附录 99.1
新闻稿
2023 年 2 月 6 日
Arrowhead Pharmicals公布2023财年第一季度业绩
—今天，美国东部时间2023年2月6日下午 4:30 的电话会议和网络直播
加利福尼亚州帕萨迪纳，2023 年 2 月 6 日 — Arrowhead Pharmicals, Inc.（纳斯达克股票代码：ARWR）
今天公布了截至2022年12月31日的第一财季财务业绩。该公司将于今天，即美国东部时间2023年2月6日下午 4:30 举行电话会议，讨论结果。
电话会议和网络直播详情
投资者可以在公司网站上观看网络直播，网址为 http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm。电话会议结束大约两小时后，将提供网络直播的重播。
对于希望参加电话会议的分析师，请在 https://register.vevent.com/register/BI9b2661110f7a4b0ebc648bf42d2a403f 注册。注册后，您将收到拨入号码和接听电话所需的个性化PIN码。
近期活动精选
•公布了与武田合作开展的用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的研究红杉二期临床研究的主要结果，并概述了武田和Arrowhead共同开发并将由武田开展的3期研究。红杉的主要结果包括以下内容：
◦50% 接受法齐西兰治疗的患者观察到纤维化消退
◦肝脏中Z-AAT累积的中位数减少了94％，组织学小球负担平均减少了68％
◦在法齐西兰和安慰剂组之间，治疗中出现的不良事件总体上保持了良好的平衡
◦结果与先前发表在《新英格兰医学杂志》上的 AROAAT-2002 开放标签研究一致
•在第一位受试者参加安进治疗心血管疾病的olpasiran三期试验后，安进获得了2,500万美元的里程碑式付款
•在Horizon为治疗痛风而进行的 HZN-457（前身为ARO-XDH）的1期研究（前身为ARO-XDH）注册了第一位受试者后，Horizon Therapeutics向其支付了1500万美元的里程碑式付款
•已开始给药 AROMMP7-1001 (NCT05537025)，这是一项1/2a期单次递增剂量和多次递增剂量的临床研究，旨在评估 ARO-MMP7 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。是一种在研的 RNAi 疗法，旨在减少基质金属蛋白酶 7 (MMP7) 作为特发性肺纤维化 (IPF) 潜在治疗方法的表达，在多达 56 名健康志愿者中和最多 56 名健康志愿者中 21 名 IPF 患者
•在美国心脏协会（AHA）2022年科学会议以及虚拟分析师和投资者活动上的三场最新口头演讲中介绍了心脏代谢管道的中期数据。主要结果包括以下内容：
◦ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III（APOC3）的研究性RNAi疗法，正在开发用于心血管疾病、严重高甘油三酯血症（SHTG）和家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯降低了86％，非高密度脂蛋白血症患者降低了45％，同时使HDL-C提高了99％
◦ARO-ANG3是一种研究中的RNAi疗法，旨在抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的肝脏表达，该药物是为杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症（HeFH和HoFH）患者而开发的，甘油三酯降低了59％，低密度脂蛋白减少了32％，并与混合脂肪异常患者肝脂肪分数的相对降低有关血症
◦Olpasiran最初由Arrowhead使用其专有的靶向RNAi分子（TriM™）平台开发，于2016年获得安进许可，旨在降低脂蛋白（a）（Lp（a））的水平，脂蛋白（Lp（a））（一种由基因决定的心血管疾病的独立危险因素）的水平降低了95％以上。这些数据同时发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上
•将Arrowhead在olpasiran的特许权使用费权益出售给Royalty Pharma，从而加强了资产负债表，用于：
◦2.5亿美元的预付现金
◦视某些临床、监管和销售里程碑的实现而定，最多可额外支付1.6亿美元
◦保留了从2016年外包许可协议中可能由安进支付的4亿美元开发、监管和销售里程碑款项的权利
2022财年精选财务业绩
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
合并的简明财务信息
（以千计，每股金额除外）
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| | 截至12月31日的财年 |
| 操作摘要 | 2022 | | 2021 |
| （未经审计） |
| 收入 | $ | 62,546 | | | $ | 27,439 | |
| 运营费用： | | | |
| 研究和开发 | 83,695 | | | 65,765 | |
| 一般和管理费用 | 20,985 | | | 24,995 | |
| 总运营费用 | 104,680 | | | 90,760 | |
| 营业亏损 | (42,134) | | | (63,321) | |
| 其他收入，净额 | 340 | | | 449 | |
| 所得税支出和非控股权益前的亏损 | (41,794) | | | (62,872) | |
| 所得税支出 | 17 | | | — | |
| 净亏损包括非控股权益 | (41,811) | | | (62,872) | |
| 归因于非控股权益的净亏损，扣除税款 | (486) | | | — | |
| 归属于Arrowhead Pharmicals, Inc.的净亏损 | $ | (41,325) | | | $ | (62,872) | |
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| 归属于Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股净亏损——摊薄 | $ | (0.39) | | | $ | (0.60) | |
| 计算时使用的加权平均份额-摊薄 | 106,039 | | | 104,534 | |
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| 财务状况摘要 | 十二月三十一日
2022 | | 九月三十日
2022 |
| （未经审计） | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 202,249 | | | $ | 108,005 | |
| 短期投资 | 299,582 | | | 268,391 | |
| 长期投资 | 115,774 | | | 105,872 | |
| 现金资源总额（现金和投资） | 617,605 | | | 482,268 | |
| 其他资产 | 273,884 | | | 209,671 | |
| 总资产 | $ | 891,489 | | | $ | 691,939 | |
| | | |
| 当期递延收入 | $ | 66,281 | | | $ | 74,099 | |
| 长期递延收入 | 40,789 | | | 55,950 | |
| 其他负债 | 388,047 | | | 143,551 | |
| 负债总额 | $ | 495,117 | | | $ | 273,600 | |
| | | |
| Arrowhead Pharmicals, Inc. 股东权益总额 | $ | 377,039 | | | $ | 398,520 | |
| 非控股权益 | 19,333 | | | 19,819 | |
| 非控股权益和股东权益总额 | 377,039 | | | 418,339 | |
| 负债总额、非控股权益和股东权益 | $ | 872,156 | | | $ | 691,939 | |
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| 已发行股票 | 106,140 | | | 105,960 | |
关于 Arrowhead 制药公司
Arrowhead Pharmaceuticals开发通过抑制导致顽固疾病的基因来治疗顽固疾病的药物。Arrowhead 疗法使用广泛的 RNA 化学成分组合和高效的交付模式，触发 RNA
干扰机制可诱导目标基因快速、深度和持久的敲除。RNA 干扰（简称 RNAi）是活细胞中存在的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead的基于RNAI的疗法利用了这种自然的基因沉默途径。
欲了解更多信息，请访问 www.arrowheadpharma.com，或在 Twitter 上关注我们 @ArrowheadPharma。要添加到公司的电子邮件列表并直接接收新闻，请访问 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
《私人证券诉讼改革法》下的安全港声明：
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》“安全港” 条款所指的前瞻性陈述。除历史信息外，本新闻稿中包含的任何陈述均可被视为前瞻性陈述。在不限制前述内容概括性的前提下，诸如 “可能”、“将”、“期望”、“相信”、“预测”、“希望”、“打算”、“计划”、“项目”、“可能”、“估计” 或 “继续” 等词语旨在识别此类前瞻性陈述。此外，任何涉及我们未来财务业绩预测、业务趋势、对我们的产品线或候选产品的预期，包括预期的监管报告和临床项目结果、我们与其他公司合作的前景或收益，或对未来事件或情况的其他描述的陈述均为前瞻性陈述。这些陈述基于我们当前的预期，仅代表截至本文发布之日。由于多种因素和不确定性，我们的实际业绩可能与任何前瞻性陈述中表达的结果存在重大不利差异，包括持续的 COVID-19 疫情对我们业务的影响、候选产品的安全性和有效性、监管机构的决定及其时间、临床项目监管延迟的持续时间和影响、我们的运营融资能力、收到未来里程碑和许可费的可能性和时机、我们科学研究的未来成功研究、我们成功开发和商业化候选药物的能力、开始和完成临床试验的时机、我们市场的快速技术变革、知识产权的执行，以及我们最新的10-K表年度报告、随后的10-Q表季度报告以及不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他风险和不确定性。我们没有义务更新或修改前瞻性陈述以反映新的事件或情况。
联系人：
Arrowhead Pharmicals, In
文斯·安扎隆，特许金融分析师
626-304-3400
ir@arrowheadpharma.com
投资者：
LifeSci 顾问有限公司
布莱恩·里奇
212-915-2578
britchie@lifesciadvisors.com
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媒体：
LifeSCI 通信有限责任公司
约瑟芬·贝鲁阿多博士
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jo@lifescicomms.com
www.lifescicommunications.com
资料来源：Arrowhead Pharmicals, Inc.
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