目录表
33
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
|
|
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至
委托文档号
(注册人的确切姓名载于其章程)
|
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(述明或其他司法管辖权 |
|
(税务局雇主 |
(
(注册人主要执行办公室的地址，包括邮政编码和电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
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每个班级的标题 |
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交易代码 |
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注册的每个交易所的名称 |
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这个 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
通过勾选注册人是否以电子方式提交了根据S-T法规第405条（本章第232.405条）要求在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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加速文件管理器 |
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非加速文件服务器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
通过勾选标记检查注册人是否是空壳公司（定义见《交易法》第12 b-2条）。 是的 没有
截至2024年5月3日，登记人已
目录表
与我们的业务相关的重大风险摘要
我们的业务面临许多风险和不确定性，包括第二部分第1A项中描述的风险和不确定性。本季度报告中的“风险因素”表格10-Q。影响我们业务的主要风险和不确定性包括：
2
目录表
3
目录表
目录表
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页面 |
第一部分： |
财务信息离子 |
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第1项。 |
简明合并财务报表 |
7 |
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简明综合资产负债表(未经审计) |
7 |
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简明合并经营报表和全面亏损(未经审计) |
8 |
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股东权益（赤字）简明合并报表（未经审计） |
9 |
|
简明合并现金流量表(未经审计) |
10 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
11 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
30 |
第3项. |
关于市场风险的定量和定性披露 |
37 |
第四项。 |
控制和程序 |
38 |
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1项。 |
法律诉讼 |
39 |
第1A项. |
风险因素 |
39 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
88 |
第三项。 |
高级证券违约 |
88 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
88 |
第五项。 |
其他信息 |
88 |
第六项。 |
陈列品 |
89 |
签名 |
|
90 |
4
目录表
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述是根据修订后的1933年证券法第27A节和修订后的1934年证券交易法(“交易法”)第21E节的安全港条款作出的。这些表述涉及风险、不确定因素和其他因素，可能导致实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性表述明示或暗示的信息大不相同。除有关历史事实的陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
这些前瞻性陈述包括，除其他外，关于以下方面的陈述：
5
目录表
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在这份Form 10-Q季度报告中的警示性声明中包含了重要因素，特别是在“风险因素”部分，这些因素可能会导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性声明大不相同。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进入的任何未来收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。
您应阅读本季度报告中的Form 10-Q以及我们在此引用的文件，这些文件已作为附件完整存档或并入本报告中，并应了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。
关于商标的说明
Akero Therapeutics公司是AKERO商标以及某些其他商标（包括其中一些商标的设计版本）的所有者。本报告中这些商标的展示并未使用符号RST和®，它们的缺失并不表明缺乏商标权。本报告中使用的某些其他商标是第三方商标所有者的财产，可能带有或不带有商标参考。
本报告中出现的所有品牌名称或商标均为其各自所有者的财产。除文意另有所指外，本报告中提及的“Akero”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”是指Akero治疗公司及其子公司。
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目录表
第一部分-财务信息
项目1.简明合并财务报表
Akero治疗公司
简明综合资产负债表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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长期有价证券 |
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— |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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应付非流动贷款 |
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认股权证法律责任 |
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||
经营租赁负债，非流动 |
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总负债 |
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*(注12) |
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股东权益： |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合(亏损)收入 |
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( |
) |
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累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
总负债和股东权益 |
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$ |
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|
|
$ |
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|
||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
7
目录表
Akero治疗公司
简明合并经营报表和全面亏损
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
|
截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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|
2023 |
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运营费用： |
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研发 |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
利息支出 |
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( |
) |
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( |
) |
利息和其他收入，净额 |
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净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
有价证券未实现净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
综合损失 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
|
$ |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
加权-用于计算基本和稀释后每股普通股净亏损的平均股数 |
|
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|
||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
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目录表
Akero治疗公司
股东权益简明合并报表(亏损)
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
|
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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实缴- |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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得(损) |
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赤字 |
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权益(赤字) |
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2022年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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股票期权的行使 |
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— |
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— |
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为Vested限制性股票单位发行的普通股 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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|
根据贷款协议发行的既有认股权证 |
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— |
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— |
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— |
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基于股票的薪酬费用 |
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短期有价证券未实现净亏损 |
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— |
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— |
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( |
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净亏损 |
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— |
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— |
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( |
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( |
) |
2023年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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( |
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2023年12月31日余额 |
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( |
) |
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股票期权的行使 |
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— |
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— |
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— |
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为既得限制性股票单位发行的普通股 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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根据贷款协议发行的既有认股权证 |
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— |
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— |
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— |
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根据在市场上(“ATM”)发行的普通股发行，扣除发行成本 |
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— |
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根据后续发行发行普通股，扣除发行成本 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券未实现净亏损 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2024年3月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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|
||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
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目录表
Akero治疗公司
现金流量表简明合并报表
(单位：千)
(未经审计)
|
|
截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动的现金流 |
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净亏损 |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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折旧 |
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非现金租赁费用 |
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短期投资溢价和折扣的净摊销 |
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( |
) |
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( |
) |
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债务发行成本和贴现摊销 |
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认股权证负债的公允价值变动 |
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递延发售成本的核销 |
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— |
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未实现汇兑损益 |
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( |
) |
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( |
) |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他资产 |
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( |
) |
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应付帐款 |
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( |
) |
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|
应计费用和其他流动负债 |
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( |
) |
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经营租赁负债 |
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( |
) |
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( |
) |
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用于经营活动的现金净额 |
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( |
) |
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( |
) |
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投资活动产生的现金流 |
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购买短期和长期有价证券 |
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( |
) |
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) |
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短期有价证券到期日收益 |
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||
投资活动提供的现金净额 |
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融资活动产生的现金流 |
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行使股票期权所得收益 |
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在后续公开发行中发行普通股所得收益 |
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根据自动柜员机发行普通股所得收益 |
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应付贷款收益 |
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支付债务和股权发行成本 |
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( |
) |
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( |
) |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初的现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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$ |
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|
$ |
|
|
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||
现金流量信息的补充披露： |
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支付利息的现金 |
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$ |
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$ |
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非现金投融资信息： |
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有价证券未变现净损失变化 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
|
权证负债成本重新分类为已发行既有权证的额外实收股本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
||
债务和股权发行成本计入应付账款和应计费用 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
10
目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
1. 业务性质和呈列基础
Akero治疗公司及其全资子公司Akero证券公司(“Akero”或“公司”)是一家临床阶段的公司，致力于为具有高度未得到满足的医疗需求的严重代谢性疾病的患者开发变革性治疗方法，包括代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎，或MASH，以前称为非酒精性脂肪性肝炎，或NASH。MASH是一种严重的代谢功能障碍相关性脂肪性肝病(MASLD)，以前被称为非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，其特征是肝脏中的炎症和纤维化，可能会发展为肝硬化、肝功能衰竭、癌症和死亡。该公司的主要候选产品efruxifermin或EFX是成纤维细胞生长因子21或FGF21的类似物，FGF21是一种内源性表达的荷尔蒙，可以保护细胞免受压力，并调节体内脂肪、碳水化合物和蛋白质的新陈代谢。该公司已经启动了名为Synchrony的第三阶段计划，为此，前两个
公司面临着生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于临床试验的完成和成功、竞争对手对新技术创新的开发、遵守政府法规、对关键人员的依赖、专有技术的保护以及获得额外资本以资助运营的能力。EFX在获得监管批准和商业化之前需要进行广泛的临床试验。这些努力需要大量的额外资本、足够的人员、基础设施和广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发工作是成功的，它是不确定的时候，如果有的话，该公司将实现重大收入的产品销售。
陈述的基础
随附的简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制，并包括本公司在撇除所有公司间账目及交易后的账目。公允列报本公司各期简明综合财务报表所需的所有调整均已反映。
流动性
根据会计准则更新（“ASU”）第2014-15号， 披露实体作为持续经营企业的能力的不确定性(小主题205-40)本公司已评估是否有若干情况及事件(综合考虑)令人对本公司在简明综合财务报表发出之日起一年内继续经营的能力产生重大怀疑。
自成立以来，该公司已筹集了$
11
目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
日期在这些简明的合并财务报表中，公司预计其现有现金、现金等价物和短期有价证券为#美元。
如果公司无法获得资金，公司将被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这可能对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。尽管管理层继续执行这些计划，但不能保证公司将成功地以公司可以接受的条款获得足够的资金，为持续运营提供资金，如果有的话。
2.主要会计政策摘要
未经审核中期财务报表
随附的未经审核简明综合财务报表由本公司根据中期财务报告公认会计原则及S-X法规第10-01条的要求编制。未经审计的简明综合财务报表按照与公司已审计年度财务报表相同的基准编制，管理层认为反映了所有调整，其中仅包括公司截至2024年3月31日的简明综合资产负债表、截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明综合经营表和全面亏损表、截至2024年3月31日的简明综合股东权益(亏损)表和截至2024年3月31日的三个月的简明综合现金流量表的公允报表所需的正常经常性调整。这些附注中披露的与截至2024年和2023年3月31日的三个月相关的财务数据和其他信息未经审计。截至2024年3月31日的三个月的业绩不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他过渡期或任何未来一年或任何时期的预期结果。
运营细分市场信息
运营部门被定义为企业的组成部分，其独立和离散的信息可供首席运营决策者在决定如何分配资源和评估业绩时进行评估。该公司有一个经营部门。该公司的重点是研究和开发针对严重代谢性疾病患者的治疗方法，这些疾病的特点是高度未得到满足的医疗需求，包括MASH。公司首席运营决策者兼首席执行官负责综合管理公司的运营，以分配资源为目的。
预算的使用
根据美国公认会计准则编制本公司简明综合财务报表时，管理层须作出估计和假设，以影响报告期内资产和负债的报告金额、简明综合财务报表日期的或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于对研发费用、基于股票的薪酬费用、认股权证负债和递延税项资产估值准备的确认。本公司根据过往经验、已知趋势及其他其认为在当时情况下属合理的特定市场因素或其他相关因素作出估计。在持续的基础上，当环境、事实和经验发生变化时，管理层评估其估计数。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。实际结果可能与这些估计不同。
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目录表
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未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
现金和现金等价物
本公司将购买时原始到期日为三个月或以下的所有高流动性投资视为现金等价物。现金等价物主要包括投资于货币市场账户的金额。
短期和长期有价证券
该公司投资于短期和长期有价证券，主要是货币市场基金、商业票据、美国国债和公司债务证券。该公司不断评估其投资组合和标的证券的信用评级。本公司根据其投资政策进行投资，并在购买之日投资于获得顶级评级机构高评级的证券。本公司将其短期和长期有价证券归类为可供出售证券，并在简明综合资产负债表中以公允价值在短期和长期有价证券中报告，相关未实现损益计入简明综合资产负债表中的累计其他综合收益(亏损)。有价证券的摊余成本根据溢价摊销和到期折价的增加进行调整，并计入简明综合经营报表和全面亏损的其他收入。当公允价值低于有价证券的摊余成本时，本公司审查并确定减值是由于信用相关因素还是非信用相关因素造成的。信贷相关减值金额于简明综合经营报表及全面亏损的其他收入中确认，并于简明综合资产负债表中计提相应的信贷损失准备。预期信贷损失的后续改善被确认为冲销津贴账户中的一笔金额。如果本公司有意出售该证券，或本公司更有可能需要在收回其摊余成本基准之前出售该证券，则信贷损失拨备将被注销，资产的摊余成本基础超出其公允价值的部分将计入简明综合经营报表。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的期间内，没有记录到信贷损失。
信用风险集中
可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物以及短期和长期有价证券。该公司定期在经认可的金融机构中保持超过联邦保险限额的存款。本公司将其现金投资存入其认为具有高信用质量且未在该等账户上经历任何亏损的金融机构，并不认为其面临任何超出与商业银行关系相关的正常信用风险的不寻常信用风险。截至2024年3月31日，公司的所有现金、现金等价物以及短期和长期投资均在四家经认可的金融机构持有 机构职能体系
租契
本公司通过评估一项安排是否包含已确认的资产以及本公司是否有权控制已确认的资产来确定该安排在开始时是否为租赁或包含租赁。使用权(“ROU”)资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁所产生的租赁款项的义务。租赁负债于租赁开始日根据租赁期内未来租赁付款的现值确认。净收益资产基于租赁负债的计量，并根据租赁开始前或租赁开始时的任何租赁付款、收到的租赁奖励和产生的初始直接成本(视情况而定)进一步调整。本公司已选择不在其资产负债表上确认租期为一年或以下的租约。计入租赁计量的经营租赁成本按直线法在租赁期限内确认。变动租赁成本作为营业费用计入已发生的费用。
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目录表
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未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
本公司根据本公司的信贷风险及租赁期限估计的递增借款利率，于租赁开始时厘定租赁分类及未来租赁付款的现值。租赁合同中隐含的利率在历史上并不容易确定，因此本公司必须使用适当的递增借款利率来衡量其租赁。为了估计递增借款利率，由于本公司目前没有评级机构的信用评级，因此使用综合信用评级分析来估计适用于本公司的信用评级。
研发成本
研究和开发成本在发生时计入费用。研发费用包括发现和研发候选药物所发生的成本，包括人员费用、基于股票的补偿费用、第三方许可费和外部成本，包括支付给顾问、合同制造机构或CMO、临床研究机构或CRO的与药品生产、非临床研究和临床试验有关的费用，以及其他相关临床试验费用，如研究员补助金、患者筛选、实验室工作、临床试验数据库管理、临床试验材料管理和统计汇编和分析。将用于未来研究和开发活动的商品或服务的不可退还的预付款被记录为预付费用。这些数额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或直至不再预期货物将交付或提供服务为止。
与购买代工服务有关的外币交易损益作为研究和开发费用的组成部分计入。
如果被许可的技术尚未达到技术可行性并且没有其他选择，则获得技术许可所产生的成本立即计入研究和开发费用未来的用途。
应计和预付的研究和开发费用
该公司已与商业公司、研究人员和其他人签订了各种研发和其他协议，以提供商品和服务。这些协议通常是可以取消的，相关成本在发生时被记录为研究和开发费用。该公司根据当时已知的事实和情况，对截至每个资产负债表日期的应计和预付研究和开发费用进行估计。在评估应计负债的充分性和预付费用的适当性时，公司分析研究或临床试验的进展情况，包括事件的阶段或完成情况、收到的发票和合同成本。在确定任何报告期结束时的应计和预付余额时，会作出重大判断和估计。实际结果可能与公司的估计大不相同.
基于股票的薪酬
本公司的股票薪酬计划以股票为基础(见附注8)。本公司根据授予之日的公允价值衡量授予员工和非员工的所有股票奖励，并以直线基础确认必要服务期(通常是相应奖励的获得期)内这些奖励的补偿费用。当管理层确定有可能满足绩效条件时，公司使用加速归属法确认包含绩效条件的奖励的股票薪酬支出。本公司对发生的没收行为进行核算。限制性股票单位的股票补偿是根据我们普通股在授予日的市场收盘价来计算的。基于股票的薪酬费用是在必要的服务期限内以直线方式确认的，通常为四年。
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(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
每个股票期权授予的公允价值是在授予之日使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型估计的，该模型需要基于某些主观假设的投入，包括预期的股价波动、期权的预期期限、接近期权预期期限的一段时间的无风险利率以及公司的预期股息收益率。该公司目前使用上市同行公司的历史波动性和其交易股价的波动性的综合加权来估计其股价波动性，并预计在2025年年中之前将继续这样做。本公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，用于奖励符合“普通”期权资格的股票。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率是基于公司从未对普通股支付过现金股息，以及预期在可预见的未来不会支付任何现金股息。每个普通股奖励的公允价值是在授予之日根据公司普通股在同一日期的公允价值估计的。
员工股票购买计划下的购买补偿费用是根据普通股的公允价值确认的，该公允价值是基于我们普通股在发售日报告的收盘价减去该计划规定的购买折扣百分比而估计的。
公司在其精简的综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与分类获奖者的工资成本或获奖者的服务付款的方式相同都是保密的。
应付贷款
应付贷款指根据与Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)于2022年6月15日订立的贷款及担保协议(“贷款协议”)(“贷款协议”)下的借款，其后于2023年6月7日及2024年2月28日修订，本公司已将该协议列为债务融资安排。利息支出采用实际利率法在预计偿还贷款的期间内应计。贷款发放成本已在简明综合资产负债表中作为债务贴现入账，并于贷款协议的整个存续期内按实际利率法摊销及计入利息开支。本公司考虑了贷款协议中是否有任何内嵌特征需要根据会计准则编纂(“ASC”)主题815作为衍生金融工具进行分流和单独核算，衍生工具和套期保值.
贷款协议于2024年2月28日修订。本公司根据ASC主题470将该修正案视为债务修改安排，债务修改和清偿。
认股权证负债
本公司将根据贷款协议预期将于未来发行的认股权证入账为负债，并采用Black-Scholes估值模型按公允价值计量。该等认股权证须于每个预期资产负债表日重新计量，公允价值如有任何变动记录于精简综合经营报表内。
综合损失
综合损失包括净损失以及除与股东的交易和经济事件以外的交易和经济事件导致的股东权益(赤字)的其他变化。公司的综合亏损包括净亏损和短期有价证券的未实现损益变动.
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目录表
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未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
最近发布的尚未采用的会计准则
2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07号，分部报告(主题280)，对可报告分部披露的改进，至 提高可报告部门的披露要求。该修订引入了新的要求，以披露定期提供给首席运营决策者 (“CODM”)的重大分部支出，并将某些年度披露延长至中期。拥有单一可报告分部的实体必须全部适用ASC 280，在某些条件下允许报告多个分部损益衡量标准，并被要求披露CODM的名称和职位。ASU编号2023-07在2023年12月15日之后的年度期间和2024年12月15日之后的财政年度内的过渡期内有效，并允许提前采用。该公司目前正在评估这一标准将对其简明综合财务报表和相关披露的影响。
2023年12月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)第2023-09号，所得税(专题740)，改进所得税披露，以提高所得税披露的透明度和决策有用性。这一改进将提供信息，以更好地评估实体的运营和相关税务风险以及税务规划和运营机会如何影响其税率和未来现金流的前景。投资者目前依靠税率调节表和其他披露，包括已支付的所得税总额，来评估所得税风险和机会。ASU编号2023-09从2024年12月15日之后的财年开始生效，并允许及早采用。该公司目前正在评估ASU编号2023-09将对其简明综合财务报表和相关披露的影响。
3.公允价值计量
本公司的若干资产及负债根据公认会计原则按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被视为可见，最后一个级别被视为不可见：
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目录表
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(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
以下是截至2024年3月31日和2023年12月31日我们按经常性公平价值计量的金融资产和负债的摘要：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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货币市场基金 |
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认股权证负债 |
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二级资产使用类似证券活跃市场的报价进行估值。
由于该公司预付费用和其他流动资产、应付账款和应计费用的短期性质，其公允价值接近其公允价值。截至2024年3月31日止三个月和截至2023年12月31日止十二个月，第一级、第二级和第三级之间没有转移。
应付贷款被归类为3级负债。截至2024年3月31日，应付贷款的公允价值接近其公允价值。公司根据关键假设和输入数据，使用Black-Scholes模型估计了认购证负债的公允价值（见注6）。该公司利用概率评估来估计剩余贷款协议证归属的可能性，并将发生概率百分比分配到计算出的公允价值中。
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(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
4.短期和长期有价证券
以下是截至2024年3月31日和2023年12月31日的短期和长期有价证券摘要:
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2024年3月31日 |
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摊销成本 |
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未实现收益总额 |
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未实现亏损总额 |
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现金等价物 |
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短期有价证券 |
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摊销成本 |
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未实现收益总额 |
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未实现亏损总额 |
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信贷损失 |
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货币市场基金 |
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下表列出了截至2024年3月31日和2023年12月31日我们的短期和长期有价证券的合同到期日。
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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在一年内到期 |
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应在一年至五年后到期 |
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*总计 |
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
5.应计费用和其他流动负债
以下是截至2024年3月31日和2023年12月31日的应计费用和其他流动负债汇总:
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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应计外部研发费用 |
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应计雇员薪酬和福利 |
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应计法律和专业费用 |
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短期租赁负债及其他 |
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6.应付贷款和认股权证责任
2022年6月15日，公司与Hercules Capital，Inc.签订贷款及担保协议（“贷款协议”）。（“Hercules”），随后于2023年6月7日和2024年2月28日进行了修订，本金总额为美元
这笔定期贷款将于
贷款协议包括惯常的结算费、违约事件、陈述、担保和契诺，包括要求公司就定期贷款的未偿还本金余额维持最低现金余额的财务契诺。贷款协议规定的预付款费用相当于
截至2024年3月31日，本公司遵守了贷款协议的所有契诺。
贷款协议要求公司向Hercules发行认股权证，以购买公司普通股股份，面值为$
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
购买
根据ASC 815-40，鉴于认股权证股票结算金额的变动，本公司或有需要发行的购买本公司普通股股份的额外认股权证在资产负债表的非流动负债类别中按其相对公允价值确认。股权和负债分类认股权证的公允价值被集体确认为债务折价，并按贷款期限内的实际利率法计入债务发行成本和折价的摊销。公司在每个报告期结束时重新评估认股权证负债的公允价值。
2023年3月10日，公司发布认股权证购买
自2024年3月31日起，本公司或有责任发行认股权证，以购买最多
截至2024年3月31日，目前未偿还贷款的未来本金偿付情况如下(以千为单位)：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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2024 |
$ |
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— |
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— |
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2025 |
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— |
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2026 |
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2027 |
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*未偿还本金总额 |
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期末收费 |
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*未偿还本金总额及期末费用 |
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未摊销折价和发行成本 |
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( |
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应付贷款--流动贷款 |
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— |
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应付贷款--非流动 |
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$ |
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$ |
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公司使用实现未来里程碑的概率假设并使用基于以下关键假设的布莱克-斯科尔斯模型估计了截至2024年3月31日的认购证负债的公允价值：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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无风险利率 |
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% |
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预期股息收益率 |
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% |
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% |
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20
目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
7.股东权益(亏损)
普通股
截至2024年3月31日和2023年12月31日，经修订和重述的公司注册证书授权公司发行
2019年6月24日，本公司完成首次公开募股，当时本公司发行了
于2020年7月10日，本公司完成后续公开发售，当时本公司发行
于2021年5月18日，本公司提交表格S-3注册声明及随附招股章程，透过与摩根大通证券有限责任公司订立有关本公司所发售普通股股份的销售协议，激活市场上（“ATM”）融资。根据销售协议的条款，本公司可提供及出售普通股股份，总价格最高为美元。
于2022年6月15日，本公司订立证券购买协议，以出售
于2022年9月19日，本公司完成后续公开发售，届时本公司发行
21
目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
于2023年5月16日，本公司与Jefferies LLC（“Jefferies”）（作为若干包销商之代表）订立包销协议（“包销协议”），据此，本公司同意发行及出售
2024年3月8日，公司完成后续公开发行，当时公司发行了
截至2024年3月31日和2023年12月31日，已有
预留发行的普通股如下：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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2018年股票期权和授予计划下的未偿还期权 |
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2019年股票期权和激励计划下的未偿还期权 |
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根据2019年股票期权和激励计划发行的限制性股票单位 |
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购买与贷款协议有关的普通股的认股权证 |
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可用于未来赠款的选项 |
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可供日后授予的认股权证 |
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可用于自动取款机计划的普通股 |
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2019年员工购股计划 |
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非指定优先股
公司第四次修订和重述的公司注册证书授权公司发行最多
与贷款协议相关的权证
就与Hercules的贷款协议（见注6）而言，公司有义务发行认购书以购买公司普通股股份。可购买的股票金额不会超过
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
8.基于股票的奖励
2018年股票期权和赠与计划
公司2018年度股票期权及授予计划(“2018计划”)规定，公司可向公司员工、董事和顾问授予激励性股票期权或非限制性股票期权、限制性股票奖励和其他以股票为基础的奖励。2018年计划由董事会管理，或由董事会自行决定由董事会委员会管理。行使价格、归属和其他限制由董事会或其委员会(如果授权)酌情决定。
根据2018年计划可发行的普通股总数为
2019年股票期权和激励计划
2019年计划于2019年5月由公司董事会通过并批准，并于2019年6月由公司股东通过并批准。2019年计划于2019年6月18日生效，并于当日取代本公司的2018年计划。2019年计划允许董事会或董事会薪酬委员会向公司的高级职员、员工、董事或其他关键人员（包括顾问）发放股权激励奖励。根据2019年计划初步预留发行的股份数目为
2019年计划由董事会管理，或由董事会酌情决定由董事会辖下委员会管理。行使价、归属及其他限制由董事会或其委员会（如获授权）酌情厘定，惟每股股票期权的行使价不得低于
根据2019年计划到期、终止、放弃或注销而未获悉数行使的股份将可用于未来奖励。
2019年员工购股计划
2019年员工股票购买计划（“2019年ESPP”）于2019年5月由公司董事会通过并批准，并于2019年6月由公司股东通过并批准。2019年ESPP于2019年6月18日生效，届时
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
每一个2029年1月1日至1月1日，至少（i）
股票期权估值
公司用来确定授予员工、董事和顾问的股票期权在授予日期的公允价值的假设如下，这些假设是在加权平均的基础上提出的：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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% |
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% |
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加权平均无风险利率 |
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% |
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% |
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预期股息收益率 |
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% |
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% |
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股票期权
下表总结了公司自2023年12月31日以来的股票期权活动：
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加权的- |
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加权的- |
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平均值 |
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平均值 |
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集料 |
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锻炼 |
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剩余 |
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固有的 |
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数 |
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单价 |
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合同 |
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价值 |
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选项的数量 |
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分享 |
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期限(年) |
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(000's) |
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未偿还余额，2023年12月31日 |
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$ |
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$ |
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授予的期权 |
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$ |
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行使的期权 |
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( |
) |
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$ |
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选项已取消 |
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— |
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$ |
— |
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未偿余额，2024年3月31日 |
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$ |
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$ |
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已归属并预计归属，2024年3月31日 |
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$ |
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$ |
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||||
可撤销，2024年3月31日 |
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$ |
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$ |
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股票期权的内在价值总额计算为行使价格低于公司普通股公允价值的股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额。
截至2024年和2023年3月31日止三个月期间授予的每股股票期权的加权平均授予日公允价值为美元
限售股单位
2019年计划允许授予限制性股票单位（“RSU”）。一般来说，受限制单位有四年的归属期，在归属期内以均等的季度分期付款方式归属。
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
下表总结了自2023年12月31日以来公司的RSU活动：
|
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加权的- |
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加权的- |
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平均值 |
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平均值 |
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集料 |
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授予日期 |
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剩余 |
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固有的 |
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潜在的 |
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每项公允价值 |
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合同 |
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价值 |
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股票 |
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分享 |
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期限(年) |
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(000's) |
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未偿还余额，2023年12月31日 |
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$ |
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$ |
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授与 |
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既得 |
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取消或没收 |
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$ |
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未偿余额，2024年3月31日 |
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$ |
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$ |
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受限制股份单位的总内在价值是根据公司普通股和未发行受限制股份单位的公允价值计算的。
截至2024年和2023年3月31日止三个月内授予的每股受限制股份单位的加权平均授予日公允价值为美元
基于股票的薪酬
下表总结了公司截至2024年和2023年3月31日止三个月的股票薪酬费用：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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归类于研发费用 |
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$ |
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$ |
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归类于一般费用和行政费用 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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$ |
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$ |
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截至2024年3月31日，与未归属股票期权和RSU相关的未确认薪酬成本总额为美元
于2018年6月，本公司与安进股份有限公司(“安进”)订立许可协议(“安进协议”)，据此，本公司获授予与长效FGF21类似物有关的若干专利及知识产权的独家许可，以便商业开发、制造、使用及分销FGF21作为治疗MASH及其他严重代谢性疾病的药物。安进协议为该公司提供了特许产品的独家全球权利，并有权向第三方授予涵盖EFX的再许可。
作为对这些权利的交换，该公司预付了#美元。
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
根据安进协议，公司于2019年第三季度支付了里程碑式的付款，金额为美元
根据安进公司协议，公司有义务根据许可产品的年度净销售额向安进公司支付从低到高个位数百分比不等的分级特许权使用费，从该等许可产品在每个国家的首次商业销售开始，按国家划分，截止日期为（i）该等许可产品在该等国家的最后一项有效专利申请到期日，（ii）在该国家失去监管独占权，及（iii）该特许产品在该国家首次商业销售后十年。在安进协议规定的特定条件下，特许权使用费可以减少。
该公司完全负责授权产品的所有开发、制造和商业活动以及成本，包括支持使用授权产品所需的临床研究或其他测试。本公司还负责与许可专利权的提交、起诉和维护有关的费用。
安进协议将持续有效，直至所有许可产品在所有国家的使用费期限到期。如果另一方发生重大违约且90天内仍未解决，任何一方均可提前至少90天发出通知终止安进协议;如果另一方无力偿债或破产，任何一方均可终止安进协议;如果公司对许可专利提出质疑，安进可立即终止安进协议。公司也可出于安进公司协议中定义的科学、技术、监管或商业问题等酌情原因，提前90天发出书面通知终止安进公司协议。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内，该公司
10. 所得税
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内，该公司
2022年8月16日，2022年《降低通货膨胀法案》(简称《爱尔兰共和军》)签署成为法律。爱尔兰共和军包括实施新的替代最低税，对股票回购征收消费税，以及为能源和气候倡议提供重大税收激励，以及其他条款。本公司正在评估利率协议下的拨备，预计该等拨备不会对本公司的简明综合财务报表产生重大影响。
从2022年开始，2017年的减税和就业法案取消了在发生的期间扣除研发支出的选项，并根据IRC第174条要求在五年或十五年内摊销。尽管国会正在考虑将摊销要求推迟到以后几年的立法，但不能保证摊销要求会被废除或以其他方式修改。
一般来说，从2015年1月1日或之后开始的纳税年度，加利福尼亚州的法律自2015年1月1日起符合IRC。加州没有遵守减税和就业法案(2017年12月22日颁布的公法115-97)对IRC所做的联邦变化。在IRC 174的背景下，加利福尼亚州允许纳税人立即支出研发成本，或在5年的恢复期内将研发支出资本化和摊销。因此，将研发资本化的新要求不会对国家所得税条款产生实质性影响。
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
11.每股净亏损
普通股股东应占每股基本和摊薄净亏损计算如下：
|
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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净亏损 |
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$ |
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( |
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$ |
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( |
) |
分母： |
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加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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( |
) |
公司的潜在摊薄证券，包括股票期权、认股权证和未归属的限制性股票单位，已从每股摊薄净亏损的计算中剔除，因为这将减少每股净亏损。因此，用于计算基本每股净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。在计算所指期间的稀释后每股净亏损时，该公司不包括根据每个期间末已发行金额列报的下列潜在普通股，因为如果计入这些股份，将会产生反稀释效果：
|
|
截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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购买普通股的期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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购买普通股的认股权证 |
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可供日后授予的认股权证 |
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||
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12.承付款和或有事项
经营租赁
于2020年2月，本公司订立一项
截至2024年3月31日，公司的经营租赁负债到期日如下：
2024 |
$ |
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|
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2025 |
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|
|
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2026 |
|
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2027 |
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|
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未来最低租赁付款总额 |
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扣除计入的利息 |
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( |
) |
经营租赁负债现值 |
$ |
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
截至2024年3月31日，租赁负债总额为美元
截至2024年和2023年3月31日止三个月，经营租赁成本的组成如下：
|
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|
截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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租赁费： |
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经营分类说明书： |
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经营租赁成本 |
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一般和行政费用 |
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$ |
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|
$ |
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短期租赁成本 |
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一般和行政费用 |
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可变经营租赁成本 |
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一般和行政费用 |
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经营租赁总成本 |
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$ |
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$ |
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其他信息： |
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为计入经营租赁负债计量的金额支付的现金 |
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$ |
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$ |
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加权平均剩余租赁年限(年) |
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加权平均贴现率 |
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% |
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研究和制造及其他承诺
该公司已与合同研究机构和合同制造机构签订协议，提供与其非临床研究和临床试验相关的服务，并制造临床开发材料。截至2024年3月31日，公司在这些协议下有不可取消的购买和其他承诺，总额为$
赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，本公司已与董事会成员及行政人员订立弥偿协议，要求本公司(其中包括)就他们作为董事或行政人员的身份或服务而可能产生的若干法律责任作出弥偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司尚未因该等赔偿而产生任何重大成本。该公司目前不知道有任何赔偿要求，也没有在2024年3月31日的简明综合财务报表中应计任何与该等债务有关的负债。
法律程序
本公司并无为任何诉讼责任设立应急准备金。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司用于支付与该等法律程序有关的费用。
在……上面2024年4月26日，该公司的一名所谓股东向美国加利福尼亚州北区地区法院提起诉讼，标题为Klobus诉Akero Treateutics，Inc.，No.3：24-cv-02534(N.D.Cal
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目录表
Akero治疗公司
未经审计的简明合并财务报表附注
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
vbl.反对，反对公司和它的三名官员。这起诉讼声称是代表在2022年9月13日至2023年10月9日期间购买或以其他方式收购公司普通股的一类股东提起的。这起诉讼根据1934年《证券交易法》提出索赔，称该公司的2b期对称性研究存在虚假陈述和遗漏。起诉书要求赔偿金额不详。由于此事尚处于早期阶段，无法确定潜在相关成本的可能性或金额。该公司打算对这起诉讼进行有力的抗辩。
13.后续事件
该公司在这些简明合并财务报表发布之日对后续事件进行了评估。根据这项评价，确定在截至2024年3月31日的三个月的财务报表中没有发生需要确认或披露的后续事件。
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目录表
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下讨论应与我们的财务报表和附注一起阅读，这些报表和附注出现在本Form 10-Q季度报告中的其他地方，以及我们截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中包含的审计财务报表和相关附注。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中其他部分阐述的信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。请参阅“关于前瞻性陈述的特别说明”。由于许多因素，包括本季度报告关于Form 10-Q的“第二部分，第1A项，风险因素”部分列出的因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。
概述
我们是一家临床阶段的公司，致力于为严重代谢性疾病患者开发变革性治疗方法，这些疾病的特点是高度未满足的医疗需求，包括代谢障碍相关性脂肪性肝炎，或MASH，以前称为非酒精性脂肪性肝炎，或NASH。MASH是一种严重的代谢功能障碍相关性脂肪性肝病(MASLD)，以前被称为非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，其特征是肝脏中的炎症和纤维化，可能会发展为肝硬化、肝功能衰竭、癌症和死亡。我们的主要候选产品efruxifermin或EFX是成纤维细胞生长因子21或FGF21的类似物，FGF21是一种内源性表达的激素，可保护细胞免受细胞压力，并调节体内脂肪、碳水化合物和蛋白质的新陈代谢。根据经活检证实的前MASH患者的统计上显著的纤维化消退和MASH消退，以及MASH引起的肝硬变患者中纤维化改善和MASH消退的趋势，我们相信，如果获得批准，EFX有可能成为治疗MASH的重要药物。
正如在MASH和/或2型糖尿病患者身上进行的五项单独的临床试验所证明的那样，EFX具有复制本地FGF21的独特能力。因此，我们相信，如果获得批准，EFX有可能成为高度差异化的、同类中最好的FGF21类似物，并有希望成为治疗MASH的单一疗法。MASH是一种复杂的疾病，其理想的治疗方法应该包括对其发病机制的每个阶段进行干预。我们相信，EFX可能在单一治疗中解决MASH发病的所有阶段：逆转纤维化，解决脂肪性肝炎，并帮助恢复全身健康的新陈代谢。我们还认为，EFX可能能够与其他疗法结合使用，在某些亚群中可能产生更大的效果，特别是在相当大比例的MASH和2型糖尿病患者中，他们预计将接受GLP-1疗法来管理他们的糖尿病。
我们于2017年1月注册成立，并投入了几乎所有的努力来组织和配备我们的公司，业务规划，筹集资本，EFX的许可权，EFX的研发活动，建立我们的知识产权组合，探索管道扩展机会，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售可赎回的可转换优先股、2019年6月我们的普通股首次公开发行以及在2020、2022、2023和2024年的股权发行中出售普通股筹集了资金，其中包括2022年辉瑞公司2500万美元的股权投资。我们还从Hercules提供的定期贷款中借了3500万美元。自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将在很大程度上取决于EFX的成功开发和最终商业化，以及任何未来的候选产品。截至2024年和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为5330万美元和2580万美元。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我们的净亏损分别为1.518亿美元和1.12亿美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.274亿美元。
我们预计至少在未来几年内，随着我们通过后期临床开发推进EFX，开发更多候选产品，并寻求监管机构批准任何完成临床开发的候选产品，我们将继续产生巨额费用。此外，如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。
30
目录表
我们还可能产生与许可内或获取其他候选产品相关的费用。因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，我们预计将通过出售股权、债务融资或其他资本来源来为我们的运营提供资金，其中可能包括与其他公司的合作或其他战略交易。我们可能无法在需要时以优惠条款筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或者根本无法。如果我们未能在需要时筹集资金或达成此类协议，我们可能不得不大幅推迟、减少或取消我们一个或多个候选产品的开发和商业化，或者推迟我们潜在的许可证内或收购。由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止我们的运营。
截至2024年3月31日，我们拥有9.037亿美元的现金、现金等价物和短期有价证券。我们相信，这将足以通过读出他们各自的主要终点来资助在肝硬变前MASH患者中进行的同步组织学和同步真实世界第三阶段研究，并为我们目前的运营计划提供资金，直到2027年下半年。
我们运营结果的组成部分
收入
我们自成立以来没有产生任何收入，也不希望在不久的将来从产品销售中产生任何收入，如果有的话。如果我们对EFX或我们未来可能开发的其他候选产品的开发努力取得成功，并获得市场批准，或者如果我们与第三方达成合作或许可协议，我们未来可能会从产品销售或此类合作或许可协议的付款组合中获得收入。
运营费用
研发费用
研究和开发费用主要包括与开发EFX相关的成本，以及与发现计划无关的费用。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用包括：
我们为将来收到的用于研究和开发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。这些数额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或直至不再预期货物将交付或提供服务为止。
处于临床开发后期阶段的候选产品（例如EFX）通常比处于临床开发早期阶段的候选产品的开发成本更高，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加。我们预计我们的研发费用将大幅增加
31
目录表
计划近期和未来的临床开发活动。目前，我们无法准确估计或了解完成EFX和任何未来候选产品的临床开发所需的工作的性质、时间和成本。
根据以下因素，我们的临床开发成本可能会有很大差异：
候选产品的成功开发和商业化具有很大的不确定性。这是由于与产品开发和商业化相关的许多风险和不确定因素，包括：
与我们的候选产品开发有关的这些变量中的任何一个结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。
32
目录表
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括高管、财务、企业和业务发展以及行政职能人员的工资、相关福利和股票薪酬费用。一般和行政费用还包括与专利和公司事务相关的法律费用;会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用;保险费用;行政差旅费用;营销费用和其他运营成本。
我们预计，随着我们增加员工以支持EFX的发展和我们持续的研究活动，未来我们的一般和行政费用将会增加。我们还预计，我们将产生更多的会计、审计、法律、税收、监管、合规以及董事和高管保险成本，以及与遵守交易所上市和美国证券交易委员会要求相关的投资者和公关费用。
利息支出
利息支出主要包括我们与Hercules的定期贷款的利息支出。
其他收入
其他收入主要包括从我们的现金、现金等价物以及短期和长期有价证券获得的利息收入。
行动的结果
截至2024年3月31日与2023年3月31日的三个月比较
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的运营结果：
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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$Change |
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更改百分比 |
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(除百分比外，以千为单位) |
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运营费用： |
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研发 |
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$ |
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50,650 |
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$ |
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21,787 |
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$ |
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28,863 |
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132 |
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% |
一般和行政 |
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9,304 |
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6,966 |
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2,338 |
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34 |
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% |
总运营费用 |
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59,954 |
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28,753 |
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31,201 |
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109 |
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% |
运营亏损 |
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(59,954 |
) |
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(28,753 |
) |
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(31,201 |
) |
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109 |
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% |
利息支出 |
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(991 |
) |
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(457 |
) |
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(534 |
) |
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117 |
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% |
利息和其他收入，净额 |
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7,601 |
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3,379 |
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4,222 |
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125 |
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% |
净亏损 |
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$ |
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(53,344 |
) |
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$ |
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(25,831 |
) |
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$ |
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(27,513 |
) |
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107 |
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% |
研发费用
下表汇总了我们在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内发生的研发费用：
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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$Change |
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更改百分比 |
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(除百分比外，以千为单位) |
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研发费用： |
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直接外汇交易计划支出 |
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$ |
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44,080 |
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$ |
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17,191 |
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$ |
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26,889 |
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156 |
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% |
人事及其他与研发有关的费用 |
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6,570 |
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4,596 |
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1,974 |
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43 |
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% |
研发费用总额 |
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$ |
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50,650 |
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$ |
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21,787 |
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$ |
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28,863 |
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132 |
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% |
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目录表
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，研发费用分别为5，070万美元和2，180万美元，增加了2，890万美元。我们EFX计划的直接成本增加了2，690万美元，主要原因是与我们已完成的HARMONY研究以及正在进行的SYMMETRY和SYCHRONY研究相关的CTO费用增加了2，560万美元，以及EFX的第三方合同制造费用增加了140万美元。由于股票薪酬增加100万美元，以及员工增加导致工资和工资相关费用增加90万美元，人员和其他研发费用增加200万美元。我们预计，我们的研发费用将与我们计划的临床开发和制造活动相关而大幅增加，以支持正在进行的项目。
一般和行政费用
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，一般和行政费用分别为930万美元和700万美元，增加230万美元，主要是由于基于股票的薪酬增加了150万美元，以及因增加工作人员而导致的其他费用以及工资和与工资有关的费用增加了80万美元。
利息支出
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的利息支出分别为100万美元和50万美元，与Hercules定期贷款相关的利息支出增加了50万美元。
利息和其他收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的利息和其他收入分别为760万美元和340万美元，增加420万美元，主要是由于我们的现金、现金等价物和短期有价证券的利息收入增加了460万美元，但被我们对Hercules的权证债务公允价值变化产生的40万美元的支出所抵消。
流动资金和资本资源
从我们成立到2024年3月31日，我们发生了重大的运营亏损。我们还没有将任何产品商业化，我们预计在几年内不会从产品销售中获得收入，如果有的话。截至2024年3月31日，我们的运营资金主要来自出售我们的可赎回可转换优先股、2019年6月我们的普通股首次公开发行以及2020年7月和2022年9月的普通股后续公开发行的收益。2022年6月，我们从辉瑞公司的股权投资中获得了2500万美元，从Hercules提供的定期贷款中获得了1000万美元。2023年3月，又从大力神那里借了1500万美元，2024年2月，又借了1000万美元。2023年4月和5月，我们通过自动柜员机发行筹集了1.274亿美元的毛收入，通过承销的登记直接发行普通股筹集了2.2亿美元的毛收入。此外，我们在2024年2月通过自动取款机发行普通股筹集了1090万美元的毛收入，并在2024年3月通过后续公开发行筹集了3.669亿美元的毛收入。从我们成立到2024年3月31日，这些资金来源和其他资金来源已经提供了总计14.279亿美元的总收益。截至2024年3月31日，我们拥有9.037亿美元的现金、现金等价物和短期有价证券。我们将我们的现金资源主要投资于流动货币市场账户、美国国债和机构证券、商业票据和公司债券。
下表汇总了所示期间的现金流：
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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(单位：千) |
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
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(35,140 |
) |
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$ |
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(24,632 |
) |
投资活动提供的现金净额 |
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57,849 |
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17,590 |
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融资活动提供的现金净额 |
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366,938 |
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15,153 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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$ |
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389,647 |
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$ |
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8,111 |
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34
目录表
经营活动的现金流
截至2024年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金为3510万美元，包括5330万美元的净亏损，被510万美元的非现金费用(包括740万美元的基于股票的薪酬支出)以及1310万美元的运营资产和负债变化所抵消。营业资产和负债的变化主要是由于预付款的时间以及向我们的CMO和CRO支付持续临床试验和制造活动的时间所致。
截至2023年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金为2,460万美元，其中净亏损2,580万美元，由420万美元的非现金费用(包括480万美元的基于股票的薪酬支出)以及300万美元的运营资产和负债变化所抵消。营业资产和负债的变化主要是由于预付款的时间以及向我们的CMO和CRO支付持续临床试验和制造活动的时间所致。
投资活动产生的现金流
截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的现金为5780万美元，其中96.8美元的短期有价证券到期，抵消了3900万美元的短期有价证券购买。
截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的现金为1,760万美元，其中42.5美元的短期有价证券到期，抵消了2,490万美元的短期有价证券购买。
融资活动产生的现金流
在截至2024年3月31日的三个月里，融资活动提供的现金为3.669亿美元，主要包括3.448亿美元的普通股后续公开发行，根据我们的自动取款机销售协议出售普通股的1060万美元，由Hercules提供的定期贷款1000万美元，以及行使股票期权的180万美元。
截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的现金为1,520万美元，其中主要包括来自Hercules提供的定期贷款的1,500万美元和行使股票期权的50万美元收益。
对负债的描述
根据与Hercules的贷款和担保协议或贷款协议，我们有3,500万美元的未偿还借款，我们可以在2025年6月15日之前自行决定再借款3,000万美元，在2026年6月15日之前我们单独酌情再借款3,500万美元。此外，Hercules可能会单独决定向我们提供高达5000万美元的额外资金。这笔贷款下的借款在2026年1月1日之前按月只计利息偿还。在只付息期之后，将按月等额支付本金加利息，直到2027年3月1日贷款到期日。未偿还借款的年利率浮动，等于(A)7.65%和(B)最优惠利率(如《华尔街日报》所报道)加3.65%两者中较大者。贷款协议的进一步说明载于简明综合财务报表附注6。
资金需求
我们资本的主要用途是，我们预计将继续是研发服务、薪酬和相关费用以及一般管理费用。我们预计在可预见的未来将继续产生巨额费用和运营亏损。此外，自首次公开募股结束以来，我们已经并预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本。我们预计我们的开支将
35
目录表
与我们正在进行的活动相关的显著增加。我们的营运开支的时间和数额将主要视乎：
我们预计，如果我们获得监管部门的批准，我们将需要额外的资金来完成EFX的临床开发，将EFX商业化，并寻求许可证内或收购其他候选产品。如果我们获得监管机构对EFX或其他候选产品的批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用，这取决于我们是否选择将EFX商业化。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
36
目录表
合同义务和其他承诺
在截至2024年3月31日的三个月内，我们的合同义务和承诺与本财年2023财年10-K报表第二部分第7项所披露的管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析中披露的合同义务和承诺没有实质性变化，但对Hercules Capital，Inc.的定期贷款在本季度报告的未经审计的合并财务报表第一部分第一项脚注6中讨论的情况除外，以及我们不可撤销的采购安排的变化。
截至2024年3月31日，不可取消购买和其他安排增加到3760万美元，而截至2023年12月31日为3210万美元。550万美元的增长主要是由于支持我们临床试验活动增长和扩大的购买和其他债务增加了560万美元，以及加利福尼亚州旧金山南部办公空间的运营租赁债务减少了10万美元。
关键会计政策和估算
对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，我们是根据美国公认的会计原则编制的。在编制我们的财务报表和相关披露时，我们需要做出影响报告的资产、负债、收入、成本和费用以及相关披露金额的估计、假设和判断。我们的关键会计政策在我们于2024年2月29日提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中以“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计政策和重要的判断和估计”为标题进行了描述。截至2024年3月31日，我们的关键会计政策与截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中讨论的政策没有实质性变化。
最近的会计声明
有关适用于本公司业务的最新会计声明的说明，请参阅本季度报告的Form 10-Q中第一部分第1项“未经审计简明综合财务报表附注”中的未经审计简明综合财务报表附注2。
第3项关于市场风险的定量和定性披露。
利率风险
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2024年3月31日，我们拥有9.037亿美元的现金、现金等价物和短期有价证券，主要由货币市场基金和美国财政部支持的投资级证券组成。
我们投资活动的主要目标是保存资本，为我们的运营提供资金。我们还寻求在不承担重大风险的情况下从投资中获得最大收益。为了实现我们的目标，根据我们董事会批准的投资政策，我们维持着对各种高信用质量和短期证券的投资组合。我们的投资受到利率风险的影响，如果市场利率上升，我们的投资可能会贬值。
此外，该公司有一笔受利率上调影响的浮动利率定期贷款。假设上述任何期间利率相对变动10%，将不会对我们的简明综合财务报表产生重大影响。
外币风险
我们的大部分交易都是以美元进行的。然而，我们确实有某些交易是以美元以外的货币计价的，主要是欧元和英镑，因此我们受到外汇风险的影响。美元对其他货币价值的波动影响了所报道的
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目录表
主要与有限数量的制造活动有关的费用、资产和负债额。适用于我们业务的外币汇率假设变化10%的影响不会对我们截至2024年3月31日的三个月的历史简明综合财务报表产生实质性影响。
通货膨胀风险
尽管到目前为止，我们不认为通胀对我们的业务、财务状况或运营结果产生了实质性影响，但由于进行临床试验的成本、制造和供应成本、我们为吸引和保留合格人员而产生的劳动力成本以及其他运营成本的影响，我们在不久的将来可能会经历一些影响(特别是如果通货膨胀率继续上升)。通胀成本可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
在首席执行官和首席财务官的参与和监督下，我们的管理层评估了截至2024年3月31日，我们根据《交易所法》进行的披露控制和程序(如规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性。披露控制和程序包括但不限于旨在确保我们在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告的控制和程序，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。
基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年3月31日底，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
控制措施有效性的固有限制
任何财务报告内部控制制度的有效性，包括我们的内部控制制度，都受到内在限制，包括在设计、实施、运作和评估控制和程序时行使判断力，以及无法完全消除不当行为。因此，任何财务报告的内部控制制度，包括我们的制度，无论设计和运作有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证。此外，对未来期间进行任何有效性评估的预测可能会因为条件的变化而出现控制不足的风险，或者政策或程序的遵守程度可能会恶化。我们打算继续对我们的业务需要或适当的内部控制进行监控和升级，但不能向您保证这些改进将足以为我们提供对财务报告的有效内部控制。
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第二部分--其他资料
项目1.法律诉讼.
我们可能会不时涉及诉讼、索偿、调查和法律程序，包括知识产权、商业、雇佣和其他在正常业务过程中出现的问题。2024年4月26日，该公司的一名所谓股东向美国加利福尼亚州北区地区法院提起诉讼，标题为Klobus诉Akero Treateutics，Inc.，编号3：24-cv-02534(北加州)，起诉该公司及其三名高管。这起诉讼声称是代表在2022年9月13日至2023年10月9日期间购买或以其他方式收购公司普通股的一类股东提起的。这起诉讼根据1934年《证券交易法》提出索赔，称该公司的2b期对称性研究存在虚假陈述和遗漏。起诉书要求赔偿金额不详。由于此事尚处于早期阶段，无法确定潜在相关成本的可能性或金额。该公司打算对这起诉讼进行有力的抗辩。
第1A项。风险因素.
在评估公司和我们的业务时，除了本季度报告10-Q表格和我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中列出的其他信息外，还应仔细考虑以下风险因素。投资我们的普通股涉及很高的风险。如果实际发生以下任何风险和不确定因素，我们的业务、前景、财务状况、经营业绩和现金流都可能受到重大不利影响。以下描述的风险并非详尽无遗，也不是公司面临的唯一风险。新的风险因素可能会不时出现，无法预测任何因素或因素组合可能对我们的业务、前景、财务状况、运营结果或现金流产生的影响。
与候选产品临床开发和生产相关的风险
临床开发相关风险
在临床试验中招募和保留患者是一个昂贵且耗时的过程，并且可能会因我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能，包括识别MASH患者的困难，临床试验中招募此类患者的激烈竞争，以及与传染病爆发或公共卫生危机相关的患者和研究者的限制。
确定并使患者有资格参与临床试验是我们成功的关键。我们可能无法留住足够数量的患者来成功完成正在进行的2b期对称研究的长期随访部分，并且可能在登记方面遇到延迟，或者无法在我们正在进行和计划中的第3期同步研究或任何其他未来临床试验中招募或保留足够数量的患者。特别是，由于诊断MASH的固有困难，以及在临床试验中招募MASH患者的激烈竞争，我们可能会推迟招募我们需要的患者，以便及时完成临床试验，或者根本不会。此外，参加第三阶段临床试验的人数可能会受到2024年3月批准上市的RezDiffra或一种或多种研究用MASH药物的潜在上市批准的不利影响。
通常可能影响患者入组的因素包括：
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此外，如果在我们未来的任何临床试验中观察到任何重大不良事件或其他副作用，可能会使我们更难招募患者参加我们的临床试验，患者可能会退出我们的试验，或者我们可能被要求完全放弃一个或多个候选产品的试验或开发工作。我们无法招募足够数量的患者参加临床试验，可能会导致重大延误，这将增加我们的成本，并对我们的公司产生不利影响。
我们面临着激烈的竞争，这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品。
生物技术行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响。我们的竞争对手包括跨国制药公司、专业生物技术公司以及大学和其他研究机构。我们了解到，一些制药公司，包括阿斯利康/医学免疫公司、勃林格-英格尔海姆股份公司、卫材公司、礼来公司、葛兰素史克公司、强生、默克公司、诺和诺德公司/S、辉瑞、罗氏控股公司和武田制药有限公司，以及大大小小的生物技术公司，如Alnylam制药公司、Altimmune公司、安进公司、箭头制药公司、波士顿制药公司、Cirius治疗公司、CohBar，Inc.、Corcept治疗公司、89D&D&D制药公司、Galectin治疗公司、Galectin治疗公司、Galmed制药有限公司、Gilead Science，Inc.、Hanmi制药有限公司、HighTide治疗公司、Invenva Pharma SA、Ionis制药公司、Madrigal制药公司、MediciNova公司、NeuroBo制药公司、北海制药公司、Regeneron制药公司、Poxel SA、Sagimet Biosciences，Inc.、Terns制药公司、Viking治疗公司和浙江多尔生物制药有限公司正在或可能正在开发或销售针对MASH的药物。寻求开发治疗严重代谢性疾病(如MASH)的产品和疗法的公司数量也可能会增加。我们的许多竞争对手比我们拥有更多的财力、技术、人力和其他资源，而且可能更有能力开发、制造和销售技术领先的产品。此外，许多竞争对手在进行新药品的非临床研究和人体临床试验以及获得人类治疗产品的监管批准方面比我们拥有更多的经验。因此，我们的竞争对手可能会成功地获得FDA对优质产品的批准。此外，许多竞争对手拥有更高的知名度和更广泛的合作关系。规模较小和处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。
我们的竞争对手可能比我们更快地获得监管机构对其产品的批准，或者可能获得专利保护或其他知识产权，这限制了我们开发或商业化我们的候选产品或任何未来候选产品的能力。我们的竞争对手也可能开发比我们的产品更有效、更方便、更广泛使用和更低成本的药物，或者具有更好的安全性，这些竞争对手在制造和营销他们的产品方面也可能比我们更成功。如果我们无法有效地与这些公司竞争，那么我们可能无法将我们的候选产品或任何未来的候选产品商业化，也无法在市场上取得竞争地位。这将对我们创造收入的能力造成不利影响。我们的竞争对手还在招聘和留住合格的科学、管理和商业人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。
我们计划的候选产品临床试验的开始或完成的失败或延迟，或不明确或负面的结果，可能会导致我们的成本增加，并可能推迟、阻止或限制我们创造收入和继续业务的能力。
我们不知道对称性研究到第96周的长期后续部分是否会完成，或者第三阶段同步计划或任何未来的临床试验是否会如期登记或完成，如果可以的话，因为临床试验的开始和完成可能会因多种原因而推迟或阻止，其中包括：
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临床试验也可能因中期结果不明确或负面而被推迟或终止。此外，我们、FDA或类似的外国监管机构、IRBs监督临床研究的地点的IRBs、监督所涉临床研究的数据和安全监测委员会(DSMB)或其他监管机构可能会暂停或终止临床研究，原因包括：
任何无法成功完成非临床和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本或削弱我们创造收入的能力。此外，如果我们对候选产品进行更改，例如第三阶段Synchrony计划中使用的药物产品-设备组合，我们可能需要进行额外的非临床研究或临床试验，以桥接或证明我们修改后的候选产品与早期版本的可比性，这可能会推迟我们对当前候选产品和任何未来候选产品的临床开发计划或营销批准。临床试验延迟也可能缩短我们有权独家将候选产品商业化或允许我们的竞争对手将产品推向市场的任何时间。
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这可能会削弱我们将候选产品成功商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
临床开发是不确定的，我们对EFX和任何未来候选产品的临床试验可能会遇到延迟，这将对我们及时获得监管批准或将这些计划商业化的能力产生不利影响，这将对我们的业务产生不利影响。
我们不能确定我们是否能够在我们预期的时间内继续开发EFX或为任何未来的候选产品提交IND或类似的申请。为了继续我们的开发计划并最终实现商业化，我们可能需要进行额外的临床前研究和临床试验，并满足监管要求。我们不能确定我们的临床前试验和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前研究和临床试验的结果是否能够根据拟议的方案开始任何未来的临床试验。
我们依赖并将继续依赖第三方进行临床试验。如果这些第三方未能成功履行其合同职责，或未能在预期的最后期限内完成或遵守监管要求，我们可能无法获得监管部门对任何潜在候选产品的批准或将其商业化。
我们依赖并将继续依赖包括独立调查人员在内的第三方根据与大学、医疗机构、CRO、战略合作伙伴和其他机构的协议进行临床试验。我们预计将不得不与CRO和试验地点谈判预算和合同，这可能会导致我们的开发时间表延迟并增加成本。
在我们的临床试验过程中，我们严重依赖第三方，因此，我们对临床研究人员的控制有限，对他们的日常活动的可见性也有限，包括他们遵守批准的临床方案的情况。我们和这些第三方被要求遵守GCP要求，这些要求是FDA和类似的外国监管机构在临床开发中对候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过对试验赞助商、临床研究人员和试验地点的定期检查来执行这些GCP要求。如果我们或这些第三方中的任何一方未能遵守适用的GCP要求，我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们暂停或终止这些试验，或者在批准我们的营销申请之前进行额外的非临床研究或临床试验。我们不能确定，在检查后，监管机构是否会确定我们的临床试验是否符合GCP要求。此外，我们的临床试验必须使用根据当前良好生产规范(“cGMP”)要求生产的产品进行，可能需要大量患者。我们的失败或这些第三方未能遵守这些适用的法规或招募足够数量的患者可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管批准过程。此外，如果其中任何第三方违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。
进行我们临床试验的第三方不是我们的员工，除了根据我们与这些第三方的协议可能提供给我们的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的非临床和临床项目投入足够的时间和资源。这些第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能为他们进行临床试验或其他产品开发活动，这可能会影响他们代表我们的表现。如果这些第三方未能成功履行其合同职责或义务或满足预期期限，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或监管要求或其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会延长，延迟或终止，我们可能无法完成开发，及时获得监管部门的批准或成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会推迟。
如果我们与这些第三方CRO或其他人的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO或其他第三方达成安排，或以商业合理的条款这样做。交换或
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增加额外的CRO涉及额外的成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。尽管我们谨慎地管理与CRO的关系，但不能保证我们在未来不会遇到类似的挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。
如果CRO未能成功履行其合同职责或义务或未能在预期期限内完成，或者如果由于未能遵守我们的临床方案、法规要求或其他原因(包括临床站点或研究人员)而影响他们获得的临床数据的质量或准确性，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们候选产品的批准或成功将其商业化。因此，我们的运营结果和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会大幅增加，我们创造收入的能力可能会显著延迟。
与候选产品生产相关的风险
我们候选产品的制造很复杂，在生产中可能会遇到困难。如果我们或我们的任何第三方制造商遇到这样的困难，或未能达到严格执行的监管标准，我们为临床试验或患者提供我们的候选产品或产品的能力(如果获得批准)可能会被推迟或停止，或者我们可能无法维持商业上可行的成本结构。
制造我们的候选产品所涉及的工艺，包括预填充、双腔注射器展示我们的候选产品，都是复杂、昂贵、严格监管的，并且受到多重风险的影响。此外，随着候选产品的开发通过非临床研究到后期临床试验的批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法，在努力优化过程和结果的过程中进行更改是很常见的。这些变化有可能无法实现这些预期目标，而这些变化中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或其他未来临床试验的结果。
此外，我们可能开发的任何产品的制造过程都要接受FDA和其他类似的外国监管机构的审批程序和持续监督，我们将需要与能够满足所有适用的FDA和外国监管机构要求的制造商签订合同，这些要求包括，例如，遵守cGMP、适用的产品跟踪和追踪要求以及适用的QSR。如果我们或我们的第三方制造商不能可靠地生产符合FDA或其他监管机构可接受的规格的产品，我们可能无法获得或保持我们将此类产品商业化所需的批准。即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，也不能保证我们或我们的合同制造商能够按照FDA或其他监管机构可接受的规格生产批准的产品，生产足够数量的产品以满足产品可能推出的要求，或满足未来的潜在需求。这些挑战中的任何一项都可能推迟临床试验的完成，要求非临床或临床试验的衔接或可比性，或一项或多项临床试验的重复，增加临床研究成本，推迟我们候选产品的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
我们面临许多制造风险，任何风险都可能大幅增加我们的成本，推迟临床计划，并限制我们候选产品的供应。
我们已经与第三方制造商勃林格-英格尔海姆签订了生产EFX药物物质(活性药物成分(API))的合同，并与另一家第三方制造商Vetter Pharma International GmbH或Vetter签订了合同，生产EFX药物产品(DP)，包括用于第三阶段研究的DP-Device组合。我们已经成功地在GMP条件下制造了原料药和DP-装置组合，这两种装置都已投放到第三阶段临床使用。用于原料药生产的配方已被修改，以便能够生产冷冻干燥的DP，而不是2b阶段研究中使用的冷冻液体。这一变化提高了DP的长期药物稳定性，使其适合作为潜在的商业展示。一项药物和临床研究计划表明，在第三阶段研究中使用的DP-Device演示与用于
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2b期研究。我们计划在适当的时候分别与勃林格、英格尔海姆和维特签订新的商业供应协议。
我们的候选产品的制造过程复杂，受到严格监管，并受到几个风险的影响，包括：
EFX的制造需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和过程中的控制。这些产品的制造商有时会在生产中遇到困难，特别是在从用于早期临床试验的制造工艺扩大到关键临床试验和商业推出所需的经过验证和合格的工艺的过程中。这些问题包括未能达到目标生产成本和产量，未能达到产品发布规格，包括产品的稳定性，质量保证系统故障，操作员错误和合格人员短缺，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。我们不能向您保证未来不会发生与我们的候选产品或任何未来候选产品的制造相关的任何产品质量问题。
我们没有，目前也不打算购买或建设生产原料药、成品药或输送设备用于临床试验或商业化的设施或内部能力。在很大程度上，这使得我们依赖于我们合同制造合作伙伴的善意，以迅速修复我们产品制造过程中不可避免的偏差，并生产足够数量的原料药和/或DP-Device组合，以满足商业需求，如果获准上市的话。向我们的合同制造合作伙伴供应临床试验材料的任何延迟或中断，都可能推迟临床试验的完成，增加与维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟的时间段，要求我们以额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。
一种新的用于商业用途的冷冻干燥EFX DP设备组合产品正在第三阶段同步计划中进行评估。
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我们与第三方签订了制造EFX和用于EFX的输送装置的合同，并期望在未来的临床试验和EFX的商业化以及任何未来的产品候选中继续这样做。这种对第三方的依赖增加了我们将没有足够数量的EFX，或用于EFX的输送设备，或任何未来的候选产品或药物，或此类供应将无法以可接受的成本提供给我们的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们没有任何生产设施。我们目前依赖并预计将继续依赖第三方制造商生产EFX、用于EFX的递送设备或用于非临床和临床测试的任何未来候选产品，以及我们获得市场批准的任何候选产品的商业供应。依赖第三方制造商可能会让我们面临不同的风险，而不是我们自己制造候选产品。如果我们的第三方制造商出现任何问题，我们可能无法与任何其他第三方制造商建立任何协议或以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的监管要求。对于我们的候选生物设备组合产品，第三方制造商可能无法遵守适用于生物设备组合产品的cGMP法规要求，包括FDA药品cGMP法规的适用条款、FDA质量体系法规(“QSR”)中体现的设备cGMP要求或美国以外的类似法规要求。我们或第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延误、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的药品供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。
如果与我们签订合同的任何CMO未能履行其义务，我们可能会被迫自己制造材料，而我们可能没有能力或资源，或者与不同的CMO达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点。在任何一种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应可能会显著延迟。在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能可能是原始CMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换CMO，我们将被要求核实新的CMO保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过分析可比性研究，任何新的制造工艺将根据先前提交给FDA或其他监管机构或经FDA或其他监管机构批准的规格生产我们的候选产品。与新CMO验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，CMO可以拥有与该CMO独立拥有的我们的候选产品的制造相关的技术。这将增加我们对这些CMO的依赖，或者要求我们从这些CMO那里获得许可证，以便让另一个CMO生产我们的候选产品。此外，对于供应我们候选产品的CMO，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的临床供应之间进行衔接研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。我们可能开发的任何药物都可能与其他产品竞争
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进入生产设施的候选者和产品。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，可能有能力为我们制造产品。
我们现有或未来制造商的任何业绩失败都可能推迟临床开发或营销批准。我们目前没有关于大量药物物质的多余供应或我们的药物产品-递送装置组合的制造的安排。如果我们目前的合同制造商中有任何一家不能按协议履行，我们可能会被要求更换该制造商。尽管我们相信有可能有替代制造商可以生产我们的药物物质或药物产品-输送装置组合或任何未来的候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。
我们目前和预期未来在生产EFX或任何未来候选产品或药物方面对他人的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和具有竞争力的上市批准的药物商业化的能力产生不利影响。
与我们的商业、工业和知识产权有关的风险
与业务发展相关的风险
我们在很大程度上依赖于EFX的成功，它是我们唯一的候选产品。
我们目前没有获准商业销售的产品，可能永远无法开发出适销对路的产品。我们预计，未来几年我们的大部分努力和支出将致力于EFX，这是我们目前唯一的候选产品。因此，我们的业务目前在很大程度上依赖于EFX的成功开发、监管批准和商业化。即使我们获得了监管部门的批准，我们也不能确定EFX是否会获得监管部门的批准或成功商业化。如果我们被要求停止EFX的开发，或者如果EFX没有获得监管部门的批准或未能获得重大的市场认可，我们实现盈利的能力将推迟多年，如果有的话。
EFX的研究、测试、制造、安全性、有效性、标签、批准、销售、营销和分销现在和将来都将受到FDA和外国监管机构的全面监管。如果EFX在美国、欧洲、日本或其他司法管辖区未能获得监管机构的批准，我们将无法在这些司法管辖区进行EFX的商业化和营销。
在平衡研究之前，EFX的临床开发由安进公司(“安进”)在2型糖尿病患者中进行。我们没有在T2D患者身上进行任何与临床试验相关的EFX开发，我们依赖安进根据适用的方案、法律、法规和科学标准进行此类研究和开发，准确报告在我们获得EFX许可之前进行的所有非临床研究和临床试验的结果，并正确收集和解释这些研究和试验的数据。如果上述任何情况没有发生，我们预期的EFX开发时间和开发成本可能会增加。
即使我们成功地获得了FDA和外国监管机构对EFX的批准，任何批准都可能包含与使用相关的重大限制，包括对EFX被批准治疗的疾病阶段的限制，以及对特定年龄组、警告、预防措施或禁忌症的限制。此外，即使我们获得监管机构对EFX的批准，我们仍将需要开发商业基础设施或与合作者发展关系，以实现商业化，建立商业上可行的定价结构，并从第三方付款人那里获得保险和足够的补偿，包括政府医疗保健计划。如果我们或任何未来的合作伙伴不能成功地将EFX商业化，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。
我们已经并将继续花费我们有限的资源来追求特定的治疗候选或适应症，例如我们专注于开发用于治疗MASH的EFX，但可能无法利用
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根据可能更有利可图或更有可能成功的治疗候选药物或适应症。
我们将我们广泛的研究和开发努力集中在用于治疗MASH的EFX上。因此，我们已经，而且未来可能会放弃或推迟寻找其他候选治疗药物或后来被证明具有更大商业潜力的其他适应症的机会。我们高度依赖于EFX未来临床试验的成功，其结果尚不确定。由于EFX是我们的第一个也是唯一的候选治疗药物，如果它遇到安全性、有效性、供应或制造问题、开发延迟、监管或商业化问题或其他问题，我们平台的价值可能会大幅缩水，我们的开发计划可能会缩减，我们的业务将受到严重损害。
我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在目前和未来用于治疗MASH的研发计划和EFX上的支出可能不会产生任何商业上可行的候选治疗方案。如果我们没有准确评估特定候选治疗药物的商业潜力或目标市场，或误读了生物制药行业的趋势，特别是严重代谢性疾病的趋势，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对该治疗候选药物的宝贵权利，而在这种情况下，我们保留该治疗候选药物的独家开发和商业化权利会更有利。
在任何时候，出于任何原因，我们可能会确定我们的一个或多个发现计划或临床前或临床候选治疗计划没有足够的潜力来保证将资源分配给该计划或候选治疗计划。因此，我们可以选择不开发潜在的候选治疗方案，或者选择暂停、剥夺或终止我们的一个或多个发现计划或临床前或临床候选治疗方案。暂停、剥夺或终止我们在其中投入了大量资源的计划或候选治疗方案，意味着我们将在不能提供全部投资回报的计划上花费资源，并可能错过将这些资源分配到潜在更有成效的用途的机会，包括现有或未来的方案或候选治疗方案。
如果我们不能成功地开发和商业化其他候选产品，我们的业务和未来的前景可能会受到损害，我们的业务将更容易受到我们在开发和商业化我们的候选产品时遇到的任何问题的影响。
我们的候选产品和任何未来的候选产品都必须经过严格的临床试验和监管批准，非临床研究或早期临床试验的成功可能不代表未来临床试验的结果。EFX和任何未来的候选产品将接受严格和广泛的临床试验，以及FDA和其他司法管辖区类似监管机构实施的广泛监管批准程序。审批过程通常既漫长又昂贵，而且审批从来都不确定。作为一家公司，我们在临床试验方面的唯一经验是我们完成的平衡研究、我们完成的和谐研究和正在进行的对称性研究，我们已经报告了第36周的结果，但我们还没有完成获得监管部门批准所需的临床试验。我们可能无法在首选地点进行临床试验，招募临床研究人员，招募足够数量的参与者，或者及时开始或成功完成临床试验，如果有的话。我们预期的临床试验，包括我们的Synchrony 3期试验，我们在2023年12月为第一批患者服用了药物，可能不足以证明我们潜在的产品将是安全或有效的。如果临床试验结果是否定的或不确定的，可能需要进行额外的临床试验，这将需要我们招致额外的成本和重大延误。
非临床研究和早期临床试验的成功并不能确保以后的临床试验将产生相同的结果或提供足够的数据来证明候选产品的有效性和安全性。此外，临床试验的设计可以决定其结果是否支持产品的批准，而临床试验设计中的缺陷可能在临床试验进展良好之前不会变得明显。我们可能无法设计和执行临床试验来支持MASH疗法的监管批准。此外，正在进行临床试验的药物和产品的失败率很高。事实上，制药和生物技术行业的许多公司在后期临床试验中遭遇了重大挫折，即使在非临床研究和早期临床试验中取得了令人振奋的结果。同样，非临床研究的结果可能不能预测临床试验的成功。此外，从非临床和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。此外，我们可能会遇到由于许多因素造成的监管延误或拒绝，包括在
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我们的产品开发时期。此外，我们正在开发一种预先填充的双腔注射器展示EFX，这被FDA认为是一种生物设备组合产品，任何用于EFX的BLA都需要FDA的药物和设备中心在批准之前进行审查和协调。任何此类延误都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。我们可能会不时地公布我们临床试验的临时“一线”或初步数据。我们可能完成的临床试验的初步或中期数据可能会受到这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或中期数据仍须接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据大不相同。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务和财务前景。
此外，我们关于EFX与其他正在开发的MASH候选药物相比的潜在临床和治疗获益的某些假设是基于非头对头临床前研究或临床试验结果的交叉试验比较。这些观察结果并不能反映稳健的比较分析，可能表明由于研究方案、条件和患者人群的差异而导致的误导性相似性或差异性，并且可能不是EFX与其他正在开发的用于治疗MASH的候选产品相比的相对疗效或其他获益的可靠预测因素。
我们可能会开发EFX，并可能开发未来的候选产品，与其他疗法结合使用，这将使我们面临额外的风险。
我们可能会开发EFX和未来的候选产品，与一种或多种获批的治疗方法相结合。即使我们开发的任何候选产品获得上市批准或商业化用于与其他现有疗法联合使用，我们仍将面临FDA或美国以外的类似监管机构可能撤销对与我们的候选产品联合使用的疗法的批准的风险，或者这些现有疗法可能出现安全性，有效性，制造或供应问题。这可能会导致我们自己的产品被从市场上撤下或在商业上不太成功。
我们还可能结合一种或多种尚未获得FDA或美国以外类似监管机构批准上市的其他疗法来评估EFX或任何其他未来的候选产品。我们将不能营销和销售EFX或我们开发的任何候选产品，这些产品与最终未获得上市批准的任何此类未经批准的疗法相结合。如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销它们的批准，或者如果我们选择结合EFX或我们开发的任何其他候选产品进行评估的药物出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得或销售EFX或我们开发的任何其他候选产品。
如果我们没有成功地发现、开发、获得监管部门对EFX和任何未来候选产品的批准并将其商业化，我们扩大业务和实现战略目标的能力将受到损害。
虽然我们计划将我们的大部分资源用于持续的非临床和临床试验，并可能批准EFX用于治疗MASH患者，但我们战略的另一个关键因素是发现、开发和商业化一系列产品。我们正在寻求通过确定和潜在开发更多的流水线项目来实现这一目标，但我们的资源有限，我们现有的资源主要用于非临床和临床试验，并寻求EFX用于治疗MASH患者的监管批准。我们还可以探索战略合作，以开发或获取新的候选产品，但我们可能不会成功地建立这样的关系。EFX是我们唯一处于临床开发阶段的候选产品。确定候选产品的研究计划需要大量的技术、财政和人力资源，无论最终是否确定了任何候选产品。我们的研究计划最初可能在确定潜在候选产品方面表现出希望，但由于许多原因未能产生用于临床开发的候选产品，包括：
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与我们的许可证和第三方相关的风险
根据我们的外汇交易许可协议，我们可能需要支付大笔款项。
根据我们与安进的许可协议，我们获得了EFX的全球独家经营权，我们称之为安进协议。根据安进协议，作为许可证的代价，我们向安进预付了500万美元，并在2018年6月我们的A系列优先股融资初步结束时向安进发行了2,653,333股A系列可转换优先股，随后在2018年11月A系列优先股融资第二次结束时发行了3,205,128股A系列可转换优先股。2019年7月2日，我们宣布了EFX平衡研究中的第一名患者的剂量，这导致了根据安进协议承担的250万美元的里程碑义务。此外，我们在2023年12月向安进支付了750万美元，与我们第三阶段同步计划中的第一名患者的剂量有关。作为许可证的额外对价，我们需要向安进支付与营销批准相关的高达3,000万美元，以及在实现指定的商业里程碑时总计高达7,500万美元的里程碑付款。从许可产品的第一次商业销售开始，我们有义务在许可产品的年净销售额上支付从低到高个位数百分比的分级版税。如果里程碑或其他非特许权使用费义务到期，我们可能没有足够的资金来履行我们的义务，这将对我们的业务运营和财务状况产生重大不利影响。
如果我们违反了与安进的EFX相关许可协议，我们可能会失去继续开发EFX和将其商业化的能力。
我们依赖安进授权的专利、专业知识和专有技术。我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品或任何未来候选产品的能力，以及在不侵犯第三方专有权的情况下使用我们和许可方的专有技术的能力。如果我们严重违反或违约履行许可协议项下的任何义务，安进可能有权完全终止许可协议。终止与安进的许可协议可能会导致我们失去重要权利，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。
我们和安进之间以及任何未来的潜在许可方之间也可能会发生关于受许可协议约束的知识产权的纠纷，包括：
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如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。
此外，我们目前根据其许可知识产权的《安进协议》是复杂的，某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权的权利的范围，或者增加我们认为是我们在安进协议下的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们通常还面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，正如我们对我们拥有的知识产权的保护一样，如下所述。如果我们或我们的许可方不能充分保护这一知识产权，我们的产品商业化能力可能会受到影响。
我们可能会寻求建立合作关系，如果我们不能以商业上合理的条件建立合作关系，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们可能会寻求合作，以开发EFX和任何未来的候选产品并将其商业化。我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作伙伴的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作伙伴对若干因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，以及与我们的技术所有权有关的不确定性的存在，如果在不考虑挑战的优点以及行业和市场条件的情况下对此类所有权提出挑战，则可能存在这种不确定性。合作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供合作的迹象，以及这样的合作是否会比我们与我们合作的合作对我们的候选产品更具吸引力。
协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外，大型制药公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。
我们可能无法在及时的基础上、以可接受的条款谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本不能获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或任何未来的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
与员工事务和增长相关的风险
我们必须吸引和留住高技能员工，才能取得成功。如果我们不能留住我们现有的高级管理团队和科学顾问，或者不能继续吸引和留住合格的科学、技术和商业人才，我们的业务将受到影响。
为了取得成功，我们必须招聘、留住、管理和激励合格的临床、科学、技术和管理人员，而我们面临着对经验丰富的人员的激烈竞争。如果我们不能成功地吸引
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并保留合格的人员，特别是管理层的人员，这可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，并损害我们的经营业绩。我们的业务成功有赖于我们管理团队的成员和我们的科学顾问。我们不为我们的任何关键人员提供“关键人员”保险。我们战略的一个重要元素是利用我们目前管理层的研发专业知识，并利用我们在MASH领域的科学顾问的专业知识。我们目前与我们所有的高管都有雇佣协议。我们与高管的雇佣协议可以由他们终止，无需通知，有些协议还规定了遣散费和控制权福利的变更。失去我们的任何一位高管或关键科学顾问可能会导致我们作为一个组织所拥有的知识和经验的重大损失，并可能导致我们的候选产品或任何未来候选产品的开发和进一步商业化方面的重大延误或彻底失败。
在我们经营的技术领域，对包括管理在内的合格人才的竞争非常激烈，我们可能无法吸引和留住成功研究、开发和商业化EFX或任何未来产品所需的合格人才。特别是，我们在总部所在的旧金山湾区经历了竞争非常激烈的招聘环境。与我们竞争合格人才的许多其他制药公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。它们还可能为职业发展提供更多样化的机会和更好的机会。这些特点中的一些可能比我们所提供的更吸引高素质的应聘者。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现和开发候选产品的速度和成功率以及我们的业务将受到限制。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们不能确保我们的合规控制、政策和程序在任何情况下都能保护我们免受员工、代理、承包商或合作者违反法律或法规的行为的影响，这些行为包括但不限于医疗保健、雇佣、海外腐败行为、环境、竞争以及患者隐私和其他隐私法律和法规。此类不当行为可能会使我们受到民事或刑事调查，以及罚款和禁制令处罚，并可能对我们开展业务的能力、经营业绩和声誉产生不利影响。
我们面临着员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商进行员工欺诈或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为，未能遵守FDA和其他类似外国监管机构执行的法律，未能向FDA和其他类似外国监管机构提供真实、完整和准确的信息，未能遵守我们制定的制造标准，未能遵守美国医疗保健欺诈和滥用法律以及类似的外国法律，或未能准确报告财务信息或数据，或未向我们披露未经授权的活动。如果我们的任何候选产品获得FDA的批准，并开始在美国将这些产品商业化，我们根据这些法律可能面临的风险将显著增加，我们与遵守这些法律相关的成本也可能增加。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。这些法律可能会影响我们目前与主要研究人员和研究患者的活动，以及拟议和未来的销售、营销和教育计划。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们的业务缩减，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会导致重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，例如
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医疗保险和医疗补助，诚信监督和报告义务，以及削减或重组我们的业务。
我们在管理我们的增长时可能会遇到困难，这可能会对我们的运营产生不利影响。
截至2024年5月1日，我们有58名全职员工和1名兼职员工。随着我们继续开发和追求EFX和其他候选产品的潜在商业化，以及作为一家上市公司，我们将需要扩大我们的财务、开发、监管、制造、营销和销售能力，或者与第三方签订合同，为我们提供这些能力。随着我们业务的扩大，我们预计将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的更多关系。我们未来的财务业绩以及我们开发和商业化我们的候选产品并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。
我们未来可能会获得更多的技术和互补的业务。收购涉及许多风险，其中任何一项都可能对我们的业务造成实质性损害，包括管理层将注意力从核心业务上转移、未能有效利用收购的技术、未能成功整合收购的业务或实现预期的协同效应或从我们的业务或收购的业务中失去关键员工。
与保护知识产权有关的风险
我们的成功取决于我们为产品和技术获得和维护知识产权保护的能力。保护我们的专有权利和技术是困难和昂贵的，我们可能无法确保它们得到保护。
我们的成功将在很大程度上取决于我们和我们当前或未来的许可方、被许可方或合作方建立和维护对我们计划开发的候选产品的知识产权的充分保护的能力，以及在不侵犯他人知识产权的情况下开发这些候选产品并将由此产生的产品商业化的能力。我们努力保护和增强我们认为对我们业务重要的专有技术，包括寻求旨在涵盖我们的产品和成分、其使用方法以及对我们业务发展重要的任何其他发明的专利。除了采取其他措施保护我们的知识产权外，我们已申请并打算继续申请专利，并在我们认为合适的时间和地点申请涵盖我们的技术、工艺和候选产品的专利。我们在美国和某些外国司法管辖区的授权专利和专利申请涉及EFX和相关Fc融合多肽。我们不能保证我们的专利或作为专利发布的任何专利申请的权利要求将排除其他人制造、使用或销售我们的候选产品或任何未来候选产品或与我们的候选产品或任何未来候选产品实质上相似的产品。我们还依靠商业秘密来保护我们业务中不受专利保护或我们认为不适合专利保护的方面。在我们尚未寻求专利保护的国家/地区，第三方可能会在未经我们许可的情况下生产和销售我们的候选产品或任何未来的候选产品，我们可能无法阻止他们这样做。
关于专利权，我们不知道我们的候选产品或任何未来候选产品的任何未决专利申请是否会导致颁发有效保护我们的技术、工艺和产品候选产品的专利，或者我们的任何已颁发专利或我们当前或未来许可人、被许可人或合作伙伴颁发的专利是否会有效地阻止其他公司将竞争技术、工艺和产品商业化。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，有时甚至根本不发表，直到作为专利发布。因此，我们不能确定我们或我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者是第一个制造或提交我们拥有或许可的专利或未决专利申请中声称的发明的人，或者我们或我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者是第一个为此类发明申请专利保护的人。也不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的先前技术都已找到，如果第三方发布或阻止正在进行的专利申请发布专利，这些技术可能会被第三方用来挑战我们的专利的有效性。上述任何一项都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景。
我们对候选产品或未来候选产品所做的任何更改，包括商业化可能需要的配方，或使它们具有我们认为更有利的特性的配方，都可能
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不包括在我们现有的专利和专利申请中，我们可能被要求提交新的申请和/或为任何该等更改的候选产品寻求其他形式的保护。围绕我们候选产品或任何未来候选产品的技术的专利版图是拥挤的，不能保证我们能够获得足以覆盖我们候选产品或任何未来候选产品的替代产品的专利保护。
专利诉讼过程既昂贵又耗时，我们和我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者可能无法以合理的成本或及时地准备、提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们或我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者也有可能在获得专利保护之前，无法确定在开发和商业化活动过程中作出的发明的可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护或强制执行专利，包括我们从第三方许可或许可给第三方的技术，并可能依赖我们当前或未来的许可人、被许可人或协作者来执行这些活动，这意味着可能不会起诉这些专利申请，并以符合我们业务最佳利益的方式强制执行这些专利。如果我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者未能建立、维护、保护或执行此类专利和其他知识产权，则此类权利可能会减少或取消。如果我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者在起诉、维护或执行任何专利权方面与我们不完全合作或不同意，则此类专利权可能会受到损害。
生物技术和制药公司的专利地位，包括我们的专利地位，涉及复杂的法律和事实问题，近年来这些问题一直是许多诉讼的主题，因此，我们有权或可能获得的任何专利权利主张的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值无法确切预测。到目前为止，美国或许多外国司法管辖区还没有出现关于生物技术和制药专利所允许的权利要求的广度的一致政策。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。因此，我们和我们当前或未来的许可人、被许可人或协作者的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值是高度不确定的。我们和我们当前或未来的许可人、被许可人或合作伙伴的未决和未来专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术或产品候选或由此产生的产品，或有效阻止其他公司将竞争技术和产品商业化。专利审查过程可能要求我们或我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者缩小未决和未来专利申请的权利要求范围，这将限制获得的专利保护范围(如果有的话)。我们和我们当前或未来的许可人、被许可人或合作者的专利申请不能针对第三方实施此类申请中当前声称的技术，除非和直到专利从此类申请中颁发，并且只有在该问题的权利要求足够广泛以涵盖第三方正在实施的技术的范围内。
此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在所产生的产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有的和授权内的专利可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。我们希望在可能的情况下，为我们已颁发的专利寻求延长专利期限。这包括在美国的《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，该法案允许专利期限在专利原始到期日之后延长至多五年，作为对监管延误的补偿。然而，这种专利期限的延长不能使专利的剩余期限从产品批准之日起总共超过14年。只有一项适用于批准的药物的专利有资格延期，延期申请必须在专利到期前和产品批准后60天内提交。在专利期延长期间，专利权利要求不能在其全部范围内强制执行，而应限于经批准的产品的范围。此外，适用当局，包括美国的FDA和其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或可能批准比我们要求的更有限的延期。此外，我们可能因为未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求等原因而无法获得延期。如果发生这种情况，我们有权独家销售我们产品的任何期限都将缩短
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我们的竞争对手可能会比其他情况下更早获得批准并推出产品。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品或任何未来候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。针对EFX各个方面的一些美国专利将于2029年到期；我们目前预计，合成物质专利将有资格延长到2034年。即使获得了涵盖我们的候选产品或任何未来候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们可能会接受来自竞争产品的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护我们的候选产品或任何未来候选产品的专利可能会在我们或我们的合作伙伴将这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在美国以外的国家为知识产权发明人和所有人提供的法律保护可能不如在美国那样保护或有效，因此，我们可能无法在美国以外获得和执行与在美国相同程度的知识产权。无论是在美国还是在国外提交的专利申请，我们的专利申请都可能受到挑战，或者可能无法获得颁发的专利。
此外，我们现有的专利和我们获得的任何未来专利可能不够广泛，不足以阻止其他人实践我们的技术，或开发竞争产品或将其商业化。此外，其他公司可以独立开发或商业化类似或替代技术或药物，或围绕我们的专利进行设计。我们的专利可能会受到挑战、无效、规避或缩小，或者无法为我们提供任何竞争优势。在许多外国，专利申请和/或颁发的专利或其部分必须翻译成本国语言。如果我们的专利申请或颁发的专利被错误地翻译，它们可能不能充分覆盖我们的技术；在某些国家，可能无法纠正错误的翻译，这可能导致专利保护不能充分地覆盖我们在这些国家的技术。
在世界上所有国家对候选产品申请、起诉、强制执行和保护专利的费用都高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦法律和某些州的法律。因此，我们和我们的许可人可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们和我们许可人的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们和我们许可人的发明制造的产品。例如，近年来，欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，2023年生效的新的单一专利制度将对欧洲专利产生重大影响，包括在引入这种制度之前授予的专利。在单一专利制度下，欧洲的申请将有权在授予专利后成为受单一专利法院(UPC)管辖的单一专利。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。仍在UPC管辖范围内的专利可能容易受到基于UPC的单一撤销挑战，如果成功，可能会使UPC签署国的所有国家的专利无效。我们不能肯定地预测任何潜在变化的长期影响。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们和我们许可方的技术来开发他们自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们和我们的许可方拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的候选产品或任何未来的候选产品竞争，我们和我们许可方的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利和其他知识产权保护，特别是与生物技术有关的专利和其他知识产权保护。这可能会使我们和我们的许可方很难阻止对我们和我们许可方的专利的侵犯或
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一般情况下，竞争产品侵犯了我们和我们许可方的专有权利。在外国司法管辖区强制执行我们和我们许可人的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，转移我们和我们许可人的努力和注意力，可能会使我们和我们许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们和我们许可人的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们或我们的许可人提出索赔。我们或我们的许可人可能不会在我们或我们的许可人发起的任何诉讼中获胜，并且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能没有商业意义。
在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求有所不同。例如，中国对专利性有更高的要求，特别是要求对所声称的药物的医疗用途进行详细说明。此外，印度、某些欧洲国家和某些发展中国家，包括泰国，都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能被强制向第三方授予许可。在这些国家/地区，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可方被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可方可能会获得有限的补救措施，这可能会大幅降低这些专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。因此，我们和我们的许可方在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们拥有或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
已颁发的美国专利以及大多数外国专利申请和专利必须分别向美国专利商标局(“USPTO”)和外国专利代理机构支付定期维护费和年费，以维持此类专利和专利申请。美国专利商标局和各种外国政府专利机构在专利申请、审查和发布过程中要求遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然在某些情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规则可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的时限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能保持涵盖我们的候选产品或任何未来候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这将对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。
我们可能无法获得开发和商业化EFX或任何未来候选产品所需的知识产权或技术。
几个第三方在MASH领域积极研究和寻求并获得专利保护，并在这些领域获得了已颁发的第三方专利和公布的第三方专利申请。但是，我们可能不知道可能与我们的候选产品或任何未来候选产品和技术相关的所有第三方知识产权。
根据最终发布的专利权利要求和法院如何解释发布的专利权利要求，以及我们的候选产品或任何未来候选产品的最终配方和使用方法，我们可能需要获得此类专利的许可。不能保证这些许可证将以商业上合理的条款提供，或者根本不能保证。如果第三方不向我们提供必要的许可，或仅以对我们没有吸引力或不可接受的条款提供许可，我们可能无法开发和商业化我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品，这将对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。此外，即使我们获得了此类知识产权的许可，但随后未能履行我们在许可协议下的义务，或者此类许可协议因任何其他原因终止，我们也可能失去获得许可内技术的权利。
第三方知识产权的许可或获取是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们可能采取的许可或获取第三方知识产权的战略。
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认为有吸引力的或必要的。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本不能。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们无法保护我们的机密信息和商业秘密将损害我们的业务和竞争地位。
除了为我们的一些技术和产品申请专利外，在我们的活动中，我们还在很大程度上依赖商业秘密，包括非专利的技术诀窍、技术和其他专有材料和信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与能够接触到这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。然而，这些步骤可能是不够的，我们可能无法与所有这些各方达成协议，或者这些各方中的任何一方可能违反协议并披露我们的专有信息，并且可能没有足够的补救措施来应对这种违反协议的行为。我们不能向您保证我们的专有信息不会被泄露，或者我们可以有意义地保护我们的商业秘密。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果竞争对手合法获取或独立开发了我们的任何商业秘密，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。
与知识产权诉讼相关的风险
我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼或其他程序，这可能是昂贵、耗时和不成功的，并对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
第三方可能侵犯我方或我方许可方的专利，或挪用或以其他方式侵犯我方或我方许可方的知识产权。在未来，我们或我们的许可人可能会提起法律诉讼，以强制或捍卫我们或我们的许可人的知识产权，保护我们或我们的许可人的商业秘密，或确定我们拥有或控制的知识产权的有效性或范围。此外，第三方可能会对我们或我们的许可方提起法律诉讼，挑战我们拥有、控制或拥有权利的知识产权的有效性或范围。例如，仿制药或生物相似药品制造商或其他竞争对手或第三方可能对我们或我们的许可方专利的范围、有效性或可执行性提出质疑，要求我们或我们的许可方进行复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他诉讼。这些诉讼可能是昂贵和耗时的，我们或我们许可方的许多对手在这些诉讼中可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。此外，在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。因此，尽管我们或我们的许可人做出了努力，我们或我们的许可人可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们拥有、控制或拥有权利的知识产权，特别是在法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。诉讼可能会导致巨额成本和管理资源的转移，这可能会损害我们的业务和财务业绩。此外，如果我们或我们的许可方对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖候选产品的专利，被告可以反诉该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性声明。在侵权或宣告性判决程序中，法院可以裁定我们拥有或许可给我们的专利是无效的或不可强制执行的，或者可以以我们或我们的许可人的专利不包括有争议的技术为理由拒绝阻止另一方使用争议技术。在任何情况下的不利结果
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诉讼程序可能会使我们或我们许可方的一个或多个专利面临被宣布无效、范围缩小、无法强制执行或以不排除第三方以竞争产品进入市场的方式被解释的风险。
第三方向美国专利商标局提交现有技术的发行前申请，或反对、派生、撤销、复审、各方间在美国或其他司法管辖区，由第三方引起或由我们或我们的许可人提起的审查或干扰程序、或其他颁发前或授予后的程序或其他专利局程序或诉讼，可能是确定与我们或我们的许可人的专利或专利申请有关的发明的发明性、优先权、专利性或有效性所必需的。不利的结果可能会使我们的技术或候选产品失去专利保护，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并与我们直接竞争，而无需向我们付款，或者可能要求我们或我们的许可方从胜利方获得许可权，以便能够在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们的候选产品或任何未来的候选产品。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们或我们的许可方提供许可，或者根本不提供许可，我们的业务可能会受到损害。即使我们或我们的许可方获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问许可给我们或我们的许可方的相同技术。此外，如果我们或我们的许可方的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或任何未来的候选产品。即使我们成功地为此类诉讼或诉讼辩护，我们也可能会产生巨额费用，可能会分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或进行合作的能力产生实质性的不利影响。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，许多外国司法管辖区拥有与美国不同的发现规则，这可能会使保护或执行我们或我们许可人的专利变得极其困难。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股价产生实质性的不利影响。
第三方可能对我们提起诉讼，指控我们侵犯他们的知识产权，或者我们可能对第三方提起诉讼，挑战第三方控制的知识产权的有效性或范围，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生重大不利影响。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售任何我们可能开发和使用我们专有技术的候选产品的能力，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的广泛诉讼。第三方可以对我们或我们的许可人提起诉讼，声称我们或我们的许可人侵犯了他们的知识产权，或者我们或我们的许可人可以对第三方提起诉讼，以质疑第三方控制的知识产权的有效性或范围，包括在异议、干扰、撤销、复审、各方间在美国专利商标局或其他司法管辖区的同行面前审查或派生程序。这些诉讼可能既昂贵又耗时，而且我们或我们许可方的许多对手在这些诉讼中可能有能力投入比我们或我们的许可方更多的资源来起诉这些法律行动。
任何此类诉讼的不利结果可能要求我们或我们的许可方停止使用相关技术，或停止开发我们的候选产品或任何未来候选产品或将其商业化，或试图从胜利方那里获得许可权利，这些权利可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。
如果我们被发现故意侵犯了一项专利，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的裁决可能会阻止我们将产品商业化。
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候选人或任何未来的产品候选人，或迫使我们停止我们的一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
我们对专利和科学数据库进行搜索，以确定可能与我们的候选产品或任何未来候选产品的操作自由和/或专利性潜在相关的文件。一般来说，这种搜索是基于关键字、序列、发明人/作者和受让人/实体进行的，以获取美国和欧洲的专利和专利申请、PCT出版物和科学期刊文章。
围绕我们的EFX候选产品的专利环境是复杂的，我们可能不知道所有可能与我们的候选产品或任何未来的候选产品和技术相关的第三方知识产权。此外，我们可能已经或可能意识到我们认为与我们的候选产品或任何未来候选产品无关的专利或未决专利申请，或者我们认为无效或不可执行的专利或专利申请，但这些专利或申请可能被解释为包含我们的候选产品或任何未来候选产品，并且是有效和可强制执行的。至于未决的第三方申请，我们不能肯定地预测将会提出哪些索赔，如果有的话，或者这些索赔的范围。如果对我们提出任何第三方知识产权索赔，即使我们认为索赔没有法律依据，也不能保证法院会在侵权、有效性、可执行性或优先权等问题上做出有利于我们的裁决。有管辖权的法院可以裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们的能力以及我们的许可人将我们可能开发的任何候选产品以及所主张的第三方专利涵盖的任何其他候选产品或技术进行商业化的能力产生实质性的不利影响。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果针对我们或我们的许可方或其他商业化合作伙伴成功地主张了任何此类第三方专利(包括那些可能发布的专利)，并且我们无法成功地质疑任何此类所主张的专利的有效性或可执行性，则我们或我们的许可方和其他商业化合作伙伴可能会被阻止将我们的候选产品或任何未来的候选产品商业化，或者可能被要求支付重大损害赔偿，包括三倍的损害赔偿金和律师费(如果我们被发现故意侵犯所主张的专利)，或者获得此类专利的许可(可能无法以商业合理的条款获得)，或者根本无法获得许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，这可能需要我们支付大量许可和版税。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。上述任何一项都将对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工或我们挪用了第三方的知识产权，或要求我们认为是我们自己的知识产权的所有权。
我们的许多员工，包括我们的高级管理人员，以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。其中一些雇员签署了与以前的工作有关的所有权、保密和竞业禁止协议。我们可能会受到以下指控的影响：我们或这些员工使用或披露了任何此类员工前雇主的机密信息或知识产权，包括商业秘密或其他专有信息，或者第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利中拥有权益。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员或遭受其他损害。这样的知识产权可以授予第三方，我们可能需要从第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化。这样的许可可能不会以商业上合理的条款提供，或者根本不会。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本并分散管理层的注意力。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不会自动执行，或者
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转让协议可能被违反，我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
一旦这些事件发生，它们可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果在法院或USPTO受到质疑，涵盖我们候选产品的已发布专利可能会被视为无效或不可执行。
如果我们或我们的许可合作伙伴对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选产品或任何未来候选产品的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利(如果适用)是无效和/或不可执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可强制执行的反诉是司空见惯的，第三方可以根据许多理由断言专利无效或不可强制执行。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这些类型的机制包括各方间审查、拨款后审查和在外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。这些类型的诉讼可能导致我们的专利被撤销或修改，从而不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后，任何特定专利的结果都是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们、我们的专利律师和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告以无效和/或不可强制执行的法律主张获胜，或者如果我们以其他方式无法充分保护我们的权利，我们将失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护。失去对我们候选产品的专利保护可能会对我们将我们的技术和候选产品商业化或许可的能力产生重大不利影响，从而影响我们的业务、财务状况、前景和运营结果。
同样，针对我们的专有技术和我们的候选产品的专利可能在我们的第一个产品在美国或外国司法管辖区获得上市批准之前或之后不久到期。在期满时
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我们现有的专利，我们可能会失去排除他人实施这些发明的权利。这些专利的到期也可能对我们的业务、财务状况、前景和运营结果产生类似的重大不利影响。针对EFX各个方面的一些美国专利将于2029年到期；我们目前预计，合成物质专利将有资格延长到2034年。
专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护我们的候选产品或任何未来候选产品的能力。
与其他生物技术和制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利涉及技术和法律上的复杂性，而获得和实施生物技术专利既昂贵又耗时，而且本质上不确定。近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利权人的权利，要么裁定某些主题不符合专利保护的条件。除了关于我们和我们的许可方在未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合还造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据国会、联邦法院、美国专利商标局和外国司法管辖区同等机构的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们和我们的许可方获得新专利或强制执行现有专利的能力，以及我们和我们的许可方未来可能获得的专利。
专利改革法律，如《Leahy-Smith America发明法》(下称《Leahy-Smith Act》)，以及专利法解释方式的变化，可能会增加围绕我们和我们许可方专利申请的起诉以及我们或我们许可方颁发的专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
与政府监管相关的风险
与获得监管批准相关的风险
我们在进行临床试验方面经验有限，从未获得过任何候选产品的批准，也可能无法成功做到这一点。
作为一家公司，除了已完成的平衡与和谐研究和我们正在进行的对称性研究外，我们没有设计、进行或完成临床试验的经验，也从未将候选产品通过监管批准。部分由于缺乏经验，我们的临床试验可能需要比我们预期更多的时间和更大的成本。我们不能确定我们的临床试验，包括同步阶段3试验，是否会按时开始或结束，如果可以的话。大规模试验将需要大量额外的财政和管理资源。此类第三方的任何性能故障都可能延迟我们候选产品或任何未来候选产品的临床开发，或延迟或阻止我们获得监管部门的批准或将我们当前或任何未来候选产品商业化，从而剥夺我们潜在的产品收入并导致额外损失。
FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。我们无法获得监管机构对EFX或任何未来候选产品的批准，这将严重损害我们的业务。
从FDA和类似的外国监管机构获得批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在非临床研究和临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的自由裁量权。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。
EFX或我们未来的候选产品可能无法获得FDA或类似外国监管机构的监管批准，原因包括：
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FDA或类似的外国监管机构可能需要更多信息，包括支持批准的更多非临床或临床数据，这可能会推迟或阻止批准和我们的商业化计划，或者我们可能会出于其他原因决定放弃开发计划。如果我们要获得批准，监管机构可能会批准EFX或任何未来的候选产品，其适应症少于或超过我们要求的范围，可能要求贴标签或风险评估和缓解策略(“REMS”)，其中包括重要的使用或分销限制或安全警告、预防措施或禁忌症，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准，或者可能批准标签不包括候选产品成功商业化所必需或希望的标签声明。
我们的候选产品可能需要额外的时间才能获得监管部门的批准，因为它们是组合产品。
EFX正在开发中，未来可能会开发出候选产品，作为需要FDA和类似外国监管机构内部协调的组合产品，以审查其设备和药物/生物成分。在美国和欧洲，含有新药、生物制品或医疗器械组合的医疗产品可能被监管为“组合产品”。组合产品通常被定义为由来自两个或更多监管类别(例如，药物/装置、装置/生物、药物/生物)的成分组成的产品。组合产品的每一种成分都符合FDA对该类型成分的要求，无论是新药、生物还是设备。为了促进组合产品的上市前审查，FDA指定其一个中心根据FDA对组合产品的主要作用模式的确定，对整个产品的上市前审查和监管拥有主要管辖权。在单一申请下寻求批准药物或生物和器械的情况下，由于审查过程的复杂性增加以及缺乏完善的审查程序和标准，批准过程可能会出现延误。EMA对组合产品有一个平行的审查程序，其在批准和时机方面的潜在影响可能独立地影响我们在欧洲销售我们的组合产品的能力。
虽然我们打算为我们的候选产品向FDA和类似的其他监管机构寻求指定，旨在提供更快的开发过程或更快的监管途径，但不能保证我们将成功获得此类指定。此外，即使我们的一个或多个候选产品获得此类指定，我们也可能无法实现此类指定的预期好处。
FDA和类似的其他监管机构为候选产品提供了某些名称，旨在鼓励研究和开发旨在解决重大未得到满足的医疗需求的候选产品。这些指定可能会带来好处，例如与监管当局的额外互动、可能加速的监管途径和优先审查。尽管有这些称号，但不能保证我们会成功地为我们的任何其他候选产品获得这些或其他称号。此外，虽然这种指定可以加快开发或审查过程，但它们通常不会改变批准的标准。即使我们为我们的一个或多个候选产品获得了这样的称号，也不能保证我们将实现它们预期的好处。
例如，我们已经获得了用于治疗MASH的EFX的突破性疗法称号，我们可能会在未来为我们的一些候选产品寻求突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他疗法联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的疗法，初步临床证据表明，该疗法可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法显著的改善，例如
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在临床开发的早期观察到了实质性的治疗效果。对于被指定为突破性疗法的疗法，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将对照方案中的患者数量降至最低。指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的疗法相比，收到针对候选产品的突破疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格成为突破性疗法，FDA稍后也可能决定这些候选产品不再符合指定条件。
此外，2021年10月，FDA批准了用于治疗MASH的EFX的Fast Track指定，我们可能会为我们未来的一些候选产品寻求Fast Track指定。如果一种疗法的目的是治疗一种严重或危及生命的疾病，并且该疗法显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则治疗赞助商可以申请快速通道指定。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，因此，即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得这一称号，也不能保证FDA会决定授予它。即使我们确实获得了Fast Track的指定，就像我们为治疗MASH的EFX所做的那样，与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准，并且获得Fast Track指定并不能保证FDA最终批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。
被指定为突破性疗法或被FDA授予快速通道指定的生物制品也可能有资格获得其他快速批准计划，包括加速批准。如果候选产品治疗严重或危及生命的疾病，通常提供比现有疗法更有意义的优势，并对合理地可能预测临床益处的替代终点产生影响，则候选产品可能有资格获得加速批准。作为加速批准的条件，FDA可能要求获得加速批准的产品的赞助商进行充分和良好控制的上市后临床试验。这些验证性试验必须以尽职调查的方式完成。根据2022年食品和药物综合改革法案(FDORA)，FDA被允许酌情要求在批准之前或在批准加速批准的产品获得批准的日期后的特定时间段内，进行一项或多项批准后验证性研究。FDORA还要求赞助商每180天向FDA发送此类研究的最新状态，包括实现登记目标的进展，FDA必须迅速公开发布这些信息。此外，FDORA赋予FDA更大的权力，如果赞助商未能及时进行此类研究，向FDA发送必要的更新，或者如果此类批准后研究未能验证药物的预期临床益处，则可以快速撤回加速批准。FDA有权对没有进行尽职调查的公司采取行动，例如对没有进行任何批准后验证性研究或及时向该机构提交进展报告的公司处以罚款。除其他事项外，如果验证该产品的预期临床益处所需的验证性试验未能验证此类益处，或者如果此类试验没有进行尽职调查，则加速批准也可能被撤回。此外，除非该机构另有通知，否则FDA通常要求对获得加速批准的产品的促销材料进行预先批准，这可能会对该产品的商业推出时间产生不利影响。因此，即使我们寻求使用加速审批途径，我们也可能无法获得加速审批，即使我们获得了加速审批，我们也可能无法体验到该产品更快的开发、监管审查或审批过程。此外，获得加速审批并不能保证该产品的加速审批最终会转化为全面的上市审批。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求优先审查指定，但我们可能不会收到这样的指定，即使我们收到了，这样的指定也可能不会导致更快的监管审查或批准过程。
如果FDA确定一种候选产品提供了治疗严重疾病的方法，并且如果获得批准，该产品将在安全性或有效性方面提供显著改善，FDA可能会指定该候选产品进行优先审查。优先审查指定意味着FDA审查申请的目标是六个月，而不是标准的十个月审查期限。我们可能会要求优先审查我们的候选产品。FDA在是否授予候选产品优先审查地位方面拥有广泛的自由裁量权，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得此类指定或地位，FDA也可能决定不授予该资格。此外，指定优先审查不会加速发展，也不会
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与传统的FDA程序相比，这必然会加快监管审查或批准过程，也不一定会带来任何批准方面的优势。接受FDA的优先审查并不能保证在六个月的审查周期内获得批准，或者根本不能。
如果我们未能获得国际司法管辖区的监管批准，我们将无法在美国以外的地区销售EFX或任何未来的候选产品。
我们打算在美国、欧盟、日本和其他外国司法管辖区销售任何经批准的产品。即使我们的产品获准在美国上市，为了在其他司法管辖区营销和销售我们的产品，我们也必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的监管要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准的时间有很大不同。美国以外的监管审批程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，我们必须先获得产品报销批准，然后监管机构才会批准该产品在该国销售。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能确保在任何其他国家获得批准。例如，即使EFX在美国获得批准，EMA也可能需要更多信息，包括支持批准的更多非临床或临床数据，这可能会推迟或阻止我们在欧盟的批准和商业化计划。此外，在一个国家未能或拖延获得监管批准，可能会对其他国家的监管批准过程产生负面影响。
此外，如果我们未能遵守监管要求、候选产品上市后出现问题或其他原因，可能会撤回对我们的候选产品或任何未来候选产品的监管批准。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，未能获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥我们的候选产品或任何未来候选产品的市场潜力的能力将受到损害，我们的业务将受到不利影响。我们可能不会及时获得外国监管部门的批准，如果有的话。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构也会批准。美国以外的一个监管机构的批准并不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。如果我们未能获得另一个国家监管机构对我们的候选产品或任何未来候选产品的批准，我们将无法在该国家将我们的产品商业化，该候选产品的商业前景和我们的业务前景可能会下降。
与持续监管义务相关的风险
即使我们能够为我们的候选产品或任何未来的候选产品获得监管批准，如果它们在批准后显示出有害的副作用，我们的监管批准可能会被撤销或以其他方式受到负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。
临床试验是在潜在患者群体的代表性样本中进行的，这些样本可能具有显着的变异性。即使我们获得监管部门对EFX或我们未来任何候选产品的批准，我们在临床试验期间也只会在一小部分患者身上进行测试。临床试验的设计是基于有限的受试者数量和接触产品的有限持续时间，以确定在潜在统计意义的基础上，是否可以实现任何候选产品的计划安全性和有效性。与任何统计抽样的结果一样，我们不能确保我们的候选产品的所有副作用都可能被发现，情况可能是，只有当更多的患者更长时间地接触该候选产品时，才可能确定更完整的安全概况。此外，即使规模更大的临床试验也可能无法确定罕见的严重不良反应，或者此类研究的持续时间可能不足以确定这些事件可能发生的时间。如果我们的营销申请获得批准，更多的患者开始使用我们的产品，可能会发现与我们的产品相关的新风险和副作用。还有其他产品已经获得监管部门的批准，但在获得批准后发现了安全问题。此类安全问题已导致产品标签更改或从市场上撤回，我们的任何候选产品都可能面临类似的风险。此外，我们可能被要求进行额外的非临床和临床试验，要求我们的候选产品的标签上有额外的警告，重新配制我们的产品或进行更改，创建一份概述此类副作用的风险的药物指南以分发给患者，并获得新的
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批准我们和我们的供应商的EFX制造设施和任何未来的候选产品。我们可能不得不从市场上撤回或召回我们的产品。如果我们的产品获得监管机构的批准，我们在市场上的声誉受到损害，或者受到诉讼，包括集体诉讼，我们的产品潜在销售额也可能大幅下降。这些结果中的任何一个都可能减少或阻止我们批准的产品的任何销售，或者大幅增加我们产品商业化和营销的成本和费用。
即使我们目前的候选产品或任何未来的候选产品获得监管部门的批准，它们仍将受到广泛的监管审查，并可能面临未来的发展和监管困难。
即使我们获得了候选产品的监管批准，监管机构仍可能对我们的候选产品施加重大限制，包括它们的指示用途或营销，或者对可能代价高昂的审批后研究施加持续要求。例如，如果EFX根据加速审批法规(也称为E分部法规)基于替代终点获得FDA批准，我们将被要求进行额外的验证性临床试验，以证明MASH的最终结果具有临床益处。此外，即使我们获得了候选产品的监管批准，它也将受到FDA和类似的外国监管机构的持续要求，这些监管机构管理安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监控、进出口、广告、促销、记录和报告。
FDA和类似的外国监管机构将继续密切监测任何产品的安全状况，即使在批准后也是如此。如果FDA或类似的外国监管机构在我们的候选产品或任何未来的候选产品获得批准后意识到新的安全信息，他们可能会要求更改标签或建立风险评估和缓解战略或类似战略，对产品的指示用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续要求。
此外，如果获得批准，我们产品的制造商及其设施将接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP和适用的QSR、法规和标准。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。如果我们、EFX或任何未来的候选产品或EFX的制造设施、用于EFX的递送装置或任何未来的候选产品不符合适用的监管要求，或此类产品造成的不良副作用，监管机构可以：
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上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将产品商业化并创造收入的能力。
任何在美国获得批准的候选产品的广告和推广都将受到FDA、司法部、卫生与公众服务部监察长办公室、州总检察长、国会议员和公众的严格审查。违规行为，包括宣传我们的产品用于未经批准(或标签外)的用途，将受到政府的强制执行函、调查和调查以及民事和刑事制裁。此外，类似的外国监管机构将严格审查任何在美国境外获得批准的候选产品的广告和促销活动。
在美国，根据联邦和州法规，从事不允许的促销我们的产品用于标签外用途也可能使我们面临虚假声明诉讼，这可能导致民事和刑事处罚、罚款以及实质性限制公司促销或分销药品的方式的协议。这些虚假索赔法规包括联邦虚假索赔法案，该法案允许任何个人代表联邦政府对制药公司提起诉讼，指控其提交虚假或欺诈性索赔，或导致提交此类虚假或欺诈性索赔，以便由联邦医疗保险或医疗补助等联邦计划支付。如果政府在诉讼中获胜，个人将分担任何罚款或和解资金。自2004年以来，这些针对制药公司的联邦虚假索赔法案诉讼在数量和广度上都大幅增加，导致了几起涉及某些销售行为的重大民事和刑事和解，这些做法促进了标签外药物的使用，罚款超过10亿美元。诉讼的这种增长增加了制药公司不得不为虚假索赔诉讼进行辩护、支付和解罚款或恢复原状、同意遵守繁重的报告和合规义务以及被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦和州医疗保健计划之外的风险。如果我们不合法地推广我们批准的产品，我们可能会受到此类诉讼，如果我们不能成功地对抗此类诉讼，这些诉讼可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
FDA的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们的候选产品或任何未来候选产品的监管批准。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
与医疗监管相关的风险
推进医疗改革可能会对我们有利可图地销售我们的候选产品或任何未来候选产品的能力产生负面影响，如果获得批准的话。
美国和许多外国司法管辖区已经制定或提议了影响医疗保健系统的立法和监管改革，这些改革可能会阻止或推迟我们的候选产品或任何未来候选产品的上市审批，限制或监管审批后活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得营销批准的产品的能力。法规、法规或现有法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如，要求：(I)改变我们的制造安排；(Ii)增加或修改产品标签；(Iii)召回或停产我们的产品；或(Iv)额外的记录保存要求。
2010年3月，颁布了经2010年《医疗保健和教育和解法案》修订的《患者保护和平价医疗法案》，或统称为《平价医疗法案》，其中包括的措施极大地改变了政府和私营保险公司为医疗服务筹资的方式。自颁布以来，对ACA的某些方面提出了许多司法、行政、行政和立法方面的挑战。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑其限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，这些项目包括
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包括工作要求，以及在通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围方面造成不必要障碍的政策。目前尚不清楚拜登政府的其他医疗改革措施或其他挑战、废除或取代ACA的努力(如果有的话)将如何影响我们的业务。
此外，自《平价医疗法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修订。2011年美国预算控制法案，其中包括创建了赤字削减联合特别委员会，向国会建议削减开支的提案。赤字削减联合特别委员会没有实现有针对性的赤字削减，这引发了立法自动削减到几个政府项目。这包括到2031年，除非国会采取额外行动，否则向医疗保险提供者支付的医疗保险总金额将平均减少2%。由于2010年法定现收现付法、2021年美国救援计划法案造成的预算赤字估计增加以及随后的立法，从2025年开始，在没有进一步立法的情况下，向提供者支付的医疗保险金额将进一步减少。2012年的《美国纳税人救济法》进一步减少了向包括医院和癌症治疗中心在内的几家医疗服务提供者支付的医疗保险费用，并将政府向医疗服务提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。CMS发布了一项最终规则，允许Medicare Advantage计划从2020年1月1日开始选择对B部分药物使用阶梯疗法，这是一种事先授权。
在美国，关于特殊药品定价做法的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。
此外， 总裁·拜登还发布了多项行政命令，试图降低处方药成本。2023年2月，卫生与公众服务部还发布了一份提案，以回应总裁·拜登2022年10月发布的一项行政命令，其中包括一项拟议的处方药定价模型，该模型将测试有针对性的医疗保险支付调整是否足以激励制造商完成通过FDA加速审批路径批准的药物的验证性试验。尽管其中一些措施和其他拟议的措施可能需要通过额外的立法获得授权才能生效，拜登政府可能会撤销或以其他方式改变这些措施，但拜登政府和美国国会都表示，他们将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。
2022年8月，2022年《降低通胀法案》(简称《爱尔兰共和军》)签署成为法律。IRA包括几项将对我们的业务产生不同程度影响的条款，包括从2025年开始将联邦医疗保险D部分受益人的自付支出上限从7,050美元减少到2,000美元，从而有效消除覆盖差距，允许美国政府就某些高成本药物和生物制品的B部分和D部分定价进行谈判，而不存在仿制药或生物相似竞争，要求公司为增长快于通胀的药品价格向联邦医疗保险支付回扣，以及将要求药房福利经理回扣转嫁给受益人的HHS回扣规则的实施推迟到2032年1月1日。此外，根据IRA，如果孤儿药物有一种罕见疾病的名称，并且唯一被批准的适应症是针对这种罕见疾病，那么它们就不受联邦医疗保险药品价格谈判计划的约束。如果一种产品获得了多个罕见疾病的指定或有多个批准的适应症，它可能没有资格获得孤儿药物豁免。爱尔兰共和军的实施目前受到正在进行的诉讼，质疑爱尔兰共和军的医疗保险药品价格谈判计划的合宪性。爱尔兰共和军对我们的业务和整个医疗保健行业的影响尚不清楚。
我们无法预测未来可能采取的举措。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格管制，可能会产生不利影响：
联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。尽管其中一些措施和其他拟议的措施可能需要额外授权才能生效，而拜登政府可能
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为了逆转或以其他方式改变这些措施，国会表示将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们预计，已经采取和未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何产品的价格造成额外的下行压力，并可能严重损害我们未来的收入。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人第三方支付者支付的类似减少。
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，控制或降低医疗保健成本。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。这些改革可能会对我们可能成功开发并获得监管批准的候选产品的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况和开发候选产品的能力。
我们与客户和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、透明度和其他医疗法律法规的约束，如果违反这些法律和法规，我们可能面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收入的减少。
医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得市场批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健提供者、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们用于研究、营销、销售和分销我们产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律和法规的限制包括：
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努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务
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实践可能不符合解释适用的欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如联邦医疗保险和医疗补助、诚信监督和报告义务，以及削减或重组我们的业务。如果我们预计与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，该个人或实体可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
不遵守健康和数据保护法律法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们和任何潜在的合作者可能受到联邦、州和外国数据保护法律和法规(即涉及隐私和数据安全的法律和法规)的约束。在美国，管理健康相关信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护的众多联邦和州法律法规，包括联邦健康信息隐私法、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法、联邦和州消费者保护法(例如，《联邦贸易委员会法》第5条)和CCPA，可能适用于我们的运营或我们的合作者的运营。CCPA被认为是美国颁布的第一部类似GDPR的隐私法规，因为它反映了GDPR的一些关键条款(在下文的欧洲数据收集小节中讨论)。具体地说，该法案通过扩大个人信息的定义，为加利福尼亚州的消费者建立新的数据隐私权，对从未成年人那里收集消费者数据实施特殊规则，以及为违反CCPA和未能实施合理安全程序和做法以防止数据泄露的企业创建一个新的、可能严重的法定损害赔偿框架，从而为涵盖的企业建立了一个全面的隐私框架。此外，我们可能会从受HIPAA(经HITECH修订)隐私和安全要求约束的第三方(包括我们从其获得临床试验数据的研究机构)获取健康信息。尽管目前有受HIPAA和临床试验法规约束的受保护健康信息的例外情况，但CCPA可能会影响我们的一些业务活动。
此外，CCPA还被2023年1月1日生效的《加州隐私权法案》(CPRA)修订。CPRA提出的修正案规定了处理和存储个人信息的额外义务。一些观察人士指出，CCPA可能标志着美国更严格隐私立法趋势的开始，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们的业务产生不利影响。在美国，我们已经看到了州一级的重大发展，许多其他州通过了全面的隐私法，其中纳入了许多类似的CCPA概念。
其他一些州也提出了新的隐私法，其中一些类似于上述最近通过的法律。此类拟议立法如果获得通过，可能会增加额外的复杂性、要求变化、限制和潜在的法律风险，需要在合规计划、影响战略和以前有用的数据的可用性方面投入额外的资源，并可能导致合规成本增加和/或业务实践和政策的变化。也有一些州专门管理健康信息。例如，华盛顿州最近通过了一项健康隐私法，将规范健康信息的收集和共享，该法律还拥有私人诉权，这进一步增加了相关合规风险。康涅狄格州和内华达州也通过了类似的法律来监管消费者健康数据。此外，其他州已经提出和/或通过了监管某些特定类型信息的隐私和/或安全的立法。例如，少数州已经通过了专门管理生物特征数据的法律。这些不同的隐私和安全法律可能会影响我们的商业活动，包括我们对研究对象的识别、与商业合作伙伴的关系，以及最终我们产品的营销和分销。州法律正在迅速变化，美国国会正在讨论一项新的全面的联邦数据隐私法，如果颁布，我们可能会成为该法的主体。
遵守美国和国际数据保护法律和法规，包括GDPR和其他欧洲经济区和英国数据保护法，可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下，影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守这些法律法规可能导致政府执法行动(可能包括民事、刑事和行政处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，临床试验受试者、员工和我们或我们的
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获取个人信息的潜在合作者以及与我们共享此信息的提供商可能会限制我们收集、使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
在我们收集和以其他方式处理有关欧洲的个人数据的情况下，包括如果我们决定进行临床试验或继续在我们正在进行的或未来的临床试验中招募受试者，我们可能会受到额外的隐私限制。个人资料的收集、使用、储存、披露、转移或其他处理，包括有关(I)在欧洲经济区(“EEA”)及英国(“英国”)的个人健康资料及/或(Ii)在欧洲经济区及英国的机构活动中进行的个人健康资料的收集、使用、储存、披露、转移或其他处理，均受欧盟一般数据保护条例(“EU GDPR”)规管，同样，有关英国个人资料的处理须受GDPR以及欧洲经济区成员国及英国现行的其他补充国家资料保护法例(包括2018年英国资料保护法)的规管。《个人资料保护法》范围广泛，并对处理个人资料的公司提出多项要求，包括有关处理个人资料的法律依据的规定、有关处理敏感资料(包括健康资料)的更严格规定、征得与个人资料有关的个人同意或确保其他适当的法律依据或条件适用于处理个人资料、向个人提供有关资料处理活动的资料、实施保障措施以保护个人资料的安全和保密、就资料泄露事件提供通知、就高风险处理要求进行资料保护影响评估，以及在聘用第三方处理者时采取某些措施。GDPR还对将个人数据转移到欧洲经济区/英国以外的国家(包括美国)实施了严格的规则，并允许数据保护当局对违反GDPR的行为处以巨额罚款，包括可能高达2000万欧元(根据英国GDPR)或全球年收入的4%的罚款，以金额较大者为准。GDPR还赋予数据主体和消费者协会一项私人诉讼权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。此外，GDPR还包括对向欧洲经济区/英国以外的国家(包括美国)跨境传输个人数据的限制，这些国家和国家不被欧盟委员会和英国政府视为对个人数据提供了“足够”的保护。GDPR可能会增加我们在处理受GDPR约束的个人数据方面的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制来确保遵守GDPR，包括个别国家实施的机制。遵守GDPR将是一个严格且耗时的过程，可能会增加我们的业务成本或要求我们改变业务做法，尽管我们做出了这些努力，但我们可能面临与我们的欧洲活动相关的罚款和处罚、诉讼和声誉损害的风险。
为了能够将个人数据转移到欧洲经济区或英国以外的地区，必须按照欧洲和英国的数据保护法实施足够的保障措施(例如，欧盟委员会批准的标准合同条款(SCC))。此外，根据SCCS(和其他类似的适当转移保障措施)进行的转移需要在个案的基础上进行评估，同时考虑到目的地国适用的法律制度，特别是关于适用的监督法和个人对转移的个人数据的相关权利，以确保与数据进口所在司法管辖区的欧洲经济区所保障的保护水平“基本相等”(“转移影响评估”)。2021年6月4日，欧盟发布了新形式的标准合同条款，用于从欧盟/欧洲经济区(或以其他方式受GDPR约束)的控制器或处理器向欧盟/欧洲经济区以外设立的控制器或处理器传输数据。英国不受欧共体标准合同条款的约束，但已公布了自己的转让机制--国际数据转让协议和国际数据转让附录(IDTA)，允许从英国进行转让，并实施了类似的转让影响评估要求。此外，欧盟和美国已经通过了其关于欧盟-美国数据隐私框架的充分性决定，该框架于2023年7月11日生效。该框架规定，对欧盟和美国之间转移的个人数据的保护与欧盟提供的保护相当。这为确保按照GDPR进行向美国的转移提供了另一条途径。该框架已得到扩展，以涵盖英国向美国的转移。该框架可能会像其前身框架一样受到挑战。我们将被要求实施这些新的保障措施，并在根据GDPR进行受限数据传输时进行传输影响评估，这样做将需要付出大量努力和成本，并可能导致我们需要围绕以下问题进行战略考虑
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EEA或英国个人数据在哪里存储和传输，以及我们可以利用哪些服务提供商来处理EEA/英国个人数据。
虽然英国被视为欧盟GDPR下的第三个国家，但欧盟委员会已发布一项决定，承认英国在欧盟GDPR下提供了足够的保护(“充分性决定”)，因此，源自欧洲经济区的个人数据转移到英国仍然不受限制。英国政府已经证实，从英国到欧洲经济区的个人数据传输仍然是自由流动的。英国政府现已将“数据保护及数码信息条例草案”(下称“英国条例草案”)引入英国的立法程序，该条例草案将对英国的GDPR作出修改。这可能会导致额外的合规成本，并可能增加我们的总体风险。英国未来的法律法规及其与欧盟法律法规的互动缺乏清晰度，可能会增加我们处理欧洲个人数据以及我们的隐私和数据安全合规计划的法律风险、不确定性、复杂性和成本，并可能要求我们针对英国和欧洲经济区实施不同的合规措施。欧盟GDPR和英国GDPR各自的规定和执行在未来可能会进一步不同，并带来额外的监管挑战和不确定性。
此外，欧洲经济区成员国已通过国家法律，以实施可能部分偏离欧盟GDPR的欧盟GDPR，欧洲经济区成员国的主管当局对欧盟GDPR义务的解释可能因国而异。因此，我们预计欧洲经济区不会在统一的法律环境中运作。
遵守上述和任何其他适用的隐私和数据安全法律法规是一个严格且耗时的过程，我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。如果我们不遵守任何此类法律或法规，我们可能面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、声誉、财务状况和运营结果产生不利影响。
人工智能带来了可能影响我们业务的风险和挑战，包括对我们的机密信息、专有信息和个人数据构成安全风险。
人工智能的开发和使用中的问题，再加上不确定的监管环境，可能会对我们的业务运营造成声誉损害、责任或其他不利后果。与许多技术创新一样，人工智能带来的风险和挑战可能会影响我们的业务。对于经过法律和信息安全审查的特定用例，我们可能会采用生成性人工智能工具并将其集成到我们的系统中。我们的供应商可能会在不向我们披露其使用情况的情况下，将生成性人工智能工具整合到其产品中，并且这些生成性人工智能工具的提供商可能无法满足有关隐私和数据保护的现有或快速演变的法规或行业标准，并可能会抑制我们或我们的供应商维持足够水平的服务和体验的能力。如果我们、我们的供应商或我们的第三方合作伙伴因使用生成性人工智能而经历实际或预期的违规或隐私或安全事件，我们可能会丢失宝贵的知识产权和机密信息，我们的声誉和公众对我们安全措施有效性的看法可能会受到损害。此外，世界各地的不良行为者使用越来越复杂的方法，包括使用人工智能，从事涉及盗窃和滥用个人信息、机密信息和知识产权的非法活动。这些结果中的任何一个都可能损害我们的声誉，导致宝贵的财产和信息损失，并对我们的业务造成不利影响。
美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在一些国家，特别是欧盟国家，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到药品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，作为费用控制措施的一部分，各国政府和其他利益攸关方可能会在价格和补偿水平上施加相当大的压力。政治、经济和监管方面的发展可能会使定价谈判进一步复杂化。为了在某些国家/地区获得保险和报销或定价批准，我们可能需要进行临床试验，比较
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我们的候选药物与其他可用的程序相比具有成本效益。如果我们的药品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。
如果获得批准，我们的候选产品的医疗保险覆盖范围和报销范围可能有限或不可用，这可能会使我们难以盈利地销售我们的候选产品或其他疗法。
我们候选产品的成功(如果获得批准)取决于第三方付款人(包括政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)、商业付款人和健康维护组织)的承保范围和足够的补偿。我们不能确保我们的候选产品将获得承保和报销，或准确估计我们候选产品的潜在收入，也不能保证我们可能开发的任何产品都将获得承保和报销。
为自己的病情提供医疗服务的患者通常依靠第三方付款人来报销与其治疗相关的全部或部分费用。承保范围和第三方付款人的充分报销对新产品的接受度至关重要。
第三方付款人决定他们将覆盖哪些药物和治疗以及报销金额。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对产品使用情况的确定：
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，从第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向每个付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据，以便在逐个付款人的基础上使用我们的产品，但不能保证获得承保和充分的报销。与新批准的产品的保险覆盖和报销有关的不确定性很大。在美国，关于新药报销的主要决定通常是由卫生与公众服务部的一个机构CMS做出的，CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销。私人第三方支付者往往在很大程度上遵循联邦医疗保险的覆盖范围和报销限制，但除了联邦医疗保险的确定外，也有自己的方法和审批流程。即使我们获得了特定产品的保险，由此产生的报销付款率可能不足以使我们实现或维持盈利，或者可能需要患者认为不可接受的高共付额。
药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。
越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确保我们商业化的任何候选产品都可以得到报销，如果可以报销，报销的级别也是如此。
此外，许多制药商必须计算并向政府报告某些价格报告指标，如平均销售价格(“ASP”)和最佳价格。在某些情况下，当这些指标没有准确和及时地提交时，可能会适用处罚。此外，这些药品的价格可能会通过政府医疗保健计划要求的强制性折扣或回扣来降低。
我们在美国的活动使我们受到与外国投资和某些技术出口有关的各种法律的约束，而我们未能遵守这些法律或未能充分监测我们供应商的合规情况
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以及与我们有业务往来的其他公司可能会对我们处以巨额罚款、处罚甚至禁令，对我们的强制执行可能会对我们业务的成功产生重大不利影响。
因为我们在美国有大量的业务，我们受到美国法律的约束，这些法律规定了外国人对美国企业的投资以及外国人对美国开发和生产的技术的使用。这些法律包括1950年《国防生产法》第721条，经2018年《外国投资风险审查现代化法》修订，以及31 C.F.R.的规定。经修订的第800和801部分，由美国外国投资委员会管理;以及2018年出口管制改革法案，该法案部分通过商务部规则制定实施，对尚未完全确定的“新兴和基础技术”实施新的出口管制限制。这些法律的应用，包括通过正在制定的法规实施的法律，可能会以各种方式对我们的业务产生负面影响，包括限制我们获得资本和市场;限制我们可能寻求的合作;监管我们的产品，服务和技术从美国和国外的出口;增加我们获得所需授权和确保合规所需的成本和时间;并威胁说，如果我们不这样做，将处以罚款和其他处罚。
我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能会因违规行为面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们须遵守出口管制及进口法律及法规，包括美国出口管理条例、美国海关条例、美国财政部海外资产管制办公室管理的各种经济及贸易制裁条例、1977年美国《反海外腐败法》（经修订）（“FCPA”）、18 U.S.C.§ 201、《美国旅游法》、《美国爱国者法》以及我们开展活动所在国家的其他州和国家反贿赂和反洗钱法律。反腐败法的解释范围很广，禁止公司及其雇员、代理人、承包商和其他合作者直接或间接授权、承诺、提议或提供不正当付款或任何其他有价物品给公共或私营部门的接受者。我们可能会聘请第三方在美国境外销售我们的产品，进行临床试验，和/或获得必要的许可证、许可证、专利注册和其他监管批准。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们可能会对我们的员工、代理人、承包商和其他合作者的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。任何违反上述法律和法规的行为都可能导致巨额民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税收、违约和欺诈诉讼、名誉损害以及其他后果。
FDA、SEC和其他政府机构的资金不足，包括政府关门或这些机构运作的其他中断，可能会阻碍他们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新的或现有的候选产品及时开发或商业化，或以其他方式阻止这些机构履行正常的业务职能，业务可能依赖，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平，雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法律，法规和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来有所波动。此外，政府对SEC和我们的业务可能依赖的其他政府机构的资助，包括资助研发活动的政府资助，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就具有流动性和不可预测性。
FDA和其他机构的干扰也可能减缓新药候选药物由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。如果政府长时间关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管申报的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，在我们的业务中，
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上市公司，未来政府关闭可能会影响我们进入公开市场和获得必要资本的能力，以适当地资本化和继续我们的业务。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们自成立以来已经蒙受了重大损失，我们预计在可预见的未来也会蒙受损失。
迄今为止，我们还没有获准商业销售的产品，也没有产生任何收入，并且我们继续产生与持续运营相关的大量研发和其他费用。因此，我们没有盈利，并且自2017年1月成立以来，每个时期都出现了重大亏损。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们报告净亏损分别为5，330万美元和2，580万美元。截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度，我们报告净亏损分别为1.518亿美元和1.12亿美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.274亿美元。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，并且随着我们继续研究和开发我们的候选产品并寻求监管机构批准，这些损失将会增加。我们预计，如果我们：
即使我们成功地将EFX或任何未来的候选产品商业化，我们也可能继续产生大量的研发和其他支出，以开发和营销更多的候选产品。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们目前的运营历史有限，到目前为止还没有产生任何收入，而且可能永远不会盈利。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。到目前为止，我们的业务仅限于组织和为公司配备人员，收购、开发和确保我们的技术和产品候选EFX，以及进行EFX的非临床研究和临床试验。我们还没有证明我们有能力完成后期临床试验，获得监管部门的批准，制定和制造商业规模的产品，或者进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。对生物技术产品开发的投资具有很高的投机性，因为它涉及临床研究组织和合同制造组织的大量前期支出，以及任何潜在的候选产品无法证明足够的效果或可接受的安全性、无法获得监管部门的批准以及无法在商业上可行的重大风险。因此，您可能对我们未来的成功或生存能力做出的任何预测都可能不像我们有更长的运营历史时那样准确。
虽然EFX的第三阶段临床开发已经开始，但我们预计在几年内不会从EFX获得收入，如果有的话。到目前为止，我们还没有产生任何收入，除非EFX或任何未来的候选产品成功完成临床试验、获得监管批准并商业化，否则我们将无法产生产品收入。我们可能寻求从与第三方的协作或许可协议中获得收入
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派对。我们从EFX或任何未来候选产品中获得未来产品收入的能力还取决于许多其他因素，包括我们或我们当前和未来的承包商和合作者的能力，以：
此外，由于与生物技术产品开发相关的许多风险和不确定性，包括我们的候选产品可能无法在开发过程中取得进展或达到适用临床试验的终点，我们无法预测增加费用的时间或金额，或者我们是否或何时将实现或保持盈利。此外，如果我们决定或被FDA或外国监管机构要求在我们目前预期的基础上进行非临床研究或临床试验，我们的费用可能会超出预期。即使我们完成了上述开发和监管流程，我们预计也会产生与推出任何经批准的产品并将其商业化相关的巨额成本。
如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，这些资金可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本无法获得。因此，我们可能不会完成我们候选产品的开发和商业化，也不会开发任何未来的候选产品。
作为一家研发公司，我们的业务自成立以来消耗了大量现金。我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的研究和开发费用将大幅增加，特别是当我们将EFX推进到后期临床开发时。
截至2024年3月31日，我们拥有9.037亿美元的现金、现金等价物和短期有价证券。我们从2019年6月的首次公开募股(IPO)中筹集了1.058亿美元的总收益，并在2020年7月通过后续公开募股筹集了2.164亿美元。我们还通过登记直接发行普通股从辉瑞筹集了2500万美元的总收益，并在2022年6月以定期贷款的形式从Hercules借了1000万美元。2022年9月，我们通过后续公开募股筹集了2.3亿美元的毛收入。2023年3月，我们通过定期贷款安排从Hercules借了1500万美元。2023年4月和5月，我们通过自动取款机发行普通股筹集了1.274亿美元的毛收入，通过承销的登记直接发行筹集了2.2亿美元的普通股销售毛收入。2024年2月，我们通过出售ATM机普通股筹集了1090万美元的毛收入，并根据我们的定期贷款安排从Hercules借了1000万美元。2024年3月，我们通过后续公开募股筹集了3.669亿美元的总收益。对我们的财务资源将在多长时间内充分支持我们的业务的任何预测都是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能会因多种因素而有所不同，包括本“风险因素”部分其他部分讨论的因素。任何估计背后的假设都可能被证明是错误的，我们可以比目前预期的更快地利用我们可用的资本资源。我们未来的短期和长期拨款需求，将视乎很多因素而定，包括但不限于：
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对于我们的发展努力，我们没有任何承诺的外部资金来源或其他支持，我们也不能确定是否会以可接受的条件提供额外的资金，或者根本不能。在我们能够产生足够的收入来满足我们的现金需求之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排以及其他营销或分销安排来为未来的现金需求提供资金。如果我们通过公开或私募股权发行筹集更多资金，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。此外，如果我们通过出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券来筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释。如果我们通过债务融资筹集额外资本，我们可能会受到固定支付义务的约束，并可能受到公约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过营销和分销安排或与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排来筹集额外资本，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、技术、未来收入流或研究计划的某些有价值的权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。我们还可能被要求为我们当前或任何未来的候选产品中的一个或多个寻找合作伙伴，而不是在其他情况下是可取的，或者放弃我们对候选产品或技术的权利，否则我们会寻求开发或商业化自己。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们的一个或多个产品或候选产品或一个或多个其他研发计划的开发或商业化。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。
与我们的负债有关的风险
我们的经营活动可能会因为与我们的定期贷款义务相关的契约而受到限制，如果发生违约，我们可能需要偿还这些义务，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
2022年6月15日，我们与Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)签订了贷款和担保协议(“贷款协议”)，并于2024年2月28日对该协议进行了修订，本金总额高达1.5亿美元(“定期贷款”)。在吾等偿还该等债务之前，贷款协议将使吾等受制于各种惯常契诺，包括有关财务报告及保险的要求，以及对吾等处置吾等业务或财产、改变我们的业务线、清算或解散、与任何其他实体合并或合并或收购另一实体的全部或几乎所有股本或财产、招致额外债务、产生对吾等财产的留置权、支付任何股息或仅以股本支付的股息以外的其他分派、赎回股本、订立许可协议、与联属公司进行交易或扣押吾等知识产权的能力的限制。此外，还有一项金融契约要求
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美国必须维持与定期贷款未偿还本金余额相关的最低现金余额。这些对我们业务运营能力的限制可能会对我们的业务产生不利影响。
此外，如果根据贷款协议发生违约事件，我们可能需要偿还定期贷款项下的未偿还债务。根据贷款协议，在以下情况下将会发生违约事件：吾等未能根据贷款协议支付款项；吾等违反贷款协议下的任何契诺，但须受若干违规行为的特定补救期限规限；贷款人确定已发生重大不利变动；吾等或吾等的资产受到某些法律程序的影响，例如破产程序；吾等无力偿还到期的债务；或吾等违反与第三方订立的合约，而该等合约将允许负债持有人加速偿还该等债务，或可能对吾等造成重大不利变动。由于违约事件的发生，大力神可能会加速所有到期金额的偿还。如果定期贷款的到期金额加快，我们可能没有足够的可用现金或能够通过股权或债务融资筹集额外资金，以在发生任何此类违约事件时偿还此类债务。在这种情况下，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或商业化努力，或者授予他人开发和营销我们本来更愿意开发和营销的候选产品的权利。任何这些事件都可能对我们的业务、财务状况和经营结果造成重大不利影响。
我们的债务水平和偿债义务可能会对我们的财务状况产生不利影响，并可能使我们更难为我们的业务提供资金。
与Hercules的定期贷款提供了高达1.5亿美元的债务融资，并在2026年1月1日之前只支付利息。此后，我们有义务支付包括本金和利息在内的分期付款，直至2027年3月1日到期日。
这种债务可能会为我们带来额外的融资风险，特别是如果我们的业务或当前的金融市场状况不利于在到期时偿还或再融资我们的未偿债务债务。这种债务也可能产生重要的负面后果，包括以下事实：
与商业化和市场接受度相关的风险
与商业化相关的风险
即使我们将EFX或任何未来的候选产品商业化，如果获得批准，这些产品可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的约束，这可能会损害我们的业务。
管理新药上市审批、定价和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准营销或产品许可后开始。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟或限制我们产品的商业发布，可能会持续很长时间，这可能会对我们在该特定国家/地区销售该产品所产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的候选产品或任何未来的候选产品获得了市场批准。
我们成功地将任何产品商业化的能力还将在一定程度上取决于这些产品和相关治疗的承保范围和足够的补偿将在多大程度上由第三方付款人，如政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织提供。第三方支付者确定他们将覆盖哪些药物并建立报销级别。第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方
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支付者要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确保我们商业化的任何产品都可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平是多少。保险和报销可能会影响我们获得营销批准的任何候选产品的需求或价格(如果有的话)。如果不提供保险和报销，或者报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将任何获得营销批准的候选产品商业化。
对于新批准的药物，在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都将支付一种药物的费用，或支付我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，可能只是暂时的。报销率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。我们无法迅速为我们开发的任何经批准的产品获得承保范围和有利可图的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在人类临床试验中，我们面临着与我们的候选产品或任何未来候选产品的测试相关的固有产品责任风险，如果我们将任何结果产品商业化，我们将面临更大的风险。参与我们临床试验的受试者、患者、他们的家庭成员、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或任何未来的候选产品或我们可能开发的产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
我们的临床试验责任保险覆盖范围可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。我们无法以可接受的成本获得产品责任保险，或以其他方式针对潜在的产品责任索赔提供保护，可能会阻止或推迟我们开发的任何产品或候选产品的商业化。我们打算扩大我们的产品的保险范围，以包括商业产品的销售，如果我们获得我们的候选产品或任何未来开发中的候选产品的上市批准，但我们可能无法为任何获准上市的产品获得商业上合理的产品责任保险。在基于具有意想不到的副作用的药物的诉讼中，大额判决被判。如果我们因产品、候选产品或工艺造成的任何伤害而被起诉，我们的责任可能会超过我们的产品责任保险。
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覆盖范围和我们的总资产。针对我们的索赔，无论其价值或潜在结果如何，也可能产生负面宣传，或损害我们获得医生采用我们的产品或扩大业务的能力。
与市场接受度相关的风险
如果在未来，我们无法建立销售和营销能力，或无法与第三方达成协议来销售和营销我们可能开发的任何候选产品，如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。
我们目前没有销售、营销和分销药品的基础设施。为了营销我们的候选产品，如果获得FDA或任何其他监管机构的批准，我们必须建立我们的销售、营销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务。建立我们自己的商业能力和与第三方达成提供这些服务的安排都涉及风险。例如，招聘和培训销售人员或报销专员既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销和其他商业化能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的商业化人员，我们的投资将会损失。
如果我们与第三方达成协议，进行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的产品收入或产品收入的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成将我们的候选产品商业化的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品，他们可能会让我们的公司在执行其销售和商业化活动时面临监管执法和法律风险。如果我们没有成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，如果我们的候选产品获得批准，我们就不会成功地将其商业化。
如果我们无法独立或与第三方建立足够的销售、营销和分销能力，或者如果我们无法以商业合理的条款做到这一点，我们的业务、运营结果、财务状况和前景将受到实质性的不利影响。
我们的候选产品或任何未来的候选产品可能无法在医生、患者、第三方付款人和医疗社区中为商业成功所必需的其他人中获得足够的市场接受度。
即使我们的候选产品或任何未来的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法在医生、患者、第三方付款人、制药公司和医学界其他人中获得足够的市场接受度。证明我们的候选产品或任何未来候选产品的安全性和有效性并获得监管部门的批准并不能保证未来的收入。我们的商业成功还取决于第三方付款人(包括政府付款人和私人保险公司)对我们的候选产品或任何未来候选产品的承保范围和足够的报销，这可能很难或很耗时，范围可能有限，并且可能不会在我们寻求营销我们产品的所有司法管辖区获得。第三方付款人仔细检查医疗产品，以确定它们是否应该得到报销，如果是，还会确定适用的报销水平。我们不能确定第三方付款人是否会充分补偿我们产品的销售，或者使我们能够以有利可图的价格销售我们的产品。类似的担忧也可能限制其他国家的健康保险公司或政府机构准备为我们的产品支付的报销金额。在许多地区，包括欧洲、日本和加拿大，我们可能会在这些地区销售我们的产品，处方药的定价由政府或监管机构控制。这些国家的监管机构可以决定，我们产品的定价应该基于相同疾病的其他商业可获得药物的价格，而不是允许我们以溢价销售我们的产品作为新药。我们批准的任何候选产品的市场接受度将取决于许多因素，包括：
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医疗产品的销售还取决于医生开出治疗处方的意愿，这很可能是基于这些医生确定产品是安全的、治疗有效的和具有成本效益的。此外，将产品纳入或排除在由不同医生团体制定的治疗指南以及有影响力的医生的观点可能会影响其他医生开出治疗处方的意愿。我们无法预测医生、医生组织、医院、其他医疗保健提供者、政府机构或私人保险公司是否会确定我们的产品与竞争对手的疗法相比是安全的、治疗有效的和具有成本效益的。如果任何候选产品获得批准，但没有达到此类各方足够的接受度，我们可能无法从该候选产品中产生或获得足够的收入，也可能无法实现或保持盈利。
与我们的运营相关的风险
作为上市公司运营的结果，我们会产生巨大的成本，花费大量的时间和精力，我们的管理层需要投入大量时间在合规倡议和公司治理实践上。
我们承担了大量的法律、会计和其他费用，并花费了管理层和其他人员大量的时间和精力来遵守适用于我们作为上市公司的规则。我们必须遵守纳斯达克和1934年证券交易法(经修订)的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)提交关于我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告，以及我们建立和维护有效的披露控制、程序和公司治理做法。我们还必须遵守2002年的《萨班斯-奥克斯利法案》(《萨班斯-奥克斯利法案》)，特别是《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，该条款要求我们建立和保持对财务报告的有效内部控制。为了遵守实施萨班斯-奥克斯利法案第404条的美国证券交易委员会规则，我们必须对我们的财务报告内部控制的有效性进行正式评估，在我们的季度和年度报告中认证财务和其他信息，并就我们的财务报告内部控制的有效性提供年度管理报告，其中包括披露任何重大弱点和相关的补救活动。此外，作为一家大型加速申报机构，我们还承担了额外的重大成本，以满足提供独立注册会计师事务所对我们财务报告的内部控制的证明报告的要求。我们将需要继续投入大量的内部资源和外部顾问，以完成管理层的年度评估，并为我们不再是一家较小的报告公司做准备。尽管作出了这些努力，但不能保证我们能够得出结论，我们对财务报告的内部控制仍然有效。
此外，2010年7月颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》(《多德-弗兰克法案》)。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，例如“薪酬话语权”和代理访问。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。
我们预计，适用于上市公司的规则和法规，以及当我们不再是一家较小的报告公司时将受到的额外合规要求，将大幅增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和成本更高。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。增加的成本将减少我们的净收益或增加我们的净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本或提高我们产品或服务的价格。例如，这些规则和条例可能会使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，并且我们可能需要产生大量费用才能保持相同或类似的保险范围。我们不能预测或估计我们可能产生的额外成本的数量或时间
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这些要求。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住关键的财务或管理人员。
如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条进行的任何测试，或我们独立注册会计师事务所随后进行的任何测试，可能会揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是实质性的弱点，或者可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性的更改，或者发现需要进一步关注或改进的其他领域。不良的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会损害我们的业务，并对我们的股票交易价格产生负面影响。
如果未来发现我们对财务报告的内部控制存在重大弱点或重大缺陷，我们可能无法及时发现或纠正错误，我们的简明综合财务报表可能存在重大错误陈述。我们或我们的独立注册会计师事务所可能无法持续得出结论，我们对财务报告拥有有效的内部控制，这可能会损害我们的经营业绩，导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，并导致我们股票的交易价格下跌。此外，任何未能准确、及时报告我们的财务业绩的行为都可能导致制裁、诉讼、我们的股票从纳斯达克退市或其他不利后果，从而对我们的业务造成重大损害。
如果发生计算机系统故障、网络攻击或我们或相关方的网络安全缺陷，我们的业务和运营将受到影响。
鉴于我们有限的运作历史，我们仍在实施我们的内部安全措施。我们的内部计算机系统以及我们所依赖的当前和未来第三方的计算机系统可能会出现故障，容易受到计算机病毒和未经授权的访问的破坏。地缘政治的不稳定，包括俄罗斯入侵乌克兰，可能会增加网络攻击。此外，网络攻击可能包括工业间谍、电信欺诈和其他形式的网络欺诈，部署有害的恶意软件，包括勒索软件、拒绝服务、社会工程欺诈或其他威胁数据安全、机密性、完整性和可用性的手段。尽管我们投入资源保护我们的信息系统，但我们意识到网络攻击是一种威胁，不能保证我们的努力会防止信息安全漏洞，这些漏洞会导致我们的业务、法律、财务或声誉受损，或者会对我们的运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。我们的信息技术和其他内部基础设施系统，包括公司防火墙、服务器、租用线路和互联网连接，都面临着系统性故障的风险，这可能会扰乱我们的运营。成功的网络攻击可能导致知识产权、数据或其他挪用资产的盗窃或破坏，或以其他方式危及我们的机密或专有信息并扰乱我们的运营。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。我们可能无法预见所有类型的安全威胁，也可能无法针对所有这些安全威胁采取有效的预防措施。网络犯罪分子使用的技术经常变化，可能在启动之前不会被认识到，而且可能来自各种各样的来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪分支机构、恐怖组织或敌对的外国政府或机构等外部团体。虽然据我们所知，到目前为止，我们还没有经历过任何这样的重大系统故障或安全漏洞，但如果发生这样的事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断。例如，已完成或未来的临床试验中的临床试验数据丢失可能会导致以下情况，这可能是重大的：
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同样，我们目前依赖并预计将继续依赖第三方生产我们的候选产品或任何未来的候选产品，并进行临床试验，与其计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。我们依赖这些第三方来实施有效的安全措施，并识别和纠正任何故障、缺陷或违规行为。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或机密或专有信息的不适当披露，我们可能会承担责任，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的候选产品或任何未来候选产品的进一步开发和商业化可能会受到阻碍或延迟。
我们使用和生成可能使我们承担重大责任的材料。
我们的研究项目涉及危险材料和化学品的使用，目前仅由第三方处理。我们须遵守外国、联邦、州和地方环境、健康和安全法律法规，其中包括有关危险材料和废物的使用、制造、处理、储存和处置的法律法规。我们可能会为遵守这些现行或未来的环境、健康和安全法律法规而产生重大成本。此外，我们无法完全消除危险材料造成的污染或伤害风险，并可能因此类污染或伤害而承担重大责任。如果发生事故，受害方可能会要求我们对由此造成的任何损害承担责任。任何责任都可能超出我们的工人赔偿、财产和业务中断保险的范围或超出其范围，我们可能无法按可接受的条款维持保险（如果有的话）。我们目前没有专门针对环境索赔的保险。
一般风险因素
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到我们或我们的供应商和供应商运营所在地的经济和政治变化的不利影响。例如，我们的业务通常可能会受到政治或内乱或军事行动的影响。虽然我们没有直接接触乌克兰或俄罗斯，但我们在欧洲有第三方制造合作伙伴，这些合作伙伴可能会受到俄罗斯和乌克兰之间持续冲突的影响。此外，我们目前计划于2024年在以色列和土耳其启动SYNCHRONY试验中心。这些计划可能会受到正在进行的以色列-哈马斯战争的重大影响或延误，并可能导致难以确保监管机构的必要许可，启动临床试验场所，并按计划在这些地区筛选和招募患者。上述任何情况均可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
我们的业务受到宏观经济状况的影响，包括不断上升的通胀、利率和供应链限制。
各种宏观经济因素可能会对我们的业务以及我们的经营业绩和财务状况产生不利影响，包括通胀、利率和整体经济状况的变化，以及全球金融市场当前和未来状况造成的不确定性。例如，利率上升影响了公司的净收入。最近的供应链限制导致了更高的通胀，如果持续下去，可能会对公司的产品开发和运营产生负面影响。如果通货膨胀或其他因素显著增加我们的业务成本，我们开发现有渠道和新治疗产品的能力可能会受到负面影响。利率、信贷市场的流动性和资本市场的波动性也可能影响我们的业务运作和我们以优惠条件筹集资金的能力，或者根本没有影响。
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以便为我们的行动提供资金。同样，这些宏观经济因素可能会影响我们的第三方供应商和制造商为我们的候选产品生产临床试验材料的能力。
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动资金、金融机构或交易对手违约或不履行的实际事件或担忧，可能会对我们当前和预计的业务运营及其财务状况和运营结果产生不利影响。
影响金融机构的不利事态发展，如传言或实际发生的涉及流动性的事件，过去曾导致并可能在未来导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行被加州金融保护和创新部关闭，后者任命联邦存款保险公司为接管人。尽管我们认为有必要或适当地评估我们的银行关系，但我们获得资金来源和其他信贷安排的机会，例如通过我们与Hercules的贷款，足以为我们目前和预计的未来业务运营提供资金或资本化的金额，可能会受到我们、与我们直接有信贷协议或安排的金融机构或整个金融服务业或整体经济的因素的严重损害。除其他外，这些因素可能包括流动性紧张或失败、履行各类金融、信贷或流动资金协议或安排下的义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定，或对金融服务业公司前景的担忧或负面预期。
我们是美国证券交易委员会所定义的“大型加速申报机构”，此前我们可获得的降低披露要求已不再适用。
截至2023年6月30日，非关联公司持有的我们普通股市值超过7亿美元，因此，我们现在有资格成为“大型加速备案人”。因此，我们在遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》和SEC实施的规则时产生了大量额外费用。作为一家大型加速申报人，我们必须遵守适用于其他上市公司的某些披露要求，而这些要求不适用于我们作为一家小型报告公司。这些要求包括：
如果我们或我们的独立注册会计师事务所发现我们对财务报告的内部控制存在被认为是实质性弱点的缺陷，我们的股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。此外，我们预计失去“较小的报告公司”地位将需要管理层的额外关注，并将导致我们的成本增加，其中可能包括更高的法律费用、会计费用和与投资者关系活动相关的费用等。
与投资我国证券有关的风险
我们股票的市场价格可能会波动，你可能会损失你的全部或部分投资。由于我们的交易价格和交易量的潜在波动性，我们可能会因集体诉讼证券诉讼而产生巨额费用。
我们普通股的交易价格可能会波动，并因各种因素而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。例如，2023年1月1日至2024年3月31日期间，我们的股价在11.38美元至56.88美元之间。除了本“风险因素”部分和本季度报告10-Q表格其他地方讨论的因素外，这些因素还包括：
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此外，整个股票市场，特别是生物技术公司的市场，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本业务模式或前景没有根本改变。尽管市场复苏，但市场和行业因素，包括可能恶化的经济状况和与通胀、利率上升有关的其他不利影响或事态发展，可能会大幅降低我们普通股的市场价格，而不管我们的实际经营业绩如何。实现上述任何风险或任何广泛的其他风险，包括本“风险因素”部分描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生重大的不利影响。
股价波动的公司的股票持有人经常对发行股票的公司提起证券集体诉讼。我们过去一直是，将来也可能是这类诉讼的目标。这种悬而未决的和潜在的诉讼的结果是不确定的。如果我们的任何股东对我们提起这种类型的诉讼，即使诉讼没有法律依据，我们也可能产生巨额诉讼辩护费用。尽管诉讼和索赔的结果无法确切预测，但针对此类索赔进行辩护可能代价高昂，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移开来，这可能会严重损害我们的业务。我们成为其中一方的任何诉讼都可能导致繁重或不利的判决，或者可能通过支付金钱来解决。
我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们设计我们的披露控制和程序是为了合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信
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任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和操作多么周密，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保实现控制系统的目标。
这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究，或者发表不准确或不利的研究，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场将在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。证券和行业分析师目前不会，也可能永远不会发表对我们公司的研究。如果没有证券或行业分析师开始报道我们的公司，或者如果他们停止报道我们的公司，我们股票的交易价格可能会受到负面影响。在证券或行业分析师发起报道的情况下，如果一名或多名跟踪我们的分析师下调了我们的股票评级，或发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。此外，如果我们的经营业绩未能达到分析师的预测，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道，或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
与我们的宪章和附例有关的风险
我们的组织文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们目前管理层的尝试。
我们第四次修订和重述的公司注册证书和第二次修订和重述的章程中包含的条款可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变动。其中一些规定包括：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。我们第四次修订和重述的公司注册证书和第二次修订和重述的公司章程中的这些反收购条款和其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、要约收购或代理权竞争。这些规定还可能阻止代理权竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或
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防止控制权变更、交易或董事会变动可能会导致我们普通股的市场价格下跌。
我们修订和重述的法律将特拉华州衡平法院指定为我们股东可能提起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的章程规定，除非我们以书面形式同意另一法院，否则特拉华州衡平法院将是州法律索赔的唯一和独家论坛，这些诉讼涉及(I)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼，(Ii)任何声称我们的任何董事、高级管理人员和员工对我们或我们的股东负有受托责任的诉讼，(Iii)根据特拉华州公司法、我们的修订和重述的公司注册证书或我们的第二个修订和重述的章程(包括其解释、有效性或可执行性)的任何规定提出索赔的任何诉讼，或(4)主张受内部事务理论管辖的索赔的任何诉讼(“特拉华论坛规定”)。特拉华州论坛条款将不适用于根据《交易法》产生的任何诉讼理由。我们修订和重述的附例进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据证券法(“联邦法院规定”)提出的诉因的唯一和独家法院。此外，我们修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式获得我们股本股份权益的个人或实体，均被视为已注意到并同意特拉华论坛条款和联邦论坛条款；然而，如果股东不能也不会被视为放弃遵守美国联邦证券法及其下的规则和法规。
我们章程中的特拉华论坛条款和联邦论坛条款可能会给股东在寻求任何此类索赔时带来额外的诉讼费用。此外，这些论坛选择条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高管或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止对我们和我们的董事、高管和员工提起诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。此外，虽然特拉华州最高法院于2020年3月裁定，根据特拉华州法律，旨在要求根据证券法提出索赔的联邦法院选择条款在表面上是有效的，但其他法院是否会执行我们的联邦论坛条款仍存在不确定性。如果联邦论坛的条款被发现不可执行，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛的条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能位于或将选择提起诉讼的法院，这些判决可能或多或少对我们的股东有利。
所得税相关风险
税法的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。无法预测是否会在何时、以何种形式或生效日期颁布新税法，或根据现有或新税法颁布或发布法规和裁决，这可能会导致我们或我们的股东的纳税责任增加，或要求我们改变运营方式，以最大限度地减少或减轻税法或其解释变化的任何不利影响。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
我们可能无法利用我们净营业亏损的很大一部分结转和研发税收抵免结转。
截至2023年12月31日，美国联邦和州净营业亏损结转分别为2.843亿美元和4.132亿美元，联邦和州研发税收抵免结转分别为1,440万美元和240万美元。如果未利用，此类NOL结转(联邦NOL除外
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结转产生于2017年12月31日之后的纳税年度)和研发抵免将于2033年开始的不同日期到期。我们是否有能力使用我们的美国联邦和州NOL和税收抵免结转来抵消未来潜在的应税收入和相关所得税，这取决于我们未来应税收入的生成。在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入，而且我们可能永远不会实现盈利。这些NOL和税收抵免结转可能会到期，未使用，也无法用于抵消未来的所得税债务。根据现行法律，在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL结转不受到期的影响。然而，在2020年12月31日之后的纳税年度，任何此类NOL结转只能抵消我们年度应纳税所得额的80%。此外，根据守则第382和383条，如果我们在三年内导致某些股东的所有权累计变动超过50个百分点(根据美国国税局的解释)，我们从NOL结转中获得的利益可能会受到减损或限制。我们在2017年3月24日、2018年6月7日和2020年7月8日经历了此类所有权变更。我们未来可能会再次经历所有权的变化，其中一些可能是我们无法控制的。2022年和2023年没有发生所有权变更。因此，我们对联邦NOL和税收抵免结转的使用可能会受到限制。国家NOL结转也可能受到类似的限制。任何该等免税额可能会导致比我们在没有该等限制的情况下所招致的税务负担更大，而任何增加的负债可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况及现金流产生不利影响。
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目录表
第二项股权证券的未登记销售和募集资金的使用。
在截至2024年3月31日的三个月内，我们没有发行或出售任何未在Form 10-Q或Form 10-K的季度报告中披露的未注册证券。
第3项高级证券违约
没有。
第4项矿山安全信息披露
不适用。
第5项其他资料
下表描述了出售或购买我们证券的合同、指示或书面计划
姓名和头衔 |
日期和采取的行动 |
贸易安排的期限 |
拟出售或购买的证券总数 |
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计划于 |
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计划于 |
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目录表
项目6.展品。
展品索引
展品 |
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数 |
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展品说明 |
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3.1 |
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第四次修订和重新注册的注册人注册证书(通过引用注册人于2019年6月24日提交的当前8-K报告附件3.1(第001-38944号文件)合并) |
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3.2 |
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经修订和重订的注册人章程及其现行有效的修正案(通过参考注册人于2021年3月12日提交的8-K表格当前报告(第001-38944号文件)附件3.2并入) |
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10.1*# |
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注册人与Hercules Capital，Inc.于2024年2月28日对贷款和担保协议的第二次修正案 |
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10.2* |
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注册人与Hercules Private Credit Fund 1 LP于2024年3月12日签署的令状协议 |
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31.1* |
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根据1934年《证券交易法》第13 a-14（a）条和第15 d-14（a）条（经修订），对首席执行官进行认证 |
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31.2* |
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根据1934年《证券交易法》（经修订）第13 a-14（a）和15 d-14（a）条规定，对首席财务官进行认证 |
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32.1+ |
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根据18 U.S.C.认证首席执行官和首席财务官第1350条，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过 |
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101.INS* |
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内联XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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101.Sch* |
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具有嵌入Linkbase文档的内联MBE分类扩展架构 |
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104* |
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封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
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*现送交存档。
# 根据S-K法规第601（b）（10）项，本展品的部分（用星号表示）已被省略。
+ 本协议附件32.1中提供的证明被视为与本季度报告10-Q表格一起提供，并且不会被视为根据修订后的1934年证券交易法第18条“提交”，除非注册人通过引用具体纳入该证明。
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目录表
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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AKERO治疗公司 |
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日期：2024年5月10日 |
发信人： |
发稿S/郑家富 |
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郑家富，医学博士，博士 |
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总裁与首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年5月10日 |
发信人： |
/S/威廉·怀特 |
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威廉·怀特 |
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执行副总裁总裁，首席财务官和 企业发展部负责 |
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(首席财务会计官) |
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