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Cartesian Therapeutics公布2024年第一季度财务业绩并提供业务最新情况

来自Descartes-08（该公司潜在的首创mRNA CAR-T细胞疗法）治疗重症肌无力的2b期试验的主要数据有望在2024年中期推出

有望在24年第二季度为Descartes-08治疗系统性红斑狼疮的2期试验以及24年下半年针对其他自身免疫适应症的2期篮子研究为第一位患者服药

新总部预计将支持公司mRNA细胞疗法候选产品管道的临床和商业供应的全资内部cGMP制造能力

截至2024年3月31日，约1.048亿美元的现金、现金等价物和限制性现金，预计将支持2026年下半年的计划运营

马里兰州盖瑟斯堡，2024年5月8日（环球新闻专线）——开创自身免疫性疾病mRNA细胞疗法的临床阶段生物技术公司Cartesian Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：RNAC）（“公司”）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩和最近的公司最新情况。

Cartesian总裁兼首席执行官Carsten Brunn博士表示：“我们在推进候选产品的创新产品线方面继续取得有意义的进展，并有望在2024年中期报告我们的主要候选产品——MG的Descartes-08的2b期试验的主要结果。”“展望未来，我们还预计将在第二季度末开始对系统性红斑狼疮患者进行Descartes-08的2期试验。Descartes-08 采用我们新型 mRNA 设计的 CAR-T 技术设计，预计不需要预处理化疗，并计划在门诊环境中给药。我们仍然相信，Descartes-08有可能将细胞疗法的覆盖范围扩大到自身免疫性疾病患者，并成为第一种治疗自身免疫的CAR-T细胞疗法。”

Brunn博士继续说：“此外，我们很高兴地宣布计划过渡到位于马里兰州弗雷德里克的新公司总部，这将为我们提供支持下一阶段增长的基础设施。我们预计，这个新设施将使我们能够扩大全资拥有的内部cGMP制造能力，用于mRNA细胞疗法候选产品的后期临床和商业供应，同时继续保持对产品质量和生产的控制。”

近期管道进展和预期里程碑

Descartes-08 治疗重症肌无力 (MG)

•来自针对MG患者的随机2b期试验的主要数据，有望在2024年中期进行。

•最近获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定，用于治疗MG。

•此前披露了2a期试验的积极长期随访结果。2024年4月，该公司宣布，这些数据将在2024年5月10日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第27届年会上的口头报告中公布。

•Descartes-08是该公司的主要候选产品，是一种自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）mRNA设计的嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR-T）。

Descartes-08 治疗系统性红斑狼疮 (SLE)

•预计在2024年第二季度对系统性红斑狼疮患者进行Descartes-08二期试验的第一位患者给药。

•2期试验旨在评估门诊Descartes-08在没有预处理化疗的情况下给药的安全性和耐受性。

•系统性红斑狼疮是一种无法治愈的自身免疫性疾病，以全身性炎症为特征，影响多个器官系统，影响美国约150万人。

Descartes-15 治疗多发性骨髓瘤

•正在规划首次人体1期剂量递增试验，以评估门诊Descartes-15在多发性骨髓瘤患者中给药的安全性和耐受性。

•Descartes-15是下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T候选产品，旨在具有可预测和可控的药代动力学，有可能规避预处理化疗，并避免基因组整合的风险。

•该公司预计随后将评估笛卡尔-15的自身免疫适应症。

股东特别会议批准了优先股转换和反向股票拆分

•2024年3月，笛卡尔宣布批准将公司的A系列无表决权可转换优先股转换为公司的普通股，并批准对公司普通股进行1比30的反向分割。

•在反向股票拆分以及将公司的A系列无表决权可转换优先股自动转换为普通股之后，公司普通股的已发行和流通股数量约为1780万股。

将公司总部迁至马里兰州弗雷德里克

•2024年3月，该公司宣布计划将其公司总部迁至马里兰州的弗雷德里克。宣布这一消息后，Cartesian通过修订后的协议进一步将该设施的占地面积扩大了约30％。

•公司现在拥有约27,000平方英尺的最先进的符合当前良好生产规范（cGMP）的制造和实验室空间，以及一般和行政办公空间，以支持公司的持续发展。该设施通过临床和商业制造规模能力以及先进的研发实验室空间，加强了Cartesian临床和临床前项目的发展。

•通过内部进行所有制造，Cartesian希望更快、更迭地优化流程，同时直接努力确保遵守严格的质量标准。该公司认为，该设施将促进生产强效但更安全、更具成本效益的mRNA细胞疗法候选产品，用于后期临床和商业供应。

2024 年第一季度财务业绩

•截至2024年3月31日，现金、现金等价物和限制性现金约为1.048亿美元。截至2024年3月31日，该公司的现金、现金等价物和限制性现金预计将支持2026年下半年的计划运营和笛卡尔管道的开发，包括计划在MG进行的Descartes-08的第三阶段试验。

•截至2024年3月31日的季度研发费用为970万美元，而截至2023年3月31日的季度为1,860万美元。截至2024年3月31日的季度，研发费用减少了890万美元，这主要是由于公司临床产品线的战略调整导致临床前和临床项目支出减少。

•截至2024年3月31日的季度一般和管理费用为950万美元，而截至2023年3月31日的季度为570万美元。截至2024年3月31日的季度支出增加380万美元，主要是由于与2023年11月公司合并相关的专业费用增加。

•截至2024年3月31日的季度，净亏损为5,680万美元，合每股亏损10.50美元（基本/摊薄），而截至2023年3月31日的季度净亏损为2,170万美元，合每股亏损4.24美元（基本/摊薄）。

关于笛卡尔疗法

Cartesian Therapeutics是一家处于临床阶段的公司，开创了治疗自身免疫性疾病的mRNA细胞疗法。该公司的主要资产Descartes-08可能是全身性重症肌无力患者的2b期临床开发中首创的mRNA CAR-T。计划在允许的IND下对系统性红斑狼疮进行额外的2期研究，并针对其他自身免疫适应症进行篮子试验。该公司的临床阶段产品线还包括Descartes-15，这是一种下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T。欲了解更多信息，请访问www.cartesiantherapeutics.com或在LinkedIn或X（前身为推特）上关注该公司。

本新闻稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何声明，包括但不限于关于公司预期现金资源和现金流的声明、公司的预计手头现金、公司总部搬迁、公司的制造能力和为临床试验和潜在商业化提供必要数量的候选产品的能力、公司维持对产品质量和生产控制的能力、公司的潜力利用多种模式实现对工程细胞进行精确控制和优化的技术、Descartes-08和Descartes-15以及公司其他候选产品治疗重症肌无力、系统性红斑狼疮或任何其他疾病的潜力、计划临床试验的预期启动时间、正在进行和计划中的临床试验、研究和数据读取的预期时间或结果、预期的时间或美国食品和药物管理局对公司监管文件的审查结果，公司进行临床试验和临床前研究的能力、任何监管申报的时间或提交、开发候选产品选择的预期时间或结果、公司完善任何预期协议和许可证并实现其预期收益的能力、公司能够开发的治疗模式的新颖性、公司为满足未满足的医疗需求而开发的任何疗法的潜力、公司的参与能力以及维持其战略伙伴关系，以及公司临床试验和其他包含 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“假设”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 和类似表述的陈述构成私人证券诉讼所指的前瞻性陈述 1995 年的《改革法》。由于各种重要因素，包括但不限于以下因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示结果存在重大差异：临床试验（包括概念验证试验）的启动、完成和成本所固有的不确定性，包括不确定的结果；来自正在和未来临床试验的数据的可用性和时机以及此类试验的结果；特定临床试验的初步结果是否可以预测该试验的最终结果；以及是否早期临床试验的结果将表明以后的临床试验结果、根据对非人类受试者的研究结果预测人体研究结果的能力、公司未经证实的技术方法、患者入组的潜在延迟、公司候选产品的不良副作用、依赖第三方进行临床试验、公司无法维持其现有或未来的合作、许可或合同关系，它无能为力保护其专有技术和知识产权、监管部门批准的潜在延迟、足以满足其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求的资金供应、公司的经常性运营亏损和负现金流、公司普通股价格的大幅波动、与地缘政治冲突和疫情相关的风险以及公司最新年度报告中 “风险因素” 部分讨论的其他重要因素 10-K 和随后在10-Q表以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中提交了季度报告。此外，本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至其发布之日的观点，不应以此作为其后任何日期的观点。除非法律要求，否则公司明确表示不打算更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。

Cartesian Therapeutics, Inc. 及其子公司

合并资产负债表

（金额以千计，股票数据和面值除外）


	2024年3月31日		2023年12月31日
	（未经审计）
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	103,418	$	76,911


应收账款	2,006		5,870
未开单应收账款	2,370		2,981
预付费用和其他流动资产	3,315		4,967
流动资产总额	111,109		90,729
非流动资产：
财产和设备，净额	2,402		2,113
使用权资产，净额	9,556		10,068
过程中的研发资产	150,600		150,600
善意	48,163		48,163
长期限制性现金	1,377		1,377
投资	2,000		2,000

总资产	$	325,207	$	305,050
负债、可转换优先股和股东赤字
流动负债：
应付账款	$	2,517	$	3,150
应计费用和其他流动负债	9,516		15,572

租赁责任	2,229		2,166

递延收入	412		2,311
认股证负债	597		720
或有价值权负债	21,383		15,983
远期合约负债	—		28,307
流动负债总额	36,654		68,209
非流动负债：

租赁负债，扣除流动部分	8,228		8,789
递延收入，扣除流动部分	—		3,538
认股权证负债，扣除流动部分	4,755		5,674
或有价值权利负债，扣除当期部分	376,517		342,617
递延所得税负债，净额	15,853		15,853

负债总额	442,007		444,680
A系列优先股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日，已批准的股票数量和548,375股分别为548,375股；截至2024年3月31日和2023年12月31日，已发行和流通的股票数量和435,120.513股分别为435,120.513股	—		296,851
A系列优先股的期权	—		3,703
股东赤字：
A系列优先股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日，分别为548,375股且未授权股票；截至2024年3月31日和2023年12月31日分别为534,260.839股，未发行和流通股票	—		—
优先股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日分别授权1,000,000股和9,451,625股；截至2024年3月31日和2023年12月31日未发行和流通股票	—		—
普通股，面值0.0001美元；截至2024年3月31日和2023年12月31日已授权3.5亿股；截至2024年3月31日和2023年12月31日分别已发行和流通的5,515,836股和5,397,597股股票	1		1
额外的实收资本	559,275		179,062

累计赤字	(671,471)		(614,647)
累计其他综合亏损	(4,605)		(4,600)
股东赤字总额	(116,800)		(440,184)
总负债、可转换优先股和股东赤字	$	325,207	$	305,050

Cartesian Therapeutics, Inc. 及其子公司

合并运营报表和综合收益（亏损）

（金额以千计，股票和每股数据除外）


	三个月已结束 3月31日
	2024		2023
	（未经审计）

协作和许可收入	$	5,840	$	5,938
运营费用：
研究和开发	9,738		18,624
一般和行政	9,450		5,695
运营费用总额	19,188		24,319
营业亏损	(13,348)		(18,381)
投资收益	1,164		1,331

外币交易，净额	—		19
利息支出	—		(808)
认股权证负债公允价值的变化	1,042		(4,079)
或有价值权利负债公允价值的变化	(39,300)		—
远期合约负债公允价值的变化	(6,890)		—
其他收入，净额	508		255


净亏损	$	(56,824)	$	(21,663)

其他综合（亏损）收入：
外币折算调整	(5)		(22)
有价证券的未实现收益（亏损）	—		11
综合损失总额	$	(56,829)	$	(21,674)

每股净亏损：
基础版和稀释版	$	(10.50)	$	(4.24)

已发行普通股的加权平均值：
基础版和稀释版	5,414,020		5,111,518

罗恩·摩尔达弗

ron.moldaver@cartesiantx.com

cartesian@argotpartners.com