附录 99.1
UroGen Pharma宣布了ENVISION数据、新的长期Jelmyto耐久性数据的发布日期，并报告了2024年第一季度财务业绩和业务 亮点
| • | 来自 ENVISION UGN-102 研究的 12 个月响应数据将在公司赞助的虚拟活动中讨论 13, 2024 |
| • | ENVISION 数据预计将支持 2024 年第三季度完成 UGN-102 保密协议 |
| • | 对奥林巴斯JELMYTO研究的事后分析显示，LG-UTUC的无病期超过47.8个月 |
| • | JELMYTO®表现出持续增长 ，产品净销售额为1,880 万美元第一季度为17.2美元2023 年第一季度为百万美元，同比增长约 10% |
| • | 新一代基于丝裂霉素的新型 UGN-102 配方 UGN-103 获得 IND 批准 LG-IR-NMIBC |
| • | 电话会议和网络直播将于今天在东部时间上午 10:00 |
新泽西州普林斯顿五月 13, 2024致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特种癌症的创新解决方案的生物技术公司UroGen Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：URGN）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并概述了最近的发展。
UroGen总裁兼首席执行官利兹·巴雷特表示，到2024年迄今为止，UroGen在我们的商业业务和旨在治疗尿路上皮癌和 特种癌症的创新产品线中都取得了长足的进展。ENVISION即将公布的为期12个月的应对结果将是一个重要的临床 里程碑，我们预计这些数据将支持我们完成针对 UGN-102 的保密协议。预发布活动正在进行中，我们估计 UGN-102 将解决超过30亿美元的市场机会。如果获得批准，我们认为该产品将成为UroGen的主要增长动力，并可能建立新的护理标准 LG-IR-NMIBC。
2024 年第一季度及近期业务亮点：
用于膀胱内溶液的 UGN-102（丝裂霉素）：
| • | 2024 年 1 月，UroGen 开始向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交 UGN-102 的滚动新药申请 (NDA)，用于治疗低等级中等风险非肌肉浸润性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC)。该公司计划在2024年第三季度完成提交，并可能最早在2025年第一季度做出美国食品药品管理局的决定。 |
| • | 2024 年 5 月，在德克萨斯州圣安东尼奥市举行的美国泌尿外科学会 (AUA) 2024 年年会上， 在讲台上发表了关于 UGN-102 ATLAS 试验的亚组分析。分析表明，新发和复发的患者 LG-IR-NMIBC使用 UGN-102 ± TURBT（膀胱肿瘤的经尿道切除术）治疗后，保持无病存活率 （DFS）的概率很高，保持完全缓解的可能性也很高。 |
JELMYTO（丝裂霉素）用于低度上路 道尿路上皮癌（LG-UTUC）的肾小球溶液：
| • | A 即将出版对奥林巴斯试验的事后分析评估了使用JELMYTO治疗LG-UTUC的长期 效果。在注册奥林巴斯的71名患者中，有41名获得了完全缓解，他们的健康结果被追踪了长达12个月。其中20名仍在 CR的患者报名参加了一项为期5年的展期研究。根据28.1个月的随访中位数 ，所有41名初始CR的患者均表示有希望的中位缓解持续时间为47.8个月。在为期5年的展期试验中，75％（N=15）显示没有疾病复发，这表明有可能延长无病期。 |
| • | 在AUA 2024年年会上，JELMYTO出现在三场演讲中。独立的长期现实世界 分析探讨了该产品在广泛的患者类型和不同的给药方法中的使用。结果表明，JELMYTO治疗显示出对初始诱导反应的 LG-UTUC患者具有良好的无复发存活率。无论JELMYTO给药、原始肿瘤大小、多焦点或肿瘤位置如何，结果都是一致的。 |
| • | 对具有创纪录患者登记表的Jelmyto的需求持续强劲。2024年第一季度净产品收入 为1,880万美元，而2023年第一季度为1,720万美元，年增长约10％。 |
下一代基于丝裂霉素的新型尿路上皮癌配方
| • | 2024年1月，UroGen宣布与medac GmbH签订许可和供应协议，以开发 下一代新型丝裂霉素为基础的尿路上皮癌配方。UGN-103 和 UGN-104 结合了 urogens rtGel®采用 medacs 许可的丝裂霉素配方的技术。该协议和开发计划有可能为 公司的下一代尿路上皮癌特许经营权提供制造效率和知识产权保护。 |
| • | 2024 年 4 月，美国食品药品管理局接受了该公司的 UGN-103 研究性新药 (IND) 申请。如果获得批准，UGN-103 有望在生产、成本、供应和产品便利性方面提供多项优势。 |
| • | UroGen 计划启动 3 期研究，探索 UGN-103 的安全性和有效性 LG-IR-NMIBC2024 年，不久之后在 LG-UTUC 上线 UGN-104。 |
2024 年第一季度财务业绩
JELMYTO收入：截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，JELMYTO的净产品收入分别为1,880万美元和1,720万美元。
研发费用：2024年第一季度的研发费用为1,550万美元，其中包括50万美元的非现金股权薪酬支出，而2023年同期为1,250万美元，包括50万美元的非现金 股权薪酬支出。
销售和收购费用：2024年第一季度的销售、一般和管理费用为2730万美元，其中包括220万美元的非现金股份薪酬支出。相比之下，2023年同期为2450万美元，包括180万美元的非现金 股权薪酬支出。
预付远期债务融资：UroGen报告称，2024年第一季度与RTW Investments的预付远期债务相关的非现金融资支出为570万美元，而2023年同期为520万美元。
长期债务利息支出：2024年第一季度，与Pharmakon Advisors管理的1亿美元定期贷款额度相关的利息支出为 240万美元，而2023年同期为360万美元。
净亏损：UroGen报告称，2024年第一季度的净亏损为 3,230万美元或每股基本亏损和摊薄后每股亏损（0.97美元），而2023年同期净亏损3,020万美元或基本和摊薄后每股亏损（1.30美元）。
现金及现金等价物：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为1.645亿美元。
2024年收入、运营费用和RTW费用指导：该公司重申了JELMYTO对2024年全年净产品收入 的指导，范围在9,500万美元至1.02亿美元之间。与废弃药品的医疗保险退款和340亿美元的购买相关的折扣增加将进一步影响2024年的净收入。该公司还预计，2024年全年运营 支出在1.75亿美元至1.85亿美元之间，包括600万至1100万美元的非现金股权薪酬支出，视市场情况而定。该公司还重申了与RTW Investments预付债务相关的预计2024年 全额非现金融资支出，在2,100万至2600万美元之间。其中约1,240万至1,330万美元预计将是 现金。
电话会议和网络直播信息：UroGens管理团队的成员将在美国东部时间今天上午10点主持电话会议和 网络直播，以审查UroGens的财务业绩并提供一般业务最新情况。
可以通过访问公司网站 http://investors.UroGen.com 的 “投资者” 栏目观看网络直播 。请在网络直播前至少 15 分钟进行连接，以确保有足够的时间下载任何可能需要的软件才能访问 网络直播。
UROGEN制药有限公司
选定的合并资产负债表
（以千美元计）
（未经审计）
| 2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
| 现金和现金等价物以及有价证券 |
$ | 164,525 | $ | 141,470 | ||||
| 总资产 |
$ | 200,574 | $ | 178,311 | ||||
| 负债总额 |
$ | 240,708 | $ | 243,523 | ||||
| 股东赤字总额 |
$ | (40,134 | ) | $ | (65,212 | ) | ||
UROGEN制药有限公司
简明的合并运营报表和综合亏损
（千美元，股票和每股数据除外）
（未经审计）
| 截至3月31日的三个月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 收入 |
$ | 18,781 | $ | 17,192 | ||||
| 收入成本 |
1,728 | 2,265 | ||||||
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| 毛利 |
17,053 | 14,927 | ||||||
| 运营费用： |
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| 研究和开发费用 |
15,494 | 12,498 | ||||||
| 销售、一般和管理费用 |
27,299 | 24,474 | ||||||
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| 运营费用总额 |
42,793 | 36,972 | ||||||
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| 营业亏损 |
(25,740 | ) | (22,045 | ) | ||||
| 预付远期债务融资 |
(5,660 | ) | (5,224 | ) | ||||
| 长期债务的利息支出 |
(2,447 | ) | (3,553 | ) | ||||
| 利息和其他收入，净额 |
1,615 | 630 | ||||||
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| 所得税前亏损 |
$ | (32,232 | ) | $ | (30,192 | ) | ||
| 所得税支出 |
(54 | ) | (21 | ) | ||||
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| 净亏损 |
$ | (32,286 | ) | $ | (30,213 | ) | ||
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| 每股普通股净亏损，基本和摊薄后 |
$ | (0.97 | ) | $ | (1.30 | ) | ||
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| 基本和摊薄后已发行股票的加权平均值 |
33,379,786 | 23,279,951 | ||||||
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关于 JELMYTO
JELMYTO®（丝裂霉素）用于肾盂溶液是一种含有丝裂霉素的反向热凝胶 ，每毫升凝胶中含有 4 mg 丝裂霉素，适用于治疗 LG-UTUC 的成年患者。JELMYTO 冷却后是一种粘性液体，在体温下会变成半固态凝胶。该药物 在滴注后四到六小时内缓慢溶解，并通过正常尿流和排尿从尿路中排出。它获准通过输尿管逆行给药，或通过肾造口管逆行给药。 输送系统允许初始液体涂层并符合上尿路的解剖结构。最终的半固体凝胶允许化疗在收集系统中保留四到六个小时，而不会立即被稀释 或被尿流冲走。
经批准用于 JELMYTO
JELMYTO®是一种处方药，用于治疗患有 上尿路内膜癌症（包括肾脏）的成年人，称为低度上路尿路上皮癌（LG-UTUC）。
重要的安全信息
如果您的膀胱或上尿路有孔洞或撕裂（穿孔），则不应接受 接受 JELMYTO。
在 接受 JELMYTO 之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括您是否：
| • | 已怀孕或计划怀孕。JELMYTO 可能会伤害你未出生的宝宝。在使用 JELMYTO 进行 治疗期间，您不应怀孕。如果您在使用 JELMYTO 治疗期间怀孕或认为自己可能怀孕，请立即告知您的医疗服务提供者。能够怀孕的女性：在使用 JELMYTO 治疗期间以及最后一次服药后 6 个月内，应使用 有效的节育（避孕药）。正在接受JELMYTO治疗的男性：如果您的女性伴侣能够怀孕，则在使用JELMYTO治疗期间以及最后一次服药后的3个月内，您应使用有效的节育措施（避孕措施）。 |
| • | 正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚 JELMYTO 是否会进入您的母乳。在使用 JELMYTO 治疗期间和最后一次给药后 1 周内，不要 母乳喂养。 |
| • | 如果您服用了水丸（利尿剂），请告知您的医疗保健提供者。 |
我将如何收到 JELMYTO？
| • | 在每次 JELMYTO 治疗之前，您的医疗保健提供者会告诉您服用一种叫做碳酸氢钠的药物。 |
| • | 您将每周从医疗保健提供者那里接收 1 次 JELMYTO 剂量，持续 6 周。根据医疗保健提供者的指示， 您必须接受全部 6 剂的 JELMYTO。如果您错过任何预约，请尽快致电您的医疗保健提供者重新安排预约。您的医疗保健提供者可能会建议每月最多额外服用 11 剂。 |
| • | JELMYTO 通过一根叫做导管的管子输送到你的肾脏。 |
| • | 在使用 JELMYTO 治疗期间，您的医疗保健提供者可能会要求您服用其他药物或更改 当前药物的服用方式。 |
收到 JELMYTO 之后：
| • | JELMYTO 可能会导致你的尿液颜色变为紫色到蓝色。在至少 6 小时内避免皮肤和尿液 接触。 |
| • | 要排尿，男性和女性应坐在马桶上，并在使用后多次冲洗 马桶。去洗手间后，用肥皂和水彻底清洗双手、大腿内侧和生殖器部位。 |
| • | 接触尿液的衣物应立即清洗，并与其他衣物分开洗涤。 |
JELMYTO 可能会引起严重的副作用，包括：
| • | 将尿液从肾脏输送到膀胱的管道肿胀和变窄（输尿管 梗阻）。如果您出现肿胀和变窄，为了保护您的肾脏免受损害，您的医疗保健提供者可能会建议在输尿管中放置一根小塑料管（支架）以帮助肾脏排出。如果您在使用 JELMYTO 治疗期间出现侧痛或发烧，请立即告知您的 医疗保健提供者。 |
| • | 骨头骨髓问题。JELMYTO 会影响您的骨髓， 会导致您的白细胞、红细胞和血小板数量减少。您的医疗保健提供者将在每次治疗前进行血液检查，以检查您在使用JELMYTO治疗期间的血细胞计数。如果您在使用 JELMYTO 治疗期间出现骨髓问题，您的医疗保健提供者可能需要 暂时或永久停用 JELMYTO。 |
| • | JELMYTO 最常见的副作用包括：尿路感染、尿液中有血、 副痛、恶心、排尿困难、肾脏问题、呕吐、疲劳、胃（腹部）疼痛。 |
我们鼓励您向 FDA 报告处方药的 负面副作用。访问 www.fda.gov/medwatch 或致电 1-800-FDA-1088。您 也可以通过以下方式向 UroGen Pharma 报告副作用 1-855-987-6436.
有关更多信息，请参阅 JELMYTO 完整处方信息，包括患者信息。
关于上路尿路上皮癌 (UTUC)
尿路上皮 癌症是全球第九大最常见的癌症，也是美国男性中第八大最致命的肿瘤。百分之五至百分之十的原发性尿路上皮癌起源于输尿管或肾盆，统称为 上路尿路上皮癌（UTUC）。在美国.，每年大约有6,0007,000名新发或复发的低度UTUC患者。大多数病例是在70岁以上的患者中诊断出来的，这些年龄较大的患者经常面临合并症。UTUC的治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾管切除术（切除整个肾脏和输尿管）。这些治疗可能 导致较高的复发率和复发率。
关于 UGN-102
用于膀胱注射溶液的 UGN-102（丝裂霉素）是丝裂霉素的创新药物配方，目前处于三期开发阶段，用于治疗低级、中等风险、非肌肉浸润性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC)。使用专有的 UrogensrtGel®UGN-102 是一种持续释放的 水凝胶基配方，旨在延长膀胱组织接触丝裂霉素的时间，从而能够通过非手术手段治疗肿瘤。 UGN-102 在门诊环境中使用标准导尿管输送给患者。假设从ENVISION 3期研究的反应终点耐久性中得出积极的结论，UroGen 预计将在9月完成其针对 UGN-102 的保密协议的申请，并可能最早在2025年第一季度做出美国食品药品管理局的决定。
关于 UroGen 制药有限公司
UroGen是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特种癌症的创新解决方案，因为患者 应该有更好的选择。UroGen 已经开发出来rtGel反向热水凝胶，一种基于水凝胶的专有缓释平台技术，有可能改善现有药物的治疗特性。 uroGens 缓释技术旨在延长尿路组织对药物的暴露时间，从而使局部治疗成为一种可能更有效的治疗选择。我们的第一款治疗低度上路尿路上皮癌的产品和针对 低度非肌肉浸润性膀胱癌患者的膀胱内溶液的研究性治疗 UGN-102（丝裂霉素）旨在通过非手术手段消灭肿瘤。UroGen的总部 位于新泽西州普林斯顿，在以色列开展业务。访问 www.urogen.com 了解更多信息或在 X（推特）上关注我们 @UroGenPharma。
前瞻性陈述
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》中定义的 前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：第 3 阶段 ENVISION 试验，包括预计于 2024 年 6 月发布的数据； 估计的潜在患者群体以及市场和收入机会；预期 UGN-102 将成为Urogens未来 增长的重要驱动力；UGN-102 建立新护理标准的可能性 UGN-102 LG-IR-NMIBC;UroGens 计划在 2024 年第三季度完成 UGN-102 的保密协议 提交，美国食品药品管理局最早可能在 2025 年第一季度做出决定； UGN-102 ± TURBT 治疗相对于单独使用 TURBT 的潜在优势；发布评估使用 JELMYTO 治疗 LG-UTUC 长期影响的奥林巴斯试验的事后分析；ENVISION、奥林巴斯结果的解释和摘要，以及 ATLAS试验；有可能与medac签订许可和供应协议，以提供制造效率和知识产权 保护；计划进行的 UGN-103 三期试验的时机以及 UGN-103 可能获得批准；计划的 UGN-104 三期试验的时机；Urogens 专有的 rtGel 技术在改善现有药物治疗特征方面的潜力；以及与其他治疗方案相比，uroGens 缓释技术有可能使局部交付更有效 。诸如预期、可能、可能、计划、潜力之类的词语， 即将到来，将或其他传达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。这些 陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：初步结果可能不代表未来可能观察到的结果；临床试验的时机和成功以及 潜在的安全性和其他并发症；可能影响临床试验进展和报告数据时机的不可预见的延迟；从ENVISION 3期研究的反应终点耐久性得出的发现可能不够 支持 uroGens 保密协议；即使 UGN-102 的保密协议被接受美国食品和药物管理局无法保证此类保密协议足以支持在 预期的时间范围内批准 UGN-102，或根本不支持；在预期时间范围内获得监管部门批准的能力；获得和维护足够知识产权以及充分保护和执行此类权利的能力； 维持监管部门批准的能力；
与商业化活动相关的并发症；任何批准产品的标签；uroGens行业的竞争；UroGens候选产品的开发和 商业化的范围、进展和扩展；uroGens产品和候选产品的市场规模和增长及其市场接受率和程度 相对替代疗法；uroGens吸引或留住关键管理层、董事会成员和人员的能力；Urogens rtGel技术的表现可能不如预期； UroGen可能无法成功开发任何其他采用rtGel技术的产品并获得监管部门的批准；以及urogens未来的财务状况和对额外资本的需求。鉴于 UroGens 于 2024 年 3 月 14 日向 SEC 提交的截至 2023 年 12 月 31 日年度 10-K 表年度报告的风险因素部分以及今天晚些时候向美国证券交易委员会提交的 UroGens 10-Q 表季度报告的风险因素部分描述的这些风险和 不确定性以及其他风险和不确定性， 此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，UroGens的实际结果可能与由此预期或暗示的结果存在重大和不利的差异。任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日， 基于UroGen截至本新闻稿发布之日获得的信息。
投资者联系人：
文森特·佩罗内
投资者关系高级董事
vincent.perrone@UroGen.com
609-460-3588分机 1093
媒体联系人：
辛迪·罗曼诺
企业传播总监
cindy.romano@UroGen.com
609-460-3583分机 1083
来源：UroGen Pharma Ltd