BioLinerX 宣布与圣裘德儿童研究医院公司签订临床试验协议，以

评估 Motixafortide 对 CD34+ 造血干细胞 (HSC) 的动员

用于镰状细胞病 (SCD) 的基因疗法应用

-研究者发起的研究包括 SCD基因疗法临床领域的领先研究人员

来自圣裘德儿童研究医院公司和另外两个临床机构的开发成果-

-新的试验旨在扩大正在进行的用于动员造血干细胞的莫沙福肽的临床研究

SCD 患者-

以色列特拉维夫，2024年5月30日— BioLinerx Ltd.（纳斯达克/TASE：BLRX）是一家致力于改变生命的肿瘤和罕见疾病疗法的商业阶段生物制药公司，今天宣布了一项由圣裘德儿童研究 医院公司赞助的多中心1期临床试验，该试验旨在评估用于动员CD34+造血干细胞的莫沙多肽（HSC）用于开发镰状细胞病（SCD）患者的基因疗法。来自圣裘德儿童 研究医院公司和另外两个临床机构的试验研究人员拥有丰富的SCD基因疗法临床开发经验，是该领域公认的领导者。

基因改造后的造血干细胞移植有可能治愈SCD患者。成功进行基因操作和移植需要大量的 个造血干细胞（至少1,650万至2,000万个细胞/千克），但是，SCD患者 禁用最常用的干细胞采集药物粒细胞集落刺激因子（G-CSF）。使用动员剂plerixafor进行外周血动员干细胞是目前为SCD基因疗法收集造血干细胞的策略，但是存在局限性，包括需要多个收集周期才能达到 必要的HSC产量。对于某些人来说，由于无法获得足够数量的造血干细胞，基因疗法可能会令人望而却步。

BioLinerX首席开发官艾拉·索拉尼博士说：“美国食品药品管理局最近批准了两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这对镰状细胞 界来说是一个令人兴奋的进展。”“通过与圣裘德的这项新试验，以及我们与圣路易斯华盛顿大学医学院研究人员的持续合作，我们很高兴能与基因疗法和干细胞动员领域的领导者合作 ，评估SCD患者潜在的新动员方案。”

圣裘德儿童研究医院公司的研究预计将在未来几个月内开始招生。来自圣路易斯华盛顿大学医学院赞助的临床试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05618301）的初步数据预计将在2024年下半年 公布。

BioLinerX的主要候选治疗药物Motixafortide于2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准， 与非格司汀（G-CSF）联合使用，以APHEXDA® 的品牌动员造血干细胞进行多发性骨髓瘤患者的自体移植。

关于与圣 裘德儿童研究医院公司合作的 SCDSTEMM 临床试验

SCDSTEMM（使用Motixafortide进行镰状细胞病干细胞动员和 血液分离术）1期临床试验是一项开放标签的多中心研究，评估了12名SCD患者（18岁及以上）中单药motixafortide（CXCR4 抑制剂）用于动员和收集CD34+ HSC的安全性、耐受性和可行性。该试验的主要目的是评估莫替卡福肽在SCD患者中的安全性和耐受性，具体取决于不良事件的发生率。次要目标包括了解 SCD 患者给药 motixafortide 后的 CD34+ 动力学，以及确定通过白血分离采集的 CD34+ 造血干细胞的数量。该研究分为两部分：A部分（N=6）将评估单剂量莫替卡福肽的动员 ，然后进行一次血液分离疗程；B部分（N=6）将评估在为期两天的动员和血液分离方案中的每日莫替沙福肽给药情况。其他目标包括表型和细胞功能表征，以及评估 CD34+ 细胞的基因修饰潜力和衰老。

关于镰状细胞病

SCD 是全球最常见的遗传病之一，影响着全球数百万人，对有色人种的影响尤其严重。SCD 源于血红蛋白基因的突变，最终导致形状异常（镰状的）红细胞的产生。SCD 的临床表现包括贫血和血管闭塞，这可能导致 急性和慢性疼痛，以及多个器官系统（例如大脑、肺、心脏、肾脏、脾脏、肝脏、骨骼）的组织缺血，最终损害终末器官功能。这些并发症的累积影响显著 会显著影响 SCD 患者的发病率和死亡率。

关于 BioLinerX

BioLinerX有限公司（纳斯达克/塔斯证券交易所代码：BLRX）是一家商业阶段的生物制药公司，致力于在肿瘤学和罕见 疾病中寻求改变生活的疗法。该公司的第一个获批产品是APHEXDA®（motixafortide），其在美国的适应症是用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员。BioLinerX 正在推进针对镰状细胞病、胰腺癌和其他实体瘤患者的研究药物 产品线。该公司总部位于以色列，在美国开展业务，正在利用开发和商业化方面的端到端专业知识推动创新疗法， 确保改变生活的发现从试验台延伸到床边。

前瞻性声明

本新闻稿 中有关BioLinerX未来预期的各种陈述构成1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述包括 “预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“ “期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 和 “将” 等词语，并描述了对未来事件的看法。其中包括有关管理层对motixafortide临床试验的期望、信念和意图的陈述， 等。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致 BioLinerX的实际业绩、业绩或成就与此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。可能导致BioLinerX实际结果与此类前瞻性陈述中表达或 暗示的结果存在重大差异的因素包括但不限于：BioLinerX临床前研究、临床试验和其他候选疗法开发工作的启动、时间、进展和结果；BioLinerX 将其候选疗法推进临床试验或成功完成临床前研究或临床试验的能力；BiolinerX 是否有能力将其候选药物推向临床试验或成功完成临床前研究或临床试验；无论是 BiolinerX inerX 的合作伙伴将能够执行协作及时实现目标； APHEXDA的临床试验结果是否可以预测现实世界的结果；BioLinerX获得监管机构对其候选疗法的批准以及其他监管机构申请和批准的时机；BioLinerX候选疗法的临床开发、 商业化和市场接受度，包括用于动员造血的APHEXDA的市场吸收程度和速度用于多发性骨髓瘤患者自体移植的干细胞；是否可以在多发性骨髓瘤患者中获得APHEXDA商业上可行的 方式，以及APHEXDA是否从第三方付款人那里获得足够的报销；BioLinerX建立、运营和维持企业合作的能力；BioLinerX整合新的候选疗法和新 人员的能力；对BioLinerX候选疗法的特性和特征的解释，以及对临床前研究或临床试验中其候选疗法获得的结果的解释；BioLinerX的实施 商业模式及其业务战略计划和候选治疗药物；BioLinerX能够确立和维持涵盖其候选疗法及其在不侵犯他人知识产权的情况下经营 业务的能力的知识产权；对BioLinerX支出、未来收入、资本要求及其对足够额外融资的需求和能力的估计，包括任何意外成本 或APHEXDA商业上市的延迟；与变更相关的风险医疗保健法律、规章和条例美国或其他地方；竞争性公司、技术和BioLinerX的行业；关于以色列 政治和安全局势对BioLinerX业务影响的声明；以及 COVID-19 疫情、俄罗斯入侵乌克兰、以色列对哈马斯宣战以及针对哈马斯和其他恐怖主义 组织的军事行动的影响，这可能会加剧上述因素的严重性。BioLinerX于2024年3月26日向美国证券交易委员会提交的最新20-F表年度报告的 “风险因素” 部分对这些因素和其他因素进行了更全面的讨论。此外，任何前瞻性陈述仅代表BioLinerX截至本新闻稿发布之日的观点，不应以此为依据来代表其自以后的任何日期的观点。除非法律要求，否则BioLinerX 不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

联系人：

moran@lifesciadvisors.com

---