美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区,20549
表格
(标记一)
| 根据《证券交易法》第13或15(d)条每季度报告 1934 |
截至本季度末
或
| 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
过渡期从 至今为止
佣金文件编号:
Zevra Therapeutics公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
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(述明或其他司法管辖权(公司或组织) |
| (税务局雇主(识别号码) |
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(地址 主要行政办公室) |
| (邮政编码) |
( |
(注册人的电话号码,包括区号) |
(原名、前地址和前财年,如果自上次报告以来发生了变化) |
根据该法第12(B)条登记的证券:
每个班级的标题 | 交易符号 | 注册的每个交易所的名称 |
(纳斯达克全球精选市场) |
通过勾选注册人是否:(1) 在过去12个月内(或登记人被要求提交此类报告的较短期限内)已提交了1934年证券交易法第13或15(d)条要求提交的所有报告,并且(2)在过去90天内一直遵守此类提交要求。
检查注册人是否已以电子方式提交了根据S-T法规第405条在过去12个月内(或要求注册人提交此类文件的较短期限内)。
通过复选标记来确定注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型报告公司还是新兴成长型公司。请参阅“大型加速文件”的定义, 《交易法》第12 b-2条中的“加速申报人”、“小型报告公司”和“新兴成长公司”。:
大型加速文件服务器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ |
| ☒ | 规模较小的报告公司 | |
|
| 新兴成长型公司 | |
如果是新兴成长型公司,请通过勾选标记表明注册人是否选择不利用延长的过渡期来遵守根据 《交易法》第13(a)条。 ☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。 是的
截至5月 3、2024年,注册人哈d
索引
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
表格10-Q
页面 | ||
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第一部分-财务信息 |
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第1项。 |
未经审核简明综合财务报表 |
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截至2024年3月31日和2023年12月31日的未经审计简明合并资产负债表 |
4 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日止三个月的未经审计简明综合经营报表 |
5 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月未经审计浓缩综合综合损失报表 | 6 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月未经审计合并股东权益报表 | 7 | |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日止三个月的未经审计简明合并现金流量表 |
9 |
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未经审计的简明合并财务报表注释 |
10 |
第二项。 |
管理对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
27 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
40 |
第四项。 |
控制和程序 |
40 |
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第二部分--其他资料 |
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第1项。 |
法律诉讼 |
41 |
第1A项。 |
风险因素 |
41 |
第二项。 |
未登记的股权销售 证券和收益的使用 |
42 |
第三项。 |
高级证券违约 |
42 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
42 |
第五项。 |
其他信息 |
42 |
第六项。 |
陈列品 |
43 |
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签名 | 44 |
关于前瞻性陈述的特别说明
这 表格10-Q季度报告,包括标题为 “管理’对财务状况和经营成果的讨论和分析,”包含有关未来事件和我们的未来业绩的前瞻性陈述,这些事件和业绩受根据修订后的1933年证券法或证券法和修订后的1934年证券交易法或交易法创建的安全港的约束。前瞻性陈述与未来事件或我们未来的财务表现有关。我们通常通过术语识别前瞻性陈述,例如 “可能,” “将要,” “会不会” “应该,” “期望,” “计划,” “期待,” “可以,” “意向,” “目标,” “项目,” “沉思,” “相信,” “估计,” “预测,” “假设,” “打算,” “潜力,” “继续”或其他类似的词或这些术语的否定。 我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期,我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和运营结果。这些前瞻性陈述中描述的事件的结果受第二部分第1A项中描述的风险、不确定性和其他因素的影响。“风险因素”以及本季度报告中有关Form 10-Q和第I部,第1A项。我们于2024年4月1日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的财年Form 10-K年度报告中的“风险因素”。因此,您不应过度依赖这些前瞻性陈述。我们不能向您保证,前瞻性陈述中反映的事件和情况将会实现或发生,事件和情况的时间以及实际结果可能与那些 这是前瞻性陈述中预期的。本报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述:
● | 我们有能力成功地将宏碁(定义如下)整合到我们的业务中,或实现合并的预期协同效应和相关利益(定义如下); | |
● |
对我们的任何候选产品的任何监管批准的进度、结果或时间,以及根据我们的任何合作协议与之相关的任何付款的预期金额或时间; |
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● | 我们弥补我们已确定的实质性弱点的能力和时机; | |
● | 我们作为一个持续经营的企业继续存在的能力; | |
● |
与我们的研究、开发和商业化活动相关的进展、时间安排和预计的费用金额; |
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● |
我们有能力以商业上合理的条件筹集额外资金,或根本不筹集资金,以支持我们的持续运营; |
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● |
我们的现金资源是否足以支付任何时期的运营费用和资本投资需求; |
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● |
我们临床试验的预期时间 对于我们的候选产品以及这些试验的数据和结果的可用性; |
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● |
我们对联邦、州和外国监管要求的期望; |
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● |
我们的产品和候选产品的潜在治疗益处和有效性; |
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● |
我们的产品和候选产品可能针对的市场规模和特点; |
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● |
我们的意图是寻求建立,以及从任何 为开发或销售我们的产品和候选产品而进行的战略合作或伙伴关系;如果获得批准; |
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● |
我们对未来财务业绩、费用水平和流动性来源的预期; |
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● |
如果获得批准,我们的产品和候选产品商业化的时间; |
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● | 高级领导层和董事会成员的过渡和茶点;以及 | |
● |
本报告其他部分讨论的其他因素。 |
本报告中所作的前瞻性陈述仅涉及截至作出陈述之日的事件。我们已在本报告所载警示声明中列入或提及重要因素,特别是在我们提及的“风险因素”一节。第I部,第1A项。我们在美国证券交易委员会2024年4月1日提交的截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中提到的许多“风险因素”,可能会导致实际结果或事件与我们的前瞻性声明产生重大差异。我们的前瞻性陈述并不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除非法律另有要求,否则我们不假定有任何意图在作出陈述之日后更新任何前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。
关于公司参考的说明
除非上下文另有要求,否则我们使用以下术语“泽夫拉,” “公司,” “我们,” “我们”和“我们的”在这件事上 表格10-Q季度报告指的是Zevra Therapeutics,Inc.,原名KemPharm,Inc.之前to 2023年2月21日。我们对本产品中使用的许多商标拥有所有权 对我们的业务(包括LAT)重要的10-Q表格季度报告® 和泽夫拉标志。本文中出现的所有其他商标、商品名称和服务标记 表格10-Q的季度报告是其各自所有者的财产。纯粹为了方便起见,本书中的商标和商品名称 10-Q表格的季度报告不包含 ®和 ™但这种提及不应被解释为其各自所有者不会根据适用法律最大限度地主张其权利的任何指标。
2023年8月30日,公司与Aspen Z Merger Sub,Inc.,Zevra的间接全资子公司(“合并子”)签订了合并协议和计划( “合并协议”)与宏碁治疗 Inc.(“宏碁”)。2023年11月17日(“截止日期”),我们完成了 收购宏碁。根据合并协议,在截止日期,合并子公司与宏碁合并(“合并”),宏碁继续作为现存实体和Zevra的全资子公司。
第一部分-财务信息
第1项。 |
未经审核简明综合财务报表 |
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未经审计的简明综合资产负债表
(以千为单位,股票和面值除外)
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
资产 | ||||||||
流动资产: | ||||||||
现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
按公允价值计量的证券 | ||||||||
应收账款和其他应收款 | ||||||||
预付费用和其他流动资产 | ||||||||
流动资产总额 | ||||||||
盘存 | ||||||||
财产和设备,净额 | ||||||||
经营性租赁使用权资产 | ||||||||
商誉 | ||||||||
无形资产,净额 | ||||||||
其他长期资产 | ||||||||
总资产 | $ | $ | ||||||
负债和股东权益 | ||||||||
流动负债: | ||||||||
应付账款和应计费用 | $ | $ | ||||||
应付信贷额度 | ||||||||
经营租赁负债的当期部分 | ||||||||
贴现和回扣负债的流动部分 | ||||||||
其他流动负债 | ||||||||
流动负债总额 | ||||||||
有担保的本票 | ||||||||
应付信贷额度 | ||||||||
认股权证法律责任 | ||||||||
经营租赁负债减去流动部分 | ||||||||
贴现和回扣负债,减流动部分 | ||||||||
其他长期负债 | ||||||||
总负债 | ||||||||
承付款和意外开支(附注D) | ||||||||
股东权益: | ||||||||
优先股: | ||||||||
非指定优先股,$ 面值, 授权股份, 截至2024年3月31日或2023年12月31日已发行或发行的股份 | ||||||||
普通股,$ 面值, 授权股份, 已发行及已发行股份 截至2024年3月31日的流通股; 已发行及已发行股份 截至2023年12月31日的流通股 | ||||||||
额外实收资本 | ||||||||
库存股,按成本计算 | ( | ) | ( | ) | ||||
累计赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
累计其他综合收益(亏损) | ( | ) | ||||||
股东权益总额 | ||||||||
总负债和股东权益 | $ | $ |
见未经审计的简明合并财务报表附注。
ZEVRA THERAPETICS,Inc.
未经审计的浓缩综合运营报表
(单位为千,不包括每股和每股金额)
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
收入,净额 | $ | $ | ||||||
产品成本收入(不包括截至2024年3月31日三个月1,528美元的无形资产摊销,下文单独显示) | ||||||||
无形资产摊销 | ||||||||
运营费用: | ||||||||
研发 | ||||||||
销售、一般和行政 | ||||||||
总运营费用 | ||||||||
运营亏损 | ( | ) | ( | ) | ||||
其他收入(支出): | ||||||||
利息支出 | ( | ) | ( | ) | ||||
与认购证和CVR负债相关的公允价值调整 | ( | ) | ||||||
与投资有关的公允价值调整 | ( | ) | ||||||
利息和其他收入,净额 | ||||||||
其他收入(费用)合计 | ( | ) | ||||||
所得税前亏损 | ( | ) | ( | ) | ||||
所得税优惠 | ||||||||
净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
每股普通股基本及摊薄净亏损: | ||||||||
净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
已发行普通股加权平均股数: | ||||||||
基本的和稀释的 |
见未经审计的简明合并财务报表附注。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未经审计的浓缩综合损失报表
(单位:千)
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
其他全面亏损: | ||||||||
外币折算调整 | ( | ) | ||||||
其他全面亏损: | $ | ( | ) | |||||
综合损失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) |
请参阅随附的未经审计简明合并财务报表注释 发言。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未经审计的股东权益简明综合变动表
(单位:千)
其他内容 | 财务处 | 其他 | 总计 | |||||||||||||||||||||
普普通通 | 已缴费 | 股票, | 累计 | 全面 | 股东的 | |||||||||||||||||||
库存 | 资本 | 按成本计算 | 赤字 | 收入(亏损) | 权益 | |||||||||||||||||||
截至2024年1月1日的余额 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
净亏损 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||||||
发行普通股以换取咨询服务 | ||||||||||||||||||||||||
作为员工股票购买计划的一部分发行普通股 | ||||||||||||||||||||||||
发行普通股以换取行使的期权 | ||||||||||||||||||||||||
其他综合损失 | ||||||||||||||||||||||||
截至2024年3月31日余额 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ |
请参阅随附的未经审计简明合并财务报表注释 发言。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未经审计的合并股东权益变动报表,续
(单位:千)
其他内容 | 其他 | 总计 | ||||||||||||||||||||||
普普通通 | 已缴费 | 财务处 | 累计 | 全面 | 股东的 | |||||||||||||||||||
库存 | 资本 | 库存,按成本计算 | 赤字 | 收入 | 权益 | |||||||||||||||||||
截至2023年1月1日的余额 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ | ||||||||||||||
净亏损 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||||||
作为股份回购计划的一部分回购的股份 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
发行普通股以换取咨询服务 | ||||||||||||||||||||||||
其他综合损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
截至2023年3月31日的余额 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ |
见未经审计的简明合并财务报表附注。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未经审计浓缩现金流综合报表
(单位:千)
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
经营活动的现金流: | ||||||||
净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整: | ||||||||
基于股票的薪酬费用 | ||||||||
非现金利息支出 | ||||||||
折旧及摊销费用 | ||||||||
与认购证和CVR负债相关的公允价值调整 | ( | ) | ||||||
与投资有关的公允价值调整 | ( | ) | ||||||
以普通股支付的咨询费 | ||||||||
外币兑换损失(收益) | ( | ) | ||||||
资产和负债变动情况: | ||||||||
应收账款和其他应收款 | ||||||||
预付费用和其他资产 | ( | ) | ||||||
盘存 | ( | ) | ||||||
经营性租赁使用权资产 | ||||||||
应付账款和应计费用 | ( | ) | ||||||
折扣和回扣责任 | ||||||||
经营租赁负债 | ( | ) | ( | ) | ||||
其他负债 | ( | ) | ||||||
用于经营活动的现金净额 | ( | ) | ( | ) | ||||
投资活动产生的现金流: | ||||||||
购置财产和设备 | ( | ) | ||||||
投资到期(购买) | ( | ) | ||||||
投资活动提供(用于)的现金净额 | ( | ) | ||||||
融资活动的现金流: | ||||||||
发行债券所得款项 | ||||||||
偿还债务 | ( | ) | ||||||
作为股份回购计划一部分的股份回购付款 | ( | ) | ||||||
发行股票所得款项 | ||||||||
保险融资安排本金的支付 | ( | ) | ||||||
偿还融资租赁负债本金 | ( | ) | ||||||
融资活动提供(用于)的现金净额 | ( | ) | ||||||
汇率变动对现金及现金等价物的影响 | ( | ) | ||||||
现金和现金等价物净减少 | ( | ) | ( | ) | ||||
期初现金及现金等价物 | ||||||||
期末现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
补充现金流信息: | ||||||||
支付利息的现金 | $ | $ | ||||||
补充披露非现金融资活动: | ||||||||
与信贷协议相关的应计成本(注D) |
见未经审计的简明合并财务报表附注。
ZEVRA THERAPEUTICS,INC.
未经审计浓缩综合财务报表注释
A. | 业务描述、呈列基础和重大交易 |
组织
泽夫拉治疗公司(the“公司”)是一家罕见病公司,将科学、数据和患者需求结合起来,为有限或患者的疾病创建转型疗法 不是治疗选择。该公司拥有多元化的产品组合和候选产品,其中包括临床前开发计划、临床阶段管道和商业阶段资产。该公司的管道包括arimoclomol,一种口服、 第一Niemann-Pick病C型(“NPC”)正在开发的同类研究产品候选,该药已被美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗NPC的孤儿药物指定、快速通道指定、突破性治疗指定和罕见儿科疾病指定,并被欧洲药品管理局(EMA)授予治疗NPC的孤儿医疗产品指定。用于鼻咽癌的阿利莫洛尔NDA于#年#月重新提交给FDA2023年12月21日,并已被指定为PDUFA日期2024年9月21日。KP1077是该公司领先的临床开发候选产品,正在开发用于治疗特发性睡眠过度(IH)、一种罕见的神经睡眠障碍和嗜睡症。KP1077仅由司地匹酸甲酯(“SDX”)组成,该公司专有的d-匹酸甲酯(“d-MPH”)前药。FDA已批准 KP1077用于治疗IH的孤儿药物名称。OLPRUVA® (苯丁酸钠)口服悬液已获得FDA批准用于治疗尿循环障碍(“UCD”)。该公司还拥有一系列候选研究产品,包括用于治疗确诊III型胶原突变患者的血管性埃勒斯-丹洛斯综合征的塞利洛尔。
公司更名为Zevra Treeutics,Inc.,从2023年2月21日。 在……上面2023年3月1日,更名后,该公司的普通股开始在纳斯达克全球精选市场交易,股票代码为“ZVRA”。
持续经营的企业
随附的未经审核简明综合财务报表是在持续经营基础上编制的,考虑在正常业务过程中实现资产和偿还负债。期间 三截至的月份三月31, 2024,和2023,该公司发生净亏损#美元。
公司能否继续作为持续经营的企业运营取决于其是否有能力从批准的产品中创造收入或获得候选产品的监管批准,这将产生足以支持持续运营和满足财务契约的收入、里程碑和现金流。这些因素令人对该公司是否有能力继续作为一家持续经营的企业至少一自未经审计简明综合财务报表发布之日起计一年。未经审计的简明合并财务报表不包括这些不确定性的结果可能导致的任何调整。
公司的流动资金需求将在很大程度上取决于未来通过其产品和候选产品的发展而取得的运营成功。可能考虑其他资金来源,包括:(1)其某些技术和候选产品的外部许可权,据此,公司将获得现金特许权使用费和里程碑;(2)通过股权或债务融资或其他来源筹集额外资本;(3)获得产品候选监管批准,这将产生收入、里程碑和现金流;(4)减少以下方面的支出一或更多的研究和开发计划,包括通过停止开发;和/或(5)重组业务,以改变其管理结构。该公司正处于OLPRUVA商业化工作的早期阶段,并不但有一个坚实的基础来预测未来的收益,它的其他收入来源包括不足以维持其目前的活动。因此,本公司有能力继续作为一家持续经营的企业可能要求它获得额外的融资,为其全球业务提供资金。
陈述的基础
本公司根据美国公认会计准则及美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的规章制度编制未经审核的简明综合财务报表,并认为该等报表反映所有调整,包括必要的正常经常性项目。
合并
在……上面2023年8月30日,本公司与Zevra的全资子公司Aspen Z Merger Sub,Inc.(“合并子”)与宏碁治疗公司(“宏碁”)签订了一项协议和合并计划(“合并协议”),宏碁是一家专注于罕见和危及生命的疾病的治疗方法的开发和商业化的制药公司。在……上面2023年11月17日(截止日期),公司完成了对宏碁的收购。根据合并协议,于完成日期,合并附属公司与宏碁合并(“合并”),宏碁继续作为尚存实体及Zevra的全资附属公司。与此相关,Zevra还通过一系列交易从Nantahala Capital Management,LLC(“NCM”)、其某些关联公司和某些其他方(统称为NCM,“South tahala”)购买了宏碁的担保债务,Zevra同意向宏碁提供高达$的过渡性贷款安排
是S表格注册声明的承诺书-3
关于合并,Zevra和Nantahala同时签订了一项登记权协议,根据该协议,Zevra同意提交一份关于转售Zevra可向Nantahala发行的普通股的转售登记声明。在……上面2024年2月5日,泽弗拉在S表格上提交了注册声明-3(文件不是的。 333-276856)注册了一组
在……上面2024年4月5日,我们对表格S上的注册声明提交了修正案-3 (文件 不是的。 333-250945)涵盖在行使与合并相关发行的认购权(注释L)时可发行的我们普通股股份的发行,并且截至修正案之日仍未行使,该修正案于2010年宣布生效 2024年4月8日。
进入 2021 自动柜员机协议
在……上面七月2, 2021,*本公司已订立股权分派协议("2021 ATM协议”),根据该协议,该公司 可能不时由其全权酌情决定提供和出售其普通股的股份,总发行价最高可达$
股份回购计划
在……上面2021年12月20日 本公司已启动股份回购计划(“股份回购计划”),根据该计划,本公司可回购最多$
B. | 重要会计政策摘要 |
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表时,公司需要做出影响未经审计的简明综合财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。
本公司持续评估其估计和假设,包括与收入确认、物业和设备的使用年限、长期资产的可回收性、租赁的递增借款利率、用于确定基于股票的补偿、所得税、投资的公允价值以及衍生产品和认股权证负债的公允价值以及折现和回扣负债的公允价值等有关的估计和假设。本公司根据过往经验及其认为合理的其他各种假设作出估计,其结果构成对资产及负债账面值作出判断的基础。
投资
公司持有被归类为可供出售证券的投资证券,公司已根据ASC为其选择公允价值期权825, 金融工具(“ASC825")。因此,该等证券按公允价值列账,未实现收益及亏损计入与未经审核简明及综合经营报表投资有关的公允价值调整。这些证券主要由美国.国债和计入未经审核简明综合资产负债表中按公允价值计算的证券。截至 2024年3月31日,和2023年12月31日,该公司持有总公允价值为美元的证券
可变利息实体
可变利益实体(“VIE”)的主要受益人需要合并VIE的资产和负债。当本公司获得另一实体的可变权益时,本公司会在关系开始时及发生某些重大事件时评估该实体是否为VIE,以及如果是,本公司是否为VIE的主要受益人,其依据是本公司有权指导VIE的活动,而这些活动对VIE的经济表现有最重大影响,以及本公司有义务承担VIE可能对VIE产生重大影响的亏损或收取利益的权利。
为了评估公司是否有权指导VIE的活动,以最大限度地影响VIE的经济业绩,公司考虑了所有事实和情况,包括公司在建立VIE中的角色以及公司持续的权利和责任。评估包括确定对VIE经济表现影响最大的活动,以及确定哪一方(如果有的话)有权指导这些活动。一般来说,做出影响VIE(董事会管理和代表)的最重要决定的各方被认为有权指导VIE的活动。
为评估本公司是否有义务承担VIE的损失或有权从VIE获得可能对VIE产生重大影响的利益,本公司考虑了VIE中被视为可变利益的所有经济利益。
这种评估需要在确定这些利益总体上是否被认为对VIE具有潜在重要性时做出判断。自.起2024年3月31日,和2023年12月31日,该公司确认宏碁是该公司在VIE中的唯一权益(注L)。由于Zevra是宏碁所有候选药物研究、开发和商业化的最终决策者,该公司指导宏碁对其业绩影响最大的活动。因此,就会计而言,公司是该VIE的主要受益人。
收入确认
公司按照ASC的规定确认收入 606, 与客户签订合同的收入(“ASC”606”),因此,它遵循五-确认收入时的STEP模式:1)确定合同;2)确定履行义务;3)确定交易价格;4)将价格分配给履行义务;和 5)在履行业绩义务时确认收入。
许可协议
公司许可协议的条款通常包括 一或以下更多内容:(i)前期费用;(ii)与实现开发、监管或商业目标相关的里程碑付款;和(iii)许可产品净销售额的特许使用费。每一笔付款 可能带来许可收入。
作为这些协议的会计核算的一部分,公司必须制定需要判断的估计和假设,以确定每项履约义务的基本独立销售价格,这决定了交易价格如何在履约义务之间分配。一般来说,独立销售价格的估计可能包括市场价格的独立证据、预测的收入或成本、开发时间表、贴现率和监管成功的概率等估计。该公司评估每一项履约义务,以确定它们是否可以在某个时间点或在一段时间内得到满足,并衡量向被许可人提供的服务,这些服务将根据相关计划的进展情况进行定期审查。对估计投入部分作出的任何变动的影响,因此确认的收入或费用,将作为估计数变动入账。此外,必须评估可变对价(例如,里程碑付款),以确定它是否受到限制,从而被排除在交易价格之外。
预付款项 费用:*如果本公司的知识产权许可被确定有别于安排中确定的其他履行义务,本公司将确认在许可转让给被许可人且被许可人能够使用许可并从中受益时分配给许可的交易价格的收入。对于与其他承诺捆绑在一起的许可证,公司利用判断来评估合并履行义务的性质,以确定合并履行义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行。
里程碑付款:*在包括里程碑付款(可变对价)的每项安排开始时,本公司评估里程碑是否被视为有可能达到,并使用最可能金额法估计交易价格中将包括的金额。如果收入的显著逆转很可能会不发生这种情况时,相关的里程碑价值将包含在交易价格中。具有里程碑意义的付款不在公司或被许可人的控制范围内,如非运营、开发和监管批准,通常是不被认为在收到这些批准之前很有可能实现。在每个报告期结束时,本公司将重新评估其或被许可方控制范围内的里程碑的实现概率,例如运营发展里程碑和任何相关限制,并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整都是在累积追赶的基础上记录的,这将影响调整期间的协作收入和收益。修订公司对交易价格的估计可能还导致调整期间的许可收入和收益为负值。
产品收入,净额
产品销售的净收入在客户获得对公司产品的控制权时按交易价格确认,这种情况发生在某个时间点,通常发生在客户收到产品时。
该公司的净收入是经折扣和津贴调整后的总收入,包括估计的现金折扣、按存储容量使用计费、回扣、退货、共同支付援助、数据费和批发商服务费。这些调整代表ASC项下的可变考虑因素606并记录为收入的减少。这些调整由管理层根据现有资料确定为其最佳估计数,并将进行调整,以反映影响这类津贴的因素的已知变化。可变对价的调整是根据与客户的合同条款、历史趋势、与客户的沟通和分销渠道中的库存重新挖掘水平,以及对产品市场的预期和对竞争产品的预期推出来确定的。
盘存
库存价值按其可变现净值记录。该公司根据一个月确定其其他库存的成本,其中包括与材料和制造费用相关的金额 第一-In,第一-退出基础。
“公司”(The Company)可能在预计候选产品将获得最终监管批准的日期之前扩大规模并进行商业批量生产。投放前库存的扩大和商业化生产涉及这样的风险可能不被批准及时上市,或永远不上市。尽管存在这种风险,该公司可能对以下产品进行纵向扩展并建立发布前库存不当公司认为此类行动对于产品发布机会的商业价值来说是适当的时,获得最终监管批准。在监管机构批准之前生产的库存被记录为研发费用,直到获得监管机构对产品的批准。临床试验中使用的库存如果被选择用于此类用途,也作为研发费用支出。当确定用于临床生产活动时,可用于临床或商业产品生产的库存将作为研发成本支出。运送给客户以支持公司患者援助计划的成品库存成本在运送发生时计入费用。截至 2024年3月31日,和2023年12月31日,《公司》做到了
拥有符合资本化条件的投放前库存。
公司在每个报告期内对资本化库存的可回收性进行评估,并在减值期间将任何过剩和陈旧的库存减记至其可变现净值第一确认身份。该等减值费用如有发生,将作为产品销售成本的一部分在经营报表及全面亏损中入账。确定库存成本是否可变现需要管理层使用估计数。如果实际市场状况不如管理层预期的那样有利,则会对库存进行额外减记可能是必需的。此外,该公司的产品在整个制造过程中都受到严格的质量控制和监控。如果某些批次或单位的产品不符合质量要求的,本公司将计入产品销售成本,将任何滞销库存减记至其估计的可变现净值。
外币
资产和负债按未经审核综合简明资产负债表日的有效汇率换算为报告货币。权益账按历史汇率折算,年内留存收益的变动除外,这是损益表折算过程的结果。收入和费用账户按期间加权平均汇率折算。与外国子公司净资产相关的累计换算调整计入随附的未经审计简明综合股东权益表中的累计其他全面收益/亏损。
认股权证
根据对权证具体条款的评估和FASB ASC主题中适用的权威指导,公司将权证作为股权分类或负债分类工具进行会计处理480,区分负债和股权(ASC480)和FASB ASC主题815,衍生品和对冲(ASC815).评估考虑认股权证是否为根据ASC的独立金融工具 480,符合ASC规定的责任定义480,权证是否符合ASC规定的所有股权分类要求815,包括权证是否与我们自己的股票挂钩,权证持有人是否可能在公司无法控制的情况下要求“净现金结算”,以及股权分类的其他条件。这项评估需要使用专业判断,在权证发行时以及在权证尚未结清的每个季度结束日进行。
对于符合所有股权分类标准的权证,认股权证必须在发行时未经审计的股东亏损简明综合报表中作为额外实收资本的组成部分进行记录。对于这样做的权证不若认股权证符合所有股权分类标准,则认股权证须于发行当日及其后的每个资产负债表日按其初始公允价值入账。认股权证估计公允价值的变动在未经审计的简明综合经营报表中确认为其他费用净额中的非现金收益或亏损。权证的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估计的。
新会计公告不尚未被采纳
细分市场报告(主题280):对可报告部门披露的改进
在……里面二零二三年十一月, FASB发布了ASU2023-07,细分市场报告(主题280):对可报告部门披露的改进,修改了可报告部门的披露和列报要求。更新中的修订要求披露定期提供给首席运营决策者(“CODM”)的重大分部费用,并包括在每个报告的分部损益衡量标准中。修正案还要求按应报告的分部披露所有其他分部项目,并说明其构成。此外,修正案要求披露首席运营总监的头衔和职位,并解释首席运营总监如何使用报告的分部损益计量(S)来评估分部业绩和决定如何分配资源。此更新在下列日期后开始的年度期间有效2023年12月15日,和以下财政年度内的过渡期2024年12月15日。允许及早领养。该公司目前正在评估这一指导将对其综合财务报表和附注的列报产生的影响。
所得税(主题740):改进所得税披露
C. | 盘存 |
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
原料 | $ | $ | ||||||
正在进行的工作 | ||||||||
成品 | ||||||||
总库存 | $ | $ |
D. | 债务义务 |
有担保的本票
关于合并(注L), 2023年8月30日,本公司与Nantahala签订了一份由Zevra支付给Nantahala的有担保本票,原本金额为美元,
自.起2024年3月31日,和二零二三年十二月三十一日, 该公司有一张未偿还的有担保本票,本金总额如下(以千计):
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
有担保的本票 | $ | $ | ||||||
未摊销原始发行溢价 | ||||||||
减去:债务发行成本 | ( | ) | ( | ) | ||||
有担保期票净额 | $ | $ |
截至2011年有担保期票下的未来最低本金付款 2024年3月31日,具体数字如下(以千计):
截至十二月三十一日止的年度: | ||||
2024 | $ | |||
2025 | ||||
2026 | ||||
最低付款总额 | ||||
加:未摊销债务溢价和债务发行成本 | ||||
有担保期票净额 | $ |
信用额度
在……上面2023年1月26日,该公司与富国银行(作为贷方)签订了一项循环保证金账户协议。公司投资者ts用作贷款的抵押品,公司能够借入的金额仅限于
定期贷款
作为后续事件,在2024年4月5日(于当日(“定期贷款结算日”),本公司与作为行政代理(“行政代理”)的HCR Stafford Fund II,L.P.、HCR Potomac Fund II,L.P.及Perceptive Credit Holdings IV,LP(统称为“贷款人”)及Alter Domus(US)LLC订立信贷协议(“信贷协议”)。
根据信贷协议的条款,贷款人向本公司提供本金总额为#美元的优先担保贷款。
未偿定期贷款的本金额(“未偿本金额”)将按等于 3- 月期SOFR 加
信贷协议载有本公司惯常的正面及负面契诺,其中包括要求本公司向贷款人提供若干财务报告、满足若干最低产品销售净额,以及限制本公司在未经同意下招致或担保额外债务、进行某些交易及进行合并或合并的能力。本公司在信贷协议下的责任可能在发生常规违约事件时加速,包括不支付本金、利息、费用和其他金额、契约违约、破产、重大判决或陈述和担保的不准确。定期贷款由第一优先权完善了对公司几乎所有当前和未来资产的留置权和担保权益。定期贷款的收益将用于为公司及其子公司的某些现有债务提供再融资。公司将使用剩余的收益支付与债务融资相关的费用和支出,并为OLPRUVA和Arimoclomol的开发和商业化提供资金。
E. | 收入,净额 |
AZSTARYS许可协议属于ASC的范围。606,因为交易代表与客户的合同,在该合同中,参与者以客户/供应商关系运作,并且是不他们平等地面临根据AZSTARYS许可协议考虑的活动的风险和回报。
该公司得出结论,这些监管里程碑、销售里程碑和特许权使用费支付都包含与未来事件相关的重大不确定性。因此,这些里程碑和特许权使用费付款在合同开始时受到限制,并受到不包括在交易价格中,因为公司可以。不我的结论是,确认的累计收入很可能会出现重大逆转。不 围绕这些里程碑式的薪资发生ents。在每个报告期末,公司通过考虑潜在收入逆转的可能性和幅度来更新其对里程碑和特许权使用费付款是否受到限制的评估。为 三截至的月份2024年3月31日,和2023, 公司认可美元
产品收入,净额
Arimoclomol扩大使用计划
净收入包括根据在法国的有偿扩大获得同情使用计划(“France Natu”)销售用于治疗鼻咽癌的阿利莫洛尔的收入。扩大获得性同情使用计划是一项让特定患者获得药物的计划,这是不但已被批准用于商业销售。仅针对严重或罕见适应症的药物,目前有不是适当的治疗被考虑用于扩大获得同情的使用计划。此外,要被考虑用于扩大获得性同情使用计划,该药物必须具有已证明的有效性和安全性,并且必须正在进行价格谈判或寻求上市批准。
根据ASC606,该公司在履行Arimoclomol扩大准入计划(“Arimoclomol EAP”)下的履约义务时,通过将承诺的商品或服务的控制权转移给其客户,确认收入,这一金额反映了公司预期从这些商品或服务交换中获得的对价。在确定客户何时获得产品控制权时,公司会考虑某些指标,包括公司目前是否有权从客户那里获得付款,所有权和/或重大风险和报酬是否已转移到客户身上,以及是否已收到客户的承诺。收入确认为扣除销售扣除后的净额,包括折扣、回扣、适用的总代理商费用和基于收入的税收。
OLPRUVA产品销售
在……上面2022年12月27日 FDA批准OLPRUVA(苯丁酸钠)是一种处方药,与某些治疗(包括改变饮食)一起使用,用于长期管理患有UCD的成人和儿童体重 44英镑(20Kg)或更大,且身体表面积为1.2m2或更高。等等。2023年11月17日,本公司因合并而收购OLPRUVA(注L)。为了在美国将口服悬浮剂OLPRUVA商业化,该公司正在建立营销、销售、医疗、分销、管理和其他非技术能力,或与第三各方履行这些服务。该公司目前销售OLPRUVA的分销商是单一专业药房提供商。然而,该公司打算建立更多的分销商,如其他零售药店和某些医疗中心或医院。除经销协议外,该公司还与医疗保健提供者和付款人达成协议,为购买其产品提供政府规定的和/或私下协商的回扣。
对于三截至的月份2024年3月31日,和2023,OLPRUVA的销售额很低,原因是#年我们专业药店的发货量有限Q1 2024.
应收账款和其他应收款
应收账款和其他应收账款包括产品销售应收账款、根据AZSTARYS许可协议和Arimoclomol EAP项下的应收账款以及应付本公司的所得税应收账款和其他应收账款。AZSTARYS许可协议下的应收账款被记录为应支付给公司的与可报销相关的金额。第三-产品销售的派对成本和版税。Arimoclomol EAP项下的应收款按法国国家法记录产品销售情况。对这些应收款进行评估,以确定是否应在每个报告日期设立准备金或备抵。自.起3月31日, 2024, 该公司拥有与Arimoclomol BEP相关的应收账款 $
F. | 承付款和或有事项 |
公司不时卷入正常业务过程中出现的各种法律诉讼。对于某些事情,责任是 不可能的,或者金额无法合理估计,因此,应计有 不已被制作。但对于公司可能产生负债并且能够合理估计金额的此类事项,公司计入并披露该估计。
与合并相关的股东诉讼
在……上面2023年10月12日,Brodsky&Smith律师事务所声称是宏碁的股东Jerry·比维的律师,提起了题为Jerry·比维诉宏碁治疗公司等人的诉讼,不是的。 1:23-cv-08995在美国纽约南区地方法院提起诉讼(“诉讼”),指控被告违反了《第一条》 14(A)及20(A)#年《证券交易法》1934通过提交初步合并登记声明,据称该声明省略了该律师声称对宏碁要求披露至关重要的某些信息。对 2023年10月30日, 宏碁向SEC提交了一份时间表 DEF14A其中包含有关合并的额外信息,其中提出了该诉讼中指控的披露主张。对 2023年12月8日 杰里·比维(Jerry Beavee)向法院提交了驳回该诉讼的通知,但没有偏见。
在……上面2023年10月20日,Long Law,LLC和Acocelli Law,PLLC声称担任凯文·特纳的律师,凯文·特纳被声称是宏碁的股东,他们提起了一项名为凯文·特纳诉宏碁治疗公司等人的诉讼,不是的。 1:23-cv-01185在美国特拉华州地区法院指控被告违反了第14(A)及20(A)#年《证券交易法》1934以及美国证券交易委员会规则14a-9通过提交最终的委托书,据称遗漏了这些律师声称的某些信息,这对宏碁要求的披露是至关重要的。起诉书祈祷,如果断言的遗漏是不如果得到充分纠正,特纳将寻求禁止宏碁召开股东会议来批准合并,如果合并完成,特纳将寻求撤销合并并寻求赔偿。
在……上面2023年10月20日,Long Law,LLC声称是宏碁的股东马修·琼斯的律师,提起了题为马修·琼斯诉宏碁治疗公司等人的诉讼,不是的。 1:23-cv-01186在美国特拉华州地区法院指控被告违反了第14(A)及20(A)#年《证券交易法》1934以及美国证券交易委员会规则14a-9通过提交强制代理声明,据称该声明省略了该律师声称对宏碁要求披露至关重要的某些信息。投诉祈祷,如果声称的遗漏是 不如果交易完成,琼斯将寻求禁止宏碁召开股东大会以批准合并,如果合并结束,将寻求撤销合并并寻求赔偿。
自.起2024年3月31日,和2023年12月31日,
G. | 股和权证 |
授权,已发行和发行普通股
自.起2024年3月31日,以及2023年12月31日,公司已授权持有普通股
截止日期:2024年3月31日和2023年12月31日,公司已保留授权普通股股份供未来发行,具体如下:
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
股权激励计划下的杰出奖励 | ||||||||
已发行普通股认股权证 | ||||||||
根据股权激励计划未来可能发行的股票 | ||||||||
员工股票购买计划下未来可能发行的股票 | ||||||||
为未来发行预留的普通股总数 |
普通股活动
下表总结了 三截至的月份2024年3月31日:
普通股股份 | ||||
截至2024年1月1日的余额 | ||||
作为补偿向第三方发行的普通股 | ||||
由于行使股票期权而发行的普通股 | ||||
截至2024年3月31日余额 |
授权、已发行和已发行优先股
自.起2024年3月31日,和2023年12月31日,该公司拥有
购买普通股的认股权证
该公司已向多个公司发行购买普通股的期权 第三政党,其中
关于合并(注L),在 二零二三年十一月, 本公司直接向某些投资者发行合共
本公司决定,其未偿还认股权证和认沽期权应记录为负债,并在每个报告期按公允价值列报。认股权证负债的公允价值变动通过未经审计的简明综合经营报表记录,作为与权证和CVR负债相关的公允价值调整。2024年3月31日,和2023年12月31日,与该等认购权和看跌期权相关的负债的公允价值约为 $
H. | 基于股票的薪酬 |
本公司设有以股票为基础的薪酬计划(“奖励股票计划”),以规管首次公开募股完成前向雇员及董事作出的股票奖励。
在……里面2014年11月, 公司董事会(“董事会”),以及 2015年4月, 公司股东批准公司, 2014股权激励计划(以下简称激励计划)“2014 计划”),该计划生效, 2015年4月 这个2014 该计划规定授予股票期权、其他形式的股权补偿和绩效现金奖励。在 二零二一年六月, 公司股东批准了经修订和重述的 2014 股权激励计划(A & R 2014 在理事会通过该计划后, 二零二一年四月, 除其他外, til 2031年1月1日 并取消了根据 2014计划授予旨在遵守《守则》第节"绩效补偿"豁免的奖励 162(m)。普通股的最大股数, 可能根据A & R发布 2014 计划是
在.期间三截至的月份3月31日, 2024,
在……里面二零二一年六月, 公司股东批准了一项员工股票购买计划(“ESPP”),在董事会通过后, 2021年4月 普通股的最大股数 可能根据ESPP发布
在……里面2023年1月,执行局核准 2023就业诱导奖励计划( "2023 计划”)。最初可供发行的普通股最大股数 2023计划是
在……里面2023年5月,董事会批准了第九次修订和重述的非雇员董事薪酬政策(“非雇员董事薪酬政策”)。根据非雇员董事薪酬政策做出的股权薪酬将根据A & R授予 2014 计划
激励股票计划、A & R项下记录的股票薪酬费用 2014计划、ESPP和 2023该计划包含在随附的未经审计简明综合经营报表的以下项目中(以千计):
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
研发 | $ | $ | ||||||
销售、一般和行政 | ||||||||
基于股票的薪酬总支出 | $ | $ |
曾经有过
I. | 金融工具的公允价值 |
公允价值计量会计准则提供了计量公允价值的框架,并要求披露有关公允价值计量的信息。公允价值定义为于计量日期市场参与者之间按本公司本金或(如无本金,则为特定资产或负债的最有利市场)在有秩序交易中出售资产或转移负债而收取或支付的价格。
该公司使用一种三—层级公平值架构,以分类及披露所有按经常性基准按公平值计量的资产及负债,以及按非经常性基准按公平值计量的资产及负债。等级制度要求本公司在厘定公平值时使用可观察输入数据(如可用),并尽量减少使用不可观察输入数据。的 三层级定义如下:
| ● | 水平1—可观察反映活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)的投入; |
| ● | 水平2-可观察对于相同或相似的资产和负债,可在市场上直接或间接观察到的活跃市场报价以外的投入;以及 |
| ● | 水平3-看不见支持的输入很少或不是市场数据,这需要公司制定自己的假设。 |
由于某些金融工具的短期性质,包括现金及现金等值物、投资以及应付账款和应计费用,其公允价值与其各自的公允价值相近。
按公允价值经常性计量的资产和负债
本公司定期按公允价值计量评估其金融资产和负债,以确定在每个报告期对其进行分类的适当水平。这一决定需要做出重大判断。下表总结了截至以下日期就公允价值计量得出的结论3月31日, 2024,和2019年12月31日,2019年12月31日(以千为单位):
截至2024年3月31日余额 | 相同资产的活跃市场报价(第1级) | 重要的其他可观察到的投入(第2级) | 无法观察到的重要输入(3级) | |||||||||||||
CVR责任(注L) | $ | $ | $ | |||||||||||||
认股权证负债 | ||||||||||||||||
总负债 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
— | ||||||||||||||||
证券: | ||||||||||||||||
美国国债 | ||||||||||||||||
总资产 | $ | $ | $ | $ |
截至2023年12月31日的余额 | 相同资产的活跃市场报价(第1级) | 重要的其他可观察到的投入(第2级) | 无法观察到的重要输入(3级) | |||||||||||||
CVR责任(注L) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
认股权证负债 | ||||||||||||||||
总负债 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
— | ||||||||||||||||
证券: | ||||||||||||||||
美国国债 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
总资产 | $ | $ | $ | $ |
的com蒙股票认购证李能力使用Black-Scholes期权定价模型按公允价值记录。以下假设用于确定截至2011年使用Black-Scholes期权定价模型估值的担保负债的公允价值 2024年3月31日,和2023年12月31日:
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
无风险利率 | % | % | ||||||
波动率 | % | % | ||||||
股息率 | % | % | ||||||
预期期限(年) | ||||||||
加权平均公允价值 |
下表是按公平价值计量的普通股认购证负债的对账使用级别 3联合国可观察输入(以千计):
截至2023年12月31日的余额 | $ | |||
公允价值计量变动 | ( | ) | ||
截至2024年3月31日余额 | $ |
对于三已结束的月份2024年3月31日,和2023,认股权证负债公允价值变动主要由于本公司普通股波动及无风险利率变动所致。
J. | 每股净亏损 |
在本报告所列的所有期间,公司 不使用 二- 计算每股普通股净损失的类别方法,即使它发行了普通股以外的证券,合同上赋予持有人参与股息和收益的权利,因为这些持有人 不有义务参与损失。的 二—分类法要求在普通股和参与证券之间分配该期间的收益,基于它们各自接收已分配和未分配收益的权利。
在政府的领导下,二-类收益法,对于有净收入的期间,普通股每股基本净收入的计算方法是将未分配的净收入除以该期间已发行普通股的加权平均股数。未分配净收益的计算方法是从净收益中减去参与证券根据其股息权本应有权获得的本期收益部分,如果该期间的所有收益都已分配,并减去宣布的实际或视为股息。不是*这种对收益的调整是在参与证券的持有者出现净亏损的期间进行的。不是弥补损失的义务。普通股每股摊薄后净收益根据《财务报告》计算。二-使用已发行普通股的加权平均股数加上股票期权、认股权证和其他已发行可转换证券的潜在稀释效应的分类方法。除了在二在计算普通股每股摊薄收益(亏损)时,本公司分析了库藏股方法下的股票期权和认股权证以及其他未偿还可转换证券的潜在摊薄效应,假设股票期权、权证和其他未偿还可转换证券在发行期初或发行日期转换为普通股,如果股票期权、认股权证或其他未偿还可转换证券是在该期间内发行的。该公司报告说,这些方法中稀释程度较高的(二-类股或库存股/如折算)为期内普通股的摊薄净收益(亏损)。
如上所述,在本协议所述的所有期间内,本公司不利用二由于公司处于净亏损状态,且参与证券的持有者不是赔偿损失的义务。该公司确实分析了按库存股/IF转换法计算的普通股每股摊薄净亏损,并指出所有已发行的股票期权和认股权证在本报告所述期间都是反摊薄的。在列报的所有期间,普通股每股基本净亏损与普通股稀释后每股净亏损相同。
在普通股等值基础上列示的下列证券不包括在已发行普通股加权平均股数的计算范围内,因为它们的影响是反稀释的:
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
股权激励计划下的奖励 | ||||||||
普通股认股权证 | ||||||||
计算发行在外普通股加权平均股数时不包括的证券总数 |
净亏损与每股普通股基本和稀释净亏损的对账 三截至的月份三月31, 2024,和2023,如下(以千为单位):
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
每股普通股基本及摊薄净亏损: | ||||||||
基本净亏损和摊薄净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
已发行普通股、基本股和摊薄股的加权平均数 | ||||||||
普通股每股基本和摊薄净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) |
K. | 租契 |
该公司拥有办公空间、实验室设施和各种实验室设备、家具和办公设备以及租赁权改进的运营和融资租赁。公司在合同开始时确定安排是否为租赁。租赁资产和租赁负债根据开始日租赁期内租赁付款额的现值确认。公司并 不独立的租赁和非租赁组成部分。租期为 12在开始时的几个月或更少, 不记录在未经审计的简明综合资产负债表上。该等安排的租赁费用在租期内按直线法确认。公司租赁的剩余租赁期限少于
生效日期2021年6月1日该公司同意分包佛罗里达州的办公空间,其中包括 一世界上最大的城市二 连续套房,根据不可取消的经营租约,到期日期为 2026年2月
租赁开支的组成部分如下(千):
截至3月31日的三个月, | ||||||||
租赁费 | 2024 | 2023 | ||||||
融资租赁成本: | ||||||||
使用权资产摊销 | $ | $ | ||||||
租赁负债利息 | ||||||||
融资租赁总成本 | ||||||||
经营租赁成本 | ||||||||
短期租赁成本 | ||||||||
可变租赁成本 | ||||||||
减去:转租收入 | ( | ) | ( | ) | ||||
总租赁成本 | $ | $ |
与租赁有关的补充现金流量信息如下(以千计):
截至3月31日的三个月, | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
为计量租赁负债所包括的金额支付的现金: | ||||||||
融资租赁产生的现金流 | $ | $ | ||||||
来自经营租赁的经营现金流 | ||||||||
短期租赁的经营现金流量 | ||||||||
来自可变租赁成本的经营现金流量 | ||||||||
以租赁负债换取的使用权资产: | ||||||||
融资租赁 | $ | $ | ||||||
经营租约 |
有关租赁的补充资产负债表资料如下(以千计,加权平均剩余租期及加权平均贴现率除外):
3月31日, | 十二月三十一日, | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
融资租赁 | ||||||||
按成本价计算的财产和设备 | $ | $ | ||||||
减:累计折旧和摊销 | ( | ) | ( | ) | ||||
财产和设备,净额 | $ | $ | ||||||
其他流动负债 | $ | $ | ||||||
其他长期负债 | ||||||||
融资租赁负债总额 | $ | $ | ||||||
经营租约 | ||||||||
经营性租赁使用权资产 | $ | $ | ||||||
经营租赁使用权资产总额 | $ | $ | ||||||
经营租赁负债的当期部分 | $ | $ | ||||||
经营租赁负债减去流动部分 | ||||||||
经营租赁负债总额 | $ | $ | ||||||
加权平均剩余租期 | ||||||||
经营租赁(年) | ||||||||
加权平均贴现率 | ||||||||
融资租赁 | % | % | ||||||
经营租约 | % | % |
租赁负债的到期日如下(以千计):
金融 | 运营中 | |||||||
截至十二月三十一日止的年度: | 租契 | 租契 | ||||||
2024年(不包括截至2024年3月31日的三个月) | $ | $ | ||||||
2025 | ||||||||
2026 | ||||||||
2027 | ||||||||
2028 | ||||||||
此后 | ||||||||
租赁付款总额 | ||||||||
减:未来利息支出 | ( | ) | ||||||
租赁负债 | $ | $ |
L. | 合并 |
在……上面2023年8月30日,就与宏碁的合并协议而言,以下交易在交易结束前发生:
● | 过桥贷款- Zevra和宏碁签订了过渡贷款协议(“过渡贷款协议”),规定Zevra向宏碁提供贷款(统称为“过渡贷款”) 本金总额高达美元 |
● | 收购宏碁’定期贷款 - Zevra购买了Nantahala Capital Management,LLC(“Nantahala”)持有的宏碁的某些债务。根据贷款购买 Nantahala、其某些附属公司和某些其他方(统称为Nantahala、“Nantahala持有人”)Zevra购买了(i)向宏碁提供的原始高级有担保定期贷款融资,总额为美元 |
● | 收购宏碁’S敞篷车票据(“马拉松可转换票据”)-根据与Nantahala持有人的票据购买协议,Zevra购买了马拉松 Nantahala收购的可转换票据 2023年6月16日。Zevra收购马拉松可转换票据,以换取发行 |
● | 知识产权许可协议和知识产权终止协议的修改: 作为签订合并协议的条件,宏碁和Relief Therapeutics Holding AG(“Relief”) 签订了独家许可协议和终止合作和许可协议的终止协议,日期 2021年3月19日,由宏碁和Relief共同制作。根据独家许可协议,Relief拥有OLPRUVA在欧盟、列支敦士登、圣马力诺、梵蒂冈城、挪威、冰岛、摩纳哥公国、黑山、直布罗陀、瑞士、英国、阿尔巴尼亚、波斯尼亚、科索沃、黑山、塞尔维亚和北马其顿(地理欧洲)的独家开发和商业化权。宏碁有权获得高达 |
与完成合并有关的2023年11月17日,宏基每股普通股转换为收购权(一)
收购的资产和承担的负债根据收购日期的公允价值入账。合并的对价为$
Assets | ||||
现金 | $ | | ||
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其他流动资产 | | |||
库存 | | |||
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其他非流动资产 | | |||
批准的产品-OLPRUVA | | |||
知识产权研究与开发-塞利洛尔 | | |||
收购商誉 | | |||
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负债 | ||||
应付账款和应计费用 | $ | | ||
延期的协作资金 | | |||
经营租赁负债 | | |||
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收购净资产公允价值 | $ | |
分配给购置的有形资产和无形资产以及承担的负债的初步公允价值是根据管理层的估计和假设以及管理层汇编的其他信息采用收益法确定的,包括第三-利用惯常的估值程序和技术进行的当事人估值。这些初步公允价值可能会在一- 年测量期。估计公允价值是通过将未来净现金流量按市场回报率贴现至现值而得出的。所收购的善意是购买价格和相关成本超过所收购业务的有形和可识别无形资产净值的部分。用于摊销的无形资产的使用寿命是通过考虑用于衡量无形资产公允价值的预期现金流量期限来确定的,并根据实体特定因素(包括法律、监管、合同、竞争、经济和其他因素)进行适当调整 可能限制使用寿命。已销售的产品资产在其估计使用寿命内按直线法摊销。截至 三月31, 2024,投资政策审查和发展项目, 不已完成或放弃,因此,知识产权和开发无形资产, 不目前正在进行摊销。
宏碁的经营业绩和股东权益变动已纳入公司年初的合并财务报表 2023年11月18日。
这个遵循形式合并r操作结果将收购呈现得就好像它发生在 2023年1月1日预计合并的运营结果 不如果收购发生在假设日期的话,这些结果必然代表公司的综合经营业绩,也不一定表明公司未来的综合经营业绩。公司预计将宏碁整合到公司中实现一定的好处,并产生一定的收益 一—时间成本。操作的预计合并结果 不反映这些利益或成本。
截至三个月 2023年3月31日 | |||||
预计收入 | $ | ||||
预计净亏损 | ( | ) |
|
宏碁认股权证的取消
在……上面2023年11月22日 该公司总共售出了
或有对价
或有代价负债指我们因合并而产生的与CVR有关的负债。或有对价被分类为水平3在公允价值等级中。公允价值是基于蒙特卡洛模拟或基于时间表的方法计量的,具体取决于盈利实现目标,利用对未来业绩的预测。重要输入包括波动性和预计财务信息,包括代表市场参与者对与商定的监管里程碑相关的预期现金支付的看法的预测,基于技术成功的可能性、化合物潜在里程碑事件的时间以及估计的贴现率。
f滚动桌提供与CVR或有对价负债相关的年初和期末余额对账(以千美元计):
2023年12月31日的余额 | $ | | ||
在收益中确认的公允价值变动 | ||||
2024年3月31日的余额 | $ |
对于三截至的月份三月31, 2024,《公司记录》a $
M. | 商誉与无形资产 |
该公司的商誉余额为美元,
自.起2024年3月31日,和二零二三年十二月三十一日, 不可摊销无形资产包括 $
对于需要摊销的无形资产,估计ted摊销费用 五2004年12月26日以后的财政年度 3月31日, 2024,预计为$
N. | 后续事件 |
该公司评估了之后发生的事件和交易 三月31, 2024,一直到现在2024年5月9日所附未经审计简明合并财务报表的出具日期。于此期间,除订立信贷协议及偿还保证金账户及南大原票据(如附注D所披露)外,尚有不是未经审计的简明合并财务报表中没有任何后续事件需要在随附的未经审计简明合并财务报表中予以确认,也没有任何其他未确认后续事件需要披露。
第二项。 |
管理层的讨论财务状况表和经营业绩表的测算分析 |
你应该阅读以下对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析,以及我们的未经审计的简明综合财务报表和相关的附注,包括在本 Form 10-Q季度报告。本讨论和分析中包含的一些信息或在本 Form 10-Q季度报告包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息,包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素,包括第二部分第1A项所列因素。本季报的10-Q表格及 第I部,第1A项。“风险因素”在我们于2024年4月1日提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中,我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在实质性差异。
概述
我们是一家罕见的疾病公司,将科学、数据和患者需求结合在一起,为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造变革性疗法。我们的使命是为患有罕见疾病的人带来改变生活的疗法。凭借独特的、数据驱动的开发和商业化战略,我们正在克服复杂的药物开发挑战,为罕见疾病社区提供新的治疗方法。我们拥有多样化的产品和候选产品组合,其中包括临床前开发计划、临床阶段流水线和商业阶段资产。我们的团队拥有专业的专业知识和成功的记录,通过一种平衡科学和数据与患者需求的方法,推动了面临复杂临床和监管挑战的前景看好的疗法。
在2021年3月美国批准AZSTARYS®(下文进一步描述)之后,我们进行了一项战略进程,以评估如何利用和潜在地增强公司的现有能力,同时也考虑在哪里投资于我们的管道,以产生长期的股东价值。凭借药物开发成功的成功记录,该公司决定将其专业知识集中在罕见疾病适应症上,并通过构建和直接商业化候选产品来寻求创造价值的机会,而不是通过构建和直接商业化候选产品来取代外部许可模式。我们正在通过建立一种以患者为中心的文化来执行这一平衡的方法,这种文化是由我们致力于开发和提供治疗方法来推动的,以满足罕见疾病社区内无数未得到满足的需求。
作为我们为罕见疾病社区服务的承诺的一部分,2023年2月,我们更名为Zevra治疗公司。我们的名字Zevra是希腊语中斑马的意思,这是国际公认的罕见疾病的象征。这个名字反映了我们的高度关注和致力于开发变革性的、以患者为中心的疗法,用于治疗可供选择的有限或没有治疗选择的罕见疾病,或治疗有重大未满足需求的领域。
2022年5月,我们收购了Orphazyme A/S与Arimoclomol相关的所有资产和业务,以现金支付1,280万美元清偿了Orphazyme欠债权人的所有实际未偿债务,并同意承担与Orphazyme在法国扩大准入计划(“Arimoclomol EAP”)产生的收入相关的估计准备金负债520万美元。
2023年11月17日,Zevra完成了对宏碁的收购。根据合并协议,宏碁将继续作为Zevra的全资子公司。此次合并包括收购用于口服混悬剂的OLPRUVA®(苯丁酸钠),该公司于2022年12月27日获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗尿素循环障碍(UCDs)。宏碁还拥有一系列候选研究产品,包括用于治疗III型胶原(COL3A1)突变患者的血管埃勒斯-丹洛斯综合征(VEDS)的塞利洛尔。于合并生效时间(“生效时间”),宏碁于紧接生效时间前发行及发行的每股普通股面值0.0001美元(不包括注销股份及已行使其评价权的持有人所持有的任何股份)已转换为以下权利:(I)0.1210股Zevra普通股已缴足及不可评估的股份,每股面值0.0001美元,及(Ii)由Zevra发行的一项不可转让或有价值权(“CVR”),这代表有权在宏碁的OLPRUVA和塞利洛尔产品在特定时间段内实现某些商业和监管里程碑(如果有的话)后,获得一笔或多笔或有付款,最高可达7600万美元。根据涉及宏碁早期项目Acer-2820(Emetine)的里程碑的CVR,某些额外的现金支付也是可能的。
为了完成我们的使命,我们正在寻求通过内部发展和我们的业务发展活动进一步扩大我们的渠道,以合作、合作,并可能获得更多资产。我们打算瞄准的资产将使我们能够利用我们为降低风险和提高成功几率而建立的专业知识和基础设施。此外,我们可以考虑神经学和神经退行性疾病、精神障碍和其他罕见疾病的外部机会,以及相邻或相关的治疗类别。如果我们成功,扩大我们的渠道可能会增加我们的价值主张,并有可能为股东创造增量长期价值。
我们经常性的运营亏损和来自运营的负现金流使人们对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。公司能否继续作为一个持续经营的企业运营取决于其从批准的产品中创造收入或获得产品候选监管批准的能力,这将产生足够支持持续运营和财务契约满意度的收入、里程碑和现金流。我们还处于OLPRUVA的商业化努力的早期阶段,还没有预测未来收益的坚实基础,我们的其他收入来源不足以维持我们目前的活动。因此,我们继续经营下去的能力可能需要我们获得额外的资金来为我们的运营提供资金。认为我们无法继续作为一家持续经营的企业,可能会使我们更难为继续运营获得资金,并可能导致投资者、供应商和员工失去信心。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资,或者根本不能。就我们通过出售股权或债务筹集额外资本的程度而言,这些证券的条款可能会限制我们的运营能力。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集额外资金,我们可能会被要求放弃宝贵的权利。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金,我们可能会被迫推迟、减少或完全停止我们的研发计划或未来的商业化努力。
我们的候选产品和批准的产品
我们通过内部开发和通过收购进行的战略投资相结合,建立了多样化的产品组合和候选产品。例如,我们使用了我们专有的配基激活技术(“LAT”)平台来开发获得批准的产品(例如AZSTARYS)和临床开发候选产品(KP1077IH和KP1077N)。通过我们的业务开发努力,我们增加了一种商用产品(OLPRUVA)和临床开发候选产品(阿利莫洛尔、塞利洛尔)。此外,我们还拥有各种候选产品和化合物,这些产品和化合物是早期、临床前和临床阶段的,旨在治疗各种罕见疾病和其他适应症。
下表汇总了目前活跃的商业产品和开发资产:
活跃的Zevra商业投资和开发资产
母药 |
指示 |
产品/候选产品 |
发展 状态 |
下一个里程碑(S) |
苯丁酸钠 |
尿素循环 精神障碍(UCD) |
OLPRUVA |
FDA批准 |
跟踪商业 进展 |
阿利莫洛莫 |
尼曼皮克 症c型 (NPC) |
阿利莫洛莫 |
等待fda 回顾 |
PDUFA目标日期 2024年9月21日 |
塞利洛尔 |
血管埃勒斯 丹洛斯综合征 (VEDS) |
塞利洛尔 |
临床—I/II期 |
第三阶段正在进行 |
哌醋塞地甲酯 |
特发 嗜睡症(IH) |
KP1077IH |
临床—II期 |
评价潜在 3期试验 |
哌醋塞地甲酯 |
发作性睡病 |
KP1077N |
临床—I/II期 |
评价潜在 3期试验 |
哌醋塞地甲酯 和右旋哌甲酯 |
注意缺陷 和多动症 多动症(ADHD) |
AZSTARYS |
FDA批准, 合作伙伴 |
收取版税, 里程碑 |
这些预期的里程碑是基于我们目前掌握的信息。我们目前的计划和预期受到许多不确定因素、风险和其他重要因素的影响,这些因素可能会对我们的计划产生重大影响,包括并非我们完全可以控制的风险。见第一部分,第1A项。我们于2024年4月1日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告中的“风险因素”,经第二部分第1A项更新。本季度报告10-Q表格中的“风险因素”。
OLPRUVA
OLPRUVA(苯丁酸钠)口服混悬剂在美国被批准作为医疗标准的辅助治疗,其中包括饮食管理,用于慢性治疗涉及氨基甲酰磷酸合成酶(CPS)、鸟氨酸转氨甲基酶(OTC)、鸟氨酸琥珀酸合成酶(AS)缺陷的UCDS。OLPRUVA是一种专利的新型苯丁酸钠粉末配方,包装在预先测量的单剂量封套中,显示出与现有苯丁酸钠粉末的生物等效性,但具有pH敏感型聚合物涂层,旨在将涂层在制备后最长五分钟的溶解降至最低。
UCDS是一组罕见的遗传性疾病,如果氨水平得不到控制,会导致有害的氨在血液中积聚,可能导致大脑损伤和神经认知障碍。随着时间的推移,氨的任何增加都是严重的。因此,重要的是要坚持任何饮食蛋白质限制,并有替代药物选择,以帮助控制氨水平。在美国,大约每100,000人中就有1人患有UCD,估计有800名患者正在积极接受治疗。虽然目前已批准用于治疗UCD的疗法,特别是由安进公司(前地平线治疗公司)销售的Ravicti®和由Medunik USA销售的PHEBURANE®,但这一群体的患者的需求仍未得到满足。OLPRUVA通过消除适口性问题提供了比其他UCD治疗方法更好的好处,通过其单剂量信封提供了更好的便携性,并且它的剂量根据患者的体重进行了个性化。
为了在美国将口服缓释剂OLPRUVA商业化,我们正在建立营销、销售、医疗、分销、管理和其他非技术能力,或与第三方安排执行这些服务。在截至2023年12月31日的季度内,我们开始从在美国销售OLPRUVA产生收入。有关合并的更多信息,请参阅本季度报告中其他部分包括的未经审计的合并简明财务报表的L说明。此外,Zevra还与救济治疗公司建立了合作伙伴关系,如果获得批准,后者有权在欧盟多个国家将OLPRUVA商业化。此外,Zevra还支付美国净销售额的10%的特许权使用费,外加支付给救济治疗公司的里程碑。
2024年第一季度,我们在美国启动了OLPRUVA的全面商业化启动。我们最初的努力集中在全美约40个卓越的代谢治疗中心,这是我们战略的第一部分,目的是让医生认识到OLPRUVA可以为UCD患者带来的差异化。*在推出后的三个月里,我们的团队已经能够与90%以上的客户接触。我们看到报销范围有了显著的增长,从购买时约占美国覆盖寿命的55%,到现在的约75%。
OLPRUVA摘要:
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OLPRUVA在美国可用于UCD的治疗。OLPRUVA是一种辅助治疗方法,用于长期治疗因CPS、OTC或AS缺乏而患有UCD的体重20公斤或以上的成人和儿童。 |
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OLPRUVA与目前可用的苯丁酸酯形式不同。OLPRUVA的配方是为了改善口感,同时为患者提供便携和离散的预先测量的剂量。 |
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Zevra已经组建了一个团队来支持OLPRUVA和其他未来的商业产品。我们已经建立了一支高效的商业团队,旨在在我们正在追求的罕见疾病适应症范围内为患者和处方者提供全面服务。 |
阿利莫洛莫
Arimoclomol是我们正在开发的产品候选,用于治疗Niemann-Pick病C型(NPC),这是一种极其罕见的神经退行性溶酶体储存障碍(LSD)。阿利莫洛尔是一种口服给药的第一类研究候选产品,已被FDA授予治疗鼻咽癌的孤儿药物指定、快速通道指定、突破性治疗指定和罕见儿科疾病指定,并被欧盟委员会授予治疗鼻咽癌的孤儿药物指定。Arimoclomol新药申请(NDA)于2023年12月21日提交给FDA,目前正在接受FDA的审查。FDA已将PDUFA日期定为2024年9月21日。我们相信,如果FDA批准,Arimoclomol将有资格获得可转让的罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。
作为一种迷幻药,NPC的特征是身体无法将胆固醇和脂质运输到细胞内。鼻咽癌的症状包括行动能力、认知、言语和吞咽的进行性损害,通常最终导致过早死亡。据估计,鼻咽癌的发病率为每10万至13万活产中就有一例。我们估计,在美国和欧洲大约有1800名鼻咽癌患者,其中大约300人在美国被诊断出来。然而,诊断挑战可能会影响潜在患者的数量,我们相信可用的治疗方案可以提高人们对这种疾病的认识,并帮助更准确地识别患者。人们迫切需要治疗鼻咽癌的有效疗法,为此,美国、法国、德国和其他欧盟成员国的鼻咽癌患者目前正根据各种扩大准入计划(EAP)向其提供阿利莫洛尔。
2020年9月16日,Arimoclomol计划的前发起人Orphazyme向FDA提交了一份NDA,寻求批准Arimoclomol用于治疗鼻咽癌。2021年6月,FDA发布了一份完整的回复信(CRL),这意味着它已确定不能批准目前形式的NDA。
Zevra于2022年5月收购了Orphazyme A/S(Orphazyme)的资产,并接管了Arimoclomol的责任,包括编制和重新提交NDA,旨在回应FDA在CRL中发现的具体缺陷,以及在FDA和Orphazyme随后的会议上的反馈。自那时以来,我们一直勤奋地工作,以确定阿莫氯莫尔用于预期用途的安全性和有效性的有意义的证据,以及自CRL以来产生的大量数据,包括最近完成的为期四年的开放标签安全试验,其中期分析已在第19届世界会议上提交研讨会TM2023年2月。在完成2/3期临床试验的随机双盲部分后,接受安慰剂和阿莫氯莫尔治疗的患者都可以选择继续进行为期四年(48个月)的开放标签延长试验(“OLE”),这是研究的第二阶段,在他们目前的治疗标准之外提供阿利莫洛尔治疗。我们认为,基于长达四年的连续治疗,这项分析的结果表明,阿利莫洛尔可能会减少鼻咽癌的长期进展。
在准备Arimoclomol NDA重新提交的过程中,我们于2023年8月完成了与FDA的一次会议,收到了反馈,并最终确定了NDA提交。2023年12月,阿利莫洛尔的最新NDA包被重新提交给FDA。Zevra相信它已经解决了FDA之前在2021年CRL中提出的问题。Zevra进行了更多的研究,以支持Arimoclomol的潜在作用机制。此外,重新提交的新数据包括来自多项非临床研究、自然历史比较、美国和欧盟正在进行的早期访问计划产生的真实世界数据以及2/3期临床试验四年开放标签延长(NCT02612129)的支持性证据。
2024年1月,FDA确认已收到重新提交的药物,并根据《处方药使用费法案》(PDUFA),将阿莫氯莫尔非专利药品的重新提交视为II类完全应答,自重新提交之日起有6个月的审查期。2024年3月4日,我们宣布FDA延长了阿莫氯莫尔非专利药品的审查期,并将新的PDUFA日期定为2024年9月21日。FDA还重申了它打算在预定的咨询委员会会议上提交重新提交供讨论的意图。
2024年4月,该公司提交了来自扩大准入计划(BEP:NCT 04316637)的新的长期、现实世界数据,用于治疗NPC 遗传性代谢疾病协会. 该研究表明,接受阿莫克罗莫治疗的成年人,包括使用和未使用麦格司他的成年人,通常病程稳定,在两年的治疗和随访中,疾病进展出现具有临床意义的减缓,并且安全性特征与2/3期研究中观察到的一致,该研究没有发现新的安全性不良事件。
Zevra拥有arimoclomol的全球权利。我们正在评估在美国以外寻求监管批准和商业化的可能性。
Arimoclomol摘要:
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目前,美国还没有批准治疗鼻咽癌的方法。目前美国还没有批准用于治疗鼻咽癌潜在疾病的产品,我们相信,如果获得批准,阿利莫洛尔可以被认为是美国患者的基础疗法。 |
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旨在解决疾病进展问题。阿利莫洛尔旨在通过减缓疾病本身的进展来解决鼻咽癌的症状,而不仅仅是一种对症治疗。Arimoclomol在鼻咽癌的2/3期试验数据显示,疾病进展较慢,而2/3期试验4年OLE的长期数据表明,与历史对照相比,结果有所改善。 |
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作为一种口腔治疗,易于灵活地给药。阿利莫洛尔是一种口服胶囊,可以整体吞咽,可以打开,可以与食物或液体混合,也可以通过喂养管输送。 |
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丰富的临床经验和良好的安全性数据。在各种临床试验和我们的扩大准入计划中,600多名患者接受了治疗,尚未有重大安全发现的报道。 |
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有利的监管指定。阿利莫洛尔已被授予治疗鼻咽癌的孤儿药物指定、快速通道指定和突破治疗指定。如果被批准用于治疗鼻咽癌,我们相信阿利莫洛尔将有资格获得儿科罕见疾病优先审查凭证(“PRV”)。 |
塞利洛尔
与宏碁的合并包括收购塞利洛尔。我们正在推进塞利洛尔作为治疗VEDS的候选研究产品,这些患者确诊为III型胶原(COL3A1)突变。塞利洛尔是一种选择性肾上腺素能调节剂(SAM),如果我们在美国获得第一个塞利洛尔的批准,我们相信它将被认为是美国的一种新的化学实体(NCE)。塞利洛尔目前在欧盟被批准用于治疗高血压和心绞痛。
埃勒斯-丹洛斯综合征是一种遗传性疾病,由负责胶原蛋白的结构、生产或加工的基因突变引起。胶原蛋白是人体结缔组织的重要组成部分,或与胶原蛋白相互作用的蛋白质。VEDS导致血管异常脆弱,可能导致动脉瘤、称为动静脉瘘的血管之间异常连接、动脉夹层和自发性血管破裂,所有这些都可能危及生命。胃肠道和子宫的脆性或破裂也常见于VEDS患者。在VEDS患者中,自发性动脉破裂的发生率在生命的第三或第四个十年达到高峰,但可能发生得更早,是vEDS患者猝死的最常见原因。大约25%的患者在20岁之前发生动脉破裂或夹层事件,但到40岁时,这一比例增加到约90%。在美国,VEDS患者的存活年龄中值为51岁,动脉破裂是猝死的最常见原因。与妊娠相关的并发症也会发生在患有VEDS的女性身上,包括动脉夹层或破裂、子宫破裂、出血、胎膜早破、撕裂以及手术中和手术后的并发症。据估计,VEDS的发病率为每50,000到200,000人中就有一例。美国约有7,500名确诊患者。
目前,世界上还没有批准的治疗VEDS的方法。然而,标签外开出的塞利洛尔已经成为一些欧洲和非洲国家VEDS的标准护理疗法。对VEDS的医疗干预侧重于手术、对症治疗、遗传咨询和预防措施,如避免剧烈的体力活动、潜水和剧烈运动。VEDS患者的动脉、消化或子宫并发症通常需要立即住院,在重症监护病房观察,有时还需要手术。患有VEDS的孕妇被认为是有风险的,并得到特别护理。虽然VEDS患者被鼓励采取措施将动脉破裂或夹层的可能性降至最低,但没有药物选择来降低此类事件的可能性,因此,目前对VEDS的治疗侧重于动脉破裂或夹层的修复。因此,在确诊后,患者必须采取“观察和等待”的方法。不幸的是,这些动脉事件中的许多都有很高的死亡率,因此,降低事件发生率的药物干预将具有临床意义。
塞利洛尔在美国尚未被批准用于任何适应症。在过去,用于治疗高血压的塞利洛尔的NDA于1987年6月由罗勒(后来被安万特制药公司收购)提交给FDA,但后来在FDA完成审查之前被撤回,因此从未获得批准。我们已经从安万特获得了在北美和南美的独家权利,可以参考向英国药品和保健品监管机构(MHRA)提交并获得批准的营销授权申请档案中包含的塞利洛尔数据。此外,我们的全资子公司宏碁治疗有限公司(“宏碁”)已获得BBEST第三阶段临床试验数据的全球独家使用权,该试验由L的公共援助巴黎医院(“AP-HP”)赞助。
塞利洛尔于2015年获得FDA指定的治疗VEDS的孤儿药物。2018年10月,宏基根据BBEST试验获得的数据向FDA提交了新的塞利洛尔NDA,随后于2018年10月被FDA接受,具有优先审查地位。在FDA审查后,宏碁收到了FDA的CRL,声明有必要进行一项充分和良好控制的试验,以确定塞利洛尔是否降低了VEDS患者临床事件的风险。随后,宏碁对FDA的决定提出上诉,虽然FDA驳回了上诉,但它描述了获得批准的可能途径。在2021年5月与FDA举行的B型会议上,宏碁讨论了在美国进行一项针对慢性前列腺癌患者的前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、分散临床试验。COL3A1阳性的VvEDS,并就研究的各种拟议设计特征征求FDA的意见。
根据FDA在B型会议期间的反馈,我们采用了分散(虚拟)基于事件的临床试验设计,并使用了一个独立的集中裁决委员会,该委员会以与疾病结局相关的临床事件为主要终点。2022年4月,FDA批准塞利洛尔突破性疗法(BTD)在美国用于COL3A1阳性VEDS患者的治疗。
2022年7月,宏碁启动了一项基于2021年5月与FDA举行的B型会议的讨论而设计的第三阶段长期事件驱动临床试验,也被称为DISCOVER试验。DISCOVER试验计划招募150名VEDS患者,其中100名患者接受塞利洛尔治疗,50名患者接受安慰剂治疗。我们已经完成了对治疗VEDS的塞利洛尔计划的初步评估,最近我们重新开始了正在进行的3期试验的招募。我们相信塞利洛尔可以解决重大的未得到满足的需求,因为目前美国还没有批准的治疗VEDS的方法。
塞利洛尔总结:
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目前,美国还没有批准用于VEDS的治疗方法。目前,美国还没有批准VEDS的非药物治疗方法,我们相信,如果获得批准,塞利洛尔可能是美国VEDS治疗的一项重大创新,目前的治疗选择主要集中在手术干预上。 |
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独特的药理特征。VEDS患者的作用机制被认为是通过血管扩张和平滑肌松弛,其效果是减少动脉壁胶原纤维的机械应力,从而潜在地减少血管破裂的发生率。 |
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在欧盟的有效性证据和来自多个试验的丰富临床经验。塞利洛尔已成为几个欧洲国家VEDS患者的主要治疗方法。BBEST临床试验数据显示,在COLA3A1+亚群中观察到的动脉事件风险降低了76%,法国的一项长期观察性研究提供了更多数据。 |
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监管部门的名称。用于VEDS的塞利洛尔将被认为是美国的NCE药物,并已被授予孤儿药物称号和突破疗法称号。 |
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实心 专利保护到2038年。塞利洛尔通常受到将于2038年到期的美国专利的保护,这些专利将在利用所有适当的专利期限调整但排除可能的期限延长后到期。 |
KP1077
KP1077正在开发中,用于治疗IH和发作性睡病。IH是一种罕见的神经睡眠障碍,在美国大约有37,000名患者。IH的主要特征是白天过度困倦,特征是白天进入睡眠状态,或者即使夜间睡眠充足或延长,也会抑制住对睡眠的需求。此外,IH患者极难醒来,也就是我们所知的“睡眠惰性”,患有严重和衰弱的脑雾,可能会无意或在不适当的时间入睡,也称为发作性睡病。这些症状往往会进一步导致报告的记忆问题、难以保持注意力和抑郁。
目前只有一种被批准用于治疗IH的产品,XYWAV®,由Jazz制药公司开发。第二种产品,WAKIX®,由Harmony生物科学公司开发,最初被批准用于治疗成年发作性睡病患者的EDS或猝倒,但在2023年10月,Harmony宣布,在其与IH患者进行的第三阶段试验中,比较WAKIX和安慰剂时,EDS的结果差异没有达到统计学意义。处方还使用发作性睡病药物和各种兴奋剂产品来治疗IH症状,使用哌甲酸甲酯,这是一种兴奋剂,已被DEA列为附表II受控物质是治疗IH最常用的兴奋剂之一。虽然这些药物中的每一种都可以帮助解决某些IH症状,但也存在潜在的缺点,包括服药不便、严重的不良事件,如血压和心率升高,以及显著的药物间相互作用(DDIS),包括用于管理避孕和抑郁的药物。此外,患者表示,他们目前的药物效果很差。
发作性睡病是一种罕见的、慢性的、令人衰弱的睡眠-觉醒状态不稳定的神经系统疾病,影响多达20万美国人,主要特征是EDS和猝倒(一个人醒着时肌肉张力突然丧失)以及其他快速眼球运动障碍(REM)的表现,即睡眠失调,侵入到清醒状态。在大多数患者中,发作性睡病是由于大脑中一种支持睡眠-觉醒状态稳定的神经肽--下丘脑素的丧失引起的。典型的症状出现在青春期或青年时期,但可能需要长达十年的时间才能得到正确的诊断。虽然有几种已获批准的治疗发作性睡病的药物,但我们相信,基于我们的专利药物d-甲基哌醋(d-mph)的前药哌醋甲酯(SDX)的治疗方案可能是有益的,它具有优越的暴露/持续时间特征和较低的滥用潜力。
我们在2021年第四季度报告了SDX第一阶段概念验证研究的主要数据,并在2022年第一季度报告了SDX第一阶段概念验证研究的最终数据。这项概念验证研究是一项剂量递增研究,旨在评估有高剂量刺激剂使用史的受试者口服单剂量SDX的药代动力学、药效刺激效应和安全性。在试验中,观察到240毫克和360毫克的SDX剂量耐受性良好,并产生d-mph暴露,似乎随着剂量的增加而成比例增加。平均d-mph血药浓度在给药后逐渐升高,在给药后8-12小时达到一个较宽的峰值,之后略有下降。研究参与者报告了增加的觉醒、警觉、高度警觉和失眠效应,我们认为这表明SDX产生了有针对性的药效学效应,有可能进一步造福IH和其他睡眠障碍患者。2022年11月,我们宣布FDA已批准SDX治疗IH的孤儿药物名称。
2022年1月,我们宣布已选择用于治疗IH和发作性睡病的KP1077作为我们的领先临床开发候选药物。KP1077使用我们的d-mph前药SDX作为其原料药。在2022年第一季度,我们启动了一项第一阶段临床试验,将SDX的心血管安全性与利他林®(一种常用的中枢神经系统兴奋剂)的速释和长效制剂进行比较。2022年9月,我们宣布了我们的探索性第一阶段临床试验的TOPLINE数据,该数据显示,与速释和长效利他林相比,高剂量SDX制剂具有安全和良好耐受性的潜力,同时避免了更大的心血管安全风险。
基于这些数据,2022年12月,我们宣布启动一项双盲、安慰剂对照、随机停药、剂量优化的多中心第二阶段临床试验,评估KP1077治疗IH的有效性和安全性。该试验于2024年3月结束,并提供了关于最佳剂量和剂量方案的有意义的信息,为第三阶段试验设计提供了信息。
我们已经在美国的30多个中心招募了48名成年IH患者。试验的第一部分包括为期五周的开放标签滴定阶段,在此期间,患者被优化为四种剂量的SDX之一(每天80、160、240或320毫克)。试验的第二部分包括为期两周的随机、双盲、停药阶段,在此期间,三分之二的试验参与者将继续接受他们的优化剂量,而其余三分之一的参与者将接受安慰剂。参与者被进一步分配到两个平均分配的队列中。第一组在睡前接受一次每日剂量,第二组在醒来后不久接受每日剂量的一半,睡前接受每日剂量的一半。
在所有研究的终点观察到有临床意义的改善。该试验没有统计学意义,这也不是主要的终点。睡眠惰性和脑雾的探索性终点表现与预期一致,在与其他各种终点进行比较时也是稳定的。接受KP1077治疗的患者在每天一次和一天两次服药后的症状改善情况相似。
在第二阶段试验中,观察到KP1077在所有剂量水平和两种剂量方案下都具有良好的耐受性,不良反应是典型的兴奋剂,且严重程度大多较轻。这些结果与使用哌醋舍地酯(SDX)的第一阶段试验的数据一致,该数据表明,尽管与目前在标签外用于治疗IH的即刻和长效哌甲酸甲酯产品相比,总体暴露水平更高,但没有更大的心血管安全风险。该试验于2024年3月结束,提供了关于最佳剂量和剂量方案的有意义的信息,为第三阶段试验设计提供了参考。
在2023年第二季度,我们在健康志愿者中启动了一项第一阶段临床试验,以评估建议的剂量方案对发作性睡病的适应症。这项研究于2023年9月完成。通过利用IH项目的数据,Zevra正在评估启动发作性睡病第三阶段试验的可能性。
根据AZSTARYS许可协议的条款,KP1077在以Commave为受益人的概念验证研究完成后享有第一次谈判权,但根据该协议,KP1077目前未获得Commave的许可。
KP1077摘要:
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给药灵活性。设计为每天一次或两次剂量,旨在解决与IH相关的两个主要问题:(I)夜间剂量将解决睡眠惰性问题,(Ii)早晨剂量将解决白天脑雾问题。 |
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● |
没有药物对药物的相互作用。在临床药物相互作用研究中,我们没有观察到药物对药物的相互作用。 |
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● |
作为附表四管制物质可能减少滥用的可能性。所有其他以哌醋甲酯为基础的产品已被指定为附表II受控物质,这表明对此类产品的处方和使用进行了更严格的控制。KP1077基于SDX,后者已被指定为附表IV受控物质。 |
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● |
目前没有批准的仿制药等效产品。KP1077含有SDX,这是我们的专利前药d-甲基哌酸酯,也被美国医学协会(USAN)的美国采用名称委员会(USAN)称为新的化学名称Serdex甲基哌酸酯,这意味着在大多数州可能没有KP1077的仿制药等效产品,这使得药房可能很难进行药物等效替代。 |
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孤儿药物名称。由于IH患者人数较少,FDA已批准KP1077孤儿药物指定用于治疗IH。我们认为KP1077可能有可能有资格获得快速和突破性的治疗指定,这可能会为开发计划提供各种监管好处。 |
AZSTARYS(合作产品)
AZSTARYS含有地塞米松(d-MPH)和我们的前药醋酸地塞甲酯(SDX)。2021年3月2日,FDA批准AZSTARYS作为每天一次的治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)的药物,适用于6岁及以上的患者。根据我们2019年9月与Gurnet Point Capital,L.P.的附属公司Commave Treateutics SA(前身为Boston Pharmtics S.A.)签订的合作与许可协议或AZSTARYS许可协议,AZSTARYS目前正在美国市场营销。根据AZSTARYS许可协议,我们向Commave授予独家全球许可,允许其开发、制造和商业化AZSTARYS和我们任何包含SDX的候选产品,用于治疗ADHD或任何其他中枢神经系统(CNS)疾病。
Commave已委托Gurnet Point Capital,L.P.的另一家附属公司Cloomy,Inc.(以下简称Creum)领导AZSTARYS在美国的所有商业化活动。Creum于2021年第三季度在美国商业推出AZSTARYS。2021年12月,Commave将AZSTARYS在大中国的商业化权利再许可给上海方舟生物制药有限公司。
根据AZSTARYS许可协议,Commave同意在发生与AZSTARYS相关的特定监管里程碑事件时支付高达6,300万美元的里程碑付款,包括FDA批准和关于最终批准标签的特定条件。此外,库姆公司还同意在达到规定的美国销售里程碑后支付额外款项,总额最高可达4.2亿美元。此外,Commave将根据产品净销售额的百分比向我们支付季度、分级的特许权使用费。库姆还同意在遵守AZSTARYS许可协议中规定的某些限制的情况下,负责并补偿我们对任何含有SDX的产品或候选产品的所有开发、商业化和监管费用,包括为执行此类活动向库姆提供的服务而向我们支付的咨询费。
2021年4月,我们签署了AZSTARYS修正案。根据AZSTARYS修正案,我们和Commave同意修改AZSTARYS许可协议的补偿条款。在FDA批准AZSTARYS在美国后,Commave就AZSTARYS修正案的执行向我们支付了1000万美元。在DEA于2021年5月7日做出SDX日程安排决定后,库姆还支付了1000万美元。此外,AZSTARYS修正案将与AZSTARYS相关的未来监管和销售里程碑付款总额增加到5.9亿美元。AZSTARYS许可协议将在逐个产品的基础上继续(I)直到适用的美国候选产品的版税期限到期,以及(Ii)所有其他国家/地区的永久许可协议。
2021年5月,我们宣布,我们的d-mph专利前药SDX和AZSTARYS中的主要活性药物成分AZSTARYS(原料药)被DEA归类为附表IV受控物质。AZSTARYS被归类为附表二受控物质,因为其配方分别包括SDX(附表四)和d-mph(附表二)的70:30混合物。
2023年上半年,AZSTARYS的年净销售额超过2500万美元,引发了AZSTARYS许可协议项下的第一个年度净销售里程碑付款500万美元,该款项于2023年第二季度赚取并确认为收入,并在季度结束后收到。2023年下半年,AZSTARYS的年净销售额超过5000万美元,引发了AZSTARYS许可协议下的第二个里程碑付款1000万美元,该付款于2024年第四季度赚取并确认。
其他第三方协议
询问性终止协议
根据我们2012年3月与AQUQUTENT达成的终止协议,AQUQUINT有权获得相当于AZSTARYS和任何包含SDX的候选产品所产生的任何价值的10%的特许权使用费。关于AZSTARYS许可协议,我们向Aqutive支付了相当于我们在2021年从AZSTARYS收到的监管里程碑和特许权使用费付款的10%的特许权使用费。
总代理商协议
我们目前的单一分销商负责我们批准的产品的销售,OLPRUVA是一家专业药房提供商,但公司打算建立更多的分销商,如其他零售药店和某些医疗中心或医院。除了分销协议外,我们还可以与医疗保健提供者和付款人达成协议,规定购买我们的产品时获得政府强制和/或私下协商的回扣。
经营成果
结束三个月的比较 2024年3月31日和2023年3月31日(单位:千):
截至3月31日的三个月, |
期间至- |
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2024 |
2023 |
周期变化 |
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收入,净额 |
$ | 3,425 | $ | 3,176 | $ | 249 | ||||||
产品成本收入(不包括截至2024年3月31日三个月1,528美元的无形资产摊销,下文单独显示) |
175 | 125 | 50 | |||||||||
无形资产摊销 |
1,528 | — | 1,528 | |||||||||
运营费用: |
||||||||||||
研发 |
12,277 | 8,655 | 3,622 | |||||||||
销售、一般和行政 |
9,931 | 7,227 | 2,704 | |||||||||
总运营费用 |
23,911 | 16,007 | 7,904 | |||||||||
运营亏损 |
(20,486 | ) | (12,831 | ) | (7,655 | ) | ||||||
其他收入(支出): |
||||||||||||
利息支出 |
(735 | ) | (182 | ) | (553 | ) | ||||||
与认购证和CVR负债相关的公允价值调整 |
3,627 | (1,545 | ) | 5,172 | ||||||||
与投资有关的公允价值调整 |
(27 | ) | 196 | (223 | ) | |||||||
利息和其他收入,净额 |
929 | 1,042 | (113 | ) | ||||||||
其他收入(费用)合计 |
3,794 | (489 | ) | 4,283 | ||||||||
所得税前亏损 |
(16,692 | ) | (13,320 | ) | (3,372 | ) | ||||||
所得税优惠 |
70 | 103 | (33 | ) | ||||||||
净亏损 |
$ | (16,622 | ) | $ | (13,217 | ) | $ | (3,405 | ) |
净亏损
截至三个月净亏损 2024年3月31日,曾经是$16.6 m我狮子,而截至三个月净亏损1,320万美元 2023年3月31日,净亏损增加 3.4亿美元1000万美元。这是E变化主要归因于运营亏损增加7.7美元 100万美元,部分被其他收入的增加所抵消 $3.6 m亿万美元。
收入
截至2024年3月31日的三个月的收入为340万美元在截至2023年3月31日的三个月里,Lion的收入为320万美元,增加了20万美元。罗伊根据法国AZSTARYS许可协议和法国EAP重新获得120万美元的费用和其他补偿的费用$2.2 在截至2024年3月31日的三个月里,100万推动了净收入。截至2023年3月31日的三个月的收入主要包括法国EAP项下的Arimoclomol销售额300万美元。
产品销售成本
截至2024年3月31日的三个月的产品销售成本与截至2023年3月31日的三个月的产品销售成本保持相对一致.
无形资产摊销
截至2024年3月31日的三个月的无形资产摊销应为150万美元摊销费用与合并中获得的确定的活的无形资产有关。
研究与开发
研究和开发费用增加了$3.6 600万美元,而截至2023年3月31日的三个月为870万美元,至12.3美元密歇根截至2024年3月31日的三个月的Lion。这一增长的主要原因是,正在进行的KP1077第二阶段临床研究的支出增加,与人员相关的成本增加,但与Arimoclomol有关的第三方成本的下降,以及在截至2023年3月31日的三个月中终止与KVK Tech,Inc.的合作和许可协议的费用减少,部分抵消了这一增加。
销售、一般和行政
销售、一般和行政费用增加了270万美元,从截至2023年3月31日的三个月的720万美元增加到截至2024年3月31日的三个月的990万美元。这一期间的增长主要是由于与我们的商业和业务发展活动相关的人员成本和费用的增加。
其他收入(费用)
其他收入(支出)增加4.3美元1000万美元,来自百万美元:50万美元f截至前三个月的费用支出2023年3月31日,以减少截至三个月的380万美元的收入2024年3月31日这一增长主要是由于与认股权证和CVR负债相关的公允价值调整发生了变化,为520万美元的权证和CVR负债所抵消,但被与投资相关的公允价值调整减少了60万美元的利息支出所抵消。
流动性与资本资源
流动资金来源
截至2024年3月31日,我们主要通过发行债务和股权以及根据Arimoclomol EAP、AZSTARYS许可协议、OLPRUVA产品销售和咨询安排收到的收入为我们的研发和运营活动提供资金。截至2024年3月31日,我们拥有现金、现金等价物和投资5270万美元。
到目前为止,我们已经从Arimoclomol EAP、AZSTARYS许可协议、自付第三方成本的报销、咨询服务的性能以及OLPRUVA的销售中产生了收入。
我们一直有经常性的运营现金流净额为负,我们预计至少在未来几年内,我们可能会继续产生最低限度的运营净现金流或运营净现金流。我们预计我们的收入来源将来自我们与Commave的许可协议、Arimoclomol EAP、OLPRUVA的销售和其他潜在的咨询安排以及与我们的候选产品之一相关的任何其他未来安排所产生的付款
我们提交了一份S-3表格的登记声明,涉及出售我们普通股股份至多3.5亿美元,其中7,500万美元分配给根据股权分配协议(如下所述)可发行的普通股股份的销售。S-3表格于2021年7月12日宣布生效。截至2024年3月31日,尚未根据股权分配协议发行或出售任何股份。
自成立以来,我们发生了运营亏损,截至2024年3月31日,我们累计亏损416.4美元。我们经常性的运营亏损和来自运营的负现金流使人们对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。公司能否继续作为持续经营的企业运营取决于其是否有能力从批准的产品中创造收入或获得候选产品的监管批准,这将产生足以支持持续运营和满足财务契约的收入、里程碑和现金流。我们还处于OLPRUVA商业化工作的早期阶段,还没有预测未来收益的坚实基础,我们的其他收入来源本身不足以维持我们目前的活动。因此,我们继续经营下去的能力可能需要我们获得额外的资金来为我们的运营提供资金。认为我们无法继续作为一家持续经营的企业,可能会使我们更难为继续运营获得资金,并可能导致投资者、供应商和员工失去信心。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资,或者根本不能。就我们通过出售股权或债务筹集额外资本的程度而言,这些证券的条款可能会限制我们的运营能力。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集额外资金,我们可能会被要求放弃宝贵的权利。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金,我们可能会被迫推迟、减少或完全停止我们的研发计划或未来的商业化努力。
股权分配协议
2021年7月2日,我们与JMP和RBCCM签订了一项股权分配协议,根据该协议,我们可以通过JMP和RBCCM作为我们的销售代理,不时全权决定发售总发行价高达7500万美元的普通股。股权分派协议项下本公司普通股的发行及出售(如有)将根据S-3表格的登记声明进行。
合并交易和文件
2023年8月30日,关于与宏碁的合并协议,在完成交易前发生了以下交易:
● |
过桥贷款--Zevra与宏基订立过桥贷款协议(“过桥贷款协议”),规定Zevra向宏基提供本金总额高达1,650万美元的贷款(统称为“过桥贷款”)。宏基获提供过渡性贷款,以支持其与救济治疗控股公司(“救济”)的终止协议,并向宏碁提供营运资金,包括支付应付账款,以支持OLPRUVA的商业推出及在合并完成前开发塞利洛尔。*于2023年10月31日,本公司与宏基订立一项修订过渡性贷款协议,将贷款项下可用本金总额由1,650万美元增至1,800万美元。 |
● |
收购宏碁’S定期贷款Zevra购买了由Nantahala Capital Management,LLC(“Nantahala”)持有的宏碁的某些债务。根据与Nantahala的贷款购买,Zevra的某些附属公司和某些其他方(统称为Nantahala,“Nantahala持有人”)购买了(I)向宏碁提供的总金额为650万美元的原始优先担保定期贷款安排,并于2022年3月14日获得资金,以及(Ii)在1月31日提供资金的一次借款中向宏碁提供的总额为700万美元的额外优先担保定期贷款,2023年支付(1)1,200,000美元现金;;(2)98,683股Zevra普通股;;及(3)Zevra应付南塔哈拉的有担保本票,原始本金为5,000,000美元(“南塔哈拉票据”)。这些被记录为宏碁的应收账款,并被视为与交易完成有关的先前存在关系的结算,并被记录为购买对价的一个组成部分。2024年4月,南塔哈拉票据被全额偿还并终止。 |
● |
收购宏碁’S敞篷车票据(“马拉松可转换票据”)-根据与南塔哈拉持有人的票据购买协议,Zevra购买了南塔哈拉于2023年6月16日收购的马拉松可转换票据。Zevra以每股5.0667美元的价格收购了马拉松可转换票据,以换取2171,038股Zevra普通股,总收购价为1,100万美元。 |
● |
IP许可协议和IP终止协议修正案:*作为订立合并协议的一项条件,宏基与救济治疗控股股份公司(“救济”)订立独家许可协议及终止协议,终止宏基与救济于2021年3月19日订立的合作及许可协议。根据独家许可协议,救济公司在欧洲联盟、列支敦士登、圣马力诺、梵蒂冈城、挪威、冰岛、摩纳哥公国、安道尔、直布罗陀、瑞士、联合王国、阿尔巴尼亚、波斯尼亚、科索沃、黑山、塞尔维亚和北马其顿(地理欧洲)拥有OLPRUVA的独家开发权和商业化权利。宏基有权获得OLPRUVA在地理欧洲的净销售额的最高10.0%的特许权使用费。根据终止协议的条款,救济从宏碁收到1,000万美元的预付款(这笔款项由上文所述的过桥贷款提供资金),并于付款1,000万美元的第一周年时额外支付1,500,000美元。宏碁亦同意就OLPRUVA的全球净销售额(不包括地理欧洲)支付10.0%的特许权使用费,以及宏碁从某些第三方收到的与OLPRUVA许可或撤资权利有关的任何价值的20.0%,以上所有款项上限均为4,500万美元,支付给救济的总金额最高可达5,650万美元。 |
由于合并于2023年11月17日完成,宏基每股普通股被转换为有权收取(I)0.1210股Zevra已缴足及不可评估普通股,每股面值0.0001美元,及(Ii)Zevra将发行的一项不可转让或有价值权利(“CVR”),该权利将代表于宏碁的OLPRUVA及赛利洛尔产品在指定时间内实现若干商业及监管里程碑(如有)时,有权收取一项或多项或有付款,最高可额外收取7,600万美元。根据涉及宏碁早期项目Acer-2820(Emetine)的里程碑的CVR,某些额外的现金支付也是可能的。
注册权协议
Zevra与Nantahala同时订立登记权协议(“登记权协议”),据此Zevra同意就转售根据贷款及票据购买协议及Nantahala票据可发行的Zevra普通股提交转售登记声明。2024年2月5日,泽弗拉公司提交了一份S-3表格(文件编号333-276856)的登记声明,登记了根据贷款和票据购买协议发行的泽弗拉公司普通股共计2269,721股。2024年4月5日,我们提交了一份S-3表格登记说明书(文件编号333-250945)的修正案,涵盖了因行使与合并相关的权证而发行的普通股(注L)以及截至修正案之日仍未行使的普通股,该修正案于2024年4月8日宣布生效。
宏碁认股权证的取消
于2023年11月22日,我们已出售合共1,382,489股我们的普通股及相应的认股权证,以每股4.34美元的价格向一家专注于医疗保健的投资基金(“投资者”)出售最多1,382,489股我们的普通股,总收益约为600万美元,并出售总计917,934股我们的普通股,以取消投资者持有的购买2,920,306股宏碁普通股的认股权证。普通股和认股权证的股份以登记的直接发售方式向投资者发售和出售,没有承销商或配售代理。
信用额度
2023年1月26日,我们与作为贷款人的富国银行达成保证金账户协议。我们的投资被用作贷款的抵押品,我们能够借到的金额被限制在我们与富国银行持有的未偿还投资余额的80%-90%。保证金账户的利息为最优惠利率减225个基点。截至2024年3月31日,3790万美元S在保证金账户下表现突出。这项贷款于2024年4月5日偿还,并从账户中完全删除了保证金能力。
现金流
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的前三个月的现金流(单位:千):
截至3月31日的三个月, |
||||||||
2024 |
2023 |
|||||||
用于经营活动的现金净额 |
$ | (16,165 | ) | $ | (4,045 | ) | ||
投资活动提供(用于)的现金净额 |
14,793 | (17,555 | ) | |||||
融资活动提供(用于)的现金净额 |
1,217 | (3,750 | ) | |||||
汇率对现金及现金等价物的影响 |
(45 | ) | 65 | |||||
现金和现金等价物净减少 |
$ | (200 | ) | $ | (25,285 | ) |
经营活动
截至2024年3月31日的三个月,其经营活动中使用的现金净额为1620万美元,其中包括净亏损1660万美元和20万美元关于营运资本的变化;部分抵消了非现金项目的调整数为60万美元。净亏损主要归因于我们在研发计划和运营成本方面的支出;部分被根据AZSTARYS许可协议收到的收入、新的Arimoclomol EAP和OLPRUVA的产品销售所抵消。周转资金的变化包括740万美元与应付账款和应计费用的变化有关,10万美元与经营租赁负债的变化有关,260万美元与库存的变化有关,以及30万美元与其他负债的变化有关;部分抵消bY 910万美元与账户和其他应收账款的变化有关,1.0亿美元与贴现和回扣负债的变化有关的1.6亿美元,和*10万美元--Lion与经营租赁的变更有关。使用权资产. 非现金项目的调整主要包括基于股票的薪酬支出210万美元,利息支出20万美元,以及与折旧、摊销和其他项目相关的190万美元;被认股权证和CVR负债的公允价值变化360万美元部分抵消。
在截至2023年3月31日的三个月中,运营活动中使用的现金净额为400万美元,其中包括净亏损1320万美元,被其他非现金项目调整后的60万美元和营运资本变化710万美元部分抵消。净亏损主要是由于我们在研发计划和运营成本上的支出,部分被根据AZSTARYS许可协议、Arimoclomol EAP和咨询协议收到的收入所抵消。营运资金的变化包括与预付费用和其他资产的变化有关的70万美元,与账户和其他应收账款的变化有关的50万美元,与贴现和回扣负债的变化有关的150万美元,与应收账款和应计费用的变化有关的390万美元,与经营租赁使用权资产的变化有关的10万美元。10万美元与库存变化有关,40万美元与其他负债变化有关,但被与经营租赁负债变化有关的10万美元部分抵消。非现金项目的调整主要包括60万美元的股票薪酬支出、40万美元的非现金遣散费以及与折旧、摊销和其他项目相关的10万美元,但与投资相关的公允价值调整变动20万美元和外币汇率收益20万美元部分抵消了这一调整。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月,投资活动提供的现金净额为1,480万美元,这主要是由于投资的到期日。.
截至2023年3月31日的三个月,用于投资活动的现金净额为1,760万美元,主要归因于购买投资。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中,融资活动提供的净现金S:120万美元ION,这主要归因于发行股票所得收益。
截至2023年3月31日的三个月,用于财务融资活动的现金净额为380万美元,这主要是由于发行债务所得的1290万美元,但因支付保险融资安排本金40万美元、作为股份回购计划一部分的股份回购支付340万美元以及支付债务本金1280万美元而被部分抵消。
未来的资金需求
虽然根据适用的会计原则,存在对我们作为持续经营企业的持续经营能力产生重大怀疑的因素,但基于我们目前的运营预测,我们相信,如果继续遵守我们的债务契约,我们现有的现金、现金等价物和投资将足以为我们到2026年的运营提供资金。这一估计数包括来自法国扩大使用阿利莫洛尔方案的正在进行的补偿、完成阿利莫洛尔NDA重新提交、支持推出阿利莫洛莫的商业活动(如果获得批准)以及完成提交之前的IH的KP1077开发计划。这一估计不包括可能获得FDA批准后来自Arimoclomol的收入,或者可能出售Arimoclomol的优先审查凭证(届时也将收到),或者KP1077用于发作性睡病的3期试验的成本。某些里程碑与我们无法控制的监管事项有关。此外,我们将大部分现金和现金等价物保留在美国主要金融机构和跨国金融机构的账户中,我们在这些机构的存款超过了保险限额。市场状况可能会影响这些机构的生存能力。如果我们维持现金和现金等价物的任何金融机构倒闭,不能保证我们能够及时或根本不能获得未投保的资金。任何无法获得或延迟获得这些资金的情况都可能对我们的业务和财务状况造成不利影响。
近期可能的额外资金来源包括:
● | 根据AZSTARYS许可协议产生的任何特许权使用费或净销售里程碑付款; | |
● | 根据Arimoclomol EAP进行的任何产品销售; | |
● | OLPRUVA的任何产品销售; | |
● | 阿利莫洛尔的任何产品销售,如获批准;以及 | |
● |
根据其他潜在咨询协议产生的任何咨询服务收入; |
我们不能保证我们将能够从这些潜在来源中产生足够的收益来支付我们的运营费用。我们预计,我们的费用将大幅波动,因为我们:
● |
继续我们正在进行的临床前研究、临床试验和为我们的候选产品流水线进行的产品开发活动; |
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● |
为任何成功完成临床试验的候选产品寻求监管部门的批准; |
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● | 继续研究和临床前开发,并启动我们的候选产品的临床试验; | |
● |
寻求在内部或与其他制药公司合作发现和开发更多的候选产品; |
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● | 调整我们的法规遵从性努力,以纳入适用于市场产品的要求; | |
● | 维护、扩大和保护我们的知识产权组合;以及 | |
● | 在作为一家上市公司运营时产生额外的法律、会计和其他费用。 |
到目前为止,我们已经从AZSTARYS许可协议、自付费用和第三方成本的报销、咨询服务的表现、OLPRUVA产品销售以及Arimoclomol EAP下的产品销售中产生了收入。我们预计,在可预见的未来,我们唯一的收入来源将是来自AZSTARYS许可协议的付款、OLPRUVA的产品销售。通过潜在的咨询安排和任何其他与我们的候选产品和Arimoclomol EAP下的产品销售相关的未来安排。虽然我们已经签订了AZSTARYS许可协议来开发、制造AZSTARYS并将其商业化,但我们不能保证这一点或我们未来采取的任何战略都会成功。例如,我们收到了AZSTARYS许可协议下的里程碑付款,但我们不能保证未来会根据该协议赚取任何额外的里程碑付款或版税。我们也不能保证我们将继续在Arimoclomol EAP下创造收入或成功地将OLPRUVA商业化。我们还预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本。
我们对现金需求和现金跑道需求的估计是基于可能被证明是错误的假设,我们可能会比目前预期的更早使用我们可用的资本资源,我们不能保证我们能够从AZSTARYS许可协议、Arimoclomol EAP下的产品报销、OLPRUVA的产品销售、潜在的咨询安排或其他融资交易中产生足够的收益来为我们的运营费用提供资金。为了满足任何额外的现金需求,我们可能寻求出售额外的股权或可转换证券,这可能会导致我们的股东稀释、发行额外的债务或寻求其他第三方融资,包括潜在的战略交易,如许可或合作安排。由于与我们的候选产品和产品的开发和商业化相关的许多风险和不确定性,如果我们的合作产品或候选产品获得监管部门的批准,我们无法估计完成我们的合作产品或候选产品的商业化和开发所需的增加的资本支出和运营支出。
关键会计 估计数
管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的简明综合财务报表为基础的,这些财务报表是我们按照美国公认的会计原则编制的。为编制未经审核简明综合财务报表,本公司须作出估计,以影响于未经审核简明综合财务报表日期的已呈报资产及负债额及或有资产及负债的披露,以及报告期内已呈报的收入及开支。我们不断地评估这些估计。我们的估计是基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的各种其他因素。在不同的假设或条件下,实际结果可能与这些估计值不同。
我们的关键会计政策与项目7--管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析我们于2024年4月1日向美国证券交易委员会提交了截至2023年12月31日的财年Form 10-K年度报告的一部分。
第三项。 |
量化关于市场风险的信息和质量披露 |
不适用。
第四项。 |
控制程序和程序 |
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时,管理层认识到,任何控制和程序,无论设计和操作多么良好,都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外,披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实,即存在资源限制,要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
信息披露控制和程序的评估
管理层在首席执行官和首席财务官的参与下,评估了我们的披露控制和程序的有效性2024年3月31日。基于对我们的信息披露控制和程序的评估2024年3月31日,我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是,截至该日期,我们的披露控制和程序在合理的保证水平上并不有效。
物质上的弱点
正如我们之前在截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中披露的那样,管理层发现我们在财务报告方面的内部控制存在重大缺陷,这与购买公司普通股的权证会计有关。由于我们的内部控制存在重大缺陷,导致公司重述了截至2022年12月31日及截至本年度的综合财务报表,以及截至2022年3月31日、2022年6月30日、2022年9月30日、2023年3月31日、2023年6月30日和2023年9月30日的中期简明综合财务报表,这些财务报表包含在我们的10-K年度报告中。
物质缺陷的补救
我们已经实施了一些补救措施,包括但不限于,在提交截至2023年12月31日和截至2023年12月31日的综合财务报表以及我们的年度报告Form 10-K之前,审查所有现有的购买本公司S普通股的权证的会计处理,以确认是否符合公认会计准则。
此外,我们正在制定改进的控制程序,以确保对我们的权证相关账户和余额进行适当的会计处理,其中将包括增加技术资源来执行和监督技术会计工作。然而,在适用的补救控制措施运行了足够长的一段时间并且管理层通过测试得出结论认为这些控制措施正在有效运行之前,不能认为实质性缺陷已经得到补救。
财务报告内部控制的变化
除上文所披露者外,在截至2024年3月31日的财政季度内,与交易法规则13a-15(D)和15d-15(D)所要求的评估有关的我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化,这对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响,或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
第II部
其他信息
第1项。 |
法律诉讼 |
我们可能不时涉及日常法律程序,以及在我们正常业务过程中出现的要求、索赔和威胁诉讼。我们相信,没有任何诉讼悬而未决,无论是个别诉讼还是总体诉讼,都会对我们的运营业绩或财务状况产生重大不利影响。
第1A项。 |
风险因素 |
除了本季度报告10-Q表中列出的其他信息外,您还应仔细考虑第I部分第1A项中描述的所有风险因素和不确定因素。在投资我们的普通股之前,我们于2024年4月1日向美国证券交易委员会提交了截至2023年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告中的“风险因素”。除下文讨论的情况外,该报告中描述的风险因素没有发生实质性变化。如果这些风险中的任何一项成为现实,我们的业务、财务状况和运营结果都可能受到严重损害。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同,因为这些风险因素以及本季度报告10-Q表中描述的其他因素。
第二项。 |
未登记的股权销售收入*证券和基金收益的使用 |
最近出售的未注册证券
没有。
发行人及关联购买人购买股权证券
没有。
第三项。 |
高级证券违约 |
不适用。
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
不适用。
项目5. | 其他信息 |
(a)披露代替对当前报告的形式进行报告 8-K.
没有。
(b)证券持有人的程序发生重大变化 可能向董事会推荐提名人。
没有。
(c)内幕交易安排和政策。
在.期间三截至的月份2024年3月31日,
董事或公司高管采纳或终止《规则》10b5-1“交易安排”或“非规则”10b5-1交易安排“,因为每个术语都在项目中定义408(A)S-K条例。
第六项。 |
陈列品 |
以下是一份清单作为本表格10-Q的一部分提交的证物(本文引用的10-K、10-Q和8-K报表中的所有项目的美国证券交易委员会文件编号为001-36913):
展品*不是。 |
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描述 |
3.1 |
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Zevra Treateutics,Inc.(在此引用注册人的方式合并)的修订和重新注册证书目前的Form 8-K报告于2015年4月21日提交给美国证券交易委员会)。 |
3.1.1 | 修改后的注册人注册证书,自2020年12月23日起生效(结合于此,参考注册人于2020年12月23日提交给美国证券交易委员会的8-K表格的现行报告)。 | |
3.1.2 | Zevra治疗公司修订和重新注册证书(通过参考注册人于2023年2月24日提交给美国证券交易委员会的8-K表格最新报告而并入本文)。 | |
3.2 |
修订和重新修订了Zevra治疗公司目前有效的章程(通过参考注册人于2024年2月28日提交给美国证券交易委员会的8-K表格的最新报告而并入本文)。 | |
4.1 |
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证明普通股股份的股票样本证书(通过参考注册人于2021年3月12日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告而并入本文)。 |
10.1*†+ | Zevra Therapeutics,Inc.签订的信贷协议日期为2024年4月5日和HCR斯塔福德基金II,LP,HCR波托马克基金II,LP,和Perceptive Credit Holdings IV,LP。 | |
31.1* |
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根据修订后的1934年证券交易法第13 a-14(a)条或第15 d-14(a)条对首席执行官的认证。 |
31.2* |
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根据第13 a-14(a)条对首席财务官的认证 或经修订的1934年证券交易法规则15 d-14(a)。 |
32.1** |
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根据经修订的1934年证券交易法第13 a-14(b)条对首席执行官的认证,以及 18. U.S.C.第1350条,根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过。 |
32.2** |
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首席财务认证 根据修订后的1934年证券交易法第13 a-14(b)条和第18条的官员。U.S.C.第1350条,根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过。 |
101.INS* |
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内联XBRL实例文档 |
101.Sch* |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
101.卡尔* |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
101.定义* |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
101.实验所* |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
101.前期* |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
104** | 封面页交互式数据文件(嵌入Inline DatabRL中并结合在附件101中) |
* |
随函存档 |
** |
随信提供 |
† | 根据S—K条例第601(a)(5)项,附表和类似附件已被省略。注册人特此同意应要求向SEC提供任何遗漏的时间表或类似附件的副本。 |
+ | 展品的某些部分,由标记识别,"[*]",被省略,因为这些部分包含的信息既(i)不重要,又(ii)注册人视为私人或机密的类型。 |
签名
根据要求 根据1934年证券交易法,登记人已正式促使以下正式授权的签署人代表其签署本报告。
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Zevra Therapeutics公司 |
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日期: 2024年5月9日 |
发信人: |
/s/Neil F.麦克法兰 |
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尼尔·F.麦克法兰 |
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总裁和行政长官军官 (首席行政主任) |
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日期: 2024年5月9日 |
发信人: |
/S/R.拉杜恩·克利夫顿 |
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R.LaDuane Clifton,工商管理硕士,注册会计师 |
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首席财务官、秘书兼财务主管 (首席财务官) |