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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

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表单 10-Q

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在截至的季度期间 2024年3月31日

或者

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在从 ___________ 到 _________ 的过渡时期

委员会档案编号 001-40363

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TRANSCODE THERAPEATICS

（其章程中规定的注册人的确切姓名）

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(857) 837-3099

（注册人的电话号码，包括区号）

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根据该法第12（b）条注册的证券：

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用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。是的  ☒没有☐

用复选标记表明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）内是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 条）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的  ☒没有☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐

用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的☐没有☒

截至 2024 年 5 月 10 日，注册人有 6,622,053普通股，每股面值0.0001美元，已流通。

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TRANSCODE 疗法有限公司

10-Q 表季度报告

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关于前瞻性陈述的警示性说明

本10-Q表季度报告包含联邦证券法、经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入1995年《私人证券诉讼改革法》中有关前瞻性陈述的安全港条款，并纳入本声明是为了遵守这些安全港条款。本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过术语来识别前瞻性陈述，例如 “可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“打算”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 或否定词语或其他类似术语。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：

2

目录

上述风险并非详尽无遗。本10-Q表季度报告的其他部分可能包括可能对我们的业务和财务业绩产生不利影响的其他因素。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营。新的风险因素不时出现，管理层无法预测所有风险因素，我们也无法评估所有风险因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际业绩与任何前瞻性陈述中包含或暗示的结果存在重大差异。本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述反映了我们目前对未来事件以及业务和未来财务业绩的看法，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括，我们在10-K表年度报告、其他监管文件以及本10-Q表季度报告中其他地方的 “风险因素” 下描述的因素。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述。但是，建议您查阅我们在向美国证券交易委员会（SEC）提交的报告中所作的任何进一步披露。

3

目录

本10-Q表季度报告可能包括我们从行业出版物和第三方研究、调查和研究中获得的数据。行业出版物和第三方研究、调查和研究通常表明，他们的信息是从被认为可靠的来源获得的，尽管它们不能保证此类信息的准确性或完整性。本10-Q表季度报告还可能包括基于我们自己的内部估计和研究的数据，包括有关 COVID-19 疫情（或由冠状病毒变种引起的相关疫情）对我们的财务业绩和业务运营的影响的估计。我们的内部估计尚未得到任何独立来源的证实，尽管我们认为从行业出版物和第三方研究、调查和研究中获得的任何数据都是可靠的，但我们尚未独立验证此类数据。此类第三方数据以及我们的内部估计和研究由于各种因素而面临高度的不确定性和风险，包括我们的10-K表年度报告、我们的其他监管文件以及本10-Q表季度报告中 “风险因素” 中描述的因素。这些因素和其他因素可能导致我们的业绩与本10-Q表季度报告中表达的业绩存在重大差异。

本10-Q表季度报告可能包含第三方的商标、服务标志和商品名称，这些商标和商品名称是其各自所有者的财产。我们在本 10-Q 表季度报告中使用或展示第三方的商标、服务标志、商品名称或产品，无意也不暗示与这些方的关系，或我们的任何认可或赞助。仅为方便起见，本 10-Q 表季度报告中提及的商标、服务商标和商品名称可能不带有®、TM 或 SM 符号，但省略此类符号绝不表示我们不会在适用法律的最大范围内维护我们或这些商标、服务标志和商品名称的适用所有者的权利。

就本10-Q表季度报告而言，TransCode Therapeutics® 被称为TransCode。此外，“我们”、“我们的”、“我们” 和 “公司” 指的是TransCode。

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4

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第一部分财务信息

第 1 项。财务报表

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TRANSCODE THERAPEATICS

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资产负债表

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附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。

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TRANSCODE THERAPEATICS

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运营声明

（未经审计）

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附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。

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TRANSCODE THERAPEATICS

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股东权益表（赤字）

（未经审计）

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附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。

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TRANSCODE THERAPEATICS

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现金流量表

（未经审计）

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附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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TransCode Thareutics

财务报表附注

2024年3月31日

（未经审计）

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本文的 “财务报表” 部分 每季度10-Q 表报告，包括本季度报告中其他地方出现的相关注释。本讨论和分析中包含的某些信息或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本季度报告 “关于前瞻性陈述的警示说明” 和 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。

公司概述

TransCode是一家专注于肿瘤学的平台交付公司，创立时坚信通过智能设计和靶向疗法的有效交付可以战胜癌症。我们的主要候选治疗药物 TTX-MC138 靶向 microRNA-10b 或 miRNA-10b，人们普遍认为它是一系列癌症转移细胞活力的主要调节剂，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、结肠癌、胶质母细胞瘤和其他几种癌症。2023年，我们收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的探索性研究新药（IND，研究可能进行）通知。该通知允许我们进行一项 0 期临床试验，旨在证明向晚期实体瘤受试者的转移病变定量递送放射标记的 TTX-MC138。我们在0期试验中治疗了一名患者。2024 年 4 月，我们收到了 IND 研究可能继续进行通知美国食品和药物管理局将对 TTX-MC138 进行 I/II 期临床试验 我们预计将在2024年中期开始。

除了 TTX-MC138，我们还有其他实体瘤项目处于临床前阶段。其中一种叫做 ttx-SiPdl1，是一种基于 siRNA 的编程死亡配体 1 的调节剂。第二种是TTX-RIGA，是视黄酸诱导基因I或RIG-I的基于RNA的激动剂，靶向激活肿瘤微环境中的先天免疫力。此外，我们正在开发基于CRISPR/Cas9的治疗平台TTX-CRISPR，用于修复或消除肿瘤细胞内的致癌基因；以及基于mRNA的开发癌症疫苗的平台TTX-mRNA，用于开发可激活针对肿瘤细胞的细胞毒性免疫反应的癌症疫苗。

我们所有的候选治疗方案均采用我们专有的TTX递送机制，目标是显著改善癌症患者的预后。

靶向治疗交付背景

几十年来，核糖核酸或RNA一直是科学界研究的话题，它是一种潜在的有吸引力的治疗方式，因为它可以靶向任何基因，并且有利于合理和直接的药物设计。基于RNA的疗法对其靶标具有高度选择性，可能适用于人类基因组中以前无法药物治疗的各种靶标。我们认为，在肿瘤学和其他适应症中广泛使用RNA疗法的主要挑战之一是无法将这些分子输送到肝脏以外的细胞内。

此外，使用基于CRISPR的基因组编辑工具以及癌症背景下的mRNA，交付仍然是一项重大挑战。我们认为，我们专有的 TTX 交付平台有可能解决这些关键挑战。我们认为，克服交付挑战将是为一系列癌症和其他疾病所涉及的各种记录在案的靶标开启治疗渠道方面迈出的重要一步。

我们开发了一种设计引擎，用于定制靶向疗法的开发，该引擎在核心纳米颗粒和治疗负荷水平上均采用模块化设计。铁芯的大小、电荷和表面化学成分

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氧化物纳米颗粒的设计使其可以对其进行调整，以优化颗粒以满足预期的靶标和治疗负荷。治疗负荷设计为由合成的寡核苷酸和其他分子部分组成，这些分子可以适应正在开发的特定方法。该方法的范围可以从RNA干扰或RNAi（包括小干扰RNA、反义寡核苷酸和非编码RNA模拟）到基于mRNA的癌症疫苗、基于CRISPR的基因修复和替代平台以及RIG-I等模式识别受体。我们认为，该平台可以进一步用于开发靶向放射标记疗法和诊断以及其他针对已知和新生物标志物以及其他已发现和验证的遗传元素的定制产品。

TTX 平台旨在克服现有脂质和脂质体纳米颗粒平台面临的稳定性、效率和免疫原性等细胞外和细胞内递送问题，同时优化肿瘤和转移瘤的靶向和积累。我们认为，在肿瘤和转移瘤内提供靶向疗法的能力有可能使我们能够靶向用于癌症治疗的基因和其他重要的生物标志物，而这些标志物迄今为止仍无法使用其他递送系统进行药物治疗。

交付系统

我们认为，RNA在肿瘤学中的治疗潜力仍未实现，这在很大程度上是由于难以安全有效地向肿瘤输送寡核苷酸，即合成RNA分子。我们相信，通过我们的TTX平台，我们现在更接近解决这一挑战了。我们的 TTX 平台利用经批准用于临床用作癌症成像剂和治疗缺铁性贫血的氧化铁纳米颗粒（IONP）作为寡核苷酸的物理载体。

我们的 TTX 技术已经经历了大约 在公司成立之前，我们的科学联合创始人从事了20年的研发、研发和优化工作，包括在哈佛医学院和麻省综合医院工作了12年。我们的模块化平台可以让我们参与其他快速增长的全球市场。根据Emergen Research最近的一项分析，到2027年，全球CRISPR技术市场预计将达到39.4亿美元。根据2023年4月360iResearch™ 的一份出版物，到2023年，全球mRNA疗法市场估计约为338亿美元，预计将以近25％的复合年增长率增长，到2030年达到约1,580亿美元。

我们的 TTX 纳米载体设计可根据特定规格进行调整，在不影响寡核苷酸完整性的前提下，向肿瘤和转移中的 RNA 靶标提供治疗性寡核苷酸。我们相信我们的TTX纳米载体使我们与竞争对手的交付方法区分开来，其中许多方法依赖于脂质颗粒或化学结构，例如GalNaC。这些竞争性递送方法可以有效地靶向肝脏中的部位，但不能靶向肿瘤和其他地方的转移部位。我们的纳米载体源自广泛用于人类成像（Feridex，来自Advanced Magnetics）或用于治疗缺铁性贫血（Feraheme，也来自Advanced Magnetics）的纳米颗粒，并且在化学上与之类似。

我们的 TTX 输送平台还旨在最大限度地减少早期的肾脏和肝脏清除率，转化为较长的循环半衰期，从而实现肿瘤和转移瘤的有效积累。

与我们的配方相似的纳米颗粒具有良好的低毒性和免疫原性的临床安全记录。由于它们的铁芯是磁性的，并且通过磁共振成像（MRI）可见，因此它们还有一个额外的好处，那就是可以量化粒子向靶器官的输送情况。我们的纳米颗粒通过氨基基团进行功能化，通过共价键为感兴趣的治疗性寡核苷酸提供稳定的连接。纳米颗粒涂有葡聚糖（一种葡萄糖聚合物），以保护寡核苷酸免受降解并为颗粒提供整体稳定性。

小流体力学尺寸和由此产生的纳米颗粒的电荷旨在最大限度地扩大整个肿瘤微血管系统的分布，向肿瘤和转移的间质渗透以及肿瘤的吸收。通过利用癌细胞的高代谢活性，纳米颗粒的物理化学特性有望进一步促进肿瘤快速吸收，这一过程类似于转移性癌细胞全身加载氟脱氧葡萄糖进行诊断性正电子发射断层扫描的机制。我们

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相信流体动力学有利的分布和新陈代谢引发的摄取的综合结果将增强我们的纳米颗粒进入肿瘤内部遗传靶标的能力。

此外，我们还启动了研发工作，旨在将放射疗法引入使用TTX的RNA治疗有效载荷交付中。我们的两个项目，TTX-MC138 和 TTX-RIGA，正在以系统或局部交付的方式评估放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断。

通过模块化方法推进新的 RNA 疗法

TransCode 的 TTX 平台采用模块化设计。可以调整核心纳米颗粒的大小、电荷和表面化学成分，以针对预期目标及其治疗负荷对其进行优化。此外，治疗负荷可以适应正在开发的特定方法，包括RNA干扰或RNAi，包括小干扰RNA或siRNA、反义寡核苷酸、基于mRNA的癌症疫苗的非编码RNA模仿物、基于聚类的定期间隔回文重复序列或基于CRISPR的基因修复和替代平台以及视网膜等模式识别受体酸诱导基因或 RIG-I。

2021 年 9 月，MGH 进行的研究发表于 癌症纳米技术，标题为 “实验性癌症治疗药物MN-Anti-MIR10b的放射标记和正电子磁共振成像微剂量显示了转移性乳腺癌小鼠模型中的转移性病变的传播。”本文报道了一项使用 TTX-MC138 的放射性标记衍生物（在论文中称为 mn-Anti-MIR10b）的 MGH 研究。在这项研究中，TTX-MC138 被标记为铜 64 或 Cu-64。结果，在实验室测试中，使用非侵入性正电子发射断层扫描-磁共振成像（PET-MRI）对药代动力学和生物分布进行了高度灵敏和特异的定量测定，并观察了标记 Cu-64 的 TTX-MC138 向转移瘤的输送。该研究的主要结果表明，当静脉注射时，TTX-MC138 会积聚在转移性病变中。这些结果表明，我们的 TTX 平台按预期交付了其候选治疗方案，并支持 TTX-MC138 的临床评估。此外，MGH 的调查描述了一种微剂量 PET-MRI 方法，用于测量 TTX-MC138 在癌症患者中的生物分布及其向临床转移的输送。（微剂量是测试化合物的微小亚药物剂量，不大于100微克。）在探索性IND（eInd）下对患者进行微剂量PET-MRI研究的能力可能很重要，因为它有可能支持我们可能提议的供FDA考虑的其他临床试验。这项研究由我们的首席科学官兼科学联合创始人兹德拉夫卡·梅达罗娃博士发表，其他人描述了我们认为是评估 TTX-MC138 在转移性癌症患者中的递送的有效方法。由于PET-MRI技术足够灵敏，足以确定放射性标记候选药物的浓度在亚皮摩尔范围内，因此据信放射标记候选药物的微克量足以在人体中进行此类研究。我们认为，这种能力在药物研发的初始阶段具有显著的优势。由于低质量的放射标记的 TTX-MC138 具有亚治疗作用，因此它可能会为该候选药物的未来临床试验提供信息。

梅达罗娃博士的论文表明，放射性标记不会影响肿瘤细胞的摄取或 TTX-MC138 与其靶标交战的能力。该论文还表明，以微剂量注射时，标有 Cu-64 的 TTX-MC138 的生物分布反映了其在治疗剂量水平上的生物分布。

这些关键发现为我们的放射标记的 TTX-MC138 的 0 期微剂量临床试验的设计提供了信息，我们认为该试验具有许多潜在优势：

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由于我们认为微剂量0期试验可以带来益处，并反映了中描述的研究 癌症纳米技术，我们的首次人体0期试验旨在提供一小剂量的候选治疗药物。

微剂量试验的结果还可以验证我们的TTX管道的总体交付，这有可能开辟其他以前无法药物治疗的相关RNA靶标。

SBIR 奖

2021年4月，我们获得了美国国家癌症研究所颁发的快速小企业创新研究奖（SBIR奖），该奖项将提供高达2392,845美元，用于资助我们与麻萨诸塞州综合医院之间的两阶段研究合作伙伴关系。该计划于 2021 年 4 月开始，并于 2024 年 3 月结束。我们在2021年5月获得了308,861美元的SBIR奖励资金，在该奖项的第二年获得了1,129,316美元，2023年4月获得了该奖项的第三年870,597美元。在 SBIR 奖申请中，我们提议进行关键的转化实验，包括使用 MRI 进行支持 IND 和辅助成像研究，以评估 TTX-MC138 在乳腺癌患者转移性病变中的递送和靶向参与。这些实验旨在实现以下目标：

SBIR 第一阶段：

目标 1。优化测量乳腺癌临床样本中 miR-10b 表达的方法。

SBIR 第二阶段：

目标 2。提交 TTX-MC138 的 IND 申请。

目标 3。使用成像来确定乳腺癌患者经放射学证实的转移对 TTX-MC138 的摄取情况。

我们相信我们已经实现了第一个目标，其中包括开发和验证一种方法，该方法使用名为qRT-PCR的测试来测量患者血液和组织样本中miR-10b的表达。qRT-PCR测试通常被认为是量化循环miRNA的黄金标准，灵敏度和特异性高，分析测量范围广。这项经过研究水平验证的测试可用于确定转移性癌症患者样本中miR-10b的阳性表达水平。我们还认为，我们实现了该研究的第二个目标，因为我们向美国食品和药物管理局提交了临床试验申请，以支持 TTX-MC138 的临床试验，并收到了美国食品和药物管理局的临床试验可能继续进行研究的通知。我们还完成了申请第三个目标中提出的研究。我们对一名转移到骨骼、肺部和肝脏的乳腺癌患者进行了影像学检查，该患者在接受放射性标记的微量 TTX-MC138 之前和之后。获得的初步结果表明，TTX-MC138 在转移病变中的积累和保留，循环半衰期约为 20 小时，药物在循环中具有稳定性。

2024 年 1 月，我们向美国国家癌症研究所（NCI）提交了直接进入二期的 SBIR 申请，以支持 TTX-MC138 的临床开发。如果授予，直接进入第二阶段的SBIR奖励预计将在2024年下半年开始的两年内提供高达200万美元的非稀释性资金。

2024年4月，我们向美国国家癌症研究所（NCI）提交了快速通道SBIR，以支持TTX-SIPDL1的临床开发。如果授予，SBIR奖励预计将在2024年下半年开始的两年内提供高达230万美元的非稀释性资金。

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最近的事态发展

重组

2023 年 12 月，我们董事会批准了旨在简化运营和减少开支的各项行动。其中包括优先考虑、推迟或取消某些开发活动，以及通过裁员四名员工来裁员。这使我们的员工人数从2022年12月31日的19人减少到2023年12月31日的11名员工。我们在 2024 年和 2025 年的运营重点将是开展 TTX-MC138 的 1 期临床试验。

作为重组的一部分，我们的总裁、首席执行官兼董事迈克尔·达德利辞去了我们的职务，自2024年1月13日起生效。同样在重组方面，我们的首席财务官兼董事托马斯·菲茨杰拉德被董事会任命为总裁兼临时首席执行官，自2024年1月13日起生效。菲茨杰拉德先生将继续担任我们的首席财务和会计官。兹德拉夫卡·梅达罗娃博士被任命为首席科学官。此外，我们的董事会主席菲利普·加莱博士担任执行主席一职。2024 年 3 月，我们任命医学博士丹尼尔·弗洛克为我们的首席医疗官。

Debiopharm合作

2024年1月29日，我们宣布与Debiopharm签订了合作协议。Debiopharm是一家总部位于瑞士的私营全球生物制药公司，旨在建立未来的治疗标准，以治疗癌症和传染病。Debiopharm专门从事肿瘤和抗生素疗法的制造和开发，加入了这项研究合作，以测试新的靶向核酸递送模式的开发。作为合作的一部分，TransCode正在将其TTX递送平台与Debiopharm在靶向药物递送方面的专有技术和专业知识相结合，以生成旨在向癌细胞提供靶向mRNA递送的结构。双方打算在癌细胞和携带肿瘤的动物中测试这些结构。

纳斯达克上

2023年5月16日，我们收到了纳斯达克股票市场有限责任公司（Nasdaq）上市资格部门或工作人员的来信，信中称我们没有遵守继续在纳斯达克资本市场上市的股东权益要求。《纳斯达克上市规则》第5550（b）（1）条要求在纳斯达克资本市场上市的公司将股东权益维持在至少250万美元或股东权益要求，或者满足替代上市标准之一：上市证券的市值至少为3500万美元，或者在最近结束的三个财政年度中的两个财政年度中持续经营的净收入为50万美元。

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2024年1月31日，在1月份的发行完成后，我们收到纳斯达克的通知，称其已确定公司已恢复遵守纳斯达克上市规则5550（b）（1）（股票规则）下的最低股东权益要求，以继续在纳斯达克资本市场上市。根据纳斯达克上市规则5815（d）（4）（B），在2025年1月26日之前，我们将接受强制性的小组监督。纳斯达克的通知还指出，尽管有第5810（c）（2）条的规定，如果工作人员在一年的监测期内再次发现我们不遵守作为例外情况的《公平规则》，我们将不允许向员工提供针对该缺陷的合规计划，也不允许工作人员留出更多时间让我们恢复对该缺陷的合规性，也不会向我们提供适用的补救措施或根据第 5810 (c) (3) 条规定的合规期。取而代之的是，工作人员将签发一份除名决定书，如果最初的听证小组不可用，我们将有机会向初始听证小组或新召集的听证小组申请新的听证会。我们将有机会按照《上市规则》第5815 (d) (4) (C) 条的规定向听证委员会作出回应/陈述。届时我们的证券可能会从纳斯达克退市。

此外，2023年11月7日，我们收到了工作人员的来信，通知我们，在2023年9月26日至2023年11月6日的连续30个工作日内，我们的普通股没有维持每股1.00美元的最低收盘价或纳斯达克上市规则5550（a）（2）继续在纳斯达克资本市场上市所需的最低投标价要求。纳斯达克为我们提供了180个日历日的初始期限，或直到2024年5月6日或合规日期，以恢复对最低出价要求的遵守。从那时起，我们普通股的收盘价至少连续10个工作日均未超过1.00美元。2024年5月7日，我们收到了工作人员的来信，说我们的普通股将退市。我们已向纳斯达克听证小组（该小组）申请听证会，以对工作人员的除名决定提出上诉。听证会定于2024年6月25日举行。无法保证此类上诉会成功。

如果从纳斯达克资本市场退市，我们可能会寻求在场外交易商间报价系统（通常称为场外交易）中交易我们的股票。场外交易还涉及与在证券交易所（例如纳斯达克资本市场）交易或交易所上市股票交易相关的风险。与交易所上市股票相比，许多场外交易股票的交易频率较低，交易量也较小。因此，我们的股票的流动性将低于其他水平。此外，场外股票的价格通常比交易所上市的股票更具波动性。此外，机构投资者通常被禁止投资场外股票，筹集资金可能更具挑战性。

如下文所述，鉴于我们的财务状况和筹集额外资金的需求，将我们的普通股从纳斯达克资本市场退市将严重限制我们获得额外股权资本的能力。我们可能需要寻求对我们的负债进行庭内或庭外重组。如果进行此类重组活动，我们的普通股和其他证券的持有人可能会遭受全部投资损失。

财务运营概述

从2016年1月成立到大约2021年年中，我们将所有精力和财务资源投入到公司的组织和人员配置、业务规划、筹集资金、保护知识产权、开展有限的研发活动以及为主要候选产品的临床试验量做准备。首次公开募股后，我们扩大了研发活动和公司业务。我们没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。我们可能永远无法开发或商业化可销售的产品。我们尚未完成任何临床试验，尚未获得任何监管部门的批准，尚未生产商业规模的药物，也没有进行销售和营销活动。截至2024年3月31日，我们已获得约5,170万美元的净收益，主要来自我们的首次公开募股、其他股权融资、我们的SBIR奖励以及2018年至2020年间可转换本票下的借款。

自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。截至2024年3月31日的三个月和截至2023年12月31日的财年，我们的净亏损分别约为330万美元和1,850万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字约为4,970万美元。我们创造足以实现盈利的产品收入的能力将在很大程度上取决于我们当前或未来的一种或多种候选产品的成功开发和最终商业化，而这些候选产品无法保证会发生。我们预计

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与正在进行的活动相关的支出和资本要求将大幅增加，尤其是在以下情况下：

因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和推行我们的业务战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过出售股权、债务融资或其他资本来源（可能包括与其他公司的合作或其他战略交易）为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议或安排。如果我们未能筹集资金或在需要时签订此类协议，我们可能需要考虑额外的成本削减策略，其中可能包括修改、推迟、限制、减少或终止我们的发展计划，我们可能需要寻求对我们的负债进行庭内或庭外重组。如果将来进行此类重组活动，我们的普通股和其他证券的持有人可能会遭受全部投资损失。

由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测支出增加的时间或金额，也无法预测何时或是否能够实现或维持盈利能力。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们未能盈利或无法持续维持盈利能力，我们可能无法继续按计划水平开展业务，并被迫减少或终止我们的业务。

截至2024年3月31日，我们的现金约为490万美元。我们认为，这些资金将足以为2024年第三季度左右的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设得出这一估计的，而且我们可能比预期更快地耗尽可用资本资源。

为了在此之后为我们的运营提供资金，我们将需要筹集无法保证的额外资金。如果我们无法筹集足够数量的额外资金，或者无法按照我们认为可以接受的条件筹集更多资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止候选产品的开发或商业化或其他研发计划。请参阅 “流动性和资本资源”。

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全球经济和政治发展以及新型冠状病毒（COVID-19）疫情的影响

我们的候选产品的开发或我们的运营可能会受到全球经济或政治发展的干扰和重大不利影响。此外，政治不稳定和冲突造成的全球市场经济不确定性，例如乌克兰和中东的持续冲突，以及全球流行病或其他公共卫生事件（例如 COVID-19 疫情和 COVID-19 其他变种的卷土重来）造成的经济挑战，可能导致市场混乱，包括大宗商品价格的剧烈波动、信贷和资本市场的不稳定以及供应链中断。这些全球经济状况和环境对全球经济和资本市场造成的负面影响可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响，尤其是在这种状况和情况持续或恶化的情况下。

尽管迄今为止，我们的业务尚未受到这些全球经济和政治事态发展或 COVID-19 的重大影响，但无法预测我们在短期和长期内可能受到的影响程度，也无法预测我们的业务、财务状况和经营业绩将如何受到上述任何因素或未来可能发生的其他事件的影响。任何此类干扰还可能放大此处或我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他风险的影响。

我们经营业绩的组成部分

收入

迄今为止，我们尚未从任何来源产生任何收入，包括产品销售，我们预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。如果我们对候选产品的开发工作取得成功，并导致任何候选产品的监管部门批准或与第三方签订许可协议，那么我们将来可能会通过产品销售或许可协议获得收入。但是，无法保证我们何时（如果有的话）会产生任何此类收入。

运营费用

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动产生的费用，包括我们的药物发现工作和候选产品的开发。我们将研发费用按实际支出支出，其中包括：

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我们使用员工、顾问和服务提供商（包括 CRO 和 CMO）提供给我们的信息，根据对完成特定任务进展情况的评估，确认外部开发成本。该过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员沟通以确定代表我们提供的服务，以及在我们尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下估算所提供的服务水平和服务产生的相关费用。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务而支付的不可退还的预付款记作预付费用。这些款项随后在相关货物交付或提供相关服务时计为支出，或者直到预计不再交付货物或提供服务为止。

我们力求逐个项目跟踪我们的研发费用。我们的直接外部研发费用主要包括向外部顾问、CRO、CMO、研究实验室和供应商支付的与我们的临床前开发、工艺开发、制造和临床开发活动相关的款项。我们的直接外部研发费用还包括根据许可和期权协议产生的费用。当管理人员成本、与我们的发现工作相关的某些成本、实验室使用的某些物资以及某些设施成本，包括折旧或其他间接成本在多个项目中产生的，并且按计划进行跟踪可能不切实际时，我们通常不打算将这些费用分配给特定项目。我们主要使用内部资源和外部资源进行研究和发现，以及管理我们的临床前开发、工艺开发、制造和临床开发活动。

研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品的开发成本通常会高于临床开发早期阶段的候选产品，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的延长。因此，我们预计，如果我们开始更多计划中的 TTX-MC138 临床试验，并进行其他临床前和临床开发，包括提交监管文件，我们的研发费用将在未来几年内大幅增加。此外，我们预计我们的发现研究工作和相关人员成本将增加，因此，我们预计我们的研发费用，包括与股份薪酬相关的成本，将比以前的水平大幅增加。此外，我们可能会向已经或可能签订许可、收购和期权协议以评估、使用或获取知识产权或未来候选产品的权利的第三方支付里程碑和特许权使用费相关的额外费用。

2021 年 9 月，我们与一家欧洲首席营销官签署了一份工作声明，根据当前的良好生产规范（cGMP）生产 TTX-MC138。另外，我们聘请了一位咨询毒理学家来协助我们设计和开展支持IND的研究，包括毒理学、药代动力学或药代动力学研究。这些研究旨在通过一系列分析支持检查多个参数，以支持使用放射性标记或非放射性标记的测试物质提交监管申报。毒代动力学评估可以与正在进行的毒理学项目平行进行，也可以同时进行，并符合良好的实验室规范（GLP）要求。我们还聘请了一个分析测试实验室来提供测试和其他服务，以及符合监管要求的文件和报告。

2022年7月29日，我们与德克萨斯大学安德森癌症中心（“MD Anderson”）签署了为期五年的战略合作协议。根据该联盟，该公司预计将为I期和II期临床试验支付某些支出，预计这些试验将部分由MD Anderson作为主要研究机构进行。安德森医学博士还可能在该联盟下提供临床前工作。临床和临床前工作的细节应在开始工作之前由各方共同商定。我们承诺在合作期内提供高达1000万美元的资金。其中，50万美元应在第一年内支付。随后

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协议生效一周年的付款将为200万美元, 在协议生效之日第二、三和四周年分别支付250万美元。这些是我们已经为研发编列预算的资金，因此不代表额外支出。我们将需要筹集更多资金来履行随后的付款义务。该公司目前正在与MD Anderson就由于MD Anderson人事变动而导致的计划工作和薪酬的变化进行谈判。在重新谈判协议条款并开始合作之前，我们无需支付任何额外款项。

目前，我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的制造、临床前和临床开发所必需工作的性质、时间和成本，也无法合理地估计或知道我们的任何候选产品的实质性净现金流入何时（如果有）。由于与产品开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们的候选产品的成功开发和商业化是高度不确定的，包括：

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与我们在临床前和临床开发中开发候选产品有关的任何变量或其他变量的任何变化或不利后果都可能意味着与开发候选产品相关的成本和时机的重大变化。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括人事成本，主要包括在行政、财务和其他业务职能中任职人员的工资、福利和基于股份的薪酬支出；保险费用，尤其是董事和高级管理人员责任保险；法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计、税务和审计服务的专业费用；公司和办公费用，包括设施成本；以及信息技术成本。

我们预计，随着我们增加员工人数以支持研发活动，为潜在的商业活动做准备，包括可能的开发或营销经批准的候选产品（如果有）的合作伙伴关系，以及大型上市公司的需求增加，我们未来的一般和管理费用将增加。我们还预计，我们的会计、审计、税务、法律、监管、合规、董事和高级管理人员责任保险费用以及与上市公司运营相关的投资者和公共关系费用将大幅增加。此外，如果我们认为监管部门有可能批准候选产品，我们预计在为商业运营做准备时，尤其是与该候选产品的销售和营销相关的工资和其他人事相关费用将增加。我们有可能承担上述费用，但无法获得预期的监管批准。

2021 年 9 月，我们聘请了一家独立的高管薪酬咨询公司，以支持我们的高管、董事和员工薪酬计划和治理模式的持续发展。我们的目标是确保我们的文化、价值观和战略优先事项在我们的薪酬理念和战略中得到有效体现。

其他收入（支出）

利息支出

以前的利息支出主要包括可转换期票的应计利息以及与票据相关的其他费用。由于这些票据在我们首次公开募股的同时转换为普通股，因此我们不再为这些票据产生利息支出。根据我们的董事和高级管理人员责任保险付款计划，我们会产生一定的融资费用，并产生与使用权资产相关的估算利息支出。

利息收入

利息收入主要包括从我们的现金余额中获得的收入。由于现金余额低以及自首次公开募股以来现金余额的低利率，我们的利息收入并不大。

补助金收入

我们会不时向政府项目申请补助金，将来也可能向非政府来源申请补助金。无法保证会向我们发放任何补助金，也无法保证我们将获得此类奖励中预期的所有资金。在我们完成发放补助金的工作之前收到的补助金在资产负债表上记作递延补助金收入。在我们的运营报表中，补助金收入按发放补助金的特定研发活动的业绩所得收入予以确认。超过收到的补助金付款的补助金收入在我们的资产负债表上记为应收补助金。

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操作结果

下表汇总了我们在所述期间的经营业绩的大致金额：

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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较

研究和开发费用

与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月中，研发或研发费用减少了83.2万美元。下降的主要原因是薪酬和福利、材料和供应以及咨询和购买服务的减少，但部分被支持IND的测试、临床试验和相关费用以及知识产权成本的增加所抵消。

一般和管理费用

与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月中，一般和管理费用减少了76.7万美元。薪酬和福利的减少反映了公司的重组和高级管理人员薪酬、专业服务费用以及董事和高级管理人员责任保险成本的暂时削减，但部分被审计、会计和税务服务以及上市公司其他成本的增加所抵消。

补助金收入

与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月中，补助金收入减少了52,000美元。拨款收入根据美国国立卫生研究院于2021年4月发放的拨款予以确认，该拨款用于支付某些费用，以推动我们的主要候选疗法进入临床试验。该奖项于 2024 年 3 月结束。

利息支出

截至2024年3月31日的三个月，利息支出为1万美元，而2023年同期为13,000美元。下降的主要原因是与我们的使用权资产相关的估算利息支出减少。

利息收入

截至2024年3月31日的三个月，利息收入为0美元，而2023年同期为5,000美元。利息收入下降的主要原因是我们的现金余额减少。

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汇兑收益（亏损）

截至2024年3月31日的三个月，货币兑换亏损为55,000美元。

现金流

下表汇总了我们在指定时期内的现金流的大致金额：