Precision BioSciences公布2024年第一季度财务业绩并提供业务最新情况

北卡罗来纳州达勒姆市，2024年5月13日——Precision BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：DTIL）是一家先进的基因编辑公司，利用其新的专有ARCUS® 平台开发用于包括基因消除、插入和切除在内的复杂基因编辑的活体基因编辑疗法，该公司公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务最新情况。

Precision Biosciences首席执行官迈克尔·阿莫罗索表示：“在2024年，Precision将专注于强有力的执行，因为我们将全资拥有的乙型肝炎病毒（HBV）和原发性线粒体肌病（PMM）体内基因编辑项目尽快推向临床。”“同时，我们的合作伙伴ieCure已经将首个针对非处方药缺乏症的ARCUS体内基因编辑项目推进到临床。我们认为，这不仅验证了ARCUS的新型基因插入编辑方法，而且还为包括美国在内的全球市场的体内ARCUS基因编辑项目设定了关键的监管优先级。”

“我们很高兴通过与Prevail Therapeutics的合作重新控制了三个激动人心的开发机会，这些机会充分利用了ARCUS独特的切割、尺寸和简便性。迄今为止生成的强有力的体内概念验证数据已经产生了三个先进的临床前项目，我们认为这些项目在多个治疗领域具有同类首创和同类最佳的潜力。我们目前正在评估Precision将在内部推进哪些项目，并寻求重新合作，并期望在计划最终确定后提供最新情况，” 阿莫罗索补充说。

“除了我们在全资和合作计划中继续取得重要的运营进展外，我们还通过将CAR T资产货币化并完成了4000万美元的股票发行，将我们的现金流延至2026年下半年，为我们计划的持续发展提供资金，从而为我们的项目持续发展提供资金，从而为资产负债表增加了现金。”

全资投资组合-主导项目

PBGENE-HBV（病毒消除计划）：Precision正在开发用于治疗慢性乙型肝炎患者的 PBGENE-HBV。目前，据估计，全球约有3亿人患有慢性乙型肝炎 PBGENE-HBV 预计将成为第一个、也是唯一的患者

可能具有治疗作用的基因编辑程序即将进入临床，该计划专门设计用于消除cccDNA和灭活整合的乙肝病毒DNA。

2024年2月，Precision宣布，该公司已收到美国食品药品监督管理局（FDA）的IND前监管反馈，此外还收到了美国以外机构的监管反馈，这些反馈为PBGENE-HBV研究性新药（IND）/临床试验申请（CTA）的支持临床前计划和临床策略提供了明确性和一致性。PBGENE-HBV正在推进最终的毒理学研究，Precision预计将在2024年提交该项目的IND和/或CTA。

PBGENE-PMM（突变线粒体DNA清除计划）：PBGENE-PMM是同类中首款通过靶向突变线粒体DNA来治疗与m.3243相关的PMM的潜在疗法。线粒体疾病是世界上最常见的遗传性代谢疾病。我们的计划打算解决的与m.3243相关的PMM规模相当大，仅在美国就影响了多达25,000人。精准科学家在《自然代谢》杂志上发表了新的临床前数据，强调了ARCUS核酸酶的高特异性，该核酸酶旨在编辑和消除突变的线粒体DNA，同时允许野生型（正常）线粒体DNA重新填充到线粒体中，从而改善细胞功能。这是一个差异化的程序，因为与CRISPR/CA、碱基编辑器和主要编辑器不同，ARCUS 核酸酶能够穿透线粒体膜，因为它们是不需要指南 RNA 的单组分编辑器。该公司预计将在2025年为PBGENE-PMM提交该计划的IND和/或CTA。

全资投资组合-评估中

正如先前宣布的那样，Precision与Prevail Therapeutics Inc. 的合作已经结束，Precision行使了选择权，收回了合作开发的三个计划的版权。公司正在对新回归的通过新合作伙伴进行的内部发展和/或发展计划进行投资组合评估，并预计将在决策最终确定后提供最新情况。这些计划包括：

合作项目-体内基因编辑

IEcure-OTC（基因插入计划）：由ieCure牵头，ECUR-506 是继美国、英国和澳大利亚监管部门批准启动OTC-HOPE研究后，第一个进入临床的Arcus介导的活体内基因编辑计划。OTC-HOPE 研究是人体首个 1/2 期试验，评估 ECUR-506 作为新生儿发作鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的潜在治疗方法，并已开始筛查患者。ieCure 最近表示，英国的一个研究中心已开放并正在招募患者参加 OTC-HOPE 研究。非人类灵长类动物 (NHP) 数据

由宾夕法尼亚大学基因疗法项目的研究人员提出，在新生儿和婴儿 NHP 给药一年后，治疗性非处方药转基因可以持续高效地进行基因插入。ieCure 已获得 FDA 的 ECUR-506 快速通道称号，预计该试验的初步数据将在 2024 年底或 2025 年公布。

PBGENE-NVS（基因插入计划）：Precision继续与诺华一起推进其基因编辑计划，为镰状细胞病和β地中海贫血等血红蛋白病患者开发定制的ARCUS核酸酶。合作意图是在体内插入一种治疗性转基因，作为直接向患者提供的一次性变革性治疗方法，以克服患者在使用其他治疗技术（包括针对体外基因编辑方法的治疗技术）获得治疗的机会方面的差距。

最新业务——CAR T投资的货币化：

与TG Therapeutics完成了针对自身免疫性疾病和癌症以外其他适应症的细胞疗法Azer-Cel的许可协议：

2024年1月，Precision宣布完成与TG Therapeutics（纳斯达克股票代码：TGTX）的交易，该交易涉及开发用于自身免疫性疾病和癌症以外其他适应症的Azercabtagene Zapreleucel（azer-cel）的某些独家和非独家许可权。作为这些权利的交换，Precision获得了价值1,750万美元的预付和潜在的短期经济效益。根据某些临床、监管和商业里程碑的实现，Precision有资格获得高达2.88亿美元的额外里程碑付款，此外还有资格获得许可产品的净销售额的高个位数至低两位数的特许权使用费。

与 Caribou Biosciences 签订的非独家专利许可协议：

2024年2月，Precision宣布已向Caribou Biosciences（纳斯达克股票代码：CRBU）授予Precisions的一项基础细胞疗法专利系列的非独家全球许可，并有权进行再许可，用于人类治疗领域基于CRISPR的疗法。许可的专利和申请包括与Precision通过单一基因编辑将编码外源抗原结合受体（例如CAR）的序列定向插入人类T细胞的T细胞受体α常数（TRAC）基因位点的方法相关的方法和物质组成索赔。该许可系列包括20多项获得的美国和国际专利，将于2036年10月到期。

该专利家族也有可能向细胞疗法领域的其他高质量合作伙伴提供非独家许可。

业务更新——4000万美元发行：

2024年3月1日，Precision完成了4000万美元的公开承销发行，其中包括250万股普通股和随附的认股权证，将以每股16.00美元的合并发行价购买多达250万股普通股，总收益为4000万美元，扣除承保折扣和佣金。融资包括领先的生命科学投资者的参与，包括Perceptive Advisors、Janus Henderson Investors、Aquilo Capital Management, LLC和LYFE Capital。

截至2024年3月31日的季度财务业绩：

现金及现金等价物：截至2024年3月31日，Precision拥有约1.378亿美元的现金及现金等价物。现有的现金和现金等价物、来自CAR T交易的预付和潜在的短期现金，以及预期的运营收入、持续的财政和运营纪律、Precision的市场（ATM）设施的可用性以及可用信贷预计将把Precision的现金流延至2026年下半年。该公司的现金流有望在第一阶段宣读之前为我们的PBGENE-HBV和PBGENE-PMM体内基因编辑计划的开发提供资金，同时使新的第三个全资基因编辑计划得以启动。

收入：截至2024年3月31日的季度总收入为1,760万美元，而2023年同期为880万美元。880万美元的增长主要是由与TG Therapeutics和Caribou Biosciences进行细胞疗法交易的前期投资推动的。

研发费用：截至2024年3月31日的季度，研发费用为1,330万美元，而2023年同期为1,100万美元。增加230万美元的主要原因是随着我们的全资活体内基因编辑项目PBGENE-HBV和PBGENE-PMM向IND/CTA申请迈进，增加了对这些项目的投资。与员工相关的成本和实验室用品的减少部分抵消了项目支出的增加。

一般和管理费用：截至2024年3月31日的季度，一般和管理费用为840万美元，而2023年同期为1,110万美元。减少270万美元主要与员工相关费用减少和外部业务支出减少有关。

持续经营净收益/亏损：截至2024年3月31日的季度，持续经营业务的净收入为860万美元，其中包括我们的认股权证负债公允价值的1,040万美元非现金收益，这不会影响我们的现金流，而2023年同期持续经营业务的净亏损为1,400万美元。这种改善主要与上期相比的收入增长以及与我们的认股权证负债和Elo股权投资的公允价值调整相关的非现金收益有关。

净亏损：截至2024年3月31日的季度，净收益为860万美元，合每股亏损1.70美元（基本和摊薄后），而2023年同期的净亏损为2510万美元，合每股亏损6.75美元（基本和摊薄后）。2023年第一季度的净亏损包括与2023年8月退出CAR T的决定相关的已终止业务造成的1,110万美元亏损。

股票：2024年第一季度基本加权平均已发行普通股为5,060,978股，而2023年同期为3,709,894股。普通股发行后，截至2024年3月31日，我们的已发行股票为6,916,239股。

关于 Precision Biosciences

Precision BioSciences, Inc. 是一家先进的基因编辑公司，致力于改善生活（DTIL），其新颖的专有ARCUS® 基因组编辑平台与其他技术的不同之处在于其切割方式、体积更小和结构更简单。关键功能和差异化特性可能使ARCUS核酸酶能够推动更有预期、更明确的治疗结果。使用ARCUS，该公司的产品线由体内基因编辑候选药物组成，旨在为没有足够治疗方法的最广泛的遗传和传染病提供持久的治疗方法。有关 Precision Biosciences 的更多信息，请访问 www.precisionbiosciences.com。

ARCUS® 平台正用于开发用于复杂基因编辑的活体基因编辑疗法，包括基因插入（将DNA插入基因中以引起表达/添加功能）、消除（去除基因组，例如病毒DNA或突变线粒体DNA）和切除（通过在单个AAV中输送两个ARCUS核酸酶来移除大部分缺陷基因）。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们和合作伙伴的候选产品和基因编辑方法的临床开发和预期安全性、有效性和益处的陈述，包括编辑效率；ARCUS核酸酶与其他基因编辑方法的基因插入和区分的适用性；监管程序（包括PBGENE-HBV的申请和研究）的预期时机PBGENE-PMM）；对我们和合作伙伴的运营计划、战略和项目进一步发展的预期；对我们的合作伙伴关系和合作以及我们达成新合作、许可协议或其他安排的能力的期望和最新情况；我们预期的现金流和可用信贷；延续到2026年下半年的现金流充足程度；对实现关键里程碑和收到任何里程碑、特许权使用费或其他付款的预期；预期关于我们的流动性和资本资源；以及临床数据的预期时间。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“方法”、“相信”、“考虑”、“可能”、“设计”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“追求” 等术语来识别前瞻性陈述应该、”、“努力”、“目标”、“将” 或否定词以及类似的措辞和表述。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期、信念和假设以及我们目前获得的信息。这些陈述既不是承诺也不是担保，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于我们的盈利能力；我们获得足够资金以推进计划的能力；与资本需求、预期现金跑道、当前债务工具的要求以及相关限制措施的影响相关的风险，包括我们根据市场状况和/或市值筹集额外资金的能力；我们的运营费用和预测这些开支的能力；我们有限的运营历史；我们花费资源的计划和候选产品的进展和成功；我们评估产品安全性和有效性的能力有限或无力

候选人；其他基因组编辑技术可能为我们的ARCUS技术带来显著优势的风险；我们对ARCUS技术的依赖；研发活动和临床前和临床研究（包括临床试验和研究性新药应用）的启动、成本、时机、进展、里程碑和结果的实现；公众对基因组编辑技术及其应用的看法；基因组编辑、生物制药合作和生物技术领域的竞争；我们或我们的 ators' 或其他被许可方识别、开发和商业化候选产品的能力；针对我们或我们的合作者或其他与我们的技术和候选产品相关的被许可方的未决和潜在产品责任诉讼和处罚；适用于我们和我们的合作者或其他被许可人开发候选产品的美国和外国监管格局；我们或我们的合作者或其他被许可方推进候选产品并成功设计、实施和完成临床试验的能力；潜在的制造业与我们的任何候选产品的开发或商业化相关的问题；我们和我们的合作者和其他被许可方注册患者的能力延迟或困难；我们宣布或发布的临时 “收入” 和初始数据的变化；如果我们的候选产品无法按预期发挥作用或造成不良副作用；与适用的医疗保健、数据保护、隐私和安全法规及其遵守情况相关的风险；我们或我们的被许可方获取的能力孤儿药指定或快速通道指定我们的候选产品或实现这些称号的预期收益；我们或我们的合作者或其他被许可方获得和维持候选产品的监管部门批准的能力，以及经批准的候选产品标签上的任何相关限制、限制和/或警告；我们任何候选产品的市场接受率和程度；我们有效管理业务增长的能力；我们吸引、留住和激励高管和人员的能力；影响系统故障和安全漏洞；保险费用和未投保负债风险；税收规则的影响；任何疫情、流行病或传染病爆发的影响；我们现有合作和其他许可协议的成功，以及我们签订新合作安排的能力；我们当前和未来与包括供应商和制造商在内的第三方的关系和对第三方的依赖；我们为我们的技术和任何候选产品获得和维持知识产权保护的能力；潜在的相关诉讼侵犯或挪用知识产权；自然和人为灾害、突发公共卫生事件和其他自然灾难事件的影响；持续通货膨胀、供应链中断和中央银行重大政策行动的影响；市场和经济状况；与普通股所有权相关的风险，包括股价波动；我们满足普通股要求并维持在纳斯达克或其他公共证券交易所上市的能力；以及本文讨论的其他重要因素在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中注明 “风险因素”，因为我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中可能会不时更新任何此类因素，这些文件可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov和我们网站的投资者页面investor.precisionbiosciences.com的美国证券交易委员会文件下查阅。

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投资者和媒体联系人：

纳雷什·塔纳

投资者关系副总裁

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