美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
对于从__
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
|
|
( (注册人的电话号码，包括区号) |
|
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
|
交易 符号 |
|
注册的每个交易所的名称 |
|
|
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
|
☐ |
|
加速文件管理器 |
|
☐ |
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☒ |
|
规模较小的报告公司 |
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|
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|
新兴成长型公司 |
|
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2024年5月8日，登记人已
关于前瞻性陈述的特别说明
这份关于Form 10-Q的季度报告包含符合修订后的1933年证券法第27A节和修订后的1934年证券交易法第21E节的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述涉及重大风险、不确定因素和假设。本季度报告中除有关历史事实的陈述外，本季度报告中的所有陈述，包括但不限于有关我们的战略、未来运营、未来运营费用、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、意图、预期、目标和目的的陈述，都可能是前瞻性陈述。“目标”、“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“应该”、“将”或“将”以及类似的表述(包括其否定)旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些可识别的词语。本报告中的前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
i
这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期、估计、预测和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的财务状况、经营结果、业务战略和财务需求。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为本季度报告中的10-Q表格所包含的每个前瞻性陈述都有合理的依据，但我们不能保证前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况将会实现或根本不会发生。有关可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素的讨论，请参考“风险因素”一节。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，这种不准确可能是实质性的。除非法律要求，我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒您不要过度依赖这些陈述。
投资者和其他人应注意，我们可能会使用我们的投资者关系网站、美国证券交易委员会的文件、网络广播、新闻稿和电话会议向我们的投资者宣布重要的商业和金融信息。我们使用这些媒体，包括我们的网站，与公众就我们的公司、我们的业务和其他问题进行沟通。我们提供的信息可能被认为是
II
成为重要的信息。因此，我们鼓励投资者和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在网站上提供的信息。
三、
风险因素摘要
我们的业务面临许多风险，在决定投资我们的普通股之前，您应该意识到这些风险。这些风险在本季度报告10-Q表格中题为“风险因素”的章节中有更全面的描述。除其他外，这些风险包括：
四.
目录表
|
|
页面 |
|
|
|
第一部分： |
财务信息 |
|
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
|
简明资产负债表 |
1 |
|
简明经营报表和全面亏损 |
2 |
|
股东权益简明报表 |
3 |
|
可赎回可转换优先股和股东赤字简明报表 |
4 |
|
现金流量表简明表 |
5 |
|
未经审计的简明财务报表附注 |
7 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
21 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
32 |
第四项。 |
控制和程序 |
32 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1项。 |
法律诉讼 |
33 |
第1A项。 |
风险因素 |
34 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
99 |
第三项。 |
高级证券违约 |
99 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
99 |
第五项。 |
其他信息 |
100 |
第六项。 |
陈列品 |
101 |
签名 |
102 |
|
v
目录表
第一部分- FI财务信息
项目1.芬兰cial声明。
货物治疗公司
缩合余额床单
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
|
3月31日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
(未经审计) |
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|
(注2) |
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资产 |
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流动资产： |
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||
现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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有价证券 |
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— |
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|
预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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||
经营性租赁使用权资产 |
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||
受限现金 |
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||
财产和设备，净额 |
|
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||
其他非流动资产 |
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|
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||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
|
|
|
|
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||
负债与股东权益 |
|
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||
流动负债： |
|
|
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||
应付帐款 |
|
$ |
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|
$ |
|
||
应计临床和研发费用 |
|
|
|
|
|
|
||
应计费用和其他流动负债 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债，流动 |
|
|
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|
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||
流动负债总额 |
|
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|
||
非流动经营租赁负债 |
|
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|
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||
其他非流动负债 |
|
|
— |
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|
|
总负债 |
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||
股东权益： |
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普通股 |
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||
额外实收资本 |
|
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||
累计其他综合损失 |
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( |
) |
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— |
|
累计赤字 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
股东权益总额 |
|
|
|
|
|
|
||
总负债和股东权益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
1
目录表
货物治疗公司
简明陈述运营和全面亏损
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
|
|
截至三个月 |
|
|||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
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运营费用： |
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研发 |
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$ |
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|
$ |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
|
|
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|
||
运营亏损 |
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|
( |
) |
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( |
) |
利息收入 |
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利息支出 |
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— |
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( |
) |
可赎回可换股债券公平值变动净额 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
衍生负债的公允价值变动 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
可转换票据清偿损失 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
其他收入(费用)，净额 |
|
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( |
) |
|
|
( |
) |
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他全面亏损： |
|
|
|
|
|
|
||
有价证券未实现亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
综合损失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通股股东每股净亏损， |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
计算净损失时使用的加权平均份额 |
|
|
|
|
|
|
||
附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
2
目录表
货物治疗公司
股东权益简明报表
(未经审计，单位为千，共享数据除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累计 |
|
|
|
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|
|
||||||
|
|
普通股 |
|
|
额外实收 |
|
|
其他综合 |
|
|
累计 |
|
|
股东合计 |
|
|||||||||
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|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
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|
损失 |
|
|
赤字 |
|
|
权益 |
|
||||||
2023年12月31日余额 |
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
普通股交换 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
股票期权的行使 |
|
|
|
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|
— |
|
|
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|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|||
限制性股票的归属 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|
||
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他综合损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2024年3月31日余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
3
目录表
货物治疗公司
可赎回可转换优先股和股东赤字简明报表
(未经审计，单位为千，共享数据除外)
|
|
可赎回可兑换 |
|
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|
其他内容 |
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总计 |
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|
优先股 |
|
|
|
可转换优先股 |
|
|
普通股 |
|
|
已缴费 |
|
|
累计 |
|
|
股东的 |
|
||||||||||||||||||
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
赤字 |
|
|
赤字 |
|
|||||||||
2022年12月31日的余额 |
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$ |
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|
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|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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系列种子的重新分类 |
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( |
) |
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( |
) |
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— |
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— |
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( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
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发行A-1系列可赎回 |
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— |
|
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— |
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— |
|
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— |
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— |
|
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|
— |
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|
— |
|
||
发行A-2系列可赎回 |
|
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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发行限制性股票 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
|
|
限制性股票的归属 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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回购限制性股票 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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— |
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— |
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|
— |
|
基于股票的薪酬 |
|
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
|
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|
— |
|
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— |
|
|
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||
净亏损 |
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— |
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— |
|
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|
— |
|
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年3月31日的余额 |
|
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$ |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|||||||
附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
4
目录表
货物治疗公司
凝聚态浅谈现金流的构成
(未经审计，以千计)
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
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||
经营活动 |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
|
|
|
|
|
||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
|
|
|
|
||
经营性租赁使用权资产摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
折旧 |
|
|
|
|
|
|
||
收购正在进行的研究和开发 |
|
|
|
|
|
|
||
有价证券投资净增加 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
衍生负债的公允价值变动 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
可转换票据清偿损失 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
非现金利息支出 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
可赎回可转换优先股部分公允价值变动净额 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
经营性资产和负债变动情况： |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
其他非流动资产 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应付帐款 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应计临床和研发费用 |
|
|
|
|
|
|
||
应计费用和其他流动负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
经营租赁负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于经营活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资活动 |
|
|
|
|
|
|
||
购买有价证券 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
购置财产和设备 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
购买正在进行的研究和开发 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于投资活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动 |
|
|
|
|
|
|
||
发行可转换票据所得款项(扣除发行后) |
|
|
— |
|
|
|
|
|
发行可转换票据所得款项，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
发行可赎回可转换优先股所得款项及 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
支付递延的首次公开募股成本 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
支付普通股换证交易费用 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
融资活动提供的现金净额(用于) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
现金、现金等价物和限制现金的组成部分 |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
受限现金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
现金总额、现金等价物和受限现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
5
目录表
货物治疗公司
现金流量表简明表
(未经审计，以千计)
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
补充非现金投融资 |
|
|
|
|
|
|
||
用普通股换取预先出资的认股权证 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
可转换票据转换为A-2系列可赎回股份 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
系列种子可赎回可转换优先股的股份重新分类 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
应付账款和应计账款中财产和设备的购置 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计应付账款中的正在进行的研究和开发成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
6
目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
1.组织结构
业务描述
Cargo Treateutics，Inc.(以下简称“本公司”)于2019年12月在特拉华州注册成立，名称为Scotation Life Science，Inc.，并于2022年9月更名为Cargo Treateutics，Inc.。它是一家临床阶段的生物技术公司，定位于为癌症患者推进下一代、有可能治愈的细胞疗法。该公司的计划、平台技术和制造战略旨在直接解决已批准的细胞疗法的关键限制，包括效果持久性有限、安全性不佳和供应不可靠。该公司的主导计划Firicabagene autolucel(Firi-cel)(以前称为CRG-022)是一种自体CD22嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，在临床试验中表现出强大的安全性、活性和可制造性，目前正在进行治疗大B细胞淋巴瘤(LBCL)的可能关键的第二阶段临床试验研究。该公司还利用其专利细胞工程平台技术开发了一系列计划，其中包括旨在增强CAR T细胞持久性的多功能基因“货物”，以及帮助防止肿瘤耐药性和T细胞耗尽。该公司最先进的临床前计划CRG-023是一种针对三种不同CAR的候选CAR产品，它结合了三种不同的CAR，以解决肿瘤抗原丢失(例如CD19)或低密度抗原表达、失去共刺激(例如CD2/CD58)以及T细胞缺乏持久性的问题。
自成立以来，本公司将其几乎所有的资源用于组织和配备本公司、业务规划、筹集资金、建立许可安排、构建其专有平台技术、发现其候选产品、建立其知识产权组合、进行研究、临床前研究和临床试验、与第三方就其候选产品和相关原材料的生产建立安排，并为这些业务提供一般和行政支持。
反向拆分股票
2023年11月1日，公司董事会批准了经修订和重述的公司注册证书，以实现公司普通股和可赎回可转换优先股的股份在
首次公开募股
本公司于2023年11月14日完成首次公开招股(IPO)，据此发行及出售合共
为配合2023年11月14日首次公开招股的完成，本公司的公司注册证书经修订及重述，以授权
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
流动性
自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和负现金流，它预计在可预见的未来，随着它继续研究和开发努力，通过临床前和临床开发推进其候选产品，增强其平台和计划，扩大其产品线，寻求监管批准，准备商业化，招聘更多人员，保护其知识产权和发展其业务，它将继续出现亏损和负现金流。截至2024年3月31日止三个月，本公司累计亏损为$
2.
陈述的基础
公司已根据美国公认会计原则(“公认会计原则”)和美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的中期报告要求编制所附的简明财务报表。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些脚注或其他财务信息可以缩略或省略。财务报表是以美元列报的。
预算的使用
按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响报告期内报告的资产和负债数额、或有资产和负债的披露以及报告的费用数额。本公司的估计是基于历史经验和各种其他被认为合理的假设。实际结果可能与估计不同，这种差异可能会对财务状况和业务结果产生重大影响。
这些财务报表所反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、衍生工具负债的公允价值、与可转换票据相关的财务承诺负债的初始公允价值、可赎回可转换优先股部分资产和负债的估值、递延税项资产的估值、股权工具的公允价值、基于股权的工具、基于股票的补偿以及增量借款利率的确定。
未经审计的中期简明财务报表
截至2024年3月31日的简明资产负债表以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明运营和全面亏损、股东权益(赤字)和现金流量未经审计。该等未经审核的简明财务报表与本公司的年度财务报表按相同基准编制，管理层认为，该等财务报表反映了对本公司所呈报中期的财务状况、经营业绩及现金流量作出公平陈述所必需的所有调整(只包括正常经常性调整)。截至2024年3月31日的三个月的简要经营业绩并不一定代表全年或未来任何其他年度或中期的预期业绩。本文所包括的截至2023年12月31日的简明资产负债表是从截至该日的经审计财务报表中得出的。这些简明的财务报表应与公司的经审计财务报表结合起来阅读，这些财务报表包括在公司于2024年3月21日提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中。
有价证券
这个该公司投资于有价证券，主要是美国政府及其机构发行的证券。所有有价证券均被归类为可供出售证券，并按估计公允价值列账
8
目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
已确定基于类似证券的市场报价或定价模型。管理层在购买时确定其可出售债务证券的适当分类，并在每个资产负债表日重新评估此类指定。该公司在每个报告期结束时对证券进行减值评估。评估中考虑的因素包括公允价值低于摊余成本基础是由于信贷相关因素还是非信贷相关因素、发行人的财务状况和近期前景，以及公司持有投资以实现预期公允价值回收的意图和能力。与信贷相关的减值在资产负债表上确认为准备，并对收益进行相应的调整。任何与信贷无关的减值都报告为其他全面损失的组成部分。已实现的损益计入其他收入(费用)、净额。卖出证券的成本是基于特定的识别方法。有价证券赚取的利息计入利息收入。有价证券的应计利息计入资产负债表中的预付费用和其他流动资产。
认股权证
本公司根据对权证具体条款的评估和会计准则编纂(ASC)480中适用的权威指导，将权证作为股权分类或负债分类工具进行会计处理。区分负债与股权(“ASC 480”)和ASC 815，衍生工具和套期保值(“ASC 815”)。这项评估需要使用专业判断，在签发认股权证时以及在随后的每个报告期内，在认股权证尚未执行时进行。该公司的预筹资权证符合股权分类的所有标准，并按发行时的公允价值计入额外实收资本的组成部分。
普通股股东应占每股净亏损
由于本公司已发行符合参与证券定义之股份，故本公司于计算每股净亏损时遵循两类方法。两类法根据宣派或累积股息及未分配盈利的参与权，厘定各类普通股及参与证券的每股净亏损。两类方法要求普通股股东在该期间可获得的收入根据其各自收取股息的权利在普通股和参与证券之间分配，犹如该期间的所有收入已经分配。
普通股股东应占每股基本净亏损采用当期已发行普通股的加权平均数计算，不包括需要回购的未归属限制性股票。每股基本净亏损包括2024年1月发行的预融资权证，因为预融资权证的名义行权价为1美元。
在本公司的可赎回可转换优先股尚未发行期间，该等股份的持有人在合约上有权参与派息，但合约上并无规定须分担本公司的亏损。因此，在公司报告净亏损的期间，此类损失不会分配给此类参与证券。由于公司在本报告所述期间处于净亏损状态，普通股股东应占稀释后每股净亏损与普通股股东应占基本每股净亏损相同，因为潜在摊薄证券的影响是反摊薄的。
最近采用的会计公告
本公司已实施所有新的会计声明，预计将对其简明财务报表产生重大影响，并不认为已发布的任何其他新声明可能对其财务报表产生重大影响。
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
最近发布的尚未采用的会计声明
2023年11月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)2023-07，分部报告--对可报告分部披露的改进。ASU 2023-07要求在中期和年度基础上披露增量分部信息，并为拥有单一可报告分部的实体提供了新的分部披露要求。ASU 2023-07在2023年12月15日之后的会计年度内对所有上市公司生效，并在2024年12月15日后的会计期间内的中期内生效，并要求追溯适用于财务报表中列出的所有先前期间。本公司于2024年1月1日采用ASU 2023-07的年度要求，并计划于2025年1月1日采用ASU 2023-07的临时要求。该公司将开始在截至2024年12月31日的10-K表格年度报告中按照ASU 2023-07的规定纳入财务报表披露。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，所得税--所得税披露的改进(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09要求在税率调整、按司法管辖区分列缴纳的所得税和某些其他修正案中统一分类和更多地分解信息，以提高所得税披露的有效性。ASU 2023-09从2025年1月1日起对公司生效，允许提前采用。该公司正在评估采用这一准则对其财务报表的影响。
新的会计声明不时由财务会计准则委员会或其他准则制定机构发布，并由公司自指定的生效日期起采用。除非另有讨论，否则本公司认为，近期发布的尚未生效的准则的影响不会对随附的财务报表和披露产生实质性影响。
3.
本公司采用估值技术，最大限度地利用可观察到的投入，并尽可能减少使用不可观察到的投入。本公司根据市场参与者在本金或最有利市场为资产或负债定价时所采用的假设，厘定公允价值。在考虑公允价值计量中的市场参与者假设时，以下公允价值等级区分了可观察到的投入和不可观察到的投入，这两个投入被归类为以下级别之一：
第1级-相同资产或负债在活跃市场的报价。
第2级-第1级价格以外的可观察投入，例如类似资产或负债的报价、不活跃市场的报价，或基本上整个资产或负债期限内可观察到或可被可观测市场数据证实的其他投入。
第三级-市场活动很少或没有市场活动支持的不可观察的投入，并且对资产或负债的公允价值具有重大意义。
本公司若干金融工具的账面金额，包括现金及现金等价物、预付开支及其他流动资产、应付账款及应计开支及其他流动负债，因该等工具的短期性质而接近公允价值。
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
下表列出了公司截至2024年3月31日在公允价值体系内按层级按公允价值经常性计量的金融资产：
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估值 |
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摊销 |
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未实现 |
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|
未实现 |
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公平 |
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层次结构 |
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成本 |
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收益 |
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损失 |
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价值 |
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(单位：千) |
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资产： |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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1级 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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美国国债 |
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2级 |
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— |
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— |
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美国政府和机构证券 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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总计 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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2级 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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美国政府和机构证券 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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总计 |
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$ |
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总资产 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2024年3月31日的公司有价证券
下表列出了截至2023年12月31日，公司按公允价值等级内级别按经常性基准计量的金融资产：
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估值 |
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摊销 |
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未实现 |
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|
未实现 |
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公平 |
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层次结构 |
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成本 |
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收益 |
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损失 |
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价值 |
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(单位：千) |
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资产： |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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1级 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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总计 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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用于计量本公司二级金融工具的公允价值的估值技术，通常具有高信用评级的交易对手，基于可用时的报价市场价格。如果没有报价的市场价格，证券的公允价值在市场法或收益法下使用具有市场可观测投入的定价模型来估计。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内，该公司
4. 资产负债表组成部分
预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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预付费研发 |
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$ |
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$ |
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应收利息 |
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其他应收账款 |
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预付费其他 |
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预付费用和其他流动资产总额 |
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$ |
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|
$ |
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
财产和设备，净额
财产和设备，净额包括：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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实验室设备 |
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$ |
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$ |
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家具和固定装置 |
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计算机设备 |
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租赁权改进 |
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在建工程 |
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按成本价计算的财产和设备 |
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减去：累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备，净额 |
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$ |
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$ |
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截至2024年和2023年3月31日止三个月的折旧费用为 $
应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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应计补偿和相关费用 |
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$ |
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$ |
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应计购置的财产和设备 |
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与首次公开发行相关的应计递延发行成本 |
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— |
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其他 |
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应计费用和其他流动负债总额 |
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$ |
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$ |
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5. 租赁
于2023年12月，本公司订立一项
该公司还租赁
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
截至2024年3月31日，与公司经营租赁负债相关的未来付款如下：
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金额 |
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(单位：千) |
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2024年(剩余9个月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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此后 |
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未贴现的租赁付款总额 |
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减去：推定利息 |
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( |
) |
经营租赁负债总额 |
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$ |
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与公司经营租赁有关的各期间的租赁总成本和其他资料摘要如下：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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(单位：千) |
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经营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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可变租赁成本 |
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转租收入 |
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— |
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( |
) |
总租赁成本 |
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$ |
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$ |
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
其他信息： |
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加权平均剩余租赁年限(年) |
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加权平均贴现率 |
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与公司经营租赁相关的补充现金流和非现金信息如下：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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(单位：千) |
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经营活动的现金流： |
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为计量中包括的金额支付的现金 |
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$ |
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$ |
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以租赁换取的使用权资产 |
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已资本化的使用权资产总额 |
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$ |
— |
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$ |
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
6. 普通股
未经审计的简明资产负债表和股东权益表中已发行和发行的普通股包括与限制性股票相关的股份，这些股票需要回购，因此不包括在下表中的保留普通股中。
该公司的保留普通股按转换后发行如下：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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根据该计划已发行和未偿还的普通股期权 |
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在行使预筹资权证时可发行的普通股 |
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— |
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根据该计划可供发行的剩余股份 |
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根据ESPP可供发行的剩余股份 |
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预留普通股总额 |
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预筹资权证-交换协议
本公司确定已发行的预融资权证的公允价值为$
7.股票薪酬
2023年激励奖励计划
2023年11月，公司董事会通过了《2023年激励奖励计划》(《2023年计划》)。2024年1月1日，《2023年计划》授权发行的普通股股份增加
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
股票期权
截至2024年3月31日止三个月的股票期权活动如下：
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选项数量 |
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加权平均行权价 |
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加权平均剩余合同期限 |
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聚合内在价值(以千为单位) |
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截至2023年12月31日的未偿还债务 |
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$ |
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$ |
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授与 |
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已锻炼 |
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( |
) |
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取消和没收 |
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( |
) |
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截至2024年3月31日未偿还 |
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$ |
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$ |
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已归属并预计归属，2024年3月31日 |
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$ |
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$ |
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可于2024年3月31日取消 |
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上表中的总内在价值计算为期权的行使价与公司截至2024年3月31日和2023年12月31日的普通股估计公允价值之间的差额。
截至2024年3月31日的三个月内行使的期权的总内在价值为美元
限制性股票奖励
下表总结了公司的限制性股票活动。
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数量 |
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加权平均授予日期 |
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截至2023年12月31日未归属 |
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$ |
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既得 |
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( |
) |
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截至2024年3月31日未归属 |
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$ |
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。该公司发行了
受限制股票奖励的购买价为董事会于发行日期厘定的普通股公平值。股份一般于授出日期起计四年内每月归属。
该公司记录了$
截至2024年3月31日，与未偿还的未归属限制性股票奖励相关的未确认股票补偿费用为美元
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
基于股票的薪酬费用
未经审计的简明经营报表和全面亏损中记录的股票补偿费用总额如下：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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(单位：千) |
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一般和行政 |
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$ |
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研发 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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$ |
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授出奖励于授出日期之估计公平值乃根据以下假设计算：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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预期股息 |
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无风险利率 |
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有几个
员工购股计划
2023年11月14日，公司董事会通过了2023年员工股票购买计划（“ESPP”），该计划立即生效。2024年1月1日，根据ESPP授权发行的普通股股数自动增加
8. 许可证和研发协议
斯坦福大学许可协议
2022年8月，本公司与利兰·斯坦福初级大学(“斯坦福大学”)董事会就本公司与CAR T细胞疗法相关的平台技术(“斯坦福许可证”)签订了许可协议。根据斯坦福大学的许可，斯坦福大学在某些专利权下授予该公司全球独家许可，并在斯坦福大学拥有或控制的某些技术下授予该公司全球非独家许可，以制造、使用和销售人类治疗和诊断产品领域的产品、方法或服务。获得许可的专利权涵盖了与在细胞治疗中使用CD2/CD58共刺激信号有关的平台技术。
作为根据斯坦福许可证授予的许可证的对价，该公司预付了#美元
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目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
除了每年高达$1美元的许可证维护费
牛津许可和供应协议
于2022年6月，本公司与Oxford Biomedica(UK)Limited(“Oxford”)订立许可及供应协议(“牛津协议”)，以制造及供应本公司用于临床及潜在商业用途的慢病毒载体。根据牛津协议，牛津授予本公司若干知识产权项下的全球非独家、可再许可、收取特许权使用费的许可，用于牛津或本公司在牛津进行技术转让后制造的媒介所传递的产品的研究、开发和商业化，该等产品针对某些初始目标，并在支付若干费用后，由牛津与本公司协定的额外目标。
作为根据牛津协议授予的许可证的对价，公司预付了#美元的许可费。
于二零二四年三月，本公司对牛津协议作出修订，据此，牛津与本公司同意就牛津生产的若干慢病毒载体订立经修订的专利税支付架构。根据Firi-cel计划，公司可能有义务支付总额高达$
除非提前终止，否则牛津协议将在不再向牛津支付任何款项时到期。本公司可在事先书面通知下随意终止协议，并可能被收取一定的制造时段取消费用。
美国国家癌症研究所
在……里面2022年3月，公司与以美国国家癌症研究所(“NCI”)为代表的美国卫生与公众服务部签订了独家许可协议(“2022年NCI许可”)，根据该协议，公司在某些专利权下获得了具有版税的全球独家许可，以制造、使用、销售、提供和进口此类许可专利所涵盖的某些自体产品，用于治疗表达CD22的B细胞恶性肿瘤，以及仅用于评估目的的不可再许可的独家许可，仅用于制造、使用和进口，而不是销售。某些同种异体产品和实践
17
目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
流程在某些CAR-T免疫疗法领域，用于治疗表达CD22的B细胞恶性肿瘤，用于评估目的，具有谈判非独家或独家商业化许可证的独家选项。2024年3月，公司行使了将独家选择权再延长一年的权利，并支付了#美元的延期特许权使用费
作为根据2022年NCI许可证授予的许可证的对价，公司需要向NCI支付不可退还的许可费$
该公司同意支付高达$
这个
2023年2月，公司与NCI签订了独家许可协议(“2023年NCI许可”)，根据NCI拥有的某些专利权，公司获得了全球范围内的专利权使用费独家许可，可以制造、使用、销售和进口产品，并在某些CAR-T免疫疗法领域实践用于治疗B细胞恶性肿瘤的过程，其中T细胞经过改造以表达CD22，结合针对CD19、CD20和/或CD79b的粘合剂、CAR或其他受体；和/或激活CAR T细胞中的CD2信号的技术。
作为根据2023年NCI许可证授予的许可证的对价，公司同意向NCI支付不可退还的许可费$
18
目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
费用NCI在2022年1月1日之前发生的与准备、提交、起诉和维护2023年NCI许可证下的许可证中包括的所有专利申请和专利有关的费用。该公司认定，根据2023年NCI许可证购买许可证是一种资产收购，因为它不符合企业的定义。由于收购的许可证是知识产权研发资产，未来没有其他用途，在2023年2月进入2023年NCI许可证时，公司记录了初始对价#美元。
该公司同意支付高达$
就本公司于二零二三年十一月完成首次公开募股，本公司累计累计港币2000元。
19
目录表
货物治疗公司
未经审计的简明财务报表附注
9. 每股净亏损
在计算每股基本亏损和稀释亏损时，普通股股东应占净亏损和股份数的对账如下：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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|
(单位为千，不包括每股和每股金额) |
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|||||
分子： |
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普通股股东应占净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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||
用于计算净值的加权平均份额 |
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每股净亏损可归因于普通股 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
下列可能稀释的股票不包括在本报告所述期间普通股股东应占每股摊薄净亏损的计算范围内，因为将它们包括在内将是反摊薄的(在转换后的基础上)：
|
|
3月31日， |
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|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
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||
转换后的可赎回可转换优先股 |
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— |
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|
未偿还股票期权 |
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||
受限于回购的限制性股票奖励 |
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||
总计 |
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|
||
20
目录表
项目2.管理层的讨论N和财务状况及经营成果分析
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与本季度报告10-Q表中其他部分包含的未经审计的简明财务报表和相关注释以及我们截至2023年12月31日的年度经审计的财务报表和相关注释一起阅读，这些报表包括在我们于2024年3月21日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的10-K表年度报告中。本讨论和分析包含基于与未来事件和我们未来业绩相关的当前信念、计划和预期的前瞻性陈述，涉及风险、不确定性和假设，例如关于我们对业务的意图、计划、目标和期望的陈述。由于几个因素的影响，我们的实际结果和选定事件的时间可能与前瞻性陈述中讨论的大不相同，其中包括标题为“风险因素”的章节中阐述的因素。另见题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的一节。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，独特的定位是为癌症患者推进下一代具有潜在疗效的细胞疗法。我们的计划、平台技术和制造策略旨在直接解决已批准的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的局限性。CAR是一种被输送到T细胞中的工程蛋白质，能够识别和摧毁癌细胞。我们认为，已批准的自体汽车T细胞疗法的局限性包括疗效持久性有限、安全性问题和供应不可靠。我们的主导计划Firicabagene autolucel(Firi-cel)(以前称为CRG-022)是一种自体(源自患者细胞)T细胞产品候选，表达CD22 CAR，旨在能够检测B细胞淋巴瘤肿瘤细胞。我们独家授权的基础CAR是由斯坦福大学(Stanford)在大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者的一期临床试验中进行的，这些患者的疾病复发或对CD19 CAR T细胞治疗无效(R/R)。在临床试验结果的基础上，我们正在评估Firi-cel在一项潜在关键的第二阶段临床试验中的作用，该试验针对LBCL患者，其疾病是R/R到CD19 CAR T细胞治疗。我们还计划评估Firicel在疾病早期阶段的应用，包括LBCL和其他血液系统恶性肿瘤。除了我们的领先计划外，我们还利用我们专有的细胞工程平台技术来开发一系列计划，这些计划结合了多种转基因治疗“货物”，旨在增强CAR T细胞的持久性，以及帮助防止肿瘤耐药性和T细胞耗尽。我们最先进的临床前计划CRG-023是一种针对三种特定CAR的候选CAR产品，它结合了三种不同的CAR，以解决肿瘤抗原丢失(例如CD19)或低密度抗原表达、失去共刺激(例如CD2/CD58)和T细胞缺乏持久性的问题。我们的创始人是CAR T细胞治疗领域的先驱和世界级专家，我们的团队在开发、制造、推出肿瘤和细胞治疗产品并将其商业化方面拥有丰富的经验和成功。我们的目标是成为一家全面整合、领先的细胞治疗公司。我们齐心协力，共同肩负起战胜癌症、为患者提供更多治疗的使命。
*Firicabagenautleucel
21
目录表
自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损和负现金流。自我们成立以来，我们将我们的所有资源投入到公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、建立许可安排、构建我们的专有平台技术、发现我们的候选产品、建立我们的知识产权组合、进行研究、临床前研究和临床试验、与第三方就我们的候选产品和相关原材料的生产建立安排，并为这些运营提供一般和行政支持。
截至2024年和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为3580万美元和1270万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为1.81亿美元，现金及现金等价物和有价证券为3.759亿美元。根据我们目前的运营计划，我们估计，截至2024年3月31日，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将足以满足我们到2026年的营运资本和资本支出。我们基于我们目前的假设做出了这一估计，这可能被证明是错误的，我们可能会比我们预期的更早耗尽我们可用的资本资源。
我们预计在可预见的未来将继续产生显著且不断增加的净运营亏损，因为我们：
我们的净亏损可能会在不同时期大幅波动，这取决于我们在其他研究和开发活动上的支出时间。用于支付运营费用的现金受到我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们的应付账款和应计研发以及其他流动负债的变化中。
到目前为止，我们的运营资金主要来自出售和发行我们的可转换优先股和可转换票据以及在我们的首次公开募股中出售和发行我们的普通股的收益。自成立以来，我们没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。在我们获得监管部门对一个或多个候选产品的批准并将我们的产品商业化或与第三方签订合作协议之前，我们预计不会从我们开发的任何候选产品中获得收入。由于与治疗产品开发相关的众多风险和不确定性，我们可能永远不会实现或保持盈利，除非我们能够开发我们的候选产品并将其商业化，否则我们将需要继续筹集大量额外资本。在我们能够从销售我们的候选产品中获得可观的收入之前，如果有的话，我们希望通过公开或私募股权发行或债务融资、信贷或贷款安排、潜在的其他资本来源，如与第三方的合作或许可安排或其他战略交易，或其中之一或两者的组合，为我们的运营提供资金。
22
目录表
更多这样的资金来源。如果我们不能在需要时或以有吸引力的条款获得足够的资金，我们可能被要求大幅推迟、减少或取消我们的部分或全部研发活动、产品组合扩展或商业化努力、向我们的候选产品授予知识产权、出售无担保资产、缩减或终止我们追求新的战略安排和交易，或上述各项的组合，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果、财务状况和/或我们及时或根本无法为预定义务提供资金的能力产生重大不利影响。见“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--流动资金和资本资源“下面。
我们利用第三方合同开发和生产组织（CDMO）在候选产品开发期间生产和供应临床前和临床材料，以及第三方合同研究组织（CRO）进行临床试验和临床前研究。我们希望使用类似的合同资源来实现我们的产品的商业化，至少直到我们的资源和运营达到足以证明对内部制造能力的投资的规模。每个CDMO的条款和条件在各自的制造和供应协议中明确。
经营成果的构成部分
运营费用
我们的运营费用包括研究和开发费用以及一般和行政费用。
研发费用
我们的研发费用包括直接成本，包括制造和技术运营、支付给CROs的临床前和临床费用、用品、卫生当局备案、技术许可和过程中研发（IPR & D）资产，以及间接成本，包括与员工相关的成本和分配的设施和其他运营成本。
我们将所有研究及开发成本于产生期间内支出。由于我们在任何时候都从事多个研发项目，因此我们会按项目阶段（临床或临床前）跟踪我们的直接成本。我们的间接成本不直接与任何一个项目相关，而是跨多个项目部署，因此，我们不会根据特定项目跟踪间接成本。
我们无法合理地确定完成我们任何候选产品的开发并获得监管部门批准所需的努力的性质、时间和估计成本。开发后期的候选产品通常比早期阶段的候选产品具有更高的开发成本。我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将大幅增加，因为我们将继续投资于与开发候选产品相关的研发活动，因为我们的候选产品进入后期开发阶段，随着我们开始进行临床试验，随着我们为任何成功完成临床试验的候选产品寻求监管部门批准，随着我们扩大产品线，因为我们维持、扩展、保护和加强我们的知识产权组合，以及我们为支持我们的研究和开发工作而增加的开支。
进行必要的临床研究以获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时，我们候选产品的成功开发也非常不确定。根据以下因素，我们的研发费用可能会有很大差异：
23
目录表
与我们的任何候选产品的开发相关的这些变量中的任何一个的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。
一般和行政费用
我们的一般和行政费用主要包括与员工相关的成本和外部服务的费用，包括法律、人力资源、审计和会计服务，以及不包括在研发费用中的设施和其他运营成本。我们预计，在可预见的未来，我们的一般和管理费用将增加，以支持我们不断扩大的员工和运营，以及随着我们通过临床开发推进我们的候选产品。我们还预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本，包括与保持遵守交易所上市和美国证券交易委员会要求相关的法律、审计、会计、监管和税务相关服务的费用增加，董事和高级管理人员保险成本，投资者和公关成本，以及其他行政和专业服务。
利息收入
利息收入包括从我们的现金、现金等价物、有价证券赚取的利息收入，以及与增加有价证券折价相关的限制性现金和非现金利息收入。
利息支出
利息支出主要包括应计利息、债务折价摊销和与我们于2023年2月结算的可转换票据相关的发行成本。
24
目录表
可赎回可转换优先股部分债务公允价值净变化
可赎回可转换优先股部分债券的公允价值净变化包括与我们的A-1系列可赎回可转换优先股相关的可赎回优先股部分资产和负债随后重新计量时记录的计量收益或亏损。我们重新计量了可赎回可转换优先股部分资产和负债的公允价值，直到它们分别于2023年7月和10月发行A-1系列可赎回可转换优先股的第二和第三批时结算。
衍生负债的公允价值变动
衍生工具负债的公允价值变动包括与我们的可转换票据有关的衍生工具负债随后重新计量时录得的计量亏损。我们重新计量衍生负债的公允价值，直至相关可换股票据于2023年2月通过转换结算。
可转换票据清偿损失
可转换票据的赎回损失包括我们的可转换票据在2023年2月转换为A-2系列可赎回可转换优先股时实现的损失。
其他收入(费用)，净额
其他收入（费用）净额主要包括分配给与2023年2月发行的A-1系列可赎回可转换优先股相关发行的可赎回优先股份额义务的成本以及外币损益。
行动的结果
截至2024年3月31日与2023年3月31日的三个月比较
下表汇总了我们在所示每个时期的业务成果(以千计)：
|
|
截至3月31日的三个月， |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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变化 |
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|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|||
研发 |
|
$ |
30,503 |
|
|
$ |
12,562 |
|
|
$ |
17,941 |
|
一般和行政 |
|
|
10,303 |
|
|
|
2,685 |
|
|
|
7,618 |
|
总运营费用 |
|
|
40,806 |
|
|
|
15,247 |
|
|
|
25,559 |
|
运营亏损 |
|
|
(40,806 |
) |
|
|
(15,247 |
) |
|
|
(25,559 |
) |
利息收入 |
|
|
5,005 |
|
|
|
105 |
|
|
|
4,900 |
|
利息支出 |
|
|
— |
|
|
|
(1,604 |
) |
|
|
1,604 |
|
可赎回可换股债券公平值变动净额 |
|
|
— |
|
|
|
(58 |
) |
|
|
58 |
|
衍生负债的公允价值变动 |
|
|
— |
|
|
|
6,453 |
|
|
|
(6,453 |
) |
可转换票据清偿损失 |
|
|
— |
|
|
|
(2,316 |
) |
|
|
2,316 |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
(10 |
) |
|
|
(80 |
) |
|
|
70 |
|
净亏损 |
|
$ |
(35,811 |
) |
|
$ |
(12,747 |
) |
|
$ |
(23,064 |
) |
25
目录表
研发费用
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
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|
(单位：千) |
|
|
|
|
||||||
直接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
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|
|||
制造和技术运营 |
|
$ |
13,711 |
|
|
$ |
5,997 |
|
|
$ |
7,714 |
|
临床前和临床 |
|
|
3,023 |
|
|
|
776 |
|
|
|
2,247 |
|
顾问和其他外部服务 |
|
|
1,223 |
|
|
|
433 |
|
|
|
790 |
|
许可证费 |
|
|
150 |
|
|
|
465 |
|
|
|
(315 |
) |
间接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
与员工相关的成本 |
|
|
8,395 |
|
|
|
3,522 |
|
|
|
4,873 |
|
设施和其他运营成本 |
|
|
4,001 |
|
|
|
1,369 |
|
|
|
2,632 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
30,503 |
|
|
$ |
12,562 |
|
|
$ |
17,941 |
|
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，研发费用分别为3，050万美元和1，260万美元。本期研发费用增加1，790万美元主要是由于：
上述研发费用的增加被许可费用减少30万美元部分抵消，这主要与2023年3月31日签订2023年NCI许可后预付费用的应计有关，而截至2024年3月31日的三个月没有类似的新许可。
一般和行政费用
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|
|
|
||||||
与员工相关的成本 |
|
$ |
5,474 |
|
|
$ |
1,324 |
|
|
$ |
4,150 |
|
对外服务 |
|
|
3,597 |
|
|
|
1,179 |
|
|
|
2,418 |
|
设施和其他运营成本 |
|
|
1,232 |
|
|
|
182 |
|
|
|
1,050 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
10,303 |
|
|
$ |
2,685 |
|
|
$ |
7,618 |
|
截至2024年和2023年3月31日的三个月，一般和行政费用分别为1030万美元和270万美元。在此期间，一般和行政费用增加760万美元，主要原因是：
26
目录表
利息收入
截至2024年和2023年3月31日的三个月，利息收入分别为500万美元和10万美元。490万美元的增长主要是由于我们的现金、现金等价物、受限现金和有价证券的利息收入增加，这是由于我们在2023年11月进行首次公开募股导致截至2024年3月31日的三个月的余额增加。
利息支出
在截至2023年3月31日的三个月里，与我们于2023年2月通过转换结算的可转换票据相关的利息支出为160万美元。在截至2024年3月31日的三个月中，没有记录利息支出。
可赎回可转换优先股部分债务公允价值净变化
与我们在2023年2月签署的A系列协议相关的可赎回可转换优先股部分债券的公允价值净变化在截至2023年3月31日的三个月中净亏损10万美元，这主要是由于我们A-1系列可赎回可转换优先股相关股票的公允价值变化导致2023年10月结算的部分债务负债的公允价值增加所致。2023年7月结算的部分债务资产的公允价值在此期间没有实质性变化。
衍生负债的公允价值变动
在截至2023年3月31日的三个月中，与我们的可转换票据相关的衍生债务的公允价值变化为650万美元。这一变化主要是由于我们的可转换票据在2023年2月转换为A-2系列可赎回可转换优先股的股票。
可转换票据清偿损失
在截至2023年3月31日的三个月中，可转换票据的终止亏损为230万美元。2023年2月，可转换票据以每股10.18美元的转换价转换为A-2系列可赎回可转换优先股的股份，超过了当时可转换票据的账面价值和衍生债务，导致在清盘时出现亏损。
其他收入(费用)，净额
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，其他收入(支出)净额分别为10,000美元和80,000美元，这主要是由于发生的成本和分配给与2023年2月发行的A-1系列可赎回优先股相关的可赎回优先股部分债券的成本。
流动资金和资本资源
自我们成立以来，我们的运营资金主要来自出售和发行普通股的收益，以及出售和发行可转换优先股和可转换票据的收益。到目前为止，我们已经发生了重大亏损和运营现金流为负的情况。截至2024年3月31日，我们拥有3.759亿美元的可用现金及现金等价物和有价证券，可用于为运营提供资金，累计赤字为1.81亿美元。
我们预计在可预见的未来将继续出现重大的运营亏损，以支持我们计划中的一个或多个候选产品的继续开发。根据我们目前的运营计划，我们估计，截至2024年3月31日，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将足以满足我们到2026年的营运资本和资本支出需求。我们基于我们目前的假设做出了这一估计，这可能被证明是错误的，我们可能会比我们预期的更早耗尽我们可用的资本资源。
27
目录表
未来的资金需求
由于与医药产品的研究、开发、制造、供应和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们运营资本需求的确切金额。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
自成立以来，我们没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。在我们获得监管部门对一个或多个候选产品的批准并将我们的产品商业化或与第三方签订合作协议之前，我们预计不会从我们开发的任何候选产品中获得收入。由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，我们可能永远不会实现或保持盈利，除非我们能够开发我们的候选产品并将其商业化，否则我们将需要继续筹集大量额外资本。根据我们目前的运营计划，我们相信，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够在简明财务报表发布后至少未来12个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，在我们能够产生可观的产品收入之前，如果有的话，我们预计将通过公开或私募股权发行或债务融资、债权人贷款安排、潜在的其他资本来源，如与第三方的合作或许可安排或其他战略交易，或一个或多个这些资金来源的组合，为我们的运营提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。在可预见的未来，我们预计将继续投入大量资源。
如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。如果我们通过债务或优先股融资筹集额外资本，我们可能会受到限制或限制我们采取具体行动的能力的契约的限制，例如限制我们的业务，并限制我们产生留置权、发行额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资或从事合并、合并、许可或资产出售交易的能力。如果我们通过与第三方的合作、许可协议、战略交易或其他类似安排筹集资金，我们可能需要授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。我们不能保证在需要时以可接受的条件或根本不能保证我们能成功地获得足够的资金来支持我们的业务计划。如果我们不能在需要时或在有吸引力的条件下获得足够的资金，我们可能被要求大幅推迟、减少或取消我们的部分或全部研究和开发活动、产品组合扩展或商业化努力、将知识产权授权给我们的候选产品、出售无担保资产、缩减或终止我们追求新的战略安排和交易，或以上任何一项的组合，这些都可能对我们的产品产生重大不利影响。
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目录表
对我们的业务、经营结果、财务状况和/或我们及时或根本不能为预定义务提供资金的能力产生影响。我们继续经营下去的能力取决于我们能否成功完成这些计划，确保资金来源，并最终实现盈利运营。
现金流
下表汇总了所示每个时期的现金流(以千为单位)：
|
|
截至3月31日的三个月， |
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|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的现金 |
|
$ |
(30,146 |
) |
|
$ |
(14,063 |
) |
用于投资活动的现金 |
|
|
(293,956 |
) |
|
|
(619 |
) |
融资活动提供的现金(用于) |
|
|
(104 |
) |
|
|
71,575 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增 |
|
$ |
(324,206 |
) |
|
$ |
56,893 |
|
经营活动
截至2024年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金为3010万美元，主要原因是我们净亏损3580万美元，但被370万美元的非现金调整和200万美元的营运资本减少部分抵消。非现金调整主要包括390万美元的基于股票的薪酬、130万美元的使用权资产摊销、60万美元的折旧和20万美元的主要与某些发展里程碑的实现有关的正在进行的研究和开发的收购，部分被可出售证券的230万美元净增值所抵消。营运资本减少200万美元主要是由于应计临床、研究和开发费用增加330万美元，以及应付账款增加270万美元，主要是与制造和技术运营、临床前和临床外部服务以及员工相关费用有关的研究和开发费用增加，但应计费用和其他流动负债减少320万美元，主要是由于支付应计年度奖金，预付费用和其他流动资产增加40万美元，以及经营租赁负债减少40万美元，部分抵消了这一减少。
在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动中使用的现金为1,410万美元，这主要是由于我们的净亏损1,270万美元、非现金调整130万美元和我们营运资本增加了10万美元。非现金调整主要包括与我们的可转换票据相关的衍生债务公允价值变化带来的650万美元的收益，部分被与2023年2月我们的未偿还可转换票据修改和转换为我们的A-2系列可赎回优先股股票有关的230万美元的清偿亏损所抵消，160万美元的非现金利息支出主要与我们的可转换票据的额外发行有关，50万美元的使用权资产摊销。收购正在进行的研究和开发的50万美元，主要与进入2023年NCI许可证时积累的预付费用和与实现某些开发里程碑相关的费用有关，折旧20万美元，与我们的A-1系列可赎回可转换优先股相关的部分债务公允价值变化净额10万美元。营运资本增加10万美元主要是由于支付时间导致应付账款减少270万美元，以及应计费用和其他流动负债减少80万美元，主要原因是支付应计年度奖金，经营租赁负债减少40万美元，其他资产增加20万美元，主要与临床试验服务支付的保证金有关，但因主要与合同制造服务有关的研究和开发费用增加而应计临床和研发费用增加300万美元，部分抵消了这一增加。临床前和临床外部服务和人员费用以及预付费用和其他流动资产减少100万美元。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月，用于投资活动的现金2.94亿美元，包括购买有价证券2.923亿美元，为我们的研究和开发活动购买设备130万美元，以及为我们的新办公室改善租赁和购买家具，以及购买正在进行的研究和开发的30万美元，其中包括与我们的许可协议相关的费用。
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在截至2023年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金为60万美元，其中包括为我们的研究和开发活动购买设备的50万美元，以及购买正在进行的研究和开发的10万美元，其中包括与我们的许可协议相关的费用。
融资活动
截至2024年3月31日的三个月，用于融资活动的现金为10万美元，其中包括推迟首次公开募股(IPO)成本的支付。
在截至2023年3月31日的三个月里，融资活动提供的现金为7160万美元，主要包括发行A-1系列可赎回可转换优先股的净收益6810万美元和发行应付可转换票据的净收益350万美元，其中220万美元来自关联方。
表外安排
我们目前没有，在本报告所述期间也没有任何美国证券交易委员会规则和规定中定义的表外安排。
合同义务和承诺
租契
我们已经签订了包括办公和实验室空间在内的设施的租赁安排，租期至2031年3月31日。截至2024年3月31日，我们的固定租赁付款债务总额为4680万美元，其中170万美元应在12个月内支付。
许可协议
我们的合同义务预计将影响我们未来时期的流动性和现金流。根据我们与研究机构合作伙伴的许可协议，我们需要在成功完成和实现某些里程碑时支付款项，并在销售此类许可涵盖的产品时支付版税。许可费项下的付款义务记入应计负债，因为这种付款不取决于未来的事件。许可协议下的剩余付款义务取决于未来的事件，如我们是否实现了指定的开发、临床、监管和商业里程碑。在某种程度上，这些未来里程碑付款的时间尚不清楚，截至2024年3月31日，我们尚未将这些费用纳入我们的浓缩资产负债表。
关键会计政策和重大判断和估计
管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和假设，以影响在财务报表日期报告的资产和负债的报告金额和或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的报告费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同，任何此类差异都可能是实质性的。
与截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中所述的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计估计”中描述的情况相比，我们的关键会计估计没有实质性变化。
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新兴成长型公司和较小的报告公司地位
我们是一家“新兴成长型公司”，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS法案)所定义的那样。根据《就业法案》，新兴成长型公司可以推迟采用在《就业法案》颁布后发布的新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择使用这一延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这些准则对上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到我们(I)不再是一家新兴成长型公司或(Ii)明确且不可撤销地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期。因此，我们的财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
根据《交易法》的定义，我们也是一家“较小的报告公司”。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们选择利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要我们的非关联公司持有的有投票权和非投票权普通股的市值在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或者我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，并且非关联方持有的有投票权和非投票权普通股的市场价值在我们第二财季的最后一个营业日低于7.00亿美元。
最近的会计声明
有关更多信息，请参阅本季度报告10-Q表第1项中的简明财务报表附注2。
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目录表
项目3.量化关于市场风险的定性和定性披露
我们是一家较小的报告公司，根据1934年修订的《证券交易法》(《交易法》)下的第12b-2条规则和S-K法规第10(F)(1)项的定义，我们不需要提供本项下的信息。
项目4.CO控制和程序
信息披露控制和程序的评估
截至2024年3月31日，管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与和监督下，评估了我们的披露控制和程序，这些控制和程序符合1934年修订的《证券交易法》(The Exchange Act)第13a-15(E)和15d-15(E)条规定的规则。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，仅由于我们对以下财务报告的内部控制存在重大弱点，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序无法提供合理保证，即我们根据交易法提交或提交的报告中必须披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关必要披露的决定。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据交易法规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的内部控制财务报告产生了重大影响，或有合理的可能对其产生重大影响。
在编制截至2022年12月31日和截至2022年12月31日的年度财务报表时，我们发现了我们对财务报告的内部控制的设计和操作中的控制缺陷，这些缺陷构成了重大弱点，截至2024年3月31日仍未得到补救。重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，使得我们的财务报表的重大错报有合理的可能性无法及时防止或发现。
我们在财务报告内部控制方面发现的重大弱点涉及：(1)具有适当技术知识水平的人员不足，无法为有效的财务报告内部控制创造适当的环境；(2)缺乏有效的风险评估程序；(3)缺乏正式的程序和控制活动，以支持适当划分审查账户调节和日记帐分录的职责；以及(4)缺乏对控制过程和相关会计政策和程序的监测和沟通。
为了弥补这些重大弱点，我们正在实施旨在审查和记录财务流程和控制的措施，正式确定政策和程序以改进我们对财务报告的内部控制，并向财务部门雇用合格的资源，包括监督角色。
虽然我们相信这些努力将改善我们对财务报告的内部控制，但我们补救措施的设计和实施仍在进行中，需要在持续的财务报告周期内验证和测试我们内部控制的设计和运作有效性。我们正在采取的行动受到正在进行的高级管理层审查以及审计委员会的监督。在我们完成补救工作和随后对其有效性进行评估之前，我们无法得出结论，我们正在采取的步骤是否将完全补救我们在财务报告内部控制方面的重大弱点。
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目录表
第II部分--加班她的信息
项目1.法律规定法律程序。
我们目前不是任何实质性法律程序的一方。然而，在正常的业务过程中，我们可能会不时地卷入法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源转移、负面宣传、声誉损害等因素，诉讼可能会对我们产生实质性的不利影响，而且不能保证会获得有利的结果。
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第1A项。风险因素。
投资我们普通股的股票涉及高度风险。在对我们的普通股做出投资决定之前，您应该仔细考虑以下风险和不确定性，以及本Form 10-Q季度报告中包含的其他信息，包括“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”以及本Form 10-Q季度报告中其他地方包含的经审计的财务报表和相关注释。下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。发生以下任何风险，或我们目前不知道的或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定因素，都可能对我们的业务、财务状况、声誉或经营结果产生重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能会下降，您可能会损失全部或部分投资。
与我们有限的经营历史、财务状况和额外资本需求有关的风险
我们是一家临床阶段的生物技术公司，自成立以来已经发生了重大亏损，我们预计在可预见的未来也会出现亏损。我们没有获准商业销售的产品，可能永远不会实现或保持盈利。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。生物技术产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。自我们于2019年12月成立以来，我们已经发生了重大亏损，没有任何产品被批准用于商业销售，没有从产品销售中产生任何收入，我们的运营主要通过私募可转换优先股、可转换本票和我们的普通股首次公开发行来融资，预计在可预见的未来将产生重大亏损。我们预计，即使有的话，也需要几年时间才能拥有商业化的产品，并从产品销售中获得收入。截至2024年和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为3580万美元和1270万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为1.81亿美元。我们的亏损主要来自与我们的研究和开发活动相关的费用，包括我们的临床和临床前开发活动，以及我们的平台技术(如CD2平台)的建设，以及与我们的运营相关的一般和行政成本。
我们投入了很大一部分的财政资源和努力来建设我们的组织，开展研究和开发，识别和开发潜在的候选产品，执行临床前研究和临床试验，建立和加强我们的平台技术，组织和人员配备我们的公司，业务规划，建立，维护和保护我们的知识产权组合，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。我们正处于临床开发的早期阶段，尚未完成任何候选产品的开发和商业化。
我们预计，随着我们扩大研发力度、扩大平台技术的能力、开展临床试验和临床前研究、寻求监管部门批准和将我们的候选产品商业化，以及作为上市公司运营，我们的开支和经营亏损将在可预见的未来继续大幅增加。我们预计，我们的开支将继续大幅增加，因为我们：
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为了实现并保持盈利，我们必须成功地识别、开发、进行成功的临床试验，获得监管部门的批准，并最终将产生可观收入的产品商业化、制造和供应。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成我们的候选产品的临床试验和临床前研究，继续发现和开发更多的候选产品，为成功完成临床试验的任何候选产品获得监管批准，开发制造流程和方法，设计和实施将技术和制造流程转移到第三方制造站点网络的流程，建立必要的质量控制，确保当前良好的制造规范(CGMP)准备，建立营销能力，将任何产品商业化并最终销售任何产品。我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远不会产生足以实现盈利的收入。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持盈利能力，也无法达到外界对我们盈利能力的预期。如果我们无法实现或维持盈利能力，或无法达到外界对我们盈利能力的预期，我们普通股的价格可能会受到重大不利影响。
由于与制药和生物技术产品以及药物开发（包括候选细胞治疗产品的开发）相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测费用增加的时间或金额，或何时或是否能够实现盈利。如果美国食品药品监督管理局（FDA）或类似的外国监管机构要求我们进行除我们目前预期之外的研究，或者如果在开始或完成我们的临床试验或我们的任何候选产品的开发方面出现任何延误，我们的费用可能会增加，商业收入可能会进一步延迟并变得更不确定。这将对我们的业务产生重大不利影响。
我们有限的经营历史可能会使我们很难评估我们的前景和成功的可能性。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限，您可以根据它来评估我们的业务和前景。自2019年12月成立以来，我们将我们的所有资源和努力投入到我们的组织建设中，包括许可技术、构建我们的平台技术、确定和开发潜在的候选产品、准备并视情况启动临床试验和临床前研究、开发制造流程和方法、设计和实施将技术和制造流程转移到第三方制造站点网络的流程、确保关键试剂和最终产品的供应以支持临床试验和最终商业化、组织和配备公司人员、业务规划、建立、维护和保护我们的知识产权组合、筹集资金并为这些业务提供一般和行政支持。我们所有的候选产品都处于临床开发或临床前开发阶段，我们还没有证明我们有能力成功完成任何后期或注册临床试验，获得监管部门的批准，制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。此外，我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在不同时期大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您可能对我们未来的成功或生存能力做出的任何预测都可能不像我们有更长的运营历史时那样准确。
此外，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素和风险，这些都是临床阶段的公司在快速发展的领域中经常遇到的。我们还可能需要从一家专注于研究的公司转型为一家能够支持商业活动的公司。如果我们不能充分应对这些风险和困难，或成功实现这样的过渡，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们将需要额外的资金来为业务提供资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划、商业化努力或其他运营。
开发生物技术产品，包括进行临床试验和临床前研究，是一个非常耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。自成立以来，我们的运营消耗了大量现金，我们与持续活动相关的费用将继续增加，特别是在我们进行正在进行和计划中的临床前研究和临床试验并寻求监管的情况下
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批准我们当前的候选产品和我们可能开发或以其他方式获得的未来候选产品。此外，随着我们的候选产品在开发和商业化过程中取得进展，我们将需要向许可方和其他第三方支付里程碑式的付款，我们从这些第三方获得了我们的候选产品或用于生产我们临床产品的某些专有产品的内部许可，包括利兰·斯坦福初级大学(Stanford University)、国家癌症研究所(NCI)和牛津生物医学公司的董事会。即使我们的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计与将任何获得批准的候选产品商业化相关的成本也会很高，包括制造和供应成本，以及与建立销售和端到端供应链管理基础设施相关的成本。到目前为止，我们主要通过私人融资和最近完成的首次公开募股为我们的运营提供资金。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将继续增加，特别是我们继续临床和临床前开发和制造我们的候选产品，继续开发和增强我们的平台技术，开始更多的临床试验和临床前研究，并继续确定和开发更多的候选产品。
此外，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售以及治疗地点和制造地点之间的端到端供应链管理相关的巨额商业化费用。此外，在完成首次公开募股后，我们作为一家上市公司运营，已经并预计将继续招致额外成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的监管批准或商业化努力。
我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划和对我们现金资源的其他需求可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金，通过公共或私人股本或债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可证和其他类似安排。我们未来还可能在机会主义的基础上筹集更多资金。在可预见的未来，我们预计将继续投入大量资源。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。试图获得更多资金可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
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我们筹集额外资金的能力将取决于财政、经济、政治和市场状况以及其他因素，我们可能无法控制或控制有限。我们筹集额外资金的能力可能会受到全球经济状况潜在恶化以及美国和全球信贷及金融市场近期出现的混乱和波动的不利影响。在我们需要时，可能无法提供额外资金，但条件是我们可以接受的，或根本无法提供。如果我们未能在可接受的条件下获得必要的资金，或根本无法获得必要的资金，这可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发计划、未来的商业化努力或其他业务。由于与研究、产品开发和候选产品的商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法预测我们的营运资金需求的时间或金额，或我们何时或是否能够实现或维持盈利能力。
因此，我们将需要继续依赖额外融资以达致业务目标，而我们可能无法按可接受的条款或根本无法获得足够的额外融资。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前（如有），由于我们能够产生可观的产品收入，我们预期以现有现金及现金等价物、任何未来股权或债务融资以及根据任何未来许可证或合作收取的前期及里程碑及专利权使用费（如有）为我们的营运提供资金。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为我们普通股持有人的权利产生不利影响。此外，此类发行的可能性可能导致我们普通股的交易价格下跌。债务融资和优先股权融资（如有）可能导致固定付款责任增加，并涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约，例如产生额外债务、作出资本开支、宣布股息或收购、出售或许可知识产权或资产，这可能对我们开展业务的能力造成不利影响。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、供应或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、技术、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或以可能不利于我们和/或可能降低普通股价值的条款授予许可证。我们还可能被要求在较早的阶段通过与合作者或其他方面的安排寻求资金。任何该等事件均可能对我们的业务、经营业绩及前景造成重大不利影响。
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我们的许可协议中的大量债务可能会对我们的股东造成稀释，可能会耗尽我们的现金资源，或者可能会导致我们产生债务来履行付款义务。
关于我们的许可协议，我们达成了安排，根据该安排，此类协议的对手方有权在发生某些事件时获得大量或有对价。例如，根据我们与斯坦福大学的许可协议条款，除了每年高达10万美元的年度许可维护费外，我们还可能被要求在实现特定知识产权、临床、监管和商业里程碑事件时支付高达1200万美元的里程碑付款。此外，根据该许可协议，我们将有义务为净销售额支付较低的个位数百分比版税。我们还有义务向斯坦福大学支付我们从我们按指定百分比进行再许可的权利中获得的非特许权使用费收入的一定比例。
此外，根据我们与Oxford Biomedica达成的制造和供应用于临床和潜在商业用途的慢病毒载体的许可协议条款，如果在我们的Firi-CEL和CRG-023计划下实现了某些开发、监管和商业里程碑，我们可能还需要支付高达1430万美元。此外，我们有义务为根据牛津协议产生的产品的净销售额支付较低的个位数百分比版税。此外，根据我们在2022年和2023年与NCI签订的许可协议的条款，根据这些协议，我们在某些专利权下获得了独家的全球专利使用费许可，以研究、开发和商业化此类许可专利涵盖的产品，我们可能被要求在实现特定知识产权、临床和商业里程碑事件时分别支付高达1800万美元和1780万美元的里程碑付款，以及从NCI获得包含许可专利权的产品净销售额的较低个位数百分比版税。此外，根据与NCI的每个许可协议的条款，如果我们被授予优先审查凭证(PRV)，我们将有义务在出售、转让或租赁PRV时向NCI支付至少500万美元，或在PRV提交给FDA使用时向NCI支付50万美元。
为了履行我们支付这些款项的义务，如果它们被触发，我们可能需要发行股权或可转换债务证券，这可能会对我们的股东造成稀释，或者我们可能会使用现有的现金和现金等价物或产生债务义务来以现金支付义务，这可能会对我们的财务状况产生不利影响。此外，这些债务可能会阻碍我们在未来公开发行债券或股权证券或获得第三方信用额度时筹集资金的能力。
有关这些协议的更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日的年度Form 10-K中标题为“商业许可协议”的部分。
与我们的业务相关的风险
如果我们无法成功地识别、开发、获得监管部门的批准并最终将我们当前或未来的任何候选产品商业化，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务、财务状况和运营结果将受到重大不利影响。
我们是否有能力通过销售我们批准的任何候选产品来创造收入，我们预计至少在未来几年内不会出现这种情况，如果有的话，这在很大程度上取决于任何候选产品的成功识别、开发、监管批准和最终商业化，而这可能永远不会发生。我们投入了几乎所有的努力和财政资源来获得或授权我们目前的候选产品，并进行临床试验和临床前研究。我们从未从任何产品的销售中获得收入，我们可能永远无法开发、获得监管部门的批准或将适销对路的产品商业化。我们所有的候选产品都需要大量的临床开发、监管批准，建立足够的制造供应，包括商业制造供应，并可能要求我们建立一个商业组织，进行大量投资和重大营销努力，然后才能从产品销售中获得任何收入。在获得FDA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们不被允许营销或推广我们的任何候选产品，我们可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。
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目录表
我们候选产品的成功开发将取决于几个因素，包括但不限于以下因素：
倘我们未能及时或根本达不到其中一项或多项因素，我们可能会遇到重大延误或无法成功开发及商业化候选产品，这将对我们的业务、财务状况及经营业绩造成重大不利影响。
此外，开发类似产品或邻近领域的其他公司（包括基因编辑和基因治疗和基于同种异体细胞的治疗）在临床或监管方面的挫折，可能会影响我们当前或未来候选产品的临床开发和监管途径，或可能对我们技术的价值或风险的看法产生负面影响。
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目录表
自2019年12月成立以来，我们经历了快速的运营增长，并预期随着临床试验的进展、我们开始推进新候选产品的开发以及随着员工人数的增加，未来将继续增长。如果我们未能有效管理我们的增长，我们可能无法实现我们的业务目标。
自2019年12月成立以来，我们经历了快速增长，并预计未来将继续增长。例如，截至2019年12月31日，我们没有全职员工，截至2024年3月31日，我们已增长到约123名全职员工。此外，我们还开发了广泛的候选产品和发现计划组合，其中包括一项可能至关重要的第二阶段临床试验的候选产品。我们预计我们的员工数量和业务范围将继续增长，特别是在我们继续目前和未来的临床试验和临床前研究、启动和进行IND研究、扩大我们的临床运营以及我们的平台技术的情况下。
为管理我们预期的未来增长，我们将继续实施和改善我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并招聘和培训额外的合格人员。由于管理一家规模迅速且预期持续增长的公司的复杂性，我们可能无法有效地扩大员工人数和运营，以管理产品线的扩张或招聘和培训必要的额外人员。随着我们的业务扩展，我们预计我们将需要管理与多个战略合作伙伴、供应商和其他第三方的额外关系。我们的业务扩张可能导致重大成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能会延迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
此外，未来的增长给管理层成员带来了重大的额外责任，包括：识别、招聘、整合、维护和激励额外的员工；有效管理我们的内部开发工作，包括候选产品的临床开发和FDA审查流程，同时遵守我们对承包商和其他第三方的合同义务；以及改善我们的营运、财务和管理监控、汇报制度和程序。
我们目前依赖某些独立组织、顾问和顾问提供某些服务，包括战略、财务、业务发展和研发服务，以及监管审批和制造的某些方面。不能保证在需要时，独立组织、顾问和顾问的服务将继续及时提供给我们，也不能保证我们能找到合格的替代者。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问或合同制造组织提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证我们能够以合理的条件管理现有的顾问，或找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能保证。
如果我们的候选产品没有在宣布或预期的时间框架内实现预期的开发里程碑或商业化，则这些候选产品的进一步开发或商业化可能会推迟，我们的业务将受到损害。
我们已经估计，并可能在未来估计各种科学、临床、制造、监管和其他产品开发目标的完成时间。这些里程碑已经并可能在未来包括我们对开始或完成临床试验和临床前研究、数据读出、提交监管文件、收到监管批准或实现其他商业化目标的期望。其中许多里程碑的实现可能不是我们所能控制的。所有这些里程碑都基于各种假设，包括关于资本资源、限制和优先事项、开发活动的进度和结果以及关键监管批准或行动的接收的假设，任何这些假设都可能导致里程碑的实现时间与我们的估计相差很大。如果我们不能在预期的时间框架内实现宣布的里程碑，我们候选产品的商业化可能会推迟，我们的信誉可能会受到损害，我们的业务和运营结果可能会受到损害，我们普通股的交易价格可能会下降。
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目录表
我们能否开发我们的候选产品和我们的平台技术，以及我们未来的增长，取决于吸引、聘用和留住我们的关键人员，并招聘更多合格的人员。
我们的成功有赖于我们的关键管理、科学和临床人员的持续贡献，他们中的许多人为我们提供了帮助，并在我们的候选产品和平台技术方面拥有丰富的经验。鉴于我们的候选产品和平台技术的专业性，在这些领域缺乏有经验的人员。随着我们继续开发我们的候选产品，我们将需要具有特定于每个项目的医疗、科学或技术资格的人员。关键人员的流失，特别是我们高级领导团队的流失，将推迟我们的研发活动。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。生物技术和制药行业对合格人才的竞争非常激烈，我们未来的成功取决于我们能否吸引、留住和激励高技能的科学、技术和管理人员。我们面临着来自其他公司、大学、公共和私人研究机构以及其他组织的人员竞争。如果我们未来的招聘和留住工作不成功，我们可能难以实施我们的业务战略，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。
此外，我们的研发计划以及我们平台技术的开发和增强取决于我们吸引和留住高技能科学家的能力，特别是在加利福尼亚州。这些地理市场对技术人才的竞争非常激烈，我们不时遇到，我们预计将继续经历以可接受的条件聘用和留住具有适当资质的员工的困难，或者根本没有困难。与我们竞争的许多公司拥有比我们更多的资源，我们的任何员工都可以随时终止与我们的雇佣关系。如果我们从竞争对手或其他公司雇佣员工，他们的前雇主可能会试图声称这些员工或我们违反了法律义务，导致我们的时间和资源被转移，并可能造成损害。此外，求职者和现有员工通常会考虑与其工作相关的股票奖励的价值。如果股票奖励的预期收益下降，可能会损害我们招聘和留住高技能员工的能力。如果我们不能吸引新的人员，或者不能留住和激励现有的人员，我们的业务和未来的增长前景将受到损害。
我们经营的行业竞争激烈，变化迅速，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化竞争产品。
生物技术和制药行业竞争激烈，容易受到重大和快速的技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们能否以经济高效的方式发现、开发和获得监管机构对新产品和创新产品的批准，并成功地将其推向市场。在这样做的过程中，我们面临并将继续面临来自各种组织的激烈竞争，包括大型制药和生物技术公司、学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织。这些组织可能拥有比我们多得多的资源，进行类似的研究，寻求专利保护，并为与我们的候选产品竞争的产品的研究、开发、制造和营销建立合作安排。生物技术和制药行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的资本的增加，竞争可能会进一步加剧。
随着针对我们目标适应症的新药和疗法的激增，随着新技术的出现，我们预计将面临越来越激烈的竞争。如果我们不能保持在技术变革的前沿，我们可能就无法有效地竞争。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能出现的新疗法竞争。生物技术和制药行业的高度竞争性质和快速的技术变化可能会使我们的候选产品或我们的技术过时、竞争力下降或不经济。我们的竞争对手可能会：
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一旦上述任何因素发生，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到重大不利影响。与我们竞争的产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地营销和销售。在我们收回开发和商业化候选产品的费用之前，竞争产品方法可能会使我们开发的任何产品过时或不具竞争力。
此外，任何合作者可能决定营销和销售与我们同意许可给他们的候选产品竞争的产品，而我们的合作者的任何竞争也可能对我们未来的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品、适应症或平台技术，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的产品候选、适应症或平台技术。
由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于我们确定的特定适应症的候选产品、研究计划和平台技术。因此，我们可能会放弃或推迟对其他平台技术或候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会的追求。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的候选产品、研究计划和特定适应症的平台技术上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，在保留独家开发和商业化权利对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对该候选产品有价值的权利。
我们的产品候选和平台技术基于新技术，这使得很难预测产品候选开发和获得监管批准的时间和成本。
我们将研发努力集中在我们的工程化T细胞疗法上，包括相关的候选产品和平台技术，我们未来的成功取决于这种治疗方法的成功开发。我们正处于开发我们的管道和平台的早期阶段，不能保证我们未来遇到的任何发展问题不会造成重大延误或意想不到的成本，也不能保证这些发展问题可以克服。我们还可能在开发可持续、可重复和可扩展的制造工艺或将该工艺转移给商业合作伙伴方面遇到延误，这可能会阻止我们完成临床研究或将我们的产品在及时或有利可图的基础上商业化。此外，随着我们开发候选产品并了解这些关键因素，我们对可扩展性和制造成本的期望可能会有很大差异。
此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床研究要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，是根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途和市场来确定的。与其他更知名或经过广泛研究的药品或其他产品候选产品相比，像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程可能更复杂，因此成本更高，所需时间更长。EMA和FDA对现有CAR T疗法的批准可能并不表明这些监管机构可能会要求我们的候选产品获得批准。更广泛地说，任何监管机构的批准可能并不代表任何其他监管机构
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机构可能需要批准，或这些监管机构可能需要与新产品候选相关的批准。此外，我们的候选产品可能在临床试验中表现不佳，或者可能与不良事件相关，这些不良事件将它们与之前批准的其他CAR T疗法区分开来。意想不到的临床结果将对我们的业务产生重大影响。
我们可能开发的任何候选产品都将是新颖的，可能会很复杂，很难制造，如果我们遇到制造问题，可能会导致此类候选产品的开发和商业化延迟，或者以其他方式损害我们的业务。
我们的候选产品涉及或将涉及新技术，并且需要比大多数小分子药物所需的加工步骤更复杂的加工步骤，从而导致相对较高的制造成本。此外，与小分子不同，生物制品的物理和化学性质通常不能完全表征。因此，对成品的分析可能不足以确保该产品将以预期的方式运行。尽管我们打算采用多个步骤来控制候选产品的制造流程，但我们可能会遇到任何候选产品、关键试剂或原材料的制造问题，这些问题可能会导致生产中断，包括污染、设备或试剂故障、设备安装或操作不当、设施污染、原材料短缺或污染、自然灾害、公用事业服务中断、人为错误、供应商操作中断、细胞生长不一致和产品特性变化。我们可能会遇到问题，无法获得足够数量和质量的临床级材料，这些材料符合FDA或其他类似的适用标准或规范，并具有一致和可接受的生产产量和成本。即使与正常制造流程的微小偏差也可能导致产量下降、产品缺陷和其他供应中断。如果在我们的候选产品中或在制造此类候选产品的制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，则可能需要长时间关闭此类制造设施，以调查和补救污染。对于我们开发的任何候选汽车T细胞疗法产品，我们的制造过程都将容易受到产品损失或故障的影响，原因包括原材料的质量、产品不符合规格、与将此类材料运送到制造现场、冷冻制造的产品、将最终产品运送到全球、解冻和为患者注入此类产品相关的物流问题。制造过程的问题，即使是与正常过程的微小偏差，都可能导致产品缺陷或制造失败，从而导致批量故障、启动或完成临床试验的延迟、产品召回、产品责任索赔或库存不足。
随着候选产品的开发通过临床前研究到后期临床试验，以获得潜在的批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造过程和方法，可能会在过程中进行更改，以帮助优化过程和结果。此类更改存在无法实现预期目标的风险，并且这些更改中的任何更改都可能导致我们的候选产品与之前的第一阶段临床试验表现不同，并影响未来临床试验的结果或我们对以前使用以前形式的候选产品进行的试验结果的依赖。如果在产品开发过程中更改了制造流程，我们可能需要重复之前进行的部分或全部试验或进行额外的过渡试验，或者，我们可能需要重新开发制造流程和方法，这可能会增加我们的成本，并延迟或阻碍我们获得监管部门批准的能力。
此外，我们和我们的合同制造商用于生产我们的候选产品的设施必须由FDA或外国监管机构根据我们向FDA提交生物制品许可证申请(BLA)或向外国监管机构提交类似的外国申请后进行的检查，对我们的候选产品的生产进行评估。我们不控制合同制造商的制造过程，并依赖于他们是否遵守cGMP或类似的国外要求来生产我们的候选产品。
FDA和其他外国监管机构可能要求我们在任何时候提交任何批次可能获得批准的产品的样品，以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA或其他外国监管机构可能会要求我们在相关机构授权发布之前不要分发大量产品。制造过程中的微小偏差，包括那些影响质量属性和稳定性的偏差，可能会导致产品发生不可接受的变化，从而导致批量故障或产品
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召回。批量失败或产品召回可能会导致我们推迟产品发布或临床试验，这可能会让我们付出高昂的代价，否则会损害我们的业务。
某些许可协议对手方目前在他们自己的IND下进行临床试验，这可能会产生我们无法控制的未知或意外的临床结果。
我们的某些许可协议对手继续与具有与firi-cel相同CAR序列的调查候选人进行临床试验。此外，firi-cel的第一阶段试验正在进行中，该试验的研究人员继续在不同时间点发布临床数据片段。如果这些活动中的任何一项产生了不可预见或意外的功效或安全性数据，我们可能需要在监管文件中参考此类数据，或者以其他方式披露此类信息，如果数据为负面，这可能会损害我们的业务或监管策略。此外，我们预计无法在未来的监管文件中纳入第三方IND下进行的研究的任何先前firi-cel数据。因此，我们可能需要进行额外的临床试验，并且可能会限制我们所追求的标签范围，以及其他不利后果。上述任何情况的后果可能会让我们付出高昂的代价，并损害我们的业务。
事实证明，美国证券交易委员会提交的文件或新闻稿中包含的对市场机会的估计和对市场增长的预测可能比我们认为的要小，即使我们竞争的市场实现了预测的增长，我们的业务可能也不会以类似的速度增长，甚至根本不会增长。
我们打算最初将我们的产品候选开发重点放在各种淋巴瘤的治疗上。我们对任何特定疾病状态下可能受益于我们候选产品治疗的可寻址患者群体的预测是基于我们的估计。我们可能向市场提供的市场机会估计和增长预测受到重大不确定性的影响，并基于假设和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。例如，在患者复发或对CD19 CAR T细胞治疗无效后，观察到的CD22表达的持续性可能没有我们预期的那么高。同样，CD22表达的人群的百分比可能低于我们的预期。在这两种情况下，我们的CD22产品候选产品可以满足的潜在患者池可能比我们预期的要小得多。此外，我们候选产品的潜在可寻址患者群体最终可能无法接受我们的候选产品的治疗。我们的市场机会也可能受到未来竞争对手与这类患者一起进入市场的治疗的限制，例如，病情太重而无法接受治疗。如果我们的任何估计被证明是不准确的，我们或我们的战略合作伙伴开发的任何候选产品的市场机会可能会显著减少，并对我们的业务产生不利的实质性影响。
我们的业务受到健康流行病、流行病和其他广泛爆发的传染性疾病(包括新冠肺炎)引发的风险的影响。
我们或我们的员工、承包商，包括我们的CRO、CDMO、供应商和其他合作伙伴，可能会无限期地被阻止开展业务活动，包括由于疾病在这些组织内的传播或政府当局可能要求或强制关闭的风险。例如，新冠肺炎和后COVID环境，包括供应链、劳动力市场和其他中断，以及全球金融市场的波动，在每个案例中都是由疫情驱动的，都影响了全球经济和我们的运营。疾病的持续传播和受影响国家政府采取的措施，除了扰乱我们的临床试验外，还可能对我们的业务和业务的其他方面产生不利影响。此外，卫生流行病和流行病，如新冠肺炎，可能继续对全球金融市场造成重大和长期的干扰或波动，降低我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。卫生流行病、大流行、其他广泛爆发的传染病对我们结果的影响程度将取决于高度不确定和无法预测的未来事态发展，包括可能出现的有关病毒严重程度的新信息以及遏制其影响的行动。此外，新冠肺炎大流行、新冠肺炎后环境或未来的任何大流行或其他传染性疾病的爆发都可能加剧本节所述的其他风险。
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即使获得批准，我们的产品也可能无法获得市场认可，在这种情况下，我们可能无法产生产品收入，这将对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
即使FDA或任何类似的外国监管机构批准我们开发的任何候选产品的营销，医生、医疗保健提供者、患者或医学界也可能不接受或使用它们。此外，我们正在开发的候选产品基于我们的专有平台，这些平台是新技术。如果这些产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入或任何运营利润。我们的任何候选产品的市场接受度将取决于各种因素，包括：
如果我们的候选产品获得批准，但未能获得市场认可，这将对我们创造收入以提供令人满意的投资回报的能力产生实质性的不利影响。我们教育医疗界和第三方付款人了解我们产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。即使一些产品获得了市场认可，市场可能也不够大，不足以让我们产生可观的收入。
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我们目前没有营销、销售或供应链基础设施，我们打算要么建立一个销售和营销基础设施，要么将这一职能外包给第三方。这两种商业化战略都给我们带来了巨大的风险。
鉴于我们的发展阶段，我们目前没有营销、销售和端到端供应链管理能力。如果我们的任何候选产品完成临床开发并获得批准，我们打算建立一个具有技术专长和支持端到端供应链管理能力的销售和营销组织，以合法合规的方式将我们的候选产品商业化，或者将这一职能外包给第三方。如果我们决定建立自己的销售和营销能力，或者与第三方达成安排来提供这些服务，就会涉及风险。作为一家公司，我们以前在生物制药产品的营销、销售和端到端供应链管理方面没有经验，建立和管理销售组织涉及重大风险，包括我们雇用、留住和激励合格人员、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供充分培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对这些产品的商业化产生不利影响。
如果我们就营销、销售或端到端供应链管理达成合作协议，我们的产品收入可能低于我们直接营销或销售任何批准的产品。与合作伙伴的此类协作安排可能会使我们产品的商业化超出我们的控制范围，并使我们面临一系列风险，包括我们可能无法控制我们的合作伙伴投入到我们的产品上的资源数量或时间，我们的合作者可能不遵守法律和监管要求，或者我们的合作者可能没有意愿或能力完成其义务，并且我们在安排下的义务可能会受到业务合并或合作者业务战略重大变化的不利影响。
如果我们不能以可接受的条件或根本不能达成这些安排，我们可能无法成功地将任何经批准的产品商业化。如果我们不能成功地将任何批准的产品商业化，无论是我们自己还是通过与一个或多个第三方合作，我们未来的产品收入都将受到影响，我们可能会产生重大的额外损失，这将对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。
我们可能会面临昂贵和破坏性的责任索赔，无论是在诊所测试我们的候选产品时还是在商业阶段，我们的产品责任保险可能不会涵盖此类索赔的所有损害。
我们面临潜在的产品责任和专业赔偿风险，这些风险是医药产品的研究、开发、制造、营销和使用所固有的。虽然我们目前还没有被批准用于商业销售的产品，但我们未来在临床试验中使用候选产品，以及未来销售任何获得批准的产品，都可能使我们面临责任索赔。这些索赔可能是由使用该产品的患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售此类产品的人提出的。任何针对我们的索赔，无论其是非曲直，都可能难以辩护，成本高昂，并可能对我们的候选产品的市场或我们候选产品的任何商业化前景产生实质性的不利影响。
尽管临床试验过程旨在识别和评估潜在的副作用，但即使在监管部门批准之后，药物也总是有可能表现出不可预见的副作用。如果我们的任何候选产品在临床试验期间或在候选产品获得批准后导致不良副作用，我们可能会承担重大责任。医生和患者可能不遵守任何警告，以确定已知的潜在不良反应和患者谁不应该使用我们的产品候选。
即使是成功地对产品责任索赔进行辩护，也需要大量的财务和管理资源。无论优点或最终结果如何，责任索赔可能导致：对我们候选产品的需求减少;损害我们的声誉;撤回临床试验参与者;监管机构发起调查;相关诉讼的辩护费用;管理层的时间和我们的资源转移;对试验参与者或患者的大量金钱奖励;产品召回、撤回或标签、营销或促销限制;收入损失;任何可用保险和我们的资本资源耗尽;无法将任何候选产品商业化;以及我们的股价下跌。
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尽管我们为我们的候选产品提供了足够的产品责任保险，但我们的责任可能会超出我们的保险范围。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们打算扩大我们的保险覆盖范围，将商业产品的销售包括在内。然而，我们可能无法以合理的成本维持保险范围，或无法获得足以应付可能出现的任何责任的保险范围。如果一项成功的产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。
我们可能没有意识到我们已经获得或将在未来获得的技术的好处，或者我们已经或将完成的其他战略交易的好处。
我们的平台汇集了多家公司和学术机构的创新和技术，包括NCI、牛津和斯坦福大学。此外，我们战略的一个关键组成部分是收购和授权技术，以支持我们的产品线的增长，以及建立和增强我们的平台技术。因此，我们持续积极评估各项策略性交易。我们可能会收购其他资产、业务、产品或技术，以及寻求合资企业或投资互补业务。我们的策略性交易及任何未来策略性交易的成功取决于所涉及的风险及不确定因素，包括：
如果发生任何这些风险或不确定性，我们可能无法实现任何收购或战略交易的预期利益。此外，海外收购和合资企业面临额外风险，包括与跨文化和语言的业务整合有关的风险、货币风险、海外业务的潜在不利税务后果以及与特定国家相关的特定经济、政治和监管风险。
未来的收购或处置可能导致我们股权证券的潜在稀释发行，债务、或有负债或摊销费用的产生，商誉的减值或注销，或正在进行的研发资产的减值和注销，任何这些都可能损害我们的财务状况。
我们的信息技术系统，或我们的第三方合同研究机构或其他承包商或顾问使用的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞。
我们越来越依赖信息技术系统、基础设施和数据来运营我们的业务。在正常业务过程中，我们收集、存储和传输机密信息(包括但不限于知识产权、专有业务信息、临床前和临床试验数据以及员工和承包商的个人信息)(保密信息)。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类机密信息的机密性和完整性，这一点至关重要。我们还将我们的运营要素外包给第三方，因此我们依赖于能够访问我们机密信息的许多第三方承包商的信息技术系统并对其进行管理。
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尽管实施了安全措施，我们的信息技术系统以及我们的CRO、CDMO和其他承包商和顾问的信息技术系统仍容易受到各种威胁的攻击和损坏或中断，这些威胁包括计算机病毒和恶意软件(例如，勒索软件)、恶意代码、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障、黑客、网络攻击、网络钓鱼攻击和其他社会工程计划、员工盗窃或滥用、人为错误、欺诈、拒绝或降低服务攻击、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者或本组织内部人员或能够访问本组织内部系统的人员未经授权访问或使用。
我们和我们的某些服务提供商不时受到网络攻击和安全事件的影响。尽管据我们所知，到目前为止，我们还没有经历过任何此类重大系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并对我们的运营产生负面影响，可能会导致我们的开发计划和业务运营发生重大中断。此外，不能保证我们的网络安全风险管理计划和流程，包括我们的政策、控制程序或我们的其他数据保护努力，以及我们在信息技术方面的投资，或我们所依赖的第三方的投资，将完全实施、遵守或有效地防止重大故障、数据泄露、我们系统中的漏洞或其他可能对我们的声誉、业务、运营或财务状况产生重大不利影响的网络事件。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。此外，由于用于未经授权访问或破坏系统的技术经常变化，而且通常直到针对目标启动时才被识别，因此我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施。我们还可能遇到安全漏洞，这些漏洞可能在很长一段时间内都不会被发现。即使被发现，我们也可能无法充分调查或补救事件或违规行为，因为攻击者越来越多地使用旨在规避控制、避免检测以及移除或混淆法医证据的工具和技术。
例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们依赖第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，与他们的信息技术系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全事件导致我们的数据或应用程序实际或预期的丢失或损坏，或机密信息的不当披露，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。
任何此类安全妥协或其他事件导致实际或怀疑或据称导致未经授权访问、使用或披露机密信息，包括有关我们临床试验受试者或员工的个人信息，也可能直接损害我们的声誉，迫使我们遵守联邦和/或州违反通知法律和外国同等法律，使我们面临监管机构的执法行动和调查，并可能导致监管处罚和罚款或强制性纠正行动，否则我们将承担责任和诉讼(如集体诉讼)，包括根据保护个人信息隐私和安全的法律和法规，和/或重大事件应对措施，系统恢复或修复以及未来的合规成本，这可能会对我们的运营结果、业务或财务状况产生不利影响。
此外，我们依赖第三方服务提供商和技术来运行关键业务系统，以在各种环境中处理机密信息，包括但不限于基于云的基础设施、数据中心设施、加密和身份验证技术、员工电子邮件和其他功能。我们监控这些第三方的信息安全做法的能力有限，这些第三方可能没有足够的信息安全措施。如果我们的第三方服务提供商遇到安全事件或其他中断，我们可能会遇到不良后果。虽然如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损害，或者我们可能无法追回此类赔偿。
此外，供应链攻击的频率和严重性都有所增加，我们不能保证我们供应链中第三方的基础设施或我们第三方合作伙伴的供应链没有受到损害。我们已经并将与在某些国家运营的组织建立合作、许可、合同研究和/或制造关系，这些组织通过以下方式面临更高的技术、数据和知识产权被盗风险
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私人方面或外国行为者的直接入侵，包括与国家行为者有关联或由国家行为者控制的行为。因此，我们在世界各地保护和执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势，并且我们可能面临在世界各地(包括此类国家以外)失去我们的专有知识产权的高风险，以至于这种盗窃或入侵破坏了我们知识产权的专有性质。
我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也不能保证我们的合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们不能确定我们的保险覆盖范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的数据隐私和安全实践而产生的责任，不能确保此类保险将继续以商业合理的条款或根本不存在，或者此类保险将支付未来的索赔。
我们受制于严格和不断变化的美国和外国法律、法规、规则、合同义务、政策和其他与数据隐私和安全相关的义务。我们实际或被认为未能履行此类义务可能导致监管调查或行动；诉讼(包括集体索赔)和大规模仲裁要求；罚款和处罚；我们的业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。
在正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、传输、披露、可访问、保护、保护、处置、传输和共享(集体处理)个人信息和其他敏感信息，包括专有和机密的商业数据、商业秘密、知识产权、我们收集的与临床试验相关的试验参与者数据和敏感第三方数据。我们的数据处理活动使我们承担了许多数据隐私和安全义务，例如各种法律、法规、指导方针、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同要求以及与数据隐私和安全相关的其他义务。
在美国，联邦、州和地方政府制定了许多数据隐私和安全法律，包括数据泄露通知法、个人信息隐私法、消费者保护法(例如，联邦贸易委员会法案第5条)和其他类似法律。例如，经《经济和临床健康信息技术法案》(统称为HIPAA)修订的1996年联邦《健康保险可携带性和责任法案》对个人可识别健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求，例如我们可以从研究机构获得临床试验数据的信息。根据事实和情况，如果我们违反HIPAA，我们可能会受到重大处罚。经2020年《加州隐私权法案》修订的2018年《加州消费者隐私法》(CCPA)要求处理加州居民个人信息的涵盖企业必须(I)向加州居民提供有关企业收集、使用和披露其个人信息的某些披露；(Ii)接收和回应加州居民访问、删除和更正其个人信息或选择不披露其个人信息的请求；以及(Iii)与代表企业处理加州居民个人信息的服务提供商订立具体合同条款。其他州也通过了全面的隐私法，其他几个州以及联邦和地方层面也在考虑类似的法律。虽然与CCPA一样，这些法律也可能豁免在临床试验背景下处理的一些数据，但这些发展进一步使合规工作复杂化，并增加了我们以及我们所依赖的第三方的法律风险和合规成本。
在美国以外，管理数据隐私和安全的法律、法规和行业标准越来越多。例如，欧盟的一般数据保护条例(EU GDPR)、英国的GDPR(UK GDPR)、巴西的一般数据保护法(Lei Geral de Proteção de Dados Pessoais(LGPD))(第13,709/2018号法律)和中国的个人信息保护法(PIPL)对处理个人数据提出了严格的要求。例如，根据GDPR，公司可能面临数据处理和其他纠正行动的临时或最终禁令；根据欧盟GDPR，公司可能面临最高2000万欧元的罚款，根据英国GDPR，公司可能面临最高1750万英镑的罚款，或者在每种情况下，公司可能面临不符合规定的业务的全球年收入的4%的罚款，两者以金额较大者为准；或者与处理由法律授权代表其利益的数据主体或消费者保护组织类别提出的个人数据有关的私人诉讼。
在正常的业务过程中，我们可能会将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。欧洲和其他司法管辖区已经颁布了法律，要求数据本地化或限制向其他国家转移个人数据。特别是，欧洲经济区(EEA)和
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英国对向美国和其他其普遍认为隐私法不完善的国家转移个人数据作出了重大限制。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据转移法采取类似严格的解释。
尽管目前有各种机制可用于依法将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国，例如欧洲经济区和英国的标准合同条款、英国的国际数据传输协议/附录、欧盟-美国数据隐私框架(DPF)和英国对DPF的扩展(允许从欧洲经济区或英国向根据DPF自我认证合规性的美国组织进行转移)，但这些机制受到法律挑战，并且不能保证我们可以满足或依赖这些措施将个人数据合法地转移到美国。
如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果合法转移的要求过于繁重，我们可能面临重大的不利后果，包括我们的运营中断或降级，需要将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区（如欧洲）的巨大开支，增加了监管行动的风险，巨额罚款和处罚，无法传输数据和与合作伙伴，供应商和其他第三方合作，以及禁止我们处理或传输业务运营所需的个人数据的禁令。此外，将个人数据从欧洲经济区和英国转移到其他司法管辖区（特别是美国）的公司，将受到监管机构、个人诉讼当事人和维权团体越来越严格的审查。
我们的员工和人员可能使用生成性人工智能(AI)技术来执行他们的工作，在与我们的保密信息相关的情况下使用此类生成性人工智能可能会导致对此类信息的泄露、披露或以其他方式未经授权或意外访问此类信息，包括如果此类信息被用于进一步完善和培训潜在的生成性AI模型。在生成性人工智能技术中披露和使用个人信息受到各种隐私法和其他隐私义务的约束，各国政府已经通过并可能会通过更多监管生成性人工智能的法律。此外，我们继续开发或使用此类技术的能力可能取决于对特定第三方软件和基础设施的访问，例如处理硬件或第三方人工智能模型，我们无法控制此类第三方软件和基础设施的可用性或定价，特别是在竞争激烈的环境中。我们使用这项技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及消费者诉讼。如果我们不能使用生成性人工智能，它可能会降低我们的业务效率，并导致竞争劣势。
对涉及基因编辑的研究和疗法的负面舆论和加强的监管审查可能会损害公众对我们候选产品的看法，或对我们开展业务或为我们的候选产品获得监管批准的能力产生不利影响。
我们使用的基因编辑技术是新奇的。公众的认知可能会受到基因编辑不安全的说法的影响，而包含基因编辑的产品可能无法获得公众或医学界的接受。特别是，我们的成功将取决于专门研究我们目标疾病的医生将我们的候选产品作为替代或补充现有的、更熟悉的治疗方法的处方，这些治疗方法可能有更多的临床数据可用。对基因编辑的任何负面看法的增加都可能导致更少的医生开出我们的治疗方法，或者可能降低患者使用我们的治疗方法或参与我们的候选产品的临床试验的意愿。此外，考虑到基因工程技术的新颖性，政府可能会对进口、出口或其他方面进行限制，以保持对这些技术的控制或限制其使用。在美国或国际上，越来越多的负面舆论或更严格的政府法规将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化或对此类候选产品的需求。
与我们候选产品的开发和商业化的监管环境相关的风险
适用于我们候选产品开发的监管环境是严格、复杂、不确定的，可能会发生变化，这可能会导致此类候选产品的开发延迟或终止，或者在获得监管批准时产生意外成本。
我们所有的候选产品都基于细胞治疗技术，我们未来的成功取决于利用我们的新方法成功开发候选产品。我们不能向您保证，我们或其他细胞治疗公司未来遇到的任何与此类技术有关的开发问题都不会
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目录表
在我们的候选产品的开发过程中造成重大延迟或意外成本，或者此类开发问题能够得到解决。此外，FDA和其他监管机构的临床研究要求，以及这些监管机构用来确定候选产品的安全性、纯度、效力或功效的标准，因候选产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大差异。像我们这样的候选新产品的监管审批过程可能比其他更知名或经过广泛研究的治疗方式更昂贵，花费的时间也更长。此外，由于我们正在为临床经验有限的疾病开发新的治疗方法，FDA或类似的外国监管机构可能不会考虑临床试验终点以提供具有临床意义的结果的风险增加，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。到目前为止，获得FDA或类似外国监管机构批准的细胞治疗产品相对较少，这使得很难确定我们的候选产品在美国或其他司法管辖区获得监管批准需要多长时间或花费多少钱。此外，一个监管机构的批准可能不代表其他监管机构可能需要在其各自管辖范围内获得批准。
对细胞治疗产品的监管要求已经演变，并可能在未来继续变化。例如，FDA在其生物制品评估和研究中心(CBER)内设立了治疗产品办公室，以整合对细胞疗法和类似产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，就其审查向CBER提供建议。这些和其他监管审查机构、委员会和咨询小组及其发布的要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。
例如，美国国立卫生研究院(NIH)的《涉及重组DNA分子的研究指南》(NIH指南)要求监督人类基因转移试验，包括由机构生物安全委员会(IBC)进行评估和评估，IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。IBC评估研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险，这种审查可能会导致临床试验启动之前的一些延迟。虽然NIH指南不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。
我们在临床试验方面受到FDA的严格监管，此外，我们对候选产品进行临床试验的每个机构适用的IBC和机构审查委员会(IRB)，或者如果合适的话，可能需要在启动之前审查和批准拟议的临床试验。
适用于候选产品的监管指南的变更，如我们的，可能会延长监管审查过程，要求我们进行超出预期的额外研究或试验，增加我们的开发成本，延迟或阻止候选产品的批准和商业化，或导致重大的批准后限制或限制。在推进候选产品的过程中，我们将需要咨询这些监管和咨询小组，并遵守不断变化的法规和指导方针。如果我们未能这样做，我们可能会被要求推迟或停止该等候选产品的开发。该等额外流程可能会导致审阅及批准流程较我们预期的时间更长。由于监管审批流程的增加或更严格或对我们候选产品开发的进一步限制而导致的延迟可能会带来高昂的成本，并可能对我们及时完成临床试验和将当前和未来候选产品商业化的能力产生负面影响，并可能严重损害我们的业务。
临床和临床前开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们目前或计划中的临床试验的开始或完成、终止或暂停方面的任何困难或延误可能导致我们的成本增加、延误或限制我们产生收入的能力或对我们的商业前景造成不利影响。
临床前和临床药物开发费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。失败可能在临床前研究或临床试验过程中的任何时候发生，包括由于我们无法控制的因素。在我们的行业中，候选产品的历史失败率很高。它不是
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在临床试验中观察到基于临床前研究和早期临床试验的意想不到的结果是罕见的，许多候选产品在临床试验中失败，尽管早期结果非常有希望。例如，尽管我们相信斯坦福大学在自己的IND下进行的CD22 CAR T细胞疗法的第一阶段临床试验的结果支持该候选产品的进一步开发，但由于我们无法控制的各种因素，我们不能保证在我们正在进行的Firi-cel在我们自己的IND下进行的Firi-cel第二阶段临床试验中观察到类似的结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，监管机构可能不同意我们从临床试验和临床前研究中得出的结论。制药和生物技术行业的一些公司在临床开发方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了令人振奋的结果。
在获得监管机构批准将我们的任何候选产品商业化之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明候选产品在人体中的安全纯度、效价或有效性。我们在进行临床试验方面经验有限，作为一个组织，尚未完成任何候选产品的临床试验。
在启动任何候选产品的临床试验之前，我们必须将临床前研究的结果连同其他信息提交给FDA或类似的外国监管机构，包括候选产品化学、生产和控制以及我们拟定的临床试验方案的信息，作为IND或类似监管提交的一部分。FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们进行额外的临床前或非临床研究，或完成与任何候选产品的化学、生产和控制（CMC）相关的额外活动，然后这些机构才允许我们根据任何IND或类似的监管提交文件启动临床试验，这可能导致我们临床前开发项目的延迟和成本增加。特别是，自体CAR T细胞疗法的制造仍然是一个新兴和不断发展的领域。因此，我们预计CMC相关主题（包括产品规格）将继续成为这些监管机构审查我们的申请的重点。此外，即使我们继续进行目前的II期临床试验并开始新的临床试验，仍可能出现问题，导致监管机构暂停或终止此类临床试验。我们正在进行的和计划中的临床试验开始或完成的任何此类延迟都可能严重影响我们的产品开发时间表和产品开发成本，并损害我们的财务状况。
我们不知道我们计划的临床试验是否会按时开始或如期完成，如果有的话。临床试验开始、数据读出和完成的时间可能会因多种原因而延迟，包括与以下相关的延迟：
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临床试验必须按照FDA和其他适用监管机构的法律要求、法规和指南进行，并始终接受这些政府机构和伦理委员会或开展此类临床试验的医疗机构IRB的监督。如果临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRB、此类试验的数据安全监测委员会或FDA或类似的外国监管机构暂停或终止，我们也可能遇到延误。此类监管机构可能会因多种因素而强制暂停或终止临床试验，包括未能按照监管要求或适用的临床试验方案进行临床试验，FDA或类似的外国监管机构对临床试验中心进行检查的不良结果，无法预见的安全问题或不良副作用，未能证明使用候选产品的益处，政府法规或行政行为的变化或缺乏足够的资金继续临床试验。此外，监管要求和政策可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以符合这些变化。修正案可能要求我们向监管机构或IRB重新提交临床试验方案进行复审，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
此外，在国外进行临床试验，正如我们可能为未来的候选产品所做的那样，会带来额外的风险，可能会延迟我们的临床试验的完成。这些风险包括：由于医疗保健服务或文化习俗的差异，外国入组受试者未能遵守临床方案，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及与这些外国相关的政治和经济风险，包括战争。
此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对该研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致批准或拒绝的延迟，
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FDA或类似的外国监管机构可能会拒绝我们的营销申请，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品被拒绝监管部门的批准。
此外，许多导致或导致临床试验终止暂停或延迟开始或完成临床试验的因素也可能最终导致候选产品的监管批准被拒绝。任何由此导致的临床试验延迟可能会缩短我们可能拥有商业化候选产品的独家权利的任何时间。在这种情况下，我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，而我们候选产品的商业可行性可能会大大降低。任何此类事件都可能损害我们的业务、财务状况和前景。
我们可能会发现很难招募病人参加我们的临床试验。如果我们在临床试验中招募患者时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
患者入组是临床试验时间的一个重要因素，我们临床试验的时间部分取决于我们招募患者参与试验的速度，以及完成所需随访期。如果我们无法按照FDA或其他类似监管机构的要求找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验，则我们可能无法启动或继续进行候选产品的临床试验。我们目前计划评估候选产品的条件是孤儿或罕见疾病，可供临床试验的患者库有限。我们临床试验的资格标准一旦确立，可能会进一步限制可用试验参与者的池。
临床试验的患者入组可能受其他因素的影响，包括：
此外，针对这些相同疾病的其他制药公司正在从这些患者群体中招募临床试验患者，这可能会使完全登记任何临床试验变得更加困难。我们还依赖并将继续依赖CRO、CDMO和临床试验站点，以确保适当和及时地进行我们的临床试验和临床前研究。虽然我们已经签订了管理他们服务的协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。我们无法招募足够数量的患者参加我们的临床试验将导致重大延误，可能导致我们完全放弃一项或多项临床试验，或者可能导致FDA和其他监管机构要求我们进行额外的临床试验，然后我们才能为我们的候选产品寻求监管批准(如果有的话)。因此，我们临床试验中的任何登记问题都可能导致
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增加了我们候选产品的开发成本，并危及我们获得监管部门批准销售我们候选产品的能力，这将对我们的业务和财务状况产生不利影响。
使用我们的候选产品可能与不良副作用、不良事件或其他属性或安全风险有关，这可能会延迟或阻止批准，导致我们暂停或停止临床试验，放弃候选产品，限制已批准产品的商业形象或导致其他重大负面后果，可能严重损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
我们的临床试验结果可能会显示副作用或意想不到的特征的严重程度和流行程度。我们的候选产品引起的不良副作用，无论是单独使用还是与其他疗法联合使用，都可能导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，或导致FDA或类似的外国监管机构推迟或拒绝监管批准，或者，如果这些候选产品获得批准，可能会导致更严格的标签和其他批准后的要求。任何与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或者可能导致潜在的产品责任索赔。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
如果我们的候选产品在临床前研究或临床试验中与不良副作用相关或具有非预期特征，当单独使用或与其他获批产品联合使用时，我们可能需要中断、延迟或放弃其开发，或将开发限制在更狭窄的用途或亚群，其中不良副作用或其他特征不太普遍。从风险效益角度来看，不那么严重或更容易接受。
在我们正在进行和计划进行的临床试验中，患者可能会遭受严重不良事件或其他副作用，包括在我们的临床前研究或之前评估我们候选产品的临床试验中未观察到的不良事件。接受我们候选产品治疗的患者也可能正在接受手术、放疗或化疗治疗，这可能导致与我们候选产品无关的副作用或不良事件，但仍可能影响我们临床试验的成功。在我们的临床试验中纳入重症患者可能会导致死亡或其他不良医学事件，原因是这些患者可能正在使用的其他疗法或药物，或由于这些患者的疾病的严重性。
如果在我们正在进行或计划进行的临床试验中观察到此类重大不良事件或其他副作用，我们可能难以招募患者参加临床试验，或者我们可能被要求完全放弃该候选产品的试验或开发工作。我们、FDA、其他类似监管机构或IRB可能会因各种原因，包括认为受试者在此类试验中暴露于不可接受的健康风险或不良副作用，随时暂停候选产品的临床试验。即使副作用不妨碍候选产品获得或维持监管批准，但与其他可用疗法相比，由于耐受性问题，不良副作用可能会抑制市场接受度。任何该等事态发展均可能对我们的业务、财务状况及前景造成重大损害。
此外，其他细胞治疗产品或候选产品的临床试验中的不利发展可能会导致FDA和其他监管机构修改我们可能开发的任何候选产品的审批要求，或限制使用我们的技术的产品的使用，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务造成实质性损害。例如，2023年11月28日，FDA宣布正在调查接受BCMA或CD19指导的自体CAR T细胞免疫疗法治疗的患者中发生T细胞恶性肿瘤的报告，包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤。2024年1月，FDA要求某些CAR-T疗法的制造商在警告T细胞恶性肿瘤风险的产品标签上添加方框警告。如果我们能够成功开发并获得任何候选产品的批准，FDA可能会要求此类产品带有类似的警告或采取其他可能对此类产品的商业前景产生不利影响的预防措施。
此外，如果我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，而我们或其他人后来发现了该产品造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果。例如，FDA可以要求我们采用风险评估和缓解策略(REMS)，以确保使用该候选产品治疗的好处大于每个潜在患者的风险，其中可能包括与卫生保健从业者的沟通计划、患者教育、广泛的患者
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监控或端到端的供应链管理系统和流程，这些系统和流程高度受控、受限，且成本高于该行业的典型水平。如果我们或其他人后来发现我们开发的任何产品造成的不良副作用，我们也可能被要求采用REMS或参与类似的行动，如患者教育、医疗保健专业人员认证或特定监测。与不良事件相关的其他潜在的重大负面后果包括：
如果FDA或其他监管机构批准，任何这些事件都可能减少我们候选产品的使用或以其他方式限制其商业成功，并阻止我们实现或保持市场对我们候选产品的接受。
我们不时宣布或发布的临床试验和临床前研究的中期、“顶线”和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而发生变化，并受审核和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能不时公开披露临床试验和临床前研究的中期、顶线或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果和相关发现和结论可能会在对特定研究或试验相关数据进行更全面的审查后发生变化。我们也会作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的中期、顶线或初步结果可能与相同研究或试验的未来结果不同，或者一旦收到额外数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线和初步数据也仍然受到审计和验证程序的约束，这可能导致最终数据与我们先前发布的顶线或初步数据有重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待顶线和初步数据。
我们可能完成的临床试验的中期数据进一步受到随着患者入组的继续和更多患者数据的可用而一个或多个临床结局可能发生重大变化的风险。中期、顶线或初步数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露这些数据可能会导致我们普通股价格的波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包括在我们的披露中，而我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定候选产品或我们业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重大意义。如果我们报告的中期、背线或初步数据与实际结果不同，或者如果包括监管部门在内的其他人不同意
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如果得出结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
我们尚未在临床试验中成功完成候选产品的测试，斯坦福大学或NCI进行的试验的任何有利数据可能无法在我们的临床试验中复制。
2023年12月，我们宣布了我们的主要候选产品Firi-cel在我们的第二阶段临床试验中的第一批7名患者的剂量，这些患者患有R/R LBCL，其疾病在CD19指导的CAR T细胞治疗后病情恶化。我们最近才启动了Firi-cel的第一次临床试验，还没有成功地完成我们的候选产品在临床试验中的测试，包括我们的主导计划Firi-cel。具体地说，虽然Firi-cel CAR已被包括在CD22 CAR T细胞产品中，但这些试验是由第三方设计和进行的，这些产品在斯坦福大学和NCI进行的单独临床试验中给120多名患者服用了药物。此外，我们也没有控制Firi-cel的临床前发展，这是由斯坦福大学和NCI进行的。由于上述原因，这些临床试验的某些方面可能会导致我们的第二阶段临床试验产生不同的结果。例如，斯坦福大学进行的第一阶段临床试验中的患者剂量可能与我们第二阶段临床试验中的剂量不同。如果发生这种情况，我们在第二阶段临床试验中得到的结果可能不同于斯坦福大学进行的第一阶段临床试验中观察到的结果，例如较低的完全应答率和总应答率以及较短的中位生存期。不同的结果可能需要我们增加我们的临床开发计划，这可能是昂贵的，或者可能导致我们放弃Firi-cel的开发。无论发生哪一种情况，都会损害我们的业务。
此外，我们还改变了Firi-cel的制造工艺，以努力提高制造产量和效率。这些改进反映在我们潜在的关键2期临床试验中使用的Firi-cel，2023年12月，我们成功地制造了Firi-cel，并给我们的第一批7名患者配药。虽然我们已经将我们的Firicel与斯坦福研究中使用的CAR-T疗法进行了可比性分析，并得出结论认为两者具有可比性，但我们不能向您保证，这种可比性将导致我们第二阶段临床试验的结果与斯坦福大学进行的第一阶段临床试验中观察到的结果一致。在这种情况下，可能需要额外的临床和/或CMC开发工作来解决结果的差异，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或潜在的商业化努力。
如果我们的第二阶段临床试验结果与斯坦福大学进行的第一阶段临床试验的结果不一致，Firi-cel的发展可能会受到不利影响，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
此外，虽然我们从FDA获得了与IND for Firi-cel相关的许可，其中包括我们用于确定我们计划的商业流程与Stanford临床试验所使用的过程的可比性的综合方案，但我们不能向您保证，FDA将同意我们关于可比性和数据的充分性的说法，或者同意我们引用Stanford临床试验产生的临床前、制造或临床数据的能力，即使我们从Stanford获得了参考权利。如果是这样的话，FDA可能会要求我们获得并提交额外的临床前、生产或临床数据，然后我们才能启动进一步的临床试验和/或获得任何监管批准。这些情况中的任何一种都可能损害我们的业务、财务状况和前景。
FDA和类似外国机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得我们的候选产品的监管批准，我们的业务将受到实质性损害。
我们候选产品的临床开发、制造、标签、储存、记录保存、广告、促销、进口、出口、营销和端到端供应链管理都受到美国FDA和国外市场类似外国监管机构的广泛监管。在美国，我们不被允许在美国销售我们的候选产品，直到我们获得FDA对BLA的监管批准。获得这种监管批准的过程代价高昂，通常需要在临床试验开始后多年，而且可能会根据所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性以及目标适应症和患者群体而有很大不同。审批政策或法规可能会发生变化，FDA和类似的监管机构在审批过程中有很大的自由裁量权，包括
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能够以多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品。尽管在候选产品的临床开发上投入了大量的时间和费用，但监管部门对候选产品的批准永远不会得到保证。在大量正在开发的生物制品中，只有一小部分成功地完成了FDA或外国监管机构的批准程序，并已商业化。
在获得在美国或国外将候选产品商业化的批准之前，我们必须以充分且控制良好的临床试验的大量证据证明此类候选产品是安全的、纯粹的、有效的或有效的，以达到FDA或类似的外国监管机构的满意程度。临床前研究和临床试验的结果可以以不同的方式解释。即使我们相信现有的临床前或临床数据支持我们候选产品的安全性、纯度、效力或功效，此类数据可能不足以获得FDA和类似外国监管机构的批准。FDA或类似的外国监管机构（视情况而定）还可能要求我们在批准之前或批准后对我们的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者可能反对我们临床开发计划的要素。
FDA或类似的外国监管机构可以出于许多原因推迟、限制或拒绝批准候选产品，包括：
关于国外市场，审批程序因国家而异，除了上述风险外，还可能涉及额外的产品测试、行政审查期限和与价格主管部门的协议。
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即使我们最终完成临床试验并获得BLA或同类国外上市申请的批准，FDA或同类国外监管机构也可能会根据成本高昂的额外临床试验的执行情况和/或REMS的实施情况批准，因为FDA认为有必要确保批准后产品的安全使用。在获得或无法获得适用监管批准方面的任何延迟将延迟或阻止该候选产品的商业化，并将对我们的业务和前景造成重大不利影响。
如果FDA要求我们获得与我们的任何候选产品的批准相关的伴随诊断的批准，或我们考虑与合作者开发与我们的CD22 CAR T细胞治疗相关的伴随诊断，并且我们没有获得或面临获得FDA对此类伴随诊断的延迟，我们将无法将该等候选产品商业化，而我们的收益能力亦会受到重大损害。
如果FDA认为我们的任何候选产品的安全有效使用取决于体外诊断（IVD），则可能需要在FDA批准我们的候选产品的同时批准或批准该诊断产品作为伴随诊断产品。根据FDA指南，如果FDA确定伴随诊断对安全有效地使用新型治疗产品或适应症至关重要，如果伴随诊断未被批准或批准用于该适应症，FDA通常不会批准该治疗产品或新治疗产品适应症。根据我们临床试验的数据，我们可能会决定在临床试验入组过程中与诊断公司合作，以帮助识别具有我们认为最有可能对我们候选产品产生反应的特征的患者。如果在这种情况下，无法在商业上获得令人满意的伴随诊断，我们可能需要开发或获得此类检测，这将受到监管批准的要求。获得或创建这种诊断的过程是耗时且昂贵的。
伴随诊断与相关产品的临床项目一起开发，并受FDA和类似的外国监管机构的医疗器械监管，FDA通常要求癌症治疗伴随诊断的上市前批准。作为治疗产品进一步标签的一部分，伴随诊断的批准或批准将治疗产品的使用限制在仅表达伴随诊断用于检测的特定特征的患者。此外，2024年1月，FDA宣布打算启动将目前被监管为III类医疗器械的大多数IVD重新分类为II类的程序，包括某些伴随诊断IVD。如果进行了此类重新分类工作，则任何属于下调分类主题的伴随诊断可能不再需要上市前批准，而是可以根据通常负担较轻的510（k）审批流程上市。然而，无法保证我们开发项目所需的任何伴随诊断将从重新分类中受益，或者即使重新分类确实发生，也会导致伴随诊断的开发或上市时间轴缩短。
如果FDA或类似的外国监管机构要求我们的任何候选产品的伴随诊断产品的批准或批准，无论候选产品获得监管批准之前或之后，我们和/或第三方合作者在开发和获得这些伴随诊断产品的批准或批准方面可能会遇到困难。我们或第三方合作者在开发或获得监管部门批准或批准伴随诊断产品方面的任何延迟或失败都可能延迟或阻止相关产品的批准或继续上市。我们或我们的合作者也可能在为伴随诊断产品开发可持续、可复制和可扩展的生产工艺或将该工艺转移给商业合作伙伴或谈判保险报销计划方面遇到延误，所有这些都可能阻碍我们完成临床试验或将候选产品商业化，如果获得批准，及时或有利可图的话。
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我们可能会尝试通过使用加速审批途径来确保FDA的批准。如果我们无法获得这样的批准，我们可能被要求进行超出我们预期的额外的临床前研究或临床试验，这可能会增加获得必要的监管批准的费用，并推迟收到必要的监管批准。即使我们获得了FDA的加速批准，如果我们的验证性试验没有证实临床益处，或者如果我们没有遵守严格的上市后要求，FDA可能会寻求撤回我们获得的任何加速批准。
我们未来可能会寻求加速批准我们的一个或多个候选产品。根据加速审批计划，FDA可以加速批准旨在治疗严重或危及生命的疾病的候选产品，该候选产品在确定候选产品对替代终点或中间临床终点具有合理预测临床益处的情况下，提供比现有疗法有意义的治疗益处。FDA认为临床益处是在特定疾病的背景下具有临床意义的积极治疗效果，例如不可逆转的发病率或死亡率。出于加速审批的目的，替代终点是一种标记，例如实验室测量、放射图像、体征或其他被认为可以预测临床益处但本身并不是临床益处的衡量标准。中间临床终点是可以在对不可逆发病率或死亡率的影响之前进行测量的临床终点，其合理地可能预测对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的影响。
加速批准途径可用于新生物疗法相对于现有疗法的优势可能不是直接的治疗优势，但从患者和公共卫生的角度来看是临床上重要的改善的情况下。如果获得批准，加速批准通常取决于赞助商同意以勤奋的方式进行额外的验证性研究，以验证和描述生物的临床益处。如果此类批准后研究未能确认该生物制品的临床益处或未及时完成，FDA可以迅速撤回对该生物制品的批准。根据2022年食品和药物综合改革法案，FDA被赋予新的法定权力，以减轻继续营销以前获得加速批准的无效药物对患者的潜在风险。根据这些规定，FDA可以要求寻求加速批准的产品的赞助商在批准之前进行验证性试验。
在为我们的任何候选产品寻求加速批准之前，我们打算寻求FDA的反馈，否则将评估我们寻求和获得加速批准的能力。我们无法保证在我们对反馈和其他因素进行评估后，我们将决定寻求或提交BLA，以寻求加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。此外，如果我们决定就候选产品提交加速批准申请，则无法保证该申请将被接受，或任何加速开发、审查或批准将被及时批准，或根本无法保证。FDA或其他类似的外国监管机构也可能要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的批准之前进行进一步的研究。未能为我们的候选产品获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准将导致该候选产品的商业化时间较长（如有），可能增加该候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。
FDA的突破性治疗指定，即使我们的任何候选产品获得批准，也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，并且不会增加我们的候选产品获得FDA批准的可能性。
我们可能会为Firi-cel和我们的候选产品寻求突破性治疗指定，只要我们认为临床数据支持这样的指定。“突破性疗法”被定义为一种药物或生物制剂，旨在单独或与一种或多种其他药物或生物制品联合治疗严重或危及生命的疾病或状况，如果初步临床证据表明，药物或生物制剂可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的候选产品，FDA和试验赞助商之间增加的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效控制方案中的患者数量降至最低。被指定为突破性疗法的生物制品也可以获得与FDA的快速通道指定计划相关的相同好处，包括如果符合相关标准，就有资格对提交的BLA进行滚动审查。
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虽然我们还没有申请或获得与我们的IND for Firi-cel相关的突破疗法称号，但斯坦福大学已经获得了FDA的突破性疗法称号，因为它的CD22 CAR T细胞疗法候选药物是继氟达拉滨和环磷酰胺之后，用于治疗CD19指导的CAR T细胞疗法后复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。虽然斯坦福大学的CD22 Car T是Firi-cel的早期可比版本，但我们的Firi-cel计划不会获得这种指定的好处，除非我们获得了斯坦福大学IND对该计划的权利，并且FDA同意将该名称转让给我们的Firi-cel的IND，或者直到我们对我们的Firi-cel的IND提出请求并获得FDA的此类指定。我们不能向您保证，即使我们从斯坦福大学获得了参考权，FDA也不能同意我们关于可比性和数据的充分性的说法，也不能同意我们参考斯坦福临床试验产生的临床前、生产或临床数据的能力。如果FDA不同意，在任何潜在的产品标签中包括第一阶段数据可能会受到限制。
FDA有权将其指定为突破性疗法。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。在任何情况下，与根据FDA标准审查程序考虑批准的药物相比，收到针对候选产品的突破疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破疗法的条件，FDA也可能稍后决定该候选产品不再符合资格条件并撤销指定，或以其他方式决定不缩短FDA审查或批准所需的时间段。
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们雇用、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，阻止新的或修改的产品及时或根本不能被开发、审查、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA和外国监管机构审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法定、监管和政策变化、FDA或外国监管机构雇用和保留关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA或外国监管机构履行常规职能的能力的事件。因此，FDA和外国监管机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断，如搬迁到阿姆斯特丹后的EMA和随之而来的人员变动，也可能会减缓新生物制品或对批准的生物制品的修改由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。此外，在新冠肺炎疫情期间，美国食品药品监督管理局推迟了对国内外不同地点制造设施的大部分检查。尽管FDA已经恢复了标准的检查操作，但任何新冠肺炎的死灰复燃或新变种的出现都可能导致检查或行政方面的延误。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题阻碍FDA或其他监管机构开展常规活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
即使我们的任何候选产品在美国获得了FDA的批准，我们也可能永远不会在任何其他司法管辖区获得此类候选产品的批准或将其商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在任何特定的司法管辖区销售任何产品，我们必须在每个国家的基础上建立和遵守关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。美国FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构也批准。然而，未能在一个司法管辖区获得批准，可能会对我们在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管批准。
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审批流程因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证，以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括在国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得和保持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将会减少，我们开发的任何产品充分发挥市场潜力的能力将无法实现。
即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们仍将受到持续监管义务和持续监管审查，这可能会导致重大额外费用。
对于我们可能为我们的候选产品获得的任何监管批准，我们候选产品的制造流程、标签、包装、端到端供应链管理、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册，以及生产过程中持续遵守cGMP，以及我们可能进行的任何临床试验的GCP。此外，生物制品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期突击检查，以确保符合cGMP法规和其他适用标准。此外，我们可能获得的任何监管批准都将要求向监管机构和监督机构提交报告，以监测候选产品的安全性和有效性，此类批准可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，并可能包括繁重的批准后研究或风险管理要求。例如，FDA可能要求将REMS作为批准我们的候选产品的条件，其中可能包括对药物指南、医生培训和沟通计划的要求，或确保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。
如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，该监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。此外，如果不遵守FDA和其他类似的外国监管要求，我们的公司可能会受到行政或司法制裁，包括：
发生上述任何事件或处罚可能会抑制我们将候选产品商业化并创造收入的能力，可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。
FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，或者可能会发生其他可能阻止、限制或推迟我们开发的任何候选产品的营销授权的事件。我们也无法预测政府监管的可能性、性质或程度
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因美国或国外未来的立法或行政行为而产生。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会受到执法行动的影响，我们可能无法实现或维持盈利。
FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签使用的法律法规。
FDA严格监管处方药和生物制品的营销、标签、广告和促销。这些规定包括直接面向消费者的广告、行业赞助的科学和教育活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。FDA授予的任何监管批准仅限于FDA认为产品安全、纯净、有效或有效的特定疾病和适应症。虽然美国的医生可以选择并通常被允许开出药品和生物制品的处方，用于产品标签中没有描述的用途，以及不同于在临床试验中测试并得到监管机构批准的用途，但我们推广任何产品的能力将仅限于FDA特别批准的那些适应症。
如果我们被发现推广了这种标签外的使用，我们可能会承担重大责任。美国联邦政府已对涉嫌不当推广标签外使用的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。FDA还要求公司签订同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，改变或限制特定的促销行为。如果我们不能成功地管理任何候选产品的促销活动，如果获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们打算寻求批准作为生物制品的任何候选产品可能会比预期的更早面临竞争。
患者保护和平价医疗法案于2010年3月23日签署成为法律，其中包括一个副标题，称为2009年生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)，该法案为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一个简短的审批途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，包含赞助商自己的临床前数据和来自充分且受控良好的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和有效性，另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。
我们相信，我们未来的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会将我们的候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。此外，一旦获得批准，生物相似物在多大程度上可以替代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物制品的传统仿制药替代，将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。
我们候选产品的成功商业化（如果获得批准）将部分取决于政府当局和医疗保险公司建立覆盖范围的程度、足够的报销水平和优惠的定价政策。未能为我们的产品获得或维持覆盖范围和足够的报销可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们产生收入的能力。
如果获得批准，政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)、私人健康保险公司和其他第三方付款人提供的保险范围和报销的充分性对于大多数患者能够负担得起我们的候选产品等处方药至关重要。我们是否有能力实现第三方付款人对我们产品的覆盖范围和可接受的报销水平，将影响我们成功地将这些产品商业化的能力。因此，我们需要成功地为任何已获批准的候选产品实施覆盖和报销战略。即使我们通过以下方式获得特定产品的保险
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对于第三方付款人，由此产生的报销付款率可能不够高，或者可能需要患者认为高得令人无法接受的共同付款。
如果我们参与医疗补助药品回扣计划或其他政府定价计划，在某些情况下，我们的产品将受到此类计划设定的最高价格的限制，这可能会减少我们从任何此类产品中获得的收入。如果我们被发现违反了任何适用的义务，参与此类计划还会使我们面临重大民事罚款、制裁和罚款的风险。
第三方付款人越来越多地挑战生物制药产品和服务的价格，当有同等的仿制药或更便宜的疗法可用时，许多第三方付款人可能会拒绝为特定药物提供保险和报销。第三方付款人可能会认为我们的产品是可替代的，并只提出向患者报销价格较低的产品。即使我们成功地证明了我们的产品提高了疗效或改善了给药的便利性，现有药物的定价可能会限制我们对产品的收费。这些付款人可能会拒绝或取消特定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从产品开发投资中实现适当的回报。对于在医生监督下管理的产品，获得保险和适当的补偿可能特别困难，因为此类药物往往与较高的价格相关。此外，产品本身或使用该产品的治疗或程序可能无法单独报销，这可能会影响医生的使用。如果无法获得报销或仅在有限的水平上获得报销，我们可能无法成功地将我们的产品商业化，也可能无法从我们可能开发的产品中获得满意的财务回报。此外，如果我们开发与我们的产品一起使用的配套诊断测试，一旦获得批准，此类配套诊断测试将要求单独承保和报销，并且除了其配套药品的承保和报销之外。获得适用于药品的保险和报销的类似挑战将适用于配套的诊断测试。
与第三方付款人覆盖范围和新批准产品的报销有关的重大不确定性。在美国，第三方支付者，包括私人和政府支付者，如医疗保险和医疗补助计划，在决定新药的覆盖范围方面发挥着重要作用。一些第三方支付者可能要求预先批准新的或创新的设备或药物疗法的覆盖范围，然后才向使用此类疗法的医疗保健提供者进行报销。目前很难预测第三方付款人将决定我们产品的承保范围和报销。
获得和维持偿还状态既费时又昂贵，而且不确定。医疗保险和医疗补助计划越来越多地被用作私人支付者和其他政府支付者如何制定其药物覆盖和报销政策的模型。然而，在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，产品的覆盖范围和报销可能因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们分别向每个付款人提供关于使用我们产品的科学和临床支持，而不能保证承保范围和充分的报销将得到一致应用或在第一时间获得。此外，关于偿还费用的细则和条例经常改变，在某些情况下，在短时间内就改变了，我们认为这些细则和条例很可能会改变。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他市场法规的约束，我们相信，欧洲和其他国家越来越重视成本控制措施，已经并将继续对我们候选产品的定价和使用施加压力（如果在这些司法管辖区获得批准）。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司自行定价医疗产品，但监督和控制公司利润。额外的外国价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们对产品的收费。因此，在美国以外的市场，我们产品的报销可能比美国减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大努力限制或降低医疗费用，可能会导致这些组织限制新医保的覆盖范围和报销水平
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因此，他们可能不会为我们的产品承保或提供足够的付款。我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、健康维护组织日益增长的影响力以及额外的立法变化，我们的任何产品的销售都将面临定价压力。总体上，医疗成本和处方药的下行压力变得非常大。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。
最近颁布的立法、未来的立法及医疗改革措施可能会增加我们为候选产品获得监管部门批准及商业化的难度及成本，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和一些外国司法管辖区，医疗保健系统已经并将继续进行多项立法和监管改革，包括成本控制措施，这些措施可能会减少或限制新药的承保范围和报销范围，并影响我们以有利可图的方式销售任何获得监管部门批准的候选产品的能力。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。
例如，2010年3月，美国颁布了《反腐败法》。ACA对任何生产或进口指定品牌处方药和生物制剂的实体制定了年度不可扣除的费用；扩大了制造商的医疗补助退税责任，使其适用于分配给参加医疗补助管理护理组织的个人的门诊药品；扩大了医疗补助计划的资格标准；扩大了340B药品定价计划下有资格享受折扣的实体；增加了制造商根据医疗补助计划必须支付的法定最低回扣；建立了一个新的以患者为中心的结局研究所，以监督，确定优先事项并进行比较临床有效性研究，以及为此类研究提供资金；并在CMS建立了医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出。自其颁布以来，行政、司法和国会对ACA的某些方面提出了质疑，2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法质疑，但没有就ACA的合宪性作出具体裁决。因此，ACA将保持其现有形式。
此外，自《反腐败法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。2021年3月11日，《2021年美国救援计划法案》签署成为法律，从2024年1月1日起取消了医疗补助药品回扣的法定上限。以前，回扣的上限是药品平均制造商价格的100%。此外，鉴于处方药价格上涨，美国政府加强了对药品定价做法的审查。这种审查导致了最近的几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，并改革政府计划的产品报销方法。
最值得注意的是，2022年8月16日，总裁·拜登签署了2022年通胀削减法案(IRA)，使之成为法律。这项法规标志着自2010年ACA通过以来，国会对制药业采取的最重大行动。除其他事项外，爱尔兰共和军要求某些药品的制造商与联邦医疗保险进行价格谈判(从2026年开始)，价格可以谈判，但有上限；根据联邦医疗保险B部分和联邦医疗保险D部分实施回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨；并用新的折扣计划取代D部分的覆盖缺口折扣计划(从2025年开始)。爱尔兰共和军允许卫生与公众服务部(HHS)秘书在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新其指导文件。2023年8月29日，HHS宣布了将接受价格谈判的前十种药物的清单，尽管爱尔兰共和军的这一部分仍受到持续的法律挑战。爱尔兰共和军对制药业和我们的业务的影响还不能完全确定，但很可能是巨大的。未来的立法中可能会出现更多的药品定价建议。
在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。法律强制实施的价格管制
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第三方付款人的付款金额或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。如果获得批准，这可能会减少对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生负面影响。
我们预计，这些新法律和未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步削减，更严格的覆盖标准，新的支付方法，并对我们收到的任何批准产品的价格带来额外的下行压力。医疗保险或其他政府计划的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会妨碍我们产生收入、实现盈利或将候选产品商业化（如果获得批准）。
我们受到各种美国联邦、州和外国医疗保健法律法规的约束，这可能会增加合规成本，而我们如果不遵守这些法律法规，可能会损害我们的声誉，使我们面临巨额罚款和责任，或以其他方式对我们的业务产生不利影响。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排使我们面临广泛适用的外国、联邦和州欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们获得监管批准的任何产品。这些法律包括：
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为确保我们目前及未来与第三方的业务安排符合适用的医疗保健及隐私法律及法规而作出的努力将涉及持续的巨额成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业惯例，包括我们与医生签订的某些咨询委员会协议，部分以股票或股票期权的形式支付，可能不符合当前或未来的法规、法规或涉及适用欺诈和滥用的案例法或其他医疗保健法律和法规。由于这些法律的广度、法定例外和监管安全港的狭窄性以及它们所受的解释范围，我们目前或未来的一些做法可能会受到一项或多项这些法律的质疑。如果我们的运营被发现违反任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、剥夺财产、监禁、禁止参与政府资助的医疗保健计划（如Medicare和Medicaid）、诚信监督和报告义务、合同损害赔偿、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们业务的缩减或重组。防范任何此类行动可能是昂贵和耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功抵御可能针对我们的任何该等诉讼，我们的业务仍可能受到损害。此外，如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不遵守适用的法律或法规，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健项目之外。
我们的员工、独立承包商、主要调查人员、顾问、商业合作伙伴和供应商可能参与不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临着员工欺诈或其他不当行为的风险。我们不能确保我们的合规控制、政策和程序在任何情况下都能保护我们免受我们的员工、代理、承包商或合作者的行为的影响，这些行为将违反我们所在司法管辖区的法律或法规，包括但不限于雇佣、海外腐败行为、贸易限制和制裁、环境、竞争和患者隐私以及其他隐私法律和法规。员工的不当行为可能包括未能遵守FDA的规定、向FDA提供准确的信息、遵守我们可能建立的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、标签、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。员工不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。我们还面临与员工或与我们有关联的其他人违反内幕交易的风险。我们采用了适用于所有员工的行为准则和内幕交易政策，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或诉讼，这些调查或诉讼是由于未能遵守此类法律或法规而引起的。
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如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地保护自己或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景造成重大的不利影响，包括施加重大民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、个人监禁、剥夺利润，可能被排除在参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外，合同损害赔偿、名誉损害、利润减少和未来收入减少，如果我们受到企业诚信协议或其他协议的约束，以解决不遵守法律和削减的指控，或重组我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和实施我们的策略造成不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依靠第三方进行临床试验和临床前研究。如果这些第三方未能成功履行其合同义务、遵守适用的监管要求或在预期期限内完成，我们的开发计划以及我们为候选产品寻求或获得监管批准或商业化的能力可能会被推迟。
我们依赖第三方进行临床试验和临床前研究。具体地说，我们依赖并将继续依赖医疗机构、临床研究人员、CRO、CDMO和顾问进行临床试验和临床前研究，每个病例都根据试验方案和监管要求进行。这些CRO、CDMO、调查人员和其他第三方在这些试验的进行和时间安排以及随后的数据收集和分析方面发挥着重要作用。尽管我们希望谨慎地处理与此类CRO、CDMO、调查人员和其他第三方的关系，但不能保证我们未来不会遇到挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。此外，虽然我们已经并将达成协议，规范我们第三方承包商的活动，但我们对他们的实际表现的影响力有限。然而，我们有责任确保我们的每一项临床试验都按照适用的方案以及法律、法规和科学标准和要求进行，我们对CRO、CDMO和其他第三方的依赖不会解除我们的监管责任。
此外，我们和我们的CRO和CDMO必须遵守良好实验室规范(GLP)和GCP要求，这些要求是由FDA和类似的外国监管机构执行的法规和指导方针。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要调查员和试验地点来执行GCP。如果我们或我们的任何CRO、CDMO或试验站点未能遵守适用的GLP、GCP、cGMP或其他要求，在我们的临床前研究或临床试验中产生的数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的研究或试验。此外，我们的临床试验必须使用符合cGMP规定的材料进行。如果不遵守这些规定，我们可能需要重复临床试验，这将推迟监管部门的批准过程。
不能保证我们的任何CRO、CDMO、调查人员或其他第三方将投入足够的时间和资源进行此类试验或研究，或按合同要求执行。如果这些第三方中的任何一方未能在预期的最后期限内完成、遵守我们的临床方案或满足监管要求或以其他不符合标准的方式执行，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止。此外，与我们签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能为这些实体进行临床试验或其他可能损害我们竞争地位的活动。
此外，我们的CRO和CDMO有权在发生未治愈的重大违约或在其他特定情况下终止与我们的协议。如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法与替代的第三方达成安排。更换或增加额外的CRO、CDMO、调查人员和其他第三方涉及额外成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，当新的CRO或CDMO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。尽管我们努力谨慎地处理与我们的CRO和CDMO、调查人员和其他第三方的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。
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我们目前在临床开发期间依赖第三方生产我们的候选产品，并预计在可预见的未来将继续依赖第三方。这种对第三方的依赖增加了我们将没有足够数量的关键试剂、原材料和我们的最终产品候选产品或以可接受的成本获得这些数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或潜在的商业化努力。
目前，我们不拥有或运营制造设施。我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的候选产品、慢病毒载体和用于临床开发的相关原材料，以及用于商业生产(如果我们的任何候选产品获得监管部门批准)。在我们向FDA提交BLA或向外国监管机构提交类似的营销申请后，我们的第三方制造商使用的设施必须经过FDA或任何类似的外国监管机构的批准，才能生产我们的候选产品。我们不控制第三方制造商的制造过程，并且完全依赖第三方制造商遵守cGMP要求来生产我们的候选产品。如果这些第三方制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA或任何类似外国监管机构的严格监管要求的材料或组件，他们将无法确保和/或保持对其制造设施使用的监管批准，并将导致供应中断。
此外，我们无法控制第三方制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或任何类似的外国监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果这些机构未来撤回任何此类批准，我们可能被要求寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括临床搁置、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、扣押或召回、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的财务状况造成重大不利影响。
如果我们或第三方未能以商业上合理的条款执行我们的制造要求，并且不遵守cGMP或其他法规要求，可能会在多种方面对我们的业务造成不利影响，包括：
此外，我们与任何第三方制造商没有任何不可撤销的长期承诺或供应协议。我们可能无法与第三方制造商建立任何长期供应协议，或无法以可接受的条款这样做，这增加了无法及时获得足够数量的候选产品或无法以可接受的成本获得此类数量的风险。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
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此外，虽然我们与第三方制造商没有任何不可取消的长期承诺或供应协议，但我们与第三方制造商的许多协议中都有违约性损害条款，要求我们为我们取消但已经安排或以其他方式承诺的任何制造工作支付取消费用，以及某些自付费用。这种取消费用可能会很高，如果我们被要求支付这些费用，我们的运营业绩和业务可能会受到损害。
此外，我们在制造过程中使用的某些第三方提供了难以替代的服务。因此，如果这些缔约方增加其服务成本，我们可能被要求支付更高的金额，或者开发和/或获得替代解决方案。如果发生任何一种情况，我们的运营和业务结果可能会受到损害。
我们现有或未来制造商的任何表现不佳都可能推迟临床开发或监管批准，任何相关的补救措施实施起来都可能代价高昂或耗时。如果我们现有的或未来的第三方制造商不能按约定的方式运行，我们可能被要求更换这些制造商，我们可能无法及时或根本无法更换他们，这将对我们的财务状况产生重大不利影响。特别是，我们制造商的任何更换都需要大量的努力和专业知识，因为合格的更换数量可能是有限的。在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能或技术可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能难以将此类技能或技术转让给其他第三方，并且可能不存在可行的替代方案。此外，我们的某些候选产品和我们自己的专有方法从未在公司以外生产或实施过，因此，如果我们尝试为这些候选产品或方法建立新的第三方制造安排，我们的开发计划可能会遇到延迟。
供应来源可能会不时中断，如果中断，不能保证在合理的时间范围内以可接受的费用或根本不能保证恢复供应。
我们依赖我们的制造商从第三方供应商那里购买必要的材料，以生产我们当前临床试验和临床前研究的候选产品，并打算继续依赖这些第三方进行我们未来的任何临床试验。我们用于生产我们的候选产品的原材料供应商数量有限，可能需要评估替代供应商，以防止可能中断生产我们用于临床前研究、临床试验以及最终用于商业销售的候选产品所需的材料的生产。我们对制造商收购这些原材料的过程或时间没有任何控制权。此外，我们目前还没有任何关于这些原材料的商业生产的协议。我们不能确定这些供应商是否会继续经营，或者不会被我们的竞争对手之一或其他对继续为我们的预期目的生产这些材料感兴趣的公司购买。此外，与新供应商建立关系所需的交货期可能会很长，如果必须使用新供应商，我们可能会在满足需求方面遇到延误。获得新供应商资格的时间和努力可能会导致额外的成本、资源转移或制造产量下降，其中任何一项都会对我们的运营结果产生负面影响。由于需要更换第三方制造商，正在进行的临床试验的候选产品或其原材料组件的供应出现任何重大延误，都可能大大推迟我们的临床试验、产品测试以及潜在的监管部门对我们候选产品的批准。如果我们的制造商或我们在我们的候选产品获得监管批准后无法购买这些原材料，我们候选产品的商业发布将被推迟或出现供应短缺，这将削弱我们从销售我们的候选产品中获得收入的能力。
我们可能没有意识到任何许可安排的好处，如果我们不能建立新的战略关系，我们的业务、财务状况、商业化前景和运营结果可能会受到重大不利影响。
我们的产品开发计划和候选产品的潜在商业化将需要大量额外的现金来支付费用。因此，对于我们的一些候选产品，我们可能会进入
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与制药或生物技术公司合作，开发这些候选产品并可能将其商业化。
我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。协作的谈判和记录既复杂又耗时。根据现有和未来的合作协议，我们也可能受到限制，不能与其他潜在的合作者签订某些条款的协议。我们可能无法在可接受的条件下谈判合作，或者根本不能。如果我们的战略合作没有成功开发候选产品并将其商业化，或者如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能不会根据合作获得任何未来的研究资金、里程碑或特许权使用费。此外，根据我们可能达成的任何战略合作，我们对有资格获得的潜在收入的估计可能包括与我们的合作者可能在未来停止开发的治疗项目相关的潜在付款。如果发生这种情况，我们可能不得不减少特定候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小我们的销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们将无法将我们的候选产品推向市场并产生产品收入。
在我们进行合作的情况下，我们可能会面临以下风险，每一种风险都可能对我们的业务、商业化前景和财务状况造成实质性损害：
如果我们许可产品或业务，如果我们不能成功地将它们与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处。我们不能确定，在战略交易或许可证之后，我们将实现证明此类交易合理的结果、收入或特定净收入。
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有关知识产权的风险
我们依赖第三方授权的知识产权，我们目前是授权协议的一方，根据该协议，我们获得了使用、开发、生产和/或商业化我们的某些专有技术和候选产品的权利。如果我们违反了这些协议项下的义务，或者如果任何这些协议被终止，或者我们与我们的许可方的业务关系中断，我们可能需要支付损害赔偿金、失去我们对这些知识产权和技术的权利，或者两者兼而有之，这将损害我们的业务。
我们依赖于专利、专有技术和专有技术，既有我们自己的，也有别人授权的。我们是知识产权许可协议的一方，在未来，我们可能会签订额外的许可协议。例如，在开发我们的候选产品方面，我们从NCI、牛津和斯坦福大学获得了某些知识产权的许可。这些许可协议规定，我们预计未来的许可和收购协议将对我们施加各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。如果我们未能履行当前或未来知识产权许可协议下的义务，我们可能被要求支付损害赔偿金，许可方可能有权终止许可。这些许可证的任何终止都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们开发、制造、使用和/或商业化我们的候选产品或平台技术的能力。有关这些关键协议的其他信息，请参阅标题为“业务-知识产权-许可协议”的部分。
此外，我们向第三方或从第三方获得知识产权或技术许可的协议非常复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。解决可能产生的任何合约诠释分歧可能会收窄我们认为有关知识产权或技术的权利范围，或增加我们认为有关协议下的财务或其他责任，两者均可能对我们的业务、财务状况、经营业绩及前景造成重大不利影响。此外，如果我们已获授权的知识产权纠纷妨碍或损害我们以商业上可接受的条款维持现有授权安排的能力，我们可能无法成功开发、生产、使用受影响的候选产品或平台技术和/或商业化。倘任何当前或未来的授权人未能遵守授权条款、授权人未能对侵权第三方强制执行授权专利、授权专利或其他权利被发现无效或不可强制执行或我们无法按可接受的条款订立必要的授权，则我们的业务亦会受到影响。此外，我们的许可人可能拥有或控制尚未授权给我们的知识产权，因此，我们可能会受到声称我们侵犯或以其他方式侵犯许可人权利的索赔（无论其价值如何）。
此外，虽然我们目前无法确定我们将需要就销售未来产品（如有）支付的特许权使用费责任的金额，但该金额可能很大。我们未来的版税义务的金额将取决于我们在成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权（如果有的话）。因此，即使我们成功地开发、制造和商业化产品，我们也可能无法实现或维持盈利能力。
倘我们未能成功取得所需第三方知识产权的权利或维持我们现有的知识产权，我们或须放弃开发相关研究计划或候选产品，而我们的业务、财务状况、经营业绩及前景可能会受到影响。
知识产权授权对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，并因我们行业科学发现的快速步伐而变得复杂。我们与我们当前和未来的许可方之间也可能发生关于受许可协议约束的知识产权的争议，包括与以下方面有关的争议：
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任何可能产生的合约解释争议的解决，如果对我们不利，可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景造成重大不利影响。该决议案可能会缩小我们对相关知识产权或技术的权利范围，增加我们认为我们在相关协议下的财务或其他责任，或减少第三方在相关协议下的财务或其他责任。此外，如果我们已获授权的知识产权纠纷妨碍或损害我们以可接受的条款维持现有授权安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。我们通常也会面临与我们所拥有的知识产权保护相同的所有风险，如下文所述。如果我们或我们的许可方未能充分保护这些知识产权，我们将产品商业化的能力可能受到影响。
我们部分依赖于我们的许可人提交、起诉、维护、捍卫和执行某些对我们业务至关重要的专利和专利申请。
与我们的候选产品、平台技术或用于制造我们临床产品的特定产品相关的某些专利和专利申请由我们的某些许可方拥有或控制，包括斯坦福大学、NCI和牛津大学。在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交、起诉、维护和辩护，或者我们从第三方获得许可的技术专利的准备、提交、起诉、维护和辩护。在这种情况下，我们的许可人通常有权以其名义对许可专利进行备案、起诉、维护和辩护，我们一般有权对此类备案、起诉、维护和辩护发表评论，但许可人有一定的义务考虑或纳入我们的评论。我们通常拥有针对第三方强制执行我们的独家许可专利权的第一权利，尽管我们解决此类索赔的能力通常需要得到许可人的同意。如果我们的许可人或任何未来有权提起诉讼、起诉、维护和捍卫我们的专利权的被许可人未能就我们的任何候选产品进行这些专利或专利申请活动，包括由于卫生流行病、流行病或其他广泛爆发的传染性疾病的影响，包括新冠肺炎大流行和后新冠肺炎环境对我们许可人的业务运营的影响，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用或销售竞争产品。我们不能确定我们的许可人的此类活动已经或将会遵守适用的法律和法规，或将产生有效和可强制执行的专利或其他知识产权。根据与我们的一些许可人签订的许可协议的条款，许可人可能有权控制我们许可专利的执行或对声称这些专利无效的任何索赔进行抗辩，即使在我们有权要求执行或抗辩的情况下，我们也不能确保我们的许可人的合作。我们不能确定我们的许可人是否会分配足够的资源或优先考虑他们或我们对此类专利的执行或对此类主张的辩护，以保护我们在许可专利中的利益。即使我们不是这些法律行动的一方，不利的结果也可能损害我们的业务，因为它可能会阻止我们继续许可我们可能需要的知识产权，以运营我们的业务。此外，即使我们有权控制对许可专利和专利申请的专利起诉、许可专利的执行或对声称这些专利无效的主张的抗辩，我们仍可能受到许可人及其律师在我们接管控制权之前或之后的行为或不作为的不利影响或损害。这可能会导致我们失去对我们许可的任何适用知识产权的权利，并因此失去我们开发和
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商业化的候选产品可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。
此外，美国政府和/或政府机构已经提供，并在未来可能提供，资金或其他援助，以开发我们拥有或授权给我们的知识产权。我们依赖授权人确保遵守因该等资助或援助而产生的适用义务，例如及时报告，即与授权专利和专利申请相关的义务。我们的许可人未能履行其义务可能导致权利的丧失或相关专利的不可撤销性。
我们可能无法成功获得或维持产品管道的必要权利，这可能导致我们以更高成本或其他不利的方式经营业务，而这是意料之外的。
我们拥有或从第三方获得开发我们的候选产品所需的某些知识产权。我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得或授权额外专有权的能力，包括扩大我们的产品线。在这种情况下，我们可能需要花费相当多的时间和资源来开发或许可替代技术。例如，我们的计划可能涉及其他技术或候选产品，可能需要使用由第三方持有的其他专有权。此外，其他制药公司和学术机构也可能已经或计划提交可能与我们的业务相关的专利申请。我们的候选产品可能还需要特定的配方或其他技术才能有效和高效地工作。这些配方或技术可能由其他人持有的知识产权所涵盖。有时，为了避免侵犯这些第三方权利，我们可能需要从其他第三方获得技术许可，以进一步开发、制造或商业化我们的候选产品。我们可能无法获得或许可我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何相关第三方知识产权，包括制造、使用或销售我们的候选产品所需的任何此类知识产权。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可中的任何一项，如果有的话，因此我们可能无法开发、制造或商业化受影响的候选产品，这将损害我们的业务。我们可能需要停止使用这种第三方知识产权所涵盖的成分或方法，并可能需要寻求开发不侵犯此类知识产权的替代方法，这可能会导致额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发这种可能不可行的替代方法。即使我们能够在此类知识产权下获得许可，任何此类许可也可能是非排他性的，这可能允许我们的竞争对手访问向我们许可的相同技术。
第三方知识产权的许可和收购是一种竞争性做法，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能采取我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略，以便将我们的候选产品商业化。更成熟的公司可能比我们有竞争优势，因为他们更大的规模和现金资源，或者更强的临床开发和商业化能力。不能保证我们能够成功完成此类谈判，并最终获得围绕我们可能寻求收购的其他候选产品的知识产权。
我们可能依赖美国政府和/或政府机构(如国家癌症研究所)资助或以其他方式协助开发的知识产权来开发我们的技术和候选产品。未能履行我们对此类政府机构的义务，可能会导致我们失去对此类知识产权的权利，这可能会损害我们的业务。
美国政府和/或政府机构已经并在未来可能提供与开发我们拥有或许可的知识产权相关的资金、设施、人员或其他协助。美国政府和/或政府机构可能保留对此类知识产权的权利，包括在某些特定情况下向第三方授予或要求我们对此类知识产权授予强制性许可或再许可的权利，包括为了满足我们无法合理满足的健康和安全需求，或者为了满足联邦法规规定的公共用途要求，或者为了在美国制造产品。任何此类权利的行使，包括这些许可所需的任何此类再许可，都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将许可产品商业化的能力，并损害我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景。例如，研究导致了我们某些授权内的专利权和技术
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部分资金来自美国政府。因此，政府可能对这些专利权和技术拥有一定的权利，或者说是进行权。这些权利可能允许政府向第三方披露我们的机密信息，并行使使用或允许第三方使用我们许可的技术的先行权。
我们的专利地位可能取决于制造、配方或使用方法专利，这可能不会阻止竞争对手或其他第三方将相同的候选产品用于其他用途。
关于处方药产品中有效药物成分(原料药)的物质组成专利通常被认为是对药品知识产权保护的最强形式，因为这种专利提供的保护与所使用原料药的任何特定使用方法、制造或配方无关。我们目前在我们的授权内颁发的美国专利中有权利要求，这些专利涵盖我们2033年到期的候选产品的物质构成，而不考虑任何可能的专利期限调整或延长。我们正在对我们待决的拥有或授权的专利申请进行索赔，这些申请涵盖了我们候选产品的制造、配方或使用方法。我们在2033年后候选产品的专利地位可能取决于这些专利申请的专利颁发情况。此类专利中的权利要求不得阻止竞争对手或其他第三方将相同的候选产品用于非覆盖用途、使用非覆盖配方或通过非覆盖工艺制造相同的候选产品。
如果我们无法为我们的平台技术和候选产品获得并保持足够的知识产权保护，或者如果知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的产品，我们成功将我们的产品商业化的能力可能会受到不利影响。我们不能保证与我们未决专利申请中描述和要求的发明相关的专利权将被授予，或者基于我们专利申请的专利不会受到挑战和无效和/或不可执行。
我们或我们的许可人已经提交了专利申请，我们预计未来我们将根据需要在美国和其他国家/地区提交更多的专利申请。然而，我们不能预测：
我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得并保持对我们的平台和候选产品的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的新发现和技术相关的专利申请来保护我们的专利地位，这些发现和技术对我们的业务非常重要。
获得和强制执行专利既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请，或维护和/或强制执行可能基于我们的专利申请而颁发的专利，包括由于健康流行病、流行病或其他广泛爆发的传染性疾病，包括影响我们或我们的许可人运营的新冠肺炎大流行和后新冠肺炎环境。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发结果的可专利方面。尽管我们进入了保密阶段
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如果与有权访问我们研发成果的可专利方面的各方(如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方)签订了保密协议，任何这些方都可能违反这些协议，并在提交专利申请之前披露这些结果，从而危及我们寻求专利保护的能力。
我们执行专利权的能力还取决于我们检测侵权行为的能力。可能很难检测到不宣传与其产品和服务相关的组件或方法的侵权者。此类诉讼还可能引发第三方对我们提出索赔，包括我们的一项或多项专利中的部分或全部索赔无效或以其他方式不可执行。此外，可能很难或不可能获得竞争对手或潜在竞争对手的产品或服务侵权的证据。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，如果我们获胜，获得的损害赔偿或其他补救措施可能没有商业意义。如果我们为了保护或强制执行我们的专利而提起诉讼，或者对第三方索赔提起诉讼，这样的诉讼将代价高昂，并将转移我们管理层和技术人员的注意力。
生物和医药产品的物质组成专利往往为这些类型的产品提供强有力的知识产权保护，因为这种专利提供的保护与任何使用方法无关。然而，我们不能确定我们未决的专利申请中涉及我们候选产品的组成的权利要求将被美国专利商标局(USPTO)或外国专利局视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求将被美国或外国法院视为有效和可强制执行。使用方法专利保护使用特定方法的产品。这种类型的专利并不阻止竞争对手制造和销售与我们的产品相同的产品，以表明该产品超出了专利方法的范围。此外，即使竞争对手没有针对我们的目标适应症积极推广他们的产品，医生也可能会为我们的使用方法专利涵盖的那些用途开出这些产品的“标签外”。尽管标签外的处方可能会侵犯或助长对使用方法专利的侵犯，但这种做法很常见，这种侵权行为很难预防或起诉。
生物技术和制药领域的专利实力可能是不确定的，评估这类专利的范围涉及复杂的法律、事实和科学分析，近年来一直是许多诉讼的主题，导致法院裁决，包括最高法院的裁决，这增加了未来执行专利权的能力的不确定性。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其声明涵盖我们的候选产品或其在美国或其他国家/地区的使用。即使专利确实成功颁发，第三方也可能对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。在诉讼或行政诉讼中，我们不能确定我们已颁发的任何专利中的权利要求是否会被美国或其他国家的法院视为有效。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权或阻止其他人设计他们的产品以避免被我们的索赔涵盖。如果我们持有的专利申请对我们的候选产品提供的保护的广度或强度受到威胁，这可能会阻止公司与我们合作开发我们的候选产品，并可能威胁到我们将候选产品商业化的能力。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。此外，如果我们在临床试验中遇到延迟，我们可以在专利保护下销售我们的候选产品的时间将会缩短。
生命科学公司的专利地位可能是不确定的，涉及复杂的事实和法律问题。近年来，美国在抗体和采用细胞疗法领域允许的索赔范围的政策不断变化。美国以外司法管辖区的专利保护范围也是不确定的。在我们寻求专利保护的任何司法管辖区，专利法或其解释的变化可能会削弱我们保护我们的发明、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值，包括缩小我们的专利和我们可能许可的任何专利的范围。
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我们可能无法识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发和营销产品的能力产生不利影响。
我们不能保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别了与我们的候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决申请。专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们的产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方的待决申请是否会提出相关范围的索赔。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。此外，我们可能不知道可能与我们的候选产品或其预期用途相关的所有第三方知识产权，因此，这些第三方知识产权对我们自己的专利和专利申请的可专利性的影响，以及这些第三方知识产权对我们运营自由的影响，都是高度不确定的。由于美国和大多数其他国家的专利申请通常在申请后18个月内保密，或者可能根本不会公布，我们不能确定我们是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的公司。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。此外，对于所有权利要求都有权在2013年3月16日之前获得优先权日期的美国申请，可以由第三方发起干预程序或由美国专利商标局提起诉讼，以确定谁最先发明了我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题。对于在2013年3月16日之前包含无权享有优先权的权利要求的美国申请，由于《美国发明法》的通过，专利法中的不确定性更大，这使美国专利法发生了重大变化，包括挑战未决专利申请和已颁发专利的新程序。
我们的专利或未决的专利申请可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能在美国或其他地方受到第三方向美国专利商标局提交的先前技术的发行前提交，或参与授权后审查程序、异议、派生、复审或各方之间的审查程序，挑战我们的专利权或其他人的专利权。在任何此类挑战中做出不利裁决可能会导致排他性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们技术和产品的专利保护期限。此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。任何未能获得或保持对我们候选产品的专利保护都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
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如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
与员工和第三方签订的保密协议可能无法阻止未经授权的商业秘密和其他专有信息的泄露。如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位将受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品的任何其他要素、涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的技术和产品发现和开发过程。我们的员工、第三方员工的任何披露，无论是有意还是无意的
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我们与谁共享我们的设备，或我们聘请第三方顾问和供应商进行研究、临床试验或制造活动，或者第三方盗用我们的商业秘密或专有信息(例如通过网络安全漏洞)，都可能使竞争对手复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。因为我们希望在我们的候选产品的开发和制造中依赖于第三方，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
然而，商业秘密和机密信息可能很难保护。我们寻求保护我们的商业秘密、技术诀窍和机密信息，包括我们的专有流程，部分是通过与我们的员工、顾问、外部科学顾问、承包商和合作者签订保密协议。我们要求我们的员工签订包含保密条款的书面雇佣协议，并有义务将他们在受雇过程中产生的任何发明转让给我们。对于我们的顾问、承包商和外部科学合作者，这些协议通常包括发明转让义务。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方达成了此类协议。尽管我们采取合理措施保护我们的商业秘密，但我们的员工、顾问、外部科学顾问、承包商和合作者可能会有意或无意地将我们的商业秘密信息泄露给竞争对手。此外，竞争对手可能会以其他方式获取我们的商业秘密，或独立开发基本上相同的信息和技术。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。此外，一些国家的法律对专有权的保护程度或方式与美国法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，或第三方挪用我们的知识产权，我们将无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
美国以外的法院有时不太愿意保护商业机密。如果我们选择诉诸法院以阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会产生大量费用。这些诉讼可能会消耗我们的时间和其他资源，即使我们成功。例如，我们产品的重要元素，包括样品制备、生产方法、细胞培养条件、计算生物算法以及相关工艺和软件，都基于未公开披露的非专利商业秘密。虽然我们采取措施保护我们的专有信息和商业秘密，包括通过与我们的员工和顾问的合同方式，但第三方可能独立开发实质上等同的专有信息和技术，或以其他方式获取我们的商业秘密或披露我们的技术。
我们可能会受到有关我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或披露第三方机密信息的索赔。
我们收到了来自第三方的机密和专有信息。此外，我们还雇用以前在其他生物技术或制药公司工作的个人。我们可能会声称我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了这些第三方或我们员工的前雇主或我们的顾问或承包商当前或前客户或客户的机密信息。诉讼可能是必要的，以抗辩这些索赔。即使我们成功地就这些索赔进行抗辩，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和员工的注意力。如果我们不成功，我们可能会失去对宝贵知识产权的访问权或独家访问权。
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如果我们或我们的员工错误地使用或披露了竞争对手的所谓商业秘密，或违反了与竞争对手的竞业禁止或竞业禁止协议，我们可能会受到损害赔偿。
我们的一些员工以前受雇于其他制药公司，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。我们可能会受到这样的指控，即我们或我们的员工无意中或以其他方式使用或泄露了这些前雇主或竞争对手的商业秘密或其他专有信息。此外，我们已经并可能在未来受到索赔，即我们导致一名员工违反了他或她的竞业禁止或竞业禁止协议的条款。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并可能分散管理层的注意力。如果我们对这些索赔的辩护失败，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。任何诉讼或其威胁都可能对我们雇用员工的能力产生不利影响。关键人员或他们的工作产品的流失可能会阻碍或阻止我们将候选产品商业化的能力，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
第三方对我们或我们的合作者提出的知识产权侵权指控可能会阻碍或推迟我们的产品发现和开发工作。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权利。在生物技术和制药业中，有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括干扰、派生、当事各方之间的审查、授予专利后的审查和在美国专利商标局进行的复审程序或在外国管辖区进行的反对和其他类似程序。此外，美国和外国司法管辖区的专利改革和专利法的变化增加了未来挑战我们专利的可能性的不确定性，并可能总体上降低专利的价值，从而削弱我们保护我们候选产品的能力。我们不能向您保证，我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术不会侵犯第三方拥有的现有或未来专利。无论是否有正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，即使解决方案对我们有利，也可能会从我们的核心业务中分流大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或供应链活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
如果第三方声称我们侵犯了其知识产权，我们可能会面临一些问题，包括但不限于：
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在我们正在开发我们的候选产品的领域中，存在着大量的美国和外国颁发的专利以及由第三方拥有的未决专利申请。我们不能保证不存在有效的第三方专利，这可能会对我们当前的候选产品或未来的产品强制执行，从而导致禁止我们的销售，或者对于我们的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。第三方可能声称我们侵犯了他们的专利或其他知识产权，或者我们未经授权使用了他们的专有技术，并可能起诉我们。可能有我们目前不知道的第三方专利，但对涵盖我们候选产品的成分、配方、制造方法或使用或处理方法的权利要求。我们知道某些第三方专利，包括Juno Treeutics、Kite Pharma、美国卫生与公众服务部、宾夕法尼亚大学和弗雷德·哈钦森癌症研究中心等方声称的可能与我们的候选产品相关的成分和方法。我们相信，对于可能的侵权指控，我们有合理的抗辩，例如不侵权或无效抗辩。不能保证这些防御措施会成功。我们知道或可能知道的第三方拥有的专利，但我们认为无效，或不相信与我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术相关的专利，也可能被我们的候选产品侵权。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方，即我们在美国和海外的竞争对手，其中许多拥有更多的资源，并在专利组合和竞争技术上进行了大量投资，未来可能会获得可能阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用和销售我们的候选产品的能力的专利，并可能声称使用我们的技术或制造、使用或销售我们的候选产品侵犯了这些专利。如果任何此类第三方专利被有管辖权的法院持有以涵盖我们的技术或候选产品，或者如果我们被发现以其他方式侵犯了第三方的知识产权，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发、制造或商业化适用的候选产品的能力，包括通过法院命令，除非我们根据适用的专利或其他知识产权获得许可，或者直到这些专利到期或最终被确定为无效或不可执行。这样的许可可能不会以商业上合理的条款或根本不存在。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，我们将候选产品商业化的能力可能会受到损害或延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
制药和生物技术行业产生了相当多的专利，包括我们在内的行业参与者可能并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的产品或使用方法。专利的覆盖面取决于法院的解释，解释并不总是统一的。如果我们因专利侵权而被起诉，我们需要证明我们的候选产品、产品或方法没有侵犯相关专利的专利主张，或者专利主张无效或不可执行，而我们可能无法做到这一点。证明其无效性可能很困难。例如，在美国，在法庭上证明无效需要出示明确和令人信服的证据，以推翻已颁发专利享有的有效性的推定，而且不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。即使我们在这些诉讼中胜诉，我们也可能会产生巨额成本，我们管理层和科学人员的时间和注意力可能会被转移到这些诉讼中，这可能会对我们的业务和运营产生实质性的不利影响。此外，我们可能没有足够的资源来圆满完成这些行动。
对我们主张其专利或其他知识产权的第三方可能寻求并获得禁令或其他衡平法救济，这可能有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品或迫使我们停止部分业务运营。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务的管理层和其他员工资源，导致开发延迟，并可能影响我们的声誉。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，这在成本效益的基础上可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会损害我们的
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业务意义重大。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
专利具有国家或地区影响，在世界所有国家申请、起诉、维护和捍卫候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能具有与美国不同的范围和实力。此外，一些外国的法律，特别是某些发展中国家的法律，对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法能力没有美国那么强。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利、商业秘密和其他知识产权的执行，特别是与生物技术产品有关的专利、商业秘密和其他知识产权的执行，这可能会使我们在这些司法管辖区难以阻止对我们的专利或其他知识产权的侵权或挪用，或以侵犯我们的专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力转移到我们业务的其他方面。此外，此类诉讼可能会使我们的专利面临被宣布无效、无法强制执行或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出侵权或挪用索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。同样，如果我们的商业秘密在外国司法管辖区被泄露，世界各地的竞争对手可能会获得我们的专有信息，而我们可能没有令人满意的追索权。这样的披露可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，我们保护和执行知识产权的能力可能会受到外国知识产权法意外变化的不利影响。此外，某些国家有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。在这些国家/地区，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可人被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可人可能会获得有限的补救措施，这可能会大幅降低这些专利的价值。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能会得出结论，即使第三方侵犯了我们已发布的专利，由于我们未决的或未来的专利申请或其他知识产权而可能发布的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本(通常持续数年)可能太高或不符合我们公司或我们股东的最佳利益，或者可能以其他方式不切实际或不希望针对某些第三方执行我们的知识产权。我们的竞争对手或其他第三方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财力和更成熟和发展的知识产权组合。在这种情况下，我们可以决定，此类诉讼的金钱成本以及我们管理层和科学人员注意力的转移可能会超过我们从诉讼中获得的任何好处，而更谨慎的行动方针是简单地监测情况或发起或寻求其他非诉讼诉讼或解决方案。此外，与诉讼相关的不确定性可能会影响我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的内部研究计划、授权所需的技术或其他候选产品或达成开发合作伙伴关系，以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力。
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目录表
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权或我们许可人的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或其他知识产权或我们许可方的知识产权。为了停止这种侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出专利侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的，并转移了我们的管理人员和科学人员的时间和注意力。我们未决的专利申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非和直到专利从此类申请中颁发。此外，在侵权诉讼或宣告性判决诉讼中，法院可以裁定我们的一项或多项专利无效或不可强制执行，或以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。
由第三方引起或由美国专利商标局提起的干扰程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的专利或专利申请有关的发明的优先权，或正确的发明权。不利的结果可能导致我们当前专利权的丧失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得许可权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。诉讼、干扰、派生或其他程序可能导致不利于我们利益的决定，即使我们成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
即使我们认定侵权行为成立，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁制令，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。
如果在法庭上或在美国专利商标局或类似的外国当局面前提出质疑，则涵盖我们候选产品的已发布专利可能被视为无效或不可执行。
如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选产品之一的专利，被告可以反诉我们侵犯了他们的专利，或声称覆盖我们候选产品的专利无效或不可执行，或两者兼而有之。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效或不可强制执行的反诉是司空见惯的，第三方可以基于多种理由断言专利无效或不可强制执行，包括缺乏新颖性、明显、不使能或书面描述不充分，或者与专利起诉有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括重新审查、当事各方之间的审查、授予后审查、派生和外国法域的同等程序，例如反对或派生程序。此类诉讼可能导致我们的专利被撤销或修改，从而不再涵盖和保护我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。在任何专利侵权诉讼中，法院都有可能裁定我们的专利全部或部分无效或不可强制执行，而我们无权阻止另一方使用有争议的发明。还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也会狭隘地解释专利权利要求，或以我们的专利权利要求不包括发明为理由，裁定我们无权阻止对方使用所涉发明，或根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)条，裁定对方使用我们的专利技术属于专利侵权的安全港。例如，关于我们专利的有效性，我们不能确定没有我们、我们的专利律师和专利审查员在起诉期间不知道的无效的先前技术。如果被告在无效和/或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护，这样的结果可能会限制我们针对这些方或其他竞争对手主张我们专利的能力，并可能限制或排除我们
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目录表
禁止第三方制造和销售类似或有竞争力的产品。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
美国专利法或其他国家专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国专利法或专利法解释的变化可能会增加不确定性和成本，可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们拥有和许可的专利的范围。美国和其他国家最近的专利改革立法，包括2011年9月16日签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(《莱希-史密斯法案》)，可能会增加围绕我们专利申请的起诉和我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，并为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。这些措施包括在专利诉讼期间允许第三方向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序，包括授权后审查、当事各方之间的审查和派生程序，攻击专利有效性的额外程序。2013年3月后，根据《莱希-史密斯法案》，美国过渡到第一发明人到申请制，在这种制度下，假设其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。因此，在2013年3月之后但在我们提交涵盖同一发明的申请之前向美国专利商标局提交专利申请的第三方，可以被授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在该第三方做出发明之前就已经做出了该发明。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个(1)提交与我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术有关的专利申请，或(2)发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中要求的任何发明。即使在我们拥有有效且可强制执行的专利的情况下，如果另一方能够证明他们在我们的申请日期之前将该发明用于商业，或者另一方受益于强制许可，我们也不能排除其他人实践所要求的发明。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据国会、联邦法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。例如，在一系列案件中，美国最高法院裁定，根据《专利法》(Mayo Collaborative Services诉普罗米修斯实验室，Inc.)，某些权利要求，包括对诊断方法和伴随诊断的权利要求，不适用于符合专利条件的主题(Mayo Collaborative Services诉Prometheus实验室，Inc.(2012)；ASSOC.分子病理学诉Myriad Genetics，Inc.(2013)；Alice Corp.诉CLS Bank International(2014))。此外，美国最高法院认为，涵盖一类抗体的某些权利要求既不满足专利法的启用要求，也不符合专利法的书面描述要求(Amgen Inc.等人)。V.Sanofi等人。(2023))。尽管我们不相信我们拥有或许可的任何专利会因为这些决定而被认定为无效，但我们无法预测它们的解释和国会、联邦法院或USPTO未来的决定可能会如何影响我们的专利的价值，可能会削弱我们保护我们的发明、维护和执行我们的知识产权的能力；更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值，包括缩小我们的专利范围和我们可能许可的任何专利。
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同样，其他国家或司法管辖区专利法律和法规的变化，或执行它们的政府机构的变化，或相关政府当局执行专利法律或法规的方式的变化，可能会削弱我们获得新专利或执行我们已授权或未来可能获得的专利的能力。例如，近年来，欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，新的统一专利制度于2023年6月1日生效，这将对欧洲专利产生重大影响，包括在引入这种制度之前授予的专利。在单一专利制度下，一旦授予专利，欧洲的申请就可以选择成为受单一专利法院(UPC)管辖的单一专利。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。在实施UPC之前授予的专利可以选择在法院存在的头七年内退出UPC的管辖权，而作为UPC国家的国家专利保留。仍在UPC管辖范围内的专利可能容易受到基于UPC的单一撤销挑战，如果成功，可能会使UPC签署国的所有国家的专利无效。我们不能肯定地预测任何潜在变化的长期影响。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的期限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们专利的有效期可能不足以有效保护我们的产品和业务。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是其第一个有效申请日期后20年。尽管可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自生物相似或仿制药的竞争。特别是我们其中一种产品的仿制版本的推出，可能会导致对该产品的需求立即大幅减少，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的候选产品商业化。此外，虽然在美国颁发专利时，由于USPTO造成的某些延迟，专利的寿命可以延长，但由于专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟，这种增加可以减少或消除。
美国可能会有基于监管延迟的专利期限延长。然而，每次监管批准只能延长一项专利，而且一项专利只能延长一次，针对单一产品。专利期限延长不得超过自产品批准之日起计的14年或者自拟延长的专利期满之日起计的5年。此外，专利期延长期间的保护范围并不延伸至权利要求的全部范围，而仅限于经批准的产品范围。外国司法管辖区管理类似专利期延长的法律差异很大，管理从一个专利家族获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们当前或未来的任何候选产品没有获得专利期延长和数据独占权，我们的业务可能会受到实质性损害。如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、在适用的截止日期内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或以其他方式未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们的产品的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，并可能通过参考我们的
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临床和临床前数据可能会比其他情况下更早推出他们的产品，我们的收入可能会减少，可能是实质性的。如果我们没有足够的专利期来保护我们的产品，我们的业务和经营结果将受到不利影响。
我们使用开源软件可能会限制我们将候选产品商业化的能力。
我们使用开源软件可能会限制我们将候选产品商业化的能力。我们的技术可能使用开源软件，其中包含根据开源许可证从第三方作者处获得使用许可的模块。某些软件可能根据许可协议提供，允许将软件用于研究或其他非商业目的。因此，在未来，当我们寻求将我们的平台与商业上可用的产品结合使用时，我们可能会被要求根据不同的许可条款对该软件进行许可，而这在商业上合理的条款下可能是不可能的。如果我们无法以允许其用于商业目的的条款授权软件组件，我们可能会被要求更换这些软件组件，这可能会导致延迟、额外成本和/或额外的监管批准。
使用和分发开源软件可能会带来比使用第三方商业软件更大的风险，因为开源许可人通常不提供关于侵权索赔或软件代码质量的担保或其他合同保护。一些开放源码许可证包含要求我们根据我们使用的开放源码软件的类型，为我们创建的修改或衍生作品提供源代码。如果我们以某种方式将我们的专有软件与开放源码软件结合在一起，在某些开放源码许可下，我们可能被要求向公众发布我们专有软件的源代码。这可能会让我们的竞争对手以更少的开发工作量和时间创建类似的产品，并最终可能导致我们的产品销售损失。尽管我们监控我们对开源软件的使用，但许多开源许可证的条款尚未得到美国法院的解释，而且这些许可证的解释方式可能会对我们将候选产品商业化的能力施加意想不到的条件或限制。我们可能被要求向第三方寻求许可，以便继续提供我们的候选产品，重新设计我们的候选产品，或者在无法及时完成重新设计的情况下停止销售我们的候选产品，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们可能会受到声称前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利或其他知识产权中拥有利益的主张。在专利申请中没有指定适当的发明人的名字可能导致其上颁发的专利无法执行。发明人权争议可能源于以下方面的不同观点：不同的发明人的贡献、外国公民参与专利主题的开发时的外国法律的效力、参与开发我们候选产品的第三方的冲突义务，或由于关于潜在的共同发明的共同所有权的问题。例如，我们可能会有因顾问或参与开发我们候选产品的其他人的义务冲突而引起的发明争议。此外，我们可能会订立协议，以澄清我们在此类知识产权中的权利范围。诉讼可能是必要的，以防御这些和其他挑战发明人的索赔。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如宝贵知识产权的专属所有权或使用权。有关结果可能对我们的业务造成重大不利影响。即使我们成功地为此类索赔辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们或我们的许可人可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方(如美国政府)的资金，因此我们或我们的许可人不是我们获得许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们专利的所有权或其他权利，包括许可内专利，他们可能能够将这些专利许可给我们的竞争对手，我们的竞争对手可以销售竞争对手的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们当前或未来的商标或商品名称可能会受到质疑、侵权、规避或宣称为通用或描述性的，或被认定为侵犯其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商号的权利，或可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称，以获得我们感兴趣的市场中的潜在合作伙伴或客户的认可。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或其他外国司法管辖区对我们的申请的拒绝。
虽然我们将有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这些拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请并寻求取消注册商标。我们可能会对我们的商标提起异议或撤销诉讼，我们的商标可能无法在此类诉讼中继续存在。倘我们无法根据我们的商标及商号建立知名度，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称授权给第三方，例如经销商。虽然这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商号提供指导，但违反这些协议或被我们的被许可人滥用我们的商标和商号可能会损害我们的权利或削弱与我们的商标和商号相关的商誉。
此外，我们在美国建议与我们的候选产品一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请将其注册为商标。欧洲也有类似的要求。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA(或外国司法管辖区的同等行政机构)反对我们建议的任何专有产品名称，可能需要花费大量额外资源，以努力确定符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。此外，在许多国家，拥有和维持商标注册可能不能针对高级商标所有人随后提出的侵权索赔提供充分的辩护。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
与我们普通股所有权相关的风险
我们的股价一直且可能继续高度波动或可能下跌，无论我们的经营表现如何，导致投资者蒙受重大损失。
我们普通股的交易价格一直且可能继续高度波动，并且可能因多种因素而大幅波动，其中一些因素以复杂的方式相关。由于这种波动性，投资者可能无法以或高于他们支付的价格出售他们的普通股。我们的交易价格
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普通股可能会因多种因素而大幅波动，其中许多因素超出了我们的控制范围，包括以下列出的因素以及本“风险因素”部分描述的其他因素：
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此外，整个股市，特别是生物技术公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素可能会对我们普通股的交易价格产生负面影响。如果我们普通股的交易价格不超过首次公开发行价格，您可能无法实现任何回报，并且可能会失去部分或全部投资。此外，由于我们股价的潜在波动，我们未来可能会成为证券诉讼的目标。证券诉讼可能会导致巨额成本并转移管理层对我们业务的注意力和资源。
我们的经营业绩可能大幅波动或可能低于投资者或证券分析师的预期，每一项都可能导致我们的股价波动或下跌。
我们预计我们的经营业绩会受到波动的影响。我们的净亏损和其他经营业绩将受到多种因素的影响，包括：
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如果我们的经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们的普通股价格可能会大幅下跌。即使我们达到了我们可能提供的任何先前公开宣布的收入或盈利指导，也可能发生这种股价下跌。此外，我们的经营业绩的任何波动可能反过来导致我们的股票价格大幅波动。我们相信，财务业绩的比较未必有意义，亦不应依赖作为未来表现的指标。
我们已经发现了财务报告内部控制中的重大弱点。如果我们对重大弱点的补救措施没有效果，或者如果我们在未来经历了更多的重大弱点，或者我们在未来未能保持有效的内部控制系统，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或运营结果，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。
我们已经发现了财务报告内部控制中的重大弱点。重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，使得我们的年度或中期财务报表的重大错报有合理的可能性无法及时防止或发现。在编制截至2022年12月31日和截至2022年12月31日的年度的财务报表时，管理层查明，它没有完全维持COSO框架的组成部分，这是一个建立内部控制的系统，构成了重大弱点。具体而言，控制方面的缺陷涉及：(1)具备适当技术知识的人员不足，无法为对财务报告进行有效的内部控制创造适当的环境；(2)缺乏有效的风险评估程序；(3)缺乏正式的程序和控制活动，以支持对账户调节和日记帐分录的审查进行适当的职责分工；(4)缺乏对控制过程及相关会计政策和程序的监测和沟通。
这些重大缺陷导致对财务报表进行了调整。
为了弥补这些重大弱点，我们正在实施旨在审查和记录财务流程和控制的措施，正式确定政策和程序以改进我们对财务报告的内部控制，并向财务部门雇用合格的资源，包括监督角色。截至2024年3月31日，这些实质性弱点尚未得到弥补。
我们无法向您保证，我们迄今已采取并将继续实施的措施将足以纠正我们已识别的重大弱点或避免未来潜在的重大弱点。倘吾等采取的措施未能及时纠正重大弱点，吾等将无法得出结论认为吾等对财务报告维持有效的内部监控。因此，仍有合理的可能性无法及时防止或发现我们的财务报表的重大错报。
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如果我们未能纠正现有的重大缺陷或发现财务报告内部控制中的新的重大缺陷，如果我们无法及时遵守《萨班斯—奥克斯利法案》第404条的要求，如果我们无法得出结论认为我们的财务报告内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所无法就我们不再是一家新兴增长型公司时财务报告内部控制的有效性发表意见，投资者可能对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，我们普通股的市场价格可能受到负面影响。由于该等失败，我们也可能受到证券上市的证券交易所、美国证券交易委员会或其他监管机构的调查，并受到投资者和股东的诉讼，这可能损害我们的声誉和财务状况，或转移我们日常业务活动的财务和管理资源。
我们普通股的活跃、流动性交易市场可能无法维持。
我们不能保证我们将能够为我们的普通股维持一个活跃的交易市场。缺乏活跃的市场可能会削弱您在您希望出售股票的时间或以您认为合理的价格出售股票的能力。不活跃的市场也可能损害我们通过出售普通股筹集资金的能力，以及我们通过使用普通股作为对价收购其他公司、产品或技术的能力。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
截至2024年3月31日，我们的高管、董事、5%或更多股本的持有者及其各自的关联公司拥有我们已发行有表决权股票的大部分。因此，这些股东将有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件或批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购建议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。
我们的现有股东在公开市场上出售大量普通股可能会导致我们的股票价格下跌。
由于在公开市场上大量出售普通股或认为这些出售可能发生，我们的普通股价格可能会下降。此外，根据我们现有的股权补偿计划，在各种归属时间表、未来锁定协议和修订后的1933年证券法下的第144条或证券法下的证券法和第701条允许的范围内，受未偿还期权约束或为未来发行而保留的普通股股票将有资格在公开市场上出售。这些出售，或认为这些出售可能发生的看法，也可能使我们在未来以我们认为合适的时间和价格出售股权证券变得更加困难。
此外，在某些条件的限制下，我们普通股的某些持有人有权要求我们提交关于出售其股票的登记声明，或将其股票包括在我们可能为自己或我们的其他股东提交的登记声明中。根据证券法登记这些股票将导致这些股票可以自由交易，不受证券法的限制，附属公司购买的股票除外。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的市场价格产生实质性的不利影响。
此外，在未来，我们可能会发行额外的普通股，或其他可转换为普通股的股本或可转换债务证券，与融资、收购、员工安排或其他相关。任何此类发行都可能导致我们现有股东的大量稀释，并可能导致我们普通股的价格下降。
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我们目前不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限制在我们普通股的价值上。
我们从未宣布或支付过普通股的现金股息。我们目前打算保留所有可用资金和未来的任何收益，以支持运营并为我们业务的增长和发展提供资金。在可预见的将来，我们不打算宣布或支付我们股本的任何现金股息。因此，我们普通股的任何投资回报都将取决于我们普通股价值的增加。不能保证我们普通股的股票会升值，甚至不能保证股东购买股票的价格会保持不变。
我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的公司章程和特拉华州法律中的条款可能会阻止、推迟或阻止我们公司控制权的变更或我们管理层的变更，从而压低我们普通股的交易价格。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程包含的条款可能会压低我们普通股的交易价格，因为这些条款可能会阻止、推迟或阻止我们公司控制权的变更或我们公司股东可能认为有利的管理层变更。除其他外，这些规定包括：
作为一家特拉华州公司，我们将遵守特拉华州公司法第203条的反收购条款，该条款禁止特拉华州公司在交易日期后三年内与有利害关系的股东(定义见法规)进行法规规定的业务合并，除非该业务合并事先得到多数独立董事或至少三分之二的已发行无利害关系股份的持有人的批准。适用特拉华州一般公司法第203条也可能具有推迟或防止我们公司控制权变更的效果。
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本公司经修订和重申的注册证书规定，特拉华州高等法院将是本公司与股东之间几乎所有争议的专属法院，联邦地区法院将是解决根据《证券法》提出诉讼原因的任何投诉的专属法院，这可能会限制我们的股东获得有利的司法论坛的能力，以解决与我们或我们的董事、管理人员或雇员或承销商的纠纷，或任何引起此类索赔的要约。
我们经修订和重述的公司注册证书规定，除非我们以书面形式同意选择替代论坛，否则唯一和排他性的论坛将在法律允许的最大范围内，用于(1)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼，(2)任何声称违反了任何董事、高级职员或其他雇员对我们或我们股东的受信责任的诉讼，(3)根据特拉华州通用公司法产生的针对我们或任何董事高级职员或其他雇员的索赔的任何诉讼，(4)任何解释、适用、执行或确定我们修订和重述的公司注册证书，或修订和重述的法律或(5)任何其他声称受内部事务原则管辖的索赔的诉讼，在所有情况下，应由特拉华州衡平法院(或另一州法院或位于特拉华州境内的联邦法院，如果该法院没有或拒绝接受管辖权)，在所有情况下，受该法院对被指定为被告的不可或缺的各方拥有管辖权的约束。此外，我们修订和重述的公司注册证书规定，美国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛，但论坛选择条款将不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提出的索赔。
尽管我们相信这些条款对我们有利，因为这些条款为特定类型的诉讼和诉讼提供了更一致的特拉华州法律适用，但这些条款可能会导致股东就任何此类纠纷提出索赔的成本增加，并可能产生阻止针对我们或我们的董事和高级管理人员的诉讼的效果。或者，如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。例如，根据证券法，联邦法院对为执行证券法规定的任何义务或责任而提起的所有诉讼拥有同时管辖权，投资者不能放弃遵守联邦证券法及其下的规章制度。任何个人或实体购买或以其他方式获得我们股本股份的任何权益，应被视为已通知并同意本独家论坛条款，但不会被视为放弃遵守联邦证券法及其下的规则和法规。
我们使用净营业亏损结转和其他税务属性的能力可能有限。
我们在历史上遭受了巨大的亏损，不要指望在不久的将来实现盈利，我们也可能无法实现盈利。截至2023年12月31日，我们的美国联邦和州净营业亏损结转(NOL)分别为1080万美元和230万美元。我们的联邦NOL无限期结转1080万美元。国家NOL结转的230万美元将于2040年开始到期。此外，截至2023年12月31日，美国联邦和州研发税收抵免分别为230万美元和190万美元。230万美元的联邦研发税收抵免将于2042年开始到期。190万美元的州研发税收抵免无限期结转。
税法或法规的变化可能会对我们利用所有或任何NOL结转的能力产生不利影响。例如，2017年颁布的非正式名称为《减税和就业法案》(TCJA)的立法，大幅修订了经修订的《1986年国税法》(《税法》)。国税局和其他税务机关未来对TCJA的指导可能会影响我们，TCJA的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。例如，冠状病毒援助、救济和经济安全法案(CARE法案)修改了TCJA的某些条款。根据经CARE法案修改的TCJA，在2017年12月31日之后的应纳税年度产生的未使用损失将不会到期，并可无限期结转，但在2020年12月31日之后的纳税年度中，此类NOL的扣除额限制在应税收入的80%。目前还不确定各州是否以及在多大程度上符合TCJA或CARE法案的要求。
根据《守则》第382和383条，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，一般定义为某一股东在三年期间的股权所有权变动超过50个百分点(按价值计算)，则该公司将其变动前净营业亏损结转和其他变动前税项的能力
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抵销其变动后收入或税收的属性(如研发税收抵免)可能是有限的。我们可能在过去经历过所有权变化，并可能由于我们收购资产和/或随后股票所有权的变化(其中一些不在我们的控制范围内)而经历所有权变化。因此，我们使用变更前的NOL和税收抵免来抵消未来应税收入(如果有的话)的能力可能会受到限制。州税法的类似规定也可能适用。因此，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL和税收抵免的很大一部分。截至2023年12月31日，我们有全额递延税净资产的估值准备金，因为递延税净资产的变现可能性不大。
一般风险因素
如果证券或行业分析师没有发布关于我们的研究，或者发布关于我们、我们的业务或我们的市场的不准确或不利的研究，或者如果他们改变了对我们普通股的不利建议，我们普通股的交易价格或交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上受到证券或行业分析师发布的关于我们、我们的业务、我们的市场或我们的竞争对手的研究和报告的影响。如果这些分析师中的一位或多位以不利的评级启动研究，或者下调我们的普通股评级，提供关于我们竞争对手的更有利的推荐，或者发布关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的普通股价格可能会下跌。如果任何可能报道我们的分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们普通股的交易价格或交易量下降。
我们是JOBS法案中定义的“新兴成长型公司”，只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以选择利用适用于其他上市公司但不适用于新兴成长型公司的各种报告要求的豁免，包括：
在完成首次公开募股后，我们可能会在长达五年的时间里成为一家新兴的成长型公司。一旦发生以下情况之一，我们作为新兴成长型公司的地位将立即终止：
即使在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司后，我们可能仍然有资格成为一家规模较小的报告公司，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括减少有关高管薪酬的披露义务。此外，如果我们是一家年收入低于1亿美元的较小报告公司，我们将不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404节(第404节)的审计师认证要求。
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我们无法预测，如果我们选择依赖于给予新兴成长型公司和规模较小的报告公司的任何豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因为我们依赖这些豁免中的任何一项而发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们普通股的交易价格可能会更加波动。
根据《就业法案》，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择将这一延长的过渡期用于我们仍是一家新兴成长型公司期间的任何新的或修订的会计准则；然而，我们可能会提前采用某些新的或修订的会计准则。因此，这些财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
作为一家上市公司的要求可能会使我们的资源紧张，导致更多的诉讼，并分散管理层的注意力。
作为一家上市公司，我们必须遵守《交易所法案》、《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案》(《多德-弗兰克法案》)的申报要求、纳斯达克的上市要求以及其他适用的证券规则和法规。遵守这些规则和法规的情况有所增加，并将继续增加我们的法律和财务合规成本，使一些活动变得更加困难、耗时或成本高昂，并增加对我们系统和资源的需求。除其他事项外，《交易法》还要求我们提交关于我们的业务和经营业绩的年度、季度和当前报告。《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我们保持有效的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制。我们被要求每季度披露内部控制和程序方面的变化。为了维持并在必要时改进我们对财务报告的披露控制和程序以及内部控制以达到这一标准，可能需要大量的资源和管理监督。因此，管理层的注意力可能会被转移到其他业务上，这可能会对我们的业务和经营业绩产生不利影响。我们可能还需要雇佣更多的员工或聘请外部顾问来继续遵守这些要求，这将增加我们的成本和支出。
此外，与公司治理和公开披露相关的不断变化的法律、法规和标准正在给上市公司带来不确定性，增加了法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时。这些法律、条例和标准在许多情况下由于缺乏特殊性而受到不同的解释，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及不断修订披露和治理做法所需的更高成本。我们打算投入资源来遵守不断变化的法律、法规和标准，这一投资可能会导致一般和行政费用的增加，并将管理层的时间和注意力从创收活动转移到合规活动上。如果我们遵守新法律、法规和标准的努力由于与其应用和实践相关的含糊不清而与监管机构的预期活动不同，监管机构可能会对我们提起法律诉讼，我们的业务可能会受到不利影响。
这些新的规章制度可能会使我们获得董事和高级人员责任保险的成本更高，并且在未来，我们可能被要求接受降低的承保范围或产生更高的承保成本。这些因素也可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员，特别是在我们的审计委员会和薪酬委员会任职，以及合格的高管。
通过在本年度报告中披露Form 10-K以及在交易所法案要求的未来文件中披露信息，我们的业务和财务状况将变得更加明显，我们相信这可能会导致威胁或实际的诉讼，包括竞争对手和其他第三方的诉讼。如果这些索赔成功，我们的业务可能会受到严重损害。即使索赔不会导致诉讼或解决对我们有利的问题，解决这些索赔所需的时间和资源也可能转移我们管理层的资源，并严重损害我们的业务。
95
目录表
不遵守政府法律法规可能会损害我们的业务。
我们的业务受到联邦、州、地方和外国政府的监管。不遵守适用的法规或要求可能会使我们面临调查、制裁、执法行动、返还利润、罚款、损害赔偿、民事和刑事处罚、禁令或其他附带后果。如果实施任何政府制裁，或者如果我们不能在任何可能的民事或刑事诉讼中获胜，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到实质性的不利影响。此外，对任何行动的回应都可能导致管理层的注意力和资源的显著转移，以及专业费用的增加。执法行动和制裁可能会损害我们的业务、声誉、经营业绩和财务状况。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾害或业务中断的影响，我们主要是自我保险。我们依靠第三方制造商生产我们的候选产品。倘该等供应商的营运受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们获取候选产品临床供应的能力可能会受到影响。发生任何该等业务中断均可能严重损害我们的营运及财务状况，并增加我们的成本及开支。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
全球信贷和金融市场不时经历极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下滑、失业率上升以及经济稳定的不确定性。不能保证未来信贷和金融市场的恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境、政治动荡、持续的不可预测和不稳定的市场或其他宏观经济或地缘政治状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法在经济低迷中生存下来，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。
如果我们不能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们编制准确和及时财务报表的能力可能会受到损害。
根据萨班斯-奥克斯利法案第404条和美国证券交易委员会的相关规则，我们的管理层必须从截至2024年12月31日的财政年度报告开始，报告我们对财务报告的内部控制的有效性。当我们失去“新兴成长型公司”的地位，达到加速申报的门槛时，我们的独立注册会计师事务所将被要求证明我们对财务报告的内部控制的有效性。管理我们管理层评估财务报告内部控制所必须达到的标准的规则很复杂，需要大量的文件、测试和可能的补救措施。为了符合《交易法》中作为一家报告公司的要求，我们可能需要升级我们的信息技术系统；实施额外的财务和管理控制、报告系统和程序；以及聘请额外的会计和财务人员。如果我们或我们的审计师无法断定我们对财务报告的内部控制是有效的，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们普通股的交易价格可能会下降。
我们不能向您保证，我们对财务报告的内部控制在未来不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告进行内部控制的行为都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们不能
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目录表
如果我们认为我们对财务报告的内部控制有效，或者如果我们和/或我们的独立注册会计师事务所确定我们的财务报告内部控制存在重大弱点或重大缺陷，投资者可能会对我们的财务报表的准确性和完整性失去信心，我们普通股的交易价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能弥补财务报告内部控制的任何重大缺陷，或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制系统，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守《交易所法案》的定期报告要求。我们设计我们的披露控制和程序是为了合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。
这些固有的局限性包括决策中的判断可能是错误的，以及由于简单的错误或失误而可能发生故障。例如，我们的董事或执行官可能无意中未能披露新的关系或安排，导致我们未能按规定披露关联方交易。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上的人的勾结或未经授权的控制措施，都可以规避控制措施。因此，由于我们控制系统的固有局限性，可能会发生因错误或欺诈而导致的错误陈述，而无法被发现。
如果我们对关键会计政策的估计或判断被证明是不正确的，或者财务报告标准或解释发生变化，我们的经营结果可能会受到不利影响。
按照美国公认会计原则(美国公认会计原则)编制财务报表，要求管理层作出影响财务报表和附注中报告金额的估计和假设。我们的估计是基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在这种情况下合理的各种其他因素，如我们截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中所述的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计估计”。这些估计的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。在编制财务报表时使用的重大假设和估计包括但不限于基于股票的补偿和对资产收购和其他类似交易的评估，以及临床试验应计费用。如果我们的假设发生变化，或者如果实际情况与我们的假设不同，我们的运营结果可能会受到不利影响，这可能会导致我们的运营结果低于证券分析师和投资者的预期，导致我们普通股的交易价格下降。
此外，我们定期监察我们对适用财务报告准则的遵守情况，并审阅与我们相关的新公告及其草案。由于新订准则、现有准则的变动及其诠释的变动，我们可能需要更改会计政策、更改营运政策及实施新的或加强现有系统，以反映新订或经修订的财务报告准则，或我们可能需要重列经审核或未经审核财务报表及相关附注。现有准则的该等变动或其诠释的变动亦可能对我们的声誉、业务、财务状况及溢利造成不利影响。
我们可能会受到税率变动、采纳新税法或承担额外税务责任的影响，这可能会损害我们的业务。
我们所在司法管辖区的税务法律或法规的变化，或该等法律或法规的解释，可能会显著提高我们的有效税率，否则会对我们的财务状况产生重大不利影响。此外，其他因素或事件，包括业务合并和投资交易、基于股票的薪酬的变化、我们递延税项资产和负债的估值变化、各种纳税申报单定稿时的税项调整或由于税务机关声称的不足而增加。
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目录表
在不可用于纳税目的的支出中，可用税收抵免的变化、转让定价方法的变化、我们在税收管辖区之间的收入分配和其他活动的其他变化以及税率的变化，也可能提高我们的实际税率。我们的税务申报受到美国国税局(IRS)以及州、地方和外国税务当局的审查或审计。我们还可能对与我们收购的企业相关的税收负责。我们的决定对美国国税局或任何其他税务机关没有约束力，因此，审计或其他程序中的最终决定可能与我们的税务条款、应计项目和报税表中反映的处理方式有很大不同。由于审计而评估附加税可能会损害我们的业务。
我们可能会受到有关我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或披露第三方机密信息的索赔。
我们已从第三方收到机密和专有信息。此外，我们还雇用以前受雇于其他生物技术或制药公司的个人。尽管我们努力确保为我们工作或与我们合作的个人不会在为我们工作时使用他人的专有信息或专有技术，但我们或我们的员工、顾问或独立承包商可能会因我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意或以其他方式使用或披露这些第三方或我们员工的前雇主拥有的机密信息，或者我们导致员工违反竞业禁止或竞业禁止协议的条款。我们可能会受到以下索赔的影响：我们为保护员工、顾问、顾问或其他第三方的发明而提交的专利和应用程序，即使是与我们的一个或多个候选产品相关的专利和应用程序，也合法地归他们的前雇主或同时雇主所有。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和员工的注意力。如果我们对这些索赔的抗辩失败，除了要求我们支付金钱损害赔偿外，法院还可以禁止我们使用对我们的候选产品至关重要的技术或功能，前提是这些技术或功能被发现包含或源自前雇主的商业秘密或其他专有信息。此外，任何此类诉讼或其威胁都可能对我们的声誉、我们形成战略联盟或将我们的权利转授给合作者、与科学顾问接触或雇用员工或顾问的能力产生不利影响，每一项都将对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
在过去，证券集体诉讼往往是在公司证券交易价格波动的一段时间后对公司提起的。这类诉讼，如果提起，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，从而损害我们的业务、经营业绩或财务状况。此外，董事及高级管理人员责任保险成本的大幅增加可能导致我们选择较低的整体保单限额或放弃保险，否则我们可能依赖于支付重大辩护费用、和解和判给原告的损害赔偿。
我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法律和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能会因违规行为面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。
我们受出口管制和进口法律及法规的约束，包括美国出口管理条例、美国海关条例、由美国财政部外国资产管制办公室实施的各种经济和贸易制裁条例、1977年修订的美国反海外腐败法(FCPA)、美国联邦法典第18篇第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅行法、美国爱国者法以及我们活动所在国家的其他州和国家的反贿赂和反洗钱法律。反腐败法的解释很宽泛，禁止公司及其雇员、代理人、承包商和其他合作者直接或间接地授权、承诺、提供或提供不正当的付款或任何其他有价值的东西给公共或私营部门的接受者。我们可能会聘请第三方在美国以外的地方销售我们的产品、进行临床试验和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们可能要为我们的员工、代理商、承包商和其他合作者的腐败或其他非法活动负责，即使我们这样做了
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目录表
没有明确授权或对此类活动有实际了解。任何违反上述法律和条例的行为都可能导致重大的民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税额、违反合同和欺诈诉讼、名誉损害和其他后果。
项目2.注销D股权证券的销售和收益的使用。
于2023年7月，本公司向A系列优先股购买协议附件A所列买方发行及出售A-1系列可赎回可转换优先股共3,381,941股，每股面值0.001美元，收购价每股13.57美元，总价约4,590万美元。
于2023年10月，本公司向A系列优先股购买协议附件A所列买方发行及出售A-1系列可赎回可转换优先股共6,341,150股，每股面值0.001美元，收购价为每股13.57美元，净收益约8,600万美元。
2024年1月，我们发行了预融资权证，以每股0.001美元的行使价购买1,842,499股普通股，以换取1,842,499股我们的普通股。根据《证券法》第3(A)(9)节，此类权证的发行不受《证券法》登记要求的约束，即发行人与其现有证券持有人交换证券时，仅在没有支付佣金或其他报酬的情况下，直接或间接地进行这种交换。此次股票发行没有承销商参与。
于2023年11月9日，本公司关于首次公开招股的S-1表格(文件编号333-275113)(招股说明书)的登记声明生效。
与招股说明书中所述的用途相比，首次公开募股募集资金的计划用途没有重大变化。
没有。
项目3.第高级证券的过错。
没有。
项目4.我的安全信息披露。
不适用。
99
目录表
项目5. Oth急诊室信息。
(c)内幕人士采用或终止交易安排
下表描述了截至2024年3月31日的季度期间，我们的董事和高级职员采用或终止的出售或购买公司证券的各项交易安排，其中之一是（1）旨在满足规则10 b5 -1（c）的肯定性辩护条件的合同、指令或书面计划，或“规则10 b5 -1交易安排”，或（2）“非规则”10 b5 -1交易安排”（定义见S-K法规第408（c）项）：
名字 |
采取的行动 |
交易安排的类别 |
交易安排的性质 |
贸易安排的期限 |
证券总数量 |
|
收养 |
销售 |
直到 或所有交易完成或未执行而到期的较早日期 |
至.为止 |
|
收养 |
销售 |
直到，或所有交易在未执行的情况下完成或到期的较早日期 |
至.为止 |
||
收养 |
销售 |
直到，或所有交易在未执行的情况下完成或到期的较早日期 |
至.为止 |
100
目录表
项目6.eXhibit。
|
|
|
以引用方式并入 |
已归档 |
||
展品 数 |
|
描述 |
表格 |
日期 |
数 |
特此声明 |
3.1 |
|
经修订及重订的现行有效公司注册证书。 |
8-K |
11/14/2023 |
3.1 |
|
3.2 |
|
经修订的目前有效的附则。 |
8-K |
11/14/2023 |
3.2 |
|
4.1 |
|
请参考图表3.1至3.2 |
|
|
|
X |
4.2 |
|
普通股证书格式。 |
S-1/A |
11/6/2023 |
|
|
10.1 |
|
CARGO Therapeutics，Inc.于2022年6月24日签署的许可和供应协议第1号修正案和牛津生物医学（英国）有限公司。 |
|
|
|
X |
10.2 |
|
CARGO Therapeutics，Inc.于2024年1月12日签署的交换协议以及其中列出的投资者以及令状形式 |
|
|
|
X |
31.1+ |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
|
|
|
X |
31.2+ |
|
根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
|
|
|
X |
32.1+ |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
|
|
|
X |
101.INS |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
|
|
|
X |
101.SCH |
|
嵌入Linkbase文档的内联XBRL分类扩展架构 |
|
|
|
X |
104 |
|
封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
|
|
|
X |
----------------------------------------------
+ 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条，该认证随季度报告一起发布，并且根据修订后的1934年《证券交易法》第18条，不应被视为注册人“提交”。
101
目录表
登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
|
|
货代治疗公司 |
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日期：2024年5月14日 |
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发信人： |
撰稿S/吉娜·查普曼 |
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|
吉娜·查普曼 |
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|
|
首席执行官 |
|
|
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|
日期：2024年5月14日 |
|
发信人： |
撰稿S/阿纳普·拉达克里希南 |
|
|
|
阿努普·拉达克里希南 |
|
|
|
首席财务官 |
102