附录 99.1

Fulcrum Therapeutics公布近期业务亮点和财务业绩

2024 年第一季度

― 与赛诺菲签订了开发和商业化的合作和前美国许可协议

losmapimod 的 ―

― 有望在2024年第四季度报告洛斯马匹莫德治疗面部肩部肌肉萎缩症（FSHD）的3期REACH试验的主要数据 ―

― 业内资深人士、帕特里克·霍恩医学博士，被任命为首席医疗官 ―

― 电话会议和网络直播定于今天美国东部时间上午 8:00 举行 ―

马萨诸塞州剑桥——2024年5月13日——Fulcrum Therapeutics, Inc.®（Fulcrum）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子以改善基因定义的罕见疾病患者的生活，今天公布了2024年第一季度的财务业绩以及业务最新情况。

“对于Fulcrum来说，这是一个非常激动人心的时刻，因为我们仍有望在2024年第四季度报告3期REACH试验的主要数据。在我们为可能在美国申请保密协议和商业推出losmapimod做准备之际，我们非常高兴地宣布与我们的新合作伙伴赛诺菲合作，利用他们的全球影响力和罕见病专业知识造福美国以外的患者。” Fulcrum总裁兼首席执行官亚历克斯·萨皮尔说。“在我们对pociredir的1b期先锋试验（一种高度差异化的镰状细胞病口服治疗选择）中，我们启动了更多临床试验地点，并正在与SCD界的领先医生建立关键关系。最近，我们还加入 Pat Horn 担任首席医疗官，从而加强了我们的领导团队。Pat 带来了丰富的晚期罕见病开发经验和战略洞察力，帮助我们为患者带来潜在的变革性疗法。”

近期业务亮点

企业最新消息

2024 年第一季度财务业绩

《现金跑道指南》更新

根据其目前的运营计划，Fulcrum现在预计，截至2024年3月31日，其现金、现金等价物和有价证券，加上根据合作和许可协议将从赛诺菲收到的8000万美元预付款，将足以为其2027年的运营需求提供资金。

电话会议和网络直播

Fulcrum Therapeutics, Inc.将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播，回顾2024年第一季度的财务业绩和最近的业务亮点。个人可以通过点击链接注册电话会议 这里。注册后，参与者将收到拨入详细信息和唯一的PIN，这将允许他们访问通话。可以通过公司网站www.fulcrumtx.com的投资者关系部分或点击观看网络音频直播 这里。网络直播之后，还将提供存档重播。

关于 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子，以改善未得到满足的医疗需求领域基因定义的罕见疾病患者的生活。Fulcrum的两个主要临床开发项目是losmapimod，一种正在开发的用于治疗面肩肱肌萎缩症（FSHD）的小分子，以及pociredir（前身为 FTX-6058），一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子，正在开发用于治疗镰状细胞病（SCD）。Fulcrum 使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶标，以治疗基因表达错误的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问 www.fulcrumtx.com 并在 Twitter/X (@FulcrumTx) 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 Losmapimod
洛斯马匹莫德是一种选择性的 p38α/β 丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制剂。在Fulcrum发现p38α/β抑制剂在降低DUX4表达中的作用并对已知化合物进行了广泛审查之后，Fulcrum独家从葛兰素史克获得了洛斯马匹莫德的许可。2b 期reduX4试验报告的结果显示，疾病进展较慢，功能得到改善，包括对上肢力量和功能措施的积极影响，支持losmapimod有可能成为FSHD治疗的变革性疗法。尽管洛斯马匹莫德此前从未在肌肉萎缩症中被探索过，但在临床试验中，已对3,600多名受试者进行了评估，涉及多个其他适应症，没有归因于洛斯马匹莫德的安全信号。Losmapimod已获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道称号和孤儿药称号，用于治疗FSHD。Losmapimod目前正在一项针对FSHD患者（NCT05397470）的3期多中心随机、双盲、安慰剂对照的48周平行组研究中进行评估。

关于 FSHD
FSHD 是一种严重、罕见、进行性和使人衰弱的疾病，目前尚无批准的治疗方法。其特征是骨骼肌的脂肪浸润导致肌肉萎缩，主要涉及面部、肩部和肩膀、上臂和

腹部。对患者的影响包括持续累积的肌肉和影响他们日常生活能力的功能丧失、上肢功能丧失、活动能力和独立性丧失以及慢性疼痛。FSHD 是最常见的肌肉萎缩症形式之一，据估计，仅在美国就有 30,000 名患者。

关于 Pociredir
Pociredir是一种正在研究的口服小分子胚胎外胚层发育（EED）抑制剂，是使用Fulcrum的专有发现技术发现的。抑制 EED 会导致包括 BCL11A 在内的关键胎儿珠蛋白抑制剂的强力下调，从而导致胎儿血红蛋白 (HbF) 升高。正在开发用于治疗 SCD 的 Pociredir。SCD中的初始数据显示了概念验证，达到了与患者潜在总体受益相关的HbF增长的绝对水平。在 FDA 于 2023 年 8 月取消的临床封锁之前进行的临床试验中，pociredir 对暴露长达三个月的 SCD 患者总体耐受性良好，没有报告与治疗相关的严重不良事件。Pociredir已被授予美国食品药品管理局快速通道称号和孤儿药称号，用于治疗SCD。要了解有关这些试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，该蛋白是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内输送氧气。突变的结果是氧气运输效率降低，形成了镰刀状的红细胞。这些镰状细胞的灵活性远不如健康细胞，可以阻塞血管或破坏细胞。SCD 患者通常会遭受严重的临床后果，其中可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关Fulcrum临床试验的明示或暗示陈述，包括losmapimod的3期REACH试验的头条数据发布时间；Fulcrum与赛诺菲的合作和许可协议；根据该协议收到的预付款和现金流的延长，以及根据该协议获得里程碑和特许权使用费付款的能力并从中受益；重新启动 pociredir 的 1b 期试验以及每个队列中的参与者；以及Fulcrum为FSHD患者提供经美国食品药品管理局批准的疗法的能力；等等。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 和类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与Fulcrum继续在临床试验中推进其候选产品的能力相关的风险；按预期的时间表启动和注册临床试验；获得和维持美国食品药品管理局和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制洛斯马匹莫德、波奇雷迪和任何其他候选产品的临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果；获得、维护或保护知识产权与其候选产品相关的权利；管理费用；管理高管和员工流动，包括整合新的首席营销官；以及筹集实现其业务目标所需的大量额外资金等。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Fulcrum的实际业绩与前瞻性陈述中包含的有所不同，请参阅Fulcrum最近向美国证券交易委员会提交的文件中的 “风险因素” 部分以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表了Fulcrum截至本文发布之日的观点，不应将其视为Fulcrum自发布之日起任何日期的观点。Fulcrum预计，随后的事件和事态发展将导致Fulcrum的观点发生变化。但是，尽管Fulcrum可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但Fulcrum明确表示不承担任何更新前瞻性陈述的义务。

Fulcrum Therapeutics, Inc.

选定的合并资产负债表数据

（以千计）

（未经审计）

(1) Fulcrum将营运资金定义为流动资产减去流动负债。

Fulcrum Therapeutics, Inc.

合并运营报表

（以千计，每股数据除外）

（未经审计）

联系人：

克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顾问有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608