附录 99.1

Larimar Therapeutics宣布美国食品药品管理局取消了弗里德赖希共济失调中Nomlabofusp计划的部分临床搁置

宾夕法尼亚州巴拉辛威德，2024年5月20日——专注于开发复杂罕见疾病治疗的临床阶段生物技术公司拉利玛治疗公司（Larimar）（纳斯达克股票代码：LRMR）今天宣布，美国食品药品管理局取消了先前对该公司nomlabofusp（CTI-1601）临床计划的部分临床封锁。Nomlabofusp目前正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）患者。Nomlabofusp是一种新的蛋白质替代疗法，旨在通过向线粒体输送弗拉他辛来解决FA的根本原因。美国食品药品管理局在审查了该公司最近完成的为期四周的安慰剂对照的2期剂量探索研究的数据后，取消了部分临床搁置。该审查包括来自25毫克和50毫克队列的数据，这些患者每天服用nomlabofusp，为期14天，然后每隔一天给药一次，直到第28天。

“在审查了我们的第二阶段数据后，美国食品药品管理局取消了对nomlabofusp计划的部分临床封锁，我们对此感到非常兴奋。帮助患有FA的患者是我们的首要任务，我们感谢美国食品药品管理局对所有提交的数据的关注和全面审查。” Larimar总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon说。“重要的是，在我们正在进行的OLE研究中，我们现在已获准将剂量增加到50 mg剂量，我们计划在进一步描述25mg剂量的frataxin PD之后进行该研究。OLE研究正在评估日常服用nomlabofusp后的长期安全性以及frataxin水平，我们期待今年第四季度的中期数据。”

在第二阶段剂量探索研究中，nomlabofusp在为期四周的治疗期内总体耐受性良好。Nomlabofusp具有可预测的药代动力学特征，并表现出皮肤和口腔细胞中frataxin水平的剂量依赖性增加。在50 mg队列中，所有在基线和第14天具有可量化水平的患者的皮肤细胞中frataxin水平均超过健康志愿者在第14天观察到的平均水平的33％，有3名患者的水平超过平均健康志愿者水平的50％。

正在进行的针对FA患者的OLE研究目前正在评估nomlabofusp后外周组织中的长期安全性和耐受性、药代动力学和frataxin水平。OLE研究将首先评估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行给药或由护理人员给药。Larimar计划在OLE研究中将剂量增加到50 mg，此前对25mg剂量的frataxin PD进行了进一步的表征。如有必要，将剂量进一步增加到50 mg以上，将需要提交更多数据以供FDA审查，以支持增加剂量。OLE研究的中期数据预计将在2024年第四季度公布。

关于 Nomlabofusp (CTI-1601)

Nomlabofusp 是一种重组融合蛋白，旨在将人类 frataxin 输送到无法产生足够这种必需蛋白质的弗里德赖希共济失调患者的线粒体。Nomlabofusp已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予罕见儿科疾病称号、快速通道认证和孤儿药称号，欧盟委员会授予孤儿药称号，欧洲药品管理局授予PRIME认证。

关于 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在开发中，可作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法。Larimar还计划使用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向其他以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的罕见疾病。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com.

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于Larimar管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于Larimar开发和商业化nomlabofusp（也称为 CTI-1601）和其他计划候选产品的能力、Larimar计划的研发工作，包括其nomlabofusp临床试验的时机、与美国食品药品管理局的互动和总体发展计划以及与拉里玛业务战略、筹资能力有关的其他事项的陈述资本，资本的使用，结果运营和财务状况以及未来运营的计划和目标.

在某些情况下，你可以通过这些术语或其他类似术语的 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“预测”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜在”、“继续”、“持续” 或否定词语或其他类似术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素包括Larimar产品开发活动、非临床研究和临床试验的成功、成本和时机，包括nomlabofusp的临床里程碑和与美国食品药品管理局的持续互动；初步临床试验结果可能与最终临床试验结果不同，早期的非临床和临床数据以及nomlabofusp的测试可能无法预测后来的临床试验和评估的结果或成功；美国食品药品管理局最终可能不会同意 Larimar 的观点nomabofusp 发展战略；公共卫生危机对拉里玛未来临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营以及总体经济状况的潜在影响；Larimar 和第三方制造商 Larimar 参与优化和扩展 nomlabofusp 制造流程的能力；Larimar 获得 nomlabofusp 和未来候选产品的监管批准的能力；Larimar 发展销售和营销能力的能力，无论是单独还是与潜在的未来合作者一起，并成功将任何经批准的候选产品商业化；Larimar筹集必要资金以开展其产品开发活动的能力；以及Larimar向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险，包括但不限于Larimar的定期报告，包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供并可在美国证券交易委员会查阅的8-K表最新报告 www.sec.gov。这些前瞻性陈述基于Larimar目前已知的事实和因素及其对未来的预测，对此尚无法确定。因此，前瞻性陈述可能不准确。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表Larimar管理层截至本文发布之日的观点。除非法律要求，否则Larimar没有义务以任何理由更新任何前瞻性陈述。

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