DocumentEditas Medicine公布了在欧洲血液学协会（EHA）年度大会上发布的针对7名输血依赖型β地中海贫血患者的Reni-Cel的Edithal试验的新安全性和有效性数据
在Edithal试验中接受治疗的所有患者的血红蛋白水平都保持在输血阈值以上，并且在renizgamglogene autogegene autogedtemcel（reni-cel）输注后无需输血
Reni-Cel 耐受性良好，其安全性与白消安和自体造血干细胞移植的骨髓消融调理一致
EHA eDithal 海报将于 6 月 14 日星期五中欧标准时间下午 6 点/美国东部时间中午发布
马萨诸塞州剑桥，2024年6月14日——临床阶段的基因组编辑公司艾迪塔斯医学公司（纳斯达克股票代码：EDIT）今天公布了在1/2期Edithal临床试验中接受renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel；前身为 EDIT-301）治疗的7名输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者的新安全性和有效性数据。Reni-Cel是第一种在研的AsCas12a基因编辑细胞疗法药物，Edithal试验正在研究这种潜在的一次性、耐用的基因编辑药物，适用于TDT患者。这些数据将在欧洲中部夏令时间6月14日星期五下午 6:00（美国东部夏令时间中午）在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）混合大会上以海报形式公布。
在迄今为止的Edithal试验中，reni-cel的耐受性良好，并且继续表现出与所有患者使用白消安和自体造血干细胞移植进行骨髓消融调理和自体造血干细胞移植相一致的安全性（N=7）。在使用reni-cel治疗后，所有Edithal患者的总血红蛋白（Hb）和胎儿血红蛋白（HbF）都出现了早期的强劲增长，并且在最后一次随访期间保持了4.1至12.8个月的无输血状态（N=7）。eDithal试验中的所有患者都经历了1.0的血液分离和动员周期。
“我们在开发治疗输血依赖性β地中海贫血的reni-cel方面继续取得重大进展。在EHA的这些新数据中，我们证明所有患者都经历了胎儿血红蛋白的早期升高，血红蛋白水平保持在输血阈值以上，并且在输注reni-cel后没有红细胞输注。这些数据进一步支持了我们的信念，即reni-cel有可能成为一种具有临床差异化的一次性耐用药物，可以为患者提供改变生活的临床益处。” Editas Medicine首席医学官、医学博士、博士Baisong Mei说。“我要感谢参与者、他们的家人和护理人员、临床医生和合作机构的同事，他们为eDithal试验做出了贡献。”
“EditHal试验的初步安全性和有效性结果表明，这种在研药物具有良好的耐受性，对患者显示出令人鼓舞的疗效。Reni-Cel有可能成为输血依赖型β地中海贫血患者的功能性治疗方法，我们期待继续评估其对这些患者的有效性
患者。” 莎拉·坎农研究所和HCA Healthcare的TriStar百年纪念儿童医院儿科血液学和肿瘤学医学总监、医学博士、硕士海达尔·弗兰古尔说。
reni-cel 对输血依赖型 β 地中海贫血患者的疗效
在eDithal试验中，患者表现出早期的血红蛋白和血球增幅强劲，总血红蛋白升高至9.0 g/dL的输血独立性阈值以上。对于随访≥6个月的患者，第6个月的平均值（标准差；SD）总Hb和HbF浓度分别为12.1 g/dL（1.3 g/dL）和10.9 g/dL（1.5 g/dL）（1.5 g/dL）（n=6），从6个月到后续随访，这些浓度一直维持在或高于输血阈值。
所有患者（N=7）在接受最后一次红细胞输注后，在瑞尼赛尔输液后0.5—2.2个月内均已免费输血4.1至12.8个月。
eDithal试验中的所有患者在HBG1和HBG2启动子区域均表现出持续较高的编辑水平。
reni-cel 对输血依赖型 β 地中海贫血患者的安全性
所有接受评估的Edithal试验患者（N=7），Reni-Cel的耐受性良好，其安全性与白消安和自体造血干细胞移植的骨髓消融调理一致。
输注reni-cel后，所有患者（N=7）均成功进行中性粒细胞和血小板植入。中性粒细胞移植的平均时间为 23 天（最短：16 天，最长：30 天），血小板植入发生的中位数为 38 天（最短：24 天，最长：49 天）。
在eDithal试验中，没有报告与瑞尼赛尔治疗相关的严重不良事件（SAE）。
EHA 演示文稿
除了Edithal的海报展示外，Editas还将在6月15日星期六的口头陈述中介绍RUBY治疗严重镰状细胞病的reni-cel临床试验的数据。
eDithal 海报演示详情：
标题：Reni-Cel是首款AsCas12a基因编辑细胞疗法，在Edithal试验中治疗的输血依赖型β地中海贫血患者的关键临床结果中显示出令人鼓舞的初步结果
主讲作者：Haydar Frangoul，医学博士，硕士，美国田纳西州纳什维尔TriStar Centennial儿童血液学/肿瘤学和细胞疗法医学总监
日期/时间：2024 年 6 月 14 日星期五，中欧标准时间下午 6:00 — 7:00 /美国东部时间中午至下午 1:00
地点：马德里IFEMA Recinto Ferial 7号厅（露天广场）
会议：海报发布会
RUBY 口头演示详情：
标题：在对RUBY试验的中期分析中，Reni-cel是第一种Ascas12a基因编辑细胞疗法，它使严重镰状细胞病患者的血红蛋白正常化并增加胎儿血红蛋白
主讲作者：Rabi Hanna，医学博士，美国俄亥俄州克利夫兰市克利夫兰儿童诊所儿科血液肿瘤学和血液与骨髓移植系
日期/时间：2024 年 6 月 15 日星期六，美国中部标准时间上午 11:30 — 下午 12:45 /美国东部时间上午 5:30 — 6:45
地点：马德里IFEMA Recinto Ferial展览中心Velasquez大厅（露天广场）
会议：s425 基因疗法、细胞免疫疗法和疫苗接种 — 临床
摘要可以在EHA网站上访问，演示文稿可以在Editas Medicine网站的海报和演示部分中访问。
Reni-cel目前正在一项针对严重镰状细胞病（RUBY试验，NCT04853576）和输血依赖型β地中海贫血（EDITHAL试验，NCT05444894）患者的临床研究中进行研究。除了来自RUBY试验和EHA的eDithal试验的临床数据更新外，该公司还将在2024年底之前提供这两项试验的进一步临床最新情况。
关于 renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel)
Reni-cel，前身为 EDIT-301，是一种实验性基因编辑药物，正在研究中，用于治疗严重的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）。Reni-cel由患者衍生的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，由一种新型、专有、高效和特异的基因编辑核酸酶AScas12a在伽玛珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子上编辑，其中存在天然存在的胎儿血红蛋白（HbF）诱导突变。源自reni-cel CD34+细胞的红细胞显示出胎儿血红蛋白产量的持续增加，这有可能为重度SCD和TDT患者提供一次性的持久治疗益处。
关于 eDithal 试用版
EditHal试验是一项单臂、开放标签、多中心的1/2期研究，旨在评估reni-cel对输血依赖型β地中海贫血患者的安全性和有效性。患者将接受一次瑞尼赛尔。更多详情可在www.clinicaltrials.gov（NCT05444894）上查阅。
关于 RUBY 试用版
RUBY试验是一项单臂、开放标签、多中心的1/2/3期研究，旨在评估reni-cel对严重镰状细胞病患者的安全性和有效性。入组的患者将接受一次reni-cel注射。RUBY试验标志着临床试验中首次使用AScas12a成功编辑人体细胞。更多详情可在www.clinicaltrials.gov（NCT04853576）上查阅。
关于埃迪塔斯医学
作为临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为面向全球严重疾病患者的强大治疗产品线。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革性、耐用、精准的基因组药物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a专利遗产以及布罗德研究所和哈佛大学Cas9人类药物专利资产的独家被许可人。如需了解最新信息和科学演讲，请访问 www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司接收和提交临床试验数据的时间的声明，包括在2024年年底之前提供来自RUBY和eDithal试验的更多临床数据，以及公司候选产品的潜力和预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：临床试验（包括RUBY和Edithal试验）的启动和完成以及包括reni-cel在内的公司候选产品的临床开发所固有的不确定性；临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来的结果试验；对监管部门批准进行试验或推销产品的期望，以及足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求的资金的可用性。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述，该报告包含在公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告中，该报告由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件进行了更新，也包含在公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，公司明确声明不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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