Lumos Pharma宣布与美国食品药品管理局举行第二阶段会议并公布2024年第一季度财务业绩

支持安慰剂对照的3期试验的2期末会议结果

来自第二阶段 oraGrowth210 和 OraGrowth212 试验的最新的 12 个月和 24 个月数据继续显示，口服 LUM-201 的生长率从基线、持续效果延长至 24 个月

公司将于美国东部时间 2024 年 5 月 15 日上午 8:30 举办电话会议

德克萨斯州奥斯汀，2024年5月14日（环球新闻专线）——专注于罕见疾病治疗的临床阶段生物制药公司Lumos Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：LUMO）今天宣布了与美国食品药品管理局第二阶段会议结束的结果，提供了临床项目的最新情况，并公布了截至2024年3月31日的季度财务业绩。

Lumos Pharma董事长兼首席执行官里克·霍金斯表示：“我们很高兴地宣布，在本季度早些时候，我们与美国食品药品管理局举行了非常富有成效的第二阶段末会议。”“在这项审查中，美国食品药品管理局承认 LUM-201 作为生长激素促分泌剂的独特机制，并承认使用安慰剂对照临床试验设计作为 LUM-201 3 期试验的适当选择。根据美国食品药品管理局的反馈，我们计划推进一项单一的3期研究的提案，该研究将是一项双盲、安慰剂对照的临床试验，对大约150名患者进行2：1的随机分配。我们预计将在第三季度与美国食品药品管理局敲定设计细节，并准备在今年年底之前启动这项试验。”

“除了我们与美国食品药品管理局的令人鼓舞的合作外，我们也很高兴分享来自OraGrowth二期试验的最新数据。这些数据继续表明，根据每个协议的分析，LUM-201 在 6 个月和 12 个月的年化高度速度 (AHV) 基线基础上显著增加。综合数据还表明，持续的收益可长达24个月。”

里克·霍金斯总结说：“我们认为，这些进展使我们能够推动 LUM-201 进入三期注册试验，并有可能批准 LUM-201 作为第一种治疗中度儿科生长激素缺乏症的口服疗法。”

近期亮点

•与美国食品和药物管理局举行的第二阶段会议结束

◦美国食品和药物管理局表示，安慰剂对照试验设计是 LUM-201 三期试验的适当选择。我们认为，这反映了美国食品药品管理局认可 LUM-201 作为生长激素促分泌剂的作用机制的独特品质。

◦提议进行一项为期 12 个月的双盲、安慰剂对照设计，采用 2:1 的随机分配，约 150 名患者，该研究的安慰剂对照部分持续六个月，我们认为，与非劣势研究相比，这将提高成功的可能性。

◦计划正在进行中，该公司预计将在2024年第四季度启动 LUM-201 的第三阶段试验，但须获得美国食品药品管理局的批准。

•更新了来自 oraGrowth210 和 OraGrowth212 联合试验的 LUM-201 数据

◦其他数据继续显示，LUM-201 的治疗效果持续到 12 个月和 24 个月。

◦来自 OraGrowth210 的 12 个月完整数据显示，在 1.6 mg/kg 剂量下，LUM-201 的生长速度比基线显著增加，在 6 和 12 个月时，AHV 分别为 8.2 cm/年（N = 22）和 7.6 cm/年（N = 21），而基线增长率为 4.7 cm/年（N = 13）。*

◦来自 OraGrowth210 的 12 个月完整数据继续显示，所有 LUM-201 队列的有效期为 12 个月，进入第 3 阶段的最佳剂量为 1.6 毫克/千克/天。

◦来自Oragrowth210和OraGrowth212试验的最新综合数据继续表明，LUM-201 AHV在12和24个月时分别为8.1厘米/年和7.3厘米/年，根据协议24M（N = 12）AHV的耐久性为8.1厘米/年，7.3厘米/年。

◦与历史生长激素基准中观察到的第二年AHV下降19.7％相比，LUM-201 的AHV在第二年下降幅度更为温和，为9.9％，这可能是由于 LUM-201 通过在自然内分泌反馈回路中放大生长激素的生理脉动分泌，使生长激素和 IGF-1 恢复到正常水平。

◦研究安全状况仍然良好。

•在美国和欧洲的医学会议上公布的第二阶段 OraGrowth210 和 OraGrowth212 试验的数据

◦儿科内分泌学会（PES）

◦第十届生长激素研究学会（GRS）国际大会

◦欧洲内分泌学大会（ECE）

◦在这些医学会议上公布的数据表明，通过增加生长激素的自然脉动分泌，LUM-201 的生长与可注射的 rHGH 相当，循环生长激素的暴露量明显减少。

•来自OraGrowth第二阶段试验的更多数据将于2024年第二季度公布

◦完整的 12 个月的 OraGrowth212 数据、对 OraGrowth210 数据的额外分析，以及更新的 24 个月合并数据，将于 2024 年第二季度公布

◦两份摘要获准在内分泌学会（ENDO）年会上作海报展示

*入组不需要基线 AHV 数据；基准数据可用于 N=13 名受试者。

截至2024年3月31日的季度财务业绩

现金状况——Lumos Pharma于2024年3月31日结束本季度，现金、现金等价物和短期投资总额为2320万美元，而2023年12月31日为3,610万美元。预计手头现金将支持2024年第三季度的运营，其中包括第三阶段的规划和准备活动。

研发费用——截至2024年3月31日的季度研发费用为720万美元，与2023年同期相比增加了290万美元，这主要是由于许可费用增加了200万美元，临床试验费用增加了80万美元，咨询费用增加了20万美元，但被人事相关费用减少的10万美元所抵消。

G&A费用——截至2024年3月31日的季度一般和管理费用为380万美元，与2023年同期相比减少了60万美元，这主要是由于许可费用减少了40万美元，差旅费用减少了10万美元，咨询费用减少了10万美元，其他费用减少了10万美元，但被人事相关费用增加的10万美元所抵消。

净亏损——截至2024年3月31日的季度净亏损为1,040万美元，而2023年同期的净亏损为730万美元。

截至2024年第一季度，Lumos Pharma的已发行股票为8,107,121股。

电话会议和网络直播详情

日期：2024 年 5 月 15 日星期三

时间：美国东部时间上午 8:30

拨入：1-877-407-9716 或 1-201-493-6779（国际）

会议 ID：13746447

拨入注册（在预定开始时间前 15 分钟可用）：单击此处

网络直播：点击这里

关于 Lumos Phar

Lumos Pharma, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于罕见疾病疗法的开发和商业化。该公司成立并由一支在罕见病药物开发方面具有长期经验的管理团队领导。Lumos Pharma的主要候选治疗药物 LUM-201 是一种新型的口服生长激素（GH）促分泌剂，旨在将全球约47亿美元的生长激素市场从注射剂转变为口服疗法。LUM-201 目前正在多项儿科生长激素缺乏症 (PGHD) 的 2 期临床研究中接受评估，并已在美国和欧盟获得孤儿药认定。欲了解更多信息，请访问 https://lumos-pharma.com/。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有此类陈述均为1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。该法律在一定程度上使我们有机会分享我们的未来展望，如果事实证明我们的预测不正确，则不必担心会受到诉讼。

我们对我们的业务充满热情，包括 LUM-201 及其可能为临床患者提供帮助的潜力。这种激情激发了我们的乐观情绪，相信我们的努力将取得成功，并为患者带来有意义的改变。请记住，实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。

我们试图通过使用 “预测”、“即将到来”、“将”、“计划”、“打算”、“预期”、“近似”、“预期”、“预期”、“潜在”、“迫在眉睫” 等词语来识别前瞻性陈述，以及提及未来时期或这些术语的否定词语。并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。前瞻性陈述的例子包括，除其他外，我们发表的声明，即我们的食品药品管理局会议支持一项安慰剂对照的3期试验，我们预计将在第三季度与美国食品药品管理局敲定设计细节，并准备在今年年底之前启动该试验，数据继续显示，在每个方案分析中，LUM-201 的年化身高速度（AHV）在6和12个月时比基线大幅增长，即综合数据还表明，持续受益长达24个月，我们计划推进一项三期研究的提案，该研究将是一项双盲、安慰剂对照的临床试验，对大约 150 名患者进行 2:1 的随机分配。我们认为这反映了美国食品药品管理局对 LUM-201 作为生长激素促分泌剂的作用机制的独特品质的认可，我们认为这些进展使我们能够将 LUM-201 推向第三期注册试验，并有可能批准 LUM-201 作为第一种中度儿科口服药物生长激素缺乏，我们认为与非劣势研究相比，研究设计将提高成功的可能性，即研究安全状况仍然良好，手头现金有望支持2024年第三季度的运营，其中包括第三阶段的规划和准备活动，以及除历史事实陈述以外的任何其他陈述。

我们希望我们能够以 100% 的准确度预测未来，但这是不可能的。我们的前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。您不应依赖任何前瞻性陈述，为了帮助您自己做出风险决定，我们对可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述存在重大差异的风险进行了广泛的讨论，包括与持续分析我们 LUM-201 试验数据相关的风险、我们未来与监管机构互动的时机和结果，包括我们与美国食品药品管理局的C型会议，Lumos根据需要筹集额外股权资本为我们的阶段提供资金的时机和能力 3 试用版，我们的预测未来或有负债和业务运营所需的未来现金利用率和储备的能力、有效及时地组织我们的第三阶段试验的能力、成功开发候选产品的能力、流行病、其他广泛健康问题或军事冲突的影响，包括乌克兰-俄罗斯冲突和

中东冲突和其他风险可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的事项存在重大差异，包括 “风险因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他报告中的其他信息。所有这些文件都可以在我们的网站上找到。在就我们的股票做出任何决定之前，您应该阅读并理解这些文件。

我们预计，随后的事件和事态发展将导致我们的看法发生变化。我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但是，我们不承担任何这样做的义务。因此，在本新闻稿发布之日之后的任何日期，您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。

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投资者和媒体联系人：

丽莎米勒

Lumos Parma 投资者关系

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