附录 99.1
Atara Biotherapeutics公布2024年第一季度财务业绩和运营进展
Tab-cel® 美国 BLA 有望在 2024 年第二季度提交
ATA3219 狼疮肾炎研究预计于 2024 年第四季度启动,初步临床数据预计于 2025 年上半年启动
计划于 2024 年第四季度启动未出现淋巴消耗的重度系统性红斑狼疮的新的 ATA3219 队列,初步临床数据预计将于 2025 年下半年发布
加入 ATA3219 非霍奇金淋巴瘤研究,初步临床数据预计将在 2024 年第四季度公布
Cash Runway 进入 2027 年,关键渠道读数成为可能
加利福尼亚州千橡市—2024年5月9日—阿塔拉生物疗法有限公司纳斯达克股票代码:ATRA)是T细胞免疫疗法领域的领导者,利用其新型异基因爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)T细胞平台为癌症和自身免疫性疾病患者开发变革性疗法,今天公布了2024年第一季度的财务业绩、最近的业务亮点以及2024年即将到来的关键里程碑。
Atara总裁兼首席执行官Pascal Touchon表示:“我们的主要CAR Touchon计划正在作为一种前景光明的肿瘤和自身免疫性疾病新治疗选择而取得进展,它有望受益于我们久经考验的同种异体EBV T细胞平台的独特特性。” ATA3219“预计这将为 ATA3219 提供多个短期临床里程碑,包括预计于 2024 年第四季度发布的非霍奇金淋巴瘤初步数据,以及 2025 年上半年的狼疮肾炎初步数据,并计划扩展到没有淋巴消耗的新系统性红斑狼疮队列。此外,我们与Pierre Fabre的合作继续创造价值,因为我们在4月份收到了与美国tab-cel监管进展相关的第一笔里程碑式付款,有可能在短期内收到与BLA的接受和批准相关的额外付款。”
Tabelecleucel(tab-cel® 或 ebvalloTM)用于移植后淋巴增生性疾病(PTLD)
ATA3219:狼疮肾炎 (LN) 的 CD19 计划
ATA3219:没有淋巴消耗的严重系统性红斑狼疮 (SLE) 的 CD19 项目
ATA3219:非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 的 CD19 项目
ATA3431:针对 B 细胞恶性肿瘤的 CD19/CD20 计划
2024 年第一季度财务业绩
2024 年展望和现金走势
关于 ATA3219
ATA3219 将未经编辑 T 细胞的自然生物学与异基因疗法的优势相结合。它由异基因爱泼斯坦-巴尔病毒 (EBV) 敏化 T 细胞组成,这些细胞表达 CD19 CAR 结构体,用于治疗 CD19+ 复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤,包括 B 细胞非霍奇金淋巴瘤和 B 细胞介导的自身免疫性疾病,包括伴有肾脏受累的系统性红斑狼疮 (SLE)(狼疮肾炎) [LN])。ATA3219 已经过优化,可提供潜在的同类最佳配置,具有现成可用性。它采用了多种经过临床验证的技术,包括可优化扩张和减轻衰竭的改良CD3信号域(1XX),在制造过程中富集以获得差异化程度较低的表型,以实现稳健的扩张和持久性,并在不进行基因编辑的情况下保留内源性T细胞受体作为有助于持久性的T细胞的关键存活信号。
关于 ATA3431
ATA3431 是一种针对 CD20 和 CD19 的异基因双特异性 CAR,建立在 Atara 的 EBV T 细胞平台上。该设计由串联 CD20-CD19 设计组成,粘合剂旨在优化效力。双靶标解决了单一抗原丢失和肿瘤变异性的局限性。ATA3431 具有新颖的 1XX 共刺激结构域、记忆表型和保留的、未经编辑的 T 细胞受体。临床前数据表明,与自体CD19/CD20 CAR T基准相比,具有抗肿瘤活性、长期持续性和卓越的肿瘤生长抑制效果的早期证据。
下一代异体 CAR T 方法
Atara专注于应用爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)T细胞生物学(在接受异体EBV T细胞治疗的600多名患者中积累了丰富的经验)和新的嵌合抗原受体(CAR)技术,通过推进肿瘤学和自身免疫性疾病领域潜在的同类最佳CAR T管线,直面自体和异体CAR疗法的局限性。与旨在灭活T细胞受体(TCR)功能以降低移植物对宿主病风险的基因编辑方法不同,Atara的同种异体平台保持了促进体内功能持久性的原生EBV TCR的表达,同时由于其对特定病毒抗原的识别和部分人类白细胞抗原(HLA)匹配而表现出固有的低异体反应性。一系列经过临床验证的分子工具包——包括专为改善细胞健康状况和减少疲劳而设计的 1XX 共刺激结构域——为使用下一代 CAR T 解决重大未满足的需求提供了一种差异化的方法。
关于 Atara Biotherapeutics, Inc
Atara正在利用免疫系统的自然力量开发针对难以治疗的癌症和自身免疫性疾病的现成细胞疗法,这些疗法可以从库存中快速交付给患者。凭借尖端科学和差异化方法,Atara是世界上第一家获得异体T细胞免疫疗法监管批准的公司。我们先进而多功能的T细胞平台不需要T细胞受体或HLA基因编辑,它构成了针对EBV(某些疾病的根本原因)的多样化研究疗法组合的基础,此外还有专为治疗各种血液恶性肿瘤和B细胞驱动的自身免疫性疾病而设计的下一代Allocar-T。Atara 总部位于南加州。欲了解更多信息,请访问 atarabio.com然后关注 @Atarabio 上 X和 领英.
前瞻性陈述
本新闻稿包含或可能暗示1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条所指的 “前瞻性陈述”。例如,前瞻性陈述包括以下方面的陈述:(1) tab-cel® 的发展、时间和进展,包括潜在的BLA和潜在适应症、tab-cel® 的潜在特征和益处、与皮尔法伯实验室扩大涉及 tab-cel® 的全球合作伙伴关系的进展和结果及前景,以及扩大与皮尔法伯实验室的全球合作伙伴关系给阿塔拉带来的潜在经济利益,包括收据,根据该条款支付任何款项的时间和金额;(2)Atara AlloCAR-T 计划(包括 ATA3219 和 ATA3431)的开发、时间和进展,包括任何临床试验的开始时间、提交监管申请的时间以及此类产品的潜在益处、安全性和有效性
来自此类计划的候选人或候选产品;(3)Atara的现金流道、潜在里程碑付款的时间和收款以及运营费用,包括Atara为2027年的计划运营提供资金的能力;以及(4)Atara计划将BLA移交给皮埃尔·法伯时与tab-cel相关的几乎所有活动及其时机。由于此类声明涉及未来事件,基于Atara当前的预期,因此受各种风险和不确定性的影响,Atara的实际业绩、表现或成就可能与本新闻稿中声明中描述或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述受风险和不确定性的影响,包括但不限于与昂贵而耗时的药品开发过程以及临床成功的不确定性相关的风险和不确定性;COVID-19 疫情以及乌克兰和中东战争,这可能会严重影响 (i) 我们的业务、研究、临床开发计划和运营,包括我们在南加州和丹佛以及临床试验基地的业务,以及我们的第三公司的业务或运营与我们开展业务的第三方制造商、合同研究机构或其他第三方,(ii)我们获得资本的能力,以及(iii)我们普通股的价值;Atara现金资源的充足性和对额外资本的需求;以及影响Atara及其发展计划的其他风险和不确定性,包括Atara向美国证券交易委员会提交的文件中讨论的风险和不确定性,包括 “风险因素” 和 “管理层的讨论与分析” 的 “财务状况和经营业绩” 部分公司最近提交了关于10-K表和10-Q表格的定期报告以及随后的申报文件以及其中以引用方式纳入的文件。除非法律另有要求,否则Atara不表示有任何意图或义务更新或修改任何前瞻性陈述,这些陈述仅代表截至本文发布之日,无论是由于新信息、未来事件或情况还是其他原因。
金融
阿塔拉生物疗法有限公司
合并资产负债表
(未经审计)
(以千计)
|
|
3月31日 |
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|
十二月三十一日 |
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|
2024 |
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|
2023 |
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资产 |
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|
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|
流动资产: |
|
|
|
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|
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|
现金和现金等价物 |
|
$ |
35,087 |
|
|
$ |
25,841 |
|
短期投资 |
|
|
11,152 |
|
|
|
25,884 |
|
受限制的现金 |
|
|
146 |
|
|
|
146 |
|
应收账款 |
|
|
35,834 |
|
|
|
34,108 |
|
库存 |
|
|
16,084 |
|
|
|
9,706 |
|
其他流动资产 |
|
|
8,131 |
|
|
|
6,184 |
|
流动资产总额 |
|
|
106,434 |
|
|
|
101,869 |
|
财产和设备,净额 |
|
|
2,989 |
|
|
|
3,856 |
|
经营租赁资产 |
|
|
51,981 |
|
|
|
54,935 |
|
其他资产 |
|
|
3,868 |
|
|
|
4,844 |
|
总资产 |
|
$ |
165,272 |
|
|
$ |
165,504 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
负债和股东权益(赤字) |
|
|
|
|
|
|
|
|
流动负债: |
|
|
|
|
|
|
|
|
应付账款 |
|
$ |
2,854 |
|
|
$ |
3,684 |
|
应计补偿 |
|
|
5,707 |
|
|
|
11,519 |
|
应计的研发费用 |
|
|
15,928 |
|
|
|
17,364 |
|
递延收入 |
|
|
123,154 |
|
|
|
77,833 |
|
其他流动负债 |
|
|
33,047 |
|
|
|
31,826 |
|
流动负债总额 |
|
|
180,690 |
|
|
|
142,226 |
|
递延收入-长期 |
|
|
719 |
|
|
|
37,562 |
|
经营租赁负债——长期 |
|
|
42,197 |
|
|
|
45,693 |
|
与出售未来收入有关的负债——长期 |
|
|
35,573 |
|
|
|
34,623 |
|
其他长期负债 |
|
|
4,401 |
|
|
|
4,631 |
|
负债总额 |
|
$ |
263,580 |
|
|
$ |
264,735 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股东(赤字)权益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股 |
|
|
12 |
|
|
|
11 |
|
额外的实收资本 |
|
|
1,902,637 |
|
|
|
1,870,112 |
|
累计其他综合亏损 |
|
|
(55 |
) |
|
|
(204 |
) |
累计赤字 |
|
|
(2,000,902 |
) |
|
|
(1,969,150 |
) |
股东(赤字)权益总额 |
|
|
(98,308 |
) |
|
|
(99,231 |
) |
负债和股东(赤字)权益总额 |
|
$ |
165,272 |
|
|
$ |
165,504 |
|
Atara 生物疗法有限公司
合并经营报表和综合亏损表
(未经审计)
(以千计,每股金额除外)
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
商业化收入 |
|
$ |
27,357 |
|
|
$ |
884 |
|
许可和协作收入 |
|
|
— |
|
|
|
342 |
|
总收入 |
|
|
27,357 |
|
|
|
1,226 |
|
成本和运营费用: |
|
|
|
|
|
|
||
商业化收入成本 |
|
|
1,985 |
|
|
|
216 |
|
研究和开发费用 |
|
|
45,506 |
|
|
|
62,156 |
|
一般和管理费用 |
|
|
11,113 |
|
|
|
13,872 |
|
总成本和运营费用 |
|
|
58,604 |
|
|
|
76,244 |
|
运营损失 |
|
|
(31,247 |
) |
|
|
(75,018 |
) |
利息和其他收入(支出),净额 |
|
|
(481 |
) |
|
|
269 |
|
所得税准备金前的亏损 |
|
|
(31,728 |
) |
|
|
(74,749 |
) |
所得税准备金 |
|
|
24 |
|
|
|
22 |
|
净亏损 |
|
$ |
(31,752 |
) |
|
$ |
(74,771 |
) |
其他综合收益(亏损): |
|
|
|
|
|
|
||
可供出售证券的未实现收益(亏损) |
|
|
149 |
|
|
|
830 |
|
综合损失 |
|
$ |
(31,603 |
) |
|
$ |
(73,941 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
||
普通股每股基本亏损和摊薄后净亏损 |
|
$ |
(0.23 |
) |
|
$ |
(0.72 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
||
基本和摊薄后的加权平均已发行股票 |
|
|
140,587 |
|
|
|
103,969 |
|
投资者和媒体关系:
Jason Awe,博士
企业传播与投资者关系高级董事
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com
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