附录 99.1

Capricor Therapeutics公布2024年第一季度财务业绩并提供公司最新情况

-第三阶段，针对杜兴氏肌肉萎缩症的 CAP-1002 试验（队列 A）已全部入组；有望在 2024 年第四季度报告收入数据-HOPE-3

-B型CMC阳性FDA会议于第一季度举行；公司与美国食品药品管理局就非临床可比性证明达成一致，这是BLA获得CMC批准道路上的一个重要里程碑-

-根据与日本新药签订的美国分销和商业化协议，在第一季度获得了第一笔1000万美元的里程碑付款-

-美国食品药品管理局最近的反馈支持在即将于2024年5月举行的B型临床FDA会议上举行BLA会前会议以及随后滚动提交BLA的请求-

-计划在 2024 年第二季度报告 HOPE-2 开放标签延期 (OLE) 试验的 3 年数据-

-美国东部时间今天下午 4:30 的电话会议和网络直播-

圣地亚哥，2024年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）——开发用于治疗罕见疾病的革命性细胞和外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

Capricor首席执行官琳达·马尔班博士表示：“Capricor继续在我们的产品线中取得巨大进展，其标志是我们治疗杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）的 CAP-1002 细胞疗法项目取得了重大进展。”“随着我们3期关键试验队列A的注册完成，我们进一步与美国食品药品监督管理局（FDA）就提交生物制剂许可申请（BLA）所需的关键CMC（化学品制造和控制）交付成果（包括建立非临床可比性）达成一致，这是BLA申请批准道路上的一个重要里程碑。我们感谢美国食品和药物管理局在我们的 RMAT 认证下继续提供指导，我们将在计划出炉后提供进一步的最新信息。此外，我们将继续与我们的合作伙伴日本信药（美国子公司：NS Pharma, Inc.）努力合作，为 CAP-1002 的可能推出做准备。展望未来，我们计划在本季度晚些时候与美国食品药品管理局会面，继续讨论潜在的快速批准途径的选项，并公布三年期的 HOPE-2 OLE 结果。”

Marbán博士继续说：“我们将继续努力推进我们专有的StealthX™ 外泌体平台，将外泌体用于我们的疫苗计划和治疗开发。本季度，我们宣布与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作开发用于预防SARS-CoV-2的基于外泌体的多价疫苗，他们将在该研究所进行并全额资助一项1期临床试验，但须获得监管部门的批准。我们将继续专注于通过伙伴关系和其他非稀释性资金来源推进该计划。”

2024 年第一季度及近期运营亮点

CAP-1002 杜兴氏肌肉萎缩症项目：CAP-1002 是一种处于三期开发阶段的在研细胞疗法，用于治疗 DMD。CAP-1002 旨在通过免疫调节、抗炎和抗纤维化作用减缓疾病进展，目标是可能改善 DMD 患者的骨骼和心肌功能。HOPE-3 是我们的 3 期研究，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，由两个队列组成，评估 CAP-1002 对患有 DMD 和骨骼肌功能受损的参与者的安全性和有效性。该审判正在美国进行。大约102名符合条件的研究对象将参与这项双队列研究（队列A和B）。用于治疗 DMD 的 CAP-1002 已获得孤儿药认定和再生医学高级疗法称号 (RMAT)。此外，如果Capricor获得美国食品药品管理局批准用于治疗DMD的 CAP-1002，那么根据我们之前获得的罕见儿科疾病认证，Capricor将有资格获得优先审查券（PRV）。

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我们的 HOPE-3 3 期（队列 A）临床试验的注册已经完成，该试验以 1:1 的比例招收了 61 名受试者，随机分配 CAP-1002 或安慰剂。

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报告了对A队列的中期效用分析得出的积极结果，该分析触发了根据我们与日本新药签订的美国分销和商业化协议，在2024年第一季度收到的第一笔具有里程碑意义的1,000万美元付款。

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宣布了2024年第一季度举行的B型CMC FDA会议的积极成果。在会议上，美国食品和药物管理局确认了在以下主题上的一致性：

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使用提供的分析可比性数据，已经证明了在我们两个不同工厂（洛杉矶和圣地亚哥）生产的药品之间的可比性。

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现在，这将允许在潜在产品获得批准后使用在圣地亚哥制造工厂生产的 CAP-1002 药物产品（须经该设施的批准）。

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批准了定于2024年5月举行的B型临床FDA会议，以继续讨论我们的BLA之路。

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美国食品和药物管理局建议我们在本次会议上包括讨论、BLA前会议的请求以及BLA的滚动时间表。

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我们还计划与美国食品药品管理局分享我们的 HOPE-2 OLE 3 年安全性和有效性数据。

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根据我们与日本信药签订的美国分销和商业化协议宣布了更多细节。

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Capricor将在产品收入中获得可观的中档两位数份额。为清楚起见，中档价格在30-50％之间，这笔金额将由作为购买产品的转让价格支付给我们的金额所抵消。

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如先前披露的那样，截至批准之时，还有额外9,000万美元的潜在里程碑款项，这些款项是根据监管部门取得的某些成就而触发的。在可能获得批准后，还可能向Capricor额外支付6.05亿美元的潜在里程碑款项，根据实现的各种销售目标，这笔款项可能会支付给Capricor。

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宣布我们有望在第二季度末招收44名美国患者参加 HOPE-3（队列B）临床试验，但是目前，我们正在评估各种选择，其中一个选择是有机会将B组队列扩大到包括欧洲患者。

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宣布扩大我们在圣地亚哥新工厂的 CAP-1002 的制造能力，该工厂拟用于商业用途，但尚待监管部门批准。

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该设施旨在成为一种多功能且具有成本效益的方式，可高效地将 CAP-1002 推向市场。

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目前，我们在圣地亚哥的工厂已全面投入运营、人员配备和生产临床用剂量。除了 BLA 准备活动外，我们还在积极为商业运行做准备。

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在 H.C. Wainwright 第二届年度细胞疗法会议上发表。

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在坎托·菲茨杰拉德的肌肉萎缩症研讨会上发表。

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在 2024 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床与科学会议上发表，分享了我们之前公布的 HOPE-2 OLE 研究的 24 个月积极结果。

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主要结果包括以上肢表现（PUL v2.0）衡量的骨骼肌功能，显示，在使用 CAP-1002 治疗 24 个月后，PUL v2.0 的平均下降幅度为 2.8 个百分点，而安慰剂患者组在 24 个月内观察到的平均下降 7.7 个百分点。此外，CAP-1002 显示在改善心脏功能方面具有临床意义的改善。

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在家长项目肌肉萎缩症（PPMD）心脏研讨会III上发表。Capricor出现在一个关于DMD临床试验中心脏监测的行业前景的小组讨论中。

StealthX™ 外泌体平台：外泌体是膜结合的细胞外囊泡，由大多数细胞分泌，含有特征性脂质、蛋白质和核酸，如 mRNA 和 microRNA。它们充当信使，调节邻近或远处细胞的功能，并已被证明可以调节细胞存活、增殖、炎症和组织再生等功能。我们正在开发外泌体技术，使用我们专有的StealthX™ 平台，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向输送，以潜在地治疗和预防各种疾病。

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宣布我们专有的用于预防SARS-CoV-2的基于StealthX™ 外泌体的多价疫苗（StealthX™ 疫苗）被选为NextGen项目的一部分，该计划由美国卫生与公共服务部发起，旨在推进新的创新疫苗管线。

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作为下一代项目的一部分，美国国立卫生研究院下属的NIAID将使用我们的StealthX™ 疫苗进行并资助一项1期临床试验。

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根据合作条款，Capricor将提供研究产品，NIAID的微生物学和传染病司（DMID）将进行试验。

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如果NIAID发现我们的StealthX™ 疫苗符合其安全性和有效性标准，他们可能会考虑我们的第二阶段资助计划。

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目前，我们还与一家未公开的制药公司合作，研究我们的StealthX™ 外泌体平台的治疗应用。

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在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第27届年会上口头介绍数据。这些发现突显了一种潜在的基于外泌体的方法来治疗精氨酸酶-1缺乏症（ARG1-D），这是一种罕见的遗传代谢疾病，其特征是肝脏和红细胞中完全或部分缺乏精氨酸酶。这项临床前研究的数据进一步描述了我们的StealthX™ 外泌体平台的特征。

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在2024年国际细胞外囊泡学会（ISEV）年会上提供了数据。摘要中的亮点包括数据显示，通过静脉注射，携带肌肉靶向部分的外泌体有针对性地向小鼠下肢输送货物。

即将到来的预期里程碑

CAP-1002 DMD 计划

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计划在2024年5月举行B型临床FDA会议，讨论BLA前会议的请求和BLA的滚动时间表。此外，Capricor计划在本次会议上与美国食品药品管理局分享其 HOPE-2 OLE 3年安全性和有效性数据。

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计划在 2024 年第二季度报告 3 年的 HOPE-2 OLE 数据。

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计划宣布 HOPE-3（群组 B）后续步骤的进一步更新（如果有）。

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计划在 2024 年第四季度报告来自 HOPE-3（队列 A）的头条数据。

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继续探索在美国和日本以外建立更多合作伙伴关系的机会，以支持 CAP-1002 在 DMD 中的潜在商业化。

StealthX™ 外泌体平台

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计划在我们的 StealthX™ 疫苗上市时提供我们与NIAID合作的最新情况。NIAID计划在2024年底启动1期临床试验，但须获得监管部门的批准。

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继续探索合作机会和非稀释性资金来源，以支持我们的 StealthX™ 外泌体平台技术的发展。

2024 年第一季度财务业绩

现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额约为3,990万美元，而截至2023年12月31日约为3,950万美元。2024年第一季度，公司根据与日本新药签署的美国分销和商业化协议，从第一笔里程碑式付款中获得了1,000万美元，并通过发行普通股筹集了约230万美元的净收益，根据其市场发行计划，平均每股价格约为5.33美元。

收入：2024年第一季度的收入约为490万美元，而2023年第一季度的收入约为300万美元。Capricor的主要收入来源是根据其与日本新药签订的美国商业化和分销协议对4000万美元（预付和里程碑付款）的按比例确认。

费用：2024年第一季度的运营支出约为1,520万美元，而2023年第一季度的运营支出约为1,120万美元。

净亏损：该公司报告称，2024年第一季度净亏损约980万美元，合每股亏损0.31美元，而2023年第一季度的净亏损约为780万美元，合每股亏损0.31美元。

财务展望：我们认为，根据目前的运营计划和财务资源，Capricor的可用现金、现金等价物和有价证券将足以支付第一期的预期支出和资本需求

2025 年季度。这一预期不包括根据其与Nippon Shinyaku签订的商业化和分销协议支付的任何其他潜在里程碑款项，以及公司目前基本规划假设中未包含的任何战略性资本用途。

即将举行的活动

公司计划参加以下即将举行的活动：

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CureDuchenne 2024 期货全国会议，2024 年 5 月 23 日至 26 日，奥兰多

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国际细胞与基因疗法学会 (ISCT) 2024 年会议，2024 年 5 月 29 日至 6 月 1 日，温哥华

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2024 年 BIO 国际大会，2024 年 6 月 3 日至 6 日，圣地亚哥

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家长项目肌肉萎缩症（PPMD）第 30 届年会，2024 年 6 月 27 日至 29 日，奥兰多

电话会议和网络直播

要参加电话会议，请拨打 1-888-886-7786（国内/免费电话）或 1-416-764-8658（国际）并参考会议编号：01529679。参与者可以使用上面的访客拨入号码由接线员接听或单击 “给我打电话”^TM即时电话接入链接。要通过网络直播参与，请点击此处。网络直播的重播将在直播结束后提供，并可在公司网站上观看。

关于 Capricor Therapeut

Capricor Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进变革性细胞和外泌体疗法，以重新定义罕见疾病的治疗格局。处于我们创新的最前沿的是我们的主要候选产品 CAP-1002，这是一种异基因心脏衍生的细胞疗法。大量的临床前和临床研究表明，CAP-1002 具有专为肌萎缩症病和心脏病量身定制的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CAP-1002 目前正在推进治疗杜兴氏肌肉萎缩症 (DMD) 的 3 期临床开发。Capricor还利用我们的外泌体技术的力量，使用我们专有的StealthX™ 平台进行临床前开发，重点是疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向输送，以潜在地治疗和预防各种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条通往变革性治疗的道路。欲了解更多信息，请访问capricor.com，并在脸书、Instagram和推特上关注Capricor。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿中关于Capricor候选产品的功效、安全性和预期用途的声明；发现工作和临床试验的启动、进行、规模、时间和结果；临床试验的注册速度；有关监管申报、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括获得监管部门批准或以其他方式将产品推向市场的能力；制造能力；监管会议日期；有关我们财务前景的声明；实现产品里程碑和从商业合作伙伴那里获得里程碑式付款的能力；有关当前和未来合作活动以及商业权利所有权的计划；知识产权的范围、期限、有效性和可执行性；未来收入来源和预测；对最近完成的产品收益的预期用途和发行的预期效果；以及有关Capricor管理团队未来期望、信念、目标、计划的任何其他声明前景构成1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。任何不是历史事实陈述的陈述（包括包含 “相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“期望”、“估计”、“应该”、“目标”、“将” 和类似表述等词语的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所示的结果或事件存在重大差异。有关这些风险和其他可能影响Capricor业务的风险的更多信息，请参阅Capricor于2024年3月11日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本文发布之日获得的信息，Capricor没有义务更新这些前瞻性陈述。

CAPRICOR THERAPEUTICS, INC

合并运营报表和综合亏损报表

（未经审计）


	截至3月31日的三个月
	2024		2023

收入
收入	$	4,906,877	$	2,986,696

总收入		4,906,877		2,986,696

运营费用
研究和开发		11,101,013		7,661,519
一般和行政		4,071,766		3,509,885

总运营费用		15,172,779		11,171,404

运营损失		(10,265,902)		(8,184,708)

其他收入（支出）
投资收益		471,829		416,442

其他收入总额（支出）		471,829		416,442

净亏损		(9,794,073)		(7,768,266)

其他综合收益（亏损）
有价证券的未实现净收益（亏损）		71,888		(10,258)

综合损失	$	(9,722,185)	$	(7,778,524)

基本和摊薄后的每股净亏损	$	(0.31)	$	(0.31)
加权平均股数，基本股数和摊薄股数		31,354,629		25,247,354

CAPRICOR THERAPEUTICS, INC

资产负债表摘要


	2024年3月31日
	（未经审计）		2023年12月31日

现金、现金等价物和有价证券	$	39,917,078	$	39,487,703
总资产	$	49,444,442	$	58,734,327

负债总额	$	31,009,504	$	36,132,860

股东权益总额——已发行的31,600,183股和31,148,320股普通股
并分别于2024年3月31日和2023年12月31日未缴清		18,434,938		22,601,467
负债和股东权益总额	$	49,444,442	$	58,734,327