美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
要么
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从 ___ 到 ____ 的过渡期内
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
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（邮政编码） |
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（主要行政办公室地址） |
|
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易品种 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
☐ |
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加速过滤器 |
☐ |
☒ |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是 ☐ 不是
截至 2024 年 5 月 7 日，有
关于前瞻性陈述的警示性说明
根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》，在本10-Q表季度报告中作出的不是历史或当前事实陈述的陈述是 “前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务业绩和状况，以及我们对业务运营和财务业绩和状况的计划、目标和预期。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜力”、“寻找”、“寻找” 等术语来识别前瞻性陈述 sould”、“target”、“将”、“将” 和其他类似表述，这些表述是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或者这些术语或其他类似术语的否定词。此外，“我们相信” 的陈述或类似陈述仅反映我们对相关主题的信念和观点。这些前瞻性陈述受风险、不确定性和假设的影响，可能包括对我们未来财务业绩的预测、预期的增长战略和业务的预期趋势。
您应该明白，以下重要因素可能会影响我们的未来业绩，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异：
这些前瞻性陈述基于管理层当前对我们的业务和运营行业的预期、估计、预测和预测，管理层的信念和假设并不能保证未来的业绩或发展，涉及已知和未知的风险、不确定性以及在某些情况下我们无法控制的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来业绩、活动水平、业绩或事件和情况可能根本无法实现或发生。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于我们在2024年3月14日提交的10-K表年度报告中讨论的因素。所有前瞻性陈述仅在发表之日起适用，除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于本10-Q表季度报告发布之日之后的新信息、未来事件还是其他原因，也没有义务反映任何意外事件的发生。对本期和以往任何时期的结果进行比较并不旨在表达任何未来趋势或未来表现的迹象，除非以这种方式表示，而且只能视为历史数据。
Larimar Therapeutics, Inc
索引
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页面 |
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第一部分-财务信息 |
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第 1 项 |
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财务报表（未经审计） |
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3 |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表 |
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3 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表和综合亏损报表 |
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4 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的股东权益变动简明合并报表 |
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5 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 |
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6 |
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简明合并财务报表附注 |
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7 |
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第 2 项。 |
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管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
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20 |
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第 3 项。 |
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关于市场风险的定量和定性披露 |
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28 |
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第 4 项。 |
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控制和程序 |
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28 |
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第二部分-其他信息 |
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第 1 项。 |
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法律诉讼 |
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29 |
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第 1A 项。 |
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风险因素 |
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29 |
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第 2 项。 |
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未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
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29 |
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第 3 项。 |
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优先证券违约 |
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29 |
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第 4 项。 |
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矿山安全披露 |
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29 |
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第 5 项。 |
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其他信息 |
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29 |
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第 6 项。 |
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展品 |
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30 |
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签名 |
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31 |
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2
第一部分财务L 信息
第 1 项。财务所有声明
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
精简合并数据ED 资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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长期有价证券 |
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财产和设备，净额 |
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经营租赁使用权资产 |
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受限制的现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债，当前 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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优先股; $ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计赤字 |
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( |
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( |
) |
累计其他综合收益（亏损） |
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( |
) |
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股东权益总额 |
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||
负债和股东权益总额 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
的简明合并报表运营和综合损失
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
|
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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其他收入，净额 |
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净亏损 |
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基本和摊薄后的每股净亏损 |
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已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
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综合损失： |
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净亏损 |
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其他综合收益（亏损）： |
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有价证券的未实现收益（亏损） |
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) |
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其他综合收益（亏损）总额 |
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综合损失总额 |
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) |
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$ |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明合并报表 OF 的变化
股东权益
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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付费 |
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累积的 |
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全面 |
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股东 |
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股份 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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收益（损失） |
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公平 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
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普通股发行量，净额 |
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限制性股票单位的归属 |
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行使股票期权 |
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股票薪酬支出 |
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有价证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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累积的 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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付费 |
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累积的 |
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全面 |
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股东 |
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面值 |
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收益（损失） |
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截至2022年12月31日的余额 |
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股票薪酬支出 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
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LARIMAR THERAPEUTICS, IN
压缩合并 ST现金流量表
（以千计）
（未经审计）
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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来自经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
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股票薪酬支出 |
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租赁费用 |
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摊销有价证券的溢价 |
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运营资产和负债的变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款 |
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其他资产 |
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用于经营活动的净现金： |
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来自投资活动的现金流： |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日和销售 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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来自融资活动的现金流： |
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股权证券发行的收益，扣除发行成本 |
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融资活动提供的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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非现金投资和融资活动的补充披露： |
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提供成本包含在应付账款和应计费用中 |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
6
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明合并附注经审计的财务报表
（未经审计）
Larimar Therapeutics, Inc. 及其子公司（“公司” 或 “Larimar”）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用其新型细胞穿透肽技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。Larimar的主要候选产品nomlabofusp（nomlabofusp是国际非专利名称，也是美国采用的 CTI-1601 名称）是一种皮下给药的重组融合蛋白，旨在向弗里德里希共济失调（“FA”）患者的线粒体输送人体弗拉他辛（“FXN”），一种必需蛋白。FA 是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于遗传异常而无法产生足够的 FXN。
该公司已经完成了对nomlabofusp的两项1期研究，一项2期剂量探索研究，最近还启动了一项针对FA患者的开放标签延期研究（“OLE”）。
2021年5月，美国食品药品监督管理局（“FDA”）在报告了公司第一阶段FA计划的积极主要数据后，将公司的nomlabofusp临床项目暂停了该公司的nomlabofusp临床项目，此前该公司向FDA通报了一项为期26周的非人灵长类毒理学研究的最高剂量死亡率，该研究旨在支持延长nomlabofusp患者的剂量。2022年8月，该公司在与美国食品药品管理局举行C型会议后提交了对临床搁置的完整回应，并提议作为nomlabofusp的下一项临床试验，对FA患者进行为期四周的剂量探索研究，该研究以公司1期多递增剂量临床试验中测试的较低剂量水平开始。2022年9月，美国食品药品管理局取消了对nomlabofusp计划的全面临床搁置，并实施了部分临床暂停。
2023年5月，该公司公布了其在FA患者中完成的为期四周的nomlabofusp剂量探索试验的25毫克队列的主要数据，并于2023年6月向美国食品药品管理局提供了完整的回应，其中包括来自第二阶段试验已完成的25 mg队列的非盲安全性、药代动力学（“PD”）和药效学（“PD”）数据。
2023 年 6 月，该公司与 FDA 会面。会后，该公司提交了对FDA部分临床封存的完整回应，其中包括来自2期试验已完成的25 mg队列的非盲安全性、PK和frataxin数据。
2023年7月，在美国食品药品管理局审查了该公司对部分临床搁置的完整回应后，美国食品药品管理局批准启动为期四周的为期四周的安慰剂对照的2期剂量探索试验，以50mg的剂量启动第二组队列并启动一项每日剂量为25mg的OLE研究。
2024年2月，该公司报告了积极的营收数据，并成功完成了为期四周的安慰剂对照的对FA参与者nomlabofusp的2期剂量探索研究。在为期四周的治疗期内，Nomlabofusp的耐受性总体良好，药代动力学特征可预测，在25mg和50 mg队列中，每日给药14天，然后每隔一天给药直到第28天，所有评估组织（皮肤和颊细胞）中的FXN水平随剂量增加。25 mg（n=13）和50 mg（n = 15）队列的参与者以 2:1 的随机分配，接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰剂。评估nomlabofusp的其他美国临床试验的启动取决于美国食品药品管理局对部分临床封存下数据的审查。
2024年1月，该公司启动了如上所述的OLE试验，评估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行给药或由护理人员给药，第一位患者于2024年3月给药。继续招募和给药更多患者，并增加其他临床部位。在2期剂量探索研究中完成治疗或之前完成过nomlabofusp临床试验的参与者可能有资格筛查OLE研究。OLE研究将评估长期皮下给药nomlabofusp后的外周组织以及其他探索性药效学标志物（脂质谱和基因表达数据）中的安全性和耐受性、药代动力学和frataxin水平。由于持续的部分临床搁置，OLE研究中的剂量增加取决于美国食品药品管理局对2期研究50毫克队列数据的审查以及OLE研究的可用数据。中期数据预计将在2024年第四季度公布。此外，研究期间收集的临床评估将与来自弗里德赖希共济失调临床结果衡量研究（FACOMS）数据库参与者的匹配对照组的数据进行比较。
公司面临生物技术行业商业前公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发和商业化、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规、其候选药物或任何其他候选产品未能获得监管部门的批准，以及
7
获得额外资金为其运营提供资金的能力。正在开发的候选产品在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员、基础设施和广泛的合规报告能力。即使该公司的药物研发工作取得了成功，也不确定何时（如果有的话）将从产品销售中获得可观的收入。
演示基础
简明的合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已清除。随附的简明合并财务报表是根据公认会计原则（“GAAP”）编制的。
截至2023年12月31日的简明合并资产负债表来自公司经审计的财务报表，但不包括公认会计原则要求的所有披露。随附的截至2024年3月31日以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的未经审计的简明合并财务报表由公司根据美国证券交易委员会（“SEC”）的中期财务报表规则和条例编制。根据此类规章制度，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被简要或省略。但是，该公司认为，这些披露足以使所提供的信息不具有误导性。这些简明合并财务报表应与公司于2024年3月14日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读。
管理层认为，所有调整均已作出，仅包括公允陈述公司截至2024年3月31日的简明合并财务状况所需的正常经常性调整、截至2024年3月31日的三个月的简要合并经营业绩以及截至2024年3月31日的三个月的简明合并现金流量表。截至2024年3月31日的三个月的经营业绩不一定代表截至2024年12月31日的财年的预期经营业绩.
流动性和资本资源
该公司的简明合并财务报表是在将继续作为持续经营企业列报的基础上列报的，该财务报表考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债。
自成立以来，公司出现了巨额的经常性营业亏损和负的运营现金流。该公司的净亏损为 $
迄今为止，该公司主要通过出售普通股的收益和出售预先筹集资金的普通股认股权证的收益、2020年与Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合并后收购现金、现金等价物和有价证券的收益，以及在2020年与Zafgen合并之前，Chondrial Holdings, LLC的资本出资，为其运营提供资金。
2024 年 2 月，公司完成了承销公开发行，公司在其中发行和出售
根据会计准则更新（“ASU”）第2014-15号 “披露实体持续经营能力的不确定性”，公司评估了总体上是否存在某些条件和事件，使人们对公司在这些简明合并财务报表发布后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑。截至这些简明合并财务报表的发布之日，公司预计，其现金、现金等价物和有价证券，包括其2024年2月公开发行的净收益，将足以为2026年的预测运营费用和资本支出需求提供资金。如果时机
8
公司的临床假设被推迟了，或者如果还有其他预测的假设变化对其运营计划产生负面影响，则公司将减少支出以进一步扩大现金资源。
该公司尚未将任何产品商业化，预计在几年内（如果有的话）不会通过任何产品的商业销售产生收入。该公司预计，其研发以及一般和管理费用将继续增加，因此，它将需要额外的资本来为其未来的运营和资本需求提供资金。除非公司能够创造可观的收入，否则管理层会不断评估不同的策略，以获得未来运营所需的资金。这些策略包括通过公开或私募股权发行、债务或特许权使用费融资、合作和许可安排、与制药和/或大型生物技术公司的战略伙伴关系或其他来源的组合寻求额外资金。债务的产生将导致固定还款义务增加，公司可能需要同意某些限制性契约，例如限制其承担额外债务的能力，限制其收购、出售或许可知识产权的能力，所需的最低现金余额以及其他可能对公司开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使公司的管理层偏离其日常活动，这可能会对其开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
无法保证公司能够以可接受的条件筹集足够的额外资金（如果有的话）。如果此类额外融资不能以令人满意的条件提供，或者资金不足，或者公司没有足够的授权股份，则公司可能被要求推迟、限制或取消商业机会的开发，其实现业务目标、竞争力、业务、财务状况和经营业绩的能力将受到重大不利影响。公司还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式在理想的阶段寻求资金，并且可能需要放弃对某些技术或候选产品的权利，或以其他方式同意对其不利的条款，其中任何一项都可能对公司的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治紧张局势、资本市场波动和其他不利的宏观经济事件，包括通货膨胀压力、利率上升、银行不稳定和美国政府管理联邦债务限额的能力以及其他健康危机对全球金融市场的潜在影响，可能会降低公司获得资本的能力，这可能会对其流动性和持续经营能力产生负面影响。
如果公司无法在需要时和/或以可接受的条件获得足够的资金，则公司可能被要求大幅削减、推迟或终止其一项或多项研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合的扩展、商业化前的努力和/或商业运营，这可能会对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估算和假设会影响财务报表之日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露以及报告期内报告的支出金额。该流程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通，以确定代表我们提供的服务，以及在我们尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下，估算所提供的服务水平和服务产生的相关费用。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于研发费用的应计、在实际提供商品或服务之前支付的款项记作预付费用、股票奖励的估值和租赁估值。由于估算中固有的不确定性，未来时期报告的实际结果可能会受到这些估计变化的影响。公司持续评估其估计和假设。
研究和开发成本
与内部研发和外部研发服务（包括药物开发、临床研究和非临床研究）相关的费用按发生时记作支出。研究和
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开发费用包括工资、员工福利、分包商、设施相关费用、折旧、股票薪酬、第三方许可费、实验室用品，以及参与发现、非临床和临床开发活动和临床试验以及制造临床试验材料的外部供应商的外部成本以及其他成本。公司使用其主要服务提供商向公司提供的信息对完成特定任务的进展进行评估，从而确认外部研发成本。
将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记作预付费用。当货物已经交付或相关服务已经提供时，或者预计不再交付货物或提供服务时，这种预付费用被确认为支出。
许可协议下的预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间记作支出。
专利成本
由于无法确定能否收回支出，与提交和起诉专利申请有关的所有专利相关费用均按实际支出记作支出。发生的金额被归类为一般费用和管理费用。
股票薪酬
公司使用Black-Scholes期权定价模型根据授予之日的公允价值来衡量向员工和董事发放的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，即相应奖励的归属期。通常，公司仅根据基于服务的归属条件发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。公司将在没收发生时对其进行核算。
该公司在合并运营报表中对股票薪酬支出和综合亏损进行分类，其分类方式与对奖励获得者的工资成本进行分类或对奖励获得者的服务付款进行分类的方式相同。
在2020年5月28日之前，该公司是一家私营公司，缺乏公司特定的普通股历史和隐含波动率信息。2023年1月1日之前，该公司仅根据上市同行公司的历史波动率估算了其预期的普通股价格波动率。从2023年1月1日开始，根据公司在纳斯达克全球市场上拥有足够的自有普通股历史交易数据，可以准确计算其波动率，公司开始混合自2020年6月（在2020年与Zafgen合并之后）到每项股票奖励之日的波动率，并权衡其同行群体自2020年5月31日起一段时间的波动率，使混合波动率等于预期的期限相关的股票奖励。公司股票期权的预期期限是使用 “简化” 奖励方法确定的，这些奖励符合 “普通期权” 资格。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大致等于奖励的预期期限。预期的股息收益率考虑了这样一个事实，即公司从未支付过普通股的现金分红，预计在可预见的将来不会支付任何现金分红。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。2023年8月11日之前，已发行基本股包括公司于2020年6月发行的预先注资认股权证的加权平均影响，该认股权证的行使几乎或根本不需要对普通股的交割进行对价。这些预先注资的认股权证于2023年8月11日行使，公司获得的现金收益低于美元
归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的摊薄后净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权、已发行限制性股票单位和未归属限制性普通股的摊薄效应，根据库存股法确定，可能具有稀释性的普通股等价物。对于公司报告净亏损的时期（自成立以来的所有时期），摊薄后的每股普通股净亏损
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归属于普通股股东的股东与归属于普通股股东的每股普通股基本净亏损相同，因为如果摊薄普通股等价物的影响具有反稀释作用，则不假定已发行。
最近发布和通过的会计公告
财务会计准则委员会或其他准则制定机构会不时发布新的会计指南，这些指导方针自生效之日起由我们采纳，在某些情况下允许提前采用，则会在生效日期之前发布。我们评估了最近发布的尚未生效的指导方针，并认为新指南不会对简明的合并经营业绩、现金流或财务状况产生重大影响。
公允价值测量
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司按公允价值定期计量的资产和负债是根据ASC 820的标准计量的，”公允价值计量和披露”，它建立了衡量公允价值的三级估值层次结构，并扩大了有关公允价值计量的财务报表披露。估值层次结构基于截至计量之日资产或负债估值输入的透明度。这三个级别的定义如下：
级别 — 1 |
估值方法的输入是活跃市场中相同资产或负债的报价（未经调整）。 |
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级别 — 2 |
估值方法的输入包括活跃市场中类似资产和负债的报价，以及该金融工具基本上整个周期内可以直接或间接观察到的资产或负债的投入。 |
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级别 — 3 |
估值方法的输入是不可观察的，对公允价值衡量具有重要意义。 |
公司的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券、应付账款和应计负债。对于应付账款和应计负债，这些金融工具截至2024年3月31日和2023年12月31日的账面金额因其到期期限短而被视为其公允价值的代表。
11
下表汇总了截至本公司的现金等价物和有价证券 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日：
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总计 |
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引用 |
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意义重大 |
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意义重大 |
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（以千计） |
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2024年3月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金投资于政府证券 |
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美国国库券 |
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现金等价物总额 |
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有价证券： |
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美国国库券 |
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美国政府证券 |
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公司债券 |
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有价证券总额 |
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现金等价物和有价证券总额 |
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2023年12月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金投资于政府证券 |
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现金等价物总额 |
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有价证券： |
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美国国库券 |
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美国政府证券 |
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公司债券 |
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有价证券总额 |
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现金等价物和有价证券总额 |
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与公司投资相关的应计应收利息为美元
该公司将其货币市场基金和美国国库券归类为公允价值层次结构中的一级资产，这些基金和美国国库券是根据活跃市场的报价进行估值的，没有进行估值调整。
该公司将其对美国政府和机构证券、公司商业票据和公司债券（如果有）的投资归类为公允价值层次结构中的二级资产。这些投资的公允价值是通过考虑从第三方定价服务获得的估值来估算的。定价服务使用行业标准估值模型，包括基于收入和市场的方法，所有重要投入均可直接或间接观察，以估算公允价值。这些输入包括相同或相似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据和其他可观察到的输入的预付款/违约预测。
截至2024年3月31日和2023年12月31日，可供出售投资的未实现亏损与信贷无关，公司不打算出售处于未实现亏损状况的投资，也无需在收回摊余成本基础（可能是到期）之前出售这些投资。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日,
12
投资 被录制了。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，该公司做到了
有价证券
下表汇总了截至本公司的有价证券 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日。
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摊销 |
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格罗斯 |
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格罗斯 |
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公允价值 |
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（以千计） |
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2024年3月31日 |
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资产： |
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美国国库券 |
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美国政府证券 |
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公司债券 |
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有价证券总额 |
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2023年12月31日 |
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资产： |
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美国国库券 |
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美国政府证券 |
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公司债券 |
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有价证券总额 |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，该公司持有
预付费用和其他流动资产包括以下内容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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（以千计） |
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预付研发费用 |
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应收利息 |
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预付保险 |
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其他预付费用和其他资产 |
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固定资产，净额包括以下内容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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有用生活 |
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2024 |
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2023 |
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（以千计） |
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计算机设备 |
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家具和固定装置 |
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租赁权改进 |
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减去：累计折旧 |
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折旧费用为 $
应计费用包括以下内容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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（以千计） |
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应计的研发费用 |
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应计工资和相关费用 |
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应计其他 |
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普通股和预先注资的认股权证
2020年5月28日，公司与某些合格投资者（“购买者”）签订了证券购买协议，由公司以私募方式出售
截至 2024 年 3 月 31 日，经修订的公司第九次修订和重述的公司注册证书授权公司最多签发
2024 年 2 月，公司完成了承销公开发行，公司在其中发行和出售
自动柜员机协议
2022年11月，公司与一家作为销售代理的古根海姆证券有限责任公司签订了销售协议（“2022年自动柜员机协议”），内容涉及建立 “市场” 发行计划，根据该计划，公司最多可以出售总额为美元的股票
2024年5月，公司与古根海姆证券有限责任公司签订了销售协议（“自动柜员机协议”），内容涉及建立 “市场” 发行计划，根据该计划，公司最多可以出售总额为1美元
14
2020 年股权激励计划
董事会于2020年7月16日通过了2020年股权激励计划（“2020年计划”），公司股东于2020年9月29日批准了2020年计划。2020年计划取代了公司在2020年5月与Zafgen合并后制定的先前计划（“先前计划”）。先前计划下未偿还的期权将保持未偿还状态，不变，并受先前计划和相应奖励协议的条款的约束，并且不会根据先前计划发放更多奖励。但是，如果在2020年计划获得批准后，先前根据先前计划授予的任何奖励到期、终止、被取消或因任何原因被没收，则受该奖励约束的股份将添加到2020年计划份额池中，以便用于2020年计划下的新补助金。
2020年计划规定授予激励性股票期权（“ISO”）、非法定股票期权（“NSO”）、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励以及现金或其他股票奖励。ISO 只能授予公司的员工，包括公司的高级职员和公司关联公司的员工。所有其他奖励可以授予公司的员工，包括公司的高级职员、公司的非雇员董事和顾问以及公司关联公司的员工和顾问。
在2020年计划允许的情况下，该公司补充说
在截至 2023 年 12 月 31 日的十二个月中，购买选项
股票期权估值
下表按加权平均值列出了Black-Scholes期权定价模型中使用的假设，以确定授予员工的股票期权的授予日公允价值：
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3月31日 |
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2024 |
无风险利率 |
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预期期限（以年为单位） |
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预期波动率 |
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股息收益率 |
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股票期权
下表汇总了该公司的股票期权活动 截至2024年3月31日的三个月（金额以百万计，股份、合同期限和每股数据除外）：
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加权平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩余的 |
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固有的 |
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的数量 |
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运动 |
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合同的 |
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价值 (a) |
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股份 |
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价格 |
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期限（以年为单位） |
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（单位：百万） |
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截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款 |
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授予的期权 |
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行使的期权 |
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期权被没收/过期 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的未缴税款 |
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自 2024 年 3 月 31 日起可行使 |
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已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属 |
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期权授予
在截至2024年3月31日的三个月中，该公司授予了购买期权
截至 2024 年 3 月 31 日，与根据2020年计划授予的未归属股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
激励股票期权补助金
有
截至 2024 年 3 月 31 日，与授予的未归属激励期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
限制性股票单位
2024年1月，根据2020年计划，向公司的某些员工发放了限制性股票单位，以维持关键员工的留用率。RSU 奖励的价值基于公司在授予之日的股价。在限制性股票单位归属之前，限制性股票单位的标的股票才会发行。
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在此期间与公司限制性股票有关的活动 截至2024年3月31日的三个月情况如下（以百万计，股份、合同期限和每股数据除外）：
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加权 |
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加权平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩余的 |
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固有的 |
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的数量 |
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授予日期 |
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合同的 |
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价值 (a) |
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股份 |
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公允价值 |
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期限（以年为单位） |
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（单位：百万） |
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截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款 |
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授予的限制性股票单位 |
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限制性股票单位归属 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的未缴税款 |
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未归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属 |
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$ |
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限制性股票单位补助
在截至2024年3月31日的三个月中，该公司授予了
截至 2024 年 3 月 31 日，RSU 未确认的薪酬支出总额为 $
股票薪酬
在简明合并运营报表中，股票薪酬支出分类如下：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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知识产权许可
公司是2016年11月30日与维克森林大学健康科学大学（“WFUHS”）签订的经修订的独家许可协议（“WFUHS许可”）以及与印第安纳大学（“IU”）签订的2016年11月30日经修订的独家许可协议（“IU许可证”）的当事方。此类协议规定了公司在开发nomlabofusp时使用的技术的某些专利权的全球可转让许可。除非任何一方根据其条款提前终止，否则这两项协议均从其生效之日起一直持续到许可专利的最后到期日。
作为根据这些协议授予的权利和许可的部分对价，公司将向WFUHS和IU分别支付特许权使用费，金额为许可产品净销售额的较低个位数百分比，具体取决于是否有涵盖此类产品的有效专利。作为这些协议的额外对价，公司有义务向WFUHS和IU每笔支付某些里程碑式的款项，最高金额为美元
17
如果公司需要支付IU对价，则公司可以扣除
2022年10月，该公司启动了2期研究的剂量。根据WFUHS许可证和IU许可证的条款, 该公司确认的里程碑费用为 $
除非任何一方根据其条款提前终止，否则这两项协议均从其生效之日起一直持续到许可专利的最后到期日。
租赁
Bala Cynwyd 办公空间
2019年8月8日，公司签订了宾夕法尼亚州巴拉辛威德办公空间的经营租约，自2019年12月15日起生效，期限为
2023 年 3 月 9 日，公司根据其原始协议签订了租赁延期协议
原来的租约延期
新租约开始了
这两份租赁的使用权资产和租赁负债反映在截至2024年3月31日的三个月的财务报表中，公司波士顿办公空间的使用权资产和租赁负债也反映在下文讨论的公司波士顿办公空间的使用权资产和租赁负债中。
波士顿办公室租赁
在脚注1中描述的公司在2020年与Zafgen的合并中，公司于2020年5月28日收购了一份不可取消的经营租约，价格约为
2020年10月27日，公司与马萨诸塞州市政协会有限公司（“分租户”）签订了转租协议（“转租”），根据该协议，公司将整个场所转租给分租户。转租的初始期限开始于
转租规定初始年基本租金为 $
18
实验室空间
2018年11月5日，公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的经营租约，自2018年11月5日起生效
2023年10月16日，公司签订了宾夕法尼亚州普鲁士国王实验室空间的运营租约，期限为
租赁费用
经营租赁产生的费用为 $
截至本租赁协议下到期的租赁负债的到期日 2024 年 3 月 31 日情况如下：
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正在运营 |
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（以千计） |
租赁 |
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截至 2024 年 12 月 31 日的九个月 |
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$ |
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截至2025年12月31日的财年 |
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截至2026年12月31日的财年 |
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截至2027年12月31日的财年 |
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截至2028年12月31日的财年 |
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此后 |
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租赁付款总额 |
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减去：估算利息 |
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租赁负债的现值 |
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法律诉讼
公司目前不是任何诉讼的当事方，管理层也不知道有任何针对公司的未决或威胁提起的诉讼，他们认为这些诉讼将对公司的业务、经营业绩、财务状况或现金流产生重大影响。
19
第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告（“季度报告”）其他地方的简明合并财务报表和相关附注、经审计的合并财务报表及其附注以及管理层对截至2023年12月31日止年度的财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，这些内容包含在我们向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中) 开启2024 年 3 月 14 日（“2023 年年度报告”）。本讨论和分析中包含的某些信息或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述基于我们对未来结果的信念和预期，存在风险和不确定性，可能导致我们的实际业绩与预期结果存在重大差异。无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们都没有义务公开更新这些前瞻性陈述。除了本季度报告的 “风险因素” 和 “关于前瞻性陈述的警示说明” 部分外，您还应阅读我们2023年年度报告中包含的 “风险因素” 部分，以讨论可能导致实际业绩与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用我们的新型细胞穿透肽（“CPP”）技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。我们的主要候选产品nomlabofusp（nomlabofusp是国际非专利名称，也是美国采用的 CTI-1601 名称），是一种皮下给药的重组融合蛋白，旨在向弗里德赖希共济失调（“FA”）患者的线粒体输送组织frataxin（“FXN”），一种必需蛋白。FA 是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于遗传异常而无法产生足够的 FXN。目前，没有治疗方案可以解决FA的核心赤字，FXN水平低的问题。Nomlabofusp是第一种旨在提高FA患者FXN水平的潜在疗法。
我们认为，我们的CPP平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶标，有可能治疗其他罕见病和孤儿病。我们打算使用我们的专有平台来靶向其他以细胞内含量或活性缺乏或改变为特征的孤儿适应症。
自成立以来，我们已将大部分资源投入到开发nomlabofusp、建立我们的知识产权组合、发展第三方制造能力、业务规划、筹集资金以及为此类业务提供一般和行政支持上。
Nomlabofusp 计划更新
临床试验
我们已经完成了两项1期临床试验，一项2期剂量探索试验，最近启动了一项针对FA患者的开放标签延期研究（“OLE”）。
2021年5月，美国食品药品监督管理局（“FDA”）在报告了第一阶段FA计划的积极主要数据后，在我们向FDA通报了一项为期26周的非人灵长类动物毒理学研究的最高剂量死亡率后，将我们的nomlabofusp临床项目暂停了临床计划，该研究旨在支持延长nomlabofusp患者的给药时间。2022年8月，我们在与美国食品药品管理局举行C型会议后提交了对临床搁置的完整回应，并提议作为nomlabofusp的下一个临床试验，对FA患者进行为期四周的剂量探索研究，该研究以我们在1期多递增剂量临床试验中测试的较低剂量水平开始。2022年9月，美国食品药品管理局取消了对nomlabofusp计划的全面临床搁置，并实施了部分临床暂停。
2023年5月，我们公布了其在FA患者中完成的为期四周的nomlabofusp剂量探索试验的25毫克队列的主要数据，并于2023年6月向美国食品药品管理局提供了完整的回应，其中包括来自第二阶段试验已完成的25 mg队列的非盲安全性、药代动力学（“PD”）和药效学（“PD”）数据。
2023 年 6 月，我们与 FDA 会面。会后，我们提交了对美国食品药品管理局部分临床搁置的完整回应，其中包括来自2期试验已完成的25 mg队列的非盲安全性、PK和frataxin数据。
20
2023年7月，在美国食品药品管理局审查了我们对部分临床暂停的全部反应后，美国食品药品管理局批准启动为期四周的为期四周的安慰剂对照的2期剂量探索试验，以50mg的剂量启动第二个队列，并启动一项每日剂量为25mg的OLE研究。
2024年2月，我们报告了积极的收入数据，并成功完成了为期四周的安慰剂对照的2期剂量探索研究，该研究对FA参与者进行了nomlabofusp。在为期四周的治疗期内，Nomlabofusp的耐受性总体良好，药代动力学特征可预测，在25mg和50 mg队列中，每日给药14天，然后每隔一天给药直到第28天，所有评估组织（皮肤和颊细胞）中的FXN水平随剂量增加。25 mg（n=13）和50 mg（n = 15）队列的参与者以 2:1 的随机分配，接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰剂。评估nomlabofusp的其他美国临床试验的启动取决于美国食品药品管理局对部分临床封存下数据的审查。
2024年1月，我们启动了如上所述的OLE试验，评估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行给药或由护理人员给药，第一位患者于2024年3月给药。继续招募和给药更多患者，并增加其他临床部位。在2期剂量探索研究中完成治疗或之前完成过nomlabofusp临床试验的参与者可能有资格筛查OLE研究。OLE研究将评估长期皮下给药nomlabofusp后的外周组织以及其他探索性药效学标志物（脂质谱和基因表达数据）中的安全性和耐受性、药代动力学和frataxin水平。由于持续的部分临床搁置，OLE研究中的剂量增加取决于美国食品药品管理局对2期研究50毫克队列数据的审查以及OLE研究的可用数据。中期数据预计将在2024年第四季度公布。此外，研究期间收集的临床评估将与来自弗里德赖希共济失调临床结果衡量研究（FACOMS）数据库参与者的匹配对照组的数据进行比较。
最近，我们与美国食品药品管理局就使用组织FXN水平作为新的替代终点进行了讨论。美国食品和药物管理局已经承认，frataxin缺乏似乎对FA的致病机制至关重要，并且FA患者对解决潜在疾病病理生理学的治疗需求仍然未得到满足。我们打算利用FXN水平、支持性PD和临床信息、OLE研究的安全性数据，以及支持新型替代终点方法所需的其他非临床药理学信息，寻求加速审批。我们开始计划进行一项确认性研究，目标是在2025年下半年提交BLA。
Nomlabofusp已被授予孤儿药（美国和欧洲）、罕见儿科疾病（美国）、快速通道（美国）和PRIME（欧洲）FA称号。我们还开始与美国以外的监管机构和调查人员接触，准备将我们的临床计划扩展到其他地区。由于大约75％的FA患者生活在美国境外，因此建立全球临床试验能力对于解决FA社区尚未满足的紧迫需求非常重要。
融资活动，包括近期的材料融资
迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、出售预先注资的普通股认股权证的收益、2020年与Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合并后的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金，以及在2020年与Zafgen合并之前，Chondrial Holdings, LLC的资本出资。
2024年2月，我们完成了承销公开发行，以每股8.74美元的公开发行价格发行和出售了19,736,842股普通股。扣除承保折扣、佣金和其他发行费用后，我们获得了约1.618亿美元的净收益。
关键会计政策与重要判断和估计
我们的简明合并财务报表是根据公认会计原则编制的。编制简明合并财务报表和相关披露要求我们做出估算和假设，以影响报告的资产、负债、成本和支出金额以及相关披露。我们认为，下述会计政策中涉及的估计和假设可能对我们的简明合并财务报表产生最大的潜在影响，因此，将其视为我们的关键会计政策。我们会持续评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。
研发费用
21
某些研发活动（例如制造、非临床研究和临床试验）的成本通常是根据使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对特定任务完成进展的评估来确认的，因此，这被视为管理层对制造、非临床和临床费用进行重要判断和审查的领域。该流程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通，以确定代表我们提供的服务，以及在我们尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下，估算所提供的服务水平和服务产生的相关费用。我们与供应商和供应商合作，确保我们对研发费用的估计是合理的。我们预计将增加对研发的投资，以便通过额外的临床试验推动nomlabofusp的发展。因此，我们预计，在可预见的将来，随着我们对nomlabofusp和/或我们开发的任何其他候选产品进行临床开发，我们的研发费用将增加。
股票补偿费用
我们使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予当日的公允价值来衡量授予员工和董事的所有股票奖励。Black-Scholes期权定价模型要求使用高度主观的假设来确定股票奖励的公允价值。我们的期权定价模型中使用的假设代表了管理层的最佳估计。这些估计很复杂，涉及许多变量、不确定性和假设以及管理层判断的应用，因此本质上是主观的。如果因素发生变化并使用不同的假设，那么我们基于股票的薪酬支出将来可能会有重大不同。
在2020年5月28日之前，我们是一家私营公司，缺乏公司特定的普通股历史和隐含波动率信息。2023年1月1日之前，公司仅根据上市同行公司的历史波动率来估算其预期的普通股价格波动率，这些公司具有可比特征，包括企业价值、风险状况和行业地位。从2023年1月1日开始，该公司从2020年6月开始（继2020年与Zafgen合并之后）开始将其历史数据与历史同行集团进行合并。我们会定期评估我们的同行群体，以评估已确定的公司可能不再与我们相似的情况的变化，在这种情况下，将使用股价公开的更合适的公司进行计算。我们预计将继续这样做，直到我们获得有关我们自己交易股票价格波动性的完整历史数据。
我们的股票期权的预期期限是使用 “简化” 奖励方法确定的，这些奖励符合 “普通期权” 资格。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大致等于奖励的预期期限。预期的股息收益率考虑了这样一个事实，即我们从未支付过普通股的现金分红，预计在可预见的将来也不会支付任何现金分红。
这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，该服务期通常是相应奖励的归属期。通常，我们仅根据基于服务的归属条件发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在没收发生时对其进行说明。
我们在合并运营报表中对股票薪酬支出和综合亏损进行分类，其分类方式与对奖励获得者的工资成本进行分类或对奖励获得者的服务付款进行分类的方式相同。
财务运营概述
收入
迄今为止，我们尚未从产品销售中产生任何收入，并且预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并且我们的候选产品获得了监管部门的批准或与第三方签订了合作协议，那么我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。
运营费用
自成立以来，我们的大部分运营支出主要包括研发活动以及一般和管理费用。
22
研究和开发费用
研发费用主要包括与我们的产品研发工作相关的成本，在发生时记作支出。研发费用主要包括：
目前，我们无法合理估计或知道完成nomlabofusp或我们开发的任何其他候选产品的临床和商业开发所必需工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时（如果有的话）将从候选产品的销售中开始大量的净现金流入。nomlabofusp或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：
与开发候选产品相关的一个或多个变量的结果发生变化可能会显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。例如，如果美国食品和药物管理局或其他监管机构要求我们进行额外的非临床或临床试验，而我们目前预计完成候选产品的临床开发所需的非临床或临床试验，或者如果我们在任何临床试验的注册方面遇到严重延迟，我们可能需要在完成临床开发上花费大量的额外财政资源和时间。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括人事成本，包括工资、相关福利和股票薪酬、与我们的行政、财务、信息技术相关的成本以及与其他管理职能相关的成本。一般和管理费用还包括保险费用和审计、税务和法律服务的专业费用，包括为我们的知识产权寻求专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的将来，随着我们雇用更多员工来实施、改善和扩展我们的运营、财务、商业和管理系统，我们的一般和管理费用将增加。
23
运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的经营业绩：
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截至3月31日的三个月 |
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增加 |
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2024 |
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2023 |
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（减少） |
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（以千计） |
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运营报表数据： |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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$ |
12,939 |
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|
$ |
4,562 |
|
|
$ |
8,377 |
|
一般和行政 |
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3,795 |
|
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3,075 |
|
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720 |
|
运营费用总额 |
|
|
16,734 |
|
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7,637 |
|
|
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9,097 |
|
运营损失 |
|
|
(16,734 |
) |
|
|
(7,637 |
) |
|
|
(9,097 |
) |
其他收入（支出），净额 |
|
|
2,080 |
|
|
|
1,111 |
|
|
|
969 |
|
净亏损 |
|
$ |
(14,654 |
) |
|
$ |
(6,526 |
) |
|
$ |
(8,128 |
) |
研究和开发费用
与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月的研发费用增加了840万美元。研发费用的增加主要是由nomlabofusp制造成本增加570万美元，主要与2024年第一季度开始给患者给药的OLE研究相关的临床成本增加了100万美元，由于员工人数增加而增加了100万美元，咨询费用增加了30万美元，与第一季度拨款相关的股票薪酬支出增加了20万美元 2024 年季度。
一般和管理费用
与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月的一般和管理费用增加了70万美元。一般和管理费用的增加主要是由人员支出增加20万美元，律师费增加20万美元，与2024年第一季度拨款相关的股票薪酬支出增加10万美元所致。
其他收入（支出），净额
2024年第一季度的其他收入（支出）净收入为210万美元，而2023年第一季度的收入为110万美元。2024年第一季度主要与利息收入有关，与2023年第一季度相比，利息收入有所增加，这是由于更高的投资基础和更高的利率。
24
流动性和资本资源
自成立以来，我们没有从任何来源（包括产品销售）产生任何收入，并且从我们的运营中蒙受了巨大的运营损失和负现金流。我们已将大部分资源投入到开发nomlabofusp、建立我们的知识产权组合、发展第三方制造能力、业务规划、筹集资金以及为此类业务提供一般和行政支持上。
现金流
下表汇总了我们在下述每个时期的现金来源和用途：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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（以千计） |
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用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(10,411 |
) |
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$ |
(7,551 |
) |
由（用于）投资活动提供的净现金 |
|
|
(68,364 |
) |
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|
92,250 |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
162,151 |
|
|
|
— |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
83,376 |
|
|
$ |
84,699 |
|
用于经营活动的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，经营活动使用了1,040万美元的现金，这归因于我们的净亏损为1,470万美元，经调整后的非现金支出为160万美元，运营资产和负债的变化使现金来源为270万美元。我们的净亏损主要归因于与我们的nomlabofusp计划相关的研发活动以及上述一般和管理费用。非现金支出主要是基于股票的薪酬支出。运营资产和负债的变化主要是由于应付账款和应计费用的增加。
在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动使用了760万澳元的现金，这归因于我们的净亏损650万美元，经调整后的非现金支出为130万美元，运营资产和负债的变化导致现金来源为230万美元。我们的净亏损主要归因于与我们的nomlabofusp计划相关的研发活动以及上述一般和管理费用。非现金支出主要是基于股票的薪酬支出。运营资产和负债的变化主要是由于应付账款和应计费用的减少。
由（用于）投资活动提供的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，投资活动使用了6,840万美元的现金购买了8,490万美元的有价证券，部分被有价证券到期日提供的1,650万美元现金所抵消。
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动从有价证券的到期日中提供了9,230万美元的现金。
融资活动提供的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供了1.622亿美元的现金流，主要来自普通股的发行。
在截至2023年3月31日的三个月中，没有融资活动。
运营资本要求
我们尚未将任何产品商业化，预计在几年内（如果有的话）不会从任何产品的商业销售中获得收入。
迄今为止，我们已经蒙受了净亏损。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们分别蒙受了约1,470万美元和650万美元的净亏损。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为2.032亿美元，现金及现金等价物为2.39亿美元，不包括130万美元的限制性现金。
25
损失主要来自与研发活动有关的成本，以及与nomlabofusp的开发和我们的业务有关的一般和管理费用。我们预计在可预见的将来将产生巨额支出和营业亏损，因为我们预计将继续承担与正在进行的活动相关的费用，前提是我们：
2024年2月，我们完成了承销公开发行，发行并出售了19,736,842股普通股，扣除承保折扣、佣金和其他发行费用后，净收益约为1.618亿美元。我们预计，我们目前的现金、现金等价物和有价证券将为2026年的运营提供资金。如果我们在临床试验中遇到意想不到的延迟，或者如果我们的运营计划与目前的假设相比还有其他意想不到的变化，对我们的运营产生了负面影响，我们可能会减少支出，以进一步扩大现有的现金资源。在我们能够创造可观的收入之前（如果有的话），我们预计将通过公开或私募股权发行、债务/特许权使用费融资、合作、战略联盟和许可安排或其他来源的组合来寻求额外的资金。债务的产生将导致固定还款义务增加，我们可能需要同意某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力、最低现金余额、限制我们收购、出售或许可知识产权的能力以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
如果有的话，也无法保证我们能够以可接受的条件筹集足够的额外资金。如果此类额外融资不能以令人满意的条件提供，或者资金不足，或者我们没有足够的授权股份，我们可能需要推迟、限制或取消商业机会的开发，我们实现业务目标、竞争力、业务、财务状况和经营业绩的能力将受到重大不利影响。我们还可能被要求在不理想的阶段通过与合作伙伴的安排、战略联盟或其他方式寻求资金，我们可能需要放弃对某些技术或候选产品的权利，或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何条款都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治紧张局势、资本市场波动和其他不利的宏观经济事件，包括通货膨胀压力、利率上升、银行不稳定和美国政府管理联邦债务限额的能力引起的负面影响，以及健康危机对全球金融市场的潜在影响，可能会降低我们获得资本的能力，这可能会对我们的流动性和持续经营的能力产生负面影响。
如果我们无法在需要时和/或以可接受的条件获得足够的资金，我们可能被要求大幅削减、推迟或终止我们的一项或多项研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合的扩大和/或商业化前的工作，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力，限制我们收购、出售或许可知识产权的能力，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
26
资产负债表外安排
在本报告所述期间，我们没有美国证券交易委员会适用规则所定义的任何资产负债表外安排，例如与未合并实体或金融合伙企业的关系，通常被称为结构性融资或特殊目的实体，其目的是促进无需反映在资产负债表上的融资交易。
最近发布的会计公告
请阅读本10-Q表季度报告第1部分中包含的简明合并财务报表附注2，以描述适用于我们业务的最新会计声明（如果有）。
其他公司信息
没有。
27
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露
根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第12b-2条的定义，我们是 “小型申报公司”，无需提供本项下的信息。
第 4 项。 控制和程序
我们维护《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的 “披露控制和程序”，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告，并将此类信息收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官以及我们的首席财务官，以便及时就所需做出决定披露。
任何披露控制和程序的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来所有潜在条件下都能成功实现其既定目标。
在截至2024年3月31日的季度中，在管理层的监督和参与下，我们对披露控制和程序的设计和运作有效性进行了评估。根据这项评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。
管理层不希望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论构思和操作多么周密，都只能为控制系统的目标得到满足提供合理而非绝对的保证。此外，控制系统的设计必须反映资源限制这一事实，并且必须考虑控制的效益与其成本的关系。由于成本效益高的控制系统存在固有的局限性，任何对财务报告内部控制的评估都无法绝对保证不会发生因错误或欺诈而导致的误报，也无法确保所有控制问题和欺诈事件（如果有）已经或将要被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的财政季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或合理可能产生重大影响。
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第二部分-其他R 信息
第 1 项。法律诉讼程序
在正常业务过程中，我们有时会受到法律诉讼的索赔。据我们所知，在截至2024年3月31日的三个月中，截至本季度报告发布之日，没有可能对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响的、威胁或待决的法律行动。
第 1A 项。Risk 个因子
您应仔细考虑我们 2023 年年度报告中 “第 1A 项” 标题下描述的风险因素。风险因素。”我们在2023年年度报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
第 2 项。 未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。 优先证券违约
没有。
第 4 项。 矿山安全披露
不适用。
第 5 项。 其他信息
2024 年 “上市” 发行协议
2024年5月9日，我们与作为销售代理的古根海姆证券有限责任公司（“代理人”）签订了销售协议，该协议涉及建立 “市场” 发行计划，根据该计划，我们可以不时通过代理人出售我们的普通股（“ATM股票”）（“ATM协议”）。
根据自动柜员机协议，我们将设定出售自动柜员机股票的参数，包括要发行的自动柜员机股票的数量、要求出售的时间段、对在任何一个交易日内可以出售的自动柜员机股票数量的限制以及不得低于该最低价格进行销售的任何最低价格。根据经修订的1933年《证券法》第415条的定义，可以根据自动柜员机协议出售自动柜员机股票（如果有），这些交易被视为 “市场发行”。我们将向代理人支付佣金，金额最高为根据ATM协议通过代理人出售的任何ATM股票总收益的3.0％，并同意向代理人偿还某些特定费用。ATM 协议包含我们的惯常陈述、担保和协议、我们和代理人的赔偿义务、双方的其他义务和终止条款。我们没有义务出售任何ATM股票，并且可以随时暂停ATM协议下的报价。
ATM股票将根据公司于2024年5月9日提交的S-3表格注册声明（“注册声明”）和构成该注册声明一部分的销售协议招股说明书的发行和出售，如果有的话，将在美国证券交易委员会宣布注册声明生效之后。
上述对自动柜员机协议的描述并不完整，完全参照了自动柜员机协议进行了限定，该协议的副本作为本季度报告附录10.1提交。
本季度报告不构成卖出要约或买入要约邀请，在根据任何此类州的证券法进行注册或获得资格认证之前，在任何州出售自动柜员机股票，也不得出售此类股票。
规则 10b5-1 交易安排
在截至2024年3月31日的季度中，我们的董事或高级职员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）均未采用或终止 “第10b5-1条交易安排” 或 “非规则10b5-1交易安排”（每个术语的定义见S-K法规第408（a）项）。
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第 6 项。E展览
作为本季度报告的一部分提交的证物列于附录索引中，该附录索引以引用方式纳入此处。
展览索引
展品编号 |
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描述 |
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10.1* |
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公司与古根海姆证券有限责任公司签订的销售协议，日期为2024年5月9日。 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
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31.2* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。 |
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32.1** |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350节对首席执行官和首席财务官进行认证。 |
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101.INS* |
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内联 XBRL 实例文档-该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中 |
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101.SCH* |
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内联 XBRL 分类扩展架构文档。 |
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104 |
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封面交互式数据文件（格式为行内 XBRL，包含在附录 101 中） |
* 随函提交。
** 随函提供。
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签名URES
根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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LARIMAR THERAPEUTICS, IN |
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日期：2024 年 5 月 9 日 |
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来自： |
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/s/Carole S. Ben-Maimon，医学博士 |
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Carole S. Ben-Maimon，医学博士 |
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总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
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日期：2024 年 5 月 9 日 |
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来自： |
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/s/ 迈克尔·切拉诺 |
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迈克尔·切拉诺 |
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首席财务官 （首席财务和会计官） |
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