美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
或者
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
委员会文件编号：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
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（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
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（美国国税局雇主 证件号） |
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（主要行政办公室地址） |
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（邮政编码） |
(
(注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
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交易品种 |
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每个交易所的名称 |
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用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用勾号指明注册人是否以电子方式提交了根据第 S-T 条第 405 条要求提交的所有交互式数据文件（§本章第 232.405 条）在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限）。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
☐ |
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加速过滤器 |
☐ |
☑
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐没有
注册人普通股的股数，面值0.001美元，未扣除股票2024 年 5 月 7 日结束：
目录
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页面 |
第一部分 — 财务信息 |
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第 1 项。财务报表（未经审计） |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表 |
5 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表 |
6 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明综合亏损报表 |
7 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的股东权益简明合并报表 |
8 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 |
9 |
简明合并财务报表附注 |
10 |
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
25 |
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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 |
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第 4 项。控制和程序 |
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第二部分 — 其他信息 |
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第 1A 项。风险因素 |
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第 5 项其他信息 |
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第 6 项。展品 |
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签名 |
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2
关于前瞻性陈述和行业数据的警示说明
本10-Q表季度报告或季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、管理层前景、计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预测”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 和类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此外，“我们相信” 的陈述和类似的陈述反映了我们对相关主题的信念和观点。本季度报告中包含的前瞻性陈述和观点基于截至本季度报告发布之日我们获得的信息，尽管我们认为此类信息构成了此类陈述的合理依据，但此类信息可能有限或不完整，不应将我们的陈述理解为表明我们已经对所有可能的相关信息进行了详尽的调查或审查。
除其他外，这些前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：
3
实际上，我们可能无法实现我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们在前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异。新的风险和不确定性不时出现，我们无法预测所有可能影响本季度报告中前瞻性陈述的风险和不确定性。
我们的前瞻性陈述也未反映我们未来可能进行或参与的任何收购、合并、处置、合作、合资企业或投资的潜在影响。
该报告还包括我们从行业出版物和第三方进行的研究、调查和研究中获得的统计数据和其他行业和市场数据，以及我们自己的估计。本报告中使用的所有市场数据都涉及许多假设和限制，提醒您不要过分重视此类数据。行业出版物和第三方研究、调查和研究通常表明，他们的信息是从被认为可靠的来源获得的，尽管它们不能保证此类信息的准确性或完整性。我们对他米巴罗汀或任何未来候选产品的潜在市场机会的估计包括基于我们的行业知识、行业出版物、第三方研究和其他调查的几个关键假设，这些假设可能基于很小的样本量，可能无法准确反映市场机会。尽管我们认为我们的内部假设是合理的，但没有独立来源证实了这些假设。
您应该完整阅读本季度报告，并了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。除非法律要求，否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
4
第一部分 — 金融所有信息
第 1 项。金融街报表（未经审计）
SYROS 制药有限公司
压缩合并TED 资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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其他长期资产 |
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受限制的现金 |
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使用权资产 — 经营租赁 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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应计费用 |
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经营租赁债务，当期部分 |
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债务，流动部分 |
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流动负债总额 |
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经营租赁债务，扣除流动部分 |
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认股证负债 |
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债务，扣除债务折扣，扣除流动部分 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
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$ |
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见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
5
SYROS 制药有限公司
简明合并运营报表
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
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三个月已结束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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收入 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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利息收入 |
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利息支出 |
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认股权证负债公允价值的变化 |
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适用于普通股股东的净亏损 |
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$ |
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) |
适用于普通股股东的每股净亏损——基本亏损和摊薄后 |
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$ |
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) |
$ |
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) |
适用于普通股股东的每股净亏损的加权平均普通股数量——基本和摊薄后 |
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见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
6
SYROS 制药有限公司
压缩合并状态综合损失
（以千计）
（未经审计）
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三个月已结束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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净亏损 |
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其他综合收益： |
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扣除税款的有价证券的未实现持有收益 |
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综合损失 |
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) |
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
7
SYROS 制药有限公司
简明的股东权益合并报表
在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
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普通股 |
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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的数量 |
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标准杆数 |
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付费 |
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全面 |
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累积的 |
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股东 |
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股份 |
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价值 |
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资本 |
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获得 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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限制性股票单位的归属 |
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行使预先注资的认股权证 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合收益 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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截至2023年12月31日的余额 |
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限制性股票单位的归属 |
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股票薪酬支出 |
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净亏损 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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8
SYROS 制药有限公司
压缩合并 S现金流量表
（以千计）
（未经审计）
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三个月已结束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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经营活动 |
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净亏损 |
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为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
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折旧和摊销 |
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处置财产和设备的收益 |
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非现金租赁费用 |
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股票薪酬支出 |
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认股权证负债公允价值的变化 |
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有价证券的溢价和折扣的净摊销 |
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债务折扣的摊销和递延债务成本的增加 |
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运营资产和负债的变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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未开票的应收账款 |
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其他长期资产 |
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应付账款 |
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应计费用 |
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递延收入 |
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经营租赁负债 |
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用于经营活动的净现金 |
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投资活动 |
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购买财产和设备 |
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处置待售资产的收益 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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用于投资活动的净现金 |
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筹资活动 |
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支付融资租赁债务 |
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支付与承保注册直接发行和市场融资相关的发行成本 |
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用于融资活动的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金净减少 |
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现金、现金等价物和限制性现金 （参见附注6中的对账） |
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期初 |
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期末 |
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现金流信息的补充披露： |
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支付利息的现金 |
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非现金投资和融资活动： |
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截至期末已发生但尚未支付的报价费用 |
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见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
9
SYROS 制药有限公司
简明控制台的注释注明日期的财务报表
（未经审计）
1。业务性质
Syros Pharmaceuticals, Inc.（以下简称 “公司”）是一家成立于2011年11月的特拉华州公司，是一家生物制药公司，致力于为血液系统恶性肿瘤患者的一线治疗制定新的护理标准。
公司面临着许多与其他早期公司相似的风险，包括对关键人物的依赖；治疗人类疾病的药物开发和商业化所固有的风险；来自其他公司的竞争，其中许多公司规模更大、资本充足；与获得和维持必要的知识产权保护有关的风险；以及需要获得足够的额外资金来资助其候选产品的开发。如果公司无法在需要时或以优惠条件筹集资金，则将被迫推迟、减少、取消或向其候选产品发放某些研发计划或未来的商业化权。
自成立以来，该公司每年都蒙受巨额的净营业亏损。预计至少在未来几年内，它将继续蒙受巨额且不断增加的净营业亏损。截至2024年3月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为 $
2023 年 4 月 6 日，公司在 S-3 表格（“2023 年注册声明”）上向美国证券交易委员会（“SEC”）提交了通用货架注册声明（“2023 年注册声明”）) 不时注册出售，最高可达 $
2023 年 10 月 2 日，公司宣布了一项战略调整，优先考虑关键开发和上市前活动，以推进用于治疗新诊断的高风险骨髓增生异常综合征和新诊断的急性髓系白血病的他米巴罗汀，并停止进一步投资用于治疗新诊断的急性早幼粒细胞白血病的 SY-2101（口服三氧化二砷）的临床开发以及公司的前期临床和发现阶段的项目。 针对这些决定，公司制定了某些支出削减措施（“重组”），包括削减约开支
根据其目前的运营计划，公司管理层认为，截至2024年3月31日，公司将在本10-Q表季度报告发布之日起至少12个月内满足其流动性需求。
2。重要会计政策摘要
演示基础
公司的合并财务报表是根据美国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制的。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则编纂（“ASC”）和会计准则更新（“ASU”）中权威的美国公认会计原则。
10
未经审计的中期简明合并财务报表是在与经审计的财务报表相同的基础上编制的。公司管理层认为，随附的未经审计的中期简明合并财务报表包含所有必要的调整，以公允列报公司截至2024年3月31日的财务状况、截至2024年和2023年3月31日的三个月的经营业绩、截至2024年和2023年3月31日的三个月的股东权益表以及截至2024年和2023年3月31日的三个月的现金流量表。这种调整是正常和经常性的。截至2024年3月31日的三个月的业绩不一定代表截至2024年12月31日的年度业绩，或未来任何时期。
整合原则
随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目，（i）锡罗斯证券公司，该公司于2014年12月成立，专门代表自己买入、出售和持有证券，（ii）该公司于2019年1月成立的爱尔兰有限责任公司锡罗斯制药（爱尔兰）有限公司，以及（iii）特拉华州一家幸存的公司泰姆科技公司与提交一份文件有关2022年9月16日与特拉华州国务卿的合并证书。所有公司间往来交易和余额均已在合并中清除。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响财务报表和附注中报告金额的估计和假设。管理层在选择适当的财务会计政策以及制定用于编制财务报表的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层在此过程中必须作出重大判断。此外，其他因素可能影响估计，包括但不限于预期的业务和运营变化、与估算值所用假设相关的敏感度和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。管理层的估算过程可能会产生一系列可能合理的估计值，管理层必须选择在该合理估计范围内的金额。公司管理层持续评估其估计，其中包括但不限于与收入确认、认股权证负债估值、股票薪酬支出、应计费用和所得税相关的估计。实际结果可能与这些估计或假设不同。
细分信息
运营部门被确定为企业的组成部分，在做出如何分配资源和评估绩效的决策时，首席运营决策者或决策小组可以对这些组成部分的独立财务信息进行评估。公司'的首席运营决策者是其首席执行官。公司和首席运营决策者查看公司的运营并管理其业务
现金和现金等价物
公司将所有收购时原始到期日为三个月或更短的高流动性工具视为现金等价物。现金等价物，包括投资于美国国债的货币市场基金以及隔夜回购协议，按公允价值列报。该公司在两家主要金融机构开设银行账户。
资产负债表外风险和信用风险集中
该公司有
11
金融工具的公允价值
ASC 820， 公允价值测量（“ASC 820”）为以公允价值计量的工具建立了公允价值层次结构，该层次结构区分了基于市场数据（可观察输入）的假设和公司自己的假设（不可观察的输入）。可观察的输入是市场参与者根据从独立于公司的来源获得的市场数据对资产或负债进行定价时使用的输入。不可观察的输入是反映公司对市场参与者在定价资产或负债时将使用的投入的假设的输入。它们是根据在这种情况下，可用的最佳信息制定的。
ASC 820将公允价值确定为交易所价格或退出价格，代表在市场参与者之间的有序交易中出售资产或为转移负债而支付的金额。作为在公允价值衡量中考虑市场参与者假设的基础，ASC 820建立了三级公允价值层次结构，区分了以下内容：
级别 1-相同资产或负债的活跃市场报价（未经调整）。
级别2——除报价以外的其他可直接或间接观测的投入，例如报价市场价格、利率和收益率曲线。
第 3 级 — 使用公司制定的估计值或假设得出的不可观察的输入，这些估计值或假设反映了市场参与者将使用的估计值或假设。
如果估值基于市场上不太可观察或不可观察的模型或输入，则公允价值的确定需要更多的判断力。因此，对于归类为3级的工具，公司在确定公允价值时作出的判断程度最大。金融工具在公允价值层次结构中的级别基于对公允价值衡量具有重要意义的所有输入的最低水平。
由于其短期性质，现金和现金等价物、预付费用、其他流动资产、限制性现金、应付账款、应计费用和递延收入的简明合并资产负债表中反映的账面金额近似于各自的公允价值。
财产和设备
财产和设备包括计算机设备、家具和固定装置以及租赁权益改善，所有这些都按成本减去累计折旧后列报。未改善或延长相关资产寿命的维护和维修支出在发生时记作支出。重大改善作为财产和设备的增建资本化。折旧和摊销是在资产的估计使用寿命内使用直线法确认的。
长期资产减值
当事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法收回时，公司会评估长期资产是否存在潜在减值。可收回性是通过将资产的账面价值与资产预计产生的未来未贴现的预期净现金流进行比较来衡量的。如果此类资产被视为减值，则应确认的减值按资产账面价值超过其公允价值的金额来衡量。该公司做到了
收入确认
该公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。
公司根据ASC 606确认收入， 与客户签订合同的收入 （“ASC 606”）。ASC 606适用于与客户签订的所有合同，但其他标准范围内的合同除外，例如租赁、保险、合作安排和金融工具。根据ASC 606，实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，金额反映该实体为换取这些商品或服务而期望获得的对价。为了确定实体确定属于ASC 606范围内的安排的收入确认，该实体执行以下五个步骤：
12
只有当公司有可能收取应得的对价以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才将五步模式应用于合同。如果合同在开始时被确定为属于ASC 606的范围，则公司将评估该合同中承诺的商品或服务，确定这些商品和服务中哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，公司将履行义务时（或作为）履行义务分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
如果公司通过在客户支付对价之前或到期付款之前向客户转移商品或服务来履行职责，则公司记录合同资产，不包括作为应收账款列报的任何金额。公司将合同资产列为合并资产负债表中的未开票应收账款。公司记录向客户开具账单的应收账款，公司对此有无条件的对价权。公司对合同资产和应收账款进行减值评估，迄今为止，尚未记录任何减值损失。
公司可能会不时签订属于ASC 606范围的协议。这些安排的条款通常包括向公司支付以下一项或多项款项：不可退还的预付许可费或预付的研发服务；开发、监管和商业里程碑付款；以及许可产品净销售的特许权使用费。每笔付款都会产生许可和合作收入，但许可产品净销售的特许权使用费收入除外，后者将被归类为特许权使用费收入。
研究和开发
与研究与开发有关的支出在发生期间列为支出。研发费用包括与开发公司候选产品相关的内部和外部成本。研发成本包括工资和福利、材料和用品、外部研究、临床前和临床开发费用、股票薪酬支出和设施成本。设施成本主要包括租金分配、水电费、折旧和摊销。
在某些情况下，公司必须为将来收到的用于研发活动的商品或服务向供应商支付不可退还的预付款。在这种情况下，即使研发未来没有其他用途，在提供相关商品或服务之前，不可退还的预付款也会被推迟并计入资本化。
公司记录估计的持续研究成本的应计费用。在评估应计负债的充足性时，公司会分析正在进行的工作的进展，包括活动的阶段或完成情况、收到的发票和成本。在任何报告期结束时，在确定应计余额时可以作出重大判断和估计。实际业绩可能与公司的估计有所不同。
这个 公司可以许可开发和商业化候选产品的权利。对于每笔许可内交易，公司都会评估其是否收购了足以构成美国公认会计原则所定义的 “业务” 的流程或活动以及投入。美国公认会计原则定义的 “业务” 包括应用于那些能够创造产出的投入和流程。尽管企业通常有
13
输出， 一套综合活动不要求产出才符合企业资格。当公司确定其没有获得足够的流程或活动来组建业务时，任何预付款和里程碑款项将立即作为收购的研发费用记作发生期间的支出。
认股证
根据ASC 480-10，公司将已发行的认股权证记作负债或股权， 某些具有负债和权益特征的金融工具的会计处理（“ASC 480-10”）或 ASC 815-40，与公司自有股票挂钩并可能以公司自有股票进行结算的衍生金融工具的会计处理（“ASC 815-40”）。根据ASC 480-10，如果认股权证可以强制赎回并且需要以现金、其他资产或可变数量的股票进行结算，则被视为负债。如果认股权证不符合ASC 480-10规定的负债分类，则公司将考虑ASC 815-40的要求来确定认股权证应归类为负债还是股权。根据ASC 815-40，无论触发事件发生的可能性如何，可能需要现金结算的合约均为负债。负债分类认股权证在发行之日和每个报告期结束时按公允价值计量。发行日之后认股权证公允价值的任何变化均作为损益记录在合并运营报表中。如果认股权证不需要根据ASC 815-40进行负债分类，则为了得出认股权证应归类为股票的结论，公司将评估认股权证是否与普通股挂钩，以及认股权证是否根据ASC 815-40或其他适用的GAAP标准被归类为股权。股票分类认股权证在发行日按公允价值入账，发行日之后确认的公允价值没有变化。
股票薪酬支出
公司根据ASC 718对其股票薪酬奖励进行核算， 补偿—股票补偿（“ASC 718”）。ASC 718要求根据授予日的公允价值，在合并运营报表中将向员工和董事支付的所有股票付款，包括限制性股票单位和股票期权奖励的授予，确认为支出。该公司使用Black-Scholes期权定价模型估算授予的股票期权的公允价值。该公司根据其历史波动率估算其预期的股票波动率。公司授予员工的股票期权的预期期限是使用 “简化” 奖励方法确定的，这些奖励符合 “普通期权” 资格。公司使用合同条款来确定授予非员工的股票期权的预期期限。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大致等于奖励的预期期限。预期的股息收益率基于这样一个事实，即公司从未支付过现金分红，预计在可预见的将来不会支付任何现金分红。公司使用授予日普通股的价值来确定限制性股票奖励的公允价值。
公司在相关的服务期（通常是归属期）内以直线方式将其股票奖励的公允价值支出给员工和非员工。公司在没收时对其进行核算，而不是在拨款时估算没收款额。归根结底，在归属期内确认的实际支出将仅用于归属期权。
员工股票购买计划下折扣购买的薪酬支出使用Black-Scholes模型来衡量，以计算回顾准备金的公允价值加上购买折扣，并被确认为发行期内的薪酬支出。
对于包含基于绩效的里程碑的股票奖励，公司根据加速归因模型记录股票薪酬支出。管理层根据截至报告日对业绩条件的预期满意度来评估何时可能实现基于绩效的里程碑。
所得税
公司使用更有可能的门槛来确认和解决不确定的税收状况，对不确定的税收状况进行核算。对不确定税收状况的评估基于的因素包括但不限于法律的变化、纳税申报表中对已采取或预计将采取的税收状况的衡量、审计事项的有效结算、新的审计活动以及与税收状况有关的事实或情况的变化。
14
每股净亏损
适用于普通股股东的基本每股净收益的计算方法是将适用于普通股股东的净收益除以该期间已发行股票的加权平均值，不考虑普通股等价物。适用于普通股股东的摊薄后每股净收益是通过调整当期已发行普通股等价物的加权平均值来计算的，该比例使用国库法和如果转换法确定。在计算适用于普通股股东的摊薄后每股净亏损时，股票期权、未归属限制性股票单位和认股权证被视为普通股等价物，但不包括在适用于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算中，因为它们的影响将是反稀释的；因此，适用于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损在所有报告期内相同。
截至以下未偿还的预先注资认股权证 2024年3月31日和2023年3月31日包含在基本和摊薄后的每股净亏损计算中（参见附注10）：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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2020 年预融资认股权证，在 2020 年私募中发行 |
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2022年预融资认股权证，在2022年私募中发行 |
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2023 年预先注资认股权证，于 2023 年 12 月发行，注册直接发行 |
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总计 |
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以下普通股等价物不包括在所述期间适用于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算中，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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股票期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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认股权证* |
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总计 |
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* 截至 2024 年 3 月 31 日而 2023 年，它包括
3.合作和研究安排
与全球血液疗法合作
2019年12月17日，公司与现为辉瑞子公司的Global Blood Therapeutics, Inc.（“GBT”）签订了许可和合作协议（“GBT合作协议”），根据该协议，双方同意进行研究合作，发现诱发胎儿血红蛋白的新靶标，以开发针对镰状细胞病和β地中海贫血的新小分子疗法。该研究术语（“研究术语”）最初的时期为
根据GBT合作协议的条款，GBT向公司支付了预付款 $
15
引起的 公司根据商定的研究预算进行的，预计总额约为 $
公司授予GBT一项期权（“期权”），以获得全球独家许可，并有权根据公司的相关知识产权和专有技术获得再许可，这些知识产权和专有技术是合作开发、制造和商业化合作产生的任何化合物或产品的。本期权与GBT合作协议终止的生效日期同时终止，该公司是
GBT 合作收入
该公司分析了GBT合作协议，并得出结论，该协议代表了在ASC 606范围内与客户签订的合同。
该公司确定了一项单一履约义务，其中包括（i）GBT在初始研究期内可以获得的非独家研究许可，以及（ii）在初始研究期内提供的研发服务。非排他性研究许可证仅允许GBT评估根据研究计划开发的候选化合物或在研究期内开展分配给其的工作。如果没有公司提供的研发服务，包括提供数据包信息，GBT无法从非独家研究许可中获得任何好处。因此，这两项承诺是综合产出（交付数据包允许GBT做出期权行使决定）的投入，并被捆绑成一项单一的履行义务（非排他性研究许可和研发服务绩效义务）。
ASC 606要求实体只有在通过向客户转让承诺的商品或服务来履行履约义务时才确认收入。当客户获得控制权时，商品或服务被视为已转让。由于非排他性研究许可和研发服务是一项履约义务，因此公司已决定，随着服务的提供和GBT从服务中受益，它将在一段时间内履行其履行义务，因为该安排的总体目的是让公司提供服务。公司根据与研发活动相关的成本和未来为履行履行义务而预计产生的成本，确认与履约义务相关的收入，因为研发服务是使用输入法提供的。控制权的转移发生在这段时间内，是衡量履行履约义务进展情况的最佳衡量标准。
4。现金、现金等价物和有价证券
现金等价物是高流动性的投资，购买时可以很容易地转换为原始到期日为三个月或更短的现金。有价证券包括购买时原始到期日超过90天的证券。公司将这些有价证券归类为可供出售的证券，并按公允价值将其记录在随附的简明合并资产负债表中。未实现收益或亏损包含在累计的其他综合亏损中。面值的溢价或折扣将在标的证券的有效期内摊销为利息收入。
截至目前的现金、现金等价物和有价证券包括以下内容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千计）：
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未实现 |
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未实现 |
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公平 |
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2024年3月31日 |
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摊销成本 |
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收益 |
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损失 |
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价值 |
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现金和现金等价物： |
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现金和货币市场基金 |
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有价证券： |
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美国财政部债务-在一年或更短的时间内到期 |
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16
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未实现 |
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未实现 |
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公平 |
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2023年12月31日 |
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摊销成本 |
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收益 |
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损失 |
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价值 |
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现金和现金等价物： |
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现金和货币市场基金 |
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总计 |
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尽管可以出售以满足运营需求或其他需求，但证券通常持有至到期。出售证券的成本是根据特定的识别方法确定的，目的是记录已实现的损益。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，有
截至2024年3月31日，购买时到期日为一年或更短的有价证券在随附的简明合并资产负债表中以流动资产列报。
5。公允价值测量
截至目前，定期按公允价值计量的资产和负债 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日情况如下（以千计）：
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活跃 |
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可观察 |
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无法观察 |
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市场 |
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输入 |
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输入 |
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描述 |
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2024年3月31日 |
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（第 1 级） |
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（第 2 级） |
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（第 3 级） |
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资产： |
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现金和现金等价物： |
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现金和货币市场基金 |
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有价证券： |
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美国财政部债务-在一年或更短的时间内到期 |
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总计 |
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负债： |
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认股证负债 |
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活跃 |
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可观察 |
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无法观察 |
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市场 |
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输入 |
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输入 |
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描述 |
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2023年12月31日 |
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（第 1 级） |
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（第 2 级） |
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（第 3 级） |
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资产： |
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现金和现金等价物： |
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现金和货币市场基金 |
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总计 |
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负债： |
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认股证负债 |
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总计 |
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用于确定认股权证公允价值的假设
该公司发行了认股权证，购买总额不超过
17
认股权证 在每个报告日，公司运营报表中记录的公允价值的任何变动。2022年认股权证和2020年认股权证的估值被视为公允价值层次结构的第三级，并受公司标的普通股公允价值的影响。
用于记录认股权证公允价值的Black Scholes定价模型假设摘要如下：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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股票价格 |
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平均无风险利率 |
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平均预期寿命（以年为单位） |
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平均预期波动率 |
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% |
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% |
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按公允价值计量的第三级负债的经常性变化
下表反映了公司三级认股权证负债的变化 截至2024年3月31日的三个月和截至2023年12月31日的年度（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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截至期初认股权证负债的公允价值 |
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公允价值的变化 |
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截至期末认股权证负债的公允价值 |
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6。限制性现金
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，该公司各有 $
在执行总部租约方面，公司必须向房东提供金额为美元的信用证
下表提供了简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账，这些对账总额相当于截至公司简明合并现金流量表中显示的总金额 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日（以千计）：
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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现金和现金等价物 |
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受限制的现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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7。牛津金融贷款协议
2020年2月12日，公司与牛津金融有限责任公司（“贷款人”）签订了贷款和担保协议（“贷款协议”）。根据贷款协议，本金总额不超过$的定期贷款
18
这 支付某些费用，将仅利息期限进一步延长至
公司支付了美元的设施费
在贷款协议方面，公司向贷款人授予了公司目前拥有或此后收购的所有个人财产的担保权益，不包括知识产权（但包括知识产权的付款权和收益权），以及对知识产权的否定质押。贷款协议还包含公司的某些违约、陈述、担保和非财务承诺事件。
在发行第一批股票时，公司发行了贷款人认股权证以进行购买
牛津认股权证之所以被归类为永久股权的组成部分，是因为它们是独立的金融工具，可以合法地与发行普通股分开行使，可以立即行使，不构成公司回购股票的义务，并允许持有人在行使时获得固定数量的普通股。此外，牛津认股权证不提供任何价值或回报保证。
截至目前，公司的最低未来贷款还款总额如下 2024 年 3 月 31 日（以千计）：
截至 2024 年 12 月 31 日的九个月 |
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截至 2025 年 12 月 31 日的财年 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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最低还款总额 |
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减去未摊销的债务折扣 |
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加上最终费用的累计增加 |
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减少当前部分 |
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长期债务 |
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8。应计费用
截至日期，应计费用包括以下内容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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外部研究和临床前开发 |
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员工薪酬和福利 |
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专业费用 |
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设施和其他 |
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应计费用 |
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9。承付款和或有开支
经营租赁
2019年1月8日，公司签订了总部租约，金额约为
在执行总部租约方面，公司必须向房东提供金额为美元的信用证
该公司
以下是与截至目前运营租赁负债账面价值对账的年度未贴现现金流的到期分析 2024 年 3 月 31 日（以千计）：
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金额 |
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截至 2024 年 12 月 31 日的九个月 |
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截至 2025 年 12 月 31 日的财年 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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截至2027年12月31日的财年 |
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截至 2028 年 12 月 31 日的年度及以后 |
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最低租赁付款总额 |
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减去估算的利息 |
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租赁负债总额 |
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下表概述了截至公司运营租赁的总租赁成本以及该租约的加权平均信息 2024 年 3 月 31 日（以千计）：
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截至2024年3月31日的三个月 |
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租赁成本： |
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运营租赁成本 |
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为负债计量中包含的金额支付的现金： |
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来自经营租赁的运营现金流 |
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其他信息： |
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截至2024年3月31日的三个月 |
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加权平均剩余租赁期限（以年为单位）-经营租赁 |
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在采用ASC 842之后，公司拥有使用权资产和租赁负债，这导致了暂时的税收差异。这种暂时的税收差异是由于确认了使用权资产和相关租赁负债，而此类资产和负债没有相应的纳税基础。
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资产购买协议
Orsenix, LLC
2020年12月4日，公司与Orsenix, LLC（“Orsenix”）签订了资产购买协议（“资产购买协议”），根据该协议，公司收购了Orsenix与一种新型口服三氧化二砷（公司称为 SY-2101）相关的资产。根据资产购买协议的条款，公司必须向Orsenix付款：
在 SY-2101 首次商业销售十周年之后，公司支付商业里程碑款项的义务到期。资产购买协议要求公司在此期间采取商业上合理的努力在美国开发和商业化用于 APL 的 SY-2101，并在交易结束三周年之际或之前采取商业上合理的努力为第一位患者接种 SY-2101 的 3 期临床试验；但是，公司保留自行决定运营收购资产的全权酌处权。公司将花费在确定 SY-2101 未来替代用途之前支付的任何里程碑款项。一旦确定 SY-2101 的未来替代用途，公司将把里程碑付款资本化，作为 SY-2101 账面价值的补充。
许可协议
TMRC 公司有限公司
2015年9月，该公司与TMRC公司签订了独家许可协议。有限公司（“TMRC”）将在北美和欧洲开发和商业化用于治疗癌症的他米巴罗汀。该协议于2016年4月进行了修订和重申，并于2021年1月进一步修订，以扩大公司的许可范围，将中美洲和南美洲、澳大利亚、以色列和俄罗斯包括在内。
作为该许可证的交换，公司同意支付不可退还的预付款 $
该公司还与TMRC签订了供应管理协议，根据该协议，该公司同意向TMRC支付每生产一千克他米巴罗汀的费用。公司产生的
10。股东权益
通过承销注册直接发行发行证券
2023 年 12 月，公司发行了
21
公司确定，2023年预筹认股权证是独立的金融工具，因为它们在法律上可以分离，并且可以与发行中出售的普通股分开行使。因此，公司对2023年预先注资认股权证进行了评估，以确定它们是否代表需要根据ASC 480的指导进行负债分类的工具。但是，该公司得出结论，由于其特性，2023年预先注资的认股权证不属于ASC 480范围内的负债。此外，公司确定2023年预筹认股权证不符合ASC 815对衍生品的定义，因为它们不符合没有或很少初始净投资的标准。因此，公司根据澳大利亚证券交易委员会第815-40号 “实体自有股权合同” 中的指导对2023年预先注资的认股权证进行了评估，以确定适当的处理方法。该公司得出结论，2023年预筹认股权证均与自有股票挂钩，并且符合所有其他股票分类条件。因此，公司已将2023年预先注资的认股权证归类为永久股权。
通过私募发行证券
2022年9月16日，公司发行了私募股权（“2022年私募配售”）
2020年12月8日，公司通过私募配售（“2020年私募配售”）发行了
如果某些基本交易涉及公司，2022年认股权证和2020年认股权证的持有人可能会要求公司根据Black-Scholes估值并使用特定投入进行付款。2022 年预先出资认股权证和 2020 年预拨认股权证的持有人没有类似的权利。因此，公司将2022年认股权证和2020年认股权证视为负债，而2022年预筹认股权证和2020年预筹认股权证符合永久股权标准分类。2022年预先融资认股权证和2020年预先融资认股权证被归类为永久股权的一部分，因为它们是独立的金融工具，在法律上可以分离出来，可以与发行时的普通股分开行使，可以立即行使，不体现公司回购股票的义务，并且允许持有人在行使时获得固定数量的普通股。此外，2022 年预先注资的认股权证和 2020 年预先注资的认股权证不提供任何价值或回报保证。2022 年认股权证和 2020 年认股权证发行时的初始公允价值为 $
11。基于股票的付款
2016 年员工股票购买计划
这个 2016 年员工股票购买计划（“2016 ESPP”）于 2015 年 12 月 15 日获得董事会通过，于 2016 年 6 月 17 日获得股东批准，并于 2016 年 7 月 6 日首次公开募股结束后生效。根据2016年ESPP预留发行的公司普通股数量
22
自动 在2025日历年度的每个日历年的第一天增加，金额等于 (i) 中的最小值
2022年激励股票激励计划
2022年1月25日，公司董事会通过了2022年激励性股票激励计划（“2022年计划”），根据该计划，公司可以授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位和其他股票奖励。2022年计划下的奖励只能发放给以下人员：（i）以前不是公司的雇员或董事或（ii）在真正失业一段时间后开始在公司工作，无论哪种情况都是激励个人在公司工作的材料，也符合纳斯达克股票市场规则5635（c）（4）的要求。2023 年 1 月，公司董事会修订了《2022年计划》，以增加该计划的股份总数n 被授予者
2022 年股权激励计划
2022年股权激励计划（“2022年EIP”）于2022年7月14日由董事会通过，经股东批准，并于2022年9月15日生效。2022年的EIP取代了2016年的股票激励计划（“2016年计划”）。2016年计划下任何未兑现的期权或奖励仍然未兑现且有效。根据2022年EIP，公司可以授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位和其他股票奖励。截至 2024 年 3 月 31 日,
股票期权
股票期权协议的条款，包括归属要求，由董事会决定，但须遵守适用计划的规定。公司授予的股票期权奖励通常归属
截至目前的股票期权状况摘要 2023年12月31日和2024年3月31日以及截至2024年3月31日的三个月中的变化如下：
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寿命（以年为单位） |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已取消 |
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截至 2024 年 3 月 31 日未缴清 |
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可于 2024 年 3 月 31 日行使 |
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有
截至 2024 年 3 月 31 日，有 $
限制性股票单位和限制性股票奖励
经公司董事会批准，不时向某些员工授予具有时间归属标准的限制性股票单位。这些限制性股票单位中的大多数每年归属于
23
其中 每年奖励背心超过
公司已向管理层授予基于绩效的限制性股票单位，这些股票的归属将在实现某些临床开发里程碑后进行。当归属条件有可能实现时，将确认与这些基于绩效的限制性股票单位相关的股票薪酬支出。在截至2024年3月31日的三个月中，公司没有确认与实现绩效里程碑相关的任何股票薪酬支出。
截至目前限制性股票单位和限制性股票奖励的状况摘要 2023年12月31日和2024年3月31日以及截至2024年3月31日的三个月中的变化如下：
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已授予 |
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被没收 |
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截至 2024 年 3 月 31 日未缴清 |
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截至 2024 年 3 月 31 日，有s $
股票薪酬支出
下表汇总了向员工和非员工发放的股票期权、限制性股票单位和限制性普通股的股票薪酬支出，以及公司简明合并运营报表中记录的2016年ESPP的股票薪酬支出：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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12。后续事件
2024年5月9日，公司对与牛津的贷款协议进行了进一步的修订（“贷款修正案”）。根据该贷款修正案，牛津同意修改贷款协议，以便，除其他外，（i）将公司可用的定期贷款总额从美元增加到美元
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它em 2.管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本10-Q表季度报告或季度报告中其他地方显示的未经审计的财务报表和相关附注，以及我们在2024年3月27日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告或2023年10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。 我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或显示的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述并不能保证未来的业绩，我们的实际经营业绩、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展，可能与本季度报告中包含的前瞻性陈述存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展与本季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来时期的业绩或发展。
还应根据2023年10-K和本季度报告中在 “风险因素” 标题下确定的风险考虑以下信息和任何前瞻性陈述。我们提醒您不要过分依赖我们做出的任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表发表之日。除非法律和美国证券交易委员会规则有特别要求，否则我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映我们的预期或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，或者可能影响实际业绩与前瞻性陈述中列出的结果不同的可能性。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于为血液系统恶性肿瘤患者的一线治疗制定新的护理标准。出于帮助基本上无法采用其他靶向方法的血液病患者的动机，我们正在开发他米巴罗汀（一种选择性视黄酸受体α或RAR）a，我们正在开展 SELECT-MDS-1 的激动剂，这是一项评估他米巴罗汀与阿扎西替丁联合应用于基因组定义的高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者中的三期临床试验，我们正在为此进行 SELECT-AML-1，这是一项随机的 2 期临床试验，评估基因组定义的子集中的他米巴罗汀与 venetoclax 和阿扎西替丁联合使用新诊断的急性髓系白血病（AML）不适合接受标准强化化疗的患者。
在2020年12月举行的第62届美国血液学会年会和博览会上，我们展示了我们正式入组的2期临床试验的数据，该试验评估了他米巴罗汀联合阿扎替丁对不适合标准强化化疗候选的新诊断急性髓细胞白血病患者以及使用我们的专有技术进行前瞻性选择的复发或难治性急性髓细胞白血病患者的安全性和有效性 RARA，编码 RAR 的基因a，生物标志物。截至2020年10月1日的数据截止日期，有51名新诊断的急性髓细胞白血病患者不合适，包括有无患者 RARA 基因过度表达，符合安全性分析的资格。在这些患者中，他米巴罗汀与阿扎胞苷联合使用总体耐受性良好，没有证据表明与任何一种药物相比毒性增加，包括与单一药物阿扎替丁相当的骨髓抑制率。截至数据截止日期，在18名患者中 RARA 可评估临床反应的过度表达，50% 的患者达到了完全缓解或 CR，11% 的患者实现了完全缓解，血细胞计数恢复不完整（CRI），总CR/CRI率为 61%。初始CR/CRI反应的中位时间为1.2个月，CR/CRI反应的中位持续时间为10.8个月，达到CR或CRI的患者的中位总存活率（OS）为18.0个月。截至数据截止日期，在28名患者中，没有 RARA 过度表达是可以评估临床反应的，总缓解率为43％，CR/CRI率为32％，25％的患者达到CR，7％的患者达到CRi。初始 CR/CRI 反应的平均时间为 3.0 个月，CR/CRI 反应的中位持续时间为 10.3 个月。在美国和欧洲，每年约有25,000名患者被诊断出患有不适合的急性髓细胞白血病，我们预计，到2028年，所有急性髓细胞白血病患者的全球总市场将增长到约75亿美元。
基于这些数据以及我们对持续高未得到满足的需求领域的评估，我们将他米巴罗汀与阿扎替丁联合应用于一项允许注册的3期临床试验，该试验适用于新诊断的HR-MDS患者 RARA 过度表达，我们称之为 SELECT-MDS-1。HR-MDS 是一种与急性髓细胞白血病密切相关的血液系统恶性肿瘤，我们认为大约 50% 的 HR-MDS 患者过度表达 RARA。我们认为，在美国和欧洲，每年约有18,500名患者被诊断出患有HR-MDS，我们预计，到2028年，所有风险群体的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的全球总市场将增长到约47亿美元。SELECT-MDS-1 试验正在评估新诊断的 HR-MDS 患者 RARA 双盲安慰剂对照研究设计中的过度表达，以 2:1 的随机比例接受他米罗汀
25
分别与阿扎胞苷合用，或安慰剂与阿扎胞苷联合使用。主要疗效终点以190名患者为基础，提供超过90％的能量来检测实验和对照组之间的CR率差异，单侧α值为0.025。美国食品药品监督管理局（FDA）表示，对于全面或加速批准新诊断的HR-MDS的治疗，CR率是可接受的疗效终点，并附有缓解耐久性的支持数据。根据美国食品药品管理局的反馈，我们于 2023 年 3 月修订了 SELECT-MDS-1 临床试验方案，总共纳入了大约 550 名患者，使我们能够将 OS 作为关键的次要终点进行评估，这可能允许该试验在将来需要时作为一项确认性研究，将加速批准转化为全面批准。修订后的临床试验方案设计的功率为80％，可以检测实验和控制臂之间关键次要终点的操作系统速率差异，单侧α值也为0.025。2023 年 1 月，美国食品药品管理局授予他米巴罗汀与阿扎替丁联合使用的 Fast Track 认证，用于治疗新诊断的 HR-MDS 且呈阳性的成人 RARA 过度表达。2024年第一季度，我们完成了支持CR主要终点分析所需的190名患者的入组。此外，根据一项分析，对最初50％的入组患者，SELECT-MDS-1 试验通过了对主要终点的预先规定的中期徒劳分析，该分析对我们来说是盲目的。该分析由一个独立的数据监测委员会进行，该委员会还指出，没有令人担忧的安全信号，并建议不加修改地继续试验。我们预计将在2024年第四季度中期之前报告 SELECT-MDS-1 试验的关键 CR 数据。
此外，我们正在推进将他米巴罗汀与venetoclax和阿扎替丁联合用于新诊断的不适合急性髓细胞白血病且呈阳性的患者 RARA 过度表达。我们正在进行的名为 SELECT-AML-1 的二期临床试验包括一项单臂安全试验，以确认将在试验的随机部分中使用的三联剂量给药方案，该试验正在评估他米巴罗汀与威尼托克拉和阿扎替丁联合应用于韦内托克拉克斯和阿扎替丁在大约 80 名随机比例为 1:1 的患者中的安全性和有效性。该试验还评估了三胞胎作为对照组中对venetoclax和阿扎替丁无反应的患者的救助策略。该试验的主要终点是CR/CRI率，该研究的功率为80％，可以检测实验和对照组之间的差异。2022年12月，我们报告了来自 SELECT-AML-1 安全导入部分的数据。截至数据截止时，有八名新诊断出的、不健康的患者呈阳性 RARA 过度表达已加入该试验，其中包括六名可评估反应的患者。在该人群中，与venetoclax和阿扎替丁的双联组合相比，以批准剂量给药的他米巴罗汀与venetoclax和azacitidine联合使用没有证据表明毒性增加。这包括骨髓抑制率，与该人群中报告的venetoclax和azacitidine的报告相当。在这些患者中，CR/CRI率为83％，包括两名获得CR的患者（33％）和获得CRi的三名患者（50％）。这些数据支持了我们启动 SELECT-AML-1 试验随机部分的决定。
2023 年 12 月 6 日，我们公布了来自 SELECT-AML-1 随机部分的初始数据。截至 2023 年 11 月 13 日，23 名新诊断的急性髓细胞白血病患者呈阳性 RARA 过度表达已加入该试验的随机部分，其中包括19名可评估反应的患者。在接受他米巴罗汀、venetoclax和阿扎胞苷联合治疗的患者中，CR/CRI率为100％（九例中有九例），而接受venetoclax和阿扎替丁对照组治疗的患者（十例中有七例）的CR/CRI率为100％。在使用他米巴罗汀、venetoclax和阿扎胞苷联合治疗的九名反应可评估患者中，有七名（78％）获得了CR，两名患者（22％）获得了CRi。在接受对照组治疗的十名反应可评估患者中，有三名（30%）获得了CR，四名患者（40%）获得了CRi。在接受他米巴罗汀、venetoclax和阿扎胞苷联合治疗的患者中，CR/CRI反应的中位时间为21天（范围从14-28天不等），而接受对照组治疗的患者的CR/CRI反应中位时间为25天（范围从17-56不等），到第一周期结束时，三联组患者达到CR/CRI的平均时间，而双胞胎对照组的患者为60％。与本研究安全导入部分先前的临床经验一致，他米巴罗汀与批准剂量的venetoclax和阿扎胞苷联合给药的耐受性总体良好，总体安全性概况没有显示出任何添加剂毒性或新的安全信号，也没有证据表明与使用venetoclax和阿扎替丁的双联组合治疗相比，骨髓抑制力有所增强。大多数非血液学不良事件是低度且可逆的，研究组之间的严重不良事件发生率相当。截至数据截止日期，各治疗组的暴露量相当，接受他米巴罗汀、venetoclax和阿扎西替丁联合治疗的患者为66天（范围为8-188天），接受对照组治疗的患者为75天（范围从7-227天不等）。将对患者进行随访，以了解反应持续时间、最小残留的疾病阴性反应和存活率。
2024 年 4 月，美国食品药品管理局授予他米巴罗汀与 venetoclax 和 azacitidine 联合使用的 Fast Track 认证，用于治疗新诊断的急性髓细胞白血病 RARA 基因过度表达，美国食品药品管理局批准的针对年龄在75岁以上且患有无法使用强化诱导化疗的合并症的成年人的测试中发现了基因过度表达。我们将继续在 SELECT-AML-1 中招收患者，并预计将在 2024 年第三季度报告对该试验随机部分的 40 多名患者的预先指定的分析得出的临床活性和耐受性数据。
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融资
2023年12月21日，我们以每股4.42美元的价格发行和出售了共计4,939,591股普通股，并向某些选择的投资者发行了预先注资认股权证，以每份预筹认股权证4.419美元的价格购买总计5,242,588股普通股，总收益约为45.0美元百万，扣除承保费和其他约320万美元的交易成本。此次发行是根据我们与Cowen and Company, LLC（Cowen）和派珀·桑德勒公司于2023年12月18日达成的承保协议进行的。根据承销协议，承销商以每股4.1548美元的价格向我们购买了普通股，并以每份预先注资认股权证的每股4.15386美元的价格向我们购买了预先注资的认股权证。根据2023年4月6日向美国证券交易委员会提交并由美国证券交易委员会于2023年4月28日宣布生效的S-3表格的上架注册声明，普通股和预先注资认股权证已经发行，行使预先注资认股权证后可发行的任何普通股都将发行。
财务运营概述
收入
迄今为止，我们尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有确认任何收入。在截至2023年3月31日的三个月中，我们确认了与Global Blood Therapeutics（GBT）合作相关的300万美元收入。与GBT的合作于2023年10月终止，我们预计在此之后不会确认来自GBT的合作收入。
开支
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的费用，包括候选产品的临床前和临床开发，其中包括：
研发费用在发生时记作支出。向供应商支付的不可退还的预付款，将来收到的用于研发活动的商品或服务将延期付款，并将其资本化，即使未来没有其他的研究和开发用途，也要等到相关商品或服务得到提供为止。
我们通常在研发计划中使用员工、顾问和基础设施资源。我们按候选产品或开发计划跟踪外包开发成本，但我们不会将人员成本、其他内部成本或某些外部顾问费用分配给特定的候选产品或开发计划。
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下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们按计划划分的外部研发费用以及未分配给计划的支出（以千计）：
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三个月已结束 |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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他米巴罗汀外部成本 |
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$ |
16,477 |
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$ |
13,357 |
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SY-5609 计划外部成本 |
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135 |
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1,318 |
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SY-2101 计划外部成本 |
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636 |
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1,913 |
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其他研究计划外部费用 |
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390 |
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1,532 |
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员工相关费用，不包括股票薪酬 |
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4,702 |
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7,527 |
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基于股票的薪酬 |
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971 |
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1,267 |
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设施和其他费用 |
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1,344 |
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1,847 |
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研发费用总额 |
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$ |
24,655 |
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$ |
28,761 |
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在我们寻求推进涉及他米巴罗汀的临床试验的过程中，我们预计在可预见的将来将产生大量的研发费用。目前，我们无法合理估计或知道完成他米巴罗汀或任何未来候选产品的开发所必需工作的性质、时间和成本。我们也无法预测任何候选产品的销售何时（如果有的话）将开始大量的净现金流入。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
与我们的候选产品开发相关的任何变量的结果发生任何变化都可能意味着与开发这些候选产品相关的成本和时机的重大变化。例如，如果 FDA 或其他监管机构推迟我们计划的临床试验开始时间或要求我们
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进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们计划中的任何临床试验的注册出现严重延迟，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成候选产品的临床开发。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括行政、财务、信息技术和行政职能人员的薪金和其他相关费用，包括股票薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包含的公司设施成本、与专利和公司事务相关的律师费以及会计和咨询服务费。
利息收入
利息收入包括我们的现金、现金等价物和有价证券投资的利息收入，包括相关的溢价和折扣摊销。
利息支出
利息支出包括利息、债务折扣摊销、与我们的应付贷款相关的递延融资成本的摊销以及融资租赁安排的利息。
认股权证负债公允价值的变化
认股权证负债公允价值的变化是我们在每个报告期末重新评估认股权证负债公允价值的结果。
关键会计政策与估计
我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则或美国公认会计原则编制的。这些财务报表的编制要求我们作出判断和估计，这些判断和估计会影响我们财务报表中报告的资产、负债、收入和支出数额以及或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及在当时情况下被认为合理的各种其他因素。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。我们会根据情况、事实和经验的变化不断评估我们的判断和估计。对估计数的重大修改（如果有）的影响，预计将从估计数变动之日起反映在财务报表中。
我们认为，我们最重要的会计政策是与收入确认、应计研发费用和股票薪酬相关的会计政策。正如我们在2023年10-K中所讨论的那样，我们的关键会计政策没有重大变化。
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运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的经营业绩，以及这些项目的变化（以美元计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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美元变化 |
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% 变化 |
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运营报表数据： |
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收入 |
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$ |
— |
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$ |
2,954 |
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|
$ |
(2,954 |
) |
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(100 |
) |
% |
运营费用： |
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研究和开发 |
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24,655 |
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28,761 |
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(4,106 |
) |
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(14 |
) |
% |
一般和行政 |
|
|
6,266 |
|
|
|
7,405 |
|
|
|
(1,139 |
) |
|
|
(15 |
) |
% |
运营费用总额 |
|
|
30,921 |
|
|
|
36,166 |
|
|
|
(5,245 |
) |
|
|
(15 |
) |
% |
运营损失 |
|
|
(30,921 |
) |
|
|
(33,212 |
) |
|
|
2,291 |
|
|
|
(7 |
) |
% |
利息收入 |
|
|
1,546 |
|
|
|
1,775 |
|
|
|
(229 |
) |
|
|
(13 |
) |
% |
利息支出 |
|
|
(1,307 |
) |
|
|
(1,217 |
) |
|
|
(90 |
) |
|
|
7 |
|
% |
认股权证负债公允价值的变化 |
|
|
26,974 |
|
|
|
8,865 |
|
|
|
18,109 |
|
|
|
204 |
|
% |
净亏损 |
|
$ |
(3,708 |
) |
|
$ |
(23,789 |
) |
|
$ |
20,081 |
|
|
|
(84 |
) |
% |
收入
在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有确认任何收入。在截至2023年3月31日的三个月中，我们确认了300万美元的收入，所有这些都归因于我们与GBT的合作。
研发费用
研发费用减少了约410万美元，下降了14％，从截至2023年3月31日的三个月的2,880万美元降至截至2024年3月31日的三个月的2470万美元。下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的研发费用，以及这些项目的变化（以美元计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
美元变化 |
|
|
% 变化 |
|
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||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
外部研究和开发 |
|
$ |
16,502 |
|
|
$ |
15,607 |
|
|
$ |
895 |
|
|
|
6 |
|
% |
员工相关费用，不包括股票薪酬 |
|
|
4,702 |
|
|
|
7,527 |
|
|
|
(2,825 |
) |
|
|
(38 |
) |
% |
基于股票的薪酬 |
|
|
971 |
|
|
|
1,267 |
|
|
|
(296 |
) |
|
|
(23 |
) |
% |
咨询、许可和专业费用 |
|
|
1,136 |
|
|
|
2,513 |
|
|
|
(1,377 |
) |
|
|
(55 |
) |
% |
设施和其他费用 |
|
|
1,344 |
|
|
|
1,847 |
|
|
|
(503 |
) |
|
|
(27 |
) |
% |
研发费用总额 |
|
$ |
24,655 |
|
|
$ |
28,761 |
|
|
$ |
(4,106 |
) |
|
|
(14 |
) |
% |
研发费用的变化主要归因于与推进我们的主要临床项目相关的活动，包括：
30
一般和管理费用
一般和管理费用减少了约110万美元，下降了15％，从截至2023年3月31日的三个月的740万美元降至截至2024年3月31日的三个月的630万美元。一般和管理费用的变化主要归因于与2023年第四季度业务重组相关的设施支出、咨询费用减少以及员工人数的减少。
利息收入
利息收入通常来自我们对现金、现金等价物和有价证券的投资。截至2024年3月31日的三个月中，利息收入与截至2023年3月31日的三个月相比有所减少，这是由于截至2024年3月31日的三个月的平均现金余额低于2023年同期。
利息支出
利息支出与我们在牛津的信贷额度有关。利息支出从截至2023年3月31日的三个月增加到截至2024年3月31日的三个月，这是由于截至2024年3月31日的三个月期间的利率与2023年同期相比有所提高。
认股权证负债公允价值的变化
在截至2024年3月31日的三个月中，认股权证负债公允价值的变化主要是由2023年12月31日至2024年3月31日我们普通股价格的下跌所推动的。在截至2023年3月31日的三个月中，认股权证负债公允价值的变化主要是由2022年12月31日至2023年3月31日我们普通股价格的下跌所推动的。
流动性和资本资源
流动性来源
从成立到2024年3月31日，我们主要通过发行股权证券、许可和合作协议以及与牛津大学的信贷额度为我们的业务提供资金。
2020年2月12日，我们与牛津签订了贷款和担保协议，或贷款协议。根据贷款协议，我们可获得本金总额不超过6,000万美元的定期贷款。2,000万美元的定期贷款于2020年2月12日融资，另外2,000万美元的定期贷款于2020年12月23日融资。2022年7月3日，我们与牛津签订了贷款协议修正案，即《第一贷款修正案》。根据第一项贷款修正案，牛津同意修改贷款协议，以便除其他外，将仅利息期限从2023年3月1日延长至2024年3月1日，并将到期日从2025年2月1日延长至2026年2月1日，并在实现某些里程碑并支付某些费用的前提下，将仅利息期限进一步延长至2024年9月1日，到期日至2026年8月1日。截至2024年3月31日，根据贷款协议，牛津大学仍有2,000万美元可用。2024年5月9日，我们对与牛津的贷款协议进行了进一步的修正案（“第四次贷款修正案”）。根据第四项贷款修正案，牛津大学同意修改贷款协议，以便（i）将我们可用的定期贷款总额从4,000万美元增加到1亿美元，在实现某些临床开发、监管和股票筹集里程碑后，总共有4,000万美元可供我们使用，2,000万美元由牛津自行决定；（ii）将仅付利息期限从9月份延长 2024 年 1 月 1 日至 2025 年 11 月 1 日，进一步延期至在实现某些里程碑后，即2026年11月1日；以及（iii）将到期日从2026年8月1日延长至2028年2月1日。考虑到本第四项贷款修正案，除其他外，我们已同意某些现金契约和收入绩效契约，并同意未能满足该修正案的主要终点
31
SELECT-MDS-1 试验、出于安全原因终止 SELECT-MDS-1 试验，或者未能获得 FDA 批准用于治疗新诊断的 HR-MDS 患者的他米巴罗汀 RARA 根据贷款协议，到2026年5月31日的过度表达都将构成违约事件。此外，在根据贷款协议提取任何其他贷款时，我们同意在现有协议和适用法律允许的范围内，授予牛津大学对我们拥有的所有知识产权的担保权益。
2023年4月6日，我们在S-3表格或2023年注册声明上向美国证券交易委员会提交了通用货架注册声明，要求不时注册出售一次或多次注册发行中高达2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或单位。2023 年注册声明已于 2023 年 4 月 28 日宣布生效。此外，2023年4月，我们与Cowen签订了市场销售协议或2023年销售协议，根据该协议，我们可以根据2023年注册声明，通过Cowen发行和出售总发行价不超过5000万美元的普通股。在截至2023年12月31日的年度中，我们根据2023年销售协议发行和出售了35万股普通股，总收益为140万美元，扣除承保费。
在签订2023年销售协议后，我们根据2020年7月12日的原始销售协议终止了先前的市场计划。在终止时，该协议下可用的全部7,500万美元仍未售出。
2023年12月，我们发行了普通股，并根据2023年注册声明向某些投资者发行了预先筹集资金的认股权证，用于购买我们的普通股，总收益为4,500万美元，然后扣除承保费和其他约320万美元的交易成本。
截至2024年3月31日，根据2023年销售协议，我们的普通股仍有4,860万美元可供未来发行。
截至2024年3月31日，根据2023年注册声明，仍有2.036亿美元的证券可供未来发行。
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券约为1.083亿美元。
现金流
下表提供了有关我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月现金流的信息（以千计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
净现金用于： |
|
|
|
|
|
|
||
经营活动 |
|
$ |
(31,098 |
) |
|
$ |
(36,901 |
) |
投资活动 |
|
|
(24,640 |
) |
|
|
(25,748 |
) |
筹资活动 |
|
|
(265 |
) |
|
|
(53 |
) |
现金、现金等价物和限制性现金净减少 |
|
$ |
(56,003 |
) |
|
$ |
(62,702 |
) |
用于经营活动的净现金
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金主要来自经非现金费用调整后的净亏损和营运资金组成部分的变化。
32
截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为3,110万美元，而截至2023年3月31日的三个月为3,690万美元。在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金减少的主要原因是运营净亏损减少230万美元，净运营资产变动减少430万美元，利息收入增加20万美元，但部分被截至2024年3月31日的三个月中财产和设备折旧减少30万美元以及股票薪酬减少50万美元所抵消。
用于投资活动的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为2460万美元，而在截至2023年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为2570万美元。在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金主要用于购买2470万美元的有价证券，部分被截至2024年3月31日的三个月中处置财产和设备的收益所抵消。用于投资活动的净现金主要是由于购买了4,850万美元的有价证券，在截至2023年3月31日的三个月中，2,300万美元的有价证券到期日以及购买20万美元的房地产和设备部分抵消了这一数额。
用于融资活动的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，用于融资活动的净现金为30万美元，而截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为10万美元。截至2024年3月31日的三个月，用于融资活动的现金主要用于支付截至2023年12月31日的年度中与我们的承保注册直接发行和市场融资相关的发行成本。相比之下，截至2023年3月31日的三个月中，用于融资活动的现金主要来自根据我们的融资租赁支付的10万美元。
资金需求
我们预计我们的持续活动将产生巨额开支，尤其是在我们继续推进他米巴罗汀的临床试验、寻求开发与他米巴罗汀一起使用的伴随诊断测试以及为他米巴罗汀或我们成功开发的任何未来候选产品寻求上市批准的情况下。此外，如果我们获得他米巴罗汀或任何其他候选产品的上市许可，我们预计将承担与建立销售、营销、分销和其他商业基础设施以实现此类产品商业化相关的巨额商业化费用。我们将需要获得与持续运营相关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或以优惠条件筹集资金，我们将被迫推迟、减少、取消或将我们的开发计划或未来的商业化权外包给我们的候选产品。
我们认为，截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年第三季度的计划运营费用和资本支出需求提供资金。 我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括：
33
确定潜在的候选产品和进行临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要许多年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，他米巴罗汀或任何未来的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本无法获得充足的额外融资。
在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。如果我们通过出售股票或可转换债务证券筹集额外资金，则普通股股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资（如果有）可能涉及包括契约在内的协议，这些协议限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。
如果我们通过与第三方的额外合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露
我们面临与利率变化相关的市场风险。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受到美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的投资，包括现金等价物，以货币市场基金和有价证券的形式进行，投资于美国国债或政府债务。但是，由于我们投资组合期限的短期性质以及投资的低风险状况，我们认为市场利率立即变动10％预计不会对我们投资组合的公允市场价值或我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。
我们还面临与外币汇率变动相关的市场风险。我们与位于亚洲和欧洲的供应商签订合同，某些发票以外币计价。我们受与这些安排有关的外币汇率波动的影响。我们目前不对冲我们的外币汇率风险。截至2024年3月31日，我们没有以外币计价的重大负债。
通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本和临床试验成本，从而影响我们。我们认为，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，通货膨胀对我们的业务、财务状况或经营业绩没有实质性影响。
34
第 4 项。控件和程序
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序”，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到（1）在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间段内记录、处理、汇总和报告，以及（2）累积和酌情与我们的管理层，包括我们的主要执行官和首席财务官进行了沟通，以便及时关于必要披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断力。我们的披露控制和程序旨在为实现其控制目标提供合理的保证。
我们的管理层在担任首席首席执行官的首席执行官和担任首席财务官的首席财务官的参与下，评估了截至2024年3月31日，即本季度报告所涉期末，我们的披露控制和程序的有效性。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至当日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在本季度报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
35
第二部分 — 其他R 信息
第 1A 项。Risk 个因子。
以下信息已更新，应与我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告或2023年10-K表中第一部分第1A项 “风险因素” 中讨论的风险因素一起阅读。本季度报告和2023年10-K中包含的任何风险因素都可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响，此类风险因素可能不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们的贷款和担保协议的条款限制了我们的运营和财务灵活性。
2020年2月，我们与牛津金融有限责任公司（Oxford Finance LLC）签订了贷款和担保协议，该协议几乎由我们目前拥有或后来获得的所有个人财产作为担保，但我们的知识产权（但包括知识产权的付款权和收益权）除外，后者受否定质押约束。我们在执行贷款和担保协议时借入了2,000万美元，并于2020年12月额外借入了2,000万澳元的定期贷款预付款。
2024年5月9日，我们与牛津签订了贷款和担保协议的修正案，即《贷款修正案》。我们将经贷款修正案修订的与牛津大学签订的贷款和担保协议称为贷款协议。根据贷款修正案，牛津大学以贷款人和代理人的身份同意修改贷款和担保协议的条款，除其他外：（i）将我们可用的定期贷款总额从4,000万美元增加到1亿美元，在实现某些临床开发、监管和股票筹集里程碑后，我们可获得总额为4,000万美元的贷款，2,000万美元由牛津自行决定；(ii) 将仅计息期限从 2024 年 9 月 1 日延长至 11 月 1 日2025年，在实现某些里程碑后进一步延期至2026年11月1日；以及（iii）将到期日从2026年8月1日延长至2028年2月1日。
贷款协议包含适用于我们和我们的子公司的陈述、担保以及肯定和否定承诺，贷款协议中有更全面的描述。贷款协议还包括违约事件、违约事件的发生和延续期间，牛津大学作为抵押代理人有权对我们采取补救措施，并根据贷款协议为贷款提供担保，包括取消抵押我们的财产的抵押品赎回权，为贷款协议提供担保，包括我们的现金，这可能要求我们以不利于我们的条款重新谈判协议，或立即停止运营。
此外，如果我们被清算，贷款人的还款权将优先于我们普通股持有人从清算中获得任何收益的权利。牛津大学可以在发生任何他们认为是《贷款协议》所定义的重大不利变化的事件时宣布违约，从而要求我们立即偿还贷款，或者试图通过谈判或诉讼推翻违约声明。牛津宣布违约事件的任何声明都可能严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们的普通股价格下跌。
与候选产品的开发和商业化相关的风险
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人先于或比我们更成功地开发或商业化产品。
我们预计，对于我们或任何合作者未来可能寻求开发或商业化的任何候选产品，我们和任何合作者都将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的激烈竞争。具体而言，有许多大型制药和生物技术公司目前正在营销和销售产品，或者正在开发候选产品，用于治疗我们涉及他米巴罗汀的临床试验中针对的关键适应症。
36
例如，我们知道，自2018年以来，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了几种新药，用于治疗新诊断的不适合的急性髓系白血病（AML），或新诊断的不适合急性髓细胞白血病（包括伊沃西地尼、venetoclax和glasdegib）中的患者亚群，以及自2020年以来美国食品药品管理局批准的用于治疗骨髓增生异常的两种新药综合征或 MDS，或 MDS 中的患者亚群（地西他滨/头孢唑啶和依沃西地尼）。他米巴罗汀还可能面临来自目前正在进行急性髓细胞白血病和多发性硬化症临床开发的其他药物的竞争，包括艾伯维公司、罗氏控股公司、大和肿瘤学公司和辉瑞公司处于后期开发阶段的药物。
我们的竞争对手可能会成功地开发、获取或许可比我们目前正在开发或可能开发的任何候选产品更有效、副作用更少或更可忍受的副作用、更易于获得或成本更低的技术和产品，这可能会使我们的候选产品过时且缺乏竞争力。例如，不断变化的急性髓细胞白血病患者治疗标准以及经批准和正在研究的药物对该疾病的反应率和反应持续时间可能会导致他米巴罗汀的临床开发路径更长、更复杂，这反过来将影响他米巴罗汀临床试验的潜在投资回报率。此外，急性髓细胞白血病患者治疗护理标准的不断演变可能导致MDS中患者亚群护理标准的演变，这是一种密切相关的疾病。在我们或任何合作者获得批准之前，我们的竞争对手还可能获得美国食品药品管理局或其他市场营销许可，这可能会导致我们的竞争对手在我们或任何合作者进入市场之前建立强大的市场地位。
与我们相比，我们的许多现有和潜在的未来竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得上市批准和市场批准产品方面的财务资源和专业知识要多得多。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还与我们竞争，招募和留住合格的科学和管理人员，建立临床试验场所和临床试验患者登记，以及获取补充或开发候选产品所必需的技术。
第 5 项。其他信息。
(a)
2024年5月9日，我们与牛津签订了贷款和担保协议的《贷款修正案》。根据贷款修正案，牛津大学同意修改贷款和担保协议的条款，其目的除其他外：
考虑到《贷款修正案》，除其他外，我们已同意某些现金契约和收入绩效契约，由于未能满足我们的 SELECT-MDS-1 试验（评估他米巴罗汀与阿扎西替丁联合对基因组定义的部分高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者进行他米巴罗汀联合应用的三期临床试验，出于安全原因终止 SELECT-MDS-1 试验，或他米巴罗汀未能获得美国食品药品管理局的批准，用于治疗新诊断的患者HR-MDS和 RARA 根据贷款协议，到2026年5月31日的过度表达都将构成违约事件。此外，在根据贷款协议提取任何其他贷款时，我们同意在现有协议和适用法律允许的范围内，授予牛津大学对我们拥有的所有知识产权的担保权益。
37
除上述规定外，贷款和担保协议的条款基本保持不变。
前述对《贷款修正案》的描述参照其全文进行了全面限定，我们打算将其作为截至2024年6月30日的季度10-Q表季度报告的附录提交。
(c)
下表描述了我们的董事和高级管理人员在本报告所涵盖的季度期间通过的出售或购买公司证券的合同、指示或书面计划，这些合同、指示或书面计划旨在满足第10b5-1 (c) 条（“规则10b5-1交易安排”）的肯定抗辩条件：
姓名和标题 |
的日期 |
《规则》第10b5-1条的交易安排 |
聚合 |
|
|
直到 |
最多可售出 |
第 6 项。E展出。
展品编号 |
|
展品描述 |
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3.1 |
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经修订的注册人注册证书，包括注册人A系列可转换优先股的优先权、权利和限制指定证书（参照注册人于2022年11月14日提交的截至2022年9月30日的季度10-Q表季度报告（文件编号：001-37813）附录3.1纳入）。 |
|
|
|
3.2 |
|
第二次修订和重述的注册人章程（参照注册人于2021年8月5日提交的截至2021年6月30日的季度10-Q表季度报告（文件编号001-37813）附录3.2纳入）。 |
|
|
|
10.1* |
|
经修订和重述的董事薪酬政策 |
|
|
|
31.1 |
|
根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
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|
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31.2 |
|
根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14（a）条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
32.1 |
|
根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（b）条和《美国法典》第18编第63章第1350条颁布的首席执行官认证。 |
|
|
|
32.2 |
|
根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（b）条和《美国法典》第18编第63章第1350条颁布的首席财务官认证。 |
|
|
|
101.INS |
|
行内 XBRL 实例文档（实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中）。 |
|
|
|
101.SCH |
|
内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
|
|
|
101.CAL |
|
内联 XBRL 计算链接库文档 |
|
|
|
101.DEF |
|
内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
|
|
|
101.LAB |
|
内联 XBRL 标签 Linkbase 文档 |
|
|
|
101.PRE |
|
内联 XBRL 分类法演示链接库文档 |
|
|
|
104 |
|
封面交互式数据（格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中） |
|
|
|
* 表示管理合同或补偿计划。
^ 根据第S-K条例第601 (b) (10) (iv) 项，本附件的部分内容已被省略。
38
签名URES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
|
|
赛罗斯制药有限公司 |
||
|
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日期：2024 年 5 月 14 日 |
|
来自： |
|
/s/ 杰森·哈斯 |
|
|
|
|
杰森·哈斯 |
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|
|
|
首席财务官（首席财务官） |
39