美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《交易所法案》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
从到的过渡期。
佣金文件编号
(注册人的确切姓名载于其章程)
|
||
(国家或其他司法管辖区 指公司或组织) |
|
(美国国税局雇主 识别号码) |
|
|
|
|
||
(主要执行办公室地址) |
|
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
☐ |
|
加速文件管理器 |
☐ |
☒ |
|
规模较小的报告公司 |
||
新兴成长型公司 |
||||
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2024年5月2日，
命运治疗公司
表格10-Q
目录
|
|
|
页面 |
风险因素摘要 |
|
3 |
|
|
|
|
|
第一部分财务信息 |
|
|
|
第1项。 |
简明合并财务报表(未经审计) |
|
5 |
|
截至2024年3月31日（未经审计）和2023年12月31日的简明合并资产负债表 |
|
5 |
|
截至2024年和2023年3月31日止三个月的简明合并经营报表和全面亏损（未经审计） |
|
6 |
|
截至2024年和2023年3月31日止三个月的简明合并现金流量表（未经审计） |
|
7 |
|
简明合并财务报表附注(未经审计) |
|
8 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
|
21 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
|
29 |
第四项。 |
控制和程序 |
|
29 |
|
|
|
|
第二部分：其他信息 |
|
|
|
第1项。 |
法律诉讼 |
|
30 |
第1A项。 |
风险因素 |
|
31 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
|
74 |
第三项。 |
高级证券违约 |
|
74 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
|
74 |
第五项。 |
其他信息 |
|
74 |
第六项。 |
陈列品 |
|
75 |
|
|
|
|
签名 |
|
77 |
|
2
风险因素摘要
以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险的主要因素的摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中总结的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论可以在下面的“风险因素”标题下找到，在做出关于我们普通股的投资决定之前，应该仔细考虑本Form 10-Q季度报告中的其他信息以及我们提交给美国证券交易委员会(SEC)的其他文件。
3
4
第一部分融资AL信息
项目1.精简合并财务内部审计报表(未经审计)
命运治疗公司
浓缩Consolida泰德资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
|
3月31日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(未经审计) |
|
|
|
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应收账款 |
|
|
|
|
|
|
||
短期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
|
|
||
长期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营性租赁使用权资产 |
|
|
|
|
|
|
||
受限现金 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
负债与股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付帐款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计费用 |
|
|
|
|
|
|
||
递延收入 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债，本期部分 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债，扣除当期部分 |
|
|
|
|
|
|
||
股价上涨的里程碑 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
||
优先股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
额外实收资本 |
|
|
|
|
|
|
||
累计其他综合收益(亏损) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股东权益总额 |
|
|
|
|
|
|
||
总负债和股东权益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
请参阅随附的说明。
5
命运治疗公司
的简明综合报表运营和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(未经审计) |
|
|||||
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
||
研发 |
|
|
|
|
|
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
||
总运营费用 |
|
|
|
|
|
|
||
运营亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
||
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
||
股价增值里程碑的公允价值变动 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
其他收入 |
|
|
|
|
|
|
||
其他收入合计 |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他全面收益(亏损)： |
|
|
|
|
|
|
||
可供出售证券的未实现收益(亏损)，净额 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
综合损失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加权平均普通股，用于计算基本和稀释后每股净亏损 |
|
|
|
|
|
|
||
请参阅随附的说明。
6
命运治疗公司
压缩合并S现金流的破损
(单位：千)
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(未经审计) |
|
|||||
经营活动 |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
|
|
|
|
|
||
折旧及摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
基于股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
投资溢价和折价的累加和摊销净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
摊销协作合同资产 |
|
|
|
|
|
|
||
递延收入 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股价增值里程碑的公允价值变动 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
2018年CRM奖的资助收入 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
经营性资产和负债变动情况： |
|
|
|
|
|
|
||
应收账款 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款和应计费用 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
使用权资产和租赁负债净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于经营活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资活动 |
|
|
|
|
|
|
||
购置财产和设备 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
购买投资 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投资到期日 |
|
|
|
|
|
|
||
投资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
融资活动 |
|
|
|
|
|
|
||
从股权激励计划中发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
公开发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
发行预融资权证所得款项，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
||
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非现金投融资活动补充附表 |
|
|
|
|
|
|
||
在应付帐款中购买财产和设备 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
计入额外实缴资本的应计发行成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
请参阅随附的说明。
7
命运治疗公司
浓缩控制台注释注明日期的财务报表
(未经审计)
1.重要会计政策的组织和汇总
组织
命运治疗公司(the公司）于2007年4月27日在特拉华州注册成立，主要业务位于加利福尼亚州圣地亚哥。该公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患者提供现成的、多重工程的、诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。
截至2024年3月31日，该公司已将大部分精力投入到产品开发、筹集资本和建设基础设施上，并且尚未从其候选治疗产品的任何销售中产生任何收入。迄今为止，该公司的收入来自合作协议和政府补助。
公开股票发行
2024年3月，公司完成公开发行普通股，投资者购买
私人配售预先出资认股权证
2024年3月，在公开发售的同时，本公司以私募方式向若干投资者发行了预资权证，以代替普通股购买
预算的使用
公司未经审计的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(美国公认会计原则)编制的。为编制本公司未经审核简明综合财务报表，管理层须作出估计及假设，以影响本公司未经审核简明综合财务报表及附注所呈报的资产、负债、收入及开支金额，以及或有资产及负债的披露。该公司未经审计的简明综合财务报表中最重要的估计和假设与其股价升值里程碑债务、包含租赁的合同和应计费用有关。虽然这些估计是基于公司对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果可能最终与这些估计和假设大不相同。
合并原则
未经审计的简明综合财务报表包括本公司及其附属公司的账目。到目前为止，这些子公司的总业务规模并不大，所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
现金、现金等价物和限制性现金
现金和现金等价物包括随时可用的经营账户、货币市场账户和货币市场基金中的现金。本公司将自购买之日起原始到期日为三个月或以下的所有高流动性投资视为现金等价物。
下表提供了未经审计的简明综合资产负债表内报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账，这些现金、现金等价物和限制性现金的总和与截至2024年3月31日和2023年3月31日(单位：千)：
8
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
受限现金 |
|
|
|
|
|
|
||
未经审计的简明合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和限制性现金总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，受限现金余额包括以下各项的现金抵押不可撤销备用信用证 $
未经审计的中期财务信息
随附的中期简明综合财务报表未经审计。这些未经审计的中期简明综合财务报表是根据美国公认会计原则和美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的中期报告要求编制的。在这些规则允许的情况下，通常需要的某些脚注或其他财务信息可以缩略或省略。未经审计的中期简明综合财务报表应与公司截至2023年12月31日的财政年度的财务报表及附注一并阅读，这些财务报表包含在公司于2024年2月26日提交给美国证券交易委员会的公司截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中。管理层认为，未经审核的中期简明综合财务报表已按经审核财务报表的相同基准编制，并包括所有调整，其中仅包括为公平列报本公司的财务状况及其经营业绩和全面亏损及其所列期间的现金流量所必需的正常经常性调整。截至2024年3月31日的三个月的业绩不一定表明整个财政年度或任何其他过渡时期或任何未来一年或任何时期的预期结果。
协作安排
该公司分析其合作安排，以评估它们是否在ASC主题808--合作安排(ASC 808)的范围内，以确定此类安排是否涉及双方进行的联合经营活动，这些各方都是活动的积极参与者，并面临取决于此类活动的商业成功的重大风险和回报。如果安排在ASC 808的范围内，公司评估公司与其合作伙伴之间的安排的各方面是否在其他会计文献的范围内，包括ASC主题606，与客户的合同收入(ASC 606)。如果得出结论认为该安排的部分或全部方面代表与客户的交易，本公司将在ASC 606的范围内考虑该安排的这些方面。
ASC 808为协作安排中的交易的呈现和披露提供了指南，但它不提供确认或衡量指南。因此，如果本公司断定一项交易的交易对手不是客户或不在ASC 606的范围内，本公司认为其他会计文献中的指导意见适用，或通过类比来说明该交易。本公司安排下的交易分类是根据安排的性质和合同条款以及参与者的经营性质来确定的。
收入确认
本公司分析其合作安排，以评估其是否在ASC 808的范围内，以确定该等安排是否涉及由既是活动的积极参与者又面临重大风险和回报的各方进行的联合经营活动，而这些风险和回报取决于该活动的商业成功。如果本公司得出结论认为该安排的部分或全部方面代表与客户的交易，本公司将在ASC 606的范围内对该安排的这些方面进行会计处理。
对于可归因于ASC 606的安排，公司确认收入的方式描述了将产品或服务的控制权转移给客户，并反映了公司有权为换取该产品或服务而获得的对价金额。在这样做时，公司遵循五个步骤：(I)确定与客户的合同，(Ii)确定合同中的履约义务，(Iii)确定交易价格，(Iv)将交易价格分配给履约义务，以及(V)在客户获得产品或服务控制权时确认收入。
租契
这个公司在合同开始时确定合同是否包含租赁。该公司目前有与其租用的办公和实验室空间相关的设施租赁，这些租赁被归类为运营租赁。这些租赁导致了运营
9
使用权(ROU)本公司综合资产负债表中的资产、流动经营租赁负债和非流动经营租赁负债。本公司并无任何融资租赁。租期为
租赁负债是指支付租赁产生的租赁款项的义务，净资产是指在租赁期内使用租赁中确定的标的资产的权利。租赁负债按租赁开始日确定的租赁贴现率折现后尚未支付的租赁付款现值计量。为了确定现值，在容易确定的情况下使用隐含利率。对于未提供隐含利率的租赁，本公司根据租赁开始日的信息确定递增借款利率，以确定租赁付款的现值。净收益资产按租赁付款的现值计量，并包括任何已支付的预付租赁付款和产生的任何其他间接成本，但不包括收到的任何租赁奖励。租赁条款可能包括在合理确定公司将行使选择权时延长或终止租约的选择权的影响。经营性租赁的租赁费用在租赁期内以直线法确认。该公司将每一类标的资产的所有租赁和非租赁组成部分汇总为单一租赁组成部分。
基于股票的薪酬
基于股票的薪酬支出是指授予日期的成本，员工股票期权和限制性股票单位授予的公允价值在奖励的必要服务期(通常是授权期)内以直线方式确认。基于业绩的股票单位/奖励是指在归属期间基于公司业绩目标的实现和持续雇佣而获得一定数量的公司普通股的权利。于每一报告期内，如有可能达到一项或任何一项业绩条件，本公司会重新评估达致该等公司业绩目标的可能性，而因调整估计将予公布的股份而增加或减少的以股份为基础的薪酬开支，将视作调整期间的累积追赶。对于股票奖励，其归属同时受业绩里程碑和市场状况的制约，在可能实现业绩里程碑或达到业绩状况后的派生服务期内记录费用。
该公司使用Black-Scholes期权定价模型估计股票期权授予的公允价值，但期权授予除外，期权授予的归属同时受到基于业绩的里程碑和市场状况的影响，后者使用基于点阵的模型进行估值。限制性股票单位，包括基于业绩的限制性股票单位，其公允价值以授予日纳斯达克全球市场报告的公司普通股收盘价为基础。本公司承认所有奖励的没收，因为此类没收发生了。
综合损失
全面亏损被定义为在一段时期内因非所有者来源的交易和其他事件和情况而发生的权益变化。其他全面亏损包括归类为可供出售证券的投资的未实现损益，但归类为可供出售证券的投资的可归因于信贷损失的亏损除外，这是适用期间净亏损和全面亏损之间的唯一区别。
每股普通股净亏损
每股普通股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数，不考虑普通股等价物。这个
年度股东应占每股基本及摊薄净亏损截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月计算如下(单位为千，不包括每股和每股数据)：
10
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
分子： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
分母： |
|
|
|
|
|
|
||
用于计算每股净亏损的股票，基本的和稀释的 |
|
|
|
|
|
|
||
加权平均已发行普通股 |
|
|
|
|
|
|
||
加权平均预筹资权证 |
|
|
|
|
|
|
||
加权平均已发行普通股过去 |
|
|
|
|
|
|
||
每股基本和稀释后净亏损 |
|
|
|
|
|
|
||
基本的和稀释的 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
以下潜在稀释性证券的加权平均已发行股份不包括在所列期间每股稀释净亏损的计算中，因为将其包括在内将具有反稀释作用：
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
可转换优先股 |
|
|
|
|
|
|
||
购买普通股的未偿还期权 |
|
|
|
|
|
|
||
已发行的限制性股票单位 |
|
|
|
|
|
|
||
总计 |
|
|
|
|
|
|
||
2.协作和许可协议
小野洋子协作和选项协议
2018年9月14日，公司与Ono Phar签订合作与期权协议（Ono协议）mattan Co.，Ltd.（Ono）将联合开发和商业化两种现成的iPSC衍生的CAR T细胞候选产品（候选产品1和候选产品2）。根据小野协议的条款，公司收到了预付、不可退还且不可抵免的付款美元
2020年12月，该公司与小野公司签订了一项书面协议，根据该协议，小野公司交付了针对某些实体肿瘤上表达的抗原的专有抗原结合域，以并入候选2，并向公司支付了里程碑式的费用#美元
2022年6月，本公司与小野签订《小野协议修正案》(《2022年小野修正案》)。根据《2022年小野修正案》，两家公司同意指定一种在某些实体肿瘤上表达的额外抗原用于研究和临床前开发，小野同意贡献针对这种额外实体肿瘤抗原的专有抗原结合域(候选3)。此外，对于候选2和候选3，小野和该公司扩大了合作范围，包括研究和开发针对指定实体肿瘤抗原的IPSC衍生CAR NK细胞候选产品(除了IPSC衍生CAR T细胞候选产品)。与候选2类似，公司在特定时间内向小野授予临床前期权，以获得某些知识产权下的独家许可，但须由小野向公司支付期权行使费，以便在世界所有地区开发和商业化候选3，在世界所有地区，公司保留根据与小野的联合安排在美国和欧洲共同开发和共同商业化候选3的权利，根据该安排，公司有资格至少分享
11
2022年11月7日，小野行使了继续开发候选2的期权。在小野行使期权后，公司授予小野开发和商业化候选2的许可证。公司选择了共同开发和共同商业化候选2的临床前期权。因此，公司收到了期权行使付款(根据小野协议的定义)$
于2023年11月30日，本公司与小野签订了《小野协议修正案》(《2023年小野修正案》，并与《2022年小野修正案》、《小野修正案》合称)。根据《2023年小野修正案》，小野向公司支付的研发费用估计总额增加了约#美元。
根据《小野协定》(经《小野修正案》修订)的条款，候选人2和候选人3(视行使情况而定)E通过Ono将其临床前选项提供给候选者3)，公司有资格在实现某些临床、监管和商业里程碑(Ono里程碑)时获得关于每个候选者的额外付款，金额最高可达$
如果小野没有在选择期内为候选人行使其选择权，则就候选人而言，小野协议将终止；如果小野在候选人各自的选择期内没有为候选人行使其任何选择权，则协议将全部终止。此外，如果另一方违约、破产或对专利提出挑战，任何一方均可终止小野协议；但条件是，小野可在小野协议生效日期两周年之后的任何时间以候选人为单位终止小野协议，或(Y)在选择期届满后的任何时间以候选人或国家为单位终止小野协议，但须受某些限制的限制。《小野协议》将在适用的特许权使用费期限到期时逐个候选人和国家/地区到期，或在协议下所有适用的付款义务到期后全部到期。
本公司认定，《小野协议》、《小野函件协议》和《小野修正案》均在ASC 808的范围内，并适用于此类指导。该公司得出结论认为，《小野协议》和《小野修正案》中的某些会计单位代表客户，并应用ASC 606的相关指导来评估这些会计单位的适当会计处理。根据这一指导方针，公司确定了其履约义务，包括向小野授予受某些条件限制的某些知识产权的许可、开展研究服务以及参与联合指导委员会。本公司认定，在符合某些条件的情况下，向小野授予其某些知识产权的许可与其他履行义务没有区别，因为这种授予取决于研究服务的行为和结果。此外，该公司确定其研究服务行为与其他履约义务没有区别，因为这种行为取决于联合指导委员会的指导。因此，本公司决定，所有履约义务应作为一项合并履约义务入账，合并履约义务应在进行研究服务的预期期限内转移。终止与候选人1有关的《小野协定》并不影响这项评估。
根据ASC 606，本公司确定《2023年小野修正案》下的初始交易价格等于#美元。
由于公司签订《小野协议》、《小野修正案》和《小野信函协议》，公司总共产生了美元
该公司确认的收入为#美元
12
2023年3月31日，公司确认的收入为$
截至2024年3月31日，该公司已收到$
Janssen协作和选项协议
于2020年4月2日(扬森协议生效日期)，本公司与强生所属扬森制药公司旗下的扬森生物科技有限公司(扬森)订立合作及期权协议(扬森协议)。此外，于扬森协议生效日期，本公司与强生创新公司订立购股协议(购股协议)。2023年1月3日，本公司收到扬森发出的终止扬森协议的通知。终止于2023年4月3日生效，在截至2023年3月31日的三个月内，公司进行了逐步结束的活动，包括停止根据扬森协议开发所有候选协作产品。该公司获得了所有清盘活动的补偿。
根据扬森协议及股票购买协议的合并条款，本公司收到$
就杨森协议而言，公司发生了美元
该公司确认的收入为#美元
在终止扬森协议之前，本公司已收到#美元
纪念斯隆·凯特琳癌症中心许可协议
于2018年5月15日，本公司与MSKCC订立经修订及重订的独家许可协议(经修订的MSKCC许可)。修订后的MSKCC许可修订并重申了本公司与MSKCC于2016年8月19日签订的独家许可协议(原MSKCC许可)，据此，本公司与MSKCC就IPSC来源的细胞免疫疗法的组合物和方法相关的权利订立了独家许可协议，包括来自经嵌合抗原受体(CARS)工程的IPSCs的T细胞和NK细胞。
根据修订后的MSKCC许可证，MSKCC向该公司授予了与新的汽车构造和现成的汽车T细胞相关的某些专利和专利申请的额外许可，包括使用集群式规则间隔短回文重复和其他创新技术来生产它们，在每种情况下，研究、开发和商业化全球所有人类治疗用途领域的授权产品。本公司有权根据修订后的MSKCC许可证的条款向某些许可权利授予再许可，在这种情况下，本公司有义务向MSKCC支付公司收到的某些再许可收入的一定比例。
在协议期限内，本公司有义务向MSKCC支付年度许可维护费，并要求在许可产品达到指定的临床、监管和商业里程碑时支付里程碑付款，以及支付许可产品净销售额的特许权使用费。
如果获得许可的产品达到指定的临床里程碑，则MSKCC有资格获得总计高达$
13
平均值公司普通股截至修订后的MSKCC许可证生效日期的收盘价，根据任何股票拆分、现金股息、股票股息、其他分配、合并、资本重组或类似事件进行调整。根据修订的MSKCC许可证条款，在公司控制权变更时，在某些情况下，公司可能需要根据与控制权变更相关的公司普通股价格向MSKCC支付部分款项。
下表汇总了协议条款下的普通股倍数和股价增值里程碑付款：
普通股倍数 |
|
|
|
|
|
|
||||||
十个交易日往绩平均普通股价格 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
股价上涨里程碑付款(单位：百万) |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
2021年7月，公司根据修订后的MSKCC许可证实现了授权产品的指定临床里程碑，公司十个交易日的尾随平均普通股价格超过了第一个预先指定的阈值。因此，公司汇出了第一笔里程碑付款美元
为了确定剩余股价增值里程碑的估计公允价值，公司使用蒙特卡洛模拟方法，根据当前股价和几个关键变量对未来公司普通股价格进行建模。
|
|
截至3月31日， |
|
|
截至12月31日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
无风险利率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
预期波动率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
估计期限(年) |
|
|
|
|
|
|
||
截至重新计量日期的收盘价 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
蒙特卡洛模拟用于确定股票价格增值里程碑的公允价值的关键因素包括：公司截至测量日期的股票价格；部分基于最后有效专利主张日期的估计期限；公司普通股的预期波动率，使用公司在重新测量日期的历史普通股波动率估计；以及基于估计期限确定的美国国债收益率的无风险利率。公允价值计量对这些投入的变化高度敏感，重大变化可能导致公允价值大幅上升或下降，以及由此产生的费用或收益。
在每个资产负债表日，公司重新计量股价上涨里程碑的公允价值，公允价值变动在未经审计的简明综合经营报表和全面亏损中确认为其他收入（费用）的组成部分。金额根据与个人潜在付款相关的估计时间轴计入流动或非流动负债。截至2024年和2023年3月31日的三个月内，公司记录 $
3.加州再生医学研究所奖
在……上面
根据2018年CIRM奖的条款，本公司可自行决定将2018年CIRM奖视为贷款或赠款。在2023年第一季度，本公司选择将2018年CIRM奖视为赠款，并取消确认与2018年CIRM奖相关的负债，并在截至2023年3月31日的三个月内将该金额记录在其他收入中。
2024年2月22日，该公司获得了CIRM的批准，获得了一美元的资金
14
2024年CIRM奖的应收款，以及根据某些发展里程碑完成情况在整个奖项项目期内应收的四笔款项，估计从2024年4月1日至2028年3月31日(项目期)。公司被要求在整个项目期间提供CIRM进度和财务最新报告。
4.投资
该公司将部分过剩现金投资于美国国债、商业票据、非美国政府证券、市政证券和公司债务证券，到期日从至
下表汇总了截至以下日期公司作为可供出售证券入账的投资2024年3月31日和2023年12月31日(以千为单位，不包括以年为单位的到期日期)：
|
|
成熟性 |
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
估计数 |
|
||||
2024年3月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
分类为流动资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||
美国国债证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
市政证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
短期投资总额 |
|
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
归类为非流动资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国国债证券 |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
长期投资总额 |
|
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
2023年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
分类为流动资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||
美国国债证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
非美国政府证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
市政证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
||||
短期投资总额 |
|
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
归类为非流动资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司债务证券 |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||||
长期投资总额 |
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司拥有$
15
5. 公平值计量
下表为本公司按公允价值经常性计量的金融资产及负债，截至2024年3月31日和2023年12月31日（以千计）：
|
|
|
|
|
按公允价值计量 |
|
||||||||||
|
|
总计 |
|
|
报价 |
|
|
意义重大 |
|
|
意义重大 |
|
||||
截至2024年3月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
金融资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
美国国债证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
市政证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
按经常性基准按公允价值计量的金融资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
财务负债： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股价上涨的里程碑 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
按公允价值经常性计量的金融负债总额 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
截至2023年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
金融资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
美国国债证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
非美国政府证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
市政证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
按公允价值经常性计量的总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
财务负债： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
股价上涨的里程碑 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
按公允价值经常性计量的金融负债总额 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
一级资产包括货币市场基金和美国国库券，按公司投资经理提供的活跃市场报价按公允价值计量。
第2级资产包括公司债务证券、商业票据、市政证券及非美国政府证券，使用标准可观察输入数据（包括报告交易、经纪╱交易商报价及买入及╱或卖出价）按公平值计量。本公司通过比较投资经理对本公司投资组合余额的公允价值的评估与从独立来源获得的本公司投资组合余额的公允价值来验证其投资经理提供的市场报价。
截至2024年3月31日，公司不持有第三级资产。
第三级负债包括与经修订MSKCC许可证相关的股价升值里程碑，详情载于附注2。
16
下表列出了公司第三级股价增值里程碑负债的公允价值变化 截至2024年3月31日的三个月（以千计）：
2023年12月31日的余额 |
|
$ |
|
|
股价增值里程碑负债的公允价值变动 |
|
|
|
|
2024年3月31日的余额 |
|
$ |
|
下表列出了截至2023年3月31日止三个月公司第三级股价增值里程碑负债的公允价值变化（单位：千）：
2022年12月31日的余额 |
|
$ |
|
|
股价增值里程碑负债的公允价值变动 |
|
|
( |
) |
2023年3月31日的余额 |
|
$ |
|
6.应计费用
应计费用
当期应计费用包括以下内容(以千计)：
|
|
3月31日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
应计临床试验相关成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计工资和其他雇员福利 |
|
|
|
|
|
|
||
应计其他 |
|
|
|
|
|
|
||
当期应计费用总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
7.租契
本公司拥有办公室、实验室和制造空间的租赁协议，这些空间在未经审计的精简综合资产负债表上被归类为经营租赁。
截至2024年3月31日，未来未打折迷你公司经营租赁项下的MU合同付款为#美元
租赁费用的构成如下(以千计)：
|
|
截至三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
直线租赁费 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
可变租赁费用 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁总费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
17
公司经营租赁项下未来未贴现的最低租赁付款，截至2024年3月31日如下（以千计）：
|
|
运营中 |
|
|
剩余的2024年 |
|
$ |
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
2028 |
|
|
|
|
2029 |
|
|
|
|
此后 |
|
|
|
|
未贴现的租赁付款总额 |
|
$ |
|
|
减去：推定利息 |
|
|
( |
) |
租赁总负债 |
|
$ |
|
|
于2023年4月，本公司订立一项转租协议，分租约
转租收入在其他收入中确认。将收入转租给截至2024年和2023年3月31日的三个月情况如下（单位：千）：
|
|
截至三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
转租收入 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
8.可转换优先股和股东权益
可转换优先股
2016年11月，本公司完成了一次股票定向增发，投资者包括与本公司董事和高级管理人员有关联的投资者购买了本公司的可转换优先股和普通股(2016年11月配售)。该公司发行了
A类优先股为无投票权股份，可转换为五股公司普通股，转换价格为#美元。
18
A类优先股，根据每个此类持有人持有的股份数量按比例计算(为此，A类优先股被视为已转换为普通股)。
预先出资认股权证
2021年1月，在公开发行股票的同时，公司向某些投资者发行了代替普通股的预融资权证，以购买
2024年3月，公司结合公开发行，以私募方式发行，代替对某些投资者的普通股，预先出资的认股权证购买
截至2024年3月31日，已有e
股票期权和限制性股票单位奖励
下表总结了截至本期所有股权计划下的股票期权活动和相关信息2024年3月31日：
|
|
数量 |
|
|
加权的- |
|
||
2023年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与 |
|
|
|
|
|
|
||
已锻炼 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
取消 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
2024年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
||
所有股权和股票期权计划下的限制性股票单位活动摘要如下：
|
|
数量 |
|
|
加权的- |
|
||
2023年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与 |
|
|
|
|
|
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
取消 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
2024年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
||
所有股票奖励的股票薪酬分配如下(以千为单位)：
|
|
截至三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
研发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
19
截至2024年3月31日，与未偿期权相关的未确认补偿成本为 $
截至2024年3月31日，与限制性股票单位相关的未确认补偿成本为 $
布莱克-斯科尔斯期权定价模型中用于确定员工和非员工股票期权授予的公允价值的加权平均假设如下：
|
|
截至三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
无风险利率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
预期波动率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
预期期限(以年为单位) |
|
|
|
|
|
|
||
预期股息收益率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
合并股东权益账户的对账
下表汇总了本公司年度股东权益账目的变动。截至2024年3月31日的三个月（以千计，份额数据除外）：
|
敞篷车 |
|
|
普普通通 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
股东合计 |
|
||||||||||||||
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
得(损) |
|
|
赤字 |
|
|
权益 |
|
||||||||
2023年12月31日的余额 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||||
股票期权的行使，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
在归属限制性股票单位时发行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基于股票的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
公开发行普通股，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
私募预融资证，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
投资未实现亏损 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
净亏损 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年3月31日的余额 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
下表汇总了公司截至2023年3月31日止三个月股东权益账目变化情况（以千计，股份数据除外）：
|
敞篷车 |
|
|
普普通通 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
股东合计 |
|
||||||||||||||
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
得(损) |
|
|
赤字 |
|
|
权益 |
|
||||||||
2022年12月31日的余额 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
股票期权的行使，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
在归属限制性股票单位时发行普通股 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
投资未实现收益 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年3月31日的余额 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
9.后续活动
2024年5月，根据《小野协议》，公司实现了发展里程碑。该公司有权获得一笔里程碑式的付款$
20
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩
以下讨论和分析应与我们的Form 10-Q季度报告中包含的财务报表和附注一起阅读，以及截至2023年12月31日的财政年度的财务报表和附注，以及相关管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析，这些内容包含在我们于2024年2月26日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中。
这份Form 10-Q季度报告包含《证券法》第27A节和经修订的《1934年证券交易法》(《交易法》)第21E节所指的“前瞻性陈述”。这类前瞻性陈述代表了我们的意图、信念或当前预期，涉及风险、不确定因素和其他因素，可能导致实际结果和某些事件的时间与此类前瞻性陈述明示或暗示的未来结果大不相同。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“预测”、“潜在”、“相信”、“应该”等术语来识别前瞻性陈述。可能造成或促成结果差异的因素包括但不限于下文第二部分第1A项下“风险因素”项下所列的因素。除非法律另有要求，否则我们没有义务更新这些前瞻性陈述，以反映本报告日期后的事件或情况或反映实际结果。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者带来一流的程序化细胞免疫疗法流水线。我们开发程序化细胞免疫疗法基于一个简单的概念：我们相信更好的细胞疗法始于更好的细胞。
为了创造更好的细胞疗法，我们开创了一种我们通常称为细胞编程的治疗方法：我们创造和设计人类诱导多能干细胞(IPSCs)，以整合细胞功能的新型合成控制；我们产生克隆主IPSC系，用作细胞制造的可再生来源；以及我们指导克隆主IPSC系的命运，以生产我们的细胞治疗候选产品。类似于用于生产生物制药药物产品的主细胞系，如单抗，我们相信克隆主细胞系可以用于批量生产多路工程细胞免疫疗法，这些细胞免疫疗法的成分定义明确，成分统一，可以储存在库存中以备现成，可以与其他疗法结合使用，并可以有更广泛的患者覆盖范围。
利用我们专有的IPSC产品平台，我们正在开发现成的、多路工程的自然杀伤(NK)和T细胞候选产品，这些产品经过选择性设计，纳入了细胞功能的新型合成控制，旨在为患者提供多种治疗机制，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。我们目前正在开发IPSC衍生的、嵌合抗原受体(CAR)靶向的NK和T细胞候选产品，多项临床试验正在进行中。此外，我们还与学术机构签订了研究合作和许可协议，以支持我们的iPSC产品平台和我们的现成候选产品的开发，其中包括明尼苏达大学的董事会和纪念斯隆·凯特琳癌症中心(MSKCC)。
我们还与制药公司合作，研究、开发和商业化现成的、多路工程的、IPSC衍生的NK和T细胞候选产品，用于治疗癌症。2018年9月，我们与小野药业有限公司(Ono)达成了一项合作和选项协议(Ono协议)，根据该协议，我们目前正在研究和开发用于治疗实体瘤的iPSC衍生CAR NK和CAR T细胞候选产品。2020年4月，我们与强生的扬森制药公司旗下的扬森生物技术公司(Janssen Biotech，Inc.)达成了一项合作和期权协议(扬森协议)，研究、开发和商业化IPSC衍生的CAR NK和CAR T细胞候选产品，用于治疗癌症。2023年1月3日，我们收到杨森发出的终止《扬森协定》的通知，该协定于2023年4月3日生效。
我们于2007年在特拉华州注册成立，总部设在加利福尼亚州圣地亚哥。自2007年成立以来，我们将几乎所有的资源都投入到我们的单元编程方法和我们候选产品的研究和开发中，创造、许可和保护相关的知识产权，并为这些活动提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过公开和非公开出售普通股、非公开配售优先股和可转换票据、商业银行债务以及合作活动和赠款的收入来为我们的业务提供资金。
我们从来没有盈利过，自成立以来每年都出现净亏损。我们几乎所有的净亏损都是由与我们的研发计划相关的成本以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们预计，至少在可预见的未来，我们将继续遭受运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，我们与正在进行和计划中的活动相关的费用仍将很高，因为我们：
21
我们预计不会从产品销售、特许权使用费或销售里程碑中获得任何有意义的收入，除非我们成功完成开发并获得监管部门对我们一个或多个候选产品的批准，我们预计这将需要数年时间。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，我们将寻求通过公共或私人股本或债务融资、合作安排或其他来源为我们的运营提供资金。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排，将对我们的财务状况和开发我们的候选产品的能力产生负面影响。
财务运营概述
我们几乎所有的活动都是通过总部位于加利福尼亚州圣地亚哥的特拉华州公司Fate Treateutics，Inc.进行的。我们的运营结果包括公司及其子公司的运营。到目前为止，我们子公司的总运营规模并不大，所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
协作收入
到目前为止，我们还没有从治疗产品销售或版税中获得任何收入。我们的收入来自合作协议和政府拨款。
与小野药业有限公司的协议。
2018年9月14日，我们达成了小野协议，共同开发和商业化两个iPSC衍生汽车T细胞产品候选(候选1和候选2)。根据小野协议的条款，我们收到了1000万美元的预付款，不能退还，也不能贷记。此外，我们有权获得联合开发计划下进行研究和开发的费用，估计费用总额为2000万美元。
2020年12月，我们与小野达成了一项书面协议，根据该协议，小野提供了针对某些实体肿瘤表达的抗原的专有抗原结合域，以并入候选2，并向公司支付了1,000万美元的里程碑式费用，用于进一步研究和开发候选2。此外，小野终止了关于候选1的所有进一步研究和开发，我们保留了在世界各地研究、开发和商业化候选1的所有权利，而不对Ono负有任何义务。
2022年6月，我们与小野签订了小野协议修正案(2022年小野修正案)。根据《2022年小野修正案》，两家公司同意指定一种在某些实体肿瘤上表达的额外抗原用于研究和临床前开发，小野同意贡献针对这种额外实体肿瘤抗原的专有抗原结合域(候选3)。此外，对于候选人2和候选人3，公司都将合作范围扩大到
22
包括针对指定的实体肿瘤抗原的IPSC衍生CAR NK细胞候选产品(除了IPSC衍生CAR T细胞候选产品外)的研究和开发。与候选2类似，我们在特定时间内授予小野临床前期权，以获得某些知识产权下的独家许可，条件是小野向我们支付期权行使费，以便在世界所有地区开发和商业化候选3，我们保留根据与小野的联合安排在美国和欧洲共同开发和共同商业化候选3的权利，根据该联合安排，我们有资格分享至少50%的利润和损失。我们维护了候选者3的全球制造权。临床前选择权在以下时间中较早的一天到期：(A)2024年9月30日，或(B)根据候选者3的联合开发计划实现预先定义的临床前里程碑。如果小野支付延期费用，小野可以选择将行使临床前选择权的决定推迟到2026年6月。根据《2022年小野修正案》，预计研发费用总额增加了约930万美元，在联合开发计划期间，研发费用总额估计为2930万美元。
2022年11月，Ono对候选2行使了临床前选择权，我们行使了我们的临床前选择权，根据与Ono的联合安排，在美国和欧洲共同开发和共同商业化(CDCC Option)。因此，在截至2022年12月31日的年度内，我们确认了来自小野的1,250万美元的期权行权费。于截至2023年12月31日止年度内，吾等收到期权行权费付款。
2023年11月30日，我们与小野签订了小野协议修正案(2023年小野修正案)。根据《2023年小野修正案》，小野向我们支付的研发费用估计总额增加了约140万美元，在联合开发计划期间，估计研发费用总额为3070万美元。
我们将小野协议作为ASC 606项下的收入合同进行会计处理。根据《2023年小野修正案》修订的初始交易价格被确定为4,070万美元，其中包括1,000万美元的预付款、不可退还和不可贷记的款项，以及估计的研发费用总额3,070万美元。我们确定了我们在小野协议下承诺的商品和服务，包括我们向小野授予受某些条件限制的某些知识产权的许可、我们进行研究服务以及我们参与联合指导委员会。我们决定，承诺的货物和服务应作为一项综合履约义务入账。随着研究服务的开展，我们确认合并业绩义务的收入。
在截至2024年3月31日的三个月中，我们根据小野协议确认了190万美元的协作收入和80万美元的反向研发费用。在截至2023年3月31日的三个月中，我们根据小野协议确认了670万美元的协作收入和100万美元的反向研发费用。
与Janssen Biotech，Inc.达成协议
2020年4月2日(《扬森协议》生效之日)，我们签订了《扬森协议》。此外，于扬森协议生效日期，吾等与强生创新公司订立购股协议(购股协议)。根据Janssen协议及购股协议的条款，吾等共收到100,000,000美元，其中5,000,000美元为预付现金，而5,000,000美元为JJDC以股权投资的形式。此外，我们有权获得我们根据扬森协议进行的所有研究、临床前开发和IND使能活动的费用。
我们确定JJDC购买的普通股相当于每股9.93美元的溢价，或总计1,600万美元(股权溢价)，其余3,400万美元计入股东权益中的普通股发行。
2023年1月3日，我们收到扬森发出的终止扬森协议的通知。终止于2023年4月3日生效，在截至2023年3月31日的三个月内，我们进行了逐步结束的活动，包括停止开发Janssen协议下的所有候选协作产品。我们在2023年第二季度获得了与终止扬森协议相关的所有逐步结束活动的补偿。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们根据扬森协议确认了5,230万美元的协作收入，其中4,120万美元之前已递延。
研究和开发费用
研发费用包括与我们候选产品的研究、临床前开发、工艺和扩大开发、制造和临床开发相关的成本，包括我们的iPSC产品平台在内的细胞编程技术的研究和开发，以及根据我们的合作协议进行的研究和开发活动的绩效。这些费用在发生时计入费用，包括：
23
我们计划在可预见的未来继续对我们目前水平的研发活动进行大量投资，同时继续我们候选产品的临床和临床前开发和制造，研究和开发我们的iPSC产品平台，并履行我们根据合作协议承担的义务，包括我们与小野、明尼苏达大学和MSKCC的协议。我们目前计划在未来12个月进行的研究和开发活动主要包括以下内容：
由于临床前和临床开发和制造的本质上是不可预测的，考虑到我们的新治疗方法和我们候选产品的当前开发阶段，我们无法确定也无法估计我们将需要的时间表以及我们将为开发和制造我们的候选产品而产生的成本。临床和临床前开发和制造的时间表和成本，以及开发和制造成功的潜力，可能与预期大不相同。此外，我们无法预测哪些候选产品可能会受到未来合作的影响，何时将确保此类安排(如果有的话)，以及此类安排将在多大程度上影响我们的开发和制造计划以及资本要求。我们无法预测全球经济和市场状况的影响，持续和长期的公共卫生紧急情况(如新冠肺炎疫情)，以及战争和其他武装冲突，例如俄罗斯和乌克兰之间以及以色列和哈马斯之间的持续冲突，对我们的业务和运营的影响；我们的支出可能因由这些或其他因素引起的延误或中断而增加，包括我们在短期内采取行动以确保业务连续性和防范可能的供应链短缺的结果。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括薪金及与员工相关的成本，包括行政、营运、财务及人力资源职能员工的股票薪酬；会计、法律及税务服务的专业费用；取得、起诉、维护及执行我们知识产权的成本；以及支持我们作为上市公司运作的其他成本及收费，包括董事及高级职员保险费。我们预计，随着我们继续专注于创新和研发活动，保持对交易所上市和美国证券交易委员会要求的遵守，保护和执行我们的知识产权，并继续作为一家上市公司运营，我们的一般和行政费用在未来仍将是巨大的。
24
其他收入(费用)
其他收入(支出)包括与MSKCC修订的MSKCC许可证相关的股票价格增值里程碑的公允价值变化、现金和现金等价物赚取的利息收入以及投资利息收入(包括折价和溢价的摊销)。
加州再生医学研究所奖
2018年4月5日，我们与加州再生医学研究所(CIRM)签署了一项奖励协议，根据该协议，CIRM向我们提供了400万美元，以推动我们的FT516候选产品进入首个人类临床试验(2018年CIRM奖)。2019年11月，我们提交了FT516在晚期实体瘤中的IND申请。
根据2018年CIRM奖的条款，我们有权自行决定将2018年CIRM奖视为贷款或赠款。在2023年第一季度，我们选择将2018年CIRM奖视为赠款，并取消确认与2018年CIRM奖相关的负债，并在截至2023年12月31日的年度内将此类金额记录在其他收入中。
2024年2月22日，该公司获得CIRM的批准，将获得一笔790万美元的赠款(2024年CIRM奖)，以支持该公司对系统性红斑狼疮(SLE)患者进行FT819的第一阶段研究。我们于2024年4月敲定并执行了获奖协议。根据奖项的条款和某些共同筹资要求，我们将收到五笔不同数额的付款，其中一笔在执行2024年CIRM奖时应收，四笔根据2024年CIRM奖项目期间某些发展里程碑的完成而应收，预计2024年4月1日至2028年3月31日(项目期)。我们被要求在整个项目期间提供CIRM进度和财务更新报告。
关键会计政策与重大判断和估计
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的简明综合财务报表为基础的，这些财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制这些未经审计的简明合并财务报表时，我们需要做出影响我们财务报表中资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债披露的估计和判断。我们会持续评估我们的估计和判断，包括与修订后的MSKCC许可证的股价增值里程碑的公允价值、包含租赁的合同、应计费用、基于股票的薪酬以及根据我们的合作协议预计将产生的估计总成本相关的估计和判断。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件、财务模型以及各种其他被认为在当时情况下是合理的因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们的会计政策所涉及的估计和判断，如我们截至2023年12月31日的10-K表格年度报告第7项所述，仍然是我们的关键会计政策，在截至2024年3月31日的三个月内，我们的关键会计政策没有其他重大变化。
见未经审计的简明综合财务报表附注1，其中概述了重要的会计政策和与最近的会计声明有关的信息。
经营成果
截至2024年3月31日及2023年3月31日止三个月的比较
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的运营结果(单位：千)：
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|
增加/ |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
(减少) |
|
|||
协作收入 |
|
$ |
1,925 |
|
|
$ |
58,980 |
|
|
$ |
(57,055 |
) |
研发费用 |
|
|
32,138 |
|
|
|
65,629 |
|
|
|
(33,491 |
) |
一般和行政费用 |
|
|
20,855 |
|
|
|
21,943 |
|
|
|
(1,088 |
) |
其他收入合计 |
|
|
3,064 |
|
|
|
9,711 |
|
|
|
(6,647 |
) |
协作收入。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，根据我们与扬森和小野的合作协议，我们分别确认了190万美元和5900万美元的收入。协作收入减少的原因是
25
主要原因是扬森合同于2023年4月终止。下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月每个协作合作伙伴确认的收入：
|
|
截至三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(单位：千) |
|
|||||
扬森生物科技公司 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
52,312 |
|
小野药业有限公司 |
|
|
1,925 |
|
|
|
6,668 |
|
协作总收入 |
|
$ |
1,925 |
|
|
$ |
58,980 |
|
研究和开发费用。截至2024年3月31日的三个月，研发费用为3210万美元，而截至2023年3月31日的三个月为6560万美元。研究和开发费用减少的主要原因如下：
一般和行政费用。截至2024年3月31日的三个月，一般和行政费用为2090万美元，而截至2023年3月31日的三个月为2190万美元。一般和行政费用的减少主要是由于员工薪酬和福利支出减少了280万美元，其中包括基于股票的员工薪酬支出减少了70万美元，但专利和法律费用增加了220万美元，部分抵消了这一减少。
其他收入(费用)，净额。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，其他收入(支出)净额分别为310万美元和970万美元。在截至2024年3月31日的三个月内，我们记录了140万美元的其他费用，这是由于修订后的MSKCC许可证下股价增值里程碑的公允价值变化所致。截至2024年3月31日的三个月的其他收入(支出)净额还包括现金和现金等价物的利息收入以及投资的利息收入(包括折价和溢价的摊销)。
在截至2023年3月31日的三个月内，我们记录了400万美元的2018年CIRM奖收入和170万美元的收入，这些收入是由于修订后的MSK许可证下股价增值里程碑的公允价值变化造成的。截至2023年3月31日的三个月的其他收入(支出)净额还包括现金和现金等价物的利息收入以及投资的利息收入(包括折价和溢价的摊销)。
流动性与资本资源
自成立以来，我们的运营出现了亏损和负现金流。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为13亿美元，我们预计在可预见的未来，我们将继续出现净亏损。
经营活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的现金为3340万美元，而在截至2023年3月31日的三个月中，用于经营活动的现金为2890万美元。经营活动中使用的现金的这一变化的主要驱动因素是我们的净亏损增加了2910万美元，这主要是由于杨森协议的终止和相关收入的下降。
投资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，投资活动提供了1730万美元的现金，而截至2023年3月31日的三个月投资活动提供的现金为930万美元。这一变化主要是由于截至2024年3月31日的三个月的投资净到期日增加了1740万美元，而截至2023年3月31日的三个月的投资净到期日为1250万美元。本报告所述期间的所有其他投资活动均归因于投资的购买和到期日。
26
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供了9,550万美元的现金，其中主要包括：(1)在2024年3月的承销普通股发行中，以每股5.5美元的收购价发行14,545,454股普通股；(2)发行预资资权证，以每股预资资权证5.499美元的收购价购买总计3,636,364股普通股，这是指已包销发售的普通股每股发行价减去每股预资金权证的行使价0.001美元。在承销发行的同时进行定向增发；(3)根据员工股票期权的行使，从股权激励计划中发行普通股。
在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供了20万美元的现金，其中包括根据员工股票期权的行使从股权激励计划中发行普通股。
从我们成立到2024年3月31日，我们主要通过公开和非公开出售普通股、发行认股权证、非公开配售优先股和可转换票据、商业银行债务以及合作活动和赠款的收入来为我们的综合业务提供资金。截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物以及投资总额为3.911亿美元。
根据S-3表格注册声明进行发售及私募预筹资权证
2023年11月，美国证券交易委员会宣布生效，我们于2023年11月提交的S-3表格搁置登记书(档号333-275402)。货架登记声明允许我们不时发行某些证券，包括我们的普通股。货架登记声明中的任何要约的具体条款在此种要约之时确定。根据搁置登记声明，我们最初有资格发行总计3.00亿美元的证券。此外，我们与Jefferies LLC(Jefferies)签订了一项市场发售计划的销售协议，根据该计划，我们可以随时通过Jefferies作为销售代理，提供和出售总发行价高达10000万美元(包括在货架登记声明中登记的3.00亿美元)的普通股。
2024年3月，我们与美国银行证券公司、Jefferies和Leerink Partners LLC就承销发行达成了承销协议，根据搁置登记声明，我们以每股5.50美元的收购价出售了14,545,454股普通股。到目前为止，我们尚未根据与Jefferies的销售协议出售任何证券，并有资格根据搁置注册声明发行总计约2.2亿美元的证券(包括根据与Jefferies的销售协议可发行的1.00亿美元)。
2024年3月，在进行包销发行的同时，我们与一家附属于RedmilGroup，LLC的基金签订了一项证券购买协议，根据该协议，我们出售了预融资权证，以购买最多3,636,364股普通股，每股预融资权证的收购价为5.499美元，以私募方式进行，豁免了根据修订后的1933年证券法(证券法)第4(A)(2)节的登记要求。根据购买协议的条款，吾等同意登记预筹资权证(认股权证)行使后可发行的普通股股份(认股权证股份)以供转售。2024年4月18日，我们以S-3表格(档号333-278792)提交了回售登记声明，登记了认股权证股份。S-3表格转售登记书于2024年4月29日宣布生效。
营运资本要求
我们预计，在可预见的未来，我们将继续遭受亏损，随着我们继续研究、制造和开发我们的候选产品，并根据我们与小野的合作协议进行更多的研究、制造和开发活动，我们预计亏损仍将是巨大的。我们的候选产品尚未获得监管部门的批准，我们可能无法成功实现我们候选产品的商业化。
我们相信，截至2024年3月31日和提交本季度报告Form 10-Q之日，我们现有的现金和现金等价物和投资将足以满足我们至少未来12个月的预计运营需求。然而，我们在研究、制造和开发治疗产品，特别是细胞治疗产品候选产品时，会受到所有风险和不确定性的影响。例如，FDA或其他监管机构可能要求我们生成额外的数据或进行额外的临床前研究、生产活动或临床试验，或者可能要求我们提出超出我们目前预期的其他要求。此外，候选产品有可能在临床前研究或临床试验中显示出有希望的结果，但无法建立获得监管批准所需的足够的安全性和有效性数据。由于这些和其他风险和不确定性以及成功的可能性，我们开发候选产品所需的研究、制造和开发活动的持续时间和成本无法准确估计，可能会有很大差异。在我们的研究、制造和开发活动中，我们可能会遇到困难、复杂情况、延误和其他未知因素和不可预见的费用，其中任何一项都可能大幅增加我们的资本需求，并可能对我们的流动性造成不利影响。
27
我们将需要额外的资金来研究、制造和开发我们的候选产品，并履行我们合作协议下的义务，而且由于我们的业务、运营、财务状况或前景的任何变化，包括通货膨胀率和全球经济状况的任何影响，以及战争和其他武装冲突，我们可能需要比预期更早地寻求额外资金。我们预计在可预见的未来通过出售公共或私人股本、债务证券或通过现有或未来的潜在合作来为我们的资本需求融资。然而，在合理的条件下，我们可能无法获得额外的资本，如果有的话。如果我们无法以我们可以接受的金额或条款筹集额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们一个或多个候选产品的研究、制造或开发。如果我们真的通过发行额外的股本或债务证券筹集更多资金，可能会导致我们现有股东的股权稀释，固定支付义务增加，以及具有可能优先于我们普通股的权利的证券的存在。此外，如果我们产生债务，我们可能会受到金融或其他契约的约束，这些契约可能会对我们开展业务的能力造成不利限制、损害或影响，例如要求我们放弃某些候选产品或技术的权利，或限制我们获取、销售或许可知识产权或产生额外债务的能力。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、运营、财务状况和前景。此外，通货膨胀率上升、全球政治和经济不稳定、持续和旷日持久的公共卫生紧急情况(如新冠肺炎疫情)、战争和其他武装冲突对我们的业务、运营、财务状况和前景以及对全球经济的全面影响，目前尚不清楚且难以预测，这些事件可能会对我们未来通过股权或债务融资筹集资金的能力造成重大不利影响。
我们对现有现金及现金等价物和投资将在多长时间内足以支持我们的业务的预测是前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定因素。我们的预测基于可能被证明是错误的假设，实际结果可能与我们的预期大不相同，这可能会对我们的资本资源和流动性产生不利影响。我们可以比目前预期的更快地利用我们可用的资本资源。今后所需资金的数额和时间，无论是近期还是长期，将取决于许多因素，包括但不限于：
此外，我们正在密切监测通货膨胀率和全球政治经济状况，包括俄罗斯和乌克兰之间以及以色列和哈马斯之间的持续冲突，并评估我们业务和运营的调整，这可能会对我们的财务状况和前景以及我们的经营业绩产生负面影响。我们将继续评估我们的运营资本需求，并可能在情况需要时对我们的业务和运营进行调整。如果我们不能继续或
28
扩大我们的研究、制造和开发业务，或以其他方式利用我们的商机，因为我们缺乏足够的资本，我们的业务、运营、财务状况和前景可能会受到重大不利影响。
合同义务和承诺
我们以不可撤销的经营租赁方式出租某些办公、实验室和制造空间。除租金外，我们的租约还需缴纳一定的固定设施费用。这些租约还需缴纳公共区域维护、财产税、财产保险和其他可变费用的额外可变费用。有关其他详情，请参阅未经审计简明综合财务报表附注7。
我们与MSKCC签订了一项许可协议，根据该协议，我们获得了涵盖IPSC衍生细胞免疫疗法的组合物和方法的权利，包括来自CARS基因改造的IPSC衍生的T细胞和NK细胞。如果许可产品达到指定的临床里程碑，则MSKCC有资格获得基于我们普通股价格的总计7500万美元的特定里程碑付款，其中欠MSKCC的此类付款金额取决于我们普通股价格在实现该临床里程碑之日后的某些涨幅。2021年7月，根据修订后的MSKCC许可证，我们实现了授权产品指定的临床里程碑，我们的10个交易日往绩平均普通股价格超过了第一个预先指定的门槛。因此，我们向MSKCC汇款了第一笔里程碑式的付款2000万美元。有关我们的股价升值里程碑义务的更多细节，请参阅未经审计的简明综合财务报表的附注2。
本公司并无未经审计的简明综合资产负债表或财务报表附注所完全披露的重大合约责任。
通货膨胀率
在本季度报告10-Q表格所涵盖的期间，通货膨胀率持续存在，并可能在不久的将来继续上升或保持在高位。通货膨胀因素，如原材料价格、利率和劳动力成本的增加，可能会对我们的经营业绩产生不利影响。虽然到目前为止，我们并不认为通货膨胀对我们的财务状况或经营结果产生了实质性影响，但在不久的将来，我们可能会遇到一些影响，特别是如果通货膨胀率继续上升的话。
项目3.定量和合格IVE关于市场风险的披露
较小的报告公司不需要。
项目4.控制S和程序
披露控制和程序
我们在我们的管理层(包括我们的首席执行官和首席财务官，他们分别担任我们的首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，对截至本季度报告10-Q表格所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估，这些控制和程序在交易所法案下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义。在设计和评估披露控制措施和程序时，管理层认识到，任何控制措施和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现预期的控制目标提供合理的、而不是绝对的保证，管理层在评估可能的控制措施和程序的成本效益关系时必须运用其判断。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官各自得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
于最近一个财政季度内，我们的财务报告内部控制并无发生重大影响或合理地可能对财务报告内部控制产生重大影响的变化。
29
第二部分：其他信息
项目1.法律法规L议事录
我们目前正在对我们在2022年提起的两起诉讼中提出索赔，这两起诉讼是针对海岸生物科学公司(Shoreline Biosciences，Inc.)及其某些创始人和高管(统称为海岸诉讼)。第一起诉讼于2022年5月13日在圣地亚哥高等法院提起，针对Shoreline及其四名创始人丹·S·考夫曼博士(Kaufman)、Kleanthis G.Xanthopoulos以及威廉·桑德伯恩和史蒂文·霍尔茨曼先生的诉讼正在审理中。除其他行为外，我们的索赔源于考夫曼创立和参与Shoreline业务，违反了根据考夫曼与公司之间的科学顾问协议，他作为我们的科学顾问对我们的排他性义务。我们的索赔包括违反合同、违反诚实信用和公平交易的默示契约、欺诈和欺骗、侵权干扰、赔偿和不正当竞争。考夫曼交叉指控该公司违反了《科学顾问协议》。2024年4月11日，我们对考夫曼的交叉索赔提出了即决判决的动议。海岸线提交了一项即决判决动议，要求对考夫曼的欺诈和欺骗行为不进行侵权干预和协助和教唆。2024年4月12日，我们提交了一项动议，要求对考夫曼在《科学顾问协议》下的职责和他的某些积极辩护进行简易裁决。我们还提交了一项动议，要求对海岸线的许多平权辩护进行即决裁决。考夫曼还提出了一项动议，要求仅对针对他的欺诈和欺诈、侵权干预、恢复原状和不正当竞争索赔进行即决裁决。事实和专家调查正在进行中，我们正在寻求金钱赔偿。
在同样于2022年5月13日提起的第二起海岸线诉讼中，我们和怀特黑德生物医学研究所(怀特黑德)向美国加利福尼亚州南区地区法院提起诉讼，要求对被告侵犯美国专利第8,071,369、8,932,856、8,951,797、8,940,536、9,169,490、10,457,917和10,017,744号(怀特黑德专利)的行为进行金钱赔偿。我们从Whitehead独家授权的Whitehead专利涉及在产生诱导多潜能干细胞(IPSCs)过程中将人类体细胞重新编程为多潜能状态的关键成分和方法。2023年6月7日，我们和怀特黑德提交了一项动议，要求驳回我们以个人身份对考夫曼提出的专利侵权索赔；该动议于2023年6月9日获得批准。2023年7月14日，各方提出即决判决动议。2023年8月30日，法院批准了Shoreline的即决判决动议，驳回了我们的部分简易判决动议，认为这是没有意义的。2023年8月31日作出了有利于海岸线的判决。2023年10月16日，地区法院驳回了Shoreline提出的律师费动议。2023年9月27日，我们和怀特黑德向联邦巡回上诉法院提交了上诉通知，挑战初审法院的主张构建和给予有利于被告的即决判决；被告交叉上诉，挑战地区法院早些时候以其他理由拒绝驳回动议和部分简易判决动议。联邦巡回法院于2023年10月5日审理了此案。我们于2024年2月2日提交了开庭上诉摘要。不能保证我们会在任何这样的呼吁上获胜。
2023年1月20日，该公司的一名据称的股东对该公司及其某些高管提起了证券集体诉讼，诉讼标题为Hadian诉Fate Treateutics，Inc.等人。在美国加利福尼亚州南区地区法院(证券诉讼)。2023年5月4日，法院指定该公司的另一名所谓股东作为证券诉讼的主要原告。2023年7月24日，首席原告提交了修改后的起诉书。修改后的起诉书声称，该公司违反了联邦证券法，在其自2020年8月以来公开披露的有关我们与扬森生物技术公司(扬森协议)的合作协议(扬森协议)、受扬森协议约束的潜在产品候选以及终止扬森协议的公开披露中，做出了据称虚假和/或误导性的陈述和/或遗漏。2023年9月22日，我们提交了一项动议，要求完全驳回修改后的申诉。我们驳回动议的简报已于2023年12月6日完成。法院可以根据当事人的情况，酌情进行口头辩论，或者对驳回动议作出裁决。我们打算继续大力防御这一行动。
2023年6月2日，一份衍生投诉，标题为Guarino诉Wolchko等人，由该公司的一名所谓股东向美国加州南区地方法院提起诉讼。该衍生诉讼将我们的董事会成员和某些高管列为被告。该公司被列为名义被告。原告主张衍生索赔源于与证券诉讼基本相同的指控事实和情况。该投诉声称违反受托义务、不当获利、滥用控制、严重管理不善、浪费企业资产和违反联邦证券法。2023年8月14日，法院搁置了衍生诉讼，等待法院对我们于2023年9月22日提交的证券诉讼中驳回动议的裁决。我们打算继续大力防御这一行动。
我们可能会不时地受到各种其他法律程序和索赔的影响，这些诉讼和索赔是在我们的正常业务活动中出现的。
30
第1A项。RISK因素
风险因素
您应仔细考虑以下风险因素，以及本季度报告Form 10-Q和我们的其他公开文件中的其他信息。任何这些风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和/或增长前景，或者导致我们的实际结果与我们在本报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该考虑我们公开申报文件中描述的所有风险因素。
与我们的候选产品的发现、开发和监管相关的风险
如果我们未能完成候选产品的临床前或临床开发，或未能获得监管部门的批准，我们的业务将受到严重损害。
我们所有的候选产品目前都在研究或早期临床开发中。我们尚未完成任何候选产品的临床开发或获得监管部门的批准。只有一小部分研究和开发计划最终会产生商业上成功的产品，我们不能向您保证，我们的任何候选产品都将证明安全性、纯度和有效性，或支持进一步的临床前研究、临床开发或监管批准所需的疗效。此外，我们历史上一直专注于癌症细胞疗法的开发。在开发自身免疫性疾病的治疗方法方面，我们先前的经验有限，而且美国还没有批准的细胞疗法来治疗自身免疫性疾病。
对于我们的任何候选产品，我们可能会因为各种原因而延迟或取消正在进行和计划中的临床开发活动或研究和开发活动，包括：
31
例如，2023年1月，我们宣布停止我们的FT516、FT596、FT538和FT536 NK细胞计划，将我们的资源集中在推进我们最具创新性和差异化的计划上。我们还宣布终止我们于2020年4月20日与Janssen Biotech，Inc.(Janssen)签订的合作和期权协议(Janssen协议)，该协议于2023年4月3日生效。作为终止的结果，我们在2023年第一季度为合作进行了逐步结束的活动，包括逐步结束原本预计于2023年进入临床的两个候选产品的开发。
此外，我们只有在精心设计和进行的临床试验中证明候选产品是根据适用的监管要求生产的，安全、纯净和有效，并以其他方式满足批准特定适应症所需的适当标准，才能获得监管部门的批准，使FDA或类似的外国监管机构满意，才能将候选产品上市。我们能否获得监管机构对我们的候选产品的批准取决于其他因素，包括额外的临床前研究、工艺开发和制造活动以及临床试验，我们的临床试验是否在安全性方面表现出统计上的显著疗效而不是潜在的治疗益处，以及监管机构是否同意我们的临床试验和生产运营的数据足以支持批准。此外，FDA对我们正在研究的相同适应症的新产品的批准可能会改变护理标准，这可能会导致FDA或其他监管机构要求我们进行额外的研究，以证明我们的候选产品优于新的护理标准。要获得监管批准，还需要向相关监管机构提交有关产品制造操作的信息，并由相关监管机构检查制造设施。我们当前和未来的临床试验结果可能不符合FDA或其他监管机构批准上市候选产品的要求，监管机构可能会以其他方式确定我们的制造操作不足以支持批准。我们可能需要进行临床前研究和临床试验，这是我们目前没有预料到的，包括由于护理标准的变化。如果我们未能完成候选产品的临床前或临床开发，或未能获得监管部门的批准，我们将无法从产品销售中获得任何收入，我们根据任何合作协议收到里程碑付款或其他付款的能力可能会受到损害，这将损害我们的业务、潜在客户、财务状况和运营结果。
我们可能会在启动、进行或完成临床试验方面面临延误，而我们可能根本无法启动、进行或完成这些试验。
我们在很大程度上依赖于我们完成候选产品的临床开发并获得监管部门批准的能力。我们还没有完成必要的临床试验，以支持批准我们的任何候选产品上市的申请。我们或启动或执行我们候选产品临床试验的任何研究人员可能会在当前或未来的临床试验中遇到延迟，我们不知道我们或我们的调查人员是否能够按时启动、招募患者或完成我们产品候选产品的临床试验。由于许多因素，我们候选产品的当前和未来临床试验可能会被推迟、不成功或终止，或根本没有启动，包括与以下因素相关的因素：
32
如果我们候选产品的任何临床试验的启动或进行出现延误，或者这些临床试验中的任何一个在完成之前被终止，我们候选产品的商业前景将受到损害。此外，在启动、进行或完成我们的临床试验或调整我们的某些研究方案和程序方面的任何延误，包括任何进行我们研究所需的材料或试剂的短缺，或任何未来的公共卫生危机或其他公共卫生危机的结果
33
健康问题或其他因素，将增加我们的成本，减慢我们的候选产品开发和监管审批过程，并危及我们获得监管批准、开始产品销售和创造收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验启动、进行或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝监管批准。任何这些情况都将严重损害我们的业务、前景、财务状况、经营结果以及我们普通股的市场价格。
我们候选细胞产品的制造和分销，特别是我们的诱导多能干细胞(IPSC)衍生细胞产品候选，是复杂的，并受到多种风险的影响。这些风险可能会大幅增加我们的成本，限制我们候选产品的临床和商业供应，如果FDA或其他监管机构对我们的制造业务提出额外要求，或者如果我们被要求改变制造业务以符合监管要求，我们候选产品的开发和商业化可能会被大幅推迟或限制。
我们候选细胞产品的制造和供应涉及比大多数小分子药物和其他细胞免疫疗法所需的更复杂的新工艺，因此带来了重大挑战，并受到多重风险的影响。对于我们的IPSC衍生产品候选，这些复杂的过程包括对人成纤维细胞进行重新编程以获得IPSCs，在某些情况下对这些IPSCs进行基因工程，以及对IPSCs进行分化以获得所需的细胞产品候选。由于生产生物制品和分发细胞疗法的复杂性，一般情况下，制造和分发生物制品和细胞疗法的成本，尤其是我们的候选细胞产品，通常比传统的小分子化合物要高。此外，我们的商品成本开发还处于早期阶段。制造和加工我们的候选产品的实际成本可能比我们预期的要高，并可能对我们候选产品的商业可行性产生重大和不利的影响。
我们在制造基于细胞的疗法方面的经验有限。我们仍在为我们的候选产品的临床和商业规模制造开发优化的和可重复的制造工艺，我们的任何制造工艺都没有经过验证，可以用于我们的候选产品的商业生产。在我们为大规模临床试验或商业规模扩大生产规模时，我们可能会面临多重挑战，其中包括成本超支、工艺扩大的潜在问题、工艺重复性、稳定性问题、符合良好的生产实践、批次一致性和原材料的及时可获得性。此外，我们正在继续优化我们的候选产品的供应和运输方案，以便分发到临床试验地点。尽管我们正在努力为我们的候选产品开发可重复性和商业可行性的制造工艺，并为我们的候选产品的供应和运输制定有效的协议，但要做到这一点是一项困难和不确定的任务。
我们可能会更改或被FDA要求更改我们的制造流程，包括用于制造我们的候选产品的材料和设备，因为我们正在继续开发和完善用于高级临床试验和商业化的候选产品的制造和分销流程，我们不能确保即使这些工艺、材料和设备的微小更改也不会导致我们的候选产品表现不同，并影响我们正在进行的和计划中的临床试验的结果或产品一旦商业化后的性能。在某些情况下，我们制造业务的变化，包括我们使用的方案、流程、材料或设施的变化，可能需要我们进行额外的临床前研究或可比性研究，或者在进行额外的临床研究或为候选产品申请监管批准之前从患者那里收集额外的临床数据。这些要求可能会导致我们候选产品的临床开发和商业化计划的延迟，并可能大幅增加我们的开发成本。
我们可能开发的任何产品的制造流程都受FDA和外国监管机构批准的要求，我们以及我们可能委托制造我们候选产品的任何合同制造组织(CMO)或其他第三方制造商将需要持续满足所有适用的FDA和外国监管机构的要求。我们现有的候选产品目前是由我们制造的，我们目前的制造操作，包括协议、工艺、材料和设施，可能不支持监管部门批准我们现有的候选产品。根据适用的法规要求，我们可能需要确定用于制造这些候选产品的替代方案、工艺、材料或设施。此外，我们可能需要更改我们的候选产品的供应和运输协议，以便能够有效地分发我们的候选产品。对我们的制造和供应协议、流程、材料或设施的任何修改，以及为我们的候选产品建立可接受的制造和供应操作的任何延误或无法建立，都可能要求我们产生额外的开发成本或导致我们的临床开发延迟。如果我们或我们可能委托制造我们的候选产品的任何CMO或其他第三方制造商无法可靠地生产符合FDA或其他监管机构可接受的规格的产品，我们可能无法获得或保持我们将此类产品商业化所需的监管批准。即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，也不能保证我们或我们可能委托制造我们的候选产品的任何CMO或其他第三方制造商能够按照FDA或其他监管机构可接受的规格生产批准的产品，并在必要的时间内生产足够数量的产品，以满足可能推出的产品的要求，或满足未来的潜在需求。此外，法规要求的变化可能要求我们或我们可能聘请来生产我们的候选产品的任何第三方制造商进行额外的研究或
34
修改用于制造我们的候选产品或其任何组件的协议、工艺、材料或设施。这些挑战中的任何一项都可能推迟临床试验的启动或完成，需要过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
我们制造业务的中断，或我们或我们的第三方供应商或制造商无法以可接受的质量水平或成本生产足够数量的我们的候选产品，或根本无法生产，都将对我们的业务产生重大和不利的影响。
开发生产工艺以支持临床研究和商业化要求是一项困难和不确定的任务，与扩展到临床试验或商业化所需的水平相关的风险包括成本超支、工艺扩展的潜在问题、工艺重复性、稳定性和纯度问题、批次一致性以及可接受的试剂和原材料的及时可用性。如果我们无法扩展到进行临床试验或商业化所需的水平，我们可能无法生产足够数量的候选产品来进行我们正在进行的和计划中的临床试验，或者如果任何候选产品获准商业化，也无法满足需求。我们还没有使我们的任何候选产品进行商业规模的制造或加工，并且可能无法对我们的任何候选产品进行这样的制造或加工。
我们在很大程度上依赖于我们在加利福尼亚州圣地亚哥的内部制造设施来生产我们的候选产品，我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产某些组件，以生产我们的候选产品，用于进行临床试验。用于生产我们的候选产品的设施，包括我们自己的设施，必须由FDA或其他外国监管机构根据我们向FDA或其他外国监管机构提交申请后进行的检查进行评估。如果FDA或类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它后来发现缺陷或在未来撤回任何此类批准，我们可能无法找到额外的或替代设施来以商业合理的条款及时生产此类候选产品或材料，或者根本无法找到。如果获得批准，这将对我们开发、获得监管部门批准或营销我们的候选产品的能力产生重大影响。
由于我们依靠自己的制造设施来生产我们的候选产品，并依赖第三方来制造某些组件，因此我们需要将某些制造工艺技术和某些中间产品转让给第三方，包括由CMO或我们运营的更大规模的设施，以促进我们的候选产品的生产，以进行临床试验和商业化。转移制造测试和流程以及技术诀窍是复杂的，涉及审查和合并可能随着时间推移而演变的有记录的和无记录的过程。此外，将生产转移到不同的设施可能需要利用新的或不同的工艺来满足特定设施的具体要求。我们和我们委托制造候选产品的任何CMO或第三方将需要进行重要的开发工作，以转移这些流程并生产我们的每个候选产品，以进行临床试验和商业化。此外，我们可能被要求证明我们为制造我们的候选产品而委托的任何CMO或第三方生成的材料与之前生产并用于测试的材料是否具有可比性。如果我们或我们委托制造候选产品的任何CMO或第三方无法生产类似的药物产品，可能会推迟我们候选产品的继续开发。
除了依赖第三方生产我们的候选产品的某些组件外，我们还自行生产我们的候选产品，并打算为我们正在进行和计划中的临床试验生产部分或全部临床供应的IPSC衍生的NK细胞和T细胞候选产品。要做到这一点，我们将需要扩大我们自己的制造业务，因为我们目前在内部没有基础设施或能力来生产足够数量的每一种候选产品，以支持我们进行每一项临床试验或将每一种候选产品商业化(如果获得批准)。因此，我们将被要求进行大量投资，以维持和扩大我们现有的良好制造规范(GMP)制造能力和设施，建立更多的GMP制造设施，进行GMP生产，并为我们的候选产品的制造加工和扩大开发和技术转让活动，而我们扩大自己制造业务的努力可能不会成功。
即使我们成功地发展了足以满足临床和商业供应的制造能力，我们的制造业务或我们所依赖的第三方制造商的制造业务也存在问题，包括生产成本和产量、质量控制、产品稳定性、质量保证测试、操作员错误、合格人员短缺、材料和用品短缺、设施关闭、全球流行病或其他公共卫生问题、战争或武装冲突，如俄罗斯与乌克兰和以色列与哈马斯之间的持续冲突、自然灾害(包括气候变化的影响)或其他原因，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规，可能会导致产品缺陷或制造失败，从而导致批量故障、产品召回、产品责任索赔或我们正在进行的和计划中的临床试验或最终商业化的候选产品供应不足。此外，监管方面的拖延
35
对我们的制造能力或设施(包括任何新设施)进行检查、调试和获得监管批准可能会推迟我们的开发计划，包括启动和进行我们正在进行和计划中的临床试验。此外，我们和我们的第三方制造商可能对某些候选产品或用于制造我们候选产品的组件的制造能力有限，并且我们可能无法在合理的基础上或根本无法找到合适的附加或替换制造能力，包括根据当前的GMP(CGMP)或当前的良好组织规范(CGTP)生产我们的候选产品。任何此类失败都可能成为FDA发出警告信、撤回之前授予我们的候选产品的批准或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或扣押候选产品的外部供应、完全或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准待定申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许产品进出口、禁令或施加民事和刑事处罚。
此外，目前用于生产我们的候选产品的某些组件仅用于研究级别，我们可能会在获得或获得符合FDA、欧洲药品管理局或其他适用标准或规范且具有一致和可接受的生产产量和成本的足够数量和质量的临床级别材料时遇到问题。此外，如果在我们的候选产品供应中或在我们的制造设施或我们的第三方供应商和制造商的制造设施中发现污染物，这些制造设施可能会关闭很长一段时间，以调查和补救污染。任何此类事件都可能推迟或阻止我们获得监管机构对我们候选产品的批准或将其商业化，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
由于我们开发候选产品的方法是基于新的和未经验证的技术，它受到很大程度的技术不确定性的影响，我们可能无法成功开发我们的任何候选产品。
我们目前所有的候选产品都基于我们新的IPSC平台，我们的一些候选产品使用了新的基因组编辑技术。到目前为止，还没有IPSC衍生的候选治疗产品在美国或世界范围内获得批准，只有有限数量的监管部门批准了基因组编辑疗法，类似地，涉及使用IPSC主系或基因组编辑细胞生产的候选治疗产品的临床试验也有限。开发这种复杂的细胞疗法是一个相对较新和新兴的领域，构成我们努力发现和开发IPSC衍生和基因组编辑的细胞免疫疗法的科学研究正在进行中；尤其是在开发用于治疗自身免疫性疾病的细胞疗法方面，现有的临床数据有限，我们以前的经验也有限。我们可能决定将从这项研究中学到的信息纳入我们正在进行的iPSC候选产品的第一阶段临床试验的设计中，以及我们计划中的未来临床试验，这可能会推迟或损害我们的临床开发活动。我们最终可能会发现，我们的候选产品不具备在我们的目标患者群体中治疗效果或保护免受毒性所需的某些特性，或者随着更多患者数据的获得，它们可能会显示出不良的副作用。此外，我们的候选产品可能会在患者身上表现出与实验室研究不同的化学和药理学特性。我们可能需要许多年才能完全了解我们候选产品的药理特性，而且我们可能永远不会确切地知道它们在体内是如何发挥作用的。与任何使用新技术开发的新生物或产品一样，我们的候选产品具有未知的免疫原性特征。因此，我们的候选细胞免疫治疗产品可能会触发免疫反应，从而抑制其治疗效果或导致不良副作用。此外，我们的一个或多个候选产品可能：
任何影响我们候选产品之一的此类问题都可能对我们所有候选产品产生不利影响。因此，我们可能永远不会成功地开发出适销对路的产品，也可能永远不会盈利，这将对我们的业务、前景、财务状况、经营业绩和我们普通股的市场价格产生不利影响。
我们预计，我们目前的候选产品和任何未来的候选产品可能会与第三方药物或生物制品结合使用，其中一些可能仍在开发中，我们对此类药物或生物制品的供应、监管状态或监管批准的控制有限或没有控制权。
我们的某些候选产品正在开发中，以与一种或多种其他癌症疗法(如单抗)联合使用，其他当前或未来的产品候选产品可能与其他生物制品或药物(包括批准和未经批准的)一起使用，如氟达拉滨。我们开发当前候选产品并最终将其商业化的能力
36
未来与其他药物或生物制剂联合使用的任何候选产品将取决于我们的能力，或我们所依赖的第三方临床试验地点以临床试验的商业合理条款获得此类药物或生物制品的能力，以及它们与商业化产品一起使用的可用性(如果获得批准)。我们不能确定我们或我们所依赖的第三方临床试验地点是否能够以商业合理的条款或根本不能确保此类药物或生物制品的稳定供应。
我们或我们所依赖的第三方临床试验站点未能确保此类药物或生物制剂的稳定供应，可能会推迟我们的开发时间表，增加我们的成本，并危及我们开发当前候选产品和任何未来候选产品作为商业可行疗法的能力。如果发生其中任何一种情况，我们的业务、财务状况、运营结果、股价和前景都可能受到实质性的损害。
此外，与另一种产品或候选产品一起使用的候选产品的开发可能会带来单一代理候选产品所不面临的挑战。例如，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们使用更复杂的临床试验设计，以评估每种产品和候选产品对任何观察到的效果的贡献。这类试验的结果可能表明，以前任何积极的试验结果都应归因于联合疗法，而不是我们目前的候选产品和任何未来的候选产品。此外，在产品批准后，FDA或类似的外国监管机构可能会要求相互使用的产品交叉标记以供联合使用。在我们对其他产品没有权利的范围内，这可能需要我们与第三方合作来满足这样的要求。此外，如果我们获得上市批准，与另一种产品相关的开发可能会影响我们对该组合的临床试验以及我们的商业前景。此类发展可能包括改变其他产品的安全性或有效性，改变批准产品的可用性、质量、制造和供应问题，以及改变护理标准。
如果任何合作者或供应商不能继续以商业合理的条件供应他们的产品，我们将需要寻找获得此类产品的替代方案。此外，如果任何合作者或供应商的产品供应中断、延迟或无法获得，我们的临床试验可能会被推迟。如果我们无法找到替代供应或不能以商业合理的条件这样做，我们的业务、财务状况、运营结果、股票价格和前景可能会受到实质性损害。
此外，如果我们所依赖的第三方临床试验站点本身提供联合疗法，并且没有将此类疗法的成本提交给政府计划或患者保险，则此类疗法的成本可能会转嫁到我们身上，这可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果、股票价格和前景。
如果我们在临床试验中招募患者时遇到困难，包括在确定和招募符合条件的患者参加我们的试验或争夺患者方面遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
我们需要为我们正在进行和计划中的每一次候选产品的临床试验识别和招募足够数量的接受调查的疾病患者，而我们可能无法及时识别和招募足够数量的患者，或者具有所需或期望的特征并符合某些标准的患者。此外，我们将在相同的治疗领域与我们的竞争对手正在开发的候选产品的其他临床试验竞争，可能有资格参加我们的临床试验的潜在患者可能会选择参加由我们的竞争对手进行的试验。许多细胞治疗公司最近开始了治疗自身免疫性疾病的临床试验，这可能会增加对研究人员和患者的竞争，竞争我们正在进行的临床试验和我们可能启动的任何治疗自身免疫性疾病的临床试验。
我们招募患者参加我们正在进行的和计划中的候选产品临床试验的能力以及研究人员的能力受到以下因素的影响：
37
此外，我们的某些候选产品的开发是治疗自身免疫性疾病的一种新方法，目前还没有细胞疗法被批准用于治疗自身免疫性疾病的商业用途。因此，使用细胞疗法，如我们的候选产品治疗自身免疫性疾病，可能无法获得公众或医学界的接受。我们招募患者参加治疗自身免疫性疾病的临床试验的能力将取决于专门治疗我们候选产品所针对的自身免疫性疾病的医生的治疗实践，如果医生不愿招募患者参加我们的临床试验，以代替或补充使用他们更熟悉的现有治疗方法，并且可能获得更多临床数据，那么我们的临床试验的登记可能会受到影响。此外，我们的候选产品针对自身免疫性疾病的患者群体通常也不会面临近期死亡的风险，即使他们可能出现危及生命的症状，因此这些患者将需要认为，我们的细胞治疗产品候选产品的潜在好处值得承担未知潜在不良副作用的风险。此外，自身免疫性疾病患者和他们的医生可能会选择使用传统疗法，如皮质类固醇或全身免疫抑制药物，而不是参与我们的临床试验。
此外，由于新冠肺炎疫情和供应链短缺，我们的某些临床试验地点有时会推迟或暂停临床试验患者的招募，未来可能会出于各种原因再次这样做。这种延迟和中断的程度和持续时间，以及对我们临床试验的时间和进行的总体影响，都是不确定的。如果我们难以招募足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟或终止正在进行或计划中的临床试验，这两种试验中的任何一种都将对我们的业务、前景、财务状况、运营结果和我们普通股的市场价格产生不利影响。
如果我们被要求进行意想不到的研究，包括临床前研究或临床试验，或者如果FDA对我们的候选产品的制造施加其他要求或限制，我们候选产品的临床开发可能会大大延迟。
FDA可能要求我们生成额外的临床前、产品、生产或临床数据，作为继续我们当前的临床试验或启动和进行我们当前候选产品或我们可能确定的其他候选细胞产品的任何未来临床试验的条件。此外，FDA未来可能会对我们的临床试验或临床试验的启动或我们的任何其他IPSC衍生细胞候选产品的进行提出意见或提出要求，包括我们用来制造我们的候选产品和支持临床试验的潜在未来产品候选的方案、工艺、材料和设施。任何生成附加数据、重新设计或修改我们的方案、流程、材料或设施的要求，或fda的其他附加评论、要求或强加，都可能导致我们候选产品的当前或未来临床试验的启动或进行延迟，以及我们候选产品的后续开发活动的延迟，并可能要求我们
38
这可能会导致额外的开发或制造成本和资源，为这些增加的成本或资源寻求资金，或推迟或停止我们为候选产品进行的临床前或临床开发活动的时间表，或者可能给我们获得监管机构批准的候选产品的能力带来不确定性和额外的复杂性。
此外，如果我们的临床试验结果不确定，或者如果我们现有的候选产品或我们可能确定的任何其他候选产品存在安全问题或不良事件，我们可能会：
即使我们目前和计划中的临床试验取得成功，我们也需要进行更多的临床试验，其中可能包括注册试验、在更多患者群体中或在不同治疗条件下的试验，以及使用不同制造方案、工艺、材料或设施或在不同制造条件下的试验，然后我们才能寻求FDA和美国以外监管机构对我们候选产品的批准，并将这些候选产品推向市场和销售。如果我们未能满足支持持续临床开发的要求，我们针对任何候选产品的临床开发活动被推迟或暂停，或者我们未能获得或保持可接受范围的监管批准，我们的业务、前景、财务状况和运营结果将受到损害。
我们正在使用一种旨在快速整合新产品功能的方法，在我们的新型细胞治疗开发流水线中寻求多个计划和候选产品。如果我们选择将这些新功能整合到下一代候选产品中，这可能会使我们现有的候选产品过时，我们可能会将有限的资源投入到有更大成功潜力的特定计划中，而无法利用开发机会或候选产品，包括那些可能在开发方面更先进的产品。
我们专注于为癌症和自身免疫性疾病患者开发程序化细胞免疫疗法，包括来自克隆主工程IPSC系的现成NK和T细胞候选产品。由于我们的IPSC产品平台旨在支持在不断发展的临床环境中快速整合新的功能产品功能，因此我们可能会选择将这些发现整合到下一代候选产品中，从而使我们现有的候选产品(包括临床开发中的候选产品)过时。此外，由于我们的财力和人力资源有限，我们可能会选择或被要求放弃或推迟对现有或未来候选产品的机会追求，包括那些在开发方面可能比我们最终选择追求的产品更先进的产品。例如，2023年1月，我们宣布停止我们的FT516、FT596、FT538和FT536 NK细胞计划，将我们的资源集中在推进我们最具创新性和差异化的计划上。我们还将我们的研发努力扩展到肿瘤学以外的领域，如自身免疫性疾病，我们在这些领域的经验有限或没有经验。由于这些因素，我们在当前和未来的研发计划和候选产品以及由这些支出产生的科学创新上的支出可能不会产生商业上可行的候选产品。
我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会推迟或阻止其监管审批，限制其商业潜力，或在任何潜在的上市审批后导致重大负面后果。
在进行临床试验期间，患者可以向他们的医生报告他们的健康变化，包括疾病、受伤和不适。通常，不可能确定正在研究的候选产品是否导致了这些情况。监管机构可能会得出不同的结论，并可能要求我们暂停临床试验或要求额外的测试来确认这些确定，如果它们发生了。与药物相关的副作用也可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。
此外，当我们在更大、更长和更广泛的临床试验中测试我们的候选产品时，或者随着这些候选产品的使用变得更加广泛(如果它们获得监管部门的批准)，受试者或患者可能会报告在早期试验中没有观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多情况下，药物相关的副作用只有在研究产品被发现后才能检测到
39
在大规模关键试验中进行测试，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的药物后进行测试。此外，由于我们寻求治疗的某些自身免疫性疾病可能没有传统上使用细胞疗法或其他免疫疗法产品治疗的晚期癌症那么严重，我们相信FDA和其他监管机构将应用不同的益处-风险阈值，以便任何潜在的有害副作用可能超过我们候选产品的益处，并要求我们停止临床试验或导致我们的候选产品在自身免疫性疾病适应症中被拒绝监管批准。在采用细胞疗法的自身免疫性疾病患者群体中，例如我们FT819临床试验中的SLE患者，对不良事件的耐受性预计将低于肿瘤学，因此，这些毒性的负面影响对我们的自身免疫计划的风险可能比我们的肿瘤学计划或其他肿瘤学计划更大。如果我们的任何候选产品导致不良副作用或具有不利的益处-风险特征，这可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，候选产品的开发可能会失败或被推迟。如果候选产品获得监管部门的批准，这种不良的副作用可能会导致标签比预期的更严格，或者导致监管部门的批准被撤销。任何由不良副作用导致的延误或失败都将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们正在开发某些候选产品，用于治疗患有严重并发症的患者群体，特别是肿瘤科患者，这些患者可能会导致死亡或严重的不良事件或不可接受的副作用，需要我们放弃或限制我们的临床开发活动。
使用我们当前候选产品治疗的患者在其疾病的治疗过程中还可能接受化疗、放射和/或其他高剂量或清髓治疗，因此可能会经历与我们的候选产品无关的副作用或不良事件，包括死亡。虽然这些副作用或不良事件可能与我们的候选产品无关，但它们仍可能影响我们临床研究的成功。特别是，我们正在研究的肿瘤学疾病有复杂的合并症，参加这些研究的患者往往病情危重。将危重患者纳入我们的临床研究可能会导致死亡或其他不良医疗事件，原因是潜在疾病或此类患者可能接受的其他治疗或药物。这些事件中的任何一个都可能阻止我们通过临床开发推进我们的候选产品，并获得监管部门的批准，并将削弱我们将候选产品商业化的能力。任何不能通过临床开发推进我们现有的候选产品或任何其他候选产品的做法都将对我们的业务产生实质性的不利影响，我们的普通股价值将会下降。
由于我们的候选产品基于新技术，因此很难预测监管审批过程以及成功启动、实施和完成临床开发并获得必要的监管和补偿审批所需的时间、成本和我们的能力，如果获得批准，这些都是我们候选产品商业化所需的。
我们的细胞编程技术和使用IPSC产生细胞治疗产品的平台代表了新的治疗方法，据我们所知，目前世界上还没有任何地方的IPSC衍生细胞产品被批准用于商业销售。因此，很难准确预测我们在开发候选产品期间可能遇到的挑战的类型和范围，我们还面临与临床前和临床开发、制造和监管要求相关的不确定性，这些要求是启动和进行临床试验、监管批准和报销这些候选产品成功商业化所必需的。此外，由于我们的iPSC衍生细胞产品候选都处于早期临床或临床前阶段，我们目前正在评估人体安全性，尚未能够评估治疗的长期效果。动物模型和检测可能无法准确预测我们的候选产品在我们的目标患者群体中的安全性和有效性，并且可能不存在适当的模型和检测来证明我们候选产品的安全性和纯度，这是FDA和其他监管机构在进行临床开发和监管批准时所要求的。
像我们这样的候选新产品的临床前和临床开发、制造和监管要求可能比其他更知名或更广泛研究的候选药物或生物制药产品更昂贵，所需时间也更长，这是因为开发商和监管机构缺乏先前的经验。此外，由于与批准我们的候选产品的临床前和临床开发、制造和监管要求相关的不确定性，我们可能被要求修改或更改我们的临床前和临床开发计划或我们的制造活动和计划，或者被要求满足更严格的监管要求以获得批准。任何此类修改或更改都可能延迟或阻碍我们开发、制造、获得监管机构批准或将我们的候选产品商业化的能力，这将对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
细胞免疫疗法，特别是IPSC衍生的细胞疗法，代表了相对较新的治疗领域，FDA已经警告消费者与细胞疗法相关的潜在安全风险。例如，在2023年11月，FDA宣布将对BCMA指导或CD19指导的自体CAR T细胞免疫疗法后发生的T细胞恶性肿瘤的报告进行调查，此前有报道称接受这些治疗的患者患有T细胞淋巴瘤。2024年1月，FDA决定，对于所有BCMA和CD19指导的转基因自体T细胞，与T细胞恶性肿瘤相关的新的安全信息应该包括在这些恶性肿瘤的标签中，并使用方框警告语言
40
免疫疗法。到目前为止，被批准用于癌症治疗的细胞疗法相对较少，还没有基于细胞的疗法被批准用于自身免疫性疾病的商业治疗。目前，所有获得批准的CAR T细胞免疫疗法都在肿瘤学适应症中，不能保证FDA会发现细胞疗法的风险在其他适应症中是可以接受的，如自身免疫性疾病。在检测到任何意外的安全事件后，FDA可能会暂停任何细胞疗法的开发，以评估这种新技术与这种安全事件发生的潜在相关性，强调使用新技术的技术和监管风险。因此，像我们这样的候选产品的监管审批过程是不确定的，可能比基于其他更知名或更广泛研究的技术和治疗方法的细胞治疗候选产品的审批过程更昂贵和更长时间。
美国和其他国家/地区管理细胞治疗产品和使用基因编辑技术创造的治疗产品开发的监管要求经常发生变化，FDA或其他监管机构可能会改变要求，或确定不同的监管途径，以批准我们的任何候选产品。例如，随着监管机构对细胞治疗产品和使用基因编辑技术创造的产品的期望继续发展，FDA可能会要求对使用基因编辑技术创造的产品进行额外的测试或新的测试，包括我们的候选产品，而FDA对任何候选产品的批准的任何此类额外要求可能会对我们的候选产品的开发产生不利影响或减缓开发速度。FDA此前在生物制品评估和研究中心(CBER)内设立了组织和高级治疗办公室(OTAT)，以整合对细胞疗法和相关产品的审查，并就其审查向CBER提供建议。2022年9月，FDA宣布将OTAT更名为治疗产品办公室(OTP)，并将OTP提升为“超级办公室”，以满足其日益增长的细胞和基因治疗工作量以及根据2023-2027财年《处方药用户费用法案》协议的新承诺。随着时间的推移，可能会建立新的或不同的部门，或被授予管理细胞和/或基因治疗产品的责任，包括使用基因编辑技术制造的IPSC衍生细胞产品，如我们的。监管审查部门和委员会及其发布的任何新指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究或临床试验，并推迟或阻止我们候选产品的开发、批准和商业化。因此，我们可能被要求改变我们的监管策略或修改我们的监管批准申请，这可能会推迟并削弱我们完成临床前和临床开发和制造以及获得监管部门对我们候选产品批准的能力。监管机构和咨询小组的变化，或他们颁布的任何新要求或指导方针，可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究，增加我们的开发和制造成本，导致监管途径、立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。在我们推进我们的候选产品时，我们将被要求与FDA和其他监管机构进行磋商，我们的候选产品可能会接受FDA咨询委员会的审查。我们还必须遵守适用的要求，如果我们不这样做，我们可能会被要求推迟或停止开发我们的候选产品。获得将潜在产品推向市场所需的监管批准的延迟或意外成本，或未能获得监管批准，可能会削弱我们产生足够的产品收入以维持业务的能力。
我们披露的初步数据和中期结果可能会随着更多患者数据的获得或我们对我们的方案或制造工艺的改变而发生变化，而这些中期结果和早期研究的结果可能不能预测最终结果，也不能预测后来的研究或未来的临床试验。
我们可能会不时披露临床前测试的结果，或我们候选产品的初步数据或临床研究的中期结果。这些来自临床前测试、工艺开发和制造活动以及临床研究的结果，包括截至指定数据截止日期的中期临床试验结果，以及与类似候选产品进行的早期临床研究的结果，不一定预测未来的结果，包括后来的临床试验结果。
由于各种原因，我们目前和未来的临床试验结果可能与以前的临床前和临床研究结果不同，包括：
41
此外，到目前为止，我们对候选产品进行的一些临床试验是从开放标签研究中产生的，并在有限数量的临床地点对有限数量的患者进行。“开放标签”临床试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。最典型的是，开放标签临床试验只测试候选的研究产品，有时可能会在不同的剂量水平上进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者在接受治疗时是知道的。开放标签临床试验可能会受到“患者偏见”的影响，即患者认为他们的症状已经改善，仅仅是因为他们意识到接受了实验性治疗。此外，开放标签临床试验可能会受到“调查者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道患者接受了哪些治疗方案，并可能在了解这一知识的情况下更有利地解释治疗组的信息。因此，当在受控环境或更大的患者群体中进行研究时，我们对某些候选产品的第一阶段临床试验的初步数据可能无法预测这些或其他候选产品的未来临床试验结果。
有时，我们也会根据对当时可获得的数据的初步分析，发布临床研究的临时、“顶线”或初步数据。我们正在进行的临床试验的初步或中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续、治疗时间的延长和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。例如，尽管我们不时报告某些临床计划的中期临床数据为阳性，但随着临床试验中剂量的增加和扩展以及更多患者数据的获得，我们可能会遇到这些候选产品的剂量限制毒性或不可接受的副作用。我们的初步或中期结果以及相关结论也可能在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化。初步数据或“顶线”数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据大不相同。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步、“营收”或中期数据与最终数据之间的重大不利变化可能严重损害我们的业务前景、财务状况和经营结果。
我们现有或未来的任何候选产品的临床测试结果可能无法显示监管批准所需的必要安全性和有效性。
在获得监管部门批准销售我们的任何候选产品之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明任何此类候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果还不确定。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果。我们的候选产品在人类临床试验中接受评估的历史有限。我们的任何候选产品都可能无法在临床开发的后期阶段显示出所需的安全性和有效性，尽管它们已成功通过初步临床试验。
正在进行临床试验的药物和生物制品的失败率很高。制药和生物技术行业的一些公司在后期临床试验中遭遇重大挫折，即使在早期临床试验中取得了令人振奋的结果。从临床前和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。此外，由于许多因素，包括在产品开发期间监管政策的变化，可能会遇到监管延误或拒绝。
如果我们的候选产品最终因任何原因而未获批准，我们的业务、前景、运营结果和财务状况都将受到不利影响。此外，对于我们正在研究的相同适应症，护理标准可能会随着新产品的批准而改变。
即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们的产品仍将受到监管部门的审查。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及该产品的制造规程、工艺、材料和设施、资格测试、批准后的临床数据、标签和促销活动，都将受到FDA和其他监管机构的持续和额外要求的约束。这些要求包括提交安全和其他上市后信息、报告、注册和上市要求、与cGMP有关的要求、适用的产品跟踪和追踪要求、质量控制、质量保证和记录和文件的相应维护以及记录保存。即使批准了候选产品的上市，批准也可能受到对该产品可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，或者包含对昂贵的上市后测试和监督的要求，以监测该产品的安全性或有效性。此外，根据《2022年食品和药物综合改革法案》(FDORA)，经批准的药品和生物制品的赞助商必须在市场地位发生任何变化时向FDA提供6个月的通知，例如撤回药物，如果不这样做，FDA可能会将该产品列入清单
42
停产产品，这将取消该产品的销售能力。FDA密切监管药品和生物制品的批准后营销和促销，以确保此类产品仅针对批准的适应症和根据批准的标签的规定进行销售。稍后发现我们的候选产品、制造运营或未能遵守监管要求时出现以前未知的问题，可能会导致各种不利情况，包括显著延迟将我们的候选产品推向市场和/或被禁止制造或销售我们的候选产品，其中任何一项都可能严重损害我们的业务。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求再生医学高级疗法(RMAT)认证，但这种认证实际上可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，并且我们可能无法获得或保持与此类认证相关的好处。
我们可能会为我们的某些候选产品寻求FDA的RMAT认证。符合以下条件的候选产品有资格获得RMAT称号：(1)它是一种细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞或组织产品，或使用任何此类疗法或产品的组合产品；(2)它旨在治疗、修改、逆转或治愈一种严重或危及生命的疾病或状况；以及(3)初步临床证据表明，该候选产品有可能解决此类疾病或状况未得到满足的医疗需求。该计划旨在促进RMATs的有效开发和加速审查。具有RMAT认证的候选产品的生物制品许可证申请(BLA)可能有资格通过(1)合理地预测长期临床益处的替代或中间终端或(2)依赖于从大量站点获得的数据来优先审查或加速批准。这种指定的好处还包括与FDA及早互动，讨论任何潜在的替代或中间终点，以支持加速批准。具有RMAT指定并随后获得加速批准并受批准后要求约束的候选产品可以通过提交临床证据、临床研究、患者登记或其他真实证据来源(如电子健康记录)、收集更大的验证性数据集、或在批准之前对所有接受此类治疗的患者进行批准后监测来满足这些要求。指定RMAT是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合RMAT指定标准，FDA也可能不同意，并决定不授予此类指定。在任何情况下，与根据FDA常规程序考虑批准的候选产品相比，收到候选产品的RMAT指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA的最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格获得RMAT认证，FDA稍后也可能会决定该候选产品不再符合资格条件。
我们可能依靠孤儿药物状态来开发和商业化我们的某些候选产品，但孤儿药物指定可能不会带来市场排他性或其他预期的商业利益，并且我们可能无法为我们的其他候选产品获得孤儿药物指定。
对于我们可能开发的候选产品，我们可能依赖于孤儿药物的排他性。根据《联邦食品、药物和化妆品法》，孤儿药物地位授予在美国七年的市场独家经营权，以及在特定条件下，特定适应症的特定产品在欧洲最多十年的市场独家经营权。然而，我们可能无法为我们目前正在开发或可能追求的任何候选产品获得孤儿药物称号。即使我们确实获得了孤儿药物指定，并且是第一个获得我们的适用适应症候选产品的上市批准的公司，我们也不能依靠这些指定来排除其他公司在这些时间框架后使用相同的主要分子结构特征制造或销售使用相同适应症的生物制品。此外，如果最初的指定标准自孤儿产品的市场授权以来发生了重大变化，则在欧洲的任何营销独家经营权都可以从十年减少到六年。
对于我们可能在特定适应症中获得孤儿药资格的任何候选产品，另一家也持有同一候选产品孤儿药资格的公司可能会在我们之前获得相同适应症的上市批准。如果发生这种情况，我们对该适应症的申请可能不会被批准，直到竞争公司的排他性期限届满。即使我们是第一个在美国获得孤儿药适应症上市许可的公司，在某些情况下，竞争产品可能会在七年的市场独占期内被批准用于相同的适应症，例如，如果后来的产品被证明在临床上优于我们的孤儿药产品，或者如果后来的产品被认为是与我们不同的产品。此外，七年的市场独占权不会阻止竞争对手获得与我们相同的候选产品的批准，用于我们已获得孤儿药认定的适应症以外的适应症，或用于与我们的孤儿药产品相同适应症的其他类型的产品。
我们可能会寻求将我们的单元编程技术指定为指定平台技术，但我们可能不会收到这样的指定，即使我们这样做了，这样的指定也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。
43
我们可能会寻求将我们的单元编程技术指定为指定平台技术。根据《药品和生物制品条例》，在下列情况下，纳入药物或生物制品或由其使用的平台技术有资格被指定为指定平台技术：(1)平台技术被并入或被根据《药品条例》或新药申请(NDA)批准的药物所使用；(2)被批准或许可的药物的发起人提交的初步证据，或已被授予对该药物申请中提交的数据的参考权的发起人提交的初步证据表明，该平台技术有可能被并入或被不止一种药物使用，而不会对质量、制造或安全产生不利影响；(3)适用人员提交的数据或信息表明，平台技术的纳入或利用有合理的可能性为药物开发或制造过程以及审查过程带来显著效率。赞助商可以要求FDA在提交IND申请的同时或之后的任何时间将一种平台技术指定为指定的平台技术，该药物的IND申请并入或使用了作为请求主题的平台技术。如果被指定，FDA可以加快开发和审查使用或纳入平台技术的药物的任何后续原始BLA或NDA。即使我们相信我们的细胞编程技术符合这样的指定标准，FDA也可能不同意，而是决定不授予这样的指定。此外，获得平台技术的这种指定并不能确保药物开发得更快，也不能确保FDA审查或批准过程更快，也不能保证药物最终得到FDA的批准。此外，如果FDA确定指定的平台技术不再符合指定的标准，FDA可能会撤销指定。
我们可能寻求批准我们的一个或多个候选产品进入实时肿瘤学审查(RTOR)。该计划可能不会加快监管审查或审批过程，也不会增加我们的候选产品(S)获得上市批准的可能性。
参与区域发展研究是自愿的。我们接受RTOR并不保证或影响我们的申请获得批准，我们的申请与不包括在RTOR中的申请一样受到相同的法定和监管要求的批准。虽然选择RTOR的应用程序已获得早期批准，但即使我们的应用程序被选择RTOR，情况可能并非如此。如果FDA在任何时候确定我们参与RTOR（如果选择）不再合适，FDA可以撤销我们的接受，并指示我们遵循常规提交程序进行上市批准。
我们可能会受到某些法规的约束，包括联邦和州医疗欺诈和滥用法律、医生支付透明度法律、反贿赂和反腐败法律以及医疗信息隐私和安全法律。任何实际或被认为不遵守这些规定的行为都可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
如果我们的任何候选产品获得了FDA的批准，并开始在美国将这些产品商业化，我们的运营可能会受到各种联邦和州医疗保健法的约束，包括但不限于欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、数据隐私和安全法律，以及有关向医疗保健提供者提供的付款或其他价值项目的透明度法律。这些法律可能会影响我们拟议的销售、营销和教育计划等。此外，我们可能受到州和外国同等的此类医疗法律和法规的约束，其中一些法律和法规的范围可能更广，可能适用于无论付款人如何，以及联邦政府和我们开展业务的州对患者隐私的监管。由于这些法律的广泛性，以及法定例外和可用安全港的狭窄，我们的一些商业活动可能会受到挑战，可能不符合一项或多项此类法律、法规和指导。执法部门越来越注重执行欺诈和滥用法律，我们的一些做法可能会受到这些法律的挑战。努力确保我们目前和未来与第三方的业务安排以及我们的业务总体上符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。如果我们的业务，包括我们与医生和其他医疗保健提供者的安排被发现违反了适用于我们的任何此类法律或任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括但不限于行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、交还、合同损害、名誉损害、利润减少和未来收益、我们业务的缩减或重组、被排除在联邦和州医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)的参与之外、以及监禁，以及如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，以及额外的报告义务和监督。其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。有关更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日的年度报告Form 10-K中的“企业-政府监管-其他医疗法律和合规要求”。
这些法律的范围和执行是不确定的，在当前的医疗改革环境下，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下，可能会发生迅速的变化。联邦和州的执法导致了医疗保健行业的一系列调查、起诉、定罪和和解。确保我们的内部运营和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务做法不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、机构指导或判例法。
44
欧洲联盟禁止向医生提供福利或利益，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医药产品。向医生提供福利或优势也受欧盟成员国国家反贿赂法律的管辖，例如英国《2010年反贿赂法》。违反这些法律可能会导致巨额罚款和个人监禁。
在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议往往必须事先通知医生的雇主、其主管专业组织和/或个别欧洲联盟成员国的监管当局，并予以批准。这些要求在适用于欧洲联盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或个人监禁。
与在国外进行研究和临床试验以及在国际上营销我们的候选产品相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们计划在全球范围内开发我们的候选产品，并可能将其商业化。因此，我们预计我们将面临与在国外经营有关的额外风险，包括：
与我们潜在的国际业务相关的这些和其他风险可能会对我们获得或维持盈利业务的能力产生重大不利影响，这可能会对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。
我们可能决定在美国以外的地方为我们的候选产品进行临床试验，FDA可能不接受在这些地点进行的试验数据。
到目前为止，我们只在美国进行了临床试验。然而，我们未来可能会选择进行一项或多项临床试验，或将地点纳入目前或未来美国以外的临床试验。
尽管FDA可能会接受来自美国以外地点或临床试验的数据，但这些数据的接受取决于FDA施加的条件。FDA通常不会考虑来自不是在
45
除非(I)试验设计良好且实施符合良好临床实践(GCP)要求，包括临床试验的设计、实施、性能、监测、审计、记录、分析和报告方面的要求，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并确保试验受试者的权利、安全和福祉得到保护，以及(Ii)FDA能够在必要时通过现场检查来验证试验数据。如果外国临床试验的数据打算作为在美国上市批准的唯一依据，FDA通常不会仅根据外国数据批准申请，除非(I)数据适用于美国人口和美国医疗实践；(Ii)试验由公认能力的临床研究人员进行；以及(Iii)数据可被视为有效，而无需FDA进行现场检查，或者如果FDA认为有必要进行此类检查，则FDA能够通过现场检查或其他适当方式验证数据。此外，必须满足FDA的临床试验要求，包括足够大的患者群体和统计能力。许多外国监管机构也有类似的审批要求。此外，虽然这些临床试验或试验地点受进行试验的当地适用法律的约束，但FDA是否接受数据将取决于其确定试验或试验地点是否也符合所有适用的美国法律和法规。不能保证FDA会接受在美国境外进行的试验数据。如果FDA不接受来自美国以外的任何试验或试验地点的数据，很可能会导致需要进行额外的试验，这将是昂贵和耗时的，并将推迟或停止我们对适用候选产品的开发。
与我们的财务状况有关的风险
我们正在进行和计划中的运营，包括我们候选产品的开发，将需要大量额外资金，如果没有这些资金，我们将无法完成我们候选产品的临床前或临床开发，或获得监管部门的批准，或将其商业化。
我们目前正在通过临床开发推进多种候选产品，并在其他项目中进行临床前研究和开发活动。药物开发是昂贵的，我们预计我们的研究和开发费用将继续与我们正在进行的活动相关，特别是当我们在临床试验中推进我们目前的候选产品并寻求启动更多候选产品的临床开发时。
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物和投资为3.911亿美元。我们打算将我们的现金和现金等价物和投资主要用于资助我们当前候选产品的发展和临床开发，以及我们正在进行的临床前、发现和研究计划，并用于营运资本和一般企业用途。然而，由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金，通过公共或私人股本或债务融资、政府或其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略和许可安排或这些方法的组合。无论如何，我们将需要额外的资金来获得监管部门的批准，并将我们现有的候选产品和我们可能确定和开发的任何其他候选产品进行商业化。即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金，如果市场状况有利或如果我们有特定的战略考虑，我们可能会寻求额外的资本。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
46
任何额外的筹款努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。此外，我们不能保证未来的融资将以足够的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)提供。此外，任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，而我们发行额外证券(无论是股权或债务)，或发行此类证券的可能性，可能会导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券将稀释我们所有的股东。债务的产生将导致固定支付和利息义务的增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。我们也可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，而不是在其他情况下是可取的，并且我们可能被要求放弃对我们的一些技术或产品候选的权利或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。此外，尽管俄罗斯与乌克兰以及以色列与哈马斯之间持续不断的冲突对全球经济的总体影响仍然未知且难以预测，但这些事件对全球金融市场造成了重大干扰和不确定性，这些事件以及其他类似全球事件的经济影响可能会对我们未来通过股权或债务融资筹集资金的能力产生实质性的不利影响。
如果我们不能筹集额外的资金或获得足够的资金，我们可能被要求大幅削减我们的研究和临床计划，或者可能无法继续我们的候选产品的研究或临床开发。如果我们不能筹集更多的资本或获得足够的资金，将对我们的业务、前景、财务状况、经营结果以及我们普通股的市场价格产生实质性的不利影响。
我们的经营历史有限，自成立以来一直遭受重大亏损，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损。
我们是一家成立于2007年的临床阶段生物制药公司，运营历史有限。我们尚未获得监管部门对我们的任何候选产品的批准，也没有从治疗产品销售中获得任何收入。自成立以来，我们每年都出现巨额净亏损，截至2024年3月31日，我们累计赤字为13亿美元。我们预计在可预见的未来将继续蒙受损失，因为我们继续为我们正在进行的和计划中的候选产品临床试验以及其他正在进行和计划中的研究和开发活动提供资金。我们还预计，随着我们继续研究和开发我们的候选产品，并寻求监管机构对我们的候选产品进行许可或获取用于开发的新产品候选产品，实施更多的基础设施和内部系统，以及招聘更多的科学、临床和管理人员，我们还将产生大量的运营和资本支出。我们预计，随着我们进行计划中的运营，我们未来几年的净亏损可能会很大。
由于与药物、生物和细胞治疗产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现盈利。此外，如果FDA或类似的外国监管机构要求我们在目前预期之外进行研究或试验，或者如果在完成我们的临床试验、临床前研究、工艺开发、制造活动或我们的任何候选产品的研发方面出现任何延误，我们的费用可能会增加。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们支出的增长速度、我们创造收入的能力以及我们筹集额外资本的能力。这些净亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们对现金、现金等价物和投资的使用拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效地使用它们。
我们的管理层拥有广泛的自由裁量权，可以使用我们的现金、现金等价物、投资和我们可能筹集的任何额外资金来为我们的运营提供资金，并可以将这些资金用于不改善我们的运营结果或提高我们普通股价值的方式。如果我们的管理层未能有效地使用这些资金，可能会导致财务损失，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响，导致我们普通股的价格下降或推迟我们候选产品的开发。我们可能会以不产生收入或贬值的方式投资我们的现金和现金等价物。
47
与我们对第三方的依赖有关的风险
如果获得批准，我们正在并预计将继续依赖第三方对我们的候选产品进行部分或所有方面的制造，以用于临床试验和商业销售。如果第三方的表现不能令人满意，我们的业务可能会受到损害。
虽然我们目前在位于加利福尼亚州圣地亚哥的cGMP工厂为我们的IPSC衍生细胞候选产品生产临床用品，但我们也依赖第三方生产制造我们候选产品所需的某些组件，我们可能依赖第三方进行候选产品的部分或全部制造，用于进行后期临床试验，并在我们的任何候选产品获得批准后用于商业销售。
依赖第三方生产我们的候选产品和用于制造我们候选产品的组件会带来一定的风险，包括依赖第三方的法规遵从性和质量保证、第三方制造商没有维持履行其义务的财力、人员或其他资源的可能性、第三方未能根据我们的规格制造此类组件或我们的候选产品或我们最终可能将其商业化的任何产品、挪用我们的专有信息(包括我们的商业秘密和技术诀窍)以及第三方根据其自身的业务优先顺序终止我们的制造关系的可能性。在一个对我们来说代价高昂或具有破坏性的时刻。此外，FDA和其他监管机构要求我们的候选产品和我们最终可能商业化的任何产品都必须按照cGMP、CGTP和类似的司法标准生产。除其他外，这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的维护。FDA或类似的外国监管机构也可以随时实施新的标准，或者改变他们对产品制造、包装或测试的现有标准的解释和执行。我们几乎无法控制我们的制造商是否遵守这些法规和标准。
在某些情况下，制造我们的候选产品所需的技术技能可能是特定CMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们在需要时将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换合同制造商，我们将被要求核实新的CMO保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新CMO验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行过渡性研究。我们可能不能成功地证明不同制造商生产的临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。
此外，在某些情况下，我们依赖第三方供应商(包括独家来源供应商)提供试剂、材料、设备和设备，供我们和我们的第三方合同制造商在生产我们的候选产品时使用，包括我们的某些IPSC衍生细胞疗法候选产品。任何这些供应商的供应中断或损失都可能推迟我们的临床开发和商业化努力，这将对我们的业务、前景、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们依赖战略合作伙伴关系和合作安排，在某些标志或地理区域内开发和商业化我们的某些候选产品，如果这些安排被终止或不成功，这可能会导致我们任何候选产品的开发、制造或商业化的延迟和其他障碍，并对我们的运营结果造成实质性损害。
我们充分开发和商业化我们的候选产品的战略依赖于维持我们目前的安排，并与研究合作者、企业合作者和其他第三方建立新的安排。我们目前与小野有一项企业合作协议；我们与Janssen的合作于2023年4月终止。我们与小野的合作协议规定，除其他事项外，如果实现某些开发、监管和商业里程碑，将提供研究资金和未来的巨额付款。根据我们与小野的安排以及我们未来可能形成的任何公司安排，我们的公司合作伙伴可能负责：
48
因此，我们可能无法按照目前设想的方式或时间表进行此类公司协作，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。
我们对根据我们于2018年9月14日与小野签订的合作和选项协议(小野协议)开发的某些候选产品以及我们可能根据未来安排开发的任何其他候选产品的研究资金、开发和商业化缺乏控制，这可能会导致我们的任何候选产品的开发和商业化出现延迟或其他困难，这可能会阻止研发活动和预期的监管文件的及时完成(如果有的话)。由于我们预计将继续依赖我们当前的合作伙伴并在未来进行新的合作，因此，如果我们当前或未来的一个或多个合作伙伴：
此外，小野协议或我们未来达成的任何战略合作伙伴关系或合作安排的终止可能会阻止我们根据该协议获得任何里程碑、特许权使用费支付、利润分享和其他利益。此外，与这些当事人的分歧可能需要或导致诉讼或仲裁，这将是耗时和昂贵的。这些事件中的任何一项都可能对我们开发和商业化任何候选产品的能力产生实质性的不利影响，并可能对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
基于细胞的治疗依赖于试剂和特殊材料和设备的可用性，在每种情况下，都要求FDA和外国监管机构接受这些试剂、材料和设备，而这些试剂、材料和设备可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本不能提供。我们依赖第三方供应商提供进行临床试验和制造候选产品所需的各种组件、材料和设备，其中某些组件没有供应安排。
我们候选产品的开发和制造需要许多试剂和其他特殊材料和设备，其中一些是由资源和经验有限的小公司制造或供应的，以支持商业生物制剂的生产。到目前为止，我们和我们的CMO已经从第三方供应商那里购买了用于制造我们现有候选产品的设备、材料和一次性设备。其中一些供应商可能没有能力支持生物制药公司根据cGMP生产的商业产品，或者可能装备不良，无法支持我们的需求。来自这些供应商的试剂和其他关键材料可能具有不一致的属性，并在我们的制造产品候选中引入可变性，这可能会导致不同的患者结果和可能的不良事件。我们依赖于制造我们的候选产品所需的材料和设备的一般商业可用性，并且没有与这些供应商中的许多供应商签订供应合同，并且可能无法以可接受的条款或根本无法与他们获得供应合同。
49
即使我们能够签订此类合同，我们也可能被限制为供应某些所需部件和设备的唯一第三方。
此外，我们候选产品的临床开发取决于我们临床试验中使用的某些材料和试剂的可用性。例如，我们打算开发我们的某些候选产品作为与其他癌症疗法的联合疗法，例如要求在我们的某些临床试验方案中提供和使用这些单抗的其他癌症疗法。我们或我们的临床站点未能或延迟获得根据我们的方案所需的足够数量的材料和试剂，或进行我们的临床试验所需的其他组件和试剂，可能会推迟我们招募和治疗患者的能力，或按时完成我们产品候选产品的当前或未来临床试验的能力。
由于任何公共卫生危机，我们的供应商和生产我们临床试验或候选产品制造所用试剂和材料的其他第三方的业务和运营可能会中断或延迟，而我们的供应链可能会中断或延迟。延迟或无法继续从这些供应商或第三方采购产品或材料，可能是由于任何公共卫生危机、自然灾害(包括气候变化的影响)、持续的战争和其他武装冲突的影响，包括俄罗斯与乌克兰和以色列与哈马斯之间的冲突、影响供应商的监管行动或要求、供应商经历的不利财务或其他战略发展、劳资纠纷或短缺、意外需求或质量问题，可能会对我们生产候选产品的能力和我们进行临床试验的能力产生不利影响，这可能会严重损害我们的业务。
如果我们被要求更换供应商，或修改用于生产我们的候选产品的组件、设备、材料或一次性用品，我们可能被要求更改我们的制造操作或临床试验方案，或者向监管机构提供额外的数据，以便使用任何替代的组件、设备、材料或一次性用品，任何这些都可能使我们的候选产品的临床开发和商业化所需的成本倒退、延迟或增加。此外，任何此类更改或修改都可能对我们候选产品的安全性、有效性、稳定性或效力产生不利影响，并可能对我们候选产品的临床开发产生不利影响，损害我们的业务。
我们目前依赖第三方对我们的候选产品进行某些研发活动和临床试验。如果这些第三方不能成功地履行其合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法及时开发、制造、获得监管部门对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
我们依赖第三方，包括医疗机构、临床研究人员和临床研究组织(CRO)进行某些研究和临床前开发活动、过程开发和制造活动，以及对我们的候选产品进行、管理和监督临床试验。我们对这些第三方的活动没有直接控制权，对他们的实际表现的影响可能有限。我们对这些第三方和CRO的依赖并不能免除我们确保我们的临床研究按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行的责任。
我们有责任遵守，我们有责任确保我们的第三方服务提供商和CRO遵守适用的GCP，以便在临床开发中为我们的所有候选产品开展活动，包括进行临床试验，以及记录和报告这些试验的数据。监管部门通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些规定。我们不能保证在特定监管机构进行检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合适用的GCP要求。此外，我们的注册临床试验必须使用在适用法规要求下生产的产品进行。
如果这些第三方和CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期期限内或按计划成功完成活动，或者如果他们获得的研究、临床前开发、过程开发、制造或临床数据的质量或准确性因未能遵守适用的法规和制造要求或其他原因而受到影响，则我们的研究、临床前开发、过程开发和制造活动、临床试验以及我们候选产品的开发可能会被延长、推迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门的批准，也无法成功将我们的候选产品商业化。此外，如果我们与第三方或CRO的协议因任何原因终止，我们候选产品的开发可能会延迟或受损，我们可能无法推进我们的候选产品。因此，我们的运营结果和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会延迟或受损。
50
如果我们与我们的合作者或战略合作伙伴之间出现冲突，这些各方可能会以对我们不利的方式行事，并可能限制我们实施战略的能力。
如果我们的企业或学术合作伙伴或战略合作伙伴与我们之间出现冲突，对方可能会以对我们不利的方式行事，并可能限制我们实施战略的能力。我们的一些学术合作者和战略合作伙伴正在与我们合作的每个领域进行多项产品开发工作。然而，我们的合作者或战略合作伙伴可以单独或与其他人一起开发相关领域的产品，这些产品与作为这些合作主题的产品或潜在产品具有竞争力。竞争产品，无论是由合作者或战略合作伙伴开发的，还是由合作者或战略合作伙伴拥有权利的，都可能导致我们的合作者或合作伙伴撤回对我们的候选产品的支持。
我们的一些合作者或战略合作伙伴也可能成为我们未来的竞争对手。我们的合作者或战略合作伙伴可能开发竞争产品、阻止我们与他们的竞争对手进行合作、未能及时获得监管批准、过早终止与我们的协议，或未能为我们的候选产品的开发和商业化投入足够的资源。这些进展中的任何一个都可能损害我们的产品开发努力。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法保护我们的知识产权，或为我们的技术和候选产品获得并保持专利保护，其他公司可能会根据我们的发现开发产品，这可能会减少对我们产品的需求，损害我们的业务。
我们的商业成功将在一定程度上取决于我们为我们的候选产品、用于制造它们的操作和使用它们的方法以及我们的单元编程技术获得和维护知识产权保护的能力，以防止第三方制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选产品或以其他方式利用我们的单元编程方法。生物技术和制药领域的专利保护范围涉及复杂的法律和科学问题，可能是不确定的。确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。此外，我们可能不知道可能与我们的候选产品或其预期用途相关的所有第三方知识产权，因此，这些第三方知识产权对我们自己的专利和专利申请的可专利性的影响，以及这些第三方知识产权对我们运营自由的影响，都是高度不确定的。由于美国和大多数其他国家的专利申请通常在申请后18个月内保密，或者可能根本不会公布，我们不能确定我们是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的公司。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。我们拥有并拥有我们候选产品和单元编程技术的专利组合的独家许可，尽管我们不能确定我们现有的专利和专利申请是否提供了足够的保护，或者任何额外的专利是否会向我们发出为我们的其他候选产品提供足够保护的权利主张。此外，如果我们试图强制执行或在法庭或其他程序中受到挑战，我们无法预测在我们的专利中可能强制执行的权利要求的广度。如果我们无法确保和维持对我们的候选产品和单元编程技术的保护，或者如果我们获得或许可的任何专利被认为是无效和不可执行的，我们将我们的技术商业化或许可的能力可能会受到不利影响。
其他公司已经提交了专利申请，未来也可能提交，涵盖与我们的产品和技术相似、相同或具有竞争力或对我们的业务重要的产品和技术。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，有些专利申请在发布之前仍是保密的，因此我们不能确定第三方拥有的任何专利申请不会优先于我们提交或授权的专利申请，或者我们或我们的许可人不会参与美国或非美国专利局的干扰、反对、复审、审查、重新发布、授权后审查或无效诉讼。我们的专利或我们许可人的专利的范围、有效性或可执行性可能会在美国和海外的法院或专利局的此类诉讼中受到挑战，如果我们的专利或许可人的专利的覆盖范围缩小，或者如果我们或我们的许可人的专利被判定为无效或不可强制执行，我们的业务可能会受到损害。
此外，我们的知识产权可能会受到一个或多个第三方的权利保留。例如，导致我们拥有或许可的某些专利权和技术的研究部分是由美国政府资助的。因此，政府对这些专利权和技术拥有一定的权利，包括进行权。当用政府资金开发新技术时，政府通常会获得产生的任何专利的某些权利，包括授权政府使用该发明或让其他人代表政府使用该发明的非独家许可。
51
这些权利可能允许政府向第三方披露我们的信息，并行使使用或允许第三方使用我们的技术的先行权。如果政府认为有必要采取行动，因为我们未能实现政府资助的技术的实际应用，因为必须采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求，或优先考虑美国工业，则政府可以行使其游行权利。此外，我们对此类发明的权利可能会受到在美国制造包含此类发明的产品的某些要求的约束。政府或任何第三方对其保留权利的任何行使都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景。
我们依赖我们的许可方来起诉和维护对我们的业务至关重要的专利和专利申请。如果我们的许可方未能有效保护这些知识产权，可能会对我们的业务和运营产生不利影响。
我们的关键技术和候选产品的某些权利，包括与我们的IPSC技术相关的知识产权，是从第三方获得许可的。作为第三方知识产权的被许可人，我们依赖许可人提交和起诉专利申请并维护专利，并根据我们的一些许可协议保护被许可的知识产权。对于我们的某些许可专利、专利申请和其他知识产权，我们没有也没有对这些活动的主要控制权，我们不能确定这些活动将导致有效和可强制执行的专利和其他知识产权。此外，我们的许可人可能有权控制我们许可专利的执行或对声称这些专利无效的任何索赔的抗辩，我们不能确定我们的许可人是否会分配足够的资源或优先执行此类专利或抗辩此类索赔，以保护我们在许可专利中的利益。即使我们不是这些法律行动的一方，不利的结果也可能损害我们的业务，因为它可能会阻止我们继续许可我们可能需要的知识产权，以运营我们的业务。
如果我们不履行许可协议下的义务，我们可能会失去对我们的候选产品或关键技术的权利。
我们已经通过与第三方签订的知识产权许可协议获得了开发、营销和销售我们的一些候选产品的权利。这些许可协议对我们施加了各种勤奋、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。特别是，根据我们与MSKCC的修订后的MSKCC许可证，如果获得许可的产品达到指定的临床里程碑，MSKCC有资格从我们获得基于我们普通股价格的总计7500万美元的某些里程碑付款，其中欠MSKCC的此类付款金额取决于我们的普通股价格在实现该临床里程碑之日后的某些涨幅。如果我们不履行许可协议下的义务，包括任何付款义务，我们可能会失去开发、营销和销售这些许可所涵盖的产品的部分或全部权利，我们形成合作或合作伙伴关系的能力可能会受到损害。此外，根据我们与第三方的许可协议，可能会出现纠纷，这可能会阻止或削弱我们以可接受的条款维持目前的许可安排以及开发受影响的候选产品并将其商业化的能力。
我们正在并可能不时卷入与专利和其他知识产权的执行或辩护有关的诉讼或其他程序，这可能会导致我们的资源被转移，并可能使我们的知识产权处于危险之中。
为了防止侵犯或未经授权使用我们的知识产权，我们过去曾提出侵权索赔，未来也可能需要。例如，2022年5月，我们在加利福尼亚州南区对Shoreline Biosciences，Inc.提起了专利侵权诉讼(见“项目1.法律诉讼”关于这一问题的更详细描述)。当我们提起诉讼以阻止另一方使用我们拥有或控制的任何专利中所声称的发明时，该方有权要求法院裁定该等专利无效或不应对该第三方强制执行。除了专利侵权诉讼，我们可能会决定提起干扰，反对，单方面复查、拨款后审查，或各方间在美国专利商标局(USPTO)和相应的外国专利局审查诉讼程序。与知识产权有关的诉讼和其他程序是不可预测和昂贵的，可能会耗费时间和资源，并转移管理和科学人员的注意力。此类诉讼和诉讼可能会大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于研究、开发和其他活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼，或者可能需要将此类资源从我们正在进行和计划中的研究和开发活动中转移出来。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。因此，尽管我们做出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
还存在这样的风险，即法院或专利局在此类诉讼中将裁定我们的专利或我们许可人的专利无效或不可强制执行，我们无权阻止对方使用该发明。此外，甚至
52
如果此类专利的有效性得到支持，法院可以以对方的活动没有侵犯我们对此类专利的权利为理由，拒绝阻止对方。如果我们不能成功地执行或保护我们的知识产权，我们的竞争对手可能会基于我们的发现和技术开发和销售产品，这可能会降低我们的候选产品和任何未来产品的商业可行性和需求。
我们或我们的战略合作伙伴可能会侵犯他人的知识产权，这可能会阻碍或推迟我们的产品开发工作，并阻止我们将候选产品商业化或增加商业化成本。
我们的成功在一定程度上将取决于我们在不侵犯第三方所有权的情况下运营的能力。在美国国内和国外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干扰、反对、单方面复查，拨款后审查，以及各方间审查美国专利商标局和相应的外国专利局的程序。在我们开发候选产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯专利权或挪用第三方其他知识产权的指控的风险增加。
我们不能确定我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确定我们已经识别出与我们候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决申请。专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们的产品不受第三方专利或知识产权的保护，或者可能会错误地预测第三方的待定申请是否会提出相关范围的索赔。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销我们的候选产品的能力产生负面影响。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
我们不能保证制造、使用或营销我们现有的候选产品或我们开发的任何其他候选产品，或使用我们的单元编程技术，不会侵犯第三方专利。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或专利申请，这些专利要求材料、电池成分、制造方法或治疗方法。我们的竞争对手可能已经提交，并可能在未来提交专利申请，涵盖与我们类似的产品和技术。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。
对我们主张其专利或其他知识产权的第三方可能寻求并获得禁令或其他衡平法救济，这可能有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品或迫使我们停止部分业务运营。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的管理层和其他员工资源，导致开发延迟，并可能影响我们的声誉。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，这在成本效益的基础上可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
我们可能无法成功获得或维护用于开发或制造我们的候选产品的产品组件和流程的必要权利，这可能会导致我们以更昂贵或其他不利的方式运营我们的业务，这可能是意想不到的。
我们拥有或从第三方获得开发和制造我们的候选产品所需的某些知识产权。我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得或授权额外专有权的能力，包括推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化。在这种情况下，我们可能需要花费相当多的时间和资源来开发或许可替代技术。例如，我们的计划可能涉及其他技术或候选产品，可能需要使用由第三方持有的其他专有权。此外，其他制药或生物技术公司和学术机构也可能已经或计划提交可能与我们的业务相关的专利申请。有时，为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能会被要求
53
从其他第三方获得技术许可，以进一步开发我们的候选产品或将其商业化。我们可能无法获得或许可我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何相关第三方知识产权，包括制造、使用或销售我们的候选产品所需的任何此类知识产权。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可中的任何一项，如果有的话，因此我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这将损害我们的业务。我们可能需要停止使用此类第三方知识产权所涵盖的组合物或方法，并可能需要寻求开发不侵犯此类知识产权的替代方法或技术，这可能会导致额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发此类替代方案，这可能是不可行的。即使我们能够在此类知识产权下获得许可，任何此类许可也可能是非排他性的，这可能允许我们的竞争对手访问向我们许可的相同技术。
此外，我们有时与学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议，加快我们的临床前研究或开发。通常，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得该机构在合作中获得的任何技术权利的许可证。无论此类选项如何，我们都可能无法在指定的时间范围内或在我们可接受的条款下谈判许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，可能会阻止我们继续执行我们的计划。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或维护我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃开发此类项目，我们的业务和财务状况可能会受到影响。
第三方知识产权的许可和收购是一种竞争性做法，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能采取我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略，以便将我们的候选产品商业化。更成熟的公司可能比我们有竞争优势，因为他们更大的规模和现金资源，或者更强的临床开发和商业化能力。此外，对于我们来说，获得和维护必要的专利保护以阻止第三方使用我们的技术的成本可能比与这些各方谈判外部许可或类似协议以向他们提供有限的使用我们的技术的权利更高。不能保证我们能够成功完成任何此类谈判，并最终以商业上可行的条件获得或维护我们候选产品的成功开发和商业化所需的知识产权权利。
知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
54
如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
我们可能会受到指控，称我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了所谓的商业机密。
在进行业务运作时，我们从第三方获取了机密和专有信息。此外，我们还雇用以前受雇于其他生物技术或制药公司的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或我们的员工、顾问或独立承包商可能会因疏忽或以其他方式使用或泄露其前雇主或其他方的商业秘密或其他专有信息而受到索赔。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
我们可能会受到质疑我们专利和其他知识产权发明权的索赔。
我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利或其他知识产权中的利益的索赔。如果我们不能为任何这类主张辩护，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如有价值的知识产权的独家所有权或使用权。我们还可能遭受金钱损失，任何这些结果都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
与我们的员工和第三方签订的专有信息和发明转让协议可能无法阻止未经授权泄露我们的商业秘密和其他专有信息。
除了专利提供的保护外，我们还依靠非专利的商业秘密和改进、专有技术诀窍和持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位，我们寻求通过与我们的合作者、员工和顾问签订保密协议来部分保护我们的竞争地位。我们还与我们的员工以及一些(但不是全部)我们的合作者和顾问签订了发明或专利转让协议。因为我们期望在开发和制造我们的候选产品时依赖第三方，所以我们有时必须与他们共享商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或泄露的可能性。
然而，商业秘密可能很难保护，我们的员工或我们聘请进行研究、临床试验或制造活动的第三方顾问和供应商的任何有意或无意的披露，或第三方对我们的商业秘密或专有信息的挪用(例如通过网络安全漏洞)，都可能使竞争对手复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。尽管我们采取合理措施保护我们的商业秘密，但我们的员工或前雇员、顾问、外部科学顾问、承包商和合作者可能会有意或无意地将我们的商业秘密信息泄露给竞争对手。此外，竞争对手可能会以其他方式获取我们的商业秘密，或独立开发基本上相同的信息和技术。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。此外，一些国家的法律对专有权的保护程度或方式与美国法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，或第三方挪用我们的知识产权，我们将
55
不能在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界所有国家为我们的候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，也可以向我们拥有专利保护的地区出口侵权产品，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们可能开发和商业化的任何产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术和医药产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式营销竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
美国专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护我们的候选产品和技术的能力。
与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此获得和实施生物技术专利既昂贵又耗时，而且本质上是不确定的。此外，美国最近颁布并正在实施范围广泛的专利改革立法。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或实施现有专利和未来可能获得的专利的能力。
我们的专利期限可能不足以有效地保护我们的市场地位和产品。
专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是申请后20年。可能会有各种延期；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使我们获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦某个产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自其他产品的竞争。如果我们专利的生命期不足以有效地保护我们的产品和业务，我们的业务和经营结果将受到不利影响。
与我们的候选产品商业化相关的风险
我们没有营销任何候选产品的经验，也没有销售队伍或分销能力，如果我们的产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。
我们目前没有营销和销售治疗产品的经验，包括获得和维持足够的定价和补偿。如果我们的任何候选产品被批准用于营销，我们打算在内部建立营销和销售能力，或者我们可能选择性地寻求与其他实体建立合作伙伴关系，以利用他们的营销和分销能力。如果我们不能单独开发足够的营销和销售能力，或与第三方有效合作，我们创造产品收入的能力将受到影响。
56
我们候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。
我们产品的商业成功，如果被批准上市，将在一定程度上取决于医学界、患者和第三方支付者是否接受我们的候选产品是有效和安全的。如果这些产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。例如，在2023年11月，FDA宣布将对BCMA指导或CD19指导的自体CAR T细胞免疫疗法后发生的T细胞恶性肿瘤的报告进行调查，此前有报道称接受这些治疗的患者患有T细胞淋巴瘤。2024年1月，FDA决定，对于所有BCMA和CD19指导的转基因自体T细胞免疫疗法，与T细胞恶性肿瘤相关的新安全信息应包括在这些恶性肿瘤的标签中，并使用方框警告语言。FDA对CAR T细胞疗法和其他类似行动的调查可能会导致政府监管增加，不利的公众认知和宣传，对那些获得批准的候选产品更严格的标签要求，以及对任何此类候选产品的需求减少。如果我们的产品获准上市，市场对该产品的接受程度将取决于许多因素，包括：
我们的自身免疫候选产品所针对的患者群体通常也不会面临近期死亡的风险，即使他们可能会出现危及生命的症状，因此这些患者将需要认为，细胞治疗的好处值得冒未知潜在不良副作用的风险。我们在这一领域的成功将取决于专门治疗我们候选产品所针对的自身免疫性疾病的医生，他们开出的治疗方案涉及使用我们的候选产品来替代或补充他们更熟悉的、可能有更多临床数据的现有治疗方案。
即使一种潜在的产品在临床前研究和临床试验中表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受度也要在它推出后才能知道。任何不能使我们的候选产品获得市场接受的情况都将损害我们的业务、业绩和财务状况。
我们预计现有候选产品和我们可能开发的任何其他候选产品的定价都将面临不确定性。如果我们候选产品的定价政策不利，我们的商业成功将受到影响。
由于我们的细胞免疫治疗候选产品的新颖性，我们面临着极大的不确定性，因为我们可能获得市场批准的任何此类产品的定价。尽管我们预计我们开发的任何候选细胞免疫疗法产品的定价都将相对较高，因为它们预计将用于预防或治疗治疗选择有限的危及生命的疾病，但生物制药行业最近经历了巨大的定价压力。特别是，药品定价和其他医疗成本继续受到巨大的政治和社会压力，我们预计这种压力将继续并在全球范围内上升。这些压力可能会对我们的业务和声誉造成损害，导致我们的股价下跌或经历一段时间的波动，并对经营业绩和我们的融资能力产生不利影响。
新批产品的保险覆盖范围和报销状况尚不确定。未能为我们的候选产品获得或保持足够的保险和报销可能会限制我们的产品收入。
我们能否成功地将我们的任何候选产品商业化，在一定程度上将取决于第三方付款人对这些产品的承保范围和报销情况，这些付款人包括政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他管理保健组织。政府和私人付款人的可获得性和偿还范围如下
57
对于一般依赖第三方付款人偿还全部或部分护理费用(包括细胞免疫疗法等治疗)的大多数患者来说，这是必不可少的。由于我们的候选产品代表了治疗癌症的新方法，因此对于我们可能获得监管批准的任何候选产品的保险覆盖范围和报销状态存在重大不确定性。在美国，关于新药报销的主要决定通常由美国卫生与公众服务部下属的医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出。CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS的决定。如果我们的候选产品无法获得报销或保险，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不足以让我们建立或维持定价以产生收入。付款人在确定报销时考虑的因素是基于产品是否：(I)其健康计划下的承保福利；(Ii)安全、有效和医学上必要的；(Iii)适合特定患者；(Iv)成本效益；以及(V)既不是试验性的也不是研究性的。有关详情，请参阅本公司截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中的“商业-政府监管-承保范围及补偿”。
此外，外国司法管辖区的报销机构可能比美国的报销机构更为保守。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制批准的新产品的覆盖范围和报销水平，因此，它们可能无法覆盖或为我们的候选产品提供足够的付款。如果我们的任何产品未能获得或维持足够的报销，将对我们取得商业成功的能力产生不利影响，并可能对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。
如果我们的候选产品的市场机会受到限制或比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。由于我们候选产品的目标患者群体可能很小且变化很大，我们必须能够成功识别患者并占据相当大的市场份额，才能实现并保持盈利。
我们将研发重点放在罕见疾病的候选产品上，包括癌症和自身免疫性疾病。FDA经常批准新的治疗方法，最初用于复发或难治性疾病的患者。我们预计最初会在这些环境中寻求对我们的候选产品的批准。随后，对于那些被证明是足够有益的产品，如果有的话，我们预计会在较早的治疗路线中寻求批准。不能保证，即使我们的候选产品获得批准，也会被批准用于早期的治疗方法，在获得任何此类批准之前，我们将不得不进行额外的临床试验，包括可能与已批准的疗法进行比较试验。我们的某些候选产品也针对类似的患者群体作为自体细胞治疗产品候选，包括批准的自体CAR T产品。我们的疗法可能不像批准的自体CAR T疗法那样安全有效，因此，此类产品候选可能只被批准用于不符合自体CAR T疗法资格的患者。
我们对已经或将会患有我们可能针对的疾病的人数的预测，以及这些癌症患者子集的预测可能被证明是不正确的，这些患者将接受二线或更晚的治疗，并有可能从我们的候选产品的治疗中受益。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。美国、欧洲和其他地区的患者数量可能会低于预期，或者我们候选产品的潜在潜在患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品治疗，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，由于我们的目标患者人群可能很少且变化很大，如果不能占据相当大的市场份额或获得监管部门对我们产品的更多适应症的批准，我们可能永远无法实现盈利。
医疗保健立法或监管改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生负面影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有关于医疗保健系统的几项立法和法规变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟候选产品的上市审批，限制或监管审批后活动，并影响我们以盈利方式销售任何获得上市审批的候选产品的能力。支付者，无论是国内的还是国外的，或者政府的还是私人的，都在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本。在美国和某些外国司法管辖区，医疗保健系统的立法和监管发生了许多变化，可能会影响我们销售产品的盈利能力。可能影响我们业务的其他变化包括管理联邦医疗保健计划登记的变化、报销变化、医疗保险交易所关于处方药福利的规定以及欺诈、滥用和执法。继续实施《平价医疗法案》(ACA)和通过额外的法律法规可能会导致新计划的扩大，如为绩效计划支付联邦医疗保险，并可能影响现有的政府医疗计划，如
58
如通过完善医师素质报告制度和反馈方案。有关最近颁布的和未来立法相关的风险的更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日的年度报告Form 10-K中的“企业-政府监管-医疗改革和其他监管变化”。
美国对药品定价做法的立法和执法兴趣越来越大。 特别是政府对制造商为其上市产品定价的方式进行了更严格的审查，这导致美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险制度下处方药的成本，并审查定价与制造商患者计划之间的关系。
政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本，可能会对以下方面产生不利影响：
我们预计未来将采取更多的美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗保健药物和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选药物的需求减少或额外的定价压力。美国的个别州也越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些药品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这可能会减少对我们药品的最终需求或给我们的药品定价带来压力，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。
与我们的商业和工业有关的风险
我们现有候选产品的成功在很大程度上取决于细胞免疫治疗领域的发展，特别是与使用多能或基因组编辑细胞制造细胞治疗剂有关的发展，其中大部分超出了我们的控制范围。
我们的候选产品是设计并正在开发用于细胞免疫疗法的治疗实体，我们目前的所有候选产品都基于我们新颖的IPSC产品平台。此外，我们的一些候选产品利用了新的基因组编辑技术。到目前为止，使用基因组编辑细胞测试IPSC衍生的候选治疗产品的临床试验经验有限。细胞和基因组编辑疗法的领域正在发展，随着监管机构对更多来自多功能和基因组编辑细胞的候选治疗产品进行审查，监管机构可能会对批准提出以前没有预料到的额外要求。在过去，基因治疗也发生了几起严重的不良事件，包括报道的白血病和死亡病例。此外，在2023年11月，FDA宣布将对BCMA指导或CD19指导的自体CAR T细胞免疫疗法后发生的T细胞恶性肿瘤的报告进行调查，此前有报道称接受这些治疗的患者患有T细胞淋巴瘤。2024年1月，FDA决定，对于所有BCMA和CD19指导的转基因自体T细胞免疫疗法，与T细胞恶性肿瘤相关的新安全信息应包括在这些恶性肿瘤的标签中，并使用方框警告语言。不能保证从我们的IPSC产品平台或我们的任何研究计划开发的任何候选产品或与之相关的任何产品不会造成严重或不良的副作用，或导致重大延误或意外成本，或此类开发问题能够得到解决。细胞免疫疗法或基因组编辑疗法领域的任何不利发展，例如FDA对CAR T细胞疗法和其他类似行动的调查，都可能对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生负面影响。
在技术和科学快速进步的环境中，我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，这些公司正在商业化、已经开发或可能开发用于治疗癌症的候选产品
59
我们可能针对的疾病，包括开发新疗法和平台技术的公司。如果这些公司比我们更快地开发候选产品或平台技术，如果他们的商业化产品或候选产品更有效、更具成本效益或副作用更少，或者如果他们在我们业务的其他各个方面进行竞争，我们开发和成功商业化候选产品以及执行我们的商业计划的能力将受到不利影响。
生物技术和制药行业竞争激烈，以快速和重大创新为特征，特别是在免疫肿瘤学和细胞疗法的开发和商业化方面。我们与各种大型制药公司、跨国生物制药公司、其他生物制药公司和专业生物技术公司以及大学和其他研究机构正在开发的技术和/或疗法竞争。我们的许多竞争对手拥有更多的财政和其他资源，例如更多的研发人员、更有经验的制造组织和设施以及更强大的销售和营销组织。第三方正在商业化、已经开发、正在开发或可能开发与我们竞争的候选产品、平台技术和流程。竞争性治疗包括那些已经被医学界批准和接受的治疗方法，以及目前处于临床前或临床开发中或可能进入市场的新型治疗方法。我们认为，目前有相当数量的候选产品正在开发中，包括各种细胞免疫疗法以及多功能靶向抗体，如双特异性和三特异性T细胞结合蛋白，这些抗体可能在未来商业化，用于治疗我们正在开发或可能尝试开发的产品候选的适应症，包括各种癌症。此外，几家在开发用于肿瘤学适应症的CAR T细胞疗法方面有经验和知识的公司现在已经开始开发用于治疗自身免疫性疾病的细胞疗法，其中B细胞可能在启动或维持受疾病影响的人群中发挥作用，这些公司开发的候选产品可能与我们正在开发的针对自身免疫性疾病的候选产品具有竞争力。如果一个或多个这些竞争候选产品或我们不知道的其他竞争候选产品获得监管批准或以其他方式取得临床或商业成功，我们的监管战略可能会受到损害，我们获得监管批准的能力可能会被推迟或阻止，或者我们产品的市场可能会减少或被淘汰，从而损害或阻止我们的商业成功。
即使我们成功地获得了对任何候选产品的批准，我们也将面临基于许多不同因素的竞争，包括候选产品的相对安全性和有效性、在使用候选产品进行治疗时患者的实际或预期生活质量、管理候选产品的容易程度、这些候选产品获得监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、定价、报销范围和专利位置，以及医生和医疗保健提供者在可用疗法中对候选产品的相对优先顺序。与我们竞争的产品和候选产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更便宜或更有效地营销和销售。在我们收回开发和商业化产品的费用之前，竞争产品和候选产品也可能使我们开发的任何产品过时或不具竞争力。我们还可能面临来自其他公司对协作合作伙伴、员工、顾问和服务提供商的竞争，这可能会对我们执行业务计划的能力产生负面影响。
制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。我们的竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便、更便宜或更具商业可行性的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。此外，目前批准的产品可能被发现应用于我们的目标疾病适应症或类似适应症的治疗，这可能使此类产品与我们的候选产品相比具有显著的监管和市场时机优势。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，并可能因我们的目标而从FDA获得孤立的产品独家经营权，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争对手开发的产品或技术可能会使我们的候选产品不经济或过时，我们可能无法成功营销这些候选产品，一旦获得批准，就可能与竞争对手抗衡。
我们与其他生物技术和制药公司有效竞争的能力取决于我们将我们的公司和我们的候选产品与我们的竞争对手及其候选产品区分开来的能力。
我们的一些竞争对手可能已经拥有，也可能会出现新的竞争对手或联盟，这些竞争对手或联盟具有更高的名称和品牌认知度、更大的市场份额、更大的客户基础、更广泛地采用专有技术、更丰富的营销专业知识、更大的销售队伍和/或比我们更多的资源，并可能能够以更快的速度提供与我们的解决方案竞争的解决方案
60
更具吸引力的价格。此外，我们现有或潜在的竞争对手可能会被拥有更多可用资源的第三方收购。因此，我们的竞争对手可能会比我们更快、更有效地对新的或不断变化的机会、技术、标准或客户要求做出反应，并可能有能力发起或经受住实质性的价格竞争。此外，我们的竞争对手未来可能会与互补产品、技术或服务的供应商建立合作关系，以增加他们的解决方案在市场上的可用性。我们的竞争对手也可以更好地为我们的某些细分市场服务，这可能会造成额外的价格压力。鉴于这些因素，即使我们可能开发的任何产品比我们竞争对手的产品更有效，现有或潜在的客户可能会接受有竞争力的产品，而不是购买我们的产品。如果我们不能成功竞争，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到实质性的不利影响。
我们高级管理团队任何成员的流失，或者我们无法吸引和留住关键人员和顾问，都可能对我们的业务产生不利影响。
由于生物科技、制药和其他行业对有限数量的合格人员和顾问的激烈竞争，我们可能无法留住或吸引合格的管理、财务、科学和临床人员和顾问。如果我们在招聘和聘用合格继任者方面遇到困难，我们高级管理团队任何成员的流失都可能对我们的运营产生不利影响。我们在吸引或留住在复杂和新兴的细胞治疗开发和制造领域具有足够经验和技能的人员以支持我们正在进行和计划中的临床开发活动方面也可能遇到困难。目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖某些独立组织、顾问和顾问。不能保证在需要时，独立组织、顾问和顾问的服务将继续及时提供给我们，也不能保证我们能找到合格的替代者。如果我们错误地将员工归类为顾问，我们也可能受到处罚或其他责任。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证我们能够以经济合理的条件管理我们现有的顾问，或找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能。
与我们竞争合格人才的许多生物技术和制药公司拥有比我们更多的财政和其他资源，以及不同的风险状况。我们可能被要求提供超过历史水平的薪酬，以便在当前市场招聘和留住人员。如果我们不能留住和吸引必要的人员和顾问来履行必要的运营角色并完成我们的业务目标，我们可能会遇到一些限制，这些限制将严重阻碍我们发展目标的实现、我们筹集额外资本的能力以及我们实施业务战略的能力。
如果我们进行收购、重组或业务合并，我们将招致各种风险，这些风险可能会对我们的业务运营或我们的股东产生不利影响。
我们不时会考虑，将来亦会考虑旨在进一步扩展和发展我们业务的策略性业务措施。这些举措可能包括收购业务、技术或产品，或与其他公司达成业务合并。如果我们采取这样的战略，我们可以：
虽然我们打算评估和考虑未来的收购、重组和业务合并，但目前我们还没有关于任何收购、重组或业务合并的协议或谅解。
61
我们面临的潜在产品责任敞口远远超过我们有限的保险范围。
在临床试验中使用我们的候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。临床试验参与者、医院、医疗中心、医疗保健提供者、制药公司和消费者，或其他销售、制造或以其他方式接触我们的候选产品的人，可能会对我们提出产品责任索赔。我们承保产品责任保险，我们相信，根据我们目前的临床计划，我们的产品责任保险覆盖范围是足够的。此外，如果我们获得候选产品的上市批准，我们打算扩大我们的保险范围，将商业产品的销售包括在内；但是，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额为任何经批准的产品获得保险，以保护我们免受因责任造成的损失。
有时，在基于药物或治疗产生了意想不到的不良影响的集体诉讼中，会做出大额判决。此外，根据我们与临床试验站点达成的一些协议，我们需要赔偿站点及其人员的产品责任和其他索赔。对我们或我们需要赔偿的任何第三方提出的成功的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判决超出我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
患有我们候选产品所针对的疾病的患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会因为各种原因而发生包括死亡在内的不良事件。这类事件，无论是否由我们的候选产品引起，都可能使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，延误、负面影响或终止我们获得或保持监管部门批准营销我们产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的产品有关的情况下，对该情况的调查也可能是耗时的或不确定的。这些调查可能会中断我们的开发和商业化努力，推迟我们的监管审批过程，或者影响和限制我们的候选产品获得或维护的监管批准的类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
我们的保险单很贵，而且只保护我们免受一些风险，这让我们面临着重大的未投保责任。
我们并不为我们的业务所面临或可能面临的所有类别的风险投保。我们维持的一些保单包括一般责任、产品责任、财产、员工福利责任、雇佣做法、工人补偿、网络安全、董事和高级管理人员保险以及保护伞。然而，我们不知道我们是否能够以合理的成本、足够的金额或范围来维持保险范围，以保护我们免受损失。即使我们获得保险，索赔金额也可能超过我们的保险范围，或者根据保单条款，它可能被排除在保险范围之外。任何重大的未投保债务可能需要我们支付大量费用，这将对我们的现金状况和经营业绩产生不利影响。
我们的员工或第三方服务提供商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工或第三方服务提供商欺诈或其他不当行为的风险。员工或第三方服务提供商的不当行为可能包括故意不遵守FDA或外国监管机构的规定，向FDA或外国监管机构提供准确信息，遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。员工或第三方服务提供商的不当行为也可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。如果对我们提起任何指控此类行为的行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
我们的业务可能会受到网络攻击或我们的网络安全系统和基础设施缺陷的负面影响。
网络攻击或类似事件可能会导致信息被盗、数据损坏、运营中断、我们的声誉受损或经济损失。我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。我们的技术、系统、网络或其他专有信息，以及我们的供应商、供应商和其他业务合作伙伴的技术、系统、网络或其他专有信息，可能会成为网络攻击或信息安全漏洞的目标
62
导致未经授权发布、收集、监控、误用、丢失或破坏专有信息和其他信息，或以其他方式导致我们的业务运营中断。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。此外，某些网络事件，如监视，可能在很长一段时间内不被发现，并可能导致关键系统中断或未经授权发布机密或其他受保护的信息。这些事件可能会因补救措施、业务损失、运营中断、声誉受损或潜在责任而导致财务损失。我们防范网络安全风险的系统和保险覆盖范围可能还不够。此外，随着网络攻击的继续发展，我们可能需要花费大量额外资源来继续修改或加强我们的保护措施，或调查和补救任何易受网络攻击的漏洞。
我们面临与个人信息隐私相关的潜在责任风险，包括我们在产品开发中使用的健康信息，以及我们从研究机构和直接从个人那里赞助的临床试验中获得的信息。
我们以及我们的合作伙伴和供应商可能需要遵守各种联邦、州和外国数据保护法律和法规(即涉及隐私和数据安全的法律和法规)。在美国，许多联邦和州法律和法规，包括联邦健康信息隐私法、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法(例如，联邦贸易委员会法第5条)，可能适用于我们的运营或我们的合作者的运营，包括1996年联邦健康保险可携带性和责任法(HIPAA)以及HIPAA下的隐私和安全要求，该法案经2009年健康信息技术促进经济和临床健康法案(HITECH)修订。根据事实和情况，如果我们故意以未经HIPAA授权或允许的方式获取、使用或披露由HIPAA覆盖的实体维护的可单独识别的健康信息，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。我们不能确定我们的所有员工、代理商、供应商、制造商、承包商或合作者或我们附属公司的员工是否都会遵守所有适用的法律和法规，特别是考虑到这些法律的高度复杂性。即使在HIPAA不适用的情况下，未能采取适当措施保护消费者的个人信息安全也可能构成违反联邦贸易委员会法案。此外，我们在IPSC衍生产品候选中用作起始材料的某些材料来自人类来源，其中可能包含关于捐赠者的敏感的可识别个人信息。此外，在进行临床试验时，我们可能会保留在整个临床试验过程中、在我们的研究合作过程中以及直接从登记参加我们临床试验的个人(或他们的医疗保健提供者)那里获得的敏感的可识别个人信息，包括健康信息。因此，我们可能会受到HIPAA规定的进一步义务的约束。我们收集的个人信息一般(例如，当前员工和/或未来患者的信息)可能会使我们受到州数据隐私法的约束，这些法律规范着个人信息的处理，并要求在此类个人信息被泄露时通知受影响的个人和州监管机构。这些州法律包括经加州隐私权法案(CCPA)修订的加州消费者隐私法，该法案为加利福尼亚州的居民确立了数据隐私权，对企业负有与透明度、删除权和选择不出售或共享个人信息相关的义务，并授予个人在发生某些安全漏洞时的私人诉讼权。其他几个州也通过了与数据隐私和安全相关的类似法律，这些州可能存在潜在的相互冲突的要求，这些要求将使合规变得具有挑战性，需要我们花费大量资源才能合规，并限制我们处理某些个人信息的能力。
某些州的法律可能比《反海外腐败法》更严格或范围更广，或者在机密、敏感和个人信息方面提供比联邦、国际或其他州法律更大的个人权利，而且这些法律可能彼此不同，这可能会使合规工作复杂化。
越来越多的外国数据保护法律、法规和行业标准也可能适用于我们从美国以外的个人获得的个人信息。例如，欧盟的一般数据保护条例(EU GDPR)和英国的一般数据保护条例(UK GDPR)对在欧洲经济区和英国处理个人数据，包括与健康相关的数据，以及将个人数据从欧洲经济区(EEA)和英国(英国)转移到不适当的地区，如美国，施加了严格的要求；任何无法按照数据保护法将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国的做法，都可能会阻碍我们进行试验的能力，并可能对我们的业务和财务状况造成不利影响。不遵守欧盟GDPR的要求可能会导致公司可能被处以高达2000万欧元(英国GDPR为1750万英镑)或全球年收入4%的罚款和其他行政处罚。此外，根据欧盟GDPR和英国GDPR，公司可能面临与处理由法律授权保护其利益的各类数据主体或消费者保护组织提起的个人数据有关的私人诉讼。尽管欧盟GDPR和英国GDPR目前施加的义务基本相似，但随着时间的推移，英国GDPR可能会变得与欧盟GDPR不那么一致，特别是随着新的数据改革法案引入英国的立法程序。此外，欧洲经济区成员国还通过了国家法律来补充欧盟
63
GDPR可能部分偏离欧盟GDPR，欧洲经济区成员国的主管当局对欧盟GDPR义务的解释可能因国家不同而略有不同，因此我们预计欧洲经济区和英国在数据保护法规方面不会在统一的法律环境中运作。欧盟GDPR和英国GDPR各自的条款和执法在未来进一步分化的可能性给我们带来了额外的监管挑战和不确定性。英国未来的法律法规及其与欧盟法律法规的互动不明确，可能会增加处理欧洲个人数据以及我们的隐私和数据安全合规的法律风险、不确定性、复杂性和合规成本，并可能要求我们修改我们的流程和程序，以实施针对英国和欧洲经济区的不同合规措施。
我们可能需要花费大量资本和其他资源，以确保持续遵守适用的数据隐私和安全法律。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们被发现没有责任，辩护也可能是昂贵和耗时的，并可能导致负面宣传，可能会损害我们的业务。此外，即使我们采取一切必要行动来遵守法律和法规要求，我们也可能受到数据泄露或其他未经授权访问个人信息的影响，这可能会使我们面临罚款和处罚，以及诉讼和声誉损害。如果我们未能及时了解和遵守适用的国际、联邦、州或当地监管要求，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些行动可能会影响我们或任何合作者寻求将我们的临床候选药物商业化的能力。任何威胁或实际的政府执法行动或诉讼也可能产生负面宣传，损害我们的声誉，导致责任、罚款和业务损失，并要求我们投入大量资源，否则可以用于我们业务的其他方面。
我们通过在我们的互联网平台上提供的隐私政策信息和新闻声明，就我们使用和披露个人信息发表公开声明。尽管我们努力遵守我们的公开声明和文件，但我们有时可能无法遵守或被指控未能遵守。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工或合同合作伙伴未能遵守我们发布的政策、认证和文档，我们可能无法成功实现合规。如果我们的隐私政策和其他对数据隐私和安全提供承诺和保证的声明的发布被发现具有欺骗性、不公平或歪曲我们的实际做法，可能会使我们面临潜在的政府或法律行动。我们未能遵守我们张贴的隐私政策或任何适用于我们的法律或法规要求、标准、认证或命令或其他与隐私或消费者保护相关的法律和法规，无论是真实的还是感知的，都可能导致我们的客户减少对我们产品和服务的使用，并可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。在许多法域，不遵守规定的执法行动和后果可能是严重的，而且还在增加。此外，有时可能会有人担心我们的产品、服务或流程是否会损害客户和其他人的隐私。对我们在收集、使用、保留、安全、披露、转移和其他处理个人信息或其他与隐私有关的事项方面的做法的担忧，即使没有根据，也可能损害我们的声誉，并对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性和不利的影响。
美国和国外的许多法律要求都包括公司有义务通知个人涉及某些个人信息的安全漏洞，这些漏洞可能是我们或我们的第三方服务提供商经历的漏洞造成的。例如，美国所有50个州和哥伦比亚特区的法律要求企业向个人信息因数据泄露而被泄露的消费者提供通知。这些法律并不一致，在发生大范围数据泄露的情况下遵守是困难的，而且可能代价高昂。根据合同，我们还可能被要求通知客户或其他交易对手存在安全漏洞。尽管我们与我们的第三方服务提供商、承包商和顾问可能有合同保护，但任何实际或预期的安全漏洞都可能损害我们的声誉和品牌，使我们承担潜在的责任，或要求我们在数据安全以及应对任何此类实际或预期的违规或安全事件方面花费大量资源。我们可能从第三方服务提供商、承包商或顾问那里获得的任何合同保护可能不足以充分保护我们免受任何此类责任和损失，并且我们可能无法执行任何此类合同保护。
除了罚款、诉讼、监管调查、公开谴责、其他索赔和处罚以及补救和损害我们声誉的巨额成本之外，如果法律或法规的扩展方式要求我们改变数据处理做法和政策，或者如果管辖司法管辖区以对我们业务产生负面影响的方式解释或实施其法律或法规，我们可能会受到实质性和不利的影响。遵守这些不同的法律可能会导致我们产生巨额成本，或者要求我们以不利于我们业务的方式改变我们的业务做法和合规程序。任何不能充分解决与数据隐私或安全相关的问题，即使没有根据，或不能遵守适用的法律、法规、标准和其他与数据隐私和安全相关的义务，都可能导致我们承担额外的成本和责任，损害我们的声誉和品牌，损害我们与合同合作伙伴以及医生和患者社区的关系，并对我们的业务产生实质性和不利的影响。
64
我们的内部计算机系统，或我们的第三方研究机构合作者、CRO或其他承包商或顾问使用的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞。
尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及我们的CRO和其他承包商、供应商和顾问的计算机系统可能容易受到网络安全风险的损害，包括试图未经授权访问和损害敏感或机密信息和网络、内部威胁和勒索软件。灵活的工作安排可能会加剧这些漏洞，包括我们和我们的第三方承包商实施的混合或远程工作策略，这些策略最初是为应对新冠肺炎疫情而采用的，许多企业为了吸引和留住人才而继续采用这些策略。
尽管我们已尽最大努力防止我们的资讯科技系统受到网络攻击，但我们仍不时遇到，将来亦可能会继续受到攻击。尽管此类事件到目前为止对我们的业务并不重要，但对与任何安全事件相关的调查和补救工作，即使是那些非实质性的影响，可能会耗资巨大且耗时，而且未来的任何事件都可能对我们的业务造成重大影响或造成重大干扰。例如，已完成的、正在进行的或未来的临床试验中的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们依赖第三方进行研究和开发，生产和供应药品和药物，并进行临床试验。我们依赖这些第三方实施适当的控制和保障措施，以防范和报告网络安全事件。如果他们不这样做，我们可能会遭受财务和其他损害，包括我们的信息、运营、业绩和声誉。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或系统丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。
内部和云中的网络安全威胁正在演变，包括但不限于：恶意软件、破坏性恶意软件、勒索软件、企图未经授权访问系统或数据、中断业务、关键系统或拒绝服务攻击；未经授权发布机密、个人或其他受保护的信息；数据、网络或系统的损坏；对个人的损害；以及资产损失。此外，我们可能会受到网络安全威胁或第三方向我们提供的产品或服务中发现的其他中断或漏洞的影响。犯罪分子用来攻击计算机系统的技术复杂，变化频繁，可能源自世界上监管较少的偏远地区。因此，我们可能无法主动解决这些技术或实施足够的预防措施。这些事件如果不加以预防或有效缓解，可能会损害我们的声誉，需要采取补救措施，并导致业务损失、监管行动、潜在责任和其他财务损失。
某些数据泄露还必须根据经HITECH修订的HIPAA条款、其他美国联邦和州法律以及非美国司法管辖区的要求(包括欧盟数据保护指令)向受影响的个人和各种政府和/或监管机构报告，在某些情况下还必须向媒体报告，并可能适用经济处罚。
我们的保险单可能不足以补偿我们因基础设施被破坏、故障或中断、灾难性事件和灾难或其他原因而产生的潜在损失。此外，我们未来可能不会以经济上合理的条款获得这种保险，或者根本不能。此外，我们的保险可能无法覆盖针对我们的所有索赔，为诉讼辩护，无论其价值如何，都可能代价高昂，并转移管理层的注意力。
美国食品和药物管理局、证券交易委员会(美国证券交易委员会)和其他政府机构的资金不足，包括政府关门或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。由于这些因素，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如食品和药物管理局和美国证券交易委员会，不得不让食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府雇员休假，并停止关键活动。如果政府长时间停摆，它可能会
65
这将严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，未来政府关门可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的业务。
与我们普通股所有权相关的风险
无论我们的经营业绩如何，我们的股价一直并可能继续波动或可能下降。
由于本节列出的许多风险，以及我们无法控制的其他风险，我们普通股的市场价格过去曾波动，未来可能会受到广泛波动的影响，包括：
这些和其他市场和行业因素，包括未来任何公共卫生危机或其他公共卫生问题、战争或其他武装冲突的影响，包括俄罗斯和乌克兰之间以及以色列和哈马斯之间的持续冲突，美国即将举行的总统选举或类似事件，以及全球经济状况，可能会导致市场价格和对我们普通股的需求大幅波动，无论我们的实际经营业绩如何，这可能会限制或阻止投资者随时出售其普通股，并可能以其他方式对我们普通股的流动性产生负面影响。
我们股票价格的变化也可能触发我们许可安排下的财务义务。例如，根据修订的MSKCC许可证条款，MSKCC有资格从我们那里获得基于我们普通股价格总计7500万美元的某些里程碑付款，其中欠MSKCC的此类付款金额取决于我们普通股价格在实现指定临床里程碑之日后的某些涨幅。2021年7月，根据修订后的MSKCC许可证，我们实现了授权产品指定的临床里程碑，我们的10个交易日往绩平均普通股价格超过了第一个预先指定的门槛。因此，MSKCC在2021年11月收到了2000万美元的第一笔里程碑付款；然而，我们普通股价格的不确定性导致无法提前确定未来任何剩余里程碑付款的准确时间。
66
此外，我们股价的下跌可能会导致我们的普通股不再满足纳斯达克继续上市的标准。如果我们无法维持在纳斯达克上市的要求，我们的普通股可能会被摘牌，这可能会对我们筹集额外资金的能力以及我们普通股的价格和流动性产生重大不利影响。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并可能对我们的公司行使重大控制权。
截至2024年5月2日，我们的高管、董事和与我们5%的股东有关联的实体实益拥有的股份总数约占我们已发行有表决权股票的49.5%。如果根据有关A类可转换优先股的守则(定义见本综合财务报表附注8)，Redmile(该术语定义见本综合财务报表附注8)选择取消对其可能拥有的已发行普通股百分比的某些限制，使Redmilar目前持有的2,761,108股A类可转换优先股可按Redmila的选择权完全转换为13,805,540股普通股，则我们的高管、董事和与我们5%股东有关联的实体的实益所有权将增加到53.1%。虽然我们不知道这些股东之间是否有任何投票安排，但如果这些股东因为他们的股权而选择共同行动，他们将能够影响我们的管理和事务，并控制提交给我们股东批准的所有事项，包括选举董事和批准任何合并、合并或出售我们所有或几乎所有资产。这种所有权集中可能会延迟或阻止我们公司控制权的变更，而我们的其他股东可能认为这是他们的最佳利益，或者对我们普通股的流动性、波动性和市场价格产生不利影响。例如，如果我们的任何董事、高管或与我们5%的股东有关联的其他实体选择出售、转让或以其他方式处置我们普通股的大量股份，这可能会导致我们的股价下跌。此外，我们现有股东对我们全部或大部分所有权的任何受让人或继承人将能够通过他们的所有权地位对我们施加类似程度的控制。
我们可能会出售额外的股权或债务证券或达成其他安排来为我们的业务提供资金，这可能会导致我们的股东被稀释，并对我们的业务施加限制或限制。
我们预计未来将需要大量额外资本来继续我们计划的运营，我们可能会通过股权发行、债务融资、国家或政府赠款、战略联盟、许可和合作安排或其他第三方商业安排的组合来寻求额外资金。这些融资活动可能会对我们的股东权利、我们普通股的市场价格和我们的运营产生不利影响，并可能要求我们放弃对我们的一些技术、知识产权或候选产品的权利，发行额外的股权或债务证券，或以其他方式同意对我们不利的条款。此外，在2023年11月，我们提交了一份S-3表格的注册声明，根据该声明，我们最初有资格发行和销售一个或多个系列或类别的最多3,000,000,000美元的普通股、优先股、债务证券、权证和/或单位，包括可能在销售中发行的最多1,000,000,000美元的普通股，这些普通股被视为1933年证券法(修订后的证券法)所界定的“按市场发行”。2024年3月，我们根据货架登记声明，以每股5.50美元的收购价发行和出售了14,545,454股普通股，总收益约为8,000万美元。因此，我们目前有资格根据货架登记声明发行总计约2.2亿美元的债券(包括“在市场上出售”中可发行的1.00亿美元)。根据注册声明或其他方式进行的任何证券出售或发行都可能导致我们的股东被稀释，并可能导致我们股票的市场价格下跌，新的投资者可能会获得比我们现有股东更高的权利。此外，我们未来可能进行的任何债务融资都可能使我们受到不利的偿还条款的影响，包括提高利率、实施限制性契约或以其他方式对我们股东的持股或权利产生不利影响，任何额外的股权融资都将稀释我们股东的权益。此外，我们可能无法以合理的条款获得额外的股权或债务融资，如果有的话。
在不久的将来，我们总流通股的很大一部分可能会在市场上出售，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下降。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。我们普通股的相当大一部分流通股由少数股东持有，包括我们的董事、高级管理人员和重要股东。我们的股东出售相当数量的股票，或预期可能发生这样的出售，可能会大大降低我们普通股的市场价格。
例如，我们在2016年8月的私募交易中发行的525万股普通股全部登记在S-3表格上进行回售，该表格于2016年9月被美国证券交易委员会宣布生效。我们还登记了我们发行的全部6,766,915股普通股和所有14,097,745股普通股，这些普通股是我们在2016年11月私募发行的总计2,819,549股A类可转换优先股转换后可发行的
67
S-3表格的转售交易，该表格于2017年1月被美国证券交易委员会宣布生效。此外，吾等已根据S表格3的登记声明，根据与杨森协议相关而于2020年6月订立的股份购买协议，登记向S创新股份有限公司发行的普通股。此外，我们在2021年1月登记了我们发行的全部5,380,117股普通股和所有257,310份预融资认股权证，以在我们的公开募股中购买普通股。我们在2024年3月的承销发行中登记了我们发行的全部14,545,454股普通股。此外，我们登记转售所有3,636,364股普通股，这些普通股在行使2024年3月同时进行的私募中出售的预融资权证后可发行。
根据我们的股权激励计划，我们也已登记或打算登记我们普通股的所有股份，但须受期权、限制性股票单位或其他已发行或预留供未来发行的股权奖励所规限。因此，根据归属安排和行使期权，以及适用证券法律的限制，这些股票将可在公开市场出售。此外，为了实现普通股的销售，我们的某些高管、员工和附属公司已经并可能在未来根据修订后的1934年《证券交易法》(The Securities Exchange Act)第10b5-1条制定计划出售计划。如果这些事件中的任何一个导致我们的股票在公开市场上大量出售，出售可能会降低我们普通股的交易价格，并阻碍我们筹集未来资本的能力。
特拉华州法律或我们的章程文件的条款可能会推迟或阻止对我们公司的收购，并可能使您更难更换管理层。
特拉华州法律的条款、我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变化，包括股东可能从其股票中获得溢价的交易。这些规定还可能阻止或推迟股东更换或罢免我们目前的管理层或董事会成员的尝试。这些规定包括：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款限制持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并的能力。我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有推迟或阻止潜在收购建议或收购要约的条款都可能限制我们的股东实现其普通股股份的流动性的机会，即使收购建议或收购要约高于我们普通股当时的市场价格，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们修订和重述的法律将特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院指定为我们股东可能提起的某些诉讼的独家论坛，这可能会限制我们的股东在不同的司法论坛上与我们提起诉讼的能力。
根据我们修订和重述的章程，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院将是根据特拉华州成文法或普通法提起的下列诉讼或程序的唯一和独家法院：(I)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼；(Ii)任何声称我们的任何董事、高级管理人员或员工向我们或我们的股东提出的违反受托责任或其他不当行为的诉讼；(Iii)根据特拉华州《一般公司法》、我们修订和重述的公司证书或我们修订和重述的章程的任何条款对我们提出索赔的任何诉讼；或(Iv)主张受内部事务原则管辖的索赔的任何诉讼。这一排他性法庭条款将不适用于根据《证券法》提出的任何诉讼理由。除非我们书面同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据《证券法》提出的诉因的唯一和独家法院。我们修订和重述的章程中的法院选择条款可能会限制我们的股东在不同的司法法院与我们提起诉讼的能力。
我们最近获得了“较小的报告公司”和“非加速申报公司”的资格，如果我们决定只遵守适用于这类公司的某些减少的报告和披露要求，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
68
作为我们截至2023年6月30日的公开流通股(非关联公司持有的普通股的市值)的结果，我们有资格成为《交易法》所定义的“较小的报告公司”。此外，根据《交易法》的定义，我们是“非加速申请者”。只要我们继续作为一家较小的报告公司或非加速申报公司，我们就可以选择利用适用于其他非较小报告公司或非加速申报公司的各种报告要求的豁免，包括但不限于，豁免我们的独立注册会计师事务所根据萨班斯-奥克斯利法案第404(B)条对我们的财务报告内部控制的设计和操作有效性的要求。
如果我们选择依赖这些报告和披露豁免中的任何一项，我们向股东提供的信息将与许多其他上市公司的信息不同。此外，如果一些投资者因为选择减少未来的披露或对我们对财务报告的内部控制进行独立审查和认证而发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会出现不那么活跃的交易市场，我们普通股的市场价格可能会更加波动。
我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税收优惠的能力可能会受到限制，因此，我们未来的税务负担可能会增加。
截至2023年12月31日，我们的联邦和加州净营业亏损结转分别为5.264亿美元和5.221亿美元，其中一些将分别于2027年和2028年开始以不同的金额到期。截至2023年12月31日，我们还有联邦和加州研发税收抵免结转分别为4030万美元和3470万美元。联邦研发税收抵免结转将于2035年开始到期，除非以前使用，而加州结转将无限期结转。这些净营业亏损和税收抵免结转可能到期时未使用，无法用于抵消未来的所得税负债。此外，一般而言，根据修订后的《1986年国税法》第382和383条，公司在进行“所有权变更”时，其利用变更前净营业亏损(NOL)或税收抵免、NOL或抵免来抵销未来应税收入或税款的能力受到限制。一般来说，一家公司股票在三年内按价值计算的所有权变动超过50个百分点，就构成了美国联邦所得税的所有权变动。我们已确定在2009年11月和2015年5月分别触发了所有权变更限制。我们已确定，我们不认为2015年5月至2023年12月期间有任何所有权变更。我们没有分析过2023年12月之后的时期。我们未来可能会因为股票所有权的变化而经历更多的所有权变化。限制我们使用变更前的NOL或抵免来抵消美国联邦应税收入的能力，如果我们未来获得净应纳税所得额，可能会导致我们未来的纳税义务增加。在2023年12月31日之后的应纳税期间内，我们被允许在任何纳税年度扣除的NOL金额不得超过该年度我们的应纳税所得额的80%，在该年度，应纳税所得额的确定不考虑NOL扣除本身。在2017年12月31日之后的纳税年度内产生的美国联邦和某些州的NOL不受过期的影响。
一般风险因素
我们正在并可能进一步受到证券集体诉讼和其他类型的股东诉讼的影响。
整个股市，尤其是纳斯达克全球市场和生物技术公司，都经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。证券集体诉讼通常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。例如，在2023年1月，一名所谓的股东对我们和我们的某些官员提起了诉讼，标题为Hadian诉Fate Treateutics，Inc.等人。在美国加利福尼亚州南区地区法院和2023年6月，向同一法院提起了派生诉讼(见“项目1.法律诉讼”关于这一问题的更详细描述)。我们还可能面临其他类型的诉讼，可能涉及我们的董事或高级管理人员因滥用/管理不当公司资产/资源或利益冲突而违反受托责任的索赔。任何此类诉讼，如果提起，可能导致巨额费用和转移管理层的注意力和资源，这将损害我们的业务、经营业绩或财务状况。此外，董事和高级管理人员责任保险费用的急剧增加可能会导致我们选择较低的总体保单限额，或者放弃我们原本可能依赖的保险，以支付巨额辩护费用、和解和原告获得的损害赔偿。
我们的业务运营可能会使我们面临纠纷、索赔和诉讼，这些可能是昂贵和耗时的，并可能对我们的财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
有时，我们可能会卷入与我们的业务运营相关的纠纷、索赔和诉讼。例如，我们过去有，我们可能会不时面对或提出与知识产权问题、雇佣问题、
69
或商业纠纷。任何纠纷、索赔或诉讼都可能转移管理层对我们业务的注意力，我们可能会在处理或辩护任何纠纷、索赔或诉讼时产生巨额费用，我们可能会被要求支付损害赔偿金或和解，或者受到可能对我们的运营和财务业绩产生不利影响的公平补救。与这些纠纷有关的诉讼可能既昂贵又耗时，如果对我们不利，可能会对我们的财务状况和运营结果产生重大不利影响。此外，与诉讼相关的不确定性可能导致我们股价的波动性增加。
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
我们是否有能力投资和扩展我们的业务，履行我们的财务义务，吸引和留住第三方承包商和合作伙伴，以及筹集更多的资本，这取决于我们的经营和财务业绩，而这又取决于许多因素，包括当前的经济和政治条件以及金融、商业、监管和其他我们无法控制的因素，例如失业率、通货膨胀率、美国未参保人数、政治影响和通胀压力，以及成本的波动，特别是由于劳动力成本和材料成本的变化。例如，由于高失业率、就业不足或ACA某些条款的废除，美国个人的保险覆盖面全面减少或丧失，可能会减少对医疗服务和药品的需求。如果更少的患者因为没有保险覆盖范围而寻求医疗保健，或者由于医疗保健系统的资源限制而无法获得医疗保健，我们可能会在最终将我们的候选产品和我们的业务商业化时遇到困难，运营结果、财务状况和现金流可能会受到不利影响。此外，如果我们无法管理成本波动和通胀压力，包括材料价格、劳动力成本，可能会对我们的经营业绩、费用和业绩产生不利影响。
此外，我们的经营结果可能会受到全球经济和全球金融市场普遍状况的不利影响，而像我们这样的制药和生物制药公司依赖这些市场来获得资金。过去，全球金融危机曾造成资本和信贷市场的极端波动和混乱。严重或长期的经济低迷、战争或其他武装冲突，包括俄罗斯与乌克兰以及以色列与哈马斯之间的持续冲突、利率波动、不断上升的通胀或经济衰退，可能会给我们的业务带来各种风险，包括在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力降低(如果有的话)，以及对我们的候选产品的需求减弱。经济疲软或下滑，以及不断上升的通胀，也可能给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断。此外，即将到来的2024年美国总统选举可能会带来额外的法律、政治和经济不确定性。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预见持续的战争和其他武装冲突、当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
资本市场的波动和我们证券的较低市场价格可能会影响我们通过出售普通股或发行债务获得新资本的能力，这可能会损害我们的流动性，限制我们增长业务、进行收购或改善运营基础设施的能力，并限制我们在市场上竞争的能力。
我们的运营消耗了大量现金，我们打算继续进行重大投资，以支持我们的业务增长，应对业务挑战或机遇，开发新的候选产品，保留或扩大我们目前的人员水平，改进我们现有的产品，增强我们的运营基础设施，并可能收购互补的业务和技术。我们未来的资本需求可能与我们目前的估计有很大不同，并将取决于许多因素，包括需要：
因此，我们可能需要寻求股权或债务融资，以满足我们的资本需求。由于资本市场的不确定性和其他因素，此类融资可能不会以对我们有利的条款提供，甚至根本不会。如果我们通过进一步发行股本或可转换债务证券筹集更多资金，我们现有的股东可能会遭受重大稀释，我们发行的任何新股本证券都可能拥有高于普通股持有人的权利、优惠和特权。我们未来获得的任何债务融资都可能涉及与我们的筹资活动以及其他财务和运营事宜有关的额外限制性条款，这可能会使我们更难获得额外资本和寻求商业机会，包括潜在的收购。如果我们无法获得足够的融资或以令我们满意的条款融资，我们投资于我们的业务的能力可能面临重大限制，否则我们的业务将受到损害。
70
最近利率的上升可能会影响我们通过借款(如银行信贷额度和公开或私人出售债务证券)获得营运资金的能力，这可能会导致流动性降低，营运资本减少，并对我们的业务产生其他不利影响。
为了满足我们的流动性需求，我们以前部分依赖于借入的资金，未来可能会再次这样做。继续提高利率将增加新债务的成本，并可能对我们的运营业绩、财务状况、流动性和现金流产生重大和不利的影响。
政府和第三方对环境、社会和治理(ESG)政策和做法的日益严格的审查和不断变化的期望可能会导致我们产生额外的成本或使我们面临额外的风险。
近年来，公众越来越关注某些投资者、员工和其他利益相关者对企业责任的关注和审查，特别是与ESG因素有关的责任。提供ESG评级和公司报告的第三方供应商的数量有所增加，导致标准和框架各不相同，在某些情况下甚至不一致。评估中考虑的主题包括我们在气候变化方面的努力和影响，以及我们董事会在监督各种可持续发展问题方面的作用。
一些投资者可能会使用第三方ESG评级和报告来指导他们的投资策略，在某些情况下，如果他们认为我们的ESG实践不够充分，他们可能会选择不投资我们。与此同时，反ESG的情绪在全美范围内获得了一些势头，有几个州已经制定或提出了可能与其他法律或法规相冲突的“反ESG”政策或立法。评估公司ESG实践的标准正在演变，这可能会导致对我们的期望更高，并导致我们采取代价高昂的举措来满足这些新标准。或者，如果我们选择不投资，或不能满足新的标准，或不符合特定第三方提供商的标准，一些投资者可能会得出结论，我们关于ESG的政策不够充分，选择不投资我们。
如果我们的业务实践不符合投资者、政府机构或其他利益相关者关于ESG的不断变化的期望和标准，那么我们的声誉、我们吸引或留住员工的能力以及我们证券的市场价格可能会受到负面影响。新的政府法规可能会导致新的指令和新的或更严格的ESG监督和披露形式，这可能会导致可持续发展计划的支出增加，进而可能对我们的业务、财务状况、现金流和运营结果产生重大不利影响，并可能导致我们普通股的市值下降。
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动性、违约或金融机构或交易对手方不履行义务的实际事件或担忧，可能会对我们当前和预计的业务运营及其财务状况和运营结果产生不利影响。
涉及流动性有限、违约、业绩不佳或影响金融服务业或金融服务业其他公司的其他不利发展的实际事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去和未来可能会导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，后者任命联邦存款保险公司(FDIC)为接管人。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分别被卷入破产管理程序。在这些情况下，根据信贷协议、信用证和某些其他金融工具在SVB、Signature Bank或任何其他金融机构被FDIC接管的借款人可能无法获得这些协议、信用证和某些其他金融工具下的未提取金额。我们目前使用存款账户为我们的业务和其他金融工具提供资金，如与我们的设施租赁相关的现金担保信用证。我们多余的现金是根据限制性投资政策在各金融机构的托管账户内进行投资的。如果持有我们存款账户的任何金融机构被接管，我们可能无法获得这些账户中的资金，这可能会导致流动性限制或倒闭。此外，如果我们的任何合作伙伴、供应商或与我们有业务往来的其他方无法根据此类工具或与此类金融机构的贷款安排获得资金，则这些各方向我们支付债务或签订要求向我们支付额外款项的新商业安排的能力可能会受到不利影响。在这方面，SVB信贷协议和安排的交易对手以及信用证受益人等第三方可能会受到SVB关闭或出售其资产的直接影响，而更广泛的金融服务业对流动性的担忧仍然存在不确定性。类似的影响过去也曾发生过，例如在2008-2010年金融危机期间。
通胀和利率的快速上升导致之前发行的政府债券的交易价值下降。尽管美国财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会已经宣布了一项计划，向由金融机构持有的某些此类政府证券担保的金融机构提供高达250亿美元的贷款，以降低出售此类工具、客户取款的广泛需求或其他流动性需求的潜在损失风险
71
金融机构对于即期流动性的要求可能会超出此类计划的能力。此外，不能保证美国财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会在未来其他银行或金融机构关闭的情况下会提供未投保资金的渠道，或者他们会及时这样做。
尽管我们评估我们的银行和其他业务关系是必要的或适当的，但我们获得资金来源和其他信贷安排的金额足以为我们当前和预计的未来业务运营提供资金或资本化，可能会受到影响我们、与我们有直接信贷协议或安排的金融机构或整个金融服务业或整体经济的因素的严重损害。这些因素可能包括，除其他外，诸如流动性限制或失败、根据各种金融、信贷或流动性协议或安排履行义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定，或对金融服务业公司前景的担忧或负面预期。这些因素可能涉及与我们有金融或业务关系的金融机构，但也可能包括涉及金融市场或一般金融服务业的因素。
涉及一个或多个这些因素的事件或担忧的结果可能包括对我们当前和预计的业务运营以及我们的财务状况和运营结果产生的各种重大和不利影响。这些可能包括但不限于以下内容：
此外，投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的财务和运营契约，或者对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款获得融资，甚至根本不融资。除其他风险外，任何可用资金或现金和流动资金来源的减少都可能对我们履行运营费用、财务义务或履行其他义务的能力产生不利影响，导致违反我们的财务和/或合同义务，或导致违反联邦或州工资和工时法。
上述任何影响，或由上述因素或其他相关或类似因素导致的任何其他影响，可能对我们的流动资金、我们当前和/或预期的业务运营以及财务状况和运营结果产生重大不利影响。
此外，宏观经济或金融服务业的任何进一步恶化都可能导致我们的合作伙伴、供应商或与我们有业务往来的其他方亏损或违约，进而可能对我们当前和/或预期的业务运营以及运营结果和财务状况产生重大不利影响。与我们有业务往来的合作伙伴、供应商或其他方的任何破产或资不抵债，或任何此类一方未能在到期时付款，或任何此类一方的任何违约或违约，或任何重大商业关系的丧失，都可能导致我们的重大损失，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
与持续的战争和武装冲突相关的地缘政治风险，包括俄罗斯和乌克兰之间以及以色列和哈马斯之间的持续冲突，可能会对我们的业务、财务状况和业务结果产生不利影响，包括我们的临床试验。
冲突仍在继续，包括俄罗斯和乌克兰之间以及以色列和哈马斯之间的冲突，尽管这些冲突到目前为止对我们的业务几乎没有直接影响，但这些冲突造成的不确定性和连锁反应可能会产生未知的间接影响。例如，持续不断的冲突导致某些股票、债务和货币市场大幅波动，某些商品价格大幅上涨，以及经济不确定性。我们无法预测这些冲突的更广泛或更长期的后果，尽管长期的冲突可能会对微观经济状况产生不利影响，包括通货膨胀；我们全球技术基础设施的中断，包括网络攻击、赎金攻击或网络安全入侵；国际贸易政策和关系的不利变化；全球供应链的中断；我们受到外汇波动的影响；以及资本市场的约束、波动或中断，这些都可能对我们的业务、财务业绩和财务状况产生负面影响。美国、加拿大、欧盟和其他国家为应对持续的冲突而实施的制裁以及对此类制裁的潜在反应也可能对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床试验、金融市场和全球经济。
我们继续监测战争的爆发以及随后美国和其他国家实施的制裁可能对整个全球经济、我们的业务和业务以及我们的供应商和与我们有业务往来的第三方的业务和业务产生的任何不利影响。
72
我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震、火灾、停电或其他自然灾害(包括公共卫生危机)的不利影响，而我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
地震、火灾、停电或其他自然灾害(包括气候变化或任何公共卫生危机的影响)可能会严重扰乱我们的运营或我们所依赖的第三方的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施，如我们的制造设施或CMO的制造设施，或以其他方式中断运营，我们可能很难，甚至在某些情况下，不可能在很长一段时间内继续我们的业务。例如，我们候选NK和T细胞治疗产品的临床供应，以及用于生产这些候选产品的工作细胞库和主细胞库，都保存在我们制造设施和第三方生物仓库的冷冻箱中。如果这些材料在我们的设施或我们第三方存储库的设施中损坏，包括由于停电或自然灾害，我们候选产品的临床供应可能会受到影响，我们的临床试验可能会推迟。此外，政府当局或企业为应对任何公共卫生危机而采取的任何措施，如隔离、居家命令或旅行限制，都可能会限制我们进行临床试验和研发活动的能力，限制我们和我们的第三方制造商生产产品的能力，并迫使我们暂时关闭所依赖的设施和设施，从而对我们的业务、运营、财务状况、前景或运营结果产生不利影响。我们和我们的第三方生物库目前实施的灾难恢复和业务连续性计划可能是有限的，可能不足以在我们的业务因公共卫生危机或其他严重灾难或类似事件而中断时保护和继续我们的业务。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的性质有限，我们可能会产生大量费用，再加上我们缺乏地震保险，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们未能维持有效的披露控制、程序和内部控制系统，我们编制准确财务报表或遵守适用法规的能力可能会受到损害。
作为一家上市公司，我们必须遵守经修订的2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)以及美国证券交易委员会的相关规章制度、扩大披露要求、加速报告要求以及更复杂的会计规则。萨班斯-奥克斯利法案要求的公司责任包括建立和维持公司监督，以及对财务报告和披露控制和程序进行适当的内部控制。有效的内部控制对我们编制可靠的财务报告是必要的，对帮助防止财务舞弊也很重要。
我们不能保证我们在财务报告的内部控制方面不会有重大弱点或重大缺陷。如果我们不能成功纠正财务报告内部控制的任何重大缺陷或重大缺陷，或发现可能存在的任何重大缺陷或重大缺陷，我们的财务报告的准确性和时机可能会受到不利影响，我们可能无法遵守证券法关于及时提交定期报告的要求以及适用的证券交易所上市要求，我们的股票价格可能因此大幅下跌。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，包括有关处理、储存或处置危险材料的规定，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能损害我们业务的成本。
我们受到许多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险材料，包括化学品、生物材料和感染剂。我们的业务还可能产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们无法消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用任何危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能招致与民事或刑事罚款以及不遵守此类法律和法规的惩罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物或危险材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
73
税法的变化可能会对我们或我们的投资者产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局(IRS)和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。例如，《减税和就业法案》于2017年颁布，对公司税进行了重大改革，包括将公司税率从最高边际税率35%降至21%的统一税率，将净利息支出扣除限制在调整后应纳税所得额的30%(某些小企业除外)，将净营业亏损扣除限制在本年度应纳税所得额的80%，取消净营业亏损结转(尽管任何此类净营业亏损可能无限期结转)，以及修改或废除许多业务扣除和抵免。此外，根据修订后的1986年国内收入法第174条，在2021年12月31日之后的纳税年度，在美国发生的研发费用将被资本化和摊销，这可能会对我们的现金流产生不利影响。无法预测税务法律、法规和裁决是否会在何时、以何种形式或在什么日期颁布、颁布或发布，从而可能导致我们或我们的股东的纳税责任增加，或要求我们改变运营方式，以最大限度地减少或减轻税法变化的任何不利影响。
项目2.取消登记经银行出售股权证券及运用所得款项
在本报告所涵盖的季度内，该公司没有进行任何未经登记的证券销售，这些销售以前没有在8-K表格中披露过。
项目3. 乌波N高级证券
没有。
项目4.地雷FYY披露
不适用。
项目5.其他信息
A)没有。
B)没有。
c）规则10 b5 -1交易计划
在……上面
74
第六项。陈列品
展品 数 |
|
展品名称 |
|
表格 |
|
文件编号 |
|
展品 |
|
提交日期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.1 |
|
注册人注册成立证书的修订和重订 |
|
S-1/A |
|
333-190608 |
|
3.2 |
|
2013年8月29日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.2 |
|
现行有效的注册人注册证书的修订和重新注册证书 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
3.1 |
|
2021年6月7日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.3 |
|
A类可转换优先股的优先股、权利和限制指定证书 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
3.1 |
|
2016年11月29日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.4 |
|
经修订和重新修订的注册人现行章程 |
|
10-K |
|
001-36076 |
|
3.3 |
|
2021年2月24日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
3.5 |
|
Fate治疗公司A类可转换优先股指定优先股、权利和限制证书修正案证书。 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
3.1 |
|
2023年4月19日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.1 |
|
普通股证书样本 |
|
S-1/A |
|
333-190608 |
|
4.1 |
|
2013年8月29日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.2 |
|
预先出资认股权证的格式 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
4.1 |
|
2021年1月8日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.3 |
|
预先出资认股权证的格式 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
4.1 |
|
2024年3月21日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
4.4 |
|
证券说明 |
|
10-Q |
|
001-36076 |
|
4.3 |
|
2023年11月8日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
10.1 |
|
注册人与RedCo II Master Fund，LP签订日期为2024年3月19日的证券购买协议 |
|
8-K |
|
001-36076 |
|
10.1 |
|
2024年3月21日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.1 |
|
根据根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14和15-d-14条规则颁发的主要行政干事证书，该法案是根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
31.2 |
|
根据根据《1934年证券交易法》颁布并根据《2002年萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14和15-d-14条颁发的首席财务官证书 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
75
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
32.1 |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
内联XBRL实例文档– 实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标签嵌入在内联XBRL文档中。 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
101.SCH |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
101.CAL |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
101.PRE |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
104 |
|
封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)。 |
|
— |
|
— |
|
— |
|
随函存档 |
76
登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
|
命运治疗公司 |
|
|
|
|
日期：2024年5月9日 |
发信人： |
/斯科特·沃尔奇科 |
|
|
J·斯科特·沃尔奇科 |
|
|
总裁和董事首席执行官 |
|
|
(首席行政主任) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
日期：2024年5月9日 |
发信人： |
爱德华·J·杜拉克三世 |
|
|
爱德华·J·杜拉克三世 |
|
|
首席财务官 |
|
|
(首席财务会计官) |
|
|
|
77