2 前瞻性陈述 本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及 候选产品的临床前和临床开发、临床前研究和临床试验结果的时间和报告、监管部门可能批准我们的产品 候选产品的前景和时机、商业化计划、制造和供应计划、融资计划以及公司的预计收入和现金状况。我们不应将纳入前瞻性陈述视为我们对任何计划将实现的陈述。本新闻稿中的任何或所有前瞻性陈述都可能是 错误的，并可能受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知的风险和不确定性的影响。例如，对于有关 的声明，与监管机构以及定价和报销机构讨论的目标、进展、时间和结果均基于当前信息。由于我们的业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中列出的结果存在重大差异，包括但不限于：临床或 临床前研究的结果可能表明候选产品不安全或无效；可能难以招募患者参与我们的临床试验；监管 机构可能不批准或推迟批准我们的候选产品；所需的可能性检查可能会延迟或不延迟成功并延迟或 阻碍产品批准；我们与定价和报销机构的谈判可能无法成功；我们可能无法成功地在欧洲、英国、美国和其他地区将 Galafold® 和/或 Pombiliti® 和 Opfolda® 商业化 ；由于我们发现严重的副作用或其他安全问题，临床前和临床研究可能被推迟 ；潜在的我们可能无法制造或提供足够的临床或商业产品；以及 我们可能需要额外的资金来完成所有研究、产品的制造和商业化。关于有关 公司财务指导和财务目标以及公司收入、非公认会计准则盈利能力和现金状况的预期实现情况的陈述， 实际业绩可能因市场因素以及公司执行运营和预算计划的能力而异。此外，所有前瞻性陈述均受其他 风险的约束，详见我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告和截至2024年3月31日的季度的10-Q表，这些报告将于今天提交。 提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日。本警示声明对所有前瞻性陈述的 进行了全部限定，我们没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之日之后的事件或情况。 非公认会计准则财务指标 除了根据美国公认会计原则编制的财务信息外，本演示文稿还包含调整后的财务指标，我们认为这些指标为投资者和 管理层提供了与经营业绩和趋势相关的补充信息，便于不同时期和预测信息的比较。 这些调整后的财务指标是非公认会计准则指标，应考虑补充根据美国 GAAP 编制的信息，但不能替代这些信息。我们通常会将管理层认为不会影响我们的基本运营且不符合公认会计准则对不寻常或非经常性项目定义的某些 GAAP 项目排除在外。其他公司可能以不同的方式定义这些措施。当我们在前瞻性基础上提供对非公认会计准则运营支出的预期时，如果不合理的努力，通常无法对非公认会计准则预期与相应的公认会计准则指标之间的差异进行对账 ，因为未来相关时期将从GAAP指标中排除的项目（例如异常收益或损失）的知名度可能很高， 的复杂性以及知名度低。 个排除项的可变性可能会对我们未来的 GAAP 业绩产生重大且可能不可预测的影响。

一家稀有公司 一家领先的生物技术公司预计将在2024年实现25％-30％的总收入增长 1 杠杆率 全球 商业 组织 >500 名员工 庞贝病的首个双组分疗法 2 已获批准 疗法 合并峰值 15亿美元 — 2B } 世界级 临床 开发 能力 13-17% 2024 财年 Galafold 收入增长1 预期 2024 年全年 盈利能力 3 25-30% 2024 财年总收入增长1 1At CER：固定汇率

1 2 3 4 Amicus 1CER的未来变革性一年：恒定汇率；2024年加拉福德收入指导采用了截至2024年12月31日的实际汇率 战略 4 CER1的Galafold® 收入增长11-16％，现已提高到13-17％ 多次成功推出Pombiliti® + Opfolda® 推进正在进行的研究，以支持法布里和庞贝病领域的医学和科学 领导地位 实现全年非公认会计准则盈利能力 4

5 Galafold®（migalastat） 持续增长 在法布里 疾病治疗方面树立领导地位

6 2024 Galafold Success（截至 2024 年 3 月 31 日） Galafold 适用于确诊为法布里病且变异适宜的成年人。Galafold（≥ 10%） 报告的最常见不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。有关加拉福德的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有关加拉福德的更多重要安全信息，包括药理和给药方法、特殊警告、 药物相互作用和药物不良反应，请参阅欧洲药品管理局网站www.ema.europa.europa.eu上提供的Galafold欧洲sMPC。 一种独特的作用机制，适用于 具有适宜变异的 35-50% Fabry 患者 适合 Galafold 40+ 获得 监管 批准的国家 2,400+ 个人 治疗 9,9400 万美元 1Q24 Galafold 收入 13-17% 2024 Galafold CER1 的增长率 > 60% 接受治疗的患者比例 Galafold 是 Fabry 病 1At CER：恒定汇率

7 2016财年2017财年2018财年20财年2021财年23财年24财年500万美元 3700万美元 9100万美元 1.82亿美元 2.61亿美元 3.29亿美元 3.29亿美元 Galafold Performance 全球组合开关（约 42%）和之前的 未经治疗的患者（约 58%）2 预计会出现非线性由于订购模式不均衡和外汇 波动 将2024财年的Galafold增长预期提高至13％-17％ 1At CER：恒定汇率 2 存档数据 第一季度9,900万美元 3.88亿美元 4.38亿美元至4.54亿美元1加拉福德收入按季度分配 与前五年相比： 第一季度第二季度第三季度第四季度 5 年平均 22% 24% 26%28% 2024年第一季度Galafold报告称，按CER计算，收入增长+16％，达到9,940万美元 第二季度9400万美元 第三季度1.01亿美元 第四季度1.07亿美元 第一季度8,600万美元

8 通过吸收天真人群 以及地域和标签扩张来扩大市场 通过持续的医疗 教育、筛查和改进诊断来增加患者的识别 通过出色的执行力推动接受治疗的患者的市场份额 通过 HCP 以及患者教育和支持保持超过 90% 的依从性和依从性 2024 年 8 个关键增长驱动因素过去四年的最高患者需求奠定了坚实的基础 2024 年 Galafold 将持续实现两位数的增长 8

9 Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga） Opfolda®（miglustat） 有可能为晚发庞贝病患者建立新的护理标准 +

10 2023财年Pombiliti + Opfolda绩效 预计2024财年将达到6200万美元至6700万美元 Pombiliti + Opfolda收入1 6200万至6700万美元2024年第一季度收入为1,100万美元，较2023年第四季度增长30％ 1At CER奠定了坚实的基础 第一季度1100万美元 1At CER：恒定汇率

11 Pombiliti + Opfolda 正在全球成功推出 准入和 报销 与全球付款人的积极互动 通过美国保险 流程加速 逐国 报销流程 正在进行中 预计将在 2024 年下半年多次推出 商用产品或 计划接受治疗的患者 约 135 名正在接受治疗的患者 从现实生活中获得非常积极的早期反馈 是 2024 年新 商业患者水平的两倍 KOL Outreach 成功参与 每个 批准的国家都有 名列前茅的处方者 与 关键治疗中心的 HCP的现有关系 持续的疾病教育 处方者的深度和 的广度不断提高 患者需求 截至2024年4月底 11 2024年的重点是在年底之前最大限度地增加接受治疗的患者人数 11

12 法规和临床更新 继续积累大量证据，扩大商业准入 >10 份报销档案和多份 监管申报材料正在进行针对迟发 庞贝病 (LOPD) 和婴儿发病的庞贝 病 (IOPD) 儿童的临床研究 Pompe disease (IOPD) 长期影响 在 2024 年世界研讨会上大放异彩，共有 11 张海报和口头演讲 重点介绍在 Fabry 和 Pompe 的作品

13 企业展望 履行我们对患者和 股东的使命

14 2024 年第一季度精选财务业绩 2024 年第一季度收入为 1.1 亿美元，增长 28%，净亏损减少 （以千计，每股数据除外）2024 年 3 月 31 日 2023 年 3 月 31 日产品收入 110,403 美元 86,270 美元销售成本 13,567 6,942 研发费用 28,329 41,499 销售费用公允价值变动 88,029 73,957 或有对价-251 重组费用 6,045- 折旧和摊销 2,154 1,257 运营亏损 (27,721) (37,636) 利息收入 1,540 2,199 利息支出 (12,436) (11,844) 其他费用 (4,966) (5,938) 所得税 (费用) 收益 (4,836) 287 净亏损 (48,419) (52,932) 每股净亏损 (0.16) (0.18) 2024 年 3 月 31 日加权平均已发行普通股：302,903,009 2023 年 3 月 31 日加权平均已发行普通股：291,336,750

15 份更新的 2024 年全年指南 更新指南 之前的 指导 总收入增长1 25% 至 30%- Galafold 收入增长1 13% 至 17% 11% 至 16% Pombiliti + Opfolda 收入1 6,200万美元至 6700 万美元- 非 GAAP 运营费用 3.45 亿美元至 3.65 亿美元 } 2024年全年非公认会计准则盈利能力指导 1At CER：恒定汇率

16 加速总收入 增长 1 非公认会计准则净（亏损）收益定义为 GAAP 净（亏损）收益，不包括股票薪酬支出、或有对价公允价值变动、 资产减值损失、折旧和摊销、收购相关收入（支出）、债务清偿损失、重组费用和所得税的影响。 清晰的 目标为 产生 正 现金流 实现 全年 非公认会计准则1盈利能力 有望在2024年实现重大价值创造在规模庞大且不断增长的市场中释放两种独特商业疗法的价值

17 衡量成功的终极标准： 影响罕见病患者的生活 YE17 2024+ >2,600 名患者* 成千上万的患者* YE23 >350 名患者* *临床和商业数据，所有数字均为近似值

附录

19 附录一

20 附录二

21 环境、社会和治理 (ESG) 快照 董事会 致力于持续更新董事会，让 背景、性别、技能和经验多样化： 89% 董事会 独立性 全体董事会 多元化 解决罕见遗传病 一流或同类最佳 为 患者带来有意义的益处 br} 517 全球员工 58% % 女性员工 我们服务的对象我们的使命是通过 将 环境和 可持续发展原则 纳入 来推动 的可持续发展我们所有的商业 关系 治愈承诺 将一部分产品收入用于 针对该特定疾病的研发，直到找到治愈方法。 3 女性 1 退伍军人身份 1 非裔美国人 董事多元化 利用员工的能力和专业知识提供 文化，以推动绩效并最终吸引、激发和留住关键人才。 员工招聘、 参与度和留存率 在美国、英国、意大利、德国、西班牙、法国和日本 职业发展 员工表示 Amicus 是一个理想的工作场所 员工表示 Amicus 是一个理想的工作场所 ，而一家致力于生产 变革性产品的典型 美国公司的员工中，这一比例为 57% 为 罕见疾病患者提供药物 ，同时在我们的 业务中履行环境 责任并遵守 可持续发展最佳实践。 环境 管理 0% Amicus 拥有的直接制造和 相关范围 1 和范围 2 排放 多元化、公平和 包容性 (DEI) 511 志愿者 小时（美国）: 37 个 AMICUS 支持的 社区项目： 32 名患者 /24 个国家 将访问范围扩大至 2024 年 2 月： Pricing PROMISE 分配的捐款： 1,980,516 美元 706,417 美元国际 慈善捐赠 （截至 2023 年 12 月 31 日） 承诺绝不会将我们产品的年价格提高到超过消费者通货膨胀率。 承诺支持更具包容性的文化，以影响 我们的员工、社区和社会。 我们已将 DEI 嵌入到我们的业务 部门、我们的信念陈述和以使命为中心的行为 我们 投资的 90% 计划具有 3 个关键 特征： （截至 2023 年 12 月 31 日） （截至 2024 年 3 月 31 日）

22 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q1 2024: Currency Variances: USD/ Q1 2023 Q1 2024 YoY Variance EUR 1.073 1.086 1.2% GBP 1.215 1.268 4.4% JPY 0.008 0.007 (10.8%) Full-year 2024 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US (>60%), a change in exchange rates of +/- 5% compared to year-end 2023 rates could lead to a ~$15M move in global reported revenues in 2024. Distribution of Galafold Revenue by Quarter over Past 5 Years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28%

23 Streamlined Rare Disease Pipeline with Focus on Fabry Disease and Pompe Disease Franchises INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold® (migalastat) Fabry Genetic Medicines Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE Pombiliti® (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda® (miglustat) Pompe Genetic Medicines OTHER Discovery Programs