sgmo-20240331
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目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
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表单 10-Q
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（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2024年3月31日
或者
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在过渡期内             到             
委员会档案编号 000-30171
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SANGAMO 治疗公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
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特拉华68-0359556
（州或其他司法管辖区
公司或组织）		（美国国税局雇主
证件号）
  
运河大道 501 号。, 里士满, 加利福尼亚, 94804
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(510) 970-6000
（注册人的电话号码，包括区号）
________________________________________________________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.01美元SGMO纳斯达克全球精选市场
用复选标记表明注册人 (1) 在过去的12个月内（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。是的☒ 不 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的☒ 不 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器
☐
加速过滤器
☒
非加速过滤器
☐
规模较小的申报公司
☐
新兴成长型公司
☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 没有 ☒
截至2024年5月6日， 207,510,076发行人的普通股已流通，面值每股0.01美元。


目录
索引
SANGAMO 治疗公司
第一部分财务信息
第 1 项。
财务报表
6
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表
7
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的综合（亏损）收益简明合并报表
8
截至2024年和2023年3月31日的三个月的简明合并股东权益表
9
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表
10
简明合并财务报表附注
11
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
27
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
37
第 4 项。
控制和程序
37
第二部分。其他信息
第 1 项。
法律诉讼
39
第 1A 项.
风险因素
39
第 2 项。
未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券
42
第 3 项。
优先证券违约
42
第 4 项。
矿山安全披露
42
第 5 项。
其他信息
42
第 6 项。
展品
43
签名
44
除非另有说明或上下文另有说明，否则本10-Q表季度报告或季度报告中提及的 “Sangamo”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 是指Sangamo Therapeutics, Inc.及其子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S和Sangamo Therapeutics UK Ltd.
本季度报告中出现的任何第三方商品名称、商标和服务商标均为其各自持有者的财产。
2
目录
关于前瞻性陈述的特别说明
本报告中包含的某些陈述是经修订的1933年《证券法》第27A条、经修订的《证券法》和1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述与我们的未来活动有关，包括我们的预期运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、经营业绩和财务状况。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。前瞻性陈述可能包括但不限于有关以下内容的陈述：
•我们对现金资源和支出的充足性、资本需求和大量额外融资需求以及我们获得额外融资的能力的估计；
•我们继续经营的能力，包括我们估计，截至2024年3月31日的可用现金和现金等价物，加上未来可能的成本削减，将不足以为我们在本10-Q表季度报告第一部分第1项 “财务报表和补充数据” 中包含的简明合并财务报表发布之日起一年的计划运营提供资金；
•我们预计的运营和财务业绩；
•我们的战略渠道优先顺序，包括推进临床前计划的计划，以及与我们的重组和任何未来成本削减措施相关的预期费用和成本节约；
•对候选产品的预期研究和开发以及由此获得批准的任何产品的潜在商业化；
•我们的临床前研究和临床试验以及我们的合作者或战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进展速度、入组、剂量、预期结果和时间；
•我们的候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的耐久性；
•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的基因疗法和细胞疗法技术、锌指或 ZF、技术平台、锌指核酸酶或 ZFN，以及锌指转录调节剂或 ZF 转录调节剂，包括锌指抑制剂（ZFR）和锌指激活剂（ZFA）；
•我们的腺相关病毒（AAV）衣壳交付平台的潜力，包括我们利用利用我们的技术发现的衣壳来恢复之前暂停等待确定合适衣壳的程序的能力；
•我们建立和维持合作和战略伙伴关系并实现此类安排的预期收益的能力，包括我们为以前合作协议的项目以及我们的法布里病基因疗法计划寻找潜在的新合作伙伴的能力；
•现有和新合作的预期收入及其时间；
•我们对宏观经济环境对我们业务和运营以及合作者业务和运营的影响的估计，包括临床前研究、临床试验和制造，以及我们管理此类影响的能力；
•我们的研发和其他费用；
•我们有能力从现有和潜在的新供应商和制造商或我们自己的内部制造设施那里获得足够的候选产品的临床前和临床供应；
•Sangamo和我们的合作者和战略合作伙伴获得和维持监管部门对候选产品的批准的能力，以及与获得监管部门批准相关的时间和成本；
•我们遵守监管要求、义务和限制的能力以及对我们业务和运营的影响；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营业务的能力，包括我们获得和维护开发候选产品和商业化所需技术权利的能力；
•竞争发展，包括对竞争对手产品和候选产品的竞争地位的影响以及我们应对此类竞争的能力；
3
目录
•我们的运营和法律风险；以及
•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。
在某些情况下，您可以通过使用未来日期或使用诸如 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“意愿” 和旨在识别前瞻性陈述的类似表述等术语来识别前瞻性陈述。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：
•人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。股票证券的未来销售和发行也将导致我们的股东大幅稀释。
•我们是一家生物技术公司，重新调整了临床前的工作重点，没有获得批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床前研究和临床试验的结果，这些结果表明我们的候选产品的安全性和有效性令监管机构满意。获得积极的临床试验结果和监管部门的批准是昂贵的、漫长的、具有挑战性的和不可预测的，任何候选产品都可能永远无法获得批准。
•我们的核心临床前神经病学项目的研发工作尚处于初期，这些项目是我们当前业务的重点。在将候选产品从研究项目推进到临床前和临床开发方面，我们可能会遇到困难。
•研究和临床前研究的成功或早期临床试验结果可能并不表示在以后的试验中获得的结果。同样，来自临床试验的初步、初始或中期数据可能与最终数据存在重大差异。
•我们的许多候选产品都基于采埃孚的新技术，这些技术尚未产生任何经批准的商业上可行的治疗产品。
•自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，预计在可预见的将来会持续亏损。我们可能永远无法盈利。
•生物技术和基因组医学是竞争激烈的业务。我们的竞争对手可能会开发竞争对手的技术和产品，这些技术和产品优于我们的技术和候选产品，或者比我们的候选技术和产品更快地实现商业化。
•基因组药物的制造复杂、昂贵、监管严格，而且存在风险。我们目前严重依赖第三方制造商。制造挑战可能会导致意想不到的成本、供应中断以及我们的产品开发工作受到损害和延迟。
•即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们批准的产品也可能无法获得医生和患者的市场认可，也可能无法获得第三方付款人的足够保障和报销，也可能无法证明其商业可行性。
•我们可能无法在所有所需的司法管辖区为我们的技术和产品候选人获得、维持和执行必要和理想的知识产权保护，这可能会对我们的技术和产品开发工作的价值产生不利影响，并可能增加代价、漫长和分散注意力的诉讼的风险，导致不可预测的结果。
•第三方，无论他们可能是竞争对手，也可能不是竞争对手，他们可能会声称我们侵犯、盗用或以其他未经授权的方式行使他们的专利或其他所有权。此类指控可能导致侵权诉讼、其他挪用公款行为或威胁采取此类行动，所有这些都可能增加昂贵、漫长、分散注意力的诉讼的风险，结果不可预测。
•我们最近的重组可能不会带来预期的节省或运营效率，可能导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
•我们的成功取决于招聘、整合和留住更多的高素质熟练员工，以及留住现有的主要高管和员工，鉴于我们招聘能力的不确定性，这可能具有挑战性
4
目录
充足的额外资金，继续作为持续经营企业运营，以及众多生物制药公司和学术机构之间争夺具有这些技能的个人。
•不利的全球经济状况可能会对我们的运营产生负面影响，这可能会对我们继续经营的能力产生重大和不利影响，并以其他方式对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和普通股的市场价格产生重大不利影响。
•我们目前不符合纳斯达克股票市场有限责任公司的上市标准，也可能无法恢复遵守这些标准，因此我们的普通股可能会被退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害。
•我们普通股的市场价格一直波动并将继续波动，您可能会损失对我们普通股的任何投资的全部或部分投资。
•我们的商誉和无限期无形资产已全部减值，我们的使用权和其他长期资产出现了重大减值，如果我们的长期资产在未来进一步减值，我们可能需要记录巨额额外费用。
有关上述风险、不确定性和其他因素以及与我们的业务相关的其他风险和不确定性的更多讨论，可在我们于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告第一部分第1A项中的 “风险因素” 中找到，并辅以本10-Q表季度报告第二部分第1A项中描述的风险，我们鼓励你参考该补充讨论。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，这些前瞻性陈述仅代表我们截至本文件提交之日的计划、目标、估计、预期和意图。你应该完整地阅读这份报告，同时要明白，我们未来的实际业绩和事件发生的时间可能与我们的预期存在重大差异，否则我们无法保证任何前瞻性陈述都能实现。我们特此通过这些警示性陈述对所有前瞻性陈述进行限定。
除非法律要求，否则我们没有义务公开更新或补充任何前瞻性陈述，也没有义务更新或补充实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异的原因，即使将来有新的信息。但是，建议您查阅我们就相关主题所作的任何进一步披露。
本报告包括对与各种候选产品相关的某些临床研究和试验的讨论。这些研究通常是与此类候选产品相关的更大临床数据的一部分，此处的讨论应在更大数据的背景下考虑。此外，临床数据可能有不同的解释，即使我们认为数据足以支持候选产品的安全性和/或有效性，监管机构也可能不同意我们的观点，可能需要更多数据或可能完全拒绝批准。

5
目录
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
SANGAMO 治疗公司
简明的合并资产负债表
（未经审计；以千计）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物$54,417 $45,204 
受限制的现金916 — 
有价证券— 35,798 
应收账款691 923 
预付费用和其他流动资产12,612 12,403 
流动资产总额68,636 94,328 
财产和设备，净额22,017 26,874 
经营租赁使用权资产20,935 25,991 
可退还的研究所得税抵免和其他非流动资产17,373 16,627 
受限制的现金— 1,500 
总资产$128,961 $165,320 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$15,468 $15,259 
应计薪酬和员工福利6,300 8,918 
其他应计负债18,474 23,554 
流动负债总额40,242 47,731 
租赁负债的长期部分30,817 33,515 
其他非流动负债1,205 1,187 
负债总额72,264 82,433 
承付款和意外开支
股东权益：
优先股— — 
普通股2,037 1,781 
额外的实收资本1,515,926 1,492,077 
累计赤字(1,455,465)(1,406,376)
累计其他综合亏损(5,801)(4,595)
股东权益总额56,697 82,887 
负债和股东权益总额$128,961 $165,320 
参见随附的简明合并财务报表附注。
6
目录
SANGAMO 治疗公司
简明合并运营报表
（未经审计；以千计，每股金额除外）

三个月已结束
3月31日
20242023
收入$481 $157,957 
运营费用：
研究和开发35,891 63,216 
一般和行政11,767 18,136 
长期资产的减值4,349 20,433 
商誉减值— 38,138 
运营费用总额52,007 139,923 
运营收入（亏损）(51,526)18,034 
利息和其他收入，净额2,535 3,293 
所得税前（亏损）收入(48,991)21,327 
所得税支出98 194 
净（亏损）收入$(49,089)$21,133 
每股净（亏损）收益
基本$(0.27)$0.13 
稀释$(0.27)$0.12 
用于计算每股净（亏损）收益的股份
基本180,342 168,533 
稀释180,342 169,181 
    
参见随附的简明合并财务报表附注。
7
目录
SANGAMO 治疗公司
全面（亏损）收益的简明合并报表
（未经审计；以千计）

三个月已结束
3月31日
20242023
净（亏损）收入$(49,089)$21,133 
外币折算调整(980)2,045 
养老金净收益（亏损）7 (3)
扣除税款的有价证券未实现（亏损）收益(233)604 
综合（亏损）收入$(50,295)$23,779 
参见随附的简明合并财务报表附注。
8
目录
SANGAMO 治疗公司
简明的股东权益合并报表
（未经审计；以千计，股票金额除外）

截至2024年3月31日的三个月
普通股额外
付费
资本		累积的
赤字		累积的
其他
全面
损失
总计
股东
公平
股份金额
截至 2023 年 12 月 31 日的余额178,133,548 $1,781 $1,492,077 $(1,406,376)$(4,595)$82,887 
普通股的发行，扣除发行费用24,761,905 248 21,540 — — 21,788 
在行使股票期权后发行普通股和限制性股票单位的归属，扣除税款790,633 8 (410)— — (402)
基于股票的薪酬— — 2,719 — — 2,719 
外币折算调整
— — — — (980)(980)
养老金净收益— — — — 7 7 
扣除税款的有价证券未实现净亏损— — — — (233)(233)
净亏损— — — (49,089)— (49,089)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额203,686,086 $2,037 $1,515,926 $(1,455,465)$(5,801)$56,697 

截至2023年3月31日的三个月
普通股额外
付费
资本		累积的
赤字		累积的
其他
全面
损失
总计
股东
公平
股份金额
截至2022年12月31日的余额166,793,320 $1,668 $1,450,239 $(1,148,545)$(8,404)$294,958 
在市面发行中发行普通股，扣除发行费用3,962,430 40 9,665 — — 9,705 
在行使股票期权后发行普通股和限制性股票单位的归属，扣除税款1,015,818 10 (1,119)— — (1,109)
基于股票的薪酬— — 8,277 — — 8,277 
外币折算调整
— — — — 2,045 2,045 
养老金净亏损— — — — (3)(3)
扣除税款后的有价证券未实现净收益— — — — 604 604 
净收入— — — 21,133 — 21,133 
截至2023年3月31日的余额171,771,568 $1,718 $1,467,062 $(1,127,412)$(5,758)$335,610 

参见随附的简明合并财务报表附注。
9
目录
SANGAMO 治疗公司
简明的合并现金流量表
（未经审计；以千计）

三个月已结束
3月31日
20242023
经营活动：
净（亏损）收入$(49,089)$21,133 
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
长期资产的减值4,349 20,433 
折旧和摊销1,406 3,489 
增加有价证券的折扣(273)(1,048)
经营租赁使用权资产的摊销1,120 2,092 
基于股票的薪酬2,719 8,277 
商誉减值— 38,138 
经营资产和负债的净变动：
应收利息354 (229)
应收账款232 (3,348)
预付费用和其他资产(783)6,223 
应付账款和其他应计负债(4,939)(1,905)
应计薪酬和员工福利(2,559)(8,599)
租赁负债(1,218)(1,212)
其他非流动负债18 22 
递延收入— (149,766)
用于经营活动的净现金(48,663)(66,300)
投资活动：
购买有价证券— (36,225)
有价证券的到期日1,110 82,153 
有价证券的销售34,730 — 
购买财产和设备— (10,200)
投资活动提供的净现金35,840 35,728 
融资活动：
普通股发行收益，扣除发行费用22,524 — 
市场发行的收益，扣除发行费用— 9,111 
与股权奖励净股结算相关的已缴税款(402)(1,109)
融资活动提供的净现金22,122 8,002 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响(670)367 
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）8,629 (22,203)
现金、现金等价物和限制性现金，期初46,704 101,944 
期末现金、现金等价物和限制性现金$55,333 $79,741 
补充现金流披露：
与普通股发行相关的发行费用包含在未偿负债中$736 $— 
未付负债中包含的财产和设备$460 $5,184 
参见随附的简明合并财务报表附注。
10
目录
SANGAMO 治疗公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注释 1—重要会计政策的组织、列报基础和摘要
业务的组织和描述
Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo” 或 “公司”）于1995年6月在特拉华州注册成立，并于2017年1月更名为桑加莫生物科学公司。Sangamo是一家基因组医学公司，致力于将突破性的科学转化为药物，以改变患有严重神经系统疾病的患者和家庭的生活。该公司认为，其锌指（“ZF”）表观遗传学调节剂非常适合潜在地解决毁灭性的神经系统疾病，其衣壳工程平台已证明其能够将输送范围扩展到目前可用的鞘内递送衣壳以外，包括在临床前研究中扩展到中枢神经系统（“CNS”）。
2023年，该公司宣布将战略转型为一家专注于神经病学的基因组医学公司，专注于开发旨在治疗严重神经系统疾病和新型腺相关病毒（“AAV”）衣壳递送技术的表观遗传学调节疗法。
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的中期财务信息会计原则（“美国公认会计原则”）以及美国证券交易委员会（“SEC”）的规章制度编制的。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，为公允列报所列期间的这些财务报表而认为必要的所有调整（仅包括正常的经常性调整）均已包括在内。截至2024年3月31日的三个月的经营业绩不一定代表截至2024年12月31日的财年的预期业绩。截至2023年12月31日的简明合并资产负债表数据来自桑加莫于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告（“2023年年度报告”）中包含的经审计的合并财务报表。
随附的简明合并财务报表包括公司及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在简明合并财务报表中清除。
随附的简明合并财务报表和相关财务信息应与2023年年度报告中包含的截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表和脚注一起阅读。
流动性、持续经营和资本资源
Sangamo目前正在开展一些涉及实验技术的长期开发项目。这些项目将需要数年时间和大量支出才能完成，最终可能不成功。近年来，公司的运营资金主要来自合作和战略伙伴关系、研究补助金以及股权证券的发行。截至2024年3月31日，该公司的资本资源为美元54.4百万美元由现金和现金等价物组成。
在会计准则编纂 (“ASC”) 主题205-40下, 财务报表的列报——持续经营（“ASC主题205-40”），公司有责任评估条件和/或事件是否使人们对其在简明合并财务报表发布之日起一年内到期的未来财务义务的能力产生重大怀疑。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明合并财务报表发布之日尚未全面实施的管理层计划的潜在缓解影响。当存在重大疑问时，管理层将评估其计划的缓解效果是否足以缓解人们对公司持续经营能力的实质性怀疑。但是，只有在以下两个条件下才考虑管理层计划的缓解作用：(i) 这些计划很可能在财务报表发布之日后的一年内得到有效实施；(ii) 计划实施后很可能会缓解相关条件或事件，这些条件或事件使人们对该实体能否在财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业产生重大怀疑。一般来说，需要考虑
11
目录
这些计划可能得到有效实施，必须在财务报表发布之日之前获得公司董事会的批准。
该公司的重大亏损历史、运营现金流为负、目前手头的流动性资源有限，以及在现有资源耗尽后依赖额外融资为其运营提供资金，这使人们严重怀疑其在简明合并财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业运营的能力。预计公司目前的运营计划、截至2024年3月31日的现金和现金等价物将使公司只能在2024年第三季度，即这些简明合并财务报表发布之日起不到一年的时间内满足其流动性需求。
公司发展计划的成功完成以及最终实现盈利运营取决于未来的事件，包括获得足够的资金来支持公司的成本结构和运营计划。除其他外，管理层的计划包括采取以下一项或多项措施来筹集额外资金，这些资金都无法得到保障或完全在公司的控制范围内：
•通过出售公司的普通股筹集资金；
•通过债务或特许权使用费融资筹集资金；以及
•与潜在合作伙伴建立合作关系，以推进公司的产品管道。
如果公司无法以可接受的条件或根本无法筹集资金，或者无法获得合作安排或外部直接投资来推进其计划，则公司将被要求停止部分或全部业务，或者制定和实施进一步延长应付账款、减少管理费用或缩减当前运营计划的计划，直到筹集到足够的额外资金来支持进一步的运营。无法保证这样的计划会成功。公司可能无法按可接受或完全可以接受的条件及时提供额外资金。特别是，人们认为公司有能力继续作为持续经营企业运营，这可能会使获得持续经营所需的融资变得更加困难，尤其是在当前充满挑战的宏观经济和市场条件下。此外，由于其新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，该公司可能无法吸引新的投资。如果公司无法及时或根本无法获得足够的资金，则公司将被要求采取额外行动来满足其流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营开支以及推迟、缩小范围、停止或改变其研发活动，这将对其业务和前景产生重大不利影响，或者公司可能被要求完全停止运营，清算全部或部分股份其资产，和/或寻求保护美国破产法。
随附的简明合并财务报表是在假设公司将继续作为持续经营企业运营的情况下编制的，该报表考虑在正常业务过程中变现资产和结算负债。简明合并财务报表不包括任何调整，以反映未来可能对资产可收回性和分类或负债金额产生的影响，这些调整可能源于与公司持续经营能力相关的不确定性。
重要会计政策摘要
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出影响简明合并财务报表及附注中报告的金额的估计和假设。管理层持续评估其估计，包括与收入确认、临床试验应计额、所得税、资产和负债的公允价值（包括收购产生的资产和负债）、使用寿命和长期资产减值以及股票薪酬相关的关键会计政策或估计。估算基于历史经验以及公司认为在这种情况下合理的其他各种市场特定假设和其他相关假设，这些假设的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。实际结果可能与这些估计有所不同。
2023年3月，该公司录得额外收入，原因是与吉利德科学公司子公司Kite Pharma, Inc.（“Kite”）的合作协议相关的估计值变动。这一调整是由公司未来研发服务估计水平的下降以及由此导致的未来项目成本的下降所推动的。这导致此次合作的累积业绩按比例增加，收入增加了 $8.9百万，净亏损减少了美元8.9百万，公司的基本和摊薄后的每股净亏损减少了美元0.06和 $0.05，分别适用于截至2023年3月31日的三个月。
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收入确认
公司根据ASC主题606的规定核算其收入， 与客户签订合同的收入（“ASC 主题 606”）。该公司的合同收入来自合作协议，包括许可安排和研究服务。研究和许可协议通常包括不可退还的预付签约费或许可费、按协议费率支付的公司研究人员所花费的时间款项、第三方费用报销、额外的目标选择费、分许可费、与持续开发和产品商业化相关的里程碑款项，以及未来被许可方产品销售的特许权使用费。从公司合作伙伴处收到的所有资金通常不予退还。不可退还的预付费用在合同生效时确定。所有其他费用代表合同中的可变对价。对于包含公司向客户偿还某些费用的条款的合同，如果公司不购买任何不同的商品或服务以换取此类付款，则公司将其记作合同交易价格的降低。递延收入主要代表已收到但未赚取的不可退还的预付费用或里程碑付款的部分。
在确定公司履行协议义务时确认的适当收入金额时，公司采取了以下步骤：（i）确定合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们在合同中是否不同；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务基于估计的销售价格；以及（v）在（或当公司履行每项履约义务时）确认收入。
公司在其合作协议中的大多数履约义务代表不同的知识产权和研发服务许可捆绑包，这些组成部分各不相同。许可公司知识产权和/或收购研发服务的选择权也代表了客户在授予实质性权利时的履约义务，例如，如果客户不根据现有合同购买公司的服务，他们将无法获得折扣。
根据成比例的绩效方法，逐步确认来自知识产权和研发服务捆绑许可的收入。根据这种方法，通过衡量在履行相关履约义务方面取得的进展来确认收入，采用最能描述相关履约义务履行进展情况的衡量标准。在公司的大多数协议中，衡量进展的标准是基于所付出的努力水平的投入衡量标准，其中包括公司研究人员的实际时间价值加上第三方费用报销。
分配给包括重大权利的期权的对价将推迟到期权行使或到期为止。此类期权的行使被视为合同延续，目标选择费和估计的可变对价包含在当时的交易价格中，并专门分配给相应目标的履约义务。
管理层需要做出重大判断才能确定安排下所需的努力水平，以及公司预计在多长时间内完成该安排下的履约义务。这些估算值的变化可能会对确认的收入产生实质性影响。如果公司无法合理估计其业绩义务何时完成或变得无关紧要，则收入确认将推迟到公司能够合理地做出此类估计之后。出于可变考虑，交易价格中包含的金额仅限于已确认的累计收入可能不会发生重大逆转的金额。在随后的每个报告期结束时，公司都会重新评估交易价格中包含的估计可变对价和任何相关限制因素，并在必要时调整其对总体交易价格的估计。然后，在本期内记录累积补量，以反映更新的交易价格和更新的进展衡量标准。每季度对预计的业绩期限和工作水平，包括公司研究人员的时间和第三方成本的价值进行审查，并根据需要进行调整，以反映公司当前的预期。
作为这些安排会计核算的一部分，公司必须制定假设，要求做出判断，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。公司使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测收入、开发时间表、贴现率和行使技术和监管成功的概率以及研发服务的预期工作水平。
当安排的价格和/或范围发生变化时，就会发生合同修改。如果修改包括增加新的不同商品或服务，以换取反映这些商品和服务的独立销售价格的对价，则该修改将作为与客户签订的单独合同进行核算。否则，如果剩余的商品和服务不同于先前提供的商品和服务，则现有合同被视为终止，剩余对价分配给剩余的商品和服务，就好像这是一份新签的合同一样。如果剩余的商品和服务与先前提供的商品和服务没有区别，则以类似于估计进展衡量标准变化的方式来考虑修改的影响，在计算时记录收入的累计补充
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修改。如果剩余的某些商品和服务与先前提供的商品和服务不同，而另一些则不是，则考虑到修改的影响，公司将采用与修改会计目标一致的原则。
截至2024年3月31日的三个月，合作和许可协议的收入并不大。截至2023年3月31日的三个月，合作和许可协议收入占总收入的百分比如下：
三个月已结束
3月31日
2023
Biogen MA, Inc.84 %
Kite Pharma, Inc.8 %
诺华生物医学研究院有限公司6 %
其他许可协议2 %
商誉、无限期无形资产和长期资产减值
商誉是指转让的对价超过企业合并中收购的资产和承担的负债的公允价值的部分。具有无限使用寿命的无形资产与收购的在制研发（“IPR&D”）项目有关，最初按收购之日各自的公允价值计量。商誉和无限期无形资产不摊销。在相关的研发工作完成或放弃之前，与知识产权与开发项目相关的无形资产被视为无限期。如果开发完成（这通常是在获得监管部门批准销售产品时发生的），则相关资产将被视为有限寿命，然后将根据其当时各自的估计使用寿命进行摊销。
商誉和无限期无形资产每年都会进行减值评估，每当事件和情况表明这些资产可能受到减值时，都会进行减值评估。当事件或情况变化表明资产的账面金额可能无法完全收回时，公司会评估长期资产（包括财产和设备、租赁权益改善和使用权资产）的账面价值进行减值。
在商誉减值测试中，公司可以选择首先进行定性评估，以确定申报单位的公允价值是否更有可能低于其账面金额。如果公司选择绕过定性评估，或者如果定性评估表明账面价值很可能超过其公允价值，则公司将进行量化商誉减值测试，将其申报单位的公允价值与包括商誉在内的账面价值进行比较。如果包括商誉在内的账面价值超过申报单位的公允价值，则公司将确认账面金额超过申报单位公允价值（但不超过商誉账面价值）的减值损失。
在对无限期无形资产进行每项年度减值评估和任何中期减值评估时，公司决定是否应定性评估其IPR&D资产的公允价值是否更有可能低于账面金额（定性减值测试）。如果公司得出这样的结论，或者选择不使用定性减值测试，则公司将继续定量确定IPR＆D资产的公允价值，并将其公允价值与账面价值进行比较，以确定减值金额（如果有）（定量减值测试）。
在进行定性减值测试时，公司会考虑最新的量化减值测试的结果，并确定IPR&D资产公允价值的最相关驱动因素。已确定的最相关的公允价值驱动因素与IPR&D资产定量估算中使用的假设一致。利用这些公允价值驱动因素，公司确定自上次定量确定知识产权与开发资产公允价值以来可能影响知识产权与开发资产公允价值的事件和情况。然后，公司权衡这些因素，以确定并得出IPR&D资产减值的可能性是否更大。如果IPR&D资产很有可能受到减值，则公司将继续定量确定IPR&D资产的公允价值。
在进行量化减值测试时，公司使用收益法来确定其IPR&D资产的公允价值。这种方法计算公允价值的方法是估算在建项目在其使用寿命内归属于该项目的税后现金流，然后将这些税后现金流折回现值。该估计包括对市场参与者在评估IPR&D资产时将做出的估计的判断性假设，包括成功完成临床试验和获得监管部门批准的可能性、完成IPR&D项目的时间和预期成本、潜在药品销售产生的未来净现金流，这些都基于对药物销售价格的估计，
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患者人数和治愈率、其在市场上的竞争地位以及适当的折扣和税率。任何要记录的减值均按公司简明合并资产负债表中IPR&D资产的估计公允价值与账面价值之间的差额计算。
如果情况发生变化，表明长期资产可能受到减值，则公司将资产或资产组的账面价值与未贴现的预期未来现金流进行比较，对可收回性进行测试。长期资产评估是在资产组层面上进行的，即可识别的现金流在很大程度上独立于其他资产和负债的现金流的最低水平。如果审查表明该资产组的账面金额无法收回，则减值损失按资产组账面金额超过其公允价值的金额来衡量。任何减值损失均使用这些资产的相对账面金额按比例分配给集团的长期资产，但个人资产的账面金额不得减少到其公允价值以下。
可能表明潜在减值并触发减值测试的因素包括但不限于总体宏观经济状况、行业和市场特有的状况、法律因素的不利变化、无限期无形资产的减值、业务环境或业务经营业绩的减值，以及股票价格和市值相对于账面净值的持续下降。
计算申报单位、资产组和个人资产的公允价值涉及重要的估计和假设。除其他外，这些估计和假设包括预计的未来现金流、风险调整后的贴现率、未来的经济和市场状况以及适当的市场可比因素的确定。所使用的这些因素和假设的变化可能会对资产被视为减值期间确认的减值损失金额产生重大影响。
现金、现金等价物和限制性现金
Sangamo将购买的原始到期日为三个月或更短的所有高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括现金、货币市场账户存款和美国政府赞助的实体债务证券。流动资产中的限制性现金包括美元的信用证0.9百万，用于租赁加利福尼亚州布里斯班的办公和研发实验室设施的押金。
随附的简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与随附的简明合并现金流量表中报告的金额的对账如下（以千计）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023		3月31日
2023		十二月三十一日
2022
现金和现金等价物$54,417 $45,204 $78,241 $100,444 
当前限制性现金916 — — — 
非流动限制性现金— 1,500 1,500 1,500 
简明合并现金流量表中报告的现金、现金等价物和限制性现金$55,333 $46,704 $79,741 $101,944 
租赁
公司通过评估某项安排是否包含已识别资产以及是否有权控制已识别资产，来确定该安排是否包含租赁。使用权资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁产生的租赁款项的义务。租赁负债在租赁开始之日根据租赁期内未来租赁付款的现值予以确认。使用权资产以租赁负债的计量为基础，还包括在租赁开始之前或租赁开始时支付的任何租赁付款，不包括租赁激励措施和产生的初始直接成本（视情况而定）。
由于公司租赁中的隐含利率普遍未知，因此公司根据租约开始之日可用的信息使用其增量借款利率来确定剩余租赁付款的现值。增量借款利率是对公司在类似经济环境下在租赁期限内以抵押方式借入等于租赁付款的金额所产生的利率的估计。在计算增量借款利率时，公司会考虑其信用风险、租赁期限和总租赁付款，并在必要时根据抵押品的影响进行调整。租赁条款可能包括在合理确定公司将行使任何此类期权的情况下延长或终止租约的选项。除非使用权资产先前因减值而减记，否则公司经营租赁的租金支出按使用权资产摊销和租赁负债增加的总和计算，在租赁期内按直线方式确认。每当事件或情况变化表明使用权资产的账面金额可能无法完全收回时，公司都会对租赁安排进行减值评估。在确定使用权资产减值的情况下，公司将确认减值费用，然后摊销剩余的使用权资产
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从减值之日起至使用权资产使用寿命结束或租赁期限结束之日止，以直线方式计入租金支出（除非另一种系统性基础更能代表公司预期从资产中消耗未来经济收益的模式）。
如果合同条款和条件发生变化，导致租赁范围或对价发生变化，则公司将确定租赁修改是导致单独的合同还是现有租赁会计的变化，而不是单独的合同。对于导致单独合同的租赁修改，公司以与其他新租赁相同的方式对新合同进行核算。对于未签订单独合同的租赁修改，公司将在修改生效之日重新评估租赁分类，重新衡量和重新分配合同中剩余的对价，并使用修改生效之日确定的折扣率重新衡量租赁负债。
该公司选择不将房地产和复印机租赁的租赁和非租赁部分分开，因此将任何租赁和非租赁部分列为单一租赁部分。公司还选择不对任何期限为12个月或更短的租赁适用确认要求，也不包括购买公司合理确定会行使的标的资产的期权。
购买公司股票的认股权证
公司首先评估认股权证是否符合ASC 480规定的负债分类标准，从而确定购买其股票的认股权证的会计分类为负债或权益， 区分负债和权益(“ASC 480”)。根据ASC 480，体现回购实体股票义务或与此类债务挂钩且要求或可能要求实体通过转移资产进行结算的已发行股份以外的金融工具被归类为负债。此外，如果债务的货币价值在开始时完全或主要基于以下任何一项，则发行人必须或可能通过发行可变数量的股权来结算的体现无条件债务的金融工具或体现有条件债务的已发行股票以外的金融工具必须归类为负债（在某些情况下为资产）：(a) 初始已知的固定货币金额，(b)) 发行人公允价值以外的差异股票份额，或（c）与发行人股票公允价值变动成反比关系的变动。
如果不需要根据ASC 480将认股权证等金融工具归类为负债，则公司将评估此类工具是否与ASC 815-40规定的公司自有股票挂钩。要将某一工具视为与实体自有股票挂钩，其结算金额必须始终等于以下各项之间的差额：（a）公司固定数量股权的公允价值和（b）公司发行的固定货币金额或固定金额的债务工具的公允价值。如果调整的基础是对固定价格/固定对价期权公允价值的非杠杆投入，则允许对该金额进行某些调整。
认股权证还必须符合股票分类标准才能归类为股东权益。根据这些标准，认股权证必须规定以股票、现金或股票结算，由实体选择。除少数例外情况外，在任何情况下进行净现金结算的可能性都将导致认股权证被归类为负债。
归类为股票的认股权证通常在发行之日使用Black-Scholes估值模型进行衡量。归类为负债的认股权证在任何报告日均使用与其条款一致的估值模型进行重新计量，并确认收益变动。
重组
公司根据解雇补助金是根据持续的福利安排还是根据一次性福利安排提供来记录员工遣散费。根据ASC主题712，公司对正在进行的解雇补助金安排进行核算，例如因雇佣协议、适用法规或过去的做法而产生的解雇补助金安排， 薪酬-非退休后的离职后福利（“ASC 主题 712”）。根据ASC 712，与过去的服务相关的以及随着时间的推移而累积的离职后福利负债应在债务可能发生时入账，并且可以合理估计。公司根据ASC主题420对一次性就业福利安排进行核算， 退出或处置成本义务（“ASC 主题 420”）。一次性解雇补助金在实体通知员工之日记作支出，除非雇员必须在超过最低通知期限的期限内提供未来服务，在这种情况下，福利将在未来服务期内按比例计费。其他相关费用在负债发生期间确认。
终止合同产生的费用在合同终止时予以确认，例如，向交易对手提供终止通知时。与没有未来福利的合同有关的成本在停止使用之日予以确认。其他与出境有关的费用确认为已支出。
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最近的会计公告尚未通过
2023年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了《2023-07会计准则更新》（“ASU”）， 分部报告（主题 280）：对可报告的分部披露的改进 （“亚利桑那州立大学2023-07”），要求公共实体在中期和年度基础上披露有关其应申报细分市场的重大支出和其他细分项目的信息。拥有单一可报告细分市场的公共实体必须适用亚利桑那州立大学2023-07年的披露要求，以及ASC主题280中所有现有的分部披露和对账要求， 分部报告临时和每年一次。亚利桑那州立大学2023-07对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效，允许提前采用。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-07的影响。
2023 年 12 月，FASB 发布了 ASU 2023-09所得税（主题 740）：所得税披露的改进 （“亚利桑那州立大学2023-09”），要求公共实体每年在税率对账中披露特定类别，并披露按司法管辖区分的所得税。亚利桑那州立大学2023-09对2024年12月15日之后开始的财政年度有效，允许提前采用。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-09年度的影响。
注意事项 2—公允价值测量
公司定期按公允价值衡量某些金融资产和负债，包括现金等价物和有价证券。公允价值是在权威的公允价值衡量和披露指导下，根据三级层次结构确定的，该指导方针对衡量公允价值的投入进行优先排序，如下所示：
级别1：活跃市场的未经调整的报价，在计量日可以获得相同的、不受限制的资产或负债的报价；
第二级：在资产或负债的整个期限内，非活跃市场的报价或可以直接或间接观察到的投入；以及
第 3 级：需要对公允价值衡量具有重要意义且不可观察（即由很少或根本没有市场活动支持）的投入的价格或估值技术。
公司现金等价物和有价证券的公允价值衡量标准在公允价值层次结构中按以下级别确定（以千计）：
2024年3月31日
公允价值测量
总计第 1 级第 2 级第 3 级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$8,956 $8,956 $— $— 
现金等价物总额$8,956 $8,956 $— $— 
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2023年12月31日
公允价值测量
总计第 1 级第 2 级第 3 级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$2,508 $2,508 $— $— 
总计2,508 2,508 — — 
有价证券：
美国政府赞助的实体债务证券22,566 — 22,566 — 
商业票据证券2,826 — 2,826 — 
公司债务证券1,405 — 1,405 — 
资产支持证券2,377 — 2,377 — 
美国国库券5,593 — 5,593 — 
存款证1,031 — 1,031 — 
总计35,798 — 35,798 — 
现金等价物和有价证券总额$38,306 $2,508 $35,798 $— 
现金等价物和有价证券
该公司通常将其有价证券归类为二级。当使用在不太活跃的市场上交易的相同证券的可观察市场价格时，工具被归类为二级。当没有相同证券的可观察市场价格时，此类工具将使用基准曲线、同类证券的基准、行业分组、矩阵定价和估值模型进行定价。这些估值模型是定价提供商或经纪商的专有模型，包括按大致优先顺序排列的内容：基准收益率、报告的交易、经纪商/交易商报价、发行人利差、双向市场、基准证券、出价、报价和参考数据，包括市场研究出版物。对于某些安全类型，可能会使用其他输入，或者某些标准输入可能不适用。评估人员可以在任何一天根据市场状况对任何证券的输入进行不同的优先级排序，并且并非所有列出的输入都可用于任何给定日期的每次安全评估的评估过程。
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注意事项 3—现金等价物和有价证券
下表汇总了公司的现金等价物和有价证券（以千计）：
摊销
成本		格罗斯
未实现
收益		格罗斯
未实现
损失		估计的
公允价值
2024年3月31日
资产
现金等价物：
货币市场基金$8,956 $— $— $8,956 
现金等价物总额8,956 — — 8,956 
2023年12月31日
资产
现金等价物：
货币市场基金$2,508 $— $— $2,508 
总计2,508 — — 2,508 
有价证券：
美国政府赞助的实体债务证券22,347 219 — 22,566 
商业票据证券2,825 2 (1)2,826 
公司债务证券1,399 6 — 1,405 
资产支持证券2,368 9 — 2,377 
美国国库券5,599 — (6)5,593 
存款证1,026 5 — 1,031 
总计35,564 241 (7)35,798 
现金等价物和有价证券总额$38,072 $241 $(7)$38,306 
按合同到期日分列的有价证券的公允价值如下（以千计）：
十二月三十一日
2023
在一年或更短的时间内到期$10,855 
一年到五年后逐渐成熟24,943 
总计$35,798 
投资销售的已实现收益和亏损为 不截至2024年3月31日的三个月期间的材料。曾经有 不在截至2023年3月31日的三个月中，投资销售的已实现收益和亏损。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，带有累计其他综合收益（亏损）净收益的证券的未实现收益总额并不重要。
该公司通过其投资政策管理与其投资组合相关的信用风险，该政策将购买限于高质量的发行人，还限制了可以投资于单一发行人的投资组合金额。该公司做到了 不记录截至2023年3月31日的三个月中与其有价证券相关的信用损失备抵金。
在截至2023年3月31日的三个月中，该公司存在与有价证券相关的未实现亏损。截至2023年12月31日，对于连续未实现亏损超过12个月的有价证券，无论是个人还是总体而言，公司均未出现重大未实现亏损。这些未实现的亏损不归因于信用风险，而是与市场状况的变化有关。公司定期审查其有价证券，以寻找信贷损失的迹象。没有出现任何重大事实或情况表明公司所持证券发行人的信誉出现任何重大恶化。根据公司对这些证券的审查，公司确定 不截至2023年12月31日，需要为与其有价证券相关的信贷损失准备金。
在公司投资债务证券期间，公司还考虑了是否更有可能要求公司在收回摊销成本基础之前出售债务证券。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，没有记录任何减值费用。
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注意 4—每股基本和摊薄后的净（亏损）收益
每股基本净（亏损）收益的计算方法是将净（亏损）收入除以该期间已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净（亏损）收益的计算方法是将净（亏损）收益除以该期间普通股加上可能具有稀释作用的证券的加权平均数。基本和摊薄后的已发行普通股的加权平均数中都包括在少量或根本没有对价的情况下可行使的潜在普通股。在截至2024年3月31日的三个月中，包括基本和摊薄后的加权平均已发行股票数量 251,177从预先筹集的认股权证中购买的股份 3,809,523行使价为 $ 的普通股0.01每股。
每股基本收益和摊薄后的净（亏损）收益的组成部分如下（以千计，每股金额除外）：
三个月已结束
3月31日
20242023
分子：
净（亏损）收入$(49,089)$21,133 
分母：
基本：
已发行普通股的加权平均数量——基本180,342 168,533 
稀释：
已发行普通股的加权平均数量——基本180,342 168,533 
限制性股票单位的摊薄效应— 300 
根据员工股票购买计划，普通股的稀释效应— 348 
已发行普通股的加权平均数——摊薄180,342 169,181 
每股净（亏损）收益：
基本$(0.27)$0.13 
稀释$(0.27)$0.12 
以行使价为美元购买普通股的认股权证1.00每股股东有权参与分红，但无需吸收所产生的损失，因此，在截至2024年3月31日的三个月中，每股基本净亏损计算中不包括在每股净亏损计算中。不包括截至2024年3月31日的三个月摊薄后每股净亏损的计算 55.6百万股受股票期权约束的股票、已发行的限制性股票单位、购买普通股的认股权证以及预留发行的员工股票购买计划股票，因为它们的纳入将对摊薄后的每股净亏损产生反稀释作用。截至2023年3月31日的三个月摊薄后每股净收益的计算不包括在内 14.7百万股股票受股票期权约束，因为它们的纳入将对摊薄后的每股净收益产生反稀释作用。
注意 5—主要客户、合作伙伴关系和战略联盟
辉瑞公司
2017年5月，公司与辉瑞公司（“辉瑞”）签订了独家全球合作和许可协议，根据该协议，该公司建立了合作关系，以研究、开发和商业化giroctocogene fitelparvovec、其A型血友病候选基因治疗产品以及密切相关的产品。
根据该协议，公司负责进行giroctogene fitelparvovec的1/2期临床试验和某些制造活动，而辉瑞则负责giroctocogene fitelparvovec随后的全球开发、制造、营销和商业化。
根据协议条款，公司授予辉瑞全球独家特许权使用权，允许辉瑞使用公司控制的某些技术来开发、制造和商业化giroctogene fitelparvovec及相关产品，并有权授予分许可。辉瑞授予公司非独家、全球性、免版税、全额付费的许可，并有权授予分许可，使用根据协议开发并由辉瑞控制的某些制造技术来制造使用AAV交付系统的公司产品。
除非提前终止，否则该协议的条款将以每种产品和每个国家/地区为基础持续到以下两者中较晚者为止：（i）涵盖该产品的专利权利要求在某个国家/地区到期，（ii）某一国家/地区的产品监管独家经营权到期，以及（iii） 15在某个国家首次商业销售产品后的几年。辉瑞有权无缘无故地全部终止协议，或以每种产品或每个国家为基础终止协议。协议也可以由任何一方终止
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关于另一方未纠正的重大违约行为或另一方破产。在因任何原因终止后，公司授予辉瑞开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec及相关产品的许可证将自动终止。在公司因故终止或辉瑞在任何一个或多个国家终止协议后，辉瑞将自动授予公司在辉瑞控制的某些技术下的独家特许权使用许可，允许该公司在终止的国家/地区开发、制造和商业化giroctogene fitelparvovec。
协议执行后，公司收到了一笔预付费用 $70.0百万并有资格获得高达 $208.5在实现特定的临床开发、知识产权和监管里程碑后支付百万美元，最高可达 $266.5在giroctocogene fitelparvovec和可能的其他产品的首次商业销售里程碑时支付了数百万美元的款项。迄今为止， 二美元的里程碑55.0总共已经实现并支付了100万英镑。公司有资格从辉瑞获得高达 $ 的收入220.0giroctocogene fitelparvovec 的剩余里程碑付款为百万美元，最高可达 $175.0百万美元用于可能根据该协议开发的其他产品，但由于根据某些第三方知识产权许可支付的款项而有所减少。此外，辉瑞同意为根据协议开发的每种潜在许可产品向公司支付特许权使用费，这些产品是 14% - 20占此类产品年度全球净销售额的百分比，由于专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可支付的款项，可能会有所减少。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。公司完成了其履约义务并确认了交易价格中包含的金额134.0在截至2020年12月31日期间，为百万人。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，未确认任何收入。剩余的开发、知识产权和监管里程碑金额未包含在交易价格中，也没有得到承认，因为它们的实现取决于辉瑞开发活动的进展和成果，因此不确定。如果这些里程碑有可能实现，届时它们将得到充分认可。只有在根据合同条款触发销售里程碑和特许权使用费后，才能确认销售里程碑和特许权使用费。
Alexion Pharmicals, Inc.、阿斯利康罕见病
2017年12月，公司与辉瑞签订了独家全球合作和许可协议，随后于2023年9月分配给Alexion阿斯利康罕见病（“Alexion”），以开发和商业化潜在的基因疗法产品，这些产品使用锌指转录调节剂（“采埃孚转录调节剂”）来治疗肌萎缩性侧索硬化症和与突变相关的额睑叶变性的 C9ORF72基因。根据该协议，公司同意与辉瑞合作开展一项研究计划，以鉴定、表征和临床前开发采埃孚转录调节剂，该调节剂可结合并特异性减少该突变体的表达 C9ORF72基因。
根据本协议的条款，公司根据辉瑞（现为Alexion）的相关专利和专有技术授予辉瑞（现为Alexion）独家的全球许可，允许其开发、制造和商业化使用由此产生的符合预先商定标准的采埃孚转录调节剂的基因疗法产品。在规定的期限内，公司和Alexion均不得在合作之外研究、开发、制造或商业化任何特异性结合的锌指蛋白（“ZFP”） C9ORF72基因。
除非提前终止，否则该协议的期限将以每个许可产品和每个国家/地区为基础持续到以下两者中较晚者为止：（i）涵盖某个国家/地区的许可产品的专利权利要求到期，（ii）某个国家/地区的许可产品的监管独家经营权到期，以及（iii） 15在主要市场国家首次商业销售许可产品多年后。Alexion还有权在没有理由的情况下全部终止协议，也可以根据每个产品或每个国家/地区终止协议。任何一方也可以基于另一方未治愈的重大违约行为或另一方破产而终止该协议。在因任何原因终止后，公司授予Alexion根据协议开发、制造和商业化许可产品的许可将自动终止。在公司因故或Alexion无故终止任何国家或地区的任何许可产品或许可产品后，公司将有权与Alexion进行谈判，以获得Alexion控制的某些技术下的非排他性、特许权使用许可，以便在终止的国家或地区开发、制造和商业化许可产品或许可产品。
在公司因Alexion的重大违规行为被公司解雇后，Alexion将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与 Alexion 具有约束力的 ZFP C9ORF72一段时间内的基因。在Alexion因公司的重大违规行为被解雇后，将不允许公司研究、开发、制造或商业化特别具有约束力的ZFP C9ORF72一段时间内的基因。
该公司收到了一美元12.0辉瑞预付了100万英镑，并有资格获得高达$的付款60.0根据特定的临床前开发、临床开发和首次商业销售里程碑的实现情况，Alexion将支付100万美元的研发里程碑款项，最高可达美元90.0如果每年的商业里程碑付款，则为百万美元
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许可产品的全球净销售额达到指定水平。此外，Alexion将向公司支付以下特许权使用费 14% - 20占许可产品年度全球净销售额的百分比。由于专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可支付的款项，这些特许权使用费可能会减少。各方应对其执行研究计划的成本负责。Alexion对许可产品的后续开发、制造和商业化负有运营和财务责任。迄今为止，这是一个里程碑 $5.0但是，已经实现并支付了100万英镑 不产品已获得批准，因此 不特许权使用费是根据以下规定获得的 C9ORF72协议。
该公司根据ASC主题606评估了与Alexion的协议，并得出结论，Alexion是客户。公司完成了其履约义务并确认了交易价格中包含的金额17.0在截至2020年12月31日期间，为百万人。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，未确认任何收入。剩余的开发里程碑金额未包含在交易价格中，也没有得到确认，因为其实现取决于Alexion开发活动的进展和成果，因此不确定。如果这些里程碑有可能实现，届时它们将得到充分认可。只有根据合同条款触发才能确认与销售相关的里程碑和特许权使用费。
2023年10月，辉瑞通知公司，根据2023年9月20日结束的临床前基因疗法资产和支持技术的最终购买和许可协议，辉瑞已将合作和许可协议转让给阿斯利康罕见病Alexion。
其他合作和许可协议
在截至2024年3月31日的三个月中，该公司还与Kite签订了合作和许可协议。在截至2023年3月31日的三个月中，除了与Kite的协议外，该公司还与诺华生物医学研究院有限公司（“诺华”）和Biogen MA, Inc.（“Biogen”）签订了合作和许可协议。这些合作协议旨在研究、开发和商业化各种潜在治疗产品，包括潜在的癌症工程细胞疗法和治疗神经发育障碍和疾病的基因调控疗法。与诺华和百健的合作协议均于2023年6月终止。该公司根据Kite合作协议提供的服务已在截至2023年12月31日的年度内完成，根据其条款，该协议于2024年4月到期。
该公司根据ASC主题606对每份合作协议进行了评估，得出结论，凯特、诺华和百健是客户。
根据这些协议确认的收入如下（以千计）：
三个月已结束
3月31日
20242023
与风筝协议相关的收入：
确认许可费固定对价$— $11,440 
研究服务变量注意事项— 868 
总计$— $12,308 
与诺华协议相关的收入：
确认预付许可费$— $7,696 
研究服务— 2,059 
总计$— $9,755 
与Biogen协议相关的收入：
对许可证和其他固定对价的认可$— $130,630 
研究服务的费用分摊付款，净变量对价— 1,672 
总计$— $132,302 
来自其他许可协议的收入$481 $3,592 
总收入$481 $157,957 
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司没有应收账款，没有递延收入，交易价格中没有与任何许可和合作协议相关的金额有待确认。
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注意 6—商誉和长期资产减值
在截至2023年12月31日的年度中，公司股价和相关市值持续下跌，与Biogen和Novartis的合作协议终止，并启动了行动，包括延期和重新确定某些研发计划的优先顺序，宣布和执行业务重组以及生效的削减。因此，公司全年对各种长期和无限期无形资产进行了减值测试，并确认了税前商誉减值费用 $38.1百万，税前无限期无形资产减值费用为美元51.4百万美元，以及减少相关的递延所得税负债的所得税优惠6.3百万美元，以及税前长期资产减值费用 $65.5截至 2023 年 12 月 31 日的年度为百万美元。
截至2024年3月31日的三个月
在截至2024年3月31日的三个月中，公司董事会批准关闭在法国的业务并相应裁员，包括关闭公司位于法国瓦尔邦的细胞疗法制造工厂和研究实验室（“法国重组”），还启动了多项旨在降低成本的行动，包括开始关闭其位于加州布里斯班的工厂。因此，截至2024年3月31日，公司对其长期资产进行了减值评估。
在法国重组方面，该公司得出结论，截至2024年3月31日，其位于法国的设备、家具和固定装置符合待售标准。公司将这些资产的账面价值减记为其估计的公允价值 $1.0百万，扣除估计的销售成本，确认亏损 $1.8百万。截至2024年3月31日，待售资产包含在公司简明合并资产负债表的预付费用和其他流动资产中。公允价值计量代表三级非经常性公允价值计量。亏损包含在随附的简明合并运营报表中的长期资产减值中。这些资产预计将在一年内通过供应商或拍卖进行集体或单独出售。
出于减值评估的目的，该公司还重新评估了其剩余的长期资产是否继续代表单一资产组。在考虑了与公司位于法国布里斯班和瓦尔邦讷的设施相关的使用权资产和租赁权益改善的方式、停止使用这些资产所产生的成本、法国重组以及公司销售这些设施进行转租的活动之后，公司得出结论，这些资产的可识别运营和现金流现在在很大程度上独立于彼此的运营和现金流以及其余部分该公司的。因此，公司分别评估了由此产生的资产组的减值。
根据与布里斯班和瓦尔邦讷设施租赁相关的资产用途的变化，公司得出结论，这些资产集团存在减值指标，并进一步确定这些资产集团的账面价值无法收回。公司继续使用贴现现金流法确定其公允价值，该方法代表三级非经常性公允价值计量。因此，公司确认的税前长期资产减值费用为美元2.0百万美元使用权资产和美元0.5在截至2024年3月31日的三个月中，相关租赁权益改善费用为百万美元。由于其账面价值未超过其公允价值，因此未确认剩余长期资产的减值。
该公司将继续评估其长期资产在未来时期是否会减值。随着公司最终结束其法国业务，相应裁减所有法国员工，以及关闭其布里斯班工厂，例如，如果租赁设施的转租率或待售资产的销售价格低于预期，则可以合理地确认额外的减值费用。
截至2023年3月31日的三个月
在截至2023年3月31日的三个月中，由于公司股价和相关市值持续下跌，以及与Biogen和Novartis的合作协议终止，公司对商誉、无限期无形资产和其他长期资产进行了减值评估。
根据其业务和报告结构，公司作为单一报告单位运营。在商誉方面，使用市场方法进行了量化减值评估，将公司的股票公允价值与账面价值进行了比较。权益的公允价值是使用公司的市值和对适用于公司隐含商业企业价值的合理范围的控制权溢价的估计值得出的。控制权溢价是根据可比市场交易中观察到的控制溢价估算的。这是二级非经常性公允价值计量。根据该分析，公司确认了税前商誉减值费用 $38.1在截至2023年3月31日的三个月中，有百万美元。结果，截至2023年3月31日，商誉已全部减值。
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在完成商誉减值评估之前，公司还测试了其无限期无形资产，然后对其长期资产进行了减值测试。根据定性评估，公司确定其无限期无形资产很可能没有受到减值。出于长期资产减值评估的目的，公司确定其所有长期资产均代表一个资产组。该公司得出结论，该资产组的账面价值无法收回，因为它超过了资产在使用和最终处置中预计产生的未来未贴现现金流。为了分配和确认减值损失，公司确定了其长期资产的个人公允价值。该公司采用贴现现金流法来估算其租赁权益改善和使用权资产的公允价值，包括施工过程中的租赁权益改善，以及成本替代法来估算其家具、固定装置以及实验室和制造设备的公允价值。这些是第三级非经常性公允价值计量。根据该分析，公司确认的税前长期资产减值费用为美元11.2百万美元使用权资产，美元5.0百万美元用于相关的租赁权益改善，以及 $4.2在截至2023年3月31日的三个月中，在建工程中投入了百万美元。由于剩余的长期资产的账面价值不超过其公允价值，因此未确认减值。
注意 7—承付款和意外开支
租赁
2024年2月5日，公司修订了加利福尼亚州布里斯班办公和研发实验室设施的经营租约。该修正案为房东规定了提前终止合同的权利 三十天向公司发出通知，房东终止租约的最早日期为2024年9月30日。此外，该修正案授权房东使用现有的信用证来支付公司2024年2月至2024年4月的大部分租金，并规定公司有义务提供现金保证金或将信用证补充至美元1.5到 2024 年 6 月 1 日，将达到百万人。
该公司得出结论，该修正案代表了对租约的修改，将作为单一合同与ASC Topic 842下的现有租约一起考虑， 租赁，并使用当前的增量借款利率重新衡量了其租赁负债 9.6%，并记录了一项调整，以将租赁负债和相应的使用权资产减少美元1.9百万。
注意 8—股票薪酬
下表显示了随附的简明合并运营报表中确认的股票薪酬支出总额（以千计）：
三个月已结束
3月31日
20242023
研究和开发$1,385 $4,873 
一般和行政1,334 3,404 
股票薪酬支出总额$2,719 $8,277 
注意 9—股东权益
市场发行协议
2020年8月，公司与杰富瑞有限责任公司（“杰富瑞”）就一项市场发行计划签订了公开市场销售协议，根据该计划，公司可以不时自行决定发行和出售总发行价不超过美元的公司普通股150.0百万美元通过杰富瑞集团作为公司的销售代理或委托人。2022年12月，公司签订了公开市场销售协议的第2号修正案，该修正案将市场发行计划下的总发行价格额外提高了美元175.0百万。大约 $194.5截至2024年3月31日，根据销售协议，仍有100万辆可用。根据销售协议，公司没有义务出售任何股票。 没有在截至2024年3月31日的三个月中，根据销售协议出售了股票。在截至2023年3月31日的三个月中，公司出售了 3,962,430其普通股的净收益约为美元9.7百万。
普通股和认股权证的发行和出售
2024年3月21日，公司与某些机构投资者（统称为 “投资者”）签订了证券购买协议（“购买协议”）。2024年3月26日，公司在注册直接发行（“注册直接发行”）中共发行和出售了 24,761,905公司普通股，面值美元0.01每股，以及预先注资的认股权证，总额不超过 3,809,523普通股，以及
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随附的认股权证（“普通认股权证”），最多可购买 28,571,428普通股。单位的合并发行价格包括 一普通股份额和随附的普通认股权证 一普通股份额为美元0.84。由预先注资的认股权证组成的单位的合并发行价格 一普通股份额和随附的普通认股权证 一普通股份额为美元0.83。预先注资的认股权证可随时立即行使，直至全部行使，价格为美元0.01每股普通股。普通认股权证可以行使 六个月自发行之日起，自发行之日起五年半到期，行使价为美元1.00每股。在有限的情况下，预先注资的认股权证和普通认股权证均可净行使，如果公司支付，则持有人有权获得股息。
巴克莱资本公司和坎托·菲茨杰拉德公司根据2024年3月21日的配售代理协议（“配售协议”），（“配售代理人”）担任本次发行的配售代理人。根据配售协议，公司向配售代理人支付了相当于配售代理人的现金配售费 6.0在注册直接发行中从配售代理安排的销售中筹集的总收益的百分比。
公司从注册直接发行中获得的净收益总额为美元21.8百万，扣除配售代理的费用 $1.4百万美元和其他发行成本0.7百万。
普通认股权证和预先注资认股权证被确定为股票分类，发行所得收益作为股东权益的一部分，计入额外的实收资本。公司决定，认股权证应归类为股权，因为它们是独立的金融工具，不体现公司回购股票的义务，不包含与可观察市场或指数挂钩的行使意外开支，允许持有人在行使时获得固定数量的普通股以换取固定金额的对价，但仅需进行固定价格/固定对价期权公允价值的调整，以及符合股票分类标准。截至2024年3月31日，普通认股权证和预先注资的认股权证尚未行使，仍未兑现。预先注资的认股权证已于2024年4月8日全部行使。
注意 10—重组费用
2023 年 4 月重组
2023年4月26日，公司进行了业务重组并相应裁员（“2023年4月重组”），旨在降低成本并增加对某些战略优先事项的关注。2023 年 4 月的重组导致大约 110角色，包括 55全职员工和 55签约雇员并取消了在美国的空缺职位，或大约 23截至2023年4月26日，占美国员工总数的百分比，包括一次性遣散费和其他与员工相关的费用，包括额外授予基于服务的股票薪酬奖励。该公司曾估计将产生美元5.0与2023年4月重组的员工遣散费和通知期付款、福利和相关重组费用相关的支出为百万美元。 没有与2023年4月重组相关的费用是在截至2024年3月31日的三个月中产生的。该公司预计，2023年4月的重组和与2023年4月重组相关的现金支付将在2024年第三季度基本完成。
2023 年 11 月重组
2023年11月1日，公司进行了业务重组并相应裁员（“2023年11月重组”），旨在降低成本并推进其向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型。2023 年 11 月的重组导致大约 162角色，包括 108全职员工和 54签约雇员并取消了在美国的空缺职位，或大约 40占美国员工总数的百分比，包括一次性遣散费和其他与员工相关的费用，包括基于服务的股票薪酬奖励的额外归属。截至2024年3月31日，该公司估计将产生约美元8.7百万到美元9.7与员工遣散费和通知期付款、福利、布里斯班设施关闭成本以及2023年11月重组的其他相关重组费用相关的支出为百万美元。该公司记录了 $6.7与 2023 年第四季度的 2023 年 11 月重组相关的百万笔支出。公司产生了美元0.7截至2024年3月31日的三个月中，支出为百万美元，其中美元0.5百万美元包含在研发费用中，美元0.2百万美元包含在随附的简明合并运营报表中的一般和管理费用中。该公司预计将产生额外的估计费用 $1.3百万到美元2.3截至2024年第二季度，将达到百万美元。该公司预计，2023年11月的重组和与2023年11月重组相关的现金支付将在2024年第二季度基本完成。
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法国重组
2024 年 3 月 1 日，公司董事会批准了法国重组，这将导致全部取消 93在法国的职位，或者大约 24占全球劳动力总数的百分比。预计公司将按照法国法律和适用的集体谈判协议条款的要求支付遣散费，以及其他与员工相关的费用。截至2024年3月31日，该公司估计将产生约美元7.8百万到美元9.6与员工遣散费和通知期付款、福利、合同终止费用以及法国重组的其他相关重组费用相关的支出为百万美元。该公司记录了 $4.72023年第四季度与法国重组相关的数百万笔支出。公司产生了美元0.2截至2024年3月31日的三个月中，支出为百万美元，其中美元0.1百万美元包含在研发费用中，美元0.1百万美元包含在随附的简明合并运营报表中的一般和管理费用中。该公司预计将产生额外的估计费用 $2.9百万到美元4.7截至2024年第四季度，将达到百万美元。该公司预计，法国重组及其相关的现金支付将在2024年第四季度之前完成。
下表汇总了截至2024年3月31日公司简明合并资产负债表中其他应计负债中包含的2023年4月重组、2023年11月重组和法国重组的应计费用（以千计）：
截至2024年3月31日的三个月
截至2023年12月31日的余额$11,733 
重组费用911 
现金支付(5,172)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额$7,472 
由于2023年4月重组、2023年11月重组和法国重组可能导致或与之相关的事件，桑加莫还可能产生目前未考虑或估计的其他现金支出或费用。在截至2023年3月31日的三个月中，没有产生任何重组费用。
注意 11—后续事件
行使预先注资的认股权证
2024 年 4 月 8 日，公司共发行了 3,809,523普通股，行使价为 $0.01在行使作为注册直接发行的一部分发行的预先注资的认股权证时向投资者提供。在这次发布之后, 无在注册直接发行中出售的预先注资的认股权证中仍未兑现。
纳斯达克缺陷通知
2024年4月24日，公司收到纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）上市资格工作人员的缺陷通知（“通知”），通知公司，在过去连续30个工作日中，公司普通股的出价收于每股1.00美元以下，这是纳斯达克上市规则5450（a）（1）持续上市要求所要求的最低收盘价。该通知对公司普通股在纳斯达克全球精选市场的上市没有立即生效。


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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中的讨论包含《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所指的趋势分析、估计和其他前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于包含 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将” 等词语的陈述，以及与这些术语或表述具有相似含义或否定的其他词语。此类前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就或行业业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。实际业绩可能与此类前瞻性陈述中列出的结果存在重大差异，这是由于但不限于第一部分第1A项中描述的 “风险因素”，我们于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告或2023年年度报告，并辅之以本10-表季度报告第二部分第1A项所述的风险 Q。您还应阅读以下讨论和分析，以及我们2023年年度报告中包含的简明合并财务报表和附注，这些附注包含在本季度报告和合并财务报表及其附注中。
概述
我们是一家基因组医学公司，致力于将开创性的科学转化为药物，以改变患有严重神经系统疾病的患者和家庭的生活。我们认为，我们的锌指表观遗传学调节剂非常适合潜在地解决毁灭性的神经系统疾病，而且我们的衣壳工程平台在临床前研究中已证明能够将输送范围扩大到目前可用的鞘内递送衣壳以外，包括在中枢神经系统（CNS）中。
企业最新消息
注册直接发行
2024年3月，我们在向机构投资者注册直接发行（注册直接发行）中发行和出售了总计24,761,905股公司普通股，面值每股0.01美元，以及用于购买最多3,809,523股普通股的预先注资认股权证，以及随附的认股权证，总共购买28,571,428股普通股，总共收到了净收益为2180万美元，扣除配售代理费140万美元和其他70万美元发行成本。我们预计将本次发行的净收益用于资助我们以神经病学为重点的基因组药物产品线、新型腺相关病毒（AAV）、衣壳递送技术的开发，以及用于其他一般公司用途。
法国重组
自2023年年中以来，Sangamo一直在积极为其位于法国瓦尔邦讷的嵌合抗原受体（CAR）、工程监管T细胞（CAR-Treg）细胞疗法项目寻找更多投资者或合作伙伴，这是我们向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型。由于此次搜寻未能成功获得维持这些计划的额外资金，Sangamo 董事会于 2024 年 3 月 1 日批准关闭 Sangamo 在法国的业务并相应裁员，包括关闭桑加莫在法国瓦尔邦的细胞疗法制造设施和研究实验室，或法国重组。此次重组于2024年4月开始，预计将在2024年第四季度基本完成。
财务状况
根据我们目前的运营计划，截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物预计只能在2024年第三季度之前满足流动性需求。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来资助我们的运营和支持我们的研发工作，包括推进我们的2023年年度报告和本季度报告中描述的临床前和临床项目。尽管如上所述，我们通过注册直接发行筹集了资金，但我们仍需要大量的额外资金才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。但是，迄今为止，我们未能成功获得任何此类额外资金。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们很可能会寻求美国《破产法》的保护。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。
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核心临床前神经病学项目和技术
我们的神经病学临床前开发侧重于与我们的战略转型一致的两个创新领域：（i）开发治疗严重神经系统疾病的表观遗传学调节疗法，（ii）开发新的工程AAV衣壳以将我们的疗法交付给预期的神经系统靶标。我们全资拥有的临床前项目的适应症包括慢性神经性疼痛、朊病毒病和tauopathy。
神经病学表观遗传学调控计划
•在治疗慢性神经性疼痛的Nav1.7项目中，支持毒理学研究的在研新药（IND）已接近完成。预计将在2024年第四季度提交IND，但要视我们获得充足资金的能力而定。
•利用我们名为STAC-BBB的新型AAV衣壳，我们的表观遗传学调控计划继续推进临床试验授权（CTA）的支持活动，以治疗朊病毒病。CTA预计将在2025年第四季度提交，但要视我们获得充足资金的能力而定。
•我们打算恢复之前暂停的tau计划的开发，开发治疗包括阿尔茨海默氏病在内的tau病的表观遗传学调节疗法。该计划将利用我们的 STAC-BBB 衣壳。该锌指抑制剂计划的IND最早可能在2025年第四季度提交，但要视我们获得充足资金的能力而定。
•我们在美国细胞与基因疗法学会（ASGCT）年会上展示了10张海报演示，展示了表观遗传学调控在治疗各种神经系统疾病方面取得的进展，包括朊病毒病、taupath、1A 和 2A 型 Charcot-Marie-Tooth 病，或 CMT1A 和 CMT2A、Dravet 综合征、SOD1 介导的肌萎缩性侧索硬化症，或 ALS、Phelan-McDermid 综合征、Phelan-McDermid 综合征、金森氏病、安格尔曼综合症和其他神经系统疾病。
新型 AAV 衣壳输送技术
•2024年3月，我们公布了来自STAC-BBB的临床前数据，STAC-BBB是我们专有的新型神经营性AAV衣壳变体，该变体显示出业界领先的血脑屏障（BBB）在静脉注射后渗透到非人类灵长类动物或NHP中，通过衣壳作用输送针对朊病和taupath的锌指有效载荷，从而对靶基因进行强效和广泛的抑制。
•与基准衣壳AAV9相比，STAC-BBB显示出BBB的强大渗透力，神经元中的转基因表达高出700倍，并且表现优于研究中评估的所有其他已知已发表的衣壳变体。
•数据显示，STAC-BBB介导了神经元中锌指货物的强大表达，在大脑的关键区域观察到对朊病毒和tau基因的强大而广泛的抑制，这表明朊病毒病和各种tau病变有可能改变疾病进展。
•2024 年 5 月，我们在第 27 届展会上展示了两场平台演示和四场海报演示第四ASGCT年会概述了桑加莫通过我们的SIFTER衣壳工程平台开发的AAV衣壳交付能力的发展。
•我们正在与STAC-BBB的潜在合作者进行持续的业务发展讨论。
下一代基因组工程
•2024 年 5 月，我们在第 27 届展会上展示了一个平台和三场海报演示第四ASGCT 年会展示了我们的下一代工程能力，包括新一代整合酶技术的发现。我们的模块化整合酶（MINT）平台建立在Sangamo在蛋白质-DNA相互作用方面的深厚专业知识之上，该专业知识源自其锌指平台，该平台允许靶向经过精心设计的丝氨酸重组酶，以实现大规模基因组编辑，有可能使用单一药物治疗在同一基因中具有独特突变的患者。
•我们的MINT平台源自紧凑的Bxb1变体，旨在将整个基因整合到基因组中，以避免双链DNA断裂以及需要辅助基因组编辑或DNA修复调节货物的帮助。MINT平台可以用于以神经学为重点的适应症，也可以为人类疾病和农业生物技术环境提供潜在的合作机会。
•2024年5月，我们在bioRxiv上发表了一份题为 “重新编程的模块化整合酶的系统开发可实现大型DNA序列的精确基因组整合” 的手稿，进一步详细介绍了我们的MINT平台的发现和潜力。
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•我们正在与潜在合作者就Sangamo的模块化集成能力进行持续的业务发展讨论。
临床项目
法布里病
•自2024年3月我们上次更新以来，我们已经对isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究（我们用于治疗法布瑞氏病的研究性基因疗法）中的最后一位患者进行了给药，结果该研究共有33名患者给药。这项1/2期研究的筛查、入组和给药现已完成。
•另有一名接受治疗的患者已退出酶替代疗法（ERT），导致迄今为止共有14名患者退出ERT。自2024年2月以来开始进行ERT研究的四名患者已计划在适当的时候退出ERT治疗。
•2024 年 2 月，我们在第 20 次会议上公布了最新的临床数据第四年度世界座谈会在加利福尼亚州圣地亚哥，isaralgagene civaparvovec显示出持续的收益和差异化的安全状况。
•2024年2月，我们与美国食品药品监督管理局（FDA）就isaralgagene civaparvovec可能获得批准的缩短途径达成一致。美国食品药品管理局在一次D类会议上同意，来自一项充分、对照良好的单一研究的数据可能构成批准isaralgagene civaparvovec生物制剂许可申请（BLA）的主要基础。拟议的研究将招收多达25名男性和女性患者，无需对照组。与ERT的正面比较不是FDA认为可以接受的拟议研究设计的一部分。这种方法有可能为提交BLA提供比最初预期的更快、更有效和更具成本效益的途径。此外，isaralgagene civaparvovec还获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物或PRIME资格，以及英国药品和保健产品监管局（MHRA）的创新许可和准入途径（ILAP）。
•我们目前正在与法布里病计划的潜在合作伙伴进行积极讨论。我们将继续推迟对潜在注册试验规划的额外投资，直到该计划的合作伙伴关系或资金得到保障为止。
合作计划
血友病 A
•giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验继续取得进展，giroctocogene fitelparvovec是我们与辉瑞公司（Pfizer）共同开发的针对中重度至重度A型血友病患者的研究性基因疗法。试验中所有患者的给药工作现已完成。
•预计将在2024年中期发布关键数据，如果关键读数支持，辉瑞预计将在2025年初提交生物制剂许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）。
•如果giroctogene fitelparvovec获得批准并商业化，则在giroctogene fitelparvovec实现某些监管和商业里程碑以及14％至20％的产品特许权使用费后，我们有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的潜在里程碑付款，但由于专利到期、生物仿制药进入市场以及根据某些第三方知识产权许可支付的款项而有所减少。
合作
我们与生物制药公司的合作为我们带来了重要的财务和战略收益，并增强了我们的研发工作和锌指（ZF）技术平台的潜力。他们利用我们合作者的治疗和临床专业知识以及商业资源，目标是更快地将我们的药物提供给患者。我们相信，这些合作有可能扩大我们的候选产品的潜在市场。迄今为止，我们已收到约8.17亿美元的预付许可费、里程碑付款以及向合作者出售普通股的收益，并有机会从正在进行的合作中获得高达19亿美元的未来潜在里程碑付款，此外还有潜在的产品特许权使用费。
制造和工艺开发
在2023年重组业务之后，我们预计将严重依赖外部合作伙伴为我们的神经病学产品组合生产临床用品。我们将保留内部分析和流程开发能力。
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宏观经济状况
我们的业务和业务以及我们的合作者的业务和业务可能继续受到美国和其他国家金融不稳定和经济状况普遍下滑的影响，这些因素是由政治不稳定和冲突造成的，包括俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突和中东的冲突，以及当前和未来可能的银行倒闭或普遍健康危机造成的经济或金融挑战，这些危机导致了市场混乱，包括大宗商品价格、信贷和资本的巨大波动市场不稳定，包括银行存款和贷款承诺中断、供应链中断、利率上升和全球通货膨胀压力。这些宏观经济因素可能会对我们继续经营的能力产生重大不利影响，否则可能会对我们的业务、经营、经营业绩和财务状况以及普通股价格产生重大不利影响。特别是，这些宏观经济因素可能会对我们筹集所需的大量额外资本以资助业务和继续经营的能力产生不利影响，我们无法确定我们是否能够以我们可接受的条件获得融资，或者根本无法确定我们是否能够获得融资。
继续关注
根据我们目前的运营计划，截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物预计只能在2024年第三季度之前满足流动性需求。我们的重大亏损、运营现金流为负、目前手头的流动性资源有限以及对获得额外融资为运营提供资金的能力的依赖使管理层评估认为，自本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起，至少在未来12个月内，我们是否有能力继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来资助我们的运营和支持我们的研发工作，包括推进2023年年度报告和本10-Q表季度报告中描述的临床前和临床项目。尽管如上所述，我们通过注册直接发行筹集了资金，但我们仍需要大量的额外资金才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。由于我们新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，我们可能无法吸引新的投资。迄今为止，我们未能成功获得这样的额外资金。额外资金可能无法按可接受的条件提供，也可能根本无法提供。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营开支和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们很可能会寻求美国《破产法》的保护。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。
经营业绩的某些组成部分
我们的收入主要来自合作协议的收入，其中包括预付许可费、研究服务报销、里程碑成就以及研究补助金。2022年，我们与赛诺菲股份公司（Sanofi）的合作协议终止。2023年，我们与Biogen MA, Inc.和Biogen International GmbH（我们统称为Biogen）以及诺华生物医学研究院（简称诺华）的合作协议终止，与吉利德科学公司子公司Kite Pharma, Inc.（Kite）的合作协议根据其条款于2024年4月到期。我们预计收入将继续在不同时期之间波动，并且无法保证新的合作或合作伙伴报销会持续到其初始期限之后，也无法保证我们能够实现这些协议中规定的里程碑。有关我们正在进行和已终止的合作协议条款的更多信息，请参阅注释5 — 主要客户、合作伙伴关系和战略联盟在本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中。
自成立以来，我们已经蒙受了净亏损，随着我们继续开展研发活动，预计至少在未来几年内将蒙受损失。迄今为止，我们主要通过发行股权证券以及合作和研究补助金收入来为我们的业务提供资金。
尽管我们预计，由于2023年4月宣布的业务重组、员工队伍的裁员，以及我们在加利福尼亚的内部制造和异体研究足迹的大幅减少，或者2023年4月的重组、2023年11月宣布的进一步业务重组和相应的员工裁员，或2023年11月的重组以及法国重组，我们预计将继续投入大量资源进行研究和未来的开发，如果我们成功地将候选产品从中提升，预计未来几年的研发费用将增加
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研究阶段直至临床试验。根据我们与赛诺菲签订的终止和过渡协议的条款，与研发活动相关的某些费用可能会报销给我们。从赛诺菲收到的任何报销资金都将减少我们的研发费用。
一般和管理费用主要包括高管、财务和行政人员的工资和人事相关费用、股票薪酬支出、专业费用、分配的设施和信息技术费用、专利申请费用和其他一般公司费用。尽管我们预计，与2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组有关的一般和管理费用将在短期内减少，但我们预计，随着我们继续将候选产品推向临床和通过诊所，我们的业务增长将需要增加一般和管理费用。
关键会计政策与估计
我们的简明合并财务报表和相关披露是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断会影响我们的简明合并财务报表和附注中报告的金额。我们的估算基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种假设，这些假设的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。我们认为，以下政策对于了解我们的财务状况和经营业绩至关重要，因为它们要求我们对本质上不确定的问题做出估计、假设和判断。
我们认为，与包括商誉和无限期无形资产在内的长期资产的收入确认和估值相关的关键会计政策和估算是编制简明合并财务报表时使用的最重要的估计和假设。参见注释 1 — 重要会计政策的组织、列报基础和摘要在本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中。
与2023年年度报告第二部分第7项中的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中披露的关键会计政策和估计相比，在截至2024年3月31日的三个月中，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。
截至2024年和2023年3月31日止三个月的经营业绩
收入
截至3月31日的三个月
（以千计，百分比值除外）
20242023改变%
收入$481 $157,957 $(157,476)(99.7%)
截至2024年3月31日的三个月中，收入主要包括我们与Sigma-Aldrich Corporation（Sigma）和开放单克隆技术公司（现为Ligand Pharmicals Inc.）（即Ligand Pharmicals Inc.）（Ligand Pharmicals Inc.）（Ligand Pharmicals Inc.）（我们预计未来的收入将主要来自我们的许可协议。我们与Biogen和Novartis合作协议的终止于2023年6月生效，此后我们无权从Biogen或Novartis获得任何进一步的里程碑付款或特许权使用费，Biogen或Novartis也没有任何进一步的义务开发或向我们偿还以前受Biogen和Novartis合作约束的任何计划的费用。此外，根据Kite的条款，我们与Kite的合作协议已于2024年4月到期。
截至2024年3月31日的三个月，与2023年同期相比，收入减少了1.575亿美元，这主要是由于2023年6月终止了合作协议，与Biogen和Novartis的合作协议相关的收入分别减少了1.323亿美元和980万美元，与Kite的合作协议相关的收入减少了1,230万美元，减少了310万美元与我们与Sigma和Ligand签订的许可协议相关的收入。
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运营费用
截至3月31日的三个月
（以千计，百分比值除外）
20242023改变%
运营费用：
研究和开发$35,891 $63,216 $(27,325)(43%)
一般和行政11,767 18,136 (6,369)(35%)
长期资产的减值4,349 20,433 (16,084)(79%)
商誉减值— 38,138 (38,138)(100%)
运营费用总额$52,007 $139,923 $(87,916)(63%)
研究和开发费用
研发费用主要包括薪酬相关费用，包括重组费用和股票薪酬、实验室用品、临床前和临床研究、制造临床用品、合同研究以及分配的设施和信息技术费用。
截至2024年3月31日的三个月，研发费用与2023年同期相比减少了2730万美元，这主要是由于薪酬和其他人员成本减少了1,320万美元，这主要是由于运营重组和2023年宣布相应裁员导致员工人数减少，以及奖金支出减少，临床前和临床费用减少1,000万美元，主要与终止合作有关与 Biogen 的协议以及诺华，推迟和调整某些计划的优先顺序，降低设施、基础设施相关费用，并分配的管理费用为470万美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，研发费用中包含的股票薪酬支出分别为140万美元和490万美元。
我们预计未来将继续投入大量资源进行研究和开发。尽管我们预计，由于2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组以及某些计划的相关优先次序调整以及某些新投资的延期，我们的研发费用将在短期内减少，但我们最终预计，如果我们成功推进临床项目，如果我们能够将临床前候选产品推进临床试验和/或成功获得新的临床试验，研发费用将在未来几年内增加合作或推进我们的临床项目所必需的其他资本。
完成我们的开发计划所需的时间长短和这些项目的开发成本可能会受到临床前测试结果、候选产品的临床试验注册范围和时间、我们在其他治疗领域进行开发计划的决定、无论我们是与合作伙伴或合作者一起开发候选产品还是独立开发候选产品的能力，以及我们为推进项目开发获得必要资金的能力的影响。例如，我们目前的重点是我们的核心神经病学临床前项目，我们还不知道我们是否以及在多大程度上会将临床前计划中的任何候选产品推广到临床和哪些治疗领域。在这方面，与2023年4月的重组和2023年11月的重组有关，在与Biogen和Novartis的合作结束后，我们暂停了某些临床前项目的进一步开发，并将推迟对法布里病基因疗法项目注册试验规划活动的新投资，直到我们为该计划找到合作伙伴或外部投资。我们正在积极寻找合作伙伴或直接外部投资（如适用），以推进我们的法布里病、STAC-BBB和模块化整合酶计划。此外，每个所追求的治疗领域获得监管部门批准所需的临床试验的范围和数量取决于相关监管机构的意见，我们尚未就我们可能选择进行的所有潜在治疗领域征求此类意见，即使在提供了此类意见之后，适用的监管机构随后仍可能要求根据我们或其他公司生成的新数据或出于我们无法控制的其他原因进行额外的临床研究，然后再给予监管部门的批准。作为任何监管部门批准的条件，我们还可能需要遵守上市后的开发承诺，包括额外的临床试验要求。由于上述不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的期限或全部成本。
我们的潜在治疗产品受到漫长而不确定的监管程序的约束，这可能导致我们获得任何必要的监管批准。未能获得必要的监管批准将使我们无法将受影响的候选产品商业化。此外，我们的候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻碍或严重延迟监管部门的批准。关于我们的研发活动（包括完成候选产品的开发）的风险和不确定性以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响的讨论可以在本报告第一部分第1A项的 “风险因素” 中找到
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2023年年度报告，并辅以本10-Q表季度报告第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与薪酬相关的费用，包括高管、法律、财务和行政人员的重组费用和股票薪酬、专业费用、分配的设施和信息技术费用以及其他一般公司费用。
与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用减少了640万美元，这主要是由于业务重组和2023年宣布相应裁员导致员工人数减少，以及奖金支出减少，Biogen合同成本资产摊销减少270万美元，这主要是由终止合同通知推动的中的合作协议2023年3月，设施和基础设施相关成本降低了180万美元。增加的290万美元间接费用部分抵消了这些减少。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，一般和管理费用中包含的股票薪酬支出分别为130万美元和340万美元。
尽管我们预计，与2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组有关的一般和管理费用将在短期内略有减少，但我们预计，如果我们成功推进临床项目，如果我们能够将临床前候选产品推进临床试验和/或成功获得新的合作或其他资本，未来几年的一般和管理费用将增加。
重组费用
2023 年，我们执行了一系列业务重组，并在 2023 年 4 月和 2023 年 11 月宣布了相应的裁员。2024年，我们将结束在法国的业务，并于2024年3月宣布相应裁员。这些重组旨在降低总体成本，推进我们向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型，专注于针对严重神经系统疾病的表观遗传学调控计划和新型AAV衣壳输送技术。在2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组方面，在截至2024年3月31日的期间，我们承担了约90万美元的员工遣散费和通知期付款、福利和相关重组费用，其中70万美元包含在研发费用中，20万美元包含在本10-Q表季度报告中随附的简明合并运营报表中的一般和管理费用。在截至2023年3月31日的三个月中，我们没有产生任何重组费用。
有关更多信息，请参见注释 10 —重组费用在本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中。
商誉和长期资产减值
在截至2024年3月31日的三个月中，我们董事会批准了法国重组，我们启动了多项旨在降低成本的行动，包括开始关闭我们在加州布里斯班的工厂。由于这些因素，我们得出结论，我们的长期资产，主要包括使用权资产、相关的租赁权益改善以及某些制造和实验室设备，受到损害。根据我们的分析，在截至2024年3月31日的三个月中，我们确认了430万美元的税前长期资产减值费用。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们得出结论，由于股价和相关市值持续下跌以及与Biogen和Novartis的合作协议终止，我们的商誉和某些长期资产受到减值。根据该分析，在截至2023年3月31日的三个月中，我们确认了3,810万美元的非现金税前商誉减值费用和2,040万美元的长期资产减值费用。
有关更多信息，请参阅注释 6 —商誉和长期资产减值在本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中。
利息和其他收入，净额
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，利息和其他收入净额分别为250万美元和330万美元。80万美元的减少主要是由有价证券减少导致的利息收入减少190万美元所致，部分被与外币汇率波动相关的50万美元和30万美元的研究税收抵免所抵消。
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流动性和资本资源
流动性
自成立以来，我们已经蒙受了巨额净亏损，我们的运营资金主要来自发行股权证券、企业合作者和战略合作伙伴的付款以及研究补助金。
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物总额为5,440万美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8,100万美元。我们在这一年中最主要的资本使用是员工薪酬和外部研发费用，例如与我们的治疗项目相关的制造、临床试验和临床前活动。我们的现金和投资余额存放在各种计息工具中，包括美国政府赞助的实体债务证券、商业票据证券、货币市场基金、公司债务证券、资产支持证券和存款证。超过即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，以实现资本保值和流动性。
2020年8月，我们与杰富瑞集团签订了公开市场销售协议或销售协议，规定根据现有的货架注册声明，不时以 “在场” 发行的形式出售高达1.5亿美元的普通股。2022年12月，我们签订了公开市场销售协议的第2号修正案，该修正案将销售协议下的总发行价格又增加了1.75亿美元。截至2024年3月31日，销售协议下仍有约1.945亿美元的可用资金。在截至2024年3月31日的三个月中，没有出售任何股票。
根据会计准则编纂主题205-40，财务报表的列报——持续经营或ASC主题205-40，我们有责任评估条件和/或事件是否使人们对我们在本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起一年内到期的未来财务义务的能力产生重大怀疑。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明合并财务报表发布之日尚未全面实施的管理层计划的潜在缓解影响。当存在重大疑问时，管理层将评估其计划的缓解效果是否足以缓解人们对公司持续经营能力的实质性怀疑。但是，只有在以下两个条件下才考虑管理层计划的缓解作用：(i) 这些计划很可能在财务报表发布之日后的一年内得到有效实施；(ii) 计划实施后很可能会缓解相关条件或事件，这些条件或事件使人们对该实体能否在财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业产生重大怀疑。通常，这些计划必须在财务报表发布之日之前获得公司董事会的批准，才能被视为可能得到有效实施。
根据我们目前的运营计划，截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物预计只能在2024年第三季度之前满足流动性需求。我们的重大亏损、运营现金流为负、目前手头的流动性资源有限以及对获得额外融资为运营提供资金的能力的依赖使管理层评估认为，自本10-Q表季度报告中包含的简明合并财务报表发布之日起，至少在未来12个月内，我们是否有能力继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来为我们的运营提供资金和支持我们的研发工作，包括推进本10-Q表季度报告中描述的临床前和临床项目。尽管我们通过注册直接发行筹集了资金，在扣除配售代理费和我们应付的预计发行费用后，净收益约为2180万美元，但我们仍需要大量额外资本才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。由于我们新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，我们可能无法吸引新的投资。迄今为止，我们未能成功获得这样的额外资金。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营开支和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们很可能会寻求美国《破产法》的保护。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。额外资金可能无法按可接受的条件提供，也可能根本无法提供。
尽管我们预计2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组将分别在2024年第三季度、2024年第二季度和2024年第四季度之前完成，但我们也可能产生其他费用
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或由于每一次重组可能发生或与之有关的事件而目前未考虑的现金支出.此外，我们可能无法在预期的时间表上实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者我们可能比预期的更快地使用可用资本，否则可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步削减或暂停或完全停止运营。此外，我们在一定程度上依赖我们的合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金或以其他方式推进我们的临床前和临床项目。但是，在2022年6月，我们与赛诺菲的合作协议终止，我们与百健和诺华的合作协议于2023年6月终止，我们与Kite的合作协议于2024年4月到期。尽管我们可能会寻找新的合作伙伴来推进这些合作所涉及的一些项目以及我们的法布里病、STAC-BBB和模块化整合酶计划，但我们尚未而且可能永远不会成功地及时、以可接受的条件或完全成功地完成这些计划，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些计划，在这种情况下，我们将不会获得任何成功我们在这些计划中的投资回报。无论如何，我们需要大量的额外资金来推进这些合作所涉及的项目以及我们的法布里病、STAC-BBB和模块化整合酶计划，并以其他方式执行我们目前的运营计划。如果我们通过公开或私募股权发行（包括根据我们在杰富瑞集团的市场发行计划进行销售）筹集额外资金，则现有股东的所有权权益将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释可能会很大，而且任何新的股票证券的条款都可能优先于我们的普通股，并包括优于普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要向我们的候选产品、技术、未来收入来源或研究计划放弃某些宝贵的权利，或者以可能不利的条款授予许可。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到特定的财务契约或契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们将候选产品商业化或作为企业运营的能力。
此外，当我们将精力集中在专有的人体疗法上时，我们将需要向美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构寻求监管部门对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司股票市场的波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能会遇到困难。特别是，我们筹集业务所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动的不利影响，例如最近发生的部分原因是俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突和中东的冲突以及银行倒闭导致的银行存款和贷款承诺中断。我们无法确定我们是否能够按照我们可接受的条件获得融资，或者根本无法确定。
现金流
经营活动
截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为4,870万美元，这主要是由于：
•净亏损4,910万美元，经非现金长期资产减值费用430万美元，与股票薪酬相关的其他非现金支出270万美元，折旧和摊销140万美元，经营租赁使用权资产摊销110万美元，被有价证券折扣和减值的增加所抵消；以及
•应付账款和其他应计负债减少490万美元，应计薪酬和雇员福利减少260万美元，租赁负债减少120万美元，预付费用和其他资产增加80万美元。应收利息减少40万美元和应收账款减少20万美元，部分抵消了这些损失。
截至2023年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为6,630万美元，主要反映了我们的净收入2,110万美元，经非现金商誉和长期资产减值支出分别为3,810万美元和2,040万美元，预付费用和其他资产减少了620万美元，与股票薪酬、折旧和摊销、有价证券溢价摊销相关的非现金支出为1,280万美元，以及经营租赁使用权资产的摊销。这些增长被递延收入减少1.498亿美元所抵消，这主要归因于我们与Biogen合作协议的终止相关合同的修改以及我们与Kite合作协议估计值的变化，应计薪酬和员工福利减少860万美元，主要归因于奖金支付，应收账款增加330万美元，应付账款和其他应计负债减少190万美元，以及减少租赁负债增加了120万美元。
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投资活动
截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为3580万美元，涉及3,470万美元的有价证券的销售和110万美元的有价证券的到期日。
截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为3570万美元，与8,220万美元的有价证券的到期日有关，部分被购买的3,620万美元有价证券和1,020万美元的房地产和设备所抵消。
筹资活动
截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为2,210万美元，与普通股发行收益2,250万美元有关，扣除140万美元的发行费用，部分被与40万美元股权奖励净股结算相关的税款所抵消。
截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为800万美元，主要与市场发行的940万美元收益有关，扣除30万美元的发行费用，部分被与110万美元股权奖励净股结算相关的税款所抵消。
运营资本和资本支出要求
我们预计至少在未来几年内将继续出现营业亏损，并且需要筹集大量额外资金。当前宏观经济环境的影响，包括乌克兰战争和中东冲突的影响、与当前和未来可能的银行倒闭相关的金融和流动性挑战、通货膨胀、气候变化、利率上升和其他经济不确定性和波动，已经并可能继续导致全球金融市场的严重混乱，这可能会损害我们以可接受或完全可以接受的条件获得资本的能力，进而可能对我们的流动性和能力产生负面影响继续作为持续经营企业运营。2024年第三季度之后的未来资本需求将是可观的，我们预计现有的现金和现金等价物，加上未来可能降低的成本，将足以为我们的计划运营提供资金，我们需要筹集大量额外资金，以继续作为持续经营企业运营，并为候选产品的开发、制造和潜在商业化提供资金。在这方面，我们一直在积极寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。迄今为止，我们未能成功获得这样的额外资金。额外资金可能无法按可接受的条件提供，也可能根本无法提供。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们很可能会寻求美国《破产法》的保护。 我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。
当我们将精力集中在专有的人体疗法上时，我们将需要寻求美国食品药品管理局对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。我们未来的资本要求将取决于许多前瞻性因素，包括：
•对我们的早期核心神经病学项目候选产品的临床前测试结果；
•我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间安排和完成；
•监管部门批准的结果、时间和成本；
•我们的合作协议的成功；
•可能由于监管要求的变化而导致的延误；
•我们追求的候选产品的数量；
•提交和起诉专利申请以及执行和辩护专利索赔所涉及的费用；
•未来许可内和向外许可交易的时间和条款；
•建立销售、营销、制造和分销能力的成本和时机；
•采购我们的候选产品的临床和商业用品的成本；
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•我们在多大程度上收购或投资企业、产品或技术，包括与此类收购和投资相关的成本；以及
•潜在争议和诉讼的费用。
合同义务
2023年年度报告中报告了我们截至2023年12月31日的未来最低合同义务。在截至2024年3月31日的三个月中，与先前在2023年年度报告中披露的合同义务相比，我们的正常业务流程没有发生任何重大变化。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们的市场风险敞口与我们的现金、现金等价物和有价证券有关。我们投资政策的目标是保护资本、满足流动性需求以及根据我们的投资政策参数和市场条件获得市场回报率。过去，我们选择了在这些指导方针范围内尽可能最大限度地提高利息收入的投资。为了实现我们的目标，我们维持现金等价物投资组合，投资于信贷质量高、期限不同的证券，以满足预计的现金需求。
由于截至2024年3月31日我们的现金和现金等价物余额减少，我们的市场风险与2023年年度报告第7A项中讨论的风险相比已大幅降低。
外币兑换风险
我们在美国和欧洲都有业务。每个外国子公司的本位币是当地货币。我们面临外币风险，主要是通过我们在欧洲的子公司的运营，这些子公司主要以欧元开展业务。由于将子公司的财务报表转换为美元，我们在股东权益中记录收益和亏损。截至2024年3月31日，我们的外汇汇率风险与2023年年度报告第7A项中讨论的风险没有重大变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在合理地保证《交易法》报告中要求披露的信息将在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
在我们的首席执行官兼首席财务官的监督下，我们评估了截至2024年3月31日的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据该评估，截至2024年3月31日，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
控制和程序的固有局限性
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，预计我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制不会防止所有错误和所有欺诈。控制系统，无论设计和操作多么精良，都只能合理地保证控制系统的目标得到满足。控制系统的设计反映了资源限制；必须从成本的角度考虑控制的好处。由于所有控制系统都存在固有的局限性，因此任何控制措施评估都无法绝对保证我们公司的所有控制问题和欺诈事件（如果有）已经或将要被发现。由于这些固有的限制是披露和财务报告程序的已知特征，因此可以在流程中设计保障措施，以减少但不能消除这些风险。这些固有的局限性包括决策中的判断可能是错误的，而崩溃是由于简单的错误或错误而发生的。也可以通过某些人的个人行为、两人或更多人的串通或管理层推翻控制来规避控制。任何控制系统的设计都部分基于对未来事件可能性的某些假设。尽管我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理的保证，但无法保证任何设计在未来的所有条件下都能成功实现其既定目标。随着时间的推移，由于条件的变化或对政策或程序的遵守程度下降，控制措施可能会变得不足。由于具有成本效益的控制系统固有的局限性，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。
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财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的季度中，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们不是任何未决法律诉讼的材料的当事方。我们可能会不时参与正常业务过程中出现的法律诉讼。
第 1A 项。风险因素
下面，我们以补充形式提供了与先前在《2023年年度报告》第一部分第1A项中披露的风险因素相比的变化。我们在2023年年度报告第一部分第1A项中披露的风险因素进一步讨论了这些补充风险，我们鼓励您阅读并仔细考虑2023年年度报告第一部分第1A项中披露的风险因素，以更全面地了解对我们的业务至关重要的风险和不确定性。
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，预计在可预见的将来我们将持续遭受亏损。
我们有经常性净亏损的历史，包括截至2024年3月31日的三个月的4,910万美元以及截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的2.578亿美元和1.923亿美元，自1995年开始运营以来，我们已经产生了营业亏损。我们未来的亏损程度和盈利时机尚不确定，我们预计在可预见的将来将蒙受损失。自采埃孚技术成立以来，我们一直在开发采埃孚技术，这已经并将继续需要大量的研发支出。迄今为止，我们的资金来自于股票证券的发行、合作协议产生的收入、我们技术非治疗应用方面的其他战略伙伴关系、联邦政府的研究补助金和研究基金会发放的补助金。随着我们继续开发临床前核心神经病学治疗项目和衣壳工程平台，我们预计未来几年将继续蒙受额外的营业亏损。如果创造可观的产品收入和实现盈利所需的时间比我们目前的预期要长，或者如果我们无法通过股权融资或其他资金来源产生流动性，我们可能会被迫进一步削减或暂停或完全停止运营。
人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，以及您可能会损失全部或部分投资。股票证券的未来销售和发行也将导致我们的股东大幅稀释。
自成立以来，我们已经蒙受了巨额的营业亏损和负的运营现金流，尚未实现盈利。根据我们目前的运营计划，我们估计，截至2024年3月31日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，加上未来可能的成本削减，将足以为2024年第三季度的计划运营提供资金。我们的财务状况使人们对我们继续作为持续经营企业的能力产生了严重怀疑。我们能否继续作为持续经营企业运营，取决于我们是否有能力筹集大量额外资金来资助我们的运营和支持我们的研发工作，包括推进我们的2023年年度报告和本季度报告中描述的临床前和临床项目。在这方面，我们一直在寻求并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资。尽管我们在2024年3月通过注册直接发行普通股和附带认股权证或2024年注册直接发行筹集了资金，在扣除配售代理费和我们应付的预计发行费用后，净收益约为2180万美元，但我们仍需要大量额外资本才能继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。迄今为止，我们未能成功获得这样的额外资金。额外资金可能无法按可接受的条件提供，也可能根本无法提供。特别是，人们认为我们有能力继续作为持续经营企业运营，这可能会使我们更难获得持续经营所需的融资，尤其是在当前艰难的宏观经济和市场条件下。此外，由于我们新调整的核心神经病学临床前项目的投机性质，我们可能无法吸引新的投资。如果我们无法及时或根本无法获得足够的资金，我们将需要采取额外行动来满足我们的流动性需求，包括进一步减少运营开支和推迟、缩小研发活动的范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算全部或部分资产，和/或寻求美国《破产法》的保护，而且您可能会损失全部或部分投资。如果我们无法在短期内获得额外资金，我们很可能会寻求美国的保护。
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《破产法》。我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。
2023年4月，我们宣布重组业务，裁减生效，大幅减少我们在加利福尼亚的内部制造和异体研究足迹，或2023年4月进行重组。2023年11月，我们宣布进一步重组运营并裁员，即2023年11月的重组，包括一项战略转型，将资源集中在我们专有的以神经学为重点的表观遗传学调控计划和AAV衣壳交付技术上，并转移所有美国业务，包括我们的业务总部，移至我们在加利福尼亚州里士满的工厂。2024 年 3 月 1 日，我们董事会批准在 2024 年底前结束我们在法国的业务并关闭我们在法国瓦尔邦的工厂，或法国重组。尽管我们预计2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组将分别在2024年第三季度、2024年第二季度和2024年第四季度完成，但由于每项重组可能导致或与之相关的事件，我们也可能会产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间表上实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者我们可能比预期的更快地使用可用资本，否则可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步削减或暂停或完全停止运营。此外，我们历来部分依赖合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金或以其他方式推进我们的临床前和临床项目。但是，我们与赛诺菲的合作协议在2022年6月终止，我们与百健和诺华的合作协议于2023年6月终止，我们与Kite的合作协议根据其条款于2024年4月到期。尽管我们可能会寻找新的合作伙伴来推进这些合作所涉及的一些项目以及我们的法布里病、STAC-BBB和模块化整合酶计划，但我们尚未而且可能永远不会成功地及时、以可接受的条件或完全成功地完成这些计划，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些项目和其他计划，在这种情况下，我们将会我们在这些计划中的投资不会获得任何回报。无论如何，我们需要大量的额外资金来推进这些合作的主题项目以及我们的法布里病、STAC-BBB和模块化整合酶计划，推进我们的核心神经病学项目并以其他方式执行我们目前的运营计划。
如果我们通过公开或私募股权发行（包括根据我们与杰富瑞集团的市场发行计划进行销售）筹集额外资金，则现有股东的所有权权益将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释可能会很大。例如，在2024年的注册直接发行中，我们发行了24,761,905股普通股、购买3,809,523股普通股的预先注资认股权证以及随附的认股权证，以普通股每股价格（或以预先筹资的认股权证代替）购买共计28,571,428股普通股，并附带每股0.84美元的认股权证。此外，我们可能发行的任何新股票证券的条款可能优先于普通股，并包括优先于普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要向我们的候选产品、技术、未来收入来源或研究计划放弃某些宝贵的权利，或者以可能不利的条款授予许可。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到特定的财务契约或契约的约束，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们将候选产品商业化或作为企业运营的能力。
此外，当我们将精力集中在专有的人体疗法上时，我们将需要向美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构寻求监管部门对候选产品的批准，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司股票市场的波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场的混乱和波动的不利影响，例如最近所经历的那样。我们无法确定我们是否能够按照我们可接受的条件获得融资，或者根本无法确定。我们未能及时获得充足的资金将对我们继续经营的能力以及开发候选技术和产品的能力产生不利影响。
如果我们寻求根据美国《破产法》进行重组，我们的未来业务将不确定，这种重组可能不成功和/或导致我们的普通股持有人无法获得回报。如果我们无法成功进行重组，我们可能被迫清算部分或全部资产。
根据我们目前的运营计划，截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券预计只能在2024年第三季度之前满足流动性需求。尽管我们完成了2024年的注册直接发行，但我们仍在积极寻求大量额外资本，包括通过公开或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们计划的其他直接投资，迄今为止，我们未能成功获得任何此类额外资本。因此，我们已经并将继续探讨申请破产保护是否符合我们公司和利益相关者的最大利益。在
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如果我们根据《美国破产法》申请救济，我们的业务、我们开发候选产品和执行运营计划的能力以及我们继续经营的能力将受到与破产程序相关的风险和不确定性的影响，其中包括：我们执行、确认和完善重组计划的能力；破产程序的额外巨额成本和相关费用；我们获得足够破产融资以使我们摆脱破产的能力并执行我们的业务在此之后进行规划，以及我们遵守任何此类融资条款和条件的能力；我们继续正常运营的能力；我们维持与合作者、交易对手、员工和其他第三方关系的能力；我们以合理可接受的条款和条件获得、维持或续订对我们的运营至关重要的合同的能力；我们吸引、激励和留住关键员工的能力；第三方使用某些条款的能力美国《破产法》即将终止未事先寻求破产法院批准的合同；第三方寻求并获得法院批准以终止或缩短我们提出和确认重组计划、任命受托人或将《美国破产法》第11章规定的程序转换为《美国破产法》第7章规定的程序的独家期限的能力；以及我们的利益相关者和其他第三方在破产程序中可能存在不一致的行动和决定包括我们的运营和战略计划。破产程序的任何延误都将增加我们可能无法重组业务和摆脱破产程序的风险，并可能增加与破产程序相关的成本或导致长期的运营中断。此外，在任何破产程序中，对于正常业务过程之外的交易，我们都需要事先获得破产法院的批准，这可能会限制我们及时应对某些事件或利用某些机会的能力。由于任何破产程序都存在风险和不确定性，我们无法准确预测或量化任何此类程序中可能发生的事件的最终影响。无法保证如果我们寻求美国《破产法》的保护，我们将作为经营中企业摆脱任何此类诉讼，也无法保证我们的普通股持有人将从任何破产程序中获得任何追偿。
如果我们无法寻求美国《破产法》第11章规定的保护，或者如果我们成功地从此类诉讼中脱颖而出，则我们可能需要根据美国破产法第7章为我们的全部或部分业务寻求保护。在这种情况下，将根据美国《破产法》规定的优先事项，任命或选举第7章受托人清算我们的资产进行分配。我们认为，第7章规定的清算将导致向利益相关者提供的分配比我们在第11章下可能获得的分配少得多，或者根本不进行分配，这主要是因为资产可能必须在短时间内以不良方式出售或以其他方式处置，而不是以受控方式和作为持续经营企业进行处置。在这种情况下，您可能会损失部分或全部投资。
我们已经对商誉和无限期无形资产进行了全面减值，记录了长期资产的重大减值，如果我们的长期资产在未来进一步减值，我们可能需要记录大量的额外费用。
我们每年对商誉、无限期无形资产和长期资产进行减值测试，如果情况变化或事件发生表明存在减值，则更频繁地进行减值测试。任何表明账面价值下降的市场状况的重大变化，包括股价的波动，都可能在变动得知的时期内导致减值。例如，在截至2023年12月31日的年度和截至2024年3月31日的三个月中，我们确认的减值费用分别为1.55亿美元和430万美元。我们已经完全减损了我们的商誉和无限期无形资产，并严重减损了我们的长期资产。该公司将继续评估其长期资产在未来时期是否会减值。随着公司最终结束其法国业务，相应裁减所有法国员工，以及关闭其布里斯班工厂，例如，如果租赁设施的转租率或待售资产的销售价格低于预期，则可以合理地确认额外的减值费用。有关这些减值费用的更多信息，请参见附注6— 商誉和长期资产减值在本10-Q表季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中。
将来，情况的变化（其中许多是我们无法控制的），或者与评估长期资产适当估值时使用的假设和估计相关的众多变量的变化，可能会导致我们的长期资产产生大量的额外减值费用，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
我们目前不符合纳斯达克股票市场有限责任公司或纳斯达克的上市标准，因此我们的普通股可能会被退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害。
我们的普通股目前在纳斯达克全球精选市场上市，公司必须满足最低要求才能继续上市。这些要求包括维持每股1.00美元的最低收盘价
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股票，其收盘出价在连续30个交易日内不能低于每股1.00美元，或出价要求。2024年4月24日，我们收到了上市资格工作人员或纳斯达克工作人员的缺陷通知或通知，通知我们，在过去的连续30个工作日中，我们普通股的出价收于每股1.00美元以下，因此未能满足纳斯达克上市规则5450（a）（1）的持续上市要求中规定的投标价格要求。该通知对我们的普通股在纳斯达克全球精选市场的上市没有立即影响。根据纳斯达克上市规则5810（c）（3）（A），我们有180个日历日，即在2024年10月21日之前，通过要求我们的普通股至少连续10个交易日将最低收盘价维持在每股1.00美元以上的收盘价，从而恢复对买入价要求的遵守。如果我们在合规期到期之前没有恢复对投标价格要求的遵守，除非纳斯达克行使延长该期限的自由裁量权，否则我们的普通股可能会受到纳斯达克的退市诉讼。
反向股票拆分可能使我们能够满足出价要求，但我们无法向您保证反向股票拆分将获得股东的批准，也无法向您保证，任何反向股票拆分如果实施，都将足以使我们能够维持在纳斯达克的上市。此外，如果实施反向股票拆分，则无法保证反向股票拆分后我们普通股每股新股的市场价格将保持不变，也无法保证反向股票拆分前已发行普通股的旧股数量的减少成比例地增加。鉴于反向股票拆分后流通的普通股数量减少，任何反向股票拆分都可能对我们普通股的流动性产生不利影响。此外，在任何反向股票拆分之后，我们普通股的市场价格可能不会吸引新的投资者，也可能无法满足这些投资者的投资要求。
如果我们的普通股由于我们未能恢复遵守投标价格要求而从纳斯达克退市，或者由于纳斯达克没有批准我们的延期，或者由于我们未能继续遵守继续在纳斯达克上市的任何其他要求，则我们的普通股可以在场外市场或为非上市证券设立的电子公告板上进行，则我们的普通股可以在场外交易市场或为粉红表等非上市证券设立的电子公告板上进行或者场外交易公告板，但不可能没有保证我们的普通股将有资格在该替代交易所或市场上交易。
此外，如果我们的普通股从纳斯达克退市，我们的普通股的流动性将受到不利影响，普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本为运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到严重损害，我们的普通股交易可能会失去联邦政府对州证券法的优先权。此外，证券分析师和新闻媒体对我们的报道也可能进一步减少，经纪交易商可能会被阻止开市或以其他方式寻求或产生对普通股的利息，这可能会导致我们的普通股价格进一步下跌。此外，除名还可能对我们的合作者、供应商、供应商和员工对我们的信心和员工士气产生负面影响。
第 2 项。未经登记的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券
没有。
第 3 项。优先证券违约
不适用。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
没有。
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第 6 项。展品
展品编号文件描述
3.1
重述的公司注册证书（参照公司于2023年6月2日提交的8-K表最新报告附录3.3纳入）。
3.2
第五次修订和重述的章程（参照公司于2022年12月19日提交的8-K表最新报告的附录3.1纳入）。
4.1
购买普通股的预先注资认股权证表格（参考公司于2024年3月25日提交的8-K表最新报告的附录4.1纳入）。
4.2
购买普通股的认股权证表格（参照公司于2024年3月25日提交的8-K表最新报告的附录4.2纳入）。
10.1+
公司与PPF OFF 7000 Marina Boulevard LP于2024年2月5日签订的租赁协议第二修正案。
10.2
Sangamo Therapeutics, Inc.及其购买方于2024年3月21日签订的证券购买协议表格（参照公司于2024年3月25日提交的8-K表最新报告附录10.1纳入）。
31.1+
规则 13a — 14 (a) 首席执行官的认证。
31.2+
规则 13a — 14 (a) 首席财务官的认证。
32.1+*
根据《美国法典》第 18 章第 1350 条进行认证。
101.INSXBRL 实例文档-实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。
101.SCH内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101.DEF内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
101.LAB内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
104
桑加莫截至2024年3月31日的三个月的10-Q表季度报告的封面采用Inline XBRL格式，包含在附录101中
_____________________________
* 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条，附录32.1附于本10-Q表季度报告中，不应将注册人视为 “已提交” 的证书。根据经修订的1934年《证券交易法》第18条的规定，不应将这些认证视为注册人 “提交”。

#    表示管理合同或补偿计划或安排。

+ 随函提交。

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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
日期：2024 年 5 月 9 日
SANGAMO 治疗公司
/s/ 亚历山大 D. 麦克雷
亚历山大 D. 麦克雷
总裁兼首席执行官
（首席执行官）
/s/ PRATHYUSHA DURAIBABU
Prathyusha Duraibabu
高级副总裁兼首席财务官
（首席财务和会计官）


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