Keros Therapeutics在第29届欧洲血液学协会（EHA）年度混合大会上介绍其Elritercept（KER-050）项目的临床数据

• Elritercept在低风险骨髓增生异常综合症中继续表现出持久的输血独立性，包括高输血负担的患者

• 持久的临床反应与疲劳相关症状的患者报告措施的改善有关

• 在MF正在进行的第2期临床试验的数据仍然表明，Elritercept不仅能够改善无效造血和解决细胞减少症，而且可以提供更广泛的临床益处，这得到了观察到的脾脏体积减小和改善的完全的症状分数的支持

• Keros将在2024年6月17日（星期四）举行公司更新电话与网络研讨会，时间为美国东部时间上午8:00

麻省列克星敦市，2024年6月17日（全球新闻通讯社）--Keros Therapeutics，Inc.（“Keros”或“公司”）（Nasdaq: KROS），是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗与转化生长因子-β （“TGF-ß”）蛋白家族的信号传导失调有关的多种疾病患者的新型治疗方法，今天宣布，该公司在西班牙马德里以及2024年6月13日至16日虚拟举行的第29届欧洲血液学协会（EHA）年度混合大会上，揭示了其两项正在进行的elritercept（KER-050）第二期临床试验的额外数据，其中一项是对患有非常低、低或中度危险的骨髓增生异常综合症（“MDS”）的患者进行的，另一项是对患有骨髓纤维化（“MF”）的患者进行的。此外，Keros还展示了预临床数据，显示在MF的动物模型中，研究形式的elritercept促进了造血，减轻了与MF相关的贫血，改善了与Ruxolitinib疗法相关的贫血以及改善了肌肉质量和功能。

Keros Therapeutics的总裁兼首席执行官Jasbir S. Seehra博士表示：“我们在EHA上发布的数据持续展示了elritercept的一系列鼓舞人心的优点，并支持其潜力不仅可以治疗与疾病相关的细胞减少症，而且可以影响MDS和MF的发病机制。其中包括与elritercept所观察到的输血独立性的持久性引人注目。我们对我们所提出的结果感到兴奋，看到了贫血患病率的降低，且在FDA正面反馈之后，我们将着手启动MDS的注册第三期临床试验。”

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• Elritercept（KER-050）治疗的持久临床益处：来自低风险MDS参与者的正在进行的第2期试验结果

这项正在进行的开放标签的第二阶段第二期临床试验正在评估elritercept对非常低、低或中度危险MDS患者的疗效。截至2024年4月3日（“数据截止日期”），共有87名患者以推荐的第2部分剂量（“RP2D”）接受了elritercept的至少一次剂量（统称为“安全人群”）。在这些安全人群中，81名患者在数据截止日期之前的至少24周接受了治疗或停药（统称为修正的意向治疗24周人群，或“mITT24患者”）。对这些mITT24患者进行了有关造血反应和造血标记的数据的探索性分析。来自这项试验的所有数据均截至数据截止日期。

在安全人群的87名患者中，有57.5%（n = 50）为高输血负担（“HTB”），而25.3％（n = 22）为低输血负担，17.2％（n = 15）为未输血（“NT”）

在安全人群中，观察到Elritercept的耐受性良好。在试验中有三例致命的治疗相关不良事件（“TEAEs”），但都被认为与治疗无关。最常报告的TEAEs（在≥15％的患者中）是腹泻，疲劳，呼吸急促，头晕，COVID-19，恶心和贫血。没有患者发展成为急性髓系白血病。

81名mITT24患者中有55.6％（n = 45/81）在接受治疗的前24周内实现了整体造血反应，其中定义为满足8周以上需要接受≥ 2个基线输注的输血依赖患者的修改的国际工作组2006年造血改善-红细胞形成（“HI-E”）或输血独立（“TI”）标准。

来自mITT24患者的额外数据包括：

治疗前24周的前8周内，41.3％ (n= 26/63) 的可评价有效患者已达到治疗目标。这26位患者中有16位 (61.5％) 在治疗前48周内达到了持续治疗的目标。

在HTB患者中，34.8％ (n=16/46) 的患者在治疗前24周内达到了治疗目标。其中八位（50.0％）在治疗前48周内持续了至少24周的目标。

在治疗前红细胞生成素水平低于500 U/L的可评价有效患者中，有50.0％ (n=50/25) 在治疗前24周内达到了治疗目标。在红细胞生成素水平低于500 U/L和HTB的可评价有效患者中，42.9％ (n=15/35) 在治疗前24周内达到了治疗目标。

自截止数据日期起，有61.5％的患者 (n=16/26) 形成持续治疗响应。经治疗响应的患者中，42.3％ (n=11/26) 的响应持续时间大于一年。

在mITT24患者中，使用自我报告的疲劳和日常活动及功能影响的FACIT-Fatigue量表评估了62名可评价有效的患者和基线FACIT-Fatigue评估。FACIT-Fatigue量表变化达3分时才被认为具有最小临床重要性。在这个组中，达到治疗目标的患者有持久而意义深远的自我报告疲劳改善。实现治疗目标为24周或更长的患者从基线得分中平均变化了6.6分 (n=12)，而未实现24周治疗目标的患者的平均分数变化为-2.7分 (n=25)，平均差异为9.4。

招募的大多数患者患有HTB和多系列发育不良，表明这是一个难以治疗的试验人群。在较低风险的MDS患者中，包括HTB患者在内，持久的治疗目标响应继续观察到，这支持了elritercept改善MDS患者多系列无效造血的潜力。达到治疗目标的患者显示出了临床意义重大的FACIT-Fatigue评分改善，表明elritercept可以改善较低风险的MDS患者的生活质量。

Elritercept (KER-050)在2期RESTORE试验中展示出治疗骨髓纤维化并减轻与Ruxolitinib相关的细胞减少的潜力。

这项正在进行中的、开放的两部分2期临床试验在对具有贫血的MF患者中评估了服用或不服用Ruxolitinib的elritercept。安全数据显示，截至数据截止日期，所有接受elritercept至少一剂次的患者(n=54)的数据呈现。评估骨髓造血和贫血标志物 12周和脾脏体积以及24周症状评分 (使用MF-症状评估表总症状评分，或“MF-SAF-TSS”)，包括从0.75mg/kg到5.0mg/kg的剂量水平1到4的有效性可评价患者。试验的第一部分，即剂量递增部分的招募已经完成。第2部分，即剂量扩展部分，以3.75mg/kg的RP2D开启招募，并选择上调至5.0mg/kg。所有呈现的数据均截至数据截止日期。

安全种群一般耐受Elritercept。在试验中，有四起致命的与治疗无关的TEAEs案例。最常报告的TEAEs（≥ 15％ 的患者）是血小板减少和腹泻。大多数与治疗有关的TEAEs均为轻度至中度，其中3个患者经历了3级或更高级别的治疗相关TEAEs。

评价可行的非输血依赖性患者在24周内的12周期间内，双方的患者均观察到了血红蛋白的增加，表明elritercept有可能缓解MF和Ruxolitinib相关贫血。

在两个试验组和所有剂量水平测试的评价可行有效患者中，基线每12周至少接受三个RBC单位的患者中，60.6％ (n=20/33) 表现出在24周内的12周内减轻输血负担。60％ (n=12/20)展现了50％或更多的减轻输血次数。

在与ruxolitinib组合用药的3.0mg/kg及以上剂量组中，72.7％ (n=8/11) 的患者表现出50％或更大程度的降低，并且45.5％ (n=5/11) 的患者达到治疗目标。

在基线脾脏体积达到≥450cm3且24周时脾脏评估的17例患者中，观察到52.9％ (n=9/17) 的患者脾脏体积有所减小，其中三个患者减少幅度达到了35%以上。联合呈现组中的脾脏体积减小通常不会增加Ruxolitinib的剂量。

在基线至少有两个症状，平均分数≥3或平均MF-SAF-TSS得分≥10，在第24周时，大多数患者的疾病症状有所改善。其中三位患者的改善程度达到了50％以上，包括两位单独用药组和一位联合用药组。

数据支持elritercept缓解由MF引起的无效造血和与Ruxolitinib相关的细胞减少，并为患者提供更广泛的临床益处，这也得到了脾脏体积减少和总症状评分的改善的支持。

Keros将于2024年6月17日上午8:00(美国东部时间)举行公司更新电话会议和网络研讨会，讨论elritercept在两项正在进行的2期临床试验中的额外数据，一项针对MDS患者，一项针对MF患者，以及公司流程的其他更新。

数据支持elritercept缓解由MF引起的无效造血和与Ruxolitinib相关的细胞减少，并为患者提供更广泛的临床益处，这也得到了脾脏体积减少和总症状评分的改善的支持。

电话会议和网络直播信息

会议电话将现场直播：https://event.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1673414&tp_key=3e89bee7b4。接入电话：(877) 407-0309(美国)或(201) 389-0853(国际)。会议电话的存档版本将在Keros网站的投资者部分中提供，可供90天查看。

关于Elritercept在MDS（NCT04419649）患者中进行的进行性2期临床试验

Keros正在进行一项开放标签、分两部分进行、多剂量升级的2期临床试验，评估在已经接受或未曾接受促红细胞生成素治疗的极低，低或中度风险MDS患者中评估Elritercept的效果。

该试验的主要目的是评估Elritercept在MDS患者中的安全性和耐受性，无论是RS阳性还是非RS阳性。该试验第二阶段的主要目的是确认RP2D（3.75mg/kg和5.0mg/kg）的安全性和耐受性。该试验的次要目标是评估Elritercept的药代动力学、药效学和疗效。

关于Elritercept在MF相关细胞减少症（RESTORE试验；NCT05037760）患者中进行的进行性2期临床试验

Keros正在进行一项开放标签、分两部分进行、多剂量升级的2期临床试验，评估Elritercept作为单药治疗和与盐酸鲁西利味（ruxolitinib）联合用药对MF相关细胞减少症患者的疗效。

该试验的主要目的是评估Elritercept在MF相关细胞减少症患者中的安全性和耐受性。该试验第二阶段的主要目的是确认RP2D（3.75mg/kg和5.0mg/kg）的安全性和耐受性。该试验的次要目标是评估Elritercept与或不与盐酸鲁西利味联合用药下的药代动力学、药效学和疗效。

关于Elritercept

Keros的主要产品候选药物Elritercept是一个工程配体陷阱，由修饰的TGF-ß受体配体结合结构之一被称为激活素受体IIA并与人抗体的Fc域部分融合而成。Elritercept正在开发用于治疗MDS患者和MF患者的低血细胞计数（细胞减少症），包括贫血和血小板减少症。

关于Keros Therapeutics，Inc.

Keros是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗一系列与TGF-ß蛋白信号传导失调有关的疾病患者的新型治疗方案。我们是了解TGF-ß蛋白家族在多种组织（包括血液，骨骼，骨骼肌，脂肪和心脏组织）的生长，修复和维护方面的主要监管者的领导者。通过利用这一理解，我们已经发现并正在开发具有潜在的有意义且可能具有疾病改善效果的蛋白质治疗方案。Keros的主要产品候选药物Elritercept正在开发用于治疗MDS患者和MF患者的低血细胞计数（细胞减少症），包括贫血和血小板减少症。Keros的第二个产品候选药物cibotercept（KER-012）正在开发用于治疗肺动脉高血压和心血管疾病。Keros的第三个产品候选药物KER-065正在开发用于治疗肥胖和神经肌肉疾病。

关于前瞻性声明的谨慎说明

本新闻稿中包含的关于非历史事实的声明属于“前瞻性声明”，根据1995年修正的《证券诉讼改革法》进行解释。此类声明的目的是为了识别前瞻性声明，例如“潜在的”，“进展”和“将”或类似的表达方式。这些前瞻性陈述的例子包括有关：Keros对其增长，战略，进展以及KER-050，KER-012和KER-065的临床试验设计，目标，终点和时机的预期结果；Elritercept可能治疗MF和MDS相关细胞减少症以外的病症，对MF和MDS的发病直接产生影响；KER-050可能减轻MDS患者多种类型的造血不良，并改善低风险MDS患者的生活质量；KER-050可能通过MF和与盐酸鲁西利味有关的贫血来解决贫血等。由于这些陈述面临风险和不确定性，实际结果可能会与这些前瞻性陈述所表达的不同。这些风险和不确定因素包括，但不限于：Keros有限的营运历史和历史亏损；Keros筹集额外资金以完成其产品候选药物的开发和任何商业化的能力；Keros的产品候选药物成功的依赖性，包括KER-050，KER-012和KER-065；Keros可能延迟启动，招募或完成任何临床试验；第三方正在开发用于类似用途的产品的竞争；Keros获得，维护和保护其知识产权的能力；以及Keros在制造，临床试验和前瞻性研究方面依赖第三方。这些和其他风险在Keros向证券交易委员会（“SEC”）的提交中更加详细地描述，包括公司在2024年5月8日向SEC提交的季度报告中的“风险因素”部分以及Keros随后提交或提交给SEC的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅于其被提出的日期发表。除法律要求外，Keros无需更新此类声明以反映其被表达时已发生的事件或存在的情况。

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Justin Frantz

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