prax-20240331假的2024Q1000168954812 月 31 日0.06670.06670.06670.0667xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: pureprax: 平台prax: 候选人prax: segmentprax: 安全prax: 义务00016895482024-01-012024-03-3100016895482024-05-0900016895482024-03-3100016895482023-12-3100016895482023-01-012023-03-3100016895482023-11-282023-11-280001689548美国通用会计准则：普通股成员2023-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2023-12-310001689548US-GAAP：留存收益会员2023-12-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001689548PRAX：关注优惠会员2024-01-012024-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员PRAX：关注优惠会员2024-01-012024-03-310001689548PRAX：关注优惠会员US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001689548Prax: At theMarket 优惠会员2024-01-012024-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员Prax: At theMarket 优惠会员2024-01-012024-03-310001689548Prax: At theMarket 优惠会员US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员PRAX：许可与合作协议成员2024-01-012024-03-310001689548PRAX：许可与合作协议成员US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001689548PRAX：许可与合作协议成员2024-01-012024-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-01-012024-03-310001689548US-GAAP：留存收益会员2024-01-012024-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2024-03-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2024-03-310001689548US-GAAP：留存收益会员2024-03-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001689548US-GAAP：留存收益会员2022-12-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-3100016895482022-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001689548Prax: At theMarket 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月后续优惠会员2023-12-310001689548US-GAAP：股票补偿计划成员Prax：TwentyTwentyEmployeeStock激励计划成员2024-03-310001689548US-GAAP：股票补偿计划成员Prax：TwentyTwentyEmployeeStock激励计划成员2023-12-310001689548Prax: TwentyTwentyEmployeeStockPurchasePlancesePlanceUS-GAAP：股票补偿计划成员2024-03-310001689548Prax: TwentyTwentyEmployeeStockPurchasePlancesePlanceUS-GAAP：股票补偿计划成员2023-12-310001689548PRAX: 激励计划成员US-GAAP：股票补偿计划成员2024-03-310001689548PRAX: 激励计划成员US-GAAP：股票补偿计划成员2023-12-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2024-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2023-12-310001689548PRAX: 激励计划成员2024-03-310001689548Prax: 2020 年员工股票激励计划会员2024-03-310001689548Prax: 2020 年员工股票激励计划会员2023-12-310001689548Prax: 2017 年员工股票激励计划会员2024-03-310001689548Prax: 2017 年员工股票激励计划会员2023-12-310001689548Prax: TwentyTwentyEmployeeStockPurchasePlancesePlance2024-03-310001689548Prax: 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证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单 10-Q
（Mark One）
| | | | | |
| ☒ | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间 2024年3月31日
或者
| | | | | |
☐ | 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在过渡期内 到
委员会档案编号： 001-39620
PRAXIS 精准医疗有限公司
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
| | | | | | | | | | | |
| 特拉华 | | 47-5195942 |
| （公司或组织的州或其他司法管辖区） | | （美国国税局雇主识别号） |
| | |
高街 99 号, 30 楼 | | |
波士顿, MA | | 02110 |
| （主要行政办公室地址） | | （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号： 617-300-8460
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12（b）条注册的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易
符号 | | 每个交易所的名称
在哪个注册了 |
| 普通股，面值每股0.0001美元 | | 普拉克斯 | | 纳斯达克全球精选市场 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的☒ 没有 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的☒ 不 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速过滤器 | ☐ | | 加速过滤器 | ☐ |
| | | |
| 非加速过滤器 | ☒ | | 规模较小的申报公司 | ☒ |
| | | |
| | | 新兴成长型公司 | ☐ |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐不是 ☒
截至 2024 年 5 月 9 日，注册人有 17,107,887普通股，每股面值0.0001美元，已发行。
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含明示或暗示的前瞻性陈述，这些陈述基于我们管理层的信念和假设以及管理层目前获得的信息。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但这些陈述与未来事件或我们未来的运营或财务业绩有关，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
•我们的候选产品开发活动和临床试验的成功、成本和时机；
•我们对我们为候选产品获得和维持知识产权保护的能力的期望；
•能够向第三方许可与我们的候选产品相关的其他知识产权，并遵守我们现有的许可协议和合作协议；
•我们的第三方研究机构合作者继续与我们的候选产品相关的研发活动的能力和意愿；
•如果获得批准，我们有能力根据他人的知识产权将我们的候选产品商业化；
•我们获得运营资金的能力，包括完成候选产品的进一步开发和商业化所需的资金（如果获得批准）；
•如果获得批准，我们的候选产品的商业化；
•我们研究、开发候选产品的计划，如果获得批准，则将其商业化；
•与第三方签订的未来协议，涉及我们的候选产品（如果获得批准）和任何其他经批准的产品的商业化；
•我们的候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们为这些市场服务的能力；
•我们的候选产品的市场接受率和程度（如果获得批准）；
•我们的候选产品的定价和报销（如果获得批准）；
•美国和国外的监管发展;
•我们与第三方供应商和制造商签订合同的能力及其充分履约的能力；
•已经或可能推出的竞争疗法的成功；
•我们吸引和留住关键科学或管理人员的能力；以及
•我们对支出、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计的准确性。
在某些情况下，您可以通过这些术语或其他类似术语的 “可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 或否定等术语来识别前瞻性陈述。这些陈述只是预测。您不应过分依赖前瞻性陈述，因为前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，在某些情况下，这些因素是我们无法控制的，可能会对业绩产生重大影响。可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中 “风险因素” 部分中列出的因素。如果其中一种或多种风险或不确定性发生，或者如果我们的基本假设被证明不正确，则实际事件或结果可能与前瞻性陈述所暗示或预测的事件或结果有很大差异。没有前瞻性
声明是未来表现的保证。您应阅读本10-Q表季度报告以及我们在本10-Q表季度报告中引用的文件，并作为附录向美国证券交易委员会提交的完整文件，同时应了解我们的实际未来业绩可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩存在重大差异。
本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述代表了我们截至本10-Q表季度报告发布之日的观点。我们预计，随后的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。但是，尽管我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但除非适用法律要求，否则我们目前无意这样做。因此，在本10-Q表季度报告发布之日之后的任何日期，您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。
本10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务和候选产品市场的估计、预测和其他信息。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际事件或情况可能与该信息中假设的事件和情况存在重大差异。除非另有明确说明，否则我们从自己的内部估算和研究以及市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编制的报告、研究调查、研究和类似数据中获得该行业、业务、市场和其他数据。尽管我们没有发现有关本10-Q表季度报告中提供的任何第三方信息的错误陈述，但他们的估计，特别是与预测有关的估计，涉及许多假设，受风险和不确定性的影响，可能会根据各种因素而发生变化，包括我们在截至2023年12月31日的10-K表年度报告中题为 “风险因素” 的部分中讨论的因素。
目录
| | | | | | | | |
| | | 页面 |
| 第一部分 | 财务信息 | |
| 第 1 项。 | 财务报表（未经审计） | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表 | 1 |
| 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表 | 2 |
| 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明综合亏损报表 | 3 |
| 截至2024年和2023年3月31日的三个月的简明合并股东权益表 | 4 |
| 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 | 5 |
| 简明合并财务报表附注 | 6 |
| 第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 17 |
| 第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 27 |
| 第 4 项。 | 控制和程序 | 27 |
| 第二部分。 | 其他信息 | 28 |
| 第 1 项。 | 法律诉讼 | 28 |
| 第 1A 项。 | 风险因素 | 28 |
| 第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 28 |
| 第 3 项。 | 优先证券违约 | 28 |
| 第 4 项。 | 矿山安全披露 | 28 |
| 第 5 项。 | 其他信息 | 28 |
| 第 6 项。 | 展品 | 29 |
| 签名 | 30 |
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
PRAXIS 精准医疗有限公司
简明的合并资产负债表
（未经审计）
（金额以千计，股票和每股数据除外）
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 151,980 | | | $ | 81,300 | |
| 有价证券 | 55,436 | | | — | |
| 预付费用和其他流动资产 | 4,388 | | | 3,580 | |
| 流动资产总额 | 211,804 | | | 84,880 | |
| 长期有价证券 | 35,873 | | | — | |
| 财产和设备，净额 | 476 | | | 588 | |
| 经营租赁使用权资产 | 1,840 | | | 2,064 | |
| 其他非流动资产 | 416 | | | 416 | |
| 总资产 | $ | 250,409 | | | $ | 87,948 | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 9,404 | | | $ | 5,815 | |
| 应计费用 | 6,976 | | | 7,416 | |
| 经营租赁负债 | 1,158 | | | 1,126 | |
| 递延收入的本期部分 | 1,256 | | | 1,392 | |
| 流动负债总额 | 18,794 | | | 15,749 | |
| 长期负债： | | | |
| 经营租赁负债的非流动部分 | 1,066 | | | 1,369 | |
| 递延收入的非流动部分 | 866 | | | 1,161 | |
| 负债总额 | 20,726 | | | 18,279 | |
| 承付款和或有开支（注6） | | | |
| 股东权益： | | | |
优先股，$0.0001面值； 10,000,000授权股份和 不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行或流通的股份 | — | | | — | |
普通股，$0.0001面值； 150,000,000授权股份； 13,258,047截至 2024 年 3 月 31 日已发行和流通的股票，以及 8,791,877截至 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份 | 13 | | | 13 | |
| 额外的实收资本 | 923,141 | | | 723,577 | |
| 累计其他综合收益 | 3 | | | — | |
| 累计赤字 | (693,474) | | | (653,921) | |
| 股东权益总额 | 229,683 | | | 69,669 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 250,409 | | | $ | 87,948 | |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
PRAXIS 精准医疗有限公司
简明合并运营报表
（未经审计）
（金额以千计，股票和每股数据除外）
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 协作收入 | $ | 431 | | | $ | 683 | |
| 运营费用： | | | |
| 研究和开发 | 26,984 | | | 25,504 | |
| 一般和行政 | 15,333 | | | 13,270 | |
| 运营费用总额 | 42,317 | | | 38,774 | |
| 运营损失 | (41,886) | | | (38,091) | |
| 其他收入： | | | |
| 其他收入，净额 | 2,333 | | | 636 | |
| 其他收入总额 | 2,333 | | | 636 | |
| 净亏损 | $ | (39,553) | | | $ | (37,455) | |
归属于普通股股东的每股净亏损，基本亏损和摊薄后1 | $ | (2.84) | | | $ | (10.58) | |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值1 | 13,904,374 | | | 3,540,185 | |
1业绩已经过追溯调整，以反映2023年11月28日生效的每15股反向股票拆分。有关详细信息，请参见注释 2。
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PRAXIS 精准医疗有限公司
综合亏损的简明合并报表
（未经审计）
（金额以千计）
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 净亏损 | $ | (39,553) | | | $ | (37,455) | |
| 扣除税款的有价证券未实现收益的变动 | 3 | | | 154 | |
| 综合损失 | $ | (39,550) | | | $ | (37,301) | |
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PRAXIS 精准医疗有限公司
简明的股东权益合并报表
（未经审计）
（金额以千计，股票数据除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积其他
综合收入 | | 总计
股东
公平 |
| 股份 | | 金额 | | |
| 截至2023年12月31日的余额 | 8,791,877 | | | $ | 13 | | | $ | 723,577 | | | $ | (653,921) | | | $ | — | | | $ | 69,669 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | 14,475 | | | — | | | — | | | 14,475 | |
通过后续公开发行发行普通股和随附的预先注资认股权证，扣除承保折扣、佣金和发行成本 $10,836 | 3,802,025 | | | — | | | 161,649 | | | — | | | — | | | 161,649 | |
通过市场公开发行发行普通股，扣除发行和佣金成本（美元）376 | 209,852 | | | — | | | 6,169 | | | — | | | — | | | 6,169 | |
| 根据合作和许可协议发行普通股 | 443,253 | | | — | | | 17,265 | | | — | | | — | | | 17,265 | |
| 限制性股票单位的归属 | 11,095 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份 | (3,689) | | | — | | | (137) | | | — | | | — | | | (137) | |
| 行使股票期权时发行普通股 | 3,634 | | | — | | | 143 | | | — | | | — | | | 143 | |
| 扣除税款的有价证券未实现收益的变动 | — | | | — | | | — | | | — | | | 3 | | | 3 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (39,553) | | | — | | | (39,553) | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的余额 | 13,258,047 | | | $ | 13 | | | $ | 923,141 | | | $ | (693,474) | | | $ | 3 | | | $ | 229,683 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股1 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
赤字 | | 累积其他
综合损失 | | 总计
股东
公平 |
| 股份 | | 金额 | | |
| 截至2022年12月31日的余额 | 3,292,163 | | | $ | 5 | | | $ | 606,918 | | | $ | (530,644) | | | $ | (173) | | | $ | 76,106 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | 7,593 | | | — | | | — | | | 7,593 | |
通过市场公开发行发行普通股，扣除佣金成本 $560 | 560,253 | | | 1 | | | 18,095 | | | — | | | — | | | 18,096 | |
| 限制性股票单位的归属 | 11,516 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份 | (2,875) | | | — | | | (127) | | | — | | | — | | | (127) | |
| 行使股票期权时发行普通股 | 2,970 | | | — | | | 101 | | | — | | | — | | | 101 | |
| 扣除税款的有价证券未实现亏损的变动 | — | | | — | | | — | | | — | | | 154 | | | 154 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (37,455) | | | — | | | (37,455) | |
| 截至2023年3月31日的余额 | 3,864,027 | | | $ | 6 | | | $ | 632,580 | | | $ | (568,099) | | | $ | (19) | | | $ | 64,468 | |
1 业绩已经过追溯调整，以反映2023年11月28日生效的每15股反向股票拆分。有关详细信息，请参见注释 2。
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PRAXIS 精准医疗有限公司
简明的合并现金流量表
（未经审计）
（金额以千计）
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 来自经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (39,553) | | | $ | (37,455) | |
| 为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | | | |
| 折旧费用 | 112 | | | 106 | |
| 股票薪酬支出 | 14,475 | | | 7,593 | |
| 非现金运营租赁费用 | 224 | | | 201 | |
| 有价证券的溢价和折扣摊销，净额 | (84) | | | 45 | |
| 非现金协作和许可协议费用 | 2,500 | | | — | |
| 运营资产和负债的变化： | | | |
| 预付费用和其他流动资产 | (808) | | | 1,771 | |
| 应付账款 | 3,589 | | | 2,314 | |
| 应计费用 | (608) | | | (6,498) | |
| 经营租赁负债 | (271) | | | (240) | |
| 递延收入 | (431) | | | (683) | |
| 其他 | (2) | | | — | |
| 用于经营活动的净现金 | (20,857) | | | (32,846) | |
| 来自投资活动的现金流： | | | |
| 购买有价证券 | (91,220) | | | — | |
| 有价证券的到期日 | — | | | 34,000 | |
| 投资活动提供的（用于）净现金 | (91,220) | | | 34,000 | |
| 来自融资活动的现金流： | | | |
| 通过后续公开发行发行普通股和随附的预先注资认股权证，扣除承保折扣、佣金和发行成本 | 161,649 | | | — | |
| 通过合作和许可协议发行普通股 | 14,765 | | | — | |
| 扣除发行和佣金成本后的市场发行收益 | 6,337 | | | 18,096 | |
| 支付与限制性股票单位归属相关的预扣税 | (137) | | | (127) | |
| 行使股票期权和购买员工股票购买计划的收益 | 143 | | | 101 | |
| 融资活动提供的净现金 | 182,757 | | | 18,070 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的增加 | 70,680 | | | 19,224 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金，期初 | 81,716 | | | 62,031 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金，期末 | $ | 152,396 | | | $ | 81,255 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的对账： | | | |
| 现金和现金等价物 | 151,980 | | | 80,839 | |
| 受限制的现金 | 416 | | | 416 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金总额 | $ | 152,396 | | | $ | 81,255 | |
| 非现金活动的补充披露： | | | |
| 市场发行的发行成本包含在应计费用中 | $ | 168 | | | $ | — | |
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PRAXIS 精准医疗有限公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1. 业务性质
Praxis Precision Medicines, Inc.（“Praxis” 或 “公司”）是一家临床阶段的生物制药公司，将基因癫痫的见解转化为中枢神经系统（“CNS”）疗法的开发，这些疾病以神经元兴奋抑制失衡为特征。正常的大脑功能需要在神经元回路中保持微妙的激发和抑制平衡，如果失调，会导致功能异常以及罕见和更常见的神经系统疾病。该公司正在通过以下方式将遗传见解应用于神经系统疾病疗法的发现和开发 二专有平台，利用其对大脑中共享生物靶标和回路的理解。每个平台目前都有多个程序，具有增加程序和适应症扩展的巨大潜力：
•大脑™ 是该公司的小分子平台，利用对神经元兴奋性和神经元网络的深刻理解，并应用一系列计算和实验工具来开发口服可用的精准疗法
•Solidus™ 是公司的反义寡核苷酸（ASO）平台，是一种基于专有计算方法的高效、有针对性的精准医学发现和开发引擎
该公司的平台采用深思熟虑、务实和以患者为导的方法，利用一系列转化工具，包括新型的转基因和预测性转化动物模型和电生理学标记，为患者提供有效的概念验证途径。通过这种方法，公司建立了多元化、多模式的中枢神经系统投资组合 四运动障碍和癫痫的临床阶段候选产品。对于该公司在Cerebrum™ 平台下最先进的候选产品ulixacaltamide（前身为 PRAX-944），该公司预计将在2024年下半年公布正在进行的特发性震颤3期临床试验的主要结果。在该公司的 PRAX-628 项目中，该公司在 2024 年第一季度宣布了其光阵发性反应（“PPR”）研究的积极结果，并计划在 2024 年下半年启动 PRAX-628 在局灶性发作性癫痫中的两项疗效研究中的第一项，预计在 2025 年取得主要结果。该公司计划在 2025 年上半年启动第二项 PRAX-628 对局灶性发作性癫痫的疗效研究，预计将在 2026 年上半年取得主要结果。该公司的 PRAX-562 第二阶段 EMBOLD 研究于 2023 年第一季度启动，群组分别是 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE；预计这两个队列的结果都将在2024年第三季度公布。对于该公司在Solidus™ 平台下最先进的候选产品elsunersen（前身为 PRAX-222），该公司于2023年第四季度分享了EMBRAVE研究第一部分的结果，目前正在完成多项全球监管互动，预计将在2024年晚些时候启动该计划的关键阶段。
Praxis成立于2015年，于2016年开始运营。该公司的运营资金主要来自发行可赎回可转换优先股、通过首次公开募股出售普通股和根据其上架注册声明进行市场发行的收益，以及普通股后续公开发行和购买普通股的预先筹资认股权证的收益。从成立到2024年3月31日，公司筹集了美元785.3扣除发行成本后，这些交易的总现金收益为百万美元。2024 年 4 月，公司筹集了净收益 $215.8百万美元来自普通股和预先筹资认股权证的后续公开发行。
该公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与完成临床前研究和临床试验、获得监管部门批准的候选产品、竞争对手开发新的生物制药产品、依赖关键人员、保护专有技术、遵守政府法规以及获得额外资金为运营提供资金的能力相关的风险。在商业化之前，目前正在开发的项目将需要大量的额外研发工作，包括临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）将从产品销售中获得收入。
流动性
根据2014-15年度财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则更新（“ASU”）， 披露有关实体持续经营能力的不确定性（副主题 205-40），该公司评估了总体上是否存在一些条件和事件，使人们对公司在这些简明合并财务报表发布之日起的一年内继续经营的能力产生了重大怀疑。
公司自成立以来一直遭受经常性亏损, 包括净亏损 $39.6截至2024年3月31日的三个月，为百万美元。此外，截至2024年3月31日，该公司的累计赤字为美元693.5百万。该公司预计，在可预见的将来，将继续产生营业亏损。
该公司预计，截至2024年3月31日，其现金、现金等价物和有价证券为美元243.3百万美元将足以为自这些简明合并财务报表发布之日起至少一年的运营支出和资本支出需求提供资金，以推进其研究工作和临床试验。公司未来的生存能力取决于其筹集额外资金为其运营融资的能力。该公司无法在需要时筹集资金，可能会对其财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。无法保证当前的运营计划能够实现，也无法保证将按照公司可接受的条件提供额外资金，或者根本无法保证。
2. 重要会计政策摘要
演示基础
随附的简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（“GAAP”）编制的。这些附注中对适用指南的任何提及均指财务会计准则编纂（“ASC”）和财务会计准则委员会ASU中的权威GAAP。
在编制截至2024年3月31日的三个月的简明合并财务报表时使用的重要会计政策与公司2023年10-K表年度报告中所包含的合并财务报表附注2中讨论的政策一致，但下文所述除外。
反向股票分割
2023年11月28日，公司向特拉华州国务卿提交了公司经修订和重述的公司注册证书的修正证书，以1比15的比例对其普通股进行反向分割（“反向股票拆分”）。反向股票拆分于美国东部时间2023年11月28日下午5点（“生效时间”）生效。
由于反向股票拆分，公司每15股已发行和流通普通股自动重新分类为一股有效发行、已全额支付和不可估税的普通股。因反向股票拆分而产生的所有拆分后的部分股票均向下舍入至最接近的拆分后整股。反向股票拆分并未影响普通股的授权数量或普通股的面值。本10-Q表季度报告中披露的生效时间之前的所有股票金额和每股金额均已重报，以反映反向股票拆分的追溯情况。
有价证券分类
公司可以将其多余的现金投资于美国财政部、金融机构、公司和美国政府机构的货币市场基金和债务工具，这些基金的信用评级很高，投资等级评级为A-1或P-1以上。该公司认为，与其可能投资的任何有价证券相关的信用风险不会超过名义金额。公司已经制定了与多元化和到期日有关的指导方针，以保持安全和流动性，并定期审查和修改这些指导方针，以在不影响安全性和流动性的前提下最大限度地提高收益率和利率的趋势。
该公司将其对债务工具的投资归类为可供出售。可供出售的投资在每个资产负债表日均按公允价值报告，包括所有未实现的持股收益和
累计其他综合亏损中的亏损，是股东权益的一部分。已实现收益和亏损包含在公司的简明合并运营报表中。公司的所有可供出售证券均可用于其当前业务。公司根据规定的到期日将有价证券归类为现金等价物、短期或长期，因为公司很可能会持有这些资产直至其到期日。
未经审计的中期简明合并财务信息
随附的截至2024年3月31日的简明合并资产负债表、截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表、截至2024年和2023年3月31日的三个月的简明合并综合亏损表、截至2024年和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并股东权益报表均未提供审计。未经审计的中期财务报表是在与经审计的年度合并财务报表相同的基础上编制的，管理层认为所有调整都反映了所有调整，其中仅包括公允列报公司截至2024年3月31日的财务状况、截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的经营业绩以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的现金流所需的正常经常性调整。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的财务报表披露是简明的，不包括根据公认会计原则编制年度财务报表所需的所有披露。
截至2024年3月31日的三个月业绩不一定表示截至2024年12月31日的财年、任何其他中期或任何未来年份或期间的预期业绩。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，以影响报告的资产和负债金额、简明合并财务报表发布之日的或有资产负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于应计和预付的研发费用、合作收入、股票薪酬支出以及公司递延所得税净资产和相关估值补贴的可收回性。根据情况、事实和经验的变化，定期对估计数进行审查。估计值的变化记录在已知的时期内。实际结果可能与这些估计有重大差异。
普通股认股权证
公司根据FASB ASC第480号的指导方针对购买其普通股的认股权证进行核算，区分负债和权益(ASC 480) 和 ASC 第 815 号， 衍生品和套期保值(ASC 815)。根据对每份合约的具体条款和条件的评估，公司将为购买普通股而发行的认股权证归类为股权或负债工具。此类评估包括确定认股权证是独立的金融工具还是嵌入在主机工具中，认股权证是否属于ASC 480范围内的负债，认股权证是否符合ASC 815中衍生品的定义，以及认股权证是否符合ASC 815中指数化和股票分类标准的股票分类要求。公司在发行时确定其认股权证的分类，并在必要时更新其评估。符合所有股票分类标准的认股权证被记录为额外实收资本的一部分。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。已发行普通股的加权平均数的计算不包括未归属的限制性普通股，但包括预先注资认股权证的普通股标的普通股。摊薄后的每股净亏损是在考虑潜在稀释性普通股的稀释效应后，通过净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的。出于本计算的目的，购买普通股、未归属的限制性普通股和2020年ESP下可发行的潜在股票的未偿还期权被视为潜在的稀释性普通股。该公司在所有报告期内均出现净亏损，因此基本净亏损和摊薄后的每股净亏损相同，因为纳入潜在稀释证券将具有反稀释作用。
最近的会计公告
最近发布的会计公告
2023 年 11 月 27 日，财务会计准则委员会发布了 ASU 第 2023-07 号分部报告（主题 280）-对可报告的分部披露的改进。亚利桑那州立大学第2023-07号改善了可报告的分部披露要求，主要是通过加强对重大分部支出的披露。本ASU中包含的修正案适用于所有需要根据主题280报告区段信息的公共实体，包括那些只有一个可报告细分市场的公共实体。修正案对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效。允许提前采用，并应追溯适用于财务报表中列报的所有前期。过渡后，前期披露的分部支出类别和金额应基于采用期间确定和披露的重大分部支出类别。该公司只有 一可报告的细分市场，该亚利桑那州立大学仅影响披露。该公司已确定，通过亚利桑那州立大学2023-07年修正案的影响仅会影响其披露，不会对该修正案通过后的合并财务状况和经营业绩产生重大影响。
2023 年 12 月 14 日，财务会计准则委员会发布了 ASU 第 2023-09 号公告， 所得税（主题 740）-所得税披露的改进。ASU 第 2023-09 号通过改进主要与税率对账和所得税缴纳信息相关的所得税披露，提高了所得税信息的透明度。对于上市公司，修正案自2024年12月15日之后的年度内生效，并应适用。该公司已确定，通过亚利桑那州立大学2023-09年修正案的影响仅会影响其披露，不会对该修正案通过后的合并财务状况和经营业绩产生重大影响。
3. 现金等价物和有价证券
以下是公司截至2024年3月31日的投资组合摘要。该公司做到了 不截至2023年12月31日，持有任何现金等价物或有价证券（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 |
| | | 未实现总额 | | 估计的 |
| 成本 | | 收益 | | 损失 | | 公允价值 |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 15,971 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 15,971 | |
| 美国政府机构发行的债务证券 | 17,889 | | | — | | | — | | | 17,889 | |
| 公司债务证券 | 12,009 | | | — | | | (1) | | | 12,008 | |
| 商业票据 | 2,450 | | | — | | | (1) | | | 2,449 | |
| 可供出售的有价证券： | | | | | | | |
| 美国政府机构发行的债务证券 | 59,722 | | | 12 | | | — | | | 59,734 | |
| 公司债务证券 | 26,602 | | | — | | | (2) | | | 26,600 | |
| 商业票据 | 1,934 | | | — | | | (3) | | | 1,931 | |
| 其他债务证券 | 3,046 | | | — | | | (2) | | | 3,044 | |
| 现金等价物和有价证券总额 | $ | 139,623 | | | $ | 12 | | | $ | (9) | | | $ | 139,626 | |
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司已经 33公允市场总价值为美元的证券42.6百万美元处于未实现亏损状态。该公司认为，与其证券价值下跌相关的任何未实现损失都是暂时的，主要与收购以来市场利率的变化有关，并认为它很有可能能够持有债务证券直至到期。该公司预计，到期时其债务证券的摊销成本基础将全部收回，但未确认补贴。
在每个资产负债表日，有价证券的合同到期日如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 一年之内 | $ | 87,782 | | | $ | — | |
| 一年到五年后 | 35,873 | | | — | |
| 总计 | $ | 123,655 | | | $ | — | |
在每个报告期结束时对证券进行减值评估。该公司做到了 不记录截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内与其可供出售证券相关的任何减值。
4. 公允价值测量
公允价值定义为在计量之日市场参与者之间的有序交易中出售资产所获得的价格。公司根据公允价值层次结构对按公允价值计量的金融资产进行分类。以下公允价值层次结构用于根据可观察的输入和用于对金融资产进行估值的不可观察输入对金融资产进行分类：
•级别1：活跃市场中未经调整的报价，相同资产在计量之日可获得的报价；
•第二级：活跃市场中类似资产的报价、非活跃市场的报价，或在资产的整个期限内无法直接或间接观察到的投入；或
•第 3 级：需要对资产估值具有重要意义且不可观察的投入的价格或估值技术。
下表定期显示了有关公司以公允价值计量的金融资产的信息，并指出了截至2024年3月31日用于确定此类公允价值的公允价值层次结构的级别（以千计）。该公司做到了 不截至2023年12月31日，定期持有任何以公允价值计量的金融资产：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 |
| 第 1 级 | | 第 2 级 | | 第 3 级 | | 总计 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 15,971 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 15,971 | |
| 美国政府机构发行的债务证券 | 17,889 | | | — | | | — | | | 17,889 | |
| 公司债务证券 | — | | | 12,008 | | | — | | | 12,008 | |
| 商业票据 | — | | | 2,449 | | | — | | | 2,449 | |
| 可供出售的有价证券： | | | | | | | |
| 美国政府机构发行的债务证券 | 59,734 | | | — | | | — | | | 59,734 | |
| 公司债务证券 | — | | | 26,600 | | | — | | | 26,600 | |
| 商业票据 | — | | | 1,931 | | | — | | | 1,931 | |
| 其他债务证券 | — | | | 3,044 | | | — | | | 3,044 | |
| $ | 93,594 | | | $ | 46,032 | | | $ | — | | | $ | 139,626 | |
5. 应计费用
应计费用包括以下各项（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 应计外部研发费用 | $ | 4,717 | | | $ | 2,957 | |
| 应计人事相关费用 | 1,661 | | | 3,716 | |
| 应计的其他费用 | 598 | | | 743 | |
| 应计费用总额 | $ | 6,976 | | | $ | 7,416 | |
6. 承付款和或有开支
2021年5月，公司签订了位于马萨诸塞州波士顿的办公空间的转租协议，该协议将于2026年1月31日到期，没有续订或提前终止的选择。基本租金增加了大约 2每年百分比。公司向房东签发了与保证金相关的信用证，该信用证由限制性现金担保，截至2024年3月31日和2023年12月31日，这反映在随附的简明合并资产负债表上的其他非流动资产中。该租约符合经营租赁资格。
7. 合作和许可协议
UCB 期权和许可协议
2022年12月，公司与UCB Biopharma SRL（“UCB”）签订了期权和许可协议（“合作协议”），以发现小分子疗法作为KCNT1相关癫痫的潜在治疗方法。根据合作协议的条款，公司已同意提供与生物学相关的一般研究服务，这是双方商定的研究计划的一部分，以换取一美元5.0百万的预付款。此外，该公司还向UCB提供了独家选择权，允许其对作为研究计划一部分的任何 KCNT1 小分子开发候选药物进行全球开发和商业化许可。如果UCB行使授予全球开发和商业化权许可的选择权，则合作协议规定，UCB将承担研究、开发、制造和商业化的责任和成本。根据合作协议的条款，公司将有资格获得期权费以及未来基于成功的开发和商业化里程碑付款，总额不超过 $98.5百万，此外还有合作协议中任何由此产生的产品的净销售额的分级特许权使用费。
该公司得出结论，UCB是客户，因此，该安排属于主题606的范围。在合作协议生效时，公司确定 一绩效义务，即为UCB提供研究服务。公司确定交易价格为美元5.0百万，包括收到的预付款。向UCB提供的选择权被确定为非实质性权利。
公司在研究服务期间使用输入法确认其研究服务履行义务的收入。在截至2024年3月31日的三个月中，公司确认了美元0.4简明合并运营报表中与合作协议相关的合作收入为百万美元。截至2024年3月31日，美元2.1百万美元包含在简明合并资产负债表的递延收入中，其中美元1.3百万被归类为流动资金。
Tenacia 合作和许可协议
2024年1月4日，公司与贝恩资本旗下总部位于中国的投资组合公司泰纳西亚生物科技（上海）有限公司（“Tenacia”）签订了独家合作和许可协议（“许可协议”），后者向Tenacia提供独家许可，允许其在中国香港使用某些知识产权开发和商业化ulixacaltamide及含有ulixacaltamide的产品，澳门和台湾。Tenacia全权负责该安排下的开发和商业化，相关的制造除外。该公司还与Tenacia的关联方BCPE Tenet Holdings Cayman, Ltd.（“BCPE”）签订了股票购买协议（“股票购买协议”）。根据许可协议的条款，公司有权获得预付、不可退还且不可贷记的现金付款 $5.0百万，扣除某些预扣税。此外，公司有资格获得美元264.0以成功为基础的开发和商业化里程碑付款以及净销售额的分级特许权使用费。根据股票购买协议的条款，公司发行和出售 443,253以每股价格向BCPE出售其普通股22.5605总收益为 $10.0百万。每股价格基于 20溢价高于百分比 30 天成交量加权平均价格。
根据许可协议的条款，公司授予Tenacia独家许可，允许其在中国、香港、澳门和台湾使用某些知识产权开发和商业化ulixacaltamide和含有ulixacaltamide的产品。Tenacia全权负责该安排下的开发和商业化，相关的制造除外。
公司得出结论，许可协议和股票购买协议是一种合并安排，因为它们是与同一个交易对手或其关联方同时签订的，是相互考虑的，合并后的安排属于主题606的范围。
公司在该安排下的义务包括一项承诺，或 一履约义务，与授予Tenacia的独家开发和商业化许可有关。成立时与合并安排相关的总收益为 $14.8百万美元由以下内容组成：(i) $10.0根据股票购买协议出售普通股的总收益为百万美元，以及（ii）美元4.8百万美元，扣除税款，与许可协议下的预付款有关，两笔款项均于2024年1月收到。在截至2024年3月31日的三个月中，公司没有实现任何开发或销售里程碑，也没有根据许可协议获得任何特许权使用费。
该公司记录了在发行日出售给BCPE的普通股的公允价值为 $38.95每股，或 $17.3总共百万美元，超过了根据以下条件计算得出的收益 20比之前的溢价百分比 30 天成交量加权平均价格。因此，截至2024年3月31日，没有可分配给履约义务的交易价格。公司将已发行的股权证券的公允价值超过作为对价支付给未转让任何特殊商品或服务作为交换的客户的对价所得总收益的部分。结果，该交易累计产生了负收入，金额为美元2.5百万美元，这在随附的截至2024年3月31日的三个月的简明合并运营报表中记录在研发费用中。对于将许可视为单独履行义务或代表唯一履约义务的协议，公司在公司有效授予许可的时间点确认收入，因为许可证或转让代表功能性知识产权。
截至2024年3月31日，公司没有任何与Tenacia的安排相关的应收账款或递延收入。由于没有产生符合条件的费用，该公司没有确认与2024年3月31日之前与客户签订合同的成本或履行与客户签订合同的成本相关的任何合同资产。在截至2024年3月31日的三个月中，公司没有确认与合并安排相关的任何收入。
8. 普通股和优先股
反向股票分割
2023年11月28日，公司向特拉华州国务卿提交了公司经修订和重述的公司注册证书的修正证书，以1比15的比例对其普通股进行反向分割。反向股票拆分于美国东部时间2023年11月28日下午5点生效。
由于反向股票拆分，公司每15股已发行和流通普通股自动重新分类为一股有效发行、已全额支付和不可估税的普通股。因反向股票拆分而产生的所有拆分后的部分股票均向下舍入至最接近的拆分后整股。反向股票拆分并未影响普通股的授权数量或普通股的面值。本10-Q表季度报告中披露的生效时间之前的所有股票金额和每股金额均已重报，以反映反向股票拆分的追溯情况。
普通股
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司的法定股本包括 150,000,000普通股，$0.0001面值。
截至2024年3月31日和2023年12月31日，该公司确实如此 不不持有任何库存股。
后续公开发行
2023 年 6 月公开发行
2023 年 6 月 21 日，公司完成了以下公开发行：(i) 总计 4,296,646其普通股的公开发行价格为美元14.25每股，包括承销商全面行使购买选择权 619,979额外的普通股，以及（ii）预先筹措资金的认股权证以供购买 470,000公开发行价格为美元的普通股14.2485认股权证所依据的每股普通股。每份预先注资认股权证的每股购买价格代表普通股的每股发行价格减去美元0.0015每股标的股票的每股行使价。此次发行产生的净收益总额约为 $63.4百万，扣除公司应付的承保折扣、佣金和其他发行费用。
预先注资的认股权证可在发行之日或之后的任何时间由持有人选择行使，但受益所有权封锁的限制，这可能会限制行使性。任何持有人均不得行使认股权证中任何会导致该持有人及其关联公司实益拥有的普通股总数超过的部分 9.99%，或该持有人及其关联公司实益拥有的证券的合并投票权超过 9.99%。预先注资认股权证的持有人可以增加或减少该百分比，最高可达 19.99% 通过提供至少 61提前几天通知公司。预先注资的认股权证不会过期。预先注资的认股权证可以通过实物或净股结算进行结算。某些基本交易发生后，预先注资认股权证的持有人有权在行使认股权证时获得与他们在交易前夕持有根据认股权证发行的普通股时有权获得的相同数量和种类的证券、现金或财产。如果某些基本交易中，应付给普通股持有人的对价仅由现金和/或有价证券组成，则预先注资的认股权证将自动被视为已全部行使，该无现金交易前夕生效，视该交易的完成而定。截至2024年3月31日，所有预先注资的认股权证均未行使，所有认股权证仍未兑现。
2024 年 1 月公开发行
2024 年 1 月 16 日，公司完成了以下公开发行：(i) 总计 3,802,025其普通股的公开发行价格为美元35.50每股，包括承销商全面行使购买选择权 633,750额外的普通股，以及（ii）预先筹措资金的认股权证 1,056,725公开发行价格为美元的普通股35.4999认股权证所依据的每股普通股。每份预先注资认股权证的每股购买价格代表普通股的每股发行价格减去美元0.0001每股标的股票的每股行使价。此次发行产生的净收益总额约为 $161.6百万，扣除公司应付的承保折扣、佣金和其他发行费用。
预先注资的认股权证可在发行之日或之后的任何时间由持有人选择行使，但受益所有权封锁的限制，这可能会限制行使性。任何持有人均不得行使认股权证中任何会导致该持有人及其关联公司实益拥有的普通股总数超过的部分 4.99% (或 9.99%），或该持有人及其关联公司实益拥有的证券的总投票权超过 4.99% (或 9.99%). 预先注资认股权证的持有人可以增加或减少该百分比，最高可达 19.99% 通过提供至少 61提前几天通知公司。 预先注资的认股权证不会过期。预先注资的认股权证可以通过实物或净股结算进行结算。某些基本交易发生后，预先注资认股权证的持有人有权在行使认股权证时获得与他们在交易前夕持有根据认股权证发行的普通股时有权获得的相同数量和种类的证券、现金或财产。截至2024年3月31日，所有预先注资的认股权证均未行使，所有认股权证仍未兑现。
公司确定，与2023年6月和2024年1月的公开发行相关的预先注资认股权证是独立的金融工具，因为它们在法律上均可分离，并且可以与本次发行中出售的普通股分开行使。因此，公司对预先注资的认股权证进行了评估，以确定它们是否是需要根据ASC 480指导进行负债分类的工具。但是，该公司得出结论，由于其特性，预先注资的认股权证不属于ASC 480范围内的负债。此外，公司确定预先注资的认股权证不符合ASC 815对衍生品的定义，因为它们不符合没有或很少的初始净投资的标准。因此，公司根据澳大利亚证券交易委员会第815-40号的指导对预先注资的认股权证进行了评估， 实体自有股权合同，以确定适当的治疗方法。该公司得出结论，预先注资的认股权证均与自有股票挂钩，并且符合所有其他股票分类条件。因此，公司已将预先注资的认股权证归类为永久股权。
为未来发行的预留股份
公司已预留以下普通股以备将来发行：
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 为行使未偿还股票期权而预留的股份 | 1,084,026 | | | 666,163 | |
| 为行使与2023年6月融资相关的预先注资认股权证而预留的股份 | 470,000 | | | 470,000 | |
| 为行使与2024年1月融资相关的预先注资认股权证而预留的股份 | 1,056,725 | | | — | |
| 根据2020年股票期权和激励计划为未来奖励预留的股份 | 111,028 | | | 148,264 | |
| 根据2020年员工股票购买计划为未来奖励预留的股份 | 141,029 | | | 53,111 | |
| 根据2024年激励计划为未来奖励预留的股份 | 996,950 | | | — | |
| 为限制性股票单位的归属保留的股份 | 97,601 | | | 47,145 | |
| 为未来发行预留的授权普通股总股数 | 3,957,359 | | | 1,384,683 | |
优先股
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司的法定股本包括 10,000,000未指定优先股的股票，美元0.0001面值。
9. 股票薪酬
2024 年激励计划
2024 年 1 月，根据纳斯达克股票市场有限责任公司上市规则（“第 5635 (c) (4) 条”）第 5635 (c) (4) 条，董事会（“董事会”）在未经股东批准的情况下通过了 2024 年激励计划（“激励计划”）。根据第5635（c）（4）条，激励计划仅允许公司向以前不是雇员或非雇员董事的新雇员发放奖励，或者在真正失业一段时间后被重新雇用的员工，前提是此类奖励是激励此类员工就业的实质性诱因。截至2024年3月31日，根据激励计划获准发行的普通股总数为 1,000,000股份。
2020年股票期权和激励计划
截至2024年3月31日和2023年12月31日，根据2020年股票期权和激励计划（“2020年计划”）获准发行的普通股总数为 1,100,833股票和 661,240分别是股票。
2017 年股票激励计划
截至2024年3月31日和2023年12月31日，根据2017年股票激励计划（“2017年计划”）获准发行的普通股总数为 395,850股份。2020年计划生效后，根据2017年计划发行新期权的任何授权均已取消，2017年计划将不再授予更多奖励。
2020 年员工股票购买计划
截至2024年3月31日和2023年12月31日，根据2020年员工股票购买计划（“2020年ESPP”）获准发行的普通股总数为 175,145股票和 87,227分别是股票。
限制性股票单位
下表汇总了公司的限制性股票单位活动：
| | | | | | | | | | | |
| 股份 | | 加权
平均值
授予日期
公允价值 |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未归属 | 47,145 | | | $ | 202.27 | |
| 已发行 | 65,333 | | | 43.35 | |
| 既得 | (11,346) | | | 316.60 | |
| 被没收 | (3,531) | | | 35.63 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日未归属 | 97,601 | | | $ | 88.63 | |
截至2024年3月31日，与未归属限制性股票单位相关的未确认薪酬成本总额为美元7.8百万，预计将在加权平均值期间内得到确认 2.34年份。
股票期权
下表汇总了公司的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 的数量
股份 | | 加权
平均值
行使价格
每股 | | 加权
平均值
剩余的
合同的
任期 | | 聚合
内在价值 |
| | | | | （以年为单位） | | （以千计） |
| 截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款 | 666,163 | | | $ | 160.19 | | | | | |
| 已授予 | 428,850 | | | 43.36 | | | | | |
| 已锻炼 | (3,634) | | | 39.30 | | | | | $ | 38 | |
| 已取消或没收 | (7,353) | | | 124.58 | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的未缴税款 | 1,084,026 | | | $ | 114.62 | | | 8.38 | | $ | 14,197 | |
| 自 2024 年 3 月 31 日起可行使 | 689,361 | | | $ | 129.09 | | | 8.06 | | $ | 7,632 | |
| 已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属 | 1,084,026 | | | $ | 114.62 | | | 8.38 | | $ | 14,197 | |
股票期权的估值
在截至2024年3月31日的三个月，公司在Black-Scholes期权定价模型中使用的加权平均假设来确定授予员工和非员工的股票期权的授予日公允价值，如下所示：
| | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 | | |
| 2024 | | |
| 无风险利率 | 3.88 | % | | |
| 预期期限（以年为单位） | 6.01 | | |
| 预期波动率 | 88.75 | % | | |
| 预期股息收益率 | — | % | | |
| 每股加权平均授予日期公允价值 | $ | 32.70 | | | |
截至2024年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬成本总额为美元24.8百万，预计将在加权平均值期间内得到确认 1.88年份。
股票薪酬
股票薪酬支出分配如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 研究和开发 | $ | 5,598 | | | $ | 2,223 | |
| 一般和行政 | 8,877 | | | 5,370 | |
| 股票薪酬支出总额 | $ | 14,475 | | | $ | 7,593 | |
10. 每股净亏损
根据每个期末的未偿还金额列报的以下潜在普通股未计入所述期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 未偿还的股票期权 | 1,084,026 | | | 712,737 | |
| 未归属的限制性股票单位 | 97,601 | | | 50,317 | |
| 2020年ESPP下可发行的潜在股票 | 27,827 | | | 11,984 | |
| 1,209,454 | | | 775,038 | |
在行使与2023年6月和2024年1月承销的公开发行相关的预融资认股权证时可发行的普通股包含在截至2024年3月31日的三个月基本加权平均已发行普通股数量的计算中。与ASC 260-10-45-13中的指导方针一致，标的普通股几乎无需对价即可发行，也没有与认股权证相关的归属条件或应急措施。因此，就计算自发行之日起的每股基本净亏损而言，预先注资认股权证所依据的普通股总数被视为未偿还股票。
11. 关联方交易
2019年9月11日，公司与RogCon Inc.（“RogCon”）签订了合作和许可协议（“许可协议”）。根据许可协议，RogCon 根据 RogCon 的知识产权向公司授予全球独家许可，允许其研究、开发和商业化用于治疗由 SCN2A 基因的任何突变引起的所有形式的癫痫和/或神经发育障碍的产品。根据许可协议的条款，公司将自费开展相关研究计划下分配给其的研发活动。此外，公司负责向RogCon偿还与RogCon应公司要求开展的研发活动相关的任何费用。RogCon的一位创始人于2020年6月成为公司的总法律顾问。公司继续向RogCon偿还根据许可协议开展的活动产生的自付费用。在所有列报期内发生的费用都不大。
12. 后续事件
2024 年 4 月融资
2024 年 4 月 2 日，公司完成了以下公开发行：(i) 总计 3,849,558其普通股的公开发行价格为美元56.50每股，包括承销商全面行使购买选择权 530,973额外的普通股，以及（ii）预先筹措资金的认股权证以供购买 221,238公开发行价格为美元的普通股56.4999认股权证所依据的每股普通股。每份预先注资认股权证的每股购买价格代表普通股的每股发行价格减去美元0.0001每股标的股票的每股行使价。此次发行产生的净收益总额约为 $215.8百万，扣除公司应付的承保折扣、佣金和其他发行费用。
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本10-Q表季度报告中其他地方的简明合并财务报表和相关附注，以及2024年3月5日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注。本讨论和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度报告中其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务和相关融资计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告的 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的业绩存在重大差异。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，将基因癫痫的见解转化为中枢神经系统（CNS）（以神经元兴奋抑制失衡为特征的疾病）的疗法开发。正常的大脑功能需要在神经元回路中保持微妙的激发和抑制平衡，如果失调，会导致功能异常以及罕见和更常见的神经系统疾病。我们利用对大脑中共同生物靶标和回路的理解，通过两个专有平台将遗传见解应用于神经系统疾病疗法的发现和开发。每个平台目前都有多个程序，具有增加程序和适应症扩展的巨大潜力：
•大脑™ 是我们的小分子平台，利用对神经元兴奋性和神经元网络的深刻理解，并应用一系列计算和实验工具来开发口服可用的精准疗法
•Solidus™，我们的反义寡核苷酸（简称 ASO）平台，是一个基于专有计算方法的高效、有针对性的精准医学发现和开发引擎
我们的平台采用深思熟虑、务实和以患者为导向的方法，利用一系列转化工具，包括新的转基因和预测性转化动物模型和电生理学标记，为患者提供有效的概念验证途径。通过这种方法，我们建立了多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫的四种临床阶段候选产品。对于我们在Cerebrum™ 平台下最先进的候选产品ulixacaltamide（前身为 PRAX-944），我们预计将在2024年下半年公布特发性震颤（ET）的3期Essential3期临床试验的主要结果。在我们的 PRAX-628 项目中，我们在 2024 年第一季度宣布了 2a 期光阵发反应研究的积极结果，并计划在 2024 年下半年启动 PRAX-628 在局灶性发作性癫痫中的两项疗效研究中的第一项，预计在 2025 年取得主要结果。我们计划在 2025 年上半年启动第二项 PRAX-628 对局灶性发作性癫痫的疗效研究，预计将在 2026 年上半年取得主要结果。我们的 PRAX-562 二期 EMBOLD 研究于 2023 年第一季度启动，队列为 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE；预计这两个队列的结果都将在2024年第三季度公布。对于我们在Solidus™ 平台下最先进的候选产品elsunersen（前身为 PRAX-222），我们在2023年第四季度分享了EMBRAVE研究第一部分的结果，目前正在完成多项全球监管互动，预计将在2024年晚些时候启动该计划的关键阶段。
我们于 2015 年注册成立，并于 2016 年开始运营。自成立以来，我们已将大部分资源投入到开发临床前和临床候选产品、建立我们的知识产权或知识产权、投资组合、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持上。我们采用 “虚拟” 研发模式，严重依赖外部顾问、合作者、合同开发和制造组织以及合同研究组织（CRO）来开展临床前和临床活动。自成立以来，我们的运营资金主要来自出售和发行股权证券的收益。
我们是一家处于开发阶段的公司，我们没有从产品销售中获得任何收入，如果有的话，预计在几年内也不会这样做。我们所有的候选产品仍处于临床前和临床开发阶段。我们创造足以实现盈利的产品收入的能力将在很大程度上取决于
成功开发我们的一种或多种候选产品，并最终将其商业化（如果获得批准）。自成立以来，我们一直遭受经常性营业亏损，包括截至2024年3月31日的三个月净亏损3,960万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.935亿美元。随着我们扩大研发活动，我们预计在可预见的将来将产生巨额支出和营业损失。此外，我们的运营亏损可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动，这取决于我们的临床试验时间和其他研发活动的支出。我们预计，与正在进行的活动相关的支出将保持或增加，因为我们：
•通过ET 3期Essential3临床试验计划，推进我们的主要候选产品ulixacaltamide；
•在 EMBOLD 临床试验中推进我们的 PRAX-562 候选产品；
•推动 elsunersen（前身为 PRAX-222）进入该计划的关键阶段；
•将我们的 PRAX-628 候选产品推进到局灶性发作性癫痫的疗效临床试验；
•将我们的临床前候选药物推进临床试验；
•进一步投资我们的管道；
•进一步投资我们的制造能力；
•为我们的候选产品寻求监管部门的批准；
•维护、扩大、保护和捍卫我们的知识产权组合；
•获取或许可技术；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何产品商业化；以及
•必要时，增加员工人数，以支持我们的开发工作和任何未来的商业化工作。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续经营和推行我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过出售股权、债务融资或其他资本来源，包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易，为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议或安排。如果我们未能筹集资金或在需要时签订此类协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止一种或多种候选产品的开发和商业化，或者推迟对潜在许可或收购的追求。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测支出增加的时间或金额，也无法预测何时或是否能够实现或维持盈利能力。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们未能盈利或无法持续维持盈利能力，那么我们可能无法继续按计划水平开展业务，并被迫减少或终止我们的业务。
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.433亿美元。我们预计，截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券，以及2024年4月后续公开募股的收益。将足以为我们将研究工作和临床试验推向2027年所需的运营支出和资本支出需求提供资金。分析包括考虑我们当前的财务需求和正在进行的研发计划。我们基于可能错误的假设得出这一估计，我们可能会比预期更快地耗尽可用资本资源。请参阅 “—流动性和资本资源”。
反向股票分割
2023年11月28日，我们向特拉华州国务卿提交了经修订和重述的公司注册证书的修正证书，以1比15的比例对我们的股票进行反向分割
普通股，或反向股票拆分。反向股票拆分于美国东部时间2023年11月28日下午5点或生效时间生效。
反向股票拆分的结果是，我们已发行和流通的每15股普通股自动重新分类为一股有效发行、已全额支付和不可估税的普通股，但须按下述方式对零股进行处理，其持有人未采取任何行动。反向股票拆分并未影响普通股的授权数量或普通股的面值。
没有发行与反向股票拆分相关的零碎股票。本来有权通过反向股票拆分获得部分股票的股东有权获得现金代替股票，其价格等于股东本应得的分数，乘以2023年11月28日，即生效时间前的最后一个交易日，纳斯达克全球精选市场普通股的每股收盘价（经反向股票拆分调整后）。
财务运营概述
收入
自成立以来，我们没有通过产品销售产生任何收入，并且预计在几年内不会从产品销售中产生任何收入（如果有的话）。正如我们的简明合并财务报表附注7所述，我们于2022年12月与UCB Biopharma SRL（UCB）签订了期权和许可协议或合作协议。在截至2024年3月31日的三个月中，我们确认了来自合作协议的40万美元合作收入。
运营费用
研究和开发费用
我们业务的性质和活动的主要重点产生了大量的研发成本。研发费用是指我们在以下方面产生的成本：
•为开发候选人而开展的探索工作；
•我们的候选产品的临床开发成本；以及
•开发我们的制造技术和基础设施的成本。
上述费用包括以下类别：
•人事相关费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；
•根据与第三方（例如顾问、调查场所和CRO）达成的协议产生的费用，这些第三方进行我们的临床前和临床研究以及许可安排；
•为保持遵守监管要求而产生的成本；
•第三方合同开发和制造组织在收购、开发和制造用于临床前和临床研究的材料方面产生的成本；以及
•折旧、摊销及其他直接和分配费用，包括租金和其他运营成本，例如因我们的研发活动而产生的信息技术。
我们将研发费用按实际支出支出。我们使用供应商和临床研究机构提供给我们的信息，根据对完成特定任务进展情况的评估，确认外部开发成本。这些活动的付款基于个人协议的条款，这些条款可能与所产生的成本模式不同，并在我们的简明合并资产负债表中反映为预付费用或应计费用。对于将来收到的用于研究和开发活动的商品或服务的不可退还的预付款，即使研究和开发没有其他用途，也将予以延期和资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时记作支出。
作为一家在虚拟环境中运营的公司，我们的研发成本中有很大一部分是第三方产生的外部成本。我们在启动时跟踪特定平台和候选产品的直接外部研发费用。由于正在进行的研究数量以及我们跨平台使用资源的能力，我们的研发平台产生的间接或共享运营成本，例如人员、设施成本和某些咨询成本，不会在特定平台的基础上记录或维护。
下表反映了我们的研发费用，包括按平台汇总的直接支出以及在每个报告期内确认为研发支出的间接或共享运营成本（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
大脑™ | $ | 12,785 | | | $ | 11,135 | |
Solidus™ | 1,190 | | | 3,602 | |
| 人事相关（包括股票薪酬） | 10,952 | | | 8,126 | |
| 其他间接研发费用 | 2,057 | | | 2,641 | |
| 研发费用总额 | $ | 26,984 | | | $ | 25,504 | |
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品的开发成本通常高于临床开发早期阶段的候选产品，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的延长。我们预计，在可预见的将来，随着我们推进候选产品的开发阶段，以及我们继续发现和开发其他候选产品、建立制造能力并扩展到其他治疗领域，我们的研发费用将保持或增加。
目前，我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发和获得监管部门批准所必需工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时（如果有的话）将从候选产品的销售或许可中开始大量的净现金流入。这是由于与药物研发相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
•我们增加和留住关键研发人员的能力；
•临床前和临床开发活动的时间和进展；
•我们决定开展的临床前和临床项目的数量和范围；
•我们有能力成功完成临床试验，其安全性、耐受性和有效性均令美国食品药品管理局或任何类似的外国监管机构满意；
•我们成功开发、获得监管部门批准并成功将我们的候选产品商业化的能力；
•我们成功注册并完成临床试验；
•与开发我们内部确定或通过合作获得的任何其他候选产品相关的成本；
•我们发现、开发和利用生物标志物来证明候选产品的靶向参与度、途径参与度以及对疾病进展的影响的能力；
•如果我们的候选产品获得批准，我们有能力与第三方制造商签订和维持协议，为我们的临床试验和商业生产提供临床供应；
•任何合作、许可或其他安排的条款和时间，包括其中任何里程碑付款的条款和时间；
•如果获得批准，我们有能力为候选产品获得和维护专利、商业秘密和其他知识产权保护和监管排他性；
•我们收到了相关监管机构的营销许可；
•如果获得批准，我们将产品商业化的能力，无论是单独还是与他人合作；以及
•我们的候选产品的持续可接受的安全概况。
在开发我们的任何候选产品时，这些变量中的任何一个变化都将显著改变与开发该候选产品相关的成本、时机和可行性。例如，如果美国食品药品管理局或其他监管机构推迟了我们计划的临床试验开始，或者要求我们进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们在任何计划中的临床试验的注册出现严重延迟，我们可能需要花费大量的额外财政资源和时间来完成临床开发活动。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。药物商业化将需要数年时间，并且需要大量的开发成本。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与人事相关的成本，包括行政、财务、法律、商业和行政职能人员的工资、福利和股票薪酬。一般和管理费用还包括与公司事务有关的律师费；会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用；支持市场评估和情景规划的商业相关成本；保险费用；行政差旅费用；以及设施相关费用，包括直接折旧成本和办公租金分配费用和其他运营成本，例如信息技术。保护和捍卫我们的知识产权的费用按发生时列为支出，归类为一般和管理费用。这些成本与业务运营有关，与研发职能或任何个人平台或候选产品无关。
我们预计，随着我们在需要时增加员工人数，以支持研发活动的预期增长和候选产品的潜在商业化，未来我们的一般和管理费用可能会增加。在我们提交专利申请以保护研发活动产生的创新时，我们还预计会产生额外的知识产权相关费用。
其他收入
其他收入，净额
其他净收入包括来自我们现金、现金等价物和有价证券的利息收入以及投资溢价和折扣的摊销。
所得税
自成立以来，由于我们不确定从这些项目中获得收益，我们没有记录任何针对每年净亏损或所得研发税收抵免的美国联邦或州所得税优惠。所得税按适用的税率确定，经不可扣除的费用、研发税收抵免和其他永久性差异进行了调整。我们的所得税准备金可能会受到估算变更的重大影响。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，没有确认所得税准备金。
运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们在列报的每个时期的简明合并运营报表（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 | | 改变 |
| 2024 | | 2023 | | |
| 协作收入 | $ | 431 | | | $ | 683 | | | $ | (252) | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研究和开发 | 26,984 | | | 25,504 | | | 1,480 | |
| 一般和行政 | 15,333 | | | 13,270 | | | 2,063 | |
| 运营费用总额 | 42,317 | | | 38,774 | | | 3,543 | |
| 运营损失 | (41,886) | | | (38,091) | | | (3,795) | |
| 其他收入： | | | | | |
| 其他收入，净额 | 2,333 | | | 636 | | | 1,697 | |
| 其他收入总额 | 2,333 | | | 636 | | | 1,697 | |
| 净亏损 | $ | (39,553) | | | $ | (37,455) | | | $ | (2,098) | |
协作收入
30万美元的合作收入减少与2022年12月签订的与UCB签订的合作协议下记录的收入减少有关。每个时期确认的收入变化反映了提供研究服务的时间和发生的成本。
研发费用
下表汇总了我们在所列每个时期的研发费用以及这些项目的变化（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 | | 改变 |
| 2024 | | 2023 | | |
大脑™ | $ | 12,785 | | | $ | 11,135 | | | $ | 1,650 | |
Solidus™ | 1,190 | | | 3,602 | | | (2,412) | |
| 人事相关（包括股票薪酬） | 10,952 | | | 8,126 | | | 2,826 | |
| 其他间接研发费用 | 2,057 | | | 2,641 | | | (584) | |
| 研发费用总额 | $ | 26,984 | | | $ | 25,504 | | | $ | 1,480 | |
研发费用增加150万美元主要归因于以下原因：
•人事相关成本增加了280万美元，这主要是由于股票薪酬支出增加；
•与我们的Cerebrum™ 平台相关的支出增加了170万美元，这主要是由以下因素推动的：
◦由于Essential3的研究活动，我们的ulixacaltamide计划的支出增加了520万美元；
◦由于去年与临床相关的支出，我们的 PRAX-628 计划的支出减少了 160 万美元；
◦由于临床阶段项目的优先顺序，我们早期资产的活动减少了100万美元；以及
◦我们的 PRAX-562 计划支出减少了 70 万美元。
•与我们的Solidus™ 平台相关的支出减少了240万美元，主要与elsunersen去年毒理学和临床药理学支出有关；以及
•间接支出减少了60万美元，其中没有一项是重大的。
一般和管理费用
一般和管理费用增加200万美元主要归因于以下原因：
•人事相关成本增加了290万美元，这主要是由于股票薪酬支出的增加；以及
•咨询费用和专业费用减少了90万美元。
其他收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，其他收入包括我们的现金、现金等价物、有价证券的利息收入以及投资溢价和折扣摊销。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们在每个时期都蒙受了重大损失。我们尚未将任何候选产品商业化，这些候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，而且我们预计在几年内不会从任何产品的销售中产生收入，如果有的话。
迄今为止，我们的运营资金主要来自发行可赎回可转换优先股的收益以及通过首次公开募股出售普通股、通过后续公开发行出售普通股和预先筹资认股权证的收益，以及根据我们的现成注册声明在市场上发行的普通股。从成立到2024年3月31日，扣除发行成本，我们已从此类交易中筹集了7.853亿美元的现金收益。截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物以及有价证券为2.433亿美元。
2021年11月，我们与杰富瑞集团（Jefferies LLC）签订了公开市场销售协议，即2021年销售协议，规定不时在市场发行中发行、发行和出售总额不超过1.25亿美元的普通股，杰富瑞担任销售代理。我们于 2023 年 6 月终止了 2021 年的销售协议。
2023年6月21日，我们完成了：（i）共计4,296,646股普通股的公开发行，公开发行价格为每股14.25美元，包括承销商全面行使额外购买619,979股普通股的选择权，以及（ii）以每股14.2485美元的公开发行价格购买47万股普通股的预先融资认股权证。每份预先注资认股权证的每股购买价格代表普通股的每股发行价格，减去每股标的每股0.0015美元的行使价。扣除承保折扣、佣金和我们应付的其他发行费用后，此次发行产生的净收益总额约为6,340万美元。
2023年12月，我们与杰富瑞签订了公开市场销售协议或2023年销售协议，规定在市场上发行、发行和出售总额不超过7,500万美元的普通股。2023 年销售协议于 2024 年 1 月终止。在截至2024年3月31日的三个月中，我们根据2023年销售协议共发行和出售了192,190股股票，扣除佣金和应付的发行费用后，净收益总额为530万美元。
2024年1月16日，我们完成了：（i）以每股35.50美元的公开发行价格共计3,802,025股普通股的公开发行，包括承销商全面行使额外购买633,750股普通股的选择权，以及（ii）以每股35.499美元的公开发行价格购买1,056,725股普通股的预先融资认股权证认股权证所依据的普通股。每份预先注资认股权证的每股购买价格代表普通股的每股发行价格，减去每股标的每股0.0001美元的行使价。扣除承保折扣、佣金和我们应付的其他发行费用后，此次发行产生的总净收益约为1.616亿美元。
2024年3月，我们与杰富瑞签订了公开市场销售协议，即2024年销售协议，规定在市场上发行、发行和出售总额不超过1.5亿美元的普通股。在截至2024年3月31日的三个月中，我们根据2024年销售协议共发行和出售了17,662股股票，扣除佣金和应付的发行费用后，净收益总额为90万美元。
2024年4月2日，我们完成了：（i）以每股56.50美元的公开发行价格共计3,849,558股普通股的公开发行，包括承销商全面行使额外购买530,973股普通股的选择权，以及（ii）以每股56.499美元的公开发行价格购买221,238股普通股的预筹认股权证认股权证所依据的普通股。每份预先注资认股权证的每股购买价格代表普通股的每股发行价格，减去每股标的每股0.0001美元的行使价。扣除承保折扣、佣金和我们应付的其他发行费用后，此次发行产生的总净收益约为2.158亿美元。
现金流
下表提供了有关我们在列报期间的现金流的信息（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 三个月已结束
3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 提供的净现金（用于）： | | | |
| 经营活动 | $ | (20,857) | | | $ | (32,846) | |
| 投资活动 | (91,220) | | | 34,000 | |
| 筹资活动 | 182,757 | | | 18,070 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金净增加 | $ | 70,680 | | | $ | 19,224 | |
运营活动
我们使用现金支付运营费用和支持业务所需的营运资金在很大程度上影响了我们的经营活动现金流。历史上，由于我们投资于投资组合、药物研发工作和相关基础设施，我们的经营活动产生的现金流一直为负数。用于经营活动的现金主要来自我们经非现金费用调整后的净亏损以及运营资产和负债的变化，这主要是支出增加和供应商付款时机的结果。
在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为2,090万美元，主要是由于我们的3,960万美元净亏损，部分被主要与应付账款增加相关的150万美元运营资产和负债变动以及主要与股票薪酬相关的1,720万美元非现金费用所抵消。
在截至2023年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为3,280万美元，主要是由于我们的净亏损为3,750万美元，运营资产和负债的变动为330万美元，主要与应计费用减少有关，但部分被主要与股票薪酬相关的790万美元非现金费用所抵消。
投资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为9,120万美元，与购买有价证券有关。
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金为3,400万美元，与有价证券的到期日有关。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为1.828亿美元，主要包括2024年1月后续公开发行、市场发行以及与Tenacia的合作和许可协议的净收益。
在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为1,810万美元，包括市场发行的净收益。
运营计划和未来资金需求
我们预计，与正在进行的研发活动相关的支出将大幅增加，尤其是在我们推进候选产品的临床前活动和临床试验时。因此，我们预计在可预见的将来将出现巨额的营业亏损和负的运营现金流。我们预计，如果且当我们：
•在我们的 Cerebrum™ 和 Solidus™ 平台内推进临床阶段候选产品的临床开发；
•推进任何其他候选产品的开发；
•进行研究并继续对潜在候选产品进行临床前开发；
•对制造能力进行战略投资；
•维护我们的知识产权组合，有机会地收购互补的知识产权；
•寻求为我们的候选产品获得监管部门的批准；
•有可能建立销售、营销和分销基础设施并扩大制造能力，将我们可能获得监管部门批准的任何产品商业化；
•必要时，增加临床、科学、运营、财务和管理信息系统和人员，包括人员，以支持我们的产品开发和未来潜在的商业化工作，并支持我们作为上市公司的运营；以及
•在上述任何方面遇到任何延误或遇到任何问题，包括但不限于失败的研究、复杂的结果、安全问题或其他监管挑战。
我们无法估计营运资金需求的确切金额，但根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2024年3月31日的现金、现金等价物和有价证券，以及2024年4月公开募股的收益，将足以为2027年的运营费用和资本支出需求提供资金。但是，我们基于可能被证明是错误的假设得出这一估计，我们可能会比预期的更快地耗尽我们的资本资源。
由于产品开发以及与第三方合作开发候选产品的可能性存在许多风险和不确定性，因此我们可能会错误地估计与完成候选产品的研发相关的资本支出和运营费用增加的时间和金额。我们的资金需求以及运营支出的时间和金额将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们的平台和候选产品的临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本；
•我们开发或可能获得许可的候选产品和技术的数量和特征；
•我们获得市场批准的任何候选产品的未来商业化活动的成本和时间，包括制造、营销、销售和分销；
•在美国和其他司法管辖区获得监管部门批准所需的费用（如果有），以及获得批准的司法管辖区的监管机构可能要求的上市后研究的费用；
•准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何知识产权相关索赔进行辩护的费用和时间；
•我们现有的许可安排的延续以及新的合作和许可安排的签署；
•我们在维持业务运营方面产生的成本；
•与成为上市公司相关的成本；
•我们获得上市批准的任何候选产品的商业销售所获得的收入（如果有）；
•竞争性技术和市场发展的影响；以及
•我们在多大程度上收购或投资企业、产品和技术，包括为候选产品签订许可或合作安排，尽管我们目前没有完成任何此类收购或企业投资的承诺或协议。
识别潜在候选产品和进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业上的成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自我们预计在很多年（如果有的话）内不会上市的产品的销售。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外资金，或者根本无法提供足够的额外资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。市场波动还可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。如果我们通过出售股票或可转换债务证券筹集额外资金，则现有股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股持有人权利产生不利影响的优惠。额外的债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动能力的协议，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红，并可能需要发行认股权证，这可能会导致普通股持有人的稀释。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制或终止我们的产品开发计划或任何未来的商业化工作，或者向第三方授予开发和销售候选产品的权利，否则我们更愿意自己开发和销售这些产品。
关键会计政策与重要判断和估计
我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明合并财务报表，这些财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出估算和假设，这些估算和假设会影响简明合并财务报表之日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的列报费用。我们的估算基于我们的历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
除了我们在2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告附注2中披露的简明合并财务报表附注2中披露的内容外，我们的关键会计政策与2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——重要判断和估计” 标题下的关键会计政策没有任何变化。
最近发布的会计公告
我们已经审查了最近发布的所有准则，并确定，除了本10-Q表季度报告其他地方的简明合并财务报表附注2中披露的内容外，这些标准不会对我们的简明合并财务报表产生重大影响，也不会以其他方式适用于我们当前的业务。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们面临与利率变动相关的市场风险。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们可能随时持有的现金、现金等价物和有价证券可能以货币市场基金或有价债务证券的形式出现，也可能投资于美国财政部和美国政府机构债务。但是，由于在任何给定时间，我们投资组合中工具的风险状况都很低，因此立即将市场利率调整为100个基点不会对我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。
第 4 项。控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序”，作为发行人的控制措施和其他程序，旨在确保在美国证券交易委员会规定的期限内，记录、处理、汇总和报告发行人在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息的规则和形式。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保发行人在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给发行人管理层，包括其主要执行和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就所需的披露做出决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断力。
我们的管理层在首席执行官和首席财务官（分别为我们的首席执行官和首席财务官）的参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。根据对截至2024年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表季度报告所涵盖期间，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
截至本10-Q表季度报告发布之日，我们尚未参与任何重大法律事务或索赔。我们可能会成为正常业务过程中出现的法律事务和索赔的当事方。我们无法预测任何此类法律事务或索赔的结果，尽管有潜在的结果，但由于国防和和解费用、管理资源的转移和其他因素，这些问题的存在可能会对我们产生不利影响。
第 1A 项。风险因素。
与先前在2024年3月5日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中 “风险因素” 部分中披露的风险因素相比，没有任何实质性变化。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
近期未注册股权证券的销售
除了先前在2024年1月10日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告中披露的那样，在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有出售任何未注册证券。
第 3 项。优先证券违约。
不适用。
第 4 项。矿山安全披露。
不适用。
第 5 项。其他信息。
(a) 披露以代替在表格8-K上报告当前报告。
没有。
(b) 证券持有人向董事会推荐被提名人的程序发生重大变化。
没有。
(c) 内幕交易安排和政策。
在截至2024年3月31日的三个月中， 本公司没有任何董事或高级管理人员采用或终止了 “第10b5-1条交易安排” 或 “非规则10b5-1交易安排”，因为每个术语的定义载于 S-K 法规第 408 (a) 项。
第 6 项。展品。
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数字 | | 描述 | |
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3.1 | | 经修订和重述的Praxis Precision Medicines, Inc. 公司注册证书（参照注册人于2020年10月20日提交的8-K表最新报告（文件编号001-39620）附录3.1纳入）。 | |
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3.2 | | 经修订和重述的《Praxis Precision Medicines, Inc. 章程》（参照注册人于2022年1月7日提交的8-K表最新报告（文件编号001-39620）附录3.1纳入）。 | |
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4.1 | | 预先注资认股权证表格（参照注册人于2024年1月12日提交的8-K表最新报告（文件编号001-39620）附录4.1纳入 | |
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4.2 | | 预先注资认股权证表格（参照注册人于 2024 年 3 月 29 日提交的 8-K 表最新报告（文件编号 001-39620）附录 4.1 纳入 | |
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10.1 | | Praxis Precision Medicines, Inc. 2024 年激励计划及其下的奖励协议形式（参照注册人在 S-8 表格上的注册声明（文件编号 333-276786，于 2024 年 1 月 31 日提交） | |
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31.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 | |
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31.2* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。 | |
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32.1** | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。 | |
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| 101.INS* | | 内联 XBRL 实例文档 | |
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| 101.SCH* | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 | |
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| 101.CAL* | | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 | |
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| 101.DEF* | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 | |
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| 101.LAB* | | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 | |
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| 101.PRE* | | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 | |
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| 104 | | 封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） | |
*随函提交。
** 本附录32.1中提供的认证被视为本10-Q表季度报告的附件，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，不会被视为 “已提交”。除非注册人特别以引用方式将其纳入经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》下的任何文件中，否则此类认证将不被视为以提及方式纳入其中。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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| | PRAXIS 精准医疗有限公司 |
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| 日期： | 2024年5月13日 | 来自： | | /s/ 马西奥·索萨 |
| | | | 马西奥·索萨 |
| | | | 首席执行官兼董事（首席执行官） |
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| 日期： | 2024年5月13日 | 来自： | | /s/ 蒂莫西·凯利 |
| | | | 蒂莫西·凯利 |
| | | | 首席财务官（首席财务官） |