附录 99.1
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Adverum Biotechnologies公布2024年第一季度财务业绩并提供管道亮点
-第二阶段 LUNA 中期分析将于2024年7月17日在瑞典斯德哥尔摩举行的ASRS年度科学会议上公布-
-1.933亿美元的现金、现金等价物和短期投资预计将为2025年底的运营提供资金-

加利福尼亚州雷德伍德城,2024年5月9日——Adverum Biotechnologies, Inc.(纳斯达克股票代码:ADVM)是一家开创使用基因疗法作为高度流行眼部疾病新护理标准的临床阶段公司,今天公布了2024年第一季度的财务业绩。该公司还提供了最近的管道亮点。
Adverum Biotechnologies总裁兼首席执行官洛朗·菲舍尔医学博士表示:“基于我们在IXO-VEC的2E11和6E10剂量方面可能处于同类最佳的产品概况,并得到我们首次人体OPTIC试验的强大数据集的支持,我们很高兴今年夏天在ASRS上公布LUNA试验的更多数据。”“我们的演讲将包括为期26周的具有里程碑意义的中期分析,预计这将成为我们的FDA第二阶段末会议的基础。随着LUNA数据集的成熟,我们期待确认关键研究的最佳剂量和预防方案,并证明ixo-VEC可以提供目标产品概况,有可能改变湿性AMD患者的治疗模式。”

Ixo-Vec 计划亮点:
•LUNA 第二阶段中期分析将在 ASRS 上公布:
◦2024年4月,我们宣布,该公司将在2024年7月17日至20日在瑞典斯德哥尔摩举行的美国视网膜专家学会(ASRS)年度科学会议上介绍其正在进行的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)的LUNA二期研究的26周里程碑式中期分析。
•2024 年 Macula Society 的 ixo-VEC LUNA 初步试验数据:
◦2024年2月,我们在加利福尼亚州棕榈泉举行的第47届黄斑学会年会上公布了正在进行的针对湿性AMD患者的LUNA二期IXO-VEC试验的积极初步疗效和安全性数据。
◦接受2E11或6E10剂量ixo-VEC治疗的LUNA患者的年化抗血管内皮生长因子(VEGF)注射量和26周内未注射的患者百分比的下降幅度可能是同类最佳的。
▪ 服用2E11和6E10剂量的患者的年化抗血管内皮生长因子注射平均分别减少了94%和90%。
▪ 在服用2E11和6E10剂量的患者中,分别有85%和68%在26周内没有接受过补充注射。



◦在两个剂量水平下均维持或改善了平均 BCVA 和平均 CST。
◦ixo-vec 的耐受性仍然良好,眼内炎症对局部皮质类固醇有反应。
◦未报告与 IXO-VEC 相关的严重不良事件,即巩膜外层炎、血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或张力减退。

预期里程碑
•2024:美国食品和药物管理局继续进行正式和非正式的监管互动
•2024 年 7 月:在 ASRS 年度科学会议上介绍具有里程碑意义的 LUNA 26 周中期分析
•2024 年第四季度:IXO-VEC 第 3 阶段计划和监管更新
•2025 年第一季度:发布具有里程碑意义的 LUNA 52 周分析
•2025 年上半年:启动 3 期试验

激励补助金
2024年5月6日,根据纳斯达克规则第5635(c)(4)条规定的激励补助例外情况,Adverum董事会薪酬委员会授予了一名新的非执行员工购买Adverum21,000股普通股的股票期权,以此作为他们进入Adverum工作的重要诱因。该期权的每股行使价为每股10.66美元,即授予日Adverum在纳斯达克资本市场上普通股的收盘销售价格。该奖项是根据经修订和重申的Adverum Biotechnologies, Inc.2017年激励计划颁发的,将在四年内授予,但须继续在Adverum任职。

截至2024年3月31日的三个月的财务业绩
•截至2024年3月31日,现金、现金等价物和短期投资为1.933亿美元,而截至2023年12月31日为9,650万美元。Adverum预计,其现金、现金等价物和短期投资将为2025年底的运营提供资金。
•截至2024年3月31日的三个月,研发费用为1,540万美元,而2023年同期为2,110万美元。由于材料生产和生物分析减少、许可费降低、设施相关费用减少以及薪酬支出降低,研发费用减少。2024年第一季度,研发费用中包含的股票薪酬支出为110万美元。
•截至2024年3月31日的三个月,一般和管理费用为1140万美元,而2023年同期为1,280万美元。由于折旧费用降低,咨询和承包商费用降低,以及由于本期租赁的场所减少而导致的设施相关费用降低,一般和管理费用减少。2024年第一季度,一般和管理费用中包含的股票薪酬支出为300万美元。
•截至2024年3月31日的三个月,净亏损为2480万美元,合每股基本亏损和摊薄后每股亏损1.50美元,而2023年同期为2910万美元,合每股基本亏损和摊薄后每股亏损2.90美元。




关于湿性年龄相关性黄斑变性
湿性AMD,也称为新生血管性AMD或namD,是一种由血管内皮生长因子驱动的晚期AMD,影响约10%的AMD患者,这与黄斑和视网膜中的液体积聚有关。湿性AMD是65岁以上人群失明的主要原因,全球约有2000万人患有这种疾病。随着人口老龄化,预计全球湿性AMD的新病例将显著增加。预计到2040年,AMD将影响全球2.88亿人,湿式AMD约占这些病例的10%。此外,湿性AMD是一种双侧疾病,在前两到三年中,第二只眼的namD发病率高达42%。目前的护理标准要求在眼睛中频繁地反复注射抗血管内皮生长因子。IVT基因疗法通过提供稳定的抗血管内皮生长因子治疗水平来控制黄斑液体,有望保护视力,并在患者一生中减少大部分或全部的注射。

关于 Wet AMD 中的 ixo-vec
Adverum正在开发用于治疗湿性AMD的ixoberogene soroparvovec(ixo-VEC,前身为 ADVM-022),这是其临床阶段的候选基因疗法产品。ixo-vec 利用专有的载体衣壳AAV.7M8,在专有表达盒的控制下携带 aflibercept 编码序列。与其他需要手术才能在视网膜下进行基因疗法(视网膜下疗法)的眼科基因疗法不同,ixo-vec设计为在医生办公室进行一次性静脉注射,具有长期疗效,减轻频繁注射抗血管内皮生长因子(VEGF)的负担,优化患者依从性并改善湿性AMD患者的视力结果。美国食品药品监督管理局认识到湿性AMD需要新的治疗方案,批准了用于治疗湿性AMD的ixo-VEC的快速通道。IXO-VEC还获得了欧洲药品管理局颁发的PRIME称号和英国药品和保健产品监管局颁发的治疗湿性AMD的创新通行证。

关于 Adverum 生物技术
Adverum Biotechnologies(纳斯达克股票代码:ADVM)是一家处于临床阶段的公司,其目标是将基因疗法确立为治疗高度流行的眼部疾病的新标准,其愿望是开发功能性治疗方法来恢复视力和预防失明。Adverum正在利用其专有的玻璃体内注射(IVT)平台的功能,开发耐用的单次给药疗法,旨在在医生办公室提供,以消除为治疗这些疾病而频繁进行眼部注射的需求。Adverum正在评估其新的候选基因疗法ixoberogene soroparvovec(ixo-vec,前身为 ADVM-022),该药物是针对新生血管或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性体外受精注射。此外,通过克服与当前衰弱性眼部疾病治疗模式相关的挑战,Adverum渴望改变护理标准,保持视力,并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息,请访问 www.adverum.com。




前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关未来可能发生的事件或结果的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类陈述包括但不限于与公司现金充足程度和资金来源相关的声明、IXO-VEC作为一次性静脉注射液治疗湿性AMD的潜在益处,包括Ixo-VEC的潜在最佳临床活性、2期LUNA试验初步和中期数据的预期时间以及启动3期试验及其改善视力结果的潜力,以及其他包含 “预期” 字样的声明、” “期望”、“潜力”、“目标”、“意愿” 和类似的表达。由于各种风险和不确定性,包括但不限于与市场状况相关的风险所固有的风险,实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异。Adverum面临的其他风险和不确定性在 “风险因素” 标题下以及Adverum的证券交易委员会(SEC)文件和报告的其他地方列出,包括Adverum向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告,该报告经10-Q表的任何后续报告进行了更新。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发布之日。除非法律要求,否则,Adverum 没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。

企业、投资者和媒体查询
Adverum 生物技术有限公司
E: ir@adverum.com




Adverum 生物技术有限公司
部分合并资产负债表数据
(以千计)
3月31日
十二月三十一日
20242023
(未经审计)(1)
现金和现金等价物以及有价证券
$193,328 $96,526 
总资产
267,828 173,010 
流动负债总额
21,549 24,914 
负债总额
85,540 89,541 
股东权益总额
182,288 83,469 
(1) 源自Adverum的年度经审计的合并财务报表。




Adverum 生物技术有限公司
简明合并运营报表
(除每股数据外,以千计)
截至3月31日的三个月
20242023
(未经审计)
许可证收入
$— $3,600 
运营费用:
研究和开发
15,410 21,059 
一般和行政
11,429 12,780 
运营费用总额
26,839 33,839 
营业亏损
(26,839)(30,239)
其他收入,净额
2,052 1,200 
所得税前净亏损
(24,787)(29,039)
所得税条款
— (17)
净亏损
(24,787)(29,056)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后
$(1.50)$(2.90)
已发行普通股加权平均值——基本股和摊薄后普通股
16,47910,030