附录 99.1

Voyager Therapeutics公布2024年第一季度财务和经营业绩

— 公司宣布批准向美国食品药品管理局申请的用于治疗阿尔茨海默氏病的抗 tau 抗体 VY-TAU01 的临床申请；预计将在未来几周内开始单剂量递增试验 —

— 入选与 Neurocrine 合作的 GBA1 和 Friedreich 的共济失调基因治疗计划的开发候选人；包括 SOD1-ALS 在内的三种基因疗法有可能在 2025 年进入临床 —

— 任命神经病学临床开发专家、医学博士、博士托比·弗格森为首席医学官 —

— 截至2024年3月31日，强劲的现金状况约为4亿美元；预计将在2027年之前提供多次临床数据读取的机会—

马萨诸塞州列克星敦——致力于推进神经遗传学药物发展的生物技术公司Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）今天公布了2024年第一季度的财务和经营业绩。

Voyager首席执行官小阿尔弗雷德·桑德洛克医学博士、博士说：“我们的抗tau抗体 VY-TAU01 已获得IND许可，我们预计将在未来几周内在健康志愿者中为我们的单剂量递增剂量试验中的第一位受试者服药。”“我们的基因疗法产品线也在向前推进，在与Neurocrine合作的GBA1和弗里德赖希共济失调项目以及我们全资拥有的 SOD1-ALS 项目中，都有候选药物被选中。我们预计将在2025年完成所有三个基因疗法项目的IND申请。我们在季度末保持了约4亿美元的强劲现金状况，并将持续到2027年，我们预计这将使我们能够在2025年和2026年实现多次数据读取。”

2024 年第一季度及近期亮点

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获得阿尔茨海默氏病的 VY-TAU01 的临床试验许可：向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交的用于治疗阿尔茨海默氏病的抗 tau 抗体 VY-TAU01 的研究性新药 (IND) 申请获得批准。

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GBA1基因疗法项目入选的开发候选人：宣布与合作者Neurocrine Biosciences的联合指导委员会为该疗法的GBA1基因疗法项目选择了主要开发候选人

帕金森氏病和其他GBA1介导的疾病，触发了向Voyager支付的300万美元里程碑式付款。

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FXN基因疗法项目入选的开发候选人：宣布与合作者Neurocrine Biosciences的联合指导委员会为FXN基因疗法治疗弗里德赖希共济失调项目选择了主要开发候选人，启动了向Voyager支付的500万美元里程碑式付款。

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托比·弗格森，医学博士，被任命为首席医学官：弗格森博士是一位经验丰富的生物技术高管，在推进中枢神经系统（CNS）、神经肌肉和罕见疾病等不同适应症的新疗法组合方面有着良好的记录。

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与诺华的战略合作和衣壳许可协议：宣布与诺华制药股份公司达成战略合作和衣壳许可协议，以推进亨廷顿氏病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在基因疗法。诺华预先向旅行者支付了8000万美元的对价，并向Voyager支付了2000万美元用于购买Voyager新发行的股权。Voyager有资格获得高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑，以及含有VoyagerTRACER™ 衣壳的产品的全球净销售额的分级特许权使用费。

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完成公开发行：完成普通股（或预先筹资的普通股认股权证）的承销公开发行，总收益约为1亿美元。

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在 2024 年 AD/PD 和 ASGCT 2024 上提供的数据：

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2024 年阿尔茨海默氏症和帕金森氏病及相关神经系统疾病国际会议（AD/PD™ 2024）：提供的数据表明，在表达人类tau的小鼠中，静脉注射（IV）候选tau沉默基因疗法后，大脑中的人tau信使RNA（mRNA）和蛋白质明显减少。还提供了数据，表明非人类灵长类动物（NHP）静脉注射后，VY-TAU01 的耐受性良好。

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美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第 27 届年会： 提供了广泛的转化数据，包括表明第二代示踪剂衍生的AAV衣壳增强大脑向性的新数据，跨物种和受体数据所证明的可翻译性；以及针对阿尔茨海默氏病和肌萎缩性侧索硬化症治疗靶标的活性。

即将到来的预期里程碑

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针对阿尔茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗体：Voyager 预计将在未来几周内为健康志愿者的 1a 期单次递增剂量试验中的第一位受试者剂量，并于 2025 年启动针对早期阿尔茨海默氏病患者的 1b 期多剂量递增剂量试验。这项多重递增剂量试验有可能在2026年通过tau PET成像产生减缓病理tau传播的初始数据。

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VY9323 针对肌萎缩性侧索硬化症的SOD1沉默基因治疗计划：Voyager预计将在2025年中期提交IND，并启动一项针对肌萎缩性侧索硬化症患者的1期临床试验。1期试验有可能根据生物标志物生成概念验证数据。

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合作项目：Voyager和Neurocrine Biosciences预计将在2025年提交GBA1和弗里德赖希共济失调基因疗法计划的IND。

2024 年第一季度财务业绩

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合作收入：Voyager在2024年第一季度的合作收入为1,950万美元，而2023年同期为1.505亿美元。下降的主要原因是2023年第一季度确认了2023年Neurocrine合作协议中的6,950万美元以及诺华行使两个衣壳期权的7,900万美元。

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净（亏损）收入：2024年第一季度的净亏损为1,130万美元，而2023年同期的净收入为1.24亿美元。如上所述，下降的主要原因是2024年第一季度确认的合作收入减少。

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研发费用：2024年第一季度的研发费用为2710万美元，而2023年同期为1,860万美元。研发费用的增加主要是由于项目相关支出增加，特别是 VY-TAU01 抗 tau 抗体项目、VY9323 SOD1-ALS 基因疗法计划的制造和新药研发支持研究，以及 2024 年第一季度诺华亨廷顿舞蹈症计划的开支启动，以及员工成本的增加。

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并购费用：2024年第一季度的一般和管理费用为860万美元，而2023年同期为900万美元。

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现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.05亿美元。

财务指导

Voyager 致力于维持强劲的资产负债表，以支持其平台和管道的进步和增长。Voyager继续评估其在本期和未来时期的计划现金需求。我们预计，我们的现金、现金等价物和有价证券，以及预计将在Neurocrine和Novartis合作下获得的开发成本补偿、某些短期里程碑和利息收入，足以满足Voyager到2027年的计划运营支出和资本支出需求。

电话会议

Voyager将于美国东部时间今天下午 4:30 主持电话会议和网络直播，讨论2024年第一季度的财务和经营业绩。要通过电话参与并参加电话直播，请在此处提前注册：https://register.vevent.com/register/BI1f6af80e7a614ca7925cbad2f35a55c6。注册后，电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议，包括拨入号码和唯一密码。电话会议还将在Voyager网站ir.voyagertherapeutics.com的 “投资者” 栏目上进行网络直播，电话会议结束大约两小时后，将在同一链接上重播电话会议。重播将在电话会议结束后的至少30天内提供。

关于 TRACER™ Capsid 发现平台

Voyager的TRACER™（通过细胞型特异性表达RNA对AAV进行Tropism重定向）衣壳发现平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，可以快速发现新的AAV衣壳以实现基因治疗。Voyager利用TRACER创建了多个新型衣壳家族，这些衣壳在临床前研究中静脉注射后，利用中枢神经系统（CNS）的广泛血管系统穿过血脑屏障，转导各种中枢神经系统区域和细胞类型。在跨物种临床前研究（啮齿类动物和多种非人类灵长类动物物种）中，静脉注射示踪剂生成的衣壳可使中枢神经系统以相对较低的剂量广泛表达有效载荷，从而使Voyager全资和合作的神经系统疾病基因治疗项目能够选择多种开发候选药物。

关于旅行者疗法

Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变并最终治愈神经系统疾病。我们的研发项目包括针对阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化 (ALS)、帕金森氏病和其他多种中枢神经系统疾病的项目。我们的许多项目都源自我们的 TRACER™ AAV 衣壳发现平台，我们已使用该平台生成新型衣壳和鉴定相关受体，从而有可能在静脉给药后遗传药物提高大脑渗透率。我们的一些项目是全资拥有的，还有一些正在与包括Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.在内的合作伙伴一起推进。欲了解更多信息，请访问www.voyagertherapeutics.com。

旅行者疗法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的注册商标，TRACER™ 是商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，以1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款为目的。使用 “期望”、“将”、“相信”、“预测”、“潜在”、“触发” 或 “继续” 等词语以及其他类似的表述旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager就Voyager推进其基于AAV的基因治疗计划和tau抗体计划的能力发表的所有声明，包括对Voyager实现其潜在开发候选药物的临床前和临床开发里程碑的期望，例如IND申请、临床试验的启动以及临床数据和概念验证的生成；Voyager在Neurocrine和Novartis合作下推进基因疗法候选产品的能力；Voyager的预期财务状况结果，包括Voyager预计将从合作伙伴那里获得收入或报销款项；以及Voyager的现金流以及产生足够现金资源以使其能够继续开展业务和运营的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设，尽管Voyager认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的。所有前瞻性陈述都受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与Voyager的预期存在重大差异。此类风险和不确定性包括监管机构的预期和决定；Voyager临床前和临床研究的时机、启动、进行和结果；临床试验数据的可用性；合作候选产品的可用性或商业潜力；Voyager的合作伙伴履行与Voyager合作协议规定的义务的意愿和能力；Voyager技术平台的持续发展，包括Voyager的TRACER平台及其抗体筛选技术；Voyager的科学方法和项目开发进展，以及关键研究成分的供应限制；第三方开发可能与Voyager的TRACER衣壳发现平台具有竞争力的衣壳鉴定平台；Voyager创建和保护与TRACER衣壳发现平台、该平台确定的衣壳以及Voyager管道项目的开发候选物相关的知识产权的能力；Voyager创建和保护与TRACER衣壳发现平台、该平台确定的衣壳以及Voyager研发候选项目相关的知识产权的能力；Ager的收据项目报销、开发或商业化里程碑、期权行使以及根据Voyager现有许可或合作协议支付的其他款项；Voyager按Voyager和第三方可接受的条款与其他方谈判和完成许可或合作协议的能力；由第三方合作合作伙伴控制且Voyager保留经济利益的计划的成功，以及Voyager候选产品的成功；吸引和留住有才华的董事、员工的能力承包商；以及足够的现金资源为其运营提供资金和实现其公司目标。

精选财务信息

（金额以千美元计，每股数据除外）

（未经审计）


	三个月已结束
	3月31日
运营报表项目：	2024		2023
协作收入	$	19,516	$	150,480
运营费用：
研究和开发		27,092		18,568
一般和行政		8,607		9,028
运营费用总额		35,699		27,596
营业（亏损）收入		(16,183)		122,884
其他收入总额		4,867		1,864
所得税前（亏损）收入		(11,316)		124,748
所得税条款		14		704
净（亏损）收入	$	(11,330)	$	124,044
基本每股净（亏损）收益	$	(0.20)	$	3.05
摊薄后每股净（亏损）收益	$	(0.20)	$	2.94
已发行普通股加权平均值，基本		57,117,046		40,632,087
已发行普通股的加权平均值，摊薄		57,117,046		42,161,326


	3月31日		十二月三十一日
精选资产负债表项目	2024		2023
现金、现金等价物和有价证券	$	400,548	$	230,875
总资产	$	469,592	$	351,281
应付账款和应计费用	$	15,174	$	18,427
递延收入	$	64,596	$	75,240
股东权益总额	$	340,886	$	236,320

GAAP 与非公认会计准则财务指标

Voyager的财务报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）编制的，代表向证券交易委员会报告的收入和支出。Voyager在本新闻稿中提供了某些未按照公认会计原则编制的财务信息，包括净合作收入和净研发费用，其中不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）报销我们在合作协议下开展临床前开发活动所产生的费用的影响。管理层使用这些非公认会计准则指标来评估公司的经营业绩，从而可以对其业务趋势进行有意义的逐期比较和分析。管理层认为，此类非公认会计准则指标对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要，并且有助于投资者和金融分析师评估公司的经营业绩。非公认会计准则财务指标无需统一适用，未经审计，不应孤立考虑。非公认会计准则指标使投资者和金融分析师能够更好地了解我们的净收入和净研发费用，而不会受到Neurocrine成本的直通影响。此处提供的非公认会计准则财务信息应与根据公认会计原则提供的财务信息一起考虑，但不能替代这些信息。鼓励投资者审查这些非公认会计准则指标与下文列出的最直接可比的GAAP财务指标的对账情况。


GAAP指标与非GAAP指标的对账
（以千计）
	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023
GAAP 合作收入	$	19,516	$	150,480
为有偿研发服务确认的收入（注1）	$	3,178	$	328
净协作收入	$	16,338	$	150,152

GAAP 研发费用总额	$	27,092	$	18,568
报销研发服务所产生的开支（注1）	$	3,178	$	328
研发费用净额	$	23,914	$	18,240

注1：根据公司与Neurocrine和Novartis达成的现有合作协议，根据联合指导委员会商定的工作计划和预算，Neurocrine和Novartis同意承担公司为某些合作计划开展临床前开发活动所产生的所有费用。在此期间提供的有偿研发服务计入公司合并运营报表中的合作收入和研发费用。在截至2024年3月31日的三个月中，我们承担了320万美元的可报销研发服务，计入合作收入和研发费用。在截至2023年3月31日的三个月中，我们承担了30万美元的可报销研发服务，计入合作收入和研发费用。