附录 99.1
Moleculin 公布2024年第一季度财务业绩并提供公司最新情况
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最近公布的来自正在进行的 MB-106 研究的中期数据表明，安那霉素与阿糖胞苷（AnnaRAC）联合使用 1 中可实现 62%（54% CR）的 cRC 率st以及 2和直线反洗钱受试者（N=13） |
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还宣布，MB-106 的注册受试者达到 20 名 |
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公司将于今天，即5月13日星期一举办电话会议和网络直播第四美国东部时间上午 8:30 |
休斯顿，2024年5月13日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin” 或 “公司”）是一家临床阶段制药公司，拥有广泛的针对难以治疗的肿瘤和病毒的候选药物组合，今天公布了截至2024年3月31日的季度财务业绩。正如先前宣布的那样，公司将在美国东部时间2024年5月13日星期一上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论运营和财务业绩。（详情如下）。
“我们最近举办了虚拟反洗钱临床日，邀请了知名KOL，即马丁·塔尔曼博士和迈克尔·安德烈夫博士。很高兴听到他们对安那霉素最近在反洗钱领域的进展的支持和想法。你可以在这里听到这个讨论。结合迄今为止令人鼓舞的安那霉素数据以及KOL的积极反馈，我们仍然相信我们的结果是 2和直线科目填补了大量未满足的需求。我们认为，AnnaRac在 2 中表现出的出色 cRC 速率支持了这一点和线路患者，这大大超过了美国目前批准用于2类药物的任何药物报告的性能和线路反洗钱。Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普评论说，我们完全有能力与美国食品药品管理局举行一次富有成效的第二阶段末会议，讨论我们计划对安那霉素治疗急性髓细胞白血病的关键研究。
近期亮点
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通过颁发美国专利，巩固了专利资产。我们最近收到了美国专利商标局（USPTO）的美国专利号为11,980,634的问题通知，标题为”重组脂质体安那霉素的方法。” 早些时候，我们收到了一份标题为” 的问题通知前脂质体安那霉素冻干物的制备。” 两者都对含有安那霉素的组合物提出索赔，基本专利期限延长至2040年中期。 |
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举办了虚拟急性髓细胞白血病（AML）临床开发日，重点介绍了安那霉素正在进行的急性髓系白血病（AML）临床开发计划的积极中期数据。 |
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完整的 MB-106 试验涉及 20 名受试者，第 1 名 cRC 为 45% — 7第四防线，平均耐久度为4.9个月，可攀岩。 |
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1st以及 2和一线患者的cRC率为62％，CR率为54％。 |
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这个 2和安那霉素与Ara-C（AnnaRac）组合后的生产线性能超过了所有目前批准的批准数据 2和线路药物。 |
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临时数据支持推进以注册为导向的2期临床试验（MB-108）的开发，以进一步提供疗效数据，以支持最终的新药批准（NDA）申请。 |
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宣布成立安那霉素科学顾问委员会并首次任命马丁·塔尔曼博士。 |
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获得欧洲药品管理局（EMA）颁发的用于治疗急性髓细胞白血病的安那霉素孤儿药认定，增加了美国孤儿药和快速通道的称号。 |
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在美国癌症研究协会（AACR）年会上提供了阳性数据，表明安那霉素具有很高的抗癌活性和无心脏毒性特性。 |
正在进行的 AML 临床试验摘要
该公司目前正在进行1B/2期临床试验，评估安那霉素与阿糖胞苷（也称为 “Ara-C”，安那霉素和Ara-C的组合被称为AnnaRac）联合用于治疗以急性髓细胞白血病作为一线疗法的受试者和诱导治疗（MB-106）后难治性或复发的受试者。clinicaltrialsregister.eu: Eudract 2020-005493-10 或 clinicaltrials.gov：NCT05319587。
MB-106 初步结果的汇总表如下所示。这些受试者之前接受过0-6次治疗。MB-106 的初步数据显示，无论先前的治疗次数是多少，所有受试者的cRC率均为45％，总缓解率（ORR）为55％（N=20）。将 MB-106 受试者群体划分为 1st直线 (N=3)，最值得注意的是 2和试验中的线性（N=10）疗法的cRC率分别为67％和60％，ORR分别为67％和70％。
表 1-截至 2024 年 5 月 2 日 MB-106 中安那霉素缓解情况摘要
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研究 MB-106 联合疗法 — 使用 Ara-C + 安那霉素 “5+3” 进行第 1B/2 阶段 |
所有线路（范围） 1-7) |
1st线 |
2和线 |
1st以及 2和线 合并 |
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所有科目 |
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已招募并可评估 |
20 |
3 |
10 |
13 |
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可评估的受试者未按协议给药 |
2 |
0 |
1 |
1 |
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平均年龄-年（范围） |
69 (19-78) |
49 (19-69) |
71 (53 - 78) |
67 (19-78) |
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完全缓解 (CR) |
8 |
2 |
5 |
7 |
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恢复不完全的 CR (CRi) |
1 |
0 |
1 |
1 |
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总复合完全缓解期 (cRC) |
9 |
2 |
6 |
8 |
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完全缓解 (CR) 率 |
40% |
67% |
50% |
54% |
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完全缓解综合 (cRC) 率 |
45% |
67% |
60% |
62% |
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部分缓解 (PR) |
2 |
0 |
1 |
1 |
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总回复率（cRC + pR）或 ORR |
55% |
67% |
70% |
69% |
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cRC 迄今为止已复发或死亡 |
2 |
0 |
2 |
2 |
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迄今为止的 BMT（在 CR 中） |
2 |
0 |
1 |
1 |
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参见下面的注释 1 |
表 1 的注意事项：来自 MB-106 的数据适用于意向治疗（ITT）受试者，是初步数据，可能会发生变化。
安那霉素反洗钱开发计划的预期里程碑
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2024 年上半年：完成 MB-106 1B/2 期临床试验。 |
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2024 年上半年：MB-106 与 FDA 的第 2 阶段会议结束。 |
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2025 年上半年：启动关键试验。 |
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2026 年下半年：FDA EOP2 会议的反馈 |
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2026 年下半年：结束关键试验。 |
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2027 年：可能提交保密协议。 |
2024年第一季度财务业绩摘要
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，研发（R&D）支出分别为430万美元和570万美元。140万美元的减少主要与临床试验活动水平有关。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，一般和管理费用分别为240万美元和260万美元。减少20万美元主要与监管和法律费用减少有关。
截至2024年3月31日，该公司的现金和现金等价物为1,680万美元，并认为这笔现金足以满足其2024年第四季度的预计运营需求，包括公司目前的1B/2阶段临床项目和未来临床试验的准备工作。
电话会议和网络直播
Moleculin管理层将于美国东部时间2024年5月13日星期一上午8点30分为投资者、分析师和其他有关各方举办季度电话会议和网络直播。
感兴趣的参与者和投资者可以通过拨打（877）407-0832（国内）或（201）689-8433（国际）并参考分子生物技术电话会议来参加电话会议。网络直播可在Moleculin网站moleculin.com投资者栏目的 “活动” 页面上观看，并将存档90天。
关于 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家临床阶段的制药公司，针对难以治疗的肿瘤和病毒的产品线不断扩大，包括二期临床项目。该公司的主要项目安那霉素是下一代蒽环素，旨在避免多药耐药机制，并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。安那霉素目前正在开发中，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移。上面讨论的所有中期和初步数据可能会发生变化。
此外，该公司正在开发免疫/转录调节剂 WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-stat3和其他致癌转录因子，同时刺激针对脑肿瘤、胰腺和其他癌症的自然免疫反应，以及用于局部治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤的 WP1066 类似物 WP1220。Moleculin 还参与开发抗代谢药物产品组合，包括用于潜在病毒治疗的 WP1122，以及包括脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症在内的癌症适应症。
有关公司的更多信息，请访问 www.moleculin.com 并在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上连接。
前瞻性陈述
本新闻稿中的一些陈述是1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于公司的预测现金消耗率（包括其对足以满足其预计运营需求的现金的估计）以及上述预期里程碑的实现情况。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但事实证明，预期可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。Moleculin试图通过包括 “相信”、“估计”、“预期”、“计划”、“项目”、“打算”、“潜力”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“大约” 或其他表示未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。这些陈述只是预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括在项目1A下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表格中的 “风险因素”，并在我们的10-Q表文件和向美国证券交易委员会提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布日期。我们没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映其发布日期之后发生的事件或情况，也没有义务反映意外事件的发生。
投资者联系人：
JTC Team, LLC
珍妮·托马斯
(833) 475-8247
MBRX@jtcir.com
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Moleculin Biotech有限公司 |
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未经审计的简明合并资产负债表 |
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（以千计） |
2024年3月31日 |
2023年12月31日 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
$ | 16,824 | $ | 23,550 | ||||
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预付费用和其他流动资产 |
2,133 | 2,723 | ||||||
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流动资产总额 |
18,957 | 26,273 | ||||||
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家具和设备，净额 |
240 | 272 | ||||||
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无形资产 |
11,148 | 11,148 | ||||||
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经营租赁使用权资产 |
500 | 524 | ||||||
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总资产 |
$ | 30,845 | $ | 38,217 | ||||
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流动负债： |
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应付账款和应计费用以及其他流动负债 |
$ | 5,408 | $ | 6,815 | ||||
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流动负债总额 |
5,408 | 6,815 | ||||||
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经营租赁负债——长期，扣除流动部分 |
450 | 474 | ||||||
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认股权证责任-长期 |
3,400 | 4,855 | ||||||
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负债总额 |
9,258 | 12,144 | ||||||
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股东权益总额 |
21,587 | 26,073 | ||||||
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负债和股东权益总额 |
$ | 30,845 | $ | 38,217 | ||||
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未经审计的简明合并运营报表 |
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截至3月31日的三个月 |
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（以千计，股票和每股金额除外） |
2024 |
2023 |
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收入 |
$ | - | $ | - | ||||
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运营费用： |
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研究和开发 |
4,252 | 5,687 | ||||||
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一般和行政费用以及折旧和摊销 |
2,425 | 2,667 | ||||||
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运营费用总额 |
6,677 | 8,354 | ||||||
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运营损失 |
(6,677 | ) | (8,354 | ) | ||||
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其他收入： |
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认股权证负债公允价值变动的收益 |
1,455 | 39 | ||||||
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其他收入，净额 |
11 | 8 | ||||||
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净利息收入 |
241 | 392 | ||||||
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净亏损 |
(4,970 | ) | (7,915 | ) | ||||
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每股普通股净亏损——基本亏损和摊薄后 |
$ | (2.02 | ) | $ | (4.13 | ) | ||
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加权平均已发行普通股——基本股和摊薄后普通股 |
2,466,174 | 1,916,665 | ||||||