10-Q

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的 ☒ 没有 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ☒ 没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人还是小型申报公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人” 和 “小型申报公司” 的定义。


大型加速过滤器 ☒		加速过滤器 ☐
非加速过滤器 ☐		规模较小的申报公司 ☐
		新兴成长型公司 ☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 没有 ☒

截至 2024 年 5 月 1 日，有 90,782,211普通股，每股面值0.01美元，已发行。


		页面
	缩略术语摘要	3
	关于前瞻性陈述的警示声明	4
	第一部分-财务信息	6
第 1 项。	财务报表	6
	截至2024年3月31日（未经审计）和2022年12月31日的合并资产负债表3	6
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并运营报表（未经审计）)	7
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月综合亏损报表（未经审计）	8
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并股东权益报表（未经审计）	9
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并现金流量表（未经审计）	10
	合并财务报表附注（未经审计）	11
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	25
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	39
第 4 项。	控制和程序	41
	第二部分-其他信息	42
第 1 项。	法律诉讼	42
第 1A 项。	风险因素	42
第 2 项。	未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券	42
第 3 项。	优先证券违约	42
第 4 项。	矿山安全披露	42
第 5 项。	其他信息	42
第 6 项。	展品	43
签名		44


2023 年表格 10-K	截至2023年12月31日的财政年度的10-K表年度报告
AAV	腺相关病毒
ACM	致心律失常心肌病
ASC	会计准则编纂
ASGCT	美国基因与细胞疗法学会
BLA	生物制剂许可证申请
BNP	脑利尿肽
cGMP	当前的良好生产规范
CIEMAT	能源、媒体环境和技术研究中心
CIRM	加州再生医学研究所
DCM	扩张型心肌病
DD	Danon 病
DNA	脱氧红糖核酸
艾玛	欧洲药品管理局
欧盟	欧盟
欧洲	欧盟
FA	范可尼贫血
FASB	财务会计准则委员会
食品药品管理局	美国食品药品监督管理局
天哪	大奥蒙德街医院
HNJ	尼诺耶稣儿童医院
ICD	植入式心脏除颤器
查找	研究性新药申请
IPR&D	在研和开发
KCCQ	堪萨斯城心血管问卷
小伙子	白细胞粘附缺陷-I
LV	慢病毒载体
MHRA	药品和保健产品监管局
NYHA	纽约心脏协会
PKD	丙酮酸激酶缺乏症
PKP2-ACM	Plakophilin-2 致心律失常心肌病
PSU	绩效股票单位
研发	研究和开发
Renovacor	Renovacor, Inc. 于 2022 年 12 月 1 日被 Rocket 收购
RSU	限制性股票单位
秒	证券交易委员会
斯坦福	斯坦福大学医学院权威与治疗医学中心
美国	美国
美国公认会计原则	美国公认会计原则
加州大学洛杉矶	加州大学洛杉矶分校

本截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及假设，如果这些陈述没有实现或被证明不正确，可能会导致我们的业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，你可以通过 “目标”、“预测”、“相信”、“可以”、“考虑”、“继续”、“可以”、“设计”、“发展”、“估计”、“期望”、“扩展”、“未来”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“预测”、“” 等词语来识别前瞻性陈述项目”、“追求”、“寻求”、“应该”、“战略”、“目标”、“意愿”、“将” 或这些词语或其他类似术语的否定词。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：

•

我们在临床研究的启动和时间方面实现各种候选药物的预期里程碑的能力；

•

联邦、州和非美国的监管要求，包括美国食品药品管理局对我们当前或任何其他未来候选产品的监管；

•

向美国食品和药物管理局提交监管文件以及获得和维持美国食品药品管理局或其他监管机构对我们的候选产品的批准或其他行动的时间和能力。

•

我们的竞争对手的活动，包括关于竞争产品发布时间、定价和折扣的决定；

•

我们的临床试验的安全性和有效性结果以及批准候选产品所需的其他测试是否提供了数据，以保证临床试验的进展、潜在的监管部门批准或我们的任何候选产品的进一步开发；

•

我们开发、收购和推广候选产品、招募足够数量的患者参与并成功完成临床研究的能力，以及我们在当前预期的时间范围内或根本没有能力申请此类候选产品并获得监管部门批准的能力。

•

我们有能力为我们的候选产品和任何其他未来的候选产品建立关键合作和供应商关系；

•

我们发展销售和营销能力或与第三方签订协议以销售和营销我们的任何候选产品的能力；

•

我们收购更多业务、组建战略联盟或创建合资企业的能力，以及我们从此类收购、联盟或合资企业中获益的能力。

•

我们成功开发和商业化我们可能许可的任何技术或我们可能收购的产品的能力；

•

发展我们为 AAV 计划的直接制造能力；

•

我们有能力扩大产品线，以靶向与我们的基因疗法技术兼容的其他适应症；

•

我们在目前或将来开展业务的非美国司法管辖区成功开展业务的能力，包括遵守适用的监管要求和法律。

•

我们获得和执行专利以保护我们的候选产品的能力，以及我们成功保护自己免受不可预见的第三方侵权索赔的能力；

•

我们的业务和运营市场的预期趋势和挑战；

•

我们对资本需求的估计；以及

•

我们获得额外融资并在必要时筹集资金以资助运营或寻求商机的能力。

我们提醒您，上述清单可能不包含本10-Q表季度报告中的所有前瞻性陈述。

本10-Q表季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件或未来财务业绩的看法，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。我们在本10-Q表季度报告中包含的重要因素，特别是在10-K表中以引用方式纳入的截至2023年12月31日年度报告的 “风险因素” 部分，这些因素可能导致实际业绩或事件与我们的前瞻性陈述存在重大差异。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。我们的前瞻性陈述不反映我们未来可能进行或参与的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。

您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，并了解我们的未来实际业绩、业绩或成就可能与我们的预期存在重大差异。除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述。

本10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务和某些疾病市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些疾病的发病率和流行率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性和实际事件的影响，或者情况可能与这些信息中反映的事件和情况存在重大差异。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编制的报告、研究调查、研究和类似数据中获得该行业、业务、市场和其他数据。本季度报告包含此处描述的某些文件中包含的某些条款的摘要，但要获得完整的信息，请参考实际文件。所有摘要全部由实际文件作了限定。


	2024年3月31日			2023年12月31日
	（未经审计）
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	35,276		$	55,904
投资		295,037			317,271
预付费用和其他流动资产		14,846			5,047
流动资产总额		345,159			378,222
财产和设备，净额		39,337			39,172
善意		39,154			39,154
无形资产		25,150			25,150
受限制的现金		1,362			1,372
存款		533			533
投资		-			34,320
经营租赁使用权资产，净额		4,768			3,901
融资租赁使用权资产，净额		43,979			44,517
总资产	$	499,442		$	566,341
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计费用	$	30,085		$	45,789
经营租赁负债，当前		1,064			925
融资租赁负债，当前		1,808			1,791
流动负债总额		32,957			48,505
经营租赁负债，非流动		3,714			2,973
融资租赁负债，非当期		19,363			19,353
其他负债		1,906			2,936
负债总额		57,940			73,767
承付款和意外开支（注十三）

股东权益：
优先股，$0.01面值，授权 5,000,000股份：
A系列可转换优先股； 300,000指定股份； 0已发行和流通股份		-			-
B系列可转换优先股； 300,000指定股份； 0已发行和流通股份		-			-
普通股，$0.01面值， 120,000,000授权股份； 90,646,590和 90,282,267分别于 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份		906			903
额外的实收资本		1,462,155			1,450,722
累计其他综合收益（亏损）		(135	)		319
累计赤字		(1,021,424	)		(959,370	)
股东权益总额		441,502			492,574
负债和股东权益总额	$	499,442		$	566,341

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。


	截至3月31日的三个月
	2024			2023
收入	$	-		$	-

运营费用：
研究和开发		45,227			46,371
一般和行政		22,148			15,823
运营费用总额		67,375			62,194
运营损失		(67,375	)		(62,194	)
利息支出		(471	)		(468	)
利息和其他收入，净额		3,029			1,908
投资折扣的增加，净额		2,763			2,419
净亏损	$	(62,054	)	$	(58,335	)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损	$	(0.66	)	$	(0.73	)
已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股		93,549,884			79,453,519

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。


										累积的
							额外			其他						总计
	普通股				财政部		付费			全面			累积的			股东
	股份		金额		股票		资本			收入/（损失）			赤字			公平
截至2023年12月31日的余额		90,282,267	$	903	$	-	$	1,450,722		$	319		$	(959,370	)	$	492,574
根据行使股票期权发行普通股		73,745		-		-		1,184			-			-			1,184
根据限制性股票单位的归属发行普通股		290,578		3		-		(3	)		-			-			-
未实现的投资综合亏损		-		-		-		-			(454	)		-			(454	)
基于股票的薪酬		-		-		-		10,252			-			-			10,252
净亏损		-		-		-		-			-			(62,054	)		(62,054	)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额		90,646,590	$	906	$	-	$	1,462,155		$	(135	)	$	(1,021,424	)	$	441,502


											累积的
								额外			其他						总计
	普通股				财政部			付费			全面			累积的			股东
	股份		金额		股票			资本			收入/（损失）			赤字			公平
截至2022年12月31日的余额		79,123,312	$	791	$	(47	)	$	1,203,074		$	(357	)	$	(713,775	)	$	489,686
根据行使股票期权发行普通股		88,429		1		-			1,113			-			-			1,114
根据限制性股票单位的归属发行普通股		126,060		1		-			(1	)		-			-			-
根据行使认股权证发行普通股		126,093		1		-			6			-			-			7
根据市场发行计划发行普通股，扣除发行成本		948,300		10		-			17,212			-			-			17,222
未实现的投资综合收益		-		-		-			-			267			-			267
基于股票的薪酬		-		-		-			8,915			-			-			8,915
净亏损		-		-		-			-			-			(58,335	)		(58,335	)
截至2023年3月31日的余额		80,412,194	$	804	$	(47	)	$	1,230,319		$	(90	)	$	(772,110	)	$	458,876

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。


	截至3月31日的三个月
	2024			2023
经营活动：
净亏损	$	(62,054	)	$	(58,335	)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
财产和设备的折旧和摊销		1,716			1,135
融资租赁使用权资产的摊销		538			538
基于股票的薪酬		10,252			8,915
投资折扣的增加，净额		(2,754	)		(2,343	)
运营资产和负债的变化：
预付费用和其他资产		(1,151	)		866
应付账款和应计费用		(2,413	)		(7,750	)
经营租赁负债和使用权资产，净额		13			97
融资租赁负债		27			37
其他负债		(1,030	)		(720	)
用于经营活动的净现金		(56,856	)		(57,560	)
投资活动：
购买投资		(63,947	)		(96,034	)
投资到期所得收益		101,016			62,335
为收购使用权资产而支付的款项		-			(7	)
购买财产和设备		(2,035	)		(3,015	)
由（用于）投资活动提供的净现金		35,034			(36,721	)
筹资活动：
根据行使股票期权发行普通股		1,184			1,114
根据市场发行发行普通股计划，扣除发行成本		-			17,222
根据行使认股权证发行普通股		-			7
融资活动提供的净现金		1,184			18,343
现金、现金等价物和限制性现金的净变动		(20,638	)		(75,938	)
期初现金、现金等价物和限制性现金		57,276			141,857
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	36,638		$	65,919

非现金融资和投资活动的补充披露：
应计购买的财产和设备，期末余额	$	923		$	1,794
投资到期应收账款和购买应付账款、期末余额		8,648			-
经营租赁负债		1,134			-
未实现（亏损）投资收益	$	(454	)	$	267

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 是一家全面整合的后期生物技术公司，专注于开发针对罕见和毁灭性疾病的首个、唯一和同类最佳的基因疗法，具有直接的靶向作用机制和明确的临床终点。该公司有三临床阶段活体外慢病毒载体计划，包括以下项目：

•

范可尼贫血，骨髓中的一种遗传缺陷，会减少血细胞的产生或促进有缺陷的血细胞的产生；

•

白细胞粘附缺陷-I，一种导致免疫系统出现故障的遗传性疾病；以及

•

丙酮酸激酶缺乏症，一种导致慢性非球形红细胞溶血性贫血的红细胞常染色体隐性遗传疾病。

2023 年 9 月，美国食品药品管理局接受了生物制剂许可申请，并批准了用于治疗重度 LAD-I 的 RP-L201 的优先审查。FA第二阶段研究的治疗已于2023年完成，预计将于2024年在美国和欧盟提交FA的监管申请。针对不太常见的FA亚型C和G的基因治疗计划的其他工作正在进行中。

在美国，该公司还有二临床阶段和一临床前阶段在活体中与腺相关的病毒程序，包括以下程序：

•

达农病，一种多器官溶酶体相关疾病，因心力衰竭导致过早死亡。DD 计划目前正在进行第 2 阶段试验。

•

Plakophilin-2 心律失常性心肌病，一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌肉质量逐渐减少、右心室严重扩张、发育异常、心肌纤维脂肪置换以及心律失常和猝死倾向高。该计划已获得美国食品药品管理局对一项研究性新药申请的批准，该公司已启动一项1期研究。

•

BAG3 扩张型心肌病，这是最常见的心肌病，其特征是心壁逐渐变薄，导致无法泵血的心室增大。该公司使用基于 AAV9 的重组基因疗法，旨在减缓或阻止 BAG3-DCM 的进展。

根据特许权使用许可协议，公司对所有这些候选产品拥有全球商业化和开发权。

风险和流动性

该公司自成立以来没有产生任何收入并蒙受了损失。公司的运营受到某些风险和不确定性的影响，包括候选药物开发的不确定性、技术不确定性、专利和专有权利的不确定性、没有商业制造经验、营销或销售能力或经验、对关键人员的依赖、遵守政府法规以及获得额外融资的需求。在商业化之前，目前正在开发的候选药物将需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。

该公司的候选产品处于开发和临床阶段。无法保证公司的研发将成功完成，无法保证公司的知识产权将获得足够的保护，开发的任何产品都将获得必要的政府批准，也无法保证任何经批准的产品都具有商业可行性。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）将从产品销售中获得可观的收入。该公司在技术快速变化以及来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。

公司的合并财务报表是在正常业务过程中持续经营、资产变现和负债清偿的基础上编制的。该公司的运营现金流为负，累计赤字为美元1.02截至 2024 年 3 月 31 日，已达十亿。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司有 $330.3百万现金、现金等价物和投资。不包括在美元中330.3百万现金、现金等价物和投资是尚未收到的证券到期时的应收账款8.6百万美元作为预付费用和其他流动资产的一部分入账。对这笔应收款进行调整后，现金、现金等价物和投资的净余额将为美元338.9百万。该公司预计，这些资源将足以为公司到2026年的运营费用和资本支出需求提供资金。

2022年2月28日，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就一项市场发行计划签订了销售协议（“销售协议”）（“销售协议”），根据该计划，公司可以不时自行决定发行和出售面值为美元的普通股0.01每股，总发行价最高为 $200通过Cowen作为其销售代理获得百万股（“股票”）。2023年9月12日，公司和Cowen签订了一项修正案（“经修订的销售协议”），根据该修正案，市场发行计划下的可用总发行金额降至美元180.0百万。通过 2024年3月31日，该公司已出售 4.2百万股普通股，净收益为美元63.8根据市场发行计划，百万美元（见附注8 “股东权益”）。在此期间，该公司没有根据市场发行计划出售任何股票截至2024年3月31日的三个月。

从长远来看，公司的未来生存能力取决于其从经营活动中产生现金或筹集额外资本为其运营融资的能力。该公司未能在需要时筹集资金，可能会对其财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。

列报基础、合并原则和重要会计政策摘要

演示基础

随附的未经审计的中期合并财务报表应与2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的截至2023年12月31日的公司合并财务报表一起阅读。未经审计的中期合并财务报表是在与经审计的年度财务报表相同的基础上编制的，管理层认为，这些调整反映了所有调整，仅包括正常的经常性调整，这些调整是公允列报公司截至2024年3月31日的合并财务状况以及截至2024年3月31日的三个月的经营业绩和现金流所必需的。这些合并附注中披露的与截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月相关的财务数据和其他信息未经审计。截至2024年3月31日的三个月业绩不一定表示截至2024年12月31日的年度以及任何其他中期或任何未来年份或时期的预期业绩。

重要会计政策

在编制截至2024年3月31日的三个月的合并财务报表时使用的重要会计政策与2023年10-K表中合并财务报表附注3中披露的政策一致，此处还列出了最重要的保单。

整合原则

合并财务报表代表根据美国公认会计原则对公司及其子公司的账目进行了合并。在合并中，所有公司间账户均已清除。

估算值的使用

按照美国公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于商誉和无形资产减值、研发费用的应计以及股权交易和股票奖励的估值。估计数和假设的变化反映在已知期间报告的结果中。实际结果可能与这些估计有所不同。

现金、现金等价物和限制性现金包括银行存款、存款证和金融机构的货币市场账户。现金等价物由于其短期性质，按近似于公允价值的成本进行记账，而且公司认为不存在重大信用风险敞口。公司将所有自购买之日起三个月或更短期限的高流动性投资视为现金等价物。公司的现金和现金等价物账户有时会超过联邦保险限额。公司在此类账户中没有遭受任何损失。

限制性现金包括银行开具的与公司经营租赁相关的信用证抵押存款（更多披露信息见附注12 “租约”），以及为支持公司信用卡的银行签发的信用证提供抵押的存款。现金、现金等价物和限制性现金包括以下内容：


	2024年3月31日		2023年12月31日
现金和现金等价物	$	35,276	$	55,904
受限制的现金		1,362		1,372
现金、现金等价物和限制性现金总额	$	36,638	$	57,276

信用风险和资产负债表外风险的集中

使公司面临信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及可供出售的证券。公司在高质量的金融机构中维持现金和现金等价物余额，因此，公司认为此类基金的信用风险最小。公司的有价证券包括美国国债和公司债券。公司的投资政策限制了公司可以投资于任何一种投资的金额，并要求公司持有的所有投资的评级至少为AA/AA3，从而降低了信用风险敞口。

投资

投资包括美国国债和公司债券。管理层在收购这些证券时确定其适当分类，并在每个资产负债表日评估此类分类的适当性。根据FASB ASC 320 “投资-债务和股权证券”，该公司将其投资归类为可供出售。投资按公允价值入账，未实现损益作为股东权益累计其他综合收益（亏损）的一部分，在合并综合亏损报表中列为综合亏损总额的一部分，直至变现。已实现收益和亏损在特定识别基础上计入投资收益。当存在未实现亏损时，公司估计投资的预期信贷损失。与信贷相关的未实现亏损在公司的合并运营报表中确认，与信用无关的未实现亏损在累计的其他综合收益（亏损）中确认。在截至2024年3月31日的三个月中而且 2023 年，有不与信贷相关的未实现亏损。在结束的三个月中 2024 年 3 月 31 日，有 $0.5 百万美元的未实现投资净亏损。在截至 2023 年 3 月 31 日的三个月中，有 $0.3百万美元的未实现投资净收益。

无形资产

在相关研发工作完成或放弃之前，与在建研发项目相关的无形资产被视为无限期。如果开发完成（这通常是在获得监管部门批准销售产品时发生的），则相关资产将被视为有限寿命，然后将根据其当时各自的估计使用寿命进行摊销。经确定公允价值下降的IPR&D无形资产向下调整，支出在合并运营报表的研发费用中确认。这些知识产权与开发无形资产至少每年进行一次测试，或者在触发事件发生时进行测试，该触发事件可能表明存在潜在减值，这些指标包括研发活动的进展、资产的预计发展变化以及监管环境和未来商业市场的变化。如果发生表明潜在减值的触发事件，公司将进行定量分析，以确定公允价值是否更有可能低于账面金额。

公司必须披露所有按公允价值报告的资产和负债的信息，以便评估用于确定报告的公允价值的投入。FASB ASC 820，《公允价值衡量和披露》，在可用时建立了所用投入的层次结构。可观察的输入是市场参与者根据从独立于公司的来源获得的市场数据对资产或负债进行定价时使用的输入。不可观察的输入是反映公司对市场参与者在资产或负债定价时将使用的投入的假设的输入，是根据当时情况下可用的最佳信息得出的。公允价值层次结构仅适用于用于确定投资报告的公允价值的估值投入，不能衡量投资信贷质量。公允价值层次结构的三个层次描述如下：

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1级-根据公司在计量日能够获得的相同资产或负债的活跃市场未经调整的报价进行估值。

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第二级-基于非活跃市场或所有重要投入均可直接或间接观察到的市场中类似资产或负债的报价进行估值。

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第 3 级-需要反映公司自身假设的估值，这些假设既对公允价值衡量很重要，又不可观察。

如果估值基于市场上不太可观察或不可观察的模型或输入，那么公允价值的确定需要更多的判断力。因此，对于归类为3级的工具，公司在确定公允价值时作出的判断程度最大。金融工具在公允价值层次结构中的级别基于对公允价值衡量具有重要意义的所有输入的最低水平。由于大多数金融工具的短期性质，公司金融工具（包括现金和现金等价物、限制性现金、存款、应付账款和应计费用）的公允价值接近其各自的账面价值。

认股证

根据FASB ASC 480《区分负债与股权》和/或FASB ASC 815 “衍生品和套期保值”，公司将股票认股权证列为股票工具、负债或衍生负债，视认股权证协议的具体条款而定。负债分类认股权证在每个报告期均按其估计公允价值入账，直至其行使、终止、重新分类或以其他方式结算。负债分类认股权证的估计公允价值的变动包含在公司合并运营报表中的利息和其他收入中。

股票薪酬

公司向员工和非员工发放股票奖励，通常以股票期权、RSU和PSU的形式发放。

公司根据授予日奖励的公允价值，衡量为换取股权工具奖励而获得的员工和非雇员服务的薪酬支出。股票期权和限制性股票单位的成本在奖励的必要服务期内以直线方式予以确认，没收将在发生时予以确认。PSU 的归属条件是基于绩效的，当与 PSU 相关的绩效目标有可能实现并授予奖励时，将认可 PSU 的成本。

公司在其合并运营报表中对股票薪酬支出进行分类，其分类方式与对奖励获得者的工资成本和服务进行分类或对奖励获得者的服务付款进行分类的方式相同。

最近取得的里程碑

2023 年 2 月 7 日，我们宣布 RP-A501 获得了美国食品药品管理局的再生医学高级疗法认证，2023 年 5 月 31 日，我们获得了 EMA 的优先药物认定。2023 年 9 月 12 日，我们宣布在 DD 中 RP-A501 的关键研究设计上与美国食品药品管理局达成一致，该全球研究的入组工作正在进行中。

Plakophilin-2 致心律失常心肌病

心律失常性心肌病是一种遗传性心脏疾病，其特征是心律失常和猝死倾向高、心肌质量逐渐减少、严重的右心室扩张、发育异常和心肌纤维脂肪置换。最常见的是，心肌病最初表现为右心室自由壁，因此该疾病被称为致心律失常的右心室发育不良/心肌病。但是，由于还观察到左显性和双心室形式，这导致了最近使用ACM一词。PKP2 基因的突变是家族 ACM 最常见的基因鉴定病因。PKP2 编码蛋白质 Plakophilin-2，该蛋白是桥体的一种成分，一种参与细胞间粘附的细胞间复合物。PKP2 还参与心肌细胞之间钙信号传导的转录调节。PKP2 突变患者通常是杂合子，心肌中 PKP2 的表达降低。平均表现为35岁，患者终身患心律失常、结构性心室异常和心脏性猝死的风险非常高。

目前尚无已证明对ACM非常有效的特定药物疗法，目前的治疗方案遵循标准的心室心律失常和心肌病指南，其中包括生活方式的改变（即运动限制），包括β受体阻滞剂、抗心律失常药和利尿剂等药物治疗。这些疗法的使用是由心律失常负担和心肌病的严重程度所驱动的。这些疗法不会改变疾病的病程，通常仅提供对症和/或姑息支持。诊断后，很大一部分患者会接受植入式心脏除颤器，用于心室心律失常和心脏性猝死的初级或二级预防。值得注意的是，ICD 不能治愈，危及生命的突破性心律失常可能持续存在，死亡风险持续存在。此外，ICD 不能阻止心力衰竭发展为末期心力衰竭。解雇ICD虽然可以挽救生命，但却是身体和情感上的创伤事件。病情发展为终末期心力衰竭的患者可考虑接受心脏移植，心脏移植虽然可以治愈潜在疾病，但其本身也与显著的发病率和死亡率有关。因此，这些人群中存在大量未得到满足的医疗需求。据估计，PKP2-ACM 在美国和欧盟的患病率为 50,000 人。

我们目前有一个针对 PKP2-ACM 的 AAV 程序，即 RP-A601，它是一种表达 pkp2a 的重组 Aavrh.74 载体。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因中的杂合致病性突变引起，导致心肌中 PKP2 的表达降低。曾经使用过的基因疗法可以在疾病早期解决疾病的根本原因（PKP2缺乏），可以减轻早期的电气重构，降低与ACM相关的危及生命的心律失常和心脏性猝死的风险，从而可能阻碍不可逆的心脏结构变化的发展。预防突触发作、危及生命的心律失常、心脏性猝死、ICD 休克以及由此产生的焦虑、不适和住院，预计将大大改善生活质量和存活率。此外，这种方法可以使患者不必终身服用多种心律失常和心力衰竭药物，这些药物对 PKP2-ACM 不具有特异性，与自身的副作用有关，从而使患者有机会不受运动限制，减少对心律失常、心悸、ICD 休克和晚期心力衰竭进展的担忧。

2023 年 5 月，我们在美国基因与细胞疗法学会第 26 届年会上发布了 RP-A601 的临床前疗效数据。由发起人进行的非临床研究，RP-A601 已证明可有效改变 PKP2 驱动的 ACM 的自然病史。在接受该研究药物治疗的 PKP2 cKO 动物中，100% 的存活期延长至测得的最长时间点（5 个月），心脏扩张和心肌纤维脂肪置换/纤维化减少，左心室功能得以保持，心律失常表型得到缓解。未经治疗的 PKP2 cKO 小鼠的中位存活率约为一个月。这些结果于2024年1月发表在《循环：基因组与精准医学》杂志上。

我们已经启动了一项针对 RP-A601 的多中心 1 期研究。这项多中心 1 期剂量递增试验将评估 RP-A601 对至少六名患有 ICD 和心律失常总体高风险的成人 PKP2-ACM 患者的安全性和初步疗效。该研究将评估 RP-A601 对 PKP2 心肌蛋白表达、心脏生物标志物以及危及生命的心室心律失常和心脏性猝死的临床预测指标的影响。剂量递增试验的患者将接受单剂量的 RP-A601。起始剂量为 8 x 1013Gc/kg。

最近取得的里程碑

我们已经在代表 PKP2-ACM 的动物模型中实现了 RP-A601 的临床前概念验证，完成了药理学和 GLP 毒理学研究，生产了 GMP 药物产品，并开发了适当的效力测定以支持 I 期研究。2023 年 5 月 9 日，我们宣布获得 FDA 批准新药临床试验，2023 年 6 月 8 日，我们宣布收到 FDA 快速通道和孤儿药认证。美国第一阶段研究的注册工作正在进行中。

BAG3 扩张型心肌病

扩张型心肌病是最常见的心肌病，其特征是心壁逐渐变薄，导致无法泵血的心室肿大。在20-50％的DCM患者中，可以发现DCM的家族性关联，多达40％的家族性患者具有可识别的遗传病因。BAG3基因（与BCL-2相关的athanogene 3）的突变是家族性DCM中观察到的较常见的致病性遗传变异之一，这些变异具有很高的渗透性，在BAG3基因中具有致病遗传变异的个体中，约有80％在40岁以上时会出现DCM。BAG3 蛋白与多种细胞功能有关，包括心脏收缩力、蛋白质质量控制（作为共同伴侣）、心肌细胞结构支持和抗细胞凋亡。BAG3 相关的扩张型心肌病 (BAG3-DCM) 会导致早发、迅速进展的心力衰竭和显著的死亡率和发病率。我们估计，在美国，与BAG3相关的DCM的患病率多达3万人。

目前，具有BAG3突变的DCM患者接受心力衰竭标准治疗，包括血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂、奈普利辛抑制剂、β-肾上腺素能受体拮抗剂或β受体拮抗剂、醛固酮拮抗剂和/或利尿剂，以及某些生活方式的改变，并且不解决疾病的根本原因。满足特定参数的患者还可以接受植入式心律复律除颤器、心脏再同步设备或两者的组合。目前尚无直接针对BAG3相关DCM潜在机制的疗法，与与BAG3变异无关的DCM患者相比，被诊断为BAG3相关DCM的患者进展到终末期心力衰竭和死亡的速度似乎更快。例如，大约 19% 的 BAG3-DCM 患者需要机械心脏支持、心脏移植或在诊断 12 个月后出现与心力衰竭相关的死亡，几乎是同期非 BAG3-DCM 患者的两倍。

2022年12月，我们完成了对Renovacor的收购，该收购为Rocket提供了基于重组AAV9的基因治疗计划，该计划旨在提供一种功能齐全的BAG3基因，以提高心肌细胞中的BAG3蛋白水平，减缓或阻止 BAG3-DCM 的进展。AAV9-BAG3 的初步概念验证已在 Bag3-Knockout 小鼠模型的研究中得到证实，该模型表明，与未经治疗的敲除小鼠相比，接受治疗的小鼠的射血分数有所提高，在注射后 4 周和 6 周的时间点，射血分数与行走测试对照组相当。

最近取得的里程碑

我们正在评估该计划的最佳开发路径，并计划在 2024 年提交 BAG3-DCM 的临床试验报告。

血液学项目

Fanconi 贫血补充组 A

FA是一种罕见且危及生命的DNA修复疾病，通常由单个FA基因的突变引起。据估计，60％至70％的病例来自Fanconi-A基因的突变，这是我们计划的重点。FA 通常会导致骨髓衰竭、发育异常、髓系白血病和其他恶性肿瘤，通常发生在生命的最初几年和几十年中。骨髓再生障碍是骨髓中不再产生任何或极少的红细胞和白细胞和血小板，从而导致感染和出血，是FA早期发病和死亡的最常见原因，发病率中位数在10岁之前。白血病是第二常见的死亡原因，最终发生在大约20％的患者晚年。实体器官恶性肿瘤，例如头颈癌，也可能发生，尽管在生命的头二到三十年中发生率较低。

尽管异基因（捐赠者介导）造血干细胞移植（目前最常用的FA疗法）的改善导致该疾病频繁的血液学纠正，但造血干细胞移植与急性和长期风险有关，包括移植相关死亡率、移植物失败和移植物对宿主病，这是一种以胃肠道溃疡痛为特征的异基因移植有时致命的副作用，肝毒性和皮疹，以及后续癌症的风险增加。我们在FA中的基因疗法计划旨在在疾病早期使用患者自己的干细胞进行最低毒性的血液学矫正，并且无需调理即可给药。我们认为，开发一种广泛适用的自体基因疗法可以为这些患者带来变革。

我们的每项血液学项目都利用第三代自失活的心室干细胞来纠正患者造血干细胞的缺陷，HSC是骨髓中发现的细胞，能够在患者的一生中产生血细胞。造血干细胞的遗传编码缺陷可能导致严重的、可能危及生命的贫血，这是指患者的血液中缺乏足够正常运作的红细胞，无法将氧气输送到全身。干细胞缺陷还可能导致白细胞严重减少，可能危及生命，从而易受感染，并导致血液凝固的血小板减少，这可能导致严重且可能危及生命的出血发作。FA 患者存在遗传缺陷，无法正常修复骨髓血细胞内的基因和染色体，这通常会导致骨髓衰竭、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征类型的血液癌的发展。FA 患者通常还会出现先天性缺陷。足协患者的平均寿命估计为30至40年。据估计，在美国和欧盟，FA的患病率约为4,000名患者。鉴于非病症患者的疗效，现在据信每年可能出现的市场机会是美国和欧盟共有400至500名患者。

我们目前有一个活体外基于 LV 的程序，目标是 FA、RP-L102。RP-L102 是我们领先的 LV 项目，由西班牙马德里领先的研究机构能源、环境与技术研究中心授权。我们在斯坦福大学医学院权威与治疗医学中心、伦敦大奥蒙德街医院和西班牙的儿童耶稣医院进行了治疗 FA RP-L102 患者的二期注册临床试验，完成了治疗。该试验共治疗了来自美国和欧盟的12名患者。在斯坦福大学的美国 1 期研究中，又有两名患者接受了治疗，因此在 Rocket 赞助的临床试验中，共有 14 名患者接受了 RP-L102 治疗。患者接受单次静脉注射利用新鲜细胞的 RP-L102 和 “流程 B”，该过程结合了经过改进的干细胞富集工艺、转导增强剂以及商业级载体和最终药物产品。

我们正在进行的2期研究的主要终点是治疗后至少一年的骨髓干细胞对丝裂霉素C（一种DNA破坏剂）产生耐药性。根据与美国食品药品管理局和欧洲药品管理局达成的协议，导致骨髓修复超过10％丝裂霉素C耐药阈值的植入可以支持上市申请批准。

2022 年 12 月，我们在第 64 届大会上公布了 RP-L102 的阳性临床数据第四ASH 年会。在随访时间超过 12 个月的 10 名可评估患者中，RP-L102 对至少有 6 名进行了表型校正，骨髓衍生菌落形成细胞对 MMC 的耐药性增强、伴随的基因校正和血液学稳定就证明了这一点。正如外周血和骨髓VCN所证明的那样，第七名患者表现出基因校正逐渐增强的证据，最近出现了MMC耐药性，并且在随访36个月后可能出现了血液学稳定性指标。根据一项试验方案，主要终点已经达到，在该试验方案中，统计学和临床意义要求至少有五名患者在两个或更多时间点达到比基线高出至少10％的MMC耐药性，同时提供基因校正和临床稳定的证据。RP-L102 的安全性非常好，并且该治疗在没有任何细胞毒性条件的情况下进行治疗，耐受性良好。未观察到与 RP-L102 相关的骨髓发育异常、克隆优势或插入诱变的迹象。

我们之前曾透露，该试验中最初有移植证据的五名患者中有一人在给药 RP-L102 大约 22 个月后出现了 T 细胞淋巴细胞淋巴瘤。淋巴瘤的手术活检显示，在血液和骨髓中伴随的VCN分别为0.26和0.42时，淋巴瘤的基因标记可以忽略不计（VCN为0.003）。这些发现最终表明，淋巴瘤不是由LV介导的插入引起的，因为肿瘤中基本上没有基因标记（非常低但可检测的VCN可能是肿瘤标本中血细胞的结果）。FA 是一种癌症易感综合征，癌症可能发生在 10 岁以下的患者身上。重要的是，该患者耐受了淋巴瘤的诱导化疗，没有出现明显的并发症，目前处于完全缓解状态。基因校正的造血细胞的存在可能提高了该患者对化疗的总体耐受性。

2023 年 5 月，我们在 ASGCT 26 上发布了 RP-L102 的最新临床数据第四年度会议。截至数据截止日期（2023 年 4 月 17 日），RP-L102 为 12 名可评估患者中的 8 名提供了持续的基因校正，在 12 名可评估的患者中，有 7 名进行了全面的表型校正，骨髓衍生菌落形成细胞对丝裂霉素C（MMC）的耐药性增加和血液学稳定就证明了这一点。RP-L102 的安全性仍然非常好，没有与 RP-L102 相关的骨髓发育不良、克隆占主导地位或插入诱变的迹象。在有表型、遗传和血液学移植证据的七名患者中均观察到多克隆整合模式。关键试验的注册和治疗已经完成。

预期里程碑

2024 年 4 月 2 日，我们宣布欧洲药品管理局接受了我们的 RP-L102 上市许可申请。我们正在与美国食品药品管理局敲定化学、制造和控制一揽子计划，并预计在2024年上半年向美国食品药品管理局提交BLA。

白细胞粘附缺陷-I

LAD-I 是一种罕见的常染色体隐性遗传性白细胞粘附和迁移疾病，由白细胞的突变引起 ITGB2β-2 整合素成分 CD18 的基因编码。CD18的缺乏会导致中性粒细胞（抗感染白细胞的子集）离开血管进入需要这些细胞来对抗感染的组织的能力受损。与许多罕见疾病一样，发病率的准确估计很难得到证实；但是，迄今为止，已经报告了数百例严重程度的病例。据信大多数 LAD-I 患者患有严重的疾病。在未接受异基因造血干细胞移植的患者中，重度 LAD-I 以反复发作、危及生命的感染和大量婴儿死亡率而著称。据报道，在没有异基因 HCST 的情况下，到两岁时，重度 LAD-I 的死亡率为 60% 至 75%。

我们目前有一个活体外针对 LAD-I、RP-L201 的计划。RP-L201 是一项临床项目，我们已获得 CIEMAT 的许可。加州大学洛杉矶分校及其Eli和Edythe Broad再生医学与干细胞研究中心是LAD-I注册临床试验的美国领先临床研究中心，HNJ和GOSH分别是西班牙和伦敦的主要临床研究中心。这项研究已获得CIRM的590万美元的 CLIN2 拨款，用于支持LAD-I基因疗法的临床开发。

这项开放标签、单臂、支持 1/2 期注册的 RP-L201 临床试验已经治疗了九名重度 LAD-I 患者，以评估 RP-L201 的安全性和耐受性。2019 年第三季度，第一位患者在加州大学洛杉矶分校接受了 RP-L201 的治疗。该研究的第 1 阶段和第 2 阶段的注册现已完成；美国和欧洲的 3 个调查中心已有 9 名患者接受了 RP-L201 治疗。

2022年12月，我们在第64届ASH年会上公布了积极的临床数据。该演示包括先前披露的所有患者在 RP-L201 输注后三到二十四个月随访的主要数据，以及七名患者在输液后 12 个月或更长时间内的总存活率数据。根据Kaplan Meier的估计，我们观察到输液后12个月的总存活率为100％，所有9名LAD-I患者的所有住院、感染和炎症相关住院人数以及长期住院人数均在统计学上显著降低，可用随访时间为3至24个月。所有年龄在三个月至九岁的患者中，超过 10% 的中性粒细胞表现出持续的 CD18 恢复和表达（范围：20%-87%，中位数：56%）。数据还显示了与LAD-i相关的皮疹得到缓解和伤口修复能力恢复的证据。RP-L201 的安全性在迄今为止没有与 RP-L201 相关的严重不良事件的所有患者中都非常有利。此前已经披露了与其他研究程序（包括白消安调理）相关的不良事件，这些不良事件与这些药物和程序的耐受性概况一致。

2023年5月，在ASGCT第26届年会上，我们对第1/2期临床试验中所有九名患者进行了12至24个月随访的最新数据，显示输液后12个月的总存活率为100％。所有患者继续显示出与 LAD-i 相关的皮疹缓解和伤口修复能力恢复的证据，RP-L201 的安全性状况仍然非常好，随访时间为 12-36 个月。没有观察到具有复制能力的慢病毒的证据。插入部位分析表明，整个队列中存在高度多克隆整合模式。

最近实现和预期的里程碑

美国食品药品管理局接受了 RP-L201 的 BLA 申请，并于 2023 年 10 月进行了优先审查，《处方药使用者费用法》的初始日期为 2024 年 3 月 31 日。2024年2月13日，审查时间延长了三个月，至2024年6月30日，以便有更多时间审查Rocket为回应FDA信息请求而提交的澄清化学、制造和控制信息。美国食品和药物管理局进一步证实，不需要召开咨询委员会会议。

丙酮酸激酶缺乏症

红细胞 PKD 是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由编码红细胞糖酵解途径组成部分的丙酮酸激酶 L/R 基因突变引起。PKD 的特征是慢性非球形红细胞溶血性贫血，这种疾病中，红细胞无法呈现出正常的球形并被分解，导致向细胞输送氧气的能力降低，贫血严重程度从轻度（无症状）到严重不等，可能导致儿童死亡或需要经常终身输注红细胞。儿科群体是 PKD 患者中最常见、受影响最严重的亚组，PKD 通常会导致脾肿大（脾脏异常肿大）、黄疸和慢性铁超负荷，这可能是慢性溶血和用于治疗该疾病的红细胞输血造成的。据信，贫血严重程度的变异部分源于可能影响丙酮酸激酶L/R基因的大量不同突变。据估计，在美国和欧盟白人中，疾病发病率在百万分之3.2至51例之间。业内估计表明，美国和欧盟已经诊断出至少2,500例病例。市场研究表明，将基因疗法应用于更广泛的人群可以将市场机会从每年约250名患者增加到500名。

我们目前有一个活体外基于 LV 的程序，针对 PKD，RP-L301。RP-L301 是一项临床阶段项目，我们已获得 CIEMAT 的许可。

我们正在进行一项全球 1 期开放标签、单臂临床研究，已在美国和欧洲招收了 2 名成人患者和 2 名儿科患者（年龄在 8-17 岁之间），旨在评估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性。斯坦福大学是美国成人和儿科患者的牵头机构，HNJ是欧洲儿科的牵头机构，希门尼斯迪亚兹基金会大学医院是欧洲成人患者的牵头机构。在第一阶段研究中，成人和儿童入组均已完成。

2023 年 5 月，我们在ASGCT 第 26 届年会（截止日期为 2023 年 5 月 3 日）上提供了积极的最新临床数据，其中包括两名接受治疗的成年患者长达 30 个月的随访以及首位接受 RP-L301 治疗的儿科患者的早期临床数据。两名成年患者在输液后长达 30 个月内均观察到稳健而持续的疗效，血红蛋白正常化（基线治疗前水平在 7.0-7.5 g/dL 范围内）、溶血参数改善以及红细胞输血独立性证明了这一点。此外，两名成年患者均报告说，通过正式的生活质量评估，生活质量有所改善。安全性表现仍然非常好，两名成年患者均未出现与RP-L301相关的严重不良事件。在 RP-L301 后 24 个月内，两名成年患者外周血和骨髓的插入部位分析显示出高度多克隆模式，并且没有插入诱变的证据。首例儿科患者输液 RP-L301 耐受性良好，在第 15 天完成了植入，输液后不到一个月出院，没有与 RP-L301 相关的严重不良事件，也没有早期疗效迹象。植入后没有红细胞输血要求。在第一阶段研究中，成人和儿童入组均已完成。

2023 年 10 月，我们在第 30 次会议上公布了积极的最新临床数据第四ESGCT年度大会（数据截止日期为2023年10月9日），包括对成人队列进行长达36个月的随访，对儿科队列进行更有限的6个月随访。在成人队列中已显示出持续的疗效，包括血红蛋白正常化、输血独立性、溶血减少和生活质量改善；儿科队列中已观察到血红蛋白相对于治疗前基线的改善。安全状况仍然良好。

最近取得的里程碑

2023 年初，根据在 1 期治疗患者中观察到的强劲疗效，我们宣布获得 FDA 再生医学高级疗法称号和 EMA RP-L301 优先药物称号。

我们已经与美国食品药品管理局就 RP-L301 的二期关键试验的研究设计达成协议。根据1期研究的积极安全性和有效性数据，我们已就支持加快批准的关键研究设计与美国食品药品管理局保持一致，并正在启动一项由10名患者组成的单臂2期关键试验，其主要终点是12个月后Hgb改善≥1.5个百分点。

cGMP 制造

我们在新泽西州克兰伯里占地103,720平方英尺的制造工厂已扩大规模，为我们的DD第二阶段关键研究生产AAV药物产品。该设施还设有用于研发和质量的实验室空间。我们与美国食品和药物管理局就化学、制造和控制要求达成了谅解，以在我们的内部工厂开始AAV cGMP的制造，以及DD的2期关键试验的效力分析计划。

策略

我们力求通过开发和商业化具有潜在疗效的首创基因疗法，为患有毁灭性、治疗不足、罕见的儿科疾病的患者带来希望和救济。为了实现这些目标，我们打算发展成为一家完全整合的生物技术公司。在短期和中期，我们打算开发我们的首创候选产品，这些产品针对的是需求大量未得到满足的毁灭性疾病，开发专有的内部分析和制造能力，并继续开始对我们目前计划中的项目进行注册试验。在中长期内，在获得有利数据之前，我们预计将提交其余临床项目的BLA，并建立我们的基因治疗平台并扩大我们的产品线，以靶向我们认为可能与我们的基因疗法技术兼容的其他适应症。此外，我们认为，在此期间，我们目前计划的计划将有资格获得美国食品和药物管理局提供的优先审查凭证，这些券可以加快审查。我们组建了一支在细胞和基因疗法、罕见病药物开发和产品批准方面具有专业知识的领导和研究团队。

我们认为，我们的竞争优势在于我们基于疾病的选择方法，这是一个严格的流程，有明确的标准来识别目标疾病。我们认为，这种资产开发方法使我们作为基因疗法公司与众不同，并有可能为我们提供先发优势。

财务概览

自成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购或发现候选产品以及保护相关知识产权、开展发现、候选产品的研发活动以及规划潜在的商业化。我们没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。从成立到2024年3月31日，我们通过股权和可转换债务融资从投资者那里筹集了约10亿美元的净现金收益，为运营活动提供资金。

迄今为止，我们尚未从任何来源产生任何收入，包括产品销售，我们预计在不久的将来不会从产品销售中产生任何收入。如果我们对候选产品的开发工作取得成功并导致监管部门批准或与第三方签订许可协议，那么我们未来可能会通过产品销售创造收入。

研究和开发费用

我们的研发计划费用主要包括开发候选产品所产生的外部费用。这些费用包括：

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根据与代表我们开展研发活动（包括工艺开发、临床前和临床活动）的研究机构和顾问签订的协议产生的费用。

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与工艺开发、临床前和临床材料生产相关的成本，包括支付给合同制造商的费用以及用于内部制造过程的制造投入成本。

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为流程开发和监管活动提供支持的顾问；以及

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与许可开发和商业化我们的候选产品组合的权利相关的成本。

我们根据与计划活动相一致的合同付款时间表、所发生工作的发票以及与第三方发生的成本相对应的里程碑来确认外部开发成本。对于将来收到的用于研发活动的商品或服务，不可退还的预付款记作预付费用。

我们的直接研发费用是逐项跟踪候选产品的计划，主要包括外部成本，例如与我们的临床前研究、工艺开发、制造和临床开发活动相关的研究合作和第三方制造协议。我们按项目划分的直接研发费用还包括根据许可协议产生的费用。我们的人员、非计划和未分配计划支出包括与内部研发组织开展的活动相关的成本，通常会使多个项目受益。这些成本不是由候选产品单独分配的，主要包括：

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我们从事研发活动的科研人员的工资和人事相关成本，包括福利、差旅和股票薪酬；

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设施和其他费用，包括设施租金和维护费用以及折旧费用；以及

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用于内部研发活动的实验室用品和设备。

我们分配与特定计划直接相关的工资和福利成本。我们不分配与人事相关的全权奖励或股票薪酬成本、与我们的总体发现平台改进相关的成本、折旧成本或其他间接成本，这些成本分配在多个正在开发的项目中，因此，这些成本单独归类为其他研发费用。


	截至3月31日的三个月
	2024		2023
直接费用：
Danon 病 (AAV) RP-A501	$	6,821	$	6,403
Plakophilin-2 致心律失常心肌病 (AAV) RP-A601		1,193		-
白细胞粘附缺陷 (LVV) RP-L201		5,135		5,841
范可尼贫血 (LVV) RP-L102		3,520		6,548
丙酮酸激酶缺乏症 (LVV) RP-L301		2,784		299
其他候选产品		2,386		3,439
直接支出总额		21,839		22,530
未分配的费用：
员工薪酬	$	13,617	$	11,210
股票薪酬支出		4,637		3,819
折旧和摊销费用		1,467		1,137
实验室及相关费用		1,034		5,102
专业费用		1,148		985
其他开支		1,485		1,588
其他研发费用总额		23,388		23,841
研发费用总额	$	45,227	$	46,371

我们无法确定完成当前或未来候选产品的临床研究的时间和成本，也无法确定我们是否、何时或在多大程度上将通过商业化和销售任何获得监管部门批准的候选产品产生收入。我们的任何候选产品都可能永远无法成功获得监管部门的批准。临床研究和候选产品开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：

•

正在进行的临床研究以及我们将来进行的任何临床研究和其他研发活动的范围、进展速度和费用；

•

未来的临床研究结果；

•

临床研究入学率的不确定性；

•

更改监管批准标准；以及

•

任何监管部门批准的时间和收据。

我们预计，随着我们的项目进入后期开发阶段以及我们进行更多临床试验，我们将继续投资于与开发候选产品相关的研发活动，包括对制造业的投资，在可预见的将来，研发费用将增加。进行必要的临床研究以获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时，而且候选产品的成功开发具有很大的不确定性。因此，我们无法确定研发项目的期限和完成成本，也无法确定我们将在何时以及在多大程度上通过任何候选产品的商业化和销售来创造收入。

我们未来的研发费用将取决于我们的候选产品的临床成功率，以及对此类候选产品的商业潜力的持续评估。此外，我们无法确定地预测哪些候选产品可能受到未来合作的约束，此类安排何时会得到保障（如果有的话），以及此类安排将在多大程度上影响我们的发展计划和资本需求。随着我们寻求进一步开发候选产品，我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将增加。

我们的候选产品的成功开发和商业化是高度不确定的。这是由于与产品开发和商业化相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

•

我们的临床试验和其他研发活动的范围、进展、结果和成本；

•

与替代疗法（包括任何护理标准）相比，我们的候选产品的疗效和潜在优势；

•

我们的候选产品的市场接受度；

•

获得、维护、捍卫和执行专利索赔和其他知识产权。

•

重要且不断变化的政府法规；以及

•

任何营销批准的时间、收据和条款。

与开发候选产品相关的任何变量的结果发生变化都可能意味着与开发候选产品相关的成本和时间发生重大变化。例如，如果美国食品和药物管理局或其他监管机构要求我们进行临床试验或其他测试，而不是我们目前为完成可能开发的任何候选产品的临床开发而考虑的试验，或者如果我们在任何临床试验的注册方面出现严重延迟，则我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成该候选产品的临床开发。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括人员的工资和相关福利成本，包括我们在商业、行政、运营、财务、法律、业务发展和人力资源职能部门的员工的股票薪酬和差旅费用。此外，其他重要的一般和管理费用包括法律、咨询、投资者和公共关系、审计和税务服务的专业费用，以及用于一般和行政活动的设施租金和维护、保险和其他用品的其他费用。我们预计，在可预见的将来，一般和管理费用将继续增加，这是由于预计将增加员工人数，以支持我们的候选产品的持续发展和商业运营的进展。我们还预计，随着我们继续以越来越复杂的上市公司运营，我们将继续承担更多的会计、审计、法律、监管、合规、董事和高级管理人员的保险费用以及投资者和公共关系费用。

利息支出

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的利息支出与我们在新泽西州克兰伯里设施的融资租赁义务有关。

利息和其他收入

与投资和现金等价物所得利息以及认股权证负债公允价值减少相关的利息和其他收入。

关键会计政策与重要判断和估计

与2023年10-K表中披露的相比，在截至2024年3月31日的三个月中，我们在编制合并财务报表方面的关键会计政策和估计没有重大变化。

运营结果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较


	截至3月31日的三个月
	2024			2023			改变
运营费用：
研究和开发	$	45,227		$	46,371		$	(1,144	)
一般和行政		22,148			15,823			6,325
运营费用总额		67,375			62,194			5,181
运营损失		(67,375	)		(62,194	)		(5,181	)
利息支出		(471	)		(468	)		(3	)
利息和其他收入，净额		3,029			1,908			1,121
投资折扣的增加，净额		2,763			2,419			344
其他收入总额，净额		5,321			3,859			1,462
净亏损	$	(62,054	)	$	(58,335	)	$	(3,719	)

研究和开发费用

与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月的研发费用减少了110万美元，至4,520万美元。研发费用的减少主要是由制造和开发的减少以及580万美元的直接成本推动的。由于研发人员增加，薪酬和福利成本增加了140万美元，专业费用为110万美元，实验室用品为90万美元，非现金股票薪酬支出为80万美元，临床试验费用为60万美元，临床试验成本为60万美元，部分抵消了减少的减少。

与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月，并购支出增加了630万美元，至2,210万美元。并购支出的增加主要是由商业准备相关费用增加330万美元、法律费用增加150万美元和非现金股票薪酬支出增加50万美元推动的。

其他收入，净额

与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月，其他收入增加了150万美元，至530万美元。其他收入的增加主要是由净投资折扣增加30万美元以及净利息和其他收入增加110万美元推动的。净利息和其他收入增加110万美元，主要是由于认股权证负债的公允价值下降了110万美元。

流动性和资本资源

自成立以来，我们没有产生任何收入并蒙受了损失。公司的运营受到某些风险和不确定性的影响，包括与候选药物开发、技术和数据安全、专利和专有权利、我们缺乏商业制造营销或销售经验、对关键人员的依赖、遵守政府法规以及获得额外融资的需求相关的风险和不确定性。在商业化之前，目前正在开发的候选药物将需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。

我们的候选药物处于开发和临床阶段。无法保证我们的研发将成功完成，无法保证我们的知识产权将得到足够的保护，开发的任何产品都将获得必要的政府批准，也无法保证任何经批准的产品在商业上是可行的。即使我们的产品开发工作取得了成功，也不确定何时（如果有的话）我们将从产品销售中获得可观的收入。我们在技术快速变化以及来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。

我们的合并财务报表是在正常业务过程中业务连续性、资产变现和负债清偿的基础上编制的。自成立以来，Rocket的运营每年都产生净亏损和负现金流。在截至2024年3月31日的三个月中，火箭净亏损6,210万美元，截至2023年12月31日的年度净亏损2.456亿美元。我们的运营现金流为负数，截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们的累计赤字分别为10.2亿美元和9.594亿美元。截至2024年3月31日，我们有3.303亿美元的现金、现金等价物和投资。3.303亿美元的现金、现金等价物和投资中不包括尚未收到的860万美元的证券到期应收账款，这些应收账款作为预付费用和其他流动资产的一部分入账。对这笔应收款进行调整后，现金、现金等价物和投资余额的净余额将为3.389亿美元。我们预计，这些资源将足以为2026年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们主要通过出售股权为我们的业务提供资金。

从长远来看，我们未来的生存能力取决于我们从经营活动中产生现金或筹集额外资金为运营融资的能力。如果我们通过发行股票证券筹集更多资金，我们的股东将受到稀释。我们参与的任何未来债务融资都可能对我们施加额外的契约，限制我们的运营，包括限制我们承担留置权或额外债务、支付股息、回购普通股、进行某些投资以及参与某些合并、合并或资产出售交易的能力。我们筹集的任何债务融资或额外股权可能包含对我们或我们的股东不利的条款。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和推行业务战略的能力产生负面影响。

现金流

下表汇总了我们在每个报告期内来自运营、投资和融资活动的现金流量，以千计：


	截至3月31日的三个月
	2024			2023
用于经营活动的净现金	$	(56,856	)	$	(57,560	)
由（用于）投资活动提供的净现金		35,034			(36,721	)
融资活动提供的净现金		1,184			18,343
现金、现金等价物和限制性现金净减少	$	(20,638	)	$	(75,938	)

在截至2024年3月31日的三个月中，经营活动使用了5,690万美元的现金及现金等价物，这主要是由于我们的净亏损6,210万美元被980万美元的净非现金支出所抵消，其中包括1,030万美元的非现金股票薪酬支出，220万美元的折旧和摊销费用，部分被280万美元投资折扣的增加所抵消。截至2024年3月31日的三个月，我们的运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用减少240万美元，预付费用增加120万美元，其他负债减少100万美元。

在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动使用了5,760万美元的现金及现金等价物，这主要是由于我们的净亏损5,830万美元被820万美元的净非现金支出所抵消，其中包括890万美元的非现金股票薪酬支出，170万美元的折旧和摊销费用，部分被230万美元投资折扣的增加所抵消。截至2023年3月31日的三个月，我们的运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用减少780万美元，预付费用减少90万美元，其他负债减少70万美元。

投资活动

在截至2024年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金为3,500万美元，主要来自投资到期日收益的1.01亿美元，被6,390万美元的投资购买以及200万美元的房地产和设备购买所抵消。

在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动使用的净现金为3670万美元，主要来自投资到期日收益的6,230万美元，被购买的9,600万美元投资以及购买的300万美元房地产和设备所抵消。

融资活动

在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为120万美元，其中包括行使股票期权的120万美元收益。

在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供了1,830万澳元的现金，主要来自通过我们的市场融资出售股票所得的1720万美元净收益。

合同义务和承诺

有关合同义务和承诺的信息可在本10-Q表季度报告中未经审计的中期合并财务报表附注13中找到。我们没有任何对我们的财务状况或经营业绩具有重大意义或合理可能具有重要意义的资产负债表外安排。

最近发布的会计公告

最近没有对公司产生影响或对合并财务报表产生重大影响的会计公告。

第 3 项。定量和质量关于市场风险的初步披露

我们的市场风险敞口主要局限于我们的现金、现金等价物和有价证券。我们投资于美国国债、公司和机构债券，截至2024年3月31日，这些债券被归类为可供出售证券。我们在高质量的金融机构中维持现金和现金等价物余额，因此，我们认为此类基金的信用风险最小。我们的投资政策限制了我们可以投资于任何一种投资的金额，并要求公司持有的所有投资的评级至少为AA/AA3，从而降低了信用风险敞口。

我们的可供出售证券受利率风险影响，如果市场利率上升，其价值将下跌。如果市场利率从2024年3月31日的水平立即统一提高100个基点或一个百分点，那么对我们的利息敏感有价证券净公允价值的净影响将导致假设下降130万美元。尽管我们认为我们的现金、现金等价物和有价证券不包含过大的风险，但我们无法绝对保证我们的投资将来不会受到市值的不利变化的影响。此外，我们在一家或多家金融机构持有超过联邦保险限额的大量现金、现金等价物和有价证券。鉴于金融机构的潜在不稳定性，我们无法保证这些存款不会遭受损失。我们不使用利率对冲协议或其他利率衍生工具。

截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在主要高管和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性。根据对截至2024年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。根据《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告。

披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制措施和程序，无论设计和运作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。

内部控制的固有局限性

由于其固有的局限性，对财务报告的内部控制可能无法防止或发现错误陈述。因此，即使那些被确定有效的制度也只能为财务报表的编制和列报提供合理的保证。对未来时期的任何成效评估的预测都可能面临这样的风险：由于条件的变化，控制措施可能变得不充分，或者对政策或程序的遵守程度可能下降。

财务报告内部控制的变化

在本报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制没有发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

我们可能会不时受到在正常业务活动过程中产生的各种法律诉讼和索赔。尽管无法肯定地预测诉讼和索赔的结果，但我们认为我们不是任何其他索赔或诉讼的当事方，如果这些索赔或诉讼的结果对我们不利，个人或总体上可以合理地预计会对其业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源的转移和其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。

第 1A 项。风险因素

我们的重大风险因素已在 2023 年 10-K 表格的第 1A 项中披露。与先前在该文件中披露的风险因素相比，没有实质性变化。

第 2 项。未注册的 S股权证券的出售、所得款项的使用和发行人购买股权证券

没有。

第 3 项。设置时默认nior 证券

没有。

第 4 项。矿山安全y 披露

不适用。

第 5 项。其他信息形成

在截至2024年3月31日的三个月中，我们的董事或高级职员都没有采用要么终止 a “规则 10b5-1 交易安排” 或 “非规则 10b5-1 交易安排”，每个术语的定义见第 S-K 法规第 408 (a) 项。


展品编号	展品描述
2.1	Inotek Pharmicals Corporations、Rocket Pharmicals, Ltd. 和 Rome Merger Sub 于2017年9月12日签订的截至2017年9月12日的合并和重组协议和计划（参照公司于2017年9月13日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录2.1纳入）
2.2	Rocket Pharmicals、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc. 和 Zebrafish Merger Sub, LLC 于2022年9月19日签订的合并协议和计划（参照公司于2022年9月20日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录2.1合并）
3.1	Rocket Pharmicals, Inc. 第七次修订和重述的公司注册证书，自2015年2月23日起生效（参照公司于2015年3月31日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告（001-36829）附录3.1纳入）
3.2	注册人第七次修订和重述的公司注册证书的修正证书（反向股票拆分），自2018年1月4日起生效（参照公司于2018年1月5日向美国证券交易委员会提交的8-K表格（001-36829）最新报告的附录3.1纳入）
3.3	注册人第七次修订和重述的注册人公司注册证书的修正证书（名称变更），自2018年1月4日起生效（参照公司于2018年1月5日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录3.2纳入）
3.4	注册人第七次修订和重述的注册人公司注册证书的修正证书（解密董事会），于2019年6月25日生效（参照公司最新的8-K表报告（001-36829）附录3.1纳入，于2019年6月25日向美国证券交易委员会提交
3.5	经修订和重述的火箭制药公司章程，自2018年3月29日起生效（参照公司于2018年4月4日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录3.2纳入）
4.1	预先注资认股权证表格（参照公司于2023年9月15日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（001-36829）附录4.1纳入）
10.1#*	注册人与 Aaron Ondrey 之间于 2024 年 3 月 25 日签发的录取通知书
31.1*	根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行官进行认证
31.2*	根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务官进行认证
32.1**	根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18节第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证
101.INS	内联 XBRL 实例文档
101.SCH	带有嵌入式 Linkbase 文档的内联 XBRL 分类扩展架构。
104	封面交互式数据文件（封面页 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中）

* 随函提交。

# 表示管理合同或补偿计划。

** 本附录32.1中提供的认证被视为与本10-Q表季度报告一起提供，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，除非注册人特别以引用方式将其纳入，否则不被视为 “已提交”


特拉华		04-3475813
（公司或组织的州或其他司法管辖区）		（美国国税局雇主识别号）

锡达布鲁克大道 9 号, 克兰伯里, 新泽西		08512
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）


每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元	RCKT	纳斯达克全球市场


	截至2024年3月31日的公允价值衡量使用以下方法：
	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
资产：
现金等价物：
货币市场共同基金	$	17,107	$	-	$	-	$	17,107
		17,107		-		-		17,107

投资：
美国国债		-		273,846		-		273,846
公司债券		-		21,191		-		21,191
		-		295,037		-		295,037

总资产	$	17,107	$	295,037	$	-	$	312,144

负债：
认股权证责任	$	-	$	-	$	765	$	765
负债总额	$	-	$	-	$	765	$	765

	截至2023年12月31日的公允价值衡量使用以下方法：
	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
资产：
现金等价物：
货币市场共同基金	$	50,737	$	-	$	-	$	50,737
美国国库证券		-		2,487		-		2,487
		50,737		2,487		-		53,224

投资：
美国国债		-		312,696		-		312,696
公司债券		-		38,895		-		38,895
		-		351,591		-		351,591

总资产	$	50,737	$	354,078	$	-	$	404,815

负债：
认股权证责任	$	-	$	-	$	1,876	$	1,876
负债总额	$	-	$	-	$	1,876	$	1,876


	认股权证责任
余额，2023 年 12 月 31 日	$	1,876
公允价值调整		(1,111	)
余额，2024 年 3 月 31 日	$	765


	2024年3月31日			2023年12月31日
股票价格	$	26.94		$	29.50
行使价格	$	65.23		$	65.23
预期波动率		63.34	%		68.83	%
无风险利率		5.04	%		4.70	%
预期股息收益率		-			-
预期寿命（年）		1.06			1.31
每份权证的公允价值	$	1.24		$	3.04


☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告


☐	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告


	2024年3月31日			2023年12月31日
实验室设备	$	30,777		$	29,232
机械和设备		12,508			12,325
计算机设备		244			244
家具和固定装置		2,777			2,777
租赁权改进		6,876			6,723
内部使用软件		1,903			1,903
		55,085			53,204
减去：累计折旧和摊销		(15,748	)		(14,032	)
财产和设备总额，净额	$	39,337		$	39,172


2024年3月31日	总账面价值		累计摊销		无形资产，净额
在制研与开发	$	25,150	$	-	$	25,150
无形资产总额	$	25,150	$	-	$	25,150


				加权		加权
				平均值		平均值		聚合
	的数量			运动		合同的		固有的
	股份			价格		期限（年）		价值
截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款		14,863,996		$	15.07		5.16	$	250,602
已授予		1,174,939			29.46		9.88
已锻炼		(73,745	)		16.05				956
取消或没收		(41,384	)		18.18
截至 2024 年 3 月 31 日的未缴税款		15,923,806		$	16.12		5.24	$	208,603

截至 2024 年 3 月 31 日已归属和可行使的期权		12,351,611		$	14.14		4.14	$	190,665
截至 2024 年 3 月 31 日未归属的期权		3,572,195		$	22.94		9.04	$	17,937


				加权平均值
	的数量			授予日期
	股份			公允价值
截至 2023 年 12 月 31 日未归属		1,490,357		$	18.53
已授予		566,366			29.24
既得		(290,578	)		19.38
被没收		(25,400	)		17.04
截至 2024 年 3 月 31 日未归属		1,740,745		$	21.89


行使价格	杰出		拨款/假设日期	到期日期
$57.11		603,386	2020 年 12 月 21 日	2030年12月21日
33.63		301,291	2021年8月9日	2031年8月9日
22.51		153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
22.51		153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
65.23		617,050	2022年12月1日	2025年4月23日
65.23		760,086	2022年12月1日	2026年12月1日
$0.01		3,126,955	2023年9月15日	不适用
总计		5,715,078


	认股权证数量
	出色且可锻炼		每股行使价
截至 2023 年 12 月 31 日的余额		5,715,078
已发行		-	$	-
已锻炼		-		-
已过期		-	$	-
截至 2024 年 3 月 31 日的余额		5,715,078


	截至3月31日的三个月
租赁成本	2024		2023
运营租赁成本	$	369	$	358
融资租赁成本：
使用权资产的摊销		538		538
租赁负债的利息		471		468
总租赁成本	$	1,378	$	1,364


截至12月31日的财政年度，	2024年3月31日
2024（九个月）	$	815
2025		1,001
2026		1,005
2027		759
2028		522
此后		2,420
租赁付款总额	$	6,522
减去：利息		(1,744	)
经营租赁负债总额	$	4,778


	2024年3月31日		2023年12月31日
研究和开发	$	15,216	$	13,867
应付投资		-		13,137
员工薪酬		4,192		9,930
财产和设备		923		1,077
专业费用		7,003		6,006
其他		2,751		1,772
应付账款和应计费用总额	$	30,085	$	45,789


	截至3月31日的三个月
	2024			2023
无风险利率		5.16	%		4.02	%
预期期限（以年为单位）		5.88			5.88
预期波动率		73.62	%		73.54	%
预期股息收益率		0.00	%		0.00	%
行使价格	$	29.46		$	20.17
普通股的公允价值	$	29.46		$	20.17


	截至3月31日的三个月
	2024		2023
股票期权	$	6,938	$	6,985
限制性库存单位		3,314		1,930
股票薪酬支出总额	$	10,252	$	8,915


	截至3月31日的三个月
	2024		2023
可行使普通股的认股权证		2,588,123		2,595,174
限制性库存单位		1,740,745		1,622,457
高性能库存单位		139,323		-
购买普通股的期权		15,923,806		14,651,390
未计入摊薄后每股净亏损的潜在股份总数		20,391,997		18,869,021


租赁	2024年3月31日		2023年12月31日
运营使用权资产	$	4,768	$	3,901

经营性流动租赁负债	$	1,064	$	925
经营性非流动租赁负债		3,714		2,973
经营租赁负债总额	$	4,778	$	3,898

为使用权资产融资	$	43,979	$	44,517

为当前的租赁负债融资	$	1,808	$	1,791
为非流动租赁负债融资		19,363		19,353
融资租赁负债总额	$	21,171	$	21,144


	火箭制药有限公司

2024年5月7日	来自：	/s/ Gaurav Shah，医学博士
		医学博士高拉夫·沙阿
		首席执行官兼董事
		（首席执行官）

2024年5月7日	来自：	/s/ Aaron Ondrey
		亚伦·昂德雷
		首席财务官
		（首席财务官）

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