附录 99.1

Zevra Therapeutics宣布2期临床试验的最终结果为阳性

在 SLEEP 2024 年年会上研究针对特发性睡眠增多症的 KP1077

KP1077 耐受性良好，患者报告的临床表现出有意义的改善

评估白天嗜睡、睡眠惯性和脑雾

提供的有关 KP1077 早晚剂量药代动力学的其他数据

欧盟委员会已授予用于治疗特发性疾病的 KP1077 孤儿药称号

睡眠过度

佛罗里达州庆典，2024年6月3日（GLOBE NEWSWIRE）——罕见疾病治疗公司泽夫拉疗法公司（纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra，简称 “公司”）今天宣布，其安慰剂对照的双盲2期临床试验（NCT05668754）的最终阳性结果，该试验评估了患者体内 KP1077（serdexmethylphenidate或SDX）的安全性和耐受性在 SLEEP 2024 上的一张海报中展示了特发性睡眠过度 (IH) 患者，38^第四美国睡眠医学学会和睡眠研究学会年度联席会议，于2024年6月1日至5日在德克萨斯州休斯敦举行。此外，还展示了第二张海报，描述了SDX在早上和晚上给药时的药代动力学。

泽弗拉首席医学官 FFPM 医学博士 Adrian Quartel 表示：“我们对二期临床试验的积极结果感到鼓舞，这进一步支持 KP1077 作为治疗特发性睡眠过度患者的有力候选药物。”“我们相信，KP1077 具有巨大的潜力，可以为目前可用疗法治疗不足的患者提供差异化治疗选择。”

这项概念验证研究旨在证明安全性和耐受性，并未证明统计学意义。但是，该试验包括几个重要的次要和探索性终点，例如爱普沃斯睡眠量表（ESS）总分的变化、IH严重程度量表（IHSS）、睡眠惯性视觉模拟量表（SIVAS）以及评估脑雾症状和严重程度的新量表。从次要终点收集的这些数据将有助于为潜在的 KP1077 三期临床试验的研究设计提供信息。

该研究的首席研究员、FAASM、DBSM博士克里斯托弗·德雷克说：“从研究的主要终点来看，二期临床试验的结果支持了 KP1077 的安全性和耐受性。”“睡眠惯性、日间过度嗜睡（EDS）和患者报告的IH特异性结局等IH症状严重程度显著改善的患者充分证明了其对安全性和有效性的临床意义影响。”

KP1077 治疗特发性睡眠过度的 2 期临床试验的关键要点：

分别研究了早晚剂量 KP1077 的药代动力学。这些数据也将在SLEEP 2024的海报中呈现。

KP1077 早晚剂量药代动力学的关键要点

根据第二阶段的试验结果，该公司认为：

在A3厅海报展示会P-13的两场海报展示会上，讨论了每项研究的结果：

Zevra Therapeutics的代表也可以在展览时间在 #1421 号展位进行更多讨论。Zevra 很自豪地支持 Hypersomnia 基金会’s使命是提高认识、教育和提升特发性睡眠过度患者的声音，并很荣幸能参加首届会议 特发性睡眠过度2024 年 6 月 1 日（IH 日）。IH Day，在 Hypersomnia 基金会成立期间在休斯敦举行 BeyondSleepy 会议，作为开场白的序幕 特发性睡眠过度宣传周，有效期至2024年6月7日。

关于 KP1077 第 2 阶段试验

2 期临床试验是一项双盲、安慰剂对照、随机撤回、剂量优化、多中心研究，旨在评估 KP1077 治疗 IH 的安全性和有效性。该试验的第 1 部分包括为期 5 周的开放标签剂量滴定阶段，在此期间，患者被优化为四剂 KP1077（80、160、240 或 320 mg/天）中的一剂。该试验的第二部分包括为期两周的随机双盲戒断期，在此期间，三分之二的试验参与者继续接受最佳剂量，而其余三分之一的受试者则接受安慰剂。参与者被分成两个平均分组的队列。第一组在睡觉前接受了每日单剂量，第二组在醒来后不久接受了每日一半的剂量，下半组在睡觉前接受了每日剂量的一半。Zevra将美国24个中心的66名成年IH患者纳入了该研究的开放标签滴定阶段，其中50名患者继续进入双盲阶段。

主要终点是 KP1077 的安全性和耐受性。主要的次要疗效终点是爱普沃斯睡眠量表（ESS）总分的变化。其他次要终点包括IH严重程度量表（IHSS）、睡眠惯性视觉模拟量表（SIVAS）以及评估脑雾症状和严重程度的新量表。

关于特发性睡眠增多症

特发性睡眠过度（IH）是一种罕见的睡眠障碍，其特征是白天过度嗜睡（EDS）。IH 患者会经历白天进入睡眠状态，或者无法抑制的睡眠需求，即使夜间睡眠充足或长时间睡眠也能持续存在。此外，IH 患者极度难以醒来，也称为睡眠惯性、严重的脑雾，并且经常无意中或在不恰当的时间入睡。IH 的这些症状通常会导致进一步甚至更令人衰弱的问题，例如记忆力减退、难以保持注意力和抑郁。根据索赔数据，据估计，美国目前约有37,000名患者被诊断出患有IH，尽管由于一些患者尚未被诊断、被误诊或目前没有寻求治疗，总患者人数可能要大得多。

关于 KP1077

KP1077（serdexmethylpenidate 或 SDX）是 Zevra 专有的 d-哌醋甲酯（d-MPH）前药，也是其唯一的活性药物成分（API）。KP1077 已被美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧盟委员会授予孤儿药认定，用于治疗 IH。美国缉毒局（DEA）已将 KP1077 中唯一的原料药SDX归类为附表四管制物质，其依据是有证据表明，与附表二管制药物dmpH相比，SDX的滥用可能性较低。此外，KP1077 的知识产权保护期将持续到 2037 年甚至更长时间。

关于 Zevra Therapeutics

Zevra Therapeutics是一家罕见疾病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造变革性疗法。我们的使命是为罕见疾病患者提供改变生活的疗法。凭借独特的、数据驱动的开发和商业化战略，该公司正在克服复杂的药物开发挑战，为罕见病界提供新疗法。

扩展准入计划由Zevra Therapeutics及其附属公司提供，并受公司在其网站上发布的扩展准入计划（EAP）政策的约束。参与这些计划须遵守每个相应计划运作所依据的每个司法管辖区的法律和法规。参与任何此类计划的资格由主治医生自行决定。

欲了解更多信息，请访问www.zevra.com或在X（前身为推特）和领英上关注我们。

关于美国睡眠医学学会

美国睡眠医学学会（AASM）成立于1975年，名为睡眠障碍中心协会，是唯一一个专门研究睡眠医学亚专业的专业协会。作为睡眠领域的领军人物，AASM 制定了标准，促进了睡眠医学、医疗保健、教育和研究的卓越表现。AASM 共有 11,000 名经认证的睡眠中心成员和个人会员，包括医生、科学家和其他医疗保健专业人员。

睡眠研究学会简介

睡眠研究协会（SRS）是一个由教育和研究睡眠和昼夜节律科学的科学研究人员组成的组织。SRS通过培训和教育以及提供合作和思想交流的论坛为其成员和睡眠研究领域提供服务。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿可能包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有不只与历史或当前事实相关的陈述，包括但不限于关于我们的临床前或临床试验数据的承诺和潜在影响、任何临床试验或读数的启动、时间、设计或结果、我们的任何产品或候选产品对任何特定疾病适应症或任何剂量的潜在益处，以及即将发生的事件或Zevra参与此类活动的陈述。前瞻性陈述基于Zevra目前获得的信息及其当前的计划或预期。它们受一些已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。Zevra截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告、Zevra截至2024年3月31日的三个月的季度报告以及Zevra向美国证券交易委员会提交的其他文件的 “风险因素” 部分详细描述了这些因素和其他重要因素。尽管除非法律要求，否则我们可能会选择在未来的某个时候更新此类前瞻性陈述，但我们不承担任何更新此类前瞻性陈述的义务，即使随后发生的事件导致我们的观点发生变化。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期会被证明是正确的。在本新闻稿发布之日后的任何一天，都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。

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