附录 99.1
Amicus Therapeutics 公布2024年第一季度财务业绩和公司最新情况
2024 年第一季度 总收入为 1.104 亿美元，同比增长 28%
按CER计算， 2024年全年总收入增长25％-30％
2024 年全年筹集资金 Galafold®关于持续强劲需求的指导
强壮的庞比利蒂® + Opfolda®随着商用患者开诊率的提高而推出
重申 预计于2024年实现的全年非公认会计准则盈利能力
美国东部时间今天上午 8:30 举行会议 电话会议和网络直播
新泽西州普林斯顿， ，2024年5月9日——Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）是一家专为患者服务的全球生物技术公司，专注于开发和商业化用于罕见疾病的新药，今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩。
Amicus Therapeutics, Inc.总裁兼首席执行官布拉德利·坎贝尔说：“Amicus 为我们的全球业务带来了良好的开端，在第一季度，我们在整个业务中继续保持出色的商业业绩。Galafold的全球销售额再次实现了 年中增长，这使我们提高了今年的产品预期。我们还对Pombiliti和Opfolda的 强劲商业化推出感到非常满意，随着今年头几个月商业患者开诊率的上升 ，这继续保持势头。2024年，我们希望实现25％至30％的显著总收入增长，加上持续的费用管理 ，以实现全年非公认会计准则的盈利能力。通过这两种疗法，我们相信Amicus将继续对全球许多受罕见疾病影响的人的生活产生深远的影响 。”
2024 年第一季度财务摘要：
| · | 2024年第一季度 的总收入为1.104亿美元，较2023年第一季度的8,630万美元总收入同比增长28％ 。按固定货币计算 (CER)1，2024年第一季度的总收入增长了28％。 |
| （以千计） | 截止三个月 3 月 31 日， | 同比百分比 成长 | ||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 已举报 | 在 CER1 | |||||||||||||
| Galafold® | 99,359 | 86,112 | 15 | % | 16 | % | ||||||||||
| 庞比利蒂® + Opfolda® | 11,044 | 158 | 不适用 | 不适用 | ||||||||||||
| 产品净收入 | $ | 110,403 | $ | 86,270 | 28 | % | 28 | % | ||||||||
| · | 2024年第一季度，Galafold（migalastat）的净产品销售额为9,940万美元 ，同比增长15％，按固定汇率计算增长16％1. |
| · | 2024年第一季度，Pombiliti （cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda（miglustat）的净产品销售额为1,100万美元 ，较2023年第四季度增长30％。截至4月底，超过155名患者正在使用商业产品接受治疗或计划接受治疗。 |
| · | 2024年第一季度的 GAAP总运营支出为1.246亿美元，与2023年第一季度的1.17亿美元相比，增长了6％ 。2024年第一季度的非公认会计准则总运营支出 为8,560万美元，与2023年第一季度的8,060万美元 相比增长了6％。 |
| · | 2024年第一季度的GAAP 净亏损为4,840万美元，合每股亏损0.16美元，与2023年第一季度的净亏损5,290万美元，合每股亏损0.18美元相比，减少了 。 2024年第一季度的非公认会计准则净亏损为460万美元，合每股亏损0.02美元， 与2023年第一季度的净亏损1,680万美元，合每股亏损0.06美元相比有所减少2. |
1
| · | 截至2024年3月31日，现金、 现金等价物和有价证券总额为2.396亿美元， ，而截至2023年12月31日为2.862亿美元。 |
2024 年财经 指南：
| 已更新 | 以前 | |||||||
| 总收入增长1 | 25% 到 30% | 不适用 | ||||||
| Galafold 收入增长1 | 13% 到 17% | 11% 到 16% | ||||||
| Pombiliti + Opfolda 收入1 | 620万美元至6700万美元 | 不适用 | ||||||
| 非公认会计准则运营费用3 | 3.45 亿美元至 3.65亿美元 | 3.45 亿美元至 3.65亿美元 |
Amicus 将重点放在2024年的以下关键战略优先事项上：
| · | 实现 两位数的 Galafold 收入增长 | |
| · | 多次成功发布 Pombiliti + Opfolda | |
| · | 推进 正在进行的研究，以支持法布里和庞贝病领域的医学和科学领导地位 | |
| · | 实现 全年非公认会计准则盈利能力4 |
1 以 恒定汇率 (CER) 计算。为了说明基本表现，Amicus讨论了其在恒定汇率 汇率（CER）增长方面的业绩。这表示增长率计算得出，就好像汇率与比较 时期使用的汇率保持不变一样。全年收入指导采用截至2023年12月31日的实际汇率。
2 本新闻稿 的表格中显示了报告期内公认会计原则业绩与公司非公认会计准则调整指标的完整 对账情况。
3 由于不合理的 努力就无法对非 GAAP 预期与相应的 GAAP 指标之间的差异进行核对， 因为可变性、复杂性高，且对应的 GAAP 衡量标准中排除的项目知名度较低。
4 基于对Amicus在当前运营计划下的非公认会计准则净（亏损）收入的预测，其中包括Pombiliti + Opfolda 的成功推出和Galafolda的持续增长。Amicus将非公认会计准则净（亏损）收入定义为GAAP净（亏损）收入，其中不包括基于股份的 薪酬支出、或有对价公允价值变动、资产减值损失、折旧和摊销、 收购相关收入（支出）、债务清偿损失、重组费用和所得税的影响。
会议 电话会议和网络直播
Amicus Therapeutics将于今天，即美国东部时间2024年5月9日上午8点30分举办电话会议和网络音频直播，讨论2024年第一季度的财务 业绩和公司最新情况。有兴趣通过电话接听电话的参与者和投资者需要使用在线 注册表进行注册。注册后，所有电话参与者都将收到一个拨入号码以及 以及一个用于访问活动的 PIN 码。
也可以通过 Amicus Therapeutics 公司 网站 ir.amicusrx.com 的 “投资者” 栏目观看 网络直播和相关演示材料。鼓励网络参与者 在电话会议开始前 15 分钟在网站上注册。直播活动结束后不久，存档的网络直播和随附的幻灯片将在 公司网站上公布。
关于 Galafold
Galafold®（migalastat） 123 mg 胶囊是α-半乳糖苷酶 A（α-GAL A）的口服药理学伴侣，用于治疗具有适宜的半乳糖苷酶 α 基因的成人 的法布里病 （GLA）变体。在这些患者中，Galafold的作用是稳定人体 自身的功能失调酶，从而清除疾病底物的积累。Amicus Therapeutics估计，在全球范围内，大约 35％至50％的法布里病患者可能患有舒缓的疾病 GLA变体，尽管接受率在 之内，但该范围因地理位置而异。Galafold已获得全球40多个国家的批准，包括美国、欧盟、英国和日本。
美国适应症 和用法 Galafold 适用于治疗确诊为法布里氏病且半乳糖苷酶α基因适宜的成年人 (GLA) 基于 体外化验数据。
由于肾脏间质毛细血管细胞球三氧神经酰胺（KIC GL-3）底物的减少，该适应症 在加速批准中获得批准。 该适应症的持续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。
美国重要 安全信息
不良反应 反应 Galafold（≥ 10%）报告的最常见不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和 发热。
2
在特定 人群中使用
关于孕妇使用Galafold的 临床数据不足，无法告知严重出生缺陷和流产的药物相关风险。告知女性 对胎儿的潜在风险。
尚不清楚 人乳中是否存在加拉福德。因此，应考虑母乳喂养对发育和健康的好处，以及 母亲对加拉福德的临床需求以及加拉福德或潜在的 孕产妇疾病对母乳喂养的孩子可能产生的任何不利影响。
Galafold 不推荐用于需要透析的严重肾功能损害或终末期肾脏疾病的患者。
Galafold 在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
要报告疑似 不良反应，请致电 1-877-4AMICUS 与 Amicus 联系 Amicus 或致电 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 与 FDA 联系.
有关 Galafold 的其他 信息，包括完整的美国处方信息，请访问 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.
关于 Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda， 是一种双组分疗法，包括 cipaglucosidase alfa-atga、一种富含 Bis-M6P 的 rhGAA，可促进通过 M6P 受体的高亲和力吸收 ，同时保持其加工成最活跃的酶的能力，以及旨在减少流失的口服酶稳定剂 miglustat 血液中的酶活性。
美国适应症 和用法
POMBILITI 与 OPFOLDA 联合用于治疗晚发庞贝病（溶酶体酸 α-葡萄糖苷酶）的成年患者 [GAA]缺乏） 体重≥40 kg，且与目前的酶替代疗法（ERT）相比没有改善。
安全信息
超敏反应 反应包括过敏反应：适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用 。如果出现严重的超敏反应，应立即停止POMBILITI，并应开始适当的药物治疗 。输液相关反应 (IAR)：如果出现严重的 IAR，请立即停用 POMBILITI 并开始适当的 药物治疗。易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易受体液容量超负荷影响的患者，或 患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在POMBILITI输液期间可能面临心脏或呼吸状态严重恶化的风险。有关完整的 “盒装警告”，请参见 PI。禁忌症： 孕妇禁用 POMBILITI 与 Opfolda 联合使用。胚胎-胎儿毒性：可能造成 胚胎-胎儿伤害。告知女性生殖潜力对胎儿的潜在风险，并在 治疗期间和最后一次服药后的至少 60 天内使用有效的避孕措施。不良反应：大于 5% 的最常见不良反应 是头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。请参阅 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）链接的完整处方信息， 包括方框警告，以及OPFOLDA（miglustat）的完整处方信息 链接。
关于 Amicus 疗法
Amicus Therapeutics （纳斯达克股票代码：FOLD）是一家专注于患者的全球生物技术公司，专注于为罕见疾病患者发现、开发和提供新的高质量 药物。Amicus Therapeutics以非凡的患者为中心，致力于推进和扩大 针对罕见疾病的尖端、一流或一流药物产品线。欲了解更多信息，请访问该公司的 网站www.amicusrx.com，然后关注 X 和 LinkedIn。
非公认会计准则 财务指标
除了根据美国公认会计原则编制的 财务信息外，本新闻稿还包含调整后的财务指标，我们认为 为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势相关的补充信息，便于对不同时期和预测信息进行比较 。这些调整后的财务指标是非公认会计准则指标，除了根据美国公认会计原则编制的信息外，应被视为 ，但不能替代这些信息。我们将这些非公认会计准则指标用作 关键绩效指标，以评估内部的运营业绩和现金需求。我们通常会排除 某些管理层认为不会影响我们的基本运营且不符合公认会计准则对不寻常或 非经常性项目的定义的 GAAP 项目。其他公司可能以不同的方式定义这些措施。当我们在前瞻性基础上提供对非公认会计准则运营 支出和盈利能力的预期时，如果没有不合理的努力，通常无法调和非公认会计准则预期与相应的 GAAP指标之间的差异，因为在未来相关时段内将被排除在GAAP指标之外的项目（例如异常收益或亏损）可能存在的高可变性、复杂性和可见度低。排除项的可变性 可能会对我们未来的 GAAP 业绩产生重大且可能不可预测的影响。
3
前瞻性声明
本新闻稿 包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，内容涉及 候选产品的临床前和临床开发、临床前研究和临床 试验结果的时间和报告、监管部门可能批准我们的候选产品的前景和时机、商业化计划、制造 和供应计划、融资计划以及公司的预计收入和现金状况。我们不应将纳入前瞻性陈述 视为我们对任何计划将实现的陈述。本新闻稿中的任何或全部前瞻性陈述 都可能是错误的，可能会受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知风险 和不确定性的影响。例如，关于与监管 机构以及定价和报销机构讨论的目标、进展、时间和结果的声明，均以当前信息为依据。由于我们业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中列出的 存在重大差异，包括但不限于：临床或临床前研究的 结果可能表明候选产品不安全或无效； 可能难以招募患者参与我们的临床试验；监管机构可能不批准或推迟批准我们的候选产品 ；潜力所需的监管检查可能会延迟或不延迟成功并延迟或阻碍 产品批准；我们可能无法成功地与定价和报销机构进行谈判； 我们可能无法在欧洲、英国、美国和其他地区成功实现加拉福德和/或庞比利蒂和奥普福达的商业化； 可能因为我们发现严重的副作用或其他安全问题而推迟临床前和临床研究； 潜在的我们可能无法制造或提供足够的临床或商业产品；以及我们 可能需要额外的资金来完成所有研究、产品的制造和商业化。关于公司财务指导和财务目标的 声明，以及 公司收入、非公认会计准则盈利能力和现金状况的预期实现情况，实际业绩可能因市场因素和公司 执行运营和预算计划的能力而异。此外，所有前瞻性陈述均受其他风险影响，详见我们将于今天提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度 报告和截至2024年3月31日的季度的10-Q表。提醒您 不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日。所有前瞻性 陈述均受本警示声明的全部限制，我们没有义务修改或更新本新闻 新闻稿以反映本声明发布之日之后的事件或情况。
联系人：
投资者：
阿米库斯疗法
安德鲁·福南
投资者关系副总裁
afaughnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒体：
阿米库斯疗法
戴安娜摩尔
全球 企业事务和传播主管
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
FOLD-G
4
表 1
Amicus Therapeutics, Inc.
合并的 运营报表
（未经审计）
（以千计， ，股票和每股金额除外）
| 截至3月31日的三个月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 产品净销售额 | $ | 110,403 | $ | 86,270 | ||||
| 销售商品的成本 | 13,567 | 6,942 | ||||||
| 毛利 | 96,836 | 79,328 | ||||||
| 运营费用： | ||||||||
| 研究和开发 | 28,329 | 41,499 | ||||||
| 销售、一般和管理 | 88,029 | 73,957 | ||||||
| 应付或有对价公允价值的变动 | — | 251 | ||||||
| 重组费用 | 6,045 | — | ||||||
| 折旧和摊销 | 2,154 | 1,257 | ||||||
| 运营费用总额 | 124,557 | 116,964 | ||||||
| 运营损失 | (27,721 | ) | (37,636 | ) | ||||
| 其他费用： | ||||||||
| 利息收入 | 1,540 | 2,199 | ||||||
| 利息支出 | (12,436 | ) | (11,844 | ) | ||||
| 其他费用 | (4,966 | ) | (5,938 | ) | ||||
| 所得税前亏损 | (43,583 | ) | (53,219 | ) | ||||
| 所得税（费用）补助 | (4,836 | ) | 287 | |||||
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (48,419 | ) | $ | (52,932 | ) | ||
| 每股普通股可归于普通股股东的净亏损——基本亏损和摊薄后 | $ | (0.16 | ) | $ | (0.18 | ) | ||
| 已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后普通股 | 302,903,009 | 291,336,750 | ||||||
5
表 2
Amicus Therapeutics, Inc.
合并 资产负债表
（未经审计）
（以千计， ，股票和每股金额除外）
| 2024 年 3 月 31 日 | 十二月三十一日 2023 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 209,761 | $ | 246,994 | ||||
| 对有价证券的投资 | 29,842 | 39,206 | ||||||
| 应收账款 | 76,433 | 87,632 | ||||||
| 库存 | 60,759 | 59,696 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 54,444 | 49,533 | ||||||
| 流动资产总额 | 431,239 | 483,061 | ||||||
| 经营租赁使用权资产，净额 | 23,003 | 26,312 | ||||||
| 财产和设备，减去截至2024年3月31日和2023年12月31日分别为26,563美元和25,429美元的累计折旧 | 32,421 | 31,667 | ||||||
| 无形资产，分别减去截至2024年3月31日和2023年12月31日的3,328美元和2510美元的累计摊销额 | 19,672 | 20,490 | ||||||
| 善意 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流动资产 | 17,657 | 18,553 | ||||||
| 总资产 | $ | 721,789 | $ | 777,880 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 9,210 | $ | 15,120 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 | 124,622 | 144,245 | ||||||
| 经营租赁负债 | 8,270 | 8,324 | ||||||
| 流动负债总额 | 142,102 | 167,689 | ||||||
| 长期债务 | 388,391 | 387,858 | ||||||
| 经营租赁负债 | 47,831 | 48,877 | ||||||
| 其他非流动负债 | 12,771 | 13,282 | ||||||
| 负债总额 | 591,095 | 617,706 | ||||||
| 承付款和意外开支 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，已授权5亿股，截至2024年3月31日和2023年12月31日分别已发行和流通296,159,417股和293,594,209股股票 | 2,922 | 2,918 | ||||||
| 额外的实收资本 | 2,853,550 | 2,836,018 | ||||||
| 累计其他综合亏损： | ||||||||
| 外币折算调整 | 6,847 | 5,429 | ||||||
| 可供出售证券的未实现亏损 | (203 | ) | (188 | ) | ||||
| 认股证 | 71 | 71 | ||||||
| 累计赤字 | (2,732,493 | ) | (2,684,074 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 130,694 | 160,174 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 721,789 | $ | 777,880 | ||||
6
表 3
Amicus Therapeutics, Inc.
非公认会计准则财务指标的对账
（以千计）
（未经审计）
| 截至3月31日的三个月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 总运营支出——按公认会计原则报告 | $ | 124,557 | $ | 116,964 | ||||
| 研究和开发： | ||||||||
| 基于股票的薪酬 | 4,871 | 8,490 | ||||||
| 销售、一般和管理： | ||||||||
| 基于股票的薪酬 | 25,932 | 26,404 | ||||||
| 重组费用 | 6,045 | — | ||||||
| 应付或有对价公允价值的变动 | — | 251 | ||||||
| 折旧和摊销 | 2,154 | 1,257 | ||||||
| 根据报告的 GAAP 调整运营费用总额 | 39,002 | 36,402 | ||||||
| 运营费用总额——调整后 | $ | 85,555 | $ | 80,562 | ||||
7
表 4
Amicus Therapeutics, Inc.
非公认会计准则财务指标的对账
（以千计， ，股票和每股金额除外）
（未经审计）
三个月已结束 3月31日 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| GAAP 净亏损 | $ | (48,419 | ) | $ | (52,932 | ) | ||
| 基于股份的薪酬 | 30,803 | 34,894 | ||||||
| 应付或有对价公允价值的变动 | — | 251 | ||||||
| 折旧和摊销 | 2,154 | 1,257 | ||||||
| 重组费用 | 6,045 | — | ||||||
| 所得税支出（福利） | 4,836 | (287 | ) | |||||
| 非公认会计准则净亏损 | $ | (4,581 | ) | $ | (16,817 | ) | ||
| 每股普通股归属于普通股股东的非公认会计准则净亏损——基本亏损和摊薄亏损 | $ | (0.02 | ) | $ | (0.06 | ) | ||
| 已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后普通股 | 302,903,009 | 291,336,750 | ||||||
8