第99.1展示文本

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Scholar Rock在2024年ASCO年会上介绍了SRK-181相1期DRAGON试验的新数据

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马萨诸塞州剑桥—2024年6月3日—Scholar Rock（纳斯达克：SRRK）是一家专注于推动脊髓肌萎缩症（SMA）、心脏代谢疾病和其他与蛋白质生长因子基本作用有关的严重疾病的后期生物制药公司。今天，该公司公布了SRK-181在晚期实体瘤患者中、与pembrolizumab联合应用的DRAGON概念验证试验的鼓舞人心的数据。结果表明，在多种肿瘤类型以及沉重接受过治疗且抗PD-(L)1耐药患者中观察到了鼓舞人心的反应。这些数据在6月3日于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行了口头报告。

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Scholar Rock的总裁兼首席执行官Jay Backstrom博士表示：“我们的SRK-181计划的新数据显示，无论是在哪种肿瘤中，用SRK-181治疗的反应具有前景，并且进一步证明了我们高度选择性的TGFβ平台的价值。在严重预处理的癌症患者中观察到的反肿瘤活动，尤其是在清除细胞肾癌和黑色素瘤中，让我们相信SRK-181可能是克服免疫检查点抑制剂相关耐药性的治疗策略的一部分。此外，我们发现基线CD8+细胞浸润状态和ccRCC中基线的调节性T细胞水平升高与响应率翻了一倍，有可能指导患者选择策略。我们对这些新数据感到非常鼓舞，并致力于参与FDA的一次第1期后期会议，并继续评估合作这一重要项目的机会。”

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安全数据继续显示SRK-181通常耐受性良好

在Part B （n = 78名患者；每3周使用1500 mg）的所有队列中，SRK-181与Pembrolizumab联合应用时的安全数据继续显示SRK-181通常耐受性良好。一名患者发生了广泛性剥脱性皮炎的4级治疗相关不良事件（AE）。未发现5级治疗相关AE。SRK-181或Pembrolizumab相关的治疗相关且至少发生在2%的患者中的唯一严重治疗相关严重不良事件是类天疱疮，最常见的AE包括皮疹、瘙痒、疲劳和腹泻。

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所呈现的数据继续提供客观的抗肿瘤活动证据

在多种肿瘤类型中观察到了鼓舞人心的反应，继续支持SRK-181的概念验证。基于RECIST 1.1，评估了来自五个队列的患者（清除细胞肾细胞癌（ccRCC）、头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、黑色素瘤（MEL）、膀胱癌（UC）和非小细胞肺癌（NSCLC））的抗肿瘤活性摘要如下；不包括没有观察到反应的NSCLC (n=11) 的结果。

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多种肿瘤类型的响应率总结

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生物标志物结果继续支持机理证明

CD8 + T细胞的肿瘤浸润率在多种肿瘤类型中进行了测量，针对单个患者在治疗前和治疗后提取的匹配活检样本。分析包括具有ccRCC、黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）、头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）或尿路上皮癌（UC）的患者。在9对分析的匹配活检中，SRK-181和pembrolizumab的联合应用与多个队列中响应患者中激活的CD8 + T细胞导致增强的促炎症微环境有关，并且激活的T细胞数与肿瘤萎缩呈正相关。

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ccRCC中新的生物标志物发现可能会影响患者选择策略

值得注意的是，在研究的队列中，ccRCC所特有的基线免疫背景被识别出，可以预测临床响应。统计分析表明，在ccRCC患者中，基线CD8+浸润状态与响应率呈正相关，如果只招募肿瘤浸润CD8+ T细胞的患者，则ORR从23.3%提高到40%，mDoR从7.7个月提高到9.3个月。

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An analysis in ccRCC patients showed a positive correlation between baseline CD8+ infiltration status and response rate, with an increase in ORR from 23.3 to 40%, and an improvement in median durability of response (mDoR) from 7.7 to 9.3 months if enrollment had been limited to patients whose tumors were infiltrated by CD8+ T-cells at baseline.

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此外，独立分析显示，在ccRCC患者治疗前调节性T细胞（Treg）水平升高与反应率存在正相关性。如果入组限制为基线处于高水平的肿瘤患者，则ORR从23.3％提高到50％，mDoR从7.7个月提高到9.8个月。综上，这些结果表明，基线CD8 +状态和Treg水平应进一步作为潜在未来的患者筛选策略进行研究，以预测可能对SRK-181和抗PD-(L)1联合治疗有反应的ccRCC患者。

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演示文稿可在Scholar Rock网站的Publications and Posters部分下载。

有关会议信息，请访问https://conferences.asco.org/。

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电话会议信息

Scholar Rock将于6月4日美国东部时间上午8点举行电话会议，可从Scholar Rock网站的Events and Presentations页面访问。Scholar Rock的执行管理团队成员将与Dana-Farber癌症研究所（DFCI）的泌尿生殖（GU）肿瘤学Lank中心主任Toni Choueiri博士一起参加本次电话会议。可以通过在以下链接上提前注册来访问电话会议的音频：https://register.vevent.com/register/BIca0060fe57734207b3fc21ce38d84a63

关于SRK-181

SRK-181是一种选择性TGFβ1激活抑制剂，旨在克服晚期肿瘤抗PD-(L)1抗体等检查点抑制剂治疗的原始耐药性。 TGFβ1是许多人类肿瘤类型中表达的主要TGFβ亚型。基于对多种抗PD-(L)1治疗耐药性的人类肿瘤的分析，数据表明TGFβ1是免疫抑制性肿瘤微环境的主要贡献者，抑制和防止细胞毒性T细胞进入肿瘤，以及抑制T细胞活性，从而抑制抗肿瘤免疫力。

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SRK-181以一种与环境无关的方式专门靶向潜在TGFβ1亚型，旨在实现肿瘤微环境中所有部分完全抑制TGFβ1。Scholar Rock认为，SRK-181具有在联合抗PD-(L)1治疗中克服这种免疫抑制性肿瘤微环境并诱导肿瘤回归的潜力，同时可能避免与非选择性TGFβ抑制相关的毒性。 DRAGON 1期概念验证临床试验（NCT04291079）的招募已于2023年12月完成，仍在进行研究的患者继续接受治疗。该试验在多个概念验证队列中并行进行，包括尿路上皮癌（UC）、皮肤黑色素瘤（MEL）、非小细胞肺癌（ NSCLC）、头颈鳞状细胞癌（HNSCC）和透明细胞肾癌（ccRCC）。 SRK-181是一种探索性产品候选，其疗效和安全性尚未确定。SRK-181尚未获得FDA或任何其他监管机构的批准。

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关于Scholar Rock

Scholar Rock是一家生物制药公司，发现，开发和提供治疗高度未被满足的严重疾病的生命变革性疗法。作为转化生长因子β（TGFβ）细胞蛋白超家族的生物学全球领导者，该临床阶段的公司专注于推进基础蛋白生长因子至关重要的创新治疗。在过去的十年中，Scholar Rock已经创造了一个潜力巨大的管道，可以提高神经肌肉疾病，心脏代谢紊乱，癌症和其他条件的治疗标准。

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Scholar Rock是唯一展示了治疗脊髓肌肉萎缩症（SMA）肌肉靶向治疗的临床概念证明的公司。这种解锁根本不同的治疗方法的承诺，是通过广泛应用专有平台，使用了具有非凡选择性的单克隆抗体来调节蛋白生长因子。通过在传统疗法未能解决的疾病领域利用最尖端的科学，Scholar Rock每天都致力于为患者创造新的可能性。了解更多关于我们的方法在ScholarRock.com和跟随@ScholarRock和领英。

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有关Scholar Rock的其他信息的可用性

投资者和其他人应注意，我们使用我们的公司网站www.scholarrock.com与投资者和公众交流，包括但不限于公司披露，投资者演示文稿和常见问题解答，证券交易委员会申报，新闻发布，公开会议通话记录和网络研讨会记录，以及在Twitter和LinkedIn上。我们在网站或Twitter或LinkedIn上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者，媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们的网站或社交媒体的内容不得被视为根据1933年证券法修改而提供的任何备案中的所含内容。

Scholar Rock®是Scholar Rock, Inc.的注册商标。

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前瞻性声明

本新闻稿包含"前瞻性声明"，根据1995年的私人证券诉讼改革法案中，包括但不限于，有关Scholar Rock未来期望、计划和前景的声明，包括但不限于，Scholar Rock的增长，战略，进展和时间SRK-181的临床试验，指示选择和开发时间，包括其治疗潜力，临床效益和安全性，关于当前正在进行的临床试验的时间，成功和数据公告，任何产品候选能否以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人类中发挥作用，以及其产品候选和专有平台的潜力。使用“可能”，“可能”，“可能”， “将”，“应该”，“预计”，“计划”，“预期”，“相信”，“估计”，“项目”，“意图”，“未来”，“潜力”或“继续”，以及其他类似的表述，旨在确定此类前瞻性声明。所有这些前瞻性声明均基于管理团队对未来事件的当前期望，并受到一些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果出现重大和不利的差异，或在所述前瞻性声明中设定或隐含的。这些风险和不确定性包括但不限于，预临床和临床数据，包括SRK-181的1期临床试验结果，不能用于预测或不一致，或比同一产品的未来或正在进行的临床试验中生成的数据更为有利； Schol Rock为明确股东提供必要的财务支持，资源和专业知识，以便按预期时间轴确定和开发产品候选；源自Scholar Rock的非临床和临床研究以及临床试验获取的数据；监管机构提供的信息或决策；与他人竞争，他们正在开发用于类似用途的产品；Scholar Rock获取，维护和保护其知识产权的能力；Scholar Rock对第三方进行发展和制造的产品候选包括供应任何临床试验的依赖性；以及： Schol Rock能够管理费用并在需要时获得额外资金以支持其业务活动，并建立和保持战略业务联盟和新业务举措；以及在其随后向证券交易委员会提交的文件中完全讨论的那些风险更全面地讨论了Scholar Rock的季度报告，该报告于2024年3月31日结束。关于潜在风险，不确定性和Scholar Rock其他重要因素的讨论，请参阅Scholar Rock随后向证券交易委员会提交的文件中的潜在风险，不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性声明仅代表Scholar Rock仅于今天的看法，不应作为任何后续日期Scholar Rock看法的依据。本新闻稿中的所有信息均截至发布日期，Scholar Rock无需更新此信息，除非法律要求。

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