加利福尼亚州帕萨迪纳，2024年5月9日——箭头制药公司（纳斯达克股票代码：ARWR）今天公布了截至2024年3月31日的2024财年第二季度财务业绩。该公司将于今天，即美国东部时间2024年5月9日下午 4:30 举行电话会议，讨论结果。
Arrowhead总裁兼首席执行官克里斯托弗·安扎隆博士表示：“Arrowhead在利用专有TrimTM平台的广泛基于RNAI的研究药物产品线中取得了重大进展，我们继续加强对后期心脏代谢项目的关注和投资。随着PALISADE对plozasiran的3期研究接近完成，并启动了对plozasiran和zodasiran的更多3期试验，我们将继续高效地执行我们的临床研究。同时，我们计划启动监管申报流程，完善我们的商业战略，并建立商业基础设施以支持该战略。”
投资者可以在公司网站上观看网络直播，网址为 http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm。电话会议结束大约两小时后，将提供网络直播的重播。
对于希望参加电话会议的分析师，请在 https://register.vevent.com/register/BIf9305354ec6b44e3b3e946792a393a5e 注册。注册后，您将收到拨入号码和接听电话所需的个性化PIN码。
•在安进开展的olpasiran第三阶段OCEAN（a）——结果试验注册完成后，从Royalty Pharma plc那里获得了5000万美元的里程碑式付款，这笔款项是在2024财年第三季度支付的。Olpasiran是一种小型干扰RNA，最初由Arrowhead使用其专有的靶向RNAi分子（TrimTM）平台开发，旨在降低脂蛋白（a）的水平，脂蛋白（a）是心血管疾病的基因决定的危险因素。
•在美国心脏病学会第73届年度科学会议和博览会上发表的最新口头报告中，介绍了针对严重高甘油三酯血症患者的在研plozasiran的2期 SHASTA-2 研究的最终数据，同时发表在《JAMA Cardiology》杂志上。主要结果包括以下内容：
◦使用plozasiran治疗使剂量依赖性安慰剂调整后的甘油三酯（主要终点）降低了-49％（P
◦在接受plozasiran治疗的患者中，90.6％的患者在第24周的甘油三酯水平低于500 mg/dL，该水平与急性胰腺炎的风险增加有关。此外，48.4％的患者在第24周达到低于150 mg/dL的正常甘油三酯水平。
◦接受plozasiran治疗的受试者还显示出多种动脉粥样硬化脂质和脂蛋白水平的改善，包括残余胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇。
◦普洛扎西兰在 SHASTA-2 研究中表现出良好的安全性。各治疗组的不良事件和严重不良事件概况相似。观察到的不良事件通常反映了研究人群的合并症和基础状况。
•启动了扩大准入计划（EAP），在临床试验之外向符合特定计划资格标准的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者提供在研plozasiran。
◦plozasiran EAP 适用于 FCS 患者。与任何未经监管机构批准的在研药物一样，研究性plozasiran在治疗您的诊断或病情方面可能有效，也可能不起作用，并且可能存在与其使用相关的风险。如果您是患者或护理人员，希望进一步了解这款适用于FCS的plozasiran EAP，请与您的主治医生讨论该EAP和所有治疗方案。如果你是一名主治医生，正在寻找有关plozasiran EAP的信息，或者想为患者申请访问权限，请联系 EAP@arrowheadpharma.com。
•启动了2024年夏季系列研发网络研讨会，重点介绍Arrowhead产品线中的特定治疗领域。每场活动都将由Arrowhead团队成员和外部关键意见领袖发表演讲，他们将讨论各自的疾病领域和治疗格局。2024年夏季系列赛时间表：
◦2024 年 5 月 23 日 — 肌肉发达
◦2024 年 6 月 25 日 — 心脏代谢
◦2024 年 7 月 16 日 — 肺部
◦2024 年 8 月 15 日 — 肥胖/新陈代谢
◦2024 年 9 月 25 日 — 中枢神经系统
•为ARO-CFB的1/2a期临床试验（NCT06209177）的第一批受试者给药，该试验旨在降低补体因子B的肝表达，目前正在开发与激活补体途径相关的疾病的潜在治疗方法。
•在 ARO-DM1 的 1/2a 期临床试验（NCT06138743）中为首批受试者给药，该试验旨在减少肌肉中肌萎缩症肌张力蛋白激酶基因的表达，目前正在开发作为最常见的成人发作型肌肉萎缩症 1 型肌强直营养不良症的潜在治疗药物。
•在扣除承保折扣、佣金和公司应付的其他发行费用之前，通过承保注册发行普通股来加强资产负债表，总收益约为4.5亿美元。
2024财年精选财务业绩
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
合并的简明财务信息
（以千计，每股金额除外）
| | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三个月 |
| 操作摘要 | 2024 | | 2023 |
| （未经审计） |
| 收入 | $ | — | | | $ | 146,267 | |
| 运营费用： | | | |
| 研究和开发 | 101,122 | | | 74,881 | |
| 一般和管理费用 | 25,069 | | | 23,221 | |
| 总运营费用 | 126,191 | | | 98,102 | |
| 营业（亏损）收入 | (126,191) | | | 48,165 | |
| 其他支出总额 | (805) | | | (489) | |
| 扣除所得税支出和非控股权益前的（亏损）收入 | (126,996) | | | 47,676 | |
| 所得税支出 | — | | | — | |
| 净（亏损）收入，包括非控股权益 | (126,996) | | | 47,676 | |
| 归属于非控股权益的净（亏损）收益，扣除税款 | (1,696) | | | (999) | |
| 归属于Arrowhead Pharmicals, Inc.的净（亏损）收益 | $ | (125,300) | | | $ | 48,675 | |
| | | | |
| 归属于Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股净（亏损）收益——摊薄 | $ | (1.02) | | | $ | 0.45 | |
| 计算时使用的加权平均份额-摊薄 | 123,285 | | | 108,143 | |
| | | | | | | | | | | |
| 财务状况摘要 | 3月31日
2024 | | 九月三十日
2023 |
| （未经审计） | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 127,704 | | | $ | 110,891 | |
| 投资 | 395,410 | | | 292,735 | |
| 现金资源总额（现金和投资） | 523,114 | | | 403,626 | |
| 其他资产 | 432,036 | | | 361,926 | |
| 总资产 | $ | 955,150 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
| 当期递延收入 | $ | — | | | $ | 866 | |
| 其他负债 | 459,745 | | | 477,524 | |
| 负债总额 | $ | 459,745 | | | $ | 478,390 | |
| | | |
| Arrowhead Pharmicals, Inc. 股东权益总额 | $ | 483,794 | | | $ | 271,343 | |
| 非控股权益 | 11,611 | | 15,819 |
| 非控股权益和股东权益总额 | $ | 495,405 | | | $ | 287,162 | |
| 负债总额、非控股权益和股东权益 | $ | 955,150 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
| 已发行股票 | 124,133 | | | 107,312 | |
关于 Arrowhead 制药公司
Arrowhead Pharmaceuticals开发通过抑制导致顽固疾病的基因来治疗顽固疾病的药物。Arrowhead 疗法使用广泛的 RNA 化学成分组合和高效的递送模式，触发 RNA 干扰机制，诱导目标基因的快速、深度和持久敲除。RNA 干扰（简称 RNAi）是活细胞中存在的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead的基于RNAI的疗法利用了这种自然的基因沉默途径。
欲了解更多信息，请访问 www.arrowheadpharma.com，或在 X（前身为 Twitter）上通过 @ArrowheadPharma 或 LinkedIn 关注我们。要添加到公司的电子邮件列表并直接接收新闻，请访问 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
《私人证券诉讼改革法》下的安全港声明：
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》“安全港” 条款所指的前瞻性陈述。除历史信息外，本新闻稿中包含的任何陈述均可被视为前瞻性陈述。在不限制上述内容概括性的前提下，诸如 “可能”、“将”、“期望”、“相信”、“预期”、“希望”、“打算”、“计划”、“项目”、“可以”、“估计”、“继续”、“目标”、“预测” 或 “继续” 等词语或这些词语或其他变体或类似术语的否定词旨在识别此类前瞻性陈述。此外，任何提及我们未来财务业绩预测、业务趋势、对我们的产品线或候选产品的预期（包括预期的监管文件和临床项目结果）、我们与其他公司合作的前景或收益，或对未来事件或情况的其他描述的陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于我们的临床前研究和临床试验以及我们的研发计划的启动、时机、进展和结果的陈述；我们对合作伙伴关系、许可和/或合作安排以及我们已经签订或未来可能达成的其他战略安排和交易的潜在收益的期望；我们对里程碑、特许权使用费或其他款项的信念和期望，这些款项可能由第三方支付或由第三方支付协议；以及我们对未来收入、研发费用、资本要求和向第三方付款的估计。这些声明基于我们目前的期望，仅代表截至本文发布之日。由于许多因素和不确定性，我们的实际业绩可能与任何前瞻性陈述中表达的业绩存在重大和不利差异，包括持续的 COVID-19 疫情对我们业务的影响、候选产品的安全性和有效性、监管机构的决定及其时机、临床项目监管延误的持续时间和影响、我们的运营融资能力、收到未来里程碑和许可费的可能性和时机、我们的科学未来取得成功研究、我们成功开发和商业化候选药物的能力、开始和完成临床试验的时机、市场的快速技术变革、知识产权的执法，以及我们最新的10-K表年度报告、随后的10-Q表季度报告以及不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他风险和不确定性。我们没有义务更新或修改前瞻性陈述以反映新的事件或情况。
联系人：
Arrowhead Pharmicals, In
文斯·安扎隆，特许金融分析师
626-304-3400
ir@arrowheadpharma.com
投资者：
LifeSci 顾问有限公司
布莱恩·里奇
212-915-2578
britchie@lifesciadvisors.com
媒体：
LifeSCI 通信有限责任公司
肯迪·瓜里诺尼博士
724-910-9389
kguarinoni@lifescicomms.com
资料来源：Arrowhead Pharmicals, Inc.
# # #
