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级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-12-3100016402662023-03-310001640266US-GAAP：商业票据成员2023-12-310001640266US-GAAP：美国财政证券会员2024-03-310001640266US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2024-03-310001640266US-GAAP：公司债券证券会员2024-03-310001640266US-GAAP：商业票据成员2024-03-310001640266US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001640266US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001640266US-GAAP：公司债券证券会员2023-12-310001640266US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001640266US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001640266US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001640266US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001640266VYGR: facility75 Haydenavenue会员2023-08-110001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：限制性股票成员2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：限制性股票单位 RSU 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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单 10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2024年3月31日


☐	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从 ______ 到 ______ 的过渡时期

委员会文件编号： 001-37625

Voyager Therapeutics, Inc

（注册人的确切姓名如其章程所示）


特拉华		46-3003182
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

海登大道 75 号, 列克星敦, 马萨诸塞		02421
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(857) 259-5340

（注册人的电话号码，包括区号）

不适用

（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.001美元	VYGR	纳斯达全球精选市场

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的 ⌧没有 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 ⌧没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。



大型加速过滤器	☐	加速过滤器	☐
非加速过滤器	☒	规模较小的申报公司	☒
		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有 ☒

截至2024年5月8日，注册人的已发行普通股数量为，面值每股0.001美元 54,393,628.

前瞻性陈述

本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除本10-Q表季度报告中包含的历史事实陈述外，所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。

“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“考虑”、“预期”、“目标”、“将”、“可能”、“应该”、“继续” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管不是所有前瞻性陈述都包含这些识别词。除其他外，这些前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：

●

我们计划开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）、基因疗法和我们的专有抗体的候选产品；

●

我们有能力继续开发我们专有的基因治疗平台技术，包括我们的 TRACER^TM（通过细胞型特异性表达 RNA 对 AAV 进行向性重定向）发现平台和我们的矢量化抗体平台、我们的专有抗体计划以及我们的基因疗法和矢量化抗体计划；

●

我们识别和优化候选产品和专有 AAV Capsids 的能力；

●

我们与合作伙伴Neurocrine Biosciences, Inc.和诺华制药股份公司（Novartis）以及我们的被许可方Alexion、阿斯利康罕见病（前被许可方辉瑞公司的利益继任者）的战略合作和许可协议，并由其提供资金；

●

我们计划的临床试验和正在进行和计划中的临床前开发工作、相关的时间表和研究；

●

我们建立未来合作、战略联盟或期权和许可安排的能力；

●

候选产品的提交时间和我们提交申请以及获得和维持监管部门批准的能力，包括为我们的项目提交研究性新药或IND申请的能力；

●

我们对收入、支出、或有负债、未来收入、现有现金资源、资本需求和现金流的估计；

●

我们的知识产权地位以及我们为我们的专有资产获得、维护和执行知识产权保护的能力；

●

我们对候选产品的潜在市场规模以及我们为这些市场提供服务的能力的估计；

●

我们对额外资金的需求以及我们筹集额外资金的计划和能力，包括通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排；

●

我们的竞争地位以及我们所追求的迹象表明或可能出现的竞争产品的成功；

●

政府法律法规的影响，包括美国、欧盟和日本等其他重要地区的政府法律法规的影响；以及

●

我们有能力根据我们的战略举措成功控制成本和优先考虑我们的候选产品渠道和平台开发目标。

这些前瞻性陈述只是预测，我们可能无法实际实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期。您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含了重要因素，特别是 “第一部分，第1A项——风险因素”，以及（如果适用）我们的10-Q表季度报告，特别是 “第二部分第1A项——风险因素”，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、战略合作、许可、合资企业或投资的潜在影响。

您应阅读本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，前提是我们的未来实际业绩可能与我们的预期存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

我们在本10-Q表季度报告中获得了统计数据和其他行业和市场数据，以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，这些文件来自我们自己的内部估计和研究，以及行业和一般出版物以及第三方进行的研究、调查、研究和试验。一些数据还基于我们的诚信估计，这些估计来自管理层对该行业的了解和独立来源。这些数据涉及许多假设和局限性，提醒您不要过分重视此类估计。此外，尽管我们认为本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件中包含的市场机会信息是可靠的，并且基于合理的假设，但此类数据涉及风险和不确定性，可能会根据各种因素而发生变化，包括 “风险因素” 下讨论的因素以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件。此外，“我们相信” 的陈述和类似的陈述反映了我们对相关主题的信念和观点。这些陈述基于截至本10-Q表季度报告发布之日我们获得的信息，尽管我们认为此类信息构成了此类陈述的合理依据，但此类信息可能有限或不完整，不应将我们的陈述理解为表明我们已对所有可能可用的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒投资者不要过分依赖这些陈述。

我们拥有各种美国联邦商标注册和申请以及未注册商标，包括我们的公司徽标。本10-Q表季度报告以及作为10-Q表季度报告附录提交的文件中提及的10-Q表季度报告中提及的商标、服务标志和商品名称，以及此处包含的信息，包括徽标、插图和其他视觉显示屏，这些信息可能不带 ^®要么 ^TM符号，但此类提法无意以任何方式表明我们不会在适用法律的最大范围内主张我们或适用许可人对这些商标、服务标志或商品名称的权利。我们无意使用或展示其他公司的商品名称、服务标志或商标来暗示与任何其他公司的关系，或对我们的认可或赞助。本10-Q表季度报告中包含或以引用方式纳入的所有商标、服务商标和商品名称以及作为10-Q表季度报告附录提交的文件均为其各自所有者的财产。

VOYAGER THERAPEUTICS, INC

表格 10-Q


		页面
第一部分财务信息
第 1 项。	简明合并财务报表（未经审计）	5
	简明的合并资产负债表	5
	简明合并运营报表和综合（亏损）收益	6
	简明的股东权益合并报表	7
	简明的合并现金流量表	8
	未经审计的简明合并财务报表附注	9
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	18
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	36
第 4 项。	控制和程序	37

第二部分。其他信息
第 1 项。	法律诉讼	37
第 1A 项。	风险因素	38
第 2 项.	未注册的股权证券销售和所得款项的使用	38
第 5 项。	其他信息	38
第 6 项。	展品	39
	签名	41

第一部分财务信息

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并资产负债表

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	143,078	$	68,802
有价证券，当前		256,490		162,073
应收账款		837		80,150
关联方合作应收账款		2,620		3,341
预付费用和其他流动资产		6,112		5,318
流动资产总额		409,137		319,684
财产和设备，净额		17,381		16,494
存款和其他非流动资产		2,890		1,593
有价证券，非流通		980		—
经营租赁、使用权资产		39,204		13,510
总资产	$	469,592	$	351,281
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	7,579	$	1,604
应计费用		7,595		16,823
其他流动负债		5,940		3,200
递延收入，当前		51,439		42,881
流动负债总额		72,553		64,508
递延收入，非当期		13,157		32,359
其他非流动负债		42,996		18,094
负债总额		128,706		114,961
承付款和意外开支（见附注7）
股东权益：
优先股，$0.001面值： 5,000,0002024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日授权的股份；不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份		—		—
普通股， $0.001面值： 120,000,0002024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日授权的股份； 54,318,133和 44,038,333股份发行的和杰出的分别在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日		54		44
额外的实收资本		613,850		497,506
累计其他综合亏损		(506)		(48)
累计赤字		(272,512)		(261,182)
股东权益总额		340,886		236,320
负债和股东权益总额	$	469,592	$	351,281

随附的注释是这些简要说明的组成部分巩固财务报表。

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并运营报表和综合（亏损）收益

（金额以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023
协作收入	$	19,516	$	150,480
运营费用：
研究和开发		27,092		18,568
一般和行政		8,607		9,028
运营费用总额		35,699		27,596
营业（亏损）收入		(16,183)		122,884
其他收入：
利息收入		4,867		1,864
其他收入总额		4,867		1,864
所得税前（亏损）收入		(11,316)		124,748
所得税条款		14		704
净（亏损）收入	$	(11,330)	$	124,044
其他综合（亏损）收入：
可供出售证券的未实现（亏损）净收益		(458)		87
其他综合（亏损）收入总额		(458)		87
综合（亏损）收入	$	(11,788)	$	124,131
每股净（亏损）收益，基本	$	(0.20)	$	3.05
摊薄后每股净（亏损）收益	$	(0.20)	$	2.94
已发行普通股加权平均值，基本		57,117,046		40,632,087
已发行普通股的加权平均值，摊薄		57,117,046		42,161,326

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

股东权益简明合并报表

（金额以千计，股票数据除外）

（未经审计）


						累积的
						其他
				额外		全面
	普通股			付费		（损失）		累积的		股东
	股份	金额		资本		收入		赤字		公平
截至2022年12月31日的余额	38,613,891	$	38	$	452,713	$	(219)	$	(393,512)		59,020
行使既得股票期权	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票单位的归属	374,417		—		—		—		—		—
发行与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售证券的未实现收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
净收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的余额	43,435,889	$	43	$	486,518	$	(132)	$	(269,468)	$	216,961

截至2023年12月31日的余额	44,038,333	$	44	$	497,506	$	(48)	$	(261,182)	$	236,320
行使既得股票期权	32,500		—		78		—		—		78
限制性股票单位的归属	324,520		—		—		—		—		—
发行与2023年诺华股票购买协议相关的普通股	2,145,002		2		19,303		—		—		19,305
发行与承销公开发行相关的普通股和预先注资的认股权证	7,777,778		8		93,465		—		—		93,473
股票薪酬支出	—		—		3,498		—		—		3,498
可供出售证券的未实现亏损，扣除税款	—		—		—		(458)		—		(458)
净亏损	—		—		—		—		(11,330)		(11,330)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额	54,318,133	$	54	$	613,850	$	(506)	$	(272,512)	$	340,886

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

简明合并现金流量表

（金额以千计）

（未经审计）


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023
经营活动产生的现金流
净（亏损）收入	$	(11,330)	$	124,044
为将净（亏损）收入与经营活动提供的净现金进行对账而进行的调整：
股票薪酬支出		3,573		2,558
折旧		1,196		1,075
摊销有价证券的溢价和折扣		(1,931)		(17)
处置固定资产的损失		59		44
运营资产和负债的变化：
应收账款		79,313		(25,000)
关联方合作应收账款		721		(71)
预付费用和其他流动资产		(794)		1,411
经营租赁、使用权资产		1,057		469
其他非流动资产		(15)		—
应付账款		5,975		1,132
应计费用		(9,305)		(122)
经营租赁负债		891		(683)
递延收入		(10,643)		18,725
经营活动提供的净现金		58,767		123,565
来自投资活动的现金流
购买财产和设备		(2,141)		(509)
购买有价证券		(203,852)		—
出售和到期有价证券的收益		109,928		15,000
投资活动提供的（用于）净现金		(96,065)		14,491
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益		78		185
发行与承销公开发行相关的普通股的收益		93,473		—
与2023年诺华股票购买协议相关的普通股发行收益		19,305		—
与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益		—		31,121
融资活动提供的净现金		112,856		31,306
现金、现金等价物和限制性现金的净增长		75,558		169,362
现金、现金等价物和限制性现金，期初		70,395		100,474
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	145,953	$	269,836
现金和非现金活动的补充披露
已发生但尚未支付的资本支出	$	—	$	109
为换取经营租赁负债而获得的经营租赁使用权资产	$	26,751	$	—

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

旅行者疗法公司

未经审计的简明合并财务报表附注

1。业务性质

Voyager Therapeutics, Inc.（以下简称 “公司”）是一家生物技术公司，其使命是利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的病程并最终治愈神经系统疾病。该公司的产品线包括阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化、帕金森氏病和其他多种中枢神经系统疾病的项目。该公司的许多项目都源自其TRACER™ 腺相关病毒（“AAV”）衣壳发现平台，该公司已使用该平台生成新型衣壳（“TRACER Capsids”）并识别相关受体，从而有可能在静脉注射后遗传药物的高脑穿透率。该公司的一些项目是全资拥有的，还有一些是与包括Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药股份公司（“诺华”）和Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）在内的被许可人和合作者一起推进的。

该公司有发生年度净营业亏损的历史。截至2024年3月31日，该公司的累计赤字为美元272.5百万。该公司没有产生任何产品收入，主要通过股票证券的公开发行和私募配售、费用融资、期权行使付款和里程碑付款以及与先前和正在进行的合作和许可协议相关的成本报销来为其运营提供资金。

截至2024年3月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元400.5百万。根据公司目前的运营计划，公司预计，截至2024年3月31日，其现有现金、现金等价物和有价证券将足以满足公司自这些合并财务报表发布以来至少十二个月的计划运营费用和资本支出需求。

无法保证公司能够按公司可接受的条件获得额外的债务或股权融资，也无法保证公司能够及时或根本无法保证从合作伙伴那里获得产品收入或收入。公司未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

2。重要会计政策摘要和列报依据

演示基础

随附的公司未经审计的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的中期财务报告会计原则（“GAAP”）编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和脚注。欲了解更多信息，请参阅公司于2024年2月28日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中包含的合并财务报表和脚注。管理层认为，这些中期简明合并财务报表反映了公允列报公司在本报告所述期间的财务状况和经营业绩所必需的所有正常经常性调整。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会《会计准则编纂和会计准则更新》中所载的美国公认的权威会计原则。

整合原则

未经审计的中期合并财务报表包括附注2中披露的公司及其全资子公司的账目，该账目位于公司截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 中，标题为 “重要会计政策和列报基础摘要”。公司间余额和交易已被清除。

估算值的使用

按照公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出影响合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。公司管理层持续评估其估计，其中包括但不限于与收入确认、增量租赁借款利率、应计费用、股票薪酬支出和所得税相关的估计。该公司根据历史经验和其他特定市场或其他相关假设进行估计，这些假设在当时情况下是合理的。实际结果可能与这些估计或假设不同。

重要会计政策摘要

如公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告所附的 “合并财务报表附注” 附注2 “重要会计政策和列报基础摘要” 中所述，公司的重大会计政策没有变化。

3.公允价值衡量

截至2024年3月31日和2023年12月31日，按公允价值定期计量的资产和负债如下：


			报价		意义重大
			处于活动状态		其他		意义重大
			的市场		可观察		无法观察
			相同的资产		输入		输入
资产	总计		（第 1 级）		（第 2 级）		（第 3 级）

2024年3月31日	（以千计）
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	49,444	$	49,444	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		24,486		24,486		—		—
美国政府机构证券		138,191		138,191		—		—
公司债券		88,983		—		88,983		—
商业票据		4,830		—		4,830		—
货币市场基金和有价证券总额	$	305,934	$	212,121	$	93,813	$	—
2023年12月31日
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	65,589	$	65,589	$	—	$	—
有价证券：
美国国库券		103,044		103,044		—		—
美国政府机构证券		31,075		31,075		—		—
公司债券		23,970		—		23,970		—
商业票据		3,985		—		3,985		—
货币市场基金和有价证券总额	$	227,663	$	199,708	$	27,955	$	—

公司根据同类证券在活跃市场的报价来衡量货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券的公允价值。公司衡量二级证券、公司债券和商业票据的公允价值，其依据是近期在活跃市场上的证券交易，或基于类似工具的报价以及从可观测的市场数据得出或证实的其他重要投入。

4。现金、现金等价物、限制性现金和可供出售的有价证券

截至2024年3月31日和2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券包括以下内容：


	摊销		未实现		未实现		公平
	成本		收益		损失		价值

	（以千计）
截至 2024 年 3 月 31 日
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	49,444	$	—	$	—	$	49,444
有价证券：
美国国库券		24,540		—		(54)		24,486
美国政府机构证券		138,285		7		(101)		138,191
公司债券		89,207		11		(235)		88,983
商业票据		4,829		1		—		4,830
货币市场基金和有价证券总额	$	306,305	$	19	$	(390)	$	305,934
截至 2023 年 12 月 31 日
现金和现金等价物中包含的货币市场基金	$	65,589		—		—	$	65,589
有价证券：
美国国库券		102,966		81		(3)		103,044
美国政府机构证券		31,068		10		(3)		31,075
公司债券		23,975		2		(7)		23,970
商业票据		3,985		—		—		3,985
货币市场基金和有价证券总额	$	227,583	$	93	$	(13)	$	227,663

该公司有 $1.0截至2024年3月31日，有价证券为百万份，合同到期日超过一年。所有其他有价证券的合同到期日均为一年或更短。

每当投资的公允价值低于摊销成本时，公司就会审查投资，并且有证据表明投资的账面金额无法在合理的时间内收回。在这些投资方面，公司评估公允价值的下降是否由信用损失或其他因素造成，同时考虑公允价值在多大程度上低于摊销成本、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券特别相关的不利条件等因素。如果该评估表明存在信用损失，则将预期从证券中收取的现金流的现值与证券的摊销成本基础进行比较。如果预计收取的现金流的现值小于摊销成本基础，则存在信用损失，并在简明合并资产负债表上记录信贷损失备抵金，但受公允价值低于摊销成本基础的金额的限制。任何与信贷无关的减值均在其他综合亏损中确认。信贷损失备抵额的变动在简明合并运营报表中记作一般和管理费用中信贷损失支出的准备金（或冲销）。当公司认为可供出售证券不可收回时，或者当有关出售意向或要求的任一标准得到满足时，损失将从补贴中扣除。

该公司持有 $230.7百万和美元44.2截至2024年3月31日和2023年12月31日，分别处于未实现亏损状况的百万只有价证券。截至2024年3月31日和2023年12月31日的未实现亏损归因于利率的变化，不代表信贷损失。该公司不打算出售这些证券，在收回摊销成本基础之前出售这些证券的可能性不大。

下表提供了简明合并资产负债表中现金、现金等价物和限制性现金的对账，这些对账总额与简明合并现金流量表中显示的相同金额的总和：


	截至3月31日，
	2024		2023

	（以千计）
现金和现金等价物	$	143,078	$	268,321
存款和其他非流动资产中包含的限制性现金		2,875		1,515
现金、现金等价物和限制性现金总额	$	145,953	$	269,836

5。应计费用

截至2024年3月31日和2023年12月31日的应计费用包括以下内容：


	截至3月31日，		截至12月31日，
	2024		2023

	（以千计）
研究和开发成本	$	2,914	$	5,225
员工补偿成本		2,248		6,614
应计商品和服务		1,838		4,229
专业服务		595		755
总计	$	7,595	$	16,823

6。租赁义务

经营租赁

截至2024年3月31日，该公司在马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的实验室和办公空间租赁期至2031年1月31日，在马萨诸塞州剑桥西德尼街64号租用额外的办公和实验室空间，租期至2026年11月30日。

2023年8月11日，公司对其位于马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的实验室和办公空间的现有租约签订了第一修正案（“第一修正案”），根据该修正案，公司同意租赁大约 61,307截至 2031 年 1 月 31 日，将增加平方英尺的办公和实验室空间。公司收到了 $1.8与第一修正案相关的数百万项租赁权益改善激励措施。该公司于 2024 年 2 月 1 日获得对该空间的控制权，并录得了 $26.7百万使用权资产和一美元26.7因此，百万运营租赁负债反映了租赁权益改善激励。

公司的租赁协议要求公司保留现金存款或不可撤销的信用证，总金额为美元2.9向房东支付一百万美元，作为履行租约义务的担保。这些金额记作限制性现金，并包含在随附的简明合并资产负债表中的存款和其他非流动资产中。

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司产生的租赁费用为美元1.7百万和美元0.9分别为百万英镑用于经营租赁。截至2024年3月31日，加权平均剩余租期为 5.5年，用于确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为 6.9%.

7。承付款、意外开支和其他负债

截至2024年3月31日和2023年12月31日，其他流动和非流动负债包括以下内容：


		截至3月31日，		截至12月31日，
		2024		2023

	（以千计）
其他流动负债
租赁责任		5,940		3,200
其他流动负债总额	$	5,940	$	3,200

其他非流动负债
租赁责任	$	41,995	$	17,093
其他		1,001		1,001
其他非流动负债总额	$	42,996	$	18,094

其他协议

2016年，公司与一家非营利组织签订了研发资金安排，该组织提供高达$的资金4.0在实现临床和开发里程碑后，向公司提供数百万美元的资金。该协议规定，公司偿还包括终止协议在内的某些情况下收到的款项，并支付的金额最高为 2.6任何开发的产品成功开发和商业化后获得的资金的乘以。2017年，公司获得了里程碑式的付款 $1.0百万。该公司对该安排进行了评估，得出结论，这是一项研发融资安排，因为公司很可能会偿还根据该安排收到的款项。结果，$1.0百万美元在简明合并资产负债表中记录为非流动负债。

诉讼

截至2024年3月31日或2023年12月31日，公司未参与任何重大法律事务或索赔。截至2024年3月31日或2023年12月31日，公司尚未为任何诉讼负债设立应急准备金。

8。重要协议

2023年12月31日合并财务报表附注9描述了公司的重大协议，该报表包含在其截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中。在截至2024年3月31日的三个月中，公司的合作协议或期权和许可协议没有重大变化，不新的合作或许可协议。该公司录得的合作收入为 $19.5百万和美元150.5在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，分别为百万人。

2023 年 Neurocrine 合作协议

在截至2024年3月31日的三个月中，公司修订了对预计将在2023年1月与Neurocrine签订的合作和许可协议（“2023年Neurocrine合作协议”）下提供的研究服务的估计。估计值的变动导致额外收入的确认额约为 $7.3在截至2024年3月31日的三个月中，有100万人。

2023 年诺华股票购买协议

根据2023年12月签订的股票购买协议（“2023年诺华股票购买协议”），诺华购买了 2,145,002本公司普通股（“诺华股票”）以

总购买价格约为 $20.0百万。 2024年1月，根据2023年诺华股票购买协议向诺华发行诺华股票，溢价为 $0.7百万。根据与诺华于2023年12月签订的许可和合作协议，该溢价分配给诺华两个项目的开发和商业化许可证，并在2024年第一季度根据2023年诺华股票购买协议发行诺华股票时被确认为合作收入。

2019 年 Neurocrine 合作协议

2024年2月，该公司宣布，根据与Neurocrine于2019年1月签订的合作和许可协议（“2019年Neurocrine合作协议”），与Neurocrine的联合指导委员会为弗里德赖希共济失调基因疗法项目（“FA计划”）选择了主要开发候选人，该协议触发了美元5.02024年第一季度收到的向公司支付的百万里程碑款项。该公司将美元包括在内5.0因此，在截至2024年3月31日的三个月中，此前分配给FA绩效义务的交易价格受到限制的100万英镑，这导致合作收入的累计追补调整为美元4.4百万。

关联方合作应收账款

下表显示了截至2024年3月31日的三个月中，公司2023年Neurocrine合作协议和2019年Neurocrine合作协议的关联方合作应收账款和合同负债余额的变化：


	余额为						余额为
	2023年12月31日		补充		扣除额		2024年3月31日

		(以千计）
关联方合作应收账款	$	3,341	$	7,340	$	(8,061)	$	2,620
合同负债：
递延收入	$	75,240	$	586	$	(11,230)	$	64,596

截至2024年3月31日的三个月，关联方合作应收账款余额的变化主要是由2023年和2019年Neurocrine合作协议中拖欠公司的研发服务款项所致，但该期间收取的款项抵消了该期间收取的款项。该期间的递延收入活动包括入账美元0.62024年第一季度与FA计划固定交易价格分配的增加相关的递延收入为百万美元，抵消了美元11.2在2023年和2019年Neurocrine合作协议期间，按比例绩效模型确认了数百万美元的合作收入，根据服务的预期交付期限，该协议在随附的合并资产负债表中被归类为流动或非流动收入。

9。基于股票的薪酬

股票薪酬支出

简明合并运营报表和综合（亏损）收益中确认的所有股票薪酬奖励的总薪酬成本如下：


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023

	（以千计）
研究和开发	$	1,280	$	863
一般和行政		2,293		1,695
股票薪酬支出总额	$	3,573	$	2,558

简明合并运营报表和综合（亏损）收益中按奖励类型划分的股票薪酬支出如下：


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023

	（以千计）
股票期权	$	2,408	$	1,663
限制性股票奖励和单位		1,090		841
员工股票购买计划奖励		75		54
股票薪酬支出总额	$	3,573	$	2,558

限制性股票单位

截至2024年3月31日的三个月公司股权奖励计划下未归属限制性股票单位活动的状况和变化摘要如下：


		加权
		平均值
		授予日期
		公允价值
	单位	每单位
截至2023年12月31日的未归属限制性股票单位	1,370,897	$	6.65
已授予	696,908	$	7.63
既得	(324,520)	$	5.75
被没收	(23,947)	$	6.42
截至2024年3月31日的未归属限制性股票单位	1,719,338	$	7.22

限制性股票单位的股票薪酬基于授予之日公司普通股的公允价值，并在归属期内予以确认。公司授予的限制性股票单位通常以相等的金额归属，每年超过三年。在截至2024年3月31日的三个月中授予的所有限制性股票单位每年按等额归属三年。与限制性股票单位和奖励相关的股票薪酬支出为美元1.1百万和美元0.8截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。

截至2024年3月31日，该公司有未确认的股票薪酬支出与其未归属的美元限制性股票单位有关10.9百万，预计将在剩余的平均归属期内予以确认 2.4年份。

股票期权

以下是截至2024年3月31日的三个月的股票期权活动摘要：


		加权		剩余的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		运动		生活	价值
	股份	价格		（以年为单位）	（以千计）
截至 2023 年 12 月 31 日未平息	7,425,444	$	8.52
已授予	1,747,626	$	7.68
已锻炼	(32,500)	$	4.91
取消或没收	(230,974)	$	12.28
截至 2024 年 3 月 31 日未缴清	8,909,596	$	8.27	7.8	$	17,875
可于 2024 年 3 月 31 日行使	3,880,357	$	9.04	6.2	$	8,728

截至2024年3月31日，该公司有未确认的与未归属股票期权相关的股票薪酬支出23.2百万美元，预计将在剩余的加权平均归属期内得到确认 3.0年份。

10。每股净（亏损）收益

下表列出了在计算摊薄后的每股净（亏损）收益时排除的未偿还的潜在稀释性证券，因为将其包括在内会产生反稀释作用：


	截至3月31日，
	2024	2023
未归属限制性普通股奖励	22,500	45,000
未归属的限制性普通股单位	1,719,338	1,336,159
未偿还的股票期权	8,909,596	7,360,745
总计	10,651,434	8,741,904

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，基本净（亏损）收益和摊薄后的加权平均已发行股票如下：


	截至3月31日的三个月
	2024		2023


分子：
净（亏损）收入（以千计）	$	(11,330)	$	124,044
每股基本净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		57,117,046		40,632,087
摊薄后的每股净（亏损）收益的分母：
加权平均流通股数-基本		57,117,046		40,632,087
普通股期权和限制性股票单位		—		1,529,239
摊薄后的加权平均流通股数		57,117,046		42,161,326

每股净（亏损）收益，基本：	$	(0.20)	$	3.05
摊薄后的每股净（亏损）收益：	$	(0.20)	$	2.94

预备的与附注11中讨论的承销公开发行相关的融资认股权证包含在基本和摊薄后的wei中截至2024年3月31日的三个月的已发行股票平均值。

11。承销的公开发行

2024年1月4日，公司与花旗集团环球市场公司和古根海姆证券有限责任公司签订了承保协议（“承销协议”），作为其中提到的几家承销商（“承销商”）的代表，涉及承销的公开发行7,777,778公司普通股，面值 $0.001每股，以及向某些投资者购买的预先注资认股权证（“预融资认股权证”），以代替普通股，最多可购买3,333,333普通股。承销商同意根据承保协议从公司购买公司的股票，价格为 $8.46以及公司根据承保协议提供的预先注资的认股权证，价格为 $8.459每份预先注资认股权证所依据的每股。根据承保协议的条款，公司还向承销商授予了期权，该期权可行使于30 天，最多可额外购买1,666,665按公开发行价格减去承保折扣和佣金计算的普通股。该期权未被行使，并于2024年2月2日到期。

2024 年 1 月 9 日，公司发行了 7,777,778普通股和 3,333,333预先注资的认股权证，净收益约为 $93.5扣除承保折扣和佣金后的百万美元以及

根据承销的公开发行支付的发行费用。预融资认股权证符合股票分类指导，因此被归类为股东权益。

12。关联方交易

在截至2024年3月31日的三个月中，公司获得了科学顾问委员会和其他科学咨询服务一其前任高管中，该公司前首席科学官黛娜·萨博士。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内向萨博士支付的服务费用总额为美元150,000和 $199,800，分别地。

根据公司与Neurocrine达成的每项合作协议，公司和Neurocrine已同意对公司的某些AAV基因疗法候选产品进行研究、开发和商业化活动。Neurocrine的应付金额反映为关联方合作应收账款。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司拥有大约 $1.2百万和美元1.4分别与2019年Neurocrine合作协议和2023年Neurocrine合作协议相关的百万关联方合作应收账款。

13。后续事件

2024年4月，该公司宣布，与Neurocrine的联合指导委员会根据2023年神经分泌合作协议（“GBA1计划”）为帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的糖脑苷酶1基因疗法项目选择了开发候选人。联合指导委员会为GBA1计划选择发展候选人引发了$3.0向公司支付了百万里程碑式的款项。该公司预计将收到 $3.02024年第二季度为百万美元。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本10-Q表季度报告中其他地方出现的未经审计的简明合并财务报表和相关附注以及2024年2月28日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。

我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或显示的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述并不能保证未来的业绩，我们的实际经营业绩、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展可能与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展与本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来时期的业绩或发展。

以下信息和任何前瞻性陈述应根据我们截至2023年12月31日的10-K表年度报告第一部分第1A项 “风险因素” 以及（如果适用）我们的10-Q表季度报告第二部分第1A项中包含的因素来考虑，这些因素可能导致未来的实际业绩或事件与我们的前瞻性陈述存在重大差异。在我们未来向美国证券交易委员会提交的文件中，可能会不时发现其他风险因素。

这些前瞻性陈述是根据经修订的1933年《证券法》第27A条、经修订的《证券法》和1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》的安全港条款作出的。这些声明既不是承诺也不是保证。我们提醒读者不要过分依赖我们做出的任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表发表之日。除非法律和美国证券交易委员会规则有特别要求，否则我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映我们的预期或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，或者可能影响实际业绩与前瞻性陈述中列出的结果不同的可能性。

概述

我们是一家生物技术公司，其使命是利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的病程并最终治愈神经系统疾病。我们的研发项目包括针对阿尔茨海默氏病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、帕金森氏病以及其他多种中枢神经系统疾病（CNS）的项目。我们的许多项目都源自我们的TRACER™（通过细胞型特异性表达RNA对AAV进行Tropism重定向）腺相关病毒，或AAV，衣壳发现平台，我们曾使用该平台生成新型衣壳或TRACER Capsids，并识别相关受体，从而有可能在静脉给药后遗传药物实现高大脑穿透力。我们的一些项目是全资拥有的，还有一些是与被许可方和合作者一起推进的，包括Alexion、阿斯利康罕见病或Alexion；诺华制药股份公司（Novartis）；以及Neurocrine Biosciences, Inc.，或Neurocrine Biosciences, Inc.（Neurocrine）。

我们专注于利用我们在衣壳发现和神经药理学方面的专业知识来解决限制遗传医学和神经病学学科的交付障碍，目标是阻止或减缓疾病进展或降低症状严重程度，从而为患者提供具有临床意义的影响。我们正在推进我们自己的专有神经系统疾病候选药物产品线，重点是AD。我们全资拥有的优先研发项目包括针对AD的抗tau抗体；针对ALS的超氧化物歧化酶1或SOD1，沉默基因疗法；以及针对AD的tau沉默基因疗法。我们在2023年第一季度为我们的抗tau抗体项目确定了主要开发候选药物，我们将其称为 VY-TAU01。我们于 2024 年 3 月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了 VY-TAU01 的研究性新药（简称 IND）申请，并且我们已经获得了 IND 的批准。我们预计将在未来几周内在健康志愿者中进行的 VY-TAU01 第 1a 期单次递增剂量（SAD）试验中为第一位受试者服药。我们还希望发起一个

2025 年对早期 AD 患者进行 VY-TAU01 的 1b 期多重递增剂量（MAD）试验，该试验有可能在 2026 年通过 tau 正电子发射断层扫描（PET）成像产生减缓病理 tau 传播的初始数据。我们在2023年第四季度确定了SOD1沉默基因疗法项目（我们称之为 VY9323）的主要开发候选项目，我们预计将在2025年中期提交该计划的IND申请。我们在2024年第一季度将tau沉默基因疗法项目推广为优先项目，其基础是临床前数据显示小鼠模型中tau信使RNA或mRNA大幅减少，我们预计将在2026年提交IND。我们的专有产品线还包括一项早期研究计划，旨在开发用于治疗AD的基因疗法。该项目旨在将矢量化的抗淀粉样蛋白抗体与TRACER Capsid结合起来。

我们还在与合作伙伴合作开展多个项目。2019年1月和2023年1月，我们与Neurocrine签订了合作和许可协议。根据我们与Neurocrine的协议，我们正在积极推进两个后期临床前阶段的计划：葡萄糖脑苷酶1或GBA1，帕金森氏病和其他GBA1介导疾病的基因治疗计划，或GBA1计划，以及针对弗里德赖希共济失调的frataxin（FXN）基因治疗计划或FA计划。根据此类协议，我们还与Neurocrine合作开展五项早期项目，用于基因疗法的研究、开发、制造和商业化，这些疗法旨在治疗中枢神经系统疾病或与稀有遗传靶标相关的疾病。我们还与包括诺华和Alexion在内的被许可方签订了协议，对某些TRACER Capsids进行许可或提供获得独家许可的选项。2023年12月，我们与诺华签订了许可和合作协议，向诺华提供开发治疗脊髓性肌萎缩的潜在基因疗法候选产品的某些权利，并与诺华合作开发用于治疗亨廷顿氏病的基因疗法候选产品。与Neurocrine的联合指导委员会于2024年2月为FA项目选择了候选开发项目，我们和Neurocrine预计，该FA计划将在2025年进入首次人体临床试验。联合指导委员会选择了足协计划的发展候选人，这笔款项触发了我们于2024年3月收到的500万美元里程碑式付款。与Neurocrine的联合指导委员会还于2024年4月选择了GBA1计划的开发候选人，我们和Neurocrine预计将在2025年向美国食品药品管理局提交GBA1计划的IND申请。联合指导委员会选择了GBA1计划的发展候选人，这笔款项触发了我们向我们支付的300万美元里程碑式付款，我们预计将在2024年第二季度收到这笔款项。

我们全资合作研发线中的所有基因疗法都利用了源自我们的 TRACER™ Capsid 发现平台的新型衣壳。TRACER是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，能够快速发现AAV衣壳，强力穿透血脑屏障，增强包括非人类灵长类动物或NHP在内的多种物种的中枢神经系统向性。

我们的管道概述

我们利用我们的TRACER发现平台和其他基因治疗平台、我们在专有抗体、矢量化小干扰RNA或siRNA、敲除、基因递送方面的专业知识以及我们的矢量化抗体平台，组建了一系列专有抗体、AAV 基因疗法和其他遗传医学项目，用于治疗神经系统疾病。我们根据以下标准对研发项目进行了优先排序：未满足的高度医疗需求、靶点验证、实现人体生物学验证的有效途径、强大的临床前药理学和强大的商业潜力。根据疾病的不同，我们正在寻求开发使用基因替换、基因沉默或矢量化抗体方法的AAV基因疗法，以及使用被动给药方法的抗体。

下表总结了我们的项目管道，均处于临床前开发阶段：

全资项目

用于治疗阿尔茨海默病的抗 Tau 抗体 (VY-TAU01)

疾病概述

AD 是一种进行性神经退行性疾病，估计影响美国的600万人和全球多达4.16亿人。这种疾病会导致记忆丧失，并可能升级为独立性降低、沟通困难、偏执狂和焦虑等行为障碍以及缺乏身体控制。2023年，美国照顾阿尔茨海默氏症和其他痴呆症患者的总费用估计为3450亿美元。

我们的治疗方法

长期以来，我们一直专注于开发专有和互补的方法来阻断tau病理的进展，这种病理被认为是AD和其他tau病的核心。减少毒性 tau 聚合物可能会减缓这些疾病的疾病进展和认知能力下降。我们选择 VY-TAU01 作为我们的主要人源化抗 tau 抗体候选物来对抗 AD。我们认为，VY-TAU01 与其他抗 tau 抗体的区别是基于表位或外来蛋白质或抗原中能够产生免疫反应的部分，它的靶向是：VY-TAU01 靶向位于 C 末端的表位，而不是 tau 蛋白的 N 末端、中域或微管结合区域。

临床前研究

正如先前报道的那样，我们的C末端靶向抗tau抗体阻断了丝状tau的播种/传播，并显示出小鼠模型中诱导的tau病理学显著减少。2023 年 3 月，我们在阿尔茨海默氏症和帕金森氏病（AD/PD，2023 年会议）上公布了数据，重点介绍了选择主要候选者 VY-TAU01 的差异化特征。2024 年 3 月，我们在 AD/PD 2024 会议上公布了数据，证明了 VY-TAU01 的耐受性良好，其血清药代动力学特征符合NHP研究的预期。

计划状态

2023 年 1 月，我们选择 VY-TAU01 作为我们的主要人源化抗 tau 抗体候选物，以对抗 AD。我们于 2024 年 3 月向美国食品药品管理局提交了 VY-TAU01 的IND申请，并且我们已经获得了 IND 的批准。我们预计将在未来几周内为计划在健康志愿者中进行的1a期SAD试验中的第一位受试者服药。一项针对早期AD受试者的1b期疯狂试验预计将于2025年启动。MAD试验有可能在2026年生成初步数据，通过tau PET成像减缓病理性tau的传播。

用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的 SOD1 沉默基因疗法计划 (VY9323)

疾病概述

我们正在开发一种基因疗法，利用 BBB 渗透、CNS-tropics TRACER Capsid，通过基因沉默方法治疗由 SOD1 突变引起的肌萎缩症。肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，其中运动神经元萎缩并死亡，导致说话、移动、进食以及最终呼吸的能力丧失。SOD1 ALS 通常在症状出现后大约两到五年内死亡。据估计，该疾病影响美国约20,000人。多个基因与肌萎缩性侧索硬化症有关；据估计，SOD1基因的突变发生在大约2-3％的肌萎缩性侧索硬化症病例中，在美国多达600人。据认为，肌萎缩性侧索硬化症患者的SOD1突变会导致有毒的功能增益，从而导致整个脊髓、脑干和大脑皮层上运动神经元的运动神经元退化。

我们的治疗方法

我们认为，通过静脉注射AAV基因疗法提供向量化高效siRNA构造的疗法可以广泛地抑制SOD1的中枢神经系统，这有可能减缓SOD1的ALS患者功能能力的下降。我们选择了一种靶向SOD1的强效、特异性矢量化siRNA转基因，该转基因使用一种新型的TRACER Capsid进行交付。我们认为，一项证明脑脊液和血浆中神经丝光链中SOD1含量减少的1期临床试验可以分别提供靶标参与和运动神经元流失减弱的证据。

临床前研究

在 2022 年 5 月的美国基因与细胞疗法学会第 25 届年会或 ASGCT 2022 年会上，我们提供了临床前数据，表明使用小鼠 BBB 渗透衣壳静脉注射矢量化 siRNA 后，SOD1-ALS 小鼠模型的运动性能、体重和存活率均有显著改善。当我们在2023年第四季度宣布选择一种开发候选药物时，我们透露，在一项NHP研究中，该候选药物在静脉给cynomolgus macaques注射单剂量后，颈脊髓运动神经元中的SOD1减少了73％。该候选药物还证实了脊髓和运动皮层各个层次的SOD1的强大抑制作用。此外，候选人表现出转导神经元和星形胶质细胞的能力，这两种细胞类型被认为在肌萎缩性侧索硬化症中起着重要作用。

计划状态

我们已经确定了一种强效的特异性矢量化siRNA转基因，在小鼠模型中使用穿透BBB的衣壳传递时，该转基因可显著延长寿命和运动功能。2023 年 12 月，我们选择 VY9323 作为我们 SOD1 计划的牵头开发候选人。我们计划在 2025 年中期向 FDA 提交 VY9323 的临床试验申请，并在此后尽快启动对该计划的 SOD1 ALS 受试者进行 VY9323 的 1 期临床试验。我们希望在这项 1 期试验中评估 VY9323 的安全性和生物活性。

Tau Silencing 基因治疗计划，用于治疗 AD

疾病概述

我们的治疗方法

长期以来，我们一直专注于开发专有和互补的方法来阻断tau病理的进展，这种病理被认为是AD和其他tau病的核心。减少毒性 tau 聚合物可能会减缓这些疾病的疾病进展和认知能力下降。除了前面提到的抗tau抗体计划外，我们还在推进一种基因疗法，该疗法利用静脉注射的TRACER Capsid，其中含有矢量化siRNA，专门靶向tau mRNA。

临床前研究

2024年3月，我们在AD/PD 2024会议上公布了数据，表明对表达人类tau的小鼠进行一次静脉注射我们的tau沉默基因疗法，可使AAV广泛分布在多个大脑区域，tau mRNA水平的剂量依赖性降低多达90％，这与大脑中人类tau蛋白水平的大幅降低有关。

计划状态

在2024年第一季度，我们将tau沉默基因疗法项目推广为我们全资研发的优先项目，该计划基于其体内概念验证的演示，以及预计在两到三年内进入IND的进展。我们正在评估该计划的有效载荷和壳体的最佳组合，以便能够选择开发候选人。我们预计将在2026年提交IND。

用于治疗AD的矢量化抗淀粉样蛋白抗体早期研究计划

2023 年 8 月，我们宣布了一项早期研究计划，研究一种针对抗淀粉样蛋白的基因疗法，用于治疗 AD。该项目将矢量化抗淀粉样蛋白抗体与静脉注射的TRACER Capsid结合在一起。

协作计划

弗里德赖希的共济失调计划：VY-FXN01（2019 年神经分泌合作）

疾病概述

弗里德赖希共济失调是一种使人衰弱的神经退行性疾病，会导致腿部和手臂协调性差、行走能力逐渐丧失、全身虚弱、感觉丧失、脊柱侧弯、糖尿病和心肌病以及视力、听力和言语受损。典型的发病年龄为10至12岁，预期寿命严重缩短，患者通常死于神经系统和心脏并发症，年龄在35至45岁之间。根据弗里德赖希共济失调研究联盟的数据，美国大约有4,000名患有该疾病的患者。尽管弗里德赖希共济失调的一种治疗方法最近获得美国食品药品管理局的批准，但我们认为仍有大量需求未得到满足。

弗里德赖希的共济失调患者有FXN基因的突变，这会减少frataxin蛋白的产生，从而导致感官通路退化和各种使人衰弱的症状。弗里德赖希共济失调是一种常染色体隐性遗传疾病，这意味着一个人必须从父母双方那里获得有缺陷的FXN基因拷贝才能患上这种疾病。一份 FXN 基因的健康拷贝，或正常弗拉他辛蛋白水平的 50%，就足够了

预防该疾病的表型。因此，我们认为，通过AAV基因疗法将FXN蛋白水平恢复到正常水平的至少50％可能会导致成功的治疗。

我们的治疗方法

我们正在寻求开发一种AAV基因治疗方法，我们相信该方法将通过静脉注射将FXN基因的功能版本传递到感官通路。我们认为这种方法有可能改善弗里德赖希共济失调患者的平衡、行走能力、感官能力、协调性、力量和功能能力。大多数弗里德赖希共济失调患者产生的frataxin蛋白水平很低，尽管不足以预防该疾病，但会使患者的免疫系统受到弗拉他辛的侵害。这降低了AAV基因疗法表达的FXN蛋白触发有害免疫反应的可能性。

临证前研究

我们最初对NHP进行了临床前研究，在鞘内注射后，脊柱区域的靶感觉神经节或神经元簇内达到了较高的FXN表达水平。最近，我们通过静脉注射对NHP进行了临床前研究，达到了感觉神经节和心脏内的靶向FXN表达水平。平均而言，使用AAV载体在大脑中观察到的FXN表达水平高于对照正常人脑组织中存在的FXN水平。在小脑齿状核中也观察到了 FXN 的表达，这是中枢神经系统的另一个区域，经常受到弗里德赖希共济失调的影响，通常被认为难以在治疗中靶向。

我们的计划状态

根据2019年1月与Neurocrine签订的合作和许可协议或2019年Neurocrine合作协议，我们正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前处于临床前开发阶段。2024年2月，与Neurocrine的联合指导委员会为其FA计划选择了一种将FXN基因替代有效载荷与新型TRACER Capsid相结合的候选开发药物，我们和Neurocrine预计将在2025年将FA计划推进到首次人体临床试验。潜在开发候选人的选择触发了向我们支付的500万美元里程碑式付款，这笔款项是我们在2024年3月收到的。

GBA1 治疗帕金森氏病的基因替代计划（2023 年神经分泌合作）

疾病概述

我们正在开发一种基因疗法，利用 BBB 渗透剂、CNS-tropics TRACER Capsid，通过基因替代方法治疗与 GBA1 突变相关的疾病。编码溶酶体葡萄糖脑苷酶的基因（Gcase）GBA1的突变是帕金森氏病等突触核蛋白病的最常见遗传危险因素。帕金森氏病是最常见的神经退行性疾病之一，影响着美国约一百万名患者和全球超过一千万名患者。多达10％的帕金森氏病患者具有GBA1突变，这些突变使帕金森氏病的风险增加了约20倍。GBA1突变会降低Gcase的活性，导致与α-突触核蛋白聚合物相关的Gcase底物的积累，而α-突触核蛋白聚合物被认为对神经元有毒。

我们的治疗方法

我们认为，恢复Gcase活性可能会减缓疾病进展，并可能减缓神经变性。我们预计通过静脉注射AAV基因疗法来输送GBA1，这样可以广泛传播到多个受影响的大脑区域，并避免需要更具侵入性的方法。我们认为，对作为脑脊液生物标志物的葡萄糖鞘醇等Gcase底物的测量可能有助于生物学证明的有效临床演示。携带GBA1突变的帕金森氏病患者的脑脊液中Gcase酶的此类底物升高，我们预计，如果我们的基因疗法恢复大脑中Gcase酶的表达，底物水平将恢复正常。这种基因疗法在特发性帕金森氏病中也可能具有潜在的效用，在特发性帕金森氏病中，有证据表明物质中Gcase活性丧失

即使没有GBA1突变和一般溶酶体功能障碍的证据，帕金森氏病患者也会出现黑人症。

临床前研究

在ASGCT 2022年会议上，我们提供了临床前数据，表明GBA1功能丧失小鼠模型中中枢神经系统靶标的参与和治疗相关水平的Gcase的递送，以及静脉注射后三个月或更长时间的持续表达。在AD/PD 2023年会议上，我们提供了来自其他小鼠功效研究的新数据，这些数据表明，三种潜在的开发候选药物在几种疗效生物标志物中均显示出显著改善。我们在ASGCT 2023会议上提供了数据，总结了小鼠的发现和来自NHP研究的其他数据，该研究表明，与受帕金森氏病影响的大脑两个区域相比，使用两种新型BBB渗透型AAV衣壳通过单一剂量静脉注射报告转基因，与传统的AAV9相比，在壳体和黑质中的生物分布和基因表达得到了显著改善。

计划状态

根据2023年1月与Neurocrine签订的合作和许可协议，或2023年Neurocrine合作协议，我们正在开发针对编码GBA1的基因的基因治疗产品，用于治疗帕金森氏病和其他与GBA1计划相关的疾病。GBA1项目目前处于临床前开发阶段。2024年4月，与Neurocrine的联合指导委员会选择了GBA1计划的开发候选人，我们和Neurocrine预计将在2025年向美国食品药品管理局提交GBA1计划的IND申请。开发候选人的选择触发了300万美元的里程碑式付款，我们预计将在2024年第二季度收到这笔款项。

HD 计划（2023 年诺华合作协议）

疾病概述

亨廷顿氏病是一种致命的遗传性神经退行性疾病，可导致运动和认知功能逐渐下降以及一系列行为和精神障碍。亨廷顿氏病是由亨廷顿蛋白（HTT）基因的突变引起的。亨廷顿氏病是一种常染色体显性疾病，这意味着如果父母一方受到影响，则个人有遗传该疾病的风险。尽管HTT基因在健康个体中的确切功能尚不清楚，但它对于出生前的正常发育至关重要。HTT基因的突变最终导致异常的细胞内亨廷顿蛋白聚集体的产生，以及该基因在神经元中扩张，从而可能导致神经元细胞死亡。

计划状态

在2023年12月28日或2023年诺华合作协议生效之日，我们与诺华签订了许可和合作协议，或2023年诺华合作协议。根据2023年诺华合作协议，我们和诺华已同意合作开发用于治疗亨廷顿氏病的AAV基因疗法产品和候选产品，我们称之为诺华HD计划。诺华HD项目目前处于临床前开发阶段。自诺华HD项目首次IND申请提交以来，我们和诺华已同意，诺华将全权负责诺华HD计划下基因疗法产品和候选产品的开发和商业化，包括所有进一步的临床前和临床开发以及诺华HD项目产品和候选产品的任何商业化。

合作计划和许可协议

2023 年诺华合作协议

如上所述，在2023年诺华合作协议生效日期，我们与诺华签订了2023年诺华合作协议，以（a）向诺华提供某些TRACER Capsids的权利，用于诺华对AAV基因疗法产品的研究、开发和商业化，以及

候选产品，包括用于治疗脊髓性肌萎缩的TRACER Capsids和有效载荷或诺华SMA计划，以及（b）合作开发诺华HD计划下的AAV基因疗法产品和候选产品，在每种情况下，都利用TRACER Capsids和我们控制的其他知识产权。

根据2023年诺华合作协议，诺华向我们支付了8000万美元的预付款。我们有资格获得诺华SMA计划的特定开发、监管和商业化里程碑补助金，总额最高为2亿美元，诺华HD计划总额最高为2.25亿美元，每种情况下，用于第一个实现相应里程碑的相应产品。我们还有资格获得（a）诺华SMA计划总额高达4亿美元的特定销售里程碑补助金，诺华HD计划总额最高为3.75亿美元；（b）按诺华SMA计划产品和诺华HD计划产品的年净销售额的高个位数至低的两位数百分比逐步增加特许权使用费。特许权使用费可能会受到惯例的削减，包括专利申请到期、某些第三方许可证的付款以及生物仿制药的市场渗透率，但须遵守规定的限额。有关2023年诺华合作协议的进一步描述，请参阅附注9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2023年诺华合作协议”。

2023 年诺华股票购买协议

我们和诺华还于2023年12月28日签订了股票购买协议，即2023年诺华股票购买协议，以每股9.324美元的价格向诺华出售和发行2,145,002股普通股或诺华股票，总收购价约为2,000万美元。根据2023年诺华股票购买协议的条款和条件，我们在2024年1月3日或2023年诺华投资截止日向诺华发行并出售了诺华股票。

2023 年诺华投资者协议

我们和诺华还于2023年12月28日签订了投资者协议，即2023年诺华投资者协议，该协议自2023年诺华投资截止日起生效，规定了停顿和封锁限制。

根据2023年诺华投资者协议的条款，未经我们事先书面批准并遵守特定条件，诺华同意不直接或间接收购我们已发行普通股的股份，公开寻求或提议招标或交换要约或双方合并，不征求代理人或同意对我们发行的任何有表决权证券进行投票，或采取与可能收购我们额外股权相关的其他特定行动。此外，诺华还同意在特定条件下，未经我们事先批准，不出售或转让任何诺华股份，并要求其关联公司不得出售或转让任何诺华股份。

2022年诺华期权和许可协议

在2022年3月4日或2022年诺华期权和许可生效日期，我们与诺华签订了期权和许可协议，或2022年诺华期权和许可协议。根据2022年诺华期权和许可协议，我们授予诺华期权或诺华许可期权，允许TRACER Capsids或诺华许可的Capsids与某些靶标独家使用，以开发和商业化由诺华许可的Capsids和针对此类目标的有效载荷或诺华有效载荷组成的AAV基因疗法候选药物。

根据2022年诺华期权和许可协议的条款，诺华向我们支付了5400万美元的预付款。自2023年3月1日起，诺华行使了其诺华许可期权，许可TRACER Capsids用于基因治疗项目，用于针对两个未公开的针对特定基因的计划或诺华初始目标。随着诺华对两个诺华初始目标的期权行使，我们在2023年4月收到了2,500万美元的期权行使付款，并且有资格获得相关的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及基于包含相应诺华Payload或包含诺华许可Capsids的产品的净销售额的中高个位数分级特许权使用费。

获得许可的两项初始诺华目标不同于我们全资和合作渠道中的目标。此外，在研究期内，诺华保留扩大协议范围的权利，包括为最多另外两个目标许可Capsid的选项，或额外诺华目标，视其可用性而定，每增加一个诺华目标的费用为1,800万美元。在这种扩张下，我们将有资格为每行使额外的诺华目标获得1,250万美元的许可期权行使费，以及未来每增加诺华目标的潜在里程碑付款，以及包含诺华特许Capsids的诺华特许产品的中高个位数分级特许权使用费。

诺华选择在适用的诺华许可期权到期之前，根据2022年诺华期权和许可协议，不为诺华初始目标的Capsid进行许可。因此，我们授予诺华的与该诺华初始目标相关的非独家研究许可已经终止，该诺华初始目标的研究期限已到期，我们不再有资格获得与该诺华初始目标相关的开发、监管和商业里程碑付款或特许权使用费。与诺华初始目标有关的所有权已归还给我们。有关2022年诺华期权和许可协议的进一步描述，请参阅注释9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2022年诺华期权和许可协议”。

2023 年 Neurocrine 合作协议

2023年1月，我们与Neurocrine签订了合作协议，即2023年Neurocrine合作协议，以研究、开发、制造和商业化我们的某些AAV基因疗法产品。根据2023年Neurocrine合作协议，我们同意合作开展四个合作项目，我们统称为2023年Neurocrine计划：GBA1计划，以及三个新项目，侧重于研究、开发、制造和商业化旨在解决中枢神经系统疾病或与稀有遗传靶标相关的疾病的基因疗法，即2023年探索计划。

根据2023年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine向我们支付了约1.36亿美元的预付款，并向我们支付了约3,900万美元作为在2023年2月购买4,395,588股普通股股权的对价。2023年Neurocrine合作协议规定，根据GBA1计划，Neurocrine向我们支付高达9.85亿美元的开发里程碑款项，用于基因疗法产品或2023年合作产品的研究、开发、制造和商业化；以及（b）2023年三项发现计划中每项2023年每个发现计划最高1.75亿美元的金额。根据GBA1计划，我们可能有权获得最多两个2023年合作产品的商业里程碑总额付款，每个2023年合作产品最高为9.5亿美元，以及每个2023年探索计划下每个2023年探索计划下最高2.75亿美元的2023年合作产品。

Neurocrine还同意根据2023年协作产品的未来净销售额向我们支付分级特许权使用费。对于美国境内外的净销售额，此类特许权使用费百分比从（a）GBA1计划的低两位数到20位数以及高个位数到青少年中期，以及（b）每个2023年探索计划的高个位数到青少年中期，分别为中位数和低两位数。在逐国和2023年Neurocrine计划到2023年Neurocrine计划的基础上，双方同意特许权使用费将在该国首次商业销售时开始，并在最迟于（x）涵盖2023年合作产品组成或其在该国批准的使用方法的最后一项专利到期、失效或放弃时终止，（y）自2023年首次商业销售起十年此类国家的协作产品以及 (z) 监管的到期此类国家的排他性，或2023年特许权使用费期限。在特定情况下，特许权使用费最多可减少50％，包括与2023年合作产品相关的专利权到期、生物仿制药产品在给定国家获得批准，或者要求向与任何2023年协作产品的开发和商业化相关的第三方支付许可费。此外，在适用于2023年协作产品的2023年特许权使用费期到期后，授予Neurocrine的许可将自动转换为针对逐国和2023年协作产品的全额付费、永久、不可撤销的免版税许可。

2023 年 Neurocrine 合作协议于 2023 年 2 月 21 日生效。2023年2月23日，我们收到了预付款，根据适用的股票购买协议，我们的普通股发行并出售给了Neurocrine。有关2023年Neurocrine合作协议的进一步描述，请参阅附注9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2023年Neurocrine合作协议”。

2019 年 Neurocrine 合作

2019年1月，我们签订了2019年Neurocrine合作协议，以研究、开发和商业化我们的某些AAV基因疗法产品。根据2019年Neurocrine合作协议，我们同意合作开展四个合作计划，我们将其统称为2019年Neurocrine项目：治疗帕金森氏病的NBIB-1817（VY-AADC）计划或VY-AADC计划；FA计划和另外两个未公开的项目，我们称之为2019年发现计划。

根据2019年Neurocrine合作协议的条款，Neurocrine已向我们支付了1.15亿美元的预付款。关于2019年Neurocrine合作协议，Neurocrine还向我们支付了5,000万美元作为股权购买4,179,728股普通股的对价。2019年Neurocrine合作协议规定，根据FA计划，Neurocrine向我们支付高达1.35亿美元的基因疗法产品或2019年合作产品的研究、开发、制造和商业化总额的开发里程碑款项，以及（b）2019年两项发现计划中每项2019年最高1.30亿美元的研发计划。我们可能有权获得每项2019年合作产品的总商业里程碑付款，最高为2.75亿美元，但2019年所有Neurocrine计划的商业里程碑付款总额上限为11亿美元。鉴于有关VY-AADC计划的2019年Neurocrine合作协议已部分终止，我们不再有资格获得VY-AADC计划的里程碑或特许权使用费。

Neurocrine还同意根据2019年合作产品的未来净销售额向我们支付特许权使用费。对于美国境内外的净销售额，此类特许权使用费百分比（视情况而定）在（a）足总计划的范围内，分别从低到十几岁，从高个位数到十几岁，从高个位数到十几岁；（b）对于每个2019年探索计划，分别从高个位数到十几岁，从中个位数到低十岁。特许权使用费将从2019年协作产品的首次商业销售开始，并于（x）涵盖2019年协作产品或其在该国使用方法的最后专利到期，（y）自2019年合作产品首次商业销售起10年，（z）该国家/地区的监管独家经营权到期，或2019年特许权使用费，以较晚者为准。在特定情况下，特许权使用费最多可减少50％，包括与2019年协作产品相关的专利权到期、生物仿制药产品在给定国家获得批准或要求向第三方支付与任何2019年协作产品的开发和商业化相关的许可费。此外，在适用于该国家/地区的2019年协作产品的2019年特许权使用费到期后，授予Neurocrine的许可证将自动转换为已全额付清、无特许权使用费、永久、不可撤销的独家许可，逐个国家和产品逐一授权。有关2019年Neurocrine合作协议的进一步描述，请参阅注释9， 重要协议，转到我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “2019年Neurocrine合作协议”。

其他许可协议

Alexion 许可协议

2021年10月，我们与辉瑞公司（Pfizer）签订了期权和许可协议，或辉瑞协议，根据该协议，我们授予辉瑞期权，允许其获得对某些TRACER Capsids的独家许可或辉瑞许可期权，以开发和商业化由衣壳和特定辉瑞转基因组成的某些AAV基因候选疗法，或辉瑞转基因。自2022年9月30日起，辉瑞就特定辉瑞转基因的衣壳行使了辉瑞牌照期权，该衣壳可能用于治疗一种罕见的神经系统疾病。在行使针对一种罕见神经系统疾病的辉瑞牌照期权方面，我们授予辉瑞一项

全球独家许可，根据我们的某些知识产权，有权再许可使用衣壳候选药物开发和商业化罕见神经系统疾病产品，并纳入相应的辉瑞Transgene或辉瑞许可的中枢神经系统产品。辉瑞没有行使许可衣壳用于心血管疾病潜在治疗的选择权。因此，根据辉瑞协议的条款，辉瑞针对心血管疾病行使辉瑞许可期权的权利已终止，该心血管疾病的Capsids的所有权利已恢复给我们。

自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion、AstraZeneca Rare Disease或Alexion收购了辉瑞在《辉瑞协议》下的所有权利，并根据该协议成为辉瑞的利益继承人。我们将收购后的辉瑞协议称为Alexion协议。此次收购不会影响期权和许可协议的实质性条款。

根据Alexion协议的条款，我们已收到3000万美元的预付款和1000万美元的付款，用于在2022年第四季度行使辉瑞许可期权（我们也称为Alexion许可期权），用于治疗一种罕见的神经系统疾病。我们还有资格获得首款辉瑞许可的CNS产品（我们也称之为Alexion许可的CNS产品）获得总额为1.15亿美元的特定开发、监管和商业化里程碑付款，以实现适用的里程碑。在Alexion许可的CNS产品按Alexion许可的CNS产品分列的基础上，我们还有资格获得（a）特定的销售里程碑付款，每件Alexion许可的CNS产品总额最高为1.75亿美元，以及（b）按每种Alexion许可的CNS产品年净销售额的中到高个位数百分比进行分级递增的特许权使用费。特许权使用费可能会在习惯情况下有所减少，包括专利申请到期、某些第三方许可证的付款以及生物仿制药的市场渗透率，但须遵守规定的限额。有关Alexion协议的进一步说明，请参阅附注9， 重要协议，转到截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的合并财务报表，标题为 “Alexion期权和许可协议（前身为辉瑞期权和许可协议）”。

Touchlight IP 有限许可协议

2022年11月，我们与Touchlight IP Limited（简称 Touchlight）签订了许可协议或《Touchlight许可协议》，以授权我们历史上使用某一DNA制备过程或受试者DNA制备工艺，并授权潜在地利用使用受试者DNA制备流程创建的TRACER Capsids。Touchlight许可协议的条款包括在2022年第四季度向Touchlight支付的500万美元一次性、不可退还的技术接入费。Touchlight许可协议的条款还包括未来的里程碑付款以及我们应向Touchlight支付的低个位数特许权使用费，前提是我们或我们的项目合作者或被许可人选择在治疗产品中使用过去使用受试者DNA制备流程生产的某些TRACER Capsids。此外，我们有义务向Touchlight支付较低的个位数特许权使用费，这些款项与特定的TRACER Capsids的许可有关，这些TRACER Capsids是以往使用受试者DNA制备工艺生产的，不包括我们任何治疗项目的许可或合作。

2024 年承销公开发行

2024年1月，我们发行并出售了7,777,778股普通股，并向某些投资者发行了预先筹资的认股权证，用于在公开发行或2024年公开发行中购买3,333股普通股，公开发行价格为每股普通股9.00美元，每份预先筹资认股权证8.999美元。扣除承保折扣和佣金以及发行费用后，2024年的公开发行为公司带来了约9,350万美元的净收益。

每份预先注资的认股权证的行使价为每股0.001美元，从发行之日起可以行使一股普通股，直到预先注资的认股权证全部行使。根据预先注资认股权证的条款，我们不得影响任何此类认股权证的行使，持有人无权行使任何此类认股权证的任何部分，这些认股权证在生效时或在此之前会导致：(1) 该持有人（及其关联公司）实益拥有的普通股总数超过我们在生效后立即已发行普通股数量的9.99％行使；或 (2) 由该持有人实益拥有的我们证券的合并投票权 (及其关联公司）超过总额的9.99％

我们在行使生效后立即拥有所有已发行证券的投票权，因为这种所有权百分比是根据预先注资认股权证的条款确定的。但是，任何预先注资认股权证的持有人均可将该百分比提高或减少至不超过19.99％的任何其他百分比，前提是任何此类增加要到61％才生效^st持有人向我们发送通知后的第二天。

累计赤字；费用

尽管我们报告了截至2023年12月31日的年度净收入为1.323亿美元，但我们有遭受重大亏损的历史。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为2.725亿美元。我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额支出和营业亏损。我们预计，与正在进行的活动相关的支出将大幅增加，因为我们：

●

开展临床前开发活动，启动与我们的抗tau抗体计划和SOD1 ALS基因疗法计划相关的IND应用支持研究和临床试验；

●

继续投资我们的专有抗体计划、基因疗法和矢量化抗体平台和计划以及其他研发计划；

●

增加对TRACER的投资和支持，TRACER是我们的专有发现平台，旨在促进AAV衣壳的选择，并扩大我们的投资，在中枢神经系统和其他具有特定治疗应用的细胞特异性转导特性的组织中发现具有广泛向性的TRACER Capsids；

●

增加我们在发现和开发受体介导的非病毒向中枢神经系统输送治疗有效载荷的模式方面的投资；

●

根据我们的战略合作进行联合研发，以研究、开发和商业化我们的某些研发项目，包括根据2019年Neurocrine合作协议进行的FA计划和根据2023年Neurocrine合作协议开展的GBA1计划，以及根据2023年诺华合作协议开展的诺华HD计划；

●

为我们的其他项目启动额外的临床前研究和临床试验，并继续研究和开发；

●

继续我们的工艺研发活动，并建立我们的研究级制造能力；

●

确定其他需要使用我们的AAV基因疗法治疗的疾病，并开发其他计划或候选产品；

●

为我们的任何成功完成临床开发的候选产品寻求营销和监管部门的批准；

●

维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合；

●

识别、收购或许可其他候选产品和技术；

●

扩大我们的运营、财务和管理系统和人员，包括支持我们的临床开发、制造和商业化工作的人员；

●

在我们扩大临床试验的同时，继续提供临床试验保险，并在我们开展商业化工作后增加产品责任保险；以及

●

继续作为上市公司运营。

财务运营概述

收入

迄今为止，我们尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。在截至2024年3月31日的三个月中，我们确认了来自2023年Neurocrine合作协议的1150万美元合作收入、来自2019年Neurocrine合作协议的650万美元合作收入、与2023年诺华合作协议相关的80万美元合作收入以及与根据2023年诺华股票购买协议向诺华发行诺华股票的溢价相关的70万美元合作收入。

有关我们与2019年Neurocrine合作协议和2023年诺华合作协议合作相关的收入确认政策的更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的2023年12月31日合并财务报表附注9。

在可预见的将来，我们预计我们几乎所有的收入都将来自我们目前与Neurocrine、Novartis和Alexion的战略合作和外包许可协议，以及我们未来可能达成的任何其他战略合作和外包许可安排。如果我们的开发工作取得成功，我们将来还可能从产品销售中获得收入。

开支

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动所产生的成本，包括我们的项目发现工作，以及我们专有的抗体计划和基因疗法以及矢量化抗体平台和计划的开发，其中包括：

●

员工-相关费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；

●

资助代表我们进行研发、临床前活动、制造和生产设计的第三方开展的研究的成本；

●

购买用于设计、开发和制造临床前研究材料的实验室用品和非资本设备的成本；

●

顾问费；

●

设施成本，包括租金、折旧和维护费用；

●

保障和保护与我们的研发活动相关的知识产权的成本；以及

●

维护费根据我们的第三方许可协议进行许可。

研发费用在发生时记作支出。某些活动（例如制造、临床前研究和临床试验）的成本通常是根据供应商和合作者提供给我们的信息和数据对特定任务完成进展的评估来确认的。

研发活动是我们商业模式的核心。我们处于候选产品的开发初期阶段。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的研发费用与去年同期相比有所增加。随着我们研发计划的进展，以及我们确定候选产品并启动临床前研究和临床试验，包括我们计划进行的评估 VY-TAU01 的 SAD 临床试验，我们预计研发成本将持续下去

增加。目前，我们无法合理估计或知道完成候选产品开发所必需工作的性质、时间和估计成本。

由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额。在以下情况下，我们的支出将增加：

●

FDA、欧洲药品管理局或其他监管机构要求我们重新设计或修改试验或研究，或者在目前预期的试验或研究之外进行试验或研究；

●

在收到监管部门批准以启动我们计划的临床计划方面存在任何延迟；或

●

在招募患者或完成我们的临床试验或候选产品的开发方面存在任何延迟.

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括行政、财务、会计、信息技术、业务发展、法律和人力资源职能人员的薪金和其他相关费用，包括股票薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包含的公司设施成本、与专利和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

在截至2024年3月31日的三个月中，我们的一般和管理费用与去年同期相比有所下降。

其他收入

其他收入主要包括我们有价证券的利息收入。

关键会计政策与估计

我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来表现非常重要。我们认为这些政策至关重要，因为这些特定领域通常要求我们对估算时不确定的问题做出判断和估计。与截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中所述的政策相比，在截至2024年3月31日的三个月中，我们的关键会计政策没有变化。重要的是，接下来对我们经营业绩的讨论应与第7项中披露的关键会计政策一起阅读。”关键会计政策与估计”在我们于2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。

运营结果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较

下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的经营业绩，以及这些项目的美元变化：


	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023		改变

	（以千计）
协作收入	$	19,516	$	150,480	$	(130,964)
运营费用：
研究和开发		27,092		18,568		8,524
一般和行政		8,607		9,028		(421)
运营费用总额		35,699		27,596		8,103
其他收入：
利息收入		4,867		1,864		3,003
其他收入总额		4,867		1,864		3,003
所得税前（亏损）收入		(11,316)		124,748		(136,064)
所得税条款		14		704		(690)
净（亏损）收入	$	(11,330)	$	124,044	$	(135,374)

协作收入

截至3月31日的三个月，合作收入为1,950万美元和1.505亿美元，分别是 2024 年和 2023 年。在2024年第一季度，我们确认了与以下协议相关的合作收入：

●

2023年Neurocrine合作协议为1150万美元；

●

2019年Neurocrine合作协议为650万美元；

●

2023年诺华合作协议为80万美元；以及

●

70万美元，包括根据2023年诺华股票购买协议向诺华发行诺华股票的溢价。

在截至2023年3月31日的三个月中，我们确认了与以下协议相关的合作收入：

●

7,900万美元，其中诺华决定行使两项诺华许可期权，以及第三份诺华许可期权的到期；

●

与交付GBA1计划的开发和商业化许可证相关的2023年Neurocrine合作协议为6,950万美元；以及

●

2019年Neurocrine合作协议中200万美元的研发服务报销。

研发费用

研发费用增加了850万美元，从截至2023年3月31日的三个月的1,860万美元增加到截至2024年3月31日的三个月的2710万美元。研发费用的增加主要归因于以下方面：

●

与截至2023年3月31日的三个月相比，与研发职能员工人数增加相关的员工和顾问相关成本增加约280万美元，包括招聘有针对性的开发团队以支持我们的发展渠道；

●

与项目相关支出增加相关的外部研发成本约270万美元，特别是在我们的抗tau抗体计划和SOD1计划的制造和IND支持研究方面，以及在2024年第一季度启动诺华HD计划的支出；以及

●

大约 240 万美元用于增加设施和其他费用主要与增加有关对我们位于马萨诸塞州列克星敦海登大道75号的现有实验室和办公空间租约的第一次修订，我们已于2024年2月1日入住。

一般和管理费用

一般和管理费用减少了40万美元，从截至2023年3月31日的三个月的900万美元降至截至2024年3月31日的三个月的860万美元。一般和管理费用的减少主要是由于与2023年第一季度执行2023年Neurocrine合作协议相关的律师费导致的律师费减少。

其他收入

其他收入增加了约300万美元。在截至2024年3月31日的三个月中，确认的金额约为490万美元，而截至2023年3月31日的三个月中确认的金额为190万美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中的其他收入反映了有价证券余额的利息收入。上调是由于在截至2024年3月31日的三个月中，有价证券余额增加的利率与截至2023年3月31日的三个月相比有所提高。

流动性和资本资源

流动性来源

我们的业务主要通过可赎回可转换优先股的私募配售、普通股的公开发行和私募以及收购普通股的预先融资认股权证，以及战略合作和期权和许可安排，包括我们与Neurocrine、诺华和Alexion的战略合作以及期权和许可协议，为我们的业务提供资金。

在截至2024年3月31日的三个月中，扣除承保折扣和佣金以及发行费用后，2024年的公开发行为公司带来了约9,350万美元的净收益。

我们和诺华于2023年12月28日签订了2023年诺华股票购买协议，以每股9.324美元的价格向诺华出售和发行2,145,002股普通股，总收购价约为2,000万美元。根据2023年诺华股票购买协议的条款和条件，我们于2024年1月3日向诺华发行并出售了这些股票。

现金流

下表提供了有关我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月现金流的信息：


	截至3月31日的三个月
	2024		2023

	（以千计）
提供的净现金（用于）：
经营活动	$	58,767	$	123,565
投资活动		(96,065)		14,491
筹资活动		112,856		31,306
现金、现金等价物和限制性现金的净增长	$	75,558	$	169,362

经营活动提供的净现金

截至2024年3月31日的三个月，经营活动提供的净现金为5,880万美元，而截至2023年3月31日的三个月为1.236亿美元。在截至2024年3月31日的三个月中，经营活动提供的净现金主要包括2024年第一季度根据2023年诺华合作协议收到的8000万美元预付款，应收账款减少了7,930万美元，被我们的净亏损1,130万美元所抵消。2023年第一季度经营活动提供的净现金主要包括我们的1.24亿美元净收入。

投资活动提供的净现金（用于）

在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为9,610万美元，而在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金为1,450万美元。截至2024年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金主要是由于购买了2.039亿美元的有价证券，被有价证券销售和到期日的1.099亿美元收益所抵消。截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金主要来自有价证券的销售收益和到期日1500万美元。

融资活动提供的净现金

在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为1.129亿美元，主要包括与2024年公开发行相关的普通股和预融资认股权证发行的9,350万美元净收益以及与2023年诺华股票购买协议相关的1,930万美元普通股发行收益。在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为3,130万美元，这得益于与2023年Neurocrine合作协议相关的普通股发行收益。

资金需求

随着研发计划的进展和员工人数的增加，我们在截至2024年3月31日的三个月中的支出与截至2023年3月31日的三个月相比有所增加。我们预计，随着我们继续研发候选产品，进行临床试验并寻求上市批准，包括我们计划于2024年评估 VY-TAU01 的1a期SAD临床试验，以及我们继续履行与合作协议相关的义务，我们的支出将继续增加。此外，如果我们为任何候选产品获得上市批准，我们预计将承担与全资计划的计划销售、营销、制造和分销相关的巨额费用，前提是此类销售、营销和分销不由潜在合作者负责（如适用）。此外，我们预计与上市公司运营、执行财务报表控制、满足监管和质量标准、满足医疗合规要求以及维持产品、临床试验以及董事和高管责任保险覆盖范围相关的成本将不断增加。我们还预计，由于美国现有的市场状况，商品和服务的成本以及向员工支付的薪酬水平将增加

总体经济。因此，我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或进行业务发展交易，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化努力。

截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为美元400.5百万。根据我们目前的运营计划，我们预计，截至2024年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，以及根据我们与Neurocrine和Novartis的合作和许可协议、某些短期里程碑和利息收入预计将收到的开发费用补偿金额，将足以满足我们在2027年的计划运营支出和资本支出需求。我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括:

●

范围，我们产品的产品发现、临床前研究和临床试验的进展、结果和成本候选人，包括我们计划进行的评估 VY-TAU01 的 1a 期 SAD 临床试验;

●

这我们的研发计划的范围、进展、结果、成本、优先顺序和数量；

●

我们的战略合作、期权和许可协议以及我们未来可能达成的任何类似安排的进展和状况，包括我们负责的任何研发费用、我们未来可能承诺的与这些协议相关的额外义务，以及我们从合作伙伴或许可方那里收到的任何未来里程碑付款和特许权使用费；

●

根据我们可能加入的任何合作或许可协议，例如Touchlight许可协议，我们有义务在多大程度上报销临床前开发和临床试验费用，或里程碑的实现或触发里程碑和特许权使用费的其他开发的发生；

●

对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

我们有能力以优惠的条件（如果有的话）为我们的候选产品建立和维持合作、分销或其他营销安排；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为知识产权相关索赔进行辩护的费用和时间；

●

我们在多大程度上收购或许可其他候选产品和技术，包括与此类候选人或技术相关的任何知识产权，收购或投资其他业务，或超越我们的候选产品、Capsids或其他技术的许可；

●

提高我们的制造能力和确保预商用生产安排的成本以及商业化制作；

●

我们或我们的合作者在未来获得市场批准的任何候选产品的销售水平；

●

作为上市公司运营和维持充足的产品、临床试验以及董事和高级职员责任保险的成本；以及

●

建立的费用或签订销售、制造、营销、分销和其他商业化合同能力，前提是我们获得监管部门批准来推销我们的候选产品。

确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成。我们可能永远不会生成必要的数据，或者

获得市场批准和实现产品销售所需的结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的产品收入（如果有）以及根据我们的合作协议支付的任何商业里程碑款项或特许权使用费将来自于可能在很多年内无法上市（如果有的话）的产品的销售。因此，我们将需要继续依靠额外的融资和业务发展交易来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本无法获得充足的额外融资。

在我们能够创造足以实现持续盈利的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及期权和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。除了我们有权从合作伙伴和许可方那里获得的用于报销某些研发费用、潜在期权行使、特定监管和商业里程碑的实现以及根据我们的合作支付的特许权使用费以及期权和许可协议（如适用）的金额外，我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或股票挂钩证券（包括可转换债务）筹集额外资金，则我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，这些优惠会对我们作为普通股持有人的现有股东权利产生不利影响。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动能力的协议，例如承担额外债务、获得额外资本、收购或剥离企业、进行资本支出或宣布分红。

如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的期权和许可安排筹集额外资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。

合同义务

我们在正常业务过程中与临床研究组织、合同制造组织和机构签订协议，以许可知识产权。我们通常可以在提前 30 至 90 天书面通知的情况下随时取消这些合同。

我们的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款，这笔款项取决于使用协议许可的知识产权开发产品，并取决于临床试验或监管部门批准里程碑的实现。根据适用协议的条款，我们还可能需要支付年度维护费或最低应付金额，从低四位数到低五位数不等。在某些情况下，如果获得批准，我们还有义务使用根据适用协议许可的知识产权，根据产品的销售向许可人支付特许权使用费。

由于我们在马萨诸塞州剑桥和列克星敦的设施租赁办公和实验室空间，我们还签订了不可取消的经营租赁承诺。欲了解更多信息，请参阅本10-Q表季度报告中其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表附注6。

资产负债表外安排

根据适用的美国证券交易委员会规则，在本报告所述期间，我们没有任何资产负债表外安排，目前也没有任何资产负债表外安排。

第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露

我们面临与利率变动相关的市场风险。我们的政策要求我们投资高质量的发行人，限制对任何个别发行人的敞口，并确保足够的流动性。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响，尤其是

因为我们的投资，包括现金等价物，是以货币市场基金和有价证券的形式进行的，投资于美国国债。由于我们投资组合的短期期限和投资的低风险状况，我们认为利率立即变动100个基点不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。

我们目前没有面临与外币汇率变动相关的市场风险；但是，我们将来可能会与位于亚洲和欧洲的供应商签订合同，届时可能会受到外币汇率波动的影响。

通货膨胀通常会增加我们的劳动力、商品和服务成本，从而影响我们。我们认为，在截至2024年3月31日的三个月中，通货膨胀对我们的业务、财务状况或经营业绩没有实质性影响。

第 4 项。控制和程序

管理层对披露控制和程序的评估

我们维护 “披露控制和程序，” 如规则13a-15 (e) 中定义要么 15d-15 (e) 下方《交易法》 1934 年的《交易法》，指公司的控制和其他程序旨在确保需要披露的信息由一家公司做的在其根据《交易法》提交或提交的报告中，将在证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告。我们的披露控制和程序包括但不限于控制措施和其他程序，旨在确保我们在报告中披露所需信息我们提交或提交根据《交易法》进行积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。

我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性的 2024 年 3 月 31 日。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断力. 根据上述评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

我们将继续审查和记录我们的披露控制和程序，并可能不时进行更改，以提高其有效性，并确保我们的系统与业务一起发展。

财务报告内部控制的变化

在截至2024年3月31日的三个月中，我们对财务报告的内部控制没有变化，正如《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条所定义的那样，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生了重大影响。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

在正常业务过程中，我们不时参与与知识产权、商业安排和其他事项相关的诉讼、索赔、调查、诉讼和诉讼威胁。尽管无法肯定地预测任何此类事项的结果，但截至2024年3月31日，我们不是任何未决诉讼的当事方。政府尚未对我们提起任何重大诉讼，据我们所知，也没有考虑对我们提起任何重大诉讼。我们不是任何重大诉讼的当事方，在这些诉讼中，我们的任何董事、高级管理层成员或关联公司都是对我们或我们子公司不利的一方，或者对我们或我们的子公司有不利的重大利益。

第 1A 项。风险因素

我们面临许多风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和未来前景产生不利影响，包括我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中确定的风险。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

根据我们与诺华制药股份公司（Novartis）于2023年12月28日签订的某些股票购买协议，我们以每股9.324美元的价格向诺华私募了2,145,002股普通股，总收购价约为2,000万美元。我们依据经修订的1933年《证券法》第4 (a) (2) 条或《证券法》的注册豁免向诺华发行股票，自2024年1月3日起以私募方式向诺华发行股票，该发行人的交易不涉及根据证券法第4 (a) (2) 条和/或根据证券法颁布的第4 (a) (2) 条和/或根据国家证券的相应条款颁布的D条例第506条或 “蓝天” 法律。

2024年3月25日，我们向一位高管发行了非法定股票期权，以每股9.26美元的行使价购买总共21万股普通股。该期权是在我们的2015年股票期权和激励计划之外授予的，是根据纳斯达克上市规则第5635（c）（4）条接受我们的工作机会的激励材料。我们打算根据《证券法》在S-8表格上提交注册声明，在期权标的股票可行使之前，注册股票期权所依据的普通股。

第 5 项。其他信息

董事和高级管理人员交易安排

我们的董事和高级管理人员的一部分薪酬（定义见经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第16a-1（f）条）以股权奖励的形式提供，董事和高级管理人员不时就根据此类股权奖励或我们的其他证券收购的证券进行公开市场交易，包括在股权奖励归属或行使时履行预扣税义务，以及多元化或其他个人原因。

董事和高级管理人员必须根据我们的内幕交易政策进行证券交易，该政策要求交易符合适用的美国联邦证券法，该法禁止在持有重要非公开信息的情况下进行交易。《交易法》第10b5-1条提供了积极的辩护，使董事和高级管理人员能够预先安排我们的证券交易，从而避免担心在持有重要非公开信息的情况下启动交易。

下表描述了在本报告所涵盖的季度期间，我们的董事和高级管理人员采用或终止的每项出售或购买我们证券的交易安排，这些安排要么是（1）旨在满足第10b5-1（c）条（“第10b5-1条交易安排”）肯定辩护条件的合同、指示或书面计划，或（2）“非规则10b5-1交易安排”（定义见第40项）S-K) 法规第 8 (c) 条：


姓名（标题）	已采取的行动（行动日期）	的类型交易安排	的性质交易安排	交易时长安排	证券总数
南希·维塔莱(董事)	收养 (2024年3月19日)	规则 10b5-1 行使期权和出售股份的交易安排	出售	直至 2025 年 8 月 29 日，或所有交易未经执行即可完成或到期的较早日期	最多 89,000股份
托比·弗格森，医学博士，博士 (首席医疗官)	收养 (2024年3月22日)	持久规则 10b5-1 与2024年4月1日当天或之后授予的限制性股票单位（“RSU”）相关的卖出到封面交易的交易安排	出售	直至任何承保的 RSU 最终结算	不确定⁽¹⁾

(1) 归属时为履行适用的预扣税义务而出售的受保障限制性股票单位约束的股票数量尚不清楚，因为该数量将根据归属条件的满足程度、结算时普通股的市场价格以及受本安排约束的未来可能发放的额外限制性股票单位而有所不同。该交易安排适用于限制性股票单位，无论是根据时间推移还是绩效目标的实现情况进行归属，它规定自动出售本应在每个结算日以足以履行适用的预扣义务的金额发行的受保限制性股票，出售所得款项交付给我们，以履行适用的预扣税义务。

第 6 项。展品

作为本季度报告的一部分提交或提供的证物载于附录索引，该附录索引以引用方式纳入此处。

展品索引

以引用方式纳入：

展览
没有。

描述

表格或
日程安排

展览
没有。

备案
与之约会
秒

美国证券交易委员会文件
数字

已归档
在此附上

4.1

预付认股权证表格

8-K

4.1

01/08/2024

001-37625

10.1

注册人与 Dinah Sah 博士之间的《咨询协议》第 4 号修正案，日期为 2024 年 2 月 1 日。

10.2

注册人与托比·弗格森医学博士、博士签订的雇佣协议，截止日期为2024年2月29日。

8-K

10.1

03/13/2024

001-37625

10.3

注册人与 Peter P. Pfreundschuh 之间签订的过渡、分离和解除索赔协议，日期为 2024 年 4 月 1 日。

8-K

10.1

04/02/2024

001-37625

10.4

注册人与 Peter P. Pfreundschuh 之间签订的咨询协议，日期为 2024 年 5 月 6 日

31.1

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席执行官进行认证。

31.2

根据《交易法》第13a-14条或第15d-14条对首席财务官进行认证。

32.1+

根据《交易法》第13a-14（b）条或第15d-14（b）条以及美国法典第18条第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。

101.INS

行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。

101.SCH

内联 XBRL 分类扩展架构文档。

101.CAL

内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。

101.DEF

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。

101.LAB

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档.

101.PRE

内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。

104

封面页交互式数据文件 — 封面页交互式数据文件不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中

* 根据S-K法规第601 (b) (10) (iv) 项，本附件的部分内容已被省略。

+	本附录32.1中提供的认证被视为与本10-Q表季度报告一起提供，根据经修订的1934年《证券交易法》第18条的目的，除非注册人特别以引用方式将其纳入，否则不被视为 “已提交”。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。


日期：2024 年 5 月 13 日	VOYAGER THERAPEUTICS, INC

	来自：	/s/ 阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		阿尔弗雷德·桑德洛克，医学博士，博士
		首席执行官、总裁兼董事
		（首席执行官）

	来自：	/s/ 罗宾·斯沃兹
		罗宾·斯沃兹
		首席运营官
		（首席财务和会计官）