1企业及临床概述 2024年5月

2前瞻性声明 本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性声明，涉及重大风险和不确定性。所有此类声明都属于1995年《私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性声明。这项法律在一定程度上赋予我们在不担心诉讼的情况下分享我们对未来的展望的机会，如果我们的预测没有正确的话。我们对我们的业务-包括LUM-201和其在临床上可能帮助患者的潜力-充满热情。这种热情源自我们的乐观主义，我们的努力将成功并为患者带来有意义的改变。请记住，实际结果或事件可能与我们提出的前瞻性声明中披露的计划、意向和预期有实质性差异，我们已尝试通过使用"预计"、"即将到来"、"将" "计划"，"打算"、"期望"、"潜在"、"即将到来"和类似这些期望未来段落或这些术语的否定来确定前瞻性声明。并非所有前瞻性声明都包含这些识别词。前瞻性声明的例子包括我们所作的计划，例如在2024年上半年与FDA进行第II期末期会议的计划及2024年下半年预计启动第III期计划；我们的第II期数据为PGHD提供了一个明确的第III期路径，PEMs充实LUM-201潜在的反应者，以及预期的LUM-201的益处，以及其他除了历史事实之外的声明。我们很希望能够以100%的准确度预测未来，但这是不可能的。我们的前瞻性声明既不是历史事实，也不是未来表现的保证。您不应该依赖这些前瞻性声明中的任何一项，并为帮助您进行风险判断，我们提供了风险的广泛讨论，这些风险可能导致实际结果与我们的前瞻性声明存在实质性差异，包括与Lumos Pharma从我们的LUM-201试验中持续分析数据、未来与监管机构的互动的时机和结果，包括我们与FDA的第II期末期会议的互动，与Lumos筹集额外的股票资本所需的时间和能力，以资助我们的第III期试验。我们的能力可投影未来的现金利用和需要进行的准备金用于未来的责任和业务运营，以及有效和及时地构建和推进关键III期试验，任何涉及潜在招募时间表的声明，成功开发我们的LUM-201产品候选者，大流行病、其他广泛的健康问题或军事冲突，包括乌克兰和俄罗斯之间的冲突和中东冲突等风险。为了帮助您进行风险判断的目的，这些风险在Lumos Pharma的10-K周年报告中有详细的讨论，期间为2023年12月31日截至，以及提交给SEC的包括我们随后的季度10-Q和8-K报告在内的其他报告。所有这些文件都可以在我们的网站上找到。在做出任何有关我们的股票的决策之前，您应该阅读并理解这些文件。我们预计随后的事件和发展将导致我们的观点改变。我们可能会选择在将来某个时候更新这些前瞻性声明，但我们不承担任何义务这样做。因此，您不应依赖这些前瞻性声明来代表我们的观点，在此演示文稿之后的任何日期。5.15.2024

3•与FDA开展了有益的第II期会议，旨在开展第III期计划•预计2024年第四季度启动第III期计划•PEM策略降低了患者选择的风险，为LUM-201反应者筛选提供依据***•第II期试验满足了所有主要和次要终点•第II期数据表明，与基线相比，LUM-201产生了显著的AHV增加•至今在1,300多名受试者中具有一致的PK/PD和优越的安全性临床投资论点口服治疗候选者，针对47亿美元的生长障碍市场预计市场机遇具有唯一MOA•全球生长激素（GH）市场约为47亿美元，可以转化为口服疗法•主要适应症PGHD是约15亿美元的全球机遇*•市场研究支持快速转化口服和潜在扩展机会**•口服LUM-201独特的MOA利用身体自然生理•在美国/欧盟获得孤儿药指定和主要市场的专利•通过新的制剂，在美国保护IP至2042年PGHD的清晰概念证明 根据全球rhGH的总销售额* 初步的PGHD市场初步研究由Triangle Insights为Lumos进行***PEM（预测富集标记）研究策略包括对PEM阳性PGHD患者的筛选= Baseline IGF-1>30 ng/ml和从LUM-201的单次口服剂量中的Peak stimulation GH≥5ng/ml等数据 Potential for 1st oral therapeutic to disrupt injectable market for GHD Regulatory Path Clarity

4管理-严重的临床开发和商业经验 Richard Hawkins主席兼首席执行官，研发Growth Hormone（GH） Receptor Antagonist Acromegaly，Sensus（出售给Pfizer）。建立了最早的合同重组蛋白生产设施之一（Covance Biotechnology）。Pharmaco的创始人是合同研究机构（与PPD合并）。John McKew, PhD 总裁兼首席科学家，在aTyr Pharma担任过研究副总裁-led团队推进罕见疾病的蛋白质治疗。前美国国家卫生研究院（NIH）-National Center For Advancing跨部门科学（NCATS）和罕见和忽视疾病（TRND）的科学主任。Lori Lawley，CPA首席财务官曾担任Lumos Pharma的高级副总裁，财务和控制官。此前，作为NewLink Genetics的CEO和办公室成员的高级副总裁，财务和控制官。以前，在安永的保证服务中任高级经理。Pisit “Duke” Pitukcheewanont，MD首席医疗官儿科内分泌学家兼临床儿科教授，Keck School of Medicine，USC。人类生长基金会总裁。曾在Ascendis Pharma担任VP Medical Affairs and VP Global Medical Ambassador兼Medical Education Contin长效TransCon GH等项目。曾在Pfizer、Ipsen、Alexion、Ultragenyx、Pharmacia、Serono等公司担任顾问委员会成员。Aaron Schuchart，MBA首席业务官以Aeglea BioTherapeutics的首席业务官为前身。曾在Coherus Biosciences、Novartis Diagnostics/Grifols和Amgen担任业务发展、战略和财务领导职务。

口服LUM-201在市场上有5个机会 2022年指示市场价值为4.7亿美元（包括中国的总价值，以美元计算）包括：低依从性、提早停药以及中等 PGHD 的低转诊率 75% 25% 答：如果日常口服分泌素和周间 rhGH 注射剂产品都获得 FDA 批准和可用于使用，您会选择哪个产品？1 67% 33% 每日口服产品每天有20-30%的起始市场扩张，每年有6%的有机增长。未来 GHD 治疗的市场扩张2谷歌指数市场增长每天 rhGH 注射剂医生 保健员1麦达斯所做的 PGHD 市场初步研究，20名医生1位看护者 N=9。2包括价值约3.5亿美元的中国销售（指示未公开），以及约6500万美元的日本销售和其他矮小综合症（如努南综合症、SHOX 缺陷、癌症消瘦等）的全球销售。来源：内部Lumos GH市场评估，基于：EvaluatePharma 共识预测、GlobalData、“GHD 预测”、2021/04； Grand View Research、“hGH 市场分析与细分预测”，2022年第一季度更新； IQVIA/MIDAS；日本定价研究（比奈知 GK，2023年）；区域市场参与者采访；Lumos/Akrolyth分析扩大市场机会长效GH+口服治疗PGHD 1,490 d ISS. 商综指 540 麦达斯股份 710 斜视畸形 240 小于胎龄儿缺陷 250 其他* 530 共计4.7亿美元。

6 lUM-201 计划流程研究。前临床阶段1阶段2第3阶段状态LUM-201（伊布替莫）在中等 PGHD 剂量寻找试验阶段2顶线数据达到终点（2023 年 11 月）为 FDA 批准做出积极回应 年底 2024 年，预计启动第三阶段。

7 FDA 第二阶段会议更新 积极，建设性的会议， ~30 个 FDA 员工出席认可我们不是 GH 产品，但是是一种新型的生长促进剂。基调是协作和关注第 3 阶段关键试验方法FDA 建议盲控的第 3 阶段试验设计是对诸如 LUM-201 等 GH 分泌素来说是合适的选择，经 FDA 审查后生效。

8 图 1：儿科内分泌学和糖尿病学的高级疗法。内分泌学发展。巴塞尔，卡格，2016年图 2：卡索拉，F，等。IMPE，2023年3月；基线和六个月异丙肟盐酸盐（LUM-201）口服治疗后每 10 分钟采样一次 GH 浓度 * 默克 020 研究LUM-201 增加内源性 GH 脉冲释放单次外源性 rhGH 注射剂单次 LUM-201 剂量（3.2 毫克/千克/日）图 1 图 2 LUM-201价值主张 ➢ 每日口服疗法 ➢ 通过增加内源性脉冲释放的生长激素水平来规范 GH 和 IGF-1 水平 ➢ 一致的 PD 效应在 24 小时内* ➢ MOA 避免了 IGF-1 漂泊的风险 ➢ 具有良好的实验室安全概述，迄今已给超过 1300 名患者进行了治疗。

9 LUM-201 恢复自然生长激素和 IGF-1 分泌 LUM-201 是一种口服 GH 分泌素* 作用于下丘脑和垂体中的特定受体，促进 GH 的释放增加自然脉冲式 GH 分泌的振幅，2,3在治疗后6个月后正常化 GH 水平 LUM-201 促进的 GH 分泌由自然 GH/IGF-1 反馈机制调节与注射重组人生长激素 (rhGH) 产品的外源性注射分离的机理LUM-201 模仿自然释放生长激素 (GH) 注射合成 GH 不同 1 Howard 1996 Science 2 Nass 2008 Ann Intern Med 3 Chapman 1997 J Clin Endocrinol Metab 4 在 Lumos Pharma 最新二期数据的支持下。*GH 分泌素 = 促进生长激素 (GH) 分泌的分子肝

10 对 LUM-201 进行 PEMs 分类试验对患者有益* LUM-201 的反应者2 LUM-201 非反应者中度 PGHD PEM 阳性总 PGHD 人群的 ~60%1 重度 PGHD PEM 阴性总 PGHD 人群的 ~40%1 预测富集标记阳性 (PEM ) • 基线IGF-1 大于 30 ng/ml • 刺激LUM-201 峰值 GH ≥ 5 ng/ml • 功能但缩小的 HP-GH 轴预测富集标记阴性(PEM ) • 基线IGF-1小于 30 ng/ml 和单个口服 LUM-201 的峰值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 1 Blum 2021 JES 2 Bright 2021 JES LUM-201 HP-GH 轴-下丘脑垂体生长激素轴

11 第三阶段试验设计与 FDA 讨论 Lumos 提交非劣性研究 • LUM- 201 与 rhGH 对照 • 12个月的持续时间 • 非劣性边界 o 非劣性边界下限必须高于 AHV 增长率的临床意义 • LUM-201 对照安慰剂 • 12个月的持续时间 o 必须显示出高于安慰剂增长速率的临床意义 o 安慰剂臂获得潜在的益处是一个重要的设计考虑 • 这可能源于他们对我们独特的作用机制相对于 GH 的认识 FDA 建议盲控的第 3 阶段试验设计是对诸如 LUM-201 等 GH 分泌素来说是合适的选择，经 FDA 审查后生效。 AHV = 年化身高速度 安慰剂对照研究

12 机密• 12个月的双盲安慰剂对照试验，针对 PEM + PGHD 患者 o 所有安慰剂对象都在6个月时过渡到LUM-201• 全球范围内约150名受试者到约80-100个地点 o 2:1 随机化-1.6 毫克/千克/天的 LUM-201: 安慰剂• 12 个月时的共同主要终点 o 12 个月后的 LUM-201 随机化组-95%CI 下限＞6.7厘米/年 AHV o 安慰剂交叉臂 – 子内 LUM-201 在 6 个月出现的 AHV 与 6 个月时的安慰剂的 AHV 进行成对比较• LUM-201 在 6 个月时 – 95%CI 下限＞6.7 厘米/年 AHV我们认为，盲控的第三阶段试验设计将有助于增加成功概率建议的安慰剂对照第三阶段试验设计

13 12 个月的 2:1 随机化、双盲、单臂交叉设计，所有安慰剂患者都在 6 个月时转换到 LUM-201，然后在治疗中继续 6 个月。筛选长达 60 天LUM-201 1.6 毫克/千克/天12个月N约100安慰剂对照6个月全球约50个月遥远的随访联系0 3 6 9 12随机化2:1一次性终点12个月身高平均速度在 12 个月时随机化组 LUM-201 95%CI 下限＞6.7厘米/年 1 个月的远程随访在 PEM 考验中横跨1.6 毫克/千克/天LUM-201 6个月长期安全扩展，长达 3 年LUM-201 在安慰剂患者中穿越来自荷尔蒙治疗大会（2022） JES，卷6，问题补充_1，2022 年11-12 月，第 A525 页，以及 JES，2023 年 6 月的研究。

14 关键的里程碑提供了明确的法规途径积极的第二阶段终止会议，FDA 支持注册途径向前。FDA 认可 LUM-201，作为一种新型生长促进剂。FDA 承认使用盲控临床试验设计作为 LUM-201 第三阶段试验的合适选择。预计到 2024 年底启动第三阶段。

15 OraGrowth210试验：初期2期试验，针对未曾接受治疗的中度PGHD患者n=~20，每日rhGH注射n=~20， LUM-201: 3.2毫克/千克/天n=~20, LUM-201: 1.6毫克/千克/天n=~20，LUM-201:0.8毫克/千克/天• n = 82• PEM(+)PGHD主题• 包含：基线IGF-1>30 ng/ml 的促 GH≥5 ng/ml• rhGH治疗初期• 美国和国际约45个试验地点研究目标：• 前瞻性确认PEM策略的实用性• 评估PEM分类的再现性• 年化身高速度(AHV)目标：• 确定第三阶段的最佳剂量• 初步疗效数据(n=82)——在治疗6个月时• 总研究持续时间24个月治疗随机化筛查R研究不具备显示统计上的非劣性的动力学-配对试验n不具有统计上的非下限性能力

16• PEM测试确保研究中入选的患者能够在单剂LUM-201的刺激作用下分泌GH• PEM测试具有高度的再现性• PEM阳性标准：o具有基线IGF-1>30 ng/mL的PGHD患者o单一0.8毫克/千克剂量的LUM-201刺激后峰值GH≥5 ng/ml，没有富集0.8 PEM 1.6 PEM 3.2 PEM 0 50 100 PEM富集反应人群的应用% o f p o p u la ti o n responsder non-responder 50/50分配70/30丰富目标OraGrowtH210满足主要和次要统计目标: PEM测试使反应人群丰富，并产生高度的再现性结果。富集策略表明，超过70%的PEM阳性受试者在1.6毫克/千克/日和3.2毫克/千克/日的队列中达到了预先指定的目标增长率。PEM阳性分类具有100%的可再现性，并超过了预先指定的统计目标。PEM测试的可再现性受试者达成阳性共识测试PEM附录76/76再现性率100% 95%置信区间(95.3%，100%)

17 OraGrowtH210：LUM-201生长与多个12个月历史数据相当*Genotropin每日控制小组用于Somatrogon Ph3剂量为0.034毫克/千克/天(相当于0.24毫克/千克/周)；受试者根据标准刺激试验期间的GH产生分层。JCEM第107卷，2022年7月，第e2717–e2728页6 m g/kg 6m 1. 6 m g/ kg 12 m G eN eS IS iP G H D K IG S da ily genotropin control* baseline GH > 3(ng/ml) 0 5 10 15 9.3 8.68.38.38.08.2 12m与同期人群进行ANCOVA年化身高速度(公分/年)mg/kg LUM-201 rhGH在中度GHD人群中的引入1.4 rhGH在中度GHD人群中的第三阶段年化身高速度公分/年•历史数据集中的AHV在8.3-9.3cm/年• LUM-201 6个月时和12个月时的AHV分别为8.2cm/年和7.6cm/年，与类似中度患者人群的历史rhGH生长率相符合重点：†ANCOVA值表示整合多个基线人群的协变量分析。LUM-201在6m PP和12m PP时的最小二乘平均(LSM)，误差棒表示LSM的标准误差来源：1 Blum et al JES 2021，2 Lechuga-Sancho et al JPEM 2009，3 Ranke et al JCEM 2010†1 2 3 LUM-201在中度GHD二期中OraGrowtH210N=22 N=13 N=433 N=100 N=3075 N=94 7.6 21 1.6 6m 12m

18在LUM-201（1.6mg/kg/天）的6个月和12个月处的AHV，OraGrowtH210数据表明与基线相比有显著的增长，持久效果至1年，并确认了1.6mg/kg/天的LUM-201剂量优化6月时的AHV 12个月治疗(所有队列)的误差棒表示标准误差测量基线LUM-201 6m 0 4 8 12 n=22 8.2 n=13 4.7 6个月PP AHV年化身高速度(cm/年)在治疗12个月时的AHV与基线相比的误差棒表示标准误差测量基线 LUM-201 6m 12m

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