附录 99.1

 

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Larimar Therapeutics公布2024年第一季度运营和财务业绩

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开放标签延期（OLE）研究中首位患者给药，每日剂量为25 mg nomlabofusp；2024年第四季度的中期数据已步入正轨
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积极的第二阶段剂量探索研究数据显示，nomlabofusp的耐受性普遍良好，组织frataxin水平随剂量依赖性增加，增强了治疗潜力
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生物制剂许可证申请（“BLA”）的提交定于2025年下半年提交；已与美国食品药品监督管理局（“FDA”）就加快批准途径的可能性展开讨论
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截至2024年3月31日，成功的1.618亿美元融资使现金、现金等价物和有价证券增至2.39亿美元，将预计的现金流延至2026年

 

宾夕法尼亚州巴拉辛威德，2024年5月9日——专注于开发复杂罕见疾病治疗的临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc.（“LRMR”）（纳斯达克股票代码：LRMR）今天公布了其2024年第一季度的经营和财务业绩。

 

“我们在2024年开局表现强劲，实现了关键里程碑，为我们的nomlabofusp临床计划的后期进展提供了支持。积极的第二阶段剂量探索研究数据表明，nomlabofusp似乎普遍具有良好的耐受性，并观察到组织frataxin水平的剂量依赖性增加，这有可能解决潜在的frataxin缺乏症，这是弗里德赖希共济失调（FA）的根本原因。3月，我们在OLE研究中为第一位患者进行了给药，并继续招募患者并激活更多部位。我们有望在今年第四季度公布中期数据，这将为nomlabofusp的长期安全性和组织frataxin水平提供信息。” Larimar总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon说。“这些数据集共同将有助于支持我们提交的BLA文件，我们的目标是在2025年下半年提交。我们正在继续与美国食品药品管理局就可能使用frataxin作为新的替代终点来支持加快批准进行监管讨论，并计划进行一项全球双盲安慰剂对照的确认性研究，我们预计将在BLA提交之前启动。随着我们最近的资本注入和关键注册催化剂的延长，我们完全有能力进一步推进第一种提高FA患者弗拉他辛水平的潜在疗法。”

 

 

近期亮点

 

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2024年2月，Larimar公布了积极的顶线数据，并成功完成了为期四周的安慰剂对照的针对FA患者nomlabofusp（CTI-1601）的2期剂量探索研究。在为期四周的治疗期内，Nomlabofusp的耐受性总体良好，药代动力学特征可预测，并且在25 mg和50 mg队列中，在每天给药14天，然后每隔一天给药直到第28天后，皮肤和口腔细胞中的frataxin的剂量依赖性增加。在所有接受治疗的患者中，皮肤细胞中的frataxin水平都有所增加，大多数患者口腔细胞中的frataxin水平都有所增加。在第14天，所有接受50 mg nomlabofusp治疗的患者（在基线和第14天均有可量化的水平）皮肤细胞中的frataxin水平均超过健康志愿者平均水平的33％，其中3名患者的水平超过平均健康志愿者水平的50％。

 

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2024年2月，Larimar宣布公司已开始与美国食品药品管理局讨论使用组织弗拉他辛水平作为潜在的新替代终点。Larimar获得美国食品药品管理局的承认，弗拉他辛缺乏似乎对FA的致病机制至关重要，而且针对潜在疾病病理生理学的治疗需求仍未得到满足。该公司打算利用FXN水平、支持性药效学和临床信息以及来自OLE研究的安全性数据，寻求加快批准速度，

 

 

以及支持新的替代终点方法所需的其他非临床药理学信息，BLA的申请定于2025年下半年提交。

 

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2024年2月，Larimar通过普通股的公开发行筹集了约1.618亿美元的净收益。

 

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2024年3月，OLE研究评估了每天皮下注射25毫克的nomlabofusp，该研究评估了自行给药或由护理人员给药的每日皮下注射25毫克的nomlabofusp。在2期剂量探索研究中完成治疗或之前完成nomlabofusp临床试验的参与者可能有资格筛查OLE研究。OLE研究将评估长期皮下给药nomlabofusp后的外周组织以及其他探索性药效学标志物（脂质谱和基因表达数据）中的安全性和耐受性、药代动力学和frataxin水平。由于持续的部分临床搁置，OLE研究中的剂量增加取决于美国食品药品管理局对2期研究50毫克队列数据的审查以及OLE研究的可用数据。中期数据预计将在2024年第四季度公布。此外，研究期间收集的临床评估将与来自弗里德赖希共济失调临床结果衡量研究（FACOMS）数据库参与者的匹配对照组的数据进行比较。

 

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2024年3月，Larimar开始组建其商业团队，任命RpH的弗兰克·纳扎里奥为商业副总裁。纳扎里奥先生在罕见疾病药物发布方面拥有近30年的领导经验。最近，他在BioCryst制药公司担任销售高级副总裁。此前，他曾在Spark Therapeutics担任商业领导职务，领导了Luxturna® 的商业化，这是美国食品药品管理局批准的第一种遗传性视网膜疾病基因疗法；在ViroPharma, Inc.，他领导了首款获批准的遗传性血管性水肿生物制剂Cinryze® 的推出。

 

2024 年第一季度财务业绩

截至2024年3月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券总额为2.39亿美元。2024 年 2 月，我们通过公开发行普通股筹集了约 1.618 亿美元的净收益。

该公司报告称，2024年第一季度的净亏损为1,470万美元，合每股亏损0.27美元，而2023年第一季度的净亏损为650万美元，合每股亏损0.15美元。

2024年第一季度的研发费用为1,290万美元，而2023年第一季度为460万美元。研发费用的增加主要是由nomlabofusp制造成本增加570万美元、主要与OLE研究启动相关的临床成本增加100万美元、员工人数增加所推动的人员支出增加100万美元、咨询费用增加30万美元以及股票薪酬支出增加20万美元所推动的。

2024年第一季度的一般和管理费用为380万美元，而2023年第一季度为310万美元。一般和管理费用的增加主要是由人事支出增加20万美元，律师费增加20万美元以及股票薪酬支出增加10万美元推动的。

 

关于 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LRMR）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp正在开发中，可作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法。Larimar还计划使用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向其他以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的罕见疾病。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com.

 

 

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于Larimar管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于Larimar开发和商业化nomlabofusp（也称为 CTI-1601）和其他计划候选产品的能力、Larimar计划的研发工作，包括其nomlabofusp临床试验的时机、与美国食品药品管理局的互动和总体发展计划以及与拉里玛业务战略、筹资能力有关的其他事项的陈述资本，资本的使用，结果运营和财务状况以及未来运营的计划和目标.

 

在某些情况下，你可以通过这些术语或其他类似术语的 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“预测”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜在”、“继续”、“持续” 或否定词语或其他类似术语来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些陈述涉及风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。这些风险、不确定性和其他因素包括Larimar产品开发活动、非临床研究和临床试验的成功、成本和时机，包括nomlabofusp的临床里程碑和与美国食品药品管理局的持续互动；初步临床试验结果可能与最终临床试验结果不同，早期的非临床和临床数据以及nomlabofusp的测试可能无法预测后来的临床试验和评估的结果或成功；美国食品药品管理局最终可能不会同意 Larimar 的观点nomlabofusp 发展战略；公共卫生危机对拉里玛未来临床试验、制造、监管、非临床研究时间表和运营以及总体经济状况的潜在影响；Larimar 和第三方制造商 Larimar 参与优化和扩展 nomlabofusp 制造流程的能力；Larimar 获得 nomlabofusp 和未来候选产品的监管批准的能力；Larimar 发展销售和营销能力的能力，无论是单独还是与潜在的未来合作者一起，以及成功将任何经批准的候选产品商业化；Larimar筹集必要资金以开展其产品开发活动的能力；以及Larimar向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险，包括但不限于Larimar的定期报告，包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供并可用的8-K表最新报告在 www.sec.gov。这些前瞻性陈述基于Larimar目前已知的事实和因素及其对未来的预测，对此尚无法确定。因此，前瞻性陈述可能不准确。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表Larimar管理层截至本文发布之日的观点。除非法律要求，否则Larimar没有义务以任何理由更新任何前瞻性陈述。

 

 

投资者联系人：

乔伊斯·阿莱尔

生命科学顾问

jallaire@lifesciadvisors.com

(212) 915-2569

 

公司联系人：

迈克尔·切拉诺

首席财务官

mcelano@larimartx.com

(484) 414-2715

 

 

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Larimar Therapeutics, Inc.

简明合并资产负债表

（未经审计）

 

 

 

 

3月31日

 

 

十二月三十一日

 

2024

 

2023

资产

 

 

 

 

 

 

流动资产：

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

110,125

 

$

26,749

短期有价证券

 

 

117,171

 

 

60,041

预付费用和其他流动资产

 

3,657

 

3,385

流动资产总额

 

 

230,953

 

 

90,175

长期有价证券

 

 

11,711

 

 

—

财产和设备，净额

 

 

604

 

 

684

经营租赁使用权资产

 

 

2,920

 

 

3,078

受限制的现金

 

 

1,339

 

 

1,339

其他资产

 

 

678

 

 

659

总资产

 

$

248,205

 

$

95,935

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

流动负债：

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

1,918

 

$

1,283

应计费用

 

 

10,098

 

 

7,386

经营租赁负债，当前

 

 

825

 

837

流动负债总额

 

 

12,841

 

 

9,506

经营租赁负债

 

 

4,520

 

4,709

负债总额

 

17,361

 

14,215

承付款和或有开支（见附注8）

 

 

 

 

 

 

股东权益：

 

 

 

 

 

 

优先股；截至2024年3月31日，每股面值0.001美元；授权500万股

以及 2023 年 12 月 31 日；截至 2024 年 3 月 31 日，没有已发行和流通的股票，以及

2023 年 12 月 31 日

 

 

—

 

 

—

普通股，每股面值0.001美元；截至授权1.15亿股
2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日；发行了 63,800,017 股和 43,909,069 股
以及分别截至2024年3月31日和2023年12月31日的未缴款项

 

 

64

 

 

43

额外的实收资本

 

 

434,013

 

 

270,150

累计赤字

 

 

(203,208)

 

 

(188,554)

累计其他综合收益（亏损）

 

(25)

 

81

股东权益总额

 

 

230,844

 

 

81,720

负债和股东权益总额

 

$

248,205

 

$

95,935

 

 

 

Larimar Therapeutics, Inc

简明合并运营报表

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

2024

 

2023

运营费用：

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

12,939

 

$

4,562

一般和行政

 

3,795

 

3,075

运营费用总额

 

16,734

 

7,637

运营损失

 

 

(16,734)

 

 

(7,637)

其他收入，净额

 

2,080

 

1,111

净亏损

 

(14,654)

 

(6,526)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.27)

 

$

(0.15)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

53,553,707

 

43,897,603

综合损失：

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(14,654)

 

$

(6,526)

其他综合收益（亏损）：

 

 

 

 

 

 

有价证券的未实现收益（亏损）

 

(106)

 

31

其他综合收益（亏损）总额

 

 

(106)

 

 

31

综合损失总额

 

$

(14,760)

 

$

(6,495)