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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

 

表单 10-Q

 

☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2024年3月31日

要么

☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从到的过渡期内                 

委员会档案编号： 001-37758

 

MOLECULIN生物技术有限公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）

特拉华

2834

47-4671997

（州或其他司法管辖区 公司或组织）

（主要标准工业 分类代码（编号）

（国税局雇主 识别码）

 

纪念大道 5300 号，950 号套房
休斯顿, TX							77007
（主要行政办公室地址）							（邮政编码）

 

713-300-5160

（注册人的电话号码，包括区号）

 

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的☒ 不 ☐

 

用复选标记表示注册人在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）是否以电子方式提交了根据注册 S-T 第 405 条要求提交的每份交互式数据文件。 是的☒ 不 ☐

 

用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。:

 

大型加速过滤器 ☐						规模较小的申报公司 ☒
非加速过滤器 ☒						新兴成长型公司☐
加速过滤器 ☐

 

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐

 

用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）：是 ☐不是 ☒

 

根据该法第12（b）条注册的证券：

每个班级的标题			交易品种			注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.001美元			MBRX			这个 纳斯达克股票市场有限责任公司

 

截至2024年5月1日，注册人有2311,536股已发行普通股。

 

 

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目录

 

第 1 部分财务信息

第 1 项。财务报表

Moleculin Biotech有限公司

简明合并资产负债表

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

参见简明合并财务报表的附注。

Moleculin Biotech有限公司

简明合并运营报表和综合亏损报表

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

参见简明合并财务报表的附注。

Moleculin Biotech有限公司

简明合并现金流量表

（以千计）

（未经审计）

参见简明合并财务报表的附注。

Moleculin Biotech有限公司

股东权益简明合并报表

（以千计，股票除外）

（未经审计）

参见简明合并财务报表的附注。

Moleculin Biotech有限公司

简明合并财务报表附注

（未经审计）

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

这份10-Q表格，包括管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析，包含某些前瞻性陈述。历史结果可能无法预示未来的表现。我们的前瞻性陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，受已知和未知的风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与这些陈述所设想的结果存在重大差异。

前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：

我们没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，包括本文发布之日之后可能影响前瞻性陈述的任何事实、事件或情况可能导致的任何变化。此外，我们无法保证未来的业绩、事件、活动水平、绩效或成就。

我们的业务

我们是一家临床阶段的制药公司，其产品线不断扩大，包括针对难以治疗的癌症和病毒的二期临床项目。我们有三项核心技术，每种技术都使一种或多种药物成功完成了1期临床试验，这主要基于位于德克萨斯州休斯敦的德克萨斯大学MD Anderson癌症中心（MD Anderson）的发现并获得许可。我们的六种候选药物中有三种已在临床试验中显示出人体活性，并且目前或已经在进行1B/2期或2期临床试验。自我们成立以来，截至2024年3月，我们的药物已经完成、正在进行或已获准进行13项临床试验。安那霉素是我们的主导分子，目前正在进行三项1B/2期临床试验——一项用于治疗急性髓系白血病（AML），两项用于治疗转移到肺部的软组织肉瘤（STS肺转移、STS肺部转移或晚期STS）。

我们的核心管理信念之一是，蒽环类药物是急性髓细胞白血病和晚期性传播疾病的最重要治疗方法，我们相信安那霉素可能有史以来首次使大多数患者从这种治疗中受益。这种信念使我们目前主要专注于安那霉素的开发。

我们的核心技术

我们的核心技术包括以下程序：

a) 安那霉素或L-安那霉素是 “下一代” 蒽环素（最广泛使用的化疗类别之一），其设计与目前批准的蒽环类药物不同，后者由于心脏毒性风险及其对多药耐药机制的敏感性，其效用有限。安那霉素旨在避免多药耐药性且无心脏毒性，迄今为止，在临床试验中治疗的受试者中未显示出心脏毒性。此外，由于其固有的心脏毒性，我们已经证明其安全剂量超出了监管机构对目前处方的蒽环类药物规定的剂量限制。截至2024年3月，安那霉素在针对急性髓细胞白血病和晚期STS受试者的两项1B/2期试验中显示出疗效。我们认为，安那霉素有可能作为急性髓细胞白血病的二线疗法（二线或2L），以及作为晚期STS的一线疗法，有可能满足尚未满足的需求。

作为安那霉素临床试验的一部分，我们聘请了一位独立专家（专家或独立专家）来评估与克利夫兰诊所化疗相关的心脏毒性。向专家提供的数据包括由超声心动图确定的左心室射血分数 (LVEF)、ECHO应变成像以及肌钙蛋白水平（急性心脏损伤的生化标志物）。“ECHO 应变成像” 是超声心动图（医学超声波）中的一种方法，用于测量心肌（心肌）的区域或全球变形（收缩或跳动）。通过应变率成像，可以显示和测量不同区域的同步功能。心脏健康生物标志物，例如血液肌钙蛋白水平，被视为潜在的长期心脏损伤的指标。专家已经发布并将继续发布定期报告，因为将分批向他提供更多数据。此类数据包括一些初步数据，可能会发生变化。在我们关于缺乏安那霉素的心脏毒性的讨论中，我们依赖于专家的评估。

安那霉素受益于与MD Anderson合作开发并由MD Anderson独家授权的脂质赋能药物递送取得了令人鼓舞的进展。独特的专利脂质成分使我们能够将化疗药物的新概念结合到脂质结构中，这有助于靶向有效载荷的输送，降低潜在的毒性。就安那霉素而言，我们对脂质技术的独特使用可以改善组织/器官分布，并且正如多项临床试验所证明的那样，可显著降低毒性，包括心脏毒性。

b) 我们的 WP1066 产品组合包括 WP1066、WP1193 和 WP1220，这是产品组合中几种免疫/转录调节剂中的三种，旨在抑制 p-stat3（磷酸化信号转导体和转录激活剂）以及其他与肿瘤活性相关的转录因子。它们还通过抑制调节性T细胞（Treg）的错误活性来刺激对肿瘤的自然免疫反应。口服制剂中的 WP1066 已进入两项临床试验，包括富有同情心的用例。WP1066 和 WP1193 正在临床前项目中以静脉注射（IV）配方进行测试。WP1066 和 WP1220 已进入局部配方的临床试验。WP1066 和 WP1220 均已独立成功完成 1 期临床试验，并已显示出疗效。

c) 我们的 WP1122 产品组合包含化合物（包括 WP1122、WP1096 和 WP1097），旨在利用2-脱氧-D-葡萄糖（2-DG）等糖酵解抑制剂的潜在用途。我们认为，与健康细胞以及同样依赖糖酵解和糖基化来感染和复制的病毒相比，此类化合物可以利用它们对葡萄糖的高度依赖来切断肿瘤的能量供应提供机会。WP1122 已经完成了一项 1 期临床研究，成功确定了推荐的 2 期剂量或 RP2D。

近期业务发展

以下是最近的业务发展。

安那霉素

阿糖胞苷联合治疗急性髓细胞白血病的临床试验（MB-106）

表 1

表 1 的注释 1： MB-106 的数据适用于意向治疗（ITT）受试者，是初步数据，可能会发生变化。cRC 的平均耐久性为 4.9 个月，可攀升。

2024年5月7日，我们的管理层与马丁·塔尔曼博士和迈克尔·安德烈夫博士举行了关键意见领袖电话会议。管理层介绍了上述数据，随后与塔尔曼博士和安德烈夫博士讨论了这些数据的重要性。塔尔曼博士和安德烈夫博士都是我们科学顾问委员会的成员。

电话会议包括对 MB-106 迄今为止的结果的讨论。我们认为，1B/2期试验成功地确定了安那霉素与阿糖胞苷（AnnaRac）联合治疗急性髓细胞白血病的安全性和有效性，并提供了足够的数据来支持2期注册导向的临床试验（MB-108），进一步提供了疗效数据，我们打算使用这些数据来支持最终的新药批准（NDA）申请。

初步的安全性、有效性和耐久性数据

MB-106 的初步数据显示，无论先前的治疗次数是多少，所有受试者的结直肠癌率均为45％，ORR为55％（N=20）。将 MB-106 受试者群体划分为 1^st直线 (N=3)，最值得注意的是 2^和试验中的线性（N=10）疗法的cRC率分别为67％和60％，ORR分别为67％和70％。我们认为 AnnaRac 在 2 中显示的 CR 和 cRC 率^和线路患者所报告的性能大大超过了目前批准用于2的任何药物报告的性能^和线路反洗钱。

9个CRC的缓解持续时间（DoR）中位数约为4.9个月，迄今为止，在十个CRC中，有1人死亡（与肺炎有关）和一次复发。第一位患有cRC（且尚未复发）的受试者于2023年2月接受了治疗。从开始治疗到复发或死亡，都在测量DoR。

克利夫兰诊所的独立专家心脏肿瘤学家进行了独立评估，对安那霉素的心血管安全性进行了全面监测。截至2024年4月1日，已经对五项试验（AML和STS，内部和外部资助的试验）的84名受试者的数据进行了审查。值得注意的是，这些受试者中的大多数接受的蒽环素累计剂量超过550 mg/m2，这与心肌病风险增加有关。一些受试者在服用安那霉素后所获得的治疗量是该数额的四倍。尚未发现心脏毒性的信号。

安那霉素的美国专利

2024 年 4 月 9 日，美国专利商标局 (USPTO) 发布了编号为 11,951,118 的美国专利，标题为”前脂质体安那霉素冻干物的制备”（'118专利'）归Moleculin和德克萨斯大学系统董事会所有。2024 年 4 月 xx 日，我们收到了美国专利商标局的另一项专利（美国专利号 11,980,634）的问题通知，标题为”重组脂质体安那霉素的方法”（'634专利'）将于2024年5月14日发布。

'118专利规定了对含有安那霉素的组合物的主张，而'634专利一旦颁发，将对脂质体安那霉素悬浮液组合物提出索赔，两者的基本专利期限均延长至2040年6月，但由于满足FDA批准的监管要求所需的时间，可能会延长。Moleculin 治疗急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤肺转移（STS lung mets）的新候选药物使用了独特的基于脂质的递送技术。除了已颁发的118年专利和预期的634项美国专利外，我们在全球主要司法管辖区还有其他专利申请待处理。

EMA向安那霉素发放ODD用于治疗急性髓细胞白血病

我们宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予安那霉素孤儿药称号（ODD），用于治疗急性髓细胞白血病。结合我们在美国获得的孤儿药认定，以及美国专利商标局刚刚授予的涵盖期至2040年的物质和配方专利的新组成部分，我们认为安那霉素的商业排他性现在得到了很好的保护。

EMA向旨在治疗、诊断或预防罕见、危及生命或慢性衰弱的疾病或病症的药物和生物制剂授予孤儿药资格，这些疾病或病症影响欧盟每10,000人中不到5人。孤儿认定有可能为公司带来某些好处，包括降低监管费用、临床方案援助、研究补助金，以及获得批准后在欧盟长达10年的潜在市场独家经营权。

AACR展示安那霉素具有高抗癌活性和非心脏毒性特性的数据

有关该公司下一代蒽环素安那霉素的临床前数据已在2024年4月5日至10日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上公布。4月8日星期一举行的 “最新研究：实验和分子疗法2” 会议上发布了标题为 “安那霉素的非心脏毒性特性，一种经过临床评估的蒽环素和强效拓扑异构酶2β毒药” 的海报^第四。展示的海报概述了对多柔比星（一种常用处方的蒽环素）和安那霉素（Moleculin 的下一代蒽环素）对拓扑异构酶II-α和II-β的效力的评估和比较结果，并确定了它们对人类心肌细胞生理的影响，表明长期体内暴露后小鼠心脏没有病理变化。

WP1066

我们将继续与两家美国学术机构和另一家外国学术机构讨论使用 WP1066 治疗胶质母细胞瘤和/或儿科脑肿瘤的外部资助试验。值得注意的是，我们已经与西北大学（NU）敲定了协议，我们预计NU将在短期内启动一项由研究人员发起的胶质母细胞瘤研究（ClinicalTrials.gov ID：NCT05879250）。我们预计在成人脑肿瘤试验开始并生成更多数据之前，儿科研究才会开始。

关于 WP1066 的静脉注射配方，我们认为已经取得了实质性进展，我们将能够在短期内宣布静脉注射配方.

WP1122

借助设定了 WP1122 RP2D 的 MB-301 临床试验生成的数据以及其他赞助的研究，我们将继续探索进一步发展该产品组合的外部资金途径。对于这项研究，我们已于2023年10月下旬提交了最终临床研究报告。

运营结果

下表列出了在所示期间内从我们的运营报表中得出的数据（千表），下表以近似金额讨论了各时期的此类变化：

Moleculin Biotech有限公司

简明合并运营报表

（未经审计）

截至2024年3月31日的三个月，与截至2023年3月31日的三个月相比

研究和开发费用。研发（R&D）费用为4.3美元百万和 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，570万美元，分别是。减少了为 1.4 美元百万是主要与临床试验活动水平有关。

一般和管理费用。一般和管理费用为2.4美元百万和截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月 260 万美元，分别地。的减少20万美元主要与监管和法律费用的减少有关。

认股权证负债公允价值变动所得收益。我们录得1.5美元的净收益百万英镑 2024年第一季度的净收益为04万美元，而2023年第一季度的净收益为04万美元，这是由于我们与先前某些股票发行同时发行的认股权证相关的认股权证负债的重估而发生的公允价值变化。我们需要在每次行使认股权证（如果适用）时以及每个报告期结束时对我们的负债分类认股权证进行重估，并在运营报表中反映变更期间认股权证公允价值变动产生的收益或亏损。我们使用Black-Scholes模型计算了未偿还认股权证的公允价值。收益主要来自同期股价的下跌，亏损主要来自股价的上涨。

净利息收入。由于去年现金余额减少，同期利息收入净减少了约20万美元。

流动性和资本资源

下表列出了我们在所示期间的主要现金来源和用途（千表）：

截至2024年3月31日，澳大利亚的银行账户中有40万澳元的手头现金，我们知道没有任何相关限制影响我们在澳大利亚的流动性。

用于经营活动的现金

运营中使用的现金为6.7美元百万换成了 截至2024年3月31日的三个月。这个 0.7 美元增加百万美元在上一年度的6.0美元以上百万美元主要是由于产生的成本时间以及药品生产和临床试验费用的相关支付。

现金由 fin 提供舞蹈活动

在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有出售任何股票。

我们认为，截至2024年3月31日，我们现有的现金和现金等价物将足以为我们在2024年第四季度之前的计划运营（包括我们目前的1B/2期临床项目和未来临床试验的准备工作）提供资金，而无需发行额外的股权以换取现金。这考虑到了目前正在进行的试验以外的临床试验准备工作的现金支出。我们公司的持续经营取决于我们获得必要融资以继续运营和实现盈利运营的能力。我们可能会通过股票发行、债务融资、政府或其他第三方融资、商业化、营销和分销安排、其他合作、战略联盟和许可安排相结合的方式寻求额外资金，并推迟计划中的现金支出或两者结合。我们无法保证此类活动或两者兼而有之。

2022年3月，我们收到了美国证券交易委员会的传票，要求提供信息和文件，包括与某些个人（均不是我们的高级管理人员或董事）和实体相关的材料，以及与我们的治疗COVID-19 候选药物的开发和声明相关的材料。我们已经收到美国证券交易委员会工作人员就此事定期提出的进一步请求，并将继续收到这些请求。我们不知道美国证券交易委员会基本调查的具体性质，就本次调查涉及我们先前的公开披露而言，我们相信此类先前披露的准确性和充分性。美国证券交易委员会向我们发出传票的信函指出，美国证券交易委员会正试图确定是否存在任何违反联邦证券法的行为，但其调查并不意味着美国证券交易委员会得出结论，认为有人违法，也不意味着美国证券交易委员会对任何个人、实体或证券持负面看法。我们无法预测此事何时会得到解决，也无法预测美国证券交易委员会在调查结束后可能采取哪些行动（如果有的话）。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们支出了约10万美元和50万美元的相关一般和管理费用及开支，分别地. 

关键会计政策与重要判断和估计

与截至2023年12月31日止年度的10-K表中披露的相比，我们的关键会计政策以及估算值的使用没有重大变化。有关我们的关键会计政策和估算值使用的讨论，请参阅我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告第二部分第7项中管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——关键会计政策和重要估计。

第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露

不适用，因为我们是一家规模较小的申报公司。

第 4 项。控制和程序

评估披露控制和程序

我们维持披露控制和程序，旨在确保根据经修订的1934年《证券交易法》要求披露的重大信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，并将重要信息积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官（CEO）和首席财务官（CFO），后者是我们的首席财务官酌情为会计干事，以便及时就所需的披露做出决定。截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的首席执行官兼首席财务官已经对这些披露控制和程序进行了评估，并确定此类披露控制和程序自2024年3月31日起生效。

财务报告内部控制的变化

在截至2024年3月31日的三个月中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15-d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

第二部分 — 其他信息

第 1 项。法律诉讼

没有。

第 1A 项。风险因素

有关可能影响我们的经营业绩、财务状况和流动性的因素的信息，请参阅我们截至2023年12月31日的10-K表年度报告第一部分第1A项中题为 “风险因素” 的章节。除下文更新内容外，与之前向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中披露的风险因素相比，没有任何重大变化。

我们必须遵守多个司法管辖区的间接税法，以及全球复杂的关税制度。对我们遵守这些规则情况的审计可能会导致与我们的国际业务相关的税款、关税、利息和罚款的额外负债，这将降低我们的盈利能力。

我们的业务可能会受到不同国家的税务机关的审计。许多国家都有间接税制度，根据交易价值对商品和服务的销售和购买征税。这些税通常被称为增值税（“增值税”）或商品和服务税（“GST”）。此外，我们产品的分销使我们受到许多复杂的海关法规的约束，这些法规经常会随着时间的推移而变化。不遵守这些制度和法规可能会导致额外的税收、关税、利息和罚款的评估。尽管我们认为我们遵守了当地法律，但我们无法保证税务和海关当局会同意我们的申报立场，经审计，此类税务和海关当局可能会评估对我们的额外税收、关税、利息和罚款。任何与间接税法相关的政府机构采取的不利行动都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

我们与税务问题相关的假设、估计和判断中的错误，包括监管审查产生的错误，可能会对我们的财务业绩产生不利影响。

在正常业务过程中（包括所得税、营业税、关税、销售和使用税以及增值税（“增值税”），我们可能会接受有关世界各地各种税务事项的例行税务审计。我们会定期评估我们不确定的所得税状况和其他储备金的充足性，这需要大量的判断。尽管我们可能会因不确定的所得税状况和其他监管审计而累计，但与税务和海关当局的谈判可能会导致超过应计额的调整，从而产生额外税款、关税、罚款和利息的负债。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

在截至2024年3月31日的三个月中，公司向提供咨询服务的实体发行了以每股9.15美元的行使价购买3,334股普通股的认股权证，认股权证将在提供服务的四年内每年归属。上述证券是根据《证券法》第4（a）（2）条发行的。

在截至2024年3月31日的三个月中，公司向顾问发行了6,834股普通股，以换取提供的服务。上述证券是根据《证券法》第4（a）（2）条发行的。

第 3 项。优先证券违约

没有。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 6 项。展品

* 随函提交。

+ 就《交易法》第18条而言，本文附录32中的认证被视为 “未提交”，也未受该节责任的约束。此类认证将不被视为以引用方式纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中。

签名

根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。