第99.1展示文本

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Scholar Rock宣布启动Apitegromab用于肥胖症的2期EMBRAZE试验和支持SRK-439用于肥胖症的新的临床前数据。

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马萨诸塞剑桥 - 2024年5月22日 - Scholar Rock (纳斯达克：SRRK)是一家专注于推动创新治疗脊髓肌萎缩 (SMA)，心脏代谢疾病和其他严重疾病的晚期生物制药公司，在其中蛋白生长因子发挥基本作用，今天宣布启动2期EMBRAZE概念验证试验，旨在评估高度选择性的肌肉生长抑制剂Apitegromab对背景为GLP-1受体激动剂（GLP-1 RA）的肥胖症患者保留无脂肪的肌肉质量的安全性和有效性。这项试验的结果将为SRK-439的开发提供信息，SRK-439是一种新型的选择性肌肉生长抑制剂，已优化用于治疗包括肥胖症在内的心脏代谢性疾病。

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公司还宣布了来自SRK-439和抗活化素受体II (anti-ActRII) 抗体的头对头比较的新的临床前数据，这些数据展示了SRK-439在肥胖症患者中保持瘦体重的最佳可能性。该数据由Mo Qatanani博士，首席科学家，在Scholar Rock的投资者活动上介绍，该活动于今天美国东部时间上午8:30开始，在纽约市举办。

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“我们非常高兴能提前启动EMBRAZE临床试验，并分享我们SRK-439项目的新数据，我们相信这些数据进一步支持了我们的假设，即选择性潜在肌肉生长抑制比不太选择性的方法具有优势，可以安全有效地保持瘦体重，”Scholar Rock首席执行官Jay Backstrom博士说道。 “选择性是在减轻此病人人群可能出现的安全问题方面至关重要，我们期待在6月份的美国糖尿病协会84。^th“科学会议的科学会话中，我们将分享SRK-439的最佳潜力的附加临床前数据。”

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SRK-439的新数据

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在头对头的临床前研究中，公司在稳定体重的饮食性肥胖（DIO）小鼠模型中产生并测试了抗ActRII抗体（bimagrumab的小鼠相当物种），以及SRK-439的小鼠相当物种。小鼠分别接受semaglutide（每日0.04毫克/千克）和IgG对照抗体（每周20毫克/千克）或semaglutide（每日0.04毫克/千克）与SRK-439（0.3-10毫克/千克）或anti-ActRII抗体（0.3-20毫克/千克）的周注射。使用定量核磁共振（qNMR）分析了治疗4周后瘦肉的变化。

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SRK-439在所有剂量测试中的瘦体重差异均显著，证实了SRK-439可以是辅助瘦体重保留的重要治疗方法，并适用于肥胖症成人的皮下剂量。

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“这次一对一的比较数据显示，单独选择性抑制肌肉生成素就足以在胰高血糖素样多肽-1拮抗剂背景下保持肌肉组织，可在临床前模型中使用。加上在SRK-439低剂量下观察到的积极数据，我们相信，我们的选择性肌肉生成素方法是保持肌肉组织的正确潜在解决方案，同时避免观察到的其他非选择性方案的潜在非靶点效应。我们认为这是SRK-439可能具有更有利的风险 /收益比证据。Scholar Rock公司的首席科学官Mo Qatanani博士表示。

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第二阶段EMBRAZE试验设计

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Scholar Rock于1月份宣布，美国食品和药物管理局已批准该公司的EMBRAZE Investigational New Drug（IND）申请，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、二期概念验证试验，旨在评估BMI＞27（超重）或BMI＞30（肥胖）并使用GLP-1 RA（蒂尔泽巴肽或塞马格列奈）的成年患者中apitegromab的疗效、安全性和药物动力学。EMBRAZE的目标招募对象是年龄在18-65岁之间、无糖尿病的超重或肥胖患者，招募人数为100人。

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作为研究设计的一部分，治疗期为24周，所有受试者将接受GLP-1 RA治疗。此外，所有受试者将在24周治疗期间每四周随机分配为注射apitegromab或安慰剂。主要终点是24周基线时由双能X线吸收法评估的瘦组织质量的变化。次要终点包括额外的体重减轻措施、安全性和耐受性以及药代动力学结果。 24周和32周的探索性终点包括心脏代谢指标（例如，HbA1c），身体构成和身体功能。

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EMBRAZE的初步数据预计于2025年中期公布，将为Scholar Rock开发SRK-439提供信息，以便于2025年预计的IND申请。

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Scholar Rock投资者日的演示文稿将在Scholar Rock网站的投资者和媒体版块中可用。可以访问Scholar Rock网站的投资者和媒体版块以获取活动的现场网络广播。演示文稿的存档回放将在公司网站上提供，约可供观看90天。

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关于SRK-439

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SRK-439是一种新的、临床前的、正在研究的肌肉生成素抑制剂，具有高的体外亲和力，适用于前肌肉生成素和潜在的肌肉生成素，并保持肌肉生成素的特异性（即无GDF11或Activin-A结合），最初是为治疗心血管代谢障碍，包括肥胖症而开发的。根据临床前数据，SRK-439有可能通过在减重过程中保持肌肉组织来支持更健康的体重管理。SRK-439的疗效和安全性未得到证实，也未被FDA或任何其他监管机构批准任何用途。

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关于Apitegromab

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Apitegromab是一种全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中的前肌肉生成素和潜在形式来抑制肌肉生成素的活化。它是第一个在脊髓性肌萎缩（SMA）中展示临床概念证明的针对肌肉的治疗候选药物。肌肉生成素是生长因子TGFβ超家族的成员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因的缺失与多种动物物种中的肌肉质量和力量增加有关，包括人类。Scholar Rock认为，其高度选择性地瞄准肌肉蛋白生成素的前肌肉生成素和潜在形式的Apitegromab可能会在SMA患者中引起临床意义重大的运动功能改善。美国食品和药物管理局（FDA）已授予Apitegromab用于SMA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病设计ations，并且欧洲药品管理局（EMA）已授予其Apitegromab用于治疗SMA的PRIME和孤儿疗法产品designation。Apitegromab的疗效和安全性未得到证实，也未得到FDA或任何其他监管机构的批准。

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关于Scholar Rock

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Scholar Rock是一家生物制药公司，发现，开发和提供治疗高度未被满足的严重疾病的生命变革性疗法。作为转化生长因子β（TGFβ）细胞蛋白超家族的生物学全球领导者，该临床阶段的公司专注于推进基础蛋白生长因子至关重要的创新治疗。在过去的十年中，Scholar Rock已经创造了一个潜力巨大的管道，可以提高神经肌肉疾病，心脏代谢紊乱，癌症和其他条件的治疗标准。

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Scholar Rock是唯一展示脊髓性肌萎缩（SMA）中针对肌肉的治疗方法具有临床概念证明的公司。这种解锁根本不同的治疗方法的承诺是由广泛应用专有平台推动的，该平台已开发出了对蛋白生长因子进行畸变的新型单克隆抗体，具有极高的选择性。通过利用在传统疗法中历史上受到忽视的疾病领域中的前沿科学，Scholar Rock每天都在为患者创造新的可能性。了解更多有关Scholar Rock方法的信息，请访问ScholarRock.com，并关注@ScholarRock和LinkedIn。

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有关Scholar Rock的其他信息的可用性

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投资者和其他人应注意，我们使用我们的公司网站www.scholarrock.com与投资者和公众交流，包括但不限于公司披露，投资者演示文稿和常见问题解答，证券交易委员会申报，新闻发布，公开会议通话记录和网络研讨会记录，以及在Twitter和LinkedIn上。我们在网站或Twitter或LinkedIn上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者，媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们的网站或社交媒体的内容不得被视为根据1933年证券法修改而提供的任何备案中的所含内容。

Scholar Rock®是Scholar Rock, Inc.的注册商标。

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前瞻性声明

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本新闻稿包含“前瞻性声明”，这些声明根据1995年《私人证券诉讼改革法》的规定，包括但不限于关于Scholar Rock未来的期望、计划和前景的声明，包括且不限于Scholar Rock关于其增长、策略、进展以及apitegromab和其临床前程序，包括SRK-439的临床试验的时间和指示选择和开发时间，以及其治疗潜力、临床效益和安全性的期望、当前进行中的临床和临床前试验的时机、成功和数据发布的期望，任何产品候选剂在人体内以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式进行的能力，以及其产品候选剂和专有平台的潜力。使用像“可能”、“可能”、“可以”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“信任”、“估计”、“项目”、“意图”、“未来”、“潜在”的等类似表达方式，旨在识别此类前瞻性声明。所有此类前瞻性声明都基于管理层对未来事件的当前预期，并且受到多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这类前瞻性声明设置的或暗示的结果有所不同并持续不利影响。这些风险和不确定性包括但不限于，预临床和临床数据，包括apitegromab的2a临床试验结果或SRK-439的临床前数据，不预测，可能不一致或更有利于，也可能更不利于，这类产品候选剂，包括但不限于脊髓性肌萎缩的apitegromab III期临床试验或EMBRAZE 2a期临床试验； Schjolar Rock提供为在预期的时间内确定和开发产品候选剂所需的财务支持、资源和专业知识；来自Scholar Rock非临床和临床研究以及临床试验所产生的数据；监管机构提供的信息或做出的决定；正在开发类似用途产品的第三方的竞争； Scholar Rock获得、保持和保护其知识产权；Scholar Rock的依赖第三方（包括但不限于为任何临床试验提供临床试验的和制造制品候选者）发展和制造产能可以识别和管理费用并在需要时获得其他资金，以支持其业务活动并建立和维护战略业务联盟和新的业务计划；以及在Scholar Rock的季度报告中更全面地讨论的那些风险，以及Scholar Rock随后提交给美国证券交易委员会的其他文件中讨论的潜在风险，不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性声明仅代表Scholar Rock今天的观点，并且不应被依赖作为任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息都是在发布日期，并且Scholar Rock将不承担任何法律责任，除非法律有必要更新此信息。

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投资者联系

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