1 第 2 阶段末 FDA 会议审查临床更新 2024 年第一季度财务业绩 2024 年 5 月 15 日


2 前瞻性陈述本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陈述,涉及重大风险和不确定性。本演示文稿中包含的所有此类陈述均为1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。如果事实证明我们的预测不正确,该法律在一定程度上使我们有机会分享我们的未来展望,而不必担心会受到诉讼。我们对我们的业务充满热情,包括 LUM-201 及其可能为临床患者提供帮助的潜力。这种激情激发了我们的乐观情绪,相信我们的努力将取得成功并为患者带来有意义的改变。请记住,实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们试图通过使用 “预测”、“即将到来”、“将”、“计划”、“打算”、“预期”、“近似”、“预期”、“预期”、“潜在”、“迫在眉睫” 等词语来识别前瞻性陈述,以及提及未来时期或这些术语的否定词语。并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。前瞻性陈述的例子包括我们就计划于2024年上半年与美国食品药品管理局举行第二阶段会议以及预计于2024年下半年启动第三阶段计划所作的声明、我们的第二阶段数据为PGHD的第三阶段提供了明确的路径、PEM丰富了可能对 LUM-201 有反应的患者的试验、LUM-201 的预期益处以及除历史事实陈述以外的任何其他陈述。我们希望我们能够以 100% 的准确度预测未来,但这是不可能的。我们的前瞻性陈述既不是历史事实,也不是对未来表现的保证。您不应依赖任何前瞻性陈述,为了帮助您自己做出风险决定,我们对可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述存在重大差异的风险进行了广泛的讨论,包括与持续分析 LUM-201 试验数据相关的风险、我们未来与监管机构互动的时机和结果,包括我们与食品药品管理局第二阶段会议的结束、Lumos 根据需要筹集额外股权资本的时机和能力我们的三期试验,我们预测未来或有负债和业务运营所需的未来现金利用率和储备的能力、有效及时地组织和启动第三阶段试验的能力、有关潜在注册时间表的任何声明、成功开发 LUM-201 候选产品的能力、流行病的影响、包括乌克兰-俄罗斯冲突和中东冲突在内的其他广泛健康问题或军事冲突的影响,以及其他可能导致实际结果与这些风险存在重大差异的风险此类前瞻性陈述中表达或暗示的事项包括 “风险因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年12月31日的10-K表年度报告中的其他信息,以及向美国证券交易委员会提交的其他报告,包括我们随后的10-Q表季度报告和8-K表最新报告。所有这些文件都可以在我们的网站上找到。在就我们的股票做出任何决定之前,您应该阅读并理解这些文件。我们预计,随后的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述,但是,我们不承担任何更新前瞻性陈述的义务。因此,您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本演示之日之后的任何日期的观点。3.7.2024


3 议程 • 投资者关系副总裁丽莎·米勒 • 里克·霍金斯,首席执行官兼董事长 • 约翰·麦考博士,总裁兼首席科学官 • 里克·霍金斯,首席执行官兼董事长 • 约翰·麦考博士,总裁兼首席科学官 • 洛里·劳利,首席财务官 • 杜克·皮图奇瓦农特医学博士,首席医学官 • 洛里·劳利,首席财务官


4 里程碑和其他 2 期数据摘要 o 第 2 阶段阳性结束时与 FDA 举行会议,支持注册前进的路径 • FDA 认可生长激素促分泌剂 LUM-201 为新的生长促进剂 • FDA 承认使用安慰剂对照临床试验设计作为预计于 2024 年年底启动的 LUM-201 3 期试验的适当选择 • 安慰剂对照设计提案应提高成功的可能性 o 最新的 OrAgrowth 数据证实先前的数据显示出持久的 LUM-201 治疗效果 •LUM-201 在 6 个月和 12 个月的基线基础上显著增长 • LUM-201 显示出对 24 个月里程碑和其他 OraGrowth 试验数据的持久反应


5 FDA 第 2 阶段末会议更新积极的建设性会议,约 30 名美国食品和药物管理局工作人员出席。承认我们不是生长激素产品,而是一种新的生长促进剂 Tone 是合作的,专注于三期关键试验的方法 FDA 建议,安慰剂对照的 3 期试验设计是 LUM-201 等生长激素促分泌剂的适当选择,尚待美国食品药品管理局审查


6 摘要 Topline 第 2 阶段数据 o Topline 第 2 阶段数据符合所有主要和次要终点 PEM 测试具有可重复性,并且对 LUM-201 o 的预测反应与基线相比 LUM-201 通过增加生长激素脉动幅度恢复了正常的生长激素分泌和 IGF-1 水平 o LUM-201 促进生长类似于可注射生长激素的生长激素浓度水平的 20% o 24 个月的初步数据显示 LUM-201 o 有利的研究持续增长迄今为止的国家安全概况 oraGrowth210 和 oraGrowth212 LUM-2012 期临床试验* * 2023 年 11 月公布的头条数据。| Zadik 等人 Horm Res 1992,根据 12 小时测量结果计算的 24 小时浓度 | 改编自 Albertsson-Wikland 等人 JCEM 1994 年的数据;所列的 24 小时暴露反映了大约 60% 的给药剂量的吸收率/生物利用度


7 与 FDA 讨论的 3 期试验设计方案 Lumos 提交了关于 LUM-201 与 rHGH 控制的非劣势研究 o 12 个月的非劣势利润率 o 非劣势利润率的下限必须高于 LUM-201 与安慰剂对比 12 个月的具有临床意义的 AHV 生长率 o 必须显示出高于安慰剂生长率的具有临床意义的生长率 o 安慰剂组的潜在益处是一个重要的设计考虑因素 o 这可能是由此产生的从他们对我们与 GH 相比的独特作用机制的认可来看,FDA 表明安慰剂对照的 3 期试验是 GH 促分泌剂(例如 LUM-201 AHV = 年化身高速度安慰剂对照研究)的合适选择


8 12 个月、2:1 随机分组、双盲、单臂交叉设计,所有安慰剂患者在 6 个月时改用 LUM-201,然后再继续 6 个月的治疗筛查最多 60 天 LUM-201 1.6 mg/kg/天 12 个月 N ~100 安慰剂对照 6 个月 N= 大约 40-60 个月的远程随访接触 0 3 6 9 12 随机分配 2:1 主要终点第 12 个月的年化身高速度 1 个月随访选择 PEM 测试交叉至 1.6 mg/kg/天 LUM-201 6 个月 LTSE 长达 3 年安慰剂对照 6 个月 N ~50 交叉至 1.6 g/g/ ay 1 6 s LTSE = 从安慰剂过渡到 LUM-201 的长期安全延期拟议安慰剂对照 3 期试验设计 • PEM+ PGHD 受试者 • 总计 N ~150 人 • 2:1 随机分配 • 全球试验 • 约 80-100 个站点 • 12 个月安慰剂对照 3 期试验的共同主要终点


9 oraGrowth210:LUM-201 生长与多个 12 个月历史数据集相当 *Somatrogon Ph3 的每日生长激素对照组,剂量为 0.034 mg/kg/天(相当于 0.24 mg/kg/wk);在标准 stim 测试期间,根据生长激素的产生对受试者进行分层。JCEM 第 107 卷,第 7 期,2022 年 7 月,第 e2717—e2728 页。1.6 m g/k g 6m 1.6 m g/k g 12 m gen es is ipgHD KIG S day ily ge no tro pin co ntr* ba se > 3 (ng /m L) 0 5 10 15 9.3 8.68.38.08.2 12m ANCOVA 对比同时代人 A nn ua liz ed H ei gh t V el oc ity (c m /y r) mg/kg LUM-201 中等 GHD 人群中 4 期中等 GHD 人群中的 rHGH 第 3 期 • 在每日使用 rHGH 治疗的中度 PGHD 患者的历史数据集中,AHV 的范围为 8.3-9.3 cm/年 • 6 和 12 个月时分别为 8.2 和 7.6 cm/年的 LUM-201 AHV 与此一致相似中等患者群体的历史 rHGH 生长率亮点 † ANCOVA 值代表对包含多个基线人口统计学术语的协变量的分析。LUM-201 为 6m PP 和 12m PP。十二个月的 LUM-201 AHV 已更新,包括对完整 12 个月数据集的初步分析。条形代表最小二乘均值 (LSM);误差条代表 LSM 的标准误差来源:1 Blum 等人 JES 2021、2 Lechuga-Sancho 等人 JPEM 2009、3 Ranke 等人 JCEM 2010 † 1 2 3 LUM-201 处于中等 GHD 第 2 阶段 oraGrowth210 N=22 N=433 N=100 N=3075 N=94 7.6 21 1.6 6m 12m m


10 oraGrowth210:在每个协议(PP)的6个月和12个月时,LUM-201 的生长率比基准AHV显著增加;因此,所示的基准AHV代表来自所有OraGrowth210队列的可用数据。AHV ANCOVA 值表示对包含多个基准人口统计术语的协变量的分析。条形表示最小二乘均值 (LSM)。• LUM-201 使增长率较基准线大幅增长 • 有效期至 12 个月 • LUM-201 在 6 至 12 个月之间 AHV 的下降幅度最小 LUM-201 6m 0 4 8 12 n=22 8.2 n=13 4.7 6 个月 PP AHV A nn ua liz ed H ei gh t V el oc ity (c m /y r) P


11 个 LUM-201 数据表明,与 SOC rhGH oraGrowth210 和 oraGrowth212 的组合(1.6 和 3.2 mg/kg LUM-201)相比,反应持续耐久性持续 • 初步数据显示 LUM-201 AHV 可持续 24 个月 • 由于 LUM-201 通过脉动分泌将激素和 IGF-1 恢复到正常水平可能比 rHGH 更为温和。亮点 oraGrowth 研究的 AHV 值基于 ANCOVA 模型(详情见之前的幻灯片)) * 在24个月时,数据包括来自OraGrowth210试验的一部分受试者,这些受试者符合协议标准,可以持续超过12个月几个月。** Ranke等人。2010年 — 辉瑞KIGS数据库rHGH治疗了一组中度青春期前的GHD儿童;中度GHD队列的平均AHV在第一年为8.58厘米/年,第二年为6.89厘米/年。L U M-2 0 1 y 2 v s y 1 r h h h h H * * y 2 v s y 1 -25 -20 -15 -10 -5 0 -19.7 -9.9 210 和 212 组合 LUM-201 24m AHV PP24 Pe rc en t C 在 A H V 从我 Y ea r 1 到 Y ea r 2 LUM-201 12m LUM-201 24m RHGH**年 1 KIGS RHGH** 第 1 年 KIGS RHGH** 第 2 年 KIGS RHGH** 第 2 年的 0 4 8 12 n=3075 6.9 n=3075 8.6 n=12 7.3 n=12 8.1 210+212 组合 LUM201 AHV PP24 A nn ua liz ed H ei gh t V el oc ity (c m /y r) (A H V) * N=12 N N 210+21 cobined LUM-


儿科内分泌学会 (PES) o 生长激素研究学会 (GRS) o 欧洲内分泌学大会 (ECE) o 这些医学会议上提供的数据继续表明,通过增加生长激素的自然脉动分泌,LUM-201 的生长与可注射的 rHGH 相当,循环生长激素的暴露量明显减少。在内分泌学会医学会议(ENDO)上公布的第二阶段数据——接受了2份摘要提交o来自OraGrowth212 PK/PD试验的12个月完整数据 o 来自OraGrowth210和OraGrowth212试验的24个月合并数据 o 对来自OraGrowth210试验的12个月完整数据的额外分析更新后的第二阶段OraGrowth数据将于2024年第二季度公布


13 Lumos Pharma截至2024年3月31日的财务信息以美元计算的价值 LUMO 现金、现金等价物和短期投资,以支持2024年第三季度的运营,包括第三阶段的规划和准备活动。2024 年第一季度研发费用720万美元并购支出380万美元净亏损1,040万美元现金及等价物2320万美元已发行股份 8,107,121


14 • 2024 年第二季度初与 FDA 就第 3 阶段计划举行了积极的第 2 阶段末会议 • 预计在 2024 年第四季度启动 3 期试验 • PEM 策略降低了患者选择的风险,确定了可能的 LUM-201 应答者** • 2 期试验符合所有主要和次要终点 • 2 期数据显示 LUM-201 的重心率与基线相比显著增加 • 迄今为止,超过 1,300 名受试者的 PK/PD 和诱人的安全状况投资论文口服治疗候选药物的目标是 47 亿美元的增长混乱市场有吸引力的市场具有独特MOA的机会新资产 • 全球约47亿美元的生长激素(GH)市场已准备好转换为口服疗法 • 主要适应症 PGHD 是约15亿美元的全球机遇* • 市场研究支持快速转化为口服和潜在的扩张机会** • 口服 LUM-201 新型 MOA 利用自然生理学 • 美国/欧盟获得孤儿药认证,并在主要市场颁发专利 • 2042 年之前的知识产权保护美国采用新配方清晰的概念验证 * 基于全球 rHGH 的总销售额 ** 初级初级Triangle Insights 针对 Lumos 进行的 PGHD 市场研究 *** PEM(预测性富集标记)策略包括筛查 PEM+ PGHD 患者 = 基线 IGF-1 > 30 ng/ml 以及单次口服剂量 LUM-201 的峰值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 首次口服治疗代表 GHD 调节路径清晰度治疗的潜在模式转变