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美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
或者
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
对于从到的过渡期
委员会档案编号：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
| ||
（公司或组织的州或其他司法管辖区） | （美国国税局雇主 |
(
（注册人主要行政办公室的地址，包括邮政编码和电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
| 交易品种 |
| 注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 | ☐ | 加速过滤器 | ☐ | |
☒ | 规模较小的申报公司 | |||
新兴成长型公司 | ||||
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
截至5月13日第四，2024 年，注册人有
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页面 | ||
关于前瞻性陈述的特别说明 | 1 | |
第一部分 | 财务信息 | 3 |
第 1 项。 | 财务报表（未经审计） | 3 |
简明合并资产负债表 | 3 | |
简明合并亏损表 | 4 | |
股东权益简明合并报表 | 5 | |
简明合并现金流量表 | 6 | |
未经审计的简明合并财务报表附注 | 7 | |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 16 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 28 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 28 |
第二部分。 | 其他信息 | 29 |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 29 |
第 1A 项。 | 风险因素 | 29 |
第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 29 |
第 3 项。 | 优先证券违约 | 30 |
第 4 项。 | 矿山安全披露 | 30 |
第 5 项。 | 其他信息 | 30 |
第 6 项。 | 展品 | 30 |
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本10-Q表季度报告中出现的 “Milestone Pharmaceuticals” 和Milestone徽标是Milestone Pharmicals Inc.的未注册商标。本10-Q表季度报告中出现的所有其他商标、商品名称和服务商标均为其各自所有者的财产。仅为方便起见，本 10-Q 表季度报告中提及的商标和商品名称可以不带® 和™ 符号，但此类提及不应被解释为表明其各自所有者不会主张其权利。
本10-Q表季度报告提及美元和加元。除非另有说明，所有提及的美元金额均以美元表示。提及 “$” 是指美元，提及 “C$” 是指加元。
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含有关我们和我们行业的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本10-Q季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们的战略、未来财务状况、未来运营、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜力”、“寻找”、“寻找” 等术语来识别前瞻性陈述 sould”、“target”、“将”、“将” 和其他类似表述，这些表述是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或者这些术语或其他类似术语的否定词。
我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的财务状况、经营业绩、业务战略和财务需求。这些前瞻性陈述受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括标题为 “风险因素” 的部分以及本10-Q表季度报告其他地方描述的风险，除其他外：
| ● | 我们当前和未来的etripamil临床试验的开始、时间、进展和结果，包括我们用于治疗埃曲帕米的3期临床试验 阵发性室上性心动过速，我们用于治疗心房颤动和心室速率的依曲帕米的二期临床试验，以及我们的研发计划； |
| ● | 我们有能力通过与吉星制药的许可协议，在中国、香港、澳门和台湾开发etripamil，并在获得监管机构批准的情况下将其商业化； |
| ● | 我们开发和商业化etripamil和任何未来候选产品的计划； |
| ● | 我们对支出、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计； |
| ● | 我们建立合作关系或获得额外资金的能力； |
| ● | 我们获得监管部门对我们当前和未来的候选产品的批准的能力； |
| ● | 我们对etripamil和任何未来候选产品的潜在市场规模以及市场接受率和程度的期望； |
| ● | 我们为营运资金需求提供资金的能力，以及对资本资源充足性的期望； |
| ● | 我们的业务、etripamil和任何未来候选产品的商业模式和战略计划的实施； |
| ● | 我们的知识产权地位和专利权的期限； |
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| ● | 与我们的知识产权或其他所有权有关的发展或争议； |
| ● | 我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望； |
| ● | 我们在所服务的市场中竞争的能力； |
| ● | 政府法律和规章的影响； |
| ● | 与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展；以及 |
| ● | 其他可能影响我们财务业绩的因素。 |
上述风险清单并不详尽。本10-Q表季度报告的其他部分以及标题为 “风险因素” 的部分 此前已在第一部分第 1A 项中披露。在我们的10-K表年度报告中，可能包括可能损害我们业务和财务业绩的其他因素。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营。新的风险因素不时出现，我们的管理层无法预测所有风险因素，也无法评估所有因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际业绩与任何前瞻性陈述中包含或暗示的结果存在重大差异。
鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为本10-Q表季度报告中包含的每项前瞻性陈述都有合理的依据，但我们无法保证前瞻性陈述中反映的未来业绩、活动水平、业绩或事件和情况将实现或发生。你应该参考标题为 “风险因素” 的部分 此前已在第一部分第 1A 项中披露。在我们于2024年3月21日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告以及Milestone的SEDAR简介下（www.sedarplus.com），讨论了可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异的重要因素。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明不准确，则不准确性可能是实质性的。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
里程碑制药公司
简明合并资产负债表（未经审计）
（以千美元计，股票数据除外）
| 2024年3月31日 |
| 2023年12月31日 | |||
资产 |
|
|
| |||
流动资产 |
|
| ||||
现金和现金等价物 | $ | |
| $ | | |
短期投资 | | | ||||
应收研发税收抵免 | |
| | |||
预付费用 | |
| | |||
其他应收账款 | |
| | |||
流动资产总额 | |
| | |||
经营租赁使用权资产 | | | ||||
财产和设备 | |
| | |||
总资产 | $ | |
| $ | | |
负债和股东权益 |
|
|
| |||
流动负债 |
|
|
| |||
应付账款和应计负债 | $ | |
| $ | | |
经营租赁负债 | |
| | |||
流动负债总额 | |
| | |||
经营租赁负债，扣除流动部分 | |
| | |||
高级担保可转换票据 | | | ||||
负债总额 | |
| | |||
股东权益 |
|
| ||||
普通股， | |
| | |||
预先注资的认股权证- | | | ||||
额外的实收资本 | |
| | |||
累计赤字 | ( |
| ( | |||
股东权益总额 | |
| | |||
负债和股东权益总额 | $ | |
| $ | | |
所附附附注是这些中期简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
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里程碑制药公司
简明合并亏损表（未经审计）
（以千美元计，股票和每股数据除外）
截至3月31日的三个月 | |||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
收入 | $ | — |
| $ | | ||
运营费用 |
| ||||||
研究与开发，扣除税收抵免 | |
| | ||||
一般和行政 | |
| | ||||
商用 | |
| | ||||
运营损失 | ( |
| ( | ||||
利息收入 | |
| | ||||
利息支出 | ( | ( | |||||
净亏损和综合亏损 | $ | ( |
| $ | ( | ||
已发行基本和摊薄后的股票和预先筹资认股权证的加权平均数 | | | |||||
基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | ( |
| $ | ( | ||
所附附附注是这些中期简明合并财务报表不可分割的一部分。
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里程碑制药公司
简明合并股东权益表（未经审计）
（以千美元计，股票数据除外）
普通股 | 预先注资的认股 | ||||||||||||||||||
| 数字 |
| 金额 |
| 数字 |
| 金额 |
| 额外 |
| 累积的 |
| 总计 | ||||||
截至2022年12月31日的余额 | | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
截至2023年3月31日的三个月期间的交易 | |||||||||||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
行使股票期权 | | | — | — | ( | — | | ||||||||||||
预先注资的认股权证——私募配售，扣除发行成本 | — | — | | | — | — | | ||||||||||||
基于股份的薪酬 | — | — | — | — | | — | | ||||||||||||
普通股交换 | ( | ( | — | — | — | — | ( | ||||||||||||
员工股票购买计划购买 | | | — | — | — | — | | ||||||||||||
截至 2023 年 3 月 31 日的余额 | | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的余额 | | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
截至2024年3月31日的三个月期间的交易 | |||||||||||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
预先注资的认股权证，扣除发行成本 | — | — | | | — | — | | ||||||||||||
基于股份的薪酬 | — | — | — | — | | — | | ||||||||||||
普通股的发行，扣除发行成本 | | | — | — | — | — | | ||||||||||||
员工股票购买计划购买 | | | — | — | — | — | | ||||||||||||
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 | | $ | | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
所附附附注是这些中期简明合并财务报表不可分割的一部分。
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里程碑制药公司
简明合并现金流量表（未经审计）
（以千美元计）
截至3月31日的三个月 | ||||||
2024 |
| 2023 | ||||
经营活动中使用的现金流 | ||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | ||||||
财产和设备的折旧 | | | ||||
债务成本摊销 | | — | ||||
增加投资折扣 | ( | ( | ||||
与债务相关的非现金利息支出 | | — | ||||
基于股份的薪酬支出 | | | ||||
运营资产和负债的变化： | ||||||
应收许可证 | — | ( | ||||
其他应收账款 | | | ||||
应收研发税收抵免 | ( | ( | ||||
预付费用 | | | ||||
经营租赁资产和负债 | ( | | ||||
应付账款和应计负债 | ( | ( | ||||
应付利息 | — | | ||||
用于经营活动的净现金 | ( | ( | ||||
由（用于）投资活动提供的现金 | ||||||
购置财产和设备 | — | ( | ||||
收购短期投资 | ( | ( | ||||
赎回短期投资 | | | ||||
由（用于）投资活动提供的净现金 | ( | | ||||
融资活动提供的现金 | ||||||
行使期权的收益 | — | | ||||
发行优先有担保可转换债券的收益 | — | | ||||
普通股发行的收益，扣除发行成本 | | — | ||||
发行预先注资认股权证的收益，扣除发行成本 | | — | ||||
员工股票购买计划的收益 | | | ||||
融资活动提供的现金 | | | ||||
现金和现金等价物的净增加（减少） | ( | | ||||
现金和现金等价物—期初 | | | ||||
现金和现金等价物-期末 | $ | | $ | | ||
所附附附注是这些中期简明合并财务报表不可分割的一部分。
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
1 运营的组织和性质
Milestone Pharmicals Inc.（Milestone或本公司）是一家根据以下规定注册的生物制药公司 《商业公司法》（魁北克）。里程碑专注于心血管药物的开发和商业化。Milestone的主要候选产品etripamil是一种新型、有效的快速发作钙通道阻滞剂，该公司设计并正在开发一种快速喷鼻剂，供患者使用。该公司正在开发etripamil，用于治疗阵发性室上性心动过速、心房颤动和其他心血管适应症。
2 重要会计政策摘要
a) 整合的基础
简明的合并财务报表包括公司和Milestone Pharmaceuticals USA, Inc.的账目。所有公司间交易和余额均已清除。
b) 会计估算和重要会计政策的列报和使用基础
这些未经审计的中期简明合并财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则或 “美国公认会计原则” 编制的，其基础符合公司遵循并在其最新年度合并财务报表附注2中披露的会计原则。某些信息，特别是通常包含在根据美国公认会计原则编制的年度财务报表中的附注，已被省略或压缩。因此，这些未经审计的中期简明合并财务报表不包括完整年度财务报表所需的所有信息，因此，应与截至2023年12月31日止年度的年度合并财务报表及其附注一起阅读。
公司管理层认为，随附的未经审计的中期简明合并财务报表包含所有调整，仅包括正常的经常性调整，这是公允列报截至2024年3月31日的资产负债表以及截至2024年和2023年3月31日的三个月的亏损、股东权益和现金流报表所必需的。
截至2023年12月31日的简明合并资产负债表来自经审计的年度合并财务报表，但不包含美利坚合众国普遍接受的会计原则所要求的所有脚注披露。
这些未经审计的中期简明合并财务报表以美元列报，美元是公司的本位货币。
根据美国公认会计原则编制未经审计的中期简明合并财务报表要求公司做出估算和判断，这些估算和判断会影响合并财务报表之日的某些报告的资产和负债金额、或有资产负债的披露以及该期间报告的收入和支出金额。公司的估计和假设基于当前事实、历史经验及其认为在当前情况下合理的各种其他因素，以确定从其他来源看不出来的资产和负债的账面价值。重要的估计和判断包括但不限于
| ● | 根据与临床研究组织或CRO、合同制造组织或CMO以及临床试验场所达成的协议，估算在个别试验的整个生命周期内完成的工作占总工作的百分比，这反过来又会影响研发费用。 |
7
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
| ● | 使用Black-Scholes期权定价模型估算授予员工、顾问和董事的公允价值股票期权的授予日期以及由此产生的基于股份的薪酬支出。 |
c) 重大风险和不确定性
公司面临与其业务及其战略执行能力相关的挑战和风险，以及制药行业公司共同面临的风险和不确定性，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：获得监管部门对候选产品的批准；研究药物供应延迟或出现问题或不遵守制造法规；确定、收购或许可候选产品；药品开发和临床固有的不确定性成功; 以及保护和增强其知识产权以及遵守适用的监管要求所面临的挑战.
此外，公司可能受到总体经济、政治和市场状况的影响，包括由于投资者对通货膨胀、武装冲突以及美国和国外金融市场的整体波动的担忧而导致的市场状况恶化。
d) 最近的会计声明
2023年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了2023-07年会计准则更新（“ASU”），《分部报告（主题280）：对应申报分部披露的改进（“ASU 2023-07”），要求公共实体在中期和年度基础上披露有关其应申报板块重大支出的信息。亚利桑那州立大学2023-07对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效。允许提前收养。公司正在评估采用这一新会计指南对其财务报表的影响，但不打算提前采用。
2023年12月，财务会计准则委员会发布了亚利桑那州立大学2023-09《所得税（主题740）：所得税披露的改进》（“亚利桑那州立大学2023-09”）。本更新中的修正案要求公共企业实体每年（1）披露税率对账中的特定类别，以及（2）为符合量化门槛的对账项目（如果这些对账项目的影响等于或大于税前收入乘以所得金额的5％）提供更多信息 [或者损失]按适用的法定所得税税率）。修正案还要求各实体每年披露所得税的分列金额。亚利桑那州立大学 2023-09 年对从 2024 年 12 月 15 日之后开始的年度有效。允许提前采用尚未发布或尚未可供发行的年度财务报表。公司正在评估采用这一新会计指南对其财务报表的影响，但不打算提前采用。
e) 流动性来源和资金需求
该公司自成立以来出现了营业亏损，运营现金流一直为负数，预计至少在未来几年内将继续出现亏损。此外，在修订后的保密协议提交时间表方面，我们采取了某些现金储蓄措施，通过项目延期和团队重组来减少支出。这些现金储蓄措施已在2024年第一季度基本完成。这些现金储蓄措施被美元部分抵消
8
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
3 收入
该公司记录了
4 短期投资
短期投资被归类为持有至到期的投资，最初按公允价值确认，随后按摊销成本入账。它们由到期日超过90天但少于一年的有担保投资凭证组成，因此被归类为流动资产。
截至2024年3月31日，美元
5 债务
2023 年 3 月 29 日，我们完成了票据购买协议或 “票据购买协议” 所设想的交易 RTW Investments LP 及其某些关联公司，或合称 RTW，并发行和出售 $
2029年可转换票据为优先担保债务，由我们的全资子公司Milestone Pharmicals USA, Inc.以优先担保方式进行担保。年利率为
每个 $
2027年3月27日当天或之后，如果普通股的收盘销售价格超过，我们可以在某些条件下赎回2029年的可转换票据
在会计可转换票据的发行时，公司确定不存在需要对债务和股权组成部分进行分割的嵌入式功能。因此，可转换票据记作负债。截至2024年3月31日，可转换票据的估计公允价值约为美元
9
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
可转换票据的净账面金额如下：
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | ||||
原校长 |
| $ | | $ | | |
实物支付 (PIK) 利息 | | | ||||
未摊销的债务折扣 | ( | ( | ||||
未摊销的债务发行成本 |
| ( | ( | |||
总计 |
| $ | | $ | | |
下表列出了与2029年可转换票据相关的确认利息成本总额：
截至3月31日的三个月 | ||||||||
2024 |
| 2023 | ||||||
合同利息支出 | $ | |
| $ | | |||
债务折扣的摊销 | | | ||||||
债务发行成本的摊销 | |
| | |||||
利息支出总额 | $ | |
| $ | | |||
6 应付账款和应计负债
应付账款和应计负债由以下内容组成：
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | ||||
|
|
|
| |||
交易应付账款 |
| $ | | $ | | |
应计薪酬和应付福利 |
| | | |||
应计研发负债 |
| | | |||
应计商业负债 | | | ||||
其他应计负债 |
| | | |||
总计 |
| $ | | $ | | |
7 股东权益
法定股本
公司已授权并发行普通股，有表决权和参与权，没有面值，其中无限股已获授权，
截至 2024 年 3 月 31 日，有
2024 年 2 月 28 日，我们签订了与承销公开发行或本次发行相关的承销协议或承销协议
10
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
每股。预先注资的认股权证可在发行后立即行使，但须遵守某些实益所有权限制。根据承保协议的条款，我们向承销商或承销商授予了最多额外购买的选择权
三月 2023 年 22 日，公司签订了交换协议，或 与 RTW 关联实体签订的交换协议，或 交易所股东，根据该股份，公司总共交易了
8 基于股份的薪酬
股票期权
根据公司的2019年股权激励计划或2019年计划以及公司的股票期权计划或2011年计划，除非董事会另有决定，否则期权归属和行使方式如下：
2024年1月1日，公司根据2019年计划预留发行的普通股数量自动增加了
2021年11月10日，公司通过发放奖励制定了2021年激励计划或激励计划。该2021年激励计划旨在帮助公司为某些个人在公司就业提供激励材料，激励这些人为公司的成功尽最大努力，并为员工提供从普通股价值增加中受益的手段。截至 2024 年 3 月 31 日，有
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
截至3月31日，2011年计划、2019年计划和激励计划中未偿还和可行使的期权总额如下：
2024 | |||||||||||||
加权 | |||||||||||||
数字 | 平均的 | ||||||||||||
的股份 | 运动 | ||||||||||||
| 2019 年计划 |
| 激励计划 | 2011 年计划 |
| 总计 |
| 价格 | |||||
年初未付款-2011年计划 |
| — | — |
| |
| |
| $ | | |||
年初未付款-2019年计划 | | — | — | | | ||||||||
年初未兑现-激励计划 | — | | — | | | ||||||||
已批准-2019 年计划 | | — | — | | | ||||||||
没收——激励计划 | — | ( | — | ( | | ||||||||
没收——2019 年计划 | ( | — | — | ( | | ||||||||
已过期-2019 年计划 | ( | — | — | ( | | ||||||||
期末未付 |
| | | | | $ | | ||||||
期末未平仓-加权平均行使价 | $ | | $ | | $ | | |||||||
期末可行使 | | | | | $ | | |||||||
期末可行使——加权平均行使价 |
| $ | | $ | | $ | | ||||||
2023 | |||||||||||||
加权 | |||||||||||||
数字 | 平均的 | ||||||||||||
的股份 | 运动 | ||||||||||||
2019 年计划 |
| 激励计划 | 2011 年计划 |
| 总计 |
| 价格 | ||||||
年初未付款-2011年计划 |
| — | — | | | $ | | ||||||
年初未付款-2019年计划 |
| | — | — | | | |||||||
年初未兑现-激励计划 | — | | — | | | ||||||||
已批准-2019 年计划 | | — | — | | | ||||||||
已批准-激励计划 | — | — | — | — | — | ||||||||
已执行-2019 年计划 | ( | — | — | ( | | ||||||||
已执行-2011 年计划 | — | — | ( | ( | | ||||||||
没收——激励计划 | — | — | — | — | — | ||||||||
没收——2019 年计划 | ( | — | — | ( | | ||||||||
没收——2011 年计划 | — | — | — | — | — | ||||||||
已过期-2019 年计划 | ( | — | — | ( | | ||||||||
已过期-2011 年计划 | — | — | — | — | — | ||||||||
期末未付 | | | | | $ | | |||||||
期末未平仓-加权平均行使价 | $ | | $ | | $ | | |||||||
期末可行使 | | | | | $ | | |||||||
期末可行使——加权平均行使价 | $ | | | $ | | ||||||||
剩余合同期限的加权平均值为
有 $
授予的期权使用Black-Scholes期权定价模型进行估值。该模型还需要假设，包括预期期权寿命、波动率、无风险利率和股息收益率，这会极大地影响计算值。
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里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
期权公允价值在归属年度的摊销已记作支出，并记入股东权益中的额外实收资本。
截至3月31日，非既得期权如下：
2024 | ||||||||||||||
数字 | 加权 | |||||||||||||
的选项 | 平均的 | |||||||||||||
2019 年计划 |
| 激励计划 |
| 2011 年计划 |
| 总计 |
| 公允价值 | ||||||
年初的非既得股票期权——2019年计划 | | — | — | |
| | ||||||||
年初的非既得股票期权——激励计划 | — | | — | | | |||||||||
已批准-2019 年计划 |
| | — | — | | | ||||||||
既得的、悬而未决的 2019 年计划 | ( | — | — | ( | | |||||||||
既得的、卓越的激励计划 | — | ( | — | ( | | |||||||||
没收——激励计划 | — | ( | — | ( | | |||||||||
没收——2019 年计划 | ( | — | — | ( | | |||||||||
期末的非既得股票期权 |
| | | — | |
| $ | | ||||||
期末非既得股票期权——加权平均公允价值 | $ | | $ | | $ | — | ||||||||
2023 | ||||||||||||||
数字 | 加权 | |||||||||||||
的选项 | 平均的 | |||||||||||||
| 2019 年计划 |
| 激励计划 |
| 2011 年计划 |
| 总计 |
| 公允价值 | |||||
年初的非既得股票期权——2011年计划 |
| — | — | | |
| $ | | ||||||
年初的非既得股票期权——2019年计划 | | — | — | |
| | ||||||||
年初的非既得股票期权——激励计划 | — | | — | | | |||||||||
已批准-2019 年计划 |
| | — | — | | | ||||||||
既得的、悬而未决的 2011 年计划 | — | — | ( | ( |
| | ||||||||
既得的、悬而未决的 2019 年计划 | ( | — | — | ( | | |||||||||
既得的、卓越的激励计划 | — | ( | — | ( | | |||||||||
没收——2019 年计划 | ( | — | — | ( | | |||||||||
期末的非既得股票期权 |
| | | — | |
| $ | | ||||||
期末非既得股票期权——加权平均公允价值 | $ | | $ | | $ | — | ||||||||
2011年计划、2019年计划和激励计划授予的期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估算的，对授予的期权得出以下加权平均假设：
截至3月31日的三个月 | |||||||
2024 |
| 2023 |
| ||||
行使价格 | $ | |
| $ | | ||
股票价格 | $ | |
| $ | | ||
波动率 |
| | % | | % | ||
无风险利率 |
| | % | | % | ||
预期寿命 |
|
| |||||
分红 |
| % | % | ||||
预期的波动率是使用可公开信息的同类公司确定的。无风险利率是根据授予时有效的美国主权利率基准确定的，剩余期限等于期权的预期寿命。预期期权期限是根据简化的方法确定的，因为公司没有足够的历史行使数据来估计预期期限提供合理的依据。简化的方法是期权合同期限及其普通归属期的平均值。股息收益率基于股票期权的行使价和授予时的预期年度股息率。
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目录
里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
员工股票购买计划
2022年7月15日，公司提供了ESPP，美国和加拿大符合特定服务资格要求的员工可以参与该计划。符合条件的员工最多可以批准一笔金额
2024年1月1日，根据ESPP预留发行的普通股数量自动增加了
公司确认所有计划的基于股份的薪酬支出总额如下：
截至3月31日的三个月 | ||||||
2024 |
| 2023 |
| |||
行政 | $ | |
| $ | | |
研究和开发 | |
| | |||
商业活动 | |
| | |||
总计 | $ | |
| $ | | |
每股净亏损9％
普通股每股基本亏损和摊薄后的净亏损是通过将适用于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股和预先筹资认股权证的加权平均数来确定的。除了上述2029年可转换票据的转换功能（公司对该功能进行了审查并得出结论，由于有关该特征的事实，转换后将具有反稀释作用）外，以下潜在的稀释性证券也被排除在截至3月31日的摊薄加权平均已发行股票的计算之外，因为它们具有反稀释性：
| 2024 |
| 2023 | |
分享选项 |
| |
| |
上述金额反映了上述工具的普通股等价物。
10 特许权使用费购买协议
2023 年 3 月 27 日，我们与 RTW 签订了购买和销售协议或 “特许权使用费购买协议”。
根据特许权使用费购买协议，在美国食品药品监督管理局批准etripamil（受某些条件约束）后，RTW同意购买，以换取购买价格为美元
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目录
里程碑制药公司
简明合并财务报表附注
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月（未经审计）
（以千美元计，除非另有说明，股票和每股数据除外）
根据公司对特许权使用费购买协议条款和条件的评估，这些中期财务报表中无需进行会计确认。
11 其他应收账款
其他应收款包括以下内容：
| 2024年3月31日 |
| 2023年12月31日 | |||
应收利息 |
| $ | | $ | | |
应收销售税 |
|
| |
| | |
临床应收账款 | | | ||||
其他流动应收账款 | | | ||||
| $ | | $ | | ||
截至2024年3月31日，公司确认了美元
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目录
I第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
以下信息应与本10-Q表季度报告中未经审计的中期简明合并报表及其附注以及我们于2024年3月21日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告中包含的经审计的年度合并财务报表及其附注一起阅读。由于各种因素，包括 “风险因素” 和本10-Q表季度报告其他部分中讨论的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。
公司概述
我们是一家生物制药公司，专注于创新心血管药物的开发和商业化。我们的主要候选产品etripamil是一种新颖而有效的钙通道阻滞剂，我们将其设计为一种快速发作的鼻腔喷雾剂，可供患者自行服用。我们正在开发用于治疗特定心律失常的etripamil，其主要适应症是治疗阵发性室上性心动过速（PSVT），以及使用快速心室速率（AFIB-RVR）治疗心房颤动的适应症。
PSVT 是一种以心脏电气系统异常为特征的疾病，导致患者出现意想不到的、通常是严重症状的心率加快。出现室上性心动过速（SVT）发作的患者通常会出现心悸、出汗、胸压或疼痛、呼吸急促、突然出现疲劳、头晕或头晕、昏厥和焦虑等症状。长期以来，钙通道阻滞剂已被批准用于治疗PSVT和其他心脏疾病。口服钙通道阻滞剂有时用于预防性地尝试控制SVT未来发作的频率和持续时间。为了治疗静脉血栓发作，经批准的钙通道阻滞剂在医学监督下静脉注射，通常在急诊室进行。我们认为，将便捷的鼻腔喷雾剂输送与依曲帕米的快速发作相结合，有可能使当前的静脉血栓发作治疗模式摆脱繁琐而昂贵的急诊室环境。
心房颤动（Afib）是一种常见的心律失常形式，心率不规律且通常很快，通常有明显的症状，如果没有适当的治疗，会增加中风、心力衰竭和其他心血管并发症的风险。心房颤动的常见并发症是心室速率加快，即 AFIB-RVR，通常定义为心率 ≥ 110 次/分钟。心房颤动患者心室跳动过快会增加出现明显症状的可能性，包括心悸、呼吸急促和虚弱。有两种常用的药物学方法可以长期管理 AfiB，即节奏控制和速率控制。无论采用何种慢性疗法，当面对 Afib-RVR 的突然发作时，都需要急性速率控制，而且大多数治疗都是口服 AV-nodal 靶向药物，例如β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂。但是，如果急性使用这些口服速率控制药物，由于起效延迟30至90分钟，无法充分控制心室率，因此，许多患者需要更快、更确定的降速率和症状缓解，因此通过静脉注射速率控制和/或心房颤动电复律来寻求急性医疗护理。与PSVT类似，患者因需要去急诊室克服心房颤动发作和RVR发作的不可预测性而感到失控；医生对患者缺乏自我管理这些急性发作的选择感到沮丧；付款组织更愿意以更具成本效益和更省时的方式治疗AFIB-RVR发作。
PSVT 临床开发计划
2024年第一季度，我们向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了新药申请（NDA），寻求批准销售和销售用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的依曲帕米。依曲帕米的保密协议是在2023年12月26日收到美国食品和药物管理局与2023年10月23日最初提交的保密协议相关的拒绝申报（RTF）信后，根据美国食品和药物管理局的指导重新提交的。在信中以及经过初步审查后，食品和药物管理局确定保密协议不够完整，无法进行实质性审查。美国食品和药物管理局要求澄清3期临床试验中不良事件发生时记录的数据；FDA没有对不良事件的性质或严重程度表示担忧。2024年2月，Milestone与美国食品药品管理局举行了A类会议，以确定重新提交保密协议的下一步措施。该机构表示，不利的
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目录
有关事件（AE）的每小时计时数据对etripamil安全概况的总体描述的影响微乎其微。结果，对捕获第三阶段关键研究中报告的不良反应时间的数据集进行了修订，以符合食品和药物管理局的要求，并作为补充信息重新提交给了最初的保密协议。重新提交的一揽子文件包括经过重组的数据集，这些数据集捕获了报告不良事件的时间，以及为便于FDA的分析而重新格式化的某些数据文件。作为RTF的一部分，没有要求提供额外的疗效或安全性数据。如果保密协议被美国食品和药物管理局批准提交，该公司预计将进行标准的保密协议审查。如果获得批准，我们相信etripamil将成为第一种随时随地快速终止SVT发作的自我给药疗法。
2022年10月17日，我们公布了评估依曲帕米在PSVT患者中的3期RAPID临床试验的积极且具有统计学意义的主要疗效和安全性数据。RAPID试验的这些结果于2022年11月7日作为一项最新临床试验在美国心脏协会科学会议（伊利诺伊州芝加哥）上公布。这些结果也发表在 《柳叶刀》2023 年 7 月 8 日。RAPID是我们的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、事件驱动的3期试验，在北美和欧洲的临床中心招募了706名患者。患者使用自我管理的方案以 1:1 的比例随机分配，该方案包括第一剂研究药物，如果症状持续存在，则在 10 分钟后重复给药。自我管理是由患者的症状引起的，在没有医疗监督的情况下在家中进行。该RAPID试验达到了其主要终点，与安慰剂相比，etripamil在转化为SVT的时间上显示出具有高度统计学意义和临床意义的差异。Kaplan Meier的一项分析表明，与服用安慰剂的患者相比，服用依曲帕米的患者在三十分钟内转化为鼻窦心律的比例要高得多（64.3％对31.2％；危险比或HR为2.62；95％置信区间1.66，4.15；p
额外的医疗干预措施的使用和急诊室的使用是 RAPID 和 NODE-301 试验的关键次要终点。在两项试验的预先计划的合并分析中，与安慰剂组的患者相比，自行服用依曲帕米的患者寻求额外医疗干预的频率降低了43％（15％对25％；p=0.013），急诊室就诊次数（14％对22％；p=0.035）减少了39％。
我们认为，PSVT是一个庞大且鲜为人知的市场，我们估计它影响着大约200万美国人，每年导致超过15万次急诊室就诊和住院，高达80,000例消融术。根据这些确诊人群，我们将etripamil的目标潜在市场定义为每年发生频繁和较长时间、中度至重度发作的患者的40％至60％。在市场研究中接触了RAPID临床研究的数据后，心脏病专家报告说，他们愿意为大约50％的PSVT患者开依曲帕米处方，这表明在高峰年份有可能使用依曲帕米治疗50万至80万名患者。此外，我们认为，根据患者经历的更长或更激烈的发作次数（自我报告），这些目标患者将使用依曲帕米治疗平均每年五次发作。这意味着在高峰年份，美国对依曲帕米的治疗需求为250万至400万例。
Afib RVR 临床开发计划
2024年第一季度，我们在C型会议上与美国食品药品管理局会面。在这次会议上，美国食品药品管理局重申了我们先前在IND前会议上提出的指导方针，即为用于Afib-RVR适应症的依曲帕米的上市批准提供了snDA途径。如果依曲帕米已经获准用于PSVT，那么sndA途径有可能允许一项关键疗效研究足以申请上市批准。美国食品和药物管理局进一步同意拟议的关键研究要素，包括授权、纳入标准、患者群体和统计分析，并对终点进行了澄清，以指导3期研究的设计。在我们的 2023 年中期 Pre-IND
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目录
会议上，美国食品和药物管理局提供了指导，认为我们的主要终点可以是降低心室率，而主要分析将是针对人群的治疗意图（ITT）。此外，该研究必须显示统计学意义（p
我们计划向美国食品药品管理局提出一项在家中进行的Afib-RVR的3期临床研究，该研究由有症状发作史的患者组成，使用每剂70mg的重复给药方案，类似于PSVT患者RAPID试验中研究的方案。我们的目标人群将是经过验证的AFIB-RVR的患者，而ITT人群将是所有为感知的AFIB-RVR而自行服用研究药物的患者。正在考虑的主要终点是接受依曲帕米与安慰剂治疗的患者从基线心室率到最低心室率的平均变化，正如ReverA试验所研究的那样。我们的关键次要终点将基于美国食品药品管理局可接受的PRO，并且与我们在PSVT和AFIB-RVR计划中使用的PRO相同或相似。我们估计，该研究规模约为150至200名治疗一次发作的独特患者。
2023 年 11 月 11 日，我们在美国心脏协会科学会议（宾夕法尼亚州费城）上作为 “精选科学报告” 提供了来自 ReverA 研究的 2 期阳性数据，并同时发表于 循环：心律失常和电生理学。这项随机、安慰剂对照的2期ReverA试验招收了87名患者，为56名年龄在18岁及以上的患者服用了Afib，这些患者在接受依曲帕米鼻腔喷雾剂之前的心跳率为每分钟110次或以上（bpm）。该试验旨在使用治疗满意度问卷9（TSQM-9）患者报告结果（PRO）工具（关键次要终点）评估心室率的降低（主要终点）、实现最大心室率降低的时间、效果持续时间以及患者对治疗的满意度。
ReverA试验的数据显示，依曲米喷鼻剂的注射可显著快速地降低心室率，这与该药物的药理特征一致。 Etripamil已实现 这主要终点具有很高的统计学意义，即与安慰剂相比，依曲帕米组的心室速率降低了29.91 bpm（95% 置信区间：-40.31，-19.52；p）。服用依曲帕米的患者报告的最大降幅为34.97 bpm。服用依曲帕米的患者心室率最大限度降低的中位时间为13分钟。与服用安慰剂的患者（4％）相比，服用依曲帕米的患者心室率低于100 bpm（58.3％）的患者人数更多。此外，服用依曲帕米的患者中有67％的心室率降低了20％以上，接受依曲帕米治疗的患者中有96％在最初的60分钟内心室率降低了10％以上，而服用安慰剂的患者分别为0％和20％。与安慰剂相比，使用 TSQM-9 的患者在两个满意度评级中表现出显著改善：有效性（p
治疗中出现的严重不良事件（TESAE）很少见，两起发生在依曲帕米组的一名患者身上（3.7%），四起发生在安慰剂组的两名患者中（6.9%）。etripamil 组（短暂性严重心动过缓和晕厥，评估为由过度阴道失调）中的 teSAE 发生在有迷走神经事件史的患者身上，患者仰卧完全消退，没有后遗症。最常见（≥ 5%）的不良事件强度为轻度或中度，包括鼻部不适、流鼻涕、流泪增多、喉咙刺激和头晕。
估计有500万美国人患有心房颤动。疾病控制中心预计，到2030年，AFIB的患病率将增长到估计1200万名患者。一部分 AfiB 患者会出现心率异常高的发作，通常伴有心悸、呼吸急促、头晕和虚弱。虽然这些发作被称为AFIB-RVR，可以通过口服钙通道阻滞剂和/或β受体阻滞剂进行治疗，但患者经常在急诊室寻求急诊治疗以缓解症状。2016年，有近80万名患者因心房颤动症状住进急诊室。此类症状的治疗通常包括在医学监督下静脉注射钙通道阻滞剂或β受体阻滞剂，或电复律。
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目录
操作概述
自2003年开始运营以来，我们已将几乎所有资源用于开展研发活动，以支持我们的产品开发工作，招聘人员，筹集资金以支持和扩大此类活动，为这些业务提供一般和行政支持，最近还为商业化做准备。我们使用重要的外包模式运营业务。因此，我们的团队由相对较小的核心员工组成，他们指导大量以供应商和顾问形式外包的团队成员，以使我们的运营计划得以执行。我们目前没有任何产品获准销售，并且我们继续承担与运营相关的大量研发和一般管理费用。
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们分别录得1,040万美元和1,490万美元的净亏损。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为3.364亿美元。我们预计在可预见的将来将继续蒙受重大损失。我们预计，在可预见的将来，我们的很大一部分资本资源和精力将集中在完成获得监管部门批准所需的必要开发活动和为候选产品的潜在商业化做准备上。截至2024年3月31日，我们有1,010万美元的现金及现金等价物以及7,940万美元的短期投资。
我们预计，至少在未来几年内，将继续产生巨额支出和不断增加的营业亏损。我们的净亏损可能在不同时期之间波动很大，具体取决于我们计划的临床试验时间和其他研发活动的支出。我们预计，随着时间的推移，我们的支出将增加：
● | 继续我们正在进行和计划中的etripamil的开发，包括并可能将来进行PSVT治疗的4期临床试验和未来的Afib-RVR治疗的3期临床试验； | |||||
● | 为用于治疗PSVT、AFIB-RVR和其他心血管适应症的依曲帕米寻求上市许可； | |||||
● | 通过第三方直接或间接建立销售、营销、制造和分销能力，将etripamil或我们可能获得市场批准的任何未来候选产品商业化； | |||||
● | 通过开发、收购或许可药物、候选产品或技术，建立候选产品组合； | |||||
● | 针对我们可能寻求的任何其他适应症，包括治疗心房颤动和心室快速发病率以及其他未满足的医疗需求领域的临床试验，以及我们未来可能开发的任何其他候选产品的临床试验，启动依曲米的临床研究和临床试验； | |||||
● | 维护、保护和扩大我们的知识产权组合； | |||||
● | 雇用额外的临床、监管和科研人员； | |||||
● | 增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和计划中的未来商业化工作的人员；以及 | |||||
● | 承担与上市公司运营相关的其他法律、会计、保险和其他费用。 | |||||
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最近的事态发展
Etripamil 在现实世界中的新应用
2024年4月，该公司公布了新的临床数据，表明在研新药依曲帕米在复发性PSVT转化方面的实际应用。在美国心脏病学会科学会议上，一项在北美和南美进行的、针对埃曲帕米治疗PSVT的开放式3期研究发表。NODE-303 评估了在门诊环境中自行服用的依曲帕米（70 mg，鼻腔喷雾剂）最多四次发作 PSVT，无需事先给药。它不排除有合并心房颤动（AfiB）或心房扑动史的患者。结果表明，与安慰剂相比，使用依曲帕米进行症状提示治疗可恢复鼻窦心律，安慰剂的中位转化时间为17.0分钟，总体耐受性良好。在多次PSVT发作中，PSVT向窦性心律的转变相似，并且在24小时内出现治疗不良事件的频率随着连续发作而降低。与先前的试验结果一致，不良事件主要局限于药物的鼻腔给药部位。试验期间对该方案进行了修订，允许在第一次服药后10分钟症状持续时重复服用药物。在药物自我给药后 30 分钟内，依曲帕米对 NODE-303 中 PSVT 转换（恢复窦性心律）的疗效为 60%，在药物自我给药后 60 分钟为 69.9%；这些转化率与双盲和其他开放标签研究所显示的转化率相似。这些数据支持复发性PSVT的管理方法可能发生重大转变。
宏观经济气候
最近通货膨胀率上升的趋势也可能对我们的业务以及相应的财务状况和现金流产生重大不利影响。通货膨胀因素、利率和管理费用可能会对我们的经营业绩产生不利影响。利率和通货膨胀率上升也构成了影响美国经济的最新挑战，并可能使我们在未来更难以可接受的条件获得传统融资，如果有的话，俄乌战争、以色列和加沙的动乱和/或进一步升级、最近的银行业不稳定和其他影响其他地区和员工可用性和工资增长的美国地缘政治问题以及经济市场，所有这些都可能给我们的营运资本资源带来额外压力。
运营结果的组成部分
收入
迄今为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，我们预计在不久的将来不会从产品销售中获得收入。在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有记录任何收入，在截至2023年3月31日的三个月中，我们的收入为100万美元。该收入是由于吉星或代表吉兴成功启动了该地区治疗PSVT的1期临床试验，从而达到了一个里程碑。
研究和开发费用
研发费用主要包括支付给外部服务提供商的工资和费用，还包括人事成本，包括基于股份的薪酬支出和其他相关薪酬支出。我们在研发成本发生的时期内支出研究和开发成本。某些开发活动的成本是根据我们的供应商、合作者和第三方服务提供商向我们提供的信息和数据对完成特定任务进展情况的评估来确认的。
迄今为止，我们几乎所有的研发费用都与etripamil的临床前和临床开发有关。在我们推进etripamil或其他候选产品用于其他适应症的过程中，我们希望将直接的外部研发成本分配给每种适应症或候选产品。此外，我们预计，开发用于心室颤动的etripamil的研发成本将增加，并且我们预计与开发用于PSVT的etripamil相关的研发费用占研发总支出的百分比将减少。
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目录
为获得监管部门批准而进行必要的临床研究的过程既昂贵又耗时，并且存在不确定性和延迟。由于上述不确定性，我们无法确定研发项目的期限和完成成本，也无法确定我们将在何时和多大程度上从候选产品的商业化和销售中获得收入（如果有的话）。
我们认识到，加拿大研发税收抵免的好处是降低了可全额退还的投资税收抵免的研发成本。
一般和管理费用
一般和管理费用包括人事和相关薪酬费用、外部专业服务费用、租赁费用、保险费用和其他一般管理费用。人事成本包括工资、奖金、福利、相关的工资税和基于股份的薪酬。外部专业服务包括法律、会计和审计服务以及其他咨询费用。
作为上市公司，我们预计将继续产生费用，包括与遵守美国证券交易委员会（SEC）的规章制度以及我们证券交易所在的任何国家证券交易所的规章制度相关的费用、额外的保险费用、投资者关系活动以及其他行政和专业服务。
商业费用
商业支出主要包括人员和相关薪酬成本、市场和健康经济研究以及PSVT的市场开发活动，在较小程度上还包括AFIB-RVR的市场开发活动。这些支出的重点有三个方面：首先，我们希望利用严格的初级和二级研究，从患者、医疗保健提供者和付款人的角度充分了解我们的目标疾病状态；其次，我们希望从流行病学、医疗保健资源使用和成本角度了解和记录PSVT和AFIB-RVR构成的疾病负担；第三，我们希望让目标患者、医生和付款人利益相关者获得证据基于和合规的教育材料，用于提高认识和了解PSVT和AFIB-RVR对患者和整个医疗系统的影响。
如果美国食品和药物管理局批准保密协议，我们预计随着我们在美国推出第一款产品所需的基础设施、人员和运营开支的投资，我们的商业支出将增加。
利息收入
利息收入主要包括来自我们的现金等价物和短期投资的利息收入。
利息支出
利息支出主要包括合同债务利息支出和债务成本摊销。
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目录
运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们的运营和变更结果：
截至3月31日的三个月 | |||||||||||
（以千计） |
| 2024 |
| 2023 | $ Change |
| % 变化 | ||||
收入 | $ | — | $ | 1,000 | $ | (1,000) |
| 100.0% | |||
运营费用 | |||||||||||
研究与开发，扣除税收抵免 | 3,639 | 10,257 | (6,618) |
| (64.5)% | ||||||
一般和行政 |
| 3,953 |
| 3,889 |
| 64 |
| 1.7% | |||
商用 |
| 2,884 |
| 2,356 |
| 528 |
| 22.4% | |||
运营费用总额 |
| 10,476 |
| 16,502 |
| (6,026) |
| (36.5)% | |||
运营损失 |
| (10,476) |
| (15,502) |
| 5,026 |
| (32.4)% | |||
利息收入 |
| 994 | 585 |
| 409 |
| 69.9% | ||||
利息支出 | (872) | (33) | (839) | 100.0% | |||||||
净亏损 | (10,354) |
| (14,950) | 4,596 |
| (30.7)% | |||||
收入
在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有记录任何收入，在截至2023年3月31日的三个月中，我们的收入为100万美元。根据我们于2021年5月15日签订的许可和合作协议，该收入达到了一个里程碑，该协议的到期日，吉星制药有限公司（以下简称 “吉兴”，以及该协议，“吉星许可协议”），该药品使用一种设备通过鼻腔喷雾剂交付依曲帕米，用于人民医院的PSVT的药物的1期临床试验中华民国或该领土，包括中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾
研究和开发费用
下表分别显示了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中按活动类型划分的研发费用。
截至3月31日的三个月 | |||||||||||
（以千计） |
| 2024 |
| 2023 | $ Change |
| % 变化 | ||||
临床 | $ | 1,894 | $ | 8,101 | $ | (6,207) |
| (76.6)% | |||
药物制造和配方 |
| 820 |
| 1,266 |
| (446) |
| (35.2)% | |||
监管和其他成本 |
| 993 |
| 973 |
| 20 |
| 2.1% | |||
减去：研发税收抵免 |
| (68) |
| (83) |
| 15 |
| (18.1)% | |||
研发费用总额 | $ | 3,639 | $ | 10,257 | $ | (6,618) |
| (64.5)% | |||
与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月的研发费用减少了660万美元，下降了64.5％。下降的主要原因是临床费用降低。临床费用的减少是由三期研究完成后临床开发成本和临床人员相关成本降低所推动的。这种下降也是由于RTF的影响导致药品制造成本延迟所致。
我们认识到，加拿大研发税收抵免的好处是降低了可全额退还的投资税收抵免的研发成本。
22
目录
一般和行政
在截至2024年3月31日的三个月和截至2023年3月31日的三个月中，一般和管理费用保持稳定。
商用
与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月，商业支出增加了50万美元，增长了22.4％。这一增长是人事成本、专业成本和其他与商业化相关的运营开支增加的结果。
如果美国食品药品管理局批准保密协议，我们预计随着我们在美国推出首款产品所需的基础设施、人员和运营开支的投资，我们的商业支出将增加。
利息收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，利息收入分别为100万美元和60万美元。利息收入的增加是由于与2023年相比，2024年的投资利率更高。
利息支出
截至2024年3月31日的三个月，利息支出为90万美元，相比之下 最低金额 截至2023年3月31日的三个月的利息支出。利息支出的增加是由于2023年3月29日发行了2029年可转换票据。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们已经蒙受了营业亏损，运营现金流为负，我们预计至少在未来几年内将继续蒙受亏损。截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资为8,950万美元，累计赤字为3.364亿美元。
2024年2月28日，我们签订了承销协议或承保协议，该协议涉及承销16,666,667股普通股的承销公开发行或发行，公开发行价格为每股1.50美元，并以每份预筹认股权证1.499美元的公开发行价格购买3,333,333股股票的预融资认股权证，以每份预筹认股权证1.499美元的公开发行价格购买3,333股股票。根据承销协议的条款，我们授予承销商以与本次发行中出售的其他普通股相同的每股价格额外购买多达3,000,000股普通股的选择权，承销商于2024年2月29日全额行使了本次发行。
每份预先注资的认股权证的行使价为每股0.001美元。预先注资的认股权证可在发行后立即行使，但须遵守某些实益所有权限制。
扣除承销佣金和公司应付的发行费用后，公司从本次发行中获得的净收益，包括承销商行使全额购买额外300万股普通股的期权的收益，为3190万美元。
2023年3月27日，我们与RTW Investments、LP及其某些关联公司或统称为RTW签订了购买和销售协议，或特许权使用费购买协议，以及票据购买协议或票据购买协议，或票据购买协议。
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2023年3月29日，公司完成了票据购买协议所设想的交易，并通过私募交易向持有人发行并出售了本金为2029年到期的6.0％的可转换优先票据或2029年可转换票据。
2029年可转换票据为优先担保债务，由我们的全资子公司Milestone Pharmicals USA, Inc.以优先担保方式提供担保。利息年利率为6.0％，每季度以现金支付，或根据我们的选择，前三年以实物支付。2029年可转换票据的到期日为2029年3月31日。2029年可转换票据下的债务由我们和子公司担保人的几乎所有资产担保。
2029年可转换票据的每1,000美元本金（包括以实物支付方式增加的任何利息）可转换为191.0548股普通股，相当于每股约5.23美元的初始转换价格，但须遵守惯例反稀释和其他调整。视特定条件而定，在2027年3月27日当天或之后，我们可在某些条件下赎回2029年可转换票据，赎回价格等于待赎回的2029年可转换票据本金的100％，外加截至但不包括赎回日的应计和未付利息。
2020 年 7 月 29 日，我们签订了公开市场销售协议军士长，或与杰富瑞集团签订的有关市场发行计划或自动柜员机计划的销售协议，根据该协议，公司可以通过杰富瑞作为其销售代理或委托人发行和出售总发行价不超过5000万美元的普通股。根据销售协议出售的普通股是根据我们在S-3表格（文件编号333-239318）上的上架注册声明进行发行和出售的，该声明于2020年7月6日由美国证券交易委员会宣布生效。2022年，我们根据销售协议发行了361,236股股票，净收益为260万美元（扣除10万美元的发行成本）。在截至2024年3月31日的三个月中，没有根据销售协议出售任何股票。
我们预计，自截至2024年3月31日的10季度发布之日起，我们的运营计划、现有的现金和现金等价物以及短期投资将足以为我们的运营提供至少未来12个月的资金，并且没有任何事件或条件可能使我们对自本申报之日起至少未来12个月内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。
可能的未来资金来源
根据特许权使用费购买协议，在美国食品药品监督管理局（FDA）批准etripamil（受某些条件约束）后，RTW同意以7,500万美元的收购价购买获得etripamil在美国年度净产品销售的分级季度特许权使用费或 “特许权使用费利息” 的权利。这是未来可能的资金来源，为了使公司获得7500万美元，必须满足特许权使用费购买协议中规定的成交条件，包括公司在2025年9月30日当天或之前获得美国食品和药物管理局的上市许可。
资金需求
我们主要使用现金来资助研发支出。随着我们继续开发etripamil并准备获得监管部门的批准，我们预计，我们的研发费用将增加。随着我们继续进行候选产品的临床开发，我们预计，在可预见的将来，营业亏损将增加。目前，由于临床开发固有的不可预测性，我们无法合理估计完成开发、获得上市批准以及将etripamil或任何未来候选产品（如果有的话）商业化所需的时间表以及将etripamil或任何未来候选产品商业化所需的时间表。出于同样的原因，我们也无法预测何时（如果有的话）我们将从产品销售中获得收入，也无法预测我们是否或何时（如果有的话）可以实现盈利。临床和临床前开发时间表、成功概率和开发成本可能与预期存在重大差异。
此外，对于我们可能寻求的所有适应症，我们拥有etripamil的独家开发和商业化权，因此有可能将etripamil的开发和/或商业化权许可给大中华区以外地区的潜在合作伙伴。我们计划使用以下方法建立商业化和营销能力
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直接销售队伍在美国将依曲帕米商业化。在美国以外，我们正在考虑商业化战略，其中可能包括与其他公司的合作。
对于其他候选新产品，我们的工作重点是向潜在合作伙伴授予许可开发和/或商业化权利。就进入许可或向外许可而言，我们无法预测此类安排何时会得到保障（如果有的话），也无法预测此类安排将在多大程度上影响我们的开发和商业化计划以及资本需求。
我们的运营支出的时间和金额将在很大程度上取决于：
| ● | 我们在PSVT、AFIB-RVR和其他心血管适应症中正在进行和计划中的依曲帕米临床试验和其他开发活动的时间、进展和结果； |
| ● | etripamil针对其他适应症或我们可能开发的任何未来候选产品的临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、进展、结果和成本； |
| ● | 我们有能力在优惠条件下建立更多合作（如果有的话）； |
| ● | 供应商和第三方服务提供商准确预测支出和实现预期的能力； |
| ● | 对etripamil和任何未来候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
| ● | etripamil和我们获得市场批准的任何未来候选产品的未来商业化活动的成本和时间，包括产品的制造、营销、销售和分销； |
| ● | etripamil的商业销售以及我们获得市场批准的任何未来候选产品中获得的收入（如果有）； |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权相关的索赔进行辩护的费用和时间；以及 |
| ● | 我们在多大程度上收购或许可其他候选产品和技术的程度。 |
在此之前，如果有的话，只要我们能够从产品销售中获得可观的收入，我们希望通过股权和/或债务融资为我们的运营和资本融资需求提供资金。我们也可以考虑签订合作安排或有选择地合作进行临床开发和商业化。出售额外股权将导致我们的股东进一步稀释。债务融资的出现将导致偿债义务，管理此类债务的工具可能提供运营和融资契约，限制我们的业务或我们承担额外债务或支付股息的能力等。如果我们无法获得足够的额外资金，我们可能被迫削减支出，延长与供应商的付款期限，尽可能清算资产，和/或暂停或削减计划中的计划。这些行为中的任何一项都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
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现金流
下表汇总了我们在指定期间的现金流量：
截至3月31日的三个月 | ||||||||||
（以千计） | 2024 |
| 2023 | $ Change | 百分比变化 | |||||
提供的净现金（用于）： | ||||||||||
经营活动 | $ | (8,934) | $ | (13,904) | 4,970 |
| (35.8)% | |||
投资活动 | (27,014) | 29,968 | (56,982) |
| (190.1)% | |||||
筹资活动 | 32,319 | 50,253 | (17,934) |
| (35.7)% | |||||
该期间现金及现金等价物的净增加（减少） | $ | (3,629) |
| $ | 66,317 | (69,946) |
| |||
运营活动
截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为890万美元，主要包括1,040万美元的净亏损和与资产负债变动相关的90万美元净现金减少。这些减少被与股票薪酬相关的150万美元非现金费用以及与可转换票据相关的80万美元非现金利息费用所抵消。
截至2023年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为1,390万美元，主要包括1,490万美元的净亏损和与资产负债变动相关的120万美元净现金减少。这些减少被与股份薪酬和折旧费用相关的230万美元非现金费用所抵消。
投资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，我们收购了5,250万美元的短期投资，并赎回了2550万美元的短期投资。在截至2023年3月31日的三个月中，我们收购了1,500万美元的短期投资，并赎回了4,500万美元的短期投资。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，我们的融资活动提供了3,230万美元的现金收益。这些收益主要来自根据承保协议发行普通股和预先筹资认股权证获得的3,220万美元，其中扣除了支付的230万美元发行成本。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们的融资活动提供了5,030万美元的现金收益。这些收益主要来自根据票据购买协议发行可转换票据获得的5000万美元，以及根据员工股票购买计划行使股票期权和发行股票所得的30万美元收益。
我们尚未订立资产负债表外安排。
合同义务
在截至2024年3月31日的三个月中，管理层在2024年3月21日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中关于财务状况和经营业绩的讨论和分析中描述的合同义务和承诺没有发生重大变化。
关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们截至2024年3月31日未经审计的中期合并财务报表，该报表是根据美联航编制的
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各州普遍接受的会计原则，即美国公认会计原则，其基础与我们遵循的会计原则一致。这些合并财务报表的编制要求我们的管理层做出判断和估计，这些判断和估计会影响财务报表日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的收入和产生的支出。我们的估算基于我们的历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。重要的估计和判断包括但不限于：
| ● | 根据与CRO、CMO和临床试验场所达成的协议，估算在个别试验生命周期内完成的工作占总工作的百分比，这反过来又会影响研发费用。 |
| ● | 使用Black-Scholes期权定价模型估算授予员工、顾问和董事的公允价值股票期权的授予日期以及由此产生的基于股份的薪酬支出。 |
因此，在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些判断和估计有所不同，任何此类差异都可能是实质性的。我们认为，下文讨论的会计政策对于了解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及涉及管理层判断和估计的更重要领域。
a) 研发费用——应计费用
研究与开发费用记作支出期间的收入。我们的研发成本主要包括支付给 CRO 和 CMO 的工资和费用。
临床试验费用包括与CRO相关的直接成本、临床试验材料配方和包装的直接CMO成本，以及我们进行试验的场所的研究人员和患者相关费用。与我们的首席风险官和首席营销官相关的直接成本通常按时间和材料支付，或者在实现里程碑时支付。临床试验场所的发票可能会延迟几个月。根据与CRO和临床试验场所达成的协议，我们根据对个人试验生命周期内完成工作的百分比的估计，记录第三方开展的临床试验活动的费用。我们根据截至每个合并资产负债表日所知的事实和情况，通过与内部临床人员、CRO和CMO讨论试验或服务的进展或完成阶段以及为此类服务支付的商定费用来确定估算值。临床试验的实际成本和时间高度不确定，受风险影响，并可能因包括我们的临床开发计划在内的多种因素而变化。如果工作量水平的实际服务执行时间与估计值不同，我们将相应地调整应计额。对前一期间估计数的调整并不大。我们认识到，加拿大研发税收抵免的好处是减少了可全额退还的投资税收抵免的研发成本，以及投资税收抵免的所得税减免，只有在有合理的保证可以收回索赔的情况下，才能申请应付的所得税。
b) 基于股份的薪酬
我们根据授予之日奖励的估计公允价值确认与授予员工、顾问和董事的股票期权相关的薪酬成本。我们使用Black-Scholes期权定价模型估算授予日的公允价值以及由此产生的基于股份的薪酬支出。这种Black-Scholes期权定价模型使用各种输入来衡量公允价值，包括授予日标的普通股的估计公允价值、预期期限、估计的波动率、无风险利率和普通股的预期股息收益率。估计的波动率是一个关键的估计，因为我们上市公司的时间还不够长，无法证明我们自己的历史波动率。基于股份的奖励的授予日期公允价值在必要的服务期限内以直线方式确认，服务期通常是相应奖励的归属期。没收将在发生时予以核算。
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最近的会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了2023-07年会计准则更新（“ASU”），《分部报告（主题280）：对应申报分部披露的改进（“ASU 2023-07”），要求公共实体在中期和年度基础上披露有关其应申报板块重大支出的信息。亚利桑那州立大学2023-07对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效。允许提前收养。公司正在评估采用这一新会计指南对其财务报表的影响，但不打算提前采用。
2023年12月，财务会计准则委员会发布了亚利桑那州立大学2023-09《所得税（主题740）：所得税披露的改进》（“亚利桑那州立大学2023-09”）。本更新中的修正案要求公共企业实体每年（1）披露税率对账中的特定类别，以及（2）为符合量化门槛的对账项目（如果这些对账项目的影响等于或大于税前收入乘以所得金额的5％）提供更多信息 [或者损失]按适用的法定所得税税率）。修正案还要求各实体每年披露所得税的分列金额。亚利桑那州立大学 2023-09 年对从 2024 年 12 月 15 日之后开始的年度有效。允许提前采用尚未发布或尚未可供发行的年度财务报表。公司正在评估采用这一新会计指南对其财务报表的影响，但不打算提前采用。
新兴成长型公司地位
2012年的《Jumpstart Our Business Startups法案》允许像我们这样的 “新兴成长型公司” 利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司为止。我们不可撤销地选择 “选择退出” 这一条款，因此，当非新兴成长型公司的上市公司需要采用新的或修订的会计准则时，我们将遵守这些准则。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。
我们投资活动的主要目标是保持本金和流动性，同时在不显著增加风险的情况下实现收入最大化。我们在正常业务过程中面临市场风险。这些风险主要与利率风险有关。截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资为8,950万美元，主要包括银行存款和担保投资证书。我们不以交易或投机为目的进行投资。由于我们投资组合的短期性质，我们认为立即提高或降低10％的利率不会对我们投资组合的公允市场价值产生重大影响，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率突然变化的重大影响。
我们以加元进行某些交易，因此由于汇率波动而面临风险。以加元计价的应付账款按到期折算率支付。由于以外币计价的交易量少，我们不使用衍生工具或正式的套期保值计划来对冲外汇汇率风险敞口。2024年3月31日，我们以加元计价的净货币敞口为170万加元。
我们的经营业绩和财务状况在合并财务报表中以美元报告。因此，加元兑美元的波动可能会影响我们的损失，也可能影响我们的资产价值和股东权益金额。
第 4 项。控制和程序。
评估披露控制和程序
根据经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》第13a-15 (e) 条和第15d-15 (e) 条的定义，我们维持 “披露控制和程序”，旨在确保所需信息
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在我们根据《交易法》提交或提交的报告中披露的信息是（1）在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告的，（2）累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须作出判断。
我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。根据评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表季度报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
对控制有效性的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，都认为，我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理的保证，并且在合理的保证水平上是有效的。但是，我们的管理层并不期望我们的披露控制和程序或对财务报告的内部控制能够防止所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论构思和操作多么周密，都只能为控制系统的目标得到满足提供合理而非绝对的保证。此外，控制系统的设计必须反映资源限制这一事实，并且必须考虑控制的效益与其成本的关系。由于所有控制系统固有的局限性，任何控制措施评估都无法绝对保证所有控制问题和欺诈事件（如果有）都已被发现。这些固有的限制包括这样的现实，即决策中的判断可能是错误的，而崩溃可能是由于简单的错误或错误造成的。此外，可以通过某些人的个人行为、两人或更多人串通或管理层推翻控制来规避控制。任何控制系统的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来的所有潜在条件下都能成功实现其既定目标；随着时间的推移，控制措施可能会因条件变化而变得不足，或者对政策或程序的遵守程度可能会下降。由于具有成本效益的控制系统固有的局限性，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们可能会不时参与我们正常业务过程中出现的法律诉讼。我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方，我们不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生不利影响的未决或威胁的法律诉讼。
第 1A 项。风险因素
与先前在第一部分第1A项中披露的风险因素相比，没有实质性变化。在我们于2024年3月21日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告以及Milestone在www.sedarplus.com上发布的SEDAR+简介下。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
不适用
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第 3 项。优先证券违约。
不适用
第 4 项。矿山安全披露。
不适用
第 5 项。其他信息。
不适用
第 6 项。展品。
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展览数字 |
| 描述 |
3.1 | 经修订的公司章程（参照2019年5月15日向美国证券交易委员会提交的公司8-K表最新报告（文件编号001-38899）附录3.1纳入此处）。 | |
3.2 | 经修订和重述的公司章程（参照2019年5月15日向美国证券交易委员会提交的公司当前8-K表报告（文件编号001-38899）附录3.2纳入此处）。 | |
4.1 | 预先注资认股权证表格（参照公司于2024年3月4日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-38899）附录4.1纳入此处）。 | |
10.1 | 非雇员董事薪酬政策，经修订。 | |
31.1 |
| 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
31.2 |
| 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
32.1* |
| 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350节对首席执行官和首席财务官进行认证。 |
101.INS | 内联 XBRL 实例文档 | |
101.SCH | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 | |
101.CAL | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 | |
101.DEF | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 | |
101.LAB | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 | |
101.PRE | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 | |
104 | 公司截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告的封面，格式为Inline XBRL。 |
* 根据《交易法》第18条的规定，随函附上，不视为 “已提交”，且不论该文件中包含何种通用注册语言，均不应被视为以提及方式纳入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》（无论是在10-Q表格发布之日之前还是之后提交）提交的任何申报中。
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
里程碑制药公司 | ||
日期：2024 年 5 月 13 日 | 来自： | /s/ 约瑟夫·奥利维托 |
约瑟夫奥利维托 | ||
总裁兼首席执行官 （首席执行官） | ||
日期：2024 年 5 月 13 日 | 来自： | /s/ Amit Hasija |
Amit Hasija | ||
首席财务官 | ||
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