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武田对Dravet综合征的Skyline研究差点没有达到其降低惊厥发作频率的主要终点，并显示出对多个关键次要疗效终点的临床意义和显著影响，所有终点的p值均为≤0.008

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武田对Lennox-Gastaut综合征的Skyway研究未能达到减少主要运动下降发作的主要终点

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在这两项研究中，Soticlestat 均具有一致且良好的安全性和耐受性

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借助武田在2021年收到的预付里程碑式付款，Ovid通过新项目建立了差异化产品线，包括两个临床项目（OV888 进入第二阶段，OV329 完成具有疗效生物标志物的第一阶段）和一个KCC2直接激活剂库（第一个临床前项目 OV350，预计将于2025年进入临床）

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Ovid将根据财务纪律优先考虑和实施其项目，并预计其现金流将持续到2026年上半年，而Ovid预计从现在到那时将有几个临床里程碑

纽约，2024年6月17日——Ovid Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：OVID），一家致力于切实改善罕见癫痫患者生活的生物制药公司

脑部疾病，报告称，武田制药有限公司（武田）已经公布了其评估soticlestat用于治疗德拉维特综合征（DS）和伦诺克斯-加斯托综合征（LGS）的3期SKYLINE和SKYWAY研究的主要数据。

Ovid董事长兼首席执行官杰里米·莱文博士菲尔博士表示：“我们对主要终点结果感到惊讶和失望。尽管SKYWAY并未阐明其潜力，但Soticlestat具有独特的作用机制和良好的耐受性。尽管SKYLINE差点没有达到其主要终点，但我们认为次要终点和DS患者的全部数据都有迹象表明有效。武田正在深思熟虑地评估这些数据，为监管机构的前进道路提供信息。”

“在三年前向武田出售版权后，我们建立了一条令人兴奋的差异化产品线，我们相信这将在短期内创造多个价值创造机会。我们的研发和财务战略与soticlestat的结果无关。我们将深思熟虑地推进我们的产品线，并继续运用财政纪律来实现我们的目标。” 莱文博士说。

SKYLINE是一项多中心、随机、双盲的3期研究，该研究评估了难治性DS患者的soticlestat加标准护理与安慰剂加标准护理的比较。与安慰剂相比，Soticlestat几乎没有达到惊厥发作频率从基线下降的主要终点（p值=0.06）。在六个关键次要终点中，soticlestat在16周治疗期的反应者率、护理人员和临床医生全球改善印象的衡量标准以及发作强度和持续时间表方面显示出具有临床意义和显著的结果（均为p值≤0.008）。

在ELEKTRA、soticlestat的2期研究中，在整个治疗期间，与安慰剂（p值=0.002）相比，Soticlestat的发作率在统计学上显著减少。在DS队列中，与安慰剂相比，惊厥发作频率也在统计学上显著降低了基线（p值=0.0007）1。在对SKYLINE和ELEKTRA第二阶段研究的DS队列的合并分析中，soticlestat还显示，与安慰剂相比，惊厥发作频率比基线有所降低（p值=0.001）。

SKYWAY是一项多中心、随机、双盲的3期研究，该研究评估了难治性LGS患者的soticlestat加护理标准与安慰剂加护理标准的比较。与安慰剂相比，Soticlestat未达到主要运动下降（MMD）发作频率从基线下降的主要终点。

在SKYLINE和SKYWAY中，一些预先指定的患者亚组对主要终点和次要疗效终点表现出显著的治疗效果，包括护理人员的全球改善印象、临床医生的全球改善印象，以及16周治疗期内的癫痫发作强度和持续时间表。正在进行进一步分析。

在SKYLINE和SKYWAY的研究中，Soticlestat的耐受性普遍良好，其安全性与先前研究的结果一致。

Soticlestat 是一种新的作用机制，与抗癫痫药物之间尚无已知的具有临床意义的药物间相互作用。

武田计划与监管机构接触，讨论soticlestat研究生成的全部数据，以确定下一步行动。武田还计划在即将举行的科学大会上介绍这两项3期研究的结果。

Ovid的现金流预计将持续到2026年上半年，在此之前，Ovid预计其具有新作用机制的差异化产品线将取得几个临床里程碑。其中包括：

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来自 2024 年上半年对 OV888 (GV101) 进行的 1 期多递增剂量研究的安全数据。OV888（GV101）是一种强效的高选择性抑制剂或与Rho相关的线圈线圈，含有蛋白激酶2（ROCK2），Ovid正在与Graviton Bioscience合作开发用于脑海绵状畸形（CCM）的脑海绵状畸形（CCM）。

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预计将在2026年上半年公布脑海绵状畸形中 OV888（GV101）的概念验证结果。Ovid预计将在2024年下半年启动针对CCMs患者的第二阶段概念验证研究，中期研究预计将于2026年上半年发布。

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来自一项 OV329 第一阶段研究的生物标志物和安全性数据预计将于 2024 年下半年发布。OV329 是一种高效的 GABA-氨基转移酶抑制剂，正在开发用于难治性癫痫发作。

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KCC2直接激活剂（OV350）的首次人体数据预计将在2026年上半年公布。氯化钾共转运蛋白 2 (KCC2) 是大脑中一个令人兴奋的靶标，与许多神经系统和精神疾病有关。奥维德计划在2024年下半年提交一份用于精神适应症的 OV350 的研究性新药申请，该药物是KCC2的直接激活剂。

为了使Ovid能够实现其里程碑，它将优先考虑最具价值创造潜力的活动和资源。

在对soticlestat的全部数据进行审查并与监管机构讨论之前，武田将决定如何采取监管后续措施。届时，Ovid将根据其与武田签订的特许权使用费、许可和终止协议，更新有关任何潜在里程碑和特许权使用费支付的指导方针。

Soticlestat 是一种正在研究的、同类首创的强效选择性胆固醇 24 羟化酶抑制剂，该酶主要在大脑中表达，可将胆固醇分解为 24-S 羟基胆固醇，从而降低谷氨酸过度兴奋性。

尽管有经批准的抗癫痫药物（ASM）可用，但仍有大约85％的DS和LGS患者继续经历难治性癫痫发作、行为和发育方面的挑战。多药治疗是这些患者的标准护理，大约50％的人同时服用最多三种ASM。这种 “分层” 药物往往伴随着不良副作用、耐受性问题、药物相互作用和繁琐的监测要求。

SKYLINE三期试验是一项全球性、多中心、1:1 随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，旨在评估soticlestat作为辅助疗法对患有DS的儿科和年轻人受试者的疗效、安全性和耐受性。主要终点是接受soticlestat和标准护理的受试者在整个治疗期间与安慰剂和标准护理相比，每28天惊厥发作频率与基线相比的百分比变化。关键的次要终点包括评估对治疗反应的影响、护理人员的全球改善印象（Care GI-I）、CGI-I、CGI-I 非癫痫发作症状、QI-残疾、CGI-I发作强度和持续时间。

该研究共招收了144名年龄在2-21岁的受试者。DS 的诊断由癫痫研究联盟独立裁决。研究治疗期为16周，包括4周的滴定期和12周的维持期。患者以 1:1 的随机分配，接受每天两次soticlestat或匹配的安慰剂（BID），该疗法与当前口服或肠内管喂养的抗惊厥疗法相结合。Soticlestat 以100 mg BID或体重当量剂量开始，为期七天，并根据耐受性每周进行一次滴定，最高可达300 mg BID或体重当量剂量。研究完成后，有意愿的受试者可以选择参加正在进行的开放标签延期研究（ENDYMION 2）。

SKYWAY三期试验是一项全球性、多中心、1:1 随机、双盲、安慰剂对照的平行小组研究，旨在评估soticlestat作为辅助疗法对LGS儿童和成人受试者的疗效、安全性和耐受性。主要终点是，在整个治疗期间，接受soticlestat加标准护理的受试者每28天MMD发作频率与基线相比变化百分比。主要次要终点包括评估对治疗反应的影响、Care GI-I、CGI-I、CGI-I非癫痫发作症状、QI-残疾、CGI-I发作强度和持续时间。

该研究共招收了270名年龄在2-55岁的受试者。LGS 的诊断由癫痫研究联盟独立裁决。研究治疗期为16周，包括4周的滴定期和12周的维持期。患者以 1:1 的随机分配，接受每天两次soticlestat或匹配的安慰剂（BID），该疗法与当前口服或肠内管喂养的抗惊厥疗法相结合。Soticlestat 以100 mg BID或体重当量剂量开始，持续7天，并根据耐受性每周进行一次滴定，最高可达300 mg BID或体重当量。研究完成后，有意愿的受试者可以选择参加开放标签的延期研究（ENDYMION 2）。

Ovid Therapeutics Inc. 是一家总部位于纽约的生物制药公司，致力于有意义地改善受某些癫痫和脑部疾病影响并有癫痫发作症状的人的生活。该公司正在推进一系列新型的靶向小分子候选药物，这些候选药物可调节癫痫发作和其他神经系统症状引起的神经元过度兴奋所涉及的内在和外在因素。Ovid正在开发：OV888（GV101），一种强效且高选择性的 ROCK2 抑制剂，可能用于治疗与脑海绵状畸形和其他脑部疾病相关的病变；OV329，一种GABA-氨基转移酶抑制剂，一种治疗耐药性癫痫的潜在疗法；以及 OV350，KCC2转运蛋白的直接激活剂，可能用于治疗癫痫和其他精神疾病。有关这些项目和其他Ovid研究计划的更多信息，请访问www.ovidrx.com。

本新闻稿包括Ovid的某些包含 “前瞻性陈述” 的披露，包括但不限于：关于soticlestat潜在机会的陈述；soticlestat潜在的监管讨论和申报及/或监管决策的时机；武田为soticlestat的潜在批准和商业化支付里程碑和特许权使用费的可能性；Ovid对其现金流持续时间的预期以及对Soticlestat的支持 Ovid 管道的进展以及奥维德未来潜在的业务发展机会以及关于 OV888（GV101）、OV329 和 OV350 潜在用途和开发的声明。您可以识别前瞻性陈述，因为它们包含 “进展”、“预期”、“可能”、“证明”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“追求” 和 “意愿” 等词语以及类似的表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）。前瞻性陈述基于奥维德当前的预期，

假设。由于前瞻性陈述与未来有关，因此它们会受到固有的不确定性、风险和情况变化的影响，这些不确定性、风险和情况变化可能与前瞻性陈述所设想的存在重大差异，前瞻性陈述既不是历史事实陈述，也不是对未来业绩的担保或保证。可能导致实际业绩与前瞻性陈述存在重大差异的重要因素包括但不限于临床前和临床开发以及监管批准程序中固有的不确定性、与Ovid实现其财务目标能力相关的风险、Ovid可能无法实现其技术或业务战略的预期收益的风险，或与Ovid确定业务发展目标或战略合作伙伴以进行战略交易的能力相关的风险优惠条件，或者完善和实现任何业务发展交易的好处。奥维德于2024年5月14日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-Q表季度报告以及奥维德未来向美国证券交易委员会提交的文件中 “风险因素” 标题下列出了可能导致实际业绩与前瞻性陈述存在重大差异的其他风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，除非法律另有要求，否则Ovid没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

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Hahn CD、Jiang Y、Villanueva V 等。一项2期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估SOTICLESTAT作为辅助疗法对德拉维特综合征或伦诺克斯-加斯托特综合征（elektra）儿童患者的疗效和安全性。癫痫。2022; 63 (10): 2671-2683. doi: 10.1111/epi.17367