目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
截至的季度期间
要么
在从 ____________ 到 ____________ 的过渡时期
委员会文件编号
（注册人的确切姓名如其章程所示）
| ||
（州或其他司法管辖区 | （美国国税局雇主 | |
公司或组织） | 识别码） |
| ||
（主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
| 交易品种 |
| 注册的每个交易所的名称 |
这个 |
通过支票指明注册人（1）在过去的12个月内（或注册人必须提交此类报告的较短期限）中是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据 S-T 法规第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 | ☐ | 加速过滤器 | ☐ |
☒ | 规模较小的申报公司 | ||
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
截至 2024 年 5 月 3 日，
目录
SOLIGENIX, INC.
索引
| 描述 |
| 页面 | |
第一部分 | 财务信息 | |||
第 1 项 | 简明合并财务报表 | |||
截至2024年3月31日（未经审计）和2023年12月31日的简明合并资产负债表 | 1 | |||
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表（未经审计） | 2 | |||
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月综合亏损简明合并报表（未经审计） | 3 | |||
截至2024年3月31日和2023年3月31日止三个月的股东权益/（赤字）变动简明合并报表（未经审计） | 4 | |||
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月简明合并现金流量表（未经审计） | 5 | |||
简明合并财务报表附注（未经审计） | 6 | |||
第 2 项 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 20 | ||
第 3 项 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 49 | ||
第 4 项 | 控制和程序 | 49 | ||
第二部分 | 其他信息 | |||
第 1 项 | 法律诉讼 | 50 | ||
第 1A 项 | 风险因素 | 50 | ||
第 5 项 | 其他信息 | 51 | ||
第 6 项 | 展品 | 52 | ||
签名 | 53 | |||
i
目录
第一部分-财务信息
项目 1-财务报表
Soligenix, Inc. 及其子公司
简明合并资产负债表
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
资产 |
| （未经审计） |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
应收合同和补助金 |
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| — | ||
未计费收入 | — | | ||||
应收的研发激励措施，当前 |
| |
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延期发行成本 | | — | ||||
预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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保证金 |
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办公家具和设备，网 |
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使用权租赁资产 |
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应收研发激励措施，扣除当期部分 |
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总资产 | $ | | $ | | ||
负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 | $ | | $ | | ||
应计费用 |
| |
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应计补偿 |
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租赁负债，当前 |
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可转换债务 | | | ||||
流动负债总额 |
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非流动负债： |
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可转换债务 |
| — |
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租赁负债，扣除流动部分 |
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负债总额 |
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承付款和或有开支（注6） |
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股东权益： |
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优先股， | | | ||||
普通股， $ |
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额外的实收资本 |
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累计其他综合收益 |
| |
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累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 |
| |
| | ||
负债和股东权益总额 | $ | | $ | | ||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
1
目录
Soligenix, Inc. 及其子公司
简明合并运营报表
在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月
（未经审计）
三个月已结束 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
收入： |
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补助金收入 | $ | | $ | | ||
总收入 |
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收入成本 |
| ( |
| ( | ||
毛利 |
| — |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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| | ||
运营损失 |
| ( |
| ( | ||
其他收入（支出）： |
|
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| ||
外币交易收益（亏损） |
| |
| ( | ||
利息收入（支出），净额 |
| |
| ( | ||
研究与开发激励措施 | | | ||||
其他收入 | — | | ||||
可转换债务公允价值的变化 | | — | ||||
其他收入总额（支出） | | ( | ||||
所得税前净亏损 |
| ( |
| ( | ||
所得税优惠 |
| — |
| | ||
适用于普通股股东的净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
基本和摊薄后的每股净亏损 | ( | ( | ||||
已发行基本和摊薄后的加权平均普通股 |
| |
| | ||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
2
目录
Soligenix, Inc. 及其子公司
综合亏损简明合并报表
在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月
（未经审计）
三个月已结束 | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
其他综合收益（亏损）： |
|
| ||||
外币折算调整 | | ( | ||||
综合损失 | $ | ( | $ | ( | ||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
目录
Soligenix, Inc. 及其子公司
股东权益/（赤字）变动简明综合报表
在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月
（未经审计）
|
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| 累积的 |
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| |||||||||||||||||
夹层股权- | 额外 | 其他 | |||||||||||||||||||||
D 系列优先股 | 普通股 | 已付款 | 全面 | 累积的 | |||||||||||||||||||
股份 | 面值 |
|
| 股份 | 面值 | 资本 | 收入（亏损） | 赤字 | 总计 | ||||||||||||||
余额，2023 年 12 月 31 日 |
| — | $ | — | $ | | $ | $ | $ | ( | $ | | |||||||||||
发行与债务转换相关的普通股 | | | | — | — | | |||||||||||||||||
基于股份的薪酬支出 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
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外币折算调整 |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
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净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( | ( | ||||||||||||
余额，2024 年 3 月 31 日 |
| — | $ | — | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||||
|
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| 累积的 |
|
| |||||||||||||||||
夹层股权- | 额外 | 其他 | |||||||||||||||||||||
D 系列优先股 | 普通股 | 已付款 | 全面 | 累积的 | |||||||||||||||||||
股份 | 面值 | 股份 | 面值 | 资本 | 收入（亏损） | 赤字 | 总计 | ||||||||||||||||
余额，2022年12月31日 |
| — | $ | | $ | $ | $ | | $ | ( | $ | ( | |||||||||||
根据B. Riley市价发行销售协议出售普通股 |
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| — | — |
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与B. Riley市场发行销售协议相关的发行成本 |
| — |
| — |
| ( |
| — | — |
| ( | ||||||||||||
赎回D系列优先股 | — | ( | — | ||||||||||||||||||||
基于股份的薪酬支出 |
| — |
| — |
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| — |
| — |
| | |||||||||||
外币折算调整 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||||||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||||||||
余额，2023 年 3 月 31 日 |
| — | $ | — | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||||||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
目录
Soligenix, Inc. 及其子公司
简明合并现金流量表
在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月
（未经审计）
| 2024 |
| 2023 | |||
经营活动： |
|
|
|
| ||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
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摊销和折旧 |
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| | ||
非现金租赁费用 |
| |
| | ||
基于股份的薪酬 |
| |
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可转换债务公允价值的变化 | ( | — | ||||
摊销与可转换债务相关的延期发行成本 |
| — |
| | ||
经营资产和负债的变化： |
|
| ||||
应收合同和补助金 |
| |
| ( | ||
预付费用和其他流动资产 |
| |
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应收的研发激励措施 |
| |
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经营租赁责任 |
| ( |
| ( | ||
应付账款和应计费用 |
| |
| ( | ||
应计补偿 |
| ( |
| ( | ||
用于经营活动的净现金 |
| ( |
| ( | ||
筹资活动： |
|
|
|
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根据B. Riley At Market 发行销售协议发行普通股的收益 |
| — |
| | ||
与B. Riley市售销售协议相关的成本 |
| — |
| ( | ||
与公开发行相关的延期发行成本 | ( | — | ||||
可转换债务还款 |
| — |
| ( | ||
用于融资活动的净现金 |
| ( |
| ( | ||
汇率对现金和现金等价物的影响 |
| ( |
| | ||
现金和现金等价物的净减少 |
| ( |
| ( | ||
期初的现金和现金等价物 |
| |
| | ||
期末的现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
补充信息： |
|
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| ||
为州所得税支付的现金 | $ | | $ | | ||
支付利息的现金 | $ | | $ | | ||
为租赁负债支付的现金： |
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经营租赁 | $ | | $ | | ||
非现金投资和融资活动： |
|
|
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| ||
庞蒂法克斯将部分债务本金转换为普通股 | $ | | — | |||
递延发行成本重新归类为额外的实收资本 | $ | — | $ | | ||
D 系列优先股的赎回责任 | $ | — | $ | | ||
公开发行费用包含在应付账款中 | $ | | $ | — | ||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5
目录
Soligenix, Inc. 及其子公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注意事项 1.业务性质
演示基础
Soligenix, Inc.（以下简称 “公司”）是一家处于后期阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗医疗需求未得到满足的罕见疾病的产品。该公司坚持认为
该公司的专业生物疗法业务部门正在开发Hybryte™（SGX301 或合成金丝桃素钠的拟议专有名称），并朝着潜在的商业化方向发展。Hybryte 是一种新的光动力疗法，使用安全可见光激活的局部合成金丝桃素来治疗皮肤T细胞淋巴瘤（“CTCL”）。经欧洲药品管理局（“EMA”）就评估Hybryte™ 治疗早期疾病CTCL患者的安全性和有效性的3期安慰剂对照研究的关键设计组成部分达成协议， 该公司的目标是通过以下方式开始患者入组 2024年底，业绩预计将在2026年下半年公布。成功完成第二项名为 “FLASH2”（荧光灯活化合成金丝桃素2）的第三阶段研究后，将寻求监管部门的批准，以支持全球潜在的商业化。
该业务板块的开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到牛皮癣，这是该公司首创的先天防御调节技术，以及用于治疗炎症性疾病的dusquetide（SGX942 和 SGX945），包括头颈癌中的口腔粘膜炎和白塞氏病中的口腔溃疡。
该公司的公共卫生解决方案业务部门包括RivaX的开发计划®，其蓖麻毒素候选疫苗和 SGX943，其抗生素耐药性和新兴传染病的候选治疗药物，以及针对丝状病毒（例如马尔堡和埃博拉）和预防 COVID-19（由SARS-CoV-2引起）的候选疫苗CivaX™ 的疫苗计划。疫苗计划的开发采用了该公司专有的热稳定平台技术，即ThermoVax®。迄今为止，该业务部门得到了美国国家过敏和传染病研究所（“NIAID”）、生物医学高级研究与开发局和国防威胁减少局的政府拨款和合同资助。
该公司主要通过政府补助金和合同创造收入。该公司获得了一份分包合同，该分包合同最初规定约为 $
该公司面临生物技术行业公司常见的风险，包括但不限于新技术创新的开发、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守美国食品和药物管理局法规和其他监管机构、诉讼和产品责任。
截至2024年3月31日的三个月业绩不一定代表全年业绩的预期。
流动性
根据会计准则编纂205-40 “持续经营”，公司评估了总体上是否存在一些条件和事件，使人们对公司在简明合并之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑
6
目录
财务报表已发布。截至2024年3月31日，该公司的累计赤字为美元
为了缓解人们对公司继续经营能力产生重大怀疑的情况，公司计划通过公开或私募股权发行和战略交易相结合的方式获得额外资本，包括潜在的联盟和药品合作、从政府合同和拨款计划中获得额外收益、通过At Market发行销售协议获得的额外收益，并可能修改贷款协议与庞蒂法克斯·麦迪逊金融公司（“Pontifax”）一起降低转换价格，以便转换部分债务，这将减少公司的债务偿还额；但是，目前尚未承诺这些替代方案。无法保证公司能够按照其可接受的条件成功获得足够的资金来为持续经营提供资金，如果有的话，确定并进行任何战略交易以提供所需资金，或者实现其他战略，以缓解人们对公司持续经营能力产生严重怀疑的情况。如果这些替代方案都不可用，或者如果可用，也不能以令人满意的条件提供，则在财务报表发布之日起的至少12个月内，公司将没有足够的现金资源和流动性来为其业务运营提供资金。在需要时未能以可接受的条件获得足够的资本可能要求公司推迟、限制或取消商业机会的开发及其实现业务目标和竞争力的能力，其业务、财务状况和经营业绩将受到重大不利影响。此外，市场不稳定，包括地缘政治不稳定造成的市场不稳定，可能会降低公司获得资本的能力，这可能会对其流动性和持续经营的能力产生负面影响。此外，认为公司可能无法继续作为持续经营企业的看法可能会导致其他人出于对其履行合同义务的能力的担忧而选择不与之打交道。
随附的财务报表是在持续经营的基础上编制的，该财务报表考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债，不包括与记录资产金额的可收回性和分类或公司无法继续经营时可能需要的负债金额和分类有关的任何调整。
截至2024年3月31日，该公司的现金及现金等价物为美元
管理层的业务战略可以概述如下：
| ● | 在 EMA 就 CTCL 中 Hybryte™ 的第二项确认性 3 期安慰剂对照 FLASH2 临床试验的关键设计组成部分达成一致后，主要终点结果呈阳性 |
7
目录
| 从第一项 3 期 FLASH 研究开始，启动 FLASH2 研究，同时继续与 FDA 讨论对开发路径的潜在修改，以充分回应他们的反馈意见。 |
| ● | 继一项针对轻度至中度牛皮癣患者的小型 1/2 期试点研究显示阳性的 3 期 FLASH 研究和阳性概念验证之后，通过开展 2a 期临床试验，将研究名为 SGX302 的合成金丝桃素的开发范围扩大到牛皮癣。 |
| ● | 英国（“英国”）药品和保健产品监管局（“MHRA”）反馈说，需要对口腔粘膜炎治疗的 SGX942（dusquetide）进行第二个 3 期临床试验，以支持上市许可；设计第二项研究并尝试确定继续该开发计划的潜在合作伙伴。 |
| ● | 通过进行2a期临床试验，将名为 SGX945 的dusquetide的开发范围扩大到白塞氏病。先前对dusquetide治疗口腔粘膜炎的研究已经证实了化疗和放疗引起的口腔溃疡的生物活性。 |
| ● | 继续开发公司的热稳定平台技术 ThermoVax®，与其 RivaX 程序相结合®（蓖麻毒素疫苗）和丝状病毒疫苗（针对埃博拉、苏丹和马尔堡病毒及多价组合），由美国（“美国”）政府或非政府组织提供资金支持。 |
| ● | 继续通过补助金、合同和/或采购为专业生物疗法和公共卫生解决方案计划申请并获得额外的政府资助。 |
| ● | 为管道项目寻求业务发展机会，并探索所有战略选择，包括但不限于合并/收购策略。 |
| ● | 收购或许可新的临床阶段化合物进行开发，并使用现有管道化合物评估新适应症以供开发。 |
公司在流动性管理方面的计划包括但不限于以下内容：
| ● | 该公司最多有大约 $ |
| ● | 该公司继续使用股票工具向供应商和合作伙伴提供应得的部分薪酬，并预计在可预见的将来将继续这样做。 |
| ● | 如果该计划可用，公司将继续根据其技术营业税证书转让计划在新泽西州追求净营业亏损（“NOL”）的销售。 |
| ● | 该公司计划为管道项目寻求潜在的合作伙伴关系，并继续探索并购策略。但是，无法保证公司能够完成此类交易。 |
| ● | 公司于2024年4月22日完成了公开募股 |
8
目录
| 预先注资的认股权证的行使价为 $ |
| ● | 该公司目前正在持续评估额外的股票/债务融资机会，并可能在适当时执行这些机会。但是，无法保证公司能够完成这样的交易，也无法保证以优惠的价格完成交易。 |
纳斯达克资本市场上市要求
2023年6月23日，公司收到纳斯达克股票市场（“纳斯达克”）上市资格部门工作人员（“员工”）的来信，信中表示，根据公司普通股在2023年5月9日至2023年6月22日连续30个工作日的收盘价，公司没有达到纳斯达克上市规则5550所要求的每股1.00美元的最低出价 (a) (2)。该信函还表示，根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（A），将为公司提供180个日历日的合规期限，或直到2023年12月20日，在此期间恢复合规。在180天期限到期之前，公司无法恢复合规。
2023年12月21日，公司收到了工作人员的另一份书面通知（“通知”），称公司没有遵守最低出价要求，并且没有资格在第二个180天内有资格进入第二个180天，因为公司没有遵守纳斯达克最低股东权益5,000,000美元的首次上市要求。因此，该通知指出，除非公司要求在2023年12月28日之前在纳斯达克听证会小组举行听证会，否则该公司的普通股将被暂停在纳斯达克的交易。2024年3月26日，公司与纳斯达克听证会小组举行了口头听证会，对工作人员的退市决定提出上诉。该决定暂停了普通股的交易，等待纳斯达克听证小组做出最终书面决定以及该小组在听证会后批准的任何额外延期期到期。
为了重新遵守纳斯达克的最低出价要求，公司的普通股必须在合规期内至少连续十个工作日将最低收盘价维持在1.00美元。
注意事项 2.重要会计政策摘要
整合原则
简明合并财务报表包括Soligenix, Inc. 及其全资和多数股权子公司。由于合并，所有重要的公司间账户和交易均已清除。
运营部门
运营部门被定义为企业的组成部分，首席运营决策者或决策小组在决定如何向个别细分市场分配资源和评估该细分市场的业绩时，定期对这些信息进行评估。该公司将其业务分为
9
目录
现金和现金等价物
公司将购买时到期日为三个月或更短的所有高流动性投资视为现金等价物。
应收合同和补助金
应收合同和补助金包括来自美国国立卫生研究院各种补助金的应付金额以及美国国立卫生研究院下属机构NIAID在报销合同期结束前产生的费用的合同。这笔款项在财政期间结束后的下一个月向相应的政府机构开具账单，并在此后不久收取。因此，没有为信贷损失设立备抵金。如果金额无法收回，则将其记入运营部门。
长期资产减值
每当事件或情况变化表明账面金额可能无法收回时，对办公家具和设备以及使用权有限的资产进行减值评估和审查。如果长期资产的账面净值超过预计的未来归属于此类资产的未贴现现金流，则公司将确认此类资产的减值。如果预期未贴现现金流总额小于相关资产或资产组的账面价值，则将相关资产或资产组的公允价值和账面价值之间的差额确认亏损。这样的分析必然涉及重要的判断。
该公司做到了
金融工具的公允价值
FASB ASC 820 — 公允价值计量和披露，将公允价值定义为在计量之日，在市场参与者之间的有序交易中，出售资产或为转移负债而支付的价格。FASB ASC 820要求为财务报表目的披露所有金融工具的公允价值，无论是否确认。有关金融工具公允价值的披露基于公司在2024年3月31日获得的相关信息。因此，这些财务报表中列报的估计数不一定表示处置金融工具可以变现的数额。
FASB ASC 820根据这些估值技术的输入是可观察还是不可观察来指定估值技术的层次结构。可观察的输入反映了从独立来源获得的市场数据，而不可观察的输入反映了市场假设。该等级制度将活跃市场中相同资产或负债的未经调整的报价列为最高优先级（一级衡量），最低优先级为不可观测的投入（三级衡量）。
公允价值层次结构的三个级别如下：
| ● | 级别 1 — 报告实体在衡量日期能够获得的相同资产或负债在活跃市场上的报价。第一级主要包括价值基于市场报价的金融工具，例如交易所交易工具和上市股票。 |
| ● | 第 2 级 — 第 1 级中包含的除报价以外的投入，可直接或间接观察到的资产或负债。第 2 级包括使用模型或其他估值方法进行估值的金融工具。这些模型考虑了各种假设，包括波动系数、当前市场价格和标的金融工具的合约价格。基本上，所有这些假设在市场上都是可以观察到的，可以从中推导出来 |
10
目录
| 可观察的数据或由市场上执行交易的可观察级别支持。 |
| ● | 第 3 级 — 资产或负债的不可观察输入。当金融工具的公允价值是使用定价模型、贴现现金流或类似技术确定的，并且至少有一个重要的模型假设或输入是不可观察到的，则该金融工具被视为三级。 |
在公允价值衡量标准的确定基于公允价值层次结构不同层次的输入的情况下，整个公允价值衡量所属的公允价值层次结构的级别是基于对整个公允价值衡量具有重要意义的最低级别的输入。公司对特定投入对整个公允价值计量的重要性的评估需要判断，并考虑资产或负债的特定因素。
根据这些工具的短期到期日，现金和现金等价物、应收合同和补助金、应收研发激励措施、应付账款、应计费用和应计薪酬的简明合并资产负债表中报告的账面金额近似于其公允价值。
截至2024年3月31日，简明合并资产负债表中报告的可转换债务账面金额为其公允价值——见附注4。可转换债务的本金为美元
11
目录
可转换债务的账面价值向前延至2024年3月31日的情况如下：
平衡 | 转换 | 调整为 | 平衡 | |||||||||
2023年12月31日 | 2024年1月3日 | 公允价值 | 2024年3月31日 | |||||||||
按公允价值计算的可转换债务 | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||
延期发行成本
在融资完成之前，公司将与正在进行的股权融资直接相关的某些法律、专业会计和其他第三方费用作为延期发行成本进行资本化。股权融资完成后，这些成本作为发行产生的额外实收资本的减少计入股东权益。
收入确认
该公司的收入包括政府合同和补助金产生的收入。政府合同和补助金的收入基于合同和补助金具体涵盖的分包商成本和产生的内部成本，以及为间接费用和管理费提供资金的设施和管理费率。这些收入在分包商发生费用或公司产生与政府合同和补助金相关的可报销内部费用时予以确认。
公司还根据会计准则编纂主题606（“ASC 606”）记录与客户签订合同的收入， 与客户签订合同的收入。根据ASC 606，实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，金额反映该实体为换取这些商品或服务而期望获得的对价。为确定实体认定属于ASC 606范围内的安排的收入确认，该实体执行以下五个步骤：（i）确定与客户的合同；（ii）确定合同中的履约义务；（iii）确定交易价格；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（v）在实体履行履约义务时（或作为）确认收入。只有当公司有可能收取应得的对价以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才将五步模式应用于合同。在合同开始时，一旦确定合同属于ASC 606的范围，公司就会评估每份合同中承诺的商品或服务，确定哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，公司将履行义务时（或作为）履行义务分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
根据合同条款从客户处收到或向客户开具的某些金额将被延期，并作为未来履约义务的履行予以承认。除基于销售的特许权使用费外，根据与客户签订的合同赚取的所有金额都归类为许可收入。公司许可协议下的销售特许权使用费将在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 分配部分或全部特许权使用费的履约义务得到履行或部分履行时，以较晚者为准，确认为特许权使用费收入。迄今为止，公司尚未确认任何特许权使用费收入。
研究和开发成本
根据FASB ASC 730的规定，研发费用在发生时记作支出， 研究和开发。研发包括临床试验费用、合同研究和许可协议费用（未来没有其他用途）、供应和材料、工资、基于股份的薪酬、员工福利、设备折旧和各种公司成本的分配等成本。
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基于股份的薪酬
股票期权的发行行使价等于授予之日的市场价格。连任时向董事发行的股票期权每季度归属，期限为 （新董事的发行权在发行时完全归属）。向员工发行的股票期权通常归属
公司不时向供应商和顾问发行限制性普通股，作为对根据公司2015年股权激励计划（“2015年计划”）提供的服务的补偿。2015年计划规定向公司的员工和非员工（包括顾问）授予股票期权、限制性股票、递延股票和非限制性股票。根据2015年计划发行的股票在S-8表格（美国证券交易委员会文件编号333-208515）上注册。但是，由于普通股不在再发行招股说明书的涵盖范围内，因此反映此类股票的证书反映了经修订的限制性说明的1933年《证券法》。向非雇员发放股票分类奖励的股票薪酬支出按拨款之日计量，并在提供服务时予以确认。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，没有发行任何期权。
外币交易和翻译
根据 FASB ASC 830 外币问题，这家英国子公司以其本位货币英镑表示其以美元和欧元计价的交易，相关交易的损益包含在净亏损中。英国子公司的财务报表按季度折算成美元并合并到公司的财务报表中，相关的折算调整以累积折算调整（“CTA”）的形式报告，累计折算调整是累计其他综合收益的一部分。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司确认的外币交易收益为美元
所得税
递延所得税资产和负债是根据财务报表现有资产和负债账面金额与其各自的纳税基础之间的差异而确认的未来税收后果。当递延所得税资产的全部或部分可能无法变现时，就会确定估值补贴。考虑对所有可用的正面和负面证据进行审查，包括公司当前和过去的业绩、公司运营的市场环境、过去税收抵免的使用情况以及结转期和结转期的长度。递延所得税资产和负债是使用预计收回或结清这些临时差额的年份中适用于应纳税所得额的税率来衡量的。在截至2024年3月31日的三个月中，公司没有确认所得税优惠。公司认可了 $
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每股亏损
每股基本收益（“EPS”）不包括稀释，计算方法是将适用于普通股股东的亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。在公司截至2024年3月31日的三个月的加权平均已发行普通股中，包括在行使与2023年5月公开发行相关的预筹资金认股权证时可发行的普通股，因为这些预先筹资的认股权证可以随时以名义对价行使，因此，在计算归属于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损时，这些股票被视为已发行普通股。摊薄后的每股收益反映了如果证券或其他发行普通股的合约被行使或转换为普通股，或者导致发行的普通股分享该实体收益的普通股，则可能发生的稀释情况。由于有大量未偿还的期权和认股权证，因此实际市场价格的波动可能会在每个时期产生不同的结果。
下表汇总了对被排除在摊薄计算之外的普通股数量的潜在摊薄调整，因为由于每个时期的亏损，其影响将是反稀释的：
截至3月31日， | |||||
| 2024 |
| 2023 |
| |
普通股购买权证 | | — | |||
股票期权 |
| |
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可转换债务 |
| |
| |
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总计 |
| |
| |
|
截至2024年3月31日，公司已发行认股权证和股票期权的加权平均行使价为美元
估计值和假设的使用
根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制财务报表要求管理层做出估算和假设，例如认股权证和股票期权的公允价值，并为正在进行的影响财务报表和附注中报告金额的临床试验进行累计。实际结果可能与这些估计有所不同。
注意事项 3。应计费用
以下是公司的应计费用摘要：
3月31日 | 十二月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 |
| |||
临床试验费用 | $ | | $ | | |||
其他 |
| |
| | |||
总计 | $ | | $ | | |||
注意事项 4.债务
2020 年 12 月，公司签订了 $
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可用但不能作为未使用的信贷额度费用借用。在纯息期过后，未偿本金将按季度偿还美元
本次交易完成后，公司借入了第一笔美元
2023年4月19日，公司对2020年12月15日与庞蒂法克斯签订了可转换债务融资协议的修正案。该修正案要求立即支付 $
2024年1月3日，庞蒂法克斯向公司发出转换通知，选择将部分剩余本金余额转换为公司普通股。转换后，公司发行了
与庞蒂法克斯签订的可转换债务融资协议的修正导致原来的会计可转换债务失效。该公司得出结论，修订后的债务工具具有嵌入式衍生品，需要根据ASC 815-15-25-1进行分叉，并且有资格根据ASC 815-15-25-4通过ASC 815-15-25-6获得公允价值期权。公司选择使用公允价值期权对修改后的可转换债务进行核算，这要求公司将公允价值的变化记录为其他收入或支出的组成部分。截至2024年3月31日，可转换债务的公允价值为美元
蒙特卡罗估值中使用的关键假设如下：
假设 | 12/31/2023 | 3/31/2024 | ||||
股票价格 | $ | | $ | | ||
波动率 | ||||||
折扣率 | ||||||
无风险利率 | ||||||
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中产生的利息支出为美元
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目录
根据庞蒂法克斯贷款协议的修订条款，包括2024年1月3日的转换以及假设没有进一步的转换，截至2024年3月31日到期的年度本金和利息支付如下：
年 |
| 校长 |
| 利息 |
| 总计 | |||
2024 年的剩余时间 | $ | | $ | | $ | | |||
2025 |
| |
| |
| | |||
总计 | $ | | $ | | $ | | |||
注意事项 5.股东权益
普通股
以下项目代表截至2024年3月31日的三个月中公司普通股的交易：
| ● | 该公司发行了庞蒂法克斯 |
根据经修订的1933年《证券法》第3（a）（9）条，与上述可转换债务融资协议相关的公司普通股的发行是豁免的。
注意事项 6。承诺和意外开支
合同义务
该公司的承诺约为 $
该公司目前租赁办公空间作为公司总部，公司的两个业务部门（专业生物疗法和公共卫生解决方案）都在该空间运营。根据2022年6月21日的修正案，租约已延长至2025年10月。目前的租金为 $
2014年9月，公司与Hy Biopharma Inc.（“Hy Biopharma”）签订了资产购买协议，根据该协议，公司收购了Hy Biopharma与Hy Biopharma合成金丝桃素产品开发相关的某些无形资产、财产和权利。作为收购资产的对价，公司支付了 $
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目录
一个里程碑：公司确定Hybryte™ 的3期临床试验成功治疗CTCL。向Hy Biopharma发行的普通股数量是使用有效价格$计算得出的
只要达到未来唯一剩下的以成功为导向的FDA批准里程碑, 公司将被要求额外支付 $
根据上述协议，公司有以下合同义务：
| 研究和 |
| 财产和 |
|
| ||||
年 |
| 发展 |
| 其他租约 |
| 总计 | |||
2024 年 4 月 1 日至 12 月 31 日 | $ | | $ | | $ | | |||
2025 |
| |
| |
| | |||
2026 |
| |
| — |
| | |||
2027 | | — | | ||||||
2028 | | — | | ||||||
总计 | $ | | $ | | $ | | |||
突发事件
公司遵循FASB会计准则编纂的子主题450-20来报告突发事件的会计处理。截至财务报表发布之日，某些情况可能存在，这可能会给公司造成损失，但只有在未来发生或未能发生一个或多个事件时，这些情况才能得到解决。公司对此类或有负债进行评估，这种评估本质上涉及判断力。只有当管理层确定负债既可能又可以合理估计时，才会记录负债。
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注意事项 7.运营部门
该公司坚持
| 三个月已结束 | ||||||
| 3月31日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | ||||
收入 |
|
|
| ||||
专业生物疗法 | $ | | $ | | |||
公共卫生解决方案 | — | | |||||
总计 | $ | | $ | | |||
运营收入（亏损） |
|
|
|
| |||
专业生物疗法 | $ | ( | $ | ( | |||
公共卫生解决方案 | ( | | |||||
企业 |
| ( |
| ( | |||
总计 | $ | ( | $ | ( | |||
摊销和折旧费用 |
|
|
|
| |||
专业生物疗法 | $ | | $ | | |||
公共卫生解决方案 | | | |||||
企业 |
| |
| | |||
总计 | $ | | $ | | |||
其他（支出）收入，净额 |
|
|
|
| |||
专业生物疗法 | $ | | $ | | |||
企业 |
| |
| ( | |||
总计 | $ | | $ | ( | |||
基于股份的薪酬 |
|
|
|
| |||
专业生物疗法 | $ | | $ | | |||
公共卫生解决方案 | | | |||||
企业 |
| |
| | |||
总计 | $ | | $ | | |||
| 截至截至 | 截至截至 |
| ||||
3月31日 | 十二月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 |
| |||
可识别资产 |
|
|
|
|
| ||
专业生物疗法 | $ | | $ | | |||
公共卫生解决方案 |
| |
| | |||
企业 |
| |
| | |||
总计 | $ | | $ | | |||
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注释 8.后续活动
庞蒂法克斯转换可转换债券
2024年4月15日，庞蒂法克斯向公司发出转换通知，选择将部分剩余本金余额转换为公司普通股。转换后，公司发行了
$
2024 年 4 月 22 日，公司完成了 (i) 的公开发行
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项目 2 — 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下讨论和分析为解释我们的经营业绩和财务状况提供了信息。您还应阅读本10-Q表中包含的未经审计的简明合并中期财务报表及其附注，以及截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表及其附注、风险因素和其他信息。我们提供互联网站点的地址仅供投资者参考。我们无意将任何地址作为活跃链接，也无意以其他方式将任何网站的内容纳入本报告。
关于前瞻性陈述的警示说明
本10-Q表季度报告包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，这些陈述反映了我们当前对未来业绩、业绩、前景和机会的预期。这些前瞻性陈述不能保证未来的表现，并且受重大风险、不确定性、假设和其他因素的影响，这些因素难以预测，并可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异。本报告中的前瞻性陈述可以用 “相信”、“预期”、“期望”、“打算”、“可能”、“将”、“将” 等词语和其他类似表述来识别。但是，这些词语并不是识别这些陈述的唯一手段。非历史事实的陈述基于我们当前对我们的业务以及与我们的业务相关的行业和市场的预期、信念、假设、估计、预测和预测，是前瞻性陈述。
实际结果和结果可能与此类前瞻性陈述中所表达的有重大差异。可能影响这些实际结果和结果的重要因素包括但不限于：
| ● | 不确定我们的候选产品是否足够安全有效，足以支持监管部门的批准； |
| ● | 开发疗法和疫苗，制造和进行临床前和临床试验所固有的不确定性； |
| ● | 我们通过筹集资金、承担可转换债务或其他债务或通过战略融资或商业化伙伴关系在需要时获得未来融资或资金的能力； |
| ● | 我们有能力获得政府补助金或合同以支持我们的疫苗开发； |
| ● | 我们维持在纳斯达克上市并满足纳斯达克上市要求的能力； |
| ● | 由于临床试验困难或延迟，或者研发工作缺乏进展或积极成果，产品开发和商业化工作将减少或中止； |
| ● | 维护和推进我们的业务战略； |
| ● | 我们正在开发的产品可能无法获得市场认可； |
| ● | 我们对候选产品的潜在市场规模和市场参与潜力的期望可能无法实现； |
| ● | 我们来自候选产品的预期收入（包括销售、里程碑付款和特许权使用费收入）以及我们的任何相关商业协议可能无法实现； |
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目录
| ● | 我们的制造合作伙伴以安全、及时和合规的方式向我们或我们的商业合作伙伴提供我们产品的临床或商业供应的能力，以及这些合作伙伴及时解决已经出现或将来可能出现的任何监管问题的能力； |
| ● | 当今存在或将来可能出现的竞争，包括其他人可能开发出优于我们产品的技术或产品的可能性；以及 |
| ● | 其他因素，包括第二部分第1A项中列出的 “风险因素”。本季度报告和截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中的 “风险因素”。 |
除非联邦证券法明确要求，否则我们没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述以反映在向美国（“美国”）提交本10-Q表格后发生的事件或情况证券交易委员会（“SEC”）或出于任何其他原因。您应仔细审查和考虑我们在本报告中以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中披露的各种信息，这些披露旨在向利益相关方提供可能影响我们业务的风险、不确定性和其他因素的建议。
关于反向纳斯达克资本市场上市要求的说明
2023年6月23日，我们收到了纳斯达克股票市场上市资格部门工作人员（“工作人员”）的来信，信中表示，根据2023年5月9日至2023年6月22日连续30个工作日的普通股收盘价，我们没有达到纳斯达克上市规则5550（a）（2）继续在纳斯达克上市所需的每股1.00美元的最低出价。该信函还表示，根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（A），我们将获得180个日历日的合规期限，或直到2023年12月20日，在这段时间内，我们将恢复合规。在 180 天期限到期之前，我们无法恢复合规性。
2023年12月21日，我们收到了工作人员的另一份书面通知（“通知”），称我们没有遵守最低出价要求，也没有资格进入第二个180天的期限，因为我们没有遵守纳斯达克的500万美元最低股东权益首次上市要求。因此，该通知指出，除非我们在2023年12月28日之前要求纳斯达克听证会小组举行听证会，否则我们的普通股将被暂停在纳斯达克的交易。2024年3月26日，我们与纳斯达克听证会小组举行了口头听证会，对工作人员的退市决定提出上诉。该决定在纳斯达克听证会小组做出最终书面决定以及该小组在听证会后批准的任何额外延期期到期之前，暂停我们的普通股交易。
为了重新遵守纳斯达克的最低出价要求，我们的普通股必须在合规期内至少连续十个工作日将最低收盘价维持在1.00美元。
我们的业务概述
我们是一家处于后期阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗医疗需求未得到满足的罕见疾病的产品。我们维持两个活跃的业务领域：专业生物疗法和公共卫生解决方案。
我们的专业生物治疗业务部门正在开发Hybryte™（SGX301 或合成金丝桃素钠的拟议专有名称），并朝着潜在的商业化方向迈进。Hybryte 是一种新的光动力疗法，使用安全可见光激活的局部合成金丝桃素来治疗皮肤T细胞淋巴瘤（“CTCL”）。根据欧洲药品管理局（“EMA”）就评估Hybryte™ 治疗早期疾病患者安全性和有效性的3期安慰剂对照研究的关键设计组成部分达成协议，我们是 目标是通过以下方式开始患者入组 2024年底，业绩预计将在2026年下半年公布。成功后
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目录
第二项名为 “FLASH2”（荧光灯活化合成金丝桃素2）的第三阶段研究的完成后，将寻求监管部门的批准，以支持全球潜在的商业化。
该业务领域的开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到牛皮癣、我们首创的先天防御调节技术，以及用于治疗炎症性疾病的dusquetide（SGX942 和 SGX945），包括头颈癌中的口腔粘膜炎和白塞氏病中的口腔溃疡。
我们的公共卫生解决方案业务部门包括RivaX的开发计划®，我们的蓖麻毒素候选疫苗和我们的抗生素耐药性和新兴传染病候选药物 SGX943，以及针对丝状病毒（例如马尔堡和埃博拉）的疫苗计划，以及我们预防 COVID-19（由SARS-CoV-2引起）的候选疫苗 CivaX™。疫苗计划的开发采用了我们专有的热稳定平台技术，即ThermoVax®。迄今为止，该业务部门得到了美国国家过敏和传染病研究所（“NIAID”）、生物医学高级研究与开发局和国防威胁减少局的政府拨款和合同资助。
我们的业务战略概述如下：
| ● | 在EMA就CTCL中Hybryte™ 的第二项确认性 3 期安慰剂对照 FLASH2（荧光光激活合成金丝桃素 2）临床试验的关键设计组成部分以及第一期 3 期 FLASH 研究的阳性主要终点结果达成一致后，启动 FLASH2 研究，同时继续与美国食品药品监督管理局（“FDA”）讨论对开发路径的潜在修改，以充分解决他们的反馈意见. |
| ● | 继一项针对轻度至中度牛皮癣患者的小型 1/2 期试点研究显示阳性的 3 期 FLASH 研究和阳性概念验证之后，通过开展 2a 期临床试验，将研究名为 SGX302 的合成金丝桃素的开发范围扩大到牛皮癣。 |
| ● | 英国（“英国”）药品和保健产品监管局（“MHRA”）反馈说，需要进行第二个 SGX942 治疗口腔粘膜炎的 3 期临床试验以支持上市许可；设计第二项研究并尝试确定潜在的合作伙伴来继续该开发计划。 |
| ● | 将研究名为 SGX945 的 dusquetide 的开发范围扩大到 嗯ç等’s 疾病是通过进行2a期临床试验，先前对dusquetide治疗口腔粘膜炎的研究已经证实了化疗和放疗引起的口腔溃疡的生物活性。 |
| ● | 继续开发我们的热稳定平台技术 ThermoVax®，与 RivaX 程序相结合®（蓖麻毒素疫苗）和丝状病毒疫苗（针对埃博拉、苏丹和马尔堡病毒及多价组合），由美国政府和非政府组织提供资金支持。 |
| ● | 继续通过补助金、合同和/或采购为我们的每项专业生物疗法和公共卫生解决方案计划申请并获得额外的政府资助。 |
| ● | 为管道项目寻求业务发展机会，并探索所有战略选择，包括但不限于合并/收购策略。 |
| ● | 收购或许可新的临床阶段化合物进行开发，并使用现有管道化合物评估新适应症以供开发。 |
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目录
企业信息
我们于1987年在特拉华州注册成立，名为Biological Therapeutics, Inc.。1987年，我们与北达科他州的一家公司Biological Therapeutics, Inc. 合并，据此我们更名为 “Immunotherapeutics, Inc.”我们在 1996 年更名为 “Endorex Corp.”，1998 年更名为 “Endorex Corporation”，2001 年更名为 “DOR BioPharma, Inc.”，最后在 2009 年更名为 “Soligenix, Inc.”。我们的主要行政办公室位于新泽西州普林斯顿市艾蒙斯大道29号B-10套房 08540，我们的电话号码是 (609) 538-8200。
我们的候选产品正在开发中
下表汇总了我们正在开发的候选产品：
专业生物疗法候选产品
Soligenix 候选产品 |
| 治疗适应症 |
| 发展阶段 |
|---|---|---|---|---|
Hybryte™ | 皮肤 T 细胞淋巴瘤 | 2期试验完成；与安慰剂相比，反应率明显更高；3期试验已完成；2020年3月（周期1）显示出主要终点的统计学意义，2020年4月（周期2）和2020年10月（周期3）延长治疗，治疗反应持续改善；保密协议于2022年12月提交给FDA；2023年2月收到FDA的RTF信函；第二项3期试验基于EMA接受的方案，目标是在2024年底之前开始患者入组预计第二轮业绩将出炉2026年下半年；与FDA继续讨论修改开发路径的问题，以充分解决FDA偏向于更长时间的比较研究而不是安慰剂对照试验的问题。 | ||
SGX302 | 轻度至中度牛皮癣 | 一项小型的1/2期试点研究显示出阳性的概念验证；2a期方案和研究新药（“IND”）已获得美国食品和药物管理局的批准；2a期研究仍在进行中，已在队列1中显示出生物学效应，在队列2中具有临床意义的益处 | ||
SGX942† | 头颈癌中的口腔粘膜炎 | 2期试验已完成；与长期（12个月）安全性呈阳性的安慰剂相比，表现出显著的反应；2020年12月公布的3期临床试验结果：严重口腔粘膜炎（“SOM”）持续时间中位数的主要终点未达到预先规定的统计学意义标准（p≤0.05）；尽管观察到生物活性，中位持续时间缩短了56％ |
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目录
Soligenix 候选产品 |
| 治疗适应症 |
| 发展阶段 |
|---|---|---|---|---|
SOM 从安慰剂组的 18 天到 SGX942 治疗组的 8 天；分析了 3 期研究的完整数据集并设计了第二个 3 期临床试验；持续开发取决于合作伙伴关系的确定 | ||||
SGX945 | 白塞氏病中的口疮性溃疡 | 2a 期方案和 IND 批准已获得 FDA；2a 期研究将于 2024 年下半年启动 | ||
公共卫生解决方案†
Soligenix 候选产品 |
| 指示 |
| 发展阶段 |
|---|---|---|---|---|
ThermoVax® | 蓖麻毒素、埃博拉和马尔堡病毒疫苗的热稳定性 | 临床前 | ||
RivaX® | 针对蓖麻毒素中毒的疫苗 | 1a、1b 和 1c 期试验已完成，安全性和保护性中和抗体得到证实 | ||
SGX943 | 针对新兴传染病的治疗 | 临床前 | ||
† | 视持续的政府合同/赠款资金或其他资金来源而定。 |
专业生物疗法概述
合成金丝桃素
合成金丝桃素是一种有效的光敏剂，局部应用于皮肤病变，被皮肤 T 细胞吸收，然后被安全的可见光激活。尽管在 Hybryte™ 和 SGX302 中使用的活性部分是通过专有制造工艺化学合成的，而不是从植物中提取的，但金丝桃素也存在于几种金丝桃植物中。重要的是，金丝桃素在可见光下以最佳方式激活，从而避免了紫外线（“UV”）的负面影响。其他使用UVA或UVB光的光疗可能会导致严重的不良反应，包括继发性皮肤癌。
结合光活化，在临床试验中，合成金丝桃素对活化的正常人淋巴细胞具有显著的抗增殖作用，并抑制了从CTCL患者中分离出的恶性T细胞的生长。在这两种环境中，作用模式似乎都是以浓度诱导细胞死亡，也以轻微剂量依赖的方式诱发细胞死亡。这些效应似乎部分是由金丝桃素光活化过程中产生的单线态氧造成的。
合成金丝桃素是已知最高效的单线态氧生成器之一，单线态氧是光疗的关键成分。单线态氧的产生会诱发细胞坏死和细胞凋亡。局部使用合成金丝桃素加上定向可见光只能在治疗后产生单线态氧
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目录
网站。我们认为，使用可见光（而不是致癌的紫外线）是光动力疗法的重大进步。在一项已发表的小型1/2期概念验证试点临床研究中，每周两次使用合成金丝桃素，持续六周，在CTCL（58.3％反应，p=0.04）和牛皮癣（80％反应，80％反应，p = 0.04）和牛皮癣（80％反应，p）患者中显示了具有统计学意义的疗效
Hybryte™ — 用于治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤
Hybryte™ 是一款新颖的、同类首创的PDT，它利用安全的可见光进行激活。Hybryte™ 中的活性成分是合成金丝桃素，这是一种光敏剂，局部应用于皮肤病变，然后在 16 到 24 小时后被可见荧光灯激活。
根据此前公布的阳性1/2期结果，我们于2015年12月启动了用于治疗CTCL的Hybryte™ 的3期临床研究，并于2020年完成了试验。该试用版被称为 “FLASH”（F荧光的 L晚上 A激活 S合成的 Hypericin）研究旨在评估对Hybryte™ 作为治疗早期CTCL的皮肤定向疗法的反应。我们完成了这项研究，美国各地约35个CTCL中心参与了这项试验。3期方案是一项强有力、双盲、随机、安慰剂对照的多中心试验，共招收了169名受试者（166名可评估）。该试验包括三个治疗周期，每个周期为八周。前六周每周进行两次治疗，并在第八周结束时确定治疗反应。在第一个治疗周期中，大约66％的受试者接受了Hybryte™，33％的受试者接受了索引性病变的安慰剂治疗。在第二周期中，所有受试者的索引病变都接受了Hybryte™ 治疗，在第三周期中，所有受试者接受了所有病变的Hybryte™ 治疗。大多数入学的受试者选择继续进行第三个可选的开放标签研究周期。受试者在上次评估访问后又进行了六个月的随访。主要疗效终点是根据两个治疗组（即Hybryte™ 和安慰剂）中每个治疗组（即Hybryte 和安慰剂）中对所治疗病变实现部分或完全缓解的患者百分比来评估主要疗效终点的，定义为与基线时CAILS总分相比，三个指数病变疾病严重程度综合评估（“CAILS”）总分降低了≥50％。该试验的次要终点包括反应持续时间、肿瘤消退的程度和治疗的安全性。我们将继续与皮肤淋巴瘤基金会以及全国罕见疾病组织密切合作。
Hybryte™ 三期研究的阳性主要终点分析已于2020年3月完成。该研究招收了169名患者（166名可评估），随机分为 2:1，接受Hybryte™（116名患者）或安慰剂（50名患者），并在第一周期的8周的CAILS主要终点评估中显示出具有统计学意义的治疗反应（p=0.04）。在接受Hybryte™ 治疗的患者中，共有16％的患者的指数病变减少了至少50％，而安慰剂组的患者在8周时这一比例仅为4％。Hybryte™ 在第一个周期中的治疗是安全的，耐受性良好。
对第二个开放标签治疗周期（周期2）的分析于2020年4月完成，结果表明，每周两次继续使用Hybryte™ 治疗，再持续6周（总共12周），阳性反应率提高到40％（p
对可选的第三个开放标签治疗周期（周期3）的分析已于2020年10月完成。第 3 周期侧重于安全性，所有患者均可选择再接受 Hybryte™ 治疗所有病变 6 周或最多 18 周的治疗。值得注意的是，66％的患者选择继续这个可选的安全研究周期。在所有三个治疗周期（18周）接受Hybryte™ 治疗的患者中，49% 的患者表现出治疗反应（p=0.046，而在周期2中完成12周的Hybryte™ 治疗的患者；p
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在本周期中对患者进行评估后，证实Hybryte™ 并非全身可用，这与迄今为止观察到的该外用产品的总体安全性一致。在第三周期结束时，Hybryte™ 的耐受性仍然良好，尽管该产品用于治疗多个病变的使用时间和增加。
此外，对该研究方案规定的疗效周期（周期1和2）结果的持续分析表明，使用Hybryte™ 进行12周的治疗（周期2）对贴剂（反应37％，p=0.0009）和牙菌斑（反应42％，p = 0.0009）同样有效，p
继Hybryte™ 治疗CTCL的首项3期研究之后，美国食品药品管理局和欧洲药品管理局表示，他们需要第二次成功的3期试验才能支持上市批准。在EMA就关键设计要素达成一致后，确认性3期试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，治疗约80名早期CTCL受试者。它将评估Hybryte™ 局部应用于CTCL病变的疗效和安全性，每周两次，持续18周，每次使用21小时（±3）小时后，使用波长为500至650 nm的安全可见光。将从 6 J/cm 开始照明2每周两次。这将向上增加 2 J/cm2直到：1) 患者出现 1 级红斑，2) 患者达到最大剂量 30 J/cm2，或 3）患者无法忍受治疗时间，以先到者为准。患者所有易于暴露于可见光源的病变都将得到治疗，在随机分组（基线）之前，将对每位患者的三到五个指数病变进行前瞻性识别和索引，以进行修改后的指数病变严重程度综合评估（“MCails”）评估。主要疗效终点将根据两个治疗组（即Hybryte™ 和安慰剂）中每个治疗组（即Hybryte 和安慰剂）中获得部分或完全缓解（是/否）的患者百分比进行评估，定义为治疗18周后，三到五个指数病变的MCails总分与基线时的MCails总分相比降低了≥50％。其他次要措施将评估治疗反应（包括持续时间）、改善程度、复发时间和安全性。治疗后，将每四周对所有患者进行一次随访，总共12周（至第30周）。当大约60％的受试者完成主要终点评估后，数据监测委员会将进行一（1）次中期分析。将分析主要疗效终点和关键安全终点。可以在检查假设后重新计算样本量，也可以由于徒劳性、安全性问题或疗效压倒性而暂停试验。在试验完成之前，公司、参与的临床研究人员和任何参与试验的人员都将视而不见地研究治疗方法。
Hybryte™ 已获得美国食品药品管理局的孤儿药认证和快速通道认证。《孤儿药法》旨在协助和鼓励公司开发安全有效的疗法来治疗罕见疾病和失调。除了在获得美国食品药品管理局最终批准后为Hybryte™ 提供七年的市场独家经营权外，孤儿药的认定还使我们能够利用广泛的财务和监管优势，包括政府为开展临床试验提供补助、免除可能提交Hybryte™ 保密协议的美国食品药品管理局使用费，以及某些税收抵免。此外，Fast Track是美国食品药品管理局为旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物保留的名称，它表明有可能解决该疾病未得到满足的医疗需求。Fast Track 的指定旨在促进新药的开发和加快审查。例如，我们有资格滚动提交Hybryte™ 的保密协议，允许美国食品和药物管理局在收到完整申请之前审查保密协议的某些部分。此外，Fast Track开发计划的保密协议通常有资格获得优先审查。用于治疗CTCL的Hybryte™ 还被MHRA授予EMA孤儿医疗产品和有前途创新药物委员会（“PIM”）的孤儿药称号，以及英国创新许可和准入途径（“ILAP”）下的创新护照。
2021年1月，我们与达夫林分销公司签署了独家供应、分销和服务协议。（“Daavlin”），确保了可商用的轻型设备的长期供应和分销，这是治疗CTCL的Hybryte™ 监管和商业战略的重要组成部分。根据协议，达夫林将专门生产专有照明设备，用于
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Hybryte™ 用于治疗 CTCL。在获得美国食品药品管理局批准Hybryte™ 后，我们将推广Hybryte™ 和配套照明设备，并为直接从达夫林购买该设备提供便利。达夫林将向我们、医生和患者独家分销和销售Hybryte™ 照明设备。
2021 年 4 月，美国食品药品管理局有条件地接受 Hybryte™ 作为 SGX301 或合成金丝桃素的拟议品牌名称，用于治疗早期 CTCL。Hybryte™ 这个名称是根据美国食品和药物管理局的《行业指南，专有名称评估完整提交的内容》制定的。美国食品和药物管理局的有条件批准证实了Hybryte™ 的专有名称，该名称符合美国食品和药物管理局的目标，即通过确保仅批准使用适当的专有名称来防止用药错误和对公众的潜在伤害。Hybryte™ 专有名称的最终批准取决于美国食品药品管理局对候选产品 SGX301 的批准。
2021年5月，根据英国的ILAP，Hybryte™ 被授予成人早期CTCL治疗的 “创新护照”。将创新护照授予Hybryte™ 计划的决定是由创新许可和准入途径指导小组做出的，该小组由来自MHRA、国家健康与护理卓越研究所（“NICE”）和苏格兰药品联盟（“SMC”）的代表组成。ILAP于2021年初启动，旨在加快有前途的药物的开发和获取，从而为患者获得新药提供便利。该途径是英国在英国脱欧后时代吸引生命科学发展的计划的一部分，其特点是加强了与MHRA、NICE和SMC的投入和互动。创新护照的指定是ILAP流程的第一步，它会触发MHRA及其合作伙伴机构制定目标发展概况，为监管和发展里程碑制定路线图，目标是让英国患者尽早获得治疗。ILAP的其他好处包括150天的加速评估、滚动审查和持续的收益风险评估。
在与美国食品药品管理局就Hybryte™ NDA的提交进行了讨论之后，由于全球 COVID-19 疫情造成的中断导致商用活性药物成分（“API”）合同制造商的延误影响了提交保密协议所需的必要数量的应计稳定性数据的可用时间，我们于2022年12月向美国食品药品管理局提交了保密协议。我们没有要求滚动提交保密协议，因此我们可以在保密协议文件中提供额外的支持数据。
2021年6月，我们收到了EMA对Hybryte™ 的儿科调查计划（“PIP”）豁免。作为EMA新药注册监管程序的一部分，制药公司必须提供PIP，概述其研究儿科人群中新药产品的策略。在某些情况下，当开发用于儿童的药物不可行或不合适时，EMA可能会批准一项豁免，否定某些条件下需要进行PIP，例如CTCL中的Hybryte™，这种情况在儿童中极为罕见。
2021 年 9 月，我们获得了用于治疗 T 细胞淋巴瘤的活性成分金丝桃素的孤儿药称号，将目标人群扩展到了美国食品药品管理局先前批准的 CTCL 以外。
2022年7月，我们成功评估Hybryte™ 治疗CTCL的3期FLASH研究的结果发表在《美国医学会杂志》（JAMA）皮肤病学杂志上。
2022年7月，我们收到了美国食品药品管理局关于Hybryte™ 治疗CTCL的初步儿科研究计划（“iPSP”）的协议。商定的iPSP规定，我们打算在提交保密协议后要求全面豁免儿科研究。与美国食品和药物管理局就IPsp达成协议是提交保密协议之前必须满足的监管要求之一。
2022年9月，美国食品药品管理局发放了孤儿产品开发补助金，以支持对Hybryte™ 进行评估，以扩大对早期CTCL患者的治疗。这笔补助金在四年内总额为260万加元，授予了一家著名的学术机构，该机构在已发表的治疗早期CTCL的3期FLASH研究中处于领先地位。
2022年12月，我们向美国食品药品管理局提交了用于治疗CTCL的Hybryte™ NDA。
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2023 年 2 月，我们收到了美国食品药品管理局关于Hybryte™ 保密协议的 RTF 信函。经初步审查，美国食品和药物管理局确定保密协议不够完整，无法进行实质性审查。
2023 年 4 月，美国采用的名称（“USAN”）委员会批准在用于治疗 CTCL 的 Hybryte™（研究名称 SGX301）和用于治疗轻度至中度牛皮癣的 SGX302 中使用非专有名称 “金丝桃素钠” 作为新活性成分。
2023 年 4 月，我们与 FDA 举行了 A 类会议，以澄清和回应从 FDA 收到的 RTF 信函中发现的问题，并就 FDA 要求哪些信息寻求更多指导，以使重新提交的保密协议被视为可以接受，以推动 HybryTE™ 走向上市批准和美国商业化。为了接受Hybryte™ 的NDA申请，除了先前针对该孤儿适应症进行的3期随机、双盲、安慰剂对照的FLASH研究外，美国食品和药物管理局还要求第二项3期关键研究取得阳性结果。基于这些反馈，我们决定与美国食品药品管理局合作进行讨论，以确定方案并评估进行额外临床试验的可行性。
2023年5月，我们获准与美国食品药品管理局举行后续A型会议，启动关于第二项3期关键研究的方案设计的正式讨论，该研究评估了Hybryte™ 在治疗CTCL方面的作用，以支持美国食品药品管理局的潜在上市批准。尽管讨论是合作性的，但美国食品药品管理局表示更愿意进行持续时间更长的比较研究，而不是安慰剂对照试验。鉴于获得潜在商业收入的时间较短，而且试验设计与 EMA 接受的协议提供的第一项 FLASH 研究类似，我们决定启动 FLASH2 研究，以支持全球潜在的批准。同时，我们将继续与美国食品药品管理局讨论修改开发路径以充分回应他们的反馈意见。
2023年8月，这项由研究者发起的研究（“IIS”）的患者注册开放。IIS得到了美国食品药品管理局在四年内向一家知名学术机构提供的260万加元孤儿产品开发补助金的支持，该机构是已发表的治疗早期CTCL的3期FLASH阳性研究的主要注册者。IIS将评估对早期CTCL患者使用Hybryte™ 的扩展治疗，包括长达12个月的治疗。
2024年3月，我们就一项确认性3期安慰剂对照研究的关键设计组成部分获得了EMA的同意，该研究评估了Hybryte™ 治疗早期疾病患者的安全性和有效性。这项为期18周的确认性研究预计将在美国和欧洲招收约80名患者，目标是在2024年底之前开始患者入组，预计在2026年下半年获得最佳结果。
我们估计，用于CTCL治疗的Hybryte™ 的全球潜在市场超过2.5亿美元。这些潜在的市场信息是前瞻性陈述，我们敦促投资者不要过分依赖该声明。尽管我们根据我们认为合理的假设确定了这种潜在的市场规模，但有许多因素可能会导致我们的预期发生变化或无法实现。
皮肤 T 细胞淋巴瘤
CTCL 是一类非霍奇金淋巴瘤（“NHL”），一种白细胞癌，是免疫系统不可分割的一部分。与大多数通常涉及B细胞淋巴细胞（参与产生抗体）的NHL不同，CTCL是由恶性T细胞淋巴细胞（参与细胞介导免疫）的扩张引起的，通常编程为迁移到皮肤。这些皮肤贩运的恶性 T 细胞会迁移到皮肤，导致各种病变出现，这些病变可能会随着疾病的进展而改变形状，通常以皮疹开始，最终形成斑块和肿瘤。类真菌病（“MF”）是最常见的CTCL形式。它通常仅表现为皮肤受累，表现为鳞片状的红斑斑块。伴有弥漫性淋巴结和内脏器官受累的晚期疾病通常与标准疗法的反应率较差有关。CTCL 患者中出现的相对罕见的亚组
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大量皮肤受累和循环恶性脑样T细胞，被称为塞扎里综合征。这些患者的预后（预期五年存活率为24％）要比MF患者（预期五年存活率为88％）高得多。
CTCL 死亡率与疾病阶段有关，中位存活率通常从早期阶段的约 12 年到疾病进展时的仅 2.5 年不等。目前没有获得美国食品药品管理局批准的用于早期CTCL一线治疗的药物。早期疾病的治疗通常涉及皮肤定向疗法。用于早期疾病的最常见的未获批准的疗法之一是口服5或8-甲氧基补骨脂素（“补骨脂素”），这种紫外线A（“UVA”），被批准用于皮肤病学疾病，例如对其他形式的治疗反应不充分的致残性牛皮癣、特发性白癜风以及对其他形式的治疗没有反应的人的CTCL皮肤表现。补骨脂素是一种干扰DNA的诱变化学物质，可导致突变和其他恶性肿瘤。此外，UVA 是一种致癌光源，当与 Psoralen 结合使用时，会产生严重的不良反应，包括继发性皮肤癌；因此，FDA 要求对 PUVA 发出黑匣子警告。
CTCL是罕见的NHL群体，在美国和欧洲（欧盟和英国）170多万该病患者中，约有4％发生在CTCL中。根据对历史上已发表的研究和报告的回顾以及对CTCL发病率数据的插值，据估计，CTCL影响美国约31,000人（基于SEER数据，每年出现约3,200例新发病例）和欧洲约38,000人（根据ECIS流行率估计，每年约有3,800例新发病例）。
SGX302 — 用于治疗轻度至中度牛皮癣
SGX302（合成金丝桃素）是一种有效的光敏剂，局部应用于皮肤病变并被皮肤 T 细胞吸收。随后通过安全的可见光激活，诱导T细胞凋亡，从而解决牛皮癣病变中发现的失调T细胞。其他PDT已显示出具有类似细胞凋亡机制的银屑病疗效，尽管使用紫外线会带来更严重的潜在长期毒性。在红黄光谱中使用可见光的优点是可以更深入地穿透皮肤（远远超过紫外线），有可能治疗更深的皮肤疾病和更厚的斑块和病变，类似于CTCL的3期FLASH阳性研究中观察到的情况。此外，这种治疗方法避免了常用的破坏DNA的药物和其他依赖于UVA或UVB暴露的光疗所固有的继发性恶性肿瘤（包括黑色素瘤）的风险。SGX302 与安全的可见光相结合还可以避免与牛皮癣中使用的全身免疫抑制治疗相关的严重感染和癌症的风险。
2021年9月，在CTCL阳性的3期FLASH研究中验证了合成金丝桃素的生物活性，以及一项针对轻度至中度牛皮癣患者的小型1/2期试点研究的概念验证阳性之后，我们决定将这种新疗法扩展为针对轻度至中度牛皮癣的2a期临床试验。
2022年6月，我们的2a期临床试验（协议编号：HPN-PSR-01）获得了美国食品药品管理局的IND许可，该试验名为 “评估 SGX302 治疗轻度至中度牛皮癣的2期研究”。2022年12月，我们启动了2a期研究（协议编号为 HPN-PSR-01）的患者入组，该研究评估 SGX302 在轻度至中度牛皮癣治疗中的作用。2a期临床试验（方案编号：HPN-PSR-01）的目标是招收多达42名年龄在18岁或以上的轻度至中度、稳定的银屑病患者，覆盖身体2％至30％。在A部分和B部分中，所有患者每周将使用两次研究药物，并在24±6小时后使用提供的可见光设备并按照制造商的说明在可见光下激活药物。患者将接受总共18周的治疗，治疗完成后，将接受为期四周的随访，在此期间，患者将不接受其他牛皮癣治疗。在 A 部分中，入组时将为五到十名患者分配开放标签 SGX302（0.25% 金丝桃素）。一旦确定了对 SGX302 的耐受性和应对措施，协议的 B 部分将开始。在B部分中，患者将被随机分配到双盲治疗组，活性药物与安慰剂软膏的比例为1：1。
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在光疗之前和光疗期间，将立即对治疗后的病变进行积极的皮肤病学评估，以发现不良事件。将通过为期四周的随访对患者的总体疾病状况进行评估。疗效终点将包括病变清除程度和患者报告的生活质量指数。还将收集常规安全数据。
2022年10月，我们宣布成立医学顾问委员会，提供医疗/临床战略指导，以推进用于治疗轻度至中度牛皮癣的 SGX302 的2a期临床开发。
2023 年 7 月，在最初的五名受试者（队列 1）中证实了生物学效应后，我们扩大了 SGX302 的 2a 期试验。在进行更大规模的研究之前，该研究预计将至少再招收十名受试者，探索 SGX302 在牛皮癣护理标准设置中的应用。
2024年1月，参加正在进行的2a期研究的2号队列受试者显示了临床成功的积极初步结果。在队列2中的四名可评估患者（一名患者因与研究无关的个人原因在治疗过程的早期退出）中，有两名患者达到了 “几乎清除” 的疾病状态，研究者全球评估分数为1，这被认为是衡量牛皮癣治疗成功率的标准临床指标。此外，在为期18周的治疗中，队列2中患者的银屑病活动和严重程度指数分数平均下降了约50％，这是衡量治疗成功率的另一项明确指标。所有未发现药物相关不良事件的患者对 SGX302 疗法的耐受性良好。
我们估计，用于治疗轻度至中度牛皮癣的 SGX302 在全球的潜在市场超过10亿美元。这些潜在的市场信息是前瞻性陈述，我们敦促投资者不要过分依赖该声明。尽管我们根据我们认为合理的假设确定了这种潜在的市场规模，但有许多因素可能会导致我们的预期发生变化或无法实现。
牛皮癣
牛皮癣是一种慢性、非传染性、发痒且经常疼痛的炎症性皮肤病，无法治愈。牛皮癣对患者的生活质量有显著的不利影响，与心血管、关节炎和代谢性疾病以及焦虑、抑郁和自杀等心理状况有关。导致牛皮癣发展的因素有很多，包括遗传和环境因素（例如皮肤创伤、感染和药物治疗）。这些病变是由自身免疫性T细胞介导的炎症所驱动的皮肤细胞迅速增殖所致。在各种类型的牛皮癣中，斑块状牛皮癣最为常见，其特征是干燥的红色凸起斑块，被银白色鳞片覆盖，最常见于肘部、膝盖、头皮和下背部。大约 80% 的患者患有轻度至中度疾病。轻度牛皮癣的特征通常是受累的体表面积（“BSA”）不到3％，而中度牛皮癣通常涉及3-10％的BSA，重度牛皮癣的BSA大于10％。20％至30％的牛皮癣患者会继续患上慢性炎性关节炎（银屑病关节炎），这可能导致关节变形和残疾。研究还将牛皮癣，尤其是严重的牛皮癣，与淋巴瘤（尤其是CTCL）的相对风险增加相关联。尽管牛皮癣可以发生在任何年龄，但大多数患者在35岁之前出现这种疾病。
牛皮癣的治疗以其出现时的严重程度为基础，目的是控制症状。它包括用于减轻疼痛和瘙痒，并可能减少导致斑块形成的炎症的局部疗法，以及针对更严重疾病的全身治疗，不一而足。最常见的全身治疗，甚至当前的局部光/光动力疗法，例如紫外线A和B，都有皮肤癌增加的风险。
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牛皮癣是最常见的免疫介导的炎症性皮肤病。根据世界卫生组织（“WHO”）《2016年银屑病全球报告》，大多数发达国家的牛皮癣患病率在1.5％至5％之间，一些迹象表明发病率会随着时间的推移而增加。根据对已发表的历史研究和报告的回顾以及对数据的插值估计，牛皮癣影响了3％的美国人口或超过750万人。目前的估计全球有多达6000万至1.25亿人患有这种疾病。2020年，全球牛皮癣治疗市场的价值约为150亿美元，预计到2027年将达到400亿美元。
Dusquetide
Dusquetide（研究名称：SGX94）是一种调节先天免疫系统的IDR，可同时减少炎症，消除感染并增强组织愈合。Dusquetide 基于一种名为 IDR 的新型短合成肽。它具有一种新的作用机制，因为它可以调节人体对损伤和感染的反应，同时具有抗炎和抗感染的作用。IDR 没有直接的抗生素活性，但会调节宿主反应，从而提高感染各种细菌革兰氏阴性和革兰氏阳性病原体（包括抗生素敏感菌株和耐药菌株）后的存活率，并加快接触包括细菌病原体、创伤和化学或放射疗法在内的各种药物后组织损伤的消退。IDR 代表了一种通过高度选择性结合细胞内适配器蛋白 sequestosome-1（也称为 p62）来控制感染和组织损伤的新方法，该蛋白在激活和控制先天防御系统期间在信号转导中起着关键作用。临床前数据表明，IDR可能活跃于各种治疗适应症的模型中，包括危及生命的细菌感染以及化疗和放射疗法的严重副作用。此外，由于与p62的选择性结合，dusquetide可能具有潜在的抗肿瘤作用。
Dusquetide已在包括粘膜炎、肿瘤学、结肠炎、皮肤感染和其他细菌感染在内的许多动物疾病模型中显示出疗效，并在一项双盲、安慰剂对照的1期临床试验中进行了评估，该试验涉及84名健康志愿者，同时具有单递增剂量和多个递增剂量成分。经过7天的静脉注射，Dusquetide被证明具有良好的安全性，并且在所有剂量组中均具有良好的耐受性，并且与临床前研究中看到的安全性结果一致。我们认为，dusquetide的市场机会包括但不限于口腔和胃肠道粘膜炎、肿瘤学（例如乳腺癌）、急性革兰氏阳性细菌感染（例如耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（“MRSA”））、急性革兰阴性感染（例如不动杆菌、类鼻疽病）和急性放射综合征。
SGX942 — 用于治疗头颈癌中的口腔粘膜炎
SGX942 是我们的候选产品，其中包含我们的 IDR 技术 dusquetide，旨在治疗头颈部癌患者的口腔粘膜炎。该患者群体中的口腔粘膜炎是医疗需求未得到满足的领域，目前尚无获批准的药物疗法。因此，由于对头颈部癌患者进行放射和/或化疗，我们获得了美国食品药品管理局颁发的口腔粘膜炎的快速治疗资格。此外，dusquetide已被英国MHRA授予PIM称号，用于治疗接受放化疗的头颈部癌症患者的SOM。
我们于 2013 年 12 月启动了一项用于治疗头颈部癌患者口腔粘膜炎的 SGX942 的二期临床研究。我们于2015年12月完成了该试验的注册并公布了积极的结果。在这项招收了111名患者的2期概念验证临床研究中，SGX942 成功地将所有患者的SOM中位持续时间从18天缩短至9天（p=0.099），将接受最具侵略性的头颈癌放化疗的患者从30天缩短至10天（p=0.040），减少了67％。p 值符合预期定义的 p 统计阈值
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除了确定最佳剂量为1.5 mg/kg外，该研究还实现了所有目标，包括增加一个月随访时肿瘤 “完全反应” 的发生率（安慰剂为47％，SGX942 在1.5 mg/kg时为63％）。SGX942 治疗还观察到死亡率降低和感染率降低，这与动物模型中观察到的临床前结果一致。这项2期试验的数据发表在《生物技术杂志》上。
SGX942 被发现总体上是安全的，耐受性良好，这与先前在 84 名健康志愿者中进行的 1 期研究中观察到的安全性相一致。长期（12个月）随访数据与初步的阳性安全性和有效性研究结果一致。根据美国国家癌症研究所1975-2012年监测、流行病学和最终结果统计数据，安慰剂人群的预期12个月存活率约为80％，而SGX942 1.5 mg/kg治疗组报告的12个月存活率为93％（SGX942 1.5 mg/kg组的死亡率为7％，而安慰剂组的死亡率为19％）。同样，与安慰剂人群相比，SGX942 1.5 mg/kg治疗组在12个月时的肿瘤消失（完全反应）更好（1.5 mg/kg组为80％，而安慰剂组为74％）。第二阶段研究的长期随访结果发表在《生物技术报告》中。
2016 年 9 月，我们与 SciClone Pharmicals, Inc.（“SciClone”）签订了独家许可协议，根据该协议，我们授予SciClone在特定地区开发、推广、营销、分销和销售 SGX942 的权利。根据许可协议的条款，SciClone将负责该地区的开发、产品注册和商业化的各个方面，并有权访问我们生成的数据。作为专有权利的交换，SciClone将根据净销售额向我们支付特许权使用费，我们将在成本增加的基础上向SciClone提供商用药品，同时保留全球生产权。
基于先前公布的 2 期阳性结果（研究 IDR-OM-01），我们于 2017 年 7 月启动了一项名为 “DOM—INNATE”（Dusquetide 治疗口腔粘膜炎——通过调节固有免疫力）研究的 3 期临床试验。大约有50个美国和欧洲肿瘤中心参与了这项试验。3期方案（研究 IDR-OM-02）是一项高功率、双盲、随机、安慰剂对照的跨国试验，旨在招收约260名口腔和口咽鳞状细胞癌的受试者，这些受试者计划接受的最低累积辐射剂量为每天2.0-2.2 Gy，每三周同时进行顺铂化疗，剂量为80-100 mg/m2。受试者被随机分配接受放化疗（“CRT”）期间和完成后的两周内每周给予两次 1.5 mg/kg SGX942 或安慰剂。该研究的主要终点是SOM的平均持续时间，该持续时间是通过每次治疗就诊时的口腔检查进行评估的，然后是在CRT完成后的六周内进行的。口腔粘膜炎使用世卫组织分级系统进行评估。SOM 被定义为世卫组织等级 ≥3。治疗完成后，再对受试者进行12个月的随访。
2019 年 4 月，欧洲药品管理局儿科委员会批准了我们的 SGX942 PIP，这是在欧洲提交任何新药品上市许可申请（“MAA”）的先决条件。EMA还同意，我们可以将PIP的实施推迟到成功完成我们的 SGX942 关键三期临床试验之后，这使我们能够在PIP完成之前提交成人适应症MAA。
2020 年 6 月，关键的 3 期 DOM—INNATE 研究（IDR-OM-02 研究）完成了 268 名受试者的入组。2020 年 12 月，我们针对 SGX942 的 3 期临床试验结果显示，SOM 中位持续时间的主要终点没有达到预先规定的统计学意义标准（p≤0.05）；尽管观察到生物活性，SOM 的中位持续时间缩短了 56%，从安慰剂组的 18 天缩短到 SGX942 治疗组的 8 天。尽管有这种临床意义的改善，但数据分布的变异性产生的 p 值在统计学上并不显著。其他次要终点支持了杜斯奎肽的生物活性，包括每个方案人群中SOM的中位持续时间减少了50％，从安慰剂组的18天减少到SGX942 治疗组的9天（p=0.049），这与2期试验（IDR-OM-01 研究）的发现一致。同样，如 2 期研究所示，SOM 的发病率也遵循了这种生物学趋势，与每种方案中的安慰剂组相比，SGX942 治疗组的发病率下降了 16%
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人口。每个方案的人群被定义为在整个预定治疗期内接受至少 55 Gy 辐射和至少 10 剂研究药物（安慰剂或 SGX942）的人群，没有重大方案偏差（例如，连续给药之间的研究药物给药间隔时间超过 8 天）。
在分析了包括2021年底12个月长期随访安全数据在内的完整数据集之后，我们与MHRA举行了会议，审查了研究结果，并进一步明确了口腔粘膜炎开发计划的未来。这次会议内容丰富，结果是，根据观察到的 SGX942 生物活性以及 2 期和 3 期试验之间的一致性，假设第二项 3 期临床试验在其主要终点达到所需的统计学意义水平，3 期 DOM-INNATE 研究可以作为支持潜在上市许可所需的两项 3 期研究中的第一项。得益于 SGX942 强大的临床前和临床数据包，我们现在将分析数据以设计第二项 3 期研究，并将寻找潜在的合作伙伴来继续该开发计划。
2022年1月，在非临床异种移植模型中，dusquetide被证明可有效减小肿瘤大小。最近的研究总结了先前发表的研究结果，证实了在 MCF-7 乳腺癌细胞系背景下，dusquetide作为一种独立的联合抗肿瘤疗法，与放疗、化疗和靶向治疗相结合的疗效。值得注意的是，这些结果与 SGX942 中发现的潜在直接抗肿瘤作用一致，是口腔粘膜炎治疗领域的另一个重要考虑因素。
2022年6月，发表了一篇文章，描述了我们的IDR dusquetide与p62蛋白的结合。Dusquetide 与 p62 或 SQSTM-1 结合，这是一种支架蛋白，与包括自噬在内的许多与肿瘤细胞存活相关的细胞内信号网络有关。该出版物详细阐述了dusquetide与p62的直接相互作用，以及这种相互作用的一些直接下游后果，这与其观察到的抗感染、抗肿瘤和抗炎活性相一致。这些信息增进了对dusquetide新作用机制的理解，并支持了与dusquetide相关的类似物的开发。
我们估计，用于治疗口腔粘膜炎的 SGX942 在全球的潜在市场超过5亿美元。这些潜在的市场信息是前瞻性陈述，我们敦促投资者不要过分依赖该声明。尽管我们根据我们认为合理的假设确定了这种潜在的市场规模，但有许多因素可能会导致我们的预期发生变化或无法实现。
口腔粘膜炎
粘膜炎是指抗癌疗法对粘膜造成的损害的临床术语。它可以发生在任何粘膜区域，但最常见的是与口腔有关，其次是小肠。根据我们对历史研究和报告的回顾以及对粘膜炎发病率数据的插值，我们估计，粘膜炎每年影响美国约50万人，在接受化疗的患者中，有40％会发生粘膜炎。粘膜炎可能严重衰弱，并可能导致感染、败血症、需要肠外营养和麻醉性镇痛。胃肠道损伤会导致严重的腹泻。这些症状会限制癌症治疗的剂量和持续时间，从而导致不太理想的治疗结果。
粘膜炎的机制已被广泛研究，并与化疗和/或放射疗法与先天防御系统的相互作用有关。溃疡性病变的细菌感染被视为治疗诱发的细胞死亡引发的局部炎症失调的次要后果，而不是病变的主要原因。
根据我们对历史研究和报告的回顾以及对口腔粘膜炎发病率数据的插值，我们估计，口腔粘膜炎是美国约90,000名患者的亚群，欧洲的患者数量相当。口腔粘膜炎几乎总是发生在头颈部患者身上
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通过放射疗法治疗的癌症（严重粘膜炎的发病率超过80％），常见于接受高剂量化疗和造血细胞移植的患者，口腔粘膜炎的发病率和严重程度在很大程度上取决于用于骨髓消融的调节方案的性质。
SGX945 — 用于治疗白塞氏病中的口疮性溃疡
SGX945 是我们的候选产品，其中包含我们的 IDR 技术 dusquetide，旨在治疗白塞氏病中的口疮性溃疡。白塞氏病是一种孤儿病，也是医疗需求未得到满足的领域。
2023年11月，美国食品药品管理局批准了2a期临床试验的IND申请，标题为”SGX945（Dusquetide）治疗白塞氏病口疮溃疡的试点研究。”该研究旨在评估 SGX945（dusquetide）在缓解白塞氏病口疮发作方面的安全性和潜在疗效，预计将于2024年下半年开始患者入组。
2024 年 1 月，SGX945 被美国食品药品管理局认定为用于治疗白塞氏病口腔病变的 Fast Track。
2024 年 2 月，我们宣布成立医疗顾问委员会，提供医疗/临床战略指导，以推进用于治疗白塞氏病的 SGX945 的临床开发。
我们估计，用于治疗白塞氏病口疮性溃疡的 SGX945 在全球的潜在市场超过2亿美元。这些潜在的市场信息是前瞻性陈述，我们敦促投资者不要过分依赖该声明。尽管我们根据我们认为合理的假设确定了这种潜在的市场规模，但有许多因素可能会导致我们的预期发生变化或无法实现。
白塞氏病
白塞氏病（“BD”）通常被称为血管炎性疾病（血管炎）。通常首先在年轻人中被诊断出来，其影响和严重程度会随着时间的推移而起伏不定。主要体征和症状通常包括口腔溃疡（约占患者的95％）、皮疹和病变（约占患者的50％）、生殖器溃疡（约占患者的50％）、腿部溃疡（约占患者的40％）和眼部发炎（约占患者的15％）。它是一种痛苦的疾病，直接影响患者的生活质量和富有成效地参与生活活动（包括工作）的能力。
BD 被认为是一种具有遗传和环境因素的自身免疫性疾病。它在中东和东亚的 “丝绸之路” 沿线最为常见，包括土耳其、伊朗、日本和中国。美国大约有18,000例已知的BD病例，在欧洲有8万例。全球有多达1,000,000人患有BD。
BD 无法治愈，而是开处方治疗来控制症状。治疗可能包括维持疗法和专门治疗皮肤粘膜发作（例如口腔溃疡、生殖器溃疡和腿部溃疡）的疗法。皮质类固醇通常局部应用于溃疡和作为眼药水，也可以全身使用以减轻炎症。尽管经常使用，但从长远来看，它们的疗效有限，并且会产生明显的副作用，随着时间的推移，这些副作用会变得更加令人担忧。生殖器溃疡通常与严重的生殖器疤痕有关，而腿部溃疡可能导致血栓形成后综合症。BD 发作的其他治疗包括使用药物（例如环孢素或环磷酰胺）抑制免疫系统。这些药物具有更高的感染、肝脏和肾脏问题、低血球和高血压的风险。最后，还使用抗炎药，包括抗肿瘤坏死因子药物。BD中唯一获批准的药物是apremilast，它被用作维持疗法，以防止口腔溃疡的形成。不幸的是，apremilast与高成本和副作用有关，包括腹泻、恶心、上呼吸道感染和头痛。
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公共卫生解决方案概述
ThermoVax®— 热稳定性平台技术
ThermoVax®是一种使用各种佐剂对疫苗进行热稳定化的新方法，可以制成单一小瓶，在使用前可立即用注射用水进行再生。ThermoVax 中使用的助剂之一®是铝盐（俗称 “明铝”）。明矾是疫苗行业中使用最广泛的辅助技术。
ThermoVax 的价值®在于它有可能消除对铝辅助疫苗的冷链生产、运输和储存的需求。这将减轻在冷藏条件下生产和维护疫苗的高昂成本。根据世卫组织的历史报告和其他科学报告，我们认为，由于超出所需的冷链温度范围，全球相当比例的疫苗剂量被浪费。这是因为许多疫苗需要保持在2至8摄氏度（“C”）之间，冷冻在-20摄氏度以下，或冷冻在-60摄氏度以下，即使短暂偏离这些温度范围，通常也需要销毁产品或启动针对相关疫苗批次的昂贵稳定计划。ThermoVax®有可能促进在紧急情况下更轻松地储存和分发国家战略储备的蓖麻毒暴露疫苗。
ThermoVax®我们的940万美元NIAID拨款支持了明铝佐剂的开发，该拨款用于开发耐高温蓖麻毒素（RivaX）®）和炭疽疫苗。使用 ThermoVax 进行概念验证临床前研究®表明它能够使用辅助剂、蛋白质免疫原和其他成分生产稳定的疫苗配方，这些成分通常无法承受超过常规冷藏储存条件的长时间温度变化。这些研究是使用我们的铝佐剂蓖麻毒素疫苗RivaX进行的®还有我们的 ALUM 辅助炭疽疫苗。每种疫苗都是在精确的冻干条件下制造的，赋形剂有助于维持关键抗原的天然蛋白质结构。当 RivaX 时®在 40 摄氏度（104 华氏度（“F”））下保存长达一年，所有动物都接种了冻干 RivaX 疫苗®疫苗开发了强效和高滴度的中和抗体。相比之下，接种液体RivaX疫苗的动物®保持在40摄氏度的疫苗不会产生中和抗体，也不能防止蓖麻毒素暴露。蓖麻毒素A链对温度极为敏感，暴露于高于8摄氏度的温度时会迅速失去诱导中和抗体的能力。当炭疽疫苗在70摄氏度下保存长达16周时，它能够产生强大的抗体反应，这与液体配方保持在相同温度的不同。此外，我们还证明了我们的热稳定技术与其他辅助助剂（如 TLR-4 激动剂）的兼容性。
我们还与热带医学、医学微生物学和药理学系、约翰·伯恩斯医学院（“JABSOM”）、夏威夷大学马诺阿分校（“UH Manoa”）和夏威夷生物技术公司（“HBI”）博士Axel Lehrer签订了合作协议，以开发耐热亚单位埃博拉疫苗。与HBI共同发明埃博拉疫苗的莱勒博士已经证明了亚单位埃博拉疫苗对非人类灵长类动物（“NHP”）的概念疗效。最先进的埃博拉疫苗涉及水泡性口炎病毒和腺病毒载体的使用，这些载体是活的病毒载体，使制造、稳定性和储存要求变得复杂。莱勒博士的候选疫苗基于高度纯化的重组蛋白抗原，避开了许多制造难题。莱勒博士和HBI已经为所需的蛋白质开发了一种强大的制造工艺。ThermoVax 的应用®可以使产品无需冷链配送和储存，从而生产出一种既适合在发达世界也适合发展中国家使用的疫苗。根据其条款，该协议已过期。
2010 年 12 月，我们与科罗拉多大学（“UC”）签订了与 ThermoVax 相关的某些专利的全球独家许可协议®在所有使用领域。2018年4月，加州大学发布了终止许可协议的通知，理由是我们未能实现开发里程碑之一：在2018年3月31日之前启动热稳定技术的1期临床试验。在与加州大学谈判后，我们和加州大学同意将终止日期延长至2018年10月31日，以便我们有时间
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商定一项可能的协议，使我们能够保留热稳定技术或在我们使用领域中包含热稳定技术的候选产品的权利，并继续开发这些产品的权利。
2017年9月，根据向UH Manoa提供的NIAID研究项目（R01）拨款，我们在五年内获得了约70万美元的资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗（包括针对扎伊尔埃博拉病毒、苏丹埃博拉病毒和马尔堡马尔堡病毒）。先前的合作证明了开发耐热亚单位埃博拉疫苗的可行性。根据子奖项的条款，我们将继续使用我们专有的疫苗热稳定技术ThermoVax支持疫苗配方的开发®。最终，目标是生产一种用于预防埃博拉和相关疾病的耐高温三价丝状病毒疫苗，无需冷藏即可在全球范围内分发。根据美国政府当前的需求，工作范围已扩大到将重点放在专门针对马尔堡马尔堡病毒的单价或双价疫苗上。
2018 年 10 月，在一系列相关交易中，(a) 我们和 UC 同意终止最初的许可协议，(b) UC 和 Vitrivax, Inc.（“VitrivaX”）签署了适用于所有用途领域的热稳定技术的全球独家许可协议，(c) 我们和 vitrivax 签署了热稳定技术的全球独家分许可协议，该协议于 2020 年 10 月进行了修改和重申用于蓖麻毒素和埃博拉疫苗领域的稳定技术。我们在分许可协议生效之日支付了 100,000 美元的次级许可费。根据为维持再许可而修订的分许可协议，在分许可产品的首次商业销售之前，我们有义务支付至少20,000美元的年度特许权使用费，此后，我们将支付净销售额的2％的收入，每年的最低特许权使用费为50,000美元。我们还需要根据合同期内计算的所有次级许可收入的下降百分比为任何次级许可收入支付特许权使用费，直到两年后达到至少15％。此外，我们还需要向Vitrivax支付里程碑费：（a）在启动次级许可产品的2期临床试验时支付25,000美元，（b）启动次级许可产品的3期临床试验时支付100,000美元，（c）监管部门批准再许可产品后支付100万美元，（d）在美国实现分许可产品或同等产品的总净销售额为1000万美元后支付100万美元。迄今为止，这些里程碑都没有实现。
2020年3月，我们与JABSOM、UH Manoa热带医学、医学微生物学和药理学系博士阿克塞尔·莱勒进行了研究合作，以进一步扩大丝状病毒合作，以研究潜在的冠状病毒疫苗，包括SARS-CoV-2（导致 COVID-19）疫苗。这项研究合作将利用为寻找丝状病毒疫苗而开发的技术平台，并将使用来自一种或多种冠状病毒的明确表面糖蛋白，这些糖蛋白有望对 COVID-19 起到保护作用。
2020年4月，我们获得了SERB Pharmicals（前身为波士顿科学公司旗下的BTG专业制药公司）（“SERB”）的新型疫苗佐剂CoVaccine HT™ 的全球独家许可，用于冠状病毒感染（包括SARS-CoV-2，COVID-19 的病因）和大流行性流感领域。CoVaccine HT™ 是一种新型佐剂，已被证明可以增强细胞介导和抗体介导的免疫力。我们和我们的合作伙伴，包括UH Manoa和Axel Lehrer博士，成功地证明了CoVaccine HT™ 在开发我们的耐热丝状病毒疫苗计划中的实用性，该疫苗包括针对埃博拉和马尔堡病毒病的候选疫苗。鉴于此前的成功，CoVaccine HT™ 有可能成为我们目前正在评估的疫苗技术平台的重要组成部分，该平台可用于对抗冠状病毒，包括 COVID-19 的病因 SARS-CoV-2。许可协议由我们与拥有CoVaccine HT™ 知识产权的塞尔维亚签订。
2020年9月，《药物科学杂志》发表了一篇科学文章，详细介绍了丝状病毒GP蛋白的热稳定性以及描述其稳定性的关键检测。
2020 年 10 月，《免疫学前沿》发表了一篇科学文章，描述了 COVID-19 疫苗原型 CivaX™，该疫苗使用新型 CoVaccine HT™ 佐剂，表现出显著的免疫原性，包括强烈的总抗体和中和抗体反应，具有平衡的 Th1 反应，以及
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增强细胞介导的免疫力。这些都被认为是潜在的 COVID-19 疫苗的关键特性。
2020年12月，NIAID向我们提供了约150万美元的直接进入第二阶段小型企业创新研究（“SBIR”）的拨款，用于支持 COVID-19 和埃博拉病毒病（“埃博拉病毒病”）候选疫苗与CoVaccine HT™ 佐剂联合的制造、配方（包括热稳定剂）和表征。该奖项还支持了这种新型乳化佐剂的免疫表征，该佐剂具有独特的效力和与冻干策略的兼容性，可实现亚单位疫苗的热稳定。
2021 年 8 月，阳性数据显示了多种候选丝病毒疫苗在 NHP 中的疗效，包括在单瓶平台展示中的热稳定多价疫苗。UH Manoa的合作者在发表在《免疫学前沿》上的一篇题为 “重组蛋白丝状病毒疫苗保护Cynomolgus Macaques免受埃博拉、苏丹和马尔堡病毒的侵害” 的文章中描述了候选疫苗对抗三种危及生命的丝状病毒，即扎伊尔埃博拉病毒、苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒的强大功效。这些候选疫苗含有高度纯化的蛋白抗原和新型的CoVaccine HT™ 佐剂，采用单价（单一抗原）和双价（两种抗原）制剂。最近，将所有三种抗原和佐剂配制成耐高温单瓶疫苗平台的努力也被证明可以保护 75% 的已接种疫苗的NHP免受随后的苏丹埃博拉病毒挑战，并正在进一步开发以测试针对其他丝状病毒感染的疗效。
2021年8月，Vaccine发表了一篇科学文章，描述了丝状病毒候选疫苗的单价（单一抗原）、二价（两种抗原）和三价（三种抗原）组合的单瓶平台演示的配方。
2021 年 9 月，在 bioRxiv 上发布了 CivaX™（耐热的 COVID-19 疫苗计划）临床前免疫原性研究的加速预印本，该研究表明了持久的广谱中和抗体反应，包括针对令人关注的 Beta、Gamma 和 Delta 变体。这篇科学文章随后于2022年3月9日发表在《ACS传染病》上。这项工作是与UH Manoa热带医学、医学微生物学和药理学系副教授阿克塞尔·莱勒博士持续合作的一部分。在NIAID于2020年12月向我们发放的150万美元非摊薄补助金下，开发工作仍在继续。
2021年12月，使用一种在单瓶中配制的双价热稳定疫苗，在使用前仅用水进行重组，实现了对NHP的100％保护，使其免受致命的苏丹埃博拉病毒挑战。这一里程碑是与UH Manoa持续合作的一部分，进一步表明了疫苗平台的广泛适用性及其在美国政府大流行防备计划中的潜在作用。
2022年5月，美国专利商标局发布了名为 “三价丝状病毒疫苗的制造成分和方法” 的专利申请许可通知。允许的索赔针对的是独特的专有成分和方法，这些成分和方法适用于冻干之前糖蛋白抗原与含有蔗糖脂肪酸酯的纳米乳液佐剂的组合。上述疫苗平台此前已成功应用于丝状病毒疫苗（作为扎伊尔埃博拉病毒、苏丹埃博拉病毒和马尔堡马尔堡病毒的单价、双价和三价候选疫苗）以及SARS-CoV-2疫苗。目前没有获得许可的含有佐剂的冻干疫苗以单瓶形式提供，在冻干制剂中成功使用纳米乳液的报道也很少。先前的研究表明，使用单瓶平台共冻干抗原和纳米乳剂CoVaccine HT™，可保持关键的佐剂稳定特性，包括粒径和胶体稳定性，并保持免疫原性。最近的里程碑证实，在苏丹埃博拉病毒面临致命挑战的背景下，热稳定配方可以保持全面的保护。
2022 年 6 月，使用单瓶配制的二价热稳定疫苗，仅用无菌水立即重组，实现了 100% 保护 NHP 免受致命的马尔堡马尔堡病毒挑战
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在使用之前。这一重要的里程碑是与UH Manoa持续合作的一部分，它证明了在保持全部效力和热稳定性的同时，在同一配方中成功呈现出一种或多种抗原。它进一步证明了耐热疫苗平台的广泛适用性，及其在美国政府疫情防范计划中的潜在作用。
2023年9月，阳性数据显示，在单瓶中配制时，热稳定的二价和三价丝状病毒候选疫苗在40摄氏度（104华氏度）的温度下具有两年的稳定性，只需要在使用前立即用无菌水进行重组。这一重要的里程碑是与UH Manoa持续合作的一部分，这表明在保持全部效力和热稳定性的同时，在同一配方中成功呈现出一种或多种抗原。它进一步证明了耐热疫苗平台的广泛适用性及其在美国政府的大流行防备计划中的潜在作用。
2024 年 1 月，Vaccine 公布了我们的新型单瓶热稳定型二价丝状病毒疫苗的临床前疗效结果，可提供 100% 的两者防护 苏丹埃博拉病毒(SUDV) 和 马尔堡马尔堡病毒 (MARV) 感染。这份手稿的标题是”耐高温二价丝状病毒疫苗可预防严重和致命的苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒感染”.
2024 年 4 月，我们获得了 SUVaX™（重组表达的 SUDV 糖蛋白亚单位蛋白疫苗）中活性成分的孤儿药认定，用于预防和暴露后预防 SUDV 感染。
2024 年 4 月，我们获得了 MarvaX™（重组表达的 MARV 糖蛋白亚单位蛋白疫苗）中活性成分的孤儿药认定，用于预防和暴露后预防 MARV 感染。
2024年4月，我们根据我们在英国和南非提出的名为 “三价丝状病毒疫苗的成分和制造方法” 的专利申请，收到了有意授予更多专利的通知，其他国际司法管辖区正在审理中。
RivaX®— 用于防止蓖麻毒素暴露
RivaX®是我们为防止接触蓖麻毒素而开发的专有候选疫苗，如果获得批准，将是第一种蓖麻毒素疫苗。RivaX 中的免疫原®在人体蓖麻毒素暴露和功能活性抗体的动物模型中诱发保护性免疫反应。免疫原由基因灭活的蓖麻毒素A链亚单位组成，该亚单位具有酶学活性，缺乏全毒素的残留毒性。RivaX®已证明具有统计学意义（p®）确定该免疫原是安全的，并且是诱导的抗体，我们认为这些抗体可以保护人类免受蓖麻毒素暴露。疫苗接种产生的抗体，经过浓缩和纯化，能够被动地赋予受体动物免疫，这表明该疫苗能够在人体中诱导功能活性抗体。这项研究的结果发表在《美国国家科学院院刊》上（Vitetta等人，2006年，在正常人中使用重组蓖麻毒素疫苗的试点临床试验，PNAS，103:2268-2273）。第二项试验于2012年9月完成，由德克萨斯大学西南医学中心（“UTSW”）赞助，评估了一种更有效的RivaX配方®其中含有明铝佐剂。1b 期研究的结果表明，铝佐剂 RivaX®安全且耐受性良好，与不含佐剂的 RivaX 相比，人体内的蓖麻毒中和抗体水平更高®。第二项研究的结果发表在《临床与疫苗免疫学》上。
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我们已经针对RivaX中所含的免疫原调整了原始制造工艺®用于热稳定性和大规模制造，最近的研究证实，热稳定的 RivaX®配方增强了 RivaX 的稳定性®抗原，可在高达 40 摄氏度（104 华氏度）的温度下储存至少 1 年。该计划将通过美国食品药品管理局的 “动物规则” 寻求批准，因为无法在使人体接触蓖麻毒素的临床研究中测试该疫苗的功效。统一、易于测量和物种中立的免疫保护相关性是适用 “动物规则” 的核心，这种关联性可以在人类和动物身上测量，并表明动物在随后的蓖麻毒素挑战中存活下来。最近的工作已经确定了动物免疫保护的潜在相关性，对这些方法进行资格认证和验证的工作仍在继续，目标是在计划中的耐高温RivaX的1/2期临床试验中使用这些试验®配方。2018 年 9 月，我们发布了对 RivaX 的扩展稳定性研究®，在40摄氏度（104华氏度）下储存12个月后，小鼠的保护率高达100％，并确定了潜在的体外稳定性指示试验，这对于充分确认疫苗的长期保质期至关重要。我们已与IDT Biologika GmbH（“IDT”）合作，以扩大配方/灌装工艺，并继续开发和验证IDT为推进该计划而制定的分析方法。我们还启动了与Emergent BioSolutions, Inc.（“EBS”）的开发协议，为RivaX实施商业上可行、可扩展的生产技术®药物物质蛋白抗原。
RivaX 的发展®是通过一系列重叠的挑战补助金（UC1）和美国国立卫生研究院向我们和疫苗发源地UTSW发放的U01合作补助金赞助的。第二项临床试验得到了美国食品药品管理局孤儿产品办公室对UTSW的拨款支持。迄今为止，我们和UTSW共从美国国立卫生研究院获得了约2500万美元的拨款，用于开发RivaX®。2014 年 9 月，我们与美国国立卫生研究院签订了开发 RivaX 的合同®根据该协议, 我们获得了总额为2,120万美元的额外资金.与EBS和IDT的开发协议是根据美国国立卫生研究院的这份合同特别资助的。
2017年，NIAID行使了期权来资助其他动物疗效研究和符合良好生产规范的RivaX®散装药物物质和成品药品制造，这是未来进行临床前和临床安全性和有效性研究所必需的。行使的期权为我们提供了约450万美元的额外非摊薄资金，使该合同迄今为止授予的总金额达到2,120万美元，该合同于2021年2月到期。总额高达2,120万美元的奖励支持了推进耐热性RivaX所需的临床前、制造和临床开发活动®与美国食品药品管理局合作。除了这笔用于开发RivaX的资金外®，RivaX 的生物标志物®测试已成功确定，这为美国食品和药物管理局动物法规的潜在批准提供了便利。
2019年12月，我们在八名健康的成年志愿者受试者中启动了第三项1期双盲、安慰剂对照的随机研究，旨在评估RivaX的安全性和免疫原性®使用 ThermoVax®。2020年1月，巴尔的摩紧急制造运营有限责任公司（“EMOB”）通知我们，在向我们发布最终药物产品后，EMOB发现该活性药物的测试超出了既定规格参数，此后，我们暂停了研究。在制造商提供本通知之前，作为研究的一部分，有两名受试者接受了剂量。对这两名受试者进行了监测，没有发现任何安全问题，数据是根据研究方案采集的。他们没有接受更多剂量的研究药物。
2020年4月，我们收到了NIAID的通知，称他们不会行使最终合同期权来支持对健康志愿者进行1/2期临床研究。因此，总授予的合同将不超过2,120万美元。该合同于 2021 年 2 月到期。
2021 年 11 月，发表了一篇关于 RivaX 临床前免疫原性研究的文章®表现出疫苗接种后至少 12 个月的持久保护。这些结果，加上先前对小鼠和NHP的疗效以及长期的热稳定性（在40摄氏度或104华氏度下至少1年），增强了储存和可能使用RivaX的可行性®在作战人员和平民急救人员中接种疫苗，而不会像需要严格冷链处理的疫苗那样复杂化。
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RivaX®已被美国食品药品管理局授予孤儿药称号和快速通道称号，用于预防蓖麻毒中毒。此外，RivaX®还被EMA孤儿医疗产品委员会授予欧盟（“欧盟”）孤儿药称号。
假设 RivaX 的开发工作取得成功®，我们认为潜在的政府采购合同可能高达2亿美元。这些潜在的采购合同信息是前瞻性陈述，我们敦促投资者不要过分依赖该声明。尽管我们根据我们认为合理的假设确定了潜在的采购合同价值，但有许多因素可能会导致我们的期望发生变化或无法实现。
作为一个新的化学实体，美国食品药品管理局批准的 RivaX®疫苗有可能获得生物防御优先审查券（“PRV”）。生物防御PRV于2016年底根据《21世纪治疗法》获得批准，当活性成分未获批准用于任何情况下时，生物防御PRV将作为一种医疗对策授予。PRV是可转让的，可以出售，近年来的销售额约为1亿美元。兑换后，PRV 使用户有权享受九个月的加速审阅期，从而节省 2009 年计算的中位数七个月的审查时间。但是，必须在使用PRV之前提前90天告知FDA，使用PRV会产生额外的用户费用（2024财年为130万美元）。
2022年7月，我们签署了一项全球独家协议，以许可和供应我们的RivaX中使用的蓖麻毒素抗原®向塞尔维亚提供疫苗，用于开发针对蓖麻毒素毒素中毒的新型治疗方法。为了寻找蓖麻毒素解毒剂，SERB将利用其在收购BTG专业制药时获得的独特的广谱多克隆抗体平台。这种专业的制造过程从特定抗原的抗体中生成结合片段，有助于确保效力和纯度。该平台目前用于制造塞尔维亚目前销售的两种产品，即CroFab®还有 DigiFab®.
2022年12月，我们发表了一篇论文，证明保护在非人类灵长类动物中预测致命的气溶胶蓖麻毒素挑战后的存活率具有统计学上的显著相关性。这篇题为 “血清抗体分析确定了疫苗诱发的恒河猴抵御气溶胶化蓖麻毒素毒素的相关性” 的文章发表在《npj Vaccines》杂志上。
蓖麻毒素
蓖麻毒素可以廉价而容易地生产，可以长期保持稳定，通过多种接触途径具有毒性，因此有可能被用作对付军事和/或民用目标的生物武器。作为一种生物恐怖主义制剂，蓖麻毒素可以作为气溶胶、注射或作为食物供应污染物传播。联邦调查局于2007年11月发布的题为《2002-2005年恐怖主义》的报告强调了蓖麻毒素作为大规模毁灭性生物武器的潜在用途，该报告指出：“蓖麻毒素和细菌制剂炭疽正在成为大规模毁灭性武器调查中最常见的毒剂。”阿拉伯半岛的基地组织曾威胁要使用蓖麻毒素毒素毒害食物和供水，并与爆炸装置有关。在国内，来自蓖麻毒素的威胁仍然是安全机构关注的问题。2013年4月，写给美国总统、参议员和法官的信经检测呈蓖麻毒素阳性。就在2020年9月，寄给白宫的含有蓖麻毒素的信件以及其他寄给德克萨斯州执法机构的信件在交付前被截获，这引发了人们对这种致命毒素的新担忧。
美国疾病控制与预防中心已将蓖麻毒素归类为B类生物制剂。蓖麻毒素的作用是首先与细胞外部的糖蛋白结合，然后进入细胞并抑制导致细胞死亡的蛋白质合成。一旦暴露于蓖麻毒素毒素，就没有有效的疗法可以逆转毒素的病程。最近对政府官员的蓖麻毒素威胁提高了人们对这种毒性威胁的认识。目前，没有经美国食品药品管理局批准的疫苗可以防止在恐怖袭击中使用蓖麻毒素或将其用作战场上的武器，也没有已知的针对蓖麻毒素暴露的解毒剂。
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SGX943 — 用于治疗新发和/或抗生素耐药性传染病
SGX943 是一种 IDR，含有与 SGX942 相同的活性成分。Dusquetide 是一种全合成的 5 氨基酸肽，具有很高的水溶性和稳定性。大量的体内临床前研究表明，服用 SGX943 可提高细菌感染的清除率。在临床前模型中，SGX943 已显示出对革兰氏阴性和革兰氏阳性细菌感染的疗效，与细菌是抗生素耐药性还是抗生素敏感性无关。
先天免疫系统负责快速和非特异性反应，以对抗细菌感染。增强这些反应是治疗细菌感染的另一种方法。在动物模型中，IDR对抗生素敏感和抗生素耐药感染（包括革兰氏阳性和革兰氏阴性细菌）均有效，并且无论细菌主要占据细胞外还是细胞内细菌都具有活性。IDR 还可作为独立药物或与抗生素联合使用。用于治疗严重细菌感染的 IDR 具有许多临床优势，包括：
| ● | 禁用抗生素时的治疗，例如： |
| o | 在已知传染性生物和/或其抗生素敏感性之前；或 |
| o | 在感染前的高危人群中。 |
| ● | 能够用作添加剂，使用抗生素进行补充治疗，因此： |
| o | 增强次优抗生素方案（例如，部分抗生素耐药感染）的疗效； |
| o | 提高感染清除率，从而最大限度地减少抗生素耐药性的产生（例如，在治疗类鼻炎方面）；以及 |
| o | 减少所需的抗生素剂量，再次有可能最大限度地减少抗生素耐药性的产生。 |
| ● | 一种调节炎症有害后果以应对感染的能力，包括抗生素驱动的细菌裂解引起的炎症。 |
| ● | 由于IDR作用于宿主而不是病原体，因此不太可能产生细菌耐药性。 |
重要的是，全身性炎症和多器官衰竭不仅是新发和/或抗生素耐药性传染病的最终常见结果，也是大多数生物威胁剂（例如假性伯克霍尔德氏菌）的最终常见结果，这表明dusquetide不仅适用于抗生素耐药性感染，还适用于生物威胁药物，尤其是在病原体未知和/或为增强抗生素耐药性而设计的情况下。
知识产权
除了孤儿药独家经营权外，我们还在美国和其他国家维护与我们的技术和候选产品有关的专利和其他知识产权保护。我们依据商业秘密、专利、版权和商标法，以及与员工和第三方签订的保密、许可和其他协议，力求保护我们的专有地位。
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关键会计政策
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明合并财务报表，该财务报表是根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的。财务报表和相关披露的编制要求我们做出估算和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、成本和支出以及或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当前情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。我们会持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。
尽管在本10-Q表季度报告开头的财务报表附注中更详细地描述了我们的重要会计政策，但我们认为以下会计政策对编制财务报表时使用的假设和估计最为关键。
收入确认
我们的收入包括来自政府合同和补助金的收入。来自政府合同和补助金的收入基于合同和补助金特别涵盖的分包商成本和内部成本，以及为管理费用和管理费用提供资金的设施和管理费率。当分包商发生费用或我们产生与政府合同和补助金相关的可报销内部费用时，这些收入即予以确认。
我们还根据会计准则编纂主题606（“ASC 606”），即与客户签订的合同的收入，记录与客户签订的合同的收入。根据ASC 606，实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，该金额反映了该实体期望在换取这些商品或服务时获得的对价。为了确定实体认为属于ASC 606范围的安排的收入确认，该实体执行以下五个步骤：（i）确定与客户的合同；（ii）确定合同中的履约义务；（iii）确定交易价格；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（v）在该实体履行履约义务时（或作为）确认收入。只有在我们有可能收取我们应得的对价以换取我们向客户转移的商品或服务时，我们才对合同适用五步模式。在合同开始时，一旦确定合同在ASC 606的范围内，我们就会评估每份合同中承诺的商品或服务，确定哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，我们将履约义务履行时（或在）履行履约义务时分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
根据合同条款从客户处收到或向客户开具的某些金额将被延期，并作为未来履约义务的履行予以承认。除销售特许权使用费外，根据与客户签订的合同赚取的所有金额都归类为许可证收入。我们的许可协议下的销售特许权使用费将在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 分配部分或全部特许权使用费的履约义务得到履行或部分履行时，以较晚者为准，确认为特许权使用费收入。迄今为止，我们尚未确认任何特许权使用费收入。
研究和开发成本
作为编制财务报表过程的一部分，我们需要估算应计研发费用。该过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员沟通以确定代表我们提供的服务并进行估算
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在尚未向我们开具发票或以其他方式通知实际费用时，所提供的服务水平以及服务产生的相关费用。我们的大多数服务提供商都会按预先确定的时间表或在达到合同里程碑时向我们开具拖欠的服务发票；但是，有些服务提供商需要预付款。我们根据当时所知的事实和情况，在财务报表中对截至每个资产负债表日的应计支出进行估算。估计的应计研发费用示例包括支付给以下人员的费用：
| ● | 合同研究组织（“CRO”），代表我们开展研究活动并代表我们进行临床前研究和临床试验； |
| ● | 与临床试验有关的调查场所或其他服务提供商； |
| ● | 与临床前和临床开发活动相关的供应商；以及 |
| ● | 与产品制造以及临床前和临床用品的分销相关的供应商。 |
我们根据与代表我们进行和管理临床前研究和临床试验的多个CRO签订的报价和合同对获得的服务以及所花费的努力的估计，来计算与临床前研究和临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，因合同而异，可能导致支付流程不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，从而导致预付费用。其中一些合同下的付款取决于患者成功入组和临床试验里程碑的完成等因素。在应计费用方面，我们估算提供服务的时间段、患者入学人数、活跃场所数量以及每个时期要花费的工作量。如果服务的实际执行时间或工作量水平与我们的估计不同，我们会相应地调整应计费用或预付费用金额。尽管我们预计我们的估计值与实际产生的金额不会有重大差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们在任何特定时期内报告的金额过高或过低。迄今为止，我们尚未对先前对应计研发费用的估计进行任何重大调整。
估计值和假设的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，例如股票期权的公允价值，并累积影响财务报表和附注中报告金额的正在进行的临床试验。实际结果可能与这些估计有所不同。
经营业绩的重大变化
与 2023 年 3 月 31 日相比，截至 2024 年 3 月 31 日的三个月
在截至2024年3月31日的三个月中，我们的净亏损为1,915,327美元，而去年同期的净亏损为1,046,109美元，净亏损增加了869,218美元，增长了83％。净亏损的增加主要是由于在截至2023年3月31日的三个月中确认了所得税优惠，在截至2024年3月31日的三个月中没有确认相应的所得税优惠。
我们的收入和相关成本涉及政府合同、补助金和补助金，以支持开发用于治疗新兴和/或抗生素耐药性传染病的 SGX943；CivaX™（我们预防 COVID-19 的候选疫苗）的开发，以及对用于扩大早期CTCL患者治疗的Hybryte™ 的评估。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的收入为117,029美元，而去年同期为257,178美元，下降了140,149美元，下降了54％。我们还承担了与这三项收入相关的成本
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的月份分别为117,029美元和226,040美元，下降了109,011美元，下降了48％。截至2024年3月31日的三个月，我们的毛利为零，占总收入的0％，而2023年同期的毛利为31,138美元，占总收入的12％，下降了31,138美元，下降了100％。在截至2024年3月31日的三个月中，收入和毛利的下降主要与与 SGX943 和CivaX™ 开发相关的更高利润补助金的结束，以及与Hybryte™ 研究者发起的研究的零利润补助金相关的收入减少有关。
截至2024年3月31日的三个月，研发费用为1,095,040美元，而2023年同期为946,451美元，增长了148,589美元，增长了16％。这一增长主要是由于我们预计启动白塞氏病的2期研究和第二项确认性3期CTCL试验相关的初步成本增加。
截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用为1,022,051美元，而2023年同期为1,235,376美元，下降了213,325美元，下降了17％。截至2024年3月31日的三个月中，一般和管理费用减少的主要原因是，在截至2023年3月31日的三个月中，与反向拆分已发行和流通普通股相关的法律和专业费用减少。
与庞蒂法克斯·麦迪逊金融公司（“庞蒂法克斯”）签订的可转换债务融资协议的修正案——见附注4，导致用于会计目的的原始可转换债务的清除。我们选择使用公允价值期权对修正后的可转换债务进行核算，这要求我们将公允价值的变化记录为其他收入或支出的组成部分。截至2024年3月31日，可转换债务的公允价值为2,996,136美元，这导致在截至2024年3月31日的三个月中，我们随附的简明合并运营报表中确认了来自可转换债务公允价值变动的其他收入165,382美元。可转换债务的公允价值是使用蒙特卡罗估值方法估算的。
截至2024年3月31日的三个月，净利息支出为（28,842美元），而2023年同期为103,568美元，下降了132,410美元，下降了128％。下降主要与偿还600万美元可转换债务本金余额导致的利息减少有关。
财务状况
现金和营运资金
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物为7,091,548美元，而截至2023年12月31日为8,446,158美元，下降了1,354,610美元，下降了16％。截至2024年3月31日，我们的营运资金为607,499美元，而截至2023年12月31日的营运资金为3,355,212美元，减少了2747,713美元，下降了82％。现金及现金等价物的减少主要与截至2024年3月31日的三个月中用于经营活动的现金有关。营运资金减少的主要原因是将约100万美元的可转换债务余额从截至2023年12月31日的非流动负债重新归类为截至2024年3月31日的流动负债（源于与庞蒂法克斯的贷款和担保协议的修订——见附注4），以及截至2024年3月31日的三个月中用于经营活动的现金。
根据我们的运营预算、当前的现金流出率、手头现金以及政府合同和补助计划的收益，我们认为我们有足够的资源来支持我们的发展活动和业务运营，并在2025年第一季度到期时及时履行我们的义务。截至提交本10-Q表季度报告之日，我们没有足够的现金和现金等价物来支持财务报表发布之日起至少12个月内的运营。这些条件使人们严重怀疑我们是否有能力在财务报表发布之日起的12个月内继续作为持续经营企业。
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为了缓解人们对我们持续经营能力产生重大怀疑的情况，我们计划通过公开或私募股权发行和战略交易相结合的方式获得额外资本，包括潜在的联盟和药品合作，从政府合同和拨款计划中获得额外收益，通过市场发行销售协议确保出售普通股可获得的额外收益，并可能将与庞蒂法克斯的贷款协议修订为降低转换价格，以便能够转换部分债务，这将减少我们的债务还款额；但是，目前尚未承诺这些替代方案。无法保证我们能够按照我们可接受的条件成功获得足够的资金来为持续经营提供资金，如果有的话，确定并进行任何战略交易，为我们提供所需资金，或者实现其他战略，以缓解人们对我们持续经营能力产生严重怀疑的情况。如果这些替代方案都不可用，或者如果可用，也不能以令人满意的条件提供，那么在财务报表发布之日起的至少12个月内，我们将没有足够的现金资源和流动性来为我们的业务运营提供资金。未能在需要时以可接受的条件获得足够的资本，可能要求我们推迟、限制或取消商业机会的开发，以及我们实现业务目标和竞争力的能力，我们的业务、财务状况和经营业绩将受到重大不利影响。此外，包括地缘政治不稳定在内的市场不稳定可能会降低我们获得资本的能力，这可能会对我们的流动性和持续经营的能力产生负面影响。此外，有人认为我们可能无法继续经营下去，这可能会导致其他人因为担心我们履行合同义务的能力而选择不与我们打交道。
所附财务报表是在持续经营的基础上编制的，其中考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债，不包括任何与所记录资产金额的可收回性和分类或我们无法继续经营时可能需要的负债金额和分类有关的调整。
我们在流动性管理方面的计划包括但不限于以下内容：
| ● | 截至2024年3月31日，我们仍有高达约673,000美元的活跃政府补助资金可用于在2026年5月之前支持我们的相关研究项目，前提是联邦机构不为方便而选择终止补助金。我们计划向各资助机构提交额外的合同和补助金申请，以进一步支持我们的计划。但是，无法保证我们会获得额外的政府补助资金； |
| ● | 我们继续使用股票工具向供应商和合作伙伴提供应得的部分薪酬，并预计在可预见的将来将继续这样做； |
| ● | 如果该计划可用，我们将继续根据其技术营业税证书转让计划在新泽西州追求NOL的销售； |
| ● | 我们计划为管道项目寻求潜在的合作伙伴关系，并继续探索并购策略。但是，无法保证我们能够完成此类交易； |
| ● | 我们于2024年4月22日完成了3,27.5万股普通股的公开发行、购买8,600,000股普通股的预先筹资认股权证以及购买最多11,875,000股普通股普通股的普通认股权证，总公开发行价格为0.40美元。预先注资的认股权证的行使价为0.001美元。普通认股权证的行使价为每股0.40美元，可立即行使，自发行之日起五年后到期。扣除佣金和其他估计的发行费用之前，我们从本次发行中获得的总收益约为475万美元（净额430万美元）。我们计划将所得款项用于进一步支持我们的计划以及营运资金。参见注释 8；以及 |
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| ● | 我们目前正在持续评估额外的股票/债务融资机会，并可能在适当时执行这些机会。但是，无法保证我们可以完成这样的交易，也无法保证我们能够以优惠的价格完成交易。 |
纳斯达克资本市场上市要求
2023年6月23日，我们收到了纳斯达克股票市场（“纳斯达克”）上市资格部门工作人员（“员工”）的来信，信中表示，根据我们的普通股在2023年5月9日至2023年6月22日连续30个工作日的收盘价，我们没有达到纳斯达克上市规则5550 (a) 所要求的每股1.00美元的最低出价。(2)。该信函还表示，根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（A），我们将获得180个日历日的合规期限，或直到2023年12月20日，在这段时间内，我们将恢复合规。在 180 天期限到期之前，我们无法恢复合规性。
2023年12月21日，我们收到了工作人员的另一份书面通知（“通知”），称我们没有遵守最低出价要求，也没有资格进入第二个180天的期限，因为我们没有遵守纳斯达克500万美元的最低股东权益首次上市要求。因此，该通知指出，除非我们在2023年12月28日之前要求纳斯达克听证会小组举行听证会，否则我们的普通股将被暂停在纳斯达克的交易。2024年3月26日，我们与纳斯达克听证会小组举行了口头听证会，对工作人员的退市决定提出上诉。该裁决在纳斯达克听证会小组做出最终书面决定以及该小组在听证会后批准的任何额外延期期到期之前暂停普通股的交易。
为了重新遵守纳斯达克的最低出价要求，我们的普通股必须在合规期内至少连续十个工作日将最低收盘价维持在1.00美元。
支出
根据我们的预算，根据我们现有的产品开发协议和许可协议，我们预计，在不偿还任何合同或补助金之前，未来12个月的研发总支出约为600万美元，所有这些都与Specialized BioTherapeutics业务领域有关。我们预计，未来12个月的合同和补助金报销收入约为30万美元，以抵消专业生物疗法业务领域的研发费用。
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下表详细介绍了我们在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中按计划划分的研发费用和报销金额：
| 2024 |
| 2023 | |||
研究与开发费用 |
|
|
|
| ||
RivaX®和 ThermoVax®疫苗 | $ | 45,839 | $ | 30,533 | ||
SGX942（Dusquetide） |
| 19,258 |
| (318) | ||
Hybryte™（SGX301 或合成金丝桃素） |
| 840,393 |
| 822,096 | ||
其他 |
| 189,550 |
| 94,140 | ||
总计 | $ | 1,095,040 | $ | 946,451 | ||
根据政府合同和补助金报销 |
|
|
|
| ||
RivaX®和 ThermoVax®疫苗 | $ | — | $ | — | ||
CivaX™ | — | 35,247 | ||||
SGX943 |
| — |
| 35,429 | ||
Hybryte™（研究者发起的研究） | 117,029 | 155,365 | ||||
总计 | 117,029 | 226,040 | ||||
总计 | $ | 1,212,069 | $ | 1,172,491 | ||
合同义务
截至2024年3月31日，我们承诺在未来五年内为与合作伙伴和大学签订的几份许可协议支付约23万美元的许可费。此外，我们还签订了合作和许可协议，在临床或商业化成功后，可能需要支付高达约1,320万美元的里程碑，覆盖产品的净销售额的2％至3％的特许权使用费，最高约20万美元的受保产品的分许可所得特许权使用费，最高15％的受保产品的分许可收入特许权使用费，如果达到，则从1.5％到2.5％不等。但是，无法保证临床或商业化会取得成功。
我们目前租赁办公空间作为公司总部，我们的两个业务部门（专业生物疗法和公共卫生解决方案）都在该空间运营。根据2022年6月21日的修正案，租约已延长至2025年10月。目前的每月11,367美元的租金将维持到2024年11月，届时将增加到每月11,625美元，一直持续到到期。我们的办公空间足以满足我们当前的需求。
2014年9月，我们与Hy Biopharma签订了资产购买协议，根据该协议，我们收购了Hy Biopharma与Hy Biopharma合成金丝桃素产品开发相关的某些无形资产、财产和权利。作为收购资产的对价，我们最初支付了27.5万美元的现金，并发行了12,328股普通股，其公允价值为375万美元。这些金额在2014年第三季度记入研发费用，因为这些资产将用于我们的研发活动，并且根据公认会计原则，将来没有其他用途。
2020 年 1 月，我们董事会批准对沙伯博士的雇佣协议进行修订，将普通股数量从 334 股增加到 33,334 股，可在董事会谈判的交易、系列或关联交易组合完成前立即发行给沙伯博士，根据该协议，我们的大部分股本或大部分资产直接或间接地从我们和/或我们的股票中转移持有人给第三方。
2020年3月，我们提交了一份招股说明书补充文件，涵盖向Hy Biopharma发行的多达130,413股普通股的要约和出售。在资产购买协议实现里程碑之后，特别是Hybryte™ 的3期临床试验成功治疗CTCL，我们被要求向Hy Biopharma发行股票作为付款。我们共同的股票数量
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根据资产购买协议中规定的公式，向Hy Biopharma发行的股票使用每股38.40美元的有效价格计算。
只要达到FDA批准的最后一个以成功为导向的里程碑，如果达到，我们将需要支付高达500万美元的款项。未来可能的付款将以我们的普通股支付，不超过我们已发行股票的19.9％。截至2024年3月31日，尚未支付或累积任何其他里程碑或特许权使用费。
2020年12月，我们与庞蒂法克斯生命科学基金的医疗保健专业风险投资和债务基金庞蒂法克斯签订了2000万美元的可转换债务融资协议。根据与庞蒂法克斯的协议条款，我们可以分三批获得高达2000万美元的可转换债务融资，该融资将于2025年6月15日到期，纯息期至2022年12月，借款金额的利率为8.47％，可用但未作为未使用信贷额度费用借入的金额的利率为1％。纯息期过后，未偿本金将从2023年第一季度开始按季度偿还，每季度100万美元。该协议由留置权担保，该留置权涵盖了我们除知识产权以外的几乎所有资产。
本次交易完成后，我们借入了第一笔1000万美元。我们没有利用我们的选择权提取第二或第三笔500万美元的资金，这笔资金分别于2021年12月15日和2022年3月15日到期。
2023年4月，我们与庞蒂法克斯签订了可转换债务融资协议的修正案。该修正案要求立即支付500万美元的未偿本金余额和任何应计利息，免除与偿还这笔款项相关的任何预付款费用，导致300万美元的未偿本金余额。该修正案还规定了从修正案发布之日起至2024年6月30日的新利息期限，将季度本金还款额从100万美元减少到75万美元，并取消了最低现金协议。此外，该修正案将转换后可发行的首批588,599股普通股的转换价格降至转换通知交付前一天我们普通股收盘价的90％；（ii）转换后可发行的超过首批588,599股的普通股的转换价格降至1.70美元。协议的其余条款保持有效，未经修改。
2024年1月3日，庞蒂法克斯向公司发出转换通知，选择将部分剩余本金余额转换为公司普通股。转换后，公司以每股0.68美元的价格发行了146,199股公司普通股，使剩余的本金余额减少了99,416美元。庞蒂法克斯可以选择在还款前随时将第一笔贷款下的剩余未偿贷款转换为公司普通股的额外股份。该公司还有能力强制将贷款转换为其普通股，但须遵守某些条件。
与庞蒂法克斯签订的可转换债务融资协议的修正导致原来的可转换债务因会计目的而消失。我们选择使用公允价值期权对修正后的可转换债务进行核算，这要求我们将公允价值的变化记录为其他收入或支出的组成部分。截至2024年3月31日，可转换债务的公允价值为2,996,136美元，这导致在截至2024年3月31日的三个月中，我们随附的简明合并运营报表中确认了来自可转换债务公允价值变动的其他收入165,382美元。可转换债务的公允价值是使用蒙特卡罗估值方法估算的。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，产生的利息支出分别为61,239美元和187,964美元。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，支付的利息支出分别为64,047美元和213,490美元。
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突发事件
我们遵循FASB会计准则编纂的子主题450-20来报告突发事件的核算。截至财务报表发布之日，某些情况可能存在，这可能会给我们带来损失，但只有在未来发生或未能发生一个或多个事件时，这些情况才能得到解决。我们评估此类或有负债，这种评估本质上涉及判断力。只有当我们确定负债既可能又可以合理估算时，才会将其记录在案。
项目 3 — 有关市场风险的定量和定性披露
我们面临的主要市场风险是利息收入敏感度，利息收入敏感度受到美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的大部分投资都集中在短期有价证券上，此外还有与我们的外币交易相关的外汇汇率波动。我们没有任何衍生金融工具。由于我们短期投资的性质，我们认为我们不受任何重大的市场风险敞口的影响。
项目 4 — 控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）提交或提交的报告中要求披露的信息得到（1）在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，（2）酌情累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出以下决定需要披露。
截至2024年3月31日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，使用特雷德韦委员会赞助组织委员会（“COSO”）在《内部控制——综合框架》（2013年框架）中规定的标准，评估了我们的披露控制和程序（该术语的定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。根据上述评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序是有效的，可以确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，并将此类重要信息收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
内部控制的变化
在评估我们上一财季发生的对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的内部控制措施时，我们的财务报告内部控制没有变化。
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第二部分-其他信息。
项目 1 — 法律诉讼
我们不时成为正常业务过程中出现的索赔和法律诉讼的当事方。我们的管理层对我们在这些索赔和诉讼中面临的风险进行个别和总体评估，如果可以估计损失金额以及损失金额是可能的，则为此类诉讼的潜在损失分配额外资金。
第 1A 项 — 风险因素
我们的业务面临重大风险。这些风险包括我们在截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告第1A项中披露的风险。如果参考风险中描述的任何事件或情况确实发生，我们的业务、财务状况或经营业绩可能会受到重大不利影响，此类事件或情况可能导致我们的实际业绩与本报告中包含的 “前瞻性” 陈述所设想的业绩存在重大差异。这些风险应与本季度报告以及截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告以及我们的10-Q表和8-K表定期报告中列出的其他信息一起阅读。我们目前未知的其他风险或我们目前不认为对我们的业务构成重大风险的其他因素也可能损害我们的业务、财务状况和经营业绩。除非法律要求，否则我们不承诺更新任何 “前瞻性” 陈述或宣布对这些 “前瞻性” 陈述的任何修订结果。
股东可能会遭受与已发行的预融资认股权证、普通股认股权证、期权和可转换票据相关的大幅稀释。
截至2024年5月3日，我们有许多协议或义务可能会导致投资者稀释。其中包括：
| ● | 预先筹措资金的认股权证，以目前每股0.001美元的加权平均行使价购买总计7,042,000股普通股； |
| ● | 普通股认股权证，以目前的加权平均行使价0.79美元购买总共18,413,073股普通股； |
| ● | 以当前加权平均行使价为5.52美元购买约906,226股普通股的期权；以及 |
| ● | 向庞蒂法克斯·麦迪逊金融发行的可转换期票，其中有2745,745美元的本金和21,529美元的应计未偿利息，这些票据可按每股1.70美元的价格兑换；以及 |
| ● | 根据我们的2015年股权激励计划，有5,096,447股普通股可供未来发行。 |
根据我们的激励性薪酬计划，我们已经向我们的董事、员工和顾问授予购买普通股的期权，并预计将来还会授予这些期权。只要预先注资的认股权证、普通股认股权证、期权或可转换本票被行使或转换，我们的股东将经历稀释，我们的股价可能会下跌。
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此外，出售这些预先注资的认股权证、普通股认股权证、期权和可转换本票所依据的普通股，甚至可能出售这些股票，可能会对我们证券的市场价格或我们获得未来融资的能力产生不利影响。
第 5 项 — 其他信息
在截至2024年3月31日的季度中，
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项目 6 — 展品
展品编号 |
| 描述 |
31.1 | 根据《交易法》第13 (a) -14 (a) 条（根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条）对首席执行官进行认证。 | |
31.2 | 根据《交易法》第13 (a) -14 (a) 条（根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条）对首席财务官进行认证。 | |
32.1 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官进行认证。 | |
32.2 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席财务官进行认证。 | |
101.INS | 内联 XBRL 实例文档 | |
101.SCH | 内联 XBRL 分类架构 | |
101.CAL | 内联 XBRL 分类计算 Linkbase | |
101.DEF | 内联 XBRL 分类法定义 Linkbase | |
101.LAB | 在线 XBRL 分类标签 Linkbase | |
101.PRE | 内联 XBRL 分类法演示文稿链接库 | |
104 | 封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） |
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
SOLIGENIX, INC. | ||
2024年5月10日 | 由 | /s/ 克里斯托弗·沙伯 |
克里斯托弗·沙伯博士 | ||
总裁兼首席执行官 | ||
（首席执行官） | ||
2024年5月10日 | 由 | /s/ 乔纳森·瓜里诺 |
乔纳森·瓜里诺 | ||
首席财务官、高级副总裁 | ||
兼公司秘书 | ||
（首席财务和会计官） |
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