附录 99.1

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Intellia Therapeutics公布2024年第一季度财务业绩并重点介绍公司近期进展

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快速招收患者参加用于治疗转甲状腺素 (ATTR) 淀粉样变性伴心肌病的 NTLA-2001 的 3 期大规模试验
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在设计一项用于治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病的 NTLA-2001 新的 3 期试验方面与美国食品药品管理局保持一致，尚待对 IND 申请进行审查；预计该研究将在年底前启动
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计划在 2024 年下半年公布正在进行的 NTLA-2001 第 1 阶段的新临床数据
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有望在 2024 年下半年启动用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的 NTLA-2002 的三期研究
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将于 6 月 2 日公布 NTLA-2002 第 1 期研究的长期随访数据，并预计将在 2024 年中期报告第二阶段的主要结果
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有望在 2024 年为 NTLA-3001（一种用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的体内基因插入候选药物）的 1 期研究中的第一位患者给药
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2024年第一季度末财务状况良好，现金约为9.53亿美元

马萨诸塞州剑桥，2024年5月9日——专注于使用基于CRISPR的疗法彻底改变医学的领先临床阶段基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度的经营要点和财务业绩。

“Intellia在我们的基于CRISPR的体内和体外单剂量疗法产品线中继续取得显著进展。Intellia总裁兼首席执行官约翰·伦纳德医学博士说，一项正在进行和两项即将启动的关键性3期试验，无疑处于医学新时代的最前沿。“我们对ATTR淀粉样变性心肌病患者的3期大规模试验的入组速度感到非常满意，该试验超出了我们最初的预期。此外，根据与美国食品药品管理局的富有成效的讨论，我们现在预计将在年底之前启动一项针对多发性神经病患者的 NTLA-2001 的关键性三期试验。转到 NTLA-2002，我们预计将在今年报告第1/2期研究的关键数据读数。这些数据将支持 3 期试验的剂量选择，并突出我们认为的 NTLA-2002 有可能显著改变 HAE 治疗模式。在体内基因灭活方面取得成功的基础上，我们很高兴今年启动了针对AATD的 NTLA-3001 的首次人体研究，这使我们成为第一个对基于CRISPR的基因进行临床验证的人

 

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插入。我们期待继续保持强劲的执行力，以许多重要的里程碑来标志着我们在战略优先事项方面取得的进展。”

2024 年第一季度及近期运营亮点

转甲状腺素 (ATTR) 淀粉样变性

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NTLA-2001：NTLA-2001 是一种正在研究的基于 CRISPR 的体内疗法，旨在灭活肝脏中的 TTR 基因，从而防止用于治疗 ATTR 淀粉样变的转甲状腺素 (TTR) 蛋白的产生。NTLA-2001 通过推动单剂量后 TTR 蛋白的深度、持续和潜在的终身降低，为遏制和逆转疾病提供了可能性。Intellia 与 Regeneron 合作领导 NTLA-2001 的开发和商业化。
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ATTR 淀粉样变性伴心肌病 (ATTR-CM)：
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关键的三期大规模试验正在迅速报名中。3月，美国和全球首批患者接受了给药。目前的入学人数远远超过了公司最初的预测，迄今为止，已有30多名患者服药，另有40多名患者正在接受筛查。预计在未来几周和几个月内还将开放许多其他网站，以进一步加快注册速度。
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遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病 (Attrv-PN)：
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Intellia今天宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就一项关键的三期试验设计达成一致，以支持生物制剂许可申请（BLA），将 NTLA-2001 作为单剂量治疗用于Attrv-PN患者，但须对其研究性新药（IND）申请进行审查。该研究预计将是一项小型的安慰剂对照试验，在美国以外的地点进行，涉及约50名Attrv-PN患者。该公司计划在年底之前启动这项研究。
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该公司计划在2024年下半年提供正在进行的第一阶段研究的最新数据。

遗传性血管性水肿 (HAE)

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NTLA-2002：NTLA-2002 是一种基于 CRISPR 的全资研究性体内疗法，旨在敲除肝脏中的 KLKB1 基因，目标是在单剂量后终身控制 HAE 发作。
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Intellia计划在2024年下半年启动包括美国患者在内的全球关键性3期研究，但须视监管部门的反馈而定。
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该公司将在5月31日至6月3日在西班牙瓦伦西亚举行的2024年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）大会上公布1期研究的最新数据。来自第1/2期研究第一阶段部分的长期数据将包括

 

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安全性、kallikrein减少率和发作率数据，包括通过最新随访继续完全不受攻击的患者人数。此外，Intellia计划在2024年中期报告第二阶段的主要结果，并在2024年下半年的医学会议上公布全部结果。
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1 月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了 NTLA-2002 1/2期研究第一阶段的里程碑式发现。

α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相关肺部疾病

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NTLA-3001：NTLA-3001 是同类首创的 CRISPR 介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗 AATD 相关肺部疾病。它旨在精确插入野生型 SERPINA1 基因，该基因编码 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白，有可能在单剂量后将全功能 AAT 蛋白的永久表达恢复到正常水平。这是Intellia的第一个全资基因插入计划。
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Intellia 预计将在 2024 年为 NTLA-3001 进行的 1 期研究中为第一位患者服药。

体内平台扩展

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Intellia通过部署新的编辑和交付创新，正在扩大其基于CRISPR的技术可以靶向的疾病范围。这包括独立或与合作伙伴合作推进肝脏外五个不同组织的基因编辑计划。这些研究和临床前项目针对的是源自骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛的疾病，如果成功，可以极大地扩大基于CRISPR的治疗的机会。
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2月，Intellia和RecoDE宣布了一项战略合作，开发用于治疗囊性纤维化（CF）的新型基因组药物。此次合作将利用Intellia专有的基于CRISPR的基因编辑平台，包括其DNA写入技术，以及Recode专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒递送平台来精确校正一个或多个CF致病基因突变。

Ex Vivo 计划更新

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Intellia正在推进多项全资拥有并与合作伙伴合作的项目，利用其同种异体平台治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病。该公司专有的同种异体细胞工程平台避免了临床前模型中T细胞和NK细胞介导的排斥反应，这是其他研究性异基因方法尚未解决的关键挑战。使用Intellia的异基因平台设计的细胞疗法，结合增强细胞功能的编辑，为靶向实体瘤提供了一种新的方法。

 

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企业最新消息

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企业责任报告：4月，Intellia发布了其2024年企业责任报告。该报告重点介绍了公司的环境、社会和治理（ESG）原则和实践，这是其目标的一部分，即建立一家可持续发展的公司，同时兑现对患者、员工和股东的承诺。

即将举行的活动

公司将在2024年第二季度参加以下活动：

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美国银行医疗保健会议，5月14日，拉斯维加斯
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加拿大皇家银行资本市场全球医疗保健会议，5月14日，纽约
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2024 年 EAACI 大会，5 月 31 日至 6 月 3 日，西班牙瓦伦西亚
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高盛第45届年度全球医疗保健会议，6月10日，迈阿密

2024 年第一季度财务业绩

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现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为9.534亿美元，而截至2023年12月31日为10亿美元。下降是由用于为运营提供资金的1.372亿美元现金推动的。公司 “At the Market”（ATM）计划的5,800万美元净股权收益、1,260万美元的利息收入、合作者的590万美元报销以及员工股票计划的200万美元收益部分抵消了这一下降。预计现金状况将为2026年底的运营提供资金。
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协作收入：2024年第一季度的协作收入为2,890万美元，而2023年第一季度为1,260万美元。1,630万澳元的增长主要是由与AvenCell合作相关的2,100万美元非现金收入确认调整所推动的。
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研发费用：2024年第一季度的研发费用为1.118亿美元，而2023年第一季度为9,710万美元。1470万美元的增长主要是由我们主要项目的进展推动的。2024年第一季度，研发费用中包含的股票薪酬支出为2,020万美元。
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并购费用：2024年第一季度的一般和管理费用为3,110万美元，而2023年第一季度为2740万美元。370万美元的增长主要与股票薪酬有关。2024年第一季度，一般和管理费用中包含的股票薪酬支出为1400万美元。
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净亏损：2024年第一季度的净亏损为1.074亿美元，而2023年第一季度的净亏损为1.031亿美元。

 

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电话会议将讨论2024年第一季度业绩

该公司将在今天，美国东部时间5月9日星期四上午8点的电话会议上讨论这些业绩。

要加入通话，请执行以下操作：

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美国来电者应拨打1-833-316-0545，国际来电者应在通话前大约五分钟拨打 1-412-317-5726。所有参与者都应要求参加Intellia Therapeutics的电话会议。
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请访问这个 链接用于同时进行电话网络直播。

从美国东部时间5月9日中午12点开始，将在Intellia网站intelliatx.com的 “投资者与媒体” 栏目的 “活动和演讲” 页面上重播电话会议。

关于 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。该公司的体内项目使用CRISPR来直接在人体内部精确编辑致病基因。Intellia的体外项目使用CRISPR来设计体外的人体细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验及其员工正在帮助为新一类药物设定标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续通过新颖的编辑和交付技术扩展其基于CRISPR的平台的能力。要了解更多，请访问 intelliatx.com并关注我们 @intelliatx.

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陈述：其针对转甲状腺素（“ATTR”）淀粉样变性的 NTLA-2001、用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 和用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）的 NTLA-3001 临床项目的安全性、有效性、成功和进展-相关肺部疾病，根据其临床试验申请（“CTA”）和研究性新药（“IND”）提交的材料，包括预期的数据发布的时机、监管反馈、监管申报以及临床试验的启动、注册、给药和完成，例如在 2024 年公布来自 NTLA-2001 和 NTLA-2002 临床试验的更多数据，快速入组 3 MANGIZE 研究的能力，计划在年底之前启动治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病的 NTLA-2001 三期试验，计划启动全球关键性三期临床试验 2024 年下半年对 NTLA-2002 的研究，预计数据将为剂量提供依据NTLA-2002 三期试验的精选、其在 2024 年的 NTLA-3001 1 期研究中为第一位患者服药的能力、NTLA-2001 通过推动深入、持续的发展来遏制和逆转疾病的潜力

 

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以及单剂量后 TTR 蛋白可能终身降低，NTLA-2002 有可能在单剂量后终身控制 HAE 发作，以及 NTLA-3001 有可能在单剂量后将功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的永久表达恢复到治疗水平；扩大其 CRISPR/Cas9 技术和相关新技术，包括 DNA 写作和相关研究里程碑以及向肝脏以外的其他组织，例如骨髓，输送大脑、肌肉、肺和眼睛；它的前进能力利用异基因平台的多个体外项目，该平台旨在避免T细胞和NK细胞介导的排斥反应，用于治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病；它能够推进其他体内和体外开发候选药物以及发布与此类技术和候选药物相关的数据的时机预期；其优化合作对其开发计划（包括但不限于合作）影响的能力使用 RegeneronPharmicals, Inc.（“Regeneron”）及其ATTR淀粉样变的联合开发项目，以及他们扩大了研究合作，开发了更多专注于神经系统和肌肉疾病的体内基于CRISPR的基因编辑疗法，并与Recode Therapeutics, Inc.（“RecoDE”）合作，利用基于CRISPR的基因编辑（包括DNA写作）开发用于治疗囊性纤维化的新型基因组药物，以及选择性器官靶向脂质纳米颗粒递送技术；及其作为公司的发展和预期关于其资本的使用、支出、未来的累计赤字和财务业绩。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia与第三方的关系相关的风险，包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人；与其许可方保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与授权、启动和进行临床前和临床研究以及其他产品开发要求相关的不确定性候选人，包括与监管部门批准进行临床试验相关的不确定性；与成功开发和商业化Intellia任何一种或多种候选产品的能力相关的风险；与临床前研究或临床研究的结果无法预测未来研究结果相关的风险；临床研究结果不呈阳性的风险；与监管反馈或其他发展可能导致计划临床试验延迟相关的风险；与Intellia's相关的风险与 Regeneron、RecoDE 的合作或其其他合作无法继续或不成功。有关这些风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Intellia的实际业绩与前瞻性陈述中包含的有所不同，请参阅Intellia最新的10-K表年度报告中题为 “风险因素” 的部分，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论

 

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考虑了Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括其10-Q表季度报告。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia没有义务更新这些信息。

 

 

INTELLIA 治疗公司

合并运营报表（未经审计）

（金额以千计，每股数据除外）

 

 

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

协作收入

$

28,935

 

 

$

12,606

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

111,847

 

 

 

97,116

 

 

一般和行政

 

31,091

 

 

 

27,448

 

 

 

运营费用总额

 

142,938

 

 

 

124,564

 

营业亏损

 

(114,003

)

 

 

(111,958

)

其他收入（支出），净额：

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,632

 

 

 

11,980

 

 

投资公允价值的变化，净额

 

(6,065

)

 

 

-

 

 

权益法投资的亏损

 

-

 

 

 

(3,048

)

 

或有对价公允价值的变化

 

-

 

 

 

(100

)

 

 

其他收入（支出）总额，净额

 

6,567

 

 

 

8,832

 

净亏损

$

(107,436

)

 

$

(103,126

)

基本和摊薄后的每股净亏损

$

(1.12

)

 

$

(1.17

)

基本和摊薄后已发行股票的加权平均值

 

95,502

 

 

 

87,772

 

INTELLIA 治疗公司

合并资产负债表数据（未经审计）

（金额以千计）

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月 31,
2023

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

953,384

 

 

$

1,012,087

 

总资产

 

 

1,259,589

 

 

 

1,300,977

 

负债总额

 

 

223,452

 

 

 

250,808

 

股东权益总额

 

 

1,036,137

 

 

 

1,050,169

 

 

 

 

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Intellia 联系人：

投资者：

伊恩·卡普

投资者关系和企业传播高级副总裁

ian.karp@intelliatx.com


李丽娜
投资者关系和企业传播高级董事
lina.li@intelliatx.com

 

媒体：
马特·克伦森

十桥通讯

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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