附录 99.1

Atara Biotherapeutics公布2024年第一季度财务业绩和运营进展

 

 

Tab-cel® 美国 BLA 有望在 2024 年第二季度提交

 

ATA3219 狼疮肾炎研究预计于 2024 年第四季度启动，初步临床数据预计于 2025 年上半年启动

 

计划于 2024 年第四季度启动未出现淋巴消耗的重度系统性红斑狼疮的新的 ATA3219 队列，初步临床数据预计将于 2025 年下半年发布

 

加入 ATA3219 非霍奇金淋巴瘤研究，初步临床数据预计将在 2024 年第四季度公布

 

Cash Runway 进入 2027 年，关键渠道读数成为可能

 

 

加利福尼亚州千橡市—2024年5月9日—阿塔拉生物疗法有限公司纳斯达克股票代码：ATRA）是T细胞免疫疗法领域的领导者，利用其新型异基因爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）T细胞平台为癌症和自身免疫性疾病患者开发变革性疗法，今天公布了2024年第一季度的财务业绩、最近的业务亮点以及2024年即将到来的关键里程碑。

 

Atara总裁兼首席执行官Pascal Touchon表示：“我们的主要CAR Touchon计划正在作为一种前景光明的肿瘤和自身免疫性疾病新治疗选择而取得进展，它有望受益于我们久经考验的同种异体EBV T细胞平台的独特特性。” ATA3219“预计这将为 ATA3219 提供多个短期临床里程碑，包括预计于 2024 年第四季度发布的非霍奇金淋巴瘤初步数据，以及 2025 年上半年的狼疮肾炎初步数据，并计划扩展到没有淋巴消耗的新系统性红斑狼疮队列。此外，我们与Pierre Fabre的合作继续创造价值，因为我们在4月份收到了与美国tab-cel监管进展相关的第一笔里程碑式付款，有可能在短期内收到与BLA的接受和批准相关的额外付款。”

 

Tabelecleucel（tab-cel® 或 ebvalloTM）用于移植后淋巴增生性疾病（PTLD）

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Atara计划在2024年第二季度提交生物制剂许可申请（BLA），申请被指定为单一疗法的tab-cel，用于治疗先前至少接受过一次治疗的两岁及以上爱泼斯坦-巴尔病毒阳性移植后淋巴增生性疾病（EBV+ PTLD）的成人和儿童患者。对于实体器官移植患者，除非化疗不合适，否则先前的治疗包括化疗
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备案数据包包括关键和支持性数据，涵盖了430多名因多种危及生命的疾病而接受tab-cel治疗的患者
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BLA将包括最新的关键等位基因研究数据截图，该数据显示客观反应率（ORR）具有统计学意义的48.8％（p
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Ebvallo 获得了瑞士监管机构 Swissmedic 的监管批准，进一步扩大了其在欧洲的潜力
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Atara继续推进皮尔法伯实验室扩大的全球合作伙伴关系，其中包括交易完成时约2700万美元的预付现金，以及可能获得高达6.4亿美元的额外付款和净销售额的巨额两位数分级特许权使用费，包括通过BLA批准获得高达1亿美元的潜在监管里程碑

ATA3219：狼疮肾炎 (LN) 的 CD19 计划

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Atara 预计将启动 ATA3219 作为单一疗法的 1 期研究，用于治疗伴有肾脏受累的系统性红斑狼疮 (SLE)（狼疮肾炎） [LN]) 在 2024 年第四季度，预计在 2025 年上半年提供初步临床数据
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这项 1 期开放标签、剂量递增研究旨在评估对一条或多条治疗难治的 LN 受试者单剂量 ATA3219 的安全性、初步疗效、药代动力学和生物标志物。受试者将

 

接受淋巴消耗治疗，然后接受 ATA3219，剂量为 40、80 或 160 x 106 CAR+ T 细胞。每个剂量级别设计用于招收 3-6 名患者
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Atara 有望通过先前获准在 LN 研究中的相同研究性新药 (IND) 申请，将 ATA3219 1 期研究扩展到其他自身免疫适应症
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支持 ATA3219 在系统性红斑狼疮中的潜力的临床前数据将在2024年5月29日至6月1日举行的国际细胞与基因疗法学会会议上以海报形式公布。数据表明，ATA3219 CAR T 细胞导致针对系统性红斑狼疮或多发性硬化症患者外周血单个核细胞的完全消耗 CD19 特异性 B 细胞
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海报中还显示的其他临床前数据显示，使用下一代 1XX 共刺激结构域的 ATA3219 CAR T 细胞释放的促炎细胞因子水平较低，同时保持与自体 CAR T 对照组在 CD19+ 靶细胞刺激下观察到的同样有效的细胞毒性功能。如果临床试验得到证实，缓解通常使用标准CD19 CAR T信号传导的炎症细胞因子释放，可能会降低毒性和更好的耐受性

 

ATA3219：没有淋巴消耗的严重系统性红斑狼疮 (SLE) 的 CD19 项目

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Atara 计划扩大 ATA3219 的 1 期 LN 研究，并在 2024 年第四季度增加一个没有淋巴消耗 (LD) 的重度系统性红斑狼疮新队列，预计在 2025 年下半年提供初步临床数据
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取消 LD 旨在进一步简化治疗方案，并有可能在不影响疗效的前提下为患者提供差异化的安全性，从而改善患者获得的机会
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有令人信服的临床和科学依据支持基于 EBV T 细胞骨干和 ATA3219 的独特特征消除对 LD 的需求的可能性，包括：1) 由于 T 细胞受体 EBV 特异性和部分人类白细胞抗原匹配，在 600 多名未使用 LD 治疗的患者中，同种反应风险低，安全性良好；2) 在 LD 与使用 tab-cel 治疗的患者的疗效无关的情况下，扩展和持久性数据；以及 3) 在 ATA3219 中加入经临床验证的特征，例如 1XX 共刺激结构域和提高效力和持久性的记忆表型

 

ATA3219：非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 的 CD19 项目

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Atara 启动了一项针对 NHL（包括大 B 细胞淋巴瘤、滤泡淋巴瘤和套细胞淋巴瘤）的 ATA3219 的多中心 1 期开放标签剂量递增临床试验，初步临床数据预计将于 2024 年第四季度公布
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旨在评估安全性、初步疗效、药代动力学和生物标志物的研究。受试者将接受 LD 治疗，然后接受 ATA3219，剂量为 40、80、240 或 480 x 106 CAR+ T 细胞。每个剂量级别设计用于招收 3-6 名患者
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先前提供的临床前数据表明，与未观察到毒性或异体反应性的自体CD19 CAR T基准相比，体内持久性和CD19特异性抗肿瘤疗效更佳

 

ATA3431：针对 B 细胞恶性肿瘤的 CD19/CD20 计划

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在 ASH 2023 上公布的临床前数据表明，与自体 CD19/CD20 CAR T 基准相比，早期证据显示出强大的抗肿瘤活性、长期持续性和卓越的肿瘤生长抑制作用
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双靶向CD19和CD20旨在解决CD19逃逸和肿瘤变异问题，并可能在淋巴瘤中提供更多疗效
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Atara 正朝着在 2025 年下半年提交 IND 的方向迈进

 

2024 年第一季度财务业绩

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截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总额为4,620万美元，而截至2023年12月31日为5,170万美元

 

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2024年第一季度的应收账款总额为3580万美元，其中包括与Tab-cel在BLA之前的正面会议相关的2,000万美元里程碑式付款，以及皮尔法伯偿还tabcel全球开发成本的约1200万美元。这笔2,000万美元的里程碑付款已于2024年4月收到，约1200万美元的款项预计将于2024年5月到账
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截至2024年3月31日，现金、现金等价物、短期投资和应收账款总额为8,210万美元
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2024年第一季度用于经营活动的净现金为2960万美元，而2023年同期为3,840万美元
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2024 年第一季度用于经营活动的净现金包括 2023 年年度员工奖金和与 2023 年 11 月和 2024 年 1 月生效的总额约 1300 万美元的削减相关的现金支出
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2024年第一季度的总收入为2740万美元，而2023年同期为120万美元。总收入同比增长2620万美元，这主要是由于扩大与皮尔法伯的合作伙伴关系的额外义务而确认的收入，以及在BLA批准并移交给皮尔法伯时，计划将几乎所有与tab-cel相关的活动移交给皮尔法伯时加速确认现有递延收入
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总成本和运营费用包括2024年第一季度的非现金股票薪酬、折旧和摊销费用为980万美元，而2023年同期为1,300万美元
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总成本和运营支出包括2024年第一季度480万美元的重组费用，这与Atara于2024年1月宣布的裁员有关，当时裁员人数减少了约25％，至170名员工
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2024年第一季度的研发费用为4,550万美元，而2023年同期为6,220万美元
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研发费用包括2024年第一季度的470万美元非现金股票薪酬支出，而2023年同期为680万美元
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2024年第一季度的一般和管理费用为1,110万美元，而2023年同期为1,390万美元
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一般和管理费用包括2024年第一季度370万美元的非现金股票薪酬支出，而2023年同期为500万美元
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Atara报告称，2024年第一季度净亏损3180万美元，合每股亏损0.23美元，而2023年同期为7,480万美元，合每股亏损0.72美元

 

2024 年展望和现金走势

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Atara预计，2024年全年运营支出将比2023年减少约35％
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运营费用同比削减的绝大部分预计将从2024年第二季度开始，并将持续到今年剩余时间
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Atara预计，截至2024年3月31日的现金、现金等价物、短期投资和应收账款，加上下述项目，总共将为2027年的计划运营提供资金：
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皮尔法伯预计分别支付2,000万美元和6000万美元，前提是tab-cel BLA的成功接受和批准；
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Pierre Fabre 在生产转移日期之前预计购买的 tab-cel 库存；
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预计将通过皮埃尔·法伯的BLA转账来偿还tab-cel全球开发成本；
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完全裁员所产生的运营效率；
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计划最早在2025年第一季度将与tab-cel相关的几乎所有活动移交给皮尔法伯时，这将进一步减少季度运营支出；以及
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BLA批准后，Pierre Fabre在美国销售tab-cel的预期特许权使用费

 

 

 

关于 ATA3219

ATA3219 将未经编辑 T 细胞的自然生物学与异基因疗法的优势相结合。它由异基因爱泼斯坦-巴尔病毒 (EBV) 敏化 T 细胞组成，这些细胞表达 CD19 CAR 结构体，用于治疗 CD19+ 复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤，包括 B 细胞非霍奇金淋巴瘤和 B 细胞介导的自身免疫性疾病，包括伴有肾脏受累的系统性红斑狼疮 (SLE)（狼疮肾炎） [LN]）。ATA3219 已经过优化，可提供潜在的同类最佳配置，具有现成可用性。它采用了多种经过临床验证的技术，包括可优化扩张和减轻衰竭的改良CD3信号域（1XX），在制造过程中富集以获得差异化程度较低的表型，以实现稳健的扩张和持久性，并在不进行基因编辑的情况下保留内源性T细胞受体作为有助于持久性的T细胞的关键存活信号。

 

关于 ATA3431

ATA3431 是一种针对 CD20 和 CD19 的异基因双特异性 CAR，建立在 Atara 的 EBV T 细胞平台上。该设计由串联 CD20-CD19 设计组成，粘合剂旨在优化效力。双靶标解决了单一抗原丢失和肿瘤变异性的局限性。ATA3431 具有新颖的 1XX 共刺激结构域、记忆表型和保留的、未经编辑的 T 细胞受体。临床前数据表明，与自体CD19/CD20 CAR T基准相比，具有抗肿瘤活性、长期持续性和卓越的肿瘤生长抑制效果的早期证据。

 

下一代异体 CAR T 方法

Atara专注于应用爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）T细胞生物学（在接受异体EBV T细胞治疗的600多名患者中积累了丰富的经验）和新的嵌合抗原受体（CAR）技术，通过推进肿瘤学和自身免疫性疾病领域潜在的同类最佳CAR T管线，直面自体和异体CAR疗法的局限性。与旨在灭活T细胞受体（TCR）功能以降低移植物对宿主病风险的基因编辑方法不同，Atara的同种异体平台保持了促进体内功能持久性的原生EBV TCR的表达，同时由于其对特定病毒抗原的识别和部分人类白细胞抗原（HLA）匹配而表现出固有的低异体反应性。一系列经过临床验证的分子工具包——包括专为改善细胞健康状况和减少疲劳而设计的 1XX 共刺激结构域——为使用下一代 CAR T 解决重大未满足的需求提供了一种差异化的方法。

 

关于 Atara Biotherapeutics, Inc

Atara正在利用免疫系统的自然力量开发针对难以治疗的癌症和自身免疫性疾病的现成细胞疗法，这些疗法可以从库存中快速交付给患者。凭借尖端科学和差异化方法，Atara是世界上第一家获得异体T细胞免疫疗法监管批准的公司。我们先进而多功能的T细胞平台不需要T细胞受体或HLA基因编辑，它构成了针对EBV（某些疾病的根本原因）的多样化研究疗法组合的基础，此外还有专为治疗各种血液恶性肿瘤和B细胞驱动的自身免疫性疾病而设计的下一代Allocar-T。Atara 总部位于南加州。欲了解更多信息，请访问 atarabio.com然后关注 @Atarabio 上 X和 领英.

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含或可能暗示1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条所指的 “前瞻性陈述”。例如，前瞻性陈述包括以下方面的陈述：(1) tab-cel® 的发展、时间和进展，包括潜在的BLA和潜在适应症、tab-cel® 的潜在特征和益处、与皮尔法伯实验室扩大涉及 tab-cel® 的全球合作伙伴关系的进展和结果及前景，以及扩大与皮尔法伯实验室的全球合作伙伴关系给阿塔拉带来的潜在经济利益，包括收据，根据该条款支付任何款项的时间和金额；(2)Atara AlloCAR-T 计划（包括 ATA3219 和 ATA3431）的开发、时间和进展，包括任何临床试验的开始时间、提交监管申请的时间以及此类产品的潜在益处、安全性和有效性

 

来自此类计划的候选人或候选产品；（3）Atara的现金流道、潜在里程碑付款的时间和收款以及运营费用，包括Atara为2027年的计划运营提供资金的能力；以及（4）Atara计划将BLA移交给皮埃尔·法伯时与tab-cel相关的几乎所有活动及其时机。由于此类声明涉及未来事件，基于Atara当前的预期，因此受各种风险和不确定性的影响，Atara的实际业绩、表现或成就可能与本新闻稿中声明中描述或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述受风险和不确定性的影响，包括但不限于与昂贵而耗时的药品开发过程以及临床成功的不确定性相关的风险和不确定性；COVID-19 疫情以及乌克兰和中东战争，这可能会严重影响 (i) 我们的业务、研究、临床开发计划和运营，包括我们在南加州和丹佛以及临床试验基地的业务，以及我们的第三公司的业务或运营与我们开展业务的第三方制造商、合同研究机构或其他第三方，（ii）我们获得资本的能力，以及（iii）我们普通股的价值；Atara现金资源的充足性和对额外资本的需求；以及影响Atara及其发展计划的其他风险和不确定性，包括Atara向美国证券交易委员会提交的文件中讨论的风险和不确定性，包括 “风险因素” 和 “管理层的讨论与分析” 的 “财务状况和经营业绩” 部分公司最近提交了关于10-K表和10-Q表格的定期报告以及随后的申报文件以及其中以引用方式纳入的文件。除非法律另有要求，否则Atara不表示有任何意图或义务更新或修改任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日，无论是由于新信息、未来事件或情况还是其他原因。

 

 

金融

阿塔拉生物疗法有限公司

合并资产负债表

（未经审计）

（以千计）

3月31日

十二月三十一日

2024

2023

资产

流动资产：

现金和现金等价物

$

35,087

$

25,841

短期投资

11,152

25,884

受限制的现金

146

146

应收账款

35,834

34,108

库存

16,084

9,706

其他流动资产

8,131

6,184

流动资产总额

106,434

101,869

财产和设备，净额

2,989

3,856

经营租赁资产

51,981

54,935

其他资产

3,868

4,844

总资产

$

165,272

$

165,504

负债和股东权益（赤字）

流动负债：

应付账款

$

2,854

$

3,684

应计补偿

5,707

11,519

应计的研发费用

15,928

17,364

递延收入

123,154

77,833

其他流动负债

33,047

31,826

流动负债总额

180,690

142,226

递延收入-长期

719

37,562

经营租赁负债——长期

42,197

45,693

与出售未来收入有关的负债——长期

35,573

34,623

其他长期负债

4,401

4,631

负债总额

 $

263,580

$

264,735

股东（赤字）权益：

普通股

12

11

额外的实收资本

1,902,637

1,870,112

累计其他综合亏损

(55

)

(204

)

累计赤字

(2,000,902

)

(1,969,150

)

股东（赤字）权益总额

(98,308

)

(99,231

)

负债和股东（赤字）权益总额

$

165,272

$

165,504


 

Atara 生物疗法有限公司

合并经营报表和综合亏损表

（未经审计）

（以千计，每股金额除外）

截至3月31日的三个月

2024

2023

商业化收入

$

27,357

$

884

许可和协作收入

—

342

总收入

27,357

1,226

成本和运营费用：

商业化收入成本

1,985

216

研究和开发费用

45,506

62,156

一般和管理费用

11,113

13,872

总成本和运营费用

58,604

76,244

运营损失

(31,247

)

(75,018

)

利息和其他收入（支出），净额

(481

)

269

所得税准备金前的亏损

(31,728

)

(74,749

)

所得税准备金

24

22

净亏损

$

(31,752

)

$

(74,771

)

其他综合收益（亏损）：

可供出售证券的未实现收益（亏损）

149

830

综合损失

$

(31,603

)

$

(73,941

)

普通股每股基本亏损和摊薄后净亏损

$

(0.23

)

$

(0.72

)

基本和摊薄后的加权平均已发行股票

140,587

103,969

 

 

投资者和媒体关系：
Jason Awe，博士
企业传播与投资者关系高级董事
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com 

 

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