附录 99.1

 

Amylyx 制药公布2024年第一季度财务业绩

 

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公司计划根据HELIOS 2期临床试验的中期数据与美国食品药品管理局合作，该数据表明，接受 AMX0035 治疗的沃尔夫拉姆综合征参与者的胰腺功能、血糖控制和视力有所改善；第 24 周所有 12 名参与者的头条数据预计将于 2024 年秋季公布

 

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ORION 对进行性核上性麻痹中 AMX0035 研究的中期分析预计将在 2025 年中期公布

 

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Amylyx 预计将于 2024 年下半年启动 ALS 中 AMX0114 的临床试验

 

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截至2024年3月31日，3.733亿美元的现金、现金等价物和短期投资为2026年的预期现金流提供了可能

 

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管理层将于美国东部时间今天上午 8:00 主持电话会议和网络直播

 

马萨诸塞州剑桥2024年5月9日——Amylyx制药公司（纳斯达克股票代码：AMLX）（“Amylyx” 或 “公司”）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩。

 

“作为一个坚定致力于结束神经退行性疾病造成的痛苦的组织，我们在2024年第一季度迅速采取了行动，将资源集中在关键的临床和临床前项目上，并在迄今为止为实现使命奠定的重要基础上再接再厉。Amylyx联合首席执行官约书亚·科恩和贾斯汀·克利说，我们专注于对更好疗法的需求大量未得到满足、有明确定义的可测量生物标志物、严格的临床前支持数据和明确的疗法作用机制依据的疾病。“我们预计我们的产品线中将有多种短期催化剂，包括我们今年秋天正在进行的针对沃尔夫拉姆综合征的 AMX0035 临床试验和 2025 年中期的 PSP 临床试验的数据。我们也很高兴能在 2024 年下半年将 AMX0114，这是我们针对抑制钙蛋白-2 的强效反义寡核苷酸，在肌萎缩性侧索硬化症的临床上市。”

 

最近的公司动态：

 

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根据PHOENIX第三阶段试验的主要结果，Amylyx宣布正式打算将RELYVRIO® /ALBRIOZA从市场上撤出。4月，该公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部启动了一项程序，自愿终止用于治疗肌萎缩性侧索硬化症的RELYVRIO/ALBRIOZA的上市许可，并将该产品从美国和加拿大市场上撤出。该决定以PHOENIX的顶级试验结果、与监管机构的参与以及与ALS社区的讨论为依据。自2024年4月4日起，RELYVRIO/ALBRIOZA不再适用于新患者，目前在美国和加拿大接受治疗的患者如果在咨询医生后希望继续接受治疗，可以过渡到免费药物计划。Amylyx还宣布进行重组，将公司的财务资源集中在关键项目上，并通过预期的Wolfram综合症和PSP中的AMX0035，以及ALS中的 AMX0114 的数据读取，将预期的现金流延长至2026年。
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正在进行的 AMX0035（苯丁酸钠）HELIOS 2 期临床试验的中期数据 [PB]和 taurursodiol [TURSO，也称为熊索多西可牛磺酸]）在八名患有沃尔夫拉姆综合征的成年人中，胰腺β细胞功能、血糖控制和视力表现出令人鼓舞的改善。根据这些临时数据，Amylyx计划与美国食品和药物管理局会面。Wolfram 是一种罕见的进行性遗传性疾病，在美国约有 3,000 人受到影响。Wolfram 尚无获批准的治疗方案。大多数Wolfram患者携带WFS1基因突变，该基因编码一种跨越内质网（ER）膜的叫做沃尔夫拉明的蛋白质。Wolfram 被认为是一种典型的急诊应激障碍，因为 WFS1 突变与 ER 应激之间有明确的联系。AMX0035，靶向急诊室压力和相关的线粒体

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功能障碍，已在该疾病的细胞模型和该疾病的遗传动物模型中显示出益处。来自八名已完成24周治疗的参与者的中期数据显示，根据c肽和其他葡萄糖代谢标志物的测量，β细胞功能和血糖控制有所改善，而不是疾病进展通常预期的恶化。根据患者报告的全球变化印象（PGIC）和临床医生报告的全球变化印象（CGIC）量表，所有八名参与者均符合预先规定的反应者标准，表明疾病有所改善或稳定。大多数参与者表示视力有所改善。所有参与者对 AMX0035 的耐受性普遍良好，到目前为止还没有退学或中止的情况。Amylyx预计将在2024年秋季第24周报告所有12名参与者的头条数据。
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该公司与浦野文彦博士一起主持了虚拟网络直播，讨论了针对沃尔夫拉姆综合征患者的 AMX0035 HELIOS 二期临床试验的中期数据。浦野博士是沃尔夫拉姆综合征的领先专家，沃尔夫拉姆综合征的HELIOS2期临床试验的首席研究员，以及圣路易斯华盛顿大学医学院内分泌、代谢和脂质研究部的塞缪尔·谢克特医学教授。重播可在 https://investors.amylyx.com 获得。
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ORION 对 PSP 中 AMX0035 研究的中期分析数据预计将于 2025 年中期公布。ORION 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 AMX0035 对 PSP 患者的疗效、安全性和耐受性。PSP 是一种罕见的神经系统疾病，会影响身体运动、行走和平衡以及眼球运动，其特征是与大脑皮层下区域的 tau 蛋白沉积相关的广泛神经变性。基于 tau 变异体与该疾病的强大遗传联系以及验尸脑样本中存在 tau 病理学，PSP 被视为一种神经元病。急诊室应激相关基因的变异也与该疾病有关。除了证明 AMX0035 可靶向急诊室应激和线粒体功能障碍外，在一项针对阿尔茨海默氏病的 2 期随机安慰剂对照试验中，AMX0035 已被证明可显著减少脑脊液 (CSF) tau。目前尚无经批准的PSP治疗疗法，据报道，全世界每10万人中就有7人受到这种疾病的影响。
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该公司计划提交研究性新药（IND）申请，然后在 2024 年下半年启动针对 ALS 患者的 AMX0114 的多次递增剂量临床试验。Amylyx 已经完成了对 AMX0114 的促进 IND 的研究，这是一种靶向抑制钙蛋白酶-2 的强效反义寡核苷酸，是许多神经系统疾病中的公认靶标，也是一种已知可切割包括神经丝、tau 和 TDP43 蛋白在内的许多底物的蛋白酶。Amylyx 在使用 AMX0114 的多项细胞实验中观察到细胞退化和神经丝生物学的拯救。
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FACP FCP 医学博士 Bernhardt G. Zeiher 被任命为Amylyx董事会成员。扎伊赫博士在安斯泰来制药、辉瑞、礼来公司和默沙东等公司从事药物开发工作了20多年，并监督了15种新疗法的批准，这些疗法解决了人们在严重疾病中未得到满足的需求，几乎没有治疗选择。

 

 

截至2024年3月31日的第一季度财务业绩

 

净产品收入：截至2024年3月31日的三个月，净产品收入为8,860万美元，而2023年同期的净产品收入为7,140万美元。在此期间，净产品收入主要与分别在美国和加拿大销售的RELYVRIO和ALBRIOZA的单位有关。2024年4月4日，该公司宣布，它已启动与美国食品药品管理局和加拿大卫生部的程序，自愿终止RELYVRIO/ALBRIOZA的上市许可，并根据PHOENIX三期试验的主要结果，将该产品从美国和加拿大市场上撤出。

销售成本：截至2024年3月31日的三个月，销售成本为1.164亿美元，而2023年同期的销售成本为530万美元。截至2024年3月31日的三个月中，销售成本包括与库存减记和公司购买损失相关的约1.105亿美元的非现金费用

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与公司决定自愿终止RELYVRIO/ALBRIOZA在美国和加拿大的上市许可有关的承诺。在此期间，销售成本包括采购、制造和分销RELYVRIO和ALBRIOZA的成本。

研发费用：截至2024年3月31日的三个月，研发费用为3,660万美元，而2023年同期为2,420万美元。增长的主要原因是人员相关开支的增加，这是由于支持研发工作的人员增加所致，ORION 在 PSP 中进行的 AMX0035 第 3 期研究支出增加，以及临床前开发活动的增加。

销售和收购费用：截至2024年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用为5,780万美元，而2023年同期为4,400万美元。增长的主要原因是员工人数增加，以支持公司的启动、商业化计划和上市公司的运营以及其他支出，从而增加人事相关支出。

净亏损：截至2024年3月31日的三个月，净亏损为1.188亿美元，按全面摊薄后每股亏损1.75美元，而2023年同期的净收益为160万美元，按全面摊薄每股收益计算为0.02美元。

现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为3.733亿美元，而截至2023年12月31日为3.714亿美元。该公司预计，现金流将持续到2026年，这将使该组织能够实现即将到来的关键里程碑，包括来自HELIOS（Wolfram综合征中的AMX0035）、ORION（PSP中的AMX0035）的预期数据读取，以及计划在ALS中试用AMX0114。

 

3

 

 

投资者电话会议信息

Amylyx的管理团队将于今天，即美国东部时间2024年5月9日上午8点举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩并提供业务最新情况。要参加电话会议，请在开始时间前至少10分钟拨打+1（877）-346-6112（美国和加拿大）或+1（848）-280-6350（国际），并要求加入Amylyx制药电话会议。电话会议的网络直播将在公司网站 https://investors.amylyx.com/news-events/events 的 “投资者” 栏目的 “活动和演讲” 下提供。网络直播将在活动结束后的90天内存档并可供重播。

 

可用信息

我们会定期在我们的公司网站 https://amylyx.com 和我们的投资者关系网站 https://investors.amylyx.com 上为投资者提供其他信息。这包括有关财务业绩的新闻稿和其他信息、公司治理信息以及与我们的年度股东大会相关的详细信息。我们打算使用我们的网站作为披露重大非公开信息的手段，并用于遵守我们在FD法规下的披露义务。因此，投资者除了关注公司的新闻稿、美国证券交易委员会的文件以及公开电话会议和网络直播外，还应监控我们的网站。

 

关于 AMX0035

AMX0035 是苯丁酸钠（PB）和牛磺二醇（TURSO；在美国以外也称为熊多西可牛磺酸）的口服固定剂量混合物。AMX0035 旨在通过靶向内质网 (ER) 应激和线粒体功能障碍来减缓或减轻神经变性，这两种相互关联的中枢通路径导致细胞死亡和神经变性。临床前研究提供了证据，表明 AMX0035 可以减少细胞死亡并改善细胞功能，同时也支持 AMX0035 与个别化合物相比的协同作用。正在研究 AMX0035 作为神经退行性疾病的潜在治疗方法，包括沃尔夫拉姆综合征和进行性核上性麻痹 (PSP)。

 

关于 AMX0114
 

AMX0114 是一种反义寡核苷酸，旨在靶向编码 calpain-2 的基因，calpain-2 是轴突化（Wallerian）退化途径的关键因素。轴突变性已被认为是ALS和其他神经退行性疾病临床表现和发病机制的重要早期因素。Calpain-2与肌萎缩性侧索硬化症的发病机制有关，其依据是尸后肌萎缩性侧索硬化症组织中calpain-2及其分裂产物水平升高、ALS动物模型中calpain-2的治疗益处，以及calpain-2在切割神经丝中的作用，神经丝是ALS中广泛研究的生物标志物。迄今为止完成的临床前研究表明，AMX0114 对人类运动神经元中的 CAPN2 mRNA 表达和 calpain-2 蛋白水平具有强效、剂量依赖性和持久的抑制作用。此外，在临床前疗效研究中，使用 AMX0114 治疗可降低诱导性多能干细胞 (iPSC) 衍生的人类运动神经元受到神经毒性损伤后的细胞外神经丝轻链水平，并提高了包含 ALS 相关致病性 TDP-43 突变的 iPSC 衍生的人类运动神经元的存活率。

 

关于 HELIOS 试用版
 

HELIOS试验（NCT05676034）是一项12名参与者的开放标签的2期试验，旨在研究 AMX0035 对患有沃尔夫拉姆综合征的成年参与者的安全性和耐受性的影响，以及内分泌、神经和眼科功能的各种衡量标准。

 

关于沃尔夫拉姆综合症
 

Wolfram 综合征是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，其特征是儿童期发作的糖尿病、视神经萎缩和神经变性。Wolfram 的常见表现包括糖尿病、视神经萎缩、中枢性尿崩症、感音神经性耳聋、神经源性膀胱和进行性神经系统障碍。文献表明，美国大约有3,000人患有沃尔夫拉姆综合症。遗传和实验证据表明，内质网（ER）功能障碍是Wolfram的关键致病成分。Wolfram 的预后很差，许多患有这种疾病的人因严重的神经系统残疾而过早死亡。

4

 

 

 

关于 ORION 试用版
 

ORION 试验 (NCT06122662) 是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 AMX0035 与安慰剂相比对进行性核上性麻痹 (PSP) 患者的疗效、安全性和耐受性。ORION 是与全球主要学术领袖、PSP 患者及其护理人员以及行业倡导组织合作设计和规划的。

 

关于 PSP
 

进行性核上性麻痹 (PSP) 是一种零星的、罕见的、成人发作的神经退行性疾病，会影响行走和平衡、眼动、吞咽和言语。PSP 患者在初步诊断后的预期寿命为六到八年，其流行病学与肌萎缩性侧索硬化 (ALS) 的流行病学相似。PSP 通常始于中年晚期，并随着时间的推移迅速发展。全世界大约每10万人中就有7人受到这种疾病的影响，目前还没有批准用于治疗PSP的疾病改善疗法。

PSP 的特征是异常 tau 内含物，因此也被称为 taupathy。与其他神经退行性疾病类似，PSP 背后的病理生理学变化是多因素的，多种遗传和环境因素可能导致 tau 功能障碍和聚集。

包括基因突变、内质网（ER）应激以及未折叠蛋白反应的激活、线粒体功能障碍和神经炎症在内的多种途径都被认为是tau功能障碍和聚集的原因。

 

关于 ALS
 

肌萎缩性侧索硬化症（ALS，也称为运动神经元疾病）是一种持续进行性致命的神经退行性疾病，由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起。肌萎缩性侧索硬化症的运动神经元流失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，最终导致死亡。90% 以上的肌萎缩性侧索硬化症患者有散发性疾病，没有明确的家族史。在美国，肌萎缩性侧索硬化症影响约3万人，据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过3万人患有肌萎缩性侧索硬化症。肌萎缩性侧索硬化症患者自诊断后的平均存活期约为两年。

 

关于 Amylyx 制药

Amylyx Pharmicals, Inc. 致力于通过发现和开发创新的新疗法，为神经退行性疾病界提供支持和创造更多时机。Amylyx 总部位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多信息，请访问amylyx.com并在LinkedIn和X（前身为推特）上关注我们。投资者请访问investors.amylyx.com。

 

前瞻性陈述

根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》，本新闻稿中包含的声明以及我们在财报电话会议上就非历史事实的事项发表的相关评论均为 “前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于 AMX0035（苯基丁酸钠和牛磺二醇）治疗沃尔夫拉姆综合征和PSP或其他神经退行性疾病的可能性；对公司用于治疗PSP的ORION三期试验公布结果的时间的预期，以及该公司用于治疗沃尔夫拉姆综合征的 AMX0035 的HELIOS二期试验的其他结果，包括计划与监管机构就后者进行讨论；AMX0114 作为 AMX0035肌萎缩性侧索硬化症的治疗和计划启动一项评估 AMX0114 的试验；目前正在服用RELYVRIO/ALBRIOZA的患者是否可以获得RELYVRIO/ALBRIOZA；从PHOENIX试验中吸取教训的时机和重要性；公司对其财务业绩的预期；对公司董事会贡献的预期；以及对公司现金跑道和长期战略的预期。本新闻稿中的任何前瞻性陈述以及公司财报电话会议中的相关评论均为

5

 

 

基于管理层当前对未来事件的预期，存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大和不利的差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括：Amylyx项目开发活动的成功、成本和时机；Amylyx执行其监管发展计划和对其计划数据公告和启动临床研究结果时机的期望的能力；早期业绩可能无法反映后期业绩的风险；Amylyx为运营提供资金的能力以及全球宏观经济不确定性的影响、地缘经济的不确定性政治不稳定，公共卫生事件将继续Amylyx的业务，以及Amylyx在美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的风险和不确定性，包括Amylyx截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述以及财报电话会议上的相关评论仅代表截至发布之日。Amylyx没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日后发生的事件或存在的情况。

 

6

 

 

 

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AMYLYX 制药公司

 

简明的合并资产负债表

 

未经审计

 

（以千计）

 

 

 

 

2024年3月31日

 

 

2023年12月31日

 

资产

 

 

 

 

 

 

现金、现金等价物和短期投资

 

$

373,293

 

 

$

371,362

 

应收账款，净额

 

 

20,351

 

 

 

40,050

 

库存

 

 

—

 

 

 

83,280

 

预付费用和其他流动资产

 

 

16,890

 

 

 

14,931

 

其他资产

 

 

6,923

 

 

 

7,831

 

总资产

 

$

417,457

 

 

$

517,454

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

应付账款和应计费用

 

$

89,327

 

 

$

79,785

 

其他负债

 

 

3,694

 

 

 

4,237

 

负债总额

 

 

93,021

 

 

 

84,022

 

股东权益

 

 

324,436

 

 

 

433,432

 

负债和股东权益总额

 

$

417,457

 

 

$

517,454

 

 

AMYLYX 制药公司

 

简明合并运营报表

 

未经审计

 

（以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

2024

 

 

2023

 

产品收入，净额

 

$

88,643

 

 

$

71,428

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

销售成本

 

 

5,945

 

 

 

5,283

 

销售成本-库存减值和企业购买承诺损失

 

 

110,461

 

 

 

—

 

研究和开发

 

 

36,608

 

 

 

24,192

 

销售、一般和管理

 

 

57,759

 

 

 

44,006

 

运营费用总额

 

 

210,773

 

 

 

73,481

 

运营损失

 

 

(122,130

)

 

 

(2,053

)

其他收入，净额

 

 

3,579

 

 

 

3,456

 

所得税前（亏损）收入

 

 

(118,551

)

 

 

1,403

 

所得税准备金（福利）

 

 

242

 

 

 

(170

)

净（亏损）收入

 

$

(118,793

)

 

$

1,573

 

 

 

 

 

 

 

 

每股净（亏损）收益

 

 

 

 

 

 

基本

 

$

(1.75

)

 

$

0.02

 

稀释

 

$

(1.75

)

 

$

0.02

 

用于计算每股净（亏损）收益的加权平均份额

 

 

 

 

 

 

基本

 

 

67,854,356

 

 

 

66,717,271

 

稀释

 

 

67,854,356

 

 

 

70,863,665

 

 

7

 

 

联系人

 

媒体

Amylyx 媒体团队

+1 (857) 799-7274

amylyxmediateam@amylyx.com

 

投资者
林赛艾伦
Amylyx 制药公司
+1 (857) 320-6244
Investors@amylyx.com

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