附录 99.1
argenx 公布2023年全年财务 业绩并提供第四季度业务最新情况
第四季度为3.74亿美元，全年全球产品净销售额为12亿美元
适用于 VYVGART 的 sBLa® 适用于 CIDP 的 Hytrulo 已获得 FDA 的优先审查，PDUFA 的目标行动日期为 2024 年 6 月 21 日
有望在2024年底之前报告六项第二阶段概念验证 试验的数据
管理层将于今天中欧标准时间下午 2:30（美国东部时间上午 8:30）主持电话会议
欧洲中部时间 2024 年 2 月 29 日上午 7:00
荷兰阿姆斯特丹——致力于改善严重自身免疫 疾病患者生活的全球免疫学公司argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）今天公布了2023年全年财务业绩，并提供了第四季度业务最新情况。
argenx 首席执行官蒂姆·范·豪威尔迈伦表示：“通过兑现我们向全球MG社区提供VYVGART的承诺，argenx在2023年为成千上万的新患者 及其家属提供了服务。“此次扩张表明，VYVGART有可能满足MG患者对 创新的大量未得到满足的需求，并在我们建立综合免疫学公司的过程中使我们更接近可持续发展。临床上， 我们通过多份研究报告生成了重要数据，实现了CIDP和MMN患者群体的关键里程碑 ，重要的是推进了我们的第二个分子empasiprubart。展望2024年，我们将本着持续的目标感采取行动， 扩大我们的患者覆盖范围。我们将利用我们在推出gMG时获得的经验和动力，利用我们当前的基础设施和神经病学界的深厚关系，为VYVGART SC的成功奠定战略基础，为潜在的 CIDP批准奠定基础。 CIDP 患者一直在等待创新，我们渴望尽快将变革性的 ADHERE 数据转化为 患者的潜在益处。”
2023 年第四季度及最近的业务更新
使用 VYVGART 吸引更多患者
VYVGART®（efgartigimod alfa-fcab）是针对新生儿Fc受体（fcRn）的同类首款抗体片段，现已在全球30多个国家 获准用于治疗全身性重症肌无力（GmG）。VYVGART 皮下（SC）（依加替莫德 alfa 和透明质酸酶 qvfc） 已在美国（作为 VYVGART Hytrulo）、日本（名为 VYVGART Hytrulo）（名为 VYVDURA）获得批准®）和欧洲，使VYVGART成为唯一既有静脉注射又有简单SC注射的转基因治疗药物 。argenx计划通过其多维扩张 努力在商业上覆盖更多患者，包括早期进入MG治疗模式的患者，以及通过全球监管机构批准 MG和扩大用于治疗其他自身免疫适应症的用途的新患者群体。
| · | 第四季度创造了3.74亿美元的全球净产品收入（包括VYVGART和VYVGART SC）为3.74亿美元，2023年全年创造了12亿美元 |
| · | 2024 年 2 月 6 日，药品和保健产品监管局 (MHRA) 批准英国的 VYVGART SC 用于 成人转基因组患者的治疗，采用自我给药 |
| · | 日本厚生劳动省（MHLW）于2024年1月18日批准VYVDURA用于使用转基因组治疗成年患者 ，包括血清阴性患者，可自行给药 |
| · | 预计到2024年底，瑞士、澳大利亚、沙特阿拉伯 和韩国监管部门将批准VYVGART的转基因组的决定 |
| · | 预计将在2024年底之前通过Zai Lab批准VYVGART SC在中国用于转基因的决定 |
| · | 预计将在2024年第一季度做出决定，批准日本原发性免疫血小板减少症（ITP）的VYVGART |
| · | FDA 接受 VYVGART Hytrulo 的补充生物制剂许可申请 (sBLa) 的慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的优先审查；《处方药使用者费用法》(PDUFA) 的目标生效日期为 2024 年 6 月 21 日 |
| · | 预计将于2024年提交日本、欧洲、中国和加拿大CIDP的VYVGART SC监管文件 |
| · | 注册研究预计将于2024年开始，旨在将VYVGART标签扩展到更广泛的MG人群，包括血清阴性 患者 |
| · | 预充式注射器开发的最新情况预计将于2024年上半年发布；正在进行的临床研究预计 将支持2024年gMG和CIDP的潜在批准 |
推进当前管道
argenx 继续在其免疫学产品线中展现出广度和深度 ，并正在推进多种管道内候选产品。通过依夫加替莫德，argenx正在巩固其在fcRn领域的 领导地位，并有望在2025年之前在15种自身免疫适应症中获得批准或开发。除依夫加替莫德外，argenx 正在推进其早期阶段的研发项目，包括empasiprubart（C2抑制剂），正在进行多焦点运动 神经病变（MMN）、延迟移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）的2期研究。此外，argenx 正在评估 ARGX-119，这是一种肌肉特异性 激酶 (mUSK) 激动剂，用于先天性肌无力综合征 (CMS) 和肌萎缩性侧索硬化 (ALS)。
| · | 评估正在进行中，以确定评估大疱性类天疱疮 （BP）中艾夫加替莫德的研究的前进方向，预计将于2024年更新 |
| · | RHO评估原发性干扰综合征中的依加替莫德的2期研究的主要数据预计将于2024年上半年发布 |
| · | 评估后新冠肺炎体位直立性心动过速综合征 (PC-POTS) 的二期阿尔法研究的主要数据预计将在2024年上半年发布 |
| · | ALKIVIA 无缝的 2/3 期研究的主要数据预计将于 2024 年下半年推出，该研究评估了三种肌炎亚群 （免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASYs) 和 DM） |
| · | 来自评估MMN中empasiprubart的ARDA研究的完整2期头条数据预计将于2024年共享； 队列2正在进行中，以在3期研究开始之前确定剂量反应 |
| · | 正在健康志愿者中对 ARGX-119 进行的 1 期研究；随后的 1b/2a 期试验计划在 2024 年评估 CMS 和 ALS 患者的早期信号检测 |
利用可重复的创新手册来 推动长期管道增长
argenx 继续投资其发现引擎 免疫学创新计划 (IIP)，以推动长期可持续的研发线增长。通过IIP，已经提名了四种新的候选药物 ，其中包括：针对fcRn的 ARGX-213，进一步巩固了argenx在这类新药物中的领导地位； ARGX-121 和 ARGX-220，它们是同类首创靶标，扩大了argenx对整个免疫系统的关注范围；以及针对在炎症中起重要作用的 IL-6 的 ARGX-109。
| · | 有望在2025年底之前提交四份研究性新药（IND）申请 |
| · | 从 AbbVie 获得了 3,000 万美元的里程碑，用于将 ABBV-151 (ARGX-115) 推进到第 2 阶段 |
2023 年第四季度和全年财务 业绩
argenx SE
未经审计的简明合并报表 损益表
| 截至12月31日的三个月 | 十二个月已结束 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| （以千美元计，股票和每股收益除外） | 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
| 产品净销售额 | $ | 374,351 | $ | 173,396 | $ | 1,190,783 | $ | 400,720 | ||||||||
| 协作收入 | 32,486 | 764 | 35,533 | 10,026 | ||||||||||||
| 其他营业收入 | 11,003 | 7,956 | 42,278 | 34,520 | ||||||||||||
| 总营业收入 | $ | 417,840 | $ | 182,116 | $ | 1,268,594 | $ | 445,267 | ||||||||
| 销售成本 | $ | (39,477 | ) | $ | (12,786 | ) | $ | (117,835 | ) | $ | (29,431 | ) | ||||
| 研究和开发费用 | (306,373 | ) | (147,798 | ) | (859,492 | ) | (663,366 | ) | ||||||||
| 销售、一般和管理费用 | (208,826 | ) | (135,287 | ) | (711,905 | ) | (472,132 | ) | ||||||||
| 合资企业投资的损失 | (1,788 | ) | (677 | ) | (4,411 | ) | (677 | ) | ||||||||
| 运营费用总额 | (556,464 | ) | (296,548 | ) | (1,693,643 | ) | (1,165,607 | ) | ||||||||
| 营业亏损 | $ | (138,624 | ) | $ | (114,432 | ) | $ | (425,049 | ) | $ | (720,341 | ) | ||||
| 财务收入 | $ | 40,308 | $ | 13,925 | $ | 107,386 | $ | 27,665 | ||||||||
| 财务开支 | (280 | ) | (990 | ) | (906 | ) | (3,906 | ) | ||||||||
| 汇兑收益/（亏损） | 37,418 | 60,259 | 14,073 | (32,732 | ) | |||||||||||
| 税前期间的亏损 | $ | (61,178 | ) | $ | (41,238 | ) | $ | (304,496 | ) | $ | (729,314 | ) | ||||
| 所得税优惠/（费用） | $ | (37,994 | ) | $ | 2,625 | $ | 9,443 | $ | 19,720 | |||||||
| 该期间的损失 | $ | (99,172 | ) | $ | (38,613 | ) | $ | (295,053 | ) | $ | (709,594 | ) | ||||
| 该年度的亏损归因于： | ||||||||||||||||
| 父母的所有者 | $ | (99,172 | ) | $ | (38,613 | ) | $ | (295,053 | ) | $ | (709,594 | ) | ||||
| 已发行股票的加权平均数 | 59,118,827 | 55,364,124 | 57,169,253 | 54,381,371 | ||||||||||||
| 每股基差和摊薄（亏损）（以美元计） | (1.68 | ) | (0.70 | ) | (5.16 | ) | (13.05 | ) | ||||||||
| 与2022年底和2021年底相比，现金、现金等价物和流动金融资产的净增加/（减少） | $ | 987,296 | $ | (144,180 | ) | |||||||||||
| 期末的现金和现金等价物以及流动金融资产 | $ | 3,179,844 | $ | 2,192,548 | ||||||||||||
财务业绩的详细信息
2023年第四季度 和全年的总营业收入分别为4.18亿美元和12.69亿美元，而2022年同期为1.82亿美元和4.45亿美元 ，主要包括：
| · | VYVGART和VYVGART SC在2023年第四季度和全年的产品净销售额分别为3.74亿美元和11.91亿美元，而2022年同期为1.73亿美元和4.01亿美元。 |
| · | 2023年第四季度和全年的合作收入分别为3200万美元和3,600万美元， ，而2022年同期为100万美元和1000万美元。这一增长主要与艾伯维在 ABBV-151 二期试验的第一名患者给药后实现的临床开发 里程碑有关。2023年全年合作收入 还包括来自VYVGART在中国销售的100万美元特许权使用费收入。 |
| · | 2023年第四季度和全年的其他营业收入分别为1100万美元和4200万美元， ，而2022年同期为800万美元和3500万美元。第四季度和2023年全年 的其他营业收入主要与研发税收优惠和工资税退税有关。 |
2023年第四季 季度和全年的总运营支出分别为5.56亿美元和16.94亿美元，而2022年同期 的总运营支出分别为2.97亿美元和11.66亿美元，主要包括：
| · | 2023年第四季度和全年的销售成本分别为3,900万美元和1.18亿美元， ，而2022年同期为1300万美元和2900万美元。销售成本是与出售VYVGART 和VYVGART SC相关的销售成本得到确认的。 |
| · | 2023年第四季度和全年的研发支出分别为3.06亿美元 和8.59亿美元，而2022年同期为1.48亿美元和6.63亿美元。研发费用 主要涉及外部研发费用和人员开支，这些费用是在各种适应症中进行efgartigimod 的临床开发以及其他临床和临床前候选药物的扩张所产生的外部研发费用和人员开支。第四季度和2023年全年的研发费用 包括与Sbla一起提交的用于治疗 CIDP的VYVGART Hytrulo的优先审查凭证的摊销，该凭证的支出为1.02亿美元。 |
| · | 2023年第四季度和全年的销售、一般和管理费用分别为2.09亿美元和7.12亿美元，而2022年同期为1.35亿美元和4.72亿美元。销售、一般 和管理费用主要涉及与VYVGART和VYVGART SC商业化相关的专业和营销费用、 和人员开支。 |
2023年第四季度 和全年的财务收入分别为4000万美元和1.07亿美元，而 2022年同期的财务收入为1,400万美元和2,800万美元。财务收入的增加主要是由于利息收入的增加，以及2023年7月的一轮融资导致的更高的利率以及 流动金融资产、现金和现金等价物的增加。
2023年第四季度和全年 的交易所收益分别为3700万美元和1400万美元，而2022年同期的汇兑收益和3,300万美元的交易所亏损为3,300万美元。汇兑损益主要归因于以欧元计价的 现金、现金等价物和流动金融资产的未实现汇率损益。
2023年第四季度和全年 年度的所得税分别为3,800万美元的税收支出和900万美元的税收优惠，而2022年同期的税收优惠为300万美元和2000万美元。2023年第四季度的税收支出包括1200万美元的所得税优惠和5000万美元的递延税收支出，而前一同期 的所得税支出为1200万美元，递延所得税优惠为1500万美元。
2023年第四季度和全年 年度的净亏损分别为9900万美元和2.95亿美元，而去年同期为3,900万美元和7.1亿美元。按加权平均每股 计算，截至2023年12月31日和2022年12月31日的十二个月中，净亏损分别为5.16美元和13.05美元。
截至2023年12月31日，现金、现金等价物和流动金融 资产总额为32亿美元，而截至2022年12月31日为22亿美元。现金和现金 等价物以及流动金融资产的增加主要源于全球股票发行（包括美国发行）的结束， 这导致2023年7月获得12亿美元的净收益，部分被用于经营活动的净现金流所抵消。
财务指导
根据其目前的运营计划，argenx预计 其2024年的研发和销售、一般和管理费用总额将低于20亿美元。argenx预计， 将在2024年将高达5亿美元的净现金用于这些预期的运营费用以及营运资金和资本支出。
预计的2024年财务日历
| · | 2024 年 5 月 9 日：2024 年第一季度财务业绩和业务更新 |
| · | 2024 年 7 月 25 日：2024 年第二季度财务业绩和业务更新 |
| · | 2024 年 10 月 31 日：2024 年第三季度财务业绩和业务最新情况 |
电话会议详情
美国中部时间今天下午 2:30 /美国东部时间上午 8:30 将在电话会议和网络直播演示中讨论 2023 年全年财务业绩和 第四季度业务更新。可以在argenx网站的投资者栏目argenx.com/investors上观看本次电话会议的网络直播 。网络直播的重播将在 argenx 网站上播出 。
拨入号码：
请在 电话直播前 15 分钟拨号。
| 比利时 | 32 800 50 201 |
| 法国 | 33 800 943355 |
| 荷兰 | 31 20 795 1090 |
| 英国 | 44 800 358 0970 |
| 美国 | 1 888 415 4250 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| 瑞士 | 41 43 210 11 32 |
关于 argenx
argenx 是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人的生活。argenx 通过其免疫学创新计划 (IIP) 与 领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为 世界一流的新型抗体药物组合。argenx 在美国、日本、以色列、欧盟、英国、中国和加拿大开发了第一款获得批准的新生儿 Fc 受体 (fcRN) 阻滞剂，并正在全球商业化。该公司正在评估 efgartigimod 治疗多种严重的自身免疫性疾病，并在其 治疗系列中推进几种早期实验药物。欲了解更多信息，请访问 www.argenx.com 然后在 LinkedIn、推特和 Instagram 上关注 我们。
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媒体：
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bpetok@argenx.com
投资者：
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aroy@argenx.com
林恩·埃尔顿（欧盟）
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前瞻性陈述
本公告的内容包括属于或可能被视为 “前瞻性陈述” 的陈述 。这些前瞻性陈述可以通过 使用前瞻性术语来识别，包括 “计划”、“目标”、“继续”、“预期”、 “期望”、“将” 或 “承诺” 等术语，并包括argenx就其利用 推出GmG的经验和势头获得CIDP批准以及为VYVGART SC的成功做好准备；其扩张计划所做的陈述 其患者覆盖面，包括通过其多维扩张努力，旨在将患者纳入MG治疗模式的早期阶段 并追求全球监管机构对MG及其他自身免疫适应症的批准；我们的目标是将ADHERE数据转化为 对患者的潜在益处；临床开发、数据公布和监管里程碑以及 计划的进展和预期，包括：（1）到2024年底，瑞士、澳大利亚、沙特阿拉伯和南韩GMG监管部门批准VYVGART的预期决定，（2）关于批准的预期决定 VYVGART SC 在 2024 年底之前通过 Zai Lab 在中国推出 GmG，(3) 关于批准 VYVGART 的预期决定 对于2024年第一季度日本的ITP，（4）预计将于2024年开始在日本、 欧洲、中国和加拿大提交CIDP的VYVGART注册研究报告，（5）我们的VYVGART注册研究预计将于2024年开始扩大到更广泛的MG人群，包括血清阴性 患者，（6）预充注射器开发的最新情况预计将于2024年上半年开始，(7) 临床 研究预计将支持2024年gMG和CIDP的潜在批准，(8) 预计2024年巴拉德研究前进道路的最新情况， (9) 预期的头条数据来自 2024 年上半年的第 2 阶段 RHO，(10) 2024 年上半年 期 ALKIVIA 研究的预期标题数据，(11) 2024 年下半年来自 ALKIVIA 2/3 期的预期标题数据，(12) ARDA 研究的完整二期数据预计于 2024 年发布，(13) 计划于 2024 年进行 ARGX-119 的 1b/2a 期临床试验，(13) 计划于 2024 年进行的 1b/2a 期临床试验，(14) 预计到2025年底将提交四份IND申请 ，(15) 预计到2024年底将有六项2期概念验证试验的数据，(16) 预计到2025年将在15种自身免疫适应症中获得批准或开发 ；其持续投资IIP以推动长期可持续的产品线增长的潜力； 其未来的财务和经营业绩，包括其2024年的预期运营支出和净现金利用率；以及 我们将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合的目标。就其性质而言，前瞻性 陈述涉及风险和不确定性，请读者注意，任何此类前瞻性陈述都不能保证 的未来表现。由于 各种重要因素，包括但不限于 argenx 临床试验的结果、对与新药疗法开发相关的固有 不确定性的预期、临床前疗法的开发以及临床前疗法的固有不确定性，argenx 的实际业绩可能与前瞻性陈述的预测存在重大差异以及临床试验和产品开发活动和 监管机构的批准要求、患者接受我们的产品和候选产品为安全、有效和具有成本效益的情况， 以及政府法律法规对我们业务的影响。有关这些风险、不确定性和 其他风险的更多清单和描述可以在argenx的美国证券交易委员会（SEC）文件和报告中找到，包括argenx向美国证券交易委员会提交的最新20-F表年度报告以及argenx随后向美国证券交易委员会提交的文件和报告。鉴于 这些不确定性，建议读者不要过分依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述 仅代表截至本文件发布之日。除非法律要求，否则argenx没有义务公开更新或修改本新闻稿中的信息 ，包括任何前瞻性陈述。