DocumentEditas Medicine报告了在欧洲血液学协会（EHA）年度大会上发布的针对18名镰状细胞病患者的RUNI-CEL的RUBY试验的新安全性和有效性数据
在RUBY试验中治疗的所有患者在renizgamglogene autogegene autogedtemcel（reni-cel）输液后均无血管闭塞事件
患者总血红蛋白的早期恢复正常，平均值在正常范围内，大于14 g/dL，胎儿血红蛋白快速持续改善，远高于大于 40% 的水平。
Reni-Cel 耐受性良好，其安全性与白消安和自体造血干细胞移植的骨髓消融调理一致
EHA RUBY 将于 6 月 15 日星期六中欧标准时间上午 11:30 /美国东部时间上午 5:30 进行口头演讲
马萨诸塞州剑桥，2024年6月14日——临床阶段的基因组编辑公司艾迪塔斯医学公司（纳斯达克股票代码：EDIT）今天公布了在1/2/3期RUBY临床试验中接受renizgamglogene autogegedtemcel（reni-cel；前身为 EDIT-301）治疗的18名镰状细胞病（SCD）患者的新安全性和有效性数据。RUNI-Cel是首款研究中的AsCas12a基因编辑细胞疗法药物，RUBY试验正在研究该药物，它可能是一种适用于严重SCD患者的一次性耐用药物。这些数据将在6月15日星期六欧洲中部标准时间上午11点30分（美国东部时间上午5点30分）在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）混合大会上以口头方式公布，并通过直播公布。
在迄今为止的RUBY试验中，reni-cel的耐受性良好，并且继续表现出与所有患者使用白消安和自体造血干细胞移植进行骨髓消融调理和自体造血干细胞移植相一致的安全性（N=18）。自使用reni-cel治疗以来，患者在长达22.8个月的随访中没有血管闭塞事件（VOE）（N = 18）。患者总血红蛋白（Hb）的早期正常化，平均值在正常范围内，>14 g/dL，胎儿血红蛋白（HbF）的快速持续改善远高于> 40％的水平。参加RUBY试验的患者的血液分离和动员周期中位数为2.0（最小：1.0，最大：4.0）。
Editas Medicine首席医学官Baisong Mei博士说：“这些数据证实了我们先前临床读数中的观察结果，并进一步支持了我们的信念，即reni-cel有可能成为一流的、具有临床差异化的一次性耐用药物，可以为患者提供改变生活的临床益处。”“重要的是，我们在reni-cel的开发方面继续取得重大进展。在RUBY试验中，我们现在已经给20多名患者服药，完成了成人队列入组，并开放和招收了青少年队列的患者。我要感谢参与者、他们的家人和护理人员、临床医生以及合作机构的同事为RUBY试验做出贡献。”
“RUBY试验的这些结果令我感到鼓舞，这表明这种在研基因编辑药物具有良好的耐受性，对镰状细胞病患者显示出令人鼓舞的疗效。使用reni-cel进行治疗显示出良好的安全性和有希望的初步疗效，这为作为一种针对SCD患者的差异化基因编辑药物的进一步研究提供了支持。我们期待继续评估其对这些需要治疗选择的患者群体的有效性。” 克利夫兰儿童诊所小儿血液肿瘤学和血液与骨髓移植部主任、RUBY主讲研究员拉比·汉纳医学博士说。
reni-cel 对严重镰状细胞病患者的疗效
自从注射瑞尼赛尔以来，所有患者（N=18）都没有VOE，随访时间从2.4个月到22.8个月不等。
Reni-Cel治疗可推动总Hb和HbF的早期强劲增加和持续水平。在随访≥6个月的患者中，在第6个月，平均值（标准差；SD）总血红蛋白为14.3 g/dL（2.1 g/dL）（n=9），平均值（SD）HbF为48.5％（3.7％）（n=10）。
对于所有随访≥4个月的患者，F细胞的平均百分比在早期增加，从第4个月到随访均维持在90％以上（n=12）。
对所有随访3个月以上的患者（n=14）进行reni-cel输注后，含HBF的红细胞（F细胞）的平均胎儿血红蛋白（MCH-F）在第3个月之前持续超过10 pg/F细胞的抗镰状阈值。
RUBY试验中的所有患者在HBG1和HBG2启动子区域均显示出持续的高水平编辑。
在接受reni-cel治疗的患者中，溶血标志物已恢复正常或改善。
reni-cel 对严重镰状细胞病患者的安全性
所有接受评估的RUBY试验患者（N=18），Reni-Cel的耐受性良好，其安全性与白消安和自体造血干细胞移植的骨髓消融调理一致。
输注reni-cel后，所有患者（N=18）均成功进行中性粒细胞和血小板植入。中性粒细胞移植的平均时间为 23 天（最短：15 天，最长：29 天），血小板植入的中位数为 24 天（最短：18 天，最长：51 天）。
在RUBY试验中，没有报告与reni-cel治疗相关的严重不良事件（SAE）。
EHA 演示文稿
除了RUBY的口头陈述外，Editas还将在6月14日星期五的海报展示中介绍用于治疗输血依赖性β地中海贫血的reni-cel的eDithal临床试验的数据。
RUBY 口头演示详情：
标题：在对RUBY试验的中期分析中，Reni-cel是第一种Ascas12a基因编辑细胞疗法，它使严重镰状细胞病患者的血红蛋白正常化并增加胎儿血红蛋白
主讲作者：Rabi Hanna，医学博士，美国俄亥俄州克利夫兰市克利夫兰儿童诊所儿科血液肿瘤学和血液与骨髓移植系
日期/时间：2024 年 6 月 15 日星期六，美国中部标准时间上午 11:30 — 下午 12:45 /美国东部时间上午 5:30 — 6:45
地点：马德里IFEMA Recinto Ferial展览中心Velasquez大厅（露天广场）
会议：s425 基因疗法、细胞免疫疗法和疫苗接种 — 临床
eDithal 海报演示详情：
标题：Reni-Cel是首款AsCas12a基因编辑细胞疗法，在Edithal试验中治疗的输血依赖型β地中海贫血患者的关键临床结果中显示出令人鼓舞的初步结果
主讲作者：Haydar Frangoul，医学博士，硕士，美国田纳西州纳什维尔TriStar Centennial儿童血液学/肿瘤学和细胞疗法医学总监
日期/时间：2024 年 6 月 14 日星期五，中欧标准时间下午 6:00 — 7:00 /美国东部时间中午至下午 1:00
地点：马德里IFEMA Recinto Ferial 7号厅（露天广场）
会议：海报发布会
摘要可以在EHA网站上访问，演示文稿可以在Editas Medicine网站的海报和演示部分中访问。
Reni-cel目前正在一项针对严重镰状细胞病（RUBY试验，NCT04853576）和输血依赖型β地中海贫血（EDITHAL试验，NCT05444894）患者的临床研究中进行研究。除了EHA的RUBY和eDithal试验的临床数据更新外，该公司还将在2024年底之前提供这两项试验的进一步临床最新情况。
关于 renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel)
Reni-cel，前身为 EDIT-301，是一种实验性基因编辑药物，正在研究中，用于治疗严重的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）。Reni-cel由患者衍生的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，由一种新型、专有、高效和特异的基因编辑核酸酶AScas12a在伽玛珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子上编辑，其中存在天然存在的胎儿血红蛋白（HbF）诱导突变。源自reni-cel CD34+细胞的红细胞显示出胎儿血红蛋白产量的持续增加，这有可能为重度SCD和TDT患者提供一次性的持久治疗益处。
关于 RUBY 试用版
RUBY试验是一项单臂、开放标签、多中心的1/2/3期研究，旨在评估reni-cel对严重镰状细胞病患者的安全性和有效性。入组的患者将接受一次reni-cel注射。RUBY试验标志着临床试验中首次使用AScas12a成功编辑人体细胞。更多详情可在www.clinicaltrials.gov（NCT04853576）上查阅。
关于 eDithal 试用版
EditHal试验是一项单臂、开放标签、多中心的1/2期研究，旨在评估reni-cel对输血依赖型β地中海贫血患者的安全性和有效性。患者将接受一次瑞尼赛尔。更多详情可在www.clinicaltrials.gov（NCT05444894）上查阅。
关于埃迪塔斯医学
作为临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为面向全球严重疾病患者的强大治疗产品线。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革性、耐用、精准的基因组药物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a专利遗产以及布罗德研究所和哈佛大学Cas9人类药物专利资产的独家被许可人。如需了解最新信息和科学演讲，请访问 www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司接收和提交临床试验数据的时间的声明，包括在2024年年底之前提供来自RUBY和eDithal试验的更多临床数据，以及公司候选产品的潜力和预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：临床试验（包括RUBY和Edithal试验）的启动和完成以及包括reni-cel在内的公司候选产品的临床开发所固有的不确定性；临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来的结果试验；对监管部门批准进行试验或推销产品的期望，以及足以支付公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出的资金的可用性
要求。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述，该报告包含在公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告中，该报告由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件进行了更新，也包含在公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，公司明确声明不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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