附录 99.1
Taysha Gene Therapies公布2024年第一季度财务业绩并提供公司最新情况
在第一组中完成给药（低剂量，5.7x10）14REVEAL 1/2 期青少年和成人试验的总 vg)，长期数据支持 TSHA-102 的安全性特征和持久反应；第二组（高剂量，1x10）中招收了第一位患者15总量（vg），计划于 2024 年第二季度给药
队列一中第二位儿科患者给药（低剂量，5.7x10142024 年第一季度 REVEAL 1/2 期儿科试验的总量 (vg)
在审查了两项 REVEAL 试验（青少年/成人和儿童）中前三名服用低剂量 TSHA-102 的 患者的可用安全性和有效性数据后，美国食品和药物管理局授予了再生医学高级疗法称号
来自第一队列的初始数据（低剂量，5.7x1014REVEAL 儿科试验中的 total vg) 和 REVEAL 青少年和成人试验中第一组的 更新预计在 2024 年中期；来自第二组的初始数据（高剂量，1x1015两项试验 （青少年/成人和儿童）的总vg）预计将在2024年下半年推出
美国东部时间今天下午 4:30 的电话会议和网络直播
达拉斯2024年5月14日泰莎基因疗法公司（纳斯达克股票代码：TSHA）（Taysha或公司）是一家临床阶段的生物技术 公司，专注于推进针对中枢神经系统（CNS）严重单基因疾病的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了 公司最新情况。
我们对最近在推进 TSHA-102 雷特综合征 临床评估项目方面取得的进展感到满意，包括比计划更早地在 REVEAL 青少年和成人试验的高剂量队列中招收第一位患者，以及在我们的 REVEAL 儿科试验中为第二位患者给药。Taysha董事长兼首席执行官肖恩·诺兰说，美国食品药品管理局对两项REVEAL试验中前三名服用低剂量TSHA-102 的患者的安全性和有效性数据进行了审查，我们最近获得了 TSHA-102 的RMAT认定，我们认为这增强了 TSHA-102 的治疗潜力。我们对未来的一年充满期待 ，因为我们将继续专注于向高剂量队列转移，为广大雷特综合征患者生成重要的长期临床数据，这些数据将指导我们下一阶段的研究。我们预计将在2024年中期报告来自REVEAL儿科试验的初始 临床数据，并提供REVEAL青少年和成人试验中已完成的低剂量队列的最新情况。
最近的公司和计划亮点
获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 颁发的 TSHA-102 的 再生医学高级疗法 (RMAT) 认证：如果再生医学疗法旨在治疗、修改、逆转或治愈严重疾病，并且初步临床证据表明该疗法有可能解决此类疾病未得到满足的医疗需求，则有资格获得 RMAT 认证。在 REVEAL 1/2 期青少年和成人试验以及 REVEAL 1/2 期儿科试验中，美国食品药品管理局对前三名服用低剂量 TSHA-102 的雷特综合征患者的 安全性和有效性数据进行了审查。 RMAT 的认证将有助于加强与 FDA 的对话，以支持 TSHA-102 可能加快的开发和审查。
REVEAL 1/2 期青少年和成人试验（加拿大和美国）：a 人类第一，开放标签、随机、剂量递增和剂量扩张研究，评估 TSHA-102 在 12 岁及以上患有雷特综合征的青少年和成年女性的安全性和初步疗效 MECP2 功能丧失 突变。TSHA-102 以单次腰椎鞘内注射的形式给药。剂量递增将按顺序评估 TSHA-102 的两个剂量水平。然后，将在研究B部分的剂量扩大期间给予A部分中确定的最大 耐受剂量（MTD）或最大给药剂量（MAD）。
| • | 已完成队列一（低剂量，n=2）5.7x10 的给药14 总平均值 |
| • | 公布了来自第一组队列的长期数据，其中包括两名成年患者，他们患有晚期运动衰弱第四期 Rett 综合征，以及不同的基因突变严重程度和表型表型表达： |
| • | 成人患者一：截至 35 周的评估，TSHA-102 的耐受性总体良好，没有 次治疗中出现的严重不良事件 (SAE)，治疗后六个月的类固醇水平降低，关键疗效指标持续出现新的改善。首席研究员观察到，在完成类固醇逐渐使用后的35周后，包括自主功能、社交/沟通、运动技能和稳定的 发作事件在内的多个临床领域都有持续的新改善。 |
| • | 成人患者二：截至19周的评估，TSHA-102 的耐受性总体良好，没有出现 治疗的急性 SAE，在治疗后 12 周内，关键疗效指标持续出现新的改善。主要 研究员观察到，在治疗后19周内，类固醇 水平降低，包括自主功能、社交/沟通、运动技能和癫痫发作明显减少，多个临床领域都有持续的新改善。 |
| • | 在 1x10 的第二组（高剂量，n=3）中招收了第一位患者15在独立数据监督委员会（IDMC）批准公司立即增加剂量的请求后，2024年第二季度的总剂量和计划剂量， 这使第二队列得以提前晋级 |
REVEAL 1/2 期儿科试验（美国和英国）：一项开放标签、 随机、剂量递增和剂量扩展研究，评估 TSHA-102 对因以下原因而患有雷特综合征的小儿女性的安全性和初步疗效 MECP2 功能丧失突变。TSHA-102 以单次腰椎鞘内注射的形式给药。该研究的A部分将重点确定年龄在5至8岁之间 患者的疯狂和耐药性。B 部分是剂量扩展阶段，将对两个年龄组（5 至 8 岁和 3 至 5 岁）的 MAD 或 MTD 的 TSHA-102 进行评估。
| • | 给队列一（低剂量，n=3）中的第二位儿科患者给药 5.7x1014 在 IDMC 对首位给药儿科患者的六周治疗后评估数据进行审查后，2024 年第一季度的总平均值 |
2024 年预期里程碑
| • | REVEAL 青少年和成人试验 |
| • | 第二组（高剂量）中第一位患者的剂量为 1x1015计划于2024年第二季度发布的总vg |
| • | 来自已完成的队列一（低剂量）5.7x10 的可用安全性和有效性数据的最新情况14预计2024年中期的总平均值 |
| • | 第二组的初步安全性和有效性数据预计将在2024年下半年公布 |
| • | 揭示儿科试验 |
| • | 来自队列 1（低剂量）的初步可用安全性和有效性数据，为 5.7x1014预计2024年中期的总平均值 |
| • | 来自 1x10 队列二（高剂量）的初步可用安全性和有效性数据15预计2024年下半年的总平均值 |
2024 年第一季度财务 亮点
研发费用：截至2024年3月31日的三个月，研发费用为2,070万美元，而截至2023年3月31日的三个月，研发费用为1,250万美元。820 万美元的增长主要是由于 截至 2024 年 3 月 31 日的三个月 中良好生产规范 (GMP) 批量活动的增加，这代表了 TSHA-102 的预期商业制造工艺。此外，临床试验费用增加的主要原因是 REVEAL 青少年/成人和儿科试验的持续活动。
一般和管理费用：截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用为710万美元 ，而截至2023年3月31日的三个月为880万美元。减少170万美元是由于员工人数减少以及咨询和专业费用减少导致一般和行政薪酬减少。
净亏损：截至2024年3月31日的三个月，净亏损为2,410万美元，合每股亏损0.10美元，而截至2023年3月31日的三个月，净亏损为1,760万美元，合每股亏损0.28美元。
现金及现金等价物：截至2024年3月31日，Taysha拥有1.24亿美元的现金及现金等价物。Taysha继续预计， 其目前的现金资源将支持2026年的计划运营支出和资本需求。
电话会议和网络直播信息
Taysha管理层将于美国东部时间今天下午 4:30 举行电话会议和网络直播，审查其财务和经营业绩，并提供 公司最新情况。电话会议的拨入号码是 877-407-0792（美国/加拿大）或 201-689-8263（国际）。所有来电者的会议 ID 均为 13745689。可以通过访问Tayshas的网站 来观看网络直播和重播，网址为 https://ir.tayshagtx.com/news-events/events-presentations。
关于 TSHA-102
TSHA-102 是一种自我互补的鞘内递送的 AAV9 研究性基因转移疗法，用于雷特综合征临床 评估。TSHA-102 作为一次性治疗而设计，旨在通过提供 的功能形式来解决该疾病的遗传根源MECP2到中枢神经系统中的细胞。TSHA-102 采用了一种新的 miRNA 响应自动调节元件 (MiRare) 技术，旨在调解 miRNA 水平 MECP2在 CNS 上的 逐个单元格没有过度表达风险的基础。TSHA-102 已获得 FDA 的再生医学高级疗法、Fast Track 和 Orphan 药物和罕见儿科疾病认证，欧盟委员会的 “孤儿药” 认证，以及药品和保健产品监管局的创新许可和准入途径认证。
关于雷特综合症
Rett 综合征是一种罕见的神经发育障碍，由 X 连锁突变引起 MECP2编码 甲基 CpG 结合蛋白 2 (meCP2) 的基因，它对于调节大脑的神经元和突触功能至关重要。该疾病的特征是失去沟通和手部功能、发育减缓和/或倒退、运动和 呼吸障碍、癫痫、智力障碍和预期寿命缩短。雷特综合征的进展分为四个关键阶段，首先是6至18个月大的早期发作停滞，然后是快速消退、 停滞和晚期运动衰退。雷特综合征主要发生在女性身上，是严重智力障碍的最常见遗传原因之一。目前，尚无经批准的治疗该病遗传根源 病因的疾病改善疗法。由致病性/可能致病性引起的雷特综合征 MECP2 据估计，突变将影响美国、欧盟和英国的15,000至20,000名患者。
关于 Taysha 基因疗法
Taysha Gene Therapies （纳斯达克股票代码：TSHA）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于推进针对中枢神经系统严重单基因疾病的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。其主要临床项目 TSHA-102 正在针对雷特综合征开发中，雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，没有经批准的针对该疾病遗传根源的疾病改善疗法。Taysha 专注于 开发变革性药物，旨在解决严重未得到满足的医疗需求，显著改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因疗法开发和 商业化方面拥有丰富的经验。Taysha利用这种经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的AAV9衣壳，努力将治疗从治疗台快速转化为床边。欲了解更多信息，请访问 www.tayshagtx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。诸如 预期、相信、期望、打算、项目、计划以及未来或类似表述之类的词语旨在识别前瞻性陈述。前瞻性 陈述包括有关 TSHA-102 潜在性的陈述，包括迄今为止在临床试验中最初在患者身上看到的任何有利结果的可重复性和耐久性，以及我们 对我们寻求治疗的患者的生活质量和改变病程的其他候选产品，我们对候选产品的研究、开发和监管计划，包括启动更多 试验和报告临床试验数据的时机，这些产品的潜力获得美国食品药品管理局或同等外国监管机构的监管批准的候选人，以及我们目前的现金资源支持我们在2026年之前的计划运营支出和资本需求。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，受各种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的 存在重大不利差异。因此，这些前瞻性陈述不构成对未来业绩的保证，提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述。 有关我们业务的风险已在证券交易委员会（SEC）的文件中详细描述，包括我们截至2023年12月31日的全年10-K表年度报告 ，该报告可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。其他信息将在我们不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中提供。这些前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日，除非法律要求，否则我们 不承担任何更新这些陈述的义务。
Taysha 基因疗法有限公司
简明合并运营报表
（以千计，股票和每股数据除外）
| 在这三个月里 已于 3 月 31 日结束， |
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| 2024 | 2023 | |||||||
| 收入 |
$ | 3,411 | $ | 4,706 | ||||
| 运营费用： |
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| 研究和开发 |
20,657 | 12,514 | ||||||
| 一般和行政 |
7,084 | 8,751 | ||||||
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| 运营费用总额 |
27,741 | 21,265 | ||||||
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| 运营损失 |
(24,330 | ) | (16,559 | ) | ||||
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| 其他收入（支出）： |
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| 认股权证负债公允价值的变化 |
(337 | ) | — | |||||
| 定期贷款公允价值的变化 |
(1,053 | ) | — | |||||
| 利息收入 |
1,693 | 319 | ||||||
| 利息支出 |
(29 | ) | (1,374 | ) | ||||
| 其他费用 |
(5 | ) | (8 | ) | ||||
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| 其他收入（支出）总额，净额 |
269 | (1,063 | ) | |||||
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| 净亏损 |
$ | (24,061 | ) | $ | (17,622 | ) | ||
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| 每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后 |
$ | (0.10 | ) | $ | (0.28 | ) | ||
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| 已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
231,249,344 | 63,260,905 | ||||||
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Taysha 基因疗法有限公司
简明的合并资产负债表数据
（以千计，股票和每股数据除外）
| 3月31日 2024 |
十二月三十一日 2023 |
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| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 123,980 | $ | 143,940 | ||||
| 受限制的现金 |
449 | 449 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
4,168 | 3,479 | ||||||
| 持有待售资产 |
2,000 | 2,000 | ||||||
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| 流动资产总额 |
130,597 | 149,868 | ||||||
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| 受限制的现金 |
2,151 | 2,151 | ||||||
| 财产、厂房和设备，净额 |
10,686 | 10,826 | ||||||
| 经营租赁 使用权资产 |
9,261 | 9,582 | ||||||
| 其他非流动资产 |
304 | 304 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 152,999 | $ | 172,731 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债： |
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| 应付账款 |
$ | 10,380 | $ | 6,366 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 |
13,562 | 12,284 | ||||||
| 递延收入 |
14,695 | 18,106 | ||||||
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| 流动负债总额 |
38,637 | 36,756 | ||||||
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| 定期贷款，净额 |
40,512 | 40,508 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 |
18,499 | 18,953 | ||||||
| 其他非流动负债 |
1,502 | 1,577 | ||||||
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| 负债总额 |
99,150 | 97,794 | ||||||
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| 股东权益 |
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| 优先股，每股面值0.00001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日，已授权1,000,000股 和流通股票 |
— | — | ||||||
| 普通股，每股面值0.00001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日，已授权4亿股股票以及分别已发行和流通的187,018,275股和 186,960,1933股 |
2 | 2 | ||||||
| 额外的实收资本 |
591,166 | 587,942 | ||||||
| 累计其他综合亏损 |
(251 | ) | — | |||||
| 累计赤字 |
(537,068 | ) | (513,007 | ) | ||||
| 股东权益总额 |
53,849 | 74,937 | ||||||
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| 负债和股东权益总额 |
$ | 152,999 | $ | 172,731 | ||||
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公司联系人：
海莉·柯林斯
董事、企业传播和 投资者关系主管
Taysha 基因疗法有限公司
hcollins@tayshagtx.com
媒体联系人：
卡罗琳·霍利
Inizio Evoke
Carolyn.hawley@inizioevoke.com