附录 99.1
Moleculin 宣布了来自 AML 临床试验的更多阳性初步中期数据
— cRC 的 89%'s 是受试者 ”预后不佳” 细胞遗传学和/或突变
— 当前 cRC 的响应耐久性中位数 (mDoR)'s = 6 个月且递增 (n=9)
— 在 2 中nd 直系受试者（n=10）安那霉素与阿糖胞苷（AnnaRac）联合使用的估计中位总存活率（MoS）为6个月，并增加5个CR's (50%) 和 6 cRC's (60%)
— 招募人数增加到22名受试者和cRC'在所有可评估疗效的受试者中，s（n = 20）为45％
— 安那霉素继续表现出没有心脏毒性
— 在马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）2024年混合大会和公司KOL会议上公布的数据
休斯顿，2024 年 6 月 14 日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin” 或 “公司”）是一家临床阶段制药公司，拥有广泛的针对难以治疗的肿瘤和病毒的候选药物组合，今天报告了该公司正在进行的评估安那霉素与阿糖胞嘧啶联合使用的 1B/2 期（MB-106）临床试验的更多疗效发现（也称为作为 “Ara-C”，安那霉素和Ara-C的组合被称为AnnaRac），用于治疗急性髓系白血病（AML）受试者。初步数据已在欧洲血液学协会（EHA）2024年混合大会上公布。作为与EHA 2024大会同时举行的KOL会议的一部分，该公司还为领先的反洗钱专家举办了数据演示。
迄今为止，共招收了22名受试者（意向治疗人群，ITT），20名（第1行）st-7th）其中9名受试者（45％）完成了疗效评估，其中9名受试者（45％）实现了复合完全缓解（cRC或CR/CRI），包括8名（40％）完全缓解（CR）的受试者和一名完全缓解且外周血细胞计数恢复不完全的受试者（CRi），在接受AnnaRac治疗后。另外2名受试者（入组和治疗）的疗效结果尚待确定。
在接受AnnaRac治疗的10名ITT受试者中，有2名受试者nd 线路设置，5 实现了 CR (50%)，6 实现了 cRC (60%)。在ITT可评估人群中的13名受试者中，有1名st 或 2nd 线路治疗，7例实现了CR（54％），8例实现了cRC（62％）。9名获得cRC的受试者的mDor约为6个月，且持续攀升。此外，2 的总存活率中位数nd 直线受试者（n=10）大约需要6个月，并且还在增加。
此外，在cRC组（n=9）的受试者中，有89％的细胞遗传学和/或突变通常被认为是预后不佳的原因。其中包括 FLT3、IDH2、ASXL1、KMT2A 等。尽管尚不具有统计学意义，但该公司认为此类细胞遗传学和突变数据可为临床医生提供信息。
Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普评论说：“安那霉素在治疗急性髓细胞白血病患者方面显示的越来越多的初步临床数据，这继续使我们深受鼓舞。”“虽然仍处于初步阶段，但我们认为迄今为止的功效，包括AnnaRac在2中表现出的爬坡响应耐久性nd 一线患者继续显著超过目前批准用于2期的任何药物报告的性能nd 线路反洗钱。我们对试验的进展和数据感到非常满意，并将继续推进与美国食品和药物管理局举行的第二阶段结束会议的准备工作。”
“对于复发/难治性急性髓细胞白血病的安全有效疗法，仍有大量未得到满足的需求。这些数据令人兴奋，我相信进一步突显了安那霉素在急性髓细胞白血病方面为患者和医生提供前景光明的治疗选择的潜力，” 克莱普先生总结道。
上述 KOL 会议的某些幻灯片将在下面分享。
所有治疗领域的初步结果：
响应持续时间中位数：
按基因型和突变分列的反应：
目前，MB-106 受试者的平均年龄为 69 岁。不包括最近的两名受试者，共有17名受试者复发/难治性急性髓细胞白血病，3名受试者接受一线治疗。两名受试者因过敏反应提前停药。所有完成治疗的受试者都接受了治疗后的骨髓评估（第15天或之后）。所有入组受试者在治疗期间或治疗后均未发现临床上明显的心脏毒性迹象。该组合耐受性良好，骨髓抑制和感染是主要的不良事件（AE）。来自 MB-106 的所有数据均为初步数据，可能会发生变化。
在欧洲血液学协会（EHA）2024年混合大会上公布的数据：
正如先前宣布的那样，海报标题为”脂质体安那霉素（L-ANN）与阿糖胞苷联合用于治疗诱导治疗后难治或复发（R/R）的急性髓系白血病（AML）患者（MB-106 研究）,” 作为” 的一部分提出急性髓系白血病 — 临床” Wolfram C.M. Dempke，医学博士，工商管理硕士，Moleculin 欧洲首席医学官。上述海报演示文稿将在公司网站上发布，并以8-K表格形式提交给美国证券交易委员会。
除了用于治疗软组织肉瘤的孤儿药认证外，安那霉素目前已获得美国食品药品监督管理局颁发的用于治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道状态和孤儿药认证。此外，安那霉素被欧洲药品管理局（EMA）认定为用于治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药。有关正在进行的 MB-106 1B/2 期试验的更多信息，请访问 clinicaltrialsregister.eu 并参考 Eudract 2020-005493-10 或 clinicaltrials.gov 和参考文献 NCT05319587。
关于 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家临床阶段的制药公司，针对难以治疗的肿瘤和病毒的产品线不断扩大，包括二期临床项目。该公司的主要项目安那霉素是下一代蒽环素，旨在避免多药耐药机制，并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。安那霉素目前正在开发中，用于治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺部转移。与其正在进行的临床试验有关的所有中期和初步数据都可能发生变化。
此外，该公司正在开发 WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制 p-stat3 和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向脑肿瘤、胰腺和其他癌症。Moleculin 还参与开发抗代谢药物产品组合，包括用于潜在病毒治疗的 WP1122 以及某些癌症适应症。
有关公司的更多信息，请访问 www.moleculin.com 并在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上连接。
前瞻性陈述
本新闻稿中的一些陈述是1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但事实证明，预期可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。Moleculin试图通过包括 “相信”、“估计”、“预期”、“计划”、“项目”、“打算”、“潜力”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“大约” 或其他表示未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述，以识别这些前瞻性陈述。这些陈述只是预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括在项目1A下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格中的 “风险因素”，并在我们的10-Q表文件和向美国证券交易委员会提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布日期。我们没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映其发布日期之后发生的事件或情况，也没有义务反映意外事件的发生。
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