附录 99.1

LOGO

Benitec Biopharma发布2024年第三季度财务业绩并提供最新运营情况

-在 4 月份报告的 1b/2a 期临床治疗研究中，首位眼咽肌萎缩症 (OPMD) 受试者服用 BB-301 的中期临床试验数据呈阳性-

-第二个 OPMD 受试者 已在 2 月份安全服用 BB-301 剂量-

-预计2024年下半年将有更多中期临床安全数据和 临床疗效数据-

-23 名 OPMD 受试者已报名参加 OPMD 自然史研究，多名受试者有资格参加 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究-

-4月22日完成了4000万美元的超额认购私募融资 22和，Cash Runway 延长至 2025 年-

加利福尼亚州海沃德，2024年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）贝尼特克生物制药公司（纳斯达克股票代码：BNTC）（贝尼特克或公司）是一家临床阶段、专注于基因疗法的生物技术公司，基于其专有的Silence和 取代DNA导向RNA干扰（ddrNAI）平台开发新型基因药物，今天公布了截至3月31日的第三财季财务业绩，2024。该公司已向美国证券交易委员会提交了10-Q表格的季度报告 。

贝尼特克执行主席兼首席执行官杰雷尔·班克斯医学博士、博士表示， 首位参加 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究的受试者的中期临床试验结果显示，每个中心研究终点都出现了持续的、具有临床意义的改善，吞咽的射线照相评估以及受试者报告的关键结果指标的相应改善。我们 期待在今年晚些时候公布第一个研究对象的长期随访结果，以及其他研究受试者的累积数据。继最近的 融资之后，贝尼特克完全有能力在2025年底之前推进 BB-301 临床开发计划。

运营更新

4月18日第四该公司宣布超额认购4,000万美元的公开 股权（PIPE）融资私人投资，以每股4.80美元的价格出售5,749,152股普通股，并以每份预筹认股权证4.799美元的价格购买最多2584,239股普通股的预筹认股权证，以每份预筹认股权证的价格购买最多2584,239股普通股某些机构认可的投资者。

本次融资由Suvretta Capital Management, LLC牵头，包括Adage Capital Partners L.P.、Nantahala Capital、多只专注于医疗保健的基金和一家领先的共同基金在内的新老投资者参与。在扣除发行费用之前，PIPE融资的总收益约为4000万美元。PIPE 于 2024 年 4 月 22 日关闭。

在PIPE融资方面，公司已与长期投资者苏弗雷塔资本管理公司达成协议，考虑任命苏维雷塔资本管理公司的投资组合 经理基申·梅塔为公司董事会成员。

与开发用于治疗 OPMD 相关吞咽困难的 BB-301 相关的关键里程碑以及其他公司最新情况概述如下：

受试者 1 的 BB-301 1b/2a 期中期临床治疗研究结果：

•

在代表每位受试者服药前 观察期的OPMD自然历史（NH）研究中，受试者1经历了吞咽困难逐渐恶化，视频荧光镜吞咽研究（VFSS）、冷水定时饮酒测试和受试者报告的关键结果衡量标准（悉尼燕子问卷）的结果都证明了这一点。VFSS 是临床环境中定量评估吞咽困难（吞咽困难）的黄金标准分析方法。

•

在给药 BB-301 后的 90 天剂量后评估中，受试者 1 显示了关键视频荧光评估的改善，这与观察到的受试者报告的关键结果指标与剂量前观察期内完成的相应评估的平均 值相比有类似改善（如图 1 所总结）相关。值得注意的是，在 90 天时间点完成的许多评估结果表明，与受试者首次就诊时评估的初始测量结果相比有所改善，该研究发生在 90 天剂量后评估前 12 个多月。

•

在第 90 天观察到的吞咽任务的 VFSS 改善最为显著，其重点是评估食用稀薄液体（例如水）、固体食物和浓稠的非固体食物（例如酸奶或布丁）时 咽部收缩肌肉功能和吞咽效率（图 1）。 VFSS的改善与受试者报告的关键结果指标（悉尼燕子问卷）的改善相关，这表明受试者1报告的吞咽功能有所改善（图1）。

图 1：90 天内所有疗效的改善 BB-301 之后注射*

LOGO

*

存档的公司数据

•

关于迄今为止观察到的 BB-301 安全概况，在两名接受 BB-301 的受试者中未观察到严重不良事件 (SAE)。在两名接受 BB-301 的受试者中观察到短暂性 2 级胃食管反流病或胃食管反流病（即胃酸倒流或胃灼热） 。对于两名研究对象，在使用获准用于治疗胃食管反流病的常用处方药后，胃食管反流病得到了解决。

公司最新消息：

•

已有二十三 (23) 名受试者加入了 OPMD NH 研究， BB-301 1b/2a 期临床治疗研究旨在治疗 21 到 30主题。两（2）名受试者已从 OPMD NH 研究转入 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究，第三名 OPMD 受试者预计将于 2024 年 6 月进入 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究。

•

预计将在2024年下半年报告来自BB-301 1b/2a期临床治疗研究的其他中期安全性数据和疗效数据。

财务要闻

2024 年第三财季财务业绩

截至2024年3月31日的季度， 的总收入为0美元，而截至2023年3月31日的季度的许可收入为54,000美元。

截至2024年3月31日的季度的总支出为410万美元，而截至2023年3月31日的季度为440万美元。 截至2024年3月31日的季度，由于应计费用逆转，公司产生了特许权使用费和许可费（3,000美元），而截至2023年3月31日的三个月为0美元。该公司承担了260万美元的研究 和开发费用，而截至2023年3月31日的同期为320万美元。研发费用主要与用于 OPMD 治疗的 BB-301 的持续临床开发有关。一般和管理费用为160万美元，而截至2023年3月31日的季度为120万美元。

截至2024年3月31日的季度运营亏损为410万美元，而截至2023年3月31日的季度亏损为430万美元。截至2024年3月31日的季度，归属于股东的净亏损为430万美元，合每股基本亏损和摊薄后每股亏损1.64美元，而截至2023年3月31日的 季度净亏损为440万美元，基本和摊薄后每股亏损2.67美元。截至2024年3月31日，该公司拥有1,410万美元的现金及现金等价物。在最近的PIPE交易于2024年4月22日完成后，该公司收到了大约 3,720 万美元。

BENITEC BIOPHARMA INC.

合并资产负债表

（以 千计，票面价值和股份金额除外）

2024 年 3 月 31 日 6月30日
2023
（未经审计）

资产

流动资产：

银行现金

 $ 14,143 $ 2,477

受限制的现金

 13 13

贸易和其他应收账款

 53 55

预付费和其他资产

 157 1,184

流动资产总额

 14,366 3,729

财产和设备，净额

 204 87

存款

 25 25

预付费和其他资产

 69 97

使用权 资产

 335 526

总资产

 $ 14,999 $ 4,464

负债和股东权益

流动负债：

贸易和其他应付账款

 $ 2,628 $ 3,231

应计员工福利

 517 472

租赁负债，流动部分

 292 275

流动负债总额

 3,437 3,978

租赁负债，减去流动部分

 62 284

负债总额

 3,499 $ 4,262

承付款和或有开支（注11）

股东权益：

普通股，面值0.0001美元/授权160,000,000股；截至2024年3月31日和2023年6月30日分别已发行和流通的2724,794股和1,671,485股

 —  — 

额外的实收资本

 197,255 168,921

累计赤字

 (184,920 ) (167,889 )

累计其他综合亏损

 (835 ) (830 )

股东权益总额

 11,500 ) 202

负债总额和股东权益

 $ 14,999 $ 4,464

所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。

BENITEC BIOPHARMA INC.

合并运营报表和综合亏损报表

（未经审计）

（以千计， 股和每股金额除外）

三个月已结束 九个月已结束
3 月 31 日 3月31日
2024 2023 2024 2023

收入：

来自客户的许可收入

 $ —  $ 54 $ —  $ 68

总收入

 —  54 —  68

运营费用：

特许权使用费和许可费

 (3 ) —  (108 ) — 

研究和开发

 2,566 3,167 12,097 9,588

一般和行政

 1,578 1,228 4,953 5,011

运营费用总额

 4,141 4,395 16,942 14,599

运营损失

 (4,141 ) (4,341 ) (16,942 ) (14,531 )

其他收入（亏损）：

外币交易损失

 (118 ) (45 ) (22 ) (391 )

利息支出，净额

 (4 ) (7 ) (16 ) (25 )

其他收入（支出），净额

 (16 ) —  (50 ) 50

未实现的投资损失

 —  (4 ) (1 ) (4 )

其他收入（亏损）总额，净额

 (138 ) (56 ) (89 ) (370 )

净亏损

 $ (4,279 ) $ (4,397 ) $ (17,031 ) $ (14,901 )

其他综合收益（亏损）：

未实现的外币折算收益（亏损）

 117 45 (5 ) 392

其他综合收益总额（亏损）

 117 45 (5 ) 392

综合损失总额

 $ (4,162 ) $ (4,352 ) $ (17,036 ) $ (14,509 )

净亏损

 $ (4,279 ) $ (4,397 ) $ (17,031 ) $ (14,901 )

每股净亏损：

基本款和稀释版

 $ (1.64 ) $ (2.67 ) $ (6.95 ) $ (11.47 )

加权平均已发行股票数量：基本和摊薄

 2,616,288 1,645,951 2,449,295 1,299,423

附注是这些合并 财务报表的组成部分。

关于 BB-301

BB-301 是一种经过改良的新型 AAV9 衣壳，表达一种独特的单一双功能结构，可促进密码子优化 Poly-A 结合蛋白 Nucle-1 (PABPN1) 和两种针对突变体 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表达。这两个 siRNA 被建模成 microRNA 骨干，以抑制错误突变体 PABPN1 的表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 的表达用该蛋白质的功能版本取代突变体。我们认为，BB-301 的沉默 和替换机制在提供功能替代蛋白的同时阻止突变体表达，在治疗 OPMD 方面具有独特的优势。

关于 Benitec Biopharma, Inc.

Benitec Biopharma Inc. （贝尼特克或公司）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的发展，总部位于加利福尼亚州海沃德。专有的 Silence and Replace 导向 DNA 的 RNA 干扰平台将 RNA 干扰（简称 RNAi）与基因疗法相结合，开发出能够同时促进致病基因的持续沉默以及在单次施用该疗法结构后同时输送野生型替代基因 的药物。该公司正在开发基于Silence and Replace的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人体疾病，包括眼咽肌肉萎缩症（OPMD）。公司的全面概述可在贝尼特克的网站www.benitec.com上找到。

前瞻性陈述

除此处列出的历史信息外，本新闻稿中列举的事项包括前瞻性陈述，包括 关于贝尼特克计划开发和商业化其候选产品的声明、临床前和临床试验的完成时间、我们 临床试验数据的可用时间、临床试验中患者入组和给药的时间和充足性、预期的监管申报时间、临床效用和 ddrNAI 的潜在属性和优点以及贝尼特克的候选产品、 知识产权状况、公司预计其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度，以及其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，受风险和不确定性影响，可能导致 出现重大差异，包括意想不到的发展和与以下内容相关的风险：意想不到的延迟；进一步的研发和临床试验结果可能不成功或不足以满足适用的监管 标准或保证持续发展；注册足够数量受试者参与临床试验的能力；美国食品药品管理局和其他机构做出的决定政府机构和其他监管进展；公司 保护和执行其专利和其他知识产权的能力；公司对其与合作伙伴和其他第三方关系的依赖；公司产品和公司合作伙伴的 产品的有效性或安全性；公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和 } 分布需求；超出预期的支出；与诉讼或战略活动相关的费用；公司通过增加收入和获得额外融资来满足其资本需求的能力；COVID-19 疫情的影响，这种疾病由 SARS-CoV-2病毒或任何可能对 公司的业务以及临床前和临床试验产生不利影响的类似事件；地方、地区以及国家和国际经济状况和事件的影响；以及 公司向美国证券交易委员会提交的报告中不时详述的其他风险。公司不承担任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。

投资者关系联系人：

伊琳娜·科夫勒

LifeSci 顾问有限公司

(917) 734-7387

ikoffler@lifesciadvisors.com