目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
在截至的季度期间
或者
对于从 ___ 到 ___ 的过渡期
委员会档案编号
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
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||
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
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（美国国税局雇主 证件号） |
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（主要行政办公室地址） |
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（邮政编码） |
(
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易品种 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用勾号指明注册人是否在过去 12 个月（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规 405（本章第 232.405 节）要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
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☒ |
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加速过滤器 |
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☐ |
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非加速过滤器 |
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☐ |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐没有
截至 2024 年 5 月 2 日，有
目录
REGENXBIO INC.
10-Q 表季度报告
截至2024年3月31日的季度期间
的桌子 内容
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第一部分—财务信息 |
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第 1 项。 |
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财务报表（未经审计） |
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3 |
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截至2024年3月31日和2023年12月31日的合并资产负债表 |
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3 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并运营报表和综合亏损表 |
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4 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并股东权益表 |
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5 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并现金流量表 |
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6 |
|
|
合并财务报表附注 |
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7 |
第 2 项。 |
|
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
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22 |
第 3 项。 |
|
关于市场风险的定量和定性披露 |
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30 |
第 4 项。 |
|
控制和程序 |
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30 |
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第二部分——其他信息 |
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第 1 项。 |
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法律诉讼 |
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32 |
第 1A 项。 |
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风险因素 |
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32 |
第 2 项。 |
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未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券 |
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32 |
第 3 项。 |
|
优先证券违约 |
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32 |
第 4 项。 |
|
矿山安全披露 |
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32 |
第 5 项。 |
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其他信息 |
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32 |
第 6 项。 |
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展品 |
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33 |
签名 |
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34 |
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目录
有关前瞻性陈述的信息
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》（《证券法》）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第21E条所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述表达了信念、期望或意图，通常附带传达预计的未来事件或结果的词语，例如 “预测”、“假设”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“目标”、“计划”、“位置”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“目标”、“目标”、“计划”、“位置”、“潜力”、“预测”、“预测”、“目标”、“目标”、“目标”、“计划”、“立场”、“潜力”、“预测”、“项目”，” “寻找”、“应该”、“将”、“将” 或此类词语的变体或类似的表述。我们根据我们的经验、对历史趋势、当前状况和未来预期发展的看法，以及我们认为在当前情况下适当的其他因素，根据我们当前的预期、估计、假设和分析，这些前瞻性陈述建立在我们当前的预期、估计和假设及分析的基础上。但是，实际业绩和发展是否符合我们的预期和预测取决于许多风险、不确定性、假设和其他重要因素，包括但不限于：
1
目录
您应仔细阅读标题为 “风险因素”、“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的章节中讨论的因素，以及本10-Q表季度报告、截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他文件中其他地方讨论的因素，以进一步讨论可能导致的风险、不确定性、假设和其他重要因素我们的实际业绩或进展有重大差异与前瞻性陈述中的预测相去甚远。预期的实际业绩或发展可能无法实现，或者即使已基本实现，也可能不会对我们或我们的业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述不能保证未来的业绩，实际业绩或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大不利差异。这些前瞻性陈述仅代表截至本10-Q表季度报告发布之日。除非法律要求，否则我们不承担更新任何前瞻性陈述的责任，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
可用信息
我们的主要办公室位于马里兰州罗克维尔市医疗中心大道9804号，电话号码是 (240) 552-8181。我们的网站地址是 www.regenxbio.com。我们网站中包含或可通过我们的网站访问的信息不是本10-Q表季度报告的一部分，也不是以引用方式纳入的。我们根据《交易法》向美国证券交易委员会提交年度、季度和当前报告、委托书和其他文件。您可以在www.sec.gov上获得我们以电子方式向美国证券交易委员会提交的任何报告、委托书和信息声明以及其他信息。
在我们以电子方式向美国证券交易委员会提交或向美国证券交易委员会提供此类材料后，您还可以在合理可行的情况下尽快在我们的网站上免费查看和下载这些材料的副本。我们网站上包含或可通过本网站访问的信息将不被视为以引用方式纳入本10-Q表季度报告，也不被视为其的一部分。投资者还应注意，我们使用我们的网站以及美国证券交易委员会的文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播来公布有关我们业务的财务信息和其他重大进展。我们使用这些渠道以及我们网站上列出的任何社交媒体渠道与投资者和公众就我们的业务进行沟通。我们在社交媒体渠道上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在社交媒体渠道上发布的信息。
在本10-Q表季度报告中使用的术语中，“REGENXBIO”、“我们”、“我们的” 或 “公司” 是指合并后的REGENXBIO Inc.及其子公司，除非上下文另有说明。
AAVIATE、AFFINITY BEYOND、AFFINITY DUCHENNE、ALTITDE、ATTOSHERE、CAMPSIITE、NAV、NAVXCELL、REGENXBIO 和 REGENXBIO 徽标是我们的注册商标。本10-Q表季度报告中出现的任何其他商标均为其各自持有者的财产。
2
目录
第一部分 — 金融所有信息
第 1 项。财务所有声明。
REGENXBIO INC.
合并余额 工作表
（未经审计）
（以千计，每股数据除外）
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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资产 |
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流动资产 |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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有价证券 |
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应收账款，净额 |
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预付费用 |
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其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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有价证券 |
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应收账款 |
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财产和设备，净额 |
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经营租赁使用权资产 |
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受限制的现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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||
负债和股东权益 |
|
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流动负债 |
|
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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||
应计费用和其他流动负债 |
|
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递延收入 |
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经营租赁负债 |
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||
与出售未来特许权使用费有关的责任 |
|
|
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流动负债总额 |
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||
经营租赁负债 |
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||
与出售未来特许权使用费有关的责任 |
|
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||
其他负债 |
|
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||
负债总额 |
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股东权益 |
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优先股; $ |
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普通股；$ |
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||
额外的实收资本 |
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||
累计其他综合亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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|
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|
||
负债和股东权益总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
3
目录
REGENXBIO INC.
合并运营报表 和综合损失
（未经审计）
（以千计，每股数据除外）
|
|
截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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|
2023 |
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||
收入 |
|
|
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||
许可和特许权使用费收入 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
总收入 |
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||
运营费用 |
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收入成本 |
|
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研究和开发 |
|
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一般和行政 |
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长期资产的减值 |
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— |
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其他运营费用（收入） |
|
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( |
) |
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|
运营费用总额 |
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|
||
运营损失 |
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( |
) |
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|
( |
) |
其他收入（支出） |
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许可所得利息收入 |
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||
投资收益 |
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||
利息支出 |
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( |
) |
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( |
) |
其他收入总额（支出） |
|
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|
|
( |
) |
|
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他综合收入 |
|
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||
可供出售证券的未实现收益，净额 |
|
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|
||
其他综合收入总额 |
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||
综合损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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|
||
基本和摊薄后的每股净亏损 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
|
|
|
|
|
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||
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
4
目录
REGENXBIO INC.
合并报表股东权益
（未经审计）
（以千计）
|
|
截至2024年3月31日的三个月 |
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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付费 |
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全面 |
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累积的 |
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股东 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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||||
扣除税款的限制性股票单位的归属 |
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— |
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|
( |
) |
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— |
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|
— |
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( |
) |
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行使股票期权，扣除税款 |
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— |
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— |
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在员工领导下发行普通股 |
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— |
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发行普通股和预先注资的认股权证 |
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— |
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— |
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股票薪酬支出 |
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可供出售证券的未实现收益，净额 |
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净亏损 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
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||||
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截至2023年3月31日的三个月 |
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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|
付费 |
|
|
全面 |
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|
累积的 |
|
|
股东 |
|
|||||||||
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|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
损失 |
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赤字 |
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公平 |
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||||||
截至2022年12月31日的余额 |
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|
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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扣除税款的限制性股票单位的归属 |
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— |
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( |
) |
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— |
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— |
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( |
) |
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行使股票期权，扣除税款 |
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— |
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— |
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— |
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在员工领导下发行普通股 |
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— |
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— |
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— |
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股票薪酬支出 |
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— |
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可供出售证券的未实现收益，净额 |
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— |
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— |
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||
净亏损 |
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|
— |
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— |
|
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— |
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— |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的余额 |
|
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
5
目录
REGENXBIO INC.
的合并报表现金流
（未经审计）
（以千计）
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
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2023 |
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||
来自经营活动的现金流 |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
为将净亏损与经营活动中使用的净现金进行对账而进行的调整 |
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股票薪酬支出 |
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|
|
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||
折旧和摊销 |
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||
有价债务证券的保费净摊销（折扣的增加） |
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( |
) |
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|
长期资产的减值 |
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非现金利息支出 |
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|
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( |
) |
|
其他非现金调整 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
经营资产和负债的变化 |
|
|
|
|
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|
||
应收账款 |
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|
|
|
|
|
||
预付费用 |
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|
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( |
) |
|
其他流动资产 |
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( |
) |
|
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( |
) |
经营租赁使用权资产 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应付账款 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应计费用和其他流动负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
递延收入 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
经营租赁负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于经营活动的净现金 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
来自投资活动的现金流 |
|
|
|
|
|
|
||
购买有价债务证券 |
|
|
( |
) |
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|
有价债务证券的到期日 |
|
|
|
|
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|
||
购买财产和设备 |
|
|
( |
) |
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|
( |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
|
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|
|
||
来自融资活动的现金流 |
|
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||
行使股票期权的收益 |
|
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|
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与股票奖励净结算相关的已缴税款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
根据员工股票购买计划发行普通股的收益 |
|
|
|
|
|
|
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普通股和预先筹资认股权证的公开发行所得的收益， |
|
|
|
|
|
|
||
与市场发行计划相关的提供费用 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
与出售未来特许权使用费相关的负债还款，扣除估算利息 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
由（用于）融资活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
现金和现金等价物以及限制性现金的净增加（减少） |
|
|
|
|
|
( |
) |
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现金和现金等价物以及限制性现金 |
|
|
|
|
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期初 |
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|
|
|
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|
||
期末 |
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$ |
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|
$ |
|
||
所附附附注是这些未经审计的合并财务报表不可分割的一部分。
6
目录
REGENXBIO INC.
合并财务附注口头陈述
（未经审计）
1。业务性质
REGENXBIO Inc.（以下简称 “公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因疗法的治疗潜力改善生活。该公司的研究性基因疗法使用其专有基因递送平台（NAV技术平台）中的腺相关病毒（AAV）载体。NAV®技术平台包含大量AAV矢量组合的独家权利，包括常用的AAV8和AAV9。该公司使用NAV技术平台作为一次性治疗方法，开发了广泛的基因疗法候选产品线，以解决一系列疾病。除了内部产品开发工作外，该公司还有选择地将NAV技术平台许可给其他领先的生物技术和制药公司（NAV技术许可证持有人）。截至2024年3月31日，NAV技术被许可方已将NAV技术平台应用于一种商用产品Zolgensma®，以及许多其他许可产品的临床前和临床开发。此外，公司已将知识产权许可给合作者，用于联合开发和商业化某些候选产品。该公司于2008年在特拉华州成立，总部位于马里兰州罗克维尔。
该公司自成立以来已累计亏损，截至2024年3月31日，累计赤字为 $
2。重要会计政策摘要
列报基础和合并原则
所附合并财务报表未经审计，是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（GAAP）编制的。未经审计的中期合并财务报表的编制基础与截至2023年12月31日的公司截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告中包含的截至2023年12月31日的年度经审计的合并财务报表相同，该报告于2024年2月27日向美国证券交易委员会提交。根据美国证券交易委员会的中期报告规章制度，GAAP要求的某些信息和脚注披露通常包含在公司的年度合并财务报表中，但已被省略。管理层认为，所附的合并财务报表反映了公允列报财务报表所必需的所有调整，这些调整本质上是正常和经常性的。
过渡期的经营业绩不一定表示全年、任何其他中期或任何未来年份或时期的预期经营业绩。这些中期合并财务报表应与截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读，后者包含在公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中。
随附的合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中清除。
估算值的使用
按照公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出估算和假设，以影响所列期内报告的资产、负债、收入和支出金额以及或有资产和负债的相关披露。管理层的估计基于历史经验和它认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值以及其他报告金额做出判断的基础，而这些从其他来源看来并不容易看出。实际结果可能与这些估计值存在重大差异。主要估算值用于以下领域：许可证和特许权使用费收入、信贷损失备抵金、应计研发费用和其他应计负债、股票薪酬支出、与出售未来特许权使用费相关的负债下的利息支出、所得税和公允价值计量。
7
目录
改叙
以往各期报告的某些金额已重新分类，以符合本期财务报表的列报方式。这些重新分类并不重要，对先前报告的财务状况、经营业绩和现金流没有影响。
限制性现金
限制性现金包括存放在金融机构的存款，这些存款用于抵押公司租赁协议和与第三方签订的某些其他协议所要求的不可撤销的信用证。
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截至3月31日， |
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现金和现金等价物 |
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应收账款
应收账款主要包括因与客户签订的许可协议而应付给公司的对价。应收账款包括向被许可人开具发票的金额以及尚未开具发票的对价权，包括未开具的特许权使用费，其付款完全取决于时间的推移。如果被许可人选择在许可期限结束之前终止许可，则被许可的知识产权将退还给公司，被许可人的任何未按合同应付给公司的应收账款将在终止期间作为许可收入的减少扣除。预计公司在自报告之日起12个月内不会收到的应收账款在扣除现值折扣后列报，并在合并资产负债表上记作非流动资产。现值折扣被确认为最初记录应收账款期间的收入减少，并计为应收账款期限内的许可利息收入。
根据公司对可收账性和潜在信用损失的评估，如果认为有必要，应收账款在扣除信贷损失备抵后列报。管理层使用账户余额的具体识别来评估其应收账款的可收性，并考虑其重要客户的信贷质量和财务状况、有关信用损失的历史信息以及公司对当前和预期未来经济状况的评估。必要时，将信贷损失备抵记入应收账款，使应收账款的账面价值反映预期收取的净额。如果认为可收账款的可能性微乎其微，应收账款余额将从信贷损失备抵中注销。请参阅注释 9了解与应收账款有关的信贷损失备抵金的更多信息。
租赁
公司根据会计准则编纂（ASC）842，租赁（ASC 842）对其租赁安排进行核算。根据ASC 842，公司根据租赁是否实际上是公司融资购买的原则，将其租赁归类为融资租赁或运营租赁。租赁分类是在租赁协议开始时进行评估的。无论分类如何，公司都会记录所有期限超过12个月的租赁的使用权资产和租赁负债。该公司的所有租约均被归类为经营租赁。运营租赁费用在租赁期内按直线方式确认，但可变租赁费用除外，这些费用被确认为已发生。
如果合同规定在一段时间内控制已确定的财产、厂房或设备的使用以换取对价，则公司将在其合同中确定租约。公司不在租赁和非租赁部分之间分配租赁对价，并记录的租赁负债等于租赁下剩余固定对价的现值。公司租赁中隐含的利率通常不容易确定。因此，公司使用其在租赁开始之日的估计增量借款利率来确定租赁负债的现值折扣。该公司根据对预期信用评级的评估以及在类似经济环境下抵押债务的现行市场利率来估算每份租约的增量借款利率，这些环境下的还款条件和到期日与租赁期限相称。每项租赁的使用权资产等于租赁负债，并根据未摊销的初始直接成本和租赁激励措施以及预付或应计租金进行调整。签订租赁的初始直接成本包含在使用权资产中，并在租赁期内作为租赁费用摊销。租户改善补贴等租赁激励措施被记录为使用权资产的减少，并在租赁期内作为租赁费用的减少进行摊销。除非可以合理确定期权将被行使，否则公司将延长或终止租赁的期权排除在租赁负债的计算范围之外。
8
目录
公司根据其长期资产政策对其使用权资产进行减值评估。如果确认使用权资产的减值，则该资产的剩余账面价值随后从减值之日起至使用权资产使用寿命结束或租赁期结束之日止，以直线方式摊销为租赁费用。
公司在转租之初确定转租的分类，以及公司是否已被解除其在原始租约下的主要义务。该公司的所有转租都被归类为经营租赁，在每种情况下，公司都没有被解除其在原始租约下的主要义务，而是继续像转租开始之前一样对原始租约进行核算。转租收入在转租期限内以直线方式确认，作为原始租约相关租赁费用的减少额。签订转租的初始直接成本作为转租收入的减少，在转租期限内按直线分期摊销。
长期资产减值
该公司的长期资产主要包括财产和设备以及经营租赁使用权资产。当事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法收回时，公司会对其长期资产进行减值评估。可收回性是通过将资产的账面价值与资产预计产生的未来未贴现净现金流进行比较来衡量的。如果将此类资产视为减值，则应确认的减值以资产账面价值超过其公允价值的金额来衡量，该金额是根据资产产生的预计折现未来净现金流来计量的。请参阅注释 5 和注释 6以获取有关长期资产减值的更多信息。
公允价值测量
公司必须披露所有按公允价值报告的资产和负债的信息，以便评估用于确定报告的公允价值的投入。ASC 820， 公允价值计量和披露，建立了用于衡量公允价值的输入层次结构，最大限度地利用可观测输入，并通过要求在可用时使用可观测输入来最大限度地减少不可观测输入的使用。可观察的输入是市场参与者根据从独立于公司的来源获得的市场数据对资产或负债进行定价时使用的输入。不可观察的输入是反映公司对市场参与者在资产或负债定价时将使用的投入的假设的输入，是根据当时情况下可用的最佳信息得出的。公允价值层次结构仅适用于用于确定投资报告的公允价值的估值投入，不能衡量投资信贷质量。公允价值层次结构的三个层次描述如下：
如果估值基于市场上不太可观察或不可观察的模型或输入，那么公允价值的确定需要更多的判断力。因此，对于归类于第三级的资产和负债，公司在确定公允价值时所做的判断程度最大。按公允价值计量的资产或负债在公允价值层次结构中的水平基于对公允价值计量具有重要意义的所有投入的最低水平。公司二级金融工具的公允价值基于市场报价或类似资产的经纪商或交易商报价。这些投资最初以交易价格进行估值，随后使用第三方定价提供商或其他市场可观察的数据进行估值。请参阅注释 4了解有关公司公允价值衡量的更多信息。
预付认股权证
认股权证是根据认股权证协议的具体条款计算的。公司的预先注资认股权证与公司的普通股挂钩，符合归类为股票的标准。发行预先注资认股权证的收益记入额外的实收资本，无需进行调整。请参阅注释 8了解有关公司发行的预先注资认股权证的更多信息。
9
目录
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将适用于普通股股东的净亏损除以该期间已发行的加权平均普通股，不考虑普通股等价物。摊薄后的每股净亏损是通过调整已发行普通股的加权平均值来计算的，以调整该期间未偿普通股等价物的稀释效应，使用美国国库法确定。为了计算每股基本净亏损和摊薄后的净亏损，预先注资的认股权证在发行时被视为已发行股票，因为这些股票可以按名义对价发行，并且可以在原始发行日期之后行使。 在应急基金完全支付之前，根据非市场定价的意外开支进行转换的偶然可转换股票不包括在基本和摊薄后的每股净亏损的计算范围内。为了计算摊薄后的每股净亏损，如果普通股等价物具有反稀释作用，则不计算摊薄后每股净亏损。
最近的会计公告
最近通过的会计公告
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司没有采用任何新的会计准则，这对合并财务报表产生了重大影响。
最近的会计公告尚未通过
2023 年 11 月，财务会计准则委员会 (FASB) 发布了《会计准则更新》(ASU) 2023-07， 细分市场报告（主题 280）：对可报告的细分市场披露的改进，这加强了应申报分部信息（包括有关重大分部支出的信息）的某些中期和年度披露要求。此外，该标准要求拥有单一可报告细分市场的实体提供ASC 280要求的所有披露， 分部报告。该标准对公司生效，有效期从2024年1月1日开始，过渡期从2025年1月1日开始，允许提前采用。该公司认为，该准则的采用不会对其财务报表披露产生重大影响。
2023 年 12 月，FASB 发布了 ASU 2023-09 所得税（主题 740）：所得税披露的改进, 这加强了对实体有效税率对账的披露, 并要求披露已缴纳的所得税按司法管辖区分类.该标准自2025年1月1日起对公司生效，允许提前采用。该公司认为，该准则的采用不会对其财务报表披露产生重大影响。
3。有价证券
下表汇总了公司的有价证券，仅包括可供出售的债务证券（以千计）：
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摊销成本 |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日,
10
目录
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，累计其他综合亏损余额仅包括可供出售债务证券的未实现损益，扣除已实现损益和所得税影响的重新分类调整。公司使用汇总投资组合方法来公布可供出售债务证券的未实现收益和亏损在累计其他综合亏损中的税收影响。有价证券出售或到期的已实现收益和亏损基于特定的识别方法，并作为投资收益包含在经营业绩中。该公司做到了
下表显示了公司持有的处于未实现亏损状况不到12个月零12个月或更长时间的可供出售债务证券的公允价值和未实现亏损（以千计）：
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少于 12 个月 |
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12 个月或更长时间 |
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少于 12 个月 |
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12 个月或更长时间 |
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截至 2024 年 3 月 31 日，公司持有的处于未实现亏损状况的可出售债务证券包括
4。公允价值测量
定期按公允价值报告的金融工具包括现金等价物和有价证券。
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现金等价物和有价证券总额 |
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11
目录
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管理层估计，由于这些工具的短期性质，其经常应收账款、其他流动资产、应付账款、应计费用和其他流动负债的账面价值接近公允价值。包含非流动部分的应收账款和某些作为其他负债报告的非流动应付账款按其现值入账，贴现率基于最初记录金额之日的现行市场汇率。管理层认为，市场状况或信贷质量没有任何重大变化，这将导致最初的贴现率与截至2024年3月31日用于确定这些工具现值的贴现率存在重大差异。因此，管理层估计，其非流动应收账款和其他负债的账面价值接近这些票据的公允价值。管理层估计，与出售未来特许权使用费有关的负债的账面价值接近公允价值。如附注7所述，与出售未来特许权使用费相关的负债的账面价值基于公司对预计在协议有效期内将由公司支付的未来特许权使用费的估计，这些特许权使用费被视为第三级投入。
如果确定长期资产不可收回和减值，则使用第三级投入在非经常性基础上按公允价值计量。请参阅注释 6了解有关截至2024年3月31日的三个月内对长期资产进行非经常性公允价值衡量的更多信息。
5。财产和设备，净额
财产和设备，净包括以下内容（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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实验室和制造设备 |
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计算机设备和软件 |
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租赁权改进 |
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财产和设备总额 |
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累计折旧和摊销 |
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财产和设备，净额 |
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2024年3月，该公司签订了转租其在纽约州纽约的办公设施的协议。与转租有关, 公司记录的财产和设备减值为美元
6。租赁
纽约转租
2016年5月，公司签订了纽约州纽约办公空间的经营租约（纽约租约），此后对该租约进行了修订，增加了办公空间并延长了租赁期限。租赁期从2016年7月开始，到2027年4月到期。
12
目录
2024年3月，该公司签订了一项协议，根据纽约租约（纽约转租）将其办公空间转租给第三方分租人。转租期限从2024年4月开始，并将于2027年4月与纽约租约到期同时到期。纽约转租协议下的每月付款预计将于2024年中期开始，并根据转租协议逐年增加。截至2024年3月31日，公司在纽约转租期内收到的未贴现未来最低租赁付款总额为美元
纽约转租被归类为经营租赁，该公司没有被解除其在纽约租约下的主要义务。该公司将继续像转租开始前一样对纽约租约进行核算。
由于纽约转租，公司确定存在与受转租约约束的长期资产组相关的减值指标，其中包括纽约租约下的使用权资产、租赁权益改善以及可分配给纽约转租的其他财产和设备。该公司得出结论，截至2024年3月31日，该资产集团的账面价值无法收回，因为账面价值超过了资产在剩余寿命内产生的估计未贴现现金流总和。该公司使用贴现现金流法估算了该资产集团的公允价值，该方法纳入了不可观察的投入，包括纽约转租期内的净可识别现金流和市场参与者子租户的估计借款利率。该资产组的估计公允价值代表三级非经常性公允价值计量。公司得出结论，该资产组的账面价值为美元
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减值损失 |
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2024年3月31日 |
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财产和设备，净额 |
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经营租赁使用权资产 |
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长期资产减值总额 |
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7。与出售未来特许权使用费相关的责任
2020年12月，公司与医疗保健特许权使用费管理有限责任公司（统称HCR）管理的实体签订了特许权使用费购买协议（特许权使用费购买协议）。根据特许权使用费购买协议，HCR根据公司与诺华基因疗法公司（前身为Avexis, Inc.）的许可协议（诺华许可）购买了公司获得Zolgensma特许权使用费上限金额的权利（诺华基因疗法），包括 $
根据特许权使用费购买协议，HCR收到的特许权使用费总额的上限（上限金额）的上限增加，等于（i）美元
该公司有看涨期权，可以回购其从HCR购买的特许权使用费的权利，回购价格等于, 截至期权行使日, 美元
从HCR收到的收益为美元
13
目录
安排 使用实际利息法。由于持续参与诺华许可，该公司继续确认Zolgensma净销售额的特许权使用费收入，并将支付给HCR的特许权使用费作为负债的减免额入账。由于向HCR支付了此类款项，负债余额将在特许权使用费购买协议的有效期内予以偿还。
该公司根据其对HCR未来将收到的特许权使用费付款的估计，估算了特许权使用费购买协议下用于记录利息支出的实际利率。截至2024年3月31日，特许权使用费购买协议下的估计实际利率为
下表列出了与HCR签订的特许权使用费购买协议下与出售未来特许权使用费相关的负债的变化（以千计）：
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与之相关的责任 |
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出售未来的特许权使用费 |
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截至2023年12月31日的余额 |
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$ |
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支付给 HCR 的 Zolgensma 特许权使用费 |
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( |
) |
已确认的利息支出 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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与出售未来特许权使用费相关的负债的当期部分 |
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( |
) |
与出售未来特许权使用费相关的责任，非流动 |
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$ |
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8。资本化
2024 年 3 月公开发行
2024 年 3 月，公司完成了股票的公开发行
2024年3月发行的预先注资认股权证的权利和特权在公司与每位认股权证持有人之间的认股权证协议中规定。预先注资的认股权证可随时由认股权证持有人选择行使，不会过期。但是，正如与每位持有人签订的认股权证协议中所规定，如果认股权证持有人及其任何关联公司在行使时受益拥有的权证数量将超过，则在任何给定时间可以行使的预先注资认股权证的数量可能会受到限制
公司评估了2024年3月发行的预先注资认股权证，得出结论，认股权证与公司普通股挂钩，符合归类为股权的标准，不受重估。发行预先注资认股权证所得的收益记作额外的实收资本。截至2024年3月31日，
市场销售计划
2023 年 9 月，公司进行了 ATM 股票发行军士长与美银证券有限公司（BofA）签订的销售协议，根据该协议，公司可以发行和出售总发行价不超过美元的普通股
14
目录
9。许可和合作协议
许可和特许权使用费收入
截至 2024 年 3 月 31 日，NAV技术被许可人正在使用该公司的NAV技术平台
许可和特许权使用费收入包括以下内容（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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Zolgensma 特许权使用费 |
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$ |
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$ |
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其他许可和特许权使用费收入 |
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许可和特许权使用费总收入 |
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$ |
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$ |
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未付的开发里程碑款项将在每个报告期内进行评估，仅包含在每份许可证的交易价格中，并在里程碑被认为可能实现的范围内确认为许可收入。基于销售的里程碑不包括在每份许可协议的交易价格中，并在成就期间被确认为特许权使用费收入。截至2024年3月31日，该公司的许可协议（不包括被许可人行使期权时可能授予的额外许可）包含未实现的里程碑，这可能导致向公司支付的里程碑款项总额高达 $
应收账款、合同资产和递延收入的变化
下表列出了公司净应收账款、合同资产和递延收入的余额，以及有关报告期内确认收入的其他信息（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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应收账款，净额、流动和非流动账款： |
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期初 |
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期末 |
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合同资产： |
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期初 |
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— |
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期末 |
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— |
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$ |
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递延收入： |
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期初 |
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$ |
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期末 |
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在此期间确认的收入来自： |
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期初递延收入中包含的金额 |
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以往各期履行的履约义务 |
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$ |
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$ |
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15
目录
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司记录的递延收入低于美元
如上表所示，前期履行的履约义务所确认的收入主要归因于Zolgensma的特许权使用费和公司许可协议交易价格的变化。交易价格的变动主要归因于在以前被认为不可能实现的时期内实现或被认为可能实现的发展里程碑，这导致了收入的累积补调整。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中确认的收入包括
应收账款、合同资产和信贷损失备抵金
应收账款，净额包括以下内容（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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当前应收账款： |
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向客户收费 |
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$ |
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未计费的 Zolgensma 特许权使用费 |
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其他未开票 |
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信用损失备抵金 |
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( |
) |
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( |
) |
活期应收账款，净额 |
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非流动应收账款： |
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其他未开票 |
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非流动应收账款，净额 |
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应收账款总额，净额 |
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$ |
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$ |
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下表列出了截至的三个月中与应收账款和合同资产有关的信贷损失备抵金的变动 2024 年 3 月 31 日（以千计）：
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信用损失备抵金 |
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应收账款 |
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合约资产 |
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截至2023年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
— |
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应收账款现值折扣的变化 |
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— |
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截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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$ |
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$ |
— |
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公司截至2024年3月31日的信贷损失备抵金而2023年12月31日仅与Abeona Therapeutics Inc.（Abeona）的应收账款有关。有关Abeona应付金额和相关信贷损失备抵的更多信息，请参阅以下 “与Abeona Therapeutics的和解协议” 部分。该公司做到了
诺华基因疗法的 Zolgensma 许可证
2014年3月，公司与诺华基因疗法签订了独家许可协议（经修订的诺华许可证）。根据诺华许可，公司授予诺华基因疗法独家全球商业许可，有权再许可NAV技术平台以及其他某些权利，用于通过以下方式治疗人类脊髓性肌萎缩（SMA） 在活体中基因疗法。2019年，诺华基因疗法启动了Zolgensma的商业销售，Zolgensma是诺华许可下的许可产品。根据诺华许可证，该公司从Zolgensma的净销售额中获得特许权使用费。
16
目录
公司根据诺华许可证确认了以下金额（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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Zolgensma 特许权使用费 |
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$ |
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许可和特许权使用费总收入 |
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$ |
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$ |
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许可所得利息收入 |
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$ |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，该公司记录的应收账款总额为美元
与阿贝奥纳疗法的和解协议
2021年11月，公司与Abeona签订了和解协议并相互释放（“和解协议”），涉及与双方之间的许可协议相关的索赔，该协议于2020年5月终止。和解协议解决了所有仲裁和法律诉讼，并共同解除了双方根据已终止的许可协议提出的所有索赔。根据和解协议，Abeona将向公司支付总额为 $
截至 2024 年 3 月 31 日2023 年 12 月 31 日，该公司记录的应收账款为 $
合作协议
AbbVie 合作和许可协议
2021 年 9 月，公司与艾伯维公司的子公司艾伯维全球企业有限公司（AbbVie）签订了合作和许可协议，共同开发和商业化 ABBV-RGX-314，该公司用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他慢性视网膜疾病（艾伯维合作协议）的候选产品。
根据艾伯维合作协议，公司授予艾伯维在美国开发和商业化 ABBV-RGX-314 的共同独家许可，以及在美国境外开发和商业化 ABBV-RGX-314 的独家许可。该公司和艾伯维将合作在美国开发 ABBV-RGX-314，艾伯维将负责在美国以外的特定市场开发 ABBV-RGX-314。截至2022年12月31日，公司负责与某些正在进行的 ABBV-RGX-314 临床试验相关的开发费用，双方分担了与 ABBV-RGX-314 相关的额外开发费用。从 2023 年 1 月 1 日起，艾伯维开始承担所有 ABBV-RGX-314 开发费用的大部分。
17
目录
该公司将领导用于临床开发和美国商业供应的 ABBV-RGX-314 的制造，艾伯维将领导用于美国以外商业供应的 ABBV-RGX-314 的制造。制造费用将根据艾伯维合作协议和根据该协议确定的供应协议的条款在双方之间分配。应艾伯维的要求，该公司将按协议中规定的价格生产不超过指定部分的 ABBV-RGX-314，用于美国以外的商业供应。艾伯维将领导 ABBV-RGX-314 在全球的商业化，该公司将根据协议确定的商业化计划参与美国的商业化工作。该公司和艾伯维将平均分享与 ABBV-RGX-314 在美国商业化相关的净利润和净亏损。在美国以外，艾伯维将自费负责 ABBV-RGX-314 的商业化。
作为艾伯维合作协议授予的权利的对价, 艾伯维向公司支付了预付费用 $
该公司适用了ASC 606的要求， 与客户签订合同的收入(ASC 606) 适用于艾伯维被视为客户的记账单位的《艾伯维合作协议》。公司确定，协议中只有一项实质性履行义务，即在全球范围内交付 ABBV-RGX-314 开发和商业化所需的知识产权许可。许可给 AbbVie 的知识产权包括本公司开发和拥有的某些专利、数据、专有技术和其他权利的权利，以及本公司从各第三方独家许可的其他知识产权。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，艾伯维合作协议的交易价格为 $
该公司适用了ASC 808的要求， 合作安排（ASC 808）适用于被视为合作安排的记账单位的艾伯维合作协议。该公司和艾伯维都将在美国开展与 ABBV-RGX-314 的开发、制造和商业化相关的各种活动。根据艾伯维合作协议的条款，开发成本由双方分担，双方将平均分摊在美国销售 ABBV-RGX-314 所产生的净利润和亏损。公司根据其合作安排会计政策，核算了艾伯维之间用于分担开发和商业化成本的款项。在成本发生期间，因公司在开发成本或商业化成本中所占份额而欠艾伯维的款项分别记为研发费用或一般和管理费用。因艾伯维在公司产生的开发成本或商业化成本中所占份额而欠公司的款项分别记为成本发生期间研发费用或一般和管理费用的减少额。在每个报告期结束时，公司记录了由于费用分摊安排而应付或来自艾伯维的净金额。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，该公司记录了美元
公司根据艾伯维合作协议确认了以下金额（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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向 AbbVie（来自）的净费用补偿包括： |
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研发费用 |
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一般和管理费用 |
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向 AbbVie（来自）的净费用补偿总额 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
18
目录
10。股票薪酬
自 2024 年 1 月起生效，额外
股票薪酬支出
公司按奖励类型划分的股票薪酬支出如下（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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股票期权 |
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$ |
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$ |
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限制性库存单位 |
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员工股票购买计划 |
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$ |
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$ |
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截至 2024 年 3 月 31 日，该公司已经 $
公司在合并运营报表中记录了基于股票的薪酬支出总额和综合亏损如下（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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股票期权
下表汇总了2014年计划和2015年计划下的股票期权活动（以千计，每股数据除外）：
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加权- |
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平均的 |
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加权- |
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剩余的 |
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平均的 |
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合同的 |
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聚合 |
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运动 |
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生活 |
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固有的 |
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股份 |
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价格 |
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（年份） |
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价值 (a) |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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已授予 |
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已锻炼 |
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取消或没收 |
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( |
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截至 2024 年 3 月 31 日未缴清 |
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$ |
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$ |
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可于 2024 年 3 月 31 日行使 |
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$ |
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$ |
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已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属 |
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$ |
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$ |
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(a) 总内在价值的计算方法是标的期权的行使价与报告之日货币中普通股的公允价值之间的差额。
在截至2024年3月31日的三个月中，授予期权的每股期权的加权平均授予日公允价值为 $
19
目录
限制性股票单位
下表汇总了2015年计划下的限制性股票单位活动（以千计，每股数据除外）：
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加权平均值 |
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授予日期 |
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股份 |
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公允价值 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的未归还余额 |
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已授予 |
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既得 |
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$ |
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被没收 |
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$ |
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截至 2024 年 3 月 31 日的未归还余额 |
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$ |
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在截至2024年3月31日的三个月中，归属的限制性股票单位的总内在价值为美元
员工股票购买计划
截至2024年3月31日，根据2015年ESPP获准发行的普通股总数为
11。所得税
该公司评估了截至2024年3月31日和2023年12月31日对其递延所得税资产可变现性有关的正面和负面证据。根据公司的营业亏损历史以及其他相关事实和情况，公司得出结论，其递延所得税资产的收益很可能无法实现。因此，公司为截至2024年3月31日和2023年12月31日的递延所得税净资产提供了全额估值补贴.
12。重组
2023 年 11 月，公司实施了战略产品线优先排序和公司重组，旨在降低运营开支，并优先开发用于治疗杜兴氏肌营养不良症的 ABBV-RGX-314、RGX-202 和用于治疗二型粘多糖贮积症 (MPS II) 的 RGX-121，同时为公司的其他临床阶段项目寻求战略替代方案。重组包括裁减员工队伍和其他计划运营费用，主要是在罕见的神经退行性疾病开发、早期研究以及其他一般和行政领域。
由于重组，公司裁员了大约
下表列出了截至2024年3月31日公司重组负债的详细信息，该负债包含在合并资产负债表上的应计费用和其他流动负债中（以千计）：
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重组责任 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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$ |
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重组费用 |
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现金支付 |
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( |
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截至2023年12月31日的余额 |
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现金支付 |
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( |
) |
其他调整 |
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( |
) |
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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$ |
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20
目录
13。每股净亏损
由于公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中出现净亏损，因此在计算摊薄后的每股净亏损时，由于其影响具有反稀释作用，普通股等价物不包括在内。因此，在此期间，基本和摊薄后的每股净亏损相同。计算基本和摊薄后的每股净亏损时使用的已发行普通股的加权平均数包括以下因素的加权平均效应
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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已发行和未偿还的股票期权 |
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未归属的流通限制性股票单位 |
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员工股票购买计划 |
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14。补充披露
其他流动资产
其他流动资产包括以下资产（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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合作者应付的净费用补偿 |
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投资应计利息 |
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其他 |
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$ |
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应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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应计外部研发费用 |
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$ |
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应计人事费用 |
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应计分许可费和特许权使用费 |
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应计外部一般和管理费用 |
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财产和设备的应计购置 |
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其他应计费用和流动负债 |
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$ |
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非现金投资和融资活动的补充披露
应付账款和应计费用及其他流动负债中包含的财产和设备购买额为美元
截至2024年3月31日，应付账款、应计费用和其他负债中包含的普通股和预先注资认股权证的发行成本为美元
截至2024年3月31日，应付账款、应计费用和其他负债中包含的ATM计划的发行费用为美元
21
目录
第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩。
您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本10-Q表季度报告中其他地方的财务报表及其附注，以及我们在2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中包含的经审计的财务报表及其附注。此外，您应阅读本10-Q表季度报告和截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告的 “风险因素” 和 “有关前瞻性陈述的信息” 部分，以讨论可能导致实际业绩与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异的重要因素。
概述
我们是一家领先的临床阶段生物技术公司，致力于通过基因疗法的治疗潜力改善生活。我们的研究性基因疗法旨在提供功能基因以解决细胞中的遗传缺陷，从而产生旨在影响疾病的治疗性蛋白质或抗体。通过单一给药，基因疗法有可能显著改变病程，改善患者预后，效果持久。
候选产品概述
我们使用我们专有的腺相关病毒（AAV）基因疗法交付平台（NAV技术平台）作为一次性治疗方法，开发了广泛的基因治疗计划，以解决一系列疾病。我们的主要项目和候选产品如下所述：
用于治疗湿性 AMD 的视网膜下输送: 大气层中的入学人数继续步入正轨®以及使用视网膜下给药治疗湿性AMD患者的ASCENT关键试验。这些试验预计将在2026年上半年支持美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的全球监管申报。
用于治疗湿性 AMD 的经络膜上输送: AAVIATE®该试验是一项多中心、开放标签、随机、对照、剂量递增的 II 期试验，旨在评估 ABBV-RGX-314 用于治疗湿性 AMD 的的疗效、安全性和耐受性。2024 年 1 月，我们提供的试验数据表明，在六个月后，接受 ABBV-RGX-314 治疗的患者继续表现出稳定的视力和视网膜解剖结构，同时观察到抗血管内皮生长因子的治疗负担显著减轻。剂量等级为3的降幅最大，表明年化注射率降低了80％，而50％的患者保持免注射状态。我们预计将在2024年第三季度分享AAVIATE试验的新计划和数据更新。
用于治疗 DR 的脉络膜上输送: 海拔®该试验是一项多中心、开放标签、随机、对照、剂量递增的 II 期试验，旨在评估 ABBV-RGX-314 治疗博士（DR）的有效性、安全性和耐受性。根据迄今为止该试验的积极中期结果，两项关键试验的设计和评估正在进行中，以支持在预计于2025年第一季度举行的第二阶段末期（EOP2）会议上与美国食品药品管理局进行进一步讨论，该会议可以快速加速关键发展。我们预计将在2025年上半年启动第一项关键试验。
22
目录
亲和力 DUCHENNE®是一项多中心、开放标签的剂量评估和剂量扩大临床试验，旨在评估一次性静脉注射 (IV) 剂量 RGX-202 对杜兴氏病患者的安全性、耐受性和临床疗效。2024 年 3 月，我们报告了该试验中针对 4 至 11 岁患者的更多临时安全性和有效性数据，包括剂量级别 2 的 RGX-202 微肌萎缩素。
截至 2024 年 5 月 3 日，所有没有严重不良事件的患者对 RGX-202 的耐受性仍然良好。在第二位年龄为8.1岁、在剂量等级为2时接受 RGX-202 的患者的新数据中，与三个月的对照组相比，RGX-202 微肌营养不良蛋白的表达量为20.9％。在10周时观察到血清肌酐激酶（CK）水平比基线下降了90％。剂量等级 2 已被选为关键剂量，积极的中期结果可以快速加速进入关键剂量发展。我们现在正在招收患者进入美国食品药品管理局接受的AFFINITY DUCHENNE试验的2级快速剂量扩展阶段，最近又给两名年龄分别为5.8岁和8.5岁的男孩服药。我们预计，到2024年第三季度初，总共将招收多达七名处于关键剂量的患者。预计将于2024年第三季度初与美国食品药品管理局举行的EOP2会议将支持最终的关键试验设计。我们计划使用 RGX-202 微营养不良蛋白表达作为替代终点，这可能会预测临床益处，以支持使用加速批准途径提交生物制剂许可申请 (BLA)。这项关键试验预计将于2024年第三季度末至2024年第四季度初启动。我们还继续预计将在2024年下半年分享AFFINITY DUCHENNE试验两种剂量水平的初始强度和功能评估数据。
露营地®是一项 I/II/III 期多中心、开放标签的试验，旨在评估 RGX-121 对 4 个月至 5 岁的 MPS II 患者的疗效、安全性、耐受性和药效学。我们继续在试验中跟踪患者，2024年2月，我们报告说，CAMPSIITE试验的关键阶段达到了其主要终点。我们计划使用脑脊液D2S6水平作为替代终点以加快审批，我们正在完成剩余的活动，以支持2024年提交BLA的申请。我们认为，RGX-121 可能有资格获得优先审查，特别是如果在提交 RGX-121 BLA 之前没有其他针对 MPS II 的基因疗法产品获得批准，并且假设符合法定标准，公司计划的 RGX-121 BLA 可能获得批准，可能会导致在 2025 年收到罕见儿科疾病优先审查凭证。
我们的导航技术平台概述
除了我们的内部产品开发工作外，我们还有选择地将 NAV 技术平台许可给其他领先的生物技术和制药公司，我们称之为 NAV 技术许可证持有人。截至2024年3月31日，我们的导航技术平台已应用于一种商用产品Zolgensma®，以及许多其他许可产品的临床前和临床开发。NAV技术平台的许可使我们能够继续将内部产品开发重点放在核心疾病适应症和治疗领域上，同时继续扩大NAV基因疗法产品线，为患者开发更广泛的治疗方案，为我们的NAV技术平台提供额外的技术和潜在的临床概念验证，并创造潜在的额外收入机会。
财务概览
收入
迄今为止，我们的收入主要包括许可我们的NAV技术平台和其他知识产权产生的许可和特许权使用费收入。我们没有从自有产品的商业销售中获得任何收入。如果我们未能及时完成候选产品的开发或获得监管部门的批准和适当的标签，那么我们创造未来收入的能力将受到重大损害。
我们将我们的NAV技术平台和其他知识产权许可给其他生物技术和制药公司，包括合作者，共同开发和商业化我们的候选产品。许可条款各不相同，许可可以是排他性的，也可以是非排他性的，可以由被许可人进行再许可。许可证可以授予知识产权，仅用于内部和临床前研究与开发，也可以包括使用NAV技术平台和其他许可权将针对特定疾病的药物疗法商业化的权利或获得未来权利的选择权。许可协议的期限通常至少等于基础专利的有效期，但可以由被许可人选择终止。根据我们的许可协议，被许可人的对价可能包括：（i）预付费用和年费，（ii）基于某些开发和销售里程碑的实现情况的里程碑付款，（iii）分许可费，（iv）许可产品销售的特许权使用费以及（v）被许可人购买的可选商品和服务应支付的其他对价。
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目录
未来的许可和特许权使用费收入取决于许可产品的成功开发和商业化，这是不确定的，收入可能在不同时期之间波动很大。此外，鉴于期权费、基于开发和销售的里程碑付款、许可产品销售的特许权使用费或分许可费的或有性质，我们在许可协议中可能永远不会收到有关期权费、基于开发和销售的里程碑付款、许可产品销售的特许权使用费或分许可费的对价。我们的收入集中在少数被许可人手中，许可证可以由被许可人选择终止。被许可人终止我们的许可证可能会对我们在未来时期确认的收入金额产生重大影响。
Zolgensma 特许权使用费
迄今为止的特许权使用费收入主要包括Zolgensma净销售额的特许权使用费，Zolgensma由诺华基因疗法公司（前身为Avexis, Inc.）销售（诺华基因疗法）是诺华股份公司（诺华）的全资子公司，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Zolgensma是根据我们与诺华基因疗法签订的许可协议获得许可的产品，用于使用NAV技术平台开发和商业化SMA治疗方法。
与 AbbVie 的合作和许可协议
2021 年 9 月，我们与艾伯维公司的子公司艾伯维环球企业有限公司（AbbVie）签订了合作和许可协议，共同开发 ABBV-RGX-314（艾伯维合作协议）并将其商业化。艾伯维合作协议可能会对我们未来的收入、研发支出、其他运营费用以及与 ABBV-RGX-314 的开发和商业化相关的运营现金流产生重大影响。有关艾伯维合作协议的更多信息，请参阅随附的未经审计的合并财务报表附注9 “许可与合作协议——艾伯维协作和许可协议”。
运营费用
我们的运营费用主要包括收入成本、研发费用以及一般和管理费用。人事成本，包括工资、工资、福利、奖金和股票薪酬支出，构成研发及一般和管理开支的重要组成部分。我们根据员工人数和每位员工的工作性质或使用其他合理的分配方法，在研发与一般和管理类别之间分配与设施、信息技术成本、折旧和其他管理费用相关的间接费用。
收入成本
我们的收入成本主要包括向许可方支付的上游费用，这些费用来自我们的NAV技术平台的许可和其他知识产权，包括分许可费和许可产品净销售的特许权使用费。分许可费基于我们从被许可人那里收到的许可费的百分比，并在确认基础许可收入的期限内予以确认。特许权使用费基于被许可人许可产品净销售额的百分比，并在基础销售发生期间予以确认。由于我们的许可协议的性质，未来的收入成本不确定，收入成本可能会在不同时期发生重大波动。
研发费用
我们的研发费用主要包括：
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目录
如果获得许可的技术将来没有其他用途，则为研发活动获得技术许可证而产生的预付费用以及相关的里程碑款项将计入研发费用。
随着我们继续开发候选产品以及对潜在候选产品和新技术进行早期研发，我们预计在可预见的将来将继续承担巨额的研发费用。下表汇总了我们在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中产生的研发费用（以千计）：
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|
截至3月31日的三个月 |
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|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
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直接开支 |
|
|
|
|
|
|
||
ABBV-RGX-314 |
|
$ |
8,791 |
|
|
$ |
5,036 |
|
RGX-202 |
|
|
2,967 |
|
|
|
4,577 |
|
RGX-121 |
|
|
4,293 |
|
|
|
1,795 |
|
其他候选产品 |
|
|
1,021 |
|
|
|
1,670 |
|
直接支出总额 |
|
|
17,072 |
|
|
|
13,078 |
|
未分配的费用 |
|
|
|
|
|
|
||
平台和新技术 |
|
|
7,447 |
|
|
|
11,349 |
|
人事相关 |
|
|
22,168 |
|
|
|
25,475 |
|
设施和折旧费用 |
|
|
7,080 |
|
|
|
7,077 |
|
其他未分配 |
|
|
1,077 |
|
|
|
1,537 |
|
未分配支出总额 |
|
|
37,772 |
|
|
|
45,438 |
|
研究和开发总额 |
|
$ |
54,844 |
|
|
$ |
58,516 |
|
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，与开发 ABBV-RGX-314 相关的直接支出分别包括艾伯维根据我们的眼科保健合作提供的2,500万美元和1,850万美元的净成本报销，这笔费用被记录为研发费用减少。艾伯维的净成本报销包括因开发 ABBV-RGX-314 而产生的人员和管理费用报销，其基础成本在上表中列为未分配支出。我们通常在开发计划中使用员工和基础设施资源。因此，我们通常不会为特定的候选产品或开发计划分配人员和其他内部成本，例如设施和其他管理费用。
上表中报告的平台和新技术包括无法识别特定主要候选产品的直接成本，包括与我们在项目、工艺开发、制造分析以及潜在候选产品和新技术早期研发中使用的研发平台相关的成本。
与开发我们已停止内部开发的候选产品相关的直接费用包含在上表中的其他候选产品中。我们预计将继续承担与某些已停产候选产品的长期后续研究相关的少量开发费用。
一般和管理费用
我们的一般和管理费用主要包括工资、工资和人事相关成本，包括为履行研发以外职能的员工提供的福利、差旅和股票薪酬。这包括行政、商业、企业发展、财务、法律、人力资源、信息技术、设施和行政支助职能的某些人员。此外，一般和管理费用包括未以其他方式分配给研发费用的设施相关费用和管理费用、会计、法律、商业和其他咨询服务的专业费用、与获得和维护专利相关的费用、保险费用、我们的信息系统和其他一般公司活动的成本。我们预计，随着我们继续开发候选产品并有可能将其商业化，我们的一般和管理费用将增加。
其他收入（支出）
许可利息收入
根据我们的收入确认政策，许可利息收入包括我们在与NAV技术被许可方签订的许可协议中确定的重要融资部分中确认的估算利息，以及被许可方应付的未付余额的应计利息收入。
25
目录
投资收益
投资收入包括赚取的利息收入以及从我们的现金等价物、有价证券和非有价股票证券中实现的收益和亏损。现金等价物由货币市场共同基金和高流动性债务证券组成，收购时原始到期日为90天或更短。有价证券由可供出售的债务证券组成。
利息支出
利息支出主要包括与向医疗保健特许权使用费管理有限责任公司（统称HCR）管理的实体出售未来Zolgensma特许权使用费相关的负债的利息。根据我们对HCR根据特许权使用费购买协议预计将收到的特许权使用费总额的估计，使用实际利息法确认利息支出。有关与HCR签订的特许权使用费购买协议的更多信息，请参阅随附的未经审计的合并财务报表附注7，“与出售未来特许权使用费有关的责任”。
关键会计政策与估计
本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的合并财务报表，该报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（GAAP）编制的。根据公认会计原则编制财务报表要求我们做出估算和假设，这些估算和假设会影响所列期内报告的资产、负债、收入和支出金额以及或有资产和负债的相关披露。我们的估算基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值以及其他报告金额做出判断的基础，这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值存在重大差异。
随附的未经审计的合并财务报表附注2以及截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表附注2全面描述了我们的重要会计政策。自2023年12月31日以来，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。
运营结果
我们的合并经营业绩如下（以千计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|||
收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
许可和特许权使用费收入 |
|
$ |
15,622 |
|
|
$ |
19,138 |
|
|
$ |
(3,516 |
) |
总收入 |
|
|
15,622 |
|
|
|
19,138 |
|
|
|
(3,516 |
) |
运营费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
收入成本 |
|
|
4,283 |
|
|
|
4,112 |
|
|
|
171 |
|
研究和开发 |
|
|
54,844 |
|
|
|
58,516 |
|
|
|
(3,672 |
) |
一般和行政 |
|
|
18,291 |
|
|
|
22,634 |
|
|
|
(4,343 |
) |
长期资产的减值 |
|
|
2,101 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,101 |
|
其他运营费用（收入） |
|
|
(34 |
) |
|
|
33 |
|
|
|
(67 |
) |
运营费用总额 |
|
|
79,485 |
|
|
|
85,295 |
|
|
|
(5,810 |
) |
运营损失 |
|
|
(63,863 |
) |
|
|
(66,157 |
) |
|
|
2,294 |
|
其他收入（支出） |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
许可所得利息收入 |
|
|
37 |
|
|
|
70 |
|
|
|
(33 |
) |
投资收益 |
|
|
2,469 |
|
|
|
2,166 |
|
|
|
303 |
|
利息支出 |
|
|
(1,973 |
) |
|
|
(2,755 |
) |
|
|
782 |
|
其他收入总额（支出） |
|
|
533 |
|
|
|
(519 |
) |
|
|
1,052 |
|
净亏损 |
|
$ |
(63,330 |
) |
|
$ |
(66,676 |
) |
|
$ |
3,346 |
|
26
目录
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
许可和特许权使用费收入。许可和特许权使用费收入减少了350万美元，从截至2023年3月31日的三个月的1,910万美元降至截至2024年3月31日的三个月的1,560万美元。下降的主要原因是2023年第一季度确认的非经常性开发里程碑收入以及Zolgensma特许权使用费收入减少了90万美元，从2023年第一季度的1,610万美元降至2024年第一季度的1,520万美元。据诺华报道，Zolgensma在2024年第一季度的销售额为2.95亿美元，比2023年第一季度下降了5％，成熟市场继续主要治疗发病患者。
研究和开发费用。研发费用减少了370万美元，从截至2023年3月31日的三个月的5,850万美元减少到截至2024年3月31日的三个月的5,480万美元。减少的主要原因如下：
与临床试验活动相关的成本增加920万美元部分抵消了研发支出的减少，这主要是由于 ABBV-RGX-314、RGX-202 和 RGX-121 的临床试验费用推动的。
一般和管理费用。一般和管理费用减少了430万美元，从截至2023年3月31日的三个月的2,260万美元减少到截至2024年3月31日的三个月的1,830万美元。减少的主要原因如下：
流动性和资本资源
流动性来源
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为3.805亿美元，主要来自下述普通股和预先注资认股权证的出售以及根据艾伯维合作协议收到的许可费。根据我们目前的业务计划，我们预计，截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为运营费用和资本支出需求提供资金，并足以履行自本报告发布之日起至少未来12个月内的财务承诺和义务。
2024年3月，我们以每股23.00美元的价格完成了4,565,260股普通股的公开发行以及1,521,740份预先筹资的认股权证，以每份预筹认股权证22.9999美元的价格购买普通股，这等于普通股的每股公开发行价格减去每份预先注资认股权证的0.0001美元行使价。扣除承保折扣和佣金以及发行费用，此次发行的净收益总额为1.311亿美元。
我们打算将现有资金的大部分用于临床前研究、临床开发、寻求监管部门对候选产品的批准，如果获得批准，我们的候选产品的商业化，以及支持这些活动所需的额外资本支出。由于与基因疗法候选产品的开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计完成候选产品的开发所需的运营支出和资本支出总额。虽然我们预计 2023 年 11 月实施的管道优先顺序和企业重组将节省成本，但由于重组可能导致或与重组相关的事件，我们也可能会产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在当前预期的时间表上实现任何成本削减措施的预期收益，或者根本无法实现预期的收益。此外，我们的估计基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比目前预期的更快地使用可用资本资源，这可能会加速我们的流动性需求。
27
目录
市场销售计划
2023 年 9 月，我们进行了 ATM 股票发行军士长与美银证券有限公司（BofA）签订的销售协议，根据该协议，我们可以通过作为销售代理的美银不时发行和出售总发行价不超过1.5亿美元的普通股（ATM计划）。我们打算将根据自动柜员机计划出售股票获得的收益（如果有）用于一般公司用途。截至2024年3月31日，尚未根据自动柜员机计划出售任何普通股。
现金流
我们的合并现金流如下（以千计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(55,455 |
) |
|
$ |
(80,918 |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
13,183 |
|
|
|
63,094 |
|
由（用于）融资活动提供的净现金 |
|
|
120,725 |
|
|
|
(9,037 |
) |
现金和现金等价物以及限制性现金的净增加（减少） |
|
$ |
78,453 |
|
|
$ |
(26,861 |
) |
来自经营活动的现金流
截至2024年3月31日的三个月，我们在经营活动中使用的净现金较截至2023年3月31日的三个月减少了2550万美元，这主要是由于运营支出减少以及我们在2024年第一季度在 ABBV-RGX-314 合作下从艾伯维获得的成本报销增加。随着我们继续开发和推进候选产品和其他研究项目，我们预计，在可预见的将来，运营中将继续出现定期的净现金流出。
在截至2024年3月31日的三个月中，我们用于经营活动的净现金为5,550万美元，其中包括6,330万美元的净亏损和820万美元的运营资产和负债的不利变化，由1,600万美元非现金项目的调整所抵消。运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用及其他流动负债总额净减少860万美元，这主要是由应计分许可费、特许权使用费和人事相关费用的减少所致，以及其他流动资产增加680万美元，这主要是由艾伯维在我们的 ABBV-RGX-314 合作下应付的净成本报销增加所推动的。运营营运资金的其他变化发生在正常业务过程中。非现金项目的调整主要包括960万美元的股票薪酬支出以及420万美元的折旧和摊销费用。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们用于经营活动的净现金为8,090万美元，其中包括6,670万美元的净亏损和2960万美元的运营资产和负债的不利变化，由1,540万美元非现金项目的调整所抵消。运营资产和负债的变化包括应付账款和应计费用及其他流动负债总额减少1,850万美元，这主要是由应计分许可费、特许权使用费和人事相关费用的减少所致，以及预付费用和其他流动资产总额增加1,530万美元，这主要是由艾伯维在我们的 ABBV-RGX-314 合作下应付的净成本报销增加所推动的。运营营运资金的其他变化发生在正常业务过程中。非现金项目的调整主要包括1,120万美元的股票薪酬支出和420万美元的折旧和摊销费用。
来自投资活动的现金流
在截至2024年3月31日的三个月中，我们通过投资活动提供的净现金包括6,890万美元的有价债务证券到期日，其中5,520万美元用于购买有价债务证券，60万美元用于购买房产和设备。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们通过投资活动提供的净现金包括6,790万美元的有价债务证券到期日，由480万美元用于购买房产和设备所抵消。
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来自融资活动的现金流
在截至2024年3月31日的三个月中，我们通过融资活动提供的净现金主要包括2024年3月完成的普通股和预融资认股权证的公开发行获得的1.316亿美元净收益，扣除该期间支付的承保折扣和佣金以及其他发行费用，以及根据我们的员工股票购买计划行使股票期权和发行普通股所得的130万美元收益。根据我们的特许权使用费购买协议，向HCR支付的1,120万美元Zolgensma特许权使用费（扣除估算利息）部分抵消了我们通过融资活动提供的净现金。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们用于融资活动的净现金主要包括根据我们的特许权使用费购买协议支付给HCR的970万美元Zolgensma特许权使用费（扣除估算利息），部分被根据我们的员工股票购买计划行使股票期权和发行普通股所得的110万美元收益所抵消。
额外资本要求
我们对已知合同和其他义务的实质性资本要求主要涉及供应商服务合同和购买承诺、许可协议、经营租赁协议以及我们与HCR签订的Zolgensma特许权使用费购买协议。我们的重大承诺和义务在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告第7项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 以及截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表附注中进一步描述。除了本10-Q表季度报告所附未经审计的合并财务报表附注（包括附注6 “租赁”）中描述的变更外，自2023年12月31日以来，我们的承诺和义务没有实质性变化。
未来的资金需求
自成立以来，我们已经蒙受了累计亏损，截至2024年3月31日，累计赤字为7.684亿美元。我们向经常性盈利的过渡取决于达到足以支持成本结构的收入水平，这在很大程度上取决于候选产品的成功开发、批准和商业化。我们预计不会实现这样的收入，并预计至少在未来几年内将继续蒙受损失。随着我们继续开发候选产品并寻求监管部门的批准，我们预计，在可预见的将来，将继续承担大量的研发费用以及一般和管理费用。在候选产品获得监管部门批准的前提下，我们预计产品销售、营销、制造和分销将产生大量的商业化费用。此外，我们预计将继续产生与建设额外的实验室和制造能力相关的资本支出，以进一步支持我们的候选产品的开发和潜在的商业化工作。因此，我们将需要大量的额外资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过一次或多次股票发行、债务融资或其他第三方融资（包括潜在的战略联盟和许可或合作安排）来获得这些资本。
我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：
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目录
这些因素中有许多是我们无法控制的。确定潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得监管和市场批准以及实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的产品收入（如果有）以及根据我们的许可协议支付的任何商业里程碑或特许权使用费将来自或基于可能在许多年内无法上市（如果有的话）的产品的销售。此外，我们的NAV技术平台许可收入在一定程度上取决于我们的许可合作伙伴的临床和商业成功，包括Zolgensma的商业化，以及我们与许可合作伙伴（包括葛兰素史克有限责任公司和宾夕法尼亚大学受托人）的许可协议的维持情况。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。
我们发行更多证券，无论是股票还是债券，或此类发行的可能性，都可能导致我们普通股的市场价格下跌。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本无法获得充足的额外融资。我们还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他可能要求我们放弃知识产权、候选产品的权利或以其他方式同意对我们不利的条款来寻求资金。
资产负债表外安排
根据美国证券交易委员会规章制度的定义，在本报告所述期间，我们没有任何资产负债表外安排，目前也没有任何资产负债表外安排。
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。
有关市场风险的信息，请参阅我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中的第7A项 “有关市场风险的定量和定性披露”。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的市场风险敞口没有实质性变化。
第 4 项控件 和程序。
关于披露控制和程序有效性的结论
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。根据《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
根据该评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
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目录
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
对控制有效性的限制
控制系统，无论构思和操作多么完善，都旨在为实现控制系统的目标提供合理但不是绝对的保证。此外，控制系统的设计必须反映出存在资源限制的事实，并且必须将控制的好处与其成本相比加以考虑。由于所有控制系统固有的局限性，对控制措施的评估无法绝对保证发现所有控制问题和欺诈事件（如果有的话）。由于任何控制系统的固有局限性，因错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。
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目录
第二部分 — 其他R 信息
第 1 项。法律 诉讼程序。
我们不时参与正常业务过程中出现的各种诉讼、索赔或其他法律诉讼。我们认为，我们目前没有参与任何可以合理预期会对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响的未决法律诉讼。
第 1A 项。Risk 个因子。
我们的重大风险因素已在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告的第1A项中披露。与先前在该文件中披露的风险因素相比，没有实质性变化。
第 2 项。未注册的股权出售y 证券、所得款项的使用和发行人购买股权证券。
没有。
第 3 项。默认 Upon 高级证券。
没有。
第 4 项矿山安全尝试披露。
不适用。
第 5 项其他 信息。
规则 10b5-1 交易计划
我们的第16条高管和董事在截至2024年3月31日的三个月内通过或终止购买或出售我们证券的合同、指示或书面计划如下，每份合同、指示或书面计划均旨在满足第10b5-1（c）条（“规则10b5-1计划”）的肯定辩护：
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规则 10b5-1 交易计划 |
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的总数 |
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已计划 |
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提供了 |
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即将到来的证券 |
姓名 |
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标题 |
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行动 |
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通过日期 |
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到期日期 |
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购买/出售 |
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已购买/已售出 (a) |
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出售 |
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出售 |
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出售 |
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出售 |
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(a) 本栏中的股票总数包括在归属时为履行行使价和预扣税款义务而可能被没收或预扣的股份。
除上述外，在截至2024年3月31日的三个月中，我们都没有
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第 6 项。E展出。
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以引用方式纳入 |
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展览 数字 |
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描述 |
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表单 |
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展览 数字 |
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申报日期 |
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已归档或 配有家具 在此附上 |
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3.1 |
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重述的公司注册证书 |
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8-K |
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3.1 |
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6/7/21 |
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3.2 |
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经修订和重述的章程 |
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8-K |
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3.2 |
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9/22/15 |
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4.1 |
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预先拨款认股权证的表格 |
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8-K |
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4.1 |
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3/11/24 |
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31.1 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条的要求对首席执行官进行认证 |
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X |
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31.2 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条的要求对首席财务官进行认证 |
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X |
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32.1 |
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18 U.S.C. 1350 要求的首席执行官和首席财务官的认证 |
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X |
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101 |
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以下材料来自公司截至2024年3月31日的财季10-Q表季度报告，格式为行内XBRL（可扩展业务报告语言）： (i) 合并资产负债表 (ii) 合并经营报表和综合亏损表 (iii) 合并股东权益表 (iv) 合并现金流量表 (v) 合并财务报表附注 |
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X |
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104 |
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公司截至2024年3月31日的财季10-Q表季度报告的封面页采用行内XBRL格式（包含在附录101中） |
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本10-Q表季度报告附录32.1所附的认证不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得以引用方式纳入REGENXBIO Inc.根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件，无论该文件中包含何种通用注册措辞，无论该文件中包含何种通用公司注册语言，无论该文件中包含何种通用注册语言。
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目录
信号图雷斯
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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REGENXBIO Inc. |
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日期：2024 年 5 月 8 日 |
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/s/ 肯尼斯·T·米尔斯 |
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肯尼思·T·米尔斯 |
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总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
日期：2024 年 5 月 8 日 |
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/s/ Vittal Vasista |
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维塔尔·瓦西斯塔 |
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首席财务官 （首席财务官兼首席会计官） |
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