附录 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 报告了最近的业务亮点

2024 年第一季度财务业绩

•在第27届美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上展示了20场演讲，展示了以神经病学为重点的临床前产品线的进展，包括来自新型递送衣壳STAC-BBB的其他数据，这些数据表明，静脉注射后，非人类灵长类动物（NHP）的血脑屏障（BBB）渗透率处于行业领先水平。

•宣布发现新的下一代模块化整合酶（MINT）平台，该平台允许靶向为实现大规模基因组编辑而设计的丝氨酸重组酶。

•完成了针对法布里病的isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的给药，并与潜在的法布里合作伙伴进行了积极的讨论。

•辉瑞预计，如果2024年中期的关键读数得到支持，则将在2025年初提交A型血友病合作的生物制剂许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）。

•通过向机构投资者的注册直接发行筹集了约2400万美元的总收益。

加利福尼亚州里士满，2024年5月9日——基因组药物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天公布了业务亮点和2024年第一季度财务业绩。

桑加莫首席执行官桑迪·麦克雷表示：“正如最近在第27届ASGCT年会上展示的那样，Sangamo继续推进其以神经学为重点的基因组医学产品线，我们的表观遗传调控计划和衣壳工程平台取得了根本性的进展，这得益于最近发现的神经营性衣壳STAC-BBB和我们新的下一代整合酶技术。”“我们对包括法布里病项目在内的整个产品组合的业务发展讨论取得的进展感到满意。我们正在第一季度取得的势头基础上再接再厉，并期待在2024年剩余时间及以后实现有意义的潜在里程碑。”

近期业务亮点

企业最新消息

•通过向机构投资者的注册直接发行筹集了约2400万美元的总收益。

优先神经病学产品线

神经病学表观遗传学调控计划

•用于治疗慢性神经性疼痛的Nav1.7项目中，支持毒理学研究的在研新药（IND）已接近完成。预计将在2024年第四季度提交IND。

•Sangamo利用新型STAC-BBB衣壳治疗朊病毒病项目的临床试验授权（CTA）支持活动正在取得进展。预计将在2025年第四季度提交CTA。

•打算恢复以前暂停的锌指抑制剂计划的开发，该计划利用STAC-BBB来解决包括阿尔茨海默氏病在内的taupathier病。IND最早可能在2025年第四季度提交。

•在ASGCT年会上展示了10张海报演示，展示了表观遗传学调控在治疗各种神经系统疾病（包括朊病毒病和tauopathy）方面取得的进展。

新型腺相关病毒 (AAV) 衣壳输送技术

•公布了来自新型AAV衣壳STAC-BBB的临床前数据，该数据显示，静脉注射后，NHP中的BBB渗透率处于行业领先地位，通过衣壳传递的锌指有效载荷靶向朊病和taupathy，从而对靶基因产生强效而广泛的抑制。

•在ASGCT上进行了两次平台演示和四次海报演示，概述了通过Sangamo的SIFTER衣壳工程平台开发的AAV衣壳交付能力的发展。

•与STAC-BBB的潜在合作者进行了持续的业务发展讨论。

下一代基因组工程

•在ASGCT上展示了一个平台和三张海报演示，展示了桑加莫的下一代基因组工程能力，包括模块化整合酶（MINT）平台的发现，这是一种多功能、蛋白质引导的基因组编辑方法，旨在将大型DNA序列整合到基因组中，有可能使用单一药物治疗在同一基因中具有独特突变的患者。

•在biorXiv上发表了一份题为 “重新编程的模块化整合酶的系统开发可实现大型DNA序列的精确基因组整合” 的手稿，进一步详细介绍了MINT平台如何建立在Sangamo源自其锌指平台的结构蛋白DNA工程能力的基础上，靶向丝氨酸重组酶Bxb1。该技术旨在将整个基因整合到基因组中，以避免双链DNA断裂以及需要辅助基因组编辑或DNA修复调节货物的帮助。

•MINT平台可以在内部部署，用于以神经病学为重点的适应症，并且可以为人类疾病和农业生物技术环境提供潜在的合作机会。

•与潜在合作者就Sangamo的模块化集成能力进行了持续的业务发展讨论。

其他节目

法布里病

•对isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究（一种用于治疗法布瑞氏病的在研基因疗法）中的最后一位患者给药，结果该研究共有33名患者服药。筛查、登记和给药现已完成。

•另有一名患者退出酶替代疗法（ERT），导致迄今为止共有14名患者退出ERT。自2024年2月以来开始进行ERT研究的四名患者已计划在适当的时候撤回ERT治疗。

•于2024年2月在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第20届年度世界研讨会上公布了最新的临床数据，显示了isaralgagene civaparvovec的持续益处和差异化的安全性。

•与美国食品药品监督管理局（FDA）就潜在批准的缩短途径达成一致。获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME资格，以及英国药品和保健产品监管局（MHRA）颁发的创新许可和准入途径（ILAP）的isaralgagene civaparvovec的PRIME资格。

•与法布里病计划的潜在合作伙伴进行了积极讨论。推迟额外的投资，包括规划潜在的注册试验，直到合作伙伴关系或融资得到保障为止。

血友病 A

•giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验预计将于2024年中期公布关键数据，这是我们与辉瑞共同开发的针对中重度至重度A型血友病患者的研究性基因疗法。

•辉瑞预计，如果关键读数支持，BLA和MAA将在2025年初提交。

•如果giroctogene fitelparvovec获得批准并商业化，则在giroctogene fitelparvovec达到某些监管和商业里程碑以及14％至20％的产品销售特许权使用费后，有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑付款，但有一定的削减。

2024 年第一季度财务业绩

截至2024年3月31日的第一季度的合并净亏损为4,910万美元，而2023年同期的净收入为2,110万美元。

截至2024年3月31日的第一季度的基本和摊薄后每股净亏损为0.27美元，而2023年同期每股基本净收益为0.13美元，摊薄后每股净收益为0.12美元。

收入

截至2024年3月31日的第一季度收入为50万美元，而2023年同期为1.58亿美元。

收入减少1.575亿美元，主要是由于我们与Biogen和Novartis的合作协议相关的收入分别减少了1.323亿美元和980万美元，这是由于合作协议于2023年6月终止，与Kite的合作协议相关的收入减少了1,230万美元，该协议根据Kite的条款于2024年4月到期，与我们的许可协议相关的收入减少了310万美元 Ma-Aldrich 公司和 Ligand Pharmicals Inc.

GAAP 和非 GAAP 运营费用

截至2024年3月31日的第一季度按公认会计原则计算的总运营支出为5,200万美元，而2023年同期为1.398亿美元。截至2024年3月31日的第一季度，不包括减值费用、折旧和摊销以及股票薪酬支出在内的非公认会计准则运营支出为4,360万美元，而2023年同期为6,950万美元。

按非公认会计准则计算，总运营支出减少的主要原因是薪酬和其他人员成本降低，这主要是由于2023年和2024年第一季度宣布的业务重组和相应裁员导致的奖金支出减少和员工人数减少，以及由于终止合作协议以及某些研发计划的延期和重新确定优先顺序而导致的临床前和临床费用减少。

现金和现金等价物

截至2024年3月31日，现金及现金等价物为5,440万美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8,100万美元。3月，我们完成了普通股的注册直接发行，扣除配售代理费和我们应付的预计发行费用后，净收益约为2180万美元。我们认为，截至2024年3月31日，我们的可用现金和现金等价物，加上重组、裁员和其他潜在成本削减带来的预期成本节约，将足以为2024年第三季度的计划运营提供资金。

重申2024年的财务指导（2024年3月13日提供的初步指导）

•按公认会计原则计算，我们仍然预计2024年的总运营支出在约1.45亿美元至1.65亿美元之间，其中包括非现金股票薪酬支出以及折旧和摊销，但须视额外资金而定。

•我们仍然预计非公认会计准则的总运营支出，不包括估计的约1300万美元的非现金股票薪酬支出，以及约700万美元的折旧和摊销，在2024年约为1.25亿美元至1.45亿美元之间，视额外资金而定。

即将举行的活动

桑加莫计划参加以下活动：

投资者会议

•加拿大皇家银行资本市场全球医疗保健会议，2024年5月14日至15日

•杰富瑞全球医疗保健会议，2024年6月5日至6日

•H.C. Wainwright 第五届年度神经展望虚拟会议，2024 年 6 月 24 日当周

这些投资者会议的可用网络直播的访问链接将在Sangamo网站的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下提供。活动结束后，可在Sangamo网站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

电话会议

Sangamo管理团队将于美国东部时间5月9日星期四下午 4:30 举行公司电话会议，进一步讨论计划进展和财务最新情况。

参与者应使用此链接注册并访问通话。虽然不是必需的，但建议您在活动开始前 10 分钟加入。注册后，参与者可以选择使用提供的号码和唯一密码拨入通话，也可以使用拨出选项立即连接手机。

最新的公司简报可在 “投资者和媒体” 部分的 “演示文稿” 下找到。

访问网络直播的链接也可以在Sangamo网站的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下找到。电话会议结束后将提供重播，可通过同一链接访问。

关于桑加莫疗法

Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司，致力于将突破性的科学转化为药物，以改变患有严重神经系统疾病但没有足够或任何治疗选择的患者和家庭的生活。桑加莫认为，其锌指表观遗传学调节剂非常适合潜在地解决毁灭性的神经系统疾病，其衣壳发现平台可以将递送范围扩大到目前可用的鞘内递送衣壳以外，包括在中枢神经系统中。Sangamo的计划中还包括多个合作计划和计划，这些计划和计划具有合作和投资机会。要了解更多信息，请访问 www.sangamo.com 并通过 LinkedIn 和 Twitter/X 联系我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关我们当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：Sangamo候选产品及其工程衣壳的治疗和商业潜力及其下一代基因组工程技术的潜力、Sangamo及其合作者在进行我们正在进行的和潜在的未来临床试验以及提供此类临床试验的临床数据方面的预期计划和时间表、Sangamo候选产品进入后期开发的预期进展，包括寻求潜在药物的计划合作伙伴或额外融资以继续进行isaralgagene civaparvovec的未来可能的3期试验及其设计和时间，提供3期AFFINE试验数据以及提交giroctocogene fitelparvovec的BLA和MAA申请的时间表，如果giroctogene fitelparvovec获得批准并商业化，有可能获得里程碑付款并获得产品销售特许权使用费，对Sangamo临床前神经病学项目进展的预期，包括公布来自Sangamo的IND和CTA数据以及预计提交的IND和CTA文件与此类计划有关，MINT平台实现大规模基因组工程的潜力，桑加莫的预期现金流，Sangamo与GAAP和非GAAP总运营支出相关的2024年财务指导，减值和股票薪酬，参加行业和投资者会议的计划，为获得额外资金所做的努力，包括为Sangamo的某些项目寻找合作伙伴的计划及其相关讨论，以及其他非历史事实的声明。这些陈述不能保证未来的表现，并且存在某些难以预测的风险和不确定性。可能导致实际结果不同的因素包括但不限于与Sangamo缺乏资本资源来全面开发、获得监管部门批准和商业化其候选产品和/或技术相关的风险和不确定性，包括获得推进其临床前和临床项目所需的资金或合作伙伴关系的能力；Sangamo按照目前的设想执行重组的能力；Sangamo需要大量额外资金来执行其运营计划并继续执行其运营计划作为持续经营，包括Sangamo无法获得推进其临床前和临床项目以及以其他方式持续经营所需的资金的风险，在这种情况下，Sangamo可能被要求完全停止运营，清算其全部或部分资产和/或寻求美国《破产法》的保护；不确定且昂贵的研发过程，包括临床前结果可能无法代表未来任何临床试验结果的风险；

宏观经济因素或财务挑战，包括持续的海外冲突、当前或潜在的未来银行倒闭、通货膨胀和利率上升对全球商业环境、医疗保健系统以及Sangamo及其合作者的业务和运营的影响，包括临床试验的启动和运营；临床试验延迟、暂停和暂停对临床试验时间表和候选产品商业化的影响；临床试验结果的时间不确定和不可预测性，包括3期AFFINE试验对患者无法持续的治疗效果的风险，以及STAAR第1/2期研究的最新初步临床数据中观察到的治疗效果对患者无法持续的风险，该研究的最终临床试验数据无法验证isaralgagene civaparvovec的安全性和有效性，以及退出ERT的患者将不接受ERT的风险；不可预测的监管批准程序多个监管机构的候选产品；依赖早期临床试验的结果，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括对Sangamo候选产品的任何注册试验的结果；避开Sangamo使用的技术的技术开发的可能性；Sangamo对合作者的依赖及其可能无法获得更多合作以及Sangamo实现预期未来运营结果的能力。

关于我们未来计划和预期的所有前瞻性陈述，包括我们的财务指导，都取决于我们获得足够额外资金的能力。无法保证Sangamo及其合作者能够开发出商业上可行的产品。由于上述风险和不确定性以及Sangamo及其合作者的运营和业务环境中存在的其他风险和不确定性，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预测存在重大差异。桑加莫证券交易委员会（SEC）的文件和报告中更全面地描述了这些风险和不确定性，包括桑加莫截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告，以及桑加莫截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告以及桑加莫不时向美国证券交易委员会提交的文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述自该日起作出，除非适用法律要求，否则Sangamo没有义务更新此类信息。

非公认会计准则财务指标

为了补充我们根据公认会计原则提出的财务业绩和指导，我们列报了非公认会计准则运营费用，其中不包括折旧和摊销、股票薪酬支出和商誉减值、无限期无形资产和GAAP运营费用中的长期资产。我们认为，这项非公认会计准则财务指标，加上我们根据公认会计原则编制的财务信息，可以增强投资者和分析师对我们不同时期的业绩和前瞻性指导进行有意义的比较的能力，并确定我们业务的经营趋势。我们不包括折旧和摊销以及股票薪酬支出，因为它们是非现金支出，由于与所报告期间的经营业绩没有直接或直接关系的变化，不同时期可能有很大差异。我们排除了商誉减值、无限期无形资产和长期资产，以便于对我们当前的经营业绩进行更有意义的评估并与其他时期的经营业绩进行比较。该非公认会计准则财务指标是对根据公认会计原则编制的财务业绩指标的补充，不能替代或优于这些指标。我们鼓励投资者仔细考虑我们在公认会计原则下的业绩以及我们的补充非公认会计准则财务信息，以更全面地了解我们的业务。

投资者关系与媒体查询

露易丝·威尔基

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

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部分合并财务数据

（未经审计；以千计，每股数据除外）

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