rna-20240331
000159990112-312024Q1假的0.5九年零九个月xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: pureutr: sqft00015999012024-01-012024-03-3100015999012024-04-2200015999012024-03-3100015999012023-12-3100015999012023-01-012023-03-310001599901美国通用会计准则：普通股成员2023-12-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员2023-12-310001599901US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-12-310001599901US-GAAP：留存收益会员2023-12-310001599901美国通用会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001599901RNA：公开募股会员2024-01-012024-03-310001599901RNA：公开募股会员美国通用会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员RNA：公开募股会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：私募会员2024-01-012024-03-310001599901美国通用会计准则：普通股成员US-GAAP：私募会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员US-GAAP：私募会员2024-01-012024-03-310001599901RNA：预先注资的权证私募会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员RNA：预先注资的权证私募会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：留存收益会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-01-012024-03-310001599901美国通用会计准则：普通股成员2024-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员2024-03-310001599901US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-03-310001599901US-GAAP：留存收益会员2024-03-310001599901美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001599901US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-310001599901US-GAAP：留存收益会员2022-12-3100015999012022-12-310001599901美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001599901RNA：公开募股会员2023-01-012023-03-310001599901RNA：公开募股会员美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员RNA：公开募股会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001599901美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001599901US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001599901US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-310001599901US-GAAP：留存收益会员2023-03-3100015999012023-03-310001599901RNA：预先注资的普通股认股权证会员2024-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：绩效股成员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：绩效股成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2024-03-310001599901US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001599901US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001599901US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2024-03-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2024-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-12-310001599901US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001599901US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-12-310001599901US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001599901US-GAAP：存款证会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-12-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-12-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员2024-03-310001599901RNA: 一年或更短的会员US-GAAP：美国财政证券会员2024-03-310001599901US-GAAP：存款证会员2024-03-310001599901RNA: 一年或更短的会员US-GAAP：存款证会员2024-03-310001599901RNA: 一到两年的会员US-GAAP：美国财政证券会员2024-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001599901RNA: 一年或更短的会员US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001599901US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001599901RNA: 一年或更短的会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-12-310001599901US-GAAP：存款证会员2023-12-310001599901RNA: 一年或更短的会员US-GAAP：存款证会员2023-12-310001599901RNA: 一到两年的会员US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001599901RNA: 一到两年的会员US-GAAP：存款证会员2023-12-310001599901RNA：与BMS成员签订的研究合作许可协议和证券购买协议2024-01-012024-03-310001599901RNA：与BMS成员签订的研究合作许可协议和证券购买协议2023-12-310001599901RNA：与BMS成员签订的研究合作许可协议和证券购买协议2024-03-310001599901RNA：与Elilly和公司成员签订的研究合作和许可协议2024-01-012024-03-310001599901RNA：与Elilly和公司成员签订的研究合作和许可协议2023-01-012023-03-310001599901RNA：与Elilly和公司成员签订的研究合作和许可协议2024-03-310001599901RNA：与Elilly和公司成员签订的研究合作和许可协议2023-12-310001599901RNA: 实验室设备会员2024-03-310001599901RNA: 实验室设备会员2023-12-310001599901US-GAAP：计算机设备成员2024-03-310001599901US-GAAP：计算机设备成员2023-12-310001599901RNA: 办公家具和设备会员2024-03-310001599901RNA: 办公家具和设备会员2023-12-310001599901US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2024-03-310001599901US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2023-12-310001599901RNA: Cowenand CompanyLLC 成员RNA: 私募股权2022销售协议成员2022-11-082022-11-080001599901RNA: Cowenand CompanyLLC 成员RNA: 私募股权2022销售协议成员2024-01-012024-03-310001599901RNA: Cowenand CompanyLLC 成员RNA: 私募股权2022销售协议成员2023-01-012023-03-310001599901RNA: 私募股权优惠2024会员2024-03-042024-03-040001599901RNA：预先注资的普通股认股权证会员RNA: 私募股权优惠2024会员2024-03-040001599901RNA: 私募股权优惠2024会员2024-03-040001599901US-GAAP：主要所有者会员RNA: 私募股权优惠2024会员2024-03-042024-03-040001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-12-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：绩效股成员2023-12-310001599901US-GAAP：绩效股成员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2024-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员SRT: 最低成员2024-01-012024-03-310001599901SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员SRT: 最低成员2023-01-012023-03-310001599901SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员SRT：加权平均会员2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：绩效股成员2024-03-310001599901RNA: TurningPointTherapeutics INC 会员US-GAAP：后续活动成员2024-04-300001599901RNA: TurningPointTherapeutics INC 会员US-GAAP：后续活动成员2024-04-012024-04-300001599901RNA: TurningPointTherapeutics INC 会员US-GAAP：信用证会员US-GAAP：后续活动成员2024-04-30
目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________________________
表单 10-Q
_____________________________________________________
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
截至的季度期间 2024 年 3 月 31 日
要么
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
委员会档案编号 001-39321
_____________________________________________________
Avidity 生物科学公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________
特拉华46-1336960
（州或其他司法管辖区
公司或组织）		（国税局雇主
证件号）
科学中心大道 10578 号, 125 号套房
圣地亚哥, 加利福尼亚
92121
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(858) 401-7900
（注册人的电话号码，包括区号）
_____________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.0001美元RNA纳斯达克全球市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器x加速过滤器o
非加速过滤器o规模较小的申报公司o
新兴成长型公司o
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o没有 x
截至 2024 年 4 月 22 日，注册人已经 95,636,748已发行普通股。

目录
Avidity 生物科学公司
表格 10-Q
目录
第一部分 — 财务信息
第 1 项。
简明财务报表（未经审计）
3
简明资产负债表（未经审计）
3
简明运营和综合亏损报表（未经审计）
4
股东权益简明表（未经审计）
5
简明现金流量表（未经审计）
6
简明财务报表附注（未经审计）
7
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
16
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
24
第 4 项。
控制和程序
24
第二部分 — 其他信息
第 1 项。
法律诉讼
26
第 1A 项。
风险因素
26
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
26
第 3 项。
优先证券违约
26
第 4 项。
矿山安全披露
26
第 5 项。
其他信息
26
第 6 项。
展品
27
签名
28
2
目录
第一部分-财务信息
第 1 项。简明财务报表（未经审计）
Avidity 生物科学公司
简明资产负债表
（以千计，面值除外）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
（未经审计）
资产
流动资产：
现金和现金等价物$471,400 $185,082 
有价证券444,473 410,269 
预付费和其他资产18,601 15,956 
流动资产总额934,474 611,307 
财产和设备，净额8,655 8,381 
受限制的现金295 295 
使用权资产7,625 8,271 
其他资产425 301 
总资产$951,474 $628,555 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计负债$37,330 $34,341 
应计补偿7,796 14,335 
租赁负债，流动部分3,726 3,639 
递延收入，当期部分26,103 28,365 
流动负债总额74,955 80,680 
租赁负债，扣除流动部分5,421 6,213 
递延收入，扣除流动部分40,199 40,898 
负债总额120,575 127,791 
承付款和或有开支（注7）
股东权益：
普通股，$0.0001面值；授权股份 — 400,000；已发行和流通的股份 – 95,594和 79,275分别在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日
10 8 
额外的实收资本1,470,972 1,071,395 
累计其他综合收益（亏损）(464)125 
累计赤字(639,619)(570,764)
股东权益总额830,899 500,764 
负债和股东权益总额$951,474 $628,555 
参见随附的注释。
3
目录
Avidity 生物科学公司
简明的运营报表和综合亏损
（以千计，每股数据除外）
（未经审计）
截至3月31日的三个月
20242023
协作收入$3,543 $2,233 
运营费用：
研究和开发66,832 47,765 
一般和行政13,898 12,064 
运营费用总额80,730 59,829 
运营损失(77,187)(57,596)
其他收入（支出）：
利息收入8,433 5,516 
其他费用(101)(314)
其他收入总额8,332 5,202 
净亏损$(68,855)$(52,394)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.79)$(0.74)
加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票87,21270,433
其他综合收益（亏损）：
有价证券的未实现净收益（亏损）(589)1,169 
综合损失$(69,444)$(51,225)
参见随附的注释。
4
目录
Avidity 生物科学公司
股东权益简明报表
（以千计）
（未经审计）
普通股额外
付费
资本		累积的
其他
全面
收入（亏损）		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2023年12月31日的余额79,275$8 $1,071,395 $125 $(570,764)$500,764 
行使股票期权时发行普通股541— 3,896 — — 3,896 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本 $143
418— 5,594 — — 5,594 
以私募方式发行普通股，扣除发行成本 $12,821
15,2252 238,386 — — 238,388 
以私募方式发行预先注资的认股权证，扣除发行成本 $7,605
—— 141,395 — — 141,395 
发行与限制性股票单位的归属相关的普通股135— — — — — 
基于股票的薪酬—— 10,306 — — 10,306 
净亏损—— — — (68,855)(68,855)
其他综合损失—— — (589)— (589)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额95,594$10 $1,470,972 $(464)$(639,619)$830,899 
截至2022年12月31日的余额69,768$7 $939,310 $(2,698)$(358,544)$578,075 
行使股票期权时发行普通股102— 520 — — 520 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本 $408
943— 22,441 — — 22,441 
基于股票的薪酬—— 9,104 — — 9,104 
净亏损—— — — (52,394)(52,394)
其他综合收入—— — 1,169 — 1,169 
截至2023年3月31日的余额70,813$7 $971,375 $(1,529)$(410,938)$558,915 

参见随附的注释。
5
目录
Avidity 生物科学公司
简明的现金流量表
（以千计）
（未经审计）
截至3月31日的三个月
20242023
来自经营活动的现金流
净亏损$(68,855)$(52,394)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧641 391 
股票薪酬支出10,306 9,104 
有价证券的溢价和折扣摊销，净额(2,960)(2,231)
非现金运营租赁成本828 688 
运营资产和负债的变化：
预付费和其他资产(2,528)1,491 
应付账款和应计负债2,575 1,158 
应计补偿(6,539)(5,181)
经营租赁负债(887)(774)
递延收入(2,961)(1,219)
用于经营活动的净现金(70,380)(48,967)
来自投资活动的现金流
有价证券的到期日109,725 57,490 
购买有价证券(141,557)(251,350)
购买财产和设备(915)(1,820)
用于投资活动的净现金(32,747)(195,680)
来自融资活动的现金流
在公开发行中发行普通股的收益，扣除发行成本5,594 22,441 
根据员工激励股权计划发行普通股的收益3,655 520 
私募发行普通股的收益，扣除发行成本238,647 — 
私募发行预先注资认股权证的收益，扣除发行成本141,549 — 
融资活动提供的净现金389,445 22,961 
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）286,318 (221,686)
期初现金、现金等价物和限制性现金185,377 340,647 
期末现金、现金等价物和限制性现金$471,695 $118,961 
非现金投资和融资活动的补充时间表：
与递延融资费用相关的已发生但未支付的费用，包括在应付账款和应计负债中$413 $— 
参见随附的注释。
6
目录
Avidity 生物科学公司
未经审计的简明财务报表附注
1.    业务描述和陈述依据
业务描述
Avidity Biosciences, Inc.（以下简称Avidity）是一家生物制药公司，致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型RNA疗法。该公司专有的AOC平台旨在将单克隆抗体的特异性与RNA疗法的精确性相结合，以靶向以前此类疗法无法治愈的疾病的根本原因。
流动性
迄今为止，公司已将其大部分资源用于组织和人员配置、业务规划、筹集资金、开发其专有的AOC平台、确定潜在的候选产品、建立其知识产权组合、开展研究、临床前和临床研究，以及为这些业务提供其他一般和行政支持。此外，该公司的运营历史有限，自成立以来一直出现营业亏损，并预计在可预见的将来，随着其继续开发候选产品和开发计划，将继续出现净亏损。截至2024年3月31日，该公司的累计赤字为美元639.6百万美元和现金、现金等价物和有价证券915.9百万。
公司认为，自提交本10-Q表格之日起，现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为公司的运营提供至少12个月的资金。该公司计划通过股权发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可和其他安排，为其未来的现金需求提供资金。如果公司无法获得足够的额外资金，则可能被迫削减支出，延长与供应商的付款期限，尽可能清算资产，和/或推迟或缩小其计划发展计划的范围。任何这些行为都可能对公司的业务、经营业绩和未来前景造成重大损害。
演示基础
随附的未经审计的中期简明财务报表是根据美国公认会计原则（GAAP）和美国证券交易委员会（SEC）与10-Q表季度报告相关的规章制度编制的。根据这些细则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的年度财务报表中的某些信息和附注披露已被简要或省略。未经审计的中期简明财务报表反映了所有调整，管理层认为，这些调整是公允列报所列期间业绩所必需的。所有这些调整都是正常和经常性的。这些未经审计的中期简明财务报表中列出的经营业绩不一定代表未来任何时期的预期业绩。这些未经审计的中期简明财务报表应与公司于2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的截至2023年12月31日止年度的经审计的财务报表及其附注一起阅读。
2023年12月，公司成立了全资子公司Avidity Biosciences Ireland Limited（“子公司”）。在任何报告期内，子公司均未开展业务，也没有持有资产和负债。

7
目录
2.    重要会计政策摘要
估算值的使用
公司的简明财务报表是根据公认会计原则编制的，该公认会计原则要求公司做出估算和假设，以影响简明财务报表和附注中报告的资产、负债、收入和支出金额以及或有资产和负债的披露。公司简明财务报表中最重要的估计与收入确认、股票薪酬和应计研发成本有关。尽管这些估计是基于公司对时事及其未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设存在重大差异。
重要会计政策摘要
公司于2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告的 “附注2——重要会计政策摘要” 中讨论了公司的重要会计政策。在截至2024年3月31日的三个月中，这些政策没有重大变化。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，然后根据需要回购或没收的已发行普通股的加权平均数进行调整。摊薄后的每股净亏损的计算方法是，净亏损除以使用国库股和折算法确定的期间内已发行普通股和摊薄普通股等价物的加权平均数。在报告的所有期限内，用于计算基本和摊薄后已发行股票的数量没有差异，因为纳入普通股等价证券将具有反稀释作用。预先注资的普通股认股权证作为行使价的行使价计算在每股基本亏损和摊薄后的净亏损中0.001每股不是实质性的，这些股份可以很少或根本没有代价地发行。
计算摊薄后每股净亏损时未包括的普通股等价证券如下（以千计），因为这样做会产生反稀释作用：
3月31日
20242023
普通股期权13,48510,973
限制性库存单位1,415607
高性能库存单位
750—
待发行的员工股票购买计划股票8544
总计15,73511,624
最近发布的会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会（FASB）发布了亚利桑那州立大学2023-07年《分部报告（主题280）：对应申报分部披露的改进》，其中修改了应申报板块的披露和列报要求。更新中的修正要求披露定期向CODM提供的重大分部支出，并包含在每项报告的分部损益衡量标准中。修正案还要求按应报告的分部披露所有其他分部项目并描述其构成。此外，修正案要求披露CODM的所有权和地位，并解释CODM如何使用报告的分部损益衡量标准来评估分部业绩和决定如何分配资源。最后，该修正案要求拥有单一可报告分部的公共实体提供亚利桑那州立大学2023-07要求的所有披露以及主题280中所有现有的分部披露。此更新适用于 2023 年 12 月 15 日之后开始的年度期间以及 2024 年 12 月 15 日之后开始的财政年度内的过渡期。亚利桑那州立大学 2023-07 将追溯适用，允许提前采用。该公司目前正在评估该指导方针将对其财务报表和附注的列报产生的影响。
8
目录
2023年12月，财务会计准则委员会发布了ASU 2023-09《所得税（主题740）：改进所得税披露》，主要通过对所得税税率对账和已缴所得税的分类进行标准化和分解，加强所得税的披露。亚利桑那州立大学 2023-09 年对从 2024 年 12 月 15 日之后开始的年度有效。亚利桑那州立大学 2023-09 可以前瞻性或回顾性地申请，并且允许提前采用。该公司目前正在评估该指导方针将对其财务报表和附注的列报产生的影响。
3.    公允价值测量
下表汇总了公司以公允价值（千计）计量的现金等价物和有价证券：
使用公允价值测量
截至 2024 年 3 月 31 日总计的报价
活跃市场
对于相同
资产（级别 1）		意义重大
其他
可观察
输入（级别 2）		意义重大
无法观察
输入
（第 3 级）
有价证券：
美国国债$440,315 $440,315 $— $— 
可转让的存款证4,158 — 4,158 — 
总计$444,473 $440,315 $4,158 $— 
使用公允价值测量
截至 2023 年 12 月 31 日总计的报价
活跃市场
对于相同
资产（级别 1）		意义重大
其他
可观察
输入（级别 2）		意义重大
无法观察
输入
（第 3 级）
有价证券：
美国国债$399,890 $399,890 $— $— 
美国政府机构证券4,998 — 4,998 — 
可转让的存款证5,381 — 5,381 — 
总计$410,269 $399,890 $10,379 $— 
4.    有价证券
该公司的有价证券由高流动性的有价债务证券组成，被归类为可供出售的证券，按公允价值列报。下表汇总了公司的有价证券（以千计）：
截至 2024 年 3 月 31 日成熟度
（以年为单位）		摊销
成本		未实现
收益		未实现
损失		估计的
公允价值
美国国债
1 或更少
$389,180 $26 $(518)$388,688 
可转让的存款证
1 或更少
4,165 — (7)4,158 
美国国债
1 - 2
51,592 69 (34)51,627 
总计$444,937 $95 $(559)$444,473 
9
目录
截至 2023 年 12 月 31 日成熟度
（以年为单位）		摊销
成本		未实现
收益		未实现
损失		估计的
公允价值
美国国债
1 或更少
$301,053 $102 $(530)$300,625 
美国政府机构证券
1 或更少
5,000 — (2)4,998 
可转让的存款证
1 或更少
4,410 1 (4)4,407 
美国国债
1 - 2
98,701 600 (36)99,265 
可转让的存款证
1 - 2
980 — (6)974 
总计$410,144 $703 $(578)$410,269 
公司有价证券的未实现亏损是由利率上升造成的，导致这些证券的市值下降。有 不2024年3月31日和2023年12月31日的信贷损失准备金，因为（i）公允价值的下降归因于利率的变化而不是信贷质量的变化；（ii）公司不打算在到期前出售投资；（iii）公司被要求在摊销成本基础恢复之前出售投资的可能性不大。
下表汇总了处于持续未实现亏损状况但未记录信贷损失备抵额的有价证券（以千计）：
少于 12 个月
12 个月或更长时间
总计
截至 2024 年 3 月 31 日
公允价值
未实现的亏损
公允价值
未实现的亏损
公允价值
未实现的亏损
美国国债$332,907 $552 $— $— $332,907 $552 
可转让的存款证2,204 1 1,955 6 4,159 7 
总计$335,111 $553 $1,955 $6 $337,066 $559 
少于 12 个月
12 个月或更长时间
总计
截至 2023 年 12 月 31 日
公允价值
未实现的亏损
公允价值
未实现的亏损
公允价值
未实现的亏损
美国国债$214,291 $566 $— $— $214,291 $566 
美国政府机构证券4,998 2 — — 4,998 2 
可转让的存款证3,665 10 — — 3,665 10 
总计$222,954 $578 $— $— $222,954 $578 
可供出售证券的应计应收利息为美元2.4百万和美元2.6截至2024年3月31日和2023年12月31日分别为百万人。该公司有 不t 注销截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的所有应计应收利息。
5.    合作、许可和研究协议
与百时美施贵宝公司的研究合作和许可协议
2023年11月，公司与百时美施贵宝公司（BMS）签订了研究合作和许可协议（BMS合作协议），以扩大与MyoKardia公司的研究范围。BMS合作协议和BMS购买协议在此被称为 “BMS协议”。在BMS合作协议方面，公司承认
10
目录
收入 $2.4截至2024年3月31日的三个月，为百万美元。曾经有 不在列报的任何期限内与房舍管理处合作协议相关的合作应收账款。
与 Eli Lilly and Company 的研究合作和许可协议
2019年4月，公司与礼来公司（Lilly）签订了研究合作和许可协议（礼来协议），在全球范围内发现、开发和商业化针对免疫学和其他特定适应症的某些靶点的AOC产品。与礼来协议有关, 公司确认收入为 $1.1百万和美元2.2截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。与礼来协议相关的合作应收账款为美元1.3百万和美元0.8截至2024年3月31日和2023年12月31日，分别为百万美元，这些资产包含在简明资产负债表的预付资产和其他资产中。
与公司截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的研究合作和许可协议相关的递延收入期末余额的对账情况如下（以千计）：
截至2023年12月31日的余额$69,263 
期初已确认的已计入余额的收入(2,961)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额$66,302 
截至2022年12月31日的余额$6,276 
期初已确认的已计入余额的收入(1,219)
截至2023年3月31日的余额$5,057 
6.    某些财务报表项目的构成
预付资产和其他资产（以千计）
3月31日
2024		2023年12月31日
应收账款$1,575 $1,105 
预付资产9,561 7,333
应收利息和其他资产
7,465 7,518
预付资产和其他资产总额$18,601 $15,956 
财产和设备包括以下内容（以千计）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
实验室设备$12,008 $11,208 
计算机和软件242 127 
办公室家具和设备1,979 1,979 
租赁权改进288 288 
财产和设备，毛额14,517 13,602 
减去累计折旧(5,862)(5,221)
财产和设备总额，净额$8,655 $8,381 
与财产和设备相关的折旧费用为美元0.6百万和美元0.4截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。
11
目录
应付账款和应计负债（以千计）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
应付账款$2,349 $8,809 
应计非临床负债28,921 19,535
应计临床负债6,060 5,997
应付账款和应计负债总额$37,330 $34,341 
7.    承付款和或有开支
诉讼
当可能发生负债并且可以合理估计数额时，将记录因索赔、评估、诉讼、罚款、罚款和其他来源而产生的意外损失负债。有 不这些目前尚未解决但已累计负债的事项.
8.    股东权益
普通股
2022年11月8日，公司与Cowen and Company, LLC（销售代理）签订了销售协议（2022年销售协议）。根据2022年销售协议，公司可以不时出售总发行价不超过美元的普通股200.0通过销售代理获得百万美元。普通股（如果有）的出售将按出售时的现行市场价格进行，或与销售代理商达成的其他协议。根据2022年销售协议，公司没有义务出售任何普通股，销售代理也没有义务买入或卖出任何普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司出售了 418,408和 943,461根据2022年销售协议，分别持有其普通股，净收益为美元5.6百万和美元22.4扣除与发行相关的交易成本和佣金后，分别为百万美元。
2024 年 3 月 4 日，公司出售了 15,224,773其普通股的未注册股份和代替普通股的预先注资的认股权证，总额不超过 9,030,851以私募方式向投资者出售其普通股，发行价为美元16.50每股和 $16.499每份预先注资的认股权证，即普通股的每股发行价格减去行使价 $0.001每股。公司以发行价对普通股进行估值，得出结论，发行价格接近公允价值。私募的净收益为美元379.8扣除安置费和发行成本后的百万美元20.4百万。股票的转售，包括行使预先注资认股权证时可发行的股票，随后在2024年4月2日向美国证券交易委员会提交的S-3表格上自动生效的注册声明中进行了登记。
预先注资的认股权证是一种独立工具，不符合ASC 480规定的负债定义，也不符合ASC 815对衍生品的定义。公司以发行价格对预先注资的认股权证进行估值，得出结论，发行价格接近公允价值。预先注资的认股权证符合股票分类标准，并作为额外实收资本的一部分入账。预先注资的认股权证可立即行使且不会过期。
参与私募的其中一位投资者符合关联方的标准，因为该投资者是公司10％以上有表决权的主要所有者（主要所有者）。主要所有者购买了 2,121,213公司普通股的股票价格为美元35.0百万。每股购买价格等于其他参与者支付的价格这一事实证实了主要所有者通过私募方式购买普通股的行为是公平的。截至2024年3月31日，主要所有者尚未支付任何款项。
12
目录
股票期权
员工和非员工奖励的股票期权活动及相关信息如下（以千计，每股数据除外）：
的数量
选项		加权-
平均值
运动
每人价格
分享
截至 2023 年 12 月 31 日未平息12,495$14.91 
已授予1,76710.37 
已锻炼(541)7.21 
被没收/已过期(236)16.83 
截至 2024 年 3 月 31 日未缴清13,485$14.59 
限制性股票单位和绩效股票单位
在截至2024年3月31日的三个月中，公司根据2020年激励奖励和2022年就业激励奖励计划向公司员工发放了限制性股票单位（RSU）。限制性股票单位按授予之日公司股票的市场价格估值。限制性股票单位每年按比例归属 四年服务期限，在归属之日以普通股支付。限制性股票单位的薪酬支出在直线基础上确认 四年服务期限。没收记录在没收发生的时间段内。
下表汇总了截至2024年3月31日的三个月中RSU的活动（以千计，每股数据除外）：
股票数量加权平均拨款日期公允价值
2023 年 12 月 31 日未归属758 $18.73 
已授予845 10.53 
既得(135)22.42 
被没收(53)15.69 
2024 年 3 月 31 日未归属
1,415 $13.60 
在截至2024年3月31日的三个月中，归属股票的总公允价值为美元1.5百万。 没有在截至2023年3月31日的三个月内归属的限制性股票单位。
截至2023年12月31日，该公司有 750,000在加权平均授予日的绩效股票期权 (PSU) 公允价值为 $6.57每股。截至2024年3月31日， 不PSU 已归属并且 不由于业绩状况被认为不太可能，股票薪酬支出已被确认。
员工股票购买计划
该公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内，分别根据员工股票购买计划（ESPP）发行普通股。该公司的未清负债为美元0.6截至2024年3月31日为百万美元，包含在简明资产负债表的应付账款和应计负债中，用于员工为当前发行期结束时待发行的股票向ESPP缴款。截至2024年3月31日， 372,517根据ESPP，普通股可供发行。
13
目录
股票薪酬支出
Black-Scholes-Merton模型中用于确定股票期权授予公允价值的假设如下：
选项
截至3月31日的三个月
20242023
无风险利率
3.9% - 4.3%
3.5% - 4.0%
预期波动率
79% - 80%
81% - 82%
预期期限（以年为单位）
6.0 - 6.1
6.0 - 6.1
预期股息收益率—%—%
无风险利率。公司股票奖励的无风险利率假设基于美国国债零息债券的利率，这些债券的到期日与预期奖励期限的估值期限相似。
预期波动率。股票期权的预期波动率是根据同类上市公司普通股的平均历史波动率和公司自身的波动率估算的。可比较的公司是根据其规模和生命周期阶段来选择的。在获得足够数量的有关自身股价波动性的历史信息之前，公司将继续采用这一流程。在2023年之前，该公司仅使用同行集团公司来确定预期的波动率。
预期期限。公司的有限期权行使历史无法为估算预期期限提供合理的依据，因此公司使用简化的方法估算了股票期权的预期寿命，即预期寿命等于期权归属期限和原始合同期限的平均值。根据ESPP购买员工股票的预期寿命假设为六个月，以符合 六个月ESPP 发行期。
预期的股息收益率。该公司的预期股息收益率假设是 零因为它从未支付过股息, 而且目前也无意在将来这样做.
股票期权、RSU奖励、PSU奖励和ESPP下可购买股票的股票薪酬支出分配如下（以千计）：
截至3月31日的三个月
20242023
研发费用$5,737 $5,272 
一般和管理费用4,569 3,832 
股票薪酬支出总额$10,306 $9,104 
截至2024年3月31日，与未偿还的基于时间的期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬成本为美元67.9百万和美元18.0分别为百万，预计将在加权平均期内得到确认 2.69年和 3.48分别是几年。与 PSU 相关的未确认的薪酬成本为 $4.9百万。截至2024年3月31日，与ESPP下的股票购买权相关的未确认薪酬成本为美元0.2百万，预计将在加权平均值期间内得到确认 0.21年份。
9.    后续事件
2024 年 4 月，该公司与 Turning Point Therapeutics, Inc. 签订了转租协议 105,000平方英尺用于公司未来公司总部的办公和实验室空间。转租期约为9年零9个月，付款从2025年8月开始。根据转租协议的条款, 房东将向公司提供高达$的租户改善补贴33.6百万。额外的租户改善补贴最高为 $5.0百万美元也可以通过月租金等额分期偿还，但须遵守以下条件 8年利率百分比和年增长率
14
目录
的 3每年百分比。对于额外费用，公司还有优先选择权和优先拒绝权 80,000邻近可用建筑物中可出租平方英尺的面积，但尚未行使。租约下的未来租赁承诺总额约为 $72.6百万，包括 3年租金增长百分比和各种商定的租金减免金额。
在转租方面，为了房东的利益，公司必须保留信用证，金额为美元2.5百万美元，已于2024年4月交付，将计入公司简明资产负债表的限制性现金。
15
目录
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本10-Q表季度报告中其他地方包含的未经审计的简明财务报表及其相关附注以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，两者均包含在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中上2024 年 2 月 28 日。
关于前瞻性陈述的警示说明
本季度报告包含经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们未来的经营业绩和财务状况、业务战略和计划、研发计划、解决del-Desiran部分临床搁置的时机和可能性、我们正在和计划中的候选产品的临床前研究和临床试验的预期时间、成本、设计和实施、监管机构申报和批准候选产品的时机和可能性的陈述，成功的时机和可能性、管理层对未来运营的计划和目标以及预期产品开发工作的未来结果、通货膨胀压力以及美国以外对我们业务的持续敌对行动均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如 “可能”、“将”、“应该”、“可能”、“期望”、“打算”、“计划”、“预测”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 或这些术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述只是预测。我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日，受许多风险、不确定性和假设的影响，包括第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险、不确定性和假设。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不计划公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型RNA疗法。我们专有的AOC平台旨在将单克隆抗体（mAb）的特异性与RNA疗法的精度相结合，以靶向以前此类疗法无法治愈的疾病的根本原因。我们不断发展和扩大的产品线目前有三个临床开发项目。Delpacibart etedesiran，缩写为del-desiran（前身为AOC 1001），旨在治疗1型肌强直性营养不良症（DM1）患者，目前正处于1/2阶段的开发阶段，正在进行的MARINA开放标签扩展研究（MARINA-OLE™）。我们目前有望启动 del-Desiran 的 HARBOR™ 全球三期试验 本季度。AOC 1020旨在治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）患者，目前正在进行FORTITUDE™ 试验的1/2阶段开发。AOC 1044 专为杜兴氏肌营养不良症患者设计，目前正处于 EXPLORE44™ 试验的1/2阶段开发阶段。AOC 1044 专为具有易受外显子 44 跳过的突变或 DMD44 的人而设计，也是我们为 DMD 开发的多种 AOC 中的第一种。Del-Desiran、AOC 1020和AOC 1044均已获得美国食品药品管理局和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿认定，以及美国食品药品管理局的快速通道认定。此外，美国食品药品管理局于2024年5月授予了用于治疗DM1的del-desiran突破性疗法称号，2024年2月，美国食品药品管理局授予了AOC 1044罕见儿科疾病称号。
随着三款AOC候选产品处于临床开发阶段，我们计划在2024年报告多项正在进行的试验的数据，并于2024年第二季度启动针对DM1的del-desiran™ 全球3期HARBOR 试验。2024 年 3 月，我们分享了我们针对 DM1 患者的 MARINA-OLE 试验的新的长期del-desiran数据，这些数据显示，与 END-DM1 自然史研究的匹配人群相比，包括肌张力、肌肉力量和患者报告的一年以上日常生活活动在内的多个终点的疾病进展出现逆转。截至2024年1月数据截止日期，超过265次输液的患者总暴露年限为61.1年，del-desiran表现出良好的长期安全性和耐受性。在
16
目录
2024年第二季度，我们计划分享FSHD中AOC 1020的1/2期FORTITUDE™ 试验中大约一半的研究参与者的初步数据。在 2024 年下半年，我们计划在 DMD44 患者中分享 AOC 1044 的 1/2 期 EXPLORE44 试验的 5 mg/kg 队列数据。
在我们继续推动核糖核酸革命的同时，我们将继续推进和扩大我们的内部研发渠道，增加新的研究和开发候选药物，用于治疗骨骼肌和精准心脏病学方面的疾病。除了我们自己的内部研究项目外，我们还将继续通过合作和伙伴关系，包括免疫学、心脏病学和肌肉以外的其他特定适应症项目，探索AOC平台的全部潜力。
自 2012 年成立以来，我们已将所有资源投入到公司组织和人员配备、业务规划、筹集资金、开发我们专有的AOC平台、确定潜在的候选产品、建立我们的知识产权组合、开展研究、临床前和临床研究，以及为这些业务提供其他一般和行政支持。我们没有从产品销售中获得任何收入。2020 年 6 月，我们完成了首次公开募股（IPO），此后通过额外的公开募股、销售协议以及合作和研究服务协议筹集了资金。有关自成立以来筹集的资金以及我们未来资本要求的更多信息，请参阅 “流动性和资本资源”。
自成立以来，我们每年都出现营业亏损。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我们的净亏损分别为2.122亿美元和1.740亿美元，截至2024年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为6,890万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.396亿美元。我们预计，随着我们进行正在进行和计划中的临床前研究和临床试验，继续开展研发活动，利用第三方生产我们的候选产品和相关原材料，雇用更多人员以及保护我们的知识产权，我们的支出和营业亏损将大幅增加。我们的净亏损可能会在季度与去年同期之间大幅波动，这取决于我们的临床前研究和临床试验的时间安排、我们在其他研发活动上的支出以及任何合作和服务收入的产生。
根据我们目前的运营计划，我们认为我们现有的现金、现金等价物和有价证券9.159亿美元（截至2024年3月31日）将足以为我们自提交10-Q表格之日起至少12个月的运营提供资金。尽管我们可能会根据当前和/或未来的合作协议创造收入，但在我们成功完成开发并获得监管部门对一种或多种候选产品的批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从候选产品的销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股权发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可和其他安排，为我们的现金需求提供资金。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他安排。我们未能筹集资金或在需要时达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或授予开发和销售我们本来更愿意自己开发和销售的候选产品的权利。
与百时美施贵宝的研究合作
2023年11月，我们（i）与BMS签订了研究合作和许可协议，或BMS合作协议，以扩大我们与MyoKardia的研究，利用我们的专有AOC平台技术扩展我们对多达五个目标的研究；（ii）与BMS签订了证券购买协议，或BMS购买协议，用于BMS以5,075,304美元的收购价格私募购买我们的普通股每股7.8813美元，总收购价约为4000万美元。我们将BMS合作协议和BMS购买协议一起称为 “BMS协议”。根据BMS协议的条款，我们收到了约1亿美元的预付款，其中包括根据BMS合作协议条款支付的6000万美元现金，以及根据BMS收购协议条款购买普通股的大约4000万美元。我们还有资格获得高达约13.5亿美元的研发里程碑付款，高达约8.25亿美元的商业里程碑付款，以及从高个位数到低两位数的净销售额的分级特许权使用费。我们对根据协议产生的研究合作费用负责，但累计支出限额为4000万美元。BMS将为此次合作带来的所有未来临床开发、监管和商业化活动提供资金。
17
目录
与 Eli Lilly and Company 的研究合作和许可协议
2019年4月，我们与礼来公司（Lilly and Company）签订了研究合作和许可协议，即礼来协议，在全球范围内发现、开发和商业化免疫学和其他特定适应症中的AOC产品。根据礼来协议，我们和礼来公司将合作开展此类产品的临床前研究和发现活动，礼来公司负责为双方此类活动的费用提供资金。礼来公司还将自费领导所有此类产品的临床开发、监管批准和商业化。我们授予礼来独家全球版税许可，并有权根据我们的技术进行再许可，以研究、开发、制造和销售含有针对最多六个 mRNA 靶标的 AOC 的产品。我们保留使用我们的技术来履行协议规定的义务以及未授予礼来公司的所有目的的权利。礼来公司在2019年向我们支付了2,000万美元的预付许可费，我们有资格获得每个目标高达6000万美元的开发里程碑付款，每个目标可获得高达1.4亿美元的监管里程碑付款，每个目标获得高达2.05亿美元的商业化里程碑付款。我们有资格从礼来公司获得许可产品的全球年净销售额从中等个位数到低两位数不等的分级特许权使用费，前提是生物仿制药产品的市场准入、许可产品的专利覆盖范围的丧失，以及因在该地区实现许可产品商业化所需的额外权利而应向第三方支付的款项。
运营结果的组成部分
收入
迄今为止，我们的收入来自根据研究合作和许可协议收到的款项。在可预见的将来，根据我们当前和/或未来的合作协议，我们可能会通过预付款、里程碑付款和服务报销的组合来创造收入。除非我们的候选产品已通过临床开发和监管部门批准（如果有的话）取得进展，否则我们预计不会从产品的销售中获得任何收入。我们预计，由于与此类服务和里程碑相关的付款时间和金额以及我们的任何产品获得批准和成功商业化的程度，我们产生的任何收入（如果有的话）将逐季度波动。如果我们未能完成候选产品的临床前和临床开发或获得监管部门的批准，那么我们创造未来收入的能力以及我们的经营业绩和财务状况将受到不利影响。
运营费用
研究和开发
研发费用包括与我们的研发活动相关的外部和内部成本，包括我们的发现和研究工作，以及候选产品的临床前和临床开发。我们的研发费用包括：
•外部成本，包括在与第三方的安排下产生的费用，例如合同研究机构、合同制造商、顾问和我们的科学顾问；以及
•内部成本，包括；
◦与员工相关的费用，包括工资、福利和股票薪酬；
◦实验室用品以及获取、开发和制造临床前研究材料的成本；以及
◦设施, 信息技术和折旧, 包括设施租金和维护费用以及租赁地产改善和设备折旧的直接和分配费用.
研究和开发费用，包括根据礼来协议报销的费用，在发生时记作支出，此类金额的偿还被确认为收入。我们将用于未来研发活动的商品和服务的预付款不可退还记作提供服务或收到商品时的费用。
18
目录
在任何时候，我们都在开发多个程序。我们的内部资源、员工和基础设施与任何一个研究或药物发现计划都没有直接关系，通常部署在多个项目中。
我们预计，在可预见的将来，随着我们继续开展持续的研发活动，推进临床前研究计划，包括开展支持临床试验的研究，以及进行临床试验，我们的研发费用将增加。进行临床前研究和临床试验以获得监管机构批准的过程既昂贵又耗时。我们可能永远无法成功获得任何候选产品的市场批准。
与研发活动相关的时间表和成本不确定，每个候选产品和开发计划可能有很大差异，并且难以预测。我们预计，我们将根据临床前和临床结果、监管发展、对每个项目商业潜力的持续评估以及我们维持或开展新合作的能力，决定持续开展哪些项目以及向每个项目提供多少资金，前提是我们确定合作者的资源或专业知识将有利于给定项目。将来我们将需要筹集大量额外资金。此外，我们无法预测哪些发展计划可能受未来合作的约束，此类安排何时会得到保障（如果有的话），以及此类安排将在多大程度上影响我们的发展计划和资本需求。
我们的开发成本可能会因以下因素而有很大差异：
•临床、临床前和支持临床试验的研究的数量和范围；
•解决对del-desiran的部分临床搁置的时机和可能性；
•每位患者的试验费用；
•需要批准的试验数目；
•试验所包括的地点数目；
•进行审判的国家；
•注册符合条件的患者所需的时间长度；
•参与试验的患者人数；
•患者接受的剂量数量；
•患者的退学率或停药率；
•监管机构要求的潜在额外安全监测；
•患者参与试验和随访的持续时间；
•制造我们的候选产品的成本和时间；
•我们的候选产品的开发阶段；以及
•我们的候选产品的功效和安全性概况。
一般和行政
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括行政、财务、会计、法律、业务发展和支持职能的员工的工资、福利和股票薪酬。其他一般和管理费用包括分配的设施、未包含在研发费用中的信息技术和折旧相关成本，以及审计、税收、知识产权和法律服务的专业费用。与提交和进行专利申请相关的费用被确认为一般和管理费用，因为此类开支的可收回性尚不确定。
我们预计，在可预见的将来，我们的一般和管理费用将增加，以支持我们增加的研发活动和其他公司活动。
其他收入（支出）
其他收入（支出）主要包括我们的现金、现金等价物和有价证券的利息。
19
目录
运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们在所列期间的经营业绩（以千计）：
截至3月31日的三个月改变
20242023
收入$3,543 $2,233 $1,310 
研究和开发费用66,832 47,765 19,067 
一般和管理费用13,898 12,064 1,834 
其他收入8,332 5,202 3,130 
收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，收入增加了130万美元，这主要是由于根据BMS协议确认的收入在上一年度比较期内没有确认收入，但根据礼来协议向礼来公司直接计费的减少部分抵消了这一收入。
研究和开发费用
下表说明了本报告所述期间我们的研发支出的组成部分（以千计）：
截至3月31日的三个月改变
20242023
外部成本：
del-Desiran$9,095 $6,960 $2,135 
AOC 10206,163 7,616 (1,453)
AOC 10445,839 2,536 3,303 
其他节目1,438 3,477 (2,039)
未分配19,707 6,631 13,076 
外部费用总额42,242 27,220 15,022 
内部成本：
与员工相关的费用19,336 15,978 3,358 
设施、实验室用品及其他5,254 4,567 687 
内部成本总额
24,590 20,545 4,045 
研发费用总额$66,832 $47,765 $19,067 
与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月，研发费用增加了1,910万美元，这主要是由于与临床试验和临床前研究进展相关的外部成本增加，包括与药品相关的1,540万美元制造成本增加，以及内部成本增加，包括340万美元的人事成本增加。
一般和管理费用
与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用增加了180万美元，这主要是由于240万美元的人事成本增加，部分被80万美元的专业费用减少所抵消。
其他收入
由于有价证券投资的利息收入增加，截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，其他收入增加了310万美元。
20
目录
流动性和资本资源
流动性来源
2022年11月8日，我们与Cowen and Company, LLC或销售代理签订了销售协议或2022年销售协议。根据2022年销售协议，我们可以不时通过销售代理出售总发行价不超过2亿美元的普通股。普通股（如果有）的出售将按出售时的现行市场价格进行，或与销售代理商达成的其他协议。根据2022年销售协议，我们没有义务出售，销售代理也没有义务买入或卖出任何普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，根据2022年销售协议，我们分别出售了418,408股和943,461股普通股，扣除与发行相关的交易成本和佣金后，分别获得了560万美元和2,240万美元的净收益。
2024年3月4日，我们以每股16.50美元的价格完成了15,224,773股普通股的私募配售，并以每份预筹认股权证16.499美元的价格购买了总计9,030,851股普通股的预筹认股权证。扣除配售费和2,040万澳元的发行成本后，私募的净收益为3.798亿美元。每份预先注资的认股权证的行使价为每股普通股0.001美元，可立即行使且不会过期。
自我们成立至2024年3月31日，为我们的运营筹集的其他重要资金来源包括来自首次公开募股的2.741亿美元，来自后续公开募股的3.789亿美元，先前销售协议下的1.406亿美元净收益，出售和发行可转换优先股和可转换票据的总收益1.316亿美元，以及合作和研究服务协议下的1.433亿美元。
未来资本要求
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为9.159亿美元。根据我们目前的运营计划，我们认为，自提交本10-Q表格之日起，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营提供至少12个月的资金。但是，我们对财务资源足以支持我们运营的时期的预测是一项前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，实际业绩可能会有重大差异。我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，而且我们可能会比预期的更快地耗尽我们的资本资源。此外，在临床试验中进行临床前研究和测试候选产品的过程成本高昂，而且这些研究和试验的进展时间和费用尚不确定。
我们未来的资本需求难以预测，将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们正在寻求或将来可能选择的候选产品的发现、临床前研究和临床试验的类型、数量、范围、进展、扩展、结果、成本和时机，包括任何部分临床搁置的解决方案对我们已完成的1/2期MARINA临床试验的影响；
•我们的候选产品的制造成本和时间，以及商业制造的成本和时间（如果有任何候选产品获得批准）；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•建立和维持合作、许可证和其他安排的条款和时间；
•获得、维护和执行我们的专利和其他知识产权的成本；
•随着我们临床前和临床活动的增加，与雇用更多人员和顾问相关的成本；
•里程碑或根据礼来协议或任何未来合作协议向我们支付的其他款项的时间和金额；
•如果任何候选产品获得批准，建立或确保销售和营销能力的成本和时机；
21
目录
•我们有能力获得足够的市场认可、覆盖范围和来自第三方付款人的充足报销，以及为任何经批准的产品获得足够的市场份额和收入；以及
•与我们可能获得许可或收购的任何产品或技术相关的成本。
尽管我们可能会根据当前和/或未来的合作协议创造收入，但在我们成功完成开发并获得监管部门对一种或多种候选产品的批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从候选产品的销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股权发行、债务融资或其他资本来源，包括当前和未来的合作、许可和其他安排，为我们的现金需求提供资金。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他安排。此外，即使我们认为我们有足够的资金来实施当前或未来的运营计划，出于有利的市场条件或战略考虑，我们也可能会寻求额外的资本。我们未能筹集资金或在需要时达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或授予开发和销售我们本来更愿意自己开发和销售的候选产品的权利。
现金流
下表汇总了我们在列报期间的现金流量（以千计）：
截至3月31日的三个月改变
20242023
提供的净现金（用于）：
经营活动$(70,380)$(48,967)$(21,413)
投资活动(32,747)(195,680)162,933 
筹资活动389,44522,961366,484 
现金、现金等价物和限制性现金净减少$286,318 $(221,686)$508,004 
运营活动
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金分别为7,040万美元和4,900万美元，主要包括用于资助我们与临床试验、临床前研究和其他项目开发相关的业务的现金。增长是由于研发成本的增加以及上文 “经营成果” 中所述的一般和管理费用增加。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为3,270万美元，主要包括1.416亿美元用于购买有价证券和对到期有价证券收益的再投资，以及90万美元的房地产和设备购买，由1.097亿美元的有价证券到期收益所抵消。截至2023年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为1.957亿美元，其中2.514亿美元用于购买有价证券，用于投资2022年12月出售2.238亿美元的普通股收益和到期有价证券收益的再投资，180万美元用于购买房地产和设备，部分被5,750万美元的有价证券到期收益所抵消。
融资活动
截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为3.894亿美元，主要包括出售普通股和私募认股权证的净收益。截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为2300万美元
22
目录
主要包括根据2022年销售协议出售普通股的净收益。
关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明财务报表，该财务报表是根据美国公认会计原则（GAAP）编制的。编制这些简明财务报表要求我们做出影响所报告的资产、负债、收入和支出金额的估算和判断。我们会持续评估这些估计和判断。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种假设。这些估计和假设构成了判断资产和负债账面价值以及记录收入和支出的基础，而这些收入和支出从其他来源看不出来。实际结果可能与这些估计值存在重大差异。截至2024年3月31日，我们的关键会计估算与2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中所披露的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——关键会计政策和估计” 中披露的估算没有重大变化。
合同义务和承诺
截至2024年3月31日，我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中包含的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——合同义务和承诺” 中报告的合同义务在正常业务过程中没有发生任何重大变化。
23
目录
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
截至2024年3月31日，我们的市场风险与2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中所述的 “市场风险定量和定性披露” 中描述的市场风险没有实质性变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在向美国证券交易委员会提交的定期和最新报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理而非绝对的保证。为了达到合理的保证水平，管理层必须运用自己的判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。此外，任何控制系统的设计也在一定程度上基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来所有潜在条件下都能成功实现其既定目标；随着时间的推移，由于条件的变化，控制可能会变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统存在固有的局限性，因错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。
截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，由于下文所述的财务报告内部控制存在重大缺陷，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上没有生效。
正如我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告第9A项 “控制和程序” 中披露的那样，我们此前曾发现财务报告的内部控制存在重大缺陷，涉及与企业资源规划（ERP）系统模块相关的某些信息技术一般控制（ITGC）的职责分离。这些ITGC未能有效运作，以便（i）限制对某些数据的访问和对其进行更改的能力，以及（ii）监控此类数据的变化。虽然已查明的控制缺陷没有导致任何错报，但存在无法及时预防或发现年度或中期财务报表和披露的重大错报的合理可能性。尽管存在重大弱点，但我们的管理层认为，本10-Q表季度报告中未经审计的简明财务报表在所有重大方面都公允地反映了我们截至和该期间根据公认会计原则列报的财务状况、经营业绩和现金流。
补救
我们的管理层致力于维持强大的内部控制环境。正如上文所讨论和我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告第9A项 “控制和程序” 中披露的那样，我们已经更改了相关访问权限以解决已知的职责分离问题，并将更新我们的访问审查控制以纳入其他程序。尽管我们认为迄今为止所采取的行动在解决这一控制问题上是实质性的，但一旦适用的控制措施运作了足够长的时间并且管理层采取了行动，我们就会考虑对此进行补救
24
目录
通过测试得出结论，这些控制措施正在有效运作。我们将通过测试继续监测这些行动的有效性，以确保这些控制措施继续有效运作。
财务报告内部控制的变化
除上述情况外，在截至2024年3月31日的季度中，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
25
目录
第二部分 — 其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们目前没有受到任何重大法律诉讼的约束。我们可能会不时参与法律诉讼或在正常业务过程中发生索赔。无论结果如何，由于辩护和和解费用、资源转移和其他因素，此类诉讼或索赔都可能对我们产生不利影响，而且无法保证会获得有利的结果。
第 1A 项。风险因素
我们认为，我们于2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告第一部分第1A项中规定的风险因素没有任何重大变化。此类报告中描述的风险因素并不是我们面临的唯一风险。我们目前未知的因素、我们目前认为不重要的因素或非我们特有的因素，例如总体经济状况，也可能对我们的业务或财务状况产生重大不利影响。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
股权证券的未注册销售
没有。
发行人回购股票证券
没有。
第 3 项。优先证券违约
不适用。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易安排
我们的高级职员（定义见第16a—1（f）条）和董事可以不时签订第10b5-1条或非规则10b5-1的交易安排（每个术语的定义见S-K法规第408项）。在截至2024年3月31日的三个月中，我们的高级管理人员或董事均未加入 采用要么 终止任何此类交易安排。
26
目录
第 6 项。展品
展览
数字		展品描述以引用方式纳入已归档
在此附上
表单日期数字
3.1
经修订和重述的公司注册证书
8-K6/16/20203.1
3.2
经修订和重述的章程
8-K12/13/20233.1
4.1
普通股证书表格
S-15/22/20204.1
4.2
预付认股权证表格
8-K
2/29/20244.1
10.1
经修订和重述的非雇员董事薪酬计划
X
10.2
Avidity Biosciences, Inc. 及其各购买方之间于 2024 年 2 月 28 日签订的证券购买协议
8-K2/29/202410.1
31.1
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的第13a-14（a）条或第15d-14（a）条的要求，对Avidity Biosciences, Inc.首席执行官进行认证。
X
31.2
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的第13a-14（a）条或第15d-14（a）条的要求，对Avidity Biosciences, Inc.的首席财务官进行认证。
X
32.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官进行认证。
X
32.2*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席财务官进行认证。
X
101.INS行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。X
101.SCH内联 XBRL 分类扩展架构文档X
101.CAL内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档X
101.DEF内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档X
101.LAB内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档X
101.PRE内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档X
104封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中）X
*该认证被视为未按照《交易法》第18条的目的提交或以其他方式受该节的责任约束，也不得将其视为以引用方式纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中。
27
目录
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
Avidity 生物科学公司
日期：2024 年 5 月 9 日
来自：/s/ 莎拉·博伊斯
莎拉·博伊斯
总裁、首席执行官兼董事
（首席执行官）

日期：2024 年 5 月 9 日
来自：/s/ 迈克尔·麦克莱恩
迈克尔·麦克莱恩
首席财务官兼首席商务官
（首席财务和会计官）
28