附录 99.2
| 新闻稿 |
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Rilzabrutinib LUNA 3 期研究达到了免疫血小板减少症的主要终点
| ● | 来自免疫血小板减少症（ITP）btKi的首项3期研究的关键数据突显了 rilzabrutinib有可能为ITP患者提供具有临床意义的益处 |
| ● | 预计美国和欧盟将在年底前提交监管报告 |
| ● | Rilzabrutinib是赛诺菲强大的免疫学产品线中的12种潜在药物和疫苗之一，也证明了 赛诺菲有能力成功加速和建立下一代免疫疾病变革性疗法产品组合 |
| ● | 除ITP外，利扎布替尼还在研究各种免疫介导疾病，包括哮喘、慢性 自发性荨麻疹、结节性瘙痒、IgG4相关疾病和温热性自身免疫性溶血性贫血 |
巴黎，2024年4月23日。LUNA 3 三期研究的阳性结果表明 rilzabrutinib 400 mg 每天口服两次，达到持续性或慢性免疫血小板减少症 (ITP) 成年患者持久血小板反应的主要终点。利扎布替尼的安全性与先前研究中报告的 一致。
LUNA 3研究达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，接受rilzabrutinib 治疗的患者达到持久血小板反应的主要终点的比例明显更高。这一具有临床和统计学意义的结果是在对先前治疗有难治性的原发性ITP患者群体中取得的。总体而言，研究 参与者的先前四种ITP疗法的中位数，基线血小板计数中位数为15,000/µL（正常血小板计数水平通常在150,000-450,000/微升之间）。关键次要终点的积极结果也突显了利扎布替尼有可能为持续和慢性 ITP 患者带来临床 有意义的益处。
利扎布替尼于2020年11月被美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗ITP的快速通道资格，此前还被授予孤儿 药物称号。
霍曼·阿什拉菲安
赛诺菲执行副总裁兼研发主管
这项研究的结果增强了利扎布替尼成为一种潜力 同类首创口服、可逆的 BTK 抑制剂，可以为患有严重免疫介导疾病（如 ITP）的人提供具有临床意义的改善。这些 关键结果证明了我们在罕见血液病方面的承诺和专业知识，以及建立下一代小分子抑制剂产品组合的能力，与现有疗法相比，这些抑制剂更具选择性和优化性，能够提供强大的疗效和安全性 结果。
ITP 是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的 血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板减少（血小板计数低于 100,000/μL），发生危及生命的 出血发作（如颅内出血）的风险增加。此外，ITP 患者通常会经历严重的经历 生活质量疲劳和认知 功能障碍等损伤。利扎布替尼具有减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏的双重作用机制，可以解决导致各种ITP 并发症的潜在机制。
关于 LUNA 3
LUNA 3（NCT04562766）是一项随机、多中心、三期研究，评估了利扎布替尼与安慰剂对比安慰剂对成人和青少年 持续性或慢性 ITP 患者的疗效和安全性。
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